美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
當前報告
根據第 13 條或第 15 (d) 條
1934 年《證券交易法》
報告日期（最早報告事件的日期）
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
| （州或其他司法管轄區） （註冊成立） |
（委員會 文件號） |
（國稅局僱主 識別碼） |
（主要行政辦公室地址，包括郵政編碼）
（註冊人的電話號碼，包括區號）
不適用
（如果自上次報告以來發生了變化，則以前的姓名或以前的地址。）
如果是表單，請選中下面的相應複選框 8-K 申報旨在同時履行註冊人根據以下任何條款承擔的申報義務：
| 根據《證券法》（17 CFR 230.425）第 425 條提交的書面通信 |
| 根據規則徵集材料 14a-12 根據《交易法》(17 CFR) 240.14a-12) |
| 啓動前 根據規則進行通信 14d-2 (b) 根據《交易法》(17 CFR) 240.14d-2 (b)) |
| 啓動前 根據規則進行通信 13e-4 (c) 根據《交易法》(17 CFR) 240.13e-4 (c)) |
根據該法第12（b）條註冊的證券：
| 每個班級的標題 |
交易 |
每個交易所的名稱 在哪個註冊的 | ||
用複選標記表明註冊人是1933年《證券法》第405條（本章第230.405節）或規則所定義的新興成長型公司 12b-2 1934 年《證券交易法》 (§240.12b-2 本章的內容）。
新興成長型公司
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
| 項目7.01 | 監管FD披露。 |
在2024年11月18日，adverum biotechnologies公司（「公司」）宣佈了積極的 的52周 公司的LUNA 2期臨床試驗的頂部數據及公司OPTIC擴展試驗的新四年長期 隨訪 數據，涉及Ixoberogene soroparvovec （「Ixo-vec」） 在溼性患者中 年齡相關性黃斑變性（AMD） 與數據發佈相關，公司整理了一份演示文稿（「演示文稿」），其中包含上述數據。演示文稿的副本作爲99.1號附件提供。有關前瞻性聲明的重要信息，請參見附錄99.1中的「前瞻性聲明」幻燈片。
本次現行報告表格的7.01項目中的信息。 8-K, 包括99.1號附件不應被視爲根據1934年證券交易法第18節已修訂的「已提交」或以其他方式受到該節或1933年證券法第11節和第12(a)(2)節的責任所約束。本項目7.01中包含的信息，包括99.1號附件，不應被引用納入公司向美國證券交易委員會（「SEC」）做出的任何提交，無論是在本日期之前還是之後，無論該提交中是否包含任何一般納入條款。
| 項目8.01 | 其他事項。 |
如項目7.01中所述，2024年11月18日，公司宣佈了積極的消息 的52周 公司LUNA第二期臨床試驗的核心數據和新的四年長期數據 隨訪 來自公司OPTIC擴展試驗的 Ixo-vec 用於治療溼性AMD的患者。 Ixo-vec 是公司爲治療溼性AMD而研發的臨床階段基因治療產品候選藥物。
LUNA 二期試驗和OPTIC 首次人體試驗 試驗 - 背景和基線之前的抗VEGF注射
LUNA是一項正在進行的雙盲、隨機的二期試驗。60名溼性AMD患者在兩個劑量組中均勻隨機分配，6E10或2E11 vg/眼。該試驗正在評估多種預防性方案，包括局部類固醇眼藥水（difluprednate）與或不與Ozurdex® 及與或不與口服類固醇一起使用。LUNA的設計旨在爲三期註冊試驗選擇 Ixo-vec 劑量和預防方案提供信息。
OPTIC是一個正在進行的開放標籤劑量範圍試驗。 首次人體試驗 招募了30名需要頻繁IVt注射的溼性AMD患者，分爲兩個劑量，2E11或6E11。患者接受了六週的預防性局部類固醇眼藥水或13天的預防性口服類固醇。 兩年 OPTIC試驗是一項研究，具有可選的延長階段。 3年 延長階段。
LUNA和OPTIC的數據截止日期分別爲2024年8月29日和2024年8月21日。在LUNA的數據截止日期時，57名患者已完成。 的52周 研究訪問，因與研究藥物無關的不良事件而中止3例。23名OPTIC患者選擇參與OPTIC擴展研究。在OPTIC的數據截止日期，21名患者已完成了 4年 研究訪問，因與研究藥物無關而中止2例。
LUNA和OPTIC均旨在評估廣泛的溼性AMD人群，包括 難以治療 在入組試驗之前患有嚴重疾病的患者，他們需要頻繁進行抗VEGF注射。在基線時，參與LUNA和OPTIC的患者在入組前一年內的平均年抗VEGF注射次數分別爲10.1（標準差2.6）和9.9（標準差1.9）。
LUNA 的52周 分析總體數據摘要
| - | 兩種劑量的 Ixo-vec 在52周內維持了視覺和解剖終點。 |
| • | 最佳矯正視力（BCVA） - 第52周相較基線的最小二乘法均值BCVA變化（95％置信區間）1: |
| • | 6E10: -2.1 (-4.8, 0.7) |
| • | 2E11: -1.8 (-4.6, 0.9) |
1。每次劑量排除 1 名因白內障而丟失信件的參與者
| • | 中心子場厚度 (CST)-第 52 周與基線相比的最小二乘均值 cSt (µm) 變化（95% 置信區間）： |
| • | 6E10: -10.2 (-29.0, 8.5) |
| • | 2E11: -21.9 (-40.4, -3.3) |
| - | 兩劑都是 ixo-vec 實現了業界領先的治療負擔減輕和52周內免注射的患者比例。 |
| • | 減輕治療負擔-平均年化抗血管內皮生長因子注射量減少百分比： |
| • | 6E10：減少88％的治療負擔 |
| • | 2E11：減少92％的治療負擔 |
| • | 免費注射的患者比例： |
| • | 6E10：54% 免注射，75% 的患者注射次數≤1 |
| • | 2E11：69% 免注射，79% 的患者注射次數≤1 |
| - | 兩劑都是 ixo-vec 耐受性良好， 局部類固醇在存在時可有效控制炎症。 |
| • | 在第 52 周或隨後的任何就診時都沒有 6E10 患者出現炎症2. |
| • | 沒有與 Ixo-Vec 相關的嚴重不良事件。所有與 Ixo-Vec 相關的不良反應均爲輕度或中度：無鞏膜外層炎、血管炎、視網膜炎、脈絡膜炎、血管閉塞或低張力。 |
| • | 最常見的 IXO-VEC 相關不良反應是劑量依賴性前部炎症，對局部皮質類固醇和前部色素變化有反應，對視力沒有影響。 |
| • | 第 30 周後沒有新發炎症。 |
2。炎症定義爲等級 ≥ 1 個 AC/VC 電池
| - | 6E10劑量外用眼藥水作爲預防方案被選爲關鍵計劃，提供了可預測的長期有利安全性。 |
| • | 6E10 時使用外用眼藥水的患者在第 52 周或隨後的任何就診時均未出現炎症。 |
| • | 只有一個受試者出現炎症，到第 1 年就消失了。 |
| - | LUNA 的結果突出顯示了 子組 支持潛力的分析 同類最佳 產品概況和定位 ixo-vec 以取得潛在的臨床、監管和商業成功。 |
| • | 在基線 cSt ≤300 µm（「乾性」）和基線 cSt 大於 300 µm 的患者（「溼式」）中均顯示出持續的益處。 |
| • | 經證實，免注射患者的視覺和解剖學效果保持不變。 |
| • | 在治療負擔較輕的患者（在LUNA之前的一年中經歷過<6次注射的患者）的臨床活性更強。 |
| - | 我們的LUNA患者偏好調查結果顯示，患者對 Ixo-vec 相比於以前的抗VEGF治療方案表現出強烈的偏好，並且對類固醇方案的可接受性。 |
| • | 在52周時，93%（n=56）的LUNA患者更喜歡 Ixo-vec， 包括隨之而來的類固醇方案，相比於以前的治療。患者對 Ixo-vec 相比於以前的治療的偏好隨着時間的推移而增加，從26周時的88%（n=57）上升。 |
| • | 95% (n=56) 的LUNA患者會選擇接受 Ixo-vec 在另一隻眼睛上，如果兩隻眼睛都有溼性AMD。 |
| • | 96% (n=56) 的LUNA患者會推薦 Ixo-vec 給他們有溼性AMD的家人或朋友。 |
| • | 100% (n=10) 的患者在6E10關鍵劑量和局部眼藥水類固醇治療方案中更喜歡 Ixo-vec 相比於之前的溼性AMD治療。 |
| • | 接受6E10關鍵劑量和局部滴眼類固醇方案的患者中有100%（n=10）會選擇接受 Ixo-vec 如果兩隻眼睛都有溼性AMD。 |
| • | 接受6E10關鍵劑量和局部滴眼類固醇方案的患者中有100%（n=10）會推薦 Ixo-vec 給他們的家人或朋友使用溼性AMD的治療。 |
| • | 接受單獨局部滴眼預防治療的患者（n=20）表示管理起來並不困難。 |
OPTIC (2E11) 4年 分析頂線數據摘要
| - | OPTIC的患者在接受Ixo-vec之前，平均每年接受9.9次注射。 Ixo-vec。 儘管在基線時有顯著的治療需求，但這些患者在至少4年的隨訪中仍然持續獲得長期益處，包括維持視力、解剖改善的持久性以及抗VEGF治療負擔的持續減少。 Ixo-vec 已證明阿柏西普的水平可達到一定程度。 5年 治療後。 |
| • | 患者在第4年期間每年的抗VEGF注射減少了86%，在隨後每一年中都顯示出顯著的治療負擔減少。 Ixo-vec 給藥。 |
| • | 第1年：抗VEGF注射減少84% |
| • | 第2年：抗VEGF注射減少81% |
| • | 第3年：抗VEGF注射減少84% |
| • | 到第四年：抗VEGF注射減少86% |
| • | 4年 OPTIC數據強調 Ixo-vec的 可靠的長期益處。 |
| • | 治療後近50%的患者在4年內沒有接受注射。 Ixo-vec |
| • | 在第一年沒有注射的78%的OPTIC參與者在第四年依然沒有注射。 |
| • | 在第二年沒有注射的88%的OPTIC參與者在第四年依然沒有注射。 |
| • | 在單次 Ixo-vec 的IVt注射後，耐用的 aqueous aflibercept 蛋白水平可維持至 5 年。 |
| - | Ixo-vec 在2E11的劑量下，通常被很好耐受，並顯示出良好的安全性。 |
| • | 炎症與劑量相關，不影響視力，並且在出現時對局部皮質類固醇有反應。 |
| • | 長期數據確定了一個 10倍以上 在溼性年齡相關性黃斑變性的最高劑量測試中，安全邊際。 |
關鍵設計要素 Ixo-vec 第3階段關鍵方案
| - | 該公司計劃進行兩項雙盲隨機的第3階段臨床試驗。 |
| - | 最初的 284名患者 在美國的 ARTEMIS第3階段研究預計將招募廣泛的患者群體，包括 處於治療前的 以及經過治療的溼性AMD患者。 |
| - | 主要終點在第52周和第56周的平均值測量爲 非劣效性 （NI）從基線到平均BCVA變化之間的 Ixo-vec （6E10 vg/eye）和阿法納單抗（2mg Q8W）。 非劣效性 本研究的邊際爲 -4.5 信件。 |
| - | 所有板塊患者將在開始之前接受三個月的aflibercept加載劑量。 Ixo-vec。 |
| - | 該研究將在對照組中使用假手術以保持盲法。兩個組的患者都可以接受aflibercept的補充注射，並將接受局部類固醇眼藥水。 |
| - | 該試驗設計基於我們的 階段結束 2階段反饋來自美國食品藥品監督管理局(FDA)。 |
| - | ARTEMIS仍然按計劃進行，預計將在2025年上半年啓動。 |
預計市場機會
公司估計，全球溼性年齡相關性黃斑變性市場機會在2025年將約爲90億美元，在2035年將約爲130億美元。
更新的現金流指導
截至2024年9月30日，公司擁有現金、現金等價物和短期投資1.532億美元。公司預計能夠在2025年下半年繼續資助運營，但不包括ARTEMIS三期試驗的完成。
前瞻性聲明
本報告中的聲明 8-K 關於未來可能發生的事件或結果的聲明屬於1995年《私人證券訴訟改革法》的「前瞻性陳述」的定義。這些聲明包括但不限於關於長期潛力的陳述。 最佳類別 產品概況 Ixo-vec； 潛在 最佳類別 無需注射的比例以及減少注射負擔的 Ixo-vec； 試驗設計 Ixo-vec 第三階段關鍵程序及預期啓動時間；潛在的 Ixo-vec 具有變革性的 最佳類別 療法； Ixo-vec 的潛在終生治療效果和可預測的安全性特徵； 潛在的 Ixo-vec 以改變溼性AMD患者的治療模式；建立基因治療作爲溼性AMD患者標準護理的能力；臨床、監管和商業成功的可能性， Ixo-vec； 公司的現金充足性和支出能力；公司對溼性AMD的全球市場機會的估計；以及其他非歷史事實的陳述。實際上，結果可能與這些前瞻性陳述中預期的存在重大差異，原因包括各種風險和不確定性，包括固有的風險，特別是：公司的新型科技使得預測臨床試驗開始和完成的時間變得困難；監管不確定性；招募不確定性；早期臨床試驗的結果不一定能預測未來的臨床試驗和結果；與使用有關的未來併發症或副作用的潛在可能性， Ixo-vec； 以及與市場控件相關的風險。公司面臨的其他風險和不確定性在「風險因素」標題下及公司的SEC文件和報告中另有列示，包括公司於2024年11月4日向SEC提交的截至2024年9月30日的季度報告以及隨後的SEC文件。 10-Q 所有前瞻性陳述均僅在作出時有效。公司沒有義務更新此類陳述，以反映在作出時發生的事件或存在的情況，除非法律要求。 8-K
簽名
根據1934年修改後的證券交易法律的規定，註冊公司已按照要求授權下方在其名義簽署這份報告。
| adverum biotechnologies 公司 | ||||||
| 日期：2024年11月18日 | 由： | /s/ Laurent Fischer | ||||
| Laurent Fischer萬。D。 總裁兼首席執行官 | ||||||