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新發現顯示分子’s 安那黴素克服了急性髓細胞白血病中對Venetoclax的耐藥性
獲准在ASH年會上在線發佈的臨床前數據顯示，Annamycin在Venetoclax耐藥性急性髓細胞白血病模型中具有顯著活性
新的初步臨床結果顯示，在Venetoclax方案復發或難治的受試者中，安那黴素加Ara-C達到了60％的CR/CRI；是公佈的歷史比率的4倍以上
安那黴素在治療治療選擇極其有限的大量急性髓細胞白血病患者群體方面顯示出比先前報告的更大的潛力
Mb-106試驗的新數據顯示，接受AnnaRac作爲二線療法的受試者的總存活率中位數爲11.6個月
休斯頓，2024 年 11 月 18 日 /PRNewswire/ — Moleculin Biotech, Inc.，（納斯達克股票代碼：MBRX）（「Moleculin」 或 「公司」）是一家後期製藥公司，擁有針對難以治療的腫瘤和病毒的廣泛候選藥物組合。該公司今天宣佈了支持安那黴素克服急性髓系白血病（「AML」）對Venetoclax耐藥性的能力的新發現。這包括來自臨床前體外研究的數據，這些數據最近獲准在即將舉行的美國血液學會（「ASH」）年會上在線發表，並與最近對一線Venetoclax療法復發或難治並隨後使用安那黴素與Ara-C（「AnnaRac」）聯合治療的受試者的初步臨床數據所顯示的療效相關。
奧古斯塔大學喬治亞癌症中心主任、公司科學顧問委員會成員豪爾赫·科爾特斯醫學博士評論說：「儘管Venetoclax在不適合強化化療的急性髓細胞白血病患者的一線治療中取得了重要改進，但複發率很高，復發後的總體存活率僅爲幾個月。事實證明，這在急性髓細胞白血病患者總數中佔很大比例，我們顯然需要更好的治療選擇。」
醫學博士、德克薩斯大學安德森癌症中心癌症醫學部白血病系醫學教授、該公司科學顧問委員會成員邁克爾·安德烈夫補充說：「許多患者接受Ven-Aza並不是因爲他們'不適合'，而是因爲初始反應率高。但是，當他們復發時，我們的選擇非常有限。安那黴素與Ara-C聯合使用可以顯著提高護理標準，爲這些高危患者提供更好的預後。我很高興能參與這一重要資產開發的下一步。」
之前的出版物， 使用前線低甲基化藥物後復發或難治性急性髓系白血病的預後以及 venetoclax 療法1，報告說 CR/CRI2 對於從Venetoclax方案復發或難治的急性髓細胞白血病受試者，使用現有護理標準進行挽救療法的比例爲12.5％（n=24，4％CR）。今天在Mb-106臨床試驗中公佈的新初步臨床發現表明，先前接受Venetoclax方案治療的復發或難治性（「R/R」）急性髓細胞白血病受試者的CR/CRI率爲60％（n=5，40％CR），是上述參考論文預期的4倍多。正如先前在Mb-106中披露的那樣，2年的總體CR/CRI率爲60％（50％CR）nd 直線科目 (n=10) 和所有科目中的 41% (36% CR)，1st-7th 直線 (n=22)。
一篇標題爲” 的摘要安那黴素是一種無心臟毒性的蒽環素，對抗抗Ara-C和Venetoclax抗性急性髓細胞白血病具有獨特的有機性和活性，” 支持安那黴素臨床活性已獲准在2024年12月7日至10日在加利福尼亞州聖地亞哥舉行的ASH年會上在線發表。該摘要將在《增刊》中發表 血, 預計將於11月下旬推出，並將成爲永久ASH的一部分 血 年會結束後的摘要存檔。
此外，該公司評估AnnaRac治療急性髓細胞白血病作爲一線療法的受試者和誘導治療（Mb-106）後難治或復發的受試者的1B/2期臨床試驗的新初步數據顯示，既有各種治療方案（0-6）（n=22）的受試者的中位總存活率（「OS」）爲9.1個月，受試者爲11.6個月（n=10）使用前一線療法（第二線療法）。
「Moleculin正專注於開發安那黴素，以解決復發/難治性急性髓細胞白血病中未得到滿足的巨大需求。越來越多的初步數據繼續增強了我們對安那黴素的安全性和有效性的信心，以及安那黴素有可能爲患者和醫生提供有前景的反洗錢新治療選擇。」 Moleculin董事長兼首席執行官沃爾特·克萊普評論說。「我們認爲，我們在Mb-106試驗中看到的最新初步操作系統數據現在可以說是特殊的，我們期待着關鍵註冊研究的啓動，尤其是我們最近的協議修正案允許披露前45名受試者的非盲數據，我們預計將在未來12個月內披露這些數據。」
該公司正在一項評估AnnaRac用於治療誘導治療（R/R AML）（Mb-108）難治性或復發的急性髓細胞白血病患者的3期關鍵性試驗中推進安那黴素的開發。這個第三階段 「奇蹟」 試驗（源自 Moleculin R/R AML ANNarac Clinical E估值）將是一項全球試驗，包括美國的地點。該公司仍有望在2025年第一季度啓動患者治療。
1 A. Maiti、C. Rausch、J. Cortes等人，“一線低甲基化藥物和venetoclax療法後復發或難治性急性髓系白血病的結果， Heamatologica 在線，第 106 卷第 3 期 (2021)
2 CR = 完全緩解；CRi = 完全緩解且血液學恢復不完整
除了用於治療軟組織肉瘤的孤兒藥外，安那黴素目前已獲得美國食品藥品管理局的快速通道狀態和孤兒藥認定，用於治療復發或難治性急性髓系白血病。此外，安那黴素被歐洲藥品管理局（EMA）認定爲用於治療復發或難治性急性髓系白血病的孤兒藥。
關於 Moleculin Biotech, Inc.
Moleculin Biotech, Inc. 是一家處於三期臨床階段的製藥公司，正在推進一系列針對難以治療的腫瘤和病毒的候選治療藥物。該公司的主要項目安那黴素是下一代蒽環素，旨在避免多藥耐藥機制，並消除目前處方蒽環類藥物常見的心臟毒性。安那黴素目前正在開發中，用於治療復發或難治性急性髓系白血病（AML）和軟組織肉瘤（STS）肺轉移。
該公司正在啓動奇蹟 (Moleculin R/R AML ANNarac Clinical E估值）試驗（Mb-108），一項關鍵的自適應設計3期試驗，評估安那黴素與阿糖胞苷（統稱爲AnnaRac）聯合治療復發或難治性急性髓系白血病的治療。繼一項成功的1B/2期研究（Mb-106），並徵求了美國食品藥品管理局的意見，該公司認爲，它已大大降低了可能批准用於治療急性髓細胞白血病的安那黴素的開發途徑的風險。該研究有待將來適當申報，並可能收到美國食品和藥物管理局及其國外同行的其他反饋。
此外，該公司正在開發 WP1066，這是一種免疫/轉錄調節劑，能夠抑制 p-stat3 和其他致癌轉錄因子，同時刺激自然免疫反應，靶向腦腫瘤、胰腺和其他癌症。Moleculin 還參與開發抗代謝藥物產品組合，包括用於潛在治療致病病毒的 WP1122 以及某些癌症適應症。
如需了解有關公司的更多信息，請訪問 www.moleculin.com 然後連接 X, 領英 和 Facebook.
前瞻性陳述
本新聞稿中的一些陳述是1933年《證券法》第27A條、1934年《證券交易法》第21E條和1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，涉及風險和不確定性。本新聞稿中的前瞻性陳述包括但不限於開始註冊MIRACLE試驗的時機。儘管Moleculin認爲，截至發佈之日，此類前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但事實證明，預期可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。Moleculin試圖通過包括 「相信」、「估計」、「預期」、「計劃」、「項目」、「打算」、「潛力」、「可能」、「可能」、「可能」、「將」、「應該」、「大約」 或其他表示未來事件或結果不確定性的詞語來識別這些前瞻性陳述。這些陳述只是預測，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，包括在項目1A下討論的因素。我們最近向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-k表格中的 「風險因素」，並在我們的10-Q表文件和向美國證券交易委員會提交的其他公開文件中不時更新。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至發佈日期。我們沒有義務更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述，以反映其發佈日期之後發生的事件或情況，也沒有義務反映意外事件的發生。
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