附表99.1
Gain Therapeutics發佈2024年第三季度財務業績報告並提供公司更新
預計在2024年底啓動Gt-02287在帕金森病患者中的10億研究’預計到2024年底
馬里蘭州貝塞斯達，2024年11月14日 -- Gain Therapeutics, Inc. (納斯達克: GANX) (“Gain”，或者 “公司”), 一家臨床階段的生物技術公司，領先於新一代別構小分子治療藥物的發現與開發，今天報告了截至2024年9月30日的季度財務結果，並提供了公司更新。
「2024年第三季度標誌着Gain和Gt-02287的開發取得了重大進展，Gt-02287是我們針對有或沒有GBA1突變的帕金森病患者的主要候選藥物。我們最近在國際帕金森病和運動障礙大會以及邁克爾·J·福克斯基金會年度帕金森病治療大會上展示的Gt-02287的第1期研究數據表明，目標靶向作用顯著，GCase活性增加53%，同時在健康志願者中顯示出良好的安全性和耐受性。我們相信這些結果降低了即將在帕金森病患者中啓動的第10億期研究的風險，該研究仍在計劃於2024年底前啓動。我們還提交了即將在年底前與FDA會議的預IND材料，以便於2025年Gt-02287臨床開發計劃的第2期擴展，使我們在開發首個帕金森病疾病修飾療法方面更進一步，」Gain Therapeutics的臨時首席執行官兼首席財務官Gene Mack說道。
2024年第三季度及近期企業亮點
管線更新
| ● | 宣佈了公司針對GBA1突變有無的帕金森病治療候選藥物Gt-02287的第一階段多次遞增劑量（MAD）研究的積極結果。研究結果顯示了Gt-02287的安全性和耐受性，以及在健康志願者中GCase活性增加了53%。第一階段研究的積極結果和即將進行的10億階段臨床試驗的設計在以下會議上進行了特色板塊展示： |
| o | 2024年9月在賓夕法尼亞州費城舉行的國際帕金森病和運動障礙大會上進行的晚期海報和口頭報告。 |
| o | 2024年10月在紐約舉行的邁克爾·J·福克斯基金會第16屆年度帕金森病治療大會上的口頭報告。 |
| o | 2024年9月由Gain Therapeutics主辦的虛擬網絡研討會，回顧了該研究的所有數據。 |
| ● | 在2024年10月於伊利諾伊州芝加哥舉行的神經科學2024大會上展示了臨床前數據，公司認爲該數據進一步闡明瞭Gt-02287的疾病修飾潛力，通過評估撤回治療在動物模型中的影響以及與Gt-02287給藥相關的線粒體健康改善。 |
| o | Gt-02287被證明能夠改善GBA1和特發性帕金森病模型動物的神經肌肉功能和運動協調的缺陷，並防止認知和日常生活活動的缺陷發展。值得注意的是，停止Gt-02287超過一週並未顯著影響任何測試的表現，這表明其具有疾病修飾效應。 |
| o | Gt-02287減少了線粒體活性氧物種（ROS）的水平，同時改善了溶酶體病理，減少了α-突觸核蛋白聚集，並提供了神經保護效應。體內在一種模型中，小鼠受到CBE的毒害，同時注射了預形成的α-突觸核蛋白纖維(PFFs)到紋狀體中——延遲給藥Gt-02287降低了線粒體蛋白Miro1的水平，這是一個重要的自噬標誌；聚集的α-突觸核蛋白和血漿神經絲輕鏈(NfL)，這是神經退行性變的標誌；同時完全恢復了運動功能至對照水平。 |
| ● | 在2024年10月於西班牙巴塞羅那展示海報，重點介紹公司的Magellan™藥物發現平台，以識別針對二聚體領域受體2的別構抑制劑。后街 EORTC-NCI-AACR研討會。 |
即將到來的里程碑
| ● | 預計將在2024年第四季度啓動評估Gt-02287用於帕金森病患者的10億階段試驗 |
| ● | 預計將在2024年底與美國食品和藥物管理局（FDA）舉行預IND會議 |
Q3 2024財務業績
截至2024年9月30日的三個月內，研究和開發費用從230萬增加到260萬，增長30萬。這一增長主要與我們主要項目Gt-02287的臨床第一階段試驗相關，該試驗用於治療帕金森病。
截至2024年9月30日的三個月內，綜合及管理費用從250萬減少到180萬，減少70萬。該期間綜合及管理費用的減少主要歸因於與一般企業事務相關的法律和專業費用的減少以及基於股票的薪酬費用的減少。
截至2024年9月30日的三個月內，淨虧損爲每股0.17美元（基本和稀釋後），而截至2023年9月30日的三個月內爲每股0.37美元（基本和稀釋後）。
截至2024年9月30日，現金、現金等價物和有價證券爲1200萬，而截至2023年12月31日爲1680萬。
Gain Therapeutics，Inc.是一家臨床階段的生物技術公司，領導下一代變構小分子療法的發現和研發。
Gain Therapeutics, Inc.是一家臨床階段的生物技術公司，致力於發現和開發下一代別構療法。Gain的主要藥物候選者Gt-02287目前正在評估用於治療伴有或不伴有GBA1突變的帕金森病。在健康志願者中進行的Gt-02287階段1研究的結果證明其安全性和耐受性良好，血漿暴露在預計治療區間，中央神經系統暴露，以及GCase酶的靶向結合和調節。
Gain獨特的方法使得發現新型別構小分子調節劑成爲可能，這些調節劑能夠恢復或破壞蛋白質功能。通過其高度先進的Magellan™平台，Gain正在加速藥物發現
併爲難以治療或無法治療的疾病解鎖新的疾病修飾治療，包括神經退行性疾病、罕見遺傳疾病和腫瘤學。
前瞻性聲明
本公告包含根據1995年《私營證券訴訟改革法案》的安全港條款所作的「前瞻性陳述」。這些陳述通常以「相信」、「期望」、「預期」、「打算」、「將」、「可能」、「應該」或類似表達開頭。這些前瞻性陳述反映了管理層對未來業績或事件的當前知識、假設、判斷和期望。儘管管理層相信上述陳述反映的期望是合理的，但並不保證這些期望會得到驗證或這些目標會實現，並且您應該意識到，實際結果可能與這些前瞻性陳述中所包含的結果存在重大差異。前瞻性陳述受到多種風險和不確定性的影響，包括但不限於與市場條件及滿足與發行相關的慣常終止條件的風險，以及與發行及其收益使用相關的不確定性。有關可能導致實際結果與這些前瞻性陳述中表達的結果存在差異的風險和不確定性的進一步描述，以及與公司整體業務相關的風險，請參閱公司即將向美國證券交易委員會提交的招股說明書補充及其引用的文件，包括截至2023年12月31日的公司10-K表格和截至2024年9月30日的10-Q表格。
所有前瞻性聲明均在其整體上受到此警告的約束。您應該注意不要過分依賴任何前瞻性聲明，這些聲明僅在本次發佈日期發表。我們沒有義務，並明確拒絕任何義務，對前瞻性聲明進行更新、修訂或糾正，無論是因爲新信息、未來事件還是其他原因。
投資者聯繫方式：
阿帕爾·賈姆和查克·帕達拉
ajammu@gaintherapeutics.com
chuck@lifesciadvisors.com
媒體聯繫方式:
Russo Partners
Nic Johnson and Elio Ambrosio
nic.johnson@russopartnersllc.com
elio.ambrosio@russopartnersllc.com
(760) 846-9256
盈利治療公司，INC。
簡明綜合經營表
(未經審計)
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| 三個月截至9月30日 |
| 九個月截至9月30日 | | ||||||||
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| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 |
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營業收入: |
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合作收入 | | $ | — | | $ | — | | $ | — | | $ | 55,180 | |
其他收入 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | — | |
總營業收入 | | $ | — | | $ | — | | $ | — | | $ | 55,180 | |
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營業費用： | |
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研發 | |
| (2,621,722) | |
| (2,367,482) | | | (9,566,259) | | | (9,146,630) | |
一般及行政費用 | |
| (1,837,242) | |
| (2,517,523) | | | (7,453,229) | | | (8,754,453) | |
總營業費用 | |
| (4,458,964) | |
| (4,885,005) | | | (17,019,488) | | | (17,901,083) | |
| | | | | | | | | | | | | |
營運虧損 | | $ | (4,458,964) | | $ | (4,885,005) | | $ | (17,019,488) | | $ | (17,845,903) | |
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其他收入/（費用）： | |
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利息收入，淨額 | |
| 105,405 | |
| 106,000 | |
| 305,239 | |
| 387,964 | |
匯率期貨利得/(損失)，淨額 | |
| (121,139) | |
| 82,198 | |
| 103,362 | |
| (20,839) | |
所得稅前損失 | | $ | (4,474,698) | | $ | (4,696,807) | | $ | (16,610,887) | | $ | (17,478,778) | |
| | | | | | | | | | | | | |
所得稅 | |
| (10,994) | | | (21,456) | |
| (32,077) | |
| (64,773) | |
| | | | | | | | | | | | | |
淨虧損 | | $ | (4,485,692) | | $ | (4,718,263) | | $ | (16,642,964) | | $ | (17,543,551) | |
| | | | | | | | | | | | | |
每股淨虧損： | |
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每股普通股淨虧損 - 基本和稀釋 | | $ | (0.17) | | $ | (0.37) | | $ | (0.78) | | $ | (1.42) | |
加權平均普通股 - 基本和稀釋 | |
| 26,531,747 | |
| 12,701,401 | |
| 21,273,422 | | | 12,342,031 | |
盈利治療公司，INC。
簡明合併資產負債表
(未經審計)
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| 九月三十日 |
| 十二月31日， | ||
| | 2024 | | 2023 | ||
資產 |
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流動資產： |
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現金及現金等價物 | | $ | 12,049,522 | | $ | 11,794,949 |
流動性證券 | | | — | | | 4,999,704 |
稅收抵免 | | | 373,726 | | | 242,577 |
預付費用及其他流動資產 | |
| 1,318,092 | |
| 741,638 |
總流動資產 | | $ | 13,741,340 | | $ | 17,778,868 |
| | | | | | |
非流動資產： | |
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物業和設備，淨值 | | $ | 119,610 | | $ | 125,962 |
內部使用軟件 | | | 156,256 | | | 193,375 |
經營租賃-資產使用權 | |
| 281,578 | |
| 459,215 |
受限現金 | |
| 33,873 | |
| 34,021 |
長期存款和其他非流動資產 | |
| 33,007 | |
| 17,890 |
總非流動資產 | | | 624,324 | | | 830,463 |
總資產 | | $ | 14,365,664 | | $ | 18,609,331 |
| | | | | | |
負債和股東權益 | | | | | | |
流動負債: | |
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應付賬款 | | $ | 1,098,453 | | $ | 1,318,965 |
經營租賃負債-流動 | |
| 178,781 | |
| 229,693 |
其他流動負債 | |
| 2,491,254 | |
| 2,160,366 |
遞延收入 - 目前 | |
| 708,027 | |
| 1,122,138 |
貸款 - 目前 | | | 118,280 | | | 118,797 |
總流動負債 | | $ | 4,594,795 | | $ | 4,949,959 |
| | | | | | |
非流動負債: | |
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確定福利計劃 | | $ | 323,266 | | $ | 307,454 |
經營租賃負債-非流動 | |
| 96,222 | |
| 229,855 |
遞延收入 - 非流動負債 | | | 65,869 | | | 94,786 |
貸款 - 非流動負債 | | | 376,130 | | | 449,053 |
總非流動負債 | | | 861,487 | | | 1,081,148 |
總負債 | | $ | 5,456,282 | | $ | 6,031,107 |
| | | | | | |
股東權益 | |
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優先股，面值$0.0001；授權10,000,000股；截至2024年9月30日和2023年12月31日，未發行和流通的股份爲零。 | | | — | | | — |
普通股，面值0.0001美元：已授權50,000,000股；截至2024年9月30日已發行並流通25,962,246股；截至2023年12月31日已發行並流通16,206,680股。 | |
| 2,596 | |
| 1,621 |
額外實收資本 | |
| 86,090,657 | |
| 73,113,079 |
累計其他綜合收益 | |
| 242,810 | |
| 247,241 |
累積赤字 | |
| (60,783,717) | |
| (38,516,197) |
本期虧損 | |
| (16,642,964) | |
| (22,267,520) |
股東權益總額 | | | 8,909,382 | | | 12,578,224 |
總負債和股東權益 | | $ | 14,365,664 | | $ | 18,609,331 |