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Precigen發佈2024年第三季度財務 報告和業務更新
– 與FDA完成了預BLA會議，達成了關於BLA內容的完全一致，包括CMC模塊，以及爲2024年第四季度PRGN-2012的滾動BLA提交的路徑† 在加速審批路徑下的RRP中–
– 正在進行PRGN-2012的商業和製造準備活動，以期待可能在2025年啓動–
– 根據FDA的指導，在提交BLA之前啓動了PRGN-2012在RRP中的確認性臨牀試驗；持續招募–
– 爲2025年初與FDA召開的PRGN-3006在AML中的第10億階段會議做準備–
– 在SITC 2024上展示了PRGN-3008的臨牀前數據，這是一種針對CD19的下一代UltraCAR-t，展示了其成爲腫瘤和自身免疫中最佳CD19靶向CAR-t治療的潛力–
馬里蘭州傑爾曼敦，2024年11月14日 – Precigen公司. (納斯達克: PGEN)是一家專注於開發創新的基因和電芯療法的生物製藥公司，以改善患者的生活，今天宣佈了2024年第三季度的財務結果和業務更新。
「上個季度宣佈的我們投資組合的戰略重新優先排序使我們能夠專注於團隊，並分配資源以儘可能快速地推進PRGN-2012。我們對即將提交的PRGN-2012在RRP上的生物製品申請感到興奮，因爲我們已經完成了預生物製品申請會議，並與FDA在所有模塊的內容上達成了一致，計劃於第四季度提交。我們針對PRGN-2012的商業和製造準備活動正在順利進行，以支持2025年可能的上市，」Precigen的總裁兼首席執行官Helen Sabzevari博士表示。「儘管我們的主要重點是PRGN-2012，但我們仍在持續展示UltraCAR-t平台相對於傳統CAR-T的衆多優勢。我們在SITC上的最新數據展示了我們針對CD19的下一代UltraCAR-t的潛力，進一步鞏固了其在腫瘤學和自身免疫疾病（如狼瘡性腎炎）中成爲最佳CD19靶向藥物的可能性。我們對這一平台的潛力以及當前正在進行的戰略合作伙伴討論感到興奮。」
「在我們8月份宣佈的重新優先排序和公開股權發行後，我們始終專注於財務管理，同時適當地投資於爲PRGN-2012潛在上市所需的活動。我們在多項潛在融資選擇上進展良好，包括戰略合作伙伴關係和其他交易。我們將在接下來的幾個月中向投資者更新此項進展，」Precigen的財務長Harry Thomasian Jr.表示。
關鍵項目亮點
PRGN-2012 AdenoVerse® 基因治療在複發性呼吸道乳頭瘤病中
| · | PRGN-2012 是一個研究性的現成腺病毒基因療法，旨在引發針對感染人乳頭瘤病毒(HPV) 6或HPV 11的細胞的免疫反應，以治療複發性呼吸道乳頭瘤病(RRP)。PRGN-2012獲得了 突破性 治療認定來自美國食品和藥物管理局(FDA)。PRGN-2012 也獲得了 孤兒藥認定來自 FDA和 孤兒藥認定來自歐洲委員會。 |
| · | 結果 來自關鍵臨牀研究 關於 PRGN-2012 用於治療複發性呼吸道乳頭狀瘤的 結果在2024年美國臨牀腫瘤學會(ASCO)年會上以晚期突破 口頭報告的形式呈現，題爲：「PRGN-2012，一種新型大猩猩 腺病毒基礎的免疫療法，提供了首個在複發性呼吸道乳頭狀瘤患者中導致完全和持久反應的治療」.” |
| · | 關鍵研究滿足主要安全性和有效性 終點。 |
| · | 51%（35例患者中的18例）實現了完全 反應，治療後無需手術；根據2024年5月20日的數據截止點，完全反應的持續時間超過12個月，中位隨訪時間爲20個月。 |
| · | 86%的患者（35例中的30例）在接受PRGN-2012治療後的一年內手術干預減少，與治療前一年相比；RRP手術從治療前的中位數4例（區間：3-10）減少到治療後的0例（區間：0-7）。 |
| · | PRGN-2012耐受性良好，沒有劑量限制性毒性，並且沒有大於2級的治療相關不良事件。 |
| · | PRGN-2012治療誘導了RRP患者對HPV 6/11特異性的t細胞反應，且在應答者中外周HPV特異性t細胞的擴增顯著大於非應答者。 |
| · | PRGN-2012顯著（p < 0.0001）改善了完整應答者的Derkay評分和生活質量評分。 |
| · | 公司已完成與FDA的生物製品許可申請（BLA）會議，並對BLA的內容，包括臨牀和化學、製造及控制（CMC）模塊，以及2024年第四季度在加速批准通道下提交BLA的路徑完全達成一致。 |
| · | 公司繼續快速推進其商業和製造準備活動，以期待可能在2025年發佈。 |
| · | 患者招募在PRGN-2012確認性臨牀試驗中繼續推進，依據FDA的指導在提交BLA之前啓動研究。 |
PRGN-2009 AdenoVerse® HPV相關癌症的基因治療
| · | PRGN-2009 根據與國家癌症研究所（NCI）簽署的合作研究與開發協議（CRADA），針對複發性/轉移性宮頸癌和新診斷的HPV相關口咽癌，第二階段臨牀試驗正在進行中。作爲 戰略 重新優先排序的宣佈，公司已暫停在非NCI站點的宮頸癌第二階段臨牀試驗的入組。 |
PRGN-3006 UltraCAR-T® 針對AML和MDS
| · | 公司已完成對 PRGN-3006進行10億期試驗 在急性髓系白血病 (AML) 中，該藥物已獲得美國FDA快速通道認證並且正在準備與FDA進行10億期結束會議，以討論下一步計劃。 |
PRGN-3008 UltraCAR-T® 靶向腫瘤和自身免疫病中的CD19
| · | PRGN-3008是一種自體CD19靶向的UltraCAR-t， 基於Precigen的下一代UltraCAR-t平台，旨在表達CD19嵌合抗原受體 (CAR)， 膜結合白介素-15 (mbIL15) 以增強持續性和維持幹細胞記憶/初始 (Tscm) 表型，具有內源性PD-1 阻滯作用，無需複雜昂貴的基因編輯技術以避免耗竭，並且具有安全/殺死開關，所有這些都來自單一非病毒 轉座子以確保均一的細胞產品。 |
| · | 下一代UltraCAR-t旨在通過過夜製造、結合安全/殺死開關、內置PD1下調以避免 需要聯合檢查點抑制劑，以及可以重複給藥的能力，來改進傳統的CAR-t。這些優勢賦予Precigen的CD19 UltraCAR-t 在治療b細胞惡性腫瘤和自身免疫適應症方面潛在成爲最佳治療選擇的可能。 |
| · | PRGN-3008的臨牀前數據已在癌症免疫治療學會 (SITC) 39上展示th 在一場名爲“非病毒 工程化的下一代CD19 UltraCAR-t與膜結合IL-15（mbIL15）和PD-1抑制 保持幹細胞記憶/原始表型並增強抗腫瘤療效.” |
| o | 臨牀前數據表明，在 體內 腫瘤模型中，一次性給藥PRGN-3008增強了 擴展和持久性，產生了強大的抗腫瘤療效，實現了完全的腫瘤清除，並表現出顯著更長的生存期 與傳統CD19 CAR-t細胞相比。 |
| o | 在腫瘤復發的模擬中， 體內 模型PRGN-3008顯示出持久性和長期抗腫瘤免疫，延長整體生存期而無需額外的PRGN-3008萬億治療。 |
| · | 在系統性紅斑狼瘡腎炎的人源化小鼠模型中，2024年Mesa細胞與基因會議上發佈的PRGN-3008在自身免疫環境中的額外臨牀前數據顯示，b細胞完全消失，以及雙鏈DNA（dsDNA）的抗體減少，這是狼瘡的特定標誌。 |
財務亮點
| · | 公司於2024年8月完成了其普通股的公開發行，結果淨收益約爲3090萬（扣除承銷折扣、費用和其他承銷費用後）。 |
| · | 在2024年8月，公司開始對其臨牀組合進行戰略優先級劃分，並精簡資源，包括裁減超過20%的員工，以重點關注潛在的商業化。 PRGN-2012. |
2024年第三季度財務結果與去年同期的比較
SG&A費用較2023年9月30日結束的三個月增加了60萬，或7%。由於公司對PRGN-2012的關注增加，今年季度商業準備成本較去年同期增加。此外，2024年第三季度還包括因Precigen裁員而發生的遣散費。這些增加部分被由於費率減少而降低的保險費用和與一般企業事務相關的專業費用所抵消。
Research and development expenses decreased by $20萬, or 2%, compared to the three months ended September 30, 2023. The decrease was primarily the result of the Company’s portfolio reprioritization, which included a $200萬 decrease in costs associated with ActoBio resulting from the shutdown of operations during the second quarter of 2024 as well as lower costs of $70萬 incurred at contract research organizations for other programs compared to the same period in 2023. These decreases were offset by increased costs of approximately $250萬 associated with PRGN-2012 in advance of the Company’s planned BLA submission and the Company’s ongoing confirmatory trial, as well as severance costs incurred related to the Precigen workforce reduction in the third quarter of 2024.
Other income (expense), net, decreased by $3.8 million compared to the three months ended September 30, 2023. This decrease was primarily due to the reclassification of cumulative translation losses of $290萬 as a result of the final closing of the ActoBio facilities in the third quarter of 2024, as well as a reduction in interest income compared to the same period in 2023.
Total revenues decreased $40萬, or 31%, compared to the three months ended September 30, 2023. This decrease was related to reductions in product and service revenues at Exemplar.
Net loss was $2400萬, or $(0.09) per basic and diluted share, compared to net loss of $1980萬, or $(0.08) per basic and diluted share, in the three months ended September 30, 2023.
First Nine months 2024 Financial Results Compared to Prior Year Period
SG&A expenses increased by $10萬, or 1%, compared to the nine months ended September 30, 2023. As a result of the Company’s increased focus on PRGN-2012, commercial readiness costs increased versus the prior year period. In addition, the second and third quarter of 2024 included higher severance costs associated with the suspension of ActoBio's operations and the 2024 Precigen workforce reduction. These increases were partially offset by a decrease in stock compensation and insurance expenses due to decreasing rates in 2024 compared to the same period in 2023.
研發費用增加了570萬美金，或16%，與截至2023年9月30日的九個月相比，主要是由於公司對PRGN-2012的關注增加。 與PRGN-2012相關的成本增加了440萬美金，以支持公司計劃的BLA提交，包括PRGN-2012確認性臨牀試驗的開始和PRGN-2012關鍵臨牀試驗活動的收尾，以及與公司製造設施相關的專業費用。此外，由於在2023年第三和第四季度招聘員工以推進PRGN-2012，人員成本增加了300萬美金，並且因2024年第三季度Precigen裁員而產生的遣散費用也有所增加。 這些增加被與去年同期相比醫藥外包概念的其他項目產生的較低費用抵消，以及與2023年9月30日的九個月相比，ActoBio的總營業費用減少。
其他收入（費用）淨額減少了430萬美金，或166%，與截至2023年9月30日的九個月相比。這一下降主要是由於由於2024年第三季度ActoBio設施的最終關閉，重新分類的290萬美金的累計翻譯損失，以及與2023年同期相比淨利息收入的減少。
隨着ActoBio業務的暫停，公司在2024年第二季度確認了與商譽和長期資產相關的3450萬美金的減值損失，以及170萬美金的相關稅收利益。
總營業收入減少了230萬美金，或45%，與截至2023年9月30日的九個月相比。這一下降與Exemplar的產品和服務收入的減少有關。
淨虧損爲10650萬美金，或每股基本和稀釋後$(0.41)，相比2023年9月30日的九個月淨虧損爲6280萬美金，或每股基本和稀釋後$(0.26)。
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Precigen：以精準推動醫學進步®
Precigen (Nasdaq: PGEN) is a dedicated discovery and clinical stage biopharmaceutical company advancing the next generation of gene and cell therapies using precision technology to target the most urgent and intractable diseases in our core therapeutic areas of immuno-oncology, autoimmune disorders, and infectious diseases. Our technologies enable us to find innovative solutions for affordable biotherapeutics in a controlled manner. Precigen operates as an innovation engine progressing a preclinical and clinical pipeline of well-differentiated therapies toward clinical proof-of-concept and commercialization. For more information about Precigen, visit www.Precigen.com 或關注我們在 LinkedIn 或 YouTube.
商標
Precigen、UltraCAR-t、UltraPorator、AdenoVerse、 UltraVector 和 精準醫學的推進是Precigen及其附屬公司的商標。其他名稱可能是其各自所有者的商標。
關於前瞻性聲明的警示說明
本新聞稿中一些聲明是前瞻性聲明。這些前瞻性聲明基於公司當前的預期和對未來事件的預測，通常與公司的業務發展計劃、目標和期望有關，包括臨牀前研究、臨牀試驗、發現項目及相關里程碑的時間和進展，公司治療組合的前景，特別是其CAR-t和AdenoVerse治療。儘管管理層認爲這些前瞻性聲明中反映或暗示的計劃和目標是合理的，但所有前瞻性聲明都涉及風險和不確定性，實際未來結果可能與本新聞稿中表達的計劃、目標和期望有實質性不同。公司沒有義務提供對這些前瞻性聲明的任何更新，即使其預期發生變化。所有前瞻性聲明均完全以此警示性聲明爲前提。有關潛在風險和不確定性的更多信息，以及其他可能導致公司實際結果與前瞻性聲明中包含的內容不同的重要因素，請參閱公司最近在10-K表格中的「風險因素」部分及隨後提交給證券交易委員會的報告。
投資者聯繫人：
史蒂文·哈拉西姆
副總裁，投資者關係
電話：+1（301）556-9850
investors@Precigen.com
媒體聯繫人:
多內爾·M·格雷戈裏
press@Precigen.com
Glenn Silver
拉扎爾-芬恩合作伙伴
glenn.silver@finnpartners.com
†zopapogene imadenovec是臨牀試驗療法PRGN-2012的國際非專利名稱（INN）。zopapogene imadenovec 尚未獲得任何國家的任何衛生機構的批准，適用於任何適應症。
Precigen, Inc.及其子公司
合併資產負債表
(未經審計)
| (金額以千計) | 2024年9月30日 | 2023年12月31日 | ||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產 | ||||||||
| 現金及現金等價物 | $ | 24,725 | $ | 7,578 | ||||
| 開空期投資 | 3,906 | 55,277 | ||||||
| 應收款 | ||||||||
| 交易淨額 | 479 | 902 | ||||||
| 其他 | 250 | 673 | ||||||
| 預付費用及其他 | 5,153 | 4,325 | ||||||
| 總流動資產 | 34,513 | 68,755 | ||||||
| 物業、廠房和設備淨額 | 13,538 | 7,111 | ||||||
| 無形資產淨額 | 4,773 | 40,701 | ||||||
| 商譽 | 24,918 | 26,612 | ||||||
| 使用權資產 | 5,307 | 7,097 | ||||||
| 其他資產 | 425 | 767 | ||||||
| 總資產 | $ | 83,474 | $ | 151,043 | ||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債 | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 4,320 | $ | 1,726 | ||||
| 應計工資和福利 | 6,612 | 8,250 | ||||||
| 其他應計負債 | 5,676 | 6,223 | ||||||
| 結算和賠償應計 | 3,213 | 5,075 | ||||||
| 遞延營業收入 | 407 | 509 | ||||||
| 租賃負債的當前部分 | 988 | 1,202 | ||||||
| 總流動負債 | 21,216 | 22,985 | ||||||
| 遞延收入，減去當前部分 | 2,032 | 1,818 | ||||||
| 租賃負債，減去當前部分 | 4,761 | 5,895 | ||||||
| 遞延所得稅負債 | 89 | 1,847 | ||||||
| 總負債 | 28,098 | 32,545 | ||||||
| 股東權益 | ||||||||
| 普通股 | - | - | ||||||
| 額外支付的資本 | 2,126,342 | 2,084,916 | ||||||
| 累計赤字 | (2,070,979 | ) | (1,964,471 | ) | ||||
| 累計其他綜合收益（損失） | 13 | (1,947 | ) | |||||
| 股東權益總額 | 55,376 | 118,498 | ||||||
| 總負債和股東權益 | $ | 83,474 | $ | 151,043 | ||||
Precigen, Inc.及其子公司
合併運營報表
(未經審計)
| 截至三個月 | 截至九個月 | |||||||||||||||
| (單位爲千，除股份和每個外) 分享數據) | 9月30日 2024 | 9月30日 2023 | 9月30日 2024 | 9月30日 2023 | ||||||||||||
| 營業收入 | ||||||||||||||||
| 產品收入 | $ | 66 | $ | 82 | $ | 235 | $ | 730 | ||||||||
| 服務收入 | 886 | 1,296 | 2,478 | 4,261 | ||||||||||||
| 其他營業收入 | 1 | 1 | 22 | 6 | ||||||||||||
| 營業收入總額 | 953 | 1,379 | 2,735 | 4,997 | ||||||||||||
| 營業費用 | ||||||||||||||||
| 產品和服務的成本 | 1,009 | 1,537 | 3,098 | 4,761 | ||||||||||||
| 研究和開發 | 11,370 | 11,583 | 41,312 | 35,620 | ||||||||||||
| 銷售、一般和行政 | 9,836 | 9,196 | 30,293 | 30,150 | ||||||||||||
| 商譽減值 | - | - | 1,630 | - | ||||||||||||
| 其他非流動資產的減值 | - | - | 32,915 | - | ||||||||||||
| 總營業費用 | 22,215 | 22,316 | 109,248 | 70,531 | ||||||||||||
| 運營損失 | (21,262 | ) | (20,937 | ) | (106,513 | ) | (65,534 | ) | ||||||||
| 其他費用，淨額 | ||||||||||||||||
| 利息支出 | (2 | ) | (1 | ) | (6 | ) | (461 | ) | ||||||||
| 利息收入 | 283 | 856 | 1,210 | 2,316 | ||||||||||||
| 其他收入（費用），淨額 | (2,985 | ) | 281 | (2,905 | ) | 705 | ||||||||||
| 其他淨收入（支出）總額 | (2,704 | ) | 1,136 | (1,701 | ) | 2,560 | ||||||||||
| 稅前虧損 | (23,966 | ) | (19,801 | ) | (108,214 | ) | (62,974 | ) | ||||||||
| 所得稅收益（費用） | (12 | ) | 6 | 1,706 | 126 | |||||||||||
| 淨損失 | $ | (23,978 | ) | $ | (19,795 | ) | $ | (106,508 | ) | $ | (62,848 | ) | ||||
| 每股淨虧損 | ||||||||||||||||
| 每股淨虧損，基本和攤薄 | $ | (0.09 | ) | $ | (0.08 | ) | $ | (0.41 | ) | $ | (0.26 | ) | ||||
| 加權平均流通股數，基本和攤薄 | 275,881,170 | 248,520,724 | 259,254,775 | 243,075,262 | ||||||||||||