EX-99.1 2 annx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

附件 99.1

img193911374_0.jpg

 

Annexon報告2024年第三季度投資組合和財務業績，以及主要預期里程碑


預計2024年底前將針對關塞性肌無力症（GBS）的ANX005頂線現實世界證據（RWE）的可比性和結果數據；首次在2025年上半年提交生物製品許可申請（BLA）

ANX007在地理性萎縮（GA）中進行第3期ARCHER II試驗的招募工作仍在進行中；
2026年下半年預期公佈頂線數據

以首種口服C1s抑製劑ANX1502進行概念驗證研究轉為增強片劑配方； 預計2025年第一季度公佈冷凝集素疾病（CAD）數據

在準備潛在的ANX005商業化，加強商業化、醫學事務和健康經濟學高級領導團隊

具有約34000萬美元現金，現金等價物和短期投資的強勁資產負債表。
截至2024年9月30日，預計營運將進入2026年下半年。

 

2024年11月14日，加州布里斯本。 – 安全遲滯，公司。 (納斯達克代碼：ANNX) ，一家生物製品公司，正在推進一個新型治療方案的晚期臨床平台，針對身體、大腦和眼睛鬧中樞補體介導的神經炎癥性疾病，今天強調了投資組合的進展並公佈了2024年第三季度的財務結果。

 

“我們正致力於今年的強勁結尾，以推動我們進入具有影響力的2025年的開端。我們ANX005 GBS計劃的RWE數據預計到2024年年底將成為公司首次BLA提交的重要部分，也是為GBS患者提供有針對性和獲批准療法的重要一步。我們的第三期GA試驗ARCHER II 正在積極招募，旨在為關鍵性GA試驗中視力的保護提供首批重要數據。最後，我們預計於2025年第一季度對我們首創的口服C1s計劃 ANX1502 進行改良的片劑配方的患者數據的發布，” Annexon的總裁兼首席執行官道格拉斯·洛夫表示。

洛夫先生繼續說：“我們的項目組合一直為我們的C1q定向治療方法提供了堅實的支持，這是身體、大腦和眼睛的神經炎癥性疾病的上游驅動因子，我們對項目的前景感到樂觀。憑借強勁的資產負債表和預計將進入2026年下半年的時間，我們專注於實現我們的近期目標，並實現我們幫助數百萬患者過上最好生活的使命。”

最近的企業和臨床項目更新

加強了商業、醫學事務和健康經濟學方面的高級領導團隊，以推進全球晚期神經炎症靶向組合的資產： 任命包括Shikhar Agarwal 萬.b.A.為商業首席副總裁，Sunil b. Mehta, Pharm.D 為醫學事務高級副總裁，以及Myoung Kim, PhD 萬.A.萬.b.A. 為健康經濟學和結果研究副總裁。

旗艦項目

Guillain-Barré 綜合症（GBS）中的ANX005： 首款設計用於阻斷C1q和整個古典補體途徑的單克隆抗體，如果獲批准，可能成為GBS的第一種靶向治療。

•
積極頂線第三期數據顯示了ANX005治療對GBS的多項測量效果具有統計學上顯著的影響，包括主要終點GBS殘疾量表（GBS-DS）
o
從第1週開始體現出更好健康狀態的大可能性，並通過GBS-DS持續觀察至第26週
o
早期、強有力且持久的治療效果加速康復，使需要的病人大約提早一個月行走並脫離呼吸機
o
單次注射ANX005一般耐受性良好，安全性與安慰劑相似，在各組間均衡。

 

 

o
基線特徵與北美和歐洲患者相似的患者對ANX005的反應優於安慰劑，在研究整體人群中觀察到更大的反應。
•
全球專家在GBS上進行的RWE研究，使用國際Guillain-Barré綜合症結果研究（IGOS）。
o
該研究將生產一組GBS第3期試驗中的患者群，與IGOS登記處的患者根據關鍵預後因素進行配對，以支持BLA提交。
o
該研究將比較接受ANX005治療的患者與接受IVIg或血漿交換治療的患者的結果，並根據GBS-DS主要和其他結果指標進行評估，包括對肌肉力量的影響。

ANX007在地理性萎縮（GA）： 第一種非聚乙二醇抗原結合片段（Fab），旨在局部阻斷眼睛中的C1q和古典補體級聯，是迄今唯一已展示在GA中對最佳矯正視力（BCVA）端點上對≥15個字母損失（視力保護）具有顯著保護作用的研究藥物。

•
進行中的全球註冊第3期ARCHER II試驗，是一項強力的、隨機的、雙盲的、安慰劑對照試驗，預計將納入約630名患者，其安全資料庫完備。
•
Regulatory alignment with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA) on the primary outcome measure for the Phase 3 program, BCVA protection against ≥15-letter loss
•
New Phase 2 ARCHER data on the protection of vision and vision-related retinal structure presented at the 2024 American Society of Retina Specialists Annual Scientific meeting, at the Retina Society’s 57th annual scientific meeting, at the 24th annual Euretina Congress, at the American Academy of Ophthalmology (AAO) 2024 annual meeting and at the Eyecelerator conference at AAO. Highlighted data with ANX007 treatment included:
o
Significant vision protection in both standard and low light conditions, and protection of photoreceptor integrity in the central fovea, the region of the retina most important for activities such as reading, driving and recognizing faces
o
Enhanced protection of vision in healthier eyes and greater preservation of central photoreceptor cells in patients with less advanced GA, as measured by the photoreceptor ellipsoid zone (EZ) in the central fovea

針對自體免疫條件的ANX1502： 首創口服C1s抑製劑有潛力提供選擇性上游古典補體抑制的優勢，並具有口服給藥的便利性和靈活性。

•
在健康志願者中完成了一項從液體懸浮劑配方到每日兩次服用的片劑的橋接研究，其安全性和藥代動力學特徵與之前的研究相若或優越。
•
創建了一種腸溶片配方，以增強患者體驗，並提供改善的耐受性，以在CAD的概念驗證（POC）研究中使用。
•
在CAD患者中進行持續開放式單臂研究，將評估每天兩次給藥ANX1502的腸溶片配方，持續時間最長為4週。該研究將描述ANX1502對補體活化和疾病相關溶血的客觀和確立標記的藥效動力學。
o
概念驗證研究旨在推進多種抗體介導的自體免疫指標，包括那些經過臨床驗證以及批准治療需要每週或隔週輸液的指標。

旗艦項目的重要預期里程碑

•
GBS中的ANX005預計到2024年底與IGOS的比較性協議初始頂部數據，以支持2025年上半年計劃提交的BLA申請。
•
GA中的ANX007預計於2026年下半年獲得第3期ARCHER II試驗的頂部數據。計劃進行一項注射控制研究ARROW，評估BCVA的≥15個字母喪失的預防，目前正在評估中。
•
CAD中的ANX1502預計於2025年第一季度，從POC試驗評估CAD口服片劑的藥效資料初始數據。

2024年第三季度財務結果

•
現金及營業跑道： 截至2024年9月30日，現金、現金等價物和短期投資為34010萬美元。 Annexon預計其截至2024年9月30日的現金、現金等價物和短期投資將足以支持公司的計劃營業費用，直至2026年下半年。

 

 

•
研究與開發（R&D）費用： 截至2024年9月30日的季度，研究與開發（R&D）費用為3010萬美元，反映了公司主要項目，包括GBS、GA和ANX1502的進展，相較於截至2023年9月30日的季度的2790萬美元
•
總務與行政（G&A）費用： 截至2024年9月30日的季度，總務與行政（G&A）費用為930萬美元，相較於截至2023年9月30日的季度的690萬美元
•
淨虧損： 截至2024年9月30日的季度，淨虧損為3480萬美元，每股虧損0.25美元，相較於截至2023年9月30日的季度的3250萬美元，每股虧損0.43美元

關於annexon

annexon Biosciences（Nasdaq: ANNX）正在利用古典補體驅動的神經炎症，研發潛在為數百萬身患重大神經炎症疾病的人提供首創性治療。我們全新的科學方法聚焦於C1q，古典補體強大炎症途徑的起始分子，當被誤導時可導致組織損傷和損失。通過針對C1q，我們的免疫療法旨在阻止神經炎症疾病的發作。我們的產品管線涵蓋三個不同的治療領域——自體免疫疾病、神經退行性疾病和眼科疾病——並包括針對逾800萬全球患者潛在需求的靶向試驗藥物候選。annexon的使命是為患者提供可以讓他們過上最好生活的突破性治療。當他們茁壯成長，我們也隨之茁壯。欲了解更多，請訪問annexonbio.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含根據1933年修訂的證券法第27條以及根據1934年修訂的證券交易法第21E條所發出的前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過術語來識別前瞻性陳述，如“瞄準”，“預期”，“假定”，“相信”，“思考”，“繼續”，“可能”，“設計”，“應得”，“估計”，“期望”，“目標” ，“打算”，“可能” ，“目標”，“將”，“將” 以及其他類似的表達，這些都是對未來事件和未來趨勢的預測，或這些術語的否定或其他類似術語。本新聞稿中包含的所有非歷史事實陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：如果批准，ANX005的潛在治療效益如何與現有療法相比；預計完成RWE可比性研究並提交ANX005的BLA的時間；RWE可比性研究有可能顯示ANX005治療與IVIg/血漿交換治療相當或更好；公司獲得ANX005的監管批准的能力；ANX007的潛在治療效益；ARCHER II試驗的時間安排和ARROW試驗的開始時間；ANX007独特的潜在神經保護作用機制，以及提供防止視力喪失的潛力；ANX1502的概念驗證數據時間；如果獲得批准，公司的產品候選藥物的商業化能力 ；ANX007和ANX1502的持續開發；預期的現金儲備直至2026年下半年；接受抗C1q治療的潛在好處；以及公司組合的持續推進。前瞻性陳述並非未來表現的保證，可能面臨導致實際結果和事件與預期結果和事件不同的風險和不確定性，包括但不限於以下風險和不確定性：ARCHER試驗的結束後治療後跟蹤部分以及ARCHER試驗的最終結果；公司的歷史淨營運虧損；公司獲得資金來資助其臨床計劃的能力；公司產品候選藥物的臨床開發早期階段；公共衛生危機對公司的臨床計劃和業務運營的影響；公司獲得監管批准並成功商業化其產品候選藥物的能力；公司產品候選藥物的任何不良副作用或其他性質；公司依賴第三方供應商和製造商；任何未來合作協議的結果；以及公司為其產品候選藥物適當維護知識產權權利的能力。這些風險和其他風險在公司的年度報告第10-k表單、季度報告第10-Q表單以及公司向美國證券交易委員會的其他提交文件中有更詳細描述。公司在本新聞稿中發表的任何前瞻性陳述均根據1995年修訂的《私人證券訴訟改革法案》，並僅於本新聞稿發布日期發表。除法律另有要求外，公司不會公開更新任何前瞻性陳述，無論是出於新信息，未來事件還是其他原因。

投資人聯絡:

喬伊絲·阿萊爾

LifeSci Advisors

jallaire@lifesciadvisors.com

 

媒體聯繫人:

Sheryl Seapy

 

 

Real Chemistry

949-903-4750

sseapy@realchemistry.com

 

 

安斯瑙公司。

現金流量彙總簡明財務報表損益表

(以千為單位，除每股數量和每股金額外)

（未經審核）

 

 

 

截至三個月
九月三十日，

 

 

九個月結束
九月三十日，

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

營運費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和發展 (1)

 

$

30,105

 

 

$

27,893

 

 

$

76,094

 

 

$

90,489

 

總務和行政 (1)

 

 

9,337

 

 

 

6,888

 

 

 

25,500

 

 

 

23,225

 

營業費用總額

 

 

39,442

 

 

 

34,781

 

 

 

101,594

 

 

 

113,714

 

營運虧損

 

 

(39,442

)

 

 

(34,781

)

 

 

(101,594

)

 

 

(113,714

)

利息收益及其他淨收入

 

 

4,618

 

 

 

2,299

 

 

 

11,984

 

 

 

7,368

 

淨虧損

 

$

(34,824

)

 

$

(32,482

)

 

$

(89,610

)

 

$

(106,346

)

每股淨損，基本與稀釋

 

$

(0.25

)

 

$

(0.43

)

 

$

(0.68

)

 

$

(1.42

)

用於計算每股淨損的加權平均股份,
基本和稀釋

 

 

139,933,019

 

 

 

75,342,495

 

 

 

130,945,980

 

 

 

74,815,274

 

_______________________

(1) 包括以下股票為基礎的補償費用:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研發

 

$

2,325

 

 

$

2,243

 

 

$

6,918

 

 

$

6,801

 

一般及行政費用

 

$

2,284

 

 

$

2,306

 

 

$

7,293

 

 

$

7,015

 

 

 

 

安斯瑙公司。

縮短的資產負債表已簡化的資產負債表

（以千為單位)

 

 

 

九月三十日，

 

 

12月31日,

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

 

（未經審核）

 

 

 

 

資產

 

 

 

 

 

 

流動資產:

 

 

 

 

 

 

現金及現金等價物

 

$

79,540

 

 

$

225,110

 

短期投資

 

 

260,576

 

 

 

34,606

 

預付費用及其他流動資產

 

 

4,176

 

 

 

4,144

 

流動資產總額

 

 

344,292

 

 

 

263,860

 

受限現金

 

 

1,032

 

 

 

1,032

 

不動產及設備，淨額

 

 

13,169

 

 

 

14,773

 

營運租賃使用權資產

 

 

17,050

 

 

 

18,009

 

其他非流動資產

 

 

3,233

 

 

 

—

 

總資產

 

$

378,776

 

 

$

297,674

 

負債及股東權益

 

 

 

 

 

 

流動負債：

 

 

 

 

 

 

應付賬款

 

$

6,748

 

 

$

5,487

 

應計負債及其他流動負債

 

 

10,861

 

 

 

10,276

 

營運租賃負債，流動

 

 

2,437

 

 

 

2,165

 

流動負債總額

 

 

20,046

 

 

 

17,928

 

營運租賃負債，非流動

 

 

27,170

 

 

 

29,190

 

總負債

 

 

47,216

 

 

 

47,118

 

股東權益：

 

 

 

 

 

 

普通股

 

 

106

 

 

 

78

 

資本公積額額外增資

 

 

993,486

 

 

 

823,029

 

累積其他全面損失

 

 

77

 

 

 

(52

)

累積虧損

 

 

(662,109

)

 

 

(572,499

)

股東權益總額

 

 

331,560

 

 

 

250,556

 

負債和股東權益總額

 

$

378,776

 

 

$

297,674