附錄99.1

Moleculin 加速了 MIRACLE 第三階段復發/難治性急性髓樣白血病（AML）關鍵試驗的計劃非盲數據讀取，提前至 2025 年下半年。

修訂後的協議加快了前45名受試者的初步主要療效數據（CR）以及三組的安全性/耐受性結果的揭盲速度

公司按計劃推進，預計在2025年第一季度對首位受試者進行關鍵性、適應性三期臨床試驗（MIRACLE試驗）治療 “MIRACLE” 試驗在2025年第一季度進行

公司發佈虛擬投資者信息 “這意味着什麼” 討論修訂協議的部分；可在此查看

休斯頓，2024年11月14日 /美通社/ -- Moleculin Biotech, Inc.，(納斯達克：MBRX)（「Moleculin」或「公司」），是一家處於晚期的藥品公司，擁有廣泛的藥物候選組合，針對難以治療的腫瘤和病毒，今天宣佈已與美國食品藥品監督管理局（「FDA」）修訂了其III期關鍵臨床試驗協議，以評估Annamycin與Cytarabine（也稱爲「Ara-C」，Annamycin與Ara-C組合稱爲「AnnAraC」）聯合治療對誘導治療後耐藥或復發的AML患者（R/R AML）進行的試驗（Mb-108）。這項III期「MIRACLE」試驗（源自 MMolecul的in R/R AML A之一 Cl臨床試驗 E這項評估將是一項全球試驗，包括美國的地點。此外，公司發佈了一個虛擬投資者「這意味着什麼」活動來討論修訂後的協議。可以在這裏訪問該活動。

我們的團隊在設計MIRACLE試驗時考慮周全且具有戰略性，這可能允許Annamycin與細胞沙白黴素聯合使用治療複發性或難治性急性髓性白血病（AML）的加速批准。這項修訂後的協議使我們能夠更早地分享確定性數據，這有助於部分降低融資試驗的風險，並可能加速戰略合作的時間表。我們相信，在45名受試者的數據揭盲將使我們能夠開始評估研究的所有三個組，併爲我們提供一條明確的前進道路，以了解Annamycin在AML患者中的潛力。這一變化使我們距離確定的揭盲數據可能不到12個月，而這些數據可能是我們獲得批准的強有力指標，並且很可能會驅動愛文思控股的合作討論。”Moleculin的董事長兼首席執行官Walter Klemp評論道。

MIRACLE研究，依據適當的未來文件與FDA及其海外對應機構的潛在額外反饋，預計初步將採用自適應設計，前75至90名受試者將在試驗的A部分中隨機接受高劑量的細胞沙白黴素（HiDAC），與安慰劑、190 mg/m2的Annamycin或230 mg/m2的Annamycin結合使用，這些劑量是FDA在公司1B/2期會議的最後階段特別推薦的。修訂後的協議將允許在45名受試者中揭盲初步的主要療效數據（CR）和三個組的安全性/耐受性。這一早期的揭盲將產生30名使用Annamycin（190mg/m2和230mg/m2）與HiDAC的受試者，以及15名僅使用HiDAC的受試者。公司預計將在2025年下半年招募到45名受試者，此外，預計將在2026年對下一個30-45名受試者進行計劃中的揭盲。

For Part b of the trial, approximately 244 additional subjects will be randomized to receive either HiDAC plus placebo or HiDAC plus the optimum dose of Annamycin. The selection of the optimum dose will be based on the overall balance of safety, pharmacokinetics and efficacy, consistent with the FDA’s new Project Optimus initiative. This increase from 240 to 244 subjects represents the statistical 「cost」 of the additional unblinding.

The amended protocol is currently being reviewed by the Institutional Review Board (IRB). Once approved, the amended protocol will be filed with the amendment for the Company’s Initial New Drug (IND) application in the US with the FDA. 

安美黴素目前在FDA爲治療復發或難治性急性髓細胞白血病獲得快速通道地位和孤兒藥物認定，此外，安美黴素還獲得FDA爲治療軟組織肉瘤而授予的孤兒藥物認定。此外，安美黴素還獲得歐洲藥品管理局（EMA）爲治療復發或難治性急性髓細胞白血病授予的孤兒藥物認定。

關於莫勒克林生物技術公司Moleculin Biotech, Inc.

Moleculin Biotech，Inc.是一家III期臨床階段的製藥企業，正在推進治療難治性腫瘤和病毒的藥物候選組合。該公司的主要項目Annamycin是一種新一代蒽環類化合物，旨在避免多藥耐藥機制，並消除目前常用蒽環類化合物所導致的心臟毒性。Annamycin目前正在開發用於治療複發性或難治性急性髓細胞白血病（AML）和軟組織肉瘤（STS）肺轉移病變。

公司正在啓動MIRACLE（Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical EMb-108試驗（評估AnnAraC，即Annamycin與阿黴素的聯合治療）是一項關鍵的、自適應設計的3期臨床試驗，用於評估AnnAraC治療複發性或難治性急性髓系白血病。在成功的1B/2期研究（Mb-106）之後，公司在獲得FDA的指導下認爲已經大大降低了AnnAraC的開發風險，並有望獲得AML治療的潛在批准。這項研究需適時提交相關材料，並可能獲得FDA及其相關部門的反饋意見。

此外，公司正在開發WP1066，一種免疫/轉錄調節劑，能夠抑制p-STAT3和其他致癌轉錄因子，同時刺激自然免疫反應，針對腦瘤、胰腺癌和其他癌症。Moleculin還致力於開發包括WP1122在內的抗代謝類藥物組合，用於潛在治療病毒感染以及某些癌症適應症。

有關該公司的更多信息，請訪問其官網www.moleculin.com，並關注X, LinkedIn 和 Facebook.

前瞻性聲明

本公告中的某些聲明屬於1933年《證券法》第27A條、1934年《證券交易法》第21E條和1995年《私募證券訴訟改革法》的前瞻性聲明，涉及風險和不確定性。本新聞稿中的前瞻性聲明包括但不限於MIRACLE試驗的入組開始時間和解盲數據發佈的時間。儘管Moleculin認爲這些前瞻性聲明中反映的預期在發佈時是合理的，但預期可能與這些前瞻性聲明所表達或暗示的結果存在重大差異。Moleculin試圖通過使用「相信」、「估計」、「預期」、「期待」、「計劃」、「項目」、「打算」、「潛在」、「可能」、「能夠」、「或許」、「將會」、「應該」、「大約」等術語來識別前瞻性聲明，這些術語傳達了對未來事件或結果的不確定性。以上聲明僅爲預測，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，包括我們最近向證券交易委員會（SEC）提交的10-K表格中第1A項「風險因素」中討論的因素，並會在我們提交的10-Q表格和其他公共文件中定期更新。本公告中包含的任何前瞻性聲明僅在其日期時有效。我們並不承擔任何更新本公告中前瞻性聲明的義務，以反映其日期後發生的事件或情況，或反映不可預見事件的發生。

投資者聯繫人：
JTC團隊，有限責任公司

Jenene Thomas

(908) 824-0775

MBRX@jtcir.com