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cabaletta bio報告2024年第三季度財務業績並提供業務更新

 

– 來自RESEt-肌炎™和RESEt-SLE™試驗的臨床數據，以及RESEt-SSc™試驗的初步臨床數據，將於本週末在ACR Convergence 2024上以口頭和海報展示 –

 

– 在RESET™臨床開發計劃中，截至11月12日，共有16名患者入組，其中10名患者接受了治療；40個美國臨床中心正在積極招募患者 –

 

– 如果數據允許，預計將在2025年與FDA會面，討論CABA-201的潛在註冊項目設計 –

 

– 臨床開發效率地擴展到歐洲，已獲得EMA CTA對CABA-201在狼瘡中的授權；Gerwin Winter被任命爲高級副總裁和國際負責人 –

 

– 截至2024年9月30日，現金、現金等價物和短期投資總計$18300萬，預計將支持到2026年上半年運營 –

 

費城，2024年11月14日 – cabaletta bio, Inc.（納斯達克：CABA）是一家臨床階段的生物技術公司，專注於開發和推出首個針對自身免疫疾病患者設計的治癒性靶向電芯治療，今天報告了截至2024年9月30日的第三季度財務結果，並提供了業務更新。

 

「專注的臨床執行使得美國有40個臨床站點積極招募參與CABA-201的RESEt臨床試驗項目。在即將到來的ACR會議上，我們期待分享來自首8名肌炎、狼瘡和硬皮病患者的臨床安全性和有效性數據，這些患者參與了RESEt臨床試驗項目，評估CABA-201的單次給藥是否能在不需要免疫抑制劑的情況下提供令人信服的臨床反應，」 cabaletta的首席執行官Steven Nichtberger萬.D.說道。「我們對招募速度加快感到振奮，並且根據數據，我們預計明年會見FDA，討論CABA-201的註冊項目設計。在我們將臨床試驗網絡擴展到美國之外時，我們很高興迎來Gerwin Winter擔任cabaletta的國際負責人。Gerwin最近擔任百濟神州歐洲區負責人，從公司成立到商業化，充分利用他在Portola、Celgene和bms系統的經歷。他的團隊已經做好了藉助近期EMA CTA批准RESEt-SLE試驗的準備。我們期待在全球範圍內擴展CABA-201的機會，以開發和推出首個針對自身免疫疾病患者的靶向治癒性電芯治療。」

 

近期運營亮點和即將預期的里程碑

 

CABA-201: 自體工程化t細胞，設計有包含完全人類CD19結合物和4-1Bb共刺激結構域的嵌合抗原受體，作爲一種潛在治療方法

用於廣泛區間的自身免疫疾病的治療，其中b細胞在疾病的發起和/或維持中起着重要作用。

 

風溼病組合

 

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肌炎（特發性炎症性肌病，IIM）
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RESEt-肌炎試驗的患者招募正在進行中，來自該試驗的其他臨床和轉化數據將在即將到來的美國風溼病學會（ACR）2024年大會上發佈。

 

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系統性紅斑狼瘡（SLE）
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2024年10月，歐洲藥品管理局（EMA）允許Cabaletta提交的RESEt-SLE試驗的臨床試驗申請（CTA）繼續進行，使公司能夠開始激活臨床試驗站點並追求RESEt-SLE試驗的患者招募。
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RESEt-SLE試驗的患者招募正在進行中，來自該試驗的其他臨床和轉化數據將在即將到來的ACR 2024大會上發佈。

 

•
系統性硬化症（SSc）
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RESEt-SSc試驗的患者招募正在進行中，該試驗的初步臨床數據將在即將到來的ACR 2024大會上發佈。

 

神經學產品組合

 

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重症肌無力（gMG）
o
RESEt-MG™試驗的患者招募正在進行中，預計在2025年上半年將獲得試驗的初步臨床數據。

 

皮膚科產品組合

 

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尋常型天皰瘡（PV）
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RESEt-PV™試驗的患者招募正在進行中，該試驗曾被稱爲DesCAARTes™試驗。該試驗正在評估CABA-201在不進行預處理的情況下作爲單藥療法用於粘膜型PV（mPV）和黏膜皮膚型PV（mcPV）患者。

 

外部科學演講和出版物

 

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在2024年10月，Cabaletta在意大利羅馬的La Nuvola舉辦的第31屆歐洲基因和細胞治療學會（ESGCT）年會上進行了多場口頭和海報演講，會議時間爲2024年10月22日至25日。演講的詳細信息及其相關主要發現如下：
o
口頭報告（OR022）：在自體免疫性疾病患者中，對比DSG3-CAARt輸注前後預處理的相關發現（DesCAARTes™試驗）。數據顯示，使用DSG3-CAARt的預處理未能提供血清學或臨床改善，也未能在mPV患者中深度消耗B細胞水平。
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海報展示（P0744）：在MuSk相關的肌無力（MuSCAARTes™試驗）患者中，不經過預處理的MuSk-CAARt輸注後的臨床和轉化發現。
數據顯示，MuSk-CAARt細胞在接受治療的患者中表現出生物學和臨床活性，這表明在無需預處理的情況下，可能可以在自體免疫性疾病患者中實現CAR T細胞的臨床活性。MuSCAARTes™試驗目前未對患者進行給藥，因爲我們在評估前兩組的臨床和轉化數據。
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海報展示（P0824）：從全血採集中進行大規模自體CD19-CAR T細胞製造，以治療自體免疫性疾病：過程和產品質量評估。數據顯示，使用200毫升全血採集進行的大規模生產與使用白細胞分離材料的生產產生了相似數量的CD19-CAR T細胞，並且在效應細胞與靶細胞的比率下展現出相似的細胞毒性。

效應與靶細胞比率的區間。

 

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在2024年11月，Cabaletta計劃在2024年ACR convergence會議上以口頭和海報形式展示CABA-201的新數據和更新數據，該會議將在2024年11月14日至19日在華盛頓特區的華盛頓E.華盛頓會議中心舉行。

 

公司更新

 

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在2024年10月，Gerwin Winter加入公司擔任高級副總裁和國際負責人，領導一個最近組建的專注團隊，以拓展我們在歐洲的臨床開發。Winter先生擁有近三十年的經驗，建立和領導全球臨床和商業運營團隊，將創新藥物更接近患者。在加入Cabaletta之前，他曾擔任百濟神州的高級副總裁和歐洲負責人。在此之前，Winter先生還擔任Portola Pharmaceuticals的高級副總裁和歐洲負責人，推動歐洲業務通過其在2020年被Alexion收購。此前，他在Celgene和施貴寶擔任多個逐步增加責任的職位，負責多項血液學和腫瘤學產品的上市。Winter先生擁有德國慕尼黑大學的藥學博士學位和法國楓丹白露INSEAD大學CEDEP的MBA學位。

 

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In November 2024, Nicolette Sherman joined the Company as Chief Human Resources Officer (CHRO). Ms. Sherman succeeds Martha O’Connor, who is retiring and will move into an advisory role as part of a planned transition. Ms. Sherman brings more than two decades of experience leading human resources and organizational functions at biotechnology and pharmaceutical companies. Prior to joining Cabaletta, Ms. Sherman was CHRO at Certara, where she developed and implemented an award-winning human resources program that innovated talent management strategies, strengthened workforce planning and fostered a future-ready culture. Before that, she was CHRO at Oyster Point Pharma, Inc. Earlier, Ms. Sherman served in multiple roles of increasing responsibility at Sanofi, Schering-Plough, AT&t and Prudential. She holds master’s degrees in human resource management from Rutgers University and political science from the University of Delaware, in addition to a b.A. in government from Lehigh University.

 

即將舉行的投資者活動

 

 

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The Company will host an investor conference call and webcast on Monday, November 18, 2024, at 8:00 a.m. Et to review the CABA-201 clinical data presented at ACR Convergence 2024 and provide an update on the RESEt clinical development program.

 

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The Company will participate in a fireside chat at the Jefferies London Healthcare Conference on Wednesday, November 20, 2024, at 11:30 a.m. GMt in London, Uk.

 

A live webcast of each presentation will be available on the News and Events section of the Company’s website at www.cabalettabio.comReplays will be available on the website for a limited time.

 

2024年第三季度財務結果

 

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截至2024年9月30日的三個月內，研發費用爲2630萬美元，而2023年同期爲1380萬美元。

 

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截至2024年9月30日的三個月內，管理費用爲680萬美元，而2023年同期爲490萬美元。

 

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截至2024年9月30日，Cabaletta的現金、現金等價物和短期投資爲18300萬美元，而截至2023年12月31日爲24120萬美元。

 

公司預計，截至2024年9月30日的現金、現金等價物和短期投資將使其能夠資助業務計劃到2026年上半年。

 

關於CABA-201

CABA-201是一種含有4-1Bb的全人CD19-CAR t細胞研究性療法，適用於因b細胞參與疾病的發起和/或維持而患有自身免疫性疾病的患者。經過一次性輸注，CABA-201旨在暫時性和完全性消耗所有CD19陽性細胞。我們相信這種方法有潛力重置免疫系統，並在患者中產生引人注目的臨床反應，而無需長期治療要求。Cabaletta目前正在評估CABA-201在RESET™（恢復自我耐受）臨床開發項目中的表現，該項目包括多項針對特定疾病的公司贊助的臨床試驗，涵蓋自身免疫性疾病的不斷擴展的治療領域，包括風溼病學、神經學和皮膚病學。

 

關於Cabaletta Bio
Cabaletta Bio（納斯達克：CABA）是一家臨床階段的生物技術公司，專注於開發和推出首個針對自身免疫性疾病患者的治癒性靶向細胞療法。CABA™平台包含兩種互補策略，旨在推進工程化t細胞療法的發現和開發，具有潛力成爲廣泛自身免疫性疾病的深度和持久的，甚至治癒的治療。主要的CARTA（用於自身免疫性的嵌合抗原受體t細胞）策略優先開發CABA-201，這是一種含有4-1Bb的全人CD19-CAR t細胞研究性療法。CABA-201目前正在RESET™（恢復自我耐受）臨床開發項目中進行評估，涵蓋多個治療領域，包括風溼病學、神經學和皮膚病學。Cabaletta Bio的總部和實驗室位於賓夕法尼亞州費城。有關更多信息，請訪問 www.cabalettabio.com 並在LinkedIn上與我們聯繫。

 

前瞻性聲明

本新聞稿包含了cabaletta bio根據1995年私募證券訴訟改革法案及其修訂版的"前瞻性陳述"，包括但不限於，關於以下事項的明示或暗示聲明：cabaletta的整體業務計劃和目標；cabaletta實現其推出針對自身免疫疾病患者的首個治癒性靶向電芯療法的願景的能力；cabaletta成功完成其藥物候選產品的研究、進一步開發和商業化的能力，包括cabaletta的臨床試驗的時間和結果以及其進行和完成臨床試驗的能力；預期臨床結果將支持caba-201的安全性和活性特徵；關於試驗修改和預防措施的預期聲明，持續試驗操作；關於監管備案和互動的時間，包括與監管機構的這種互動的時間，該監管機構對cabaletta正在進行的臨床試驗的安全信息的審查及caba-201潛在註冊程序的設計；cabaletta對caba-201潛在成功和治療益處的預期，包括其認爲caba-201有潛力重置免疫系統，並在患者中實現令人信服的臨床反應，而無需長期治療；公司在系統性紅斑狼瘡（sle）、肌肉炎、系統性硬化症（ssc）和重症肌無力（gmg）患者中推進caba-201的單獨1/2期臨床試驗的進展，以及推進reset-pv試驗，包括與狀態、安全數據或其他相關的更新以及相關數據讀取的預期時機；2024年11月在acrc Convergence上關於接受caba-201治療的肌肉炎、sle和ssc患者的臨床數據讀取的重要性；cabaletta計劃在2025年上半年爲接受caba-201治療的重症肌無力患者進行初步臨床數據讀取；cabaletta在美國及其他地區的快速擴展的臨床網絡中增加入組的能力；cabaletta激活臨床試驗地點並尋求歐洲reset-sle試驗的患者入組的能力，並利用其最近的cta；未來的資金、費用和其他財務結果；在2026年上半年資助運營的能力，以及cabaletta的高管成員對公司運營和進展的預期貢獻。

 

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層對未來事件的當前預期和信念，並受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與這些前瞻性陳述中所列明或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於：與監管申報和潛在批准相關的風險；生物活性或持續性跡象可能無法提供長期結果的信息的風險；Cabaletta在CABA-201的臨床前研究和臨床試驗中能夠展示足夠的安全性、有效性和耐受性的證據的能力的風險；在學術出版物中使用的類似設計構造觀察到的結果可能與我們希望通過CABA-201實現的結果不具代表性的風險，包括由於給藥方案的影響；研究設計或方法的修改可能未能產生預期的好處，且研究設計可能需要進一步修改的風險；與臨床試驗現場啓動、普遍入組延遲或入組率低於預期相關的風險；與臨床試驗結果評估相關的延遲；在臨床研究期間觀察到的意外安全性或有效性數據相關的風險；與市場和經濟條件波動及公共衛生危機相關的風險；Cabaletta保留和認可因孤兒藥 designation 和快速通道 designation 或其產品候選者所授予的預期激勵的能力的風險，適用時；與...相關的風險

Cabaletta保護和維持其知識產權地位的能力的風險；與Cabaletta的合作和製造夥伴建立與維持成功關係的風險，包括考慮到最近的立法；與其產品候選者的研究啓動和進行及其他開發要求相關的不確定性；Cabaletta的一個或多個產品候選者無法成功開發和/或商業化的風險；以及臨床前研究或臨床研究的初步或中期結果不能預測未來研究中未來結果的風險。關於這些和其他風險和不確定性的討論，以及其他重要因素，任何一個因素可能導致Cabaletta的實際結果與前瞻性陳述中的結果存在差異，請參見Cabaletta最近的10-K表格的「風險因素」部分，以及Cabaletta在證券交易委員會的其它備案中關於潛在風險、不確定性及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息均以發佈之日爲準，Cabaletta在法律要求的情況下不承擔更新該信息的義務。

卡巴萊塔生物股份有限公司

選定財務數據

（未審計；以千爲單位，除每股和每股數據外）

 

損益表

 

 

 

截至三個月
9月30日,

 

截至九個月
9月30日,

 

 

 

2024

 

2023

 

2024

 

2023

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

未經審計

 

未經審計

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

研發

 

$ 26,290

 

$ 13,787

 

$ 71,671

 

$ 38,019

一般和行政

 

  6,756

 

  4,881

 

  19,685

 

  13,495

總營業費用

 

  33,046

 

  18,668

 

  91,356

 

  51,514

營業損失

 

  (33,046)

 

  (18,668)

 

  (91,356)

 

  (51,514)

其他收入：

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

  2,417

 

  2,220

 

  8,078

 

  4,725

淨虧損

 

  (30,629)

 

  (16,448)

 

  (83,278)

 

  (46,789)

每股投票和非投票普通股的淨虧損，基本和稀釋後

 

 $ (0.62)

 

 $ (0.37)

 

$ (1.69)

 

$ (1.18)

 

 

選定資產負債表數據

 

 

9月30日,
2024

 

2023年12月31日,
2023

 

 

(未經審計)

 

 

 

 

 

現金、現金等價物及投資

 

 $ 183,012

 

$ 241,249

總資產

 

                204,410

 

253,650

總負債

 

      30,169

 

17,452

股東權益總額

 

               174,241

 

236,198

 

聯繫人：


Anup Marda
首席財務官
investors@cabalettabio.com 

 

William Gramig

Josh.Rappaport@precisionaq.com

william.gramig@precisionaq.com