附件99.1
taysha gene therapies發佈2024財年第三季度財務業績並提供公司更新
高劑量 TSHA-102 在數據截止時，TSHA-102在兩名青少年/成人患者和一名兒童患者中總體耐受性良好，未發生嚴重不良事件或毒性限度；IDMC批准在REVEAL試驗的第二組（高劑量）中繼續招募；目前已給八名患者用藥（低劑量=4，高劑量=4）
與FDA就試驗設計、終點以及可能使用已建立的自然歷史數據集進行深入討論，以便於REVEAL試驗的b部分，並達成會議頻率一致，以加速開發計劃 TSHA-102 在初始RMA類型b會議後
FDA批准了關鍵用途 TSHA-102 該產品在REVEAL試驗中基於成功示範的分析可比性；公司發佈了通過最終商業製造工藝製造的關鍵產品 在D類CMC會議後
REVEAL試驗中第二組（高劑量）和第一組（低劑量）的臨床數據預計在2025年上半年發佈
今天的電話會議和現場網絡廣播時間爲東部時間下午4:30
達拉斯 - 十一月 13, 2024 – Taysha Gene Therapies, Inc.（納斯達克：TSHA）（Taysha或公司）是一家臨床階段的生物技術公司，專注於推進基於腺相關病毒（AAV）的基因療法，以治療嚴重的中樞神經系統（CNS）單基因病。今天報告了截至2024年9月30日第三季度的財務結果，並提供了公司更新。
“我們對FDA在進一步闡明潛在監管路徑方面取得的進展感到高興， TSHA-102 在我們REVEAL試驗的b部分中推進關於試驗設計、終點和潛在使用已建立的自然歷史數據集的討論。 此外，我們就會議節奏達成一致，以加快關於 TSHA-102的開發計劃，” Taysha的董事長兼首席執行官Sean P. Nolan說道。「我們在CMC方面處於強勢地位，已獲得FDA批准利用這一關鍵產品在我們的REVEAL試驗中進行，基於我們成功展示的分析可比性。因此，我們發佈了採用我們打算在b部分中使用的最終商業製造工藝製造的關鍵產品。」
諾蘭先生繼續說道，“對接受低劑量治療的疾病最先進階段的成人患者呈現的臨床數據 TSHA-102 顯示出早期臨床改善和多領域功能性提升的模式，在治療後四周內持續並隨着時間的推移而增強。隨着兒童數據的成熟，我們 預計在接受治療的兒童患者中觀察到的早期臨床改善和功能性提升也將持續並隨着時間的推移而增強。 TSHA-102。 我們期待在2025年上半年報告低劑量組和高劑量組的REVEAL試驗的長期數據。 我們計劃繼續通過RMAt機制與FDA緊密合作，以鞏固對 TSHA-102的監管路徑，基於全部數據保持關注執行，爲我們預期的影響力年份做好準備。 TSHA-102 並保持關注執行，爲我們預期的影響力年份做好準備。
近期企業與 TSHA-102 項目亮點
| • | 完成再生醫學先進療法（RMAT）二型會議。 關於 TSHA-102 在與美國食品和藥物管理局（FDA）進行的初步RMAT二型跨學科會議後， |
| • | 與FDA就試驗設計、終點和可能使用既定自然歷史數據集進行深入討論，以用於REVEAL 1/2期試驗的b部分 |
| • | 根據FDA在持續討論中的反饋，公司計劃專注於客觀指標，以臨床捕捉功能改善；Rett綜合症行爲問卷（RSBQ）將不作爲REVEAL試驗b部分的主要或次要終點。 |
| • | 與FDA達成一致，以加快公司提出的會議節奏，以促進開發和審查 TSHA-102 以及提交的非臨床數據包的充足性，以支持生物製品許可證申請的提交 |
| • | 已與FDA達成一致，關於商業製造過程。 完成與FDA的類型D化學制造和 控制(CMC)會議，關於 TSHA-102 |
| • | FDA基於成功展示臨床產品與最終商業製造過程所衍生產品之間的分析可比性，批准在REVEAL試驗中使用關鍵產品 |
| • | 公司發佈了使用最終制造工藝生產的關鍵產品 用於REVEAL第一/二期試驗的商業製造流程 在b部分中 |
| • | FDA認可了預期的商業製造流程、提出的分析方法以及相應的 資格和驗證計劃，包括作用機制效力釋放測定 |
| • | 高劑量的 TSHA-102 通常耐受良好。 TSHA-102 比上一期低11%，反映出黃金和銅的銷售量增加，實現了更高的銅價格，較低的支撐資本和生產剝離開支，以及澳元兌美元的走軟對澳元計價的運營成本的好處。這些好處部分抵消了相關的較高的版權支付和處理、精煉和運輸成本。 在前兩例青少年/成人患者中，通常耐受良好，沒有嚴重不良事件(SAE)或劑量限制性毒性(DLT)，截至20周和9周，在第一例兒童患者中截至6周。 |
| • | 繼續招募高劑量組。 獲得獨立數據監測委員會（IDMC）批准 繼續招募第二組（高劑量，1x1015 總載體基因組（vg））進行的REVEAL 1/2期試驗，基於對前兩位 青少年/成人患者和第一位接受高劑量治療的 兒科患者的臨床數據審查。 TSHA-102 |
| • | 在第二組中給藥第三位青少年/成人患者，並招募第二位兒科患者， 當前季度計劃給藥。 |
| • | 呈現了關於低劑量的積極臨床數據 TSHA-102。 來自第一組（低劑量，5.7x10的臨床數據。14 在正在進行的REVEAL 1/2期青少年/成人試驗和REVEAL 1/2期兒童試驗中的總vg在10月2024年的第9屆國際雷特綜合症大會上進行了口頭報告； 2024年10月的國際雷特綜合症大會 |
| • | 青少年/成人試驗 (n=2)： |
| • | 總體上耐受良好，無與此相關的SAEs TSHA-102 截至第一個和第二個患者分別爲52和36周，無DLTs |
| • | 在多個臨床領域（精細和粗大運動技能、溝通/社交、自主功能和癲癇事件）中，早期和持續的臨床改善和功能獲得顯示，治療後四周開始出現，並且通過新的改善保持 52- 和 25周 分別針對第一和第二個患者進行處理，基於臨床醫生和護理人員的評估以及視頻證據 |
| • | 兒科試驗（n=2）： |
| • | 總體耐受性良好，沒有與 TSHA-102 或DLT，分別在第22周和第11周對於第一和第二個患者 |
| • | 早期和持續的臨床改善和功能性收益在多個臨床領域中體現 （精細和粗大運動技能、交流/社交、自主功能和癲癇發作事件）最早在治療後四周，就顯示出了持續和新的改善 12- 以及患者一和患者二在治療後八週的情況，基於臨床醫生和護理人員的評估及視頻證據 |
| • | 展示了進一步支持腦脊液遞送臨床潛力的生物分佈數據。 數據 來自對28個 我們支持《生物多樣性公約》和名古屋議定書中概述的遺傳資源獲取和分享原則，承認在國家和區域層面採取適當、有效和相稱的實施措施的重要性。 非人類靈長類動物(NHP)在五個研究中評估AAV9基因治療遞送的分析結果，於海報展示中呈現 於第31日 屆歐洲基因與細胞治療學會年會於2024年10月舉行 |
| • | 無論是鞘內給藥還是蛛網膜下腔給藥，都顯示出AAV9載體在非人類靈長類動物腦部和脊髓區域的一致且廣泛的生物分佈。 |
| • | 研究結果重申了硬膜外給藥作爲一種有效、安全和微創的遞送方式，在廣泛靶向中樞神經系統方面具有臨床潛力，並有可能在兒童和成人中進行門診給藥。 |
-- ENPP1 缺乏症 -- 完成兒童能源 3 關鍵性臨床試驗招募 -- 2024 年 Q3 -- 在嬰兒中開始能源 2 關鍵性臨床試驗，排除美國外 -- 2024 年 Q4 -- 嬰兒能源 1 期 10億關鍵性臨床試驗的中期數據 -- 2024 年 Q4 -- 兒童能源 3 關鍵性臨床試驗的頭條數據 -- 2025 年下半年
REVEAL青少年和成人試驗
| • | 預計2025年上半年將發佈第二組（高劑量;n=3）的安全性和有效性數據，以及第一組（低劑量;n=2）的安全性和有效性數據更新。 |
REVEAL兒童試驗
| • | 預計2025年上半年將發佈第二組（高劑量;n=3）的安全性和有效性數據，以及第一組（高劑量;n=2）的安全性和有效性數據更新。 |
2024年第三季度財務亮點
研發費用： 截至2024年9月30日的三個月，研發費用爲1490萬美元， 而截至2023年9月30日的三個月爲1180萬美元。310萬美元的增加主要是由於2024年9月30日結束的三個月中，GMP批次活動增加了80萬美元， 這代表了預期的商業製造過程。 TSHA-102 此外，研發員工的薪酬因人員增加而上升，而這部分由於顧問和承包商費用的減少而有所抵消。
總務和行政費用:截至2024年9月30日的三個月，管理和行政費用爲790萬美元， 而截至2023年9月30日的三個月爲860萬美元。70萬美元的減少主要是由於分配給負債分類的2023年 預先撥款 與2023年8月融資相關的發行成本減少。
淨損失：截至2024年9月30日的三個月淨虧損爲2550萬美元，或每股0.1美元，而截至2023年9月30日的三個月淨虧損爲1.171億美元，或每股0.93美元。2024年淨虧損的減少主要是由於 非現金 2023年因2023年融資相關的warrants公允價值變動而記錄的1.005億美元的損失。 預先撥款 與2023年8月融資相關的warrants。
現金及現金等價物：截至2024年9月30日，Taysha擁有1.577億美元的現金及現金等價物。Taysha預計其當前的現金資源將支持計劃的營業費用和資本需求，直到2026年第四季度。
電話會議和網絡研討會信息：
Taysha management will hold a conference call and webcast today at 4:30 p.m. Et to review its financial and operating results and provide a corporate update. The 撥號 number for the conference call is 877-407-0792 (U.S./Canada) or 201-689-8263 (international). The conference ID for all callers is 13748703. The live webcast and replay may be accessed by visiting Taysha’s 網站.
關於TSHA-102
TSHA-102 是一種自補充的通過鞘內遞送的AAV9 一次性的 試驗性基因轉移療法，正在針對雷特綜合症進行臨床評估。設計爲一個 治療， TSHA-102 MECP2 旨在通過將功能性形式遞送到中樞神經系統中的細胞，解決該疾病的遺傳根本原因。 TSHA-102 利用一種新穎的miRNA-響應式自我調節元件（miRARE）科技，旨在調節 MECP2 在中樞神經系統中的 逐電芯 基礎上，避免了過表達的風險。 TSHA-102 已獲得FDA的再生醫學先進療法、快速通道、孤兒藥及罕見兒童疾病的認證，獲得歐洲委員會的孤兒藥認證，以及獲得藥品和健康產品監管局的創新許可與獲取途徑認證。
關於雷特綜合徵
雷特綜合徵是一種罕見的 神經發育障礙，由於 " X連鎖 MECP2 基因突變引起，編碼甲基CpG結合蛋白2（MeCP2），該蛋白對調節大腦的神經和突觸功能至關重要。 該疾病的特徵是失去溝通和手部功能，發展緩慢和/或倒退，運動和呼吸功能受損，癲癇，智力障礙以及生命預期縮短。雷特綜合徵的進展分爲四個關鍵階段，開始於6至18個月齡的早期發育停滯，隨後是快速的倒退、平台期和後期運動惡化。雷特綜合徵主要發生在女性身上，是導致嚴重智力障礙的最常見的遺傳原因之一。目前，尚無批准的疾病修飾療法來治療該病的遺傳根本原因。由致病性/可能致病性 MECP2 突變引起的雷特綜合徵估計影響 在美國、歐盟和英國之間有15,000到20,000名患者。
關於taysha gene therapies
Taysha Gene Therapies（納斯達克代碼：TSHA）是一家臨床階段的生物技術公司，專注於推動腺病毒（AAV）基因療法，用於 嚴重的單基因疾病的中樞神經系統。其主要臨床項目 TSHA-102 正在開發用於雷特綜合症，這是一種罕見的神經發育障礙，目前沒有獲得批准的疾病修正療法 來解決該疾病的遺傳根本原因。 Taysha專注於開發變革性藥物，旨在解決嚴重未滿足的醫療需求，並顯著改善患者及其照顧者的生活。公司的管理團隊在基因療法開發和商業化方面具有豐富的經驗。Taysha利用這些經驗、其 製造業-半導體流程和經過臨床和商業驗證的AAV9衣殼，努力將治療方案迅速從實驗室轉化到臨床。有關更多信息，請訪問 www.tayshagtx.com.
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1995年私人證券訴訟改革法案的定義的前瞻性陳述。諸如「預計」、「相信」、「期望」、「打算」、「項目」、「計劃」和「未來」或類似表達的詞語旨在識別前瞻性陳述。前瞻性陳述包括關於 TSHA-102的潛力的聲明。 including the reproducibility and durability of any favorable results initially seen in patients dosed to date in clinical trials, including with respect to functional milestones, and our other product candidates to positively impact quality of life and alter the course of disease in the patients we seek to treat, our research, development and regulatory plans for our product candidates, including the timing of initiating additional trials and reporting data from our clinical trials, the potential for these product candidates to receive regulatory approval from the FDA or equivalent foreign regulatory agencies, the clinical potential of intrathecal administration and our current cash resources supporting our planned operating expenses and capital requirements into the fourth quarter of 2026. Forward-looking statements are based on management’s current expectations and are subject to various risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially and adversely from those expressed or implied by such forward-looking statements. Accordingly, these forward-looking statements do not constitute guarantees of future performance, and you are cautioned not to place undue reliance on these forward-looking statements. Risks regarding our business are described in detail in our Securities and Exchange Commission (「SEC」) filings, including in our Annual Report on Form 10-K for the full-year ended December 31, 2023, which is available on the SEC’s website at www.sec.gov. Additional information will be made available in other filings that we make from time to time with the SEC. These forward-looking statements speak only as of the date hereof, and we disclaim any obligation to update these statements except as may be required by law.
Taysha Gene Therapies, Inc.
簡明合併利潤表
(以千爲單位，除每股和每股數據外)
| 三個月期間 截至9月30日 |
九個月期間 截至2023年9月30日， |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 收入 |
$ | 1,788 | $ | 4,746 | $ | 6,311 | $ | 11,847 | ||||||||
| 營業費用： |
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| 研發 |
14,946 | 11,791 | 50,676 | 44,096 | ||||||||||||
| 一般及管理 |
7,902 | 8,589 | 22,324 | 23,328 | ||||||||||||
| 長期資產的減值 |
4,838 | 616 | 4,838 | 616 | ||||||||||||
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| 總營業費用 |
27,686 | 20,996 | 77,838 | 68,040 | ||||||||||||
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| 營運虧損 |
(25,898 | ) | (16,250 | ) | (71,527 | ) | (56,193 | ) | ||||||||
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| 其他收入（費用）： |
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| 認股權證負債公允價值變動 |
75 | (100,456 | ) | (67 | ) | (100,456 | ) | |||||||||
| 長期貸款公平價值變動 |
(1,703 | ) | — | (4,035 | ) | — | ||||||||||
| 利息收入 |
2,107 | 1,109 | 5,240 | 1,651 | ||||||||||||
| 利息支出 |
(24 | ) | (1,471 | ) | (80 | ) | (4,285 | ) | ||||||||
| 其他支出 |
(81 | ) | (19 | ) | (44 | ) | (24 | ) | ||||||||
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| 總其他收入(費用)，淨額 |
374 | (100,837 | ) | 1,014 | (103,114 | ) | ||||||||||
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| 淨虧損 |
$ | (25,524 | ) | $ | (117,087 | ) | $ | (70,513 | ) | $ | (159,307 | ) | ||||
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| 普通股每股淨虧損，基本和稀釋 |
$ | (0.10 | ) | $ | (0.93 | ) | $ | (0.29 | ) | $ | (1.88 | ) | ||||
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| 普通股基本和稀釋平均股數 |
267,824,045 | 125,700,799 | 244,052,057 | 84,630,796 | ||||||||||||
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taysha gene therapies, Inc.
簡式合併資產負債表數據
(以千爲單位，除每股數據外)
| 9月30日 2024 |
十二月三十一日， 2023 |
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| 資產 |
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| 流動資產： |
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| 現金及現金等價物 |
$ | 157,688 | $ | 143,940 | ||||
| Restricted cash |
449 | 449 | ||||||
| 預付費用及其他流動資產 |
3,418 | 3,479 | ||||||
| 待售資產 |
— | 2,000 | ||||||
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| 總流動資產 |
161,555 | 149,868 | ||||||
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| 受限現金 |
2,151 | 2,151 | ||||||
| 物業、廠房和設備，淨值 |
7,613 | 10,826 | ||||||
| 經營租賃 租賃權資產 |
8,678 | 9,582 | ||||||
| 其他 非流動性 資產 |
220 | 304 | ||||||
|
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| 總資產 |
$ | 180,217 | $ | 172,731 | ||||
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| 負債和股東權益 |
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| 流動負債: |
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| 應付賬款 |
$ | 4,932 | $ | 6,366 | ||||
| 應計費用及其他流動負債 |
12,608 | 12,284 | ||||||
| 遞延收入 |
11,795 | 18,106 | ||||||
|
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| 流動負債合計 |
29,335 | 36,756 | ||||||
|
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| 期限貸款淨額 |
42,971 | 40,508 | ||||||
| 經營租賃負債，減：流動部分 |
17,751 | 18,953 | ||||||
| 其他 非流動性 負債 |
1,363 | 1,577 | ||||||
|
|
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| 總負債 |
91,420 | 97,794 | ||||||
|
|
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| 股東權益 |
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| 優先股，每股面值$0.00001；授權10,000,000股，截至2024年9月30日和2023年12月31日未發行及流通的股份爲零 |
— | — | ||||||
| 普通股，每股面值$0.00001；授權400,000,000股，截至2024年9月30日和2023年12月31日發行及流通的股份爲204,943,306股和186,960,193股，分別 |
2 | 2 | ||||||
| 附加 實收資本資本金 |
674,643 | 587,942 | ||||||
| 累計其他綜合收益 |
(2,328 | ) | — | |||||
| 累積赤字 |
(583,520 | ) | (513,007 | ) | ||||
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| 股東權益總額 |
88,797 | 74,937 | ||||||
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| 負債和股東權益總額 |
$ | 180,217 | $ | 172,731 | ||||
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公司聯繫方式：
Hayleigh Collins
董事，企業通信-半導體及 投資者關係負責人
taysha gene therapies公司
hcollins@tayshagtx.com
媒體聯繫人：
卡羅琳·霍利
Rett綜合症：一種罕見、進展性的神經發育疾病，具有高度的醫療需求。由編碼MeCP2的X連鎖基因突變引起，導致大腦發育和功能受損。主要發生在女性身上，由於隨機的X染色體失活，症狀和嚴重程度各異。
Carolyn.hawley@inizioevoke.com