附件99.1
taysha gene therapies发布2024财年第三季度财务业绩并提供公司更新
高剂量 TSHA-102 在数据截止时，TSHA-102在两名青少年/成人患者和一名儿童患者中总体耐受性良好，未发生严重不良事件或毒性限度；IDMC批准在REVEAL试验的第二组（高剂量）中继续招募；目前已给八名患者用药（低剂量=4，高剂量=4）
与FDA就试验设计、终点以及可能使用已建立的自然历史数据集进行深入讨论，以便于REVEAL试验的b部分，并达成会议频率一致，以加速开发计划 TSHA-102 在初始RMA类型b会议后
FDA批准了关键用途 TSHA-102 该产品在REVEAL试验中基于成功示范的分析可比性；公司发布了通过最终商业制造工艺制造的关键产品 在D类CMC会议后
REVEAL试验中第二组（高剂量）和第一组（低剂量）的临床数据预计在2025年上半年发布
今天的电话会议和现场网络广播时间为东部时间下午4:30
达拉斯 - 十一月 13, 2024 – Taysha Gene Therapies, Inc.（纳斯达克：TSHA）（Taysha或公司）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，以治疗严重的中枢神经系统（CNS）单基因病。今天报告了截至2024年9月30日第三季度的财务结果，并提供了公司更新。
“我们对FDA在进一步阐明潜在监管路径方面取得的进展感到高兴， TSHA-102 在我们REVEAL试验的b部分中推进关于试验设计、终点和潜在使用已建立的自然历史数据集的讨论。 此外，我们就会议节奏达成一致，以加快关于 TSHA-102的开发计划，” Taysha的董事长兼首席执行官Sean P. Nolan说道。“我们在CMC方面处于强势地位，已获得FDA批准利用这一关键产品在我们的REVEAL试验中进行，基于我们成功展示的分析可比性。因此，我们发布了采用我们打算在b部分中使用的最终商业制造工艺制造的关键产品。”
诺兰先生继续说道，“对接受低剂量治疗的疾病最先进阶段的成人患者呈现的临床数据 TSHA-102 显示出早期临床改善和多领域功能性提升的模式，在治疗后四周内持续并随着时间的推移而增强。随着儿童数据的成熟，我们 预计在接受治疗的儿童患者中观察到的早期临床改善和功能性提升也将持续并随着时间的推移而增强。 TSHA-102。 我们期待在2025年上半年报告低剂量组和高剂量组的REVEAL试验的长期数据。 我们计划继续通过RMAt机制与FDA紧密合作，以巩固对 TSHA-102的监管路径，基于全部数据保持关注执行，为我们预期的影响力年份做好准备。 TSHA-102 并保持关注执行，为我们预期的影响力年份做好准备。
近期企业与 TSHA-102 项目亮点
| • | 完成再生医学先进疗法（RMAT）二型会议。 关于 TSHA-102 在与美国食品和药物管理局（FDA）进行的初步RMAT二型跨学科会议后， |
| • | 与FDA就试验设计、终点和可能使用既定自然历史数据集进行深入讨论，以用于REVEAL 1/2期试验的b部分 |
| • | 根据FDA在持续讨论中的反馈，公司计划专注于客观指标，以临床捕捉功能改善；Rett综合症行为问卷（RSBQ）将不作为REVEAL试验b部分的主要或次要终点。 |
| • | 与FDA达成一致，以加快公司提出的会议节奏，以促进开发和审查 TSHA-102 以及提交的非临床数据包的充足性，以支持生物制品许可证申请的提交 |
| • | 已与FDA达成一致，关于商业制造过程。 完成与FDA的类型D化学制造和 控制(CMC)会议，关于 TSHA-102 |
| • | FDA基于成功展示临床产品与最终商业制造过程所衍生产品之间的分析可比性，批准在REVEAL试验中使用关键产品 |
| • | 公司发布了使用最终制造工艺生产的关键产品 用于REVEAL第一/二期试验的商业制造流程 在b部分中 |
| • | FDA认可了预期的商业制造流程、提出的分析方法以及相应的 资格和验证计划，包括作用机制效力释放测定 |
| • | 高剂量的 TSHA-102 通常耐受良好。 TSHA-102 比上一期低11%，反映出黄金和铜的销售量增加，实现了更高的铜价格，较低的支撑资本和生产剥离开支，以及澳元兑美元的走软对澳元计价的运营成本的好处。这些好处部分抵消了相关的较高的版权支付和处理、精炼和运输成本。 在前两例青少年/成人患者中，通常耐受良好，没有严重不良事件(SAE)或剂量限制性毒性(DLT)，截至20周和9周，在第一例儿童患者中截至6周。 |
| • | 继续招募高剂量组。 获得独立数据监测委员会（IDMC）批准 继续招募第二组（高剂量，1x1015 总载体基因组（vg））进行的REVEAL 1/2期试验，基于对前两位 青少年/成人患者和第一位接受高剂量治疗的 儿科患者的临床数据审查。 TSHA-102 |
| • | 在第二组中给药第三位青少年/成人患者，并招募第二位儿科患者， 当前季度计划给药。 |
| • | 呈现了关于低剂量的积极临床数据 TSHA-102。 来自第一组（低剂量，5.7x10的临床数据。14 在正在进行的REVEAL 1/2期青少年/成人试验和REVEAL 1/2期儿童试验中的总vg在10月2024年的第9届国际雷特综合症大会上进行了口头报告； 2024年10月的国际雷特综合症大会 |
| • | 青少年/成人试验 (n=2)： |
| • | 总体上耐受良好，无与此相关的SAEs TSHA-102 截至第一个和第二个患者分别为52和36周，无DLTs |
| • | 在多个临床领域（精细和粗大运动技能、沟通/社交、自主功能和癫痫事件）中，早期和持续的临床改善和功能获得显示，治疗后四周开始出现，并且通过新的改善保持 52- 和 25周 分别针对第一和第二个患者进行处理，基于临床医生和护理人员的评估以及视频证据 |
| • | 儿科试验（n=2）： |
| • | 总体耐受性良好，没有与 TSHA-102 或DLT，分别在第22周和第11周对于第一和第二个患者 |
| • | 早期和持续的临床改善和功能性收益在多个临床领域中体现 （精细和粗大运动技能、交流/社交、自主功能和癫痫发作事件）最早在治疗后四周，就显示出了持续和新的改善 12- 以及患者一和患者二在治疗后八周的情况，基于临床医生和护理人员的评估及视频证据 |
| • | 展示了进一步支持脑脊液递送临床潜力的生物分布数据。 数据 来自对28个 我们支持《生物多样性公约》和名古屋议定书中概述的遗传资源获取和分享原则，承认在国家和区域层面采取适当、有效和相称的实施措施的重要性。 非人类灵长类动物(NHP)在五个研究中评估AAV9基因治疗递送的分析结果，于海报展示中呈现 于第31日 届欧洲基因与细胞治疗学会年会于2024年10月举行 |
| • | 无论是鞘内给药还是蛛网膜下腔给药，都显示出AAV9载体在非人类灵长类动物脑部和脊髓区域的一致且广泛的生物分布。 |
| • | 研究结果重申了硬膜外给药作为一种有效、安全和微创的递送方式，在广泛靶向中枢神经系统方面具有临床潜力，并有可能在儿童和成人中进行门诊给药。 |
-- ENPP1 缺乏症 -- 完成儿童能源 3 关键性临床试验招募 -- 2024 年 Q3 -- 在婴儿中开始能源 2 关键性临床试验，排除美国外 -- 2024 年 Q4 -- 婴儿能源 1 期 10亿关键性临床试验的中期数据 -- 2024 年 Q4 -- 儿童能源 3 关键性临床试验的头条数据 -- 2025 年下半年
REVEAL青少年和成人试验
| • | 预计2025年上半年将发布第二组（高剂量;n=3）的安全性和有效性数据，以及第一组（低剂量;n=2）的安全性和有效性数据更新。 |
REVEAL儿童试验
| • | 预计2025年上半年将发布第二组（高剂量;n=3）的安全性和有效性数据，以及第一组（高剂量;n=2）的安全性和有效性数据更新。 |
2024年第三季度财务亮点
研发费用： 截至2024年9月30日的三个月，研发费用为1490万美元， 而截至2023年9月30日的三个月为1180万美元。310万美元的增加主要是由于2024年9月30日结束的三个月中，GMP批次活动增加了80万美元， 这代表了预期的商业制造过程。 TSHA-102 此外，研发员工的薪酬因人员增加而上升，而这部分由于顾问和承包商费用的减少而有所抵消。
总务和行政费用:截至2024年9月30日的三个月，管理和行政费用为790万美元， 而截至2023年9月30日的三个月为860万美元。70万美元的减少主要是由于分配给负债分类的2023年 预先拨款 与2023年8月融资相关的发行成本减少。
净损失：截至2024年9月30日的三个月净亏损为2550万美元，或每股0.1美元，而截至2023年9月30日的三个月净亏损为1.171亿美元，或每股0.93美元。2024年净亏损的减少主要是由于 非现金 2023年因2023年融资相关的warrants公允价值变动而记录的1.005亿美元的损失。 预先拨款 与2023年8月融资相关的warrants。
现金及现金等价物：截至2024年9月30日，Taysha拥有1.577亿美元的现金及现金等价物。Taysha预计其当前的现金资源将支持计划的营业费用和资本需求，直到2026年第四季度。
电话会议和网络研讨会信息：
Taysha management will hold a conference call and webcast today at 4:30 p.m. Et to review its financial and operating results and provide a corporate update. The 拨号 number for the conference call is 877-407-0792 (U.S./Canada) or 201-689-8263 (international). The conference ID for all callers is 13748703. The live webcast and replay may be accessed by visiting Taysha’s 网站.
关于TSHA-102
TSHA-102 是一种自补充的通过鞘内递送的AAV9 一次性的 试验性基因转移疗法，正在针对雷特综合症进行临床评估。设计为一个 治疗， TSHA-102 MECP2 旨在通过将功能性形式递送到中枢神经系统中的细胞，解决该疾病的遗传根本原因。 TSHA-102 利用一种新颖的miRNA-响应式自我调节元件（miRARE）科技，旨在调节 MECP2 在中枢神经系统中的 逐电芯 基础上，避免了过表达的风险。 TSHA-102 已获得FDA的再生医学先进疗法、快速通道、孤儿药及罕见儿童疾病的认证，获得欧洲委员会的孤儿药认证，以及获得药品和健康产品监管局的创新许可与获取途径认证。
关于雷特综合征
雷特综合征是一种罕见的 神经发育障碍，由于 " X连锁 MECP2 基因突变引起，编码甲基CpG结合蛋白2（MeCP2），该蛋白对调节大脑的神经和突触功能至关重要。 该疾病的特征是失去沟通和手部功能，发展缓慢和/或倒退，运动和呼吸功能受损，癫痫，智力障碍以及生命预期缩短。雷特综合征的进展分为四个关键阶段，开始于6至18个月龄的早期发育停滞，随后是快速的倒退、平台期和后期运动恶化。雷特综合征主要发生在女性身上，是导致严重智力障碍的最常见的遗传原因之一。目前，尚无批准的疾病修饰疗法来治疗该病的遗传根本原因。由致病性/可能致病性 MECP2 突变引起的雷特综合征估计影响 在美国、欧盟和英国之间有15,000到20,000名患者。
关于taysha gene therapies
Taysha Gene Therapies（纳斯达克代码：TSHA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于推动腺病毒（AAV）基因疗法，用于 严重的单基因疾病的中枢神经系统。其主要临床项目 TSHA-102 正在开发用于雷特综合症，这是一种罕见的神经发育障碍，目前没有获得批准的疾病修正疗法 来解决该疾病的遗传根本原因。 Taysha专注于开发变革性药物，旨在解决严重未满足的医疗需求，并显著改善患者及其照顾者的生活。公司的管理团队在基因疗法开发和商业化方面具有丰富的经验。Taysha利用这些经验、其 制造业-半导体流程和经过临床和商业验证的AAV9衣壳，努力将治疗方案迅速从实验室转化到临床。有关更多信息，请访问 www.tayshagtx.com.
前瞻性声明
本新闻稿包含根据1995年私人证券诉讼改革法案的定义的前瞻性陈述。诸如“预计”、“相信”、“期望”、“打算”、“项目”、“计划”和“未来”或类似表达的词语旨在识别前瞻性陈述。前瞻性陈述包括关于 TSHA-102的潜力的声明。 including the reproducibility and durability of any favorable results initially seen in patients dosed to date in clinical trials, including with respect to functional milestones, and our other product candidates to positively impact quality of life and alter the course of disease in the patients we seek to treat, our research, development and regulatory plans for our product candidates, including the timing of initiating additional trials and reporting data from our clinical trials, the potential for these product candidates to receive regulatory approval from the FDA or equivalent foreign regulatory agencies, the clinical potential of intrathecal administration and our current cash resources supporting our planned operating expenses and capital requirements into the fourth quarter of 2026. Forward-looking statements are based on management’s current expectations and are subject to various risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially and adversely from those expressed or implied by such forward-looking statements. Accordingly, these forward-looking statements do not constitute guarantees of future performance, and you are cautioned not to place undue reliance on these forward-looking statements. Risks regarding our business are described in detail in our Securities and Exchange Commission (“SEC”) filings, including in our Annual Report on Form 10-K for the full-year ended December 31, 2023, which is available on the SEC’s website at www.sec.gov. Additional information will be made available in other filings that we make from time to time with the SEC. These forward-looking statements speak only as of the date hereof, and we disclaim any obligation to update these statements except as may be required by law.
Taysha Gene Therapies, Inc.
简明合并利润表
(以千为单位，除每股和每股数据外)
| 三个月期间 截至9月30日 |
九个月期间 截至2023年9月30日， |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 收入 |
$ | 1,788 | $ | 4,746 | $ | 6,311 | $ | 11,847 | ||||||||
| 营业费用： |
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| 研发 |
14,946 | 11,791 | 50,676 | 44,096 | ||||||||||||
| 一般及管理 |
7,902 | 8,589 | 22,324 | 23,328 | ||||||||||||
| 长期资产的减值 |
4,838 | 616 | 4,838 | 616 | ||||||||||||
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| 总营业费用 |
27,686 | 20,996 | 77,838 | 68,040 | ||||||||||||
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| 营运亏损 |
(25,898 | ) | (16,250 | ) | (71,527 | ) | (56,193 | ) | ||||||||
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| 其他收入（费用）： |
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| 认股权证负债公允价值变动 |
75 | (100,456 | ) | (67 | ) | (100,456 | ) | |||||||||
| 长期贷款公平价值变动 |
(1,703 | ) | — | (4,035 | ) | — | ||||||||||
| 利息收入 |
2,107 | 1,109 | 5,240 | 1,651 | ||||||||||||
| 利息支出 |
(24 | ) | (1,471 | ) | (80 | ) | (4,285 | ) | ||||||||
| 其他支出 |
(81 | ) | (19 | ) | (44 | ) | (24 | ) | ||||||||
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| 总其他收入(费用)，净额 |
374 | (100,837 | ) | 1,014 | (103,114 | ) | ||||||||||
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| 净亏损 |
$ | (25,524 | ) | $ | (117,087 | ) | $ | (70,513 | ) | $ | (159,307 | ) | ||||
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| 普通股每股净亏损，基本和稀释 |
$ | (0.10 | ) | $ | (0.93 | ) | $ | (0.29 | ) | $ | (1.88 | ) | ||||
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| 普通股基本和稀释平均股数 |
267,824,045 | 125,700,799 | 244,052,057 | 84,630,796 | ||||||||||||
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taysha gene therapies, Inc.
简式合并资产负债表数据
(以千为单位，除每股数据外)
| 9月30日 2024 |
十二月三十一日， 2023 |
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| 资产 |
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| 流动资产： |
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| 现金及现金等价物 |
$ | 157,688 | $ | 143,940 | ||||
| Restricted cash |
449 | 449 | ||||||
| 预付费用及其他流动资产 |
3,418 | 3,479 | ||||||
| 待售资产 |
— | 2,000 | ||||||
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| 总流动资产 |
161,555 | 149,868 | ||||||
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| 受限现金 |
2,151 | 2,151 | ||||||
| 物业、厂房和设备，净值 |
7,613 | 10,826 | ||||||
| 经营租赁 租赁权资产 |
8,678 | 9,582 | ||||||
| 其他 非流动性 资产 |
220 | 304 | ||||||
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| 总资产 |
$ | 180,217 | $ | 172,731 | ||||
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| 负债和股东权益 |
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| 流动负债: |
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| 应付账款 |
$ | 4,932 | $ | 6,366 | ||||
| 应计费用及其他流动负债 |
12,608 | 12,284 | ||||||
| 递延收入 |
11,795 | 18,106 | ||||||
|
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| 流动负债合计 |
29,335 | 36,756 | ||||||
|
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| 期限贷款净额 |
42,971 | 40,508 | ||||||
| 经营租赁负债，减：流动部分 |
17,751 | 18,953 | ||||||
| 其他 非流动性 负债 |
1,363 | 1,577 | ||||||
|
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| 总负债 |
91,420 | 97,794 | ||||||
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| 股东权益 |
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| 优先股，每股面值$0.00001；授权10,000,000股，截至2024年9月30日和2023年12月31日未发行及流通的股份为零 |
— | — | ||||||
| 普通股，每股面值$0.00001；授权400,000,000股，截至2024年9月30日和2023年12月31日发行及流通的股份为204,943,306股和186,960,193股，分别 |
2 | 2 | ||||||
| 附加 实收资本资本金 |
674,643 | 587,942 | ||||||
| 累计其他综合收益 |
(2,328 | ) | — | |||||
| 累积赤字 |
(583,520 | ) | (513,007 | ) | ||||
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| 股东权益总额 |
88,797 | 74,937 | ||||||
|
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| 负债和股东权益总额 |
$ | 180,217 | $ | 172,731 | ||||
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公司联系方式：
Hayleigh Collins
董事，企业通信-半导体及 投资者关系负责人
taysha gene therapies公司
hcollins@tayshagtx.com
媒体联系人：
卡罗琳·霍利
Rett综合症：一种罕见、进展性的神经发育疾病，具有高度的医疗需求。由编码MeCP2的X连锁基因突变引起，导致大脑发育和功能受损。主要发生在女性身上，由于随机的X染色体失活，症状和严重程度各异。
Carolyn.hawley@inizioevoke.com