附錄99.1
Capricor therapeutics報告2024年第三季度財務業績並提供公司更新
| ● | 宣布計劃提交生物製品許可證申請（BLA）以治療所有杜氏肌營養不良症-心肌病患者 |
| ● | 滾動BLA提交於2024年10月開始，預期在2024年底前完成完整提交 |
| ● | 公司預期2025年下半年的潛在PDUFA日期 |
| ● | 宣布與日本新藥簽署具有約束力的條款清單，以擴大歐洲的業務並推廣deramiocel；來自合併協議的潛在里程碑總計約為15億美元，支付給capricor therapeutics |
| ● | 在2024年世界肌肉學會大會上報告了HOPE-2 OLE試驗的積極長期數據 |
| ● | StealthXTM 外泌體平台擴展以包含PMO載入和靶向以治療DMD，在AAEV年會上展示。 |
| ● | 完成公開發行普通股，總收益約為8600萬美元；預計現金流將支持目前計劃的業務運作至2027年。 |
| ● | Capricor將於今天東部時間下午4:30舉行電話會議和網絡直播。 |
SAN DIEGO， 2024年11月13日（全球新聞網）-- Capricor Therapeutics （納斯達克：CAPR），一家開發用於治療罕見疾病的變革性電芯和外泌體基礎治療的生物技術公司，今天公布了截至2024年9月30日的第三季度財務結果並提供公司最新消息。
“這對capricor來說是個變革性的季度，因為我們朝著可能的deramiocel商業化邁進，以治療DMD。我們已經開始提交我們的生物製品許可申請（BLA），預計在年底前完成，同時我們已顯著增強資產負債表，以便擴大製造業，因為我們預期在等待FDA批准後會有強勁的推出。”capricor的首席執行官Linda Marbán博士表示。“此外，我們仍在推進我們專有的StealthX™平台科技，作為我們長期策略的一部分，利用外泌體作為治療開發針對性給藥的載體。我們仍在探索合作機會和其他非稀釋性資金來源以推進該計畫。”
最近的更新及即將到來的里程碑
Deramiocel DMD計畫： Deramiocel是一種正在開發中的電芯治療，用於治療DMD。Deramiocel用於治療DMD已獲得 孤兒藥品稱號 及 再生醫學先進治療稱號 （RMAT）來自美國FDA。此外，如果deramiocel獲得批准，Capricor將有資格根據我們之前獲得的稀有小兒疾病認證來獲得優先審查憑證（PRV）。
| ● | 根據FDA的反饋以及Capricor在8月的最新預BLA會議，Capricor於2024年10月啟動了逐步BLA提交，尋求對deramiocel用於治療DMD-心肌病的全面批准，預計完整提交將在2024年底前完成。 |
| o | BLA提交將基於Phase 2 HOPE-2和HOPE-2開放標籤擴展（OLE）試驗的現有心臟數據，與患者層級的自然歷史數據進行比較。 |
| ● | 為了支持潛在的標籤擴展以治療DMD，Capricor計劃通過合併Phase 3 HOPE-3臨床試驗的A組和b組臨床數據來提供骨骼肌肌病的臨床數據，作為一項後批准研究，目前不打算在該時間點揭盲A組，最初計劃在2024年第四季度進行。 |
| o | 此外，如有需要，HOPE 3研究還可能支持美國以外的市場授權。目前，Capricor已在歐洲和日本啟動了監管活動，將與各區域型健康機構合作，開發最有效的路徑，以推進deramiocel在這些地區的監管批准。 |
| ● | Capricor正在積極尋求擴展我們的商業製造能力和產量。 |
| o | 此外，Capricor正在探索其GMP生產的擴展機會，以增加可能對滿足美國及其他地區產品需求所需的產能。 |
| ● | Capricor與日本新藥簽署了一份具有約束力的條款清單，以促進deramiocel在歐洲的擴展和商業化，以治療DMD。該條款清單涵蓋的潛在交易將類似於現有的美國和日本與日本新藥簽署的商業化和分銷協議，並提供增加全球產品覆蓋的機會。 |
| o | 根據最終確定的最終協議，Capricor將獲得2000萬美元的預付款，以及可能額外的開發和基於銷售的里程碑付款，總共可達71500萬美元，並將產品營業收入的雙位數份額。 |
| ● | 在2024年9月，日本新藥以Capricor普通股60天成交量加權平均價格的20%的溢價購買了約1500萬美元的Capricor普通股。 |
| ● | capricor公布了其正在進行的HOPE-2 OLE的三年安全性和有效性結果，並在 最新發帖展示 於第29屆世界肌肉學會年會上。 |
| o | HOPE-2 OLE的三年數據顯示心臟功能的多項指標有所改善，包括左心室射血分數（LVEF%）以及被認為對於預測長期心臟結果非常重要的指數體積。 |
| o | 除了心臟數據外，患者在PUL v2.0總分中相比於類似DMD患者的外部對照數據集展示了統計學上和臨床上相關的利益（+3.7分，p<0.001）。 |
StealthXTM 外泌體平台： 外泌體是膜結構的細胞外囊泡，含有脂質、蛋白質和核酸。它們作為信使來調節相鄰或遠距離細胞的功能。Capricor正在利用我們專有的StealthX™平台開發工程化外泌體科技，專注於靶向治療和生物-疫苗領域，以潛在治療和預防各種疾病。
| ● | 公司的專有StealthX™外泌體基礎生物-疫苗（StealthX™疫苗）被選為預防SARS-CoV-2的一部分 下一代計劃，這是美國衛生與公共服務部推動新創生物-疫苗管道的一項倡議。 |
| o | 根據該倡議的條款，Capricor將供應其疫苗候選產品用於臨床使用，NIAID的微生物學和傳染病部門將進行試驗。 |
| o | 目前，我們的StealthX™疫苗的製造正在進行中，當前計劃在2025年第一季度將其交付給NIAID。 |
| o | NIAID計劃在2025年第一季度啟動試驗，Capricor預計在2025年第二季度將有初步數據可用，前提是NIAID的IND獲得FDA批准。 |
| o | 如果NIAID發現我們的StealthX™生物-疫苗符合安全性和有效性的標準，他們可能會考慮為我們的第二階段研究提供資金。 |
| ● | Capricor提出了 臨床前數據 在2024年美國細胞外囊泡協會(AAEV)年會上，突顯了一種潛在的基於外泌體的方法，通過傳遞磷酸二酰胺基莫非林寡聚物(PMOs)來治療DMD。 |
2024年第三季度財務結果
現金及現金等價物位置： 截至2024年9月30日，現金、現金等價物及可交易證券總計約8500萬美元，與2023年12月31日的3950萬美元相比。在2024年第三季度，capricor通過以平均每股約9.84美元的價格發行普通股，在其市場ATM計劃下籌集了約5220萬美元的淨收益。自2024年10月1日起，ATM計劃已關閉並終止。此外，在2024年10月18日，公司完成了508萬3800股普通股的公開發行，並在扣除約550萬美元的承銷折扣、佣金和發行費用之前，獲得了約8630萬美元的毛收益，淨收益約為8080萬美元。
營業收入2024年第三季度的營業收入約為230萬美元，與2023年第三季度的620萬美元相比。此外，截至2024年9月30日和2023年的九個月的營業收入分別約為1110萬和1310萬美元。capricor的主要收入來源是來自於根據其與日本新藥的美國商業化和分銷協議，按比例確認4000萬美元（前期和里程碑付款）的收入。
（前期及里程碑支付）根據其與日本新藥的美國商業化和分銷協議。
費用2024年第三季度的營業費用總計約1530萬美元，與2023年第三季度的1310萬美元相比。截至2024年9月30日和2023年的九個月的營業費用總計約4600萬和3590萬美元。
淨虧損公司報告2024年第三季度的淨損失約為1260萬美元，每股0.38美元，與2023年第三季度的淨損失640萬美元，每股0.25美元相比。capricor報告截至2024年9月30日和2023年的九個月的淨損失分別約為3340萬美元，每股1.04美元，以及2150萬美元，每股0.85美元。
Financial Outlook本公司認為，根據當前的營運計劃和財務資源，我們的可用現金、現金等價物和市場證券將足夠覆蓋預期的開支和資本需求，直到2027年。這一預期不包括與日本新藥的商業化和分銷協議下的任何額外潛在里程碑付款，以及目前不在公司基本假設規劃中的任何資本的策略性使用。
即將到來的活動
本公司計劃在以下即將舉行的活動中發表演講：
| ● | b. Riley Securities 下一代組織傳遞模式高峰會，2024年11月14日，虛擬 |
| ● | 派傑投資第36屆年度醫療健康會議，2024年12月3日至5日，紐約，NY |
| ● | Oppenheimer在罕見疾病高峰會上的動向，2024年12月12日，紐約，NY |
公開說明會和網路網路直播
要參加電話會議，請撥打1-800-717-1738（美國/免付費）或1-646-307-1865（國際）並參考會議ID：68076。參與者可以使用上述來賓撥入號碼，並由運營商回答，或點擊 撥給我商標 鏈接 以獲得即時電話訪問此活動。要通過網絡直播參加，請點擊 此處. 網絡直播結束後，回放將會提供並可以在上訪問。 公司的網站.
關於Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR)是一家致力於推動改變罕見疾病治療格局的生物技術公司。我們的創新前沿是我們的主力產品候選者deramiocel（CAP-1002），一種異基因心臟源性細胞療法。廣泛的臨床前和臨床研究表明，deramiocel展示了免疫調節、抗纖維化和再生作用，專門為肌鈣蛋白病和心臟病定制。Deramiocel目前正在進行第3期臨床試驗，用於治療杜欣氏肌肉萎縮症。Capricor還正在利用其外泌體技術，利用其專有的StealthX™平台進行預臨床發展，重點放在疫苗學、核酸寡聚體、蛋白質和小分子藥物的靶向傳遞，以潛在治療和預防多種疾病。在Capricor，我們致力於突破可能性的界限，為有需要的人開拓通向改變性治療的道路。欲瞭解更多信息，請訪問 capricor.com，並關注Capricor Facebook, Instagram上關注我們。 和 Twitter.
關於前瞻性陳述的注意事項
本新聞稿中關於Capricor產品候選者的療效、安全性及預期用途的聲明；發現工作和臨床試驗的啟動、進行、規模、時機及結果；臨床試驗的招募速度；關於監管檔案的計劃、未來的研究及臨床試驗；涉及產品的監管發展，包括獲得監管批准或其他方式將產品推向市場的能力；製造能力；監管會議的日期；有關我們財務前景的聲明；實現產品里程碑以及從商業夥伴那裡獲得里程碑付款的能力；關於當前及未來合作活動及商業權利所有權的計劃；
潛在未來協議；知識產權的範圍、持續性、有效性及可執行性；未來的營業收入來源及預測；對最近完成的發行預期收益用途的預期及發行的預期影響；以及有關Capricor管理團隊未來的期望、信念、目標、計劃或前景的任何其他聲明構成1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性聲明。任何不是歷史事實的聲明（包括包含“相信”、“計劃”、“能”、“預期”、“期望”、“估計”、“應該”、“目標”、“將”、“會”等類似表達的聲明）也應被視為前瞻性聲明。有一些重要因素可能導致實際結果或事件與此類前瞻性聲明所指的具有重大差異。關於這些可能影響Capricor業務的其他風險的更多信息已在Capricor於2024年3月11日向證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的10-K年度報告中列出，並在2024年8月8日向證券交易委員會提交的截至2024年6月30日的10-Q季度報告中列出。本新聞稿中的所有前瞻性聲明均基於Capricor截至本日期可得的信息，Capricor不承擔更新這些前瞻性聲明的義務。
Capricor已與日本新光製藥有限公司（美國子公司：NS Pharma, Inc.）達成獨家商業化和分銷協議，專門負責deramiocel (CAP-1002)在美國和日本的DMD領域。該協議需待監管機構的批准。Deramiocel是一種新藥調查藥物，尚未獲准用於任何適應症。Capricor的任何基於外泌體的候選產品均未獲得臨床試驗批准。 Capricor媒體聯繫人： Raquel ConaCapricor的任何基於外泌體的候選產品均未獲得臨床試驗批准。
如需更多信息，请联系：
Capricor媒體聯繫人： Raquel Cona
Capricor媒體聯繫人： Raquel Cona
KCSA戰略通信
rcona@kcsa.com
212.896.1204
Capricor公司聯繫人:
AJ Bergmann, 財務長
abergmann@capricor.com
858.727.1755
CAPRICOR THERAPEUTICS, INC.
綜合損益表
(未經審核)
| | 截至9月30日的三個月 | | 截至9月30日的九個月 | ||||||||
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| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | ||||
| | | | | | | | | | | | |
營業收入 |
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營業收入 | | $ | 2,261,642 | | $ | 6,185,814 | | $ | 11,139,956 | | $ | 13,089,977 |
| | | | | | | | | | | | |
總收入 | |
| 2,261,642 | |
| 6,185,814 | |
| 11,139,956 | |
| 13,089,977 |
| | | | | | | | | | | | |
營業費用 | |
|
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研究與開發 | |
| 11,807,867 | | | 10,028,964 | |
| 35,413,649 | |
| 26,507,872 |
一般及行政 | |
| 3,463,655 | |
| 3,021,450 | |
| 10,593,308 | |
| 9,378,672 |
| | | | | | | | | | | | |
營業費用總額 | |
| 15,271,522 | |
| 13,050,414 | |
| 46,006,957 | |
| 35,886,544 |
| | | | | | | | | | | | |
營運損失 | |
| (13,009,880) | |
| (6,864,600) | |
| (34,867,001) | |
| (22,796,567) |
| | | | | | | | | | | | |
其他收入（支出） | |
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投資收益 | | | 453,152 | | | 479,380 | |
| 1,516,418 | |
| 1,276,502 |
處置固定資產損失 | | | — | | | (5,388) | | | — | | | (5,388) |
| | | | | | | | | | | | |
其他總收入（費用） | |
| 453,152 | |
| 473,992 | |
| 1,516,418 | |
| 1,271,114 |
| | | | | | | | | | | | |
淨虧損 | |
| (12,556,728) | |
| (6,390,608) | |
| (33,350,583) | |
| (21,525,453) |
| | | | | | | | | | | | |
其他綜合損益 | |
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可變現證券的未實現收益（虧損） | |
| (58,766) | |
| (66,485) | |
| (139,592) | |
| 7,964 |
| | | | | | | | | | | | |
綜合損益 | | $ | (12,615,494) | | $ | (6,457,093) | | $ | (33,490,175) | | $ | (21,517,489) |
| | | | | | | | | | | | |
基本和稀釋每股淨損失 | | $ | (0.38) | | $ | (0.25) | | $ | (1.04) | | $ | (0.85) |
加權平均股數，普通和稀釋 | |
| 33,090,063 | |
| 25,817,676 | |
| 32,099,181 | |
| 25,468,880 |
CAPRICOR THERAPEUTICS, INC.
摘要資產負債表
| | 2024年9月30日 | | | ||
| | (未經審計) | | 2023年12月31日 | ||
| | | | | | |
現金、現金等價物及有價證券截至2024年6月30日為1.527億美元，公司沒有未偿债务。截至2024年6月30日的26周期間，經營活動所提供的淨現金為4010萬美元，相比之下，截至2023年6月25日的26周期間，經營活動所提供的淨現金為1890萬美元。 | | $ | 85,028,624 | | $ | 39,487,703 |
資產總額 | | $ | 92,951,613 | | $ | 58,734,327 |
| | | | | | |
負債總額 | | $ | 24,686,654 | | $ | 36,132,860 |
| | | | | | |
股東權益總額 - 40,332,392以及已發行的31,148,320普通股 | | | | | | |
截至2024年9月30日和2023年12月31日，分別為 | |
| 68,264,959 | |
| 22,601,467 |
負債和股東權益總額 | | $ | 92,951,613 | | $ | 58,734,327 |