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附件99.1

Prime Medicine報告2024年第三季度財務業績並提供業務更新

-- 在ESGCT上展示了通用肝靶向LNP和威爾遜病項目的初步體內數據；已於2024年第4季度啓動威爾遜病項目的IND啓動活動，並計劃在2026年上半年提交IND和/或CTA申請 --

-- 宣佈與百時美施貴寶的戰略研究合作和許可協議；預計獲得11000萬美元的前期費用，有望獲得超過35億美元的里程碑付款 --

-- 擬報告PM359用於p47的1/2期臨床試驗的初步數據進展，預計於2025年報告 --phox 在2025年CGD的1/2期臨床試驗中邁出的步伐 --

-- 揭示了戰略性聚焦的產品線，優先考慮一組高價值項目，每個項目都有明確定義的創造價值路徑，並具有加速後續項目開發的潛力 --

-- 預計截至2024年9月30日的財務狀況以及現金、現金等價物和投資足以支持計劃的運營到2026年上半年 --

劍橋（美國麻省），2024年8月8日 - Prime Medicine, Inc.（納斯達克股票代碼：PRME）是一家致力於提供一類新型獨特一次性治癒性基因療法的生物技術公司，今天公佈了截至2024年6月30日的第二季度財務業績並提供了業務更新。 2024年11月12日 - Prime Medicine, Inc.（納斯達克：PRME），一家致力於提供新型差異化一次性治療基因療法的生物技術公司，今天報告了截至2024年9月30日的第三季度財務業績，並提供了業務更新。

「在十月，我們首次展示了我們的威爾遜氏症項目的臨床前數據，展示了Prime編輯器可以有效修正致病突變，而不引入安全問題或可檢測到的非靶向編輯，」 Prime Medicine的總裁兼首席執行官Keith Gottesdiener博士稱。「這些數據對我們在威爾遜氏症方面的努力意義重大 - 這是一種據信會影響美國和歐洲超過20,000人的毀滅性疾病，目前尚無經批准的疾病修飾療法 - 以及對我們在肝病領域的更廣泛努力都具有重要意義。我們的威爾遜氏症項目利用我們的專有通用LNP平台，這些中期結果表明，與其他常用LNP相比，我們的LNP可能成功地提供了更高的效力、改進的安全性文件和生物分佈。開發中的其他常用LNP。我們期待推動我們的威爾遜氏症項目在2026年上半年提交IND和/或CTA。」 體內Gottesdiener博士續說：「在最近的幾個月中，我們宣佈了戰略性優先考慮一組高價值項目的決定，每個項目都有明確的創造價值轉折路徑，並有潛力解鎖多個後續機會。這包括我們完全擁有的慢性肉芽腫病（CGD）和威爾遜氏症項目，以及我們在細胞治療和囊性纖維化方面的努力，我們分別獲得了來自百時美施貴寶和囊性纖維化基金會的支持。我們相信這類合作伙伴關係將繼續在我們建設Prime Medicine時發揮至關重要的作用，使我們能夠獲得最佳專業知識和非稀釋資本，從而更快地實現Prime Editing的全部潛力。」

Gottesdiener博士繼續說：「在最近的幾個月中，我們宣佈了戰略性優先考慮一組高價值項目的決定，每個項目都有明確的創造價值轉折路徑，並有潛力解鎖多個後續機會。這包括我們完全擁有的慢性肉芽腫病（CGD）和威爾遜氏症項目，以及我們在細胞治療和囊性纖維化方面的努力，我們分別獲得了來自百時美施貴寶和囊性纖維化基金會的支持。我們相信這類合作伙伴關係將繼續在我們建設Prime Medicine時發揮至關重要的作用，使我們能夠獲得最佳專業知識和非稀釋資本，從而更快地實現Prime Editing的全部潛力。」

最近的業務更新

管線更新

2024年9月，Prime Medicine揭開了其戰略聚焦的管道和計劃，優先考慮了一組高價值項目，每個項目都針對一種具有清晰定義的臨床發展和監管路徑的疾病。每個優先考慮的項目還旨在作爲一個立足點，因爲Prime Editing平台的模塊化預計將使Prime Medicine能夠快速高效地生成後續候選者。

優先考慮的項目涵蓋了Prime Medicine的核心關注領域（血液學、免疫學、腫瘤學、肝臟和肺部），包括 我們建立了一個多元化的產品候選管道，包括旨在恢復Tregs的抑制和免疫調節功能的體外方法。我們的產品候選管道基於我們的三種不同潛在治療方式：Treg增強生物製品、Treg衍生外泌體和自體Treg細胞療法。「自體」意味着使用來源於患者本身的人類細胞治療患者，而「同種異體」意味着使用來源於與患者基因不同的捐贈者的人類細胞治療患者。我們的核心重點是開發這些療法以針對Treg功能失調，這已被確定爲神經退行性、自身免疫和代謝性疾病的重要病理生理組成部分，在這些領域迫切需要新的有效療法。用於治療p47phox 慢粒性肉芽腫病（CGD）和X連鎖CGD的造血幹細胞（HSC）項目； 體外 t細胞療法; 用於威爾遜病治療的脂質納米粒子（LNP）Prime Editor；以及用於囊性纖維化（CF）治療的LNP或腺相關病毒（AAV）Prime Editor。爲了儘快推進這些優先級高價值項目，公司正在

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確定合作機會，推動其其他項目的進展，包括神經疾病、細胞治療、眼科疾病和聽力損失治療。

血液學、免疫學和腫瘤學：

•在2024年第三季度，Prime Medicine在美國啓動了PM359的全球Phase 1/2臨床試驗。Phase 1/2臨床試驗是一項跨國、首次人體試驗，旨在評估成人和兒童研究參與者中PM359的安全性、生物活性和初步臨床活性。Prime Medicine預計將於2025年報告來自Phase 1/2試驗的初步臨床數據。

肝：

•在歐洲基因和細胞治療學會（ESGCT）31st 2024年10月22日至25日，Prime Medicine在年會上展示了多項研究數據，展示了其專有的通用LNP平台將Prime Editors準確傳遞到肝臟以修正導致疾病突變，包括Wilson氏病的潛力。 Prime Medicine的通用LNP包含GalNAc靶向配體（GalNAc-LNP），這是肝特異性傳遞基因編輯器的驗證機制。重點包括：

•臨床前數據表明，使用GalNAc-LNP（GalNAc-LNP Prime Editor）傳遞Prime Editors的效力增加，安全性和生物分佈性得到改善，與已進入臨床的傳統LNPs相比。

•體內研究 Prime Medicine的GalNAc-LNP Prime Editor治療Wilson氏病的概念驗證數據表明，使用80%精確矯正H1069Q突變並將ATP70億 mRNA恢復到野生型水平，在人體化小鼠模型中精確編輯肝細胞，並在非人靈長類動物（NHPs）中進行精確編輯，使用代用H1069Q Prime Editor的情況下精確編輯率高達51％。在迄今爲止的臨床前研究中，Prime Medicine觀察到小鼠肝臟中銅積累顯著減少。在小鼠和NHP研究中，未觀察到目標位點的可檢測的非靶向編輯或非預期編輯。

•Prime Medicine正在完成首選優化的最後階段，並最近啓動了其Wilson氏病項目的調查新藥（IND）啓用活動，預計在2026年上半年提交IND和/或臨床試驗申請（CTA）。Prime Medicine將在2024年11月15日至19日舉行的美國肝臟疾病研究協會（AASLD）上介紹其Wilson氏病項目。 長期而言，該公司預計在所有肝臟疾病項目中使用其通用LNP，從而更快速和更具成本效益地擴展到後續罕見和非罕見的肝臟指徵。

企業更新

2024年9月，Prime Medicine與百時美施貴寶達成戰略研究合作和許可協議，共同發展和商業化多種Prime Edited 體外 T細胞療法。根據協議條款，Prime Medicine收到了來自百時美施貴寶的5500萬美元的預付款和5500萬美元的股權投資。Prime Medicine還有資格獲得超過35億美元的里程碑費用，包括高達14億美元的開發里程碑費用和超過21億美元的商業化里程碑費用，以及淨銷售額的版稅。

2024年第三季度財務結果

•研發費用： 研發費用分別爲2024年9月30日結束的三個月爲4030萬美元，而截至2023年9月30日結束的三個月爲4100萬美元。

•全年總行政費用爲2940萬美元，截至2021年12月31日，相比之下，截至2020年12月31日全年總行政費用爲2180萬美元。2021年的增加主要是由於股權激勵費用的增加，包括510萬美元的增量股權激勵費用，涉及到前任首席執行官在2021年11月的股權獎勵修改，還有薪資和相關費用、法律費用和保險費用的增加，部分抵消了顧問費用和商業費用的減少。 管理及行政費用分別爲2024年9月30日結束的三個月爲1410萬美元，而截至2023年9月30日結束的三個月爲1050萬美元。管理及行政費用的增加主要是由人員費用驅動，主要與非現金股權激勵費用的增加有關。

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•持續運營的淨虧損爲2024年3月31日結束的三個月爲2080萬美元，而去年同期爲7620萬美元。淨虧損與比較前一季度相比減少了5540萬美元，主要是由於毛利潤增加了2730萬美元，營業費用減少了110萬美元，其他費用減少了2940萬美元。 2024年9月30日結束的三個月中，淨虧損爲5250萬美元，相比於2023年9月30日結束的三個月的5070萬美元。

•現金餘額： 截至2024年9月30日，經形式現金、現金等價物、投資和受限現金總額爲24460萬美元，其中包括2024年9月收到的來自百時美施貴寶的5500萬美元股權投資和2024年10月收到的5500萬美元預付款。現金、現金等價物、投資和受限現金總額爲18960萬美元，相比於2023年12月31日的13520萬美元。

財務指導

根據其當前的營運計劃，Prime Medicine預計到2024年9月30日的經形式現金、現金等價物和投資將足以支持其營業費用和資本開支需求，直至2026年上半年。

關於Prime Medicine

Prime Medicine是一家領先的生物技術公司，致力於爲患者創造並提供下一代基因編輯療法。該公司正在利用其獨有的Prime Editing平台，一種多才多藝、精確高效的基因編輯技術，開發一類全新的一次性治癒性基因治療。Prime Editors旨在僅在基因內部的正確位置進行編輯，同時最大限度地減少不必要的DNA修改，有潛力修復幾乎所有類型的基因突變，並能在許多不同的組織、器官和細胞類型中發揮作用。綜合而言，Prime Editing的多才多藝的基因編輯能力可能在成千上萬種潛在適應症中帶來機會。

Prime Medicine目前正在推進一個多樣化的研究治療項目組合，圍繞我們的核心關注領域展開：血液學、免疫學和腫瘤學、肝臟和肺部。在每個核心領域中，Prime Medicine最初專注於一組價值高的項目，每個項目都針對具有充分理解生物學和明確定義臨床發展和監管途徑的疾病，並預計爲擴展到其他機會奠定基礎。隨着時間的推移，公司打算最大限度地發揮Prime Editing的廣泛和多功能的治療潛力，以及Prime Editing平台的模塊化，迅速高效地擴展到當前管道中的疾病以外，潛在包括額外的遺傳疾病、免疫疾病、癌症、傳染病，並針對常見疾病中的遺傳風險因素，這些疾病共影響數百萬人。欲了解更多信息，請訪問www.primemedicine.com。

© 2024 Prime Medicine，Inc.版權所有。PRIME MEDICINE，Prime Medicine徽標和PASSIGE是Prime Medicine，Inc.的商標。此處提及的所有其他商標均爲其各自所有者的財產。

前瞻性聲明

This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, as amended, including, without limitation, implied and express statements about Prime Medicine’s beliefs and expectations regarding: the timing, progress, and results of its Wilson’s Disease program, including the timing of the release of updated data and filing of an IND and/or CTA application in the first half of 2026; the potential for its modular universal LNP platform to precisely deliver Prime Editors, correct disease-causing mutations in the liver, and deliver transformative treatments for Wilson’s Disease, GSD10億, and other rare and non-rare liver indications; the modular universal LNP platform’s ability to be used repeatedly to generate candidates that offer an improved safety profile and biodistribution compared to other LNPs in development; the anticipated maturation into a clinical-stage company by bringing PM359 into clinical development in 2024 with initial clinical data from the ongoing Phase 1/2 clinical trial of PM359 expected in 2025; the collaboration with Bristol Myers Squibb and the intended and potential benefits thereof, including the receipt of potential milestone and royalty payments from commercial product sales, if any; the safety profile, tolerability, and durability of its universal LNP; the initiation, timing, progress, and results of its research and development programs, preclinical studies and future clinical trials; the modularity of the Prime Editing platform and the benefits thereof; the potential for Prime Editors to more precisely and effectively achieve genetic modification; the potential for Prime Editors to

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repair genetic mutations and offer curative genetic therapies for a wide spectrum of diseases; its continued development and optimization of various non-viral and viral delivery systems; its ability to demonstrate superior off-target profiles for Prime Editing programs; the expansion of Prime Editing’s therapeutic potential and the creation of value through strategic business development to extend the reach and impact of Prime Editing to areas beyond Prime Medicine’s current core areas of focus; exploring business development opportunities that could accelerate existing work and the benefits thereof; its expectations regarding the breadth of Prime Editing technology and the implementation of its strategic plans for its business, programs, and technology; and the potential of Prime Editing to unlock opportunities across thousands of potential indications. The words 「may,」 「might,」 「will,」 「could,」 「would,」 「should,」 「expect,」 「plan,」 「anticipate,」 「intend,」 「believe,」 「expect,」 「estimate,」 「seek,」 「predict,」 「future,」 「project,」 「potential,」 「continue,」 「target」 and similar words or expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words.

Any forward-looking statements in this press release are based on management’s current expectations and beliefs and are subject to a number of risks, uncertainties and important factors that may cause actual events or results to differ materially from those expressed or implied by any forward-looking statements contained in this press release, including, without limitation, risks associated with: uncertainties related to Prime Medicine’s product candidates entering clinical trials; the authorization, initiation, and conduct of preclinical and IND-enabling studies and other development requirements for potential product candidates, including uncertainties related to opening INDs and obtaining regulatory approvals; risks related to the development and optimization of new technologies, the results of preclinical studies, or clinical studies not being predictive of future results in connection with future studies; the scope of protection Prime Medicine is able to establish and maintain for intellectual property rights covering its Prime Editing technology; Prime Medicine’s ability to identify and enter into future license agreements and collaborations; and general economic, industry and market conditions. These and other risks and uncertainties are described in greater detail in the section entitled 「Risk Factors」 in Prime Medicine’s most recent Annual Report on Form 10-k, as well as any subsequent filings with the Securities and Exchange Commission. In addition, any forward-looking statements represent Prime Medicine’s views only as of today and should not be relied upon as representing its views as of any subsequent date. Prime Medicine explicitly disclaims any obligation to update any forward-looking statements subject to any obligations under applicable law. No representations or warranties (expressed or implied) are made about the accuracy of any such forward-looking statements.

投資者聯繫

Gregory Dearborn

Prime Medicine

713-503-3364

gdearborn@primemedicine.com

漢娜·德里西維茨

Josh.Rappaport@precisionaq.com

212-362-1200

hannah.deresiewicz@precisionaq.com

媒體聯繫

丹·巴德威克，1AB

dan@1ABmedia.com

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簡明合併資產負債表數據
（未經審計）
(以千爲單位)						九月30日, 2024						12月31日, 2023
現金、現金等價物和投資						175,527						121,665
總資產						332,784						193,851
總負債						143,280						60,780
股東權益總額						189,504						133,071

彙編損益統計表
(未經審計)
						Three Months Ended 九月三十日，
（單位：千美元，除每股和每股金額外）						2024						2023
合作收入						$	209					$	—
營業費用：
研發費用						$	40,340					$	40,967
總務和行政						14,101						10,492
總營業費用						54,441						51,459
營運虧損						(54,232)						(51,459)
其他收入：
投資的累積(攤銷)						885						1,769
利息收入						697						410
自成立以來，我們一直遭受巨額運營虧損。我們預計在可預見的未來將繼續承擔重大支出和運營虧損，因爲我們開始臨床開發項目、繼續開展平台開發和早期研究活動。我們還沒有商業化任何產品，即使有可能，我們也不打算從產品銷售中獲得收入。迄今爲止，我們主要通過出售優先股和公開發行獲得了資金支持運營。截至2024年6月30日，我們有1.629億美元的現金、現金等價物和投資，不包括我們的限制性現金，或1.764億美元，包括限制性現金。						215						(1,579)
其他收入，淨額						(83)						43
其他收入淨額						1,714						643
稅前淨虧損						(52,518)						(50,816)
受益於所得稅						—						108
歸屬普通股東的淨虧損						$	(52,518)					$	(50,708)
每股普通股股東淨虧損，基本與稀釋後						$	(0.44)					$	(0.55)
基本和稀釋加權普通股份						119,764,270						91,846,835