Zevra Therapeutics Reports Third Quarter 2024 Financial Results

and Corporate Updates

 

FDA approval of MIPLYFFA^TM and product launch cap third quarter filled with multiple commercial

and clinical development milestones

 

Zevra收到罕見兒科疾病優先審查券。   

 

公司結束第四季度，現金、現金等價物和投資為9550萬美元。

 

公司將於今天（2024年11月12日）下午4:30 ET舉行電話會議和網絡研討會。

 

佛羅里達州，CELEBRATION，2024年11月12日 -- Zevra Therapeutics，Inc.（NasdaqGS：ZVRA）（Zevra，或公司），一家致力於解決罕見疾病治療未滿足需求的商業階段公司，今天報告了截至2024年9月30日的第三季度財務業績，並提供了企業更新。

 

“第三季度是Zevra歷程中最激動人心且轉變性的時期之一，”Zevra的Neil F. McFarlane表示。’總裁兼首席執行官。“經過多年不懈努力，我們的團隊通過FDA批准MIPLYFFA達成了重大里程碑^TM （arimoclomol），我們正在與尼曼-皮克病C型（NPC）社區一起慶祝。我們打算通過一支高效團隊的努力、專注和創新來實現我們的目標，推動我們持續的增長和長期轉型。

 

項目亮點

 

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在9月20日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了MIPLYFFA膠囊作為口服治療NPC的藥物。 MIPLYFFA是FDA批准的第一款NPC藥物，適用於與米格魯斯塔一起治療成人和2歲及以上兒童NPC的神經表現。隨著MIPLYFFA的批准，Zevra獲得了一項稀有兒童優先評估券（PRV），公司可以實現貨幣化以幫助資助其增長。

 

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截至10月31日，Zevra已收到90張MIPLYFFA處方註冊表，其中30%獲得了報銷批准，並已在藥物上市後可履行交付，與公司之前的指引相符，即上市後8至12周。

 

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Zevra推出了AmplifyAssist™，一個針對照顧者和符合患有 NPC 或 UCDs 資格的人的全面支援計畫。

 

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OLPRUVA® 在第三季度新增了三位新患者，醫療保險覆蓋率約為覆蓋人口的76%。改善OLPRUVA的配方位置是使其成為UCDs首選治療的主要目標。

 

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Zevra正在精進其針對OLPRUVA的商業策略，專注於患者數量較少進入障礙的特定患者群體，並與國家尿素循環紊亂基金會一起推出一個針對患者的教育活動，強調及早和準確檢測血氨水平的重要性，當血氨水平升高時，可能是UCD的徵兆。活動資料可於www.checkammonia.com獲得。

 

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公司最近完成了與FDA關於KP1077的第2階段結束會議。機構指出，具有適當確證證據的單一關鍵研究將足以提交新藥申請（NDA）。Zevra正在評估推進臨床研究和日後商業化的策略性替代方案。

 

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埃勒-施丹诺综合征（VEDS）的第三期CELIPROLOL試驗正在進行中，該公司已實現其重新開始招募和開始為新患者服藥的目標，截至第三季末，共有19名患者參加試驗。Zevra正在努力擴大與患者倡導組織、卓越治療中心和醫學權威的合作夥伴關係。

 

 

 

企業亮點和即將到來的重要里程碑

 

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八月，Zevra以6.50美元的發行價完成了1061,5385股普通股的包銷公開募集，經扣除包銷折扣和佣金及發行費用後的純收益約為6450萬美元。凱恩和威廉布萊爾共同擔任該項發行的主要包銷經理。Citizens JMP和H.C. Wainwright & Co.擔任共同經理。

 

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該公司完成了全面的投資組合評估，並制定了2025年的戰略計劃，以2024年的成就為基礎，進一步推動Zevra向成為一家領先的罕見疾病公司的轉變，並制定了一年五年的愿景，通過將我們的重點放在四個主要支柱上，為患者和股東創造價值。 商業卓越, 管道和創新, 人才與文化並且 企業基金會.

 

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現在專注於後期臨床開發和商業機會，Zevra已停止自家藥物研發活動並關閉其在愛荷華州和維吉尼亞州的實驗室設施。未來早期研究和開發活動將外包。

 

2024年第三季度財務亮點

 

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收入，淨值 : $370萬，由法國擴大獲取計劃（EAP）為arimoclomol提供的260萬美元淨補貼款，根據AZSTARYS®授權協議提供的110萬美元版稅和其他補貼款，以及微不足道的OLPRUVA收入。

 

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銷貨成本 : $230萬，其中包括因OLPRUVA庫存接近到期而導致200萬美元的存貨淘汰儲備費用的認列。

 

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研發支出 : $1090萬，相較於2023年第3季度減少140萬美元，因為KP1077第2期試驗已完成。

 

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SG&A費用對比2023年Q3的580萬美元，2024年Q3為1620萬美元，反映商業團隊全面到位並積極參與商業推出活動和患者服務倡議。本季度非現金股份補償為610萬美元，其中250萬美元基於MIPLYFFA獲得批準而履行。

 

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淨虧損2024年Q3，虧損3320萬美元，每基本和稀釋股票為0.69美元，而2023年Q3虧損1040萬美元，每基本和稀釋股票為0.30美元。

 

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現金預備截至2024年9月30日，現金、現金等價物和投資為9550萬美元。

 

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現金運作預測根據公司目前的營運計劃，預計現金、現金等價物和投資將支持 Zevra 的現金運作至 2027 年，前提是繼續遵守債務契約。現金運作預測包括 MIPLYFFA 銷售的預期收入、來自法國EAP的補償、AZSTARYS 授權協議下的版稅，以及對我們開發管線計劃的持續投資。這不包括潛在的來自 PRV 銷售的收入。

 

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常見股份及全面稀釋股份流通截至2024年9月30日，普通股股本總數為53,227,364股，全面稀釋普通股為67,698,898股，其中包括5,483,537股可通過行使認股權而發行。

 

即將到來的活動

 

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古根海姆證券醫療創新大會，將於2024年11月13日星期三下午4:00舉行火側聊天。管理層將與註冊參與者安排一對一會議。

 

 

會議呼叫信息 - 已更新

 

Zevra將於今天下午4:30舉行電話會議和音頻網絡研討會，以討論2024年第三季度的企業更新和財務成果。

 

音頻網絡研討會將通過公司網站的投資者關係部分http://investors.zevra.com/訪問。音頻網絡研討會的存檔將於2024年11月12日下午約5:30分Et開始，將為期九十（90）天。

 

此外，有興趣的參與者和投資者可以通過撥打以下電話之一訪問會議：

 

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(785) 838-9345（美國）-- 更新的撥入

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+1 (203) 518-9814（國際）

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會議ID：ZVRAQ324

 

有關MIPLYFFA

 

MIPLYFFA（arimoclomol）增加轉錄因子Eb（TFEB）和E3（TFE3）的活化，從而上調協調溶酶體表達和調節（CLEAR）基因。MIPLYFFA還顯示可以降低人類NPC成纖維細胞溶酶體中的游離膽固醇。這些發現的臨床意義尚不完全清楚。MIPLYFFA獲得FDA對NPC治療的突破性療法指定、罕見兒科疾病指定、孤兒藥物指定以及加速批准指定。MIPLYFFA還獲得了歐洲藥品管理局（EMA）對NPC治療的孤兒藥物指定。

 

適應症及用法

 

MIPLYFFA適用於與miglustat結合治療成人和2歲及以上的小兒患者的Niemann-Pick病C型（NPC）的神經表現。

 

重要的安全資訊

 

過敏反應：

 

在試驗1中，接受MIPLYFFA治療的患者報告了過敏反應，如蕁麻疹和血管水腫：有兩位患者報告了蕁麻疹和血管水腫（6%），而有一位患者（3%）在治療的前兩個月內僅出現蕁麻疹。在出現嚴重過敏反應的患者中停止使用MIPLYFFA。如果發生輕度或中度過敏反應，停止使用MIPLYFFA並立即治療。在徵象和症狀消失之前定期監測患者。

 

胚胎毒性：

 

MIPLYFFA在懷孕期間使用可能導致胚胎毒害，根據動物繁殖研究所發現的結果。告知懷孕的女性可能對胎兒構成潛在風險，並考慮女性生殖潛力者的懷孕規劃和預防措施。

 

肌酸酐增高但不影響腎小球功能：

 

在MIPLYFFA的臨床試驗中，與基線相比，報告了血清肌酸酐增加10%至20%的均值增加。這些增加主要發生在MIPLYFFA治療的第一個月，並且與腎小球功能的變化無關。

 

在接受MIPLYFFA治療期間，使用不基於肌酸酐的替代措施來評估腎功能。肌酸酐增加會在停止使用MIPLYFFA後逆轉。

 

The most common adverse reactions in Trial 1 (≥15%) in MIPLYFFA-treated patients who also received miglustat were upper respiratory tract infection, diarrhea, and decreased weight.

 

Three (6%) of the MIPLYFFA-treated patients had the following adverse reactions that led to withdrawal from Trial 1: increased serum creatinine (one patient), and progressive urticaria 和 angioedema (two patients). Serious adverse reactions reported in MIPLYFFA-treated patients were hypersensitivity reactions including urticaria and angioedema.

 

To report SUSPECTED ADVERSE REACTIONS, contact Zevra Therapeutics, Inc. at toll-free phone 1-844-600-2237 or FDA at 1 800-FDA-1088 or www.fda.gov/medwatch.

 

Before prescribing MIPLYFFA, please read the full Prescribing Information, including Instructions for Use.

 

 

藥物互動：

 

Arimoclomol是一種有機陽離子轉運蛋白2（OCT2）轉運蛋白的抑製劑，可能增加OCT2底物的暴露。當MIPLYFFA與OCT2底物同時使用時，應密切監控不良反應並減少OCT2底物的劑量。

 

在生殖潛力的女性和男性中的使用：

 

基於動物研究結果，MIPLYFFA可能會損害生育能力，增加植入後損失並減少母體、胎盤和胎兒重量。

 

腎功能受損：

 

對於eGFR ≥15 mL/分鐘至<50 mL/分鐘的患者，在與miglustat聯合使用時，MIPLYFFA的建議劑量低於正常腎功能患者的建議劑量（劑量更少）。

 

MIPLYFFA口服膠囊的藥效如下：47毫克，62毫克，93毫克和124毫克。

 

關於OLPRUVA

 

OLPRUVA (sodium phenylbutyrate) was approved for the treatment of certain UCDs in December 2022 and has recently been marketed under the brand name, OLPRUVA. OLPRUVA (sodium phenylbutyrate) for oral suspension is a prescription medicine used along with certain therapies, including changes in diet, for the long-term management of adults and children weighing 44 pounds (20 kg) or greater and with a body surface area (BSA) of 1.2 m² or greater, with UCDs, involving deficiencies of carbamylphosphate synthetase (CPS), ornithine transcarbamylase (OTC), or argininosuccinic acid synthetase (AS). OLPRUVA is not used to treat rapid increase of ammonia in the blood (acute hyperammonemia), which can be life-threatening and requires emergency medical treatment. For more information, please visit www.OLPRUVA.com.

 

Important Safety Information

 

Certain medicines may increase the level of ammonia in your blood or cause serious side effects when taken during treatment with OLPRUVA. Tell your doctor about all the medicines you or your child take, especially if you or your child take corticosteroids, valproic acid, haloperidol, and/or probenecid.

 

OLPRUVA can cause serious side effects, including: 1) nervous system problems (neurotoxicity). Symptoms include sleepiness, tiredness, lightheadedness, vomiting, nausea, headache, confusion, 2) low potassium levels in your blood (hypokalemia) and 3) conditions related to swelling (edema). OLPRUVA contains salt (sodium), which can cause swelling from salt and water retention. Tell your doctor right away if you or your child get any of these symptoms. Your doctor may do certain blood tests to check for side effects during treatment with OLPRUVA. If you have certain medical conditions such as heart, liver or kidney problems, are pregnant/planning to get pregnant or breast-feeding, your doctor will decide if OLPRUVA is right for you.

 

The most common side effects of OLPRUVA include absent or irregular menstrual periods, decreased appetite, body odor, bad taste or avoiding foods you ate prior to getting sick (taste aversion). These are not all of the possible side effects of OLPRUVA. Call your doctor for medical advice about side effects. You may report side effects to FDA at 1-800-FDA-1088.

 

About KP1077

 

Serdexmethylphenidate (SDX) is Zevra’s proprietary prodrug of d-methylphenidate (d-MPH) and is the sole active pharmaceutical ingredient (API) of KP1077. KP1077 has been granted Orphan Drug designation by the FDA, and by the European Commission, for the treatment of Idiopathic Hypersomnia, or IH. The U.S. Drug Enforcement Agency (DEA) has classified SDX as a Schedule IV controlled substance based on evidence suggesting SDX has a lower potential for abuse when compared to d-MPH, a Schedule II controlled substance. In addition, KP1077 has intellectual property protection through 2037.

 

 

About Celiprolol

 

Celiprolol is an investigational clinical candidate for the treatment of Vascular Ehlers-Danlos Syndrome (VEDS).  Celiprolol has been granted Orphan Drug and Breakthrough Therapy designations by the FDA. Zevra recently restarted enrollment in the Phase 3 trial, known as the DiSCOVER trial being conducted under a Special Protocol Assessment (SPA) agreement with the FDA. Celiprolol’s mechanism of action is designed to reduce the mechanical stress on collagen fibers within the arterial wall through vascular dilation and smooth muscle relaxation.

 

About Zevra Therapeutics, Inc.

 

Zevra Therapeutics, Inc. is a commercial-stage rare disease company combining science, data, and patient needs to create transformational therapies for diseases with limited or no treatment options. Our mission is to bring life-changing therapeutics to people living with rare diseases. With unique, data-driven development and commercialization strategies, the Company is overcoming complex drug development challenges to make new therapies available to the rare disease community.

 

Zevra Therapeutics, Inc.及其聯屬公司提供擴展取用計劃，並受其公司擴展取用計劃（EAP）政策約束，該政策已在其網站上公布。參與這些計劃需遵守各地區法律和規定，在各相應計劃所屬的司法管轄區內參與資格由主治醫師自行決定。

 

欲瞭解更多信息，請訪問 www.zevra.com，或在 X 和 LinkedIn 上關注我們。

 

有關前瞻性陳述之注意事項

 

本新聞稿可能包含根據1995年《私人證券訴訟改革法案》所含義的前瞻性陳述。前瞻性陳述涵蓋所有不僅涉及歷史事實或現有事實的陳述，包括但不限於評估我們臨床前或臨床試驗數據的潛力和影響；任何臨床試驗或篩選的啟動、時間表和結果；任何特定疾病指示或用量的任何產品或候選產品的任何 NDA 提交或重新提交的內容、信息、時間表或結果；我們的任何產品或候選產品在任何特定疾病或用量下的潛在好處；與 FDA 或任何顧問委員會的會議或交流的影響；FDA 或任何其他實體對任何產品或候選產品的陳述或決定；我們從事的未來研發活動；我們的戰略和產品發展目標，包括成為領先的商業專注罕見疾病公司；我們債務設施的潛在益處；我們的財務狀況，包括我們的現金餘額；我們的公司治理目標；我們在法國擴展取用計劃中的潛在收益；版稅和里程碑貢獻的潛力；在會議上展示數據；以及前述任何事項的時間表。前瞻性陳述基於當前 Zevra 可得資訊和其當前計劃或期望。它們受到幾個已知和未知的不確定性、風險和其他重要因素的影響，這些因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與任何未來結果、表現或前瞻性陳述所表達或隱含的極為不同。這些和其他重要因素已在 Zevra 於截至 2023 年 12 月 31 日止年度的《10-K表格》中的“風險因素”部分，Zevra 於截至 2024 年 9 月 30 日止三個月的《10-Q表格》中，以及 Zevra 在美國證券交易委員會的其他文件中詳細描述。雖然我們可能在將來的某個時間選擇更新此類前瞻性陳述，但除非法律要求，我們拒絕這樣做，即使隨後的事件導致我們的觀點發生變化。儘管我們相信這些前瞻性陳述所反映的期望是合理的，但我們不能保證這些期望會證明正確。不應依賴這些前瞻性陳述作為代表我們觀點，截至此新聞稿日期後任何日期的依據。

 

 

Zevra聯繫方式

 

Nichol Ochsner
+1 (732) 754-2545
nochsner@zevra.com

 

Russo Partners聯繫方式

 

David Schull
+1 (858) 717-2310

david.schull@russopartnersllc.com

 

 

 

 

ZEVRA THERAPEUTICS, INC. 

未經審核的簡明綜合經營損益表  

(以千為單位，股票和每股金額除外) 

 

		截至9月30日的三個月								九個月截至9月30日,
		2024				2023				2024				2023
凈收益		$	3,695			$	2,895			$	11,569			$	14,541
產品營收成本（不包括 2024 年 9 月 30 日三個月和九個月結束時單獨列示的 $1,545 和 $4,619 的無形資產攤銷成本）			2,303				144				6,051				946
無形資產攤銷			1,545				—				4,619				—
營業費用：
研發			10,945				12,297				33,743				28,385
銷售、總務及行政			16,208				5,818				38,743				19,657
總營業費用			27,153				18,115				72,486				48,042
營運虧損			(27,306	)			(15,364	)			(71,587	)			(34,447	)
其他（費用）收入：
利息支出			(2,312	)			(366	)			(5,157	)			(745	)
與認股權證及附帶價值權益相關的公允價值調整			(4,746	)			3,678				4,660				4,253
與投資相關的公允價值調整			90				124				64				451
利息及其他收入（費用），淨			1,049				1,738				2,248				4,331
所有其他（支出）收入的總額			(5,919	)			5,174				1,815				8,290
收入稅前虧損			(33,225	)			(10,190	)			(69,772	)			(26,157	)
所得税费用			—				(177	)			—				—
淨虧損		$	(33,225	)		$	(10,367	)		$	(69,772	)		$	(26,157	)
普通股每股基本和稀釋淨損失
淨損失		$	(0.69	)		$	(0.30	)		$	(1.59	)		$	(0.76	)
普通股權權重平均持股股數:
基本和稀釋			47,808,817				34,724,614				43,843,851				34,364,075

 

 

ZEVRA THERAPEUTICS, INC. 

未經核數的簡明合併資產負債表 

（以千為單位，除股份及面值金額外） 

 

		九月三十日，				12月31日，
		2024				2023
資產
流動資產:
現金及現金等價物		$	54,039			$	43,049
按公允價值衡量的證券，流動的			35,337				24,688
應收帳款和其他應收款			7,790				17,377
預付費用及其他流動資產			2,276				1,824
全部流動資產			99,442				86,938
庫存			8,756				9,841
按公允價值衡量的證券，長期的			6,105				—
物業及設備，扣除折舊後淨值			607				736
營業租賃使用權資產			820				790
商譽			4,701				4,701
無形資產，扣除累計攤銷			70,608				69,227
其他長期資產			512				94
資產總額		$	191,551			$	172,327
負債及股東權益
流動負債：
應付帳款和應計費用		$	24,464			$	28,403
應付信貸額度			—				37,700
營運租賃負債的流動部分			540				543
貼現及折扣負債的流動部分			8,547				4,550
其他流動負債			930				2,524
流動負債合計			34,481				73,720
長期負債			58,904				5,066
認股權負債			13,902				16,100
營業租賃負債，扣除當前部分			483				456
折扣及回扣負債，扣除當期部分			8,490				7,663
其他長期負債			5,521				7,458
總負債			121,781				110,463
合約和可能負債
股東權益：
優先股：
未指定的優先股，每股面值$0.0001，授權10,000,000股，截至2024年9月30日或2023年12月31日，均無已發行或流通股			—				—
普通股，面值$0.0001，授權 2.5億股，2024年9月30日發行股份54,803,056股，流通股 53,227,364股； 2023年12月31日發行股份 43,110,360股，流通股 41,534,668股			5				4
資本公積額額外增資			550,413				472,664
庫藏股票，成本			(10,983	)			(10,983	)
累積虧損			(469,550	)			(399,778	)
其他綜合損益（損失）累積額			(115	)			(43	)
股東權益總額			69,770				61,864
負債總額及股東權益合計		$	191,551			$	172,327