附件99.1
biohaven報告2024年第三季度財務業績和最近的業務發展
•截至2024年10月2日，現金、現金等價物、可流動證券和受限制的現金總額約爲64200萬美元
•在小腦運動共濟失調(SCA)的關鍵試驗中，使用troriluzole取得了積極的上線試驗結果
◦SCA患者口服每日200毫克的troriluzole，在所有研究人群基因型的3年內，符合從基線開始評估和評分運動共濟失調修正功能評估量表(f-SARA)的主要終點
◦在9個連續的、事先確定的主要和次要終點上實現了統計學上顯著的優越性
◦研究方案和統計分析計劃均在提交至並經過美國食品藥品監督管理局（FDA）審核後進行了前期數據分析
◦研究設計與FDA討論，並按照FDA對有效性的現實世界證據（RWE）指導意見利用了第三階段數據和來自美國小腦共濟失調研究的臨床研究聯盟（CRC-SCA）的匹配未治療SCA受試者的外部對照
◦CRC-SCA外部對照包括從2010年至2024年收集的同時代自然歷史數據
◦計劃在2024年第4季度重新提交新藥申請（NDA）
◦與CHMP報告員進行的澄清會議於2024年第4季度完成，MAA文件正在更新，包括新的積極的BHV4157-206-RWE研究數據，廣泛適應於包括所有SCA基因型
•Myostatin抑制劑Taldefgrobep alfa，脊髓肌肉萎縮（SMA）第3期數據在2024年第4季度發佈，肥胖症第2期試驗方案預計在2024年第4季度
•推進細胞外蛋白（MoDE）降解劑項目
◦另有3種待研究的候選藥物預計在下個季度進入第1期研究
◦預計在年底前發佈BHV-1300的1期更新，包括皮下製劑
•TRPM3受體拮抗劑取得廣泛進展
◦啓動評估急性偏頭痛治療的TRPM3拮抗劑BHV-2100的關鍵2期試驗
◦啓動BHV-2100在神經痛的概念驗證研究
•在癲癇和情緒障礙（躁鬱症和重度抑鬱症(MDD)）中繼續進行Kv7激活劑BHV-7000的5個關鍵2/3期試驗患者招募，有望在2025年產生多個數據輸出
•抗體藥物連結物（ADC）組合方案持續取得進展
◦BHV-1510目前正在對癌症患者進行第1/2期研究的劑量，將在2024年第4季度開始BHv-1510與Libtayo®的聯合用藥
康涅狄克州紐黑文，2024年11月12日 /美通社新聞資訊 — 賽諾製藥公司（紐交所：BHVN）（Biohaven或公司），是一家全球臨床階段生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化治療一系列罕見和常見疾病的改變生命的療法，今天報告了截至2024年9月30日的第三季度財務業績，並回顧了最近取得的成就和預期的發展。
賽諾製藥公司的董事長兼首席執行官Vlad Coric博士表示：「賽諾公司的團隊繼續推動多個晚期和早期資產的發展，這些資產有改變多種疾病當前標準治療範式的潛力。 上個季度，我們宣佈了我們的RWE試驗評估troriluzole用於治療脊髓小腦共濟失調的陽性拓展性結果。 Troluzole（口服200毫克）滿足了研究中所有研究人群基因型的基線值變化的主要終點，在治療1年和2年後顯示了顯著的統計學優勢，並在9個連續的預定主要和次要終點上取得了顯著的統計學優勢。 對於公司來說，這確實是一個分水嶺時刻，因爲可能改變目前沒有批准的治療選擇的最棘手的神經系統疾病之一的發展方向。 SCA剝奪了患者說話、行走和照顧自己的能力，通常縮短壽命，具有令人遺憾的代際影響。 我們對迄今爲止收集的充分數據集感到鼓舞，並期待向FDA提交新藥申請。」
Coric博士繼續表示：“我們繼續全面推進我們的廣泛產品線的執行，包括最近啓動了我們的急性偏頭痛BHv-2100的2期試驗。 儘管在偏頭痛治療方面取得進展，但偏頭痛的負擔和殘疾程度仍然很高
治療；我們相信我們的TRPM3拮抗方法有潛力成爲一種高效、無鎮靜作用、非阿片類的用於疼痛和偏頭痛的治療方法。在2024年的最後幾個月，我們期望報道多項更新，包括脊髓肌萎縮症（SMA）的頭號數據，以及跨越我們的MoDE™平台的數據，包括一次SAD/MAD更新和跨β1AR多個IND的數據，用於治療擴張型心肌病的潛在治療、缺乏半乳糖的IgA用於IgA腎病，以及進一步優化的用於罕見疾病的IgG降解物。
2024年第三季度和近期業務亮點
•在SCA關鍵研究中實現了正面頭號結果 - 在2024年9月，公司宣佈了從關鍵研究BHV4157-206-RWE獲得的正面頭號結果，展示了troriluzole在經過3年治療後的f-SARA基線平均變化上的療效。研究實現了主要終點，並展示了在第1年和第2年f-SARA上的統計顯著改善。此外，troriluzole在連續9個、事先指定的主要和次要終點上實現了統計顯著優越性。接受troriluzole治療的SCA患者疾病進展減緩了50-70%，在3年研究期間代表疾病進展延遲了1.5-2.2年。公司計劃在2024年第四季度向FDA提交troriluzole治療所有SCA基因型的NDA。troriluzole的開發計劃已獲得孤兒藥和快速通道認定，並有資格獲得優先審查。歐洲藥品管理局對其營銷授權仍在審查中，Biohaven在2024年第四季度與CHMP Rapporteurs完成了澄清會議。MAA文件正在更新，以包括新的積極BHV4157-206-RWE研究數據，並擴大適應症以包括所有SCA基因型。
•啓動評估BHV-2100在急性偏頭痛治療中的2期試驗 - 在2024年9月，公司啓動了一項關於口服TRPM3拮抗劑BHV-2100的急性偏頭痛治療的2期研究。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，評估BHV-2100的兩個劑量（75毫克和150毫克）在急性偏頭痛治療中的療效和安全性。該試驗旨在支持FDA接受的以2小時時的無疼痛和自由於最爲困擾的症狀爲共同主要終點的註冊，並預計將在美國的60個地點招募約575名患者。
•公開發行 2024年10月2日，公司完成了此前宣佈的公開發行的6,052,631股普通股，其中包括承銷商全額行使購買額外股份的期權，每股公開發行價格爲47.50美元。在扣除公司支付的承銷折讓和發行費用後，該發行籌集的淨收入約爲26990萬美元。截至2024年11月8日，我們持有101,122,246股普通股。
預期即將到來的重要里程碑:
我們相信biohaven在2024年和2025年能夠在衆多項目中實現重要里程碑:
選擇性Kv7激活劑:
•繼續進行BHv-7000在局部癲癇，特發性全身性癲癇，抑鬱症和躁鬱症方面的5項正在進行的2/3期試驗
- 繼續兩個Troriluzole在強迫症狀的3期試驗
•NDA提交給FDA的時間表爲2024年第四季度，此前於2024年9月公佈SCA關鍵上線結果後
•在強迫症方面的兩項3期試驗中使用troriluzole；預計在2024年第4季度進行第二項3期強迫症試驗的中期分析，並在2025年上半年報告第一項3期強迫症試驗的頭部數據
採取多種行動以加強OCD、ASD和帕金森氏症的小鼠模型中的療效證明
•在2024年第4季度報告SMA的第3期試驗與taldefgrobep的頭部數據
•在2024年第4季度或2025年初進行肥胖症的taldefgrobep的2期試驗
首次TRPM3拮抗劑：
•繼續推進BH地2100用於急性偏頭痛和神經痛的2期試驗的招募（激光誘發電位實驗性疼痛範式）
TYK2/JAK1抑制劑：
•完成與BHV-8000的SAD/MAD研究，並在未來幾個月繼續進行2期研究
MoDE™ 平台
•2024年共提交4個IND
•繼續推進皮下BHV-1300的第1期SAD和MAD研究，並在2024年第4季度進行進一步研究更新
下一代ADC平台：
•在多種腫瘤類型中推進第1期Trop-2定向項目BHV-1510
資金狀況：
截至2024年10月2日，現金、現金等價物、可交易證券和受限現金總額約爲64200萬美元，其中包括來自2024年10月2日完成的6052631股普通股公開發行的26990萬美元淨收益。
2024年第三季度財務亮點:
研發費用： 研發費用，包括非現金股份補償成本，在2024年9月30日結束的三個月內爲15760萬美元，而截至2023年9月30日結束的三個月爲9550萬美元。 6210萬美元的增長是由於2024年進行了額外和晉級的臨床試驗，包括晚期3期和2/3期研究，以及相對於前一年同期的2024年的動物實驗研究項目。非現金股份補償費用在2024年9月30日結束的三個月內爲720萬美元，比2023年同期增加了500萬美元。2024年第三季度的非現金股份補償費用較高，主要是由於我們在2023年第四季度和2024年第一季度授予的年度股權激勵獎勵。
一般和管理費用管理和行政支出爲2024年9月30日結束的三個月爲2060萬美元，而截至2023年9月30日結束的三個月爲1500萬美元。 550萬美元的增長部分是由於非現金股份補償費用增加，2024年9月30日結束的三個月爲500萬美元，比2023年同期增加了270萬美元。2024年第三季度的非現金股份補償費用較高，主要是由於我們在2023年第四季度和2024年第一季度授予的年度股權激勵獎勵。
其他淨收入： 其他收入淨額爲2024年9月30日結束的三個月爲1780萬美元，而截至2023年9月30日結束的三個月爲470萬美元。 1310萬美元的增長主要是由於與Knopp Biosciences LLC於2024年5月簽署的會員權益購買協議的修正（Knopp修正）中記錄的我們衍生品負債的非現金變動，以及投資收入的增加，部分抵消了與Knopp修正相關的遠期合約負債的公允價值變動。
持續運營的淨虧損爲2024年3月31日結束的三個月爲2080萬美元，而去年同期爲7620萬美元。淨虧損與比較前一季度相比減少了5540萬美元，主要是由於毛利潤增加了2730萬美元，營業費用減少了110萬美元，其他費用減少了2940萬美元。 biohaven報告了截至2024年9月30日的三個月的淨虧損爲16030萬美元，每股1.70美元，而2023年同期爲10260萬美元，每股1.50美元。截至2024年9月30日的三個月的非GAAP調整後的淨虧損爲16410萬美元，每股1.74美元，而2023年同期爲9810萬美元，每股1.44美元。這些非GAAP調整後的淨虧損和每股非GAAP調整淨虧損措施，如下面「非GAAP財務指標」中更詳細地描述的那樣，排除了非現金股權報酬費用和金融衍生工具公允價值變動損失。我們在下面的表格中包括了從GAAP財務結果到非GAAP財務結果的調整。
非依照普遍公認會計准則的財務措施
本新聞稿包括根據美國通用會計準則（GAAP）編制的財務結果，以及某些非GAAP財務指標。具體而言，biohaven提供了非GAAP調整後的淨虧損和每股調整後的淨虧損，這些數據排除了非現金股權報酬費用，這在很大程度上取決於普通股市場價格的變化，以及衍生金融工具的公允價值變動，這與相關時期的實際現金支付義務不相關。非GAAP財務指標並非以GAAP編制的財務指標的替代方法。但是，biohaven相信在與GAAP結果一起查看時，非GAAP調整後的淨虧損和每股調整後的淨虧損的呈現可以使投資者更好地理解持續經營業績，並可以幫助投資者比較biohaven在不同時期的表現。
此外，這些非GAAP財務指標是biohaven用作評估業績、規劃和預測未來時期的指標之一。這些非GAAP財務指標並不旨在被孤立地或作爲GAAP財務指標的替代。這些非GAAP措施與最直接可比的GAAP措施之間的調整是在本新聞稿後面提供的。
關於biohaven
Biohaven是一家生物製藥公司，專注於在關鍵治療領域，包括免疫學、神經科學和腫瘤學中發現、開發和商業化改變生活的治療方案。該公司正在推進其創新的治療藥物組合，利用其成熟的藥物開發經驗和多種專有藥物開發平台。Biohaven廣泛的臨床和臨床前項目包括針對癲癇和情緒障礙的Kv7離子通道調節；用於免疫性疾病的細胞外蛋白降解；用於偏頭痛和神經病性疼痛的TRPM3拮抗；用於神經炎症性疾病的TYK2/JAK1抑制；用於強迫症和脊髓小腦共濟失調的穀氨酸調節；用於神經肌肉疾病和代謝疾病，包括SMA和肥胖症的肌肉抑制；用於癌症的抗體募集雙特異分子和抗體藥物偶聯物。
前瞻性聲明
這則新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》中規定的前瞻性陳述。 使用某些詞語，包括"持續"，"計劃"，"將會"，"相信"，"可能"，"期望"，"預期"等類似表達，旨在識別前瞻性陳述。 投資者應當注意，任何前瞻性陳述，包括關於未來發展、時間安排以及開發候選藥物獲得營銷批准和商業化的陳述，都不構成未來績效或結果的保證，並涉及重大風險和不確定性。 實際結果、發展和事件可能會因各種因素而與前瞻性陳述中的情況有實質不同，包括：Biohaven已計劃並正在進行的臨床試驗的預期時間、開始和結果；與FDA的計劃互動和申報的時間；預期的監管申請的時間和結果；遵守適用的美國監管要求；Biohaven產品候選藥物的潛在商業化；Biohaven產品候選藥物成爲首個類別療法的潛力；Biohaven產品候選藥物的有效性和安全性。 需要考慮的有關前瞻性陳述的其他重要因素已在Biohaven向美國證券交易委員會的申報中描述，包括標題爲"風險因素"和"管理層對財務狀況和經營結果的討論"的部分。 前瞻性陳述是根據該新聞稿發佈日期作出的，Biohaven不承諾更新任何前瞻性陳述，除非根據法律要求，因爲有新信息、未來事件或其他原因。
BIOHAVEN有限公司。
綜合損益表
（除每股股價和每股收益之外的所有金額均以千爲單位）
（未經審計）
| 截至9月30日的三個月 | 截至9月30日的九個月 | |||||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||||||||||||
| 營業費用： | ||||||||||||||||||||||||||
| 研發 | $ | 157,607 | $ | 95,517 | $ | 628,398 | $ | 238,468 | ||||||||||||||||||
總務和行政 | 20,561 | 15,030 | 66,782 | 43,872 | ||||||||||||||||||||||
| 總營業費用 | 178,168 | 110,547 | 695,180 | 282,340 | ||||||||||||||||||||||
| 營運虧損 | (178,168) | (110,547) | (695,180) | (282,340) | ||||||||||||||||||||||
其他收入，淨額 | 17,805 | 4,686 | 36,288 | 18,757 | ||||||||||||||||||||||
| 稅前虧損（受益）準備 | (160,363) | (105,861) | (658,892) | (263,583) | ||||||||||||||||||||||
| 所得稅（益）費用 | (59) | (3,287) | 687 | (171) | ||||||||||||||||||||||
淨虧損 | $ | (160,304) | $ | (102,574) | $ | (659,579) | $ | (263,412) | ||||||||||||||||||
| 基本每股淨虧損和稀釋淨虧損 | $ | (1.70) | $ | (1.50) | $ | (7.50) | $ | (3.86) | ||||||||||||||||||
| 基本和稀釋後的加權平均普通股份 | 94,372,159 | 68,320,125 | 87,936,923 | 68,258,757 | ||||||||||||||||||||||
biohaven有限公司
基本報表
(以千爲單位，除每股金額外)
| 2024年9月30日 | 2023年12月31日 | |||||||||||||
| （未經審計） | ||||||||||||||
| 資產 | ||||||||||||||
| 流動資產： | ||||||||||||||
| 現金及現金等價物 | $ | 84,390 | $ | 248,402 | ||||||||||
| 有價證券 | 294,426 | 133,417 | ||||||||||||
| 預付費用 | 55,168 | 35,242 | ||||||||||||
| 所得稅應收款 | 5,318 | 13,252 | ||||||||||||
| 其他流動資產 | 1,198 | 12,133 | ||||||||||||
| 總流動資產 | 440,500 | 442,446 | ||||||||||||
| 資產和設備，淨值 | 18,276 | 17,191 | ||||||||||||
| 無形資產 | 18,400 | 18,400 | ||||||||||||
| 商譽 | 1,390 | 1,390 | ||||||||||||
| 其他非流動資產 | 31,957 | 33,785 | ||||||||||||
| 總資產 | $ | 510,523 | $ | 513,212 | ||||||||||
負債和股東權益 | ||||||||||||||
| 流動負債: | ||||||||||||||
| 應付賬款 | $ | 19,744 | $ | 15,577 | ||||||||||
| 應計費用及其他流動負債 | 63,520 | 39,846 | ||||||||||||
| 遠期合約負債 | 69,030 | — | ||||||||||||
| 流動負債合計 | 152,294 | 55,423 | ||||||||||||
| 非流動經營租賃負債 | 25,312 | 27,569 | ||||||||||||
衍生金融負債，非流動資產 | 12,320 | — | ||||||||||||
| 其他非流動負債 | 4,591 | 2,245 | ||||||||||||
| 總負債 | 194,517 | 85,237 | ||||||||||||
| 股東權益: | ||||||||||||||
| 無面值優先股；授權發行10,000,000股，在2024年9月30日和2023年12月31日無發行和流通股 | — | — | ||||||||||||
| 普通股，無面值；截至2024年9月30日和2023年12月31日，授權200,000,000股；截至2024年9月30日和2023年12月31日，分別發行和流通股爲94,899,193股和81,115,723股 | 1,381,699 | 887,528 | ||||||||||||
| 額外實收資本 | 93,038 | 39,804 | ||||||||||||
| 累積赤字 | (1,158,871) | (499,292) | ||||||||||||
| 累計其他綜合收益(虧損) | 140 | (65) | ||||||||||||
| 股東權益合計 | 316,006 | 427,975 | ||||||||||||
| 負債和股東權益合計 | $ | 510,523 | $ | 513,212 | ||||||||||
biohaven有限公司
GAAP與非GAAP財務指標的調和
(金額以千爲單位，除每股份額和每股份額之外)
(未經審計)
| 截至9月30日的三個月 | 截至9月30日的九個月 | |||||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||||||||||||
| 將GAAP調整爲非GAAP調整後的淨損失： | ||||||||||||||||||||||||||
| GAAP淨損失 | $ | (160,304) | $ | (102,574) | $ | (659,579) | $ | (263,412) | ||||||||||||||||||
| 加：非現金股份補償費用 | 12,160 | 4,456 | 59,269 | 12,916 | ||||||||||||||||||||||
加：（從衍生工具公允價值變動中的收益）損失 | (15,990) | — | (17,030) | — | ||||||||||||||||||||||
| 非GAAP調整後的淨虧損 | $ | (164,134) | $ | (98,118) | $ | (617,340) | $ | (250,496) | ||||||||||||||||||
| 調和普通會計準則與非普通會計準則調整後的每股淨虧損 — 簡單和稀釋 | ||||||||||||||||||||||||||
GAAP每股淨虧損-基本和稀釋 | $ | (1.70) | $ | (1.50) | $ | (7.50) | $ | (3.86) | ||||||||||||||||||
| 加：非現金股份補償費用 | 0.13 | 0.07 | 0.67 | 0.20 | ||||||||||||||||||||||
| 加：衍生產品公允價值變動(獲利)損失 | (0.17) | — | (0.19) | — | ||||||||||||||||||||||
| 基本和稀釋非普通會計準則調整後的每股淨虧損 | $ | (1.74) | $ | (1.44) | $ | (7.02) | $ | (3.67) | ||||||||||||||||||
MoDEs是biohaven Therapeutics Ltd.的商標。
Libtayo是再生元製藥公司的註冊商標。
投資者聯繫人：
Jennifer Porcelli
投資者關係副總裁
jennifer.porcelli@biohavenpharma.com
+1 (201) 248-0741
媒體聯繫：
邁克·拜爾
Sam Brown公司
mikebeyer@sambrown.com
+1 (312) 961-2502