附件99.1
新聞發佈稿
Prothena Reports Third Quarter 2024 Financial Results and Business Highlights
•淨現金用於 operating and investing activities was $10250萬 並且 $10250 million 分別是2024年第三季度和第一季度；季末現金和限制性現金餘額爲$520 million 公司開始租賃空間的第一階段之後的 分別是2024年第三季度和第一季度；季末現金和限制性現金餘額爲$520 million
•PRX012，一種潛在的一針每月次皮下注射治療，旨在滿足數百萬患有病前或早期症狀阿爾茨海默病患者的未滿足需求；Prothena預計將從進行中的1期ASCENt臨床試驗中在2025年中期開始，並持續整年報告多個臨床數據結果
•合作伙伴Roche評估PASADENA OLE臨床試驗2期早期帕金森病患者的prasinezumab的結果已發表在《自然醫學》雜誌上
•Prothena與Bristol Myers Squibb合作，已啓動了PRX019潛在治療神經退行性疾病的1期臨床試驗
•與合作伙伴諾和諾德一起，在ISA的官方期刊Amyloid上發表了關於coramitug（原名PRX004）對ATTR澱粉樣變性患者的Phase 1臨床試驗結果
•Prothena任命Chad J. Swanson博士爲首席研發官
2024年11月12日，愛爾蘭都柏林--納斯達克股份公司prothena（NASDAQ:PRTA），一家擁有在蛋白質調節領域專業知識基礎上構建的含有豐富研究候選療法管道的臨床後期生物技術公司，今天報道了2024年第三季度和前九個月的財務業績，並提供了業務亮點。
「在接下來的幾個季度內，我們期待在我們強大的研發管道中的四個臨床項目上獲得有意義的數據結果，這些項目有望顯著改善數百萬患有神經退行性疾病或罕見周圍性澱粉樣病變的個體及其家庭的生活，」Prothena董事長和首席執行官Gene Kinney博士表示。「我們期待完成我們親自擁有的項目——確認性Phase 3 AFFIRm-AL臨床試驗，該試驗評估了在FDA的SPA協定下以0.10顯著水平進行的對birtamimab的評估，預計將在2025年上半年完成。我們還計劃於2025年年中開始並全年持續公佈我們正在進行的PRX012用於阿爾茨海默氏病的Phase 1 ASCENt臨床試驗的多個臨床結果。與羅氏合作，我們期待在2024年第四季度獲得PADOVA臨床試驗階段20億 結果，該實驗評估了prasinzuemab用於帕金森病，與諾和諾德合作，我們期待在2025年上半年獲得評估coramitug用於伴有心肌病的ATTR澱粉樣變性的Phase 2信號檢測臨床試驗結果。」
第三季度，最新業務亮點和即將到來的里程碑
神經退行性疾病組合
阿爾茨海默病
PRX012, a wholly-owned potential best-in-class, single-injection once-monthly antibody delivered subcutaneously for the treatment of Alzheimer’s disease that targets a key epitope at the N-terminus of amyloid beta (Aβ) with high binding potency. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation for PRX012 for the treatment of Alzheimer’s disease.
•Designed as a potential single-injection once-monthly subcutaneous treatment to address the unmet need of millions of patients with presymptomatic or early symptomatic Alzheimer's disease, Prothena expects to report multiple clinical readouts starting in mid-2025 and continuing throughout the year from the ongoing Phase 1 ASCENt clinical trials
•Prothena has currently enrolled approximately 260 patients in the ASCENt clinical trials
•Poster presentation at CTAD 2024 highlighted the clinical trial design and patient demographic diversity of the ongoing ASCENt clinical trials
BMS-986446 (formerly PRX005), a potential best-in-class antibody for the treatment of Alzheimer’s disease that specifically targets a key epitope within the microtubule binding region (MTBR) of tau, a protein implicated in the causal pathophysiology of Alzheimer’s disease.
•Bristol Myers Squibb continues to enroll the ongoing Phase 2 clinical trial in approximately 475 patients with early Alzheimer’s disease; primary completion expected in 2027 (NCT06268886)
•Bristol Myers Squibb is responsible for all development, manufacturing, and commercialization
•合作伙伴百時美施貴寶在CTAD 2024上進行了口頭再現，重點介紹了正在進行中的第2階段TargetTau-1臨床試驗的設計
PRX123生物-疫苗PRX123是一種完全擁有潛在首創性雙Aβ/tau雙重靶點的疫苗，旨在治療和預防老年癡呆症，該雙重靶點疫苗通過靶向Aβ的N-端和MTBR-tau內的關鍵表位，促進澱粉樣蛋白清除，阻斷病原性tau的傳播。FDA批准了對PRX123用於治療老年癡呆症的實驗新藥（IND）申請，並授予了快速通道稱號。
•在我們強大的研發管線中持續優化資本配置，prothena預計將於2025年更新第1階段臨床試驗計劃
帕金森病
prasinezumab生物-疫苗prasinezumab是一種潛在的首創性抗體，用於治療帕金森病，旨在靶向α-突觸核蛋白的C-末端的關鍵表位，是與Roche全球合作的重點
•PASADENA開放標籤擴展第2階段臨床試驗結果已發表 自然醫學 顯示在4年後，與實際世界數據相比，運動和功能進展繼續減少
•來自早期帕金森病患者第20億帕多瓦臨床試驗的頭條結果，已招募完成586名患者，預計於2024年第四季度公佈（NCT04777331）
神經退行性疾病。
PRX019，一種與百時美施貴寶合作開發的潛在治療神經退行性疾病的藥物。
•Prothena已開始第一階段首次人體臨床試驗，以評估單次遞增劑量和多次劑量在健康成人中的安全性、耐受性、免疫原性和藥代動力學
罕見外周澱粉樣疾病組合
AL澱粉樣變性
Birtamimab，一種全資擁有的潛在最佳類抗澱粉樣抗體，用於治療AL澱粉樣變性，旨在直接中和可溶性有毒輕鏈聚集物並促進導致器官功能障礙和衰竭的澱粉清除。 在患有AL澱粉樣變性的患者中，一種罕見的、進行性的、致命的疾病，新診斷的有心臟受累的個體最容易早逝。 Birtamimab已被FDA授予快速通道資格，並已獲得FDA和歐洲藥物管理局頒發的孤兒藥物認定。在之前的第3階段VITAL臨床試驗的後期分析中，處於Mayo四期基線的birtamimab治療患者中觀察到了顯著的生存益處（血液 2023).
•正在進行的確認性第3期AFFIRm-AL臨床試驗是根據與FDA達成的特別議定書（SPA）協議進行的，主要終點爲在0.10的顯著性水平下的全因死亡率（時間至事件）
•預計在2025年上半年從確認性AFFIRm-AL第3期臨床試驗獲得的頭期結果（NCT04973137）
ATTR澱粉樣變性
Coramitug (曾爲PRX004)，作爲可能的首款澱粉樣蛋白去除抗體，用於治療伴有心肌病的ATTR澱粉樣變性（ATTR-CM），旨在清除甘氨基前致甲狀腺激素（TTR）蛋白的致病性非天然形式，由諾和諾德公司開發，作爲其高達12億美元收購Prothena的ATTR澱粉樣病業務和產品線的一部分。
•刊登在國際澱粉樣病學會官方期刊中的coramitug用於ATTR澱粉樣變性患者的1期臨床試驗結果 澱粉樣, 國際澱粉樣病學會的官方期刊
•諾和諾德正在進行鍼對ATTR-Cm患者的進行中的2期信號檢測臨床試驗
•2期臨床試驗已完成約99名患者的招募，預計在2025年上半年公佈最終數據（NCT05442047）
公司亮點
•Prothena宣佈任命Chad J. Swanson 博士爲首席開發官，負責所有臨床開發和醫療職能。Swanson博士是一位神經藥理學家，擁有超過20年的行業經驗，於2024年9月加入Prothena，並於2023年1月從艾茲艾公司擔任臨床研究執行董事進入Prothena，艾茲艾公司時他擔任阿爾茨海默症腦健康團隊的臨床研究執行董事。
2024年第三季度和前九個月財務結果
2024年第三季度和前九個月，Prothena分別報告了$ 5900萬和$ 6440萬的淨虧損 與2019年同期的淨利潤$ 2190萬美元的淨虧損和 7960萬美元 Compagnie的SFCR，以獨立方式開具。第三季度 2019年同期的淨虧損和前九個月 淨損失 每股分別爲$1.10和$1.20 爲 第三季度 及2024年前9個月 a相比每股稀釋後淨利潤爲$0.38 及每股淨虧損 $1.50 f或第三季度 和2023年前9個月分別。
Prothena報告第三季度和前9個月分別爲100萬美元和13300萬美元的總收入 ，分別爲9個月 2024年上半年，相比之下，總收入分別爲8490萬美元和 9110萬美元 對於該2023年第三季度 和2023年的前9個月分別。 2024年第三季度和前9個月的總營業收入主要來自與百時美施貴寶的合作收入，與2024年第三季度和2024年前9個月的總營業收入相比 ； 第三季度和前九個月的總營業收入 。 的 2023年這也主要來自與百時美施貴寶的合作收入。
研發(R&D)費用在2024年第三季度和前九個月分別達到了5070萬美元和17230萬美元。 2024年前九個月，相比之下，第三季度爲5790萬美元和 15870萬美元 ，分別爲第三季度和前九個月 。 分別是2023年的。與前一年同期相比，第三季度研發費用的減少主要是由於製造業費用的降低。 與前一年同期相比，2023年前九個月的研發費用主要是 由於臨床試驗費用和人員相關費用的增加；部分抵消的是製造業和其他研發費用的降低。研發費用包括第三季度和2024年前九個月的非現金股份補償費用分別爲510萬美元和1620萬美元 和2024年前九個月的，分別是 相比490萬美元和 1420萬美元 在2023年第三季度 和2023年前九個月分別。
總部和行政(G&A)費用總計 分別爲$1680萬和$5040萬 2024年第三季度和前九個月，分別爲$1660萬和$4490萬，而2023年第三季度和前九個月分別爲。2024年前九個月G&A費用的增加與去年同期相比主要是 與較高的人員相關費用有關。G&A費用包括非現金股份補償費用爲2024年第三季度和前九個月分別爲$590萬和$1920萬，而2023年第三季度和前九個月分別爲$600萬和$1570萬 。.
現金股份獎勵費用總額分別爲1100萬美元和2024年前三個季度的3540萬美元，分別爲2024年前三個季度和2023年前九個月的1100萬美元和2980萬美元。prothena在2023年前三個季度和2023年前九個月的淨收入
截至2024年9月30日達到52010萬美元，淨債務爲0。 。
截至 2024年11月6日在現有的約5380萬普通股中，Prothena普通股的流通量。
2024年全年財務指導意見
公司預計全年2024年營業支出和投資活動中的現金淨流出將爲$148至$16000萬，預計年末現金、現金等價物和限制性現金約爲$46800萬（中點）。預計全年2024年營業支出和投資活動的淨現金淨流出主要受預計淨損失$120至$13500萬的影響，其中包括預計的$4800萬非現金股份補償費用。
關於Prothena
Prothena Corporation plc是一家晚期臨床生物技術公司，專業從事蛋白質失調，擁有一系列有望改變毀滅性神經退行性和罕見的周圍澱粉樣疾病進程的探索性治療藥物。Prothena憑藉數十年研究積累的深厚科學專業知識推動着治療候選藥物的研發，針對多種適應症和新穎靶點，通過整合圍繞神經功能障礙和蛋白質錯誤摺疊生物學的科學見解，加以發揮其能力。Prothena的治療候選藥物包括既有全資開發項目，也有合作項目，用於潛在治療包括AL澱粉樣變性病、伴有心肌病的ATTR澱粉樣變性病、阿爾茨海默病、帕金森病和其他多種神經退行性疾病。欲了解更多信息，請訪問公司網站www.prothena.com並關注公司推特@ProthenaCorp。
前瞻性聲明
本新聞稿包含前瞻性聲明。這些聲明涉及我方的現金位置是否足以資助廣泛管道的推進及正在進行中的臨床試驗的完成；發現、臨床前和臨床管道持續推進，以及2024年、2025年甚至以後的預期里程碑；PRX012、BMS-986446/PRX005、PRX123、prasinezumab、PRX019、birtamimab和coramitug/PRX004的治療潛力、設計、擬議的作用機制和潛在的管理方式等；PRX012、BMS-986446/PRX005、PRX123、prasinezumab、PRX019、birtamimab和coramitug/PRX004的進行中和未來臨床試驗計劃；從臨床試驗中報告數據的預期時間，包括從進行中的評估PRX012的1期臨床試驗中自2025年中期開始多次臨床結果，並在2025年上半年報告我們阿爾澱粉樣變症Phase 3 AFFIRm-AL臨床試驗的階段性研究結果；預期2024年的營業和投資活動淨現金流出，以及預計的年末2024年現金餘額；預計的2024年淨損失和非現金股份補償費用。這些聲明基於可能證明不準確的估計、投影和假設，並且由於已知和未知的風險、不確定性和其他因素，實際結果可能會與預期有實質性差異，其中包括但不限於我們Quarterly Report on Form 10-Q於2024年11月12日向證券交易委員會（SEC）提交的「風險因素」部分描述的因素和在隨後向SEC提交的文件中討論的潛在風險、不確定性和其他重要因素。我們不承諾更新本新聞稿中包含的前瞻性聲明，因爲會對這些聲明可能影響的新信息、未來事件或我們的期望變化。
Prothena 公司股份有限公司
簡明合併利潤表
(未經審計-金額以千爲單位，除每股數據外)
截至2022年1月31日三個月的期間結束 九月三十日, | 九個月截至 9月30日, | |||||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||||||||||||
| 合作收入 | $ | 970 | $ | 84,866 | $ | 132,984 | $ | 91,004 | ||||||||||||||||||
| 許可和知識產權的營業收入 | — | — | 50 | 50 | ||||||||||||||||||||||
| 總營業收入 | 970 | 84,866 | 133,034 | 91,054 | ||||||||||||||||||||||
| 營業費用： | ||||||||||||||||||||||||||
| 研發費用 | 50,723 | 57,913 | 172,347 | 158,680 | ||||||||||||||||||||||
| 總務和行政 | 16,760 | 16,645 | 50,351 | 44,895 | ||||||||||||||||||||||
| 總營業費用 | 67,483 | 74,558 | 222,698 | 203,575 | ||||||||||||||||||||||
營業收支（虧損） | (66,513) | 10,308 | (89,664) | (112,521) | ||||||||||||||||||||||
其他收入淨額 | 6,677 | 8,507 | 20,235 | 22,659 | ||||||||||||||||||||||
稅前收益（虧損） | (59,836) | 18,815 | (69,429) | (89,862) | ||||||||||||||||||||||
受益於所得稅 | (835) | (3,092) | (5,075) | (10,310) | ||||||||||||||||||||||
淨利潤（損失） | $ | (59,001) | $ | 21,907 | $ | (64,354) | $ | (79,552) | ||||||||||||||||||
| 普通股基本淨利潤（虧損）每股 | $ | (1.10) | $ | 0.41 | $ | (1.20) | $ | (1.50) | ||||||||||||||||||
| 普通股攤薄淨利潤（虧損）每股 | $ | (1.10) | $ | 0.38 | $ | (1.20) | $ | (1.50) | ||||||||||||||||||
| 用於計算基本每股淨利潤（虧損）的股份 | 53,790 | 53,559 | 53,757 | 53,064 | ||||||||||||||||||||||
| 用於計算攤薄每股淨利潤（虧損）的股份 | 53,790 | 58,004 | 53,757 | 53,064 | ||||||||||||||||||||||
PROTHENA CORPORATION PLC
簡明合併資產負債表
(未經審計 - 數額以千計)
| 九月三十日, | 12月31日, | ||||||||||
| 2024 | 2023 | ||||||||||
| 資產 | |||||||||||
| 現金及現金等價物 | $ | 519,262 | $ | 618,830 | |||||||
限制性現金，流動資產 | — | 1,352 | |||||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 15,722 | 19,100 | |||||||||
| 總流動資產 | 534,984 | 639,282 | |||||||||
| 資產和設備，淨值 | 3,254 | 3,836 | |||||||||
| 經營租賃權使用資產 | 11,400 | 12,162 | |||||||||
| 限制性現金，非流動資產 | 860 | 860 | |||||||||
| 其他非流動資產 | 44,756 | 40,242 | |||||||||
| 總非流動資產 | 60,270 | 57,100 | |||||||||
| 總資產 | $ | 595,254 | $ | 696,382 | |||||||
| 負債和股東權益 | |||||||||||
| 已發生的研究和開發 | 10,340 | 14,724 | |||||||||
遞延收入，流動 | 8,832 | — | |||||||||
| 租賃負債，流動 | 2,613 | 1,114 | |||||||||
| 其他流動負債 | 24,637 | 41,053 | |||||||||
| 流動負債合計 | 46,422 | 56,891 | |||||||||
遞延收入，非流動 | 5,589 | 67,405 | |||||||||
| 租賃負債，非流動 | 8,881 | 10,721 | |||||||||
| 非流動負債合計 | 14,470 | 78,126 | |||||||||
| 負債合計 | 60,892 | 135,017 | |||||||||
| 股東權益合計 | 534,362 | 561,365 | |||||||||
| 負債和股東權益總計 | $ | 595,254 | $ | 696,382 | |||||||
聯繫人：
投資者
Mark Johnson，特許金融分析師，副總裁，投資者關係
650-417-1974，mark.johnson@prothena.com
媒體
Michael Bachner，高級董事，企業通信
609-664-7308，michael.bachner@prothena.com