© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。前瞻性聲明本演示文稿包含根據1995年《證券訴訟改革法案》定義的「前瞻性聲明」，包括但不限於，關於Scholar Rock未來期望、計劃和前景的聲明，包括但不限於，Scholar Rock對其增長、策略、臨床試驗apitegromab和SRk-181及其臨床前項目（包括SRk-439）的進展和時間安排的期望，包括跡象選擇和開發時間安排，包括任何監管提交的時間安排，產品候選者的治療潛力、臨床益處和安全性的期望，對當前正在進行的臨床前和臨床試驗的時間、成功和數據公告的期望，現金推進日期，關於實現重要里程碑的期望，任何產品候選者是否能夠以與早期非臨床、臨床前或臨床試驗數據一致的方式在人體中發揮作用的期望，以及其產品候選者和自有平台的潛力。使用「可能」、「可能」、「可能」、「將」、「應該」、「期望」、「計劃」、「預期」、「相信」、「估計」、「項目」、「打算」、「未來」、「潛力」或「繼續」，以及其他類似表達本意的詞語來識別此類前瞻性聲明。所有此類前瞻性聲明均基於管理層對未來事件的當前期望，並且會受到一系列可能導致實際結果與此類前瞻性聲明中所述或暗示結果大相徑庭的風險和不確定性的影響。這些風險和不確定性包括但不限於，第三階段SAPPHIRE試驗的結果是否足以支持監管批准，完整的第三階段SAPPHIRE試驗結果可能會與最初數據不同，銜接藥物SRk-181的第二階段或第三階段臨床試驗或SRk-181第一階段的A部分或B部分的結果預測是否一致，可能與或比未來或正在進行的同一產品候選者臨床試驗產生的數據更好，不一致，未來或正在進行的臨床試驗是否更有利，包括但不限於肥胖症的銜接藥物SRk-181的第二階段臨床試驗或SAPPHIRE第一階段的B部分; Scholar Rock提供在預期時間表上識別和開發產品候選者所需的財務支持、資源和專業知識的能力;由Scholar Rock的非臨床和臨床研究以及臨床試驗生成的數據;監管機構提供的信息或作出的決定;與爲類似用途開發產品的第三方的競爭; Scholar Rock取得、維護和保護其知識產權的能力; Scholar Rock取決於爲任何臨床試驗提供產品候選者開發和製造的第三方;以及Scholar Rock管理費用的能力以及在需要時獲得額外融資支持其業務活動並建立和維護戰略業務聯盟和新業務倡議的能力以及更全面討論的風險因素“本演示文稿信息僅限於今日，不應被視爲今後任何日期的觀點。本演示文稿中的所有信息截止日期爲演示日，除非法律要求，Scholar Rock不承擔更新此信息的責任。本演示文稿還可能包含由獨立方以及我們提供的關於市場規模增長和我們行業其他數據的估計和其他統計數據。該數據涉及多個假設和限制，請勿過於重視這些估計。此外，我們未來績效和我們所競爭市場的未來績效的預測、假設和估計必然會受到高度不確定性和風險的影響。Apitegromab、SRk-181和SRk-439是正在評估的研究藥物候選者。Apitegromab、SRk-181和SRk-439尚未獲得FDA或其他監管機構的任何用途批准，apitegromab、SRk-181和SRk-439的安全性和有效性尚未確定。

© 2024 scholar rock，Inc.保留所有權利。擴大執行團隊 • Beth Shafer博士加入擔任首席業務官推進apitegromab在SMA中的發展 • 積極的第三階段SAPPHIRE研究 • BLA/MAA計劃於2025年第一季度提交 • 爲商業上市做準備 EMBRAZE第二期試驗持續推進 • 提前完成招募，預計於2025年第二季度公佈頭條 SRk-439數據顯示肥胖項目的價值 • 11月5日在肥胖周更新數據 SRk-181數據強化臨床概念證明 • 11月9日在濟州國際臨床腫瘤會議更新額外臨床數據 6 成功的第三季度，繼續建立在強勁的2024年進展基礎上推進公司策略 Beth Shafer博士，首席業務官

© 2024 scholar rock，Inc.保留所有權利。 8 一致的臨床上顯著的效益跨越所有年齡段（2-21）良好的安全概況與超過48 個月在第二階段TOPAZ試驗中的經驗一致 apitegromab患者的30% 在HFMSE†中達到≥3 點改善 1.8 （p=0.0192） HFMSE*中的點改善與安慰劑相比滿足主要終點： SAPPHIRE積極第三階段試驗：SMA中的變革性益處 Apitegromab有潛力改變SMA的病程 *基於apitegromab合併劑量（10 mg/kg和20 mg/kg）+標準照護與安慰劑+標準照護 † 12.5%的安慰劑+標準照護患者在HFMSE上達到≥3點改善標準照護（即nusinersen或risdiplam）脊髓性肌肉萎縮症 SAPPHIRE - APITEGROMAb在SMA中

© 2024 scholar rock, Inc. 保留所有權利。 9 SAPPHIRE – APITEGROMAb在SMA患者中的表現早期給藥組(CHERISH/SHINE) 延遲給藥組(SHINE) 安慰劑對照組(CHERISH) -6 -4 -2 0 2 4 6 ∆ -1.3 (SD: 9.3) 從基線 ∆ -2.3 (SD: 9.6) 從基線 ∆ -0.4 (SD: 4.9) 從基線研究日 [年] HFMSE變化(SE) 早期給藥組(CHERISH/SHINE) n= 延遲給藥組(SHINE) n= 安慰劑對照組(CHERISH) n= 84 42 42 84 41 84 41 84 40 41 83 18 42 76 24 39 83 37 83 37 79 35 74 29 75 30 54 22 61 39 0 92 [0.3] 169 [0.5] 253 [0.7] 350 [1.0] 450 [1.2] 690 [1.9] 930 [2.5] 1170 [3.2] 1410 [3.9] 1710 [4.7] 2070 [5.7] 2430 [6.7] 2790 [7.6] 時間段與TOPAZ研究類似時間段與SAPPHIRE研究類似 Finkel RS等。「SHINE研究最終安全性和療效數據」。2024年7月在Cure SMA年會上報告 *患者年齡基於接受積極治療的患者（平均值或中位數） 1. 此第三方研究信息僅用於背景目的，並不打算傳達或暗示與SAPPHIRE臨床試驗結果的比較 SMN=生存運動神經元 SMN靶向療法預防進一步運動神經退化而對肌肉萎縮沒有直接影響當前批准治療領域仍有相當大的改進空間儘管進行長期SMN治療，SMA患者仍在隨時間流逝而失去功能脊髓性肌萎縮

© 2024 scholar rock, Inc. 保留所有權利。 10 CI=置信區間；EXP=探索亞群；HFMSE=漢默史密斯功能運動量表擴展版；LS=最小二乘；MEP=主要療效人群；SOC=常規護理。 SAPPHIRE – APITEGROMAb在SMA患者中的表現早期和不斷增加的HFMSE改善 vs. 安慰劑通過各次訪視(HFMSE總分)的基線最小二乘均值(±SE)變化接受apitegromab治療患者在HFMSE上有所改善，而安慰劑患者在 12個月內HFMSE下降 -2 -1 0 1 2 安慰劑 + SOC (N=50) apitegromab 組合劑 + SOC (N=106) 0 8 16 24 32 40 時間（周） 52 基線HFMSE的最小二乘均值變化安慰劑 + SOC 50 50 50 48 50 49 48 apitegromab + SOC 106 105 105 101 102 102 102 脊髓性肌萎縮

© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。 -5 -4 -3 -2 -1 0 1 2 3 4 5 11 HFMSE在各個劑量和年齡組之間的改善連貫性 SAPPHIRE – APITEGROMAb在SMA中 LS均差 (95% CI) [活性-安慰劑] 1.8 (0.30, 3.32) 2-12歲的apitegromab複合劑量（10 & 20 毫克/千克；n=106）與安慰劑（n=50） 1.4 (-0.34, 3.13) 2-12歲的apitegromab20毫克/千克劑量（n=53）與安慰劑（n=50） 2.2 (0.49, 3.95) 2-12歲的apitegromab10毫克/千克劑量（n=53）與安慰劑（n=50） 1.8 (-1.06, 4.57) 13-21歲的apitegromab20毫克/千克劑量（n=22）與安慰劑（n=10） 1.8 (0.46, 3.16) 彙總2-21歲的apitegromab（n=128）與安慰劑（n=60）支持安慰劑支持Apitegromab 12個月時HFMSE總分的基線變化* CI=置信區間；EXP=探索亞組；HFMSE=哈默史密斯功能運動量表擴展版；SOC=標準護理。 *12個月端點的n值脊柱肌肉萎縮

© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。 Apitegromab患者中30%在HFMSE上達到≥3分 SAPPHIRE – APITEGROMAb在SMA中 HFMSE上≥3分的改善 30.4% 16 HFMSE=哈默史密斯功能運動量表擴展版；SOC=標準護理。 12.5% 10% 5% 0% 15% 30% 25% 20% 35% Apitegromab 組合劑量 + SOC 安慰劑 + SOC 患者比例 n/N 31/102 6/48 達到HFMSE上≥3分改善的患者比例（odds 比值3.0，p=0.0256），apitegromab的比例高於安慰劑的比例脊柱肌肉萎縮

© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。下一個創新浪潮：選擇性抗肌凝蛋白以保持健康體重 14 檢驗肥胖人群中的選擇性抗肌凝蛋白 POC研究開始* POC數據 Q2看戲* 第2階段概念驗證試驗 APITEGROMAb + GLP-1激動劑 2024年-2025年 IND* SRk-439 + GLP-1受體激動劑心血管代謝疾病的新資產第1階段試驗心血管代謝紊亂 *預期時間表 POC = 概念驗證肥胖

© 2024 scholar rock，Inc. 保留所有權利。 15 肥胖迄今爲止的臨床前數據顯示與GLP-1 RA結合能夠支持更健康的減重：在GLP-1 RA誘導減重期間保持肌肉量並改善空腹血糖在停用GLP-1 RA後增加肌肉量並減少脂肪量回升與抗-ACTRII抗體相比更具有力的作用在使用二甲雙胍和SRk-439治療後增加肌肉量並減少脂肪量增加 SRk-439給我們帶來信心強大的科學驗證和有前景的臨床前證據

© 2024 scholar rock，Inc. 保留所有權利。潛在益處我們的方案提供有吸引力的臨床風險/益處比例 16 • 抑制骨肌生成素，肌肉的負面調節因子，已知能促進肌肉生長和功能 • Apitegromab，一種選擇性的骨肌生成素抑制劑，在2期概念驗證研究中顯示能提高運動功能 • 由於肌肉在能量代謝中的重要作用，保持肌肉量有可能提高減重的持久性 • 選擇性靶向最小化非靶點效應，潛在支持健康體重管理的長期使用 MUSCLE-TARGETED方式在肥胖症中的治療潛力保護肌肉改善功能提高持久性長期安全關鍵點肥胖

© 2024 scholar rock，Inc. 保留所有權利。商業準備進行中 • 持續進行SMA利益相關者的參與和教育 • 確保優化的治療體驗 • 組建團隊以交付美國和歐洲的發佈財務更新 18 迫切需要爲患者提供幫助強勁資產負債表 • 截至2024年9月30日，現金餘額爲13900萬，此外，從10月份跟進融資活動中獲得了32400萬的淨收益 • 計劃淨現金約爲46300萬，延伸至2026年第四季度擴大抗骨肌生成素平台 • 擴大到SMA <2 和OPAL • 2025年計劃進行EMBRAZE結果評估和SRk-439申請，展示管線的動能

© 2024 scholar rock公司。保留所有權利。實現商業成功的建設。19地理擴張• 在選定的歐洲國家商業化*• 剩餘的歐洲和ROW通過經銷商和合作夥伴關係進行擴張地理擴張• 在選定的歐洲國家商業化*• 剩餘的歐洲和ROW通過經銷商和合作夥伴關係擴張U.S.推出*• 付款方參與• 患者服務實施• 每月家庭輸注• 高效的美國客戶面向地面(<50全職員工)• 付款方參與• 患者服務實施• 每月家庭輸注• 高效的美國客戶面向地面(<50全職員工)U.S.推出*• 付款方參與• 患者服務實施• 每月家庭輸注• 高效的美國客戶面向地面(<50全職員工)構建基礎• 在CureSMA和MDA中心進行MSL參與• 生命需要肌肉-第一個以肌肉爲重點的疾病教育• 與患者倡導團體繼續合作構建基礎• 在CureSMA和MDA中心進行MSL參與• 生命需要肌肉-第一個以肌肉爲重點的疾病教育• 與患者倡導團體繼續合作構建基礎• 在CureSMA和MDA中心進行MSL參與• 生命需要肌肉-第一個以肌肉爲重點的疾病教育• 與患者倡導團體繼續合作2024年2025年2026年+*經監管部門批准ROW=其餘全球

© 2024 scholar rock公司。保留所有權利。即將計劃的關鍵里程碑*如果獲得相關衛生部門批准• 在2025年第一季度提交FDA和EMA申請• 請求優先審查(FDA)和加速評估(EMA)Apitegromab監管提交• 美國於2025年第四季度推出，歐洲隨後推出Apitegromab在SMA的商業推出*• 肥胖症：預計2025年第二季度EMBRAZE讀數• SMA：計劃於2025年中期啓動Under 2研究抑制肌聯蛋白臨床動力學

© 2024 Scholar Rock，Inc. 保留所有權利。 18 SMA標準的轉變潛力與安慰劑相比，在HFMSE上有1.8分的改善（p=0.0192）與安慰劑相比，正在提格羅瑪布上有患者好轉，而安慰劑上有下降有利的安全概況支持了治療的持久性 SMA1病患的超過48個月的治療經驗明確且有意義的改善耐受性良好安全概況廣泛代表性的研究人群所有年齡組（2-21歲）的改善適用於SMA人群的潛力* *基於TOPAZ患者在接受聯合療法四年後的數據。數據截至日期：2024年4月 *如果經監管機構批准