展示稿99.1
學者巖報告2024年第三季度財務業績和業務進展亮點
| - | 公佈了關鍵第三階段SAPPHIRE試驗的積極頂線數據，評估在脊髓性肌萎縮症（SMA）患者中阿皮替格羅馬的主要終點達成 |
| - | 計劃在2025年第一季度提交美國生物製品許可申請（BLA）和歐盟上市授權申請（MAA） |
| - | apitegromab在肥胖症中的Phase 2 EMBRAZE試驗招募已經完成，預計在2025年第二季度公佈最終數據 |
| - | 成功完成擴大規模爲34500萬美元的公開發行，以資助計劃中的商業啓動和繼續推進重點項目 |
| - | 管理層將於今天早上8:15（東部時間）舉行更新電話會議 |
馬薩諸塞州劍橋—（商業線）—2024年11月12日—Scholar Rock（納斯達克：SRRK），一家專注於推進治療脊柱肌肉萎縮症（SMA）、心臟代謝紊亂和其他嚴重疾病的創新療法的晚期生物製藥公司，今天公佈了2024年9月30日結束的第三季度財務業績和企業更新
「我們很高興地宣佈SAPPHIRE試驗3期的頂線數據爲積極且具有統計學意義，這是一個重大成就，強調了apitegromab重新定義SMA患者護理標準的潛力，」 Scholar Rock首席執行官Jay Backstrom說。「積極的SAPPHIRE試驗驗證了我們以靶向前醛縮合物和潛伏型肌醇蛋白爲特點的方法，並展示了apitegromab可能具有改變性益處。基於這些結果，我們計劃於2025年第一季度提交BLA和MAA，並正在努力準備商業推出apitegromab，並且如果獲批，將向與SMA患者一起生活的兒童和成人提供apitegromab可能具有的改變性益處。」
Dr. Backstrom繼續說：「SAPPHIRE取得的強有力結果也加強了我們在整體選擇性肌萎縮素抑制戰略的潛在可能性，包括我們的心臟代謝項目，隨着我們在我們的2期EMBRAZE概念驗證試驗中評估apitegromab在肥胖症中的應用。我們很高興地宣佈，EMBRAZE試驗於9月份完全招募完畢，我們希望在明年第二季度報告初步數據。」
公司亮點和即將到來的里程碑
SMA項目
Apitegromab is an investigational, fully human monoclonal antibody that inhibits myostatin activation by selectively binding the pro- and latent forms of myostatin in skeletal muscle and is being developed as a potential first muscle-targeted therapy for the treatment of SMA. Apitegromab is the first muscle-targeted therapy to show clinical proof-of-concept in SMA.
| ● | Reported positive topline data from Phase 3 SAPPHIRE clinical trial. The study achieved its primary endpoint demonstrating a statistically significant and clinically meaningful improvement for apitegromab versus placebo |
| in motor function as measured by the gold standard HFMSE in SMA patients on chronic dosing of standard of care therapies (either nusinersen or risdiplam). |
| o | 在主要療效人群（年齡2-12歲）中，所有接受安搭格羅馬普拉西博10毫克/公斤和20毫克/公斤的患者（n=106）與安搭格羅馬普拉西博（n=50）相比，基線HFMSE變化的平均差異爲1.8分（p=0.0192）。接受安睿格羅馬普拉西博20毫克/公斤的患者（n=53）與安搭格羅馬普拉西博相比顯示平均差異爲1.4分（p=0.1149）。 |
| o | 10 mg/kg劑量的預先規定分析顯示，接受10 mg/kg apitegromab的患者（n=53）的HFMSE基線變化的均值差爲2.2分，與安慰劑相比（名義p=0.0121）。 |
| o | 根據SAPPHIRE試驗的PK/PD數據，10毫克/公斤和20毫克/公斤劑量組觀察到了類似水平的靶標參與。 |
| o | Scholar Rock計劃在2025年第一季度提交美國BLA和歐盟MAA。 |
| ● | 在布拉格，捷克舉行的世界肌肉學會第29屆年會上，在SAPPHIRE的海報展示中展示了初步的基線特徵。樓 在布拉格，捷克共和國於十月舉行的第29屆世界肌肉學會年會期間，展示了SAPPHIRE的初步基線特徵。 完整第3階段盛世企業數據的分析正在進行中，並學者巖計劃在2025年初舉行的醫療大會上展示詳細結果。 |
| ● | ONYX開放標籤、多中心延伸研究仍在進行中。 該研究評估了完成TOPAZ或盛世企業試驗的患者中apitegromab的長期安全性和功效。在TOPAZ試驗中，超過90％的聯合治療患者已完成4年的apitegromab治療併入組ONYX。在試驗完成後，98％的盛世企業患者（185/188人）入組正在進行中的ONYX開放標籤擴展研究。 |
| ● | 計劃在2025年中期啓動對兩歲以下SMA患者的OPAL臨床試驗。 |
心臟代謝項目
SRk-439 is a novel, preclinical, investigational myostatin inhibitor that binds to pro- and latent myostatin with high affinity and is selective for myostatin (i.e., no GDF11 or Activin A binding), and is initially being developed for the treatment of obesity. Based on preclinical data, SRk-439 has the potential to support healthier weight management by preserving lean mass during weight loss.
| ● | Completed enrollment of Phase 2 EMBRAZE proof-of-concept trial with apitegromab in combination with a GLP-1 receptor agonist (GLP-1 RA) in obesity in September. The Phase 2 trial is a randomized, double-blind, placebo-controlled, multi-center study evaluating the safety and efficacy of apitegromab, a highly selective investigational myostatin inhibitor, to preserve muscle mass as an adjunctive therapy in overweight and obese adults who are taking a GLP-1 RA. Data are expected in the second quarter of 2025 and will be used to guide clinical development of SRk-439. The Company plans to file an IND for SRk-439 for the treatment of obesity in 2025. |
免疫腫瘤學項目
SRk-181 是一種研究性選擇性抑制劑，專門用於激活潛在TGFβ1，並旨在克服對抗PD-(L)1抗體等檢查點療法的耐藥性，適用於晚期癌症患者。
| ● | 在SITC 39上展示的第1期DRAGON概念驗證試驗的新SRk-181數據樓 十一月份的年會。 演示《DRAGON試驗：潛在TGFβ1抑制劑linavonkibart（SRk-181）與帕博利珠單抗聯合治療免疫檢查點抑制劑耐藥晚期癌症患者的持久緩解率》突顯了新的臨床和生物標誌物結果。自公司上一次關於DRAGON試驗的更新以來的亮點包括在透明細胞腎細胞癌（ccRCC）隊列中看到的一個額外的完全緩解（ORR=23.3%）以及多個隊列中持久的反應。此外，生物標誌物結果繼續支持機制證明；新數據顯示反應者腫瘤微環境中抑制性粒細胞樣髓源抑制細胞（gMDSC）水平下降。特別值得注意的是，在ccRCC隊列中的新生物標誌數據支持潛在的患者選擇策略，臨床反應與基線CD8+浸潤狀態、基線Treg水平上升和腫瘤部位基線TGFβ1水平之間呈正相關。 |
| DRAGON試驗的招募工作於2023年12月份完成，仍在研究中的患者繼續接受治療。 |
其他公司更新
| ● | 任命Beth Shafer博士擔任新設立的首席業務官角色。 Shafer女士將超過20年的生物製品行業領導和專業知識帶到Scholar Rock，在那裏她將推動公司的長期企業和業務發展戰略。 |
| ● | 在擴大的後續發行中籌集了34500萬美元。 公司於10月完成了擴大的後續發行，籌集了總計34500萬美元的總毛收入。 |
2024年第三季度財務結果
截至2024年9月30日的季度，淨虧損爲6450萬美元，每股0.66美元，而2023年9月30日季度的淨虧損爲4240萬美元，每股0.53美元。
| ● | 該公司在截至2024年9月30日的季度和截至2023年9月30日的季度中未記錄任何營業收入。 |
| ● | 截至2024年9月30日的季度，研發費用爲4870萬美元，而2023年9月30日的季度爲3030萬美元。增加主要是由於與ONYX和EMBRAZE試驗相關的成本，以及SRk-439的開發。 |
| ● | 2024年9月30日的季度，一般及行政費用爲1610萬美元，而2023年9月30日的季度爲1330萬美元。增加主要是由於與僱員相關的費用。 |
| ● | 截至2024年9月30日，scholar rock的現金、現金等價物和可市場化證券約爲13910萬美元（在2024年10月股權發行中籌集的32440萬美元約爲46350萬美元，按照實際情況計算，加上這部分資金，公司的現金儲備將延長至2026年第四季度。） |
「在順利通過盛世企業數據的基礎上，我們憑藉最近擴大規模的公開發售，scholar rock正以強勢地位推進我們的使命，繼續爲2025年第四季度的首次商業推出做好準備，」 schola rock的首席運營官兼首席財務官Ted Myles說道。「我們正在不懈努力，儘快獲得apitegromab批准並將其交付給SMA患者，同時繼續推進我們的高度選擇性肌肉生長抑制程序組合。」
電話會議信息
管理層將於11月12日星期二上午8:15通過電話會議方式提供有關公司和討論2024年第三季度業績的最新消息。要參與現場電話會議，參與者可以在學者石的網站投資者關係部分的「事件和演示」下注冊。要通過電話參與，請提前註冊。 這裏。電話會議的現場音頻網絡廣播將在學者石網站http://investors.scholarrock.com的「活動和演示」下提供。欲參與電話會議，請提前註冊。 這裏。在註冊後，所有電話參與者將收到一封確認電子郵件，詳細說明如何加入電話會議，包括撥入號碼以及一個獨特的通行碼和註冊者ID，可用於訪問電話會議。公司的網站將提供大約90天的活動重播。
關於學者岩石
學者岩石是一家生物製藥公司，爲需求高但尚未滿足的嚴重疾病患者發現、開發和提供改變生命的治療方案。作爲轉化生長因子β（TGFβ）超家族細胞蛋白生物學的全球領導者，並以學者岩石與蛋白質結構的視覺相似性而命名，這家臨床階段的公司專注於推進蛋白質生長因子基礎的創新治療。在過去的十年中，學者岩石已經創造了一個具有潛力改變神經肌肉疾病、心代謝性疾病、癌症和其他需要生長因子靶向藥物發揮轉化作用的疾病條件的標準護理的流程。
這種解鎖根本不同的治療方法的承諾，得益於廣泛應用專有平台的技術，該平台已開發出用於調控蛋白生長因子的新穎單克隆抗體，具有非凡的選擇性。通過利用先進科學技術，在傳統療法歷史上未受關注的疾病領域，學者巖每天努力創造爲患者開闢新可能。
apitegromab、SRk-181和SRk-439的功效和安全性尚未得到證實，apitegromab、SRk-181和SRk-439尚未獲得FDA或任何其他監管機構批准用於任何用途。
Scholar Rock® 是 Scholar Rock, Inc. 的註冊商標。
有關Scholar Rock的其他信息的可用性
投資者和其他人應該注意，我們通過公司網站www.scholarrock.com與投資者和公衆進行溝通，內容包括但不限於公司披露、投資者介紹、常見問題解答、證券交易委員會文件、新聞稿、公開電話會議成稿以及網絡直播成稿，以及在Twitter和LinkedIn上發佈。我們在網站上、Twitter或LinkedIn上發佈的信息可能被視爲重要信息。因此，我們鼓勵投資者、媒體和其他感興趣的人定期查看我們在這些平台上發佈的信息。我們網站或社交媒體的內容不得被視爲參照美國1933年證券法修正案的任何備案文件。
前瞻性聲明
本新聞稿包含"前瞻性聲明"，按照1995年《私人證券訴訟改革法案》的意思，包括但不限於關於Scholar Rock未來期望、計劃和前景的聲明，包括但不限於關於Scholar Rock增長、策略、進展以及其apitegromab和SRk-181的臨床試驗，以及其SRk-439等的臨床前計劃，指標選擇和發展時間，包括任何監管提交的時間，產品候選人的治療潛力、臨床好處和安全性的期望，關於目前進行中的臨床前與臨床試驗的時間、成功和數據公告的期望，其現金儲備時間，關於2025年第四季度在美國商業發佈的期望，關於實現重要里程碑的期望，任何產品候選人能否以與早期非臨床、臨床前或臨床試驗數據一致的方式在人體中表現的可能性，以及其產品候選人和專有平台的潛力。使用"可能"、"可能"、"可能"、"將"、"應該"、"期望"、"計劃"、"預期"、"相信"、"估計"、"投射"、"打算"、"未來"、"潛力"或"繼續"等類似表達，旨在識別此類前瞻性聲明。所有這些前瞻性聲明都是基於管理層對未來事件的當前預期，並可能受到一系列風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類前瞻性聲明所述結果存在實質性和不利差異。 這些風險和不確定性包括但不限於，臨床前和臨床數據，包括來自SAPPHIRE三期試驗的結果是否足以支持監管批准，來自SAPPHIRE三期試驗的完整結果可能與概要數據不同，來自apitegromab的二期或三期臨床試驗，或SRk-181的一期臨床試驗的A部分或B部分的結果是否預測、與之相牴觸或比未來或進行中的同一品種產品候選人的臨床試驗產生的數據更有利；趨勢海克爾岩石非臨床和臨床研究以及臨床試驗產生了什麼數據；Scholar Rock提供的財政支持、資源和專業知識是否足以在預期時間內識別和開發產品候選人數據生成出來的研究和臨床試驗；Scholar Rock的法規部門提供的信息或作出的決定；正在爲相似用途開發產品的第三方的競爭；Scholar Rock取得、保持和保護其知識產權的能力；Scholar Rock依賴第三方供應開發和生產產品候選人，包括但不限於供應任何臨床試驗；Scholar Rock管理費用的能力以及在需要時獲得額外資金以支持其業務活動並建立和維護戰略業務聯盟和新業務創新的能力，以及更詳盡討論的風險"Scholar Rock在2024年9月30日結束的季度的10-Q表格中的"風險因素"部分，以及Scholar Rock隨後在美國證券交易委員會提交的文件中關於潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。 任何前瞻性聲明僅代表Scholar Rock今天的觀點，不應依賴作爲任何以後日期的代表其觀點。本新聞稿中的所有信息均截至發佈日期，除非法律要求，Scholar Rock不承擔更新此信息的義務。
Scholar Rock控股有限公司
合併簡明利潤表
(未經審計)
(以千計，除分享和每分享數據外)
| | 截至9月30日的三個月 | | 截至9月30日的九個月 | ||||||||
|
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | ||||
| | | | | | | | | | | | |
運營費用 | |
|
| |
|
| |
|
| |
|
|
研發 | | $ | 48,719 | | $ | 30,337 | | $ | 134,185 | | $ | 86,939 |
一般和行政 | |
| 16,061 | |
| 13,335 | |
| 48,512 | |
| 36,324 |
總營業費用 | |
| 64,780 | |
| 43,672 | |
| 182,697 | |
| 123,263 |
營業損失 | |
| (64,780) | |
| (43,672) | |
| (182,697) | |
| (123,263) |
其他收入（費用），淨額 | |
| 301 | |
| 1,313 | |
| 2,857 | |
| 3,600 |
淨虧損 | | $ | (64,479) | | $ | (42,359) | | $ | (179,840) | | $ | (119,663) |
每股淨虧損，基本和稀釋後 | | $ | (0.66) | | $ | (0.53) | | $ | (1.86) | | $ | (1.49) |
已發行普通股的加權平均數（基本和攤薄） | |
| 97,050,637 | |
| 80,606,438 | |
| 96,587,149 | |
| 80,115,143 |
Scholar Rock控股有限公司
彙編的綜合資產負債表
(未經審計)
(以千爲單位)
|
| 2024年9月30日 |
| 2023年12月31日 | ||
資產 | | | | | | |
現金、現金等價物和市場證券 | | $ | 139,065 | | $ | 279,938 |
其他流動資產 | |
| 13,862 | |
| 8,256 |
總流動資產 | |
| 152,927 | |
| 288,194 |
其他資產 | |
| 26,206 | |
| 22,841 |
總資產 | | $ | 179,133 | | $ | 311,035 |
| | | | | | |
負債和股東權益 | | | | | | |
流動負債 | | $ | 39,372 | | $ | 32,741 |
長期負債 | |
| 60,565 | |
| 53,076 |
總負債 | |
| 99,937 | |
| 85,817 |
股東權益總額 | |
| 79,196 | |
| 225,218 |
負債和股東權益合計 | | $ | 179,133 | | $ | 311,035 |
Scholar Rock：
投資者
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媒體
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