附錄99.1
mirum pharmaceuticals發布2024年第三季度財務業績報告並提供業務更新
•全球第三季度淨產品銷售額為9030萬美元，2024年指引提升至3.3-3.35億美元
•Volixibat獲得治療PBC中胆汁淤積性瘙癢突破性療法指定，在AASLD肝臟會議上將作為延遲演示的中期結果介紹® 2024
•chenodiol在CTX的PDUFA日期為2024年12月28日
•獲得PDE4D抑制劑MRm-3379的全球許可權
•今天上午5:30（太平洋時間）/ 8:30（東部時間），將舉行新聞發布會，提供業務更新。
加州福斯特市 - 2024年11月12日 - Mirum Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克：MIRM）今天公佈了2024年第三季度的財務業績報告，並提供了業務更新。
“Mirum團隊在第三季度的業務各方面都有所執行，在三個商業藥品的增長方面實現了突破，其中LIVMARLI PFIC的銷售加速，” Mirum首席執行官克里斯·皮茨（Chris Peetz）表示。“我們在臨床倉管方面也取得了顯著進展，為PBC中的volixibat賦予了突破性指定，並啟動了對於LIVMARLI用於其他胆汁淤积性瘙痒的EXPAND研究。我們罕見的遺傳神經學業務也正在成形，12月28日已設定了chenodiol用於CTX的PDUFA日期，並增加了Fragile X綜合症準備進入第2階段的MRm-3379。”
商業：三種商業藥品持續增長
•2024年第三季度全球淨產品銷售額為9030萬美元，較2023年第三季度增長了89%。
•2024年第三季度LIVMARLI淨銷售額為5910萬美元。
•2024年第三季度CHOLBAm和CHENODAL淨銷售額為3120萬美元。
Regulatory and Pipeline: Expanding Mirum’s leadership across multiple rare disease settings
•U.S. Food and Drug Administration (FDA) Prescription Drug User Free Act (PDUFA) date for chenodiol in cerebrotendinous xanthomatosis (CTX) is December 28, 2024.
•Late-breaker presentation for The Liver Meeting® accepted featuring volixibat interim data from the VANTAGE PBC study.
•Breakthrough therapy designation granted for volixibat in PBC.
•Phase 3 EXPAND study initiated, a label expansion opportunity for LIVMARLI.
•In-licensed MRm-3379, a PDE4D inhibitor for development in Fragile X syndrome (FXS), a rare genetic neurocognitive disorder; Phase 2 study initiation expected in 2025.
企業和財務：資產負債表強勁
•截至2024年9月30日，mirum pharmaceuticals的現金、現金等價物和投資為29380萬美元，而截至2023年12月31日為28630萬美元。
•營業費用總額為10310萬美元，截至2024年9月30日的季度，而截至2023年9月30日的季度則為7290萬美元。總營業費用包括截至2024年9月30日的季度中的1800萬美元非現金股份基礎補償以及折舊和攤銷。
業務更新會議呼叫
mirum pharmaceuticals將於今天11月12日上午5:30（太平洋時間）/上午8:30（東部時間）舉行會議呼叫，提供業務更新。請使用以下詳細信息參加通話：
會議呼叫詳情：
美國/免費電話：+1 833 470 1428
國際：+1 404 975 4839
密碼：749358
您也可以透過訪問Mirum公司網站的事件和演示部分通過網絡研討會訪問該通話。本網絡研討會的重播將在30天內提供。
有關LIVMARLI®（馬拉利西巴）口服溶液
LIVMARLI®（馬拉利西巴）口服溶液是一種口服給藥的回結性膽酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，獲得了美國食品和藥物管理局的批准，用於治療兩種小兒膽汁郁積性肝病。它已獲得美國批准，用於治療具有Alagille綜合症（ALGS）的患者的膽汁郁癢，年紀在三個月及以上，並且在歐洲用於兩個月及以上的患者。在美國，它也獲得了用於治療具有進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）的患者的膽汁郁癢的批准，年齡在12個月及以上，並在歐洲用於三個月及以上的PFIC患者的治療。有關美國居民的更多信息，請訪問LIVMARLI.com。
LIVMARLI已獲得ALGS和PFIC类型2的突破性療法指定，並為ALGS和PFIC獲得了孤兒藥品指定。LIVMARLI目前正在進行第3期EXPAND研究，研究進一步設置膽汁郁癢的情況。有關使用LIVMARLI進行的正在進行的臨床試驗的更多信息，請訪問Mirum公司網站上的臨床試驗部分。
重要的安全信息
使用限制：LIVMARLI不適用於具有膽鹽排泄泵（BSEP）蛋白嚴重缺陷的PFIC类型2患者。
LIVMARLI 可能會引起副作用，包括：
肝損傷。對於具有Alagille 症候群和PFIC的患者，某些肝功能檢測的變化很常見，但在治療期間可能會惡化。這些變化可能是肝損傷的徵兆。在PFIC中，這可能是嚴重的，甚至可能導致肝移植或死亡。在開始治療前和治療期間，您的醫療提供者應進行血液測試和體格檢查以檢查您的肝功能。如果您出現任何肝問題的徵兆或症狀，包括噁心或嘔吐，皮膚或眼睛白色部分變黃，尿液變深或變棕，胃部右側（腹部）疼痛，胃部脹滿，食慾不振或出現比正常更容易出血或瘀傷，請立即告知您的醫療提供者。
胃和腸道（胃腸）問題。 LIVMARLI 可能引起胃和腸道問題，包括腹瀉和胃疼。您的醫療提供者可能建議您注意新出現或惡化的胃部問題，包括胃痛，腹瀉，大便中出血或嘔吐。如果您出現這些症狀，且比平常更頻繁或更嚴重，請立即告知您的醫療提供者。
一種稱為 脂溶性維生素（FSV）缺乏 由於體內脂肪中某些維生素（維生素A、D、E 和 K）的水平降低，這在患有Alagille症候群和PFIC的患者中很常見，但在治療期間可能會惡化。在開始治療前和治療期間，您的醫療提供者應進行血液檢查，並可能會監測已被報告為常見副作用的骨折和出血。
全球貨幣處方資訊
歐洲SmPC
加拿大產品説明書
關於Volixibat
Volixibat是一種口服、吸收極少的藥物，旨在選擇性抑制迷走回腸膽酸轉運蛋白（IBAT）。Volixibat可以通過阻止膽酸的循環再利用，通過抑制IBAT而在全身和肝臟中降低膽酸，為成人胆留病的治療提供一種新的方法。Volixibat目前正在進行第20億期試驗，用於原發性硬化性膽管炎（VISTAS研究）和原發性膠狀性膽管炎（VANTAGE研究）。6月份，Mirum宣布了第20億期VANTAGE研究的積極中間結果，顯示接受volixibat治療的患者的搔癢有統計學上顯著的改善，血清膽酸有意義的降低，疲勞症狀有所改善。未觀察到新的安全信號，最常見的不良事件是腹瀉，所有病例均為輕度至中度。
關於CHOLBAM®（膽酸）膠囊
美國FDA於2015年3月批准了CHOLBAM®（膽酸）膠囊，這是首個獲得FDA批准用於單一酵素缺陷引起的膽酸合成紊亂的小兒和成人患者的治療，以及用於經核體生成障礙-齊爾瓦格光譜障礙的輔助治療。CHOLBAM®的有效性已在膽酸合成障礙和輔助體細胞器障礙的臨床試驗中得到證明。目前估計有200至300名患者適合接受治療。
CHOLBAM®（膽酸）適應症
CHOLBAm是一種膽酸，適應症包括
•單一酵素缺陷引起的膽酸合成障礙的治療。
•輔助治療過氧化酶體疾病，包括出現肝臟疾病、脂肪便或因脂溶性維生素吸收不足導致併發症的患者。
使用限制
就單一酵素缺陷或過氧化酵素疾病 (包括Zellweger光譜疾病) 引起的膽酸合成障礙額外肝外表現，CHOLBAm的安全性和有效性尚未確定。
重要的安全資訊
警告和注意事項 - 惡化肝功能
監測肝功能，若患者在治療期間出現肝功能惡化應停止CHOLBAm。
血清γ-谷胺酰基转肽酶（GGT）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）的同時升高可能表示CHOLBAm過量。
如果存在惡化肝功能或膽汁淤滯的臨床或實驗室指標，隨時停止CHOLBAm治療。
不良反應
最常見的不良反應（≥1％）包括腹瀉，逆流性食道炎，乏力，黃疸，皮膚病變，噁心，腹痛，腸息肉，尿路感染和周邊神經病變。
請查看完整的處方資訊以獲取額外的重要安全信息。
關於腦冠蛋白黃色素血症
腦冠蛋白黃色素血症（CTX）是一種罕見的、漸進的、未被識別的膽固醇代謝紊亂疾病，影響身體的多個部位。在CTX患者中，身體無法正確分解膽固醇，導致毒素（例如膽烷醇和膽醇醇）隨著時間在全身積聚。該疾病以常染色體隱性遺傳方式遺傳。CTX的表征和症狀包括新生兒膽汁淤積（膽固醇或膽流中斷），慢性腹瀉，18歲前發生的雙邊白內障，青少年或以后形成腱黃腫（腱中的脂肪沉積）以及神經系統惡化。症狀的類型、組合和嚴重程度因人而異，使得診斷具有挑戰性並且經常推遲。
關於齊諾地醇片
Chenodiol片劑是對石胆酸（CDCA）的另一個名稱。CDCA是一種天然存在的膽酸，最初獲批用於治療膽囊中放射性透明結石的患者。最近，美國食品和藥物管理局（FDA）授予chenodiol孤兒藥物稱號，用於治療腦脊髓黃色瘤症（CTX）。CTX是一種罕見的漸進性疾病，可以影響大腦、脊髓、肌腱、眼睛和動脈。chenodiol尚未被指示用於CTX的治療，但已獲得FDA的醫療必要性確定。
有關mirum pharmaceuticals, Inc.
mirum pharmaceuticals, Inc.是一家致力於改變影響兒童和成年人的罕見疾病治療的生物製藥公司。mirum有三種獲批准的藥物：LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液、CHOLBAM®（膽酸）膠囊和CHENODAL®（chenodiol）片劑。
LIVMARLI，一種IBAt抑製劑，已獲批用於治療影響兒童和成人的兩種罕見肝病。在美國，批准用於治療Alagille綜合症患者的膽汁淤積性瘙癢（三個月以上），在歐洲（兩個月以上），以及在全球其他地區。在美國，也批准用於12個月以上PFIC患者的膽汁淤積性瘙癢；在歐洲，批准用於三個月以上的PFIC患者。mirum還正在啟動第3期EXPAND研究，這是LIVMARLI在額外膽汁淤積性瘙癢治療方面的標籤擴大機會。CHOLBAm已獲FDA批准用於單一酶缺陷所致的膽酸合成異常和在顯示有肝病徵兆或症狀的全氧体疾病患者的輔助治療。CHENODAL已獲得FDA對治療受腦脊髓黃色瘤症（CTX）患者的醫療必要性認可。
mirum的晚期管線包括用於治療多種罕見疾病的研究性治療。Volixibat，一種IBAt抑製劑，正在進行兩項可能進行登記的研究，包括用於原發性硬化性胆管炎（PSC）的第2期VISTAS研究和原發性胆道胆管炎的第2期VANTAGE研究。Volixibat已被授予突破性治療指定，用於治療PBC患者的膽汁淤積性瘙癢。Chenodiol已在第3期臨床研究RESTORE中進行評估，以治療CTX患者，並於2023年報告了正面總結結果。mirum已向FDA提交了一項新藥申請，以批准chenodiol在美國用於治療CTX。最後，mirum計劃進行一項第2期研究，評估MRm-3379，一種PDE4D抑製劑，用於治療脆性X綜合症，一種罕見的遺傳神經認知障礙。
要了解更多mirum pharmaceuticals的資訊，請訪問mirumpharma.com，並在Facebook、LinkedIn、Instagram和Twitter（X）上關注mirum。
前瞻性陳述
本新聞稿中包含的關於非歷史事實的陳述屬於“前瞻性陳述”，符合1995年《私人證券訴訟改革法》的定義。此類前瞻性陳述包括有關我們核准產品的持續商業成功，包括年度淨產品銷售額的持續增長，按計劃實現修訂的財務指引，為罹患罕見疾病的患者提供改變生命的藥物，mirum正在進行的和計劃中的產品候選藥物的研究結果、進展，包括新授權的產品候選藥物，以及其產品候選藥物在全球的監管批准路徑，包括chenodiol用於CTX的預期PDUFA日期。由於此類陳述受風險和不確定性影響，實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果有很大不同。像“將”、“可能”、“指引”和類似表達旨在確定前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於mirum pharmaceuticals目前的期望並涉及可能永遠不會實現或可能被證明不正確的假設。實際結果可能因各種風險和不確定性而與這些前瞻性陳述中預期的結果有所不同，這些風險和不確定性包括與mirum pharmaceuticals業務一般以及mirum在美國證券交易委員會的申報文件中描述的其他風險相關的風險和不確定性。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅於其作出的日期發表，並基於管理層該日期僅為基礎的假設和估計。Mirum不承擔更新此類陳述以反映其發表日期後發生的事件或存在的情況的義務，除非法律要求。有關風險和不確定性的進一步說明可在Mirum在2023年12月31日結束的財政年度的《10-K表》上找到，以及在其後的《10-Q表》中，其中的章節標題為“風險因素”，以及在其後的《8-K表》中，所有這些表格均已向美國證券交易委員會提交，並可在www.sec.gov網站上找到。
Mirum製藥公司
業務總表之綜合營業概況資料
(以千為單位，股票和每股金額除外)
(Unaudited)
| 截至9月30日三個月結束時， | 截至9月30日九個月結束時， | |||||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||||||||||||
| 營業收入: | ||||||||||||||||||||||||||
| 產品銷售淨額 | $ | 90,302 | $ | 47,725 | $ | 236,979 | $ | 109,320 | ||||||||||||||||||
| 授權和其他收入 | 75 | — | 495 | 7,500 | ||||||||||||||||||||||
| 營業總收入 | 90,377 | 47,725 | 237,474 | 116,820 | ||||||||||||||||||||||
| 營業費用： | ||||||||||||||||||||||||||
| 銷售成本（1） | 20,806 | 10,228 | 58,863 | 22,019 | ||||||||||||||||||||||
| 研究與發展 | 31,710 | 26,117 | 96,604 | 71,674 | ||||||||||||||||||||||
| 銷售、總務和行政費用 | 50,545 | 36,528 | 145,391 | 99,696 | ||||||||||||||||||||||
| 所有板塊的營業費用（2） | 103,061 | 72,873 | 300,858 | 193,389 | ||||||||||||||||||||||
| 營運虧損 | (12,684) | (25,148) | (63,384) | (76,569) | ||||||||||||||||||||||
| 其他收入（費用）： | ||||||||||||||||||||||||||
| 利息收入 | 3,469 | 4,061 | 10,588 | 9,960 | ||||||||||||||||||||||
| 利息支出 | (3,586) | (3,574) | (10,732) | (11,542) | ||||||||||||||||||||||
| 中止營業收入利益購買協議所致虧損 | — | — | — | (49,076) | ||||||||||||||||||||||
| 其他收入（費用），淨額 | (1,087) | 1,322 | 982 | 237 | ||||||||||||||||||||||
| 營業稅前淨虧損 | (13,888) | (23,339) | (62,546) | (126,990) | ||||||||||||||||||||||
| 所得税费用 | 347 | 249 | 1,606 | 766 | ||||||||||||||||||||||
| 淨損失 | (14,235) | (23,588) | (64,152) | (127,756) | ||||||||||||||||||||||
| 基本和稀釋每股淨損失 | $ | (0.30) | $ | (0.57) | $ | (1.36) | $ | (3.28) | ||||||||||||||||||
| 基本和稀釋後的普通股加權平均股數 | 47,782,619 | 41,098,920 | 47,316,789 | 38,973,060 | ||||||||||||||||||||||
| (1) 金額包括如下無形攤銷費用： | ||||||||||||||||||||||||||
| 非營業費用淨額 | $ | 5,894 | $ | 2,582 | $ | 16,889 | $ | 5,099 | ||||||||||||||||||
| (2) 金額包括如下股票-based 補償費用： | ||||||||||||||||||||||||||
| 銷貨成本 | $ | 319 | $ | — | $ | 637 | $ | — | ||||||||||||||||||
| 研發 | 3,571 | 2,626 | 10,978 | 8,013 | ||||||||||||||||||||||
| 銷售、總務及行政 | 8,018 | 5,759 | 23,578 | 17,290 | ||||||||||||||||||||||
| 股權酬勞總額 | $ | 11,908 | $ | 8,385 | $ | 35,193 | $ | 25,303 | ||||||||||||||||||
mirum pharmaceuticals, Inc.
總體財務狀況數據
(未經查核)
| 2024年9月30日 | 2023年12月31日 | |||||||||||||
| 資產 | ||||||||||||||
| 流動資產: | ||||||||||||||
| 現金及現金等價物 | $ | 222,969 | $ | 286,326 | ||||||||||
| 短期投資 | 61,476 | — | ||||||||||||
| 應收帳款 | 68,530 | 67,968 | ||||||||||||
| 存貨 | 21,594 | 22,312 | ||||||||||||
| 預付費用及其他流動資產 | 12,057 | 10,935 | ||||||||||||
| 全部流動資產 | 386,626 | 387,541 | ||||||||||||
| 限制性現金 | 425 | — | ||||||||||||
| 長期投資 | 9,321 | — | ||||||||||||
| 無形資產，扣除累計攤銷 | 255,794 | 252,925 | ||||||||||||
| 其他非流動資產 | 15,727 | 6,155 | ||||||||||||
| 資產總額 | $ | 667,893 | $ | 646,621 | ||||||||||
| 550,714 | ||||||||||||||
| 流動負債： | ||||||||||||||
| 應付帳款 | $ | 9,545 | $ | 7,416 | ||||||||||
| 應計費用 | 104,700 | 78,544 | ||||||||||||
| 營運租賃負債，流動 | 1,506 | 1,104 | ||||||||||||
| 流動負債合計 | 115,751 | 87,064 | ||||||||||||
| 營業租賃負債，非流動 | 8,480 | 617 | ||||||||||||
| 應付可轉換票據，淨額 | 307,666 | 306,421 | ||||||||||||
| 其他負債 | 3,972 | 3,849 | ||||||||||||
| 總負債 | 435,869 | 397,951 | ||||||||||||
| 合約和可能負債 | ||||||||||||||
| 股東權益： | ||||||||||||||
| 優先股 | — | — | ||||||||||||
| 普通股票 | 5 | 5 | ||||||||||||
| 資本公積額額外增資 | 851,490 | 803,260 | ||||||||||||
| 累積虧損 | (620,391) | (556,239) | ||||||||||||
| 其他綜合收益累計額 | 920 | 1,644 | ||||||||||||
| 股東權益總額 | 232,024 | 248,670 | ||||||||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 667,893 | $ | 646,621 | ||||||||||
聯絡人
投資者聯繫：
Andrew McKibben
ir@mirumpharma.com
媒體聯繫：
Erin Murphy
media@mirumpharma.com