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SpringWorks Therapeutics公布2024年第三季度财务业绩和近期业务亮点
– 在 OGSIVEO 中获得了 4,930 万美元的收入® （nirogacestat）第三季度的净产品收入—
– nirogacestat针对成人的硬结肿瘤的3期DeFi试验的长期随访数据显示，肿瘤大小进一步减小，ORR增加，硬结肿瘤症状持续改善，安全性始终如一 –
— 获得 FDA 对保密协议的优先审查，并获得对用于治疗 NF1-PN 成人和儿童的 mirdametinib 的欧盟上市许可申请的验证 —
— 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为4.98亿美元；预计将在2026年上半年通过盈利为公司提供资金 —
– 电话会议和网络直播定于今天美国东部时间上午 8:30 举行—
康涅狄格州斯坦福德，2024 年 11 月 12 日 — SpringWorks Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SWTX）是一家专注于严重罕见疾病和癌症的商业阶段生物制药公司，今天公布了2024年第三季度的财务业绩，并提供了公司近期发展的最新情况。
“在第三季度，我们继续看到在美国推出的针对硬纤维瘤的成人OGSIVEO的强劲增长。随着我们接近整整一年的上市时间，我们看到的有关医生处方的广度、使用OGSIVEO的患者数量以及已确定将来可能从我们的药物中受益的患者数量等指标令我们感到非常鼓舞。SpringWorks首席执行官萨奇布·伊斯兰说，我们也很高兴在本季度获得对米达美替尼保密协议的优先审查，这使我们有可能在2025年初获得第二种批准的药物。NF1-PN“在今年剩余时间里，我们的重点是继续巩固OGSIVEO在美国的势头，同时努力将其带给欧洲患者，推进我们的mirdametinib商业制剂，以期为美国和欧洲的 NF1-PN 患者提供服务，并推进我们的新兴产品组合。”
近期业务亮点和即将到来的里程碑
OGSIVEO® （Nirogacestat）
•OGSIVEO推出的商业执行力持续强劲，2024年第三季度的净产品收入为4,930万美元，比2024年第二季度增长23％。
•9月，800多名独特的硬纤维瘤患者填写了OGSIVEO脚本。截至2024年第三季度末，自获得批准以来，已有大约420个治疗中心订购了OGSIVEO，大约65％的OGSIVEO患者正在接受150毫克或100毫克片剂泡罩包装的产品。SpringWorks预计将在今年年底之前完成向吸塑包装的全面过渡。此外，自 2023 年 10 月推出新的硬质瘤 ICD-10 诊断代码以来，截至 2024 年 8 月，通过该代码已识别出大约 10,000 名独特的硬膜肿瘤患者。
•欧洲药品管理局（EMA）正在审查用于治疗硬结肿瘤成年患者的nirogacestat的上市许可申请（MAA）。
•nirogacestat针对有进展的硬状肿瘤的成年人的3期DeFi试验的长期随访数据将在即将到来的会议上以最新口头陈述的形式公布
结缔组织肿瘤学会（CTOS）2024年年会。利用2024年8月的数据截止日期，这些结果表明，与2022年4月试验主要结果的数据截止日期相比，使用nirogacestat进行长期治疗（中位治疗时间：34个月）与肿瘤大小进一步减小、增加部分反应和完全缓解后客观缓解率增加、包括疼痛在内的硬状肿瘤症状持续改善以及安全性状况保持一致有关。
•SpringWorks预计将报告评估nirogacestat作为复发性卵巢颗粒细胞瘤患者的单一疗法的2期试验的初步数据 在 2025 年上半年。
•SpringWorks将继续支持多项行业和学术合作者的研究，这些研究评估了nirogacestat作为多发性骨髓瘤患者跨治疗系列b细胞成熟抗原（BCMA）联合治疗方案的一部分。
米达美替尼
•SpringWorks用于治疗儿童和成人 NF1-PN 的米达替尼的新药申请（NDA）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审查，并将处方药使用者费用法（PDUFA）的生效日期定为2025年2月28日。
•SpringWorks用于治疗儿童和成人 NF1-PN 的米达替尼的MAA已通过EMA验证，目前正在审查中。
•20ReneU期试验的结果发表在 临床肿瘤学杂志。
•在2024年神经肿瘤学会（SNO）会议上，将以口头和海报形式公布20ReneU试验的儿童和成人群组的其他数据。数据表明，无论年龄、性别如何，ReneU中肿瘤体积减少的深度反应都是实现的 基准时的目标 PN 音量、肿瘤位置或基线进展状态，并表明深度反应与较早出现首次确诊反应之间的趋势。反应较深的患者也有延长治疗时间的趋势。此外，在米达美替尼治疗过程中，患有 NF1-PN 的成人和儿童在早期和持续改善了与健康相关的生活质量，具有临床意义。
•评估米达替尼治疗低级别神经胶质瘤（LGG）患者的1/2期试验的数据将在2024年SNO会议上以口头形式公布。参与该研究第一阶段的23名患者的结果表明，米达替尼显示出较高的血脑屏障穿透率，在各种MapK通路畸变的复发/进行性LG患者中具有令人鼓舞的临床活性。在19名可测量肿瘤的患者中，有12例（63％）实现了客观反应（一项主要反应，六例部分反应和五种轻微反应）。该研究的第二阶段部分正在进行中，正在招募患者。
新兴管道
•一项评估brimarafenib（bgb-3245）在成人RAF突变实体瘤患者中的10期试验正在进行中；其他 来自该研究剂量扩展部分的数据是 预计将于2025年下半年推出。Brimarafenib是一种研究性选择性RAF二聚体抑制剂，由SpringWorks和百济神州有限公司的合资企业MapKure, LLC开发。
•多项联合疗法肿瘤学项目正在进行中：brimarafenib 和 mirdametinib 在 mapK 突变实体瘤中的1/2a期研究、brimarafenib和安进的表皮生长因子抑制剂panitumumab对已知MapK途径突变的结直肠癌和胰腺癌患者进行的10期试验，以及与百济神州RAF合作的米达美替尼10期试验二聚体抑制剂 Lifirafenib 用于成人 NRAS 突变实体瘤患者。
•在十月， SpringWorks在关于分子靶标和癌症疗法的EORTC-NCI-AACR研讨会上公布了临床前数据，证明了 SW-682 作为单一疗法、与米达美替尼联合用于头颈部癌亚群以及在KRAS G12C突变体非小细胞肺癌中与KRAS G12C抑制剂联合使用的效用。SW-682 是一个
一项针对Hippo-突变实体瘤的1a期试验正在招募在研的新型、口服、强效和选择性的pan-TEAD抑制剂和患者。
一般企业
•7月，SpringWorks任命马丁·麦凯博士为公司董事会成员。麦凯博士是一位成就卓著的研发主管，拥有超过30年的制药和生物技术研发经验，包括在辉瑞、阿斯利康和Alexion担任领导职务。
2024 年第三季度财务业绩
•产品收入： 2024年第三季度，OGSIVEO的净产品收入为4,930万美元。
•销售、一般和管理 (SG&A) 费用：2024年第三季度的销售和收购支出为6,160万美元，而2023年同期为4,650万美元。销售和收购支出的增加主要归因于商业准备活动，以支持米达美替尼在美国上市（如果获得批准）。
•研发（R&D）费用： 2024年第三季度的研发费用为4,230万美元，而2023年同期为3,750万美元。研发费用的增加主要归因于与药物制造、临床试验、其他研究、咨询和专业服务有关的成本增加。
•归属于普通股股东的净亏损： SpringWorks报告称，2024年第三季度净亏损5,350万美元，合每股亏损0.72美元。相比之下，2023年同期的净亏损为7,940万美元，合每股亏损1.27美元。
•现金、现金等价物和有价证券： 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为4.981亿美元。SpringWorks预计，这一现金状况将通过盈利为公司提供资金，盈利预计将在2026年上半年实现。
电话会议信息
SpringWorks将于今天，即美国东部时间11月12日星期二上午8点30分举行电话会议和网络直播，以审查其2024年第三季度的财务业绩并讨论最近的业务更新。要加入网络直播并观看相应的幻灯片，请访问 https://edge.media-server.com/mmc/p/4mjsdove/。要通过电话观看直播，请通过 https://edge.media-server.com/mmc/p/4mjsdove/ 预先注册电话会议。注册完成后，将为参与者提供拨入号码和会议代码以访问通话。活动结束后，将在公司网站的 “投资者与媒体” 栏目限定时间内重播网络直播 https://ir.springworkstx.com.
关于SpringWorks疗法
SpringWorks是一家处于商业阶段的生物制药公司，采用精准医疗方法为患有严重罕见疾病和癌症的人开发和提供改变生活的药物。OGSIVEO® （nirogacestat）是该公司首款获美国食品药品管理局批准的疗法，用于治疗需要全身治疗的进展性硬状肿瘤的成年患者。SpringWorks还拥有涵盖实体瘤和血液癌的多元化靶向治疗产品线，其项目从临床前开发到高级临床试验不等。除了其全资项目外，SpringWorks还与行业和学术界的创新者进行了多次合作，以释放其产品组合的全部潜力，为有需要的患者创造更多解决方案。
欲了解更多信息，请访问 www.springworkstx.com 然后关注 @SpringWorksTx 在 X（前身为 Twitter）上， 领英，以及 优酷.
SpringWorks使用其网站作为披露重大非公开信息以及遵守FD法规规定的披露义务的手段。此类披露将包含在SpringWorks网站的 “投资者与媒体” 栏目中。因此，投资者应监控其中的这些部分
SpringWorks网站，此外还关注新闻稿、美国证券交易委员会文件、公开电话会议和网络直播。
前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”，涉及我们的业务、运营和财务状况，包括但不限于当前对我们业务未来的信念、预期和假设、未来计划和战略、我们的开发和商业化计划、我们的临床前和临床结果、OGSIVEO对成年硬纤维瘤患者的市场潜力， 预计OGSIVEO将在年底之前过渡到吸塑包装，预计nirogacestat MAA中包含的数据是否足以作为欧盟批准nirogacestat用于治疗硬质肿瘤的上市依据， 米达美替尼将成为成人和儿童 NF1-PN 患者的重要新疗法，对美国食品药品管理局和欧洲药品管理局对用于治疗成人和儿童 NF1-PN 患者的米达美替尼的每项保密协议和MAA进行审查的时间和结果（如适用）的期望，包括美国食品药品管理局的保密协议PDUFA目标行动日期，我们计划在即将举行的医学会议上报告来自20ReneU临床试验的更多数据 的第四季度 2024年，我们计划在即将举行的会议上公布来自nirogacestat的3期DeFi试验的更多数据，我们寻求监管部门批准并向 NF1-PN 患者提供米达美替尼的计划（如果获得批准）、对评估复发卵巢颗粒细胞瘤患者nirogacestat的2期试验的时间和初始数据的期望、我们的预期以及 SW-682 1a 期试验的时机、我们计划报告更多 nirogacestat 与 BCMA 定向疗法联合的临床数据并启动计划中的其他第一阶段合作者研究， 我们的期望和brimarafenib第10期剂量扩展阶段的时机，我们对联合疗法肿瘤学项目注册时间的期望，对我们的主要资产专利能否充分保护SpringWorks免受竞争的期望，以及与未来其他疾病相关的预期。诸如（但不限于）“期待”、“相信”、“期望”、“预期”、“估计”、“打算”、“计划”、“将”、“应该” 和 “可能” 等词语以及类似的表述或词语可识别前瞻性陈述。新的风险和不确定性可能会不时出现，因此不可能预测所有的风险和不确定性。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受许多风险、不确定性和重要因素的影响，这些风险和不确定性可能导致实际事件或结果与本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述所表达或暗示的重大差异，包括但不限于与以下相关的风险：（i）我们在OGSIVEO方面的商业化努力的成功，（ii）我们作为商业公司的有限经验，（iii）我们获得或维持的能力为OGSIVEO提供充足的保险和报销，（iv）我们产品开发活动的成功和时机，包括临床试验的启动和完成，（v）我们对OGSIVEO对需要全身治疗的成年硬结瘤患者的潜在临床益处的预期，（vii）OGSIVEO有可能成为成年硬纤维瘤患者的新护理标准，（vii）对成年患者人数的估计在美国每年都被诊断出患有硬质肿瘤，而且有可能OGSIVEO的市场，（viii）临床研究的头条或中期数据可能无法预测该研究的最终或更详细的结果或其他正在进行或未来的研究的结果，（ix）我们的合作伙伴正在进行和计划中的临床试验的成功和时机，（x）我们计划提交监管文件和互动的时机，包括FDA、EMA和其他监管机构做出的决策的时间和结果，临床试验场所的研究审查委员会和出版物审查机构，（xi）FDA、EMA或其他监管机构是否需要更多信息或进一步研究，或者可能无法或拒绝批准或可能推迟批准我们的候选产品，包括nirogacestat和mirdametinib，（xii）我们获得任何候选产品的监管批准或维持对我们产品的监管批准的能力，（xii）我们研究、发现和开发其他候选产品的计划，（xiv）我们的参与能力合作开发新候选产品和我们的实现能力此类合作的预期收益，（xvii）我们维持足够的专利保护和成功对第三方执行专利索赔的能力，（xvi）我们的现金状况是否足以在本文规定的任何时间段内为我们的运营提供资金，（xvii）我们建立制造能力的能力，以及我们和我们的
合作伙伴制造候选产品和规模生产的能力，以及（xviii）我们实现本文规定的任何特定里程碑的能力。
除非适用法律要求，否则我们不计划公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。尽管我们认为此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们无法保证此类预期会被证明是正确的。因此，提醒读者不要过分依赖这些前瞻性陈述。
有关风险、不确定性和其他可能导致SpringWorks预期与实际业绩差异的因素的更多信息，您应查看SpringWorks截至2024年9月30日的季度10-Q表季度报告第二部分第1A项中的 “风险因素”，以及SpringWorks后续申报中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。
SpringWorks 疗法公司
简明合并运营报表 （未经审计） | ||
| 截至9月30日的三个月 | 截至9月30日的九个月 | ||||||||||||||||||||||
| （以千计，股票和每股数据除外） | 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||||||||
| 收入： | |||||||||||||||||||||||
| 产品收入，净额 | $ | 49,301 | $ | — | $ | 110,493 | $ | — | |||||||||||||||
| 其他收入 (1) | — | — | 19,547 | — | |||||||||||||||||||
| 总收入 | 49,301 | — | 130,040 | — | |||||||||||||||||||
| 运营成本和支出： | |||||||||||||||||||||||
| 产品收入成本 | 3,341 | — | 6,996 | — | |||||||||||||||||||
| 销售、一般和管理 | 61,601 | 46,546 | 179,553 | 137,715 | |||||||||||||||||||
| 研究和开发 | 42,296 | 37,453 | 140,280 | 106,835 | |||||||||||||||||||
| 运营成本和支出总额 | 107,238 | 83,999 | 326,829 | 244,550 | |||||||||||||||||||
| 运营损失 | (57,937) | (83,999) | (196,789) | (244,550) | |||||||||||||||||||
| 利息和其他收入： | |||||||||||||||||||||||
| 利息和其他收入，净额 | 6,216 | 5,586 | 20,565 | 16,971 | |||||||||||||||||||
| 利息和其他收入总额 | 6,216 | 5,586 | 20,565 | 16,971 | |||||||||||||||||||
| 权益法投资亏损 | (1,809) | (1,024) | (4,610) | (3,203) | |||||||||||||||||||
| 净亏损 | $ | (53,530) | $ | (79,437) | $ | (180,834) | $ | (230,782) | |||||||||||||||
| 基本和摊薄后的每股净亏损 | $ | (0.72) | $ | (1.27) | $ | (2.44) | $ | (3.70) | |||||||||||||||
| 已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 | 74,264,501 | 62,521,772 | 74,052,151 | 62,386,496 | |||||||||||||||||||
(1)与在收到葛兰素史克于2024年6月宣布终止协议的通知后，确认先前与葛兰素史克许可协议相关的所有递延收入。
SpringWorks 疗法公司
精选资产负债表数据 （未经审计） | ||
| 2024 年 9 月 30 日 | 2023 年 12 月 31 日 | ||||||||||
| （以千计） | |||||||||||
| 现金、现金等价物和有价证券 | $ | 498,123 | $ | 662,588 | |||||||
| 营运资金 (1) | 364,498 | 422,742 | |||||||||
| 总资产 | 608,878 | 725,788 | |||||||||
| 负债总额 | 76,297 | 99,569 | |||||||||
| 累计赤字 | (1,075,868) | (895,034) | |||||||||
| 股东权益总额 | 532,581 | 626,219 | |||||||||
(1)我们将营运资金定义为流动资产减去流动负债。
联系人：
投资者
investors@springworkstx.com
媒体
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