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美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格 10-Q
(標記一個)
☒ 根據1934年證券交易法第13條或第15(d)條，遞交季度報告。
截至2024年6月30日季度結束 2024年9月30日
 或
☐ 根據1934年證券交易法第13或第15(d)條規定的過渡報告
For the transition period from            to            
 委託文件號碼。001-36483
 維利迪安治療公司
（依憑章程所載的完整登記名稱）
特拉華州
47-1187261
(成立地或組織其他管轄區)
 
（聯邦稅號）
221 Crescent Street, Suite 103A, 沃爾瑟姆, 馬薩諸塞州 02453
(公司主要行政辦公室的地址，包括郵遞區號)
 (617) 272-4600
(註冊人電話號碼，包括區號)
（如自上次報告以來更改，請提供前名稱、前地址和前財政年度）： 無可奉告
根據法案第12(b)條登記的證券：
每種類別的名稱交易標的（s）每個註冊交易所的名稱
每股普通股0.01美元逐筆明細VRDN納斯達克股票交易所 LLC
請以勾選方式表示，登記者（1）在過去12個月內（或登記者要求提交此類報告的較短期間）已提交證券交易所法案第13或15(d)條所需提交的所有報告，且（2）過去90天以來一直受到此類報告要求的規定。是  ☒    不可以 o
請以勾選標記表示，登記者在過去12個月內（或登記者被要求提交這類文件的縮短期間）按照424條的規定提交了每一個應提交的互動數據文件。是   ☒ 不可以 o
請勾選相應的選項，表明公司是否屬於大型快速申報人、快速申報人、非快速申報人、小型報告公司或新興成長型公司。請參見交易所法案第1202條中“大型快速申報人”、“快速申報人”、“小型報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速歸檔人
☒
加速歸檔人
☐
非加速歸檔人
☐
小型報告公司
☐
新興成長型企業☐
如果是新興成長公司，請勾選指示，如果登記人已選擇不遵守根據《交易所法》第13(a)條規定提供的任何新的或修訂後的財務會計標準的擴展過渡期。o
以勾號標示註冊人是否為外殼公司（如《交易法》第 120億 2 條所定義）。是☐否 ☒
截至2024年11月7日， 79,212,747 股。


維利迪安治療公司
指数
第一部分財務資料
第二部分其他資訊

2



目錄
關於前瞻性聲明的注意事項

本季度報告書第10-Q（“季度報告書”）包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法的安全港規定發表這些前瞻性陳述。 “預期”，“相信”，“考慮”，“繼續”，“可能”，“估計”，“期望”，“打算”，“可能”，“也許”，“計劃”，“可能”，“潛在”，“預測”，“項目”，“應該”，“將”，“將” 和類似表達可能識別前瞻性陳述，但不存在這些詞不意味著該陳述不具有前瞻性。本季度報告中包含的前瞻性陳述包括但不限於：
•我們臨床試驗展示產品候選者安全性和有效性以及其他結果的能力；
•我們產品候選品的潛在效用、功效、效力、安全性、臨床效益、半衰期、臨床反應、方便性和適應症數量。
•我們正在進行和將來進行的基礎研究和臨床試驗的時間安排和重點，以及從這些研究和試驗報告數據的時間安排；
•供應鏈中斷、我們產品候選者臨床試驗的招募或其他延遲。
•我們有關商品候選的商業化計畫，包括我們計畫商業化商品候選作為組合產品，如果獲得批准，包括重點地區和銷售策略；

•市場對我們的產品候選藥的接受程度和臨床效用的速度和程度；
•對於臨床試驗的開始、互動和與監管機構的一致性方面的期望；
•監管申報和批准的時間或可能性，包括我們期望為各種疾病的產品候選者尋求加速批准途徑和特殊指定，例如孤兒藥品指定；
•我們關於進一步開發我們的產品候選者的計劃，包括我們可能追求的額外適應症；
•我們的計劃是獲取或保護知識產權。
•我們持續依賴第三方進行我們產品候選物的額外臨床試驗，以及為我們的產品候選物進行臨床前研究、臨床試驗和商業化的製造。
•我們有關任何合作、授權或其他安排的計劃，這些可能對開發、製造或商業化我們的產品候選物至關重要或有必要。
•我們估計了開支、未來營業收入、資本需求以及我們獲得額外融資支持業務運作和完成產品候選物進一步開發和商業化的能力；和
3



目錄
•我們估計現金及現金等價物可支撐未來營業費用和資本支出需求的時期。
本季度報告中的任何前瞻性陳述反映我們對未來事件以及我們未來財務表現的看法，涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他可能導致我們的實際結果、表現或成就與這些前瞻性陳述所陳述或暗示的任何未來結果、表現或成就有實質不同的因素。可能導致實際結果與目前預期有實質不同的因素包括，但不限於，本季度報告中第II部分第1A條“風險因素”中描述的那些。鑒於這些不確定性，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。除非法律要求，我們不承擔任何因素對這些前瞻性陳述進行更新或修訂的義務，即使將來出現新資訊也一樣。
所有板塊中，我們所有前瞻性陳述僅截至本季度報告之日有效。在每種情況下，實際結果可能與此類前瞻性信息有實質性差異。我們無法保證這些期望或前瞻性陳述會被證明是正確的。本季度報告中涉及的一個或多個風險因素或風險和不確定性的任何重大不利變化，或者包含在我們的其他公開披露、其他定期報告或其他文件中，或提交給或交付給美國證券交易委員會（「SEC」）的文件可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績造成重大不利影響。除法律要求外，我們不打算更新或修改任何此類前瞻性陳述，以反映實際結果、計劃變更、假設、估計或投影或影響此類前瞻性陳述的其他情況，即使這種結果、變化或情況表明任何前瞻性信息不會實現。我們在本季度報告後發佈的任何公開聲明或披露修改或影響本季度報告中包含的任何前瞻性陳述都將被視爲修改或取代本季度報告中的此類陳述。
我們可能不時提供關於我們行業、一般業務環境以及某些疾病市場的估計、預測和其他信息，包括有關這些市場潛在規模、特定醫療狀況的患病率和流行率的估計。基於估計、預測、投影、市場調研或類似方法的信息固有地存在不確定性，實際事件、情況或數據，包括實際疾病流行率和市場規模，可能與季度報告中反映的信息有實質上差異。除非另有明確說明，我們獲取這些行業、業務信息、市場數據、流行信息和其他數據是從市場調研公司和其他第三方、行業、醫學和普通出版物、政府數據以及類似來源的報告、研究、調查和類似數據中獲得的，在某些情況下應用我們自身的假設和分析，這些假設和分析在未來可能不準確。
除非另有說明，或者上下文需要另外規定，本季度報告中提到的「Viridian」，「Viridian Therapeutics」，「公司」，「我們」，「我們」，「我們」的參考資料指的是Viridian Therapeutics, Inc.及其合併子公司。

4



目錄
我們業務相關的重要風險摘要
以下是使投資我們的普通股具有投機性或風險性的主要因素摘要。這個摘要並未涵蓋我們面臨的所有風險。有關本風險因素摘要所總結的風險以及我們面臨的其他風險的進一步討論，請參見下文「項目1A.風險因素」部分，並在作出有關我們的普通股投資決定之前，結合本季度報告中的其他信息以及我們向SEC提交的其他文件仔細考慮。
•如果我們在需要時無法籌集到額外的資本，我們將不得不推遲、減少或取消我們的研究和產品開發計劃或未來的商業化努力。
•我們過去一直虧損，業務運營歷史有限，難以評估我們的業務，預計將繼續在可預見的未來承擔重大虧損。
•臨床試驗成本高昂、耗時長、固有風險，並且我們可能無法滿足適用監管機構的安全性和有效性要求。
•監管批准流程冗長、耗時且本質上不可預測。未能取得產品候選者的監管批准將對我們的業務和業務前景產生重大不利影響。
•我們的產品候選可能會導致不良副作用或具有其他可能會延遲或阻止其監管批准，限制經批准標籤的商業可行性，或在獲得營銷批准後導致重大負面後果。
•我們在很大程度上依賴於我們在臨床開發中的產品候選者的成功。我們的一些產品候選者僅在非臨床環境中產生了結果，或者用於其他適應症，而非我們計劃開展開發並尋求美國食品藥品監督管理局或其他監管機構批准的適應症，我們無法保證我們將生成足夠支持任何我們產品候選者獲得我們計劃適應症的監管批准所需的數據，這在他們可以商業化之前是必須的。
•產品開發涉及一個漫長且昂貴的過程，結果不確定，早期臨床前研究和臨床試驗結果可能無法預測未來臨床試驗結果。
•我們可能會發現在招募和維持我們臨床試驗中的患者或受試者方面存在困難，部分原因是正在研究的產品候選藥物所針對的疾病患者或受試者數量有限，或競爭性療法和臨床試驗的可用性。我們無法預測我們未來臨床試驗中是否會遇到招募和維持患者或受試者方面的困難。招募和維持患者或受試者方面的困難可能會延遲或阻止我們的產品候選藥物的臨床試驗。
•我們依賴第三方進行我們的臨床前開發活動和臨床試驗，生產我們的候選藥物，並執行其他業務。如果這些第三方無法成功執行和/或遵從監管要求，我們可能無法成功完成臨床開發，獲得監管批准，或商業化我們的候選藥物，我們的業務可能會受到重大損害。
•我們依賴專利權、商業祕密保護和保密協議來保護知識產權，包括與我們產品候選品及任何未來產品候選品相關的知識產權。如果我們無法從這些途徑的組合中獲得或維持排他性，可能無法在市場中有效競爭。
5



目錄
•如果我們無法建立商業製造、銷售和營銷能力，或者與第三方達成協議，以商業化生產、營銷和銷售我們的產品候選藥物，我們可能無法產生任何營業收入。
•我們面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手可能會比我們更快或更成功地發現、開發或商業化產品。
•我們未來的成功在一定程度上取決於我們吸引、留住和激勵合格人員的能力。如果我們失去關鍵人員，或者我們未能招募到更多高技能的人員，我們開發產品候選物的能力將受損，我們的業務可能會受到影響。
6



目錄
第一部分 財務信息
項目1.基本報表
綠色基因療法有限公司。
簡明合併資產負債表
(以千萬計)
(未經審計)
九月三十日,
2024		12月31日，
2023
資產
流動資產：
現金及現金等價物$200,317 $102,827 
短期投資552,923 374,543 
預付費用和其他流動資產14,103 9,006 
未開票營業收入 - 相關方14 102 
總流動資產767,357 486,478 
房地產和設備，淨額1,290 1,672 
經營租賃資產使用權2,400 1,670 
其他資產853 604 
總資產$771,900 $490,424 
負債和股東權益
流動負債:
應付賬款$6,338 $2,239 
應計負債及其他（包括關聯方的$3,725 和$374 分別截至2024年9月30日和2023年12月31日）
34,738 24,108 
遞延營業收入的流動部分 - 關聯方288 288 
流動負債合計41,364 26,635 
長期債務20,523 20,205 
遞延營業收入 - 關聯方356 573 
其他負債2,161 989 
總負債64,404 48,402 
承諾和 contingencies
股東權益:
優先股, A系列非表決可轉換優先股, $0.01 面值； 435,000 已授權股份； 134,864 和 172,435 截至2024年9月30日和2023年12月31日分別已發行和流通股份爲
61,188 78,235 
B類無表決權可轉換優先股，每股面值$0.01 股份額； 500,000 股份獲授權； 145,160 和 143,522 股份已授權並自2024年9月30日和2023年12月31日作爲發行並流通的股份，每股面值；
127,697 128,281 
普通股，每股面值爲 $0.0001；0.01 股份獲授權； 200,000,000 79,181,445 和 53,986,112 截至2024年9月30日和2023年12月31日分別已發行並流通的股份
792 540 
額外實收資本1,433,019 960,536 
累計其他綜合收益932 338 
累積赤字(916,132)(725,908)
股東權益總額707,496 442,022 
負債和股東權益總額$771,900 $490,424 
請參閱本壓縮合並財務報表的附註。
7
目錄
綠色基因療法有限公司。
綜合損失及綜合損益簡明綜合表
(以千爲單位，除每股數據外)
(未經審計)

截至三個月結束
九月三十日,		九個月結束於
九月三十日,
2024202320242023
營業收入：
合作營業收入-關聯方$86 $72 $230 $242 
營業費用：
Research and development (including related party expenses of $7,725 和$10,937 截至2024年9月30日的三個月和九個月分別爲$1,099 和$6,521 截至2023年9月30日的三個月和九個月分別爲)
69,158 30,385 166,294 121,208 
一般及行政14,408 20,911 45,499 62,006 
總營業費用$83,566 $51,296 $211,793 $183,214 
營運虧損(83,480)(51,224)(211,563)(182,972)
其他收入（費用）：
利息和其他收入7,795 4,164 23,527 13,029 
利息和其他費用(1,004)(600)(2,188)(931)
其他收入，淨6,791 3,564 21,339 12,098 
淨損失$(76,689)$(47,660)$(190,224)$(170,874)
基本和稀釋每股淨虧損$(1.15)$(1.09)$(2.98)$(3.97)
計算基本和稀釋每股淨虧損使用的加權平均股數66,420,06343,654,57763,800,798 43,057,658 
綜合虧損：
淨損失$(76,689)$(47,660)$(190,224)$(170,874)
其他綜合收益：
投資未實現收益的變動1,475 109 594 326 
總其他綜合收益1,475 109 594 326 
綜合損失總額$(75,214)$(47,551)$(189,630)$(170,548)

請參閱本壓縮合並財務報表的附註。
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綠色基因療法有限公司。
股東權益變動簡明合併財務報表
(以千爲單位，除每股數據外)
(未經審計)

優先股普通股票額外
實收資本
資本		其他綜合收益（損失）Accumulated
赤字		總計
股東的
資產淨值
A類B輪
股份金額股份金額股份金額
2023年12月31日的餘額172,435 $78,235 143,522 $128,281 53,986,112 $540 $960,536 $338 $(725,908)$442,022 
在可轉換優先股轉換爲普通股時發行普通股(15,000)(6,806)— — 1,000,048 10 6,796 — — — 
發行普通股，2024年1月公開發行，減去發行成本的$9,304
—— — — 7,142,85871 140,625 — — 140,696 
發行普通股，2022年9月ATM，減去發行成本的$1,088
— — — — 1,561,57015 35,162 — — 35,177 
發行普通股以行使期權— — — — 66,191 1 837 — — 838 
根據員工股票購買計劃以現金髮行普通股— — — — 22,642 — 356 — — 356 
限制性股票單位解鎖—— — — 19,1151 (1)— — — 
基於股份的報酬支出— — — — — — 12,688 — — 12,688 
投資未實現損失變動— — — — — — — (705)— (705)
淨損失— — — — — — — — (48,542)(48,542)
2024年3月31日的餘額157,435 $71,429 143,522 $128,281 63,798,536 $638 $1,156,999 $(367)$(774,450)$582,530 
發行普通股以行使股票期權— — — — 81,139 1 209 — — 210 
基於股份的報酬支出— — — — — — 11,767 — — 11,767 
投資未實現損失變動— — — — — — — (176)— (176)
淨損失— — — — — — — — (64,993)(64,993)
2024年6月30日的餘額157,435 $71,429 143,522 $128,281 63,879,675 $639 $1,168,975 $(543)$(839,443)$529,338 
發行普通股以轉換可轉換優先股(22,571)(10,241)(18,362)(24,085)2,729,00027 34,299 — — — 
2024年9月公開發行Series b優先股和普通股，扣除發行成本$15,524
—— 20,000 23,501 12,466,600125 219,600 — — 243,226 
發行普通股以履行股票期權—— — — 84,6761 1,108 — — 1,109 
發行普通股以現金方式根據員工股票購買計劃—— — — 21,494— 317 — — 317 
基於股份的報酬支出—— — — —— 8,720 — — 8,720 
投資未實現收益的變動—— — — —— — 1,475 — 1,475 
淨損失—— — — —— — — (76,689)(76,689)
2024年9月30日的餘額134,864 $61,188 145,160 $127,697 79,181,445 $792 $1,433,019 $932 $(916,132)$707,496 





綠色基因療法有限公司。
股東權益變動簡明合併財務報表
(以千爲單位，除每股數據外)
(未經審計)


優先股普通股票額外
實收資本
資本		其他綜合收益（損失）Accumulated
赤字		總計
股東的
資產淨值
A類B輪
股份金額股份金額股份金額
截至2022年12月31日的餘額188,381 $85,470 51,210 $56,677 41,305,947$414 $741,067 $(390)$(488,174)$395,064 
在可轉換優先股轉換爲普通股的情況下發行普通股(15,946)(7,235)— — 1,063,118 10 7,225 — — — 
在行使認股權證的情況下發行普通股— — — — 57,553 1 945 — — 946 
在行使期權的情況下發行普通股— — — — 612,846 6 6,932 — — 6,938 
根據員工股票購買計劃以現金髮行普通股— — — — 15,854 — 320 — — 320 
基於股份的報酬支出— — — — — — 15,216 — — 15,216 
投資未實現收益的變動— — — — — — — 216 — 216 
淨損失— — — — — — — — (68,151)(68,151)
截至2023年3月31日的餘額172,435 $78,235 51,210 $56,677 43,055,318 $431 $771,705 $(174)$(556,325)$350,549 
根據許可協議發行普通股— — — — 204,843 2 4,998 — — 5,000 
根據期權行使發行普通股— — — — 56,666 1 934 — — 935 
爲行使股票期權發行普通股— — — — 245,381 2 2,131 — — 2,133 
基於股份的報酬支出— — — — — — 12,302 — — 12,302 
投資未實現收益的變動— — — — — — — 1 — 1 
淨損失— — — — — — — — (55,063)(55,063)
截至2023年6月30日的餘額172,435 $78,235 51,210 $56,677 43,562,208 $436 $792,070 $(173)$(611,388)$315,857 
根據許可協議發行普通股— — — — 39,059 — 693 — — 693 
發行普通股以行使期權— — — — 84,360 1 710 — — 711 
發行普通股以現金方式根據員工股票購買計劃15,362 — 260 — — 260 
基於股份的報酬支出— — — — — — 13,606 — — 13,606 
投資未實現收益的變動— — — — — — — 109 — 109 
淨損失— — — — — — — — (47,660)(47,660)
2023年9月30日的餘額172,435 $78,235 51,210 $56,677 43,700,989 $437 $807,339 $(64)$(659,048)$283,576 
請參閱本壓縮合並財務報表的附註。
9
目錄
綠色基因療法有限公司。
現金流量表簡明綜合報表
(以千萬計)
(未經審計)
截至9月30日的九個月
20242023
經營活動現金流量：
淨損失$(190,224)$(170,874)
調整爲淨損失到經營活動現金流量淨使用：
基於股份的報酬支出33,175 41,124 
根據許可協議發行普通股— 5,693 
非現金利息費用和債務發行成本攤銷318 194 
折舊和攤銷費用417 372 
可供出售證券的溢價和折價的權責調整及攤銷(12,448)(8,423)
非現金租賃費用188 59 
債務清償的淨損失— 181 
直接支付給債權人與清償債務相關的費用— 514 
處置設備的淨損失449 — 
其他非現金項目— 31 
經營性資產和負債變動:
預付款項和其他資產(5,344)(4,489)
未開票營業收入 - 相關方88 — 
關聯方的遞延收入(216)(216)
應付賬款3,850 (10,524)
應計負債及其他負債10,760 188 
淨現金流用於經營活動(158,987)(146,170)
投資活動現金流量：
購買期權(513,289)(135,385)
到期期權的收回款347,950 211,694 
購置固定資產等資產支出(397)(850)
投資活動的淨現金流量(使用)/提供的淨現金流量
(165,736)75,459 
籌集資金的現金流量：
發行普通股的收入，根據2024年1月公開發行，2024年9月公開發行和2022年9月ATM協議。420,014 — 
支付與普通股銷售相關的發行成本。 (24,132)— 
發行Series b優先股的收入，根據2024年9月公開發行。25,001 — 
支付與優先股銷售相關的發行成本。(1,500)— 
發行長期債務的收入，扣除成本。— 15,000 
清償債務結清成本— (514)
從行使權證發行普通股所得款項— 1,881 
從行使期權發行普通股所得款項2,157 9,782 
通過員工股票購買計劃發行普通股淨收益673 580 
籌資活動產生的現金淨額422,213 26,729 
10
目錄
現金及現金等價物的淨增加（減少）
97,490 (43,982)
期初現金及現金等價物餘額102,827 155,579 
期末現金及現金等價物$200,317 $111,597 
現金流量補充披露
支付的利息現金$1,367 $434 
補充披露的非現金投融資活動
優先股轉換爲普通股 $41,132 $7,235 
未付普通股發行成本已計入應付賬款和應計負債$370 $— 
購買應付賬款和應計負債中的財產和設備$88 $25 
銷燬長期債務$— $4,707 
發行長期債務$— $5,000 

請參閱本壓縮合並財務報表的附註。
11
目錄
綠色基因療法有限公司。
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
1. 業務描述
Viridian Therapeutics, Inc.，一家愛文思控股公司（「公司」或「Viridian」），是一家生物製藥公司，正在爲今天療法無法滿足的患有嚴重疾病的患者推進新的治療方案。公司最先進的項目veligrotug（以前稱爲VRDN-001）是一種靶向胰島素樣生長因子-1受體（「IGF-1R」）的差異化單克隆抗體，這是治療甲狀腺眼病（「TED」）的臨床和商業上驗證的靶點。公司的第二個產品候選藥物，VRDN-003，是一種半衰期延長的單克隆抗體，具有與veligrotug相同的結合結構域，設計用於作爲便利的低成交量的皮下注射筆進行給藥。TED是一種嚴重和令人殘疾的罕見自身免疫疾病，導致眼眶內炎症，可能引起眼睛突出、發紅和腫脹、雙重視覺、疼痛和潛在失明。
除了開發TED的療法外，公司還在開發一系列經過改良的新生兒Fc受體（「FcRn」）抑制劑組合，包括VRDN-006和VRDN-008。FcRn抑制劑有潛力用於治療多種自身免疫疾病，代表着重要的商業市場機遇。
流動性
附帶的簡明綜合財務報表是在假定公司爲持續經營實體的基礎上編制的，並不包括任何調整，以反映可能對資產的回收性和分類，以及債務數額和分類產生影響的未來效應，這可能是由於與作爲持續經營實體的能力相關的不確定性。公司迄今主要通過從出售公司普通股、A系列優先股、B系列優先股和其他股權證券所收到的款項、債務融資、許可費、以及合作協議下收到的補償款項來資助其業務。自成立以來直至2024年9月30日，公司累計虧損達$916.1 百萬美元。公司預計在可預見的未來繼續產生營運虧損。
公司尚未獲得任何產品的商業銷售批准，也沒有從產品銷售中產生任何營業收入，無法保證何時或是否會從產品銷售中產生任何營業收入。幾乎所有公司的運營虧損都是由於與其研發項目相關的支出以及與業務運營相關的一般和行政成本而導致的。公司預計在未來至少未來幾年將繼續開發並尋求其產品候選品獲得監管批准，從而產生重大支出和運營虧損。預計由於開發計劃的時間安排和爲獲得監管批准而進行的努力，運營虧損將在季度和年度之間發生顯著波動。
截至2024年9月30日，公司賬上大約有未確認稅收優惠金額。753.2 現金、現金等價物和短期投資達到多少 百萬。此外，公司還可根據Hercules貸款和安全協議修訂後貸款的未使用基金獲得額外的未動用基金，具體請參閱附註5。 債務。 截至這些精簡合併財務報表的發行日期，公司預計其目前的資源將足以滿足其營業費用和資本支出需求，至少可支持接下來的十二個月，從這些財務報表的發行日期開始計算。
公司將需要額外的資本以繼續資助其運營。未來融資需求的金額和時間將取決於許多因素，包括公司的臨床開發努力的進展和結果、市場調研的時機以及其他專業和諮詢服務。
12
目錄
準備商業活動、股權融資、簽訂許可和合作協議，以及發行債務或其他融資工具等活動。公司獲取額外資本的能力取決於許多因素，其中一些是公司無法控制的，包括產品候選者開發成功、運營表現以及市場條件，包括當前通貨膨脹和更廣泛的宏觀經濟環境帶來的條件。
未能按時以有利條款或根本未能籌集資本，將會對公司的財務狀況和產品候選者開發能力產生負面影響。不斷變化的情況可能導致公司消耗資本的速度明顯快於或慢於目前預期。如果公司無法獲得額外的資本或資源，將需要修改其運營計劃。此處包含的估計是基於可能證明錯誤的假設，並且公司可能會比目前預期更早地耗盡其可用財務資源。
2. 重要會計政策摘要
報告範圍
附註的未經審計的簡明綜合財務報表已按照美國通用會計準則（「U.S. GAAP」）編制，用於中期財務報告，並根據《S-X法規》，第10-01條的要求。因此，它們不包含所有U.S. GAAP爲完整財務報表所需的信息和腳註。這些附註中對適用指南的任何參考均意味着指美國通用會計準則的權威來源，即會計準則法典（「ASC」），以及會計準則更新（「ASU」）或財務會計準則委員會（「FASB」）。
根據管理層的意見，所有調整，包括正常的累積和估計修訂，爲了公正展示未經審計的簡明合併基本報表已納入。 截至2024年9月30日的九個月的中期結果，未必代表可能預期的截至2024年12月31日的財政年度或任何其他未來時期的結果。
隨附的未經審計的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司的帳戶。公司的子公司沒有僱員或業務。所有公司間餘額和交易在合併時已予以消除。管理層已確定公司的業務領域爲 一個 業務板塊，即開發和商業化新型治療方法。本季度報告的信息應與公司的基本報表和附註一併閱讀，這些信息已包含在公司截至2023年12月31日提交給美國證券交易委員會的年度報告Form 10-K中。公司管理層對其活動進行了評估，直至未經審計的簡明合併財務報表提交日期，並得出結論，除了披露的內容外，無需披露其他後續事項。
風險和不確定性 - 全球經濟考慮
全球宏觀經濟環境不確定，可能會受到多種因素的負面影響，包括美國提高貿易關稅和與其他國家的貿易爭端、全球資本和信貸市場的不穩定、供應鏈脆弱、地緣政治環境的不穩定，包括俄羅斯入侵烏克蘭、中國與臺灣之間日益緊張的局勢、以色列及周邊地區的衝突以及其他政治緊張局勢。這些挑戰已經引發，且可能繼續引發，衰退恐慌、對潛在制裁的擔憂、高利率、匯率期貨波動和通脹壓力。目前，公司無法量化這種經濟不穩定對其未來運營的潛在影響。
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持續經營
在每個報告期，公司評估是否存在條件或事件，對公司在發出財務報表後的一年內繼續作爲經營實體的能力存在重大疑慮。如果公司得出存在重大疑慮的結論，並且公司計劃未能消除這種疑慮，或者當公司的計劃消除了對公司繼續作爲經營實體的重大疑慮時，公司將被要求進行某些額外披露。
公司的評估包括分析公司的臨床開發工作結果、許可和合作協議以及實體當前的財務狀況，包括在一年內預期的有條件和無條件義務，以及財務報表發佈日期的相關流動性來源。 這體現在公司的未來經營預算和預測中，並與當前的現金、現金等價物和短期投資餘額進行比較。
使用估計
公司的簡明合併基本報表是根據美國通用會計準則（U.S. GAAP）編制的，該準則要求進行對資產和負債的金額、披露日期基本報表的權利和負債以及報告期內收入和支出的金額造成影響的估計和假設。這些簡明合併基本報表中反映的重大估計和假設包括但不限於臨床試驗成本的計提，包括製造業活動和其他外包的研發支出，以及股權獎勵的估值。儘管這些估計是基於公司對當前事件的了解和未來可能採取的行動，實際結果最終可能會與這些估計和假設有所不同。
收入確認
公司根據ASC主題606來覈算營業收入， 《與客戶的合同收益》 「Topic 606」方式於2018年1月1日起生效，使用修正追溯法採用收入的新準則。2018年1月1日起使用新的收入準則並未改變公司的收入確認，因爲當期沒有收入。（「ASC 606」）。
公司簽訂合作協議和其他與ASC 606範圍內的協議，根據這些協議，公司許可、可能許可或授予許可選項以獲得公司某些產品候選品的權利，並在相關合同中提供研發服務。這些協議的條款通常包括以下一項或多項支付：不可退還的預付費用；研發成本的返還；研發、臨床、監管和商業銷售里程碑付款；以及授權產品淨銷售額的提成。
根據ASC 606，公司在客戶取得約定商品或服務的控制權時確認營業收入，金額應反映公司預計因提供這些商品或服務而將收到的對價。
爲了判斷應該確認的營業收入的適當金額，在ASC 606範圍內的協議，公司執行以下五個步驟：(i) 確定合同中的貨物或服務；(ii) 判斷承諾的貨物或服務是否屬於履約責任，包括它們是否在合同條款內是獨立的；(iii) 計量交易價格，包括對變量考慮的限制；(iv) 將交易價格分配給確定的履約責任；以及(v) 公司滿足每項履約責任時（或在其滿足時）確認營業收入。公司只在公司有可能收取與向客戶轉讓的貨物或服務相對應的代價時，才將五步模型應用於合同。
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公司協議中承諾的貨物或服務通常包括許可證，或許可選擇，公司的知識產權或研發服務的權利。履行義務是合同中承諾向客戶轉讓獨特的商品或服務，並在以下情況下被認爲是獨特的：客戶可以單獨或與其他便利資源一起從商品或服務中獲益，承諾的商品或服務可以與合同中的其他承諾分開識別。在評估承諾的商品或服務是否獨特時，公司考慮因素包括基礎知識產權的開發階段，客戶開發該知識產權的能力，以及所需專業知識是否便利獲取，以及商品或服務是否與合同中的其他商品或服務是不可或缺的或依賴的。
公司根據合同中預計收到的轉讓所承諾貨物或服務的金額來估計交易價格。考慮可能包括固定對價或變量對價。在每份包含變量對價的協議的開始階段，公司評估潛在支付的金額以及支付將會收到的可能性。公司利用最可能金額法或預期價值法來估計根據哪種方法最能預測預計收到的金額。包含在交易價格中的變量對價金額可能受限，並且僅在明顯不會在將來發生對已確認的累計營業收入金額的重大逆轉的可能性期間，才將其納入交易價格中。
公司的合同經常包括按最有可能金額法評估並在概率很大的條件下受限的開發和監管里程碑支付。 如果很可能發生重大營業收入損失，則會被約束。不在公司或許可方控制範圍內的里程碑支付（如監管批准）在獲得批准之前被認爲不可能實現。 在每個報告期結束時，公司重新評估此類開發和臨床里程碑是否實現的概率以及相關約束，如有必要，調整其對總交易價格的估計。 這種調整會以累積趕上的方式記錄，這將影響協作和其他研發收入在調整期間。
對於包括基於銷售額的特許權使用費、基於銷售額的里程碑支付，以及許可被視爲與特許使用費相關的主要項目時，公司將在以下時間較晚的時候確認營業收入：(i)相關銷售發生時，或(ii)已經履行了（或部分履行了）已被分配部分或全部專利權的履行義務的時間點。截至目前，公司尚未確認根據其任何合作或戰略聯盟協議而產生的任何特許權收入。
公司根據估計的獨立售價分配交易價格。公司必須制定需要判斷的假設來確定合同中每個履約義務的獨立銷售價格。公司利用關鍵假設確定獨立銷售價格，這可能包括其他可比交易，涉及交易談判中考慮的定價以及估計成本。變量考慮在將變量考慮的條款與履約義務的履行有關，且分配得出的金額與公司期望爲滿足每個履約義務所收到的金額一致時，將專門分配給合同中的一個或多個履約義務。
將分配給每個履約義務的對價視爲當相關貨物或服務的控制權轉移時確認爲營業收入。對於由許可和其他承諾組成的履約義務，公司利用判斷力評估組合履約義務的性質，以確定組合履約義務是逐步滿足還是在某個時間點滿足，如果是逐步滿足，則採用適當的方法來衡量進度。公司每個報告期評估進度的衡量，並在必要時調整績效衡量和相關的收入確認。
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公司根據合同中確定的賬單安排從客戶那裏收取付款。預付款和費用將在收到時或到期時記錄爲遞延營業收入，直到公司履行了這些安排下的義務。當公司對收款的權利無條件時，金額將被記錄爲應收賬款。
迄今爲止，我們的研究和開發費用與AV-101的開發有關。研究和開發費用按照發生的原則確認，並將在收到將用於研究和開發的貨物或服務之前支付的款項資本化，直至收到這些貨物或服務。
研發成本將在執行研發活動時立即支出。這些成本包括員工相關費用，如薪水、福利、基於股票的報酬，重組費用，包括解僱費用，獲取和維持第三方許可協議下的許可所需的費用，諮詢費，由第三方代表公司進行的研發活動成本，代表公司進行臨床試驗材料製造的成本，購買實驗室用品，折舊，設施和總部費用。公司在收到適用商品或完成適用服務時記錄研發費用。在支付超出發生成本的金額的情況下，公司記錄預付費用。
公司在收到授權科技的權利時，將前期和階段性付款視爲研發費用，如果公司未來能從這些獲得的合同權益中獲得經濟利益存在不確定性。公司認爲從授權科技的合同權益中獲得的未來經濟利益在此前未經美國食品藥品監督管理局（"FDA"）批准出售該藥品候選藥物，或者其他重大風險因素得到消除之前都是不確定的。這些前期和階段性付款將在現金流量的簡明綜合報表中被顯示爲經營活動中使用的現金。
臨床試驗和臨床前研究招募
公司根據當時的某些事實和情況，估計其簡明綜合財務報表中各資產負債表日期後發生的預提費用。公司的臨床試驗和臨床前研究的預提費用是基於臨床研究機構、製造業-半導體組織和其他提供者提供的服務產生的成本估計。公司與外部服務提供商的協議支付取決於諸多因素，如研究啓動、患者篩選、入組、報告交付等事件。在計提這些活動費用時，公司從各種信息來源獲取信息，估計每個期間分配的工作量或費用水平。隨着估算的變化，公司未來可能需要調整其研發費用。
股權獎勵
公司以股票期權和受限股票單位（「RSU」）形式向僱員和非僱員發放基於股票的獎勵。公司根據估計的授予日期公允價值，按照ASC 718主題覈算和確認授予給僱員和非僱員的基於股票的獎勵的股份報酬支出。 「薪酬 - 股票報酬」 公司根據其普通股的公允價值判斷RSU的公允價值。公司使用Black-Scholes 期權定價模型確定股票期權的公允價值。使用Black-Scholes 期權定價模型需要公司就期權的預期期限、與期權預期生命週期一致的普通股預期波動率、無風險利率以及普通股的預期股息率做出假設。公司根據服務型條件鎖定的獎勵使用直線法在規定的服務期間內確認股份報酬支出，扣除任何實際棄權部分。
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現金及現金等價物
所有高流動性投資，在購買日期時剩餘期限爲90天或更短的，被分類爲現金等價物。現金等價物按成本計量，並報告，由於這些工具的短期限，其成本近似於公允價值。
投資
公司的投資包括高評級的公司和美國國債，已被分類爲可供出售證券。因此，這些投資根據報價市場價格確定的公平值記錄。公司可能持有到期日超過一年的證券。所有可供出售證券被視爲可支持當前經營，因此，到期日超過一年的投資通常被分類爲流動資產。
未實現收益和損失被報告爲股東權益的組成部分，直到處置爲止。已實現收益和損失根據特定識別方法作爲其他收入（支出）淨額的一部分。證券經過定期減值審查。當投資的公允價值下降到成本基礎之下被判斷爲非暫時性時，將產生減值損失。
公允價值衡量
根據美國通用會計準則，某些資產和負債以公允價值計量。公允價值定義爲在資產的主要或最有利市場上，爲資產收到的交易價格或爲轉讓負債而支付的價格(退出價格)，並且是在計量日期市場參與方之間進行有序交易的。用於計量公允價值的估價技術必須最大限度地利用可觀察的輸入，並儘量減少不可觀察的輸入。以公允價值計量的金融資產和負債必須分類並在以下三個公允價值層次中披露，其中前兩個被視爲可觀察到的，最後一個被視爲不可觀察到的：
•一級輸入利用活躍市場上相同資產或負債的報價（未調整）。
•一級水平的輸入利用可觀察的輸入，除了一級價格之外，還包括類似資產或負債的報價價格、在不活躍市場中的報價市場價格，或其他可以觀察到或可以通過可觀察的市場數據得到證實的輸入，這些輸入涵蓋相關資產或負債的整個期限。
•三級輸入是資產或負債的不可觀察數據點，包括資產或負債的市場活動很少或沒有的情況。
公司的某些金融工具並非按固定頻率以公允價值計量，而是根據其短期到期性質以接近其公允價值的金額記錄，例如現金及現金等價物，應收帳款，應付帳款和應計費用。
信用風險集中度
潛在使公司面臨信貸風險集中的金融工具主要包括現金等同，其中包括到期日不到三個月的短期投資。公司在聯邦保險的金融機構中保有存款超過聯邦保險限額。公司在這類帳戶中沒有發生任何損失。公司將其多餘現金主要投資於一個金融機構持有的存款和貨幣市場基金。公司認爲自己不會承擔除商業銀行關係所帶來的正常信貸風險之外的飛凡信貸風險。
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資產和設備
公司以成本減少累計折舊和攤銷的方式計提折舊。折舊是根據資產的預計使用年限使用直線法計算的，通常 個財政年度 至 五年。租賃改良按照租約的最短期限（包括任何被合理保證的續約期）或資產的預計使用年限中的較短者攤銷。在施工過程中的項目在投入使用之前不會計提折舊。維修和保養費用在發生時支出，重大改進的支出則進行資本化。
經營租賃權利資產和負債
公司在合同簽訂時以及現有租賃合同的修改或續約期間判斷該安排是否爲租賃或包含租賃。經營租賃資產代表公司使用基礎資產的權利，經營租賃負債代表公司根據租賃產生的租金支付義務。公司根據ASU No. 2016-02中的指引記錄了經營租賃資產和負債以及初次指引後的修改：ASU No. 2017-13，ASU No. 2018-10和ASU No. 2018-11（統稱「ASC 842」）。這些經營租賃資產和負債是根據租賃期內租金支付現值於租賃開始日期確認的。用於判斷公司經營租賃資產的租金支付可能包括租賃激勵措施、規定的租金增加和上漲條款，並記錄在公司的經營租賃資產中 842), 公司的經營租賃反映在公司的經營租賃權益資產和經營租賃負債中，並列在公司的簡明綜合資產負債表中的應計及其他負債中。最低租賃支付的租賃費用按照直線法在租賃期內確認。在合同簽訂時租賃期爲12個月或更短的短期租賃，不適用此處理，按照租賃期限的直線法確認。 參考註釋6. 承諾和附屬條件 - 租賃義務 了解更多與公司經營租賃相關的信息。
債務和債務發行成本
公司支付給貸款人的債務發行成本和費用按照ASU No. 2015-03的規定，被呈現在合併資產負債表上，作爲相關債務負債的直接扣除項，而不是作爲資產資本化。 利息 - 利息歸集（子課題 835-30）：簡化債務發行成本的呈現債務發行成本代表公司與其長期貸款（如註釋5所定義）相關的法律和其他直接成本。 債務這些成本按照有效利率法攤銷爲利息費用的非現金組成部分，攤銷期爲貸款期。
可轉換優先股
公司記錄無表決權可轉換優先股的股份，按照發行日期的相應公允價值扣除發行成本。
長期資產的減值損失
公司在發現有事件或變化表明其資產的賬面價值可能無法收回時，會評估其物業和設備的賬面價值。 沒有 在2024年和2023年截至9月30日的九個月內記錄了減值損失。
每股淨虧損
基本每股淨損失是通過在期間內普通股未來考慮普通股等價物之前，將淨損失除以普通股的加權平均數計算的。由於
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公司在所有期間均處於虧損地位，每股稀釋後淨虧損與每股基本淨虧損相同，因爲包括所有潛在的普通股在內是不具稀釋性的。
綜合損失
綜合損失包括淨損失和調整爲投資未實現收益和損失的變動。未實現的累積綜合收益或損失體現爲股東權益變動簡明合併報表中的一個獨立組成部分。
所得稅
公司通過使用資產和負債計提遞延所得稅款的會計方法覈算所得稅。 遞延所得稅資產和負債是針對現有資產和負債的財務報表折舊金額與其相應稅基之間差異所致的未來稅收後果而確認的。 若存在更大可能性的情況下，會計上計提一項減值準備，以體現遞延所得稅資產將不會實現的情況。 遞延所得稅資產和負債的計量根據有關法規，採用可預期應用於預計那些暫時差異預計恢復或解決的應納稅所得年度的實施稅率進行。稅率變化對遞延所得稅資產和負債的影響在包括議定日期的期間內列入運營成本。
公司的重大遞延稅資產是用於淨營運損失結轉、稅收抵免、應計及儲備以及資本化的開始控件成本。公司自成立以來一直爲其全部淨遞延稅資產提供了估值減值準備金，因爲由於其經營損失的歷史，公司得出結論，其淨遞延稅資產不太可能實現。
公司在加利福尼亞州爲其辦公空間租賃了一個子租約，該租約於2023年11月開始，最初租約期至2026年1月。該租約替代了同一地址於2022年1月開始的租約，最初租約期至2024年1月（於2024年1月結束）。此外，該公司還租用其他租期少於十二個月的空間；因此，在資產負債表上不承認此租約爲營運租約。no 未確認稅務責任。公司將由於所得稅少繳而產生的利息和罰款列爲綜合損益簡明合併利潤表中的一般和行政費用。 沒有 這些費用已在2024年和2023年截至9月30日的九個月內確認。
warrants
一旦發行購買普通股的權證，公司將評估權證發行條款，根據FASB ASC 480確定權證發行的適當會計和分類。 區分負債和股本工具， FASB ASC 505， 資產淨值， FASB ASC 815， 衍生品和避險需要根據ASC815的規定進行會計處理。 和ASC 718， 補償-股票補償，並將認股權證劃分爲負債或權益。當公司可能需要以現金結算認股權證行權時，認股權證被歸類爲負債；當公司以其普通股份結算認股權證行權時，被歸類爲權益。
分段信息
美國一個根據經營板塊，因此此處未提供分板塊披露。所有設備、租賃改進和其他固定資產均位於美國境內，與公司合作伙伴的所有協議均以美元計價，除非另有說明。
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最近的會計準則 - 待採納
會計準則委員會或其他標準制定機構不時發佈新的會計準則，公司會在指定的生效日期採納這些準則。公司認爲最近發佈的準則的採納不會對公司的合併基本報表或披露產生重大影響。
2023年11月，FASb發佈了ASU 2023-07號文件，即《分部報表（主題280）：改進報告分部披露》（「ASU 2023-07」）。ASU 2023-07要求加強有關重要分部費用的披露，增強了中期披露要求，澄清了實體可披露多個分部損益指標的情況，併爲只有一個報告分部的實體提供了新的分部披露要求，還包括其他披露要求。ASU 2023-07自2023年12月15日後開始的公司年度報告期和隨後的中期報告期生效，允許提前採納。ASU 2023-07要求對財務報表中呈現的所有過往期間進行追溯應用。公司目前正在評估採納ASU 2023-07對其合併財務報表的影響。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09《所得稅（話題740）：改進所得稅披露》，要求公司年度基本報表包括一致的分類和更大的細分信息在稅率協調錶中，以及按司法管轄區分解的所繳所得稅。ASU 2023-09適用於公司2024年12月15日後開始的年度報告期。採用兩種過渡方法之一，即前瞻性方法或完全追溯法。允許提前採納。公司目前正在評估採納ASU 2023-09對其合併財務報表的影響。
2024年11月，FASB發佈了ASU-2024-03《損益表—報告綜合收益—費用細分披露（第220-40號課題）：損益表費用的細分（"ASU 2024-03"）。ASU 2024-03要求在損益表中額外披露費用的性質，包括將損益表上呈現的費用標題細分爲具體類別。ASU 2024-03適用於2026年12月15日後開始的公司年度報告期，以及2027年12月15日後開始的中間期報告，可以提前採納。要求將按前瞻性應用，並可選擇回溯性應用。公司目前正在評估採納ASU 2024-03將對其基本報表產生的影響。
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3. 投資和公允價值計量
投資
公司的投資截至2024年9月30日和2023年12月31日如下：
(以千萬計)攤銷成本未實現的總收益額毛額未實現虧損公允價值
2024年9月30日
貨幣市場基金$183,690 $— $— $183,690 
美國國債證券231,010 252 (52)231,210 
美國企業票據和債券311,036 779 (50)311,765 
國際企業債券持有9,945 3 — 9,948 
總計$735,681 $1,034 $(102)$736,613 
2023年12月31日
貨幣市場基金$77,724 $7 $— $77,731 
美國國債148,423 255 (5)148,673 
美國公司短期票據和債券227,463 142 (85)227,520 
國際公司債券持倉9,304 24 — 9,328 
Total$462,914 $428 $(90)$463,252 
上述所有基金類型均包含在公司的簡明綜合資產負債表中的現金及現金等價物中。
截至2024年9月30日，公司認爲其投資組合中的未實現損失屬於暫時性質，而非由信用損失引起。公司有意願和能力持有這些投資，直到其以公允價值恢復。公司已 未 在截至2024年9月30日和2023年的三個月和九個月內，公司的可供出售證券並未實現任何收益或損失。公司 未 在截至2024年9月30日和2023年的三個月和九個月內，並未出售任何短期投資。公司所有投資的合同到期日均不超過 24個月內確認爲營業收入。
公允價值衡量
以下表格總結了公司的資產和負債，這些資產和負債是以重複性基礎計量的公允價值爲基礎:
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(以千萬計)在活躍市場中報價
(一級)		其他重要可觀察輸入
 (2級)		重要的不可觀測輸入
(3級)		總計
2024年9月30日
現金等價物：
貨幣市場基金$183,690 $— $— $183,690 
短期投資：
美國國債證券— 231,210 — 231,210 
美國企業票據和債券— 311,765 — 311,765 
國際企業債券持有— 9,948 — 9,948 
所有基金類型及短期投資$183,690 $552,923 $— $736,613 
2023年12月31日
現金等價物：
貨幣市場基金$77,731 $— $— $77,731 
美國公司短期票據和債券— 10,978 — 10,978 
短期投資：
美國國債證券— 148,673 — 148,673 
美國公司短期票據和債券— 216,542 — 216,542 
國際公司債券持有— 9,328 — 9,328 
所有基金類型及短期投資$77,731 $385,521 $— $463,252 
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目錄
4. 應計負債及其他
應計負債包括以下：
九月三十日,
2024		12月31日，
2023
(以千萬計)
累積外包臨床試驗和臨床前研究$21,676 $10,724 
已計應付員工薪酬及相關稅費10,011 10,513 
短期經營租賃負債589 843 
累積法律費用和支出846 399 
累積其他專業服務費用762 473 
負債類股票購買認股權證的價值100 100 
應付應計利息149 154 
其他應計負債605 902 
總應計負債$34,738 $24,108 

5. 債務
海格投資公司貸款和安防-半導體協議。
2022年4月，公司與其不時簽署的某些子公司（以及本公司，統稱爲 「借款人」）、Hercules Capital, Inc.（「Hercules」）以及其中提及的某些其他貸款機構（「貸款人」）之間簽訂了貸款和擔保協議（「大力神貸款和擔保協議」）。根據Hercules貸款和擔保協議, 貸款人向公司提供了獲得本金總額不超過$的定期貸款75.0百萬，在 四 一部分（統稱爲 「定期貸款」），包括初始部分 $25.0百萬美元，在2023年6月15日之前可供公司使用。簽署赫拉克勒斯貸款和擔保協議後, 公司提取了初始本金 $5.0百萬（「初始抽獎」）。公司承擔的債務發行成本爲 $0.2與定期貸款有關的百萬美元，並向貸款人支付了$的融資費0.1百萬，以及 $0.1貸款人產生並由公司償還的與初始提款相關的數百萬美元其他費用（「貸款人費用」）。債務發行成本和貸款人支出作爲貸款期限內的額外利息支出攤銷。
公司最初有義務在2024年4月1日前進行僅利息支付，根據2022年8月實現的一項發展里程碑，該期限被延長至2024年10月1日。此外，借款人還需要支付一個相當於借款期限內撥款期限貸款本金金額的期末費用。 6在貸款期限內，借款人根據赫拉克勒斯貸款和擔保協議的義務由借款人的幾乎所有資產作爲擔保，但不包括借款人的知識產權。定期貸款的到期日爲2026年10月1日。
2023年8月，公司執行了Hercules貸款和安防半導體協議的修正案（「Hercules修正案」），修改了協議的某些條款，並將總本金金額增加到高達$150.0百萬。2023年8月執行Hercules修正案後，公司提取了$15.0百萬。Hercules修正案被確定爲實質性改變Hercules貸款和安防半導體協議，因此被視爲債務攤銷。公司
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目錄
承認了因債務清償而產生的損失$0.2百萬美元，涉及尚未攤銷的債務折讓和債務發行成本。
根據赫拉克勒斯修正案, 貸款人向公司提供了增加的定期貸款，本金總額不超過 $150.0百萬，在 四 部分（統稱爲 「經修訂的定期貸款」），包括 (1) 美元的初始貸款50.0百萬，美元5.0其中百萬美元是在2022年4月大力神貸款和擔保協議到期時提取的，美元15.0其中百萬是在 2023 年 8 月《赫拉克勒斯修正案》結束時提取的，$5.0其中 100 萬個已在 2023 年 12 月 15 日之前上市，以及 $25.0其中 100 萬美元將於 2024 年 7 月 1 日至 2024 年 12 月 15 日期間上市；(2) 第二批資金20.0百萬美元，視某些監管里程碑的實現而定，有效期至2025年2月15日；(3) 第三批美元20.0百萬美元，視某些監管里程碑的實現而定，有效期至2025年3月31日；以及 (4) 第四批美元60.0百萬美元，須經貸款人投資委員會批准，有效期至2025年6月15日。第二和第三階段的里程碑尚未實現。借款人在《赫拉克勒斯修正案》協議下的義務幾乎由借款人的所有資產擔保，不包括借款人的知識產權。修訂後的定期貸款的到期日爲2026年10月1日。
經修訂的貸款期限按照年利率計算，按照以下兩者中較高者計算： 7.45大等於《華爾街日報》不時公佈的基準利率加%和% 4.2Prime利率（定義中所述）上漲%，但貸款利率不得超過年利率 8.95%。利息按月支付，於每月首日結算。截至2024年9月30日，利率爲 8.95%.
根據赫爾克里斯修正案的條款，公司原本有義務直到2025年4月1日只支付利息。在2024年9月與公司第三階段THRIVE試驗頂線結果相關的某些發展里程碑達成後，只支付利息期限延長至2025年10月1日。如果滿足額外的發展里程碑，只支付利息期限將進一步延長至2026年4月1日。借款方必須在只支付利息期限結束和2026年10月1日到期之間按月償還修訂後貸款金額的本金和利息等額分期付款。此外，借款方還需支付等於 6已撥款的修訂後貸款進展的本金金額的%在到期時收取，這些金額會作爲貸款期間的額外利息費用遞增。
所有板塊的總成本（現金利息，債務發行成本的攤銷/擴張和期末費用）均以約等於的有效利率計入利息費用中 9.3公司在2024年9月30日結束的三個和九個月中記錄的利息費用爲$0.5 百萬和$1.7 百萬美元。0.4百萬美元和百萬美元。截至2024年9月30日，尚未認領的股份補償費用總額約爲$0.8在2023年9月30日結束的三個月和九個月期間分別約爲$百萬。
以下表格總結了2024年9月30日公司簡明合併資產負債表的貸款期間元件。
2024年9月30日
(以千萬計)
貸款總金額
$20,000 
到期費用待使用523 
總債務$20,523 
減：長期債務的流動部分
— 
長期負債淨額
$20,523 
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定期貸款的賬面價值大致等於其公允價值。 截至2024年9月30日，與海克勒斯貸款和安防-半導體協議相關的未來本金支付（不包括到期費用）如下（單位：千元）：
財年
2024（餘數）$— 
20254,441 
202615,559 
總計$20,000 
6. 合作協議
與Zenas BioPharma的許可協議
2020年10月，公司與Zenas BioPharma（開曼）有限公司（「Zenas BioPharma」）簽訂了許可協議，授權科技，包括特定材料、專利權和專業技術，授予Zenas BioPharma。自2021年2月以來，公司已與Zenas BioPharma簽署了多份函件協議，根據這些協議，公司同意向Zenas BioPharma提供關於某些開發活動，包括製造業的協助。2022年5月，公司與Zenas BioPharma簽訂了一份製造開發及供應協議，用於製造和供應，或者讓別人製造和供應，用於開發用途的臨床藥物產品。許可協議、後續函件協議和供應協議（統稱「Zenas 協議」）經過單一商業目標的洽談，並根據會計目的視爲一份合同。根據Zenas 協議的條款，公司授予Zenas BioPharma在中國範圍內開發、製造和商業化特定非腫瘤適應症的IGF-1R指向抗體產品的獨家許可。
作爲對Zenas協議的考慮，交易價格包括前期非現金考慮和可變考慮，以商品和服務支付以及在實現指定事件時到期的里程碑支付形式。根據Zenas協議，公司可以在合同期內實現特定的里程碑事件後獲得不可退款的里程碑支付。此外，公司可能根據中國大區內按國別基礎上授權產品的年度淨銷售額的百分比收到版稅支付。根據所製造的授權產品年度淨銷售額不同層級，版稅百分比可能有所變化。Zenas BioPharma有義務根據Zenas協議的版稅期向公司支付版稅。
Zenas協議將符合《會計準則編碼》第808號專題下的合作安排範圍。 協作安排 （「ASC 808」）。雖然該安排涉及ASC 808的範圍，但公司應用ASC 606來處理該安排的某些方面。公司適用ASC 606處理與公司轉讓商品或服務（即單位成本）有關的安排中的某些活動。公司根據每項履約義務的相對估計獨立銷售價格來分配交易價格，或者根據某些可變考慮的情況，分配給一個或多個履約義務。研發活動通常按成本定價。公司在合同期內向Zenas BioPharma授予商品和服務的許可被確定爲一個隨時間滿足的單一履約義務。公司將在預計完成活動的期間內確認來自許可協議的交易價格。
在安排開始時，公司評估了里程碑是否有可能達到，並估計使用最可能的金額將其納入交易價格中。
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鑑於重大營業收入逆轉不太可能發生，因此，合同簽訂時未包括任何相關里程碑支付在交易價格中。對於協議中包括的基於銷售額的版稅，許可被視爲版稅相關的主要項目。公司將在以下時間點確認版稅收入：(i)相關銷售發生時，或者(ii)已滿足（或部分滿足）已分配一部分或全部版稅的履約義務時。截至2024年9月30日止三個月和九個月，公司分別確認了$0.1 百萬和$0.2 百萬，與Zenas協議相關的合作營業收入。截至2023年9月30日止三個月和九個月，公司分別確認了$0.1 百萬和$0.2 百萬，與Zenas協議相關的合作營業收入。
2024年1月，公司與Zenas BioPharma（「Zenas信函協議」）簽訂了一封協議，根據該協議，Zenas BioPharma同意支持公司在中國進行THRIVE-2和STRIVE試驗，並啓動和管理這些研究。根據Zenas信函協議，公司同意支付Zenas BioPharma發生的成本，包括爲提供的服務支付全職等效費率。與Zenas信函協議的執行有關，公司支付了初始金額爲$1.5百萬美元，該款項記錄爲研發費用，截至2024年9月30日止九個月，因爲已提供服務。
Zenas協議被視爲關聯方交易，因爲Fairmount基金管理有限責任公司（"Fairmount"）受益擁有公司普通股超過所有基金類型。 5公司普通股的％，也是Zenas生物製藥的％或更高股東，並擁有Zenas生物製藥董事會席位。 5公司普通股的％，也是Zenas生物製藥的％或更高股東，並擁有Zenas生物製藥董事會席位。
與Paragon Therapeutics, Inc.簽署抗體和發現選擇協議。
2022年1月，公司與Paragon Therapeutics公司（「Paragon」）簽訂了一項抗體和發現期權協議（「Paragon研究協議」），根據該協議，公司與Paragon將合作開發一個或多個蛋白質或抗體。根據Paragon研究協議的規定，Paragon將根據事先達成的研究計劃執行某些開發活動，公司將支付Paragon約定的開發費用，以換取Paragon承諾提供履行這些活動所需人員和資源。Paragon研究協議規定了公司的最終交付成果，包括總結根據研究計劃執行的實驗和過程的報告（「最終交付成果」）。
此外，Paragon同意向公司授予一項獨家許可權的期權，以獲取Paragon對特定抗體技術和最終交付品的所有權、所有權和利益，並授予對Paragon擁有的某些背景知識產權的非獨家許可權，僅用於全球研究、開發、製造、使用、銷售、推廣和進口被許可知識產權和產生的產品(每個「期權」和一起，「所有期權」)。Paragon還授予公司有限的、獨家的、免費的許可證，不得轉讓，以評估某些抗體技術和最終交付品，並根據Paragon擁有的某些背景知識產權，獲得非獨家的、免費的許可證，不得轉讓，僅用於評估抗體技術和期權，並允許公司判斷是否行使與特定項目相關的期權。公司可能在其自行決定的情況下，在公司收到最終交付品和適用項目的日期之前的任何時間行使與特定項目(「項目」)相關的期權，或者根據當事各方達成的更長期限(「期權期」)向Paragon發出書面行使通知。如果公司未能在適用期權期屆滿之前行使期權，則該項針對這些項目的期權將終止。作爲Paragon授予公司的所有期權的考慮，公司向Paragon支付了$的不可退還、不可抵消的一次性費用。2.5百萬美元，該費用記錄爲研發費用，截至2022年3月31日止的三個月內。2022年12月，該公司與Paragon簽訂了Paragon研究協議的第一修正案，根據該修正案，該公司獲得了額外的有限許可證，用於進行某些活動。作爲第一修正案下獲得的權利和許可證的考慮，Viridian向Paragon支付了不可退還的費用。
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$2.3百萬美元（「第一修正款項」），記錄爲2022年12月31日結束的三個月內的研發費用。不可退還的前期費用和第一修正款項與任何開發成本或與特定項目相關的已支付或應付預付款項均無關。
2023年10月，公司行使Paragon研究協議下的選擇權，與Paragon（「Paragon許可協議」）簽訂了許可協議，以獲得開發、製造和商業化某些抗體、蛋白質和相關產品的獨家許可。與簽訂Paragon許可協議同時，公司支付了一筆美元initial payment，作爲截至2023年12月31日止三個月的研發費用記錄。如下文所述，Paragon許可協議於2024年9月通過與Paragon簽訂的修訂後許可協議進行修改和重籤。5.3百萬，該金額記錄爲研究與開發費用，截至2023年12月31日止三個月結束。如下文所述，Paragon許可協議經由2024年9月與Paragon簽訂的修訂後許可協議進行修改和重籤。
2024年1月，公司與Paragon簽訂了一封信函協議，根據該協議，Paragon同意繼續執行現有的Paragon研究協議和Paragon許可協議，該公司於2024年7月進行了更新。作爲對Paragon開展的開發活動的考慮，公司將就實際開發成本和約定的開發費用進行補償，以換取Paragon承諾提供執行這些活動所需人員和資源。2024年9月，公司與Paragon簽署了一份第二份修改協議，將額外的開發活動納入Paragon研究協議中。根據修改後的Paragon研究協議，公司將有義務在實現特定研究和開發目標後向Paragon支付一次性不可退還的$3.5百萬作爲對Paragon的一次性付款，以鼓勵研究和開發目標的達成。
2024年9月，公司與帕拉貢（「修訂後的帕拉貢許可協議」）簽訂了修訂後的許可協議，修訂並重新規定了帕拉貢許可協議。與簽署修訂後的帕拉貢許可協議同時，公司向帕拉貢支付了一筆不可退還的費用$4.02024年9月，公司支出的100萬美元被記錄爲截至2024年9月30日的三個月內的研發費用。爲獲得帕拉貢授予的權利，公司有義務根據特定臨床或監管里程碑的實現情況，按照按項目的方式進行未來最多達到1000萬美元的一定金額的里程碑付款，所有項目下的總里程碑付款不得超過5000萬美元。此外，如果公司開發利用根據修改後的帕拉貢許可協議獲得的某些知識產權的產品，公司有義務向帕拉貢支付最多1000萬美元的潛在額外未來發展里程碑付款，並且就該產品支付最多1000萬美元的商業里程碑付款。如果公司成功商業化任何受修改後的帕拉貢許可協議約束的產品候選藥物，公司需要支付相應產品淨銷售額中低個位數百分比的特許權金。16.02024年9月，公司與Paragon簽訂了修訂後的許可協議，修訂和重新定製了Paragon許可協議。與簽署修訂後的Paragon許可協議同時，公司向Paragon支付了一筆不可退還的費用100萬美元40.0所有板塊的規定的條件，公司將根據特定的臨床或監管里程碑的實現情況，對Paragon進行未來最多3000萬美元的項目按項目支付里程碑費用。此外，如果公司開發利用根據修訂後的帕拉貢許可協議獲得的某些知識產權的產品，公司有義務向Paragon支付最多1000萬美元的潛在額外未來發展里程碑付款，併爲該產品支付最多100萬美元的商業里程碑付款。如果公司成功商業化任何受修訂後的帕拉貢許可協議約束的產品候選藥物，將負責支付佔該產品淨銷售額中位數百分比的特許權金。3.1所有板塊，公司有義務付給Paragon未來發展里程碑付款最高1000萬美元以及針對該產品最高1000萬美元的商業里程碑付款。如果公司成功商業化受修改後的Paragon許可協議約束的任何產品候選藥物，公司需要支付相應產品的淨銷售額的中位數百分比作爲特許權金。17.0所有板塊和規定，公司在成功商業化受修改後的Paragon許可協議約束的產品候選藥物時，需要支付相應產品淨銷售額中位數百分比的特許權金。
截至2024年9月30日的三個月和九個月，公司記錄了$7.7 百萬和$10.9 百萬美元，分別與Paragon研究協議和修訂後的Paragon許可協議（統稱爲「 Paragon協議」）相關的研究和開發費用。截至2023年9月30日的三個月和九個月，公司記錄了$1.1 百萬和$6.5 百萬美元，分別與Paragon協議相關的研究和開發費用。
帕拉岡協議被視爲關聯交易，因爲Fairmount持有公司超過%的股份，並擁有董事會兩個席位 5公司的董事會董事人數超過兩人，並且Fairmount對於Paragon持有超過%的股權，Paragon是Fairmount和FairJourney生物製品的合資企業 5同時擁有Paragon董事會唯一董事的任命權，合同規定有權批准任命任何執行官
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7. 承諾和 contingencies
與ImmunoGen，Inc.簽訂許可協議。
2020年10月，公司與immunogen, Inc.（「immunogen」）簽訂了一項許可協議（「immunogen許可協議」），根據該協議，公司獲得了獨家，可轉許可的全球許可，涉及開發，製造和商業化某些非腫瘤和非放射性藥物適應症的專利和其他知識產權。爲了獲得immunogen授予的權利，公司有義務在未來實現特定臨床和監管里程碑時支付高達$48.0百萬美元的里程碑支付。2021年12月，公司在向FDA提交veligrotug新藥申請（IND）時向immunogen支付了$2.5百萬美元的里程碑支付。2022年5月，公司向immunogen支付了$3.0百萬美元的里程碑支付，與veligrotug臨床試驗中首名接受劑量的患者有關。2022年12月，公司記爲與veligrotug關鍵臨床試驗首名接受劑量患者相關的研發費用$10.0百萬，該金額於2023年1月支付。此外，如果公司成功商業化任何受immunogen許可協議約束的產品候選藥物，公司有責任支付相當於淨銷售額中的個位數百分比的版稅支付和高達$95.0百萬的商業里程碑支付。公司有責任在每個產品和每個國家的基礎上從首個在每個國家銷售指定產品的商業銷售之日起直至以下日期中最晚的日期進行此類版稅支付：（i）在該國家到期的最後一個受immunogen許可協議約束的專利權主張到期之日；（ii）在該國家爲每個產品獲得的任何適用監管專屬權力到期之日之日；或（iii）在該國家首次銷售該產品的商業銷售之日的第12週年之日。2024年2月12日，AbbVie Inc.收購了immunogen。immunogen許可協議的條款由於此次收購未發生變化。
與Enable Injections簽訂開發和許可協議
2023年1月，公司與Enable Injections, Inc.（「Enable」）簽訂了一個開發和許可協議（稱爲「Enable許可協議」），根據該協議，Enable向公司授予了獨家、帶 royalty 的、可轉許可、不可轉讓的許可，以（i）開發、商業化、尋求獲得營銷批准並其他使用和開發某些產品，以及（ii）僅爲此類允許的用途製造並讓他人制造此類產品。根據Enable許可協議的條款，公司向Enable授予了非獨家、免 royalty、不可轉許、不可轉讓的許可。爲了獲得Enable授予的權利，公司於2023年1月向Enable支付了一筆起始的、不可抵免的、不可退還的許可費，金額爲美元15.0百萬。此金額已包含在2023年9月30日結束的九個月中的研發支出中，列入附屬的簡明綜合損益表中。
公司有責任在未來達到特定的發展、臨床和監管里程碑後支付最多$的里程碑款項。45.0百萬美元，並且如果公司成功商業化Enable許可協議下的任何產品候選者，公司有責任支付最多$的商業里程碑款項和等於中單位數百分比的版稅款項。150.0百萬美元和按照中單位數百分比的版稅支付。
有條件的附屬價值權協議
根據與miRagen Therapeutics, Inc.（「miRagen」）簽署的合併協議，2020年11月4日，公司簽署了一份或有權益協議（「CVR協議」），根據該協議，截至2020年11月6日，公司的每位普通股股東（不包括與miRagen合併的私人實體Viridian Therapeutics, Inc.的前股東）會根據持有股份的數量獲得每持有一股公司的普通股一項或有權益（「CVR」）。根據CVR協議，持有者
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截至2021年12月31日，持有CVR的人將有權收取通過2021年12月31日之前完成的某些miRagen遺產資產的淨收益份額。截至2021年12月31日，處置期已過。在此之前沒有任何此類遺產資產的處置，因此不會根據CVR協議進行任何支付。CVR協議於2025年11月4日到期。
獨家許可和合作協議
2023年5月，公司與第三方合作方簽署了獨家許可和合作協議，就授權的化合物和授權產品進行合作並進行某些有助於IND的活動。根據協議的條款，公司被授予了獨家的、帶有授權費的、全球範圍內的許可，用於開發、生產和商業化特定的授權化合物和授權產品（「許可證」）。作爲許可證授予的權利代價，公司最初發行 204,843 普通股股份給第三方股東。這些股份的價值爲$5.0百萬，並在2023年6月30日結束的三個月內作爲研發費用記錄。2023年7月24日，公司又發行了 39,059 股普通股給第三方的某些股東，並將相關的$0.7百萬費用記錄爲2023年9月30日結束的三個月內的研發費用。另外，在公司決定根據協議開展某些針對授權化合物的研究時，公司應向第三方合作方發行相當於$10.0百萬股普通股。公司還有義務在實現某些發展里程碑時支付達到$45.0 百萬的未來里程碑付款。剩餘的發展里程碑支付應以現金方式支付。如果公司成功商業化與授權化合物相關的產品，公司還有義務在實現某些銷售里程碑時支付高達$60.0百萬以及按照中位數到兩位數的一定百分比支付的特許銷售費用。
租賃義務
科羅拉多州辦公室和實驗室空間
該公司是其位於科羅拉多州的辦公和實驗室空間的多年期不可取消的租賃協議（「科羅拉多租約」）的當事方。科羅拉多租約包括整個租期內的租金上漲條款，以及公司可選擇將租期延長至多達 三 的條款 三年 每個。科羅拉多州租約下的最低基本租賃付款，包括租戶改善補貼的影響，在整個租約期內按直線方式確認。2021年3月對租賃條款進行了修訂，將租賃到期日延長至2024年12月31日。在通過ASC 842以及隨後於2020年和2021年3月修改租約後，公司確認了科羅拉多州租約的使用權資產和相應的租賃負債，金額約爲美元1.6百萬美元，計算租賃付款的現值，折現爲 6％，公司估計的增量借款利率，高於 12 預計剩餘期限爲幾個月。
2024年9月，公司簽訂了新的多年租賃協議，用於其位於科羅拉多的辦公室和實驗室空間（「新科羅拉多租賃」）。根據ASC 842，新的科羅拉多租賃被視爲租賃變更，代表了對當前在使用中的現有科羅拉多租賃空間的租賃期限延長部分的減少。截至生效日期，公司記錄了一筆美元增加的資產使用權，並對租賃期限的延長相應的租賃負債。科羅拉多租賃剩餘空間將在原租賃到期日2024年12月31日終止。新的科羅拉多租賃在租賃期間提供約每年美元基本租金。公司還有責任支付房東某些費用、稅金和營業費用。新的科羅拉多租賃將於2026年12月到期。 0.3 百萬美元 增加了使用權資產和相應的租賃負債，以延長租賃期限。科羅拉多租賃剩餘空間將在2024年12月31日原租賃到期日終止。新的科羅拉多租賃在租賃期間提供每年約百萬美元的基礎租金。公司還有責任支付房東某些成本、稅收和營業費用。新的科羅拉多租賃將於2026年12月到期。 0.1百萬美元 在租賃期間，公司還有義務支付房東某些成本、稅收和營業費用。新的科羅拉多租賃將於2026年12月到期。
馬薩諸塞州辦公空間
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公司與位於馬薩諸塞州的辦公空間簽訂了一項多年、不可取消的租賃協議（後來分別於2021年7月、2022年4月、2022年7月和2024年4月進行修訂，稱爲「馬薩諸塞租賃協議」）。 馬薩諸塞租賃協議包括整個租賃期內的租金上漲條款。 根據馬薩諸塞租賃協議，最低基礎租賃支付按照直線法分攤至整個租賃期。 公司於2020年10月最初承擔馬薩諸塞租賃協議時，通過計算從馬薩諸塞租賃協議的整個期限內按照預期剩餘期限、公司估計的增量借款利率進行折現的租賃支付現值，確認了一項使用權資產和相應的租賃負債$0.1百萬。 6公司的估計增量借款利率爲%。
在2024年4月，公司簽署了馬薩諸塞州租約的第四次修正案（「第四修正案」）。第四修正案對馬薩諸塞州租約做出了一些修改，包括 (i) 確保在新建築套房（「新房產」）中獲得 10,427 平方英尺的辦公空間， (ii) 終止原馬薩諸塞州租約下的 10,956 平方英尺租賃空間（「原房產」），以及 (iii) 將租賃空間的到期日期延長至 五年 自新房產交付之日起。馬薩諸塞州租約規定在租賃期間的年基礎租金約爲 $0.5百萬。公司還需向房東支付特定費用、稅費和營業費用。根據第四修正案，馬薩諸塞州租約將於2029年7月到期。公司有權選擇將租期延長 三年 期間，須提前通知房東。
公司在2024年4月的租賃起始日記載了一項新的使用權資產$1.6百萬美元以及相應的租賃負債$1.9百萬美元用於新場所，並同時在租賃起始日取消了$1.1 百萬美元的使用權資產和相應的租賃負債$1.2 百萬美元，用於原場所。
2024年9月，公司簽訂了馬薩諸塞州租約的第五次修正案（「第五次修正案」），以租賃額外的平方英尺的辦公空間。 2,788 在同一棟建築物內的辦公室面積增加的年基礎租金約爲$0.1百萬，幷包括租期內的年基礎租金遞增條款。第五次修正案被視爲租賃修改，作爲單獨合同計入，並且公司在租約起始日期記錄了約$0.5百萬的第五次修正案相關的新使用權資產和相應的租賃負債。
2024年9月30日之前不可取消租約下的未來租金支付情況如下：
(以千萬計)
2024（餘數）273 
2025723 
2026748 
2027613 
2028627 
2029370 
未來最低租賃付款總額 3,354 
減：隱含利息(603)
總計 $2,751 
截至2024年9月30日，公司的經營租賃義務反映爲$的短期經營租賃負債0.6營業日內支付 所有板塊的 美元。 應計負債 和$2.2 百萬美元長期租賃義務 其他負債 在公司的簡明綜合資產負債表中。
運營租賃使用權資產的攤銷以及相應的運營租賃負債減少，金額爲$0.2 百萬和$0.8 三個和九個月截至9月30日的金額爲百萬美元
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2024年分別計入綜合損益簡明綜合損益表中的營業費用中。營業租賃權利使用資產的攤銷以及相應的營業租賃負債減少分別爲$0.2百萬美元和百萬美元。截至2024年9月30日，尚未認領的股份補償費用總額約爲$0.6三個月和截至2023年9月30日止九個月的金額爲百萬美元。
公司還需要支付與科羅拉多租賃和馬薩諸塞租賃相關的某些費用、稅收和營業費用，分別爲$0.1百萬美元和百萬美元。截至2024年9月30日，尚未認領的股份補償費用總額約爲$0.3 截至2024年和2023年9月30日的三個月和九個月，營業費用是分開發生的，並不包括在租賃付款現值中。
8. 股份
普通股
根據公司第二份修訂後的章程，公司被授權發行 205,000,000 股票，其中 200,000,000 股被指定爲普通股， 5,000,000 股被指定爲首選股，均面值爲$0.01 每股。授權的普通股份數量可以通過持有公司具有表決權的股東的多數同意來增加或減少。每股普通股有 一個 表決權。普通股股東有權在其董事會分紅派息時獲得股利。
股票銷售協議 - Jefferies LLC
2022年9月，公司與Jefferies LLC（「Jefferies」）簽訂了一份公開市場銷售協議SM （「2022年9月ATM協議」），根據該協議，公司可以根據市場條件隨時以價格和條款出售其普通股，總的發售價格最高爲$175.0百萬美元，Jefferies作爲其銷售代理商。Jefferies將獲得任何根據2022年9月ATM協議出售的普通股的銷售總額的 3.0%佣金。 沒有 股在2024年9月30日和2023年結束的三個月內根據2022年9月ATM協議中出售。在截至2024年9月30日的九個月內，公司以 1,561,570 個股票以加權平均價格$在2022年9月ATM協議中與Jefferies合作出售。23.22 每股賣出，募集淨收益約$35.2百萬美元，包括作爲銷售代理的Jefferies的佣金。 沒有 2023年9月30日結束的九個月內，未有股份根據2022年9月ATm協議出售。
私募
2023年11月，公司私下定向增發了一系列b優先股，每股價格爲$。 8,869,797 $12.38 和 92,312 ，根據與某些機構和合格投資者簽署的證券購買協議。825.3746。公司獲得了約美元的總收益。186.0百萬美元，扣除公司應付的發行費用。
公開發行
2024年1月，公司與Jefferies和Leerink Partners LLC簽訂了一項承銷協議，涉及發行和銷售（「2024年1月公開發行」） 7,142,858 21.00 每股。公司從2024年1月公開發行中獲得的總募集資金約爲$150.0百萬美元，扣除公司應支付的承銷折扣、佣金和其他發行費用之前。
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2024年9月，公司與Jefferies、高盛和斯蒂弗尼古拉斯公司簽訂了一項承銷協議，涉及公司的普通股發行和銷售（「2024年9月公開發行」）。 12,466,600 公司的普通股股份。 1,800,000 公開發行價格爲每股$18.75 。 20,000 ，根據與某些機構和合格投資者簽署的證券購買協議。1,250.0625 每股。2024年9月公開發行，包括行使承銷商全額購買額外股份的選擇權。公司從2024年9月公開發行中獲得的總收益，包括行使該選擇權，約爲$258.8百萬美元，未計入承銷折扣、佣金和公司應支付的其他發行費用。
優先股
根據公司第二次修訂的公司章程，公司的董事會有權指定和發行多達 5,000,000 優先股，自行決定，以一種或多種類別或系列，並確定其權力、優先權和權利，資格、限制或限制條件，包括股利權、轉換權、表決權、贖回條件和清算優先權，無需公司股東進一步投票或行動。
A系列優先股
A系列優先股的持有人有權獲得與普通股實際支付的股息相同的A系列優先股股息，其形式與普通股實際支付的股息相同。除非法律另有規定，否則A系列優先股沒有投票權。但是，只要A系列優先股的任何股票仍在流通，如果沒有當時已發行的A系列優先股大多數持有人投贊成票，公司就不會（i）改變或不利地改變賦予A系列優先股的權力、優惠或權利，（ii）更改或修改指定證書，（iii）以對任何權利產生不利影響的任何方式修改其公司註冊證書或其他章程文件 A系列優先股的持有人，（iv）增加A系列優先股的數量A系列優先股的授權股份，（v），但至少 30最初發行的A系列優先股的百分比仍處於已發行和流通狀態，完成基本交易（定義見指定證書）或（vi）就上述任何內容簽訂任何協議。在公司進行任何清算、解散或清盤時，A系列優先股沒有優先權。A系列優先股的每股可轉換爲 66.67 普通股的持有人可以隨時選擇普通股，但須遵守某些限制，包括禁止A系列優先股的持有人將A系列優先股的持有人將A系列優先股轉換爲普通股，前提是此類股東及其關聯公司的受益擁有超過指定百分比（由持有人在兩者之間確定） 4.99% 和 19.99％）在此類轉換生效後立即發行和流通的普通股總數。
截至2024年9月30日和2023年12月31日，分別有百萬份A類基金單位。 134,864 和 172,435 分別擁有630萬股和230萬股A類優先股。截至2024年9月30日止九個月 37,571 A優先股轉換爲B普通股，符合公司註冊股份的常規程序及存託機構的交易程序。 2,504,855 在完成反向合併後，所有未結算的A系列可轉換優先股份均轉換爲10222414股普通股。
B系列優先股
每股B系列優先股可轉換爲 66.67 普通股股份份，但須受到某些限制的約束，包括如果B系列優先股持有人及其關聯方在其不清楚的情況下，不得將B系列優先股轉換爲普通股，因爲這將導致該持有人與其關聯方在該轉換後立即擁有的普通股總數中受益地擁有的股份超過某一特定百分比（由該持有人設定在之間的） 4.9%和 19.9%）以後，總已發行並已流通的普通股數量。
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目錄
實施此轉換。系列b優先股的權限、優先權、權利、資格、限制和限制在2021年9月提交的指定證書中規定。
持有B系列優先股的股東有權按照相當於轉換爲普通股後的比例和形式，獲得B系列優先股的分紅，但是除非法律另有規定，B系列優先股沒有投票權。然而，只要任何B系列優先股仍未償還，公司將不得不徵得佔當時未償還B系列優先股的佔優數比例持有人的肯定投票，(i)修改或不利改變授予B系列優先股的權力、特權或權利，(ii)修改或者修訂《指定證明書》，或者(iii)以任何影響B系列優先股持有人權利的方式修改其公司章程或其他公司文件。B系列優先股在公司清算、解散或清理時沒有優先權。
截至2024年9月30日和2023年12月31日，分別有百萬份A類基金單位。 145,160 和 143,522 分別有Series b優先股的股份。2024年9月30日結束的九個月內， 18,362 Series b優先股已轉換爲 1,224,193股普通股。
9. 認股證
下表介紹了公司尚未行使的認股權證信息：
標的股票數量（1）
2024年9月30日加權平均行權價
2024年9月30日剩餘合同期限
（年數）
九月三十日,
2024		12月31日，
2023
歸類爲負債的認股權證
2017年4月發行781781 $127.950.58
股本分類認股權證
於2020年10月收購29,44629,446 $0.025.98
於2020年2月發行（2）218,050218,050 $14.440.37
於2017年11月發行1,6061,606 $0.690.12
小計249,102 249,102 $15.15
 249,883 249,883 $15.51
____________________
(1)如果公司通過任何股票分割、股票股利、資本重組或其他方式將其流通股份分割成更少的股份，則認股權行使價格按比例減少，認股權證有效期內的股份數量也按比例增加。此外，如果公司通過合併、逆向股票分割或其他方式將其流通普通股合併成更少的股份，則認股權行使價格將按比例增加，認股權證有效期內的股份數量也將相應減少。
(2)根據指定條件，公司可以自願降低 2020 年 2 月發行的認股權證行權價。

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目錄
公司2024年9月30日結束的九個月內的權證活動總結如下：

普通股權
數量加權平均行使價格
2023年12月31日未實現的基於時間的股票限制單位
249,883$15.51 
已行使— $— 
2024年9月30日的未結項
249,883$15.51 

10. 股權基礎補償
其他板塊
公司在其2008股權激勵計劃（「2008計劃」）、經修訂和重訂的2016股權激勵計劃（「2016計劃」）以及Viridian 2020股權激勵計劃（「2020計劃」，與2008計劃和2016計劃合稱「股權激勵計劃」）下有未行使的授予。此外，從2021年7月開始，公司授予了股票期權和限制性股票單位（RSUs）給某些員工，以誘使他們接受公司的就業（「誘導獎勵」），誘導獎勵的條款和條件與公司股權激勵計劃下授予的獎勵基本相似。
2022年6月，公司股東批准修訂和重訂2016年計劃，其中包括將2020年計劃下尚未發行的股票數量轉移至2016年計劃中，以便公司今後從單一的股權計劃運作。2023年6月，公司股東批准進一步修訂和重訂2016年計劃，其中包括增加其發行的股票數量。 2,000,000 2024年6月，公司股東批准進一步修訂和重訂2016年計劃，其中包括增加其發行的股票數量。 2,000,000 2016年計劃將於2034年4月19日終止。
截至2024年9月30日，公司按計劃的餘額如下：
未解除限制的限制性股票單位(RSUs)未行使的股票期權可供發行的股份
引誘獎勵— 5,663,625 — 
2020計劃— 125,396 — 
2016年期權計劃514,540 5,563,042 4,639,444 
2008計劃。— 24 — 
總計514,540 11,352,087 4,639,444 
限制性股票單位
根據股權激勵計劃和誘因獎勵授予的RSU通常每年定期解禁， 4年 並以公司普通股份結算。
RSU活動摘要如下：
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目錄
受限股單位加權平均授予日公允價值
截至2023年12月31日，未投資的
804,947 $15.82
授予5,428 $18.85
已發行(19,115)$35.40
被取消(276,720)$16.33
截至2024年9月30日，未投資的
514,540 $14.85
股票期權
股權激勵計劃和誘導獎勵下授予的期權行使價格等於授予當日普通股的市值，期限爲 10 年自授予日起。期權通常於首次取得日的週年日授予 25%，剩餘期限內月均以 75%按比例部分或 36 個月或按月或季度平均數額分期 48個月內確認爲營業收入。
普通股期權活動總結如下：
Number of Options加權平均行權價格加權平均剩餘合同期限
(年)		總內在價值
(以千萬計)
截至2023年12月31日未行行的限制性股票單位數目爲
11,533,484 $19.688.50$54,772 
授予2,996,156 $15.08
已行使(232,006)$9.31
未流通股份數量 2023年9月30日時的未流通股份數(2,945,547)$22.58
截至2024年9月30日爲止優秀
11,352,087 $17.938.05$68,434 
截至2024年9月30日已授予股利並有望授予
11,352,087 $17.938.05$68,434 
2024年9月30日起可行使
3,324,526 $21.665.39$9,890 
截至2024年9月30日已授予
3,324,526 $21.665.39$9,890 
公平價值假設
公司使用Black-Scholes期權定價模型來估算其股權激勵計劃下授予的期權的公允價值。Black-Scholes模型需要輸入風險無息利率、股息率、波動率和期權的預期期限。由於公司在股票購買和銷售活動方面的歷史記錄有限，預期波動率是基於與公司規模和業務性質相似的上市公司的歷史數據以及公司自身的波動率的綜合。公司將繼續使用類似實體波動性信息，直到其歷史波動性能夠衡量期權授予的預期波動性。公司在出現棄權時進行計提。每個期權合同期內的無風險利率基於期權授予時美國國債收益率曲線，並與期權授予的預期期限相符的期限。期權授予的預期期限（不考慮棄權）代表期權授予預計有效的時間週期，來源於期權授予的合同條款以及實際和預期的期權行權行爲。基礎普通股的公允價值基於期權授予日期在納斯達克資本市場的普通股收盤價。
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目錄
2024年9月30日截止的九個月內授予的期權的加權平均授予日公允價值爲$10.83 和$23.19分別爲。公允價值是通過使用Black-Scholes期權定價模型，並採用以下加權平均假設來確定的：
截至9月30日的九個月
20242023
預期期限，以年計5.115.57
預期波動率88.8%90.8%
無風險利率4.3%3.8%
預期股息率—%—%
加權平均行權價格$15.08$31.07
員工股票購買計劃
2016年員工股票購買計劃（「ESPP」）允許合格員工以相等價格購買普通股份85%是較低者的百分比：（i）發行期開始時的收盤價；或者（ii）發行期結束時的收盤價。截至2024年9月30日，公司有 1,187,109股份可供發行，而 102,426 ESPP下的累計股份已發行。
基於股份的報酬費用
根據股權激勵計劃、誘因獎勵計劃發放的所有股權獎勵相關的股份補償，以及在每個相應期間內處於購買期的ESPP估計發行的股份，均包括在經簡化的綜合損益表中如下：
截至9月30日的三個月
2024年9月30日止九個月
2024202320242023
(以千萬計)(以千爲單位)
研發$4,673 $4,003 $17,142 $11,671 
一般及行政4,047 9,603 16,033 29,453 
總股份報酬支出$8,720 $13,606 $33,175 $41,124 
在2024年9月30日結束的九個月內，公司錄得了額外的$4.6百萬美元的股權報酬，與前高管加速歸屬相關，其中包括$0.3百萬美元與某位高管的終止時期的期權條款修改相關，否則這些期權將被取消。公司還錄得了$2.0百萬美元的股權報酬，涉及調整股權獎勵以延長某位前高管特定已歸屬股票期權的終止後行權期限。
2023年9月30日結束的九個月內，公司錄得額外$9.1百萬美元的基於股份的補償，與加速發放給前執行官有關，其中包括$1.6百萬美元與在其辭職時未到期的期權條款修改相關，否則這些期權將被取消。
截至2024年9月30日，公司負債$87.1 百萬美元的未承認股權期權相關的總未承認的股權報酬成本，公司預計將在加權平均剩餘期間內確認 2.95 年。截至2024年9月30日，公司有$百萬的未承認的總股權5.9 股權。
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目錄
基於未實現的限制性股票單位相關的補償成本，公司預計將在加權平均剩餘期間內確認 3.03 年。
11. 每股淨虧損
基本每股淨虧損是通過將可供普通股股東的淨虧損除以加權平均普通股數量來計算的。稀釋每股淨虧損的計算方法與基本每股淨虧損類似，除了分母增加了包括在潛在普通股已發行的情況下可能流通的普通股數量，如果額外的普通股是稀釋性的。稀釋每股淨虧損與普通股的基本每股淨虧損相同，因爲潛在稀釋證券的影響是反稀釋性的。
潛在稀釋性證券包括以下內容:
九月三十日,
20242023
A輪優先股（按照普通股轉換）8,991,383 11,496,241 
B輪優先股（按照普通股轉換）9,677,817 3,414,171 
期權購買普通股11,352,087 8,261,261 
可購買普通股的權證249,883 249,883 
限制性股票單位514,540 338,875 
Total30,785,710 23,760,431 
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目錄
項目2. 管理討論與分析財務狀況和業績
以下討論和分析應與我們本季度報告第I部分第1項中包含的簡明綜合財務報表以及相關附註以及我們截至2023年12月31日的年度財務報表及相關附註一起閱讀，這些報表包括在2024年2月27日提交給美國證券交易委員會的10-K表格中的「2023年度10-K表格」中。本討論和報告的其他部分包含反映我們當前期望的涉及風險和不確定性的前瞻性聲明，如我們的計劃、目標、期望、意圖和信念。請參閱「前瞻性聲明」以討論與這些聲明相關的不確定性、風險和假設。實際結果和事件的時間可能與這些前瞻性聲明中討論的結果有實質性差異。可能導致或造成這種差異的因素包括但不限於下文所指出的因素以及本季度報告其他地方包括的「風險因素」一節中討論的因素。
概述和近期發展
我們是一家生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化潛在的最佳藥物，用於治療嚴重和罕見疾病。我們的目標是治療市場上現有治療方法在療效、安全性和/或用藥便利性方面仍有改進空間的疾病領域。我們相信，第一代藥物很少能代表最佳解決方案，尤其是在罕見疾病領域，我們認爲有潛力開發出不同於其他藥物、最佳的藥物，可以改善患者結果，減少副作用，提高生活質量，擴大市場準入，增加市場競爭。我們的業務模式旨在在臨床上建立了藥物靶點的試驗數據，但產品生命週期管理和參與者數量的競爭演變尚未完成的疾病領域識別和評估產品機會。我們打算優先考慮指示，在這些指示中，一個快速跟隨者和一個潛在不同的藥物候選者，或整體產品概況，可以爲患者帶來顯著的醫療效益。我們正在研發產品候選者，以解決患者未滿足的醫療需求，進一步推動藥物創新。
我們的目標是利用經臨床驗證的分子靶標和已建立的治療模式，識別和評估產品概念。我們優先考慮與臨床和商業假設一致的產品概念，我們預計這將提供一種風險和機會的吸引人平衡，從而代表了我們資源的合理分配。我們專注於推進治療蛋白，包括抗體，這些產品要麼是我們內部發現的，要麼是通過許可入手，結合了專有的治療蛋白和抗體發現以及優化平台，以推進具有獨特特性的臨床候選產品。我們在蛋白和抗體發現、工程、 生物製品製造、TED 的非臨床和臨床開發、抗新生兒 Fc 受體治療方法的開發，以及罕見和自身免疫疾病領域的非臨床和臨床開發方面積累了相關專業知識。
我們迅速發現和開發新型治療藥物的方法依賴於我們在評估我們追求的藥物靶點的現有臨床概念證據數據方面的科學專業知識，以及改善現有調查和/或已批准療法的機會。 這種方法指導我們如何設計、選擇和開發我們的產品候選藥物，包括在藥代動力學、藥效動力學、臨床試驗設計、試驗終點、以及患者的選擇和招募等關鍵領域。我們相信，這種策略能降低與發現和開發新型治療藥物相關的風險。
我們首先將治療方向優先放在TED的研發上，這是一種嚴重且具有破壞性的罕見自身免疫疾病，會導致眼眶內的炎症，可能引起眼球突出、紅腫、雙重視覺、疼痛和潛在的失明。TED對生活質量有顯著影響，給患病患者的日常生活和心理健康帶來了沉重負擔。TED是一種進行性疾病，包括初始激活階段，然後過渡到次要階段
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目錄
慢性階段。美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的唯一治療TED的藥物是Tepezza®（替普單抗），這是一種靶向IGF-1R的靜脈注射的單克隆抗體。Tepezza®在美國由Horizon Therapeutics plc（「Horizon」）營銷，後於2023年10月被安進公司（「安進」）收購。
由Horizon進行的Teprotumumab臨床試驗結果爲提供了強有力的臨床驗證，將IGF-1R的靶向與TED患者的臨床益處聯繫起來。然而，迄今爲止對TED患者進行的Teprotumumab臨床試驗使用了單一的給藥方案，對於TED中所需的最佳給藥量提供了很少的指導。我們認爲存在多個機會來開發快速跟隨的治療藥物，以改進Teprotumumab的特點，包括給藥計劃、給藥途徑和安全性概況。
我們正在開發兩個產品候選，veligrotug（以前被稱爲VRDN-001）用於靜脈注射，以及VRDN-003用於皮下注射，以治療患有TED的患者。我們最先進的項目veligrotug是一種與生俱來的人源化單克隆抗體，靶向IGF-1R進行靜脈注射，用於治療TED。在先前提出的 體外臨床前數據中，我們展示了veligrotug是IGF-1R的潛在有差異的完全拮抗劑，與teprotumumab的不完全拮抗IGF-1R相比。我們還在活動性或慢性TED患者中進行了veligrotug的1/2期臨床試驗。在1/2期臨床試驗的活動TED部分中來自所有三個劑量組的veligrotug（n=21）的數據顯示，在兩次注射veligrotug後，與安慰劑相比，TED的體徵和症狀顯著迅速改善。在活動TED試驗中的所有接受veligrotug治療的患者中，71%是前突症狀影響者，67%是總體反應者，62%達到CAS值爲0或1，54%眩光完全消失。在1/2期臨床試驗的慢性TED部分中，來自兩個veligrotug劑量組的數據（n=12）顯示，在兩次注射veligrotug後，與安慰劑相比，TED的體徵和症狀顯著迅速改善。在慢性TED試驗中的所有接受veligrotug治療的患者中，42%是前突症狀影響者，40%達到CAS值爲0或1，沒有患者眩光完全消失。在活動和慢性TED的1/2期臨床試驗中，veligrotug具有良好的安全性並且在所有劑量組中所有接受治療的患者中都被良好地耐受。
我們正在進行一個全球關鍵項目，評估veligrotug在兩個全球嚴格控制的3期臨床試驗THRIVE和THRIVE-2中的療效和安全性，用於治療活躍性和慢性TED。2024年9月10日，我們宣佈了THRIVE研究的頭部數據，該研究招募了113名患者，隨機分配到veligrotug組（n=75）和安慰劑組（n=38）。THRIVE在所有一級和二級終點中達到了高水平的統計學顯著性（p<0.0001），並且總體上耐受性良好，沒有與治療相關的SAE。此外，veligrotug顯示出快速的療效發揮，在開始治療後僅僅三週一個輸注後，大多數（53%）接受veligrotug治療的患者達到了前突症狀的反應。我們已於2024年7月完成了THRIVE-2的招募，並預計將在2024年底宣佈該研究的頭部數據。THRIVE和THRIVE-2各自旨在比較5次劑量的veligrotug（10毫克/千克），每隔三週一次，與安慰劑治療。與當前上市的IGF-1R抑制劑teprotumumab相比，這種5次劑量的veligrotug方案需要更少的輸注次數和較短的輸注時間。此外，爲了滿足veligrotug生物製品許可申請（「BLA」）的300名患者標準安全數據庫要求，我們正在積極招募我們的STRIVE臨床試驗患者。STRIVE是一項全球研究，研究veligrotug在TED患者中的廣泛納入標準（例如，任何疾病的嚴重程度或持續時間），並將以3比1（10毫克/千克靜脈注射，與3毫克/千克IV的主動對照）進行隨機分組。我們還在THRIVE和THRIVE-2中招募未作出反應的患者進行開放標籤延長研究。我們預計將在2025年下半年爲veligrotug提交BLA。
除了我們的velegrotug IV計劃外，在2023年12月，我們選擇了VRDN-003作爲在TED中進行關鍵開發的皮下產品候選，以支持健康志願者的1期臨床試驗中獲得的正面數據。我們相信VRDN-003有潛力成爲在TED中具有最佳類的皮下抗IGF-1R產品候選，通過保持抗IGF-1R在TED中的療效、提高安全性以及爲患者提供最大便利。VRDN-003與velegrotug具有相同的結合域，並且經過設計以具有更長的半衰期。
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目錄
生活。VRDN-003旨在成爲一種低成交量、自行管理、間斷使用的皮下IGF-1R，用於TED，我們計劃通過自動注射器進行商業化推出。
VRDN-003第1期臨床研究顯示，VRDN-003具有40到50天的延長半衰期，是veligrotug的四到五倍。由於健康志願者數據以及veligrotug和VRDN-003抗體之間的相似性，我們預期VRDN-003在veligrotug的曝光水平下將表現出類似的臨床反應，這些曝光水平在其TED臨床試驗至今產生了強有力的臨床活動。此外，基於健康志願者數據的藥代動力學建模預測，能夠實現與veligrotug相當的暴露水平，這些水平通過VRDN-003的多種劑量方案獲得臨床有意義的結果，即每兩週、四周或八週皮下注射。我們正在推進VRDN-003項目，包括於2024年8月啓動VRDN-003的兩項全球第3期臨床試驗：針對活躍性和慢性TED的REVEAL-1和REVEAL-2。這兩項研究將評估每四周或每八週皮下注射的VRDN-003，並將評估結果與安慰劑進行比較。我們還預計該項目將包括一項安全性研究，以完成包括REVEAL-1和REVEAL-2試驗中的患者在內的300名標準安全數據庫，並預期還將包括必要的開發工作，以在商業上市時提供一個自動注射器設備，如果獲批准。我們預計在2026年上半年獲得REVEAL-1和REVEAL-2的頭號數據，並預計在2026年年底前提交用於治療TED的VRDN-003的BLA。
除了開發治療TED的療法外，我們還將優先開發一系列經過工程改造的抗FcRn抑制劑組合，包括VRDN-006和VRDN-008。 FcRn抑制劑有潛力治療廣泛的自身免疫疾病，代表了一個可能的重要商業市場機會。 我們採用多管齊下的工程方法，已經形成一系列靶向FcRn的分子，利用了臨床和商業上驗證的FcRn抑制機制，同時可能解決當前藥物的侷限，如不完全的免疫球蛋白G（「igg」）抑制，安全性和用藥不便等問題。
VRDN-006是一種針對FcRn的Fc片段，在非人靈長類動物研究中，展示了對阻止FcRn-IgG相互作用的特異性，同時未顯示出白蛋白降低或LDL水平增加，這些都是已知的與某些全長抗FcRn單克隆抗體相關的潛在副作用。在我們的頭對頭非人靈長類動物研究中，VRDN-006表現出與efgartigimod相當的效力和igg減少，而後者是當前FcRn抑制的標準療法，並且安全特徵相似。我們計劃在2024年底提交VRDN-006的IND申請，並預計在2025年下半年提供VRDN-006的健康志願者數據。VRDN-008是一種新型、潛在的首創FcRn抑制劑，旨在將igg抑制與延長半衰期的科技配對，這可能使其在igg抑制方面超過現有的抗FcRn療法。這兩種分子都被設計爲便捷的、自我施用的皮下產品。
全球經濟考慮
全球貨幣環境不確定，可能會受到多種因素的負面影響，包括美國提高貿易關稅和與其他國家的貿易爭端、全球資本和信貸市場的不穩定、供應鏈脆弱以及地緣政治環境的不穩定，例如俄羅斯入侵烏克蘭、****緊張、以色列及周邊地區衝突以及其他政治緊張局勢。這些挑戰已經導致，且可能會繼續導致，衰退恐慌、對潛在制裁的擔憂、高利率、匯率波動和通脹壓力。目前，我們無法量化這種經濟不穩定對我們未來運營的潛在影響。
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財務運營概述
營業收入
我們的營業收入主要包括許可費的預付款、里程碑付款、以及在許可和合作協議下獲得的其他研究和開發服務的付款，以及根據我們獲得的某些補助獲得的金額。
2020年10月，我們與Zenas BioPharma（開曼）有限公司（「Zenas BioPharma」）簽訂了許可協議。自2021年2月以來，我們已與Zenas BioPharma簽署了幾份信函協議，同意在其中爲Zenas BioPharma提供協助，包括製造（與許可協議一起，稱爲「Zenas協議」）。根據Zenas協議的條款，我們向Zenas BioPharma授予了在中國更大範圍內開發、製造和商業化特定IGF-1R導向抗體產品用於非腫瘤適應症的獨家許可，作爲對特定里程碑事件期間實現的里程碑付款和不可退還的預付非現金考慮的交換。2022年7月，Zenas BioPharma宣佈獲得了中國的IND批准。根據許可協議，我們收到了Zenas BioPharma的100萬美元里程碑付款。此外，我們有資格根據中國更大範圍內按照每個國家基礎上許可產品的年淨銷售額的一定比例獲得版稅支付。根據許可產品的年淨銷售額不同層次，版稅比例可能有所變化。Zenas BioPharma有義務在Zenas協議的版稅期內向我們支付版稅。2022年5月，我們與Zenas BioPharma簽署了製造發展和供貨協議，用於製造和供應，或者爲開發目的而製造和供應臨床藥物產品。
在未來，我們預計將繼續通過許可費和其他預付款、研發服務費、階段性支付、產品銷售和戰略聯盟所支付的版稅等組合形式產生營業收入。我們預計，我們所獲得的任何營業收入可能會因開發和商業階段的完成時間、與這些里程碑相關的支付的時間和金額、以及我們的任何產品候選人是否獲批併成功商業化的程度而在每個季度波動。如果我們或我們的戰略聯盟合作伙伴未能及時開發產品候選人或爲其獲得監管批准，那麼我們產生未來營業收入的能力、以及我們的經營業績和財務狀況將受到不利影響。
研發開支
研發費用包括我們治療項目和產品候選者的研究和開發所發生的費用，其中包括：
•與員工相關的費用，包括工資、離職補償、留職金、福利、保險和股權報酬費用；
•根據與臨床研究組織（「CROs」）、進行我們臨床試驗的調查站點以及其他臨床試驗相關供應商和顧問所達成的協議產生的費用;
•獲得、開發、製造和測試臨床及臨床前材料的成本，包括與合同製造組織（"CMOs"）達成協議所產生的費用；
•與非臨床活動和監管操作相關的費用；
•與收購和保留特定許可的科技和知識產權相關的許可費和里程碑付款；以及
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•設施、折舊、市場研究和其他費用，包括租憑和設施維護、租賃改良和設備折舊的分攤費用，以及實驗室耗材。
我們會爲將用於未來研發活動的貨物和服務作出不可退還預付款。這些支付將在我們收到貨物或取得所有權時，或者服務完成時，按期記爲費用。
我們將收取的預付款和里程碑付款記錄爲研發費用，用於收購和保留獲得許可技術和知識產權的合同權利，如果對於我們從所獲得的合同權利未來經濟利益存在不確定性。在所獲得的合同權利對許可技術的未來經濟利益被確認之前，我們認爲其未來經濟利益是不確定的，直到這樣的藥物候選品獲得FDA或其他監管機構的批准，或者其他重大風險因素得到減輕。
隨着我們擴大臨床開發項目並啓動新的臨床試驗，我們預計研發費用將會增加。進行臨床試驗和必要的前期研究以獲得監管批准的過程成本高昂且耗時。我們或者我們的戰略聯盟合作伙伴（如果有的話），可能永遠無法獲得我們任何產品候選藥物的上市批准。每個產品候選藥的成功概率可能受到多種因素的影響，包括臨床數據、前期數據、競爭情況、可製造性以及我們產品候選藥的商業可行性。
未來產品候選品的成功開發存在高度不確定性，可能不會導致批准的產品。每個未來產品候選品的完成日期和完成成本可能存在顯著差異，很難預測。我們預計將根據我們在持續維持或達成與每個計劃或潛在產品候選品相關的新戰略聯盟能力、每個未來產品候選品的科學和臨床成功以及每個未來產品候選品的商業潛力的持續評估，決定追求哪些計劃以及向每個計劃投入多少資金。我們將需要籌集額外資金，可能在未來尋求額外的戰略聯盟，以推動我們所描述的臨床發展計劃中各個臨床試驗的進展。
一般和管理費用
一般和行政費用主要包括薪資及相關福利，包括基於股份的補償，以及與我們的財務、會計、人力資源、法律、業務發展和其他壓力位職能相關的遣散和留任福利，審計、稅務和法律服務的專業費用，市場研究以及其他專業和諮詢費用以準備商業活動，以及保險、董事報酬、諮詢和其他行政費用。
其他收入約爲20萬美元，與2022年3月31日結束的三個月相比，其他收入爲380萬美元。其中，2023年3月31日結束的三個月的其他收入約爲30萬美元，這主要包括我們的債券公允價值變動所認定的30萬美元，被10萬美元的其他費用抵消，以解除與我們8月IPO相關的鎖倉限制。2022年3月31日結束的三個月的其他收入主要包括公認我們認股權證公允價值變動的220萬美元，以及認安全保障的公允價值變動的160萬美元。
其他收入淨額主要包括淨利息收入、扣除費用後的各種非經常性收入項目。利息支出包括我們的長期債務的現金和非現金利息支出。我們從利息生息帳戶、貨幣市場基金和短期投資中賺取利息收入。
關鍵會計政策和估計
我們在2023年度10-K表格中披露的重要會計政策在2024年9月30日結束的九個月內沒有變化。我們的重要會計政策已在附註2中披露。 重要會計政策之摘要 包括在本季度報告的第I部分、項目1中的簡明合併基本報表。
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運營結果
2024年9月30日和2023年同比三個月的比較。
截至9月30日的三個月增加（減少）
20242023
(以千萬計)
合作營業收入-關聯方$86 $72 $14 
Research and development expenses69,158 30,385 38,773 
General and administrative expenses14,408 20,911 (6,503)
其他收入，淨6,791 3,564 3,227 
營業收入
2024年9月30日結束的三個月以及2023年的營業收入均歸因於我們與Zenas BioPharma的合作協議。
研發開支
2024年9月30日結束的三個月內，研發費用爲6920萬美元，而2023年9月30日結束的三個月內爲3040萬美元。研發費用增加了3880萬美元，主要原因如下：
•臨床試驗成本增加1740萬美元主要是由於我們正在進行的THRIVE和THRIVE-2臨床試驗相關費用增加；
•化學、製造業-半導體和控制成本增加1060萬美元，以支持我們正在進行和計劃中的臨床試驗；
•2024年9月30日結束的三個月內，由於向Paragon支付了400萬元的預付款，里程碑、許可和選擇費用增加了330萬元，用於獨家許可協議。
•$430萬美元用於增加臨床前研究成本，推動我們的FcRn抑制劑組合；和
•人員成本增加290萬美元，主要是由於增加員工人數以支持我們不斷進行的研發工作，包括股份補償、其他員工薪酬和招聘成本。
隨着我們不斷推進臨床和臨床前項目，我們預計研發支出將增加。

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一般和管理費用
2024年9月30日結束的三個月內，一般和管理性支出爲1440萬美元，而2023年9月30日結束的三個月內爲2090萬美元。一般和管理性支出減少650萬美元主要是由於人員相關成本減少710萬美元，主要是由於減少了員工人數、股權報酬和其他員工薪酬以及招聘成本的減少。這個減少部分被市場研究和其他專業服務費增加70萬美元所抵消。
其他收入約爲20萬美元，與2022年3月31日結束的三個月相比，其他收入爲380萬美元。其中，2023年3月31日結束的三個月的其他收入約爲30萬美元，這主要包括我們的債券公允價值變動所認定的30萬美元，被10萬美元的其他費用抵消，以解除與我們8月IPO相關的鎖倉限制。2022年3月31日結束的三個月的其他收入主要包括公認我們認股權證公允價值變動的220萬美元，以及認安全保障的公允價值變動的160萬美元。
其他收入淨額在2024年9月30日結束的三個月內爲680萬美元，與2023年9月30日結束的三個月內的360萬美元相比。2024年9月30日結束的三個月的其他收入淨額包括從短期投資中獲得的750萬美元利息收入，20萬美元投資收益以及 $100,000 分讓金收入等，抵消了與我們的Hercules貸款和安全協議相關的50萬美元利息支出以及40萬美元的設備處置損失。2023年9月30日結束的三個月的其他收入淨額包括從短期投資中獲得的410萬美元利息收入，以及10萬美元的分讓金收入，部分抵消了與我們的Hercules貸款和安全協議相關的40萬美元利息支出，以及與Hercules修正案相關的20萬美元債務攤銷損失。利息收入的增加主要歸因於2024年9月30日結束的三個月內平均短期投資餘額較2013年9月30日結束的三個月更高。
2024年9月30日和2023年之間九個月的比較。
截至9月30日的九個月增加（減少）
20242023
(以千爲單位)
合作營業收入-關聯方$230 $242 $(12)
Research and development expenses166,294 121,208 45,086 
General and administrative expenses45,499 62,006 (16,507)
其他收入，淨21,339 12,098 9,241 
營業收入
2024年和2023年截至9月30日的九個月的營業收入歸因於我們與Zenas BioPharma的合作協議。
2024年9月30日結束的九個月內，研發費用爲16630萬美元，而2023年9月30日結束的九個月內爲12120萬美元。研發費用增加了4510萬美元，主要原因如下：
•由於我們正在進行的THRIVE和THRIVE-2臨床試驗的費用增加了3760萬美元。
•增加850萬美元用於化學、製造業-半導體和控制成本，以支持我們正在進行和計劃中的臨床試驗；
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•與前高管的分離協議相關的賠償成本增加了420萬美元，其中包括截至2024年9月30日的九個月內，股票期權解鎖加快所致的320萬美元的股權補償增加。
•$810萬 人員相關成本增加，主要是由於擴大人員規模以支持我們正在進行的研發工作，包括股權補償和其他員工薪酬和招聘成本的增加；
•專業服務費用增加240萬美元，以支持持續進行中的項目；並且
•爲推進我們的FcRn抑制劑組合，臨床前研究成本增加了90萬美元。
這些增長部分被2023年9月30日結束的九個月內用於皮下給藥系統開發的1500萬美元預付款和爲獨家許可和合作協議支付的570萬美元預付款所抵消，里程碑、許可和期權費用減少了1670萬元，同時也抵消了2024年9月30日結束的九個月內向帕拉岡支付的400萬元獨家許可協議的預付款。
隨着我們不斷推進臨床和臨床前項目，我們預計研發支出將增加。
一般和管理費用
2024年9月30日結束的九個月內，一般和行政費用爲4550萬美元，而2023年9月30日結束的九個月內爲6200萬美元。一般和行政費用減少了1650萬美元，主要原因如下：
•820萬美元的減少主要與與前任高管簽訂的離職協議有關，其中包括570萬美元的股票補償減少，涉及修改和加速前高管股票期權解禁。2024年9月30日結束的九個月中，股票補償成本包括與前高管解禁修改和加速相關的340萬美元，而截至2023年9月30日結束的九個月則爲910萬美元；和
•人員相關成本減少880萬美元，主要是因爲人數減少以及股份報酬和其他員工薪酬以及招聘成本的降低。
這些減少部分被諮詢和其他專業服務費用增加90萬美元所抵消。
其他收入約爲20萬美元，與2022年3月31日結束的三個月相比，其他收入爲380萬美元。其中，2023年3月31日結束的三個月的其他收入約爲30萬美元，這主要包括我們的債券公允價值變動所認定的30萬美元，被10萬美元的其他費用抵消，以解除與我們8月IPO相關的鎖倉限制。2022年3月31日結束的三個月的其他收入主要包括公認我們認股權證公允價值變動的220萬美元，以及認安全保障的公允價值變動的160萬美元。
其他收入淨額在2024年9月30日結束的九個月中爲2130萬美元，而在2023年9月30日結束的九個月中爲1210萬美元。截至2024年9月30日的九個月的其他收入淨額包括2310萬美元的現金及短期投資所獲得的利息收入，20萬美元的投資收益以及30萬美元的次租金收入，其中包括我們的Hercules貸款和安全協議利息開支所致的170萬美元以及40萬美元的設備處置虧損。截至2023年9月30日的九個月的其他收入淨額包括1280萬美元的現金及短期投資所獲得的利息收入以及20萬美元的次租金收入，部分抵消了我們的Hercules貸款和安全協議利息開支所致的80萬美元以及與Hercules修正案相關的200000美元的債務註銷虧損。增加
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與去年同期相比，截至2024年9月30日九個月的利息收入，主要歸因於現金等價物和短期投資餘額平均較去年同期爲高，相較於2023年9月30日九個月的情況。
流動性和資本資源
迄今爲止，我們主要通過出售普通股、A輪優先股、B輪優先股和其他股權、債務融資、許可費以及在合作協議下收到的費用來資助我們的業務。 截至2024年9月30日，我們的現金、現金等價物和短期投資達到75320萬美元。 我們預計我們當前的現金、現金等價物和短期投資將足以支持我們的運營，包括上文描述的臨床開發計劃，直至2027年下半年。此外，截至2024年9月30日，公司可根據下文描述的Hercules修訂期限貸款獲得額外未動用資金。
我們尚未獲得任何產品商業銷售的批准，也未從產品銷售中產生任何營業收入。自我們成立以來，截至2024年9月30日，我們累計虧損達到91610萬美元。我們的大部分營運虧損主要來自於與我們的研發項目相關的支出以及與我們的運營相關的一般管理成本。
我們將繼續需要大量額外資金來推動我們的候選產品的開發，潛在的商業化活動，併爲我們的持續運營以及包括上述描述的臨床發展計劃的資金。未來資金需求的金額和時間將取決於許多因素，包括我們臨床發展努力的速度和結果，股權融資，確保額外許可和合作協議，併發行債務或其他融資工具。我們獲取資金的能力取決於許多因素，包括在開發我們的技術和產品候選者方面的成功。未能按時、以優惠條件或根本未能籌集資金將對我們的財務狀況和我們開發候選產品的能力產生負面影響。變化的情況，比如我們臨床研究的範圍和時間的變化，可能導致我們消耗資本的速度顯著快於或慢於我們目前的預期。如果我們無法獲得額外資金或資源，我們將需要修改我們的運營計劃來完成未來的里程碑。我們基於可能被證明錯誤的假設進行了這些估計，我們可能比我們目前預期的更早耗盡我們的可用財務資源。我們可能被迫減少營業費用，並通過額外銷售我們的證券或債務融資，或進入戰略合作來籌集資金以滿足我們的營運資金需求。
我們的承諾主要包括合作、開發和許可協議下的義務。根據這些協議，我們需要在特定的監管和銷售里程碑成功完成後支付里程碑款項。許可協議下的付款義務取決於未來事件，如我們實現指定的開發、監管和商業里程碑，我們將需要在這些協議約定的產品銷售中支付開發里程碑款項和版稅。截至2024年9月30日，我們無法預測實現里程碑或未來產品銷售的時間或可能性。有關我們協議的更多信息，請參見本報告的附註6和附註7中包含的簡明合併財務基本報表。
我們的經營租賃義務主要包括對科羅拉多州博爾德實驗室和辦公設施以及馬薩諸塞州沃爾瑟姆辦公空間的租金支付。有關我們租賃義務的更多信息，請參見本報告其他地方包含的基本報表附註7。
此外，我們已與第三方代工廠商簽訂協議，用於製造和加工我們某些產品候選者進行臨床測試，並且我們已經簽訂並將在日常業務中與醫藥外包概念進行臨床試驗和其他合同。
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其他供應商提供其他服務和產品以用於運營目的。這些協議通常規定了通過適當通知終止或取消，而不包括已經發生的費用。我們預計未來將會進一步進入臨床開發、合同研究、臨床和商業製造業、供應商和合作研究協議，這可能需要提前支付和長期資本資源的承諾。
如果我們通過發行債務籌集額外資金，與我們的股本持有人的權利相比，這些債務所涉及的義務可能更爲優先，並且可能包含限制我們業務的契約條款。如果在短期內無法獲得額外資本，或者無法按可接受的條件獲得額外資本，我們可能無法從我們的資產中實現價值，並在正常業務過程中清償我們的債務，這可能導致我們進一步推遲、大幅減少或停止運營活動，以保護我們的現金資源。
海格投資公司貸款和安防-半導體協議。
2022年4月1日，我們與公司簽訂了一項貸款和安防-半導體協議（簡稱「海格投資貸款和安防-半導體協議」），該協議包括公司、不時作爲貸款方之一的我們的某些子公司（統稱爲「借款方」）、海格投資有限公司（「海格投資」）和其他某些貸款方（「貸款方」）。根據海格投資貸款和安防-半導體協議，貸款方向我們提供了總額高達7500萬美元的分四筆的定期貸款（統稱「定期貸款」），其中包括第一筆2500萬美元，可於2023年6月15日前提取。
根據Hercules貸款和安防-半導體協議的條款，我們最初有義務在2024年4月1日前進行僅付利息的付款，但由於2022年8月實現了開發里程碑，該期限被延長至2024年10月1日。在僅付利息期結束和2026年10月1日到期之間，我們被要求以等額的月度分期付款償還貸款本金和利息。此外，我們還需要支付在到期時相當於已融資貸款預付款項（定義在Hercules貸款和安防-半導體協議中）本金金額的6%作爲期末費用，這些費用已在貸款期間被視爲額外的利息費用。
在2023年8月，我們執行了對Hercules貸款和安防-半導體協議的修訂（「Hercules修訂」）。Hercules修訂被確定爲實質性改變Hercules貸款和安防-半導體協議，因此被視爲債務的清償。我們在2023年8月確認了債務清償損失爲20萬美元，涉及未攤銷債務折讓和債務發行成本。
根據Hercules修正案，貸款人提供了公司額外獲得多達15000萬美元的總本金額度的長期貸款，分四個分期支付（統稱爲「修正後的長期貸款」），其中包括（1）5000萬美元的初始分期，其中500萬美元於2022年4月Hercules貸款及安全協議簽訂時提取，1500萬美元於2023年8月Hercules修正案簽訂時提取，500萬美元可在2023年12月15日前提取，2500萬美元可在2024年7月1日至2024年12月15日期間提取；（2） 2000萬美元的第二分期，取決於達到某些監管里程碑，可在2025年2月15日前提取；（3） 2000萬美元的第三分期，取決於達到某些監管里程碑，可在2025年3月31日前提取；以及（4）6000萬美元的第四分期，取決於貸款人投資委員會批准，可在2025年6月15日前提取。第二和第三分期的里程碑尚未達成。根據Hercules修正案協議，借方的義務由借方幾乎所有的資產擔保，不包括借方的知識產權。修正後的長期貸款的到期日爲2026年10月1日。
修訂後的貸款期限按照每年浮動利率計息，利率爲兩者中較大的一個：(i) 7.45% 或 (ii) 比基準利率（在其中定義）高4.2%，但貸款利率不得超過每年
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年利率爲8.95%。利息按月支付，每月的第一天支付。截至2024年9月30日，利率爲8.95%。
根據大力神修正案的條款，我們最初有義務直到2025年4月1日只支付利息。在2024年9月與我們3期THRIVE試驗頂線結果相關的某些發展里程碑達成後，利息僅期限延長至2025年10月1日。如果達到額外的發展里程碑，利息僅期限將進一步延長至2026年4月1日。借款人需在利息僅期限結束和2026年10月1日到期之間以本金和利息的等額月還款金額償還修改後的期限貸款金額。此外，借款人還需支付等於到期時資助的修改後期限貸款進展的本金金額的6%的期末費用，這些費用將在貸款期間累計爲額外的利息支出。
公開發行
2024年1月，我們與Jefferies LLC（「Jefferies」）和Leerink Partners LLC簽訂了一份承銷協議，涉及以每股21.00美元的公開發行價向公衆發行7142858股我們的普通股（「2024年1月公開發行」）。2024年1月公開發行爲我們帶來的總募集資金約爲15000萬美元，在扣除應由我們支付的承銷折扣、佣金和其他發行費用之前。
2024年9月，我們與Jefferies、高盛及Stifel, Nicolaus & Company, Incorporated簽訂了承銷協議，涉及發行和銷售（「2024年9月公開發行」）我們12,466,600股普通股，其中包括與承銷商行使其購買額外股份的全部權利有關而發行的1,800,000股普通股，公開發行價爲每股18.75美元，以及20,000股系列b優先股，每股價格爲1,250.0625美元。我們從2024年9月公開發行（包括行使該選擇權）中獲取的合計總收益約爲25880萬美元，扣除承銷折扣、佣金及其他由我們支付的發行費用。
私募
2023年11月，我們按照與某些機構和合格投資者簽訂的證券購買協議，通過定向增發交易，在每股12.38美元的價格下，發行和售出總計8,869,797股普通股，以及在每股825.3746美元的價格下，發行和售出92,312股B系列優先股。我們收到約18600萬美元的總收益，扣除我們需支付的發售費用。
At The Market Offering Agreement（以下簡稱「發售協議」）。
2022年9月，我們與Jefferies簽訂了一項公開市場銷售協議。SM （「2022年9月ATm協議」）根據該協議，我們可以根據市場條件確定的價格和條件不時提供和賣出總額高達17500萬美元的普通股股票，Jefferies擔任銷售代理。 Jefferies將獲得根據2022年9月ATm協議出售的任何普通股的總收益的3.0%作爲佣金。在截至2023年12月31日的一年期間，公司在Jefferies的協助下，根據2022年9月ATm協議賣出了684,298股，加權平均價格爲每股22.30美元，淨收益約爲1480萬美元，包括作爲銷售代理向Jefferies支付的佣金。在截至2024年9月30日的九個月期間，我們在Jefferies的協助下，根據2022年9月ATm協議賣出了1,561,570股，加權平均價格爲每股23.22美元，淨收益約爲3520萬美元，包括作爲銷售代理向Jefferies支付的佣金。在截至2024年9月30日的三個月期間，根據2022年9月ATm協議沒有出售任何股票。
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2024年9月30日和2023年結束的九個月的現金流總結如下：
截至9月30日的九個月增加（減少）
20242023
（以千計）
提供的淨現金（用於）：
運營活動$(158,987)$(146,170)$(12,817)
投資活動(165,736)75,459 (241,195)
融資活動422,213 26,729 395,484 
現金和現金等價物的淨增加（減少）$97,490 $(43,982)$141,472 
經營活動
2024年9月30日結束的九個月中, 營運活動中使用的淨現金爲15900萬美元, 主要包括我們19.2億美元的淨虧損, 調整後的非現金項目2210萬美元 (主要爲3320萬美元的股份補償, 抵扣可供出售證券升值和折舊攤銷1240萬美元), 以及工作資本的變動910萬美元。工作資本的變動主要與應付賬款和應計及其他負債的1460萬美元淨增加有關, 部分抵消了因向供應商支付進行中臨床試驗和半導體制造活動款項而導致預付費用和其他流動資產的530萬美元增加。
截至2023年9月30日，經營活動產生的淨現金流量爲1.46億美元，主要包括淨損失17090萬美元，調整爲非現金項目3970萬美元（主要包括按股份計量的補償4110萬美元）和營運資本變動1500萬美元。 營運資本變動主要與應付賬款及應計及其他負債淨減少1030萬美元以及預付費用及其他流動資產增加450萬美元相關，這是由於向供應商支付進行中的臨床試驗和製造活動款項的時間安排。
投資活動
在2024年9月30日結束的九個月中，投資活動產生的淨現金流爲16570萬元，主要包括淨購買短期投資16530萬元和購買固定資產和設備40萬元。
在2023年9月30日結束的九個月中，投資活動提供的淨現金爲7550萬美元，主要包括7630萬美元的短期投資淨到期額，以及90萬美元的物業和設備購買所抵消。
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融資活動
截至2024年9月30日，融資活動提供的淨現金爲42220萬美元，主要由2024年1月公開發行、2024年9月公開發行和2022年9月ATM協議的淨收入共41940萬美元，以及來自股票期權行權的220萬美元和員工股票購買計劃下發行普通股的70萬美元。
在2023年9月30日結束的九個月內，融資活動提供的淨現金爲2670萬美元，主要包括來自Hercules修正案的淨收益1450萬美元，以及來自股票期權行使的980萬美元，來自權證行使的190萬美元，以及根據我們的僱員股票購買計劃發行的普通股600萬美元。
事項3.有關市場風險的定量和定性披露
在2024年9月30日結束的九個月內，與我們在2023年年度報告10-k表格的項目7A中披露的內容相比，我們的市場風險沒有發生實質性變化。
第4項。控制和程序
披露控件和程序的評估
我們維護披露控制和程序，旨在確保根據《交易所法》提交的報告中需要披露的信息在規定的時間內記錄、處理、彙總和報告，並將這些信息累積並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和信安金融負責人，以便及時做出有關必要披露的決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到任何控制和程序，無論設計和運作如何良好，都只能提供實現期望的控制目標的合理保證，並且管理層必須根據其判斷力評估可能的控制和程序的成本效益關係。
根據證券交易法案規則13a-15(b)和規則15d-15(b)的要求，監督並參與管理層，包括我們的首席執行官和信安金融主管進行了有效性評估，評估了本季度報告期末的披露控制和程序的有效性（如證券交易法案規則13a-15(e)和15d-15(e)定義）。根據這一評估，我們的首席執行官和信安金融主管得出結論：我們的披露控制和程序在一個合理的保證水平上是有效的。
關於財務報告內控的變化
在我們最近的財政季度內，我們的內部財務報告控制沒有發生任何變化，這些變化在很大程度上影響或可能在很大程度上影響我們的內部財務報告控制。


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第二部分.其他信息

詳見本季度10-Q表中我們的簡明合併財務報表的註釋12——承諾和事項，以獲取有關我們的法律訴訟的信息。
我們可能不時涉及業務常規訴訟。目前我們並未參與我們認爲會對我們業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響的任何法律訴訟。

第1A項。風險因素
我們的業務、基本報表和經營結果可能會受到許多因素的影響，無論是目前已知還是未知的，包括但不限於下文所述的因素。這些因素中的任何一個或多個可能直接或間接導致我們的實際經營業績和財務狀況與過去或預期的未來業績和財務狀況有重大差異。這些因素中的任何一個或部分因素都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和股價造成重大不利影響。以下信息應與本季度10-Q表格中包含的其他信息一同閱讀，包括「管理層對財務狀況和經營結果的討論與分析」以及未經審計的簡明合併財務報表及相關附註。
與我們的財務狀況和資本需求相關的風險
我們過去一直虧損，業務運營歷史有限，難以評估我們的業務，預計將繼續在可預見的未來承擔重大虧損。
我們是一家生物製藥公司，歷史經營記錄有限。我們過去一直處於淨虧損狀態。截至2024年9月30日的九個月內，我們的淨虧損分別爲1.90億美元和1.70億美元。截至2024年9月30日，我們的累計赤字爲9.16億美元，現金、現金及現金等價物以及短期投資金額爲7.53億美元。
我們相信我們目前的現金、現金等價物和短期投資將足以支持我們的運營，包括我們的臨床發展計劃，並使我們能夠支撐我們的營業費用和資本支出需求直至2027年下半年。我們將需要籌集大量額外資本以繼續支持未來的業務。我們未來資金需求的金額和時間取決於許多因素，包括臨床開發努力的進度、結果和成本，以及影響我們業務和行業的宏觀經濟條件。
如無法按照有利條款或根本不能及時籌集所需資金，將對我們的財務狀況和產品候選品開發能力產生負面影響。變化可能導致我們耗用資本的速度遠快於或遠慢於目前的預期。如果我們無法獲得額外的資金或資源，我們將被迫修改我們的運營計劃以完成未來的里程碑。我們的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比目前預期的更早耗盡可用的財務資源。我們可能被迫減少營業費用並籌集額外基金以滿足工作資本需求，主要通過出售我們的證券或債務融資或進入戰略合作關係。
我們已經投入了幾乎所有的財務資源來確定、收購和發展我們的產品候選藥物，包括進行臨床試驗併爲我們的運營提供一般和行政支持。到目前爲止，我們主要通過出售股權證券、可轉換保證票和大力金融貸款與安全協議來籌集我們的運營資金。我們未來淨虧損的數量部分取決於我們未來支出的速度和通過股權或債務融資、戰略合作或贈款獲得資金的能力。生物製藥產品開發是高度投機性的。
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這是一項具有相當高風險的事業。我們預期，隨着我們的候選產品在臨床開發中的不斷推進，以及新的候選產品進入臨床試驗並隨後推進到臨床開發，我們的損失將會增加。要完成關鍵臨床試驗或獲得候選產品的商業化批准，可能需要幾年時間，甚至更久。我們預計會在我們當前候選產品的研發上投入大量所有基金類型，以判斷這些候選產品是否能夠推進到監管批准。
如果我們獲得監管批准推出某個產品候選藥物，我們未來的營業收入將取決於這些產品候選藥物可能獲得批准的市場規模，以及我們在每個市場建立和維持商業供應鏈的能力，實現足夠的市場接受度、定價、覆蓋範圍以及第三方支付方的充分報銷，並確保我們的產品候選藥物在這些市場中獲得足夠的市場份額。另外，如果獲得批准後，患者和醫生可能不會按照預期使用我們的產品，這可能會影響我們產品的定價和報銷。
我們預計在可預見的未來將繼續承擔重大費用和增加運營虧損，如果我們：
•繼續開發我們的產品候選者;
•繼續努力發現和開發新產品候選者;
•繼續製造我們的產品候選者或增加第三方製造的產量;
•繼續將我們的項目推進到大規模、昂貴的臨床試驗中；
•爲我們的產品候選品啓動額外的臨床前研究或臨床試驗;
•尋求產品候選者的監管和營銷許可以及費用報銷。
•建立銷售、市場營銷、供應鏈和分銷製造行業，以便爲我們可能獲得營銷批准並自行市場推廣的任何產品。
•尋求識別、評估、收購和/或開發其他產品候選者；
•根據第三方許可協議支付里程碑、版稅或其他款項，或簽訂額外的第三方許可協議;
•尋求維護、保護和擴大我們的知識產權組合；
•努力吸引和留住技術人員；並
•如果我們的臨床和產品候選品存在安全問題、製造延遲、臨床試驗招募延遲、計劃研究或試驗的後續時間延長、額外的主要研究或試驗，或需要支持營銷批准的支持試驗，您可能會遇到延遲或發生問題。
此外，我們遭受的淨損失可能會在季度和年度之間大幅波動，因此對我們經營業績的期間對期間比較可能不是對我們未來表現的良好指示。
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如果我們在需要資金時無法籌集資本，我們將被迫推遲、減少或取消我們的研究和產品開發計劃或未來的商業化努力。
截至2024年9月30日，我們擁有75320萬現金、現金等價物和短期投資。我們相信我們目前的現金、現金等價物和短期投資將足以支持我們的營運，包括我們的臨床發展計劃，直至2027年下半年。我們將需要籌集額外資金繼續支持我們的營運並履行未來的義務。如果我們在需要時無法籌集到額外資金，我們將無法繼續作爲一個持續經營的實體。
開發我們的產品候選藥物需要大量資本。我們預計研發費用將隨着我們正在進行的活動而增加，特別是當我們推進產品候選藥物進行臨床試驗時。我們將需要籌集額外資本來資助我們的運營，而這種資金可能無法按可接受的條款提供給我們，甚至根本不可用。
目前我們沒有任何產品獲得批准銷售，也沒有從產品銷售中產生任何營業收入。因此，我們預計主要依賴股權和/或債務融資來資助我們持續的運營。我們融資能力的增加在很大程度上取決於我們臨床前研究和臨床試驗以及其他產品開發活動的成功，監管事件，我們能否識別並簽訂許可或其他戰略安排，以及其他可能影響我們價值或前景的事件或條件，以及與財務，經濟和市場狀況相關的因素，其中許多是我們無法控制的。例如，即使我們的臨床試驗產生了我們認爲有利的數據，投資者可能不認同我們對這些數據的解釋，我們可能無法融資。無法保證在需要時將有足夠的資金可供我們使用，或得到接受的條件，甚至不會有任何資金可供我們使用。
如果我們無法在需要時或以可接受的條件籌集到額外資金，我們可能需要：

•顯著延遲、減少規模或終止我們產品候選品的開發或商業化；
•尋求戰略聯盟，或對研發項目進行較早階段的修訂，而不是我們本來期望的，或者我們本來打算獨立開發的；或者按照未來可能得到的更不利的條件。
•處理科技資產，或在不利條款下放棄或許可我們對技術或任何我們原本希望自行開發或商業化的產品候選者的權利；
•以可能導致股東投資損失的價格向第三方出售我們公司；或者
•申請破產或完全停止運營。
這些事件中的任何一個都可能對我們的業務、運營結果和前景產生重大不利影響。
我們從未通過產品銷售獲得任何營業收入，並可能永遠無法盈利。
我們尚未獲得任何產品商業化批准，也從未通過產品銷售產生任何營業收入。我們產生營業收入並實現盈利的能力取決於我們能否獨自或與戰略合作伙伴成功完成產品候選者的開發、獲得監管和營銷批准，並建立和維持商業供應鏈以實現一個或多個產品候選者的商業化。我們不預期未來可見的時間內能夠通過產品銷售產生營業收入。我們未來通過產品銷售產生營業收入的能力在很大程度上取決於我們在許多方面的成功，包括但不限於：
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•完成對我們的產品候選品的研發。
•獲得我們的產品候選品的監管和營銷批准;
•製造產品候選物，並與商業可行的第三方建立和維護供應和製造關係，滿足監管要求和我們的供應需求，以足夠數量生產滿足市場需求的產品候選物（如果獲批）。
•在我們的產品候選品在獲得監管批准的國家或地區建立和維護商業供應鏈，包括直接或與合作伙伴或分銷商一起獲取和維護必要的許可證、許可證或類似許可。
•營銷、推出和商業化產品候選藥物，我們獲得監管和市場批准，可以直接進行，也可以與合作伙伴或分銷商一起進行；
•獲得市場對我們產品候選品作爲治療選擇的接受度;
•提及任何競爭產品;
•發展、保護和執行我們的知識產權，包括專利、商業祕密和專業技術；
•在我們可能進入的任何合作、許可或其他安排中談判有利條款；
•獲取來自第三方支付者的覆蓋範圍和足夠的報銷，並維持支持盈利能力的產品候選者價格；和
•吸引、招聘和留住合格人員。
即使我們開發的一個或多個產品候選獲得批准進行商業銷售，我們預計將面臨重大與批准的任何產品候選品商業化相關的成本。我們當前的產品候選管線的部分產品候選品是從第三方許可引入的，從而使這些在許可的產品的商業銷售可能受到額外的向第三方支付的版稅和里程碑付款的約束。此外，爲了繼續開發和潛在地商業化我們的產品候選品，我們還將不得不開發或取得製造能力，或繼續與代工廠商簽訂合同。例如，如果我們的藥物產品的製造成本不具備商業可行性，我們將需要以商業可行的方式開發或採購我們的藥物產品，以便成功商業化未來批准的產品，如果有的話。
此外，如果我們無法從任何已批准產品的銷售中產生營業收入，我們可能永遠無法實現盈利。
增加額外資本可能會導致股東的稀釋，限制我們的業務，或要求我們放棄權利。
在我們能夠從產品候選品銷售中產生大量營業收入之前，我們預計將通過股權發行、債務融資以及許可和開發協議的組合來爲我們的現金需求融資。在通過出售股票或可轉換債券籌集額外資本的情況下，我們股東的所有權可能會被稀釋，並且這些證券的條款可能包括可能對您作爲股東的權利產生不利影響的清算或其他偏好。債務融資和優先股權融資（如果可用）可能涉及包括限制條款的協議
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或者限制我們採取特定行動的能力，比如增加債務、進行資本支出或者宣佈分紅派息。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集額外的基金，可能需要放棄我們研究項目或產品候選者的有價值的權利，或者在可能對我們不利的條件下授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或與第三方的其他安排籌集額外的基金，可能需要延遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來商業化努力，或者授予第三方開發和推廣我們本來更願意自行開發和推廣的產品候選者的權利。
在我們通過股權出售籌集額外資本的程度上，包括根據我們與Jefferies達成的2022年9月ATM協議下的任何銷售、可轉債、或其他可轉換爲股權的證券，我公司股東的所有權利益將被稀釋，而這些新證券的條款可能包括對我公司股東權益產生不利影響的清算或其他偏好。我們通過出售任何資本股票進行的任何額外銷售都將稀釋我公司股東的所有權益並可能導致我們普通股的每股價格下降。此外，對任何未行使的認股權證的行使也將稀釋我公司股東的所有權益並可能導致我們普通股的每股價格下降。
債務融資，包括我們的Hercules貸款和安全協議，在其中可能包括限制或限制我們採取特定行動的契約，例如承擔額外債務、進行資本支出、進行額外產品收購或宣佈分紅派息。如果我們通過與第三方的戰略合作或許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的產品候選者或未來營業收入流的有價值權利，或按對我們不利的條款授予許可。我們無法保證我們將能夠及時地獲得額外資金，以在必要時爲我們整個產品候選者組合提供資金，以滿足我們的計劃預期。如果我們無法及時獲得資金，我們可能需要延遲或中止一個或多個開發計劃或任何產品候選者的商業化，或無法擴大我們的業務或以其他方式利用潛在商機，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營結果造成重大損害。
業務中斷可能會嚴重影響我們未來的營業收入和財務狀況，並增加我們的成本和費用。
我們的業務，以及第三方研究機構合作伙伴、CROs，CMOs和其他承包商和顧問的業務，可能會受到戰爭行爲、地震、電力短缺、信息技術和電信故障、水短缺、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、政府行爲、醫療大流行或流行病，例如新冠病毒，以及其他自然或人爲災害或業務中斷的影響，部分風險我們沒有投保。此外，我們依賴第三方研究機構合作伙伴進行我們產品候選品的研發，他們可能受到政府關門或撤回的資金影響。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的業務和財務狀況，增加我們的成本和費用。
與我們產品候選品的發現和開發相關的風險
臨床試驗成本高昂、耗時長、固有風險，並且我們可能無法滿足適用監管機構的安全性和有效性要求。
臨床開發費用高、耗時長，並且涉及重大風險。我們無法保證任何臨床試驗會按計劃進行或按時完成，甚至可能根本不會進行。一個或多個臨床試驗的失敗可能發生在開發的任何階段。可能導致臨床開發無法成功或及時完成的事件包括但不限於：
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•無法生成令人滿意的臨床前、毒理學或其他體內或體外數據或診斷，以支持臨床試驗的開始或繼續；
•達成與CRO（臨床研究外包機構）和臨床試驗點可接受條款的協議存在拖延，這些條款可能需要進行廣泛談判，並且在不同的CRO、臨床試驗點以及我們試驗所處的國家或地區之間可能差異顯著；
•在每個臨床試驗現場獲取機構審查委員會或獨立倫理委員會所需批准的延遲;
•未經監管機構許可進行臨床試驗。
•在我們的臨床試驗中出現招募足夠數量符合資格的患者或受試者的延遲或無法招募。
•臨床試驗現場、CRO或其他第三方未能遵守臨床試驗要求或履行與我們產品候選品的臨床發展相關的義務；
•CMO、物流提供商或其他第三方未能交付必要的臨床材料;
•我們的臨床試驗點、CRO公司或其他第三方未能按照當前良好臨床實踐（"GCP"）、當前良好實驗室規範（"GLP"）、當前良好製造規範（"cGMP"）或FDA或適用外國監管機構的其他要求進行操作；
•患者和/或受試者退出我們的臨床試驗；
•在我們的研究中或第三方研究中，或者在針對FDA或其他監管機構市場產品的報道中，出現足夠重要的不良事件，耐受性問題，或動物毒理學問題，以至於需暫停所有臨床試驗，要求我們改變進行IND前研究或我們正在進行或將來的試驗的方式，包括修改或提交新的臨床方案或額外安全監控或測量;
•與我們的候選藥產品相關的不良事件發生;
•對需要修改或提交新的臨床方案的監管要求和指導的變更；
•地緣政治動盪和外國政府或實體採取針對我們或我們依賴的第三方的不利監管或其他行動，包括在以色列和中國等地，我們目前或計劃進行臨床試驗操作的地方；

•我們產品候選者的臨床試驗存在着重大成本，包括製造業-半導體活動；
•從我們的臨床試驗或第三方的相關或類似產品候選者的試驗中獲得負面或無法確定的結果，可能導致我們決定，或監管機構要求我們，進行額外的臨床試驗或放棄其他正在進行或計劃中的適應症開發項目，或改變我們進行IND前研究或我們正在進行或將來的試驗方式，包括修改或提交新的臨床方案或額外的安全監測或測量方式；以及
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•與第三方製造商就可接受的條款達成協議的延遲和生產足夠數量的產品候選藥物以用於臨床試驗的時間。
我們期望THRIVE和THRIVE-2第3期臨床試驗，以及包括300名接受治療患者的安全數據庫，將支持veligrotug獲得全球衛生管理機構對活躍和慢性TED的註冊，以獲取市場批准。然而，美國食品藥品監督管理局（FDA）或其他監管機構可能要求在該安全數據庫中增加其他患者，或要求我們採取其他額外步驟。2024年8月，我們啓動了VRDN-003的關鍵項目。在產品候選人的開發和監管互動過程中，包括veligrotug和VRDN-003，我們可能需要採取其他額外步驟。這些額外步驟可能包括但不限於啓動新的試驗，從臨床試驗的較早階段開始，進行過渡研究，招募更多患者，修改試驗方案，或要求我們評估與安全性或有效性相關的其他參數。例如，基於veligrotug的數據，我們可能會調整VRDN-003的臨床試驗設計。這些額外要求或步驟可能會增加我們產品候選人開發的成本，對我們預期的時間表產生負面影響，延遲我們產品候選人（如果獲得批准）上市的時間，並可能損害我們的業務。
如果未能遵守監管要求和標準，或是產品上市後出現問題，FDA或其他監管機構可能會撤銷批准。產品出現之前未知的問題，包括意外嚴重程度或頻率較高的不良事件，或是製造過程中的問題，或是不符合監管要求，可能會導致批准標籤進行修訂，增加新的安全信息；要求進行售後研究或臨床研究以評估新的安全風險；或實施分銷限制或其他限制，例如在風險評估和緩解策略(REMS)計劃下。其他潛在後果包括但不限於：
•對產品的市場營銷或製造業方面的限制，從市場上完全撤回產品，或者對產品進行召回；
•罰款、警告信或對發帖後批准的臨床研究進行暫停;
•拒絕FDA或其他監管機構批准待批申請或補充已批准申請，或暫停或撤銷現有產品批准；
•產品被扣押或查封，或者美國食品藥品監督管理局或其他監管機構拒絕允許產品的進口或出口；或者
•禁令或徵收民事或刑事罰款。
如果我們無法成功完成臨床開發並獲得監管批准，可能會給我們增加額外成本或損害我們產生營業收入的能力。此外，如果我們對產品候選者進行了製造或配方變更，可能需要進行額外的臨床或非臨床研究，對這種新配方進行研究所獲得的結果可能與之前所獲得的結果不一致。臨床試驗延誤也可能縮短我們的產品享有專利保護的時間，可能使競爭對手在我們之前開發並推出產品，這可能會損害我們成功推廣產品候選者的能力，並可能損害我們的業務和經營業績。
監管批准流程冗長、耗時且本質上不可預測。未能取得產品候選者的監管批准將對我們的業務和業務前景產生重大不利影響。
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在推進我們的臨床項目之前並能夠商業化任何當前或未來的產品候選者之前，我們必須從監管機構獲得營銷批准。我們可能無法在我們期望的地方接受監管機構對我們任何當前或未來的產品候選者進行市場批准，並且我們當前或未來的產品候選者中可能沒有一個將獲得監管批准，或者我們未來可能尋求開發的任何產品候選者都將獲得監管批准。我們可能需要依賴第三方CRO和監管顧問來協助我們進行這個過程。獲得監管批准需要向各種監管機構提交全面的臨床前和臨床數據以及支持信息，爲每個治療適應症建立產品候選者的安全性和有效性。獲得監管批准還需要向相關監管機構提交有關生物製造過程的信息，並由監管機構視察製造設施，監管機構可能會根據這些提交和檢查的結果拒絕批准。我們當前或未來的產品候選者可能無效，可能只有適度的有效性，或可能會出現不良或意外的副作用、毒性或其他可能阻止我們獲得市場批准或阻止或限制商業使用的特徵。FDA和其他監管機構在批准過程中擁有相當大的自由裁量權，包括決定何時或是否會爲某個產品候選者獲得批准。即使我們認爲從臨床試驗中收集的數據很有希望，這些數據也可能不足以支持FDA或任何其他監管機構的批准，或這些機構可能要求提供可能難以生成或提供的額外信息。此外，獲得批准後，FDA或其他監管機構可能會進行額外的檢查，並根據這些檢查的結果認定受檢查的製造設施存在不足，暫停我們製造產品候選者的能力，直到我們可以獲得令人滿意的備用製造設施。
除了美國，我們可能會尋求在其他司法管轄區獲得產品候選藥物的監管批准。雖然許多國家的監管批准範圍類似，但要在多個國家獲得單獨的監管批准將要求我們遵守每個國家或司法管轄區關於安全性、療效和質量等方面的衆多和不同的監管要求，涉及臨床試驗、商業銷售、定價和分銷等方面，我們無法預測在任何此類司法管轄區獲得成功，即使我們在美國獲得批准。
在美國和其他國家獲取監管審批的過程既費時又昂貴，可能需要多年時間，即使獲得批准，也可能存在差異，並且可能基於多種因素差異較大，包括所涉產品候選品種的類型、複雜性和新穎性。在開發期間，營銷批准政策的變化、額外法規的制定或實施變化，以及每個提交的生物藉證明申請（BLA）的審查變更，或等效申請類型，或可能導致申請批准或拒絕出現延遲。
監管機構在批准過程中擁有相當大的裁量權，可能拒絕接受任何申請，或者認爲我們的數據不足以獲得批准，要求進行額外的臨床前研究或臨床試驗或其他試驗以支持我們當前或未來產品的候選品。由於多種原因，我們當前和未來的產品候選品可能會延遲獲得批准，或者未能獲得批准，我們也可能因多種原因未能或停止推進它們的開發，包括以下原因：
•監管機構可能不同意我們臨床試驗的數量、設計或實施，以支持進一步開發或批准。
•我們可能無法向監管機構證明候選產品對其擬議指示的安全性和有效性，或其臨床和其他好處是否超過其安全風險；
•監管機構可能要求我們收集額外數據或進行額外的臨床試驗，其中可能包括將我們的產品或產品候選品與其他治療同一適應症的藥物進行比較的要求；
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•在我們的產品或產品候選品相同或相關類別的產品或正在開發中的治療劑中發現有害安全信號或副作用後，監管當局可能要求我們收集額外數據或進行額外的臨床試驗；
•臨床試驗結果可能會產生負面的、無定論的或者低競爭力的結果，這可能會導致我們決定，或者監管機構要求我們進行額外的臨床試驗，或者修改或終止我們的候選藥物開發計劃；
•臨床試驗的結果可能無法達到適用試驗的一級或二級終點，也可能無法達到監管機構要求的統計顯著水平。
•監管機構可能對我們對臨床前研究或臨床試驗數據的解釋持不同意見;
•從我們的產品候選品臨床試驗收集的數據可能不足以支持提交BLA、補充BLA或其他提交，也可能不足以在美國或其他地方獲得監管批准。
•對於臨床試驗所需的參與者數量，可能比我們預期的更多，這些臨床試驗的招募可能比我們預期的更慢，參與者可能以我們預期的更高速率退出這些臨床試驗，或者我們可能無法成功招募適合的試驗參與者；
•我們的第三方承包商可能無法按時或完全遵守數據質量和監管要求，也可能未能及時履行他們對我們的合同義務。
•監管機構可能認爲我們尚未充分證明我們有能力將我們的候選品製造到必要的質量標準水平，包括這種材料是否足夠與之前臨床試驗中使用的材料相媲美，或者他們可能不批准我們的製造過程或設施，或者第三方製造商的製造過程或設施，我們與其簽訂合同以供臨床和商業供應。
•監管機構可能會得出結論，現場檢查和數據審核未能充分證明臨床試驗的質量和完整性，以及提交給監管機構支持我們新產品批准和營銷申請的數據。
•我們的產品候選人或其他進行產品候選人臨床試驗所需材料的供應或質量可能不足或不足夠；
•我們的產品候選者可能會有不良的副作用、毒性或其他意想不到的特性，導致我們或我們的研究者、監管機構、機構評審委員會或倫理委員會拒絕、暫停或終止臨床試驗；並且
•監管機構的批准政策或法規可能會發生重大變化，導致我們的臨床數據、生物製造過程和其他支持信息不足以獲得批准。
此外，即使我們獲得了當前或將來的一個或多個產品候選者的批准，監管機構可能僅批准這些產品候選者用於較少適應症或更有限的患者人群，而非我們所請求的。此外，監管機構或付款方可能不批准我們擬定的價格，可能以依賴成本高昂的後市場臨床試驗的表現作爲覈准的條件，可能施加某些後市場要求以對我們的營銷和分銷活動施加限制，或者可能批准一個產品候選者，但其標籤不包含所需或期望的聲明。
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該產品候選品的成功商業化。任何上述情況都可能嚴重損害我們當前或未來產品候選品的商業前景。
未能獲得監管批准將對我們的業務和業務前景產生重大不利影響。
我們的產品候選可能會導致不良副作用或具有其他可能會延遲或阻止其監管批准，限制經批准標籤的商業可行性，或在獲得營銷批准後導致重大負面後果。
我們正在研發或可能在已有正在研究和/或獲批產品的領域開發我們的產品候選物，這些產品可能具有已知的風險概況。由我們的產品候選物或其他的產品候選物，包括在TED領域，引起的不良副作用可能導致我們或監管機構中斷、延遲或終止臨床試驗。這樣的不良副作用可能還會導致FDA、EMA或類似的外國機構推遲或拒絕批准，甚至在受影響的產品候選物獲批的情況下，可能會導致限制性的藥品標籤。例如，Tepezza®中觀察到的聽力損害，或者在開發中的其他IGF-1R拮抗劑中的其他負面副作用，可能對我們的產品候選物的臨床試驗產生負面影響，延遲監管批准或導致限制性的藥品標籤，如果獲批。
即使我們的一種或多種產品候選者獲得市場批准，且我們或他人隨後發現這些產品可能導致的不良副作用，也可能會導致重大負面後果，包括但不限於：
•監管機構可能會撤銷對這類產品的批准；
•監管機構可能要求在藥物標籤上增加額外警告;
•我們可能需要創建一個REMS，其中可能包括一份藥物指南，概述這些副作用的風險以供給患者，一個面向醫護人員的溝通計劃，以及其他元素以確保安全使用；
•我們可能會被起訴，並對患者或對象造成的傷害承擔責任；而且
•這些事件中的任何一個都可能阻止我們實現或維持我們的產品候選者或未來產品候選者的營銷批准和市場接受，或可能大幅增加我們商業化的成本和費用，這反過來可能會延遲或阻止我們從銷售其銷售中產生大量收益。
任何這些事件都可能阻止我們實現或維持產品候選物的市場接受度，即使獲得批准，也可能嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
我們的一些產品候選者可能需要額外的時間來獲得營銷授權，因爲它們是或預計將成爲組合產品。
我們的部分產品候選者，包括VRDN-003、VRDN-006和VRDN-008，是或預期將成爲需要在FDA和類似的外國監管機構內協調審查其設備和藥物元件的組合產品。儘管FDA和類似的外國監管機構已建立了用於審查和批准組合產品（例如利用自動注射器或預灌注注射器等遞送系統的藥物）的體系，但由於這些產品是組合產品及相關監管時間限制和產品開發和批准過程中的不確定性，我們可能會經歷產品候選者的開發和商業化出現延遲。值得注意的是，組合產品的一個元件事先獲得許可或批准並不會增加FDA批准結合先前獲批產品的後續產品的可能性。
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新型活性成分的活性成分。請參閱我們2023年度10-k表格上的「業務 - 政府監管 - 組合產品監管」部分。
我們的產品開發計劃可能無法揭示所有患者或使用我們產品候選品的受試者可能經歷的所有不良事件。暴露於我們的產品候選品的患者或受試者數量以及臨床開發計劃中的平均暴露時間可能不足以檢測稀有的不良事件，這些事件可能只有在向更多患者或受試者施用產品並延長使用時間後才能被檢測到。
臨床試驗本質上使用潛在患者人群的樣本。但是，由於受試者數量有限和暴露持續時間有限，我們不能完全確保我們的產品候選者的罕見和嚴重副作用會被發現。這些罕見和嚴重的副作用可能僅在暴露於藥物的患者或受試者數量顯著增加的情況下被發現。如果這種安全問題在我們的產品候選者上市後發生或被識別，FDA或其他監管機構可能會要求我們修改產品標籤，實施風險評估與溝通策略，召回產品，進行批准後研究或研究，實施監測措施，甚至可能撤回對該產品的批准。隨後發現的不良副作用可能進一步導致我們產品的市場接受度和利用率降低，以及潛在的產品責任索賠。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況、經營成果和前景造成重大影響。
我們在很大程度上依賴於我們的產品候選者的成功，而我們無法保證能爲任何產品候選者生成足夠支持其在我們計劃的適應症中獲得監管批准的數據，而這在產品商業化之前是必需的。
我們已經投入了大部分的精力和財力來鑑定、收購和開發我們的產品候選組合。我們未來的成功取決於我們成功開發、獲得監管批准並商業化一個或多個產品候選者的能力。目前我們從任何產品銷售中未產生任何營業收入，而我們可能永遠無法開發或商業化產品候選者。我們將繼續評估和追求額外的機會，擴大我們的產品管道，無論是通過內部發現新穎的抗體或蛋白質，還是通過收購現有的抗體或抗體序列或蛋白質和蛋白質序列的權利。我們的目標是建立一個可持續的蛋白質和抗體療法組合。
我們目前只有有限數量的產品候選者。我們無法保證爲我們計劃指標開發的數據是否足以支持獲得監管批准。
在獲得FDA、EMA或類似外國監管機構的監管批准之前，我們不被允許對任何產品候選進行營銷或推廣，並且我們可能永遠都無法獲得這些產品候選的監管批准。我們無法確定任何產品候選在臨床試驗中是否會取得成功或獲得監管批准。此外，即使產品候選在臨床試驗中取得成功，也可能無法獲得監管批准。如果我們未能獲得對產品候選的監管批准，我們可能無法繼續開展業務。
產品開發涉及一個漫長且昂貴的過程，結果不確定，早期臨床前研究和臨床試驗結果可能無法預測未來臨床試驗結果。
臨床試驗費用高昂，並且通常需要數年的時間才能完成，且結果固有地不確定。失敗可能隨時發生在臨床試驗過程中。我們產品候選藥物的早期研究和早期臨床試驗結果可能無法預測到更大規模、後期階段受控臨床試驗的結果。在早期臨床試驗中顯示出有希望的結果的候選藥物可能仍然在隨後的臨床試驗中遭受重大挫折。此外，我們可能不時公開披露我們的前期研究和臨床試驗的中期、概要或初步數據，這些數據是基於一
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根據當時可獲得的數據進行初步分析，結果和相關發現和結論會隨着更多病人數據的獲取而有所變化。我們報告的中期、頂線或初步結果可能會與研究完成後的最終結果不同，或者可能會有不同的結論或考慮因素來說明這些結果。
我們將不得不在我們提出的適應症中進行良好控制的試驗，以支持進一步臨床開發的任何監管提交。生物製藥行業中的許多公司在愛文思控股的臨床試驗中遭受了重大挫折，原因是儘管在早期較小的臨床試驗中取得了令人滿意的結果，但由於缺乏效果或不良安全概況。對我們產品候選者進行更大規模的臨床試驗可能會產生額外數據，這些數據可能會引發有關我們產品候選者安全性和有效性的問題，而這些問題在較小的臨床試驗中並未觀察到。對於我們在臨床試驗中採取的關於安全和有效性結果測量的某些方法可能在重要方面與競爭對手的試驗有所不同，這可能導致負面的監管和/或商業成果。
此外，無論是臨床前數據還是臨床數據往往容易受到不同的解讀和分析的影響。我們依賴的第三方可能會對數據進行與其他人或我們不同的分析。因此，他們或我們可能會就我們研究的結果，包括臨床研究的結果，得出不同的結論。
我們不知道我們可能進行的任何臨床試驗能否展示出符合預期適應症的產品候選藥物的一致和充分的安全性和有效性，足以獲得監管批准並推向市場銷售我們的藥物候選品。未能展示產品候選藥物的安全性和有效性，未能獲得監管批准將對我們的業務和業務前景產生重大不利影響。此外，我們臨床試驗設計與競爭對手相比的差異可能使我們的產品候選品比競爭對手的產品不太具有吸引力。
我們宣佈或發佈的臨床試驗初步數據需經過審計和驗證程序，可能導致最終數據發生重大變化。
我們不時發佈臨床試驗的初步數據。2023年12月18日，我們報告了健康志願者的一期臨床研究臨床數據，並宣佈選定VRDN-003作爲我們領先的皮下產品候選藥物，用於TED。基於VRDN-003與veligrotug的相似藥理學，我們相信VRDN-003有潛力在顯著提高患者便利性的同時維持veligrotug的臨床反應。然而，我們剛剛在2024年8月啓動了VRDN-003在TED患者中的臨床試驗，VRDN-003在TED患者中進行的任何臨床試驗的結果可能無法展示與veligrotug相當或完全的安全性或有效性。
2024年9月10日，我們宣佈了veligrotug在患有活動性TED的患者中進行的第3期THRIVE試驗的上線數據。儘管THRIVE在15周內達到了所有主要和次要終點，但這些數據可能並不完全反映出THRIVE試驗的最終結果。這些THRIVE上線結果也可能並不反映出我們的第3期THRIVE-2試驗，該試驗的上線結果預計將在2024年年底出爐。如果來自THRIVE-2試驗的臨床數據不積極或不利，可能會對veligrotug的發展造成負面影響或改變，並且可能嚴重損害我們的業務前景。如果來自veligrotug試驗的臨床數據不積極或不利，可能會對VRDN-003的發展造成負面影響或改變，並且可能嚴重損害我們的業務前景。同樣，來自我們的VRDN-003產品候選者的負面或不利臨床數據可能會對veligrotug造成負面影響，並且可能嚴重損害我們的業務前景。
我們不時宣佈或發佈我們臨床試驗的拓展性數據，包括我們在健康志願者中的1期研究數據，以及來自我們進行中試驗的veligrotug的數據，拓展性數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，而我們也需接受可能導致最終數據發生重大變化的審計和驗證程序。這導致最終結果可能與之前報告的初步結果有重大不同，包括迄今爲止報告的結果。另外，由於臨床試驗中患者群體的差異，可能導致不一致或不具代表性的數據。
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初步數據與最終經審計和核實的數據之間存在重大不利差異，可能會對我們的候選產品獲得監管審批的前景產生負面影響，並可能嚴重損害我們的聲譽和業務前景。
我們可能會利用我們的財務和人力資源來追求某個特定的研究項目或產品候選，但可能會錯過那些更有利可圖或成功概率更高的項目或產品候選。
由於我們的財務和人力資源有限，我們可能放棄或延遲追求一些方案或產品候選者的機會，或者適用於其他適應症，而這些後來被證明具有更大的商業潛力。我們的資源分配決策可能導致我們未能利用可行的商業產品或更具盈利能力的市場機會。我們在當前和未來的研發項目以及特定適應症的未來產品候選者上的支出可能不會產生任何商業可行的產品。我們可能還將進一步簽訂戰略合作協議，以在具有潛在大型商業市場的適應症中開發和商業化我們的一些方案和潛在產品候選者。如果我們未能準確評估特定產品候選者的商業潛力或目標市場，我們可能會通過戰略合作、許可或其他支付安排放棄對該產品候選者有價值的權利，在這些情況下，保留獨家開發和商業化權利對我們更有利。我們可能會將內部資源分配給某一治療領域的產品候選者，而在這個領域與他人合作將更有利。
我們可能會發現在招募和維持我們臨床試驗中的患者或受試者方面存在困難，部分原因是正在研究的產品候選藥物所針對的疾病患者或受試者數量有限，或競爭性療法和臨床試驗的可用性。我們無法預測我們未來臨床試驗中是否會遇到招募和維持患者或受試者方面的困難。招募和維持患者或受試者方面的困難可能會延遲或阻止我們的產品候選藥物的臨床試驗。
確定和招募參與我們產品候選品臨床試驗的患者或受試者對我們的成功至關重要。我們臨床試驗的時機部分取決於我們能夠招募患者或受試者參與我們產品候選品臨床試驗的速度，如果在招募過程中遇到困難，我們的臨床試驗可能會出現延誤。我們目前或未來的臨床試驗可能面臨與其他治療TED的藥物進入臨床試驗或已獲批准的療法的競爭增加以及招募符合條件的患者的困難，導致招募困難。此外，由於供應鏈延遲和現場激活困難，我們的招募在過去已經受到影響，未來也可能受到延誤。招募延誤可能延遲臨床數據生成和我們臨床試驗的完成。
我們臨床試驗的資格標準可能會進一步限制可參與試驗的合格參與者，因爲我們預計要求患者或受試者具有特定的特徵，我們可以進行衡量或符合確保他們的病況適合納入我們的臨床試驗。由於所研究產品候選人的 perceived risks and benefits、市場上競爭療法和臨床試驗的有效性、患者選擇替代現有批准療法的選擇，以及醫生願意參與我們計劃的臨床試驗，我們可能無法及時識別、招募、招生和保持足夠數量的患者或受試者完成臨床試驗。我們無法控制的其他因素，例如大流行或其他公共衛生危機，也可能影響我們招募患者參與我們計劃的臨床試驗的能力。如果患者或受試者因任何原因不願或無法參與我們的臨床試驗，進行試驗和獲得我們的產品候選人的監管批准的時間表可能會延遲。
如果我們在完成任何產品候選藥物的臨床試驗，或終止任何臨床試驗時出現延遲，那麼我們的產品候選藥物的商業前景可能會受到損害，我們從任何這些產品候選藥物中產生產品營業收入的能力可能會被推遲或阻止。此外，延遲完成我們的
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臨床試驗可能會增加我們的整體成本，影響產品候選者的開發，並危及我們相對於當前計劃獲得監管批准的能力。上述任何情況都可能會對我們的業務、財務控件和前景造成重大損害。
如果我們的產品獲得批准，我們可能會面臨責任，如果針對我們提出成功索賠，我們可能會承擔巨額責任和成本。 如果我們批准的產品或任何產品候選品的使用或濫用傷害患者或受試者，或被認爲傷害患者或受試者，即使這種傷害與我們的批准產品或任何產品候選品無關，我們的監管批准可能被撤銷或受到負面影響，我們可能會面臨昂貴且破壞性的產品責任索賠。 如果我們無法獲得充分的保險或被要求支付由於被排除在我們保險覆蓋範圍之外或超出限額的索賠而導致的責任，一個重大的責任要求可能會對我們的財務狀況產生不利影響。
在臨床試驗中對我們的產品候選品的使用或誤用以及我們可能獲得市場批准銷售的任何產品都會使我們面臨潛在產品責任索賠的風險。我們的產品候選品可能引發不良事件的風險。如果我們無法成功抵禦產品責任索賠，我們可能會承擔重大責任和費用。我們的產品候選品的目標患者可能已處於嚴重和愛文思控股的疾病階段，並且具有已知和未知的重大既往病史以及潛在的危及生命的健康風險。在治療過程中，患者可能會出現不良事件，包括死亡，原因可能與我們的產品候選品有關也可能無關。這類事件可能使我們陷入昂貴的訴訟，需要向受傷患者支付大額賠償金，延誤、負面影響或終止我們獲得或保持監管批准上市我們產品的機會，或者要求我們暫停或放棄商業化努力。即使在不良事件與我們的產品候選品無關的情況下，對事件的調查可能耗時或無定論。這些調查可能延誤我們的監管批准流程或影響並限制我們的產品候選品獲得或保持的監管批准類型。
由於這些因素，產品責任索賠，即使成功辯護，也可能對我們的業務、財務狀況或經營成果產生重大不利影響。
雖然我們有產品責任保險，該保險涵蓋我們在美國曆史上的臨床試驗，每次事故最高可達1000萬美元，總額限制爲1000萬美元，但我們的保險可能不足以償還我們可能遭受的任何費用或損失。我們還可能需要增加我們的產品責任保險覆蓋範圍，以便爲我們可能開展的任何未來臨床試驗獲得批准的產品。如果我們的任何產品候選獲得營銷批准，我們將需要擴大我們的保險範圍，包括銷售商業產品。無法知道我們是否能夠繼續獲得產品責任保險覆蓋和獲得擴大的覆蓋範圍，如果有必要的話，我們是否能夠以足夠的金額在可接受的條件下保護我們免受因責任而導致的損失，亦或保險公司是否會退回。我們可能沒有足夠的資源來支付因被排除在保險範圍外或超出限額的索賠產生的任何責任。在我們與第三方的協議中提供擔保的情況下，也存在這些第三方可能承擔責任並根據此類擔保提出索賠的風險。個人可能對我們提出產品責任索賠，聲稱我們的某個產品候選導致了傷害，或被認爲導致了傷害，或被發現不適合消費。任何此類產品責任索賠可能涉及製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有危險、過失、嚴格責任和違約的指控。索賠還可根據州消費者保護法提出。對我們提出的任何產品責任索賠，無論是否有根據，都可能導致：
•無法招募臨床試驗志願者、研究人員、病人或受試者，或試驗地點；
•撤回臨床試驗志願者、研究人員、患者或受試者、試驗地點，或對批准適應症進行限制；
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•產品候選品的開發出現延遲;
•無法商業化，或者商業化後，產品候選物需求減少；
•如果商業化，可能需要產品召回，標籤，營銷或推廣限制，或需要進行產品修改；
•監管機構的調查的啓動
•減少收入;
•訴訟的巨額成本，包括對患者或其他索賠人的金錢賠償；
•我們的責任遠遠超過我們的產品責任保險，那麼我們就必須自行支付。
•產品責任保險費率上漲，或未來無法按可接受的條款保持保險覆蓋，如果有的話；
•經營注意力從我們的業務轉移; 和
•損害我們的聲譽以及我們產品和我們的科技的聲譽。
產品責任索賠可能使我們面臨上述及其他風險，這可能會對我們的業務、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。
與第三方依賴有關的風險
我們依賴第三方進行我們的臨床前開發活動和臨床試驗，生產我們的候選產品，並提供其他服務。如果這些第三方不能成功執行和遵守監管要求，我們可能無法成功完成臨床開發，獲得監管批准或商業化我們的候選產品，我們的業務可能會受到重大損害。
我們已經依賴並計劃繼續依賴第三方CRO進行、監控和管理臨床前和臨床項目。新增或更改臨床項目的CRO可能帶來實施風險，並可能延遲我們臨床項目的推進。我們依賴這些實體執行臨床試驗，並只管理和控制其活動的某些方面。我們負責確保我們的每個試驗按照適用的方案、法律、監管和科學標準進行，我們對CRO的依賴並不能免除我們的監管責任。我們和我們的CRO以及其他供應商均需要遵守所有適用的法律、法規和指導方針，包括FDA、EMA和各國外類似監管機構對我們所有臨床開發中的產品候選藥的要求。如果我們或我們的任何CRO或供應商未能遵守適用和不斷變化的法律、法規和指導方針，我方在臨床試驗中產生的結果可能被視爲不足或不可靠，FDA、EMA或類似的國外監管機構可能要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨床試驗。例如，我們知曉某些不符合GCP規定的情況。雖然我們認爲我們在糾正這些不足方面已經取得了顯著進展，但無法保證我們的CRO、臨床試驗站點和其他供應商會完全糾正任何不足，並會持續符合這些要求，或者在任何監管機構檢查時，該監管機構將確定努力是否符合適用要求，包括我們的任何一項臨床試驗。任何對這些法律、法規和指導方針的不遵守可能會對我們臨床試驗中收集的數據的完整性產生負面影響，並可能阻止批准或要求我們
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重複進行臨床試驗或向進行中的臨床試驗增加患者，這將導致高昂費用並延遲監管提交和/或批准過程。
如果我們與這些第三方CRO的任何關係終止，我們可能無法及時與其他CRO達成商業上合理的協議。此外，我們的CRO可能不會將我們的臨床試驗與其他客戶的優先考慮，並且CRO員工的流動或CRO分配員工的延遲可能會對我們的臨床試驗產生負面影響。如果CRO未能成功履行其合同義務或達到預期的截止日期，我們的臨床試驗可能會延遲或中止，我們可能無法按照我們針對產品候選人的當前計劃進行。此外，區域性干擾，包括自然災害或衛生緊急情況（如新型病毒或大流行病），可能會嚴重干擾臨床試驗的時間安排。CRO的成本也可能高於預期，這可能對我們的財務狀況和運營產生負面影響。
由於大流行病或其他公共衛生危機造成的短缺和政府限制可能會擾亂我們臨床試驗站點和其他CRO採購必要研發活動所需物品的能力，或增加成本，包括用於臨床前研究的動物。例如，全球貨幣供應鏈的疫情和相關的干擾導致了研究中使用的各種動物出現短缺，比如通常從中國進口的幾種類型的猴子。
我們目前沒有，也沒有計劃建立製造產品候選物以用於開展臨床試驗的能力，也缺乏資源和能力在沒有第三方製造商的情況下，製造任何臨床或商業規模的產品候選物。我們依賴於第三方製造商，他們的責任包括從第三方供應商購買生產我們產品候選物所需材料以進行我們的臨床試驗和獲得監管批准。我們預計活性成分和其他材料，包括設備和設備元件，供應商數量有限，我們預計會使用這些材料來生產和交付我們的產品候選物，包括那些預計會是複合產品的產品候選物。我們可能不能找到替代供應商以防止製造我們產品候選物的臨床試驗可能受到可能中斷，且經批准後，最終用於商業銷售。儘管我們通常不會開始臨床試驗，除非我們相信我們有足夠的產品候選物供應來完成試驗，但產品候選物供應出現重大延遲或中斷，或者產品候選物的活性成分或其他材料元件製造出現重大延遲，可能會延誤我們的臨床試驗完成時間，並可能會影響產品候選物的監管批准時間，從而損害我們的業務和運營結果。
我們的製造業-半導體流程複雜，可能會在生產過程中遇到困難，這可能會延遲或阻礙我們提供足夠的產品候選物用於臨床試驗或商業化，如果獲批准。
我們生物產品候選品的製造過程複雜，受到高度監管，變量大，存在諸多風險。我們的製造過程易受產品損失或失敗、產品變異的影響，這可能會對患者的治療結果產生負面影響，主要是由於準備產品供給、患者使用產品、製造問題、更換製造商、更換製造地點、起始原料固有差異、試劑批次之間的變異、製造過程中斷、污染、設備或試劑故障、設備和/或程序安裝或操作不當、供應商或運營商錯誤、產品在運輸或存儲過程中丟失以及產品特性的變化所致。我們的一些候選產品，包括VRDN-003、VRDN-006和VRDN-008，是或將是複合產品。特別是，我們計劃在我們的候選產品VRDN-003中使用一個自動注射器設備。複合產品的製造複雜性可能導致製造過程和產品候選品爲我們的臨床試驗提供時間上的延誤。此外，
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組合產品通常具有更長更復雜的供應鏈，這增加了供應中斷的風險，可能會對產品候選品的可用性造成負面影響。
即使是起始試劑和原材料的細微變化，偏離正常的製造流程，更換製造商，或者更換製造地點都可能導致生產產出減少，產品短缺，產品缺陷，製造失敗，產品特性變化以及其他供應中斷。如果在我們的產品候選品中或任何製造產品或其他材料的製造設施中發現微生物，病毒或其他污染物，可能需要關閉這些製造設施以便長時間進行調查和處理污染。上述過程中的任何失誤可能導致一批產品無法使用，可能影響該產品候選品的監管批准，可能導致我們承擔罰款或處罰，或可能損害我們以及我們的產品候選品的聲譽。
出於各種原因，我們可能會對製造過程進行更改，例如控制成本，增加產量或劑量，實現規模化，縮短加工時間，提高製造成功率，獲得原材料，或出於其他原因。在臨床開發過程中對製程所做的更改可能需要我們展示早期臨床階段或試驗早期部分使用的產品與後續臨床階段或試驗後期使用的產品之間的可比性。在商業化前後對製造流程的其他更改可能需要我們展示所得產品與早期使用先前流程進行臨床試驗的潛在產品之間的可比性。這種展示可能要求我們在使用該修改後流程生產的產品候選物獲得上市批准之前從任何修改的流程中收集額外的非臨床或臨床數據。如果這些數據最終與較早期的試驗或同一試驗中較早期階段所見的安全性或有效性不可比，我們可能需要進一步對製程進行更改和/或進行額外的臨床測試，二者都可能顯著延誤相關產品候選物的臨床開發或商業化，從而可能嚴重影響我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景。
我們依賴並期望繼續依賴第三方製造我們的臨床產品供應，包括中國製造商藥明生物和藥明康德，用於藥物成分和藥品，以及其他第三方提供設備和設備元件。如果我們無法及時獲取這些供應品，數量不足，質量或價格不可接受，與供應商建立長期合同，或者如果我們的第三方製造商未能遵守適用的監管要求，我們的產品候選品的開發和如獲批准的商業化可能會停止、延遲或變得不那麼具盈利性。
我們目前既沒有也沒有計劃內部開發基礎設施或能力來製造我們在臨床試驗中使用的臨床用品，我們缺乏資源和能力來在臨床或商業規模上製造我們的任何產品候選、裝置或裝置元件。我們目前依賴外部供應商製造我們產品候選的臨床用品，並計劃在獲得批准後繼續依賴第三方製造我們的產品候選、裝置或裝置元件。具體來說，我們依賴於單一製造來源的製造商（一家CMO）來製造我們的產品候選，包括藥物物質和藥物製品。我們還依賴單一製造來源來製造我們組合產品的各種元素。
我們目前尚無足夠信息可可靠地估算我們產品候選品的商業製造成本，我們目前的藥品製造成本可能不具備商業可行性。此外，製造我們產品候選品的實際成本可能對我們產品候選品的商業可行性產生重大和不利影響。因此，我們可能永遠無法開發出商業上可行的產品。
此外，我們對第三方製造商的依賴還使我們面臨以下額外風險：
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•我們可能無法以可接受的條件或根本找不到其他製造商來生產我們的候選產品，包括聯合產品候選者。
•我們的第三方製造商可能無法及時制定和生產我們的產品，或產生所需的數量和質量，以滿足我們的臨床和商業需求，如果有的話。
•代工廠商可能無法正確執行我們的製造業-半導體流程或程序。
•我們未來的第三方製造商可能不會按約執行，或者可能不會繼續從事合同製造業務，以提供我們的臨床試驗所需的時間，或者成功生產、儲存和分發我們的商業產品（如果獲得批准）。
•我們對一家CMO進行單一供應的製造業依賴增加了風險，如果該CMO出現任何問題或延遲，可能會對我們產品候選品的開發或商業化產生重大負面影響，如果獲得批准。
•製造業-半導體受到FDA、適用的外國監管機構和一些州政府部門的定期不定期的檢查，以確保嚴格遵守當前良好製造規範和其他政府法規以及相應的外國標準。我們無法控制第三方製造商遵守這些法規和標準。
•我們可能沒有或者必須與第三方製造商分享我們產品候選品製造過程中所做的任何改進的知識產權。
•我們的第三方製造商可能違約或終止與我們的協議。
•我們的第三方製造商的表現、可利用的產能以及製造臨床或商業產品的能力可能會受到合併或收購的影響。
•我們可能會經歷勞工糾紛或短缺、原材料短缺或製造業-半導體產能不足，包括健康突發事件（如新型病毒或大流行）和自然災害的影響。
•我們和第三方製造商可能會受到全球衝突的影響，包括涉及中國和臺灣的潛在衝突，以及由此導致的貿易制裁或監管措施。
•我們在中國嚴重依賴第三方製造業-半導體，任何區域型或地緣政治干擾都可能對我們的臨床試驗和產品候選品的開發或商業化產生負面影響，從而損害我們的業務。
•外國第三方製造商可能會受美國立法、監管行動或調查的約束，包括擬議的BIOSECURE法案、貿易限制和其他美國或外國的監管要求，這可能會增加我們可獲得的材料成本或減少供應，延遲或阻止我們採購或供應這樣的材料，延遲臨床試驗，延遲商業推出，影響與不同製造商間的轉接能力或對我們確保政府購買我們潛在療法的承諾產生不利影響。
這些風險都可能延遲我們的臨床試驗，以及產品候選品獲得FDA或其他監管機構批准，或產品候選品的商業化，或導致成本增加，或使我們無法獲得潛在的產品營業收入。
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此外，我們依賴第三方在向患者交付產品候選藥物之前進行發佈測試。如果這些測試未得到適當進行，測試數據不可靠，患者可能會面臨嚴重危險，可能導致產品責任訴訟。
由於我們目前依賴單一供應商開發和製造我們的產品候選者，我們正在採取措施在供應鏈中建立冗餘。在這些努力的背景下，我們目前正在評估期權並採取步驟在新制造商處建立我們產品候選者的開發和/或製造。如果我們在這個過程中遇到任何重大問題，我們的產品候選者的開發或商業化可能會受到延遲，包括veligrotug，我們的業務可能會受到損害。
製造藥品，包括包含生物藥品和醫療器械的複合產品的製造是複雜的，並需要重要的專業知識和資本投入，包括開發先進的製造技術、過程控制和產品測試方法。醫療產品製造商通常在生產過程中會遇到困難，特別是在擴大規模和驗證初期生產以及防止污染方面。這些問題包括原材料供應困難、生產成本和產量、質量控制、產品穩定性、質量保證測試、操作員錯誤、合格人員短缺、在多個製造和測試場所使用時出現的物流問題或延誤以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。在製造的產品候選品是複合產品，如我們的某些產品候選品時，這些問題可能更有可能發生，或者變得更糟，因爲其製造和相關供應鏈的複雜性增加。此外，如果在我們的產品候選品供應或製造設施中發現有害物質，這樣的製造設施可能需要關閉一段時間以調查和消除污染。我們無法保證任何穩定性問題或與製造我們的產品候選品有關的其他問題在未來不會發生。此外，由於資源限制或勞工糾紛、短缺，包括由於健康緊急情況（如新型病毒或大流行）和自然災害，或政治環境不穩定而導致，我們的製造商可能會遇到製造困難。如果我們的製造商遇到這些困難之一，或未能履行其合同義務，我們向患者或臨床試驗受試者提供產品候選品的能力將受到威脅。只要臨床試驗用品供應有任何延誤或中斷，就可能推遲臨床試驗的啓動或完成，增加啓動或維持臨床試驗項目的成本，並根據延遲期間的長短，需要我們以額外費用啓動新的臨床試驗或完全終止臨床試驗。
我們目前依賴於中國藥明康德（香港）有限公司和藥明生物（香港）有限公司（統稱「藥明」）以及其他國外醫藥外包概念，來開發和製造我們的產品候選藥物，並且未來可能繼續依賴它們。 美國政府對中國公司在生命科學行業的角色增加了關注。 這一關注包括美國立法提案，例如已獲得美國衆議院通過並正在美國參議院審議的擬議《生物安全法案》。 如果通過，該《生物安全法案》將禁止美國聯邦機構與使用「生物技術公司的設備或服務」的「相關生物技術公司」執行政府合同的任何實體簽訂新合同或續簽合同。 儘管該提案尚未生效，因此仍需通過立法程序進行變更，但美國衆議院通過的版本定義「相關生物技術公司」包括藥明生物和藥明康德。 如果採納，該《生物安全法案》可能導致我們尋求退出與藥明（或任何其他被確定爲「相關生物技術公司」的中國服務提供商）的部分或全部安排，並加速將這些服務轉移到替代公司，或繼續爲美國市場聘用冗餘供應商。 此外，該立法可能對藥明的運營或財務狀況產生不利影響，進而可能影響其根據我們與其簽訂的協議履行能力。 我們對中國醫藥外包概念如藥明的依賴也可能使我們面臨
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由於美國和中國之間的地緣政治緊張局勢以及相關的法律和監管限制和要求，包括直接影響無錫的措施，存在額外的風險。
此外，這些實體可能受其他美國立法、制裁、調查、法規、貿易限制、監管行動或者美國以外的法規、監管行動或要求的約束，這可能會增加我們可獲得的材料的成本或減少供應、延遲或阻止採購或供應此類材料、延遲或影響我們產品候選品的可用性、延遲或影響臨床試驗、商業供應的可用性，或對我們獲得政府承諾購買我們潛在治療方案產生不利影響。前述任何結果都可能對我們的財務狀況和業務前景產生不利影響。
例如，2024年2月，衆議院中國共產黨特別委員會主席和主要成員以及某些參議員聯名致信拜登政府，要求將某些與無錫相關的實體添加到國防部中國軍事公司名單（根據2021財年國防授權法案第1260H條），商務部工業和安全局實體名單以及財政部非SDN中國軍工綜合企業名單。雖然拜登政府尚未對這封信採取行動，但將上述提及的任一或兩家無錫實體添加到任何一個或所有上述名單可能會對我們與無錫的協議產生重大影響，並可能延遲開始或完成臨床試驗，增加與啓動或維持臨床試驗計劃相關的成本，根據延遲期限，可能要求我們以額外費用啓動新的臨床試驗或完全終止臨床試驗，或對我們的財務狀況和業務前景產生不利影響。
此外，在中國，生物製藥行業受到中國政府嚴格監管，包括中國的合作伙伴和服務提供商，如CROs和CDMOs。中國法規或政府政策的變化可能是不可預測的，並可能對我們、我們的合作伙伴或在中國的業務產生不利影響或重大不利影響。這種變化也可能對中國生成的數據的管理、與中國合作伙伴生成的數據或在中國研究中生成的數據以及服務提供商生成的數據或記錄的可用性產生不利影響，這可能會對我們的業務、產品候選品的開發、我們的財務狀況、經營業績和業務前景產生負面影響。此外，從中國實體獲取某些來源文件可能會困難或不可能，這可能會在需要此類來源文件時對我們的業務產生不利影響。
中國的經濟、政治和社會狀況的不斷變化，以及中國與其他政府（如美國和英國）關係的不確定性，也可能會對我們利用中國公司爲我們的臨床試驗製造產品候選物的能力造成負面影響，或對我們獲得政府購買我們潛在療法的承諾的能力產生不利影響，這可能會導致我們推遲臨床開發計劃或對我們的財務狀況產生不利影響。
如果有必要將我們的業務從依賴無錫或其他非美國的CRO和CMO轉移，我們將需要找到適當的替代方案來提供服務。我們可能會在尋找合適的替代合作伙伴和供應商方面遇到重大困難，將我們的項目或流程從一個CRO或CMO轉移到另一個可能存在困難，由於來自其他公司的需求激增，這些合作方可能容量有限，包括其他生物技術和生物製藥公司的需求情況與我們類似。找不到這些必要服務的合適替代方案可能會增加成本，減少或消除我們可用材料的供應，延遲或阻止採購或供應此類材料，延遲或影響我們的產品候選人的可用性，延遲或影響臨床試驗，商業供應的可用性，或對我們從政府獲得購買我們潛在療法的承諾產生不利影響。以上任何結果都可能對我們的財務狀況和業務前景產生不利影響。
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我們可能無法實現任何合作的潛在好處。
即使我們成功地進入了與一個或多個產品候選的開發和/或商業化相關的額外未來合作，也無法保證合作成功。合作可能帶來許多風險，包括：
•合作伙伴在確定將應用於合作的努力和資源方面通常擁有重大自主權，可能不會爲所合作的產品或產品的開發、營銷或商業化致足夠資源；
•合作伙伴可能無法按預期履行其義務；
•任何這種合作可能會極大限制我們從相關項目未來潛在利潤的份額，並可能要求我們放棄當前產品候選者、潛在產品、專有技術或以對我們不利的條款授予許可。
•如果合作伙伴認爲我們的產品候選品競爭對手的產品或產品候選品，則合作伙伴可能停止投入資源用於開發或商業化我們的產品候選品。
•與合作者發生分歧，包括對專有權利、合同解釋或開發進程的分歧，可能導致產品候選品的開發或商業化延遲或終止，並可能導致法律訴訟，這將耗費時間、分散注意力，並具有昂貴性；
•合作伙伴可能會受到戰略重心或可用資金的變化，或涉及它們的業務組合的影響，這可能導致它們將資源從合作中轉移。
•合作伙伴可能侵犯第三方的知識產權，這可能使我們面臨訴訟和潛在責任，這將耗費時間，分散注意力，且成本昂貴；
•合作可能不會產生足夠的營業收入來證明此類交易的合理性；並且
•合作可能被終止，若終止，可能需要我們籌集額外資本來推動相關產品候選品的進一步開發或商業化。
因此，合作可能不會導致我們的產品候選品成功開發或商業化。
我們在業務正常進行過程中與各方簽訂各種合同，在這些合同中，我們對合同對方提供賠償保證。如果我們不得不按照這些賠償規定履行的話，可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
在正常業務過程中，我們定期與包含賠償條款的商業、服務、許可、諮詢和其他協議進行交涉。就我們的研究協議而言，我們通常爲與協議相關的各方和相關方提供賠償，以應對因產品、流程或服務涉及索賠而導致的損失，這些產品、流程或服務是根據我們獲得許可的協議生產、使用、銷售或執行的，並且應對因我們或我們的轉讓方根據協議行使權利而產生的索賠。關於未來的合作協議，我們可能爲我們的合作伙伴提供賠償，以應對可能由產品的生產、使用或消費導致的第三方產品責任索賠，以及對第三方侵犯任何專利或其他知識產權的指控。關於顧問，我們爲其提供賠償，以應對因其善意履行服務而產生的索賠。
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如果我們根據賠償條款的義務超過適用的保險承保範圍，或者我們被拒絕了保險賠償，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到不利影響。同樣，如果我們依賴合作方對我們進行賠償，而合作方被拒絕了保險賠償或賠償義務超過適用的保險承保範圍，且合作方沒有其他資產可用於對我們進行賠償，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到不利影響。
與我們的知識產權有關的風險
我們依靠專利權、商業祕密保護和保密協議來保護與我們的產品候選品和任何未來產品候選品相關的知識產權。如果我們無法通過這些途徑的結合獲得或維持獨家權，我們可能無法有效地在市場上競爭。
我們依靠或將依靠專利、商業祕密保護和保密協議的組合來保護與我們的技術和產品候選相關的知識產權。我們的成功在很大程度上取決於我們獲得監管專屬權的能力，以及我們和我們的許可方能夠在美國和其他國家就我們的專有技術和產品候選維持專利和其他知識產權保護。
我們已經通過在美國和國外申請和許可與我們業務相關的技術和產品候選人的專利申請來保護我們的專有位置。 這個過程昂貴而耗時，我們可能無法以合理的成本或及時的方式提交和處理所有必要或理想的專利申請。 也有可能在爲期太晚以獲得專利保護之前，我們無法識別出研發產出中可申請專利的方面。
生物技術和藥品公司的專利地位通常是極不確定的，並涉及複雜的法律和事實問題，相關的法律原則仍在不斷髮展，可能保持未解決狀態。我們擁有或許可的專利申請可能未能獲得涵蓋我們在美國或其他國家的產品候選者的專利權。無法保證所有潛在相關的與我們專利和專利申請有關的先前技術已被發現，這可能導致專利無效或阻止專利從未決專利申請中頒發。即使專利成功獲得，即使這些專利涵蓋我們的產品候選者，第三方可能挑戰其有效性、可執行性或範圍，這可能導致這些專利被縮小、被視爲不可執行、不可專利化或作廢。此外，即使它們未受挑戰，我們的專利和專利申請可能無法充分保護我們的知識產權，爲我們的產品候選者提供排他權，或阻止他人在我們的權利範圍內設計繞開。這些任何一種後果都可能損害我們阻止第三方競爭的能力，從而可能對我們的業務產生不利影響。
我們或與我們的許可人獨立地或共同地提交了覆蓋我們的產品候選品的各個方面的專利申請，包括構成物質及其使用方法。我們無法就哪些專利將發行，任何這種專利的廣度，或者任何發行的專利是否會被第三方的挑戰認爲是無效、不可執行或不可專利提供任何保證。關於這些專利或我們在專利發行後擁有或被許可的任何其他專利的任何成功的發放後審查程序或訴訟可能剝奪我們開發的任何產品候選品成功商業化所需的權利。此外，如果我們在監管批准方面遇到延遲，那麼我們可以在專利保護下市場化產品候選品的時間期間可能會縮短。
如果我們無法通過我們的監管努力和知識產權，包括專利保護或數據排他性，獲得和維持有效的排他性保護，我們可能無法有效競爭，業務和經營業績將會受到損害。
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我們可能沒有足夠的專利保護措施來有效保護我們的業務。
專利具有有限的有效期。在美國，專利的法定到期通常是在申請後的20年。通過專利期調整過程，可能會獲得額外的專利期，這是由於美國專利商標局（「USPTO」）在審查過程中的延遲而產生的。儘管可能有各種延期選項，但專利的生命週期及其提供的保護是有限的。即使獲得了覆蓋我們產品候選者的專利，一旦產品候選者的專利期限已到期，我們可能會面臨競爭。
美國的《哈奇-沃克曼法案》下的專利期延長（PTEs）和歐洲的補充保護證書可以延長我們產品候選品的專利獨家權期限。我們可能會依靠PTEs，但不能保證能夠獲得任何PTEs，如果能夠獲得，期限又會是多久。因此，在獲得監管批准後，若無法保持產品候選品的專屬性很長時期，將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生負面影響。如果我們沒有足夠的專利期限或監管專屬權來保護我們的產品候選品，我們的業務和運營結果將受到不利影響。
美國和其他司法轄區專利法的變化可能會減少專利的價值，從而影響我們保護產品的能力，最近的專利改革立法可能會增加我們專利申請的審查和已發專利的執行或軍工股辯護的不確定性和成本。
與其他生物技術和藥品公司相似，我們的成功在很大程度上取決於專利。在生物技術行業獲得和執行專利涉及技術和法律複雜性，因此成本高昂、耗時且固有地不確定。此外，2011年美國頒佈了李海-史密斯美國發明法（「李海-史密斯法案」），目前仍在實施廣泛的專利改革立法。美國最高法院和聯邦巡迴上訴法院最近作出的裁決在特定情況下縮小了專利保護的範圍，並削弱了專利所有者在特定情況下的權利。除了增加我們未來獲得專利的不確定性外，這些事件的組合也對獲得專利後的專利價值造成了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律法規可能會以無法預測的方式發生變化，削弱我們獲得新專利或執行我們現有專利以及未來可能獲得的專利的能力。
美國專利商標局已發佈有關主題適格性指導，指導美國專利商標局審查員如何應對《梅奧協作服務訴美國外殼實驗室公司案》和《分子病理學協會訴Myriad Genetics公司案》等最高法院裁決的影響，將Myriad的裁決應用於包括所有自然產物和原理在內的自然產物中。此外，美國專利商標局繼續更新其指導，這仍然是一個發展中的領域。美國專利商標局的指導可能導致我們未來專利申請無法獲取類似的專利聲明。目前，我們的專利組合中包含各種類型和範圍的聲明，包括醫療處理方法。我們專利組合中聲明類型的多樣性顯著降低了我們面臨的潛在有效性挑戰，但可能無法完全消除。
對於我們的美國專利申請，在2013年3月16日之後享有優先權的權利要求，由於上述提到的李希-史密斯法案，存在更大程度的不確定性。 李希-史密斯法案對美國專利法進行了許多重大變化。其中包括影響專利申請處理方式的規定，也可能影響專利訴訟。 美國專利商標局已制定法規和程序來管理《李希-史密斯法案》的執行，並且許多與該法案相關的專利法實質性變化，尤其是首次提交規定，直到2013年3月16日才生效。 李希-史密斯法案及其實施可能增加了
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在起訴我們的專利申請、執行或辯護我們的已頒專利的不確定性和費用，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。
利用立法斯密法案引入的一個重要變化是，截至2013年3月16日，美國過渡到了「先申請先得」制度，用於決定當有兩個或更多專利申請聲稱同一發明時，應授予專利的一方。這將要求我們未來要意識到從發明到專利申請的遞交時間。此外，我們取得並維持有效和可執行專利的能力取決於我們的技術與先前技術之間的差異是否允許我們的技術具有專利的可能性。由於美國和大多數其他國家的專利申請在遞交後一段時間內保密，我們無法確定我們是第一個：(i) 提交與我們的產品候選人有關的任何專利申請，或(i。發明我們專利或專利申請中聲明的任何發明，直到這些申請不再保密爲止。
萊希-史密斯法案引入的一些其他變化包括限制專利權人可能提起專利侵權訴訟的地點以及提供第三方挑戰美國專利局頒發的任何專利的新發帖審查程序的機會。這些新程序中包括了一種稱爲《當事人之間審查》的流程，自萊希-史密斯法案頒佈以來，許多第三方通常使用這一流程來使專利變得無效。這些發帖審查程序是一個正在不斷髮展和發展的法律領域。
美國和外國的地緣政治行動可能會增加圍繞專利申請的起訴或維護、頒發專利的維護、執行或軍工股的不確定性和成本。例如，美國和外國政府因俄羅斯入侵烏克蘭採取的行動可能會限制或阻止在俄羅斯進行專利申請的提交、起訴和維護。政府行動也可能阻止在俄羅斯維護已頒發專利。這些行動可能導致專利或專利申請被棄權或失效，進而在俄羅斯部分或完全喪失專利權。如果發生這樣的事件，可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，俄羅斯政府已於2022年3月頒佈了一項法令，允許俄羅斯公司和個人利用擁有以美國和俄羅斯認定爲不友好的其他國家公民身份或國籍、註冊地點或以美國和俄羅斯爲主要營業地點或營利活動地點的專利持有人所擁有的發明，而無需經過同意或支付補償。因此，我們將無法阻止第三方在俄羅斯實施其發明，或者銷售或進口使用其發明製造的產品進入俄羅斯。因此，我們的競爭地位可能受到損害，我們的業務、財務狀況、運營和前景可能受到不利影響。
另外，歐洲統一專利法院（「UPC」）於2023年6月1日生效。UPC將成爲一個共同的專利法院，負責審理歐盟成員國的專利侵權和撤銷程序。這可能使第三方能夠在UPC的單一程序中尋求撤銷歐洲專利，而不是通過在每個驗證歐洲專利的司法管轄區進行多次訴訟。我們目前擁有或許可或獲得的任何歐洲專利和申請的撤銷可能會對我們的業務和我們商業化或許可我們的技術和產品的能力產生重大不利影響。此外，UPC的控制法律法規將隨着時間的推移而發展，可能會對我們執行或維護獲得的任何歐洲專利的有效性產生不利影響。對於我們可能提交的任何未來歐洲專利申請和我們可能獲得的任何專利，我們可能決定退出UPC。但是，如果某些形式和要求未得到滿足，此類歐洲專利和專利申請可能會因不符合要求而在UPC的管轄範圍內受到挑戰。即使我們能夠或決定退出UPC，我們也無法確定未來的歐洲專利和專利申請是否會避免落入UPC的管轄範圍。
如果我們無法保護好我們的產品候選藥物或任何未來的產品候選藥物的專有權利，我們可能無法在擬議的市場上有效競爭。
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除了專利提供的保護外，我們依靠商業祕密保護和保密協議來保護那些不可專利或我們選擇不專利的專有技術，例如難以執行專利的流程、涉及專有技術的信息或科技的產品候選發現和/或開發流程的其他元素，這些都不受專利保護。然而，保護商業祕密可能很困難。我們試圖通過與員工、顧問、科學顧問和承包商簽訂保密協議，部分地保護我們的專有科技和流程。我們還通過維護我們場所的物理安全和信息技術系統的物理和電子安全，來保持數據和商業祕密的完整性和保密性。雖然我們對這些個人、組織和系統充滿信懇智能，但協議或安全措施可能會被違反，我們可能沒有足夠的補救措施來應對此類違反。此外，我們的商業祕密可能會以其他方式被競爭對手知曉或獨立發現。
儘管我們希望所有員工和顧問將其發明歸屬於我們，以及我們所有員工、顧問、顧問和任何能夠接觸我們專有技術、信息或技術的第三方簽訂保密協議，但我們無法保證所有此類協議已得到妥善執行，也無法保證我們的商業祕密和其他保密專有信息不會被披露，或競爭對手不會以其他方式獲取我們的商業祕密或獨立開發具有實質等效的信息和技術。對我們商業祕密的不當使用或未經授權的披露可能損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。此外，如果用於保持我們的商業祕密的措施被認爲是不足的，我們可能對第三方盜取商業祕密的行爲無法有效追訴。
第三方對知識產權侵權的索賠可能會阻止或延遲我們的開發和商業化工作。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、推廣和銷售產品候選者，以及使用我們的專有技術而不侵犯第三方的專利權。我們的產品候選者領域存在大量第三方美國和非美國已頒佈的專利和待定申請。我們可能會定期監測這些專利和專利申請。我們可能在未來在美國和外國專利局採取適當行動來挑戰這些專利和專利申請。另外，或者，我們可能會考慮是否尋求與覆蓋一個或多個這些第三方專利和專利申請的技術的許可進行談判。如果任何專利或專利申請涵蓋我們的產品候選者或技術，未經這種許可，我們可能無法按計劃製造或銷售我們的產品候選者，這種許可可能無法以商業上合理的條件或根本無法獲得。
我們也有可能沒有識別出相關的第三方專利或申請。例如，2000年11月29日之前提交的申請直至專利頒佈前都保密，而在該日期之後提交的申請，若不在美國以外申請專利，則可以選擇在專利頒佈前保密。
此外，行業參與者，包括我們在內，難以確定可能與我們的產品候選和技術相關的所有第三方專利權，因爲專利檢索存在不完善之處，由於專利之間術語的差異、數據庫不完整以及評估專利權利要求意義的困難。我們可能無法識別相關專利或專利申請，或者可能識別到感興趣的待定專利申請，但錯誤地預測這些專利申請是否可能會以與我們技術相關的權利要求發出。此外，我們可能不熟悉可能會被我們當前或未來產品候選的製造、銷售或使用所侵犯的一個或多個已批准專利，或者可能錯誤地得出結論，認爲第三方專利無效、可撤銷、不可專利或未受我們活動侵犯。另外，已發佈的待定專利申請，受到指定限制的限制，可能在後期進行修訂，從而可能涵蓋我們的技術、我們的產品候選者或我們產品候選者的使用。
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生物技術和藥品行業涉及許多專利和其他知識產權訴訟和訴訟程序，包括在聯邦法院的專利侵權訴訟，以及在美國專利商標局和對應的外國專利局之前進行的干涉、反對、當事人之間審查、提前授權審查和再審程序。許多美國和外國已頒發的專利和待批專利申請由第三方擁有，存在於我們正在開發產品候選的領域。隨着生物技術和藥品行業的擴張和專利的增加，我們的產品候選可能面臨第三方專利權侵權主張的風險增加。
對我們提出索賠的各方可能獲得禁令或其他衡平救濟，這可能有效地阻止我們進一步開發和商業化一個或多個產品候選者。無論這些索賠的價值如何，爲了抵抗這些索賠，都會涉及大量的訴訟費用，並且會大量分散員工資源，使其脫離我們的業務。如果我們在侵權索賠中敗訴，我們可能需要支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費，支付專利費，重新設計侵權產品，停止開發或商業化，或從第三方處獲取一個或多個許可證，這可能是不可能的或需要大量的時間和金錢支出。
我們依賴於從第三方獲得的知識產權許可。我們可能無法成功履行現有許可協議下的義務，這些協議對於維持我們產品候選許可證的有效性是必要的。此外，如果爲了商業化我們的產品候選者而需要，我們可能在通過收購和內部許可獲得或維持我們產品候選者的必要權利方面會遇到困難。
我們目前擁有特定的知識產權使用權，通過第三方許可和不屬於我們的技術和專利，用於開發和商業化我們的產品候選物。由於我們的項目可能需要使用第三方持有的專有權利，我們業務的增長可能部分取決於我們保持這些專有權利的有效性。涉及我們許可知識產權的第三方的合併和收購可能會對我們的權利產生負面影響。與我們產品候選物相關的第三方許可協議的終止預計會對我們的業務前景產生負面影響。
我們可能無法獲取或獲得我們認爲對我們的候選藥物必要的任何組合物、使用方法、流程或其他第三方知識產權。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭激烈的領域，許多更爲成熟的公司也在尋求許可或收購我們可能視爲有吸引力的第三方知識產權。這些成熟公司可能由於規模、現金資源以及更強大的臨床開發和商業化能力而對我們具有競爭優勢。此外，認爲我們是競爭對手的公司可能不願向我們轉讓或許可他們的專利權。即使我們能夠獲得我們的產品候選藥物所必需的第三方知識產權的許可或收購，也無法保證這些知識產權將會以有利的條件可獲得。
如果我們無法成功取得並維護必要的第三方知識產權，我們可能不得不放棄開發或商業化該產品候選者，或向第三方支付額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況造成影響。
我們部分產品候選品的專利保護和專利審查取決於第三方。
通常情況下，我們會尋求並獲得與我們的產品候選品相關的專利的全面訴訟權，但在某些情況下，與我們的產品候選品相關的專利申請和專利的訴訟和維護可能由我們的許可方控制。在這些情況下，我們通常會尋求參與此類訴訟或維護的權利，但並非總是被授予。如果我們的任何許可方未能適當遵循我們的要求
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在處理或考慮了我們關於專利保護的審查和維護意見，可能會導致專利權未或不足夠地覆蓋產品。 如果發生這種情況，我們開發和商業化這些候選產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用、進口和銷售競爭產品。此外，即使我們現在有權控制從第三方許可的專利和專利申請的專利審查，我們仍可能受到我們的許可人在我們控制專利審查之前行動或不行動的影響或損害。
如果我們未能遵守我們從第三方許可知識產權和其他權利的協議中的義務，或者與我們的許可方業務關係發生紊亂，我們可能會失去對業務至關重要的許可權利，這將損害我們的業務。
我們是知識產權許可和供應協議的一方，這對我們的業務至關重要，我們期望未來會簽訂更多的許可協議。我們現有的協議施加義務，我們預計未來的許可協議也將對我們施加各種盡職調查、里程碑支付、版稅、採購和其他義務。如果我們未能履行這些協議下的義務，或者我們被宣佈破產，我們的協議可能會被許可方終止，屆時我們將無法開發、製造或銷售受許可協議覆蓋或受供貨承諾約束的產品。此外，這些協議很複雜，這類協議中的特定條款可能會被多種解釋。如果與這些協議相關的實質性爭議阻止或影響我們以可接受的條件維持當前安排，或者不足以爲我們提供必要的使用知識產權或滿足我們需求的權利，我們可能無法成功開發和商業化受影響的產品候選。與我們的許可方或供應商之間的實質性爭議或我們依賴的協議的任何終止可能對我們的業務、財務狀況、運營業績和前景產生重大不利影響。
我們可能會捲入訴訟或發起後期審查程序，來捍衛、保護或執行我們或我們許可人的專利，這可能會很昂貴、費時且未必成功。
競爭對手可能侵犯我們的專利或我們許可方的專利。如果我們或我們的許可合作伙伴之一對第三方提起訴訟，以執行涵蓋我們某個產品候選者的專利，被告可能提出反訴稱我們產品候選者的專利無效和/或不可執行，或者發起後期審查程序，挑戰該專利的專利性。在美國的專利訴訟中，被告提出的無效和/或不可執行反訴以及發起後期審查程序挑戰專利的情況很常見。這些挑戰的理由可能是聲稱未滿足若干法定要求之一，包括缺乏新穎性、顯而易見、書面描述、明晰度或不可實施性。對於不可執行主張的理由可能是指控專利的起草人之一向USPTO隱瞞了重要信息，或在起草過程中作出了誤導性陳述。在無效、不可執行和專利性方面進行法律主張後的結果是不可預測的。
由第三方引發的干預程序，或由我們提起，或由美國專利商標局宣佈的干預程序，可能是必要的，以確定與我們的專利或專利申請或我們的許可方的發明的優先權。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或嘗試從勝訴方那裏取得許可權。如果勝訴方沒有以商業合理的條款向我們提供許可證，或根本不向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟或干預程序的辯護可能會失敗，即使成功也可能導致巨大成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，訴訟或發帖審查程序帶來的不確定性可能對我們籌集繼續進行臨床試驗所需的資金，繼續進行研究項目，從第三方許可所需的技術，或進入將幫助我們將產品候選品帶入市場的開發合作關係等方面產生重大不利影響。
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此外，由於在知識產權訴訟中所需的大量發現工作，存在我們的一些機密信息可能會在此類訴訟期間的披露中受損的風險。此外，可能會對聽證會、動議或其他中期訴訟程序或發展公佈公告。如果證券分析師或投資者認爲這些結果是負面的，可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。
我們可能會受到索賠，稱我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤使用或泄露了第三方的機密信息，或稱我們的員工錯誤使用或泄露了他們前僱主聲稱的商業祕密。
我們僱傭那些曾在高校、其他生物技術或藥品公司工作過的個人，其中包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。雖然我們已經簽署了協議，並盡一切努力確保我們的員工、顧問和獨立承包商在工作中不使用他人的專有信息或知識產權，但我們將來可能會面臨被指控我們的員工、顧問或獨立承包商已經不當使用或泄露第三方的機密信息的情況。可能需要訴訟來抵禦這些指控。如果我們未能成功抵禦這些指控，除了支付賠償金之外，我們可能會喪失寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務產生不利影響。即使我們成功抵制這些指控，訴訟也可能導致巨額成本，並使管理層和其他員工分心。
我們可能無法在全球範圍內保護我們的知識產權。
在全球範圍內對候選產品申請、起訴和捍衛專利將是一項成本高昂的費用，而我們在美國以外的一些國家的知識產權權利可能比在美國境內的權利要少。此外，一些外國國家的法律未能像美國的聯邦法律和州法律那樣充分保護知識產權權利。競爭對手可能會在我們尚未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，並可能出口侵權產品至我們擁有專利保護的地區，但執法力度不及美國。這些產品可能與我們的產品競爭，我們的專利或其他知識產權可能無法有效或足以防止它們競爭。
許多公司在保護和捍衛在外國司法管轄區內的知識產權方面遇到了重大問題。一些國家尤其是一些發展中國家的法律系統不利於實施專利、商業祕密和其他知識產權保護，尤其是與生物技術和治療產品相關的知識產權保護，這可能會使我們難以阻止侵犯我們專利或違反我們專有權的競爭產品的營銷。
在國外法域執行我們的專利權，無論成功與否，可能導致巨大成本，並使我們的精力分散，轉移業務的注意力到其他方面，可能會使我們的專利面臨被無效或狹隘解釋的風險，我們的專利申請可能面臨不予發放的風險，並可能激起第三方對我們提出索賠。我們在提起的任何訴訟中可能不會取得勝利，並且頒發的損害賠償或其他救濟措施（如有）可能沒有商業意義。因此，我們在全球範圍內執行我們的知識產權可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得重大商業優勢。
與我們的產品候選品獲得監管批准和其他法律合規事宜有關的風險
我們預計我們開發的產品候選者將被規定爲生物製品，並且它們可能會受到生物仿製藥和可互換的生物製品的競爭。
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BPCIA作爲ACA的一部分通過，旨在爲生物仿製藥和可互換生物製品的批准建立一種簡化途徑。監管途徑確立了FDA審查和批准生物仿製藥，包括根據其與批准的生物製品相似性可能將生物仿製藥指定爲「可互換」的合法權威。根據BPCIA，生物仿製產品的申請在參考產品根據生物許可申請獲得批准之後的12年內無法獲得FDA批准。該法律複雜且仍在FDA進行解釋和實施。因此，其最終影響、實施和意義存在不確定性。
我們相信，在美國獲得BLA批准作爲生物製品的任何開發的產品候選者都應該符合當前爲期12年的專屬期限。然而，存在這樣的風險，即未來由於國會行動或其他原因，此專屬性可能會被縮短，或者FDA可能不會將主題產品候選者視爲用於競爭產品的參考產品，可能會早於預期地爲仿製競爭創造機會。此外，一旦獲批准，生物類似藥在何種程度上會替代任一參考產品，類似於非生物製品傳統仿製品的置換方式，目前尚不清楚，並將取決於許多市場和監管因素的發展情況。
此外，在簡化批准途徑下提交的第一個生物製品，若被確定爲可以互換使用參比製品，將對在簡化批准途徑下提交的其他生物製品享有專屬權，期限爲以下情況中較短的一個：(i)第一次商業營銷後一年，(ii)獲批准後18個月，如果沒有法律挑戰，(iii)在向法院起訴挑戰生物製品專利的案件中，申請人獲勝後的18個月，如果已經提交了申請，或(iv)如果在42個月內起訴仍在進行中，那麼就是在申請批准後42個月。批准一個類似於我們其中一個產品候選品的生物製品可能會對我們的業務產生重大不利影響，因爲其市場推廣成本可能大大降低，價格可能明顯低於我們的產品候選品。
我們可能會爲我們的產品候選藥物尋求孤兒藥物認定，但可能不會獲得該認定。
我們不再在美國追求veligrotug用於甲狀腺眼病的孤兒藥資格，但我們可能會爲veligrotug在其他適應症和/或地區以及我們其他產品候選藥物在各種適應症和/或地區申請孤兒藥資格。
即使我們爲當前和可能的未來產品候選獲得孤兒藥品指定，由於開發藥品的不確定性，我們可能不會是首個獲得某個特定孤兒適應症獲准上市的公司。在美國的獨家營銷權也可能受限，如果我們尋求批准比孤兒指定適應症更廣泛的適應症，而且如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者製造商無法保證提供足夠數量的產品以滿足患有罕見疾病或狀況的患者的需求，獨家營銷權也可能會喪失。此外，即使我們爲現有或未來的產品候選獲得孤兒藥物專利，該專利可能無法有效保護產品免受競爭，因爲即使擁有不同活性團的不同藥物仍然可以獲得相同疾病的批准，即使擁有孤兒藥品指定。另外，即使孤兒藥品獲得批准，如果FDA認爲後來的藥物在臨床上更安全、更有效，或對患者護理做出重大貢獻，則FDA隨後可以爲相同疾病的相同活性團批准相同藥物。孤兒藥品指定既不會縮短藥品或生物製品的開發時間或監管審查時間，也不會讓藥品或生物製品在監管審查或批准過程中獲得任何優勢。
此外，負責授予孤兒藥獨家專利的監管機構可能會改變他們對孤兒藥獨家專利範圍的解釋。例如，FDA長期以來對孤兒藥品法案的解釋是，獨家專利僅針對藥物實際使用的孤兒適應症。
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已批准。因此，獨家權範圍變窄，只針對與同一「用途或適應症」競爭，而不是更廣泛的「疾病或控件」。請參閱我們2023年度10-K表格中的「業務-政府監管-孤兒藥品認定」部分。我們獲得和保持孤兒藥品認定及相關好處，包括孤兒藥品獨家權，可能對我們的財務表現產生重大影響。
我們可能會向FDA申請一個或多個產品候選品的突破性療法認定，但我們可能不會獲得此類認定，即使獲得了，此類認定可能不會真正加快開發或監管審查或批准流程。
我們可能會向FDA尋求某些產品候選者的突破性療法認定。突破療法認定屬於FDA的裁量範圍。因此，即使我們相信我們的某個產品候選者符合突破性療法認定的標準，FDA可能會持不同意見，並決定不做出此類認定。無論如何，產品候選者獲得突破性療法認定也不一定會導致比按照常規FDA程序批准的藥物更快的開發過程、審查或批准，並不能保證FDA最終批准。此外，即使我們的某個產品候選者被指定爲突破性療法，FDA也可能在以後決定該產品候選者不再符合認定條件，且認定可能被撤銷。請參閱我們2023年度10-K表格中的「業務-政府監管-加速開發和審查計劃」。
我們可以爲我們的一個或多個產品候選者尋求快速通道認證，但我們可能不會獲得這樣的認證，即使獲得了，這樣的認證也不一定會導致更快的開發或監管審查或批准過程。
如果一個產品候選者旨在治療嚴重控件，並且非臨床或臨床數據顯示該產品有潛力滿足該控件的未滿足醫療需求，產品贊助商可以申請FDA的快速通道指定。 如果我們尋求產品候選者的快速通道指定，FDA可能不會授予。 然而，即使我們獲得快速通道指定，快速通道指定也不能確保我們會在任何特定時間獲得營銷批准。 與傳統的FDA程序相比，我們可能不會經歷更快的開發或監管審查或批准過程。 另外，如果FDA認爲該指定不再得到我們臨床開發計劃的數據支持，FDA可能會撤回快速通道指定。 單憑快速通道指定不能保證有資格獲得FDA的優先審查程序。 詳見我們2023年度10-k表格的「業務—政府監管—加速開發和審查計劃」部分。
我們可能嘗試獲得我們的產品候選物的加速批准。如果我們無法獲得加速批准，可能需要進行超出我們計劃的臨床試驗，或者重要的臨床試驗的規模和持續時間可能會超過目前計劃的規模，這可能會增加獲得批准的費用，降低獲得批准的可能性和/或推遲獲得必要的營銷批准的時間。即使我們從FDA獲得了加速批准，FDA可能要求我們進行確證試驗以驗證臨床受益。如果我們的確證試驗未能證實臨床受益，或者我們未能遵守嚴格的後續批准要求，FDA可能會尋求撤銷加速批准。
我們可能會尋求加速批准我們的產品候選者。FDA可能會授予針對嚴重或危及生命的疾病設計的產品加速批准，如果該產品相比現有療法具有顯著的治療優勢，並且能夠證明對某個替代終點或中間臨床終點產生影響，該終點可以合理預測臨床受益。FDA認爲臨床受益是指在特定疾病背景下具有臨床意義的積極治療效果。如果獲批，加速批准可能取決於贊助商同意以勤奮方式進行額外的後期確認性研究，以驗證和描述藥物對不可逆的死亡率或死亡率的預測效果。
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其他臨床效益。根據2022年食品和藥物綜合改革法案，FDA可能要求進行證實性研究以獲得加速批准。如果這些後續覈准研究未能證實該藥物的臨床效益相對於其風險，FDA可能會撤銷對該藥物的批准。如果我們選擇追求加速批准，不能保證FDA會同意我們提出的主要終點是一個合適的替代終點。同樣，即使我們最初決定這樣做，在隨後的FDA反饋後，也不能保證我們將繼續尋求加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准。此外，如果我們提交加速批准申請，不能保證該申請將被接受或將及時獲得批准，甚至根本不會獲得批准。FDA還可能要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型之前進行進一步研究或試驗。我們可能無法及時滿足FDA的要求，這將造成延遲，或者由於FDA認爲我們的提交不完整而導致批准不被授予。
即使我們從FDA獲得了加速批准，我們仍將受到嚴格的發帖批准後要求，包括在宣傳材料傳播之前向FDA提交所有宣傳材料的規定。FDA可能要求我們進行確證研究以驗證預測的臨床益處。FDA可能會因多種原因撤銷加速批准，包括我們未盡責地進行任何所需的發帖後研究，或這類研究無法證實預測的臨床益處。未能獲得加速批准或任何其他形式的快速審查或對候選產品進行批准可能導致在將該候選產品商業化前的時間週期更長，增加該候選產品的開發成本，並損害我們在市場上的競爭地位。
即使我們獲得產品候選藥物的監管批准，我們仍將受到持續的監管要求。
如果我們的任何產品候選藥獲得批准，我們將受到關於製造、標籤、包裝、儲存、廣告、促銷、抽樣、記錄保留、進行發帖後臨床試驗以及提交安全、有效性和其他獲准後信息的持續監管要求，包括美國的聯邦和州要求，以及EMA和其他外國主管部門的要求。請參閱我們2023年年度報告10-k表中的「業務—政府監管—快速發展和審查計劃」和「業務—政府監管—歐盟內的監管」。
我們獲得針對產品候選者的任何監管批准可能會受到批准指示用途的限制，產品可能被推廣的條件，或包含要求進行潛在昂貴的發帖後市場測試，包括第4期臨床試驗，並進行監測以監測市場產品的安全性和有效性。我們將被要求向FDA、EMA和類似的外國監管機構報告不良反應和生產問題（如果有）。任何新立法可能導致產品開發或商業化延遲，或增加確保合規性的成本。如果我們的產品候選者的原始營銷批准獲得FDA的加速批准，我們可能需要進行一項成功的發帖後市場臨床試驗，以確認我們產品的臨床益處。美國以外的其他監管機構可能有類似的要求。一項失敗的發帖後市場臨床試驗或未能完成這樣的試驗可能導致撤銷營銷批准。我們和我們的任何供應商或合作伙伴，包括我們的製藥委託製造機構（CDMOs） ，將接受FDA、EMA以及適用的類似外國監管機構的定期檢查，以監督是否遵守cGMP和其他FDA、EMA以及適用的類似外國監管要求。申請持有者必須進一步通知FDA和任何適用的類似外國監管機構，並根據變更性質，從FDA或其他適用的類似外國監管機構預先獲得批准，以供產品和製造變更使用。
我們必須遵守關於廣告和推廣的要求，針對我們尋求或獲得市場批准的任何產品候選者。與藥物和生物製品相關的促銷通信是
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受FDA和其他國外類似監管機構的各種法律和監管限制。當FDA或其他國外類似監管機構針對一個產品候選藥物發佈監管批准時，該監管批准僅限於產品獲批的特定用途和適應症。如果我們無法獲得FDA或其他國外類似監管機構對產品候選藥物所需用途或適應症的批准，我們可能無法針對這些適應症和用途進行市場推廣，我們的業務、財務狀況、運營結果、前景和聲譽可能會受到重大損害。我們還必須充分證實我們對產品提出的任何聲明，包括將我們的產品與其他公司產品進行比較的聲明，並且必須遵守FDA或其他國外類似監管機構對推廣和廣告內容的嚴格要求。
任何政府調查或執法行動涉及涉嫌違法行爲，包括促銷要求，都可能需要我們花費大量時間和資源進行回應，並可能導致重大法律責任，包括民事和行政救濟，以及刑事制裁和罰款。即使後來確定我們沒有違反這些法律，我們可能面臨負面宣發，產生巨額費用捍衛我們的行爲，並不得不從其他事務中轉移重要管理資源。任何不符合持續監管要求的行爲可能會嚴重並不利地影響我們開發和商業化產品的能力，公司價值和運營業績可能會受到不利影響。
醫療立法改革措施可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響，當前和未來的立法可能增加我們或任何合作伙伴獲取藥物候選品的營銷批准並使其商業化的困難和成本，並影響我們亦或他們可能獲得的價格。
在美國，已經有並持續有許多立法倡議旨在控制醫療保健費用。例如，2010年3月，通過了《醫保法案》，旨在實質性改變醫療保健的融資方式，既涵蓋政府保險機構又涵蓋私人保險公司，並對美國藥品行業產生了重大影響。更近期的是，2022年8月16日，拜登總統簽署了《藥品降價法案》，其中包括多項措施旨在降低處方藥費用和相關醫療改革條款。請參閱我們2023年度10-K表格中關於「業務-醫療改革」的內容。
近期，政府對製造商設定市場產品價格方式進行了加強監督，導致了幾項國會調查以及擬議和實施的聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價和製造商患者項目之間的關係，並改革政府對產品的計劃補償方法。我們預計未來將採取額外的州立和聯邦醫療保健改革措施，特別是考慮到新的總統行政管理，其中任何一個都有可能限制聯邦和州政府爲醫療療法支付的金額，這可能導致我們的產品候選品需求減少或面臨進一步的價格壓力。我們無法確定與IRA相關的額外立法或規範是否會發布或實施，或者這些變化是否會對我們任何已獲得商業使用批准的藥物候選品的盈利能力產生影響。
我們可能會直接或間接受到外國、聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、虛假索賠法律以及健康信息隱私和安防-半導體法律的約束。如果我們無法遵守，或沒有完全遵守這些法律，我們可能面臨巨額罰款、制裁或其他責任。
我們的運營可能受到各種外國、聯邦和州的欺詐與濫用法律的約束，包括但不限於《聯邦反回扣法》、《聯邦虛假索賠法》、《醫師支付世紀陽光法》、《歐洲一般數據保護條例2016/679》等法規。這些法律可能影響我們與醫療保健專業人員以及我們擬議的銷售、營銷和教育計劃等方面的關係。此外，我們可能受到聯邦和州的病人隱私監管。
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政府和我們開展業務的各州。請參閱我們2023年度10-k表格中的「業務—其他法規」章節。
如果我們的業務違反了上述任何法律或適用於我們的其他政府法規，我們可能面臨處罰，包括重大的民事、刑事和行政處罰、罰金、返還非法所得、損害賠償、合同損害賠償、聲譽受損、利潤和未來收益減少，被排除參與政府醫療保健計劃，例如醫療保險和醫療補助計劃，監禁、額外的報告要求和/或監督，如果我們成爲企業廉正協議或類似協議的對象，以解決對這些法律不遵守的指控，並可能削減或重組我們的業務運營，這其中任何一項都可能對我們經營業務和業務運營結果產生不利影響。
如果我們未能遵守環保、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或產生可能對我們業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響的費用。
我們的研發活動以及第三方製造商和供應商的活動涉及對危險材料的控制存儲、使用和處理，包括我們產品候選物的元件和其他危險化合物。我們及我們的製造商和供應商受到管理這些危險材料的使用、製造、存儲、處理和處理的法律和法規的約束。在某些情況下，這些危險材料和由於其使用而產生的各種廢物存儲在我們和我們製造商的設施中，等待使用和處理。我們無法消除污染的風險，這可能導致我們的商業化努力、研發工作和業務運營中斷，並導致環境破壞，從而需要根據適用法律和法規管理這些材料和指定廢品產品的使用、存儲、處理和處理而產生昂貴的清理費用和責任。儘管我們認爲我們及第三方製造商處理和處理這些材料的安全程序通常符合這些法律和法規規定的標準，但我們無法保證情況是這樣或消除因這些材料的意外污染或損傷而導致的風險。在這種情況下，我們可能會對任何造成的損失承擔責任，這種責任可能超出我們的資源，州或聯邦或其他適用當局可能限制我們對指定材料的使用和/或中斷我們的業務運營。此外，環境法律和法規復雜，變化頻繁，並且傾向於變得更爲嚴格。我們無法預測這些變化的影響，也無法確定我們未來的合規性。我們目前不具備生物或危險廢物保險覆蓋。
不遵守與隱私或數據安全相關的現有或將來的法律法規可能會導致政府採取執法行動（可能包括民事或刑事罰款或處罰）、私人訴訟、其他責任和/或對披露的不利影響。 遵守或不遵守此類法律可能會增加我們產品和服務的成本，可能會限制其使用或採納，並可能以其他方式對我們的經營業績和業務產生負面影響。
個人數據或個人信息處理的法規正在不斷髮展，聯邦、州和外國政府繼續制定新的或修改現有的法律和法規，涉及數據隱私和安全以及這些數據的收集、處理、存儲、轉移和使用。我們、我們的合作伙伴和我們的服務提供商可能會受到現行、新的或修改後的聯邦、州和外國數據保護法律和法規的約束（例如，涉及數據隱私和數據安全的法律和法規，包括但不限於健康數據）。這些新的或擬議的法律和法規存在不同的解讀，可能在各個司法管轄區之間存在不一致之處，並且關於執行和遵守慣例的指導通常會被更新或修訂，從而增加了處理個人數據的複雜性。這些及其他要求可能會要求我們或我們的合作伙伴承擔額外成本以實現合規，限制我們的競爭力，需要我們在合同中接受更加苛刻的義務，限制我們使用、存儲、轉移和處理數據的能力，影響我們或我們的合作伙伴支持提供服務而需要處理或使用數據的能力。
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我們的產品或服務的質量可能影響我們或我們合作伙伴提供產品和服務的能力或在某些地點開展業務，可能導致監管機構拒絕、限制或中斷我們的臨床試驗活動，可能導致支出增加，降低我們產品和服務的總體需求量並使我們更難滿足客戶或合作伙伴的期望或承諾。請參閱我們2023年度10-K表格上的「業務—其他法規」。
不遵守美國和外國的數據保護法律和法規可能會導致政府調查和執法行動（可能包括民事或刑事處罰、罰款或制裁）、私人訴訟和/或對我們的運營業務產生負面宣發。此外，我們或我們的合作伙伴獲取信息的患者或對象，以及與我們分享這些信息的提供者，可能在合同上限制我們使用和披露信息的能力。即使我們未被認定有過失，對我們侵犯個人隱私權或未能遵守數據保護法律或適用的隱私通知的指控，可能會導致昂貴和耗時的辯護，並可能導致有損我們業務的負面宣發。我們的第三方合作伙伴、服務提供商、承包商或顧問未能遵守與數據隱私或安防相關的適用法律、法規或合同義務，可能會導致政府實體或其他機構對我們提起訴訟。
我們可能會發布關於我們收集、處理、使用和披露個人信息和/或其他機密信息的隱私政策和其他文件。雖然我們努力遵守我們發佈的政策和其他文件，但有時可能會沒有做到，或被認爲未能做到。此外，儘管我們努力，如果我們的員工或供應商未能遵守我們發佈的政策和文件，我們可能無法成功取得合規。如果發現我們的做法欺詐、不公或誤導性，這樣的失誤可能會使我們面臨對外國、地方、州和聯邦行動的潛在風險。此外，關於我們或我們的合作伙伴獲取信息的對象，以及與我們分享這些信息的提供者，可能會在合同上限制我們使用和披露信息的能力。即使未被認定有責任，有關我們違反個人隱私權或未能遵守數據保護法律或適用的隱私通知的指控，可能會導致較高成本和耗費時間用於辯護，並可能導致負面宣發，從而損害我們的業務。這些問題中的任何一個都可能嚴重影響我們的業務、財務狀況或運營結果。
與我們的產品候選品的商業化有關的風險
如果我們無法建立商業製造、銷售和營銷能力，或者與第三方達成協議，以商業化生產、營銷和銷售我們的產品候選藥物，我們可能無法產生任何營業收入。
雖然我們有員工曾在推出藥品的公司工作過，但我們並沒有建立商業製造關係的經驗，也沒有銷售和營銷產品候選品的經驗，目前我們既沒有商業製造關係，也沒有市場營銷或銷售組織。要成功地商業化我們開發項目可能產生的任何產品，我們需要找到一個或多個合作伙伴來商業化我們的產品，或者投資並開發這些能力，不管是自己或與他人合作，這都將是昂貴、困難且耗時的。與第三方達成營銷或銷售我們的產品候選品的協議失敗或延誤，或者內部商業化能力的及時開發出現失敗或延誤，都可能對我們產品的推出和成功造成不利影響。
如果商業化合作夥伴沒有投入足夠的資源來商業化我們未來的產品，而我們又無法自行開發必要的營銷和銷售能力，那麼我們將無法產生足夠的產品營業收入來維持或發展我們的業務。我們可能會與目前在我們所處市場擁有龐大並資金充裕的營銷和銷售運營的公司競爭。
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產品候選人旨在解決。沒有適當的能力，無論是直接還是通過第三方合作伙伴，我們可能無法成功競爭這些更加成熟的公司。
未來我們可能會嘗試與我們的產品候選物建立合作關係，但我們可能無法做到，這可能導致我們調整開發和商業化計劃。
我們可能會嘗試與第三方建立戰略合作關係，創建合資企業，或者針對我們認爲會補充或增強我們現有業務的項目簽訂許可協議。在尋找合適的戰略合作伙伴時，我們可能會面臨激烈的競爭，爲了獲得合適的條款而進行的談判過程既耗時又複雜。我們可能無法成功地與任何產品候選者及項目建立這樣的戰略合作關係，或者達成符合我們接受的條款。這可能是因爲我們的產品候選者和項目被認爲處於發展過早的階段，我們的研發管道被認爲不夠充分，競爭或者知識產權格局被認爲過於激烈或風險較高，以及/或者第三方可能認爲我們的產品候選者和項目在商業化方面的潛力不足，包括具備充分安全性和療效概況的可能性。
即使我們成功進入與產品候選開發或商業化相關的合作，也不能保證這種合作會成功。延遲確定合適的合作伙伴並簽署開發和/或商業化協議可能會延遲產品候選品的開發或商業化，即使它們進入市場也可能降低競爭力。如果沒有戰略合作伙伴，我們將需要自行承擔開發和/或商業化費用。如果我們選擇自行資助和開展開發和/或商業化活動，我們可能需要獲得額外的專業知識和資本，這些資金可能無法以可接受的條件或根本無法獲得。如果我們無法做到這一點，那麼我們可能無法開發出產品候選品或將其推向市場，我們的業務可能會受到重大不利影響。
我們面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手可能會比我們更快地發現、開發或商業化產品。
新藥產品的開發和商業化競爭非常激烈，特別是在TED的治療方面。我們在產品候選人方面面臨來自世界各地的大型藥品公司、專業藥品公司、生物技術公司、高校和其他研究機構的競爭。我們知道，除其他公司外，以下公司已經或正在開發TED的治療藥物：安進、argenx se（「argenx」）、Immunovant公司、Roche控股公司、Acelyrin公司、Tourmaline Bio公司、Lassen Therapeutics和Sling Therapeutics公司等。其他公司如Kriya Therapeutics公司、Septerna和crinetics Pharmaceuticals公司等，有早期產品正在開發中，如果順利開發可能會影響我們產品候選人在生命週期中的價值。如果獲批，veligrotug和VRDN-003也將與諸如皮質類固醇等用於TED治療的仿製藥和手術程序競爭。我們還知道，除其他公司外，以下公司可能已經或正在開發具有抗FcRn作用的治療藥物：argenx、UCb S.A.、強生製藥公司、Immunovant公司以及阿斯利康/愛力生製藥公司。此外，FcRn類藥物已宣佈或正在開發超過20個適應症。根據我們選擇開發的VRDN-006和VRDN-008的適應症，可能會面臨來自市場和正在開發中的針對其他機制的治療藥物的進一步競爭，如免疫抑制劑、抗1L-6和其他作用機制。
我們的產品候選可能表現出比當前已批准的藥物或我們競爭對手目前正在開發的產品候選更低的療效和安全性概況。我們的競爭對手可能成功開發、獲取或許可比我們目前正在開發或可能開發的更有效或成本更低的技術和藥物產品，這可能使我們的產品
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候選人過時且缺乏競爭力。我們的競爭對手可能也會採用類似的許可和開發策略，就像我們針對現有抗IGF-1R單克隆抗體用於治療TED的開發策略一樣。如果任何競爭對手能夠以更高效的方式實施這一策略，那麼如果任何一個產品獲得批准，我們的產品候選可能面臨較少的需求。
我們許多競爭對手擁有大量更豐富的財務、技術和其他資源，比如更大規模的研發團隊和經驗豐富的營銷和製造業機構。第三方支付方，包括政府和私人保險公司，可能也會鼓勵使用仿製產品。例如，如果veligrotug獲得批准，其定價可能高於其他競爭產品一個顯著的溢價。這可能使veligrotug或任何其他未來的產品難以與這些產品競爭。
如果我們的競爭對手能夠比我們更快地獲得FDA、EMA或其他類似的外國監管機構的營銷批准，可能會導致他們在我們進入市場之前建立強勢市場地位。
我們許多競爭對手在名譽認知度和金融、製造業、市場營銷、研究和藥品開發資源方面都比我們具有顯着的優勢。在生物技術和藥品製造業領域的進一步合併和收購可能導致更多資源集中在我們的競爭對手手中。例如，在2023年10月，安進完成了對Horizon的收購，這可能會對TED的臨床試驗和治療中的競爭格局產生重大影響。尤其是大型製藥公司在臨床前和臨床測試以及獲得藥品的監管批准方面擁有豐富的專業知識。此外，進行研究的學術機構、政府機構和其他公共和私營組織可能會尋求就潛在競爭產品或技術而獲得專利保護。這些組織還可能與我們的競爭對手建立獨家合作或許可關係。如果我們的產品候選者無法有效競爭已建立的治療選擇或目前正在開發的未來產品，將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景造成損害。
我們目前或未來任一產品候選藥物的商業成功將取決於醫生、患者、第三方支付方和醫療社區其他成員對市場的接受程度。
即使獲得FDA、EMA及相關國外監管機構的批准，我們產品的商業成功仍將在一定程度上取決於醫療服務提供者、患者和第三方支付方是否認可我們的產品候選者爲醫療上有用、經濟有效且安全的任何產品。我們推向市場的產品可能無法獲得醫生、患者和第三方支付方的市場接受度。我們任何產品的市場接受度將取決於多種因素，包括但不限於：
•產品在臨床試驗中展示的療效或安全性以及與競爭性治療的潛在優勢;
•疾病的流行程度和嚴重程度以及任何副作用；
•批准後獲得批准的臨床適應證，包括產品批准標籤中包含的任何限制或警告；
•便利性和管理的便利性；
•治療費用;
•患者和醫生願意接受這些療法；
•醫生對這些療法的風險和益處的感知比例，以及基於這些風險和益處向患者推薦這些療法的意願；
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•該產品的營銷、銷售和分銷支持；
•關於我們的產品或競爭產品和治療的宣傳; 和
•第三方付款人的價格和可用性以及充分的報銷。
即使產品在批准後展示了良好的療效和安全性，市場對產品的接受仍然是不確定的。如果獲批後我們無法滲透現有的TED市場併成功商業化我們的候選產品，那麼我們努力向醫療社區和第三方支付方傳達產品的益處的努力可能需要大量投資和資源，而且可能永遠不會成功。如果我們的產品未能獲得醫生、患者、第三方支付方和其他醫療服務提供者的足夠接受程度，那麼我們將無法產生足夠的營業收入以實現或保持盈利。
此外，TED療法市場可能無法持續增長，甚至可能萎縮，這可能會影響我們產品候選藥品的商業可行性，進而對任何獲批產品的收入產生負面影響。例如，Tepezza®的銷售額可能下降，這可能會對我們的業務產生負面影響。我們對產品候選藥品市場規模和市場機會的估計可能會被證明不準確，這可能會對它們的商業可行性產生負面影響。
我們可能無法成功地在任何識別、授權、發現、開發或商業化額外的候選產品的努力中取得成功。
儘管我們會將大量精力集中在臨床測試、潛在批准和商業化現有產品候選者上，但我們業務的成功也有一部分預期取決於我們識別、許可、發現、開發或商業化額外的產品候選者的能力。研究項目以識別新的產品候選者需要大量的技術、金融和人力資源。我們可能會將精力和資源集中在最終被證明是不成功的潛在項目或產品候選者上。由於多種原因（包括但不限於以下），我們的研究項目或許可努力可能無法產生額外的產品候選者用於臨床開發和商業化：
•我們的研究或業務發展方法論、搜索標準和流程可能無法成功識別潛在的產品候選者;
•我們可能無法或不願組織足夠的資源來收購或發現其他產品候選者；
•我們的產品候選者可能在臨床前或臨床測試中失敗；
•我們潛在的產品候選者可能會顯示出有害副作用，或具有其他特徵，這些特徵可能使產品無法推向市場或不太可能獲得營銷批准；
•競爭對手可能會開發出替代品，使我們的產品候選品變得過時或不那麼有吸引力；
•我們開發的產品候選者可能會被第三方的專利或其他排他性權利覆蓋;
•在我們的項目期間，產品候選品的市場可能會發生變化，以至於繼續開發該產品可能變得不合理；
•產品候選可能無法按可接受的成本大規模生產，或根本無法生產；和
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•產品候選可能不被患者、醫療社區或第三方支付者視爲安全和有效。
如果發生這些事件中的任何一個，我們可能會被迫放棄我們爲一個或多個項目所做的開發努力，或者我們可能無法找到、授權、發現、開發或商業化其他的候選藥物，這將對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響，並有可能導致我們停止運營。
未能獲得或維持對我們的產品的充分報銷或保險覆蓋，如果有的話，可能會限制我們營銷這些產品的能力，並減少我們產生營業收入的能力。
我們已批准產品的定價、覆蓋範圍和報銷，如果有的話，必須足以支持我們的商業努力和其他開發項目的開支，第三方支付方（包括政府醫療保健計劃、健康維護組織、私人保險商和其他醫療管理組織）的報銷覆蓋範圍和報銷足夠是大多數患者能夠負擔昂貴治療的必要條件。我們已批准產品的銷售，如果有的話，將在很大程度上取決於第三方支付方支付或報銷我們已批准產品的費用的程度，無論是在國內還是國外。如果無法獲得報銷或報銷金額有限，我們可能需要補貼或免費提供產品，或者我們可能無法成功商業化我們的產品。請參閱我們2023年年度報告第10-K表格中的「業務-覆蓋範圍和報銷」章節。
在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他限制價格的監管，我們認爲在歐洲、加拿大和其他國家，對成本管控舉措的不斷強調已經並將繼續對產品的定價和使用施加壓力。在許多國家，產品價格受各種價格控制機制的約束，作爲國家衛生系統的一部分。價格管制或其他定價監管變化可能會限制我們能夠爲產品收取的金額。因此，在美國以外的市場，潛在的營業收入可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
我們預計，由於向管理醫療保健的趨勢增加，包括健康維護組織的影響增加和額外的立法變化，我們的產品可能會面臨價格壓力。整體醫療成本特別是處方藥的下壓力已經增加，並預計未來將繼續增加。因此，我們的產品（如果有）的盈利可能會更難實現，即使它們獲得監管批准。
我們業務操作相關的風險
我們未來的成功在一定程度上取決於我們吸引、留住和激勵合格人員的能力。如果我們失去關鍵人員，或者未能招聘到更多高素質的人員，我們開發產品候選者的能力將受損，我們的業務可能會受到損害。
我們在高度競爭的生物技術和醫藥行業競爭的能力，極大地取決於我們吸引和保留具有特定專業知識的高素質管理、科學和醫療人員的能力。我們高度依賴我們的管理團隊。關鍵人員服務的流失，以及我們無法找到合適的替代者，可能會導致我們產品候選品開發的延遲，並對我們的業務造成損害。
除非我們能有效地替代離職的員工，否則我們可能需要現有員工承擔額外角色，這可能會超出他們的責任範圍。因此，我們可能會因員工過度勞累而經歷增加的人員流動。由於時間和資源限制，員工可能也無法有效地承擔這些多重角色。此外，如果我們無法留住關鍵人員，我們可能
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必須使用顧問來承擔此前由員工執行的角色。這些顧問可能缺乏已離職員工的同等技能和表現，因此我們的臨床試驗可能會延長、延誤或終止，我們可能無法獲得審批我們產品候選品或推進我們業務的業務。
我們主要在馬薩諸塞州開展業務。這個地區是許多其他生物製藥公司和許多學術和研究機構的總部所在地。我們行業目前存在高素質人才短缺的問題，這種情況可能會持續下去。在我們的市場中，對於有技能的人才的競爭非常激烈，這可能會限制我們以可接受的條件招聘和留住高素質人才。
爲了激勵重要員工留在我們公司，除了薪水和現金獎勵，我們可能授予股權獎勵，這些獎勵可能會隨着時間的推移或在實現特定預先設定的里程碑時解禁。員工對股權獎勵的價值已經受到，並可能繼續受到我們股價波動的顯着影響，這些波動是我們無法控制的，這些股權獎勵隨時可能不足以抵消其他公司提供的更有吸引力的報價。儘管我們正在努力留住寶貴的員工，他們仍有可能突然辭職。雖然我們與主要員工有就業協議，這些協議規定了自願就業，這意味着我們的任何員工都可以隨時離開我們的就業，有或沒有通知。我們沒有爲這些個人或其他任何員工的生命維持「主要人員」保險政策。
我們利用《修訂後的2016股權激勵計劃》（下稱「2016計劃」）下的股份發放股權獎勵，以吸引新員工加入我們公司並留住現有員工。我們歷來尋求股東批准，以增加2016計劃下發行股份的數量。然而，如果股東未批准未來增加2016計劃下可發行股份數量，我們吸引和留住員工人才的能力以及與人才競爭的能力可能受到不利影響，這可能會對我們吸引和留住人才的能力以及我們的業務和業務前景產生負面影響。
我們將需要擴大我們的組織，在管理這種增長方面可能會遇到困難，這可能會干擾我們的運營。
隨着我們的發展和商業化計劃以及策略的逐步發展和地理足跡的擴大，我們預計需要額外的管理、運營、銷售、營銷、財務、法律和其他資源。我們的管理層可能需要將我們的注意力過多地轉移開我們的日常活動，並花費大量的時間來管理這些增長活動。我們可能無法有效地管理我們運營的擴展，這可能導致我們的基礎設施出現問題、運營中的錯誤、業務機會的喪失、員工的流失，並減少剩餘員工的生產力。我們預期的增長可能需要大量的資本支出，並可能從其他項目（如開發其他產品候選品等）中轉移財務資源。如果我們的管理層無法有效地管理我們的增長，我們的開支可能會超出預期，我們產生和/或增長營業收入的能力可能會減少，我們可能無法實施我們的業務策略。我們未來的財務表現以及我們商業化產品候選品和有效競爭能力的能力部分取決於我們有效管理任何未來增長的能力。
市場和經濟狀況不穩定、通貨膨脹、利率期貨上升、自然災害、公共衛生危機如COVID-19大流行、政治危機、烏克蘭危機等地緣政治事件，或其他宏觀經濟條件，可能對我們的業務和財務狀況造成嚴重不利影響。
全球經濟，包括信貸和金融市場，在過去幾十年中經歷了極端的波動和干擾，其中包括，其他問題，流動性減少和
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信貸可用性、消費者信心下降、經濟增長下滑、供應鏈短缺、通貨膨脹率上升、利率期貨上漲以及對經濟穩定性的不確定性都可能對消費造成影響。例如，COVID-19大流行導致普遍失業、經濟放緩和資本市場極度波動。聯儲局已多次提高利率以應對通貨膨脹問題，並可能再次提高。較高的利率，加上政府支出減少和金融市場的波動，可能加劇經濟不確定性，影響消費者支出。類似地，俄羅斯與烏克蘭之間持續的軍事衝突，中國與臺灣之間不斷升級的緊張局勢，以色列及周邊地區的衝突以及美國國內的緊張局勢已經造成或可能造成資本市場的極大波動，可能會進一步對全球經濟產生影響，包括全球供應鏈的中斷。任何這樣的波動和中斷都可能對我們的臨床試驗、我們的業務以及我們依賴的第三方造成不利影響。
如果股權和信貸市場惡化，包括因政治動盪或戰爭而導致，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更難完成、成本更高，且具有更大稀釋效果。未能及時獲得任何必要融資並獲得有利條款可能會對我們的增長策略、財務表現和股價產生重大不利影響，可能需要我們推遲或放棄發展或商業化計劃。此外，存在我們的一家或多家服務提供商、製造商或其他合作伙伴在這種情況下無法生存或履行對我們的承諾的風險，這可能會直接影響我們按計劃和預算實現運營目標的能力。
我們在過去經歷過，並可能在未來因此類宏觀經濟條件出現干擾，包括啓動或擴大臨床試驗和製造足夠數量的材料時出現延遲或困難。任何一個或多個這些事件可能對我們的運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
Hercules貸款和安保協議中包含一些條款，可能會對我們的運營產生不利影響，若發生違約事件，我們可能會被迫提前償還所有未償債務，而且可能在我們沒有足夠資金滿足這一義務的時候。
根據大力金融貸款和擔保協議，我們已經質押了幾乎所有的資產，除了我們的知識產權。此外，大力金融貸款和擔保協議包含一些肯定和否定的條款，可能會阻止我們在未經貸款人同意的情況下采取某些行動。這些條款可能限制我們在經營業務和採取對我們和股東有利的行動方面的靈活性。大力金融貸款和擔保協議還包括習慣性的肯定和否定的條款，限制我們在一定情況下，承擔負債，設立留置權，進行合併或合併，與關聯方進行交易或出售我們的全部或部分財產、業務或資產。大力金融貸款和擔保協議包含習慣性的違約事件。一旦發生且持續發生違約事件，根據大力金融貸款和擔保協議的規定，所有到期款項都將（在破產或破產事件的情況下）或可變爲（在所有其他違約事件的情況下，並由大力行使選擇權）立即到期支付。如果發生大力貸款和擔保協議下的違約事件，我們可能需要立即償還所有未償還的債務。如果我們無法償還這些債務，貸款人將有權處置抵押品，包括我們的現金帳戶，並採取大力金融貸款和擔保協議允許的其他補救措施。即使我們能夠在發生違約事件後償還任何債務，這些款項的償還可能會顯著減少我們的營運資金，並影響我們按計劃運營的能力。
我們信息技術和存儲系統，或者我們依賴的第三方信息技術和存儲系統出現故障，可能會嚴重影響我們業務的運作並對我們的財務狀況產生不利影響。
90

我們執行業務計劃並保持運營能力的能力取決於我們的信息技術（IT）系統或我們依賴的第三方系統的持續和不間斷性能。這些系統容易受到各種風險和損害，包括電信或網絡故障、惡意人爲行爲以及自然災害（如龍捲風、地震或火災）。此外，儘管進行了網絡安全和備份措施，但我們和供應商的一些服務器仍有可能受到物理或電子入侵的威脅，包括網絡攻擊、計算機病毒和類似破壞性問題。犯罪分子用於攻擊計算機系統的技術是複雜的，經常變化，並可能源自監管較少且偏遠的世界地區。因此，我們可能無法主動應對這些技術或實施足夠的預防措施。如果IT系統遭到破壞，我們可能會面臨罰款、損害賠償、訴訟和執法行動，並且可能丟失商業機密，這種情況可能會影響我們的業務。儘管採取了旨在防止可能影響IT系統的意外問題的預防措施，但持續或重複的系統故障可能會影響我們生成和維護數據的能力，從而對我們經營業務的能力產生不利影響。此外，我們系統的故障、維護問題、升級或過渡到新平台，或者安全漏洞可能導致延遲並降低我們的運營效率。解決這類問題可能需要進行重大的、非計劃的資本投資。
此外，我們供應鏈中的各方可能僅在單一地點運營，增加了他們對自然災害或其他突發、不可預見和嚴重不利事件的脆弱性。如果發生這樣的事件影響了我們的供應鏈，可能會對我們的業務產生重大不利影響。
數據泄露、安全事件或其他未經授權的網絡入侵或訪問可能導致對我們的網絡或數據未經授權的訪問，這可能導致我們的臨床試驗遭受重大幹擾，損害我們的聲譽，影響我們的業務，產生額外責任並對我們的財務或業務結果產生不利影響。
近年來，我們信息網絡和系統以及我們的服務提供商或合作伙伴面臨的網絡安全威脅在複雜性、規模和頻率上普遍增加。除了來自自然災害、電信和電力故障、傳統計算機黑客、惡意代碼（如惡意軟件、病毒、蠕蟲和勒索軟件）、員工錯誤、盜竊或濫用、密碼噴灑、網絡釣魚和分佈式拒絕服務攻擊等威脅之外，我們現在還面臨來自複雜的國家主權和受支持的參與者的威脅，他們進行攻擊（包括高級持久性威脅入侵），加劇了對我們內部網絡和系統、第三方服務提供商、合作伙伴以及他們存儲和處理的信息的風險。儘管我們已實施技術和組織安全措施，並做出其他重大努力以防範此類威脅，但我們幾乎不可能完全消除這些風險。我們已整合到內部網絡和系統中的安全措施旨在檢測未經授權的活動並防止或最小化安全事件或違規行爲，可能不按預期運行或可能不足以保護我們的內部網絡和平台免受某些威脅。此外，用於獲取對存儲數據的網絡未經授權訪問或通過傳輸數據的網絡的技術經常變化，通常直到針對目標發起攻擊前才被認識。因此，我們可能無法預料這些技術或實施足夠的預防措施來阻止此類事件的發生。
此外，影響我們或我們當前或未來的合作伙伴或第三方服務提供商的安防-半導體事件或違規行爲可能導致未經授權訪問、信息的披露或丟失，包括我們處理的信息。這可能需要根據適用的數據隱私法規或合同進行通知，並可能導致財務損失、訴訟、政府審計、調查、罰款、處罰和其他可能的責任，損害我們與合作伙伴的關係，觸發賠償和其他合同義務，導致我們承擔調查、緩解和補救費用，對我們進行臨床試驗的能力產生負面影響，並造成聲譽損失。例如，我們產品候選品的臨床試驗數據丟失可能導致我們的監管批准努力延誤，並顯著增加我們恢復或重現數據的成本。
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我們可能沒有足夠的保險覆蓋安防-半導體事件或違規或信息系統故障。如果有一項或多項巨額索賠成功，超過我們可獲得的保險覆蓋範圍，或導致我們的保險政策發生變化（包括保費增加或大額免賠額或合作分擔要求），可能會對我們的業務產生不利影響。此外，我們無法確定任何現有的保險覆蓋範圍和疏忽與遺漏的保險是否將繼續以可接受的條件提供，或者我們的保險公司不會拒絕對任何未來索賠的賠付。
我們或我們的僱員、代表、承包商、顧問、合作伙伴或其他第三方服務提供商發生任何違反我們的數據隱私、安防-半導體、保護、機密性的事件，或未能應對任何數據安全事件、違規或其他未經授權的敏感信息訪問、獲取或披露（包括但不限於個人信息），可能導致我們蒙受財務損失、額外成本和/或責任，包括因政府調查、執法行動、監管罰款、訴訟、經營成本或損害聲譽等而產生的費用。這些事件中的任何一種都可能對我們的聲譽、業務、財務狀況或運營結果造成傷害。
我們利用淨營運虧損結轉和某些其他稅務屬性抵消未來應納稅所得或稅款的能力可能會受到限制。
我們的淨經營虧損（「NOL」）結轉額可能因其有限的期限或受《美國稅法》的限制而未能使用，無法抵銷未來的所得稅義務。我們在2017年12月31日或之前結束的稅收年度生成的NOL僅允許根據適用的《美國稅法》繼續延期使用20年。根據《稅法》，我們在2017年12月31日後結束的稅收年度生成的聯邦NOL可能永久結轉，但對2017年12月31日後開始的稅收年度生成的聯邦NOL的可扣除額有所限制。目前尚不確定各州是否會遵從《稅法》的情況及程度。
此外，根據1986年修訂的《內部稅收法》第382和383條及各州法相應規定，如果公司發生「所有權變更」，通常定義爲其股權在三年內以價值計算發生超過50%的變動，公司可能無法利用其變更前的損失結轉以及其他變更前的稅務屬性抵銷其變更後的收入或稅金。對於在2023年12月31日前結算的某些稅期，我們最近完成了對可能的股權變更的分析。過去我們可能已經發生並且未來可能發生額外的所有權變更，可能會導致我們的損失結轉和稅收抵免出現額外限制。此外，在州一級，可能會有暫停使用淨營運虧損或限制其使用的時期，這可能會加快或永久增加應繳的州稅。因此，即使我們實現盈利，我們可能無法利用我們的損失結轉以及某些其他稅務屬性的重要部分，這可能對現金流量和業務結果產生重大不利影響。
稅法或相關法規的變化，如果對我們或我們的客戶產生不利影響，可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
新的收入、銷售、使用或其他稅法、法令、規章、條例隨時可能出臺，可能對我們的業務運營和財務表現產生不利影響。此外，現有的稅法、法令、規章、條例可能會對我們作出不利解釋、變更、修改或適用。例如，稅法對美國稅法進行了許多重大變革。美國國內稅務局及其他稅務機構就稅法發佈的未來指導文件可能會對我們產生影響，稅法的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。此外，尚不確定各州是否及在什麼程度上將遵循稅法或任何新頒佈的聯邦稅法立法。企業稅率的變化、與我們業務有關的淨遞延稅資產的實現、對外國收入的徵稅以及在稅法或未來的改革立法下費用的可減免性可能會產生重要影響
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對我們遞延稅收資產價值的影響可能導致重大的一次性費用，並可能增加我們未來的美國稅費。
我們的有效稅率可能會波動，並且我們可能會承擔超過應計金額的稅務責任。
我們在許多美國各州、領土和非美國司法管轄區都受到稅收監管。因此，我們的有效稅率是根據我們運營的各個地方適用稅率的組合而得出的。在準備我們的基本報表時，我們會估計在這些地方將需要支付的稅款金額。然而，由於許多因素，包括對我們的納稅申報進行檢查和審計的結果、我們未能與稅務機構達成或維持可接受的協議、所得稅會計的變化以及稅法變化，我們的有效稅率可能會與過去有所不同。其中任何因素都可能導致我們的有效稅率與以往時期或我們目前的預期有顯着不同，並可能導致我們對基本報表中列示的金額產生超過待攤金額的稅務義務。
持有我們的普通股風險
我們章程文件中的防禦收購條款、特拉華州法律以及部分合同條款的規定可能會使收購我們變得更加困難，並可能阻止股東嘗試替換或撤換我們的管理層。
我們的公司章程和組織章程中的條款可能會延遲或阻止收購或管理變更。 這些條款包括禁止股東通過書面同意採取行動以及我們的董事會可以發行優先股而無需股東批准。此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，因此受到特拉華州《公司法》第203條的規定約束，該法規定持有超過我公司已發行流通投票股15%的股東不得與我們合併或結合，除非滿足某些條件。 儘管我們相信這些條款共同將爲有機會獲得更高的出價，要求潛在收購者與我們的董事會協商，但即使某些股東可能認爲出價有利，這些條款也將適用。此外，這些條款可能會阻撓或阻止股東任何試圖通過使股東更難替換或撤換公司現任管理層的嘗試，因爲這會加大股東替換董事會成員的難度，董事會成員負責任命管理層成員。
此外，我們的A類優先股指定證書以及2020年發行的認股權證可能會延遲或阻止公司控制權的變更。只要至少發行並持有原始發行的A類優先股的30％，我們就不能完成基礎交易（如A類優先股指定書中定義的）或者與其他實體合併或合併公司，或公司銷售股份給其他事務合併，在此類交易中，該事務的股東在此類交易發生前立即持有公司資本股的至少大部分，在未經多數持有者關於A類優先股時尚未發行的股份的肯定投票的情況下，不得完成，另外，截至2023年12月31日，A類優先股的大多數已由與一位股東關聯的實體持有。指定證書的這項規定可能會使我們更難進行上述任何交易。此外，根據這些認股權證，根據某些情況下，每個認股權證持有人有權要求我們在指定事件發生時以現金金額贖回認股權證，金額等於認股權證的一部分的Black-Scholes價值，包括合併，資產銷售或某些其他轉讓控制交易。我們的接管可能會觸發我們贖回認股權證的要求，這可能會使潛在收購者與我們進行業務合併交易的成本更高。
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根據我們的公司章程規定，特拉華州特權法院是我們與股東之間幾乎所有爭端的專屬論壇，這可能限制我們的股東獲得對我們、我們的董事、高管或其他僱員爭端的有利司法論壇的能力。
根據我們的章程規定，除非我們書面同意選擇另一個論壇，否則特拉華州特別法院是任何代表我們提起的衍生訴訟或程序、任何主張我們的董事、高管或其他僱員對我們或我們的股東所負的受託責任的訴訟、任何根據特拉華州《普通公司法》、我們的公司章程或章程而產生的對我們的索賠的訴訟，或受內部事務學說管轄的針對我們提出的任何索賠的唯一和專屬論壇。此外，除非我們書面同意選擇另一個論壇，否則美國聯邦地方法院將成爲解決根據1933年修訂版《證券法》（以下簡稱「證券法」）提起的任何主張的投訴的專屬論壇。
雖然這些論壇選擇條款不適用於對交易法案創設的責任或義務的起訴，或者聯邦法院具有專屬管轄權的任何其他索賠，但是論壇選擇條款可能會限制股東在司法論壇提起對我們、我們的董事、高級管理人員或其他僱員爭端的訴訟的能力，這可能會阻止針對我們、我們的董事、高級管理人員和其他僱員的此類訴訟。如果法院發現公司章程中包含的論壇選擇條款在某項訴訟中無效或不可執行，我們可能需要承擔額外費用，以解決在其他司法轄區的此類訴訟。
我們預計在可預見的未來不會支付任何現金分紅派息。
目前的預期是我們將保留將來的收益，如果有的話，以資助我們業務的發展和增長。因此，我們普通股的資本增值（如果有）將是你唯一的可預見的未來收益來源（如果有）。
現有股東未來出售股票可能會導致股價下跌。
如果我們的股東在法律對轉售的限制結束後大量賣出或表明打算大量賣出我們的普通股股票，我們的普通股交易價格可能會下跌。此外，根據各種受限協議和《證券法》第144條和701條的規定，我們未行使的期權的普通股股票將有資格在公開市場上出售。
未來的股權和債務銷售與發行可能會導致我們的股東進一步稀釋。
我們預計我們需要大量額外資本來資助我們當前和未來的業務，包括完成我們的產品候選品的潛在臨床試驗。爲了籌集資金，我們可能會以我們隨時判斷的價格和方式，在一個或多個交易中出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。因此，我們的股東可能會經歷額外的稀釋，這可能會導致我們的股價下跌。
此外，根據我們的股票激勵計劃，我們可能授予股權獎勵並向我們的員工、董事和顧問發行額外的普通股股票，這些計劃中爲未來發行而保留的普通股數量將根據計劃條款自動每年增加。在新期權授予和行使、或者我們未來發行額外普通股的情況下，我們的股東可能會進一步面臨稀釋，這可能會導致我們的股價下跌。
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我們的主要股東擁有公司相當比例的股份，並且能夠對股東批准事項施加重大控制。
我們的董事、高管、5%的股東及其關聯方目前對我們的表決權股份擁有實質性部分所有權。因此，這些股東有能力且可能繼續通過這一所有權地位影響我們。這些股東可能有能力決定需要股東批准的某些或所有事項。例如，這些股東可能集體行動，有能力控制董事選舉、組織文件修正或覈准任何合併、資產出售或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻撓未經要約的收購提案或您可能認爲符合您最佳利益的我們的普通股提議。
一般風險因素
我們的普通股市場價格歷史上一直波動較大，未來普通股市場價格可能會下跌。
我們普通股的市場價格可能會繼續受到大幅波動的影響。早期藥品、生物技術和其他生命科學公司證券的市場價格歷來特別波動。除了「風險因素」中其他地方描述的因素外，造成我們普通股市場價格劇烈波動並且大幅下跌的一些因素包括：
•未能達到或超越我們可能向公衆和投資社區提供的財務和發展預期；
•投資者未能以積極的方式看待我們生成的臨床試驗數據，即使我們對這些數據持積極態度；
•我們與監管機構在開發產品候選藥物過程中的互動，可能導致負面結果或被視爲負面結果。
•公衆、立法機構、監管機構和投資社區對藥品和生物技術行業的認知；
•我們或競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾；
•重要的訴訟，包括專利或股東訴訟；
•如果證券或行業分析師未對我們的業務發佈研究報告，或者發佈對我們的業務和股票持負面或誤導性意見；
•類似公司市值的變化；
•產品候選品的市場規模可能發生變化，或被認爲的市場規模可能發生變化；
•商業夥伴或競爭對手宣佈新商業產品、臨床進展或缺乏進展、重要合同、商業關係或資本承諾的通知；
•引入與我們潛在產品競爭的技術創新或新療法；
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•醫療保健支付系統結構變化；以及
•我們財務結果的週期性波動。
此外，資本市場總體上經歷了實質性的波動，這些波動通常與公司的營運績效無關，包括由全球宏觀經濟狀況造成的波動。這些廣泛的市場波動也可能會對我們普通股的交易價格產生負面影響。過去，在公司證券市場價格波動的時期之後，股東們經常對這些公司提起集體訴訟。如果發起這類訴訟，可能會導致巨額成本和管理層關注力和資源的分散，這可能會嚴重損害我們的業務和聲譽。
我們可能面臨與訴訟和其他法律訴訟相關的風險，這可能會對我們的業務、運營結果或財務狀況產生重大不利影響。
在業務的日常過程中，我們及我們的董事和高管可能會不時參與各種法律訴訟，包括商業、僱傭和其他訴訟和索賠，以及政府和其他監管調查和訴訟。此類事項可能耗時，分散管理層的注意力和資源，並導致我們產生重大支出。訴訟本質上是不可預測的，任何此類行動的結果可能對我們的業務、運營結果或財務狀況產生重大不利影響。
遵守影響公共公司的法律法規會導致我們對管理層產生成本和需求。
我們承擔與公開公司報告要求相關的重大法律、會計和其他費用。 我們還承擔與公司治理要求相關的成本，包括2002年《薩班斯-豪利法案》（「薩班斯-豪利法案」）下的要求，以及SEC和納斯達克股票市場有限公司（「納斯達克」）實施的規則。 這些規則和法規增加了我們的法律和財務合規成本，並使一些活動變得更加耗時和昂貴。 這些規則和法規還可能使我們更難且更昂貴地獲得董事和高管責任保險。 因此，我們可能更難吸引和留住合格的個人擔任董事會成員或公司高管，這可能會對投資者信心造成不利影響，並可能導致我們的業務或股價蒙受損失。
如果股票研究分析師不發表關於我們、我們的業務或市場的研究或報告，或者發表不利的研究或報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股票的交易市場受股權研究分析師關於我們的研究和報告的影響。股權研究分析師可能選擇不對我們的普通股票提供研究覆蓋，而這種缺乏研究覆蓋可能會對我們普通股票的市場價格產生不利影響。如果我們確實有股權研究分析師的覆蓋，我們將無法控制分析師或其報告中包含的內容和觀點。如果一個或多個股權研究分析師下調了我們的股票評級或發佈其他不利評論或研究，我們的普通股票價格可能會下跌。如果一個或多個股權研究分析師停止對我們的覆蓋或未能定期發佈關於我們的報告，對我們普通股票的需求可能會減少，這反過來可能導致我們的股票價格或成交量下降。
如果我們未能維護適當和有效的內部控制，我們準時製作準確的基本報表的能力可能會受損，投資者可能會對我們財務報告的準確性和完整性失去信懇智能，我們的市場價格可能受到負面影響。 普通股票 可能受到負面影響。
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我們受《交易所法》、薩班斯-豪利法以及納斯達克的規定和規章制度的報告要求。 薩班斯-豪利法要求我們必須保持有效的披露控制和程序以及內部財務報告控制。 我們必須對我們的內部財務報告控制進行系統和流程評估和測試，以便管理層能夠依照薩班斯-豪利法第404條的規定，在我們當年的年度報告中報告我們內部財務報告控制的有效性。 這要求我們必須支付大量的專業費用和內部成本來擴展我們的會計和財務職能，並且我們必須付出重大的管理努力。 我們可能會在及時完成每個時期的這些報告要求方面遇到困難。
我們可能會發現我們的內部財務和會計控制程序系統存在缺陷，可能導致財務報表產生重大錯誤陳述。 我們的財務報告內部控制將無法防止或檢測到所有錯誤和欺詐行爲。 無論設計和操作多麼出色的控制系統，都只能合理，而非絕對地確保控制系統的目標將被實現。 由於所有控制系統的固有侷限性，對控制的任何評價都無法絕對保證不會發生由於錯誤或欺詐導致的錯誤陳述，或者所有控制問題和欺詐實例將被檢測到。
如果我們無法遵守薩班斯-豪利法案第404條的要求，或者我們無法保持適當和有效的內部控制，這可能導致我們的基本報表出現重大錯誤陳述，這些錯誤將無法及時被預防或檢測到，可能需要重新編制報表，導致我們受到納斯達克、證監會或其他監管機構的制裁或調查，使投資者對我們的財務信息失去信懇智能，或導致我們的股價下跌。
作爲一家上市公司，我們承擔着顯着的法律、會計、保險等各項費用，我們的管理人員及其他員工不得不繼續投入大量時間進行公開公司的合規倡議。我們預計，隨着停止成爲《交易法》第120億.2條所定義的「較小報告公司」，這些成本和合規倡議將會繼續增加。
我們轉變爲大型加速報告人，並遵守2002年《薩班斯-豪利法案》第404條的規定，一直是耗時且昂貴的。我們將來無法保持有效的財務報告內部控制可能導致投資者對我們財務報告準確性和完整性失去信懇智能，從而對我們普通股的市場價格產生負面影響。
作爲一家上市公司，我們有責任維護對財務報告的內部控制，並報告這些內部控制中任何重大弱點。我們從2023年12月31日起成爲大型加速申報人，《薩班斯-豪利法案》第404條要求我們獨立註冊的註冊會計師事務所對我們的內部控制的有效性進行認證。我們過渡到成爲《薩班斯-豪利法案》第404條額外要求的主體已經且將繼續是耗時的，並存在着不符合規定的風險。此外，遵守和實施這些及未來法律和相關規則下的程序所帶來的成本可能對我們的經營業績產生重大影響。
如果我們在財務報告的內部控制方面存在實質性弱點，可能無法及時發現錯誤，導致財務報表存在重大錯誤。如果我們確定了財務報告的內部控制方面存在實質性弱點，如果我們無法及時遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的要求，如果我們無法聲明我們的財務報告的內部控制有效，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所無法就我們的內部控制有效性發表意見，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心，我們的普通股市場價格可能
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受到負面影響。此外，我們可能會受到任何上市交易所、證監會或其他監管機構的調查，這可能需要額外的財務和管理資源，對我們的業務可能會產生不利影響。
項目2. 未註冊發行股權和款項用途
無。
項目3. 對於優先證券的違約情況
不適用。
ITEM 4. 礦業安全披露
不適用。
項目5. 其他信息
規則10b5-1交易安排
2024年9月30日結束的三個月內，我們公司的董事或高管沒有 採納 或 終止 任何「10b5-1規則交易安排」或任何「非10b5-1規則交易安排」，如《S-K條規》第408條所定義。
第6項目。展覽指數
展品目錄中列出的展品是根據S-k法規第601條要求的。從在10-k、10-Q和8-k表格上的報告中通過參考合併到此處的所有項目的SEC文件編號爲001-36483。
借鑑
附表號。陳述展品形式歸檔日期數字
3.110-K3/11/20223.1
3.28-K12/18/20233.1
3.38-K10/28/20203.1
3.48-K9/23/20213.1
4.1S-13/19/20144.1
4.28-K2/7/20204.1
10.1
x
10.2x
31.1x
98

31.2x
32.1*x
101.INSXBRL實例文檔x
101.SCHXBRL分類擴展架構文檔x
101.CALXBRL分類擴展計算鏈接庫文檔x
101.DEFXBRL分類擴展定義鏈接庫文檔x
101.LABXBRL分類擴展標籤鏈接庫文檔x
101.PREXBRL分類擴展演示鏈接庫文檔x
104封面頁面交互式數據文件（格式爲行內XBRL，包含在展覽101中）x
____________________
+
表示管理合同或補償計劃
*
此認證是根據18 U.S.C.第1350條提供的，並不是爲了證券交易法第18條的目的而進行申報，並且不得被引用到註冊者的任何申報文件中，無論是在此日期之前還是之後。
x已提交/附帶。

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簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。

  綠色基因療法有限公司。
  
  
   
日期：2024年11月12日作者：Stephen Mahoney
VIRIDIAN THERAPEUTICS，INC.修訂和重新修訂的2016年股權激勵計劃
總裁，首席執行官兼董事
簽名：/s/ Ian Lee
日期：2024年11月12日 By:/s/ Seth Harmon
   Seth Harmon
   財務和會計高級副總裁
（首席財務官;首席會計師）



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