美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549

表格 8-K

目前的報告

根據1934年證券交易所法案第13或15(d)條的規定

Ultragenyx 製藥公司

（註冊者的確切名稱，如它的章程所規定的）

(如果自上次報告以來地址或名稱有所更改的前名稱或前地址)

如果表8-K的提交旨在同時滿足報告人在以下任何規定下的報告義務，則選中適當的框：

在法案第12(b)條的規定下注冊的證券：

請勾選以下選項，表明您是依據《證券法》第1933號法案規定的 新興成長型企業（本章第§230.405條）或依據《證券交易法》第1934號法案規定的規則120億.2（本章第§240.12億.2條）。

新興成長公司 ☐

如果是新興成長型企業，請勾選複選標記，表明註冊者已選擇不使用延長過渡期來符合根據證券交易法第13(a)條規定提供的任何新財務會計準則。 ☐

8.01其他事件。

2024年11月9日，ultragenyx pharmaceutical公司（以下簡稱「公司」）發佈了一份新聞稿，宣佈在支持3期研究的1/2期數據。 Aspire 該研究針對GTX-102，這是一種用於安吉爾曼綜合症的實驗性反義寡核苷酸，隨後在當天於佛羅里達州奧蘭多舉行的2024年安吉爾曼綜合症治療基金（FAST）全球科學峯會上進行展示。

全球貨幣第3期Aspire研究將招募大約120名安吉曼綜合徵患者，這些患者經過基因確診具有完全母源UBE3A基因缺失，並將包括爲期48周的主要有效性分析期。主要終點將是通過Bayley-4認知原始分數評估的認知改善，並且關鍵的次要終點將是跨認知、接受性交流、行爲、大肌肉功能和睡眠5個領域的多領域反應指數（「MDRI」）。

截至2024年9月的1/2階段數據截止日期，劑量擴展隊列中的患者在第48周（第338天）展示了跨多個領域持續改善。第48周劑量逐步增加和擴展隊列中的患者（n=40）顯示與基線相比，Bayley-4認知增長量表值（「GSV」）評分的均值變化爲+6.7，而最小重要差異爲+5。使用Bayley-4認知原始分數的第3階段主要終點，與基線相比的均值變化爲+10.9。這表明第3階段研究具有大於95%的功效來檢測治療效果，即使假裝組的反應高達觀察到的自然歷史數據變化的三倍。

第48周（第338天）對A＆B擴展隊列中的28名患者的數據進行了評估，採用MDRI作爲第3階段關鍵次要終點，總淨反應爲+2.0（p值 < 0.0001）。數據表明，約80%（28名患者中的22名）的患者在至少一個領域上實現了臨床意義重大的淨改善。

這些數據證實了第3階段 Aspire 研究有充分的動力來建立GTX-102在認知主要終點或關鍵次要終點MDRI在第48周的功效。

截至數據截止日期，GTX-102 展示了一致且可接受的安全性特徵。

最新的Ultragenyx公司資料更新可以在https://ir.ultragenyx.com/上獲取。

關於前瞻性聲明的警告

本Form 8-k的當前報告包含根據1995年《私人證券訴訟改革法案》的前瞻性聲明。可以通過使用諸如「預期」，「繼續」，「將」或其他類似術語或表達涉及公司期望，計劃和意圖的詞語來識別這些聲明。前瞻性聲明包括但不限於關於GTX-102的臨床益處，耐受性和安全性以及對患者產生的影響以及GTX-102的臨床開發或監管審查時間表的聲明。這些前瞻性聲明涉及可能導致公司的臨床開發項目，與第三方的合作，未來結果，績效或成就與前瞻性聲明所表述或暗示的差異相當大的重大風險和不確定性。此類風險和不確定性包括但不限於，臨床藥物開發的不確定性和獲得監管批准的不可預測和冗長過程，公司成功開發GTX-102的能力，公司能否在預期的時間表內實現其計劃的開發目標的風險，以前研究的結果可能不具有預測未來研究結果的風險，與不良副作用相關的風險，依賴第三方合作伙伴代表公司進行某些活動的風險，公司產品和產品候選者市場機會小於預期的風險，製造風險，來自其他療法或產品的競爭以及其他可能影響現金，現金等價物和短期投資充足性以資助營運，公司未來營運結果和財務表現，臨床試驗活動的時間表和報告結果，以及公司產品和藥物候選者的可用性或商業潛力等事項。公司不承擔更新或修訂任何前瞻性聲明的義務。關於可能導致實際結果與這些前瞻性聲明所表述的結果不同的風險和不確定性的進一步描述，以及與公司業務相關的風險，請參閱於2024年11月6日向證券交易委員會（SEC）提交的公司的Form 10-Q季度報告以及隨後向SEC提交的定期報告。

SIGNATURES

Pursuant to the requirements of the Securities Exchange Act of 1934, the registrant has duly caused this report to be signed on its behalf by the undersigned hereunto duly authorized.