目录

 

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

 

表格 10-Q

 

☒ 根据1934年证券交易法第13或15(d)节的季度报告

截至季度结束日期的财务报告2024年9月30日

or

☐ 根据1934年证券交易法第13或15(d)节的转型报告书

过渡期从                至                

委托文件编号：001-39866001-37758

MOLECULIN BIOTECH，INC。

(根据其章程规定的注册人准确名称)

特拉华州

2834

47-4671997

（注册或组织的）提起诉讼的州或其他司法管辖区（如适用） 组建国的驻地

（主要标准工业) 6401 Congress Ave

（美国国内国税局雇主 （标识号码）

 

5300 Memorial Drive，950号套房
休斯顿, TX							77007
，（主要行政办公地址）							(邮政编码)

 

713-300-5160

(注册人电话号码，包括区号)

 

请勾选以下选项以指示注册人是否在过去12个月内(或在注册人需要提交此类报告的较短时间内)已提交证券交易法1934年第13或15(d)条所要求提交的所有报告，并且在过去90天内已受到此类报告提交要求的影响。Yes根据交易所法规12b-2中“大型加速文件报告人”，“加速文件报告人”，“小型报告公司”和“新兴增长公司”的定义，请勾选发行人是否为大型加速文件报告人。

 

请在checkBox上打勾，以表示申报人在过去12个月内（或所要求提交的更短时间），已将所有应数据文件按照Registration S-T规则405提交。 Yes根据交易所法规12b-2中“大型加速文件报告人”，“加速文件报告人”，“小型报告公司”和“新兴增长公司”的定义，请勾选发行人是否为大型加速文件报告人。

 

请选择checkBox标记以指示申报人是否为《交易所法》120亿.2条中定义的大型加速备案人、加速备案人、非加速备案人、小型报告公司或新兴增长型公司。：

 

大型加速量申报人 ☐						小型报告公司☒
非加速文件提交人 ☒						新兴成长公司 ☐
加速量申报人 ☐

 

如果是新兴成长公司，请在复核者处标明勾选符号，说明注册者是否选择不使用依据证券交易法第13(a)条规定提供的任何新的或修订后的财务会计准则的扩展过渡期。 ☐

 

请选择checkBox标记以指示申报人是否为《交易所法》120亿.2条中定义的空壳公司：是 ☐否 ☒

 

在法案第12(b)条的规定下注册的证券：

每一类的名称			交易符号（S）			在其上注册的交易所的名称
纳斯达克证券交易所			MBRX			The 纳斯达克证券交易所 LLC

 

注册人 已经 3,001,895 在2024年11月1日持有的普通股

 

 

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目录

 

205,183

项目1.基本报表

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汇编的综合资产负债表

(数字单位均为千)

（未经审计）

请参阅附注事项的简明合并财务报表。

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联合综合收益及损失简明合并报表

（以千为单位，除股份数和每股数据外）

（未经审计）

请参阅附注事项的简明合并财务报表。

$

简明的综合现金流量表

（以千为单位）

（未经审计）

请参阅附注事项的简明合并财务报表。

$

股东权益的简化合并报表

（以千美元计, 除股份外）

（未经审计）

请参阅附注事项的简明合并财务报表。

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简明合并财务报表附注

（未经审计）

第2项。管理层财务状况和业绩分析

本10-Q表格，包括管理层的财务状况和业绩分析，包含某些前瞻性陈述。历史表现可能不反映未来表现。我们的前瞻性陈述反映了我们对未来事件的当前看法，是基于假设，并且受到已知和未知的风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致这些陈述反映的情况与实际情况存在实质性差异。

前瞻性陈述包括但不限于有关：

我们不承诺公开更新或修订任何前瞻性声明，包括从本日期后可能对前瞻性声明产生影响的任何事实、事件或情况所导致的任何变化。此外，我们不能保证未来的结果、事件、活动水平、表现或成就。

我们的业务

我们是一家处于第3期临床阶段的药品公司，拥有一系列针对难治疗癌症和病毒的技术。我们有三项核心技术，每一项都至少有一种药品成功通过了第1期临床试验，这些技术主要基于在得克萨斯州休斯敦市的德克萨斯大学MD 安德森癌症中心（MD 安德森）发现并获得许可的成果。我们的六种药品候选中有三种在临床试验中展现出人体活性，目前正在进行或已经进行了第1B/2期或第2期临床试验。自成立以来，我们的药品已经完成、正在进行，或已被允许进行14项临床试验。Annamycin是我们的主导分子，我们最近完成了用于治疗急性髓系白血病（AML）的一项第1B/2期临床试验，并着手进行一项AML治疗的第3期临床试验，我们认为这将是关键性的。Annamycin还在进行两项用于治疗转移到肺部的软组织肉瘤（STS肺转移、STS肺转移瘤或爱文思控股STS）的第1B/2期临床试验。

我们的核心管理信念之一是，蒽环类药物代表AML和爱文思控股的最重要治疗方法，我们相信Annamycin可能首次使大多数这些患者受益于该治疗，主要是因为其缺乏心毒性（目前处方的蒽环类药物中存在心毒性）以及其避免多药耐药机制的能力。这种信念，加上我们有限的资源，目前主要使我们专注于Annamycin的开发。我们打算通过调查者主导的研究来推进其他药物候选品的发展-无论是临床还是临床前。

我们的核心技术包括以下项目：

我们的核心技术包括以下几个项目:

a) 安南霉素或L-安南霉素是一种“下一代”蒽环类抗肿瘤药物（化疗常用药物类别之一），旨在与目前批准的蒽环类药物有所不同，后者因心毒性风险和对多药耐药机制的敏感性而在效用上受到限制。安南霉素的设计是为了避免多药耐药，并且通过密切的心脏监测，在迄今为止我们进行的四项安南霉素临床试验中，在接受治疗的受试者中未显示心毒性。此外，我们已经证明了其安全剂量明显超过了监管机构针对常用蒽环类药物施加的剂量限制，因为后者固有的心毒性。安南霉素在两项其AML和爱文思控股的1B/2期试验中已经证明了疗效。我们相信安南霉素有潜力填补AML的二线治疗需求，并且可能在爱文思控股的一线治疗中作为首选治疗方案。

在我们的Annamycin临床试验中，我们已经聘请了一位独立专家来评估克利夫兰诊所（专家或独立专家）与化疗相关的心毒性。提供给专家的数据包括左心室射血分数（LVEF）由超声心动图确定，以及心脏彩超应变成像，以及血清心肌肌钙蛋白（急性心脏损伤的生化标志物）。“心脏彩超应变成像”是超声心动图（医学超声）中用于测量心肌（心脏肌肉）的区域或全局变形（收缩或收缩）的方法。通过应变率成像，可以显示和测量不同区域的同时功能。心脏健康生物标志物，如血液肌钙蛋白水平，被认为是潜在长期心脏损害的指标。专家已经发布并将继续发布定期报告，随着逐批次的受试者数据提供给他。这些数据包括一些初步数据，可能会发生变化。在我们关于Annamycin无心脏毒性缺失的讨论中，我们依赖于专家的评估。

Annamycin受益于与MD Anderson合作开发并独家授权的脂质增强药物传递领域的有前途的进展。独特的专利脂质组合让我们能够将一种新的化疗药剂概念与有助于靶向传递载荷并减少潜在毒性的脂质结构相结合。在Annamycin的情况下，我们对脂质技术的独特应用使得组织/器官分布得到改善，正如在多项临床试验中所证明的，毒性大大降低，包括心毒性。Annamycin通过2040年拥有物质组成专利保护。

我们的WP1066组合产品包括WP1066、WP1193和WP1220，是组合产品中的三种免疫/转录调节剂，旨在抑制与肿瘤活动相关的p-STAT3(磷酸化信号转导和转录激活因子)等转录因子。它们还通过抑制调节性t细胞(TRegs)的异常活动，刺激肿瘤的自然免疫反应。口服的WP1066已经用于治疗中枢神经系统肿瘤，包括同情用药的儿童受试者。目前正在预临床项目中测试静脉注射的WP1066和WP1193。WP1066和WP1220曾经在一种局部治疗中临床试验中使用。WP1066和WP1220都已在第1期临床试验中独立完成，并且在其不同的适应症上证明了疗效。

我们的WP1122组合产品包含多种化合物(包括WP1122、WP1096和WP1097)，旨在利用酵解抑制剂的潜在用途，例如2-去氧D-葡萄糖(2-DG)。我们认为这类化合物可能提供一个机会，通过利用比健康细胞更依赖葡萄糖的肿瘤，以及病毒也依赖于酵解和糖基化来感染和复制，切断肿瘤的能量供应。WP1122已完成了一项针对正常受试者的第1期临床研究，成功建立了推荐的第2期剂量(RP2D)。

近期业务发展

以下是近期的业务发展。

Annamycin

第三阶段奇迹试验

我们正在评估和访问潜在的地点，为我们的AML患者进行第3期关键性试验，这些患者对诱导治疗（R/R AML）无效或复发，使用安那霉素与阿糖胞苷（也称为“Ara-C”，安那霉素和Ara-C的组合称为“AnnAraC”）。这个第3期“MIRACLE”试验（源自（M）olecul(i)n （R）/（r）AML（A）nnAraC（Cl）inical（E）valuation）将是一项全球试验。

在《奇迹》最初的A部分中，我们计划将重点放在北美、欧洲、东欧、西亚和中东和北非（中东和非洲）的场地上。我们的初始目标将是近似的ly 45 网站是。我们预计，这将使到2025年第三季度招收约45个科目，到2026年下半年招收约90个科目。在最初的45名受试者之后，数据也可能脱盲，按照目前的计划，在大约90名受试者完成疗效分析后，数据将进行非盲化。我们相信，到2026年下半年，我们将获得大约前90名受试者的数据。该试验旨在允许在达到这些入组里程碑时对中期分析的安全性和有效性进行审查。

我们在2024年8月6日举行了一次电话会议，与我们的科学顾问委员会成员迈克尔·安德里夫博士一起讨论了最近与FDA的会议结果以及“奇迹”试验的计划。以下进一步讨论了该次会议、奇迹试验以及Mb-106试验的当前数据。

2024年8月1日，我们宣布讨论并公布了我们在FDA支持下于6月底举行的结束第1B/2阶段(EOP1B/2)会议的结果和计划，以支持将Annamycin与Cytarabine的组合（AnnAraC）推进至用于治疗对诱导治疗后无效或复发的AML患者（R/R AML）的III期关键试验。这个III期“奇迹(MIRACLE)”试验将是一个全球研究，包括美国的研究中心，并且符合FDA的建议，这项自适应III期试验预计将仅以第35天（+/- 14天）的完全缓解率（CR）作为主要终点来与对照组进行比较。我们计划采用双盲、安慰剂对照设计，其中对照组为高剂量Cytarabine（HiDAC）加安慰剂。奇迹试验将侧重于将AnnAraC作为复发/难治AML患者的第2线治疗。^nd 治疗R/R AML受试者的第2线治疗，随后的试验将专注于将AnnAraC作为第3线治疗R/R AML。^rd 治疗R/R AML受试者的第3线治疗。

根据与FDA的讨论，我们打算修改目前的新药申请（IND），以允许在此次美国的试验中对当前处方的蒽环类药物进行超过寿命最大允许剂量（LTMAD）的剂量。 根据未来适当的提交和FDA、其国外等价物和/或机构审查委员会（IRB）可能提供的额外反馈，MIRACLE研究预计最初将采用自适应设计，首批90名受试者将被随机分配，接受HiDAC联合安慰剂或190毫克/m²的Annamycin，这些剂量是根据FDA对我们的安全性和有效性数据的审查推荐的。 在那时，试验数据将揭开盲目，以选择Annamycin的最佳剂量。 在试验的后半段，约240名受试者将被随机分配，接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加Annamycin的最佳剂量。 独立的数据监控委员会将根据在FDA的新Project Optimus倡议中的整体疗效、安全性和药代动力学平衡来选择最佳剂量。² 更正：安慰剂、190 mg/m2的Annamycin或230 mg/m2的Annamycin。² 根据FDA对我们的安全性和有效性数据的审查，我们将修改我们目前的新药申请（IND），以允许在此试验中使用美国飞机库存蒽环类药物的超过允许的终身最大剂量（LTMAD）。 未来将会通过与FDA、其外国等价机构和/或机构审查委员会（IRB）适当的进一步提交和可能的反馩，MIRACLE研究最初将采用自适应设计，首批90个受试者将被随机分配，接受HiDAC联合安慰剂或注射190毫克/m² Annamycin的安排。 到那时，试验数据将会被解盲，以选择Annamycin的最佳剂量。 对于试验的后半段，大约240名受试者将随机分配，接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加Annamycin的最佳剂量。 独立的数据监控委员会将根据综合疗效、安全性和药代动力学的平衡，与FDA的新项目Optimus倡议保持一致选取最佳剂量。

更正：3线。^nd 更正：2线。^rd 更正：3线。

我们已经为MIRACLE试验的以下里程碑制定了计划:

结合阿糖胞苷治疗AML的临床试验（Mb-106）

表1

表1的注释1： Mb-106的数据适用于意向治疗（ITT）对象；截至2024年10月24日；且为初步数据，可能有变动。所有CRc的中位耐久时间约为8个月且正在上升。

2024年5月7日，我们的管理层与马丁·托尔曼博士和迈克尔·安德烈夫博士举行了一个关键意见领袖电话会议。管理层介绍了上述数据并与托尔曼博士和安德烈夫博士讨论了这些数据的意义。托尔曼博士和安德烈夫博士都是我们科学咨询委员会的成员。

此通话包括了 Mb-106 的迄今结果讨论。我们认为，在治疗AML的组合AnnAraC期1B/2试验方面，该试验已经成功地确立了Annamycin的安全性和有效性，并提供了足够的数据来支持进一步提供数据以便于支持新药申请（NDA）的III期注册指导临床试验（Mb-108）中的功效。

初步安全性、有效性和耐受性数据

Mb-106 的初步数据表明，在所有受试者（N=22）中，无论之前接受过多少治疗（多达6个治疗），CR率为36％，CRc率为41％。将Mb-106受试者人群分段为2行受试者（N=10）时，其CR率为50％，CRc率为60％。将2行受试者（N=14）进一步分段时，其CR率为43％，CRc率为50％。我们认为Annamycin在2行受试者中展示的结果大大超过了当前任何已批准用于2行AML的药物的性能表现。^nd在9个CRc中，缓解持续时间（DoR）的中位数约为7个月，并且截至目前有一个死亡（与肺炎相关）和两个复发。第一个缓解（尚未复发）的受试者是2023年2月接受治疗的。DoR是从治疗开始到复发或死亡的测量。^nd 和3^{rd nd} 2行受试者中的AnnAraC表现表明，其结果明显优于当前任何已批准用于2行AML的药物的表现。^nd

9个完全缓解患者的中位缓解持续时间（DoR）约为8个月，正在发展中。DoR的测量是从治疗开始到复发或死亡。

Annamycin的心血管安全性得到彻底监测，由克利夫兰诊所的独立专家心脏肿瘤学家进行独立评估。截至2024年4月1日，对AML和STS（内部和外部资助试验）的五项试验的84个受试者的数据已经进行了回顾。值得注意的是，这些受试者中的大多数已经接受了累积剂量超过550毫克/平方米，与心肌病风险增加有关的终身累积类蒽醌剂量。一些受试者在接受Annamycin治疗后接受了四倍于此剂量的药物。没有发现心毒性信号。

单药治疗软组织肉瘤肺转移的安那霉素

此外，我们预计很快发布Mb-107临床试验使用Annamycin进行软组织肉瘤肺转移的单药治疗的头列数据。这项美国的1B/2期临床试验适用于经过第一线治疗但ST肉瘤肺部转移的患者。该试验开始于2021年上半年。第10亿阶段于2022年7月结束。2023年9月21日，我们宣布我们的美国1B/2期临床试验评估Annamycin作为软组织肉瘤肺转移单药疗法的2期部分已经完成受试者的入组。在研究结束时病情稳定的患者将继续接受进行无进展的反应和总生存的随访。研究数据库已锁定，临床研究报告正在撰写，预计将于2025年初完成并在那时详细发布。该试验意向治疗对象的总人数是36。

Annamycin的美国专利

2024年4月9日，美国专利商标局（USPTO）颁发了专利号为11,951,118 的美国专利，名称为，“Preparation of Preliposomal Annamycin Lyophilizate”，(‘118专利’)授予Moleculin和德克萨斯大学系统董事会。此外，于2024年5月14日，美国专利商标局颁发了另一项专利（美国专利号11,980,634），名称为，“Method of Reconstituting Liposomal Annamycin”，(‘634专利’）。我们有这两项专利的全球独家许可证。预制前脂质体阿纳霉素冻干物2024年4月9日，美国专利商标局（USPTO）颁发了专利号为11,951,118 的美国专利，名称为，“Preparation of Preliposomal Annamycin Lyophilizate”，(‘118专利’)授予Moleculin和德克萨斯大学系统董事会。此外，于2024年5月14日，美国专利商标局颁发了另一项专利（美国专利号11,980,634），名称为，“Method of Reconstituting Liposomal Annamycin”，(‘634专利’）。我们有这两项专利的全球独家许可证。重组脂质体阿纳霉素的方法”（指‘634专利’）。我们拥有全球、独家许可权利这两项专利。

‘118专利涉及包含Annamycin的组合物，并且发行的‘634专利涉及含脂质体Annamycin悬浮组合物的声明，基本专利期限延长至2040年6月，根据需要满足FDA批准的监管要求延长。Moleculin的用于治疗急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤肺转移（STS肺部转移）的新型候选药物采用独特的基于脂质的传递技术。除了发行的‘118和预期的‘634美国专利外，我们还在全球主要司法管辖区有其他专利申请正在等待中。

EMA为Annamycin治疗AML授予孤儿药（ODD）

我们宣布：欧洲药品管理局（EMA）已将Annamycin治疗AML授予孤儿药（ODD）。结合我们在美国和美国专利商标局最近授予的新的物质组成和制剂专利，其覆盖范围一直延伸到2040年，我们相信Annamycin的商业排他性现在受到了很好的保护。

EMA为旨在治疗欧盟少于10,000人的罕见、危及生命或慢性疾病或条件的药物和生物制品授予孤儿药资格。孤儿设计定潜在地允许公司享有一定的利益，包括减少监管费用、临床协议协助、研究拨款和在欧盟获批后多达10年的潜在市场独占权。

2024年国际肺癌研究协会世界肺癌大会上的演讲

2024年9月23日，我们在国际肺癌研究协会（IASLC）2024年世界肺癌大会上宣布了Annamycin在肺肉瘤原位和实验性肺转移模型中的体内疗效数据为阳性。使用Annamycin治疗导致原位肺癌模型中肿瘤生长的显著抑制和生存延长，在心脏方面持续保持100%的非心毒性。题为“Annamycin：开启原器官定向靶向肺癌的新大门,”由Waldemar Priebe博士（Moleculin创始人，创始科学家和科学顾问委员会主席）及其同事撰写，并在IASLC 2024年世界肺癌大会上展示了这份海报。展示的海报概述了Annamycin的疗效评估研究结果，Moleculin的下一代蒽环类药物，用于肺癌原位模型和肉瘤肺转移模型的对比研究，与常规处方的蒽环类药物多柔比星相比。

数据报告的主要亮点:

AACR 演示数据表明Annamycin具有高抗癌活性和无心毒性特性。

有关该公司下一代蒽环类化合物Annamycin的临床前数据，于2024年4月5日至10日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的《美国抗癌研究协会年会》上介绍。海报标题为：Annamycin的非心毒性特性，一种经临床评价的蒽环类似化合物和有效的拓扑异构酶2β毒剂，在4月8日星期一举行的“晚期研究：实验和分子治疗2”会议上进行了介绍。^th上述海报概述了对多柔比星（一种常用的蒽环类似化合物）及Annamycin，即Moleculin的下一代蒽环类似化合物，对拓扑异构酶II-alpha和II-beta的效力评估和比较，并判断它们对人类心肌细胞生理学的影响，证明小鼠的心脏在体内长期暴露后没有病理变化。

WP1066。

我们于2024年9月9日宣布，开始招募和治疗成年人脑胶质母细胞瘤（NU 21C06）患者的研究工作，评估WP1066联合放射疗法的临床2期试验。该研究由西北大学的研究性新药申请（IND）进行，交叉参考我们自己的IND，该IND已于2022年4月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。这项试验由美国国立卫生研究院（NIH）和BrainUp®️，一家专门致力于提高人们对脑癌认识的非营利组织资助。NU 21C06试验是一个新诊断的IDH（异柠檬酸脱氢酶）野生型，未甲基化MGMt的脑胶质母细胞瘤患者的2期、开放标签、多武器试验。此研究的主要结果指标是无进展生存率，次要结果指标包括肿瘤微环境分析。截至2024年11月1日，已有四名受试者接受治疗。

关于一种WP1066静脉注射配方， 我们正在追求一项由我们和MD Anderson共有的新专利。我们正在讨论授权或选择授权MD Anderson对新配方的权利。

WP1122。

根据Mb-301临床试验的数据设置WP1122的推荐剂量，并进一步探讨外部资金的途径，以进一步开发这个产品系列。对于这项研究，我们于2023年10月底提交了最终临床研究报告。

业务G

科学顾问委员会任命

2024年11月4日，我们宣布任命Daniel D. Von Hoff万.D., F.A.C.P., FASCO, FAACR为我们的Annamycin科学顾问委员会委员。Von Hoff博士目前担任亚利桑那州凤凰城翻译基因组学研究所（TGen）杰出教授，以及Hope之城的城市。

八月份股本发行

2024年8月19日，我们宣布关闭之前宣布的公开发行283,000股普通股和2,183,368预先认购股票权证，购买最高2,466,368股普通股的A系列权证和购买最高2,466,368股普通股的B系列权证，合并公开发行价为每股2.23美元（或以此为等值的每股普通股），附带的权证。A系列权证的行权价为2.23美元，在股东批准后立即行使（已于2024年10月获得批准），并将在以下较早时间到期：(i) 股东批准日期之日起2年周年纪念日或(ii) 我们发布MIRACLE试验第一主题组的中期数据后的第60天，公司研究药物的完全缓解率优于安慰剂。B系列权证的行权价为2.23美元，在股东批准后立即行使（已于2024年10月获得批准），并将在以下较早时间到期：(i) 股东批准日期之日起5年周年纪念日或(ii) 我们发布MIRACLE试验最终上市数据并记录主要疗效终点有统计学显着改善的第6个月周年纪念日。根据纳斯达克上市规则5635(d)，A系列权证和B系列权证的行使受股东批准的限制，已获批准。^th在2024年8月19日之前公布了我们之前宣布的公开发行的283,000股普通股和2,183,368股预先融资权证，用于购买普通股的权证，A系列权证用于购买多达2,466,368股普通股，B系列权证用于购买多达2,466,368股普通股，以每股2.23美元的组合公开发行价（或等同于每普通股的价格）以及附带的权证。A系列权证的行使价格为2.23美元，获得股东批准后立即行使（已于2024年10月获得），并将于股东批准日期的2年周年或MIRACLE试验第一研究对象组发布中期数据后60天（在这之前）到期，公司研究药物的完全缓解率优于安慰剂。B系列权证的行使价格为2.23美元，获得股东批准后立即行使（已于2024年10月获得），并将于股东批准日期的5年周年或MIRACLE试验发布最终上市数据并记录主要治疗终点有统计学显着改善的日期后6个月周年到期。根据纳斯达克上市规则5635(d)，A系列权证和B系列权证的行使取决于股东批准，已经获得了。

发行前的总收益，未扣除代理商费用和其他由我们支付的发行费用，约为550万美元，如果认股权证全额以现金行使，则我们将获得额外约1100万美元的总收益。我们将使用此次发行的净收益推进Annamycin和其他两种药物组合通过临床开发，推进现有组合的其余部分通过临床前研究并进入INDs或其等效物，赞助MD安德森和HPI的研究，并用于营运资金。

经营结果

下表列出了我们的损益表数据（表中单位为千美元），对比显示了所述时期的变化，下文将讨论这些变化的近似金额：

$

简明的汇总操作表

（未经审计）

2024年9月30日结束的三个月与2023年9月30日结束的三个月相比

研发费用。 研发（R&D）支出 艾伯维公司的$4.9500万股，并且总成本（包括佣金和消费税）分别为$$3.3百万美元，截至三个月 2024年和2023年的结束日期是9月30日分别增加的 $1.6百万是 主要与临床试验（临床研究机构和药物生产）以及赞助研究成本所支出的费用有关。

总管理费用。 总部和行政费用3月份的费用为 $2.2 百万美元$2.63月份结束时为 2024年和2023年的结束日期是9月30日相应的降低$0.4主要与监管和法律费用的降低有关，降低了百万美元。

(损失)权证负债公允价值变动而获利。 我们记录了一笔净损失新的B类普通股被增加。$1.7百万美元2024年第三季度相比于2023年第三季度的0.1万美元净收益 增长 关于与以往某些股票发行相关的权证发行而产生的权证负债公允价值改变所致的损益，在2024年第三季度与2023年第三季度的变化。我们必须在每次行权（如适用）时重新评估我们的负债类权证的公允价值，并在每个报告期末和反映在损益表中公允价值变动的获利或损失的期间中反映权证的公允价值。我们使用Black-Scholes模型计算了未行权权证的公允价值。在期间内，我们的股价下跌会导致获利，而股价上升会导致损失。

将交易成本分配给认股权责任和认股权责任发行损失。 首先将发行所得分配给按公允价值分类为负债的认股权，然后将剩余部分分配给权益工具，其中包括预融资的认股权。由于2024年8月发行中分类为负债的认股权的公允价值超过了总发行金额，因此未分配任何款项给普通股或预融资认股权。2024年8月发行的全部款项均计入认股权责任，初始负债为610万美元，初始确认损失为80万美元。对某些认股权进行调整的40万美元损失也于2024年9月30日结束的三个月内作为认股权责任发行损失进行记录。与该发行相关的交易成本相应地全部分配给认股权责任，在2024年9月30日结束的三个月和九个月中，共计100万美元的相关交易成本已支出。

利息收入，净额。利息收入，净额大约减少了20万美元由于过去一年现金余额减少和利率期货下降，导致可比季度期间的净额下降。

截至2024年9月30日的九个月与截至2023年9月30日的九个月相比

研发费用。 研发（R&D）支出 为 $13.3 百万和 $12.9 百万至九个月结束 2024年和2023年9月30日，分别。 $0.4 百万的增加主要与临床试验（临床研究组织和药物生产）和赞助研究成本相关。这些增加被一项 $150万 的减少抵消，主要与2023年WPD的子许可终止有关，这使我们能够重新获得在包括部分欧盟在内的某些地区的知识产权。

总管理费用。 总部和行政费用支出为$6.6百万和$7.8截至九个月 2024年和2023年9月30日, 分别。减少$1.2百万主要与监管和法律费用的减少有关。

认股权证负债公允价值变动所得收益。 我们录了一张网 收益 1.4 美元百万英镑 这九 截至2024年的月份与净月份相比 获得 在10万美元中九 截至2023年的月份，用于我们与先前某些股票发行同时发行的认股权证负债的重估后的公允价值变化。我们需要在每次行使认股权证（如果适用）时以及每个报告期结束时对我们的负债分类认股权证进行重估，并在运营报表中反映变更期间认股权证公允价值变动产生的收益或亏损。我们使用Black-Scholes模型计算了未偿还认股权证的公允价值。收益主要来自同期股价的下跌，亏损主要来自股价的上涨。

将交易成本分配给认股权责任和认股权责任发行损失。 首次股份和权证出售的收益，首先根据其公允价值分配给按负债分类的权证，然后将剩余部分分配给包括预资金权证在内的权益工具。由于2024年8月发行中分类为负债的权证的公允价值超过了总收益，因此未分配任何考虑给普通股或预资金权证。2024年8月发行的全部收益均记录为权证负债，初始负债为610万美元，初始确认损失为80万美元。对某些权证的修改损失40万美元也记录为2024年9月30日结束的九个月中权证负债发行损失。与发行相关的交易成本相应地全部分配给权证负债，与截至2024年9月30日的三个和九个月相关的交易成本为100万美元。

利息收入，净额。利率期货收入下降相应季度利率期货减少了约0.6百万美元由于现金余额减少和过去一年利率期货降低，相应季度利息收入减少。

流动性和资本资源

以下表格列出了我们在所示期间的主要现金来源和运用（以千为单位的表格）：

截至2024年9月30日，在澳洲的银行账户中有40万美元现金，我们了解没有相关限制影响我们在澳洲的流动性。

经营活动使用的现金

运营中使用的现金 为 $18.8 百万，用于 2024年9月30日结束的九个月。这个 $0.1 与去年同期相比增加了 $18.7 主要是由于药物生产和临床试验费用发生及相关支付的时间安排。

现金 由财务活动提供融资活动

在2024年8月19日，我们宣布完成之前公布的公募283,000股普通股和2,183,368个预先认购的warrants以购买普通股，A系列warrants以购买最多2,466,368股普通股以及B系列warrants以购买最多2,466,368股普通股，公募价格为每股2.23美元（或每个预认购warrant的价格）以及相关的warrants。我们在扣除承销商费用和其他发售费用之前获得了550万美元的毛收入。

我们相信截至2024年9月30日的手头现金及现金等价物足以支持我们计划的运营至2025年第一季度。这包括为目前活跃试验以外的临床试验准备而产生的现金支出。作为继续存在的公司，我们依赖于获得必要的融资来继续运营并实现盈利。我们需要寻求约1500万美元的额外资金，以支持MIRACLE项目及直至2025年第三季度的运营，通过股本发行、债务融资、政府或其他第三方资金、商品化、营销和分销协议、其他合作、战略联盟和许可协议，或推迟计划的现金支出或上述方式的组合来继续我们的短期运营。我们无法保证能够实现这些事件或上述方式的组合。

关键会计政策和重大判断和估计

我们的关键会计政策和估计的使用未发生重大变化，与我们在截至2023年12月31日的10-k表格中披露的相同。有关我们的关键会计政策和估计的讨论，请参阅我们的年度报告10-k表格第二部分第7项—财务状况和业绩讨论及我们此前在本财政年度内提交给SEC的季度报告10-Q表格II、第1A项。

第3项。关于市场风险的定量和定性披露

我们是小型报告公司，不适用。

事项4.控制和程序

评估披露控制和程序

我们维护披露控制和程序，旨在确保根据1934年修订的证券交易法规定披露在我们的文件中的重要信息被记录、处理、汇总和报告，并在SEC的规则和表格规定的时间内，并且重要信息被积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官（CEO），即我们的首席执行官，以及我们的首席财务官（CFO），即我们的首席财务和会计官，适当时，以便及时做出关于所需披露的决定。我们的CEO和CFO已经评估了截至本季度报告的Form 10-Q所涵盖期间的这些披露控制和程序，并确定这些披露控制和程序截至2024年9月30日有效。

关于财务报告内控的变化

在2024年9月30日结束的三个月内，我们的内部财务报告监控（按照《交易所法》第13a-15(f)和15-d-15(f)条款定义）没有发生导致或可能导致对我们的内部财务报告监控有重大影响的变化。

第二部分- 其他信息

第1项法律诉讼

无。

项目 1A 风险因素

关于可能影响我们业绩、财务状况和流动性的因素，请参阅我们在2023年12月31日结束的年度报告中的第一部分第1A项“风险因素”章节。除下述更新外，此前在我们为2023年12月31日结束的年度报告我们公开披露过的风险因素和我们在本财年提交给SEC的10-Q表格II、第1A项中披露的风险因素没有实质性变化。

我们将需要大量额外资金来完成MIRACLE试验，这些资金可能无法按可接受的条件提供给我们，如果没有这些资金，可能会要求我们延迟、限制、削减或终止我们的运营。

我们已经使用并打算利用我们目前的现金资源和未来可能的任何筹资收入，用于推动我们的产品组合通过临床前研究进入IND或相当的阶段，并在MD安德森癌症中心和HPI赞助研究。开发药品产品，包括进行临床前研究和临床试验，是昂贵的。我们预计到2025年第三季度支持MIRACLE项目及我们的运营将需要超出2024年9月30日当前现金储备约1500万美元的额外资金。因此，基于我们目前的现金储备，为了资助我们的运营，包括MIRACLE项目，我们将需要筹集大量资金，目前尚未有任何承诺。如果美国FDA或其欧盟等效机构要求我们进行额外的非临床研究或临床试验，我们的支出预计会进一步增加，超出我们当前预期的范围，同时安纳霉素潜在批准的时机可能会延迟。此外，我们无法保证为获得安纳霉素的监管批准而需支付的成本不会增加。

最近颁布的法规、未来的立法和医疗改革措施可能会增加我们获得Annamycin和任何未来产品候选的营销批准和商业化所面临的困难和成本，并可能影响我们可以制定的价格。.

在2021年7月，美国联邦政府发布了一项行政命令，即“促进美国经济中的竞争”，其中包含多项旨在药方药品管控的规定。作为对拜登行政命令的回应，在2021年9月9日，卫生与公众服务部发布了一份《应对高昂药价的综合计划》，概述了药品定价改革的原则，并提出了国会可以采取的各种可能的立法政策，以及卫生与公众服务部可以采取的潜在行政行动，以推动这些原则。此外，《通货膨胀减少法》（IRA），除其他事项外，(1)指示卫生与公众服务部就医疗保险覆盖的某些高成本、单一来源药品和生物制品的价格进行谈判，并(2)在医疗保险b部分和医疗保险D部分征收折扣，以制裁价格上涨超过通货膨胀的情况。IRA允许卫生与公众服务部通过指导文件而不是法规来实施这些规定的许多部分，在最初的几年里将逐步生效。尽管医疗保险药品价格谈判计划目前正面临法律挑战，但这些规定将从2023财政年度开始逐步生效。卫生与公众服务部已经并将继续发布和更新指导文件，随着这些方案的实施。目前还不清楚IRA将如何实施，但很可能会对药品行业产生重大影响。根据IRA，某些药品类别不在价格谈判之列，包括获得孤儿药品认定作为唯一FDA批准适应症的药品。虽然我们已经为Annamycin获得了孤儿药品认定，但如果我们寻求额外适应症，或未能保持孤儿药品地位，我们可能会成为价格谈判流程的对象。这可能会降低我们最终为Annamycin所获得的价格，从而对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生负面影响。此外，对于拜登政府于2022年10月发布的行政命令的回应，在2023年2月14日，卫生与公众服务部发布了一份报告，概述了由美国医疗保险和医疗补助创新中心进行测试的三种新模式，这些模式将根据它们降低药品成本、促进可及性和改善护理质量的能力进行评估。目前尚不清楚这些模式是否会在未来的任何医疗改革措施中得到应用。

在州级别，美国各州也越来越通过立法并实施法规，旨在控制药品和生物制品定价，包括价格或患者报销约束、折扣、限制某些产品获取和营销成本披露和透明度措施，有时还鼓励从其他国家进口和批量采购。法律规定的第三方支付方或其他限制支付金额的价格控制措施可能会损害我们的业务、运营成果、财务状况和前景。此外，区域卫生管理机构和个别医院越来越多地使用竞标程序来确定哪些药品和哪些供应商将被纳入他们的处方药品和其他医疗保健计划中。

2024年6月，美国最高法院推翻了其长期以来根据雪佛龙原则进行的做法，该原则要求法院对包括FDA在内的监管机构进行审慎的推定。 由于这一决定，我们无法确定是否会对现有的机构法规提出更多挑战，或者各地法院将如何在没有获得更具体指导的情况下将该决定应用于其他监管方案的背景。 例如，这一决定可能导致更多企业对FDA提起诉讼，挑战FDA长期以来的决定和政策，从而可能削弱FDA的权威，在行业中带来不确定性，并扰乱FDA的正常运作，这可能会影响我们向FDA提交的任何监管申请或申请的及时审查。

We cannot predict the likelihood, nature, or extent of health reform initiatives that may arise from future legislation or administrative action. We expect that the Affordable Care Act and other healthcare reform measures, including those that may be adopted in the future may result in additional reductions in Medicare and other healthcare funding, more rigorous coverage criteria, new payment methodologies and additional downward pressure on the price that we receive for any approved product. Any reduction in reimbursement from Medicare or other government programs may result in a similar reduction in payments from third-party payors. The implementation of cost containment measures or other healthcare reforms may prevent us from being able to generate revenue, attain profitability or commercialize Annamycin, if approved.

ITEM 2. UNREGISTERED SALES OF EQUITY SECURITIES AND USE OF PROCEEDS 

None.

ITEM 3. DEFAULTS UPON SENIOR SECURITIES

None.

ITEM 4. MINE SAFETY DISCLOSURE

Not applicable.

ITEM 6. EXHIBITS 

* Filed herewith.

+ The certifications on Exhibit 32 hereto are deemed not “filed” for purposes of Section 18 of the Exchange Act or otherwise subject to the liability of that Section. Such certifications will not be deemed incorporated by reference into any filing under the Securities Act or the Exchange Act.

SIGNATURES

Pursuant to the requirements of Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934, the Registrant has duly caused this report to be signed on its behalf by the undersigned, thereunto duly authorized.