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目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
_____________________________________________________
表格 10-Q
_____________________________________________________
x根據1934年證券交易法第13或15(d)節的季度報告
截至2022年1月31日的季度期2024年9月30日
or
o根據1934年證券交易法第13或15(d)節的轉型報告書
委員會文件號 001-39321
_____________________________________________________
Avidity Biosciences, Inc.
(根據其章程規定的註冊人準確名稱)
_____________________________________________________
特拉華州46-1336960
（國家或其他管轄區的
公司成立或組織）		（美國國內國稅局僱主
唯一識別號碼）
10578 Science Center Drive, 125套房
聖地亞哥, 加利福尼亞州
92121
，（主要行政辦公地址）(郵政編碼)
(858) 401-7900
(註冊人電話號碼，包括區號)
_____________________________________________________
在法案第12(b)條的規定下注冊的證券：
每一類的名稱交易標誌在其上註冊的交易所的名稱
普通股，每股面值0.0001美元RNA納斯達克全球市場
請勾選以下選項以指示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人需要提交此類報告的較短時間內)已提交證券交易法1934年第13或15(d)條所要求提交的所有報告，並且在過去90天內已受到此類報告提交要求的影響。Yes x 否 o
請在以下勾選方框表示註冊人是否已在Regulation S-T Rule 405規定的前12個月(或在註冊人需要提交此類文件的較短期間內)提交了每個互動數據文件。Yes x 否 o
請在以下選項中勾選相應項目以說明該申報人是大型加速報告人、加速報告人、非加速報告人、小型報告公司或新興成長公司。請參閱《交易所法》第120億。2條中「大型加速文件報告人」、「加速報告人」、「小型報告公司」和「新興成長公司」的定義。
大型加速報告人x加速文件提交人o
非加速文件提交人o較小的報告公司o
新興成長公司o
如果是新興成長型企業，請勾選複選標記，表明註冊者已選擇不使用延長過渡期來符合根據證券交易法第13(a)條規定提供的任何新財務會計準則。 o
請勾選以下選項以指示註冊人是否爲外殼公司(根據交易所法規則12b-2定義)。是o 否 x
截至2024年10月24日，註冊人擁有 119,309,317股普通股。

目錄
Avidity Biosciences, Inc.
10-Q表格
目錄
2
目錄
第一部分 - 財務信息
項目1. 壓縮的合併基本報表（未經審計）
Avidity Biosciences, Inc.
彙編的綜合資產負債表
2024年4月30日
九月三十日
2024		十二月 31,
2023
（未經審計）
資產
流動資產：
現金和現金等價物$370,187 $185,082 
有價證券1,218,406 410,269 
預付費和其他資產33,273 15,956 
流動資產總額1,621,866 611,307 
財產和設備，淨額9,493 8,381 
受限制的現金2,795 295 
使用權資產6,299 8,271 
其他資產318 301 
總資產$1,640,771 $628,555 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款和應計負債$49,628 $34,341 
應計補償18,241 14,335 
租賃負債，流動部分3,804 3,639 
遞延收入，當期部分19,660 28,365 
流動負債總額91,333 80,680 
租賃負債，扣除流動部分3,797 6,213 
遞延收入，扣除當期部分42,261 40,898 
負債總額137,391 127,791 
承付款和或有開支（注7）
股東權益：
普通股，$0.0001 面值；授權股份 — 400,000；已發行和流通的股份 – 118,900 和 79,275 分別於 2024 年 9 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日
12 8 
額外的實收資本2,287,076 1,071,395 
累計其他綜合收益7,102 125 
累計赤字(790,810)(570,764)
股東權益總額1,503,380 500,764 
負債和股東權益總額$1,640,771 $628,555 
詳見附註。
3
目錄
Avidity Biosciences, Inc.
聯合綜合收益及損失簡明合併報表
(以千爲單位，除每股數據外)
（未經審計）
截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
2024202320242023
協作收入$2,336 $2,818 $7,924 $7,367 
運營費用：
研究和開發77,197 47,714 207,968 138,151 
一般和行政23,273 13,729 57,902 38,071 
運營費用總額100,470 61,443 265,870 176,222 
運營損失(98,134)(58,625)(257,946)(168,855)
其他收入（支出）：
利息收入17,968 6,280 38,350 17,567 
其他費用(232)(13)(449)(489)
其他收入總額17,736 6,267 37,901 17,078 
淨虧損$(80,398)$(52,358)$(220,045)$(151,777)
基本和攤薄後的每股淨虧損$(0.65)$(0.71)$(2.08)$(2.11)
加權平均已發行股票、基本股和攤薄後股票123,37574,097105,90271,987
其他綜合收入：
有價證券的未實現淨收益7,555 788 6,977 820 
綜合損失$(72,843)$(51,570)$(213,068)$(150,957)
詳見附註。
4
目錄
Avidity Biosciences, Inc.
股東權益簡明合併報表
（以千爲單位）
(未經審計)
普通股額外的
實收資本
資本		累積的
其他
綜合
收益（損失）		累計
$		總計
股東的
股權
股份數量
2023年12月31日結餘爲79,275$8 $1,071,395 $125 $(570,764)$500,764 
行使期權的普通股發行541— 3,896 — — 3,896 
普通股的公開發行，減去發行費用 $143
418— 5,594 — — 5,594 
普通股的定向增發，減去發行費用 $12,821
15,2252 238,386 — — 238,388 
預融資認股權證的定向增發，減去發行費用 $7,605
—— 141,395 — — 141,395 
在限制性股票單位解鎖時發行普通股135— — — — — 
基於股票的補償—— 10,306 — — 10,306 
淨損失—— — — (68,855)(68,855)
其他綜合損失—— — (589)— (589)
2024年3月31日結存餘額95,594$10 $1,470,972 $(464)$(639,619)$830,899 
行使期權的普通股發行1,201— 14,308 — — 14,308 
在公開發行中發行普通股，扣除發行成本$28,263
12,1331 432,771 — — 432,772 
根據員工股票購買計劃發行普通股138— 1,027 — — 1,027 
在限制性股票單位解鎖時發行普通股200— — — — — 
基於股票的補償—— 12,812 — — 12,812 
淨損失—— — — (70,793)(70,793)
其他綜合收益—— — 11 — 11 
2024年6月30日餘額
109,266$11 $1,931,890 $(453)$(710,412)$1,221,036 
行使期權的普通股發行1,007—17,363——17,363
普通股的公開發行數量，扣除發行成本，金額爲$21,406
8,4181 323,731 — — 323,732 
在限制性股票單位解鎖時發行普通股209— — — — — 
基於股票的補償—— 14,092 — — 14,092 
淨損失—— — — (80,398)(80,398)
其他綜合收益—— — 7,555 — 7,555 
2024年9月30日的餘額118,900$12 $2,287,076 $7,102 $(790,810)$1,503,380 
見附註。
5
目錄
Avidity Biosciences, Inc.
簡明合併股東權益表
(以千爲單位)
（未經審計）
普通股票額外的
實收股本
資本		累計
其他
綜合
收入（虧損）		累計
赤字		總計
股東權益
股本
分享金額
2022年12月31日的餘額69,768$7 $939,310 $(2,698)$(358,544)$578,075 
在行使股票期權時發行普通股102— 520 — — 520 
普通股的公開發行，減去發行費用 $408
943— 22,441 — — 22,441 
股份補償—— 9,104 — — 9,104 
淨損失—— — — (52,394)(52,394)
其他綜合收益—— — 1,169 — 1,169 
2023年3月31日的餘額70,813$7 $971,375 $(1,529)$(410,938)$558,915 
股票期權行使時發行普通股12— 7 — — 7 
公衆發行普通股，扣除發行成本 $977
3,164— 38,106 — — 38,106 
根據僱員股票購買計劃發行普通股81— 859 — — 859 
基於股票的補償—— 9,453 — — 9,453 
淨虧損—— — — (47,025)(47,025)
其他綜合損失— — — (1,137)— (1,137)
2023年6月30日的餘額74,070$7 $1,019,800 $(2,666)$(457,963)$559,178 
行使期權時發行普通股31— 40 — — 40 
基於股票的補償—— 9,820 — — 9,820 
淨虧損—— — — (52,358)(52,358)
其他綜合收益—— — 788 — 788 
2023年9月30日的餘額74,101$7 $1,029,660 $(1,878)$(510,321)$517,468 
見附註。

6
目錄
Avidity Biosciences, Inc.
簡明的綜合現金流量表
(以千爲單位)
（未經審計）
截至9月30日的九個月
20242023
經營活動現金流量
淨損失$(220,045)$(151,777)
調整爲淨損失到經營活動現金流量淨使用：
折舊費2,038 1,486 
基於股票的補償費用37,210 28,377 
投資證券溢價和貼現的攤銷淨額(14,281)(8,037)
非現金運營租賃成本2,473 2,154 
運營資產和負債的變化：
預付款及其他資產(16,928)(435)
應付賬款及應計負債14,722 (588)
應計薪酬3,906 (25)
營運租賃負債(2,752)(2,412)
遞延收入(7,342)(4,308)
用於經營活動的淨現金(200,999)(135,565)
投資活動現金流量
有價證券到期收益349,655 229,450 
購買有市場流通的證券(1,136,534)(407,195)
購買物業和設備(3,150)(3,365)
投資活動中使用的淨現金(790,029)(181,110)
籌資活動現金流量
公開發行普通股，扣除發行成本後的淨收益762,661 60,547 
根據僱員激勵股權計劃發行普通股的收益36,189 1,426 
定向增發普通股，扣除發行成本後的淨收益238,388 — 
定向增發的預融資認股權證的發行收入，扣除發行成本淨額141,395 — 
融資活動提供的淨現金1,178,633 61,973 
現金，現金等價物和受限現金淨增加（減少）187,605 (254,702)
期初現金、現金等價物及受限制的現金餘額185,377 340,647 
期末現金、現金等價物和受限制現金$372,982 $85,945 
非現金投資和融資活動的補充資料表:
在交換運營租賃負債獲得的使用權資產$— $1,741 
因遞延融資成本而發生但未付款的費用，包括應付賬款和應計負債中的費用$565 $— 
股票期權行使賬款包括預付款和其他資產中$406 $— 
與購置固定資產和設備相關的已發生但未支付的成本包括應付賬款和應計負債中$655 $238 
見附註。
7
目錄
Avidity Biosciences, Inc.
簡明聯合財務報表附註(未經審計)
1.    業務說明及基本準則
業務描述
Avidity Biosciences, Inc.（以下簡稱公司或Avidity）是一家生物製藥公司，致力於推出一種名爲抗體寡核苷酸結合物（AOCs）的新型RNA療法。該公司專有的AOC平台旨在將單克隆抗體的特異性與RNA療法的精確性相結合，以針對先前無法用此類療法治療的疾病根本原因。
流動性
截至目前，公司已將幾乎所有資源投入到公司組織與人員配置、業務規劃、籌集資金、開發其專有的AOC平台、識別潛在產品候選、建立知識產權組合、進行研究、臨床前和臨床研究，以及提供其他一般和行政的壓力位以支持這些運營。此外，公司有着有限的運營歷史，自創立以來一直出現運營虧損，並預計在可預見的未來仍會繼續出現淨虧損，因爲它持續發展其產品候選與開發項目。截至2024年9月30日，公司已累計虧損$790.8 百萬，現金、現金等價物和可交易證券爲$1.6權益法覈算的股權證券
公司相信，現有的現金、現金等價物和可交易證券將足以支持公司自此10-Q表格提交之日起至少12個月的運營。公司計劃通過股權發行、債務融資或其他資本來源，包括潛在的合作、許可和其他安排來滿足其未來的現金需求。如果公司無法獲得足夠的額外資金，可能被迫削減支出、延長與供應商的付款期限、儘可能清算資產，延遲或減少其計劃發展項目的範圍。這些任何行動都可能嚴重損害公司的業務、運營結果和未來前景。
呈現基礎
附帶的未經審計的中期簡要合併基本報表是根據美國公認會計原則（GAAP）以及證券交易委員會（SEC）關於10-Q表格季度報告的規則和規定編制的。根據這些規則和規定，某些通常在根據GAAP編制的年度基本報表中包含的信息和註釋披露已被縮減或省略。未經審計的中期簡要合併基本報表反映了管理層認爲爲了公平陳述所呈現期間的結果所必需的所有調整。所有這些調整都是正常和經常性的。這些未經審計的中期簡要合併基本報表中所呈現的經營結果不一定表明未來任何期間可能預期的結果。這些未經審計的中期簡要合併基本報表應與截至2023年12月31日的經過審計的基本報表及其附註一起閱讀，該報表包含在公司於2024年2月28日提交給SEC的10-K年度報告中。
2023年12月，公司成立了avidity biosciences愛爾蘭有限公司，這是其全資子公司（以下簡稱子公司）。附表中的簡明合併基本報表反映了avidity biosciences, inc.和子公司的運營情況。在合併報表中，內部公司間的餘額和交易已被抵消。
8
目錄
2.    重要會計政策摘要
使用估計
公司的簡明合併基本報表是根據公認會計原則編制的，這要求公司進行估計和假設，以影響報告的資產、負債、營業收入和費用的金額，以及在簡明合併基本報表和附帶說明中披露或有資產和負債。公司在簡明合併基本報表中最重要的估計與營業收入確認、基於股票的補償和應計的研發成本相關。儘管這些估計是基於公司對當前事件和未來可能採取行動的知識，但實際結果可能最終與這些估計和假設存在重大差異。
重要會計政策摘要
公司的重要會計政策在公司截至2023年12月31日的年度報告Form 10-K的「註釋2-重要會計政策摘要」中進行了討論，該報告於2024年2月28日向美國證券交易委員會提交。在截至2024年9月30日的九個月內，這些政策沒有發生重大變化。
每股淨虧損
基本每股淨虧損是通過將淨虧損除以加權平均普通股股數來計算的，根據該期間調整普通股股數，根據普通股持有權回購或取消情況進行調整。每股稀釋淨損失是通過將淨損失除以加權平均普通股和期間內待發行的稀釋普通股等股份數來計算的，使用庫存、轉換方法確定。對於所有期間呈現的數據，用於計算基本和稀釋股份未發行股數的股份數沒有差異，因爲包含普通股等價證券將具有抗稀釋效果。預融資普通股認股權證包括在基本和稀釋每股淨虧損的計算中，因爲每股行使價爲$0.001 每股的實際行使價不實質，且這些股份可能按很少或無報酬發行。
截至9月30日的三個月和九個月期間，未包含在稀釋每股淨虧損計算中的普通股等值證券，因爲這樣做會導致反稀釋，具體如下（單位：千）：
9月30日，
20242023
普通股期權12,19012,526
限制性股票單位1,608701
績效股份單位375750
員工股票購買計劃待發行的股份25109
總計14,19814,086
最近發佈的會計聲明
2023年11月，財務會計準則委員會（FASB）發佈了ASU 2023-07號文，《分部報告（第280號議題）：報告分部披露的改進》，修改了報告分部披露和呈現要求，更新中的修訂要求披露定期向首席運營決策者（CODM）提供的重要分部費用，並將其包括在每個報告的分部利潤和損失指標中。修訂還要求按照分部報告披露所有其他分部項目，並描述其組成。此外，修訂要求披露CODM的職稱和職位，以及CODM如何使用所報告的分部利潤或損失指標評估分部績效，決定如何配置資源。最後，修訂要求，單一報告分部的上市公司提供ASU 2023-07號文和第280號議題中所有現有分部披露要求。這項更新在2023年12月15日後開始的年度期間生效，並在2024年12月15日後開始的財政年度內的中期期間生效。ASU 2023-07號文將以回顧性方式應用，可提前採納。
9
目錄
允許。公司目前正在評估這些指引對其基本報表及附註的呈現將產生的影響。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09《所得稅（主題740）：改進所得稅披露》，通過對所得稅率調解和已付所得稅的標準化和細分，主要加強了所得稅披露。ASU 2023-09將於2024年12月15日後開始的年度報告期生效。ASU 2023-09可以進行前瞻性或回顧性應用，且允許提前採納。公司目前正在評估這項指南對其基本報表及附註呈現的影響。
3.    公允價值衡量
下表總結了公司以公允價值計量的現金等價物和可交易證券（單位：千元）：
公允價值測量使用
截至2024年9月30日總計活躍市場中的報價
活躍市場
for Identical
資產（一級）		重要的
其他
可觀察的輸入
輸入（二級）		Significant
不可觀察的
輸入
(三級)
貨幣等價物：
美國國債證券$39,914 $39,914 $— $— 
有市場的證券：
美國國債證券1,217,671 1,217,671 — — 
可轉讓存單735 — 735 — 
總計$1,258,320 $1,257,585 $735 $— 
公允價值測量使用
截至2023年12月31日總計活躍市場中的報價
活躍市場
for Identical
資產（一級）		Significant
其他
可觀察的輸入
輸入（二級）		重要
不可觀察的
輸入
(三級)
有市場的證券：
美國國債證券$399,890 $399,890 $— $— 
美國政府機構證券4,998 — 4,998 — 
可轉讓存單5,381 — 5,381 — 
總計$410,269 $399,890 $10,379 $— 
4.    流動證券
公司的可交易證券，包括高度流動的可交易債務證券，被分類爲可供出售，並以公允價值計量。以下表格總結了公司的可交易證券（單位：千元）：
截至2024年9月30日到期
(以年計)		攤銷
成本		未實現
收益		Unrealized
損失		預估
公允價值
美國國債證券
1或更少
$840,674 $2,859 $(31)$843,502 
可轉讓存單
1或更少
736 — (1)735 
美國國債
1 - 2
369,894 4,288 (13)374,169 
總計$1,211,304 $7,147 $(45)$1,218,406 
10
目錄
截至2023年12月31日到期
(以年計)		攤銷
成本		未實現
收益		未實現
損失		預估
公允價值
美國國債證券
1或更少
$301,053 $102 $(530)$300,625 
美國政府機構證券
1或更少
5,000 — (2)4,998 
可轉讓存單
1或更少
4,410 1 (4)4,407 
美國財政證券
1 - 2
98,701 600 (36)99,265 
可轉讓存入資金證明
1 - 2
980 — (6)974 
總計$410,144 $703 $(578)$410,269 
公司可交易證券的未實現虧損是由於利率的上升造成的，導致這些證券的市場價值下降。 沒有 截至2024年9月30日和2023年12月31日，存在信用損失準備金，因爲（i）公允價值的下降歸因於利率變化而非信用質量，（ii）公司不打算在到期前賣出這些投資，且（iii）公司被要求在其攤銷成本基礎回收之前賣出這些投資的可能性不大。
下表總結了未實現持續虧損的可交易證券，這些證券未記錄信用損失準備（以千計）：
不足12個月
大於等於12個月
總計
截至2024年9月30日
公允價值
未實現損失
公平價值
未實現損失
公允價值
未實現損失
美國國債證券$30,920 $(21)$33,924 $(23)$64,844 $(44)
可轉讓存單— — 489 (1)489 (1)
總計$30,920 $(21)$34,413 $(24)$65,333 $(45)
不足12個月
大於等於12個月
總計
截至2023年12月31日
公允價值
未實現損失
公允價值
未實現損失
公允價值
未實現損失
美國國債證券$214,291 $(566)$— $— $214,291 $(566)
美國政府機構證券4,998 (2)— — 4,998 (2)
可轉讓存單3,665 (10)— — 3,665 (10)
總計$222,954 $(578)$— $— $222,954 $(578)
可供出售證券的應計利息應收款爲$8.3百萬美元和$2.6在2024年9月30日和2023年12月31日分別爲百萬。該公司已 在測試商譽減值時，公司可以選擇 在截至2024年和2023年9月30日的九個月內註銷任何應計利息應收款。
5.    合作、許可和研究協議
與百時美施貴寶公司簽署的研究合作與許可協議
2023年11月，公司與百時美施貴寶公司（BMS）簽署了研究合作與許可協議（BMS Collaboration Agreement），以擴展與MyoKardia Inc的研究。與BMS Collaboration Agreement相關，公司確認了營業收入爲$2.3百萬美元和$6.8百萬美元，分別爲2024年9月30日結束的三個月和九個月。在任何期間中，與BMS Collaboration Agreement相關的合作應收款項爲 沒有 。
與禮來公司簽署的研究合作及許可證協議
2019年4月，公司與Eli Lilly and Company（Lilly）簽訂了一項研究合作與許可協議（Lilly Agreement），用於發現、開發和商業化AOC。
11
目錄
針對免疫學和其他特定適應症的產品在全球範圍內取得的。與Lilly協議相關，公司確認 沒有 營業收入爲截至2024年9月30日的三個月，爲$2.8 的三個月，截至2023年9月30日，公司的營業收入爲$1.1 百萬，分別。 截至2024年9月27日和2023年9月29日的九個月期間，租賃收入爲 $7.3 截至2024年和2023年9月30日的九個月，分別爲$ 沒有 與Lilly協議相關的合作應收款項截至2024年9月30日爲$0.8 截至2023年12月31日，與Lilly協議相關的 600 萬美元合作應收款項已包含在簡明綜合資產負債表的預付款和其他資產中。 沒有 截至2024年9月30日，與Lilly協議相關的遞延營業收入。
尚未確認的款項被延遲記錄在公司的資產負債表上，將在剩餘的研究與開發期間內確認，直到履行義務完成爲止。 截至2024年與2023年9月30日止九個月與公司研究合作和許可協議相關的延期營業收入的結算餘額如下（以千爲單位）：
2023年12月31日餘額$69,263 
在期間開始時已包括在餘額中的已確認營業收入(2,961)
2024年3月31日結存餘額$66,302 
在期初餘額中包括的已確認營業收入(2,045)
2024年6月30日餘額$64,257 
在期初餘額中包括的已確認營業收入(2,336)
2024年9月30日的結餘$61,921 
2022年12月31日的餘額$6,276 
在期初餘額中包括的已確認營業收入(1,219)
2023年3月31日的餘額$5,057 
在期初餘額中包含的已確認營業收入(1,247)
2023年6月30日的餘額$3,810 
在期初餘額中包含的已確認營業收入(1,842)
2023年9月30日的餘額$1,968 
12
目錄
6.    某些財務報表項目的構成
預付和其他資產（千元）
9月30日，
2024		2023年12月31日
應收賬款$— $1,105 
預付資產14,063 7,333
應收利息及其他資產
19,210 7,518
所有預付和其他資產$33,273 $15,956 
固定資產和設備包括以下項目(以千爲單位)：
九月三十日
2024		十二月 31,
2023
實驗室設備$13,101 $11,208 
計算機和軟件263 127 
辦公傢俱和設備1,979 1,979 
租賃權益改善288 288 
施工中1,121 — 
財產和設備，毛額16,752 13,602 
減去累計折舊(7,259)(5,221)
財產和設備總額，淨額$9,493 $8,381 
與固定資產和設備相關的折舊費用爲$，分別爲2023年12月31日和2022年底的三個月，其中$列入商品成本，$列入一般和行政費用。有關固定資產和設備的折舊費用爲$，分別爲2023年6月30日和2022年底的六個月，其中$列入一般和行政費用。0.7 百萬，分別。 截至2024年9月27日和2023年9月29日的九個月期間，租賃收入爲 $0.6 分別爲截至2024年9月30日和2023年9月30日的三個月，分別爲美元2.0 百萬美元和美元1.5 和(ii)優先股股息，爲截至2024年和2023年9月30日的九個月的xx百萬美元。
應付賬款和應計負債（以千計）：
9月30日，
2024		2023年12月31日,
2023
應付賬款$7,662 $8,809 
累積非臨床負債35,622 19,535
累積臨床負債6,344 5,997
總應付賬款和應計負債$49,628 $34,341 
7.    承諾和事後約定
訴訟
由於存在索賠、評估、訴訟、罰款、罰金和其他來源導致的損失準備金，在有可能發生負債並且金額能夠合理估計時記錄。目前存在一些該等事項，已經計提了負債。 沒有 目前有一些該等事項仍未了結，已經計提了相應的負債。
經營租賃
在2024年4月，公司與turning point therapeutics, inc.簽署了一份分租協議，以租賃 105,000 平方英尺的辦公室和實驗室空間，作爲公司未來的企業總部。分租的期限大約爲9年9個月，預計付款將於2025年8月開始。根據分租協議的條款，分租方將爲公司提供高達$33.6百萬的租戶改善補貼。此外，還有高達$5.0百萬的額外租戶改善補貼，可以通過每月的租金支付，按 8%的年利率償還，並每年增加 3%。公司還擁有一個選擇權和優先購買權
13
目錄
額外的 80,000 相鄰可用建築物中的平方英尺，但尚未行使。轉租協議下的未來租賃承諾總額約爲 $72.6百萬，包括 3年租金增長百分比和各種商定的租金減免金額。轉租將在轉租開始時進行計量和確認。截至2024年9月30日，轉租尚未開始，因爲使該設施達到預期用途的改善工程尚未基本完成。
根據轉租協議，公司需要爲受讓人維持一封信用證，金額爲$2.5百萬，該信用證於2024年4月交付，並列入公司簡明綜合資產負債表的限制性現金中。
8.    股東權益
普通股票
在2022年11月8日，公司與Cowen and Company, LLC（2022年銷售代理）簽署了一份銷售協議（2022年銷售協議），該協議現已終止，如下所述。在2022年銷售協議下，公司有資格不時出售其普通股，累積發行價格最高可達$200.0 百萬，通過2022年銷售代理。普通股的銷售是在銷售時的市場價格或與2022年銷售代理另行約定的價格進行的。公司沒有義務出售，2022年銷售代理也沒有義務根據2022年銷售協議購買或出售任何普通股。 418,408 和 4,107,810 在截至2024年和2023年9月30日的九個月內，公司分別根據2022年銷售協議出售了5.6 百萬美元和美元60.5 股票，並在扣除與發行相關的交易成本和佣金後，分別收到了$百萬的淨收益。
在2024年3月4日，公司出售了 15,224,773 未經註冊的普通股及預付權證，以換取購買高達總計的 9,030,851 普通股向投資者進行定向增發，發行價格爲$16.50 美元和每股16.499 每個預付權證的價格，代表普通股每股的發行價格減去每股行使價$0.001 。公司將普通股的價值定爲發行價格，得出發行價格接近公平價值的結論。定向增發後的淨收益爲$379.8百萬，扣除發行費用和$20.4 百萬的發行成本後。隨後，股份的轉售，包括在行使預付權證時可發行的股份，已在2024年4月2日向SEC提交的自動生效的S-3登記聲明中註冊。
預融資的warrants是一種獨立的工具，不符合ASC 480中對負債的定義，也不符合ASC 815中對衍生品的定義。公司將預融資的warrants按發行價格估值，認爲發行價格接近公允價值。預融資的warrants符合權益分類標準，作爲額外實收資本的一部分進行會計處理。預融資的warrants可以立即行使，並且沒有到期日。
參與定向增發的投資者之一符合關聯方的標準，因爲該投資者是公司超過10%投票權的主要所有者（主要所有者）。主要所有者購買了 2,121,213 公司的普通股35.0 百萬美元。主要所有者在定向增發中購買普通股是以公平的市場價格進行的，證明這一點的事實是，單股購買價格等於其他參與者支付的價格。截止2024年9月30日，主要所有者沒有欠款。
2024年6月17日，公司完成了一項公開發行 12,132,500 4438.00 。發行獲得的淨收益約爲432.8 百萬美元，扣除承銷折讓和發行費用後爲28.3百萬元。本次發行的股票根據公司的S-3表格的掛牌註冊聲明進行註冊，自2024年5月9日提交後自動生效。
在2024年8月9日，公司與TD證券（美國）有限責任公司（2024銷售代理）簽署了一份銷售協議（2024銷售協議），其條款與2022銷售協議大致相似。2022銷售協議在2024銷售協議生效時終止。根據2024銷售協議，公司可以不時出售其普通股，累計發行價格最高可達$400.0百萬美元，通過2024銷售代理進行。普通股的銷售（如有）將在銷售時按市場現行價格進行，或與2024銷售代理另行達成協議。
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目錄
公司沒有義務出售，在2024年銷售協議下，2024年銷售代理也沒有義務買入或賣出任何普通股。截至2024年9月30日，公司已經 在測試商譽減值時，公司可以選擇 在2024年銷售協議下賣出任何普通股。
2024年8月16日，公司完成了一次公開發行 8,418,000 4441.00 。發行獲得的淨收益約爲323.7 百萬美元，在扣除承銷折扣和發行費用後爲美元21.4此次發行的股票已根據公司於2024年5月9日提交的S-3表格的架構註冊聲明登記，該註冊聲明的生效日期爲自動生效日期。
股票期權
員工和非員工獎勵的股票期權活動及相關信息如下（以千爲單位，除每股數據外）：
數量
選項		加權平均行權價格爲
平均
行使
每股價格
分享
2023年12月31日未行使的股票期權12,495$14.91 
已授予2,90321.81 
已行權(2,749)12.94 
被放棄或到期(459)14.53 
截至2024年9月30日爲止尚未行使12,190$17.01 
限制性股票單位和績效股票單位
公司根據2020年激勵獎勵計劃和2022年僱傭誘因激勵獎勵計劃向員工授予了限制性股票單位（RSUs）和業績股票單位（PSUs）。RSUs和PSUs的價值以授予日公司股票的市場價格爲準。RSUs按照年限在服務期內逐步歸屬， 四年期。 並在歸屬日以普通股形式支付。RSUs的補償費用在服務期內以直線法確認， 四年 服務期內。PSUs的補償費用在滿足業績條件或被視爲潛在達成時在服務期內確認，使用管理層的最佳估算。人爲失效的部分在發生時記錄。
以下表格總結了2024年9月30日結束的九個月期間的RSU活動（單位：千美元，除每股數據外）：
股票數量加權平均授予日公允價值
2023年12月31日的未歸屬股份758 $18.73 
已授予1,165 18.59 
已實現(169)19.98 
被取消(146)12.95 
2024年9月30日尚未歸屬
1,608 $19.02 
2024年9月30日結束的九個月內，RSU股份的總公允價值爲$2.8截至2021年3月27日，未償還本金總額爲$。No 2023年9月30日結束的九個月內，RSU股份已獲授
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目錄
下表總結了截至2024年9月30日的九個月內PSU活動情況（單位：千，除每股數據外）：
股票數量加權平均授予日公允價值
2023年12月31日的未歸屬股份750 $6.57 
已授予— — 
已實現(375)6.57 
被取消— — 
2024年9月30日尚未歸屬
375 $6.57 
截至2024年9月30日的九個月期間，相關業績條件達成或被認爲是可能的， 750,000 單位的未到期PSU被滿足，導致（1）立即歸屬的 375,000 單位，以及（2）預計在2024年12月歸屬的 187,500 單位，以及在2025年3月的另一批 187,500 單位。因此，公司在截至2024年9月30日的九個月期間確認了$4.3百萬的股權激勵費用。截止2024年9月30日的九個月期間，歸屬的PSU股票的總公允價值爲$16.0截至2021年3月27日，未償還本金總額爲$。No 截至2023年9月30日的九個月期間，PSUs已經授予。
員工股票購買計劃
公司發行了代表股，作爲發行初始公開股的承銷商代表的承銷補償部分。代表股與公開股相同，但承銷商同意在公司完成初始業務組合前不轉讓、轉讓或出售任何此類代表股。代表股被FINRA認爲是補償，因此在FINRA規則5110(e)(1)項下，其在此次發行銷售開始日後180天的期限內被限制。此外，承銷商已同意(i)放棄有關這些股票的贖回權，關於公司的初始業務組合(BC)完成，以及(ii)放棄關於這些股票從信託帳戶（如下文所定義的帳戶）獲得清算分配的權利，如果公司在2024年6月5日之前沒有完成其初始業務組合，則放棄這些股票（如果公司通過我們的贊助人或其關聯方的延長存款時間，最長可延長至2024年11月5日）。137,913 和 81,005 在2024年9月30日結束的九個月內，分別獲得了員工股票購買計劃（ESPP）的普通股份，並分別獲得了2024年和2023年。公司在2024年9月30日有積壓的責任，爲處於待發行狀態的股份的員工向ESPP的貢獻，在簡明合併資產負債表中列入應付賬款和應計負債中。截至2024年9月30日時，0.8對於2024年9月30日截至，在簡明合併資產負債表上，公司有一項未償還的責任，在當前發行期結束時，用於員工對ESPP的股權投資待發行的股份。截至2024年9月30日時， 234,604 截至2024年3月31日，在ESPP下可發行的普通股份爲。
股票補償費用
用於判斷股票期權授予的公平價值的Black-Scholes-Merton模型中使用的假設如下：
選項
截至9月30日的九個月
20242023
無風險利率
3.5% - 4.7%
3.5% - 4.5%
預期波動率
79% - 82%
80% - 82%
預期期限（以年爲單位）
5.3 - 6.1
5.5 - 6.1
預期股息收益率
—%
—%
無風險利率。 公司基於與待定獎勵預期期限相似的美國國債零息債券利率進行無風險利率假設。
預期波動性。 股票期權的預期波動率是基於類似上市公司的普通股的歷史波動率和本公司自身的波動率來估計的。選擇可比公司是基於它們的規模和生命週期階段。本公司將繼續應用這一過程，直到擁有足夠的關於自身股價波動率的歷史信息爲止。
預期期限。 公司有限的期權行使歷史並不能提供估計預期期限的合理依據，因此公司使用簡化方法估計了其股票期權的預期存續期，其中預期期限等於認股期和期權原始合同期的平均值。員工股票購買計劃（ESPP）的預期存續期假設是 該裝置設計爲在常規獸醫檢查期間方便地插入皮膚下，並設計爲釋放 以符合 六個月 ESPP的發行期限。
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目錄
預期股息率。 公司預期的分紅派息率假設爲 零 因爲該公司從未支付過分紅，也沒有未來打算這樣做。
基於股票的補償費用分配，適用於股票期權、限制性股票單位（RSU）獎勵、表現股票單位（PSU）獎勵以及可以通過員工股票購買計劃（ESPP）購買的股票如下所示（單位：千美元）：
截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
2024202320242023
研發費用$6,680 $5,611 $18,945 $16,325 
一般和管理費用7,412 4,209 18,265 12,052 
股票薪酬支出總額$14,092 $9,820 $37,210 $28,377 
截至2024年9月30日，未確認的與未到期的時間基礎期權和限制性股票單位相關的補償費用爲$79.3百萬美元和$26.6百萬，預計將在一個加權平均期限內確認 2.6 和 3.1 年，相關的未確認補償費用爲$0.6預計將在加權平均期間內認可該金額。 0.3 年。截至2024年9月30日，未確認的與員工股票購買權相關的補償費用爲$0.3百萬，預計將在一個加權平均期限內確認 0.2 年的時間內確認爲費用。
9. 後續事件
在2024年10月30日，董事會授予公司高管相當於的PSU獎勵， 738,000 根據2020年激勵獎金計劃，設立了一項長期激勵計劃。這些PSU將在公司達到某些監管和商業里程碑時歸屬。
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目錄
項目2. 管理討論與分析財務狀況和業績
以下關於我們財務狀況和經營業績的討論與分析，應與我們在本季度報告(Form 10-Q)其他部分中包含的未經審計的簡明合併基本報表及相關注釋一起閱讀，並與我們經過審計的基本報表及其註釋以及管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析共同閱讀，這兩部分均包含在我們於2024年2月28日向證券交易委員會(SEC)提交的截至2023年12月31日的年度報告(Form 10-K)中。
關於前瞻性聲明的警示
本季度報告包含根據1934年修訂版《證券交易法》第21E條的前瞻性聲明，或稱《交易所法》。本季度報告中包含的除歷史事實陳述外的所有陳述，包括關於我們未來經營成果和財務狀況、業務戰略和計劃、研發計劃、現有和計劃進行的前臨床研究和臨床試驗的設計及進行的預期時間、成本、時間表以及提交和獲得對我們產品候選藥物的監管批文的時間和可能性，成功的時間和可能性、管理層對未來業務、未來預期產品開發工作結果的計劃和目標、通貨膨脹壓力、以及美國以外地區的持續敵意對我們業務的影響等均爲前瞻性聲明。在某些情況下，您可以通過術語識別前瞻性聲明，如「可能」，「將」，「應該」，「能夠」，「期望」，「打算」，「計劃」， 「期望」，「相信」，「估計」，「預測」，「潛在」，「繼續」，或這些術語的否定形式或其他類似術語。這些前瞻性聲明只是預測。我們在很大程度上基於我們對未來事件和我們相信可能影響我們業務、財務狀況和經營成果的財務趨勢的當前期望和投射作出這些前瞻性聲明。這些前瞻性聲明僅適用於本季度報告的日期，並受到一系列風險、不確定性和假設的影響，包括第II部分第1A項「風險因素」中描述的風險。我們前瞻性聲明中反映的事件和情況可能無法實現或發生，而實際結果可能會與前瞻性聲明中預計的有實質不同。除適用法律要求外，我們沒有計劃公開更新或修訂本處包含的任何前瞻性聲明，無論是基於任何新消息、未來事件、變化的情況還是其他原因。
概要
我們是一家生物製藥公司，致力於提供一種名爲抗體寡核苷酸偶聯物（AOC）的新型RNA療法。我們專有的AOC平台旨在將單克隆抗體（mAb）的特異性與RNA療法的精度相結合，以靶向以前此類療法無法治癒的疾病的根本原因。我們不斷髮展和擴大的產品線目前有三個臨床開發項目。Delpacibart etedesiran，縮寫爲del-desiran（前身爲AOC 1001），旨在治療1型肌強直性營養不良症（DM1）患者，目前正在進行的全球HARBOR™ 試驗處於第三階段開發。Delpacibart braxlosiran 或 del-brax（前身爲 AOC 1020）是第一種旨在直接靶向面肩肱肌營養不良症（FSHD）患者的 DUX4 的研究性療法，目前正在使用 FORTITUDE 進行第 1/2 期開發TM 審判。Delpacibart zotadirsen 或 del-zota（前身爲 AOC 1044）專爲杜興氏肌肉萎縮症（DMD）患者設計，目前正處於 EXPLORE44™ 試驗的1/2階段開發。del-zota 專爲具有易受外顯子 44 跳過的突變或 DMD44 的人而設計，也是我們爲 DMD 開發的多種 AOC 中的第一種。Del-Desiran、del-brax和del-zota均已被美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局（EMA）授予孤兒稱號，並獲得美國食品藥品管理局的快速通道認定。此外，美國食品藥品管理局已授予del-desiran突破性療法稱號，用於治療DM1，並授予del-zota罕見兒科疾病稱號。我們已經在2024年報告了三種AOC候選產品的數據。
第三階段HARBORTM 用於DM1（del-desiran）
我們正在開發del-desiran來治療患有肌緊張型營養不良症1型（DM1）的人。del-desiran正在進行全球貨幣HARBOR™ III期試驗，研究對象爲生活在DM1中的成年人，同時也在進行着與完成了I/II期MARINA試驗的所有參與者相關的MARINA-OLE™試驗。® MARINA-OLE試驗的長期數據顯示，生活在DM1中的人群中，疾病進展得到了逆轉。
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目錄
多個指標，包括視頻手部開啓時間（vHOT），作爲手部功能和肌肉緊張、肌肉力量及日常生活活動的測量，與END-DM1自然歷史數據進行比較。
2024年6月，我們在進行中的全球第3期HARBOR™試驗中，開始給患有DM1的人群注射和管理del-desiran，並且入組仍然順利進行。 2024年10月，FDA解除了於2022年9月對del-desiran部分臨床暫停的限制。
第1/2階段 探索44TM 用於DMD44（del-zota）
我們正在開發del-zota以治療適合外顯子44跳讀的杜氏肌營養不良症患者（DMD44）。del-zota旨在將磷酰胺形態的寡核苷酸（PMO）輸送到骨骼肌和心臟組織，專門跳過肌萎縮蛋白mRNA的外顯子44，以促進肌萎縮蛋白的產生。del-zota目前已在DMD44患者的EXPLORE44™試驗中處於1/2期開發階段。del-zota是我們爲DMD開發的多個AOC中的第一個。
2024年8月，我們報告了EXPLORE44試驗中5mg/kg隊列的初步數據，這些數據表明，在患有DMD44的人群中，PMO在骨骼肌中的輸送保持一致，平均增加了正常水平的25%的dystrophin生產，外顯子44的平均跳躍率增加了37%。此外，與基線相比，Del-Zota在患有DMD44的人群中顯示出超過80%的肌酸激酶減少。
EXPLORE44試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的初步評估，評估了兩個劑量水平（5 mg/kg和10 mg/kg）的25名參與者的安全性和耐受性。Del-zota表現出良好的安全性和耐受性，大多數治療相關不良事件（AEs）在DMD44患者中爲輕度或中度。兩名參與者退出了研究：一名因嚴重過敏反應（全面解決）事件退出，另一名因中度輸注相關反應退出。對於5 mg/kg隊列，參與者每六週接受3次5 mg/kg的del-zota或安慰劑。
EXPLORE44研究的招生現已完成。EXPLORE44試驗的參與者可以選擇報名參加EXPLORE44開放標籤擴展試驗（OLE）以接受del-zota。此外，我們已開始直接爲EXPLORE44-OLE招募額外的10-15名參與者。我們還宣佈計劃推進來自我們DMD項目的額外外顯子跳躍候選藥物。目前，外顯子45正在進行IND啓動研究，以治療那些具有適合外顯子45跳躍的DMD突變的患者（DMD45）。其他目標外顯子尚未公佈。
第一階段/第二階段 FORTITUDETM 用於 FSHD (del-brax)
我們正在開發del-brax來治療咽肩腱肌肌肉萎縮症（FSHD）的潛在原因，即DUX4基因異常表達。Del-brax旨在減少患有FSHD的人群肌肉中DUX4 mRNA和DUX4蛋白的表達。Del-brax目前正在致力於作爲FORTITUDE™試驗的一部分進行第1/2期開發，該試驗針對患有FSHD的成年人。七月，FORTITUDE首批參與者TM 開始轉入FORTITUDE公開標籤延伸（OLE）試驗。所有完成FORTITUDE的參與者是有資格參加FORTITUDE-OLE TMTM 試驗。
在2024年10月，我們宣佈啓動生物標誌物隊列，進行第1/2期FORTITUDE試驗是有資格參加FORTITUDE-OLE FORTITUDE試驗中的生物標誌物隊列將評估每六週使用2 mg/kg的del-brax對16到70歲FSHD患者的影響。該研究的主要終點是DUX4調節的基因表達變化和DUX4調節的循環生物標誌物。我們正在追求del-brax的潛在加速批准路徑，並預計生物標誌物隊列的招募將在2025年上半年完成。我們仍按計劃在2025年上半年啓動del-brax的功能性隊列。
2024年6月，我們發佈了我們第1/2期FORTITUDE™試驗中2mg/kg隊列的初始del-brax數據，顯示出雙重家族轉錄因子4（DUX4）調控基因高於50%的一致性減少，功能改善趨勢，以及在與進行FSHD治療的人群中有利的安全性和耐受性。從隨機、雙盲、安慰劑對照的FORTITUDE™試驗的初始評估中，del-brax提供了39名參與者兩個劑量水平（2 mg/kg和4 mg/kg）的安全性和耐受性的四個月數據。
公司發展
我們繼續推進和擴大內部發現管道，新增研究與開發候選用於治療骨骼肌病和精準心臟病症。2024年11月，我們計劃首次展示精準心臟病症候選人，並分享我們下一代技術創新的一瞥。
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目錄
我們正處於一個良好的位置，正在建立一家綜合全球生物製藥公司，並繼續推動RNA革命。除了我們自己的內部研究項目外，我們還通過合作和夥伴關係繼續探索我們AOC平台的全部潛力，包括免疫學、心臟病學和肌肉以外的其他特定適應症項目。
自2012年成立以來，我們已將幾乎所有資源投入到公司組織和人員配置、業務規劃、籌集資金、開發自主的AOC平台、識別潛在的產品候選者、建立我們的知識產權組合、進行研究、臨床前和臨床研究，以及提供其他一般性和行政支持。我們尚未從產品銷售中獲得任何營業收入。我們目前正在北美和歐洲建立我們的全球業務壓力位，以支持我們預計上市的目前在臨床開發中的產品。2020年6月，我們完成了首次公開募股（IPO），並通過進一步的公開募股、私募、銷售協議以及在合作和研究許可協議下籌集資金。有關自成立以來募集資金及我們未來資金需求的更多信息，請參閱「流動性和資本資源」。
自成立以來，我們每年都有經營虧損。我們的淨虧損在截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度分別爲21220萬和17400萬，以及截至2024年9月30日的九個月爲2.2億。截止2024年9月30日，我們的累計赤字爲79080萬。我們預計隨着進行持續的和計劃中的臨床前研究和臨床試驗，繼續我們的研發活動，利用第三方製造我們的產品候選和相關原材料，招聘額外人員並保護我們的知識產權，我們的支出和經營虧損將大幅增加。我們的淨虧損可能會在季度和年度之間有顯著波動，具體取決於我們的臨床前研究和臨床試驗的時間安排以及我們在其他研發活動上的支出，以及是否產生任何合作和服務的營業收入。
根據我們當前的經營計劃，我們相信截至2024年9月30日，約16億美元的現金、現金等價物和可供出售證券足以支持我們的運營至少12個月，自提交此10-Q表格之日起計算。儘管根據我們當前和/或未來的合作協議，我們可能會產生營業收入，但我們不希望能夠從產品銷售中獲得任何收入，直到我們成功完成開發並獲得一個或多個產品候選者的監管批准，我們預計將需要數年時間，也有可能永遠不會實現。如果我們獲得任何產品候選者的監管批准，我們預計將承擔與產品銷售、營銷、製造業和分銷相關的重大商業化費用。因此，直到我們能夠從產品候選者的銷售中獲得重大收入（如果有的話），我們預計將通過股本發行、債務融資或其他資本來源（包括潛在的合作、許可和其他安排）來籌集我們的現金需求。然而，在需要時，我們可能無法以有利的條件或根本無法籌集到額外資金或達成其他安排。我們未能籌集資金或在需要時達成其他安排將對我們的財務狀況產生負面影響，並可能迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來商業化努力，或者授予開發和市場產品候選者的權利，而我們本來更希望自行開發和市場化。
與百時美施貴寶的研究合作
在2023年11月，我們與百時美施貴寶公司（Bristol Myers Squibb Company，或稱BMS）簽署了（i）一項研究合作與許可協議，即bms系統合作協議，以擴大我們與MyoKardia針對最多五個靶點的研究，利用我們的專有AOC平台科技，以及（ii）一項證券購買協議，即bms系統購買協議，涉及BMS在定向增發中購買5,075,304股我們的普通股，購買價格爲每股$7.8813，總購買價格約爲4000萬。我們將bms系統合作協議與bms系統購買協議統稱爲「bms系統協議」。根據bms系統協議的條款，我們收到了約10000萬的預付款，其中包括根據bms系統合作協議條款支付的6000萬現金，以及根據bms系統購買協議條款購買我們普通股的約4000萬。我們還可以獲得高達約13.5億的研究與開發里程碑付款，最高可達約82500萬的商業里程碑付款，以及從淨銷售中獲得的高個位數到低雙位數的分層版稅。我們負責根據協議產生的研究合作成本，且累計支出限制爲4000萬。BMS將資助來自此次合作的所有未來臨床開發、監管和商業化活動。
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目錄
與禮來公司簽署的研究合作及許可證協議
在2019年4月，我們與禮來公司（Eli Lilly and Company）簽訂了一項研究合作與許可協議，即禮來協議，旨在全球範圍內發現、開發和商業化AOC產品，主要應用於免疫學和其他特定指示。在禮來協議下，我們與禮來將就這些產品的臨床前研究和發現活動進行合作，禮來負責雙方所需費用的資金。禮來還將主導所有這些產品的臨床開發、監管批准和商業化，所有費用由其自行承擔。我們授予禮來一個獨佔的、全球性的、有版稅的許可，擁有在我們的科技下進行研究、開發、生產和出售含有AOC的產品的權利，這些產品針對最多六種mRNA靶標。我們保留使用我們的科技履行協議義務的權利，以及所有未授予禮來的用途。2019年，禮來向我們支付了2000萬美元的前期許可費，我們有資格根據每個靶標獲得最高6000萬美元的發展里程碑支付、每個靶標最高14000萬美元的監管里程碑支付，以及每個靶標最高20500萬美元的商業化里程碑支付。我們有資格從禮來的全球年度淨銷售的授權產品中獲得一個階梯式版稅，範圍從中低單到低雙位數，受市場準入生物相似產品、授權產品的專利覆蓋喪失和爲在該地區商業化授權產品所需額外權利支付給第三方的規定及上限減少的影響。
業績組成要素
收入
截至目前，我們的營業收入來自於根據研究合作和許可協議收到的付款。在可預見的將來，我們可能會通過一系列的預付款、里程碑付款以及根據我們當前和/或未來合作協議下的服務報銷來實現營業收入。我們不指望通過產品銷售獲得任何收入，除非並且在我們的候選產品通過臨床開發和監管批准，如果有的話。我們預計，如果我們獲得任何收入的話，這些收入將會因與該等服務和里程碑支付相關的支付的時間和金額以及我們的任何產品獲得批准併成功商業化的程度而在季度間波動。如果我們未能完成候選產品的臨床前和臨床開發，或無法爲其取得監管批准，則我們產生未來收入的能力以及我們的運營和財務狀況將受到不利影響。
運營費用
研究與開發
研發支出包括與我們的研發活動相關的外部和內部成本，包括我們的發現和研究工作，以及產品候選藥物的臨床前和臨床開發。我們的研發支出包括：
•外部成本，包括與第三方的安排所產生的費用，例如醫藥外包概念、代工廠商、顧問和我們的科學顧問；以及
•內部成本，包括;
◦與員工相關的費用，包括薪資、福利和基於股票的補償；
◦實驗室用品的成本以及獲取、開發和製造臨床前研究材料的費用；和
◦設施、信息技術和折舊，包括租金和設施維護的直接和分攤費用，以及租賃改善和設備的折舊。
研究和開發費用，包括根據Lilly協議報銷的費用，按發生時計入費用，報銷金額視爲營業收入。當服務已完成或商品已收到時，我們將用於未來研究和開發活動的不可退還預付款項會計處理爲費用。
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目錄
我們在任何時候都在進行多個項目。我們的內部資源、員工和製造行業並不直接與任何一個研究或藥物發現項目掛鉤，通常會在多個項目之間進行部署。
我們預計研發支出將在可預見的未來繼續增加，因爲我們將持續進行研究和開發活動，推進臨床前研究項目朝臨床開發方向發展，包括進行IND啓動研究，並進行臨床試驗。進行必要的臨床前研究和臨床試驗以獲得監管批准的過程既昂貴又耗時。我們可能永遠無法獲得任何產品候選者的上市許可。
與研發活動相關的時間表和成本是不確定的，每個產品候選者和開發項目可能有顯著的差異，且難以預測。我們預計將根據臨床前和臨床結果、監管發展、對每個項目商業潛力的持續評估，以及我們維持或進入新合作的能力，判斷我們應該追求哪些項目以及向每個項目分配多少資金，前提是我們判斷合作者的資源或專業知識對於特定項目是有益的。我們將需要在未來籌集大量額外資金。此外，我們無法預測哪些開發項目可能會成爲未來合作的主題，這些安排何時能夠達成（如果能夠達成），以及這些安排將以何種程度影響我們的開發計劃和資金需求。
我們的開發成本可能會因以下因素而有顯著變化：
•臨床、臨床前和IND啓動研究的數量和範圍；
•每位患者的試驗成本;
•所需獲批的試驗數量;
•試驗中包含的網站數量;
•進行試驗的國家;
•招募符合條件的患者所需的時間;
•參與試驗的患者人數；
•患者接受的劑量數量；
•患者退出或中止的比例;
•監管機構要求進行的潛在額外安全監測;
•患者參與試驗和隨訪的持續時間；
•製造我們的產品候選品的成本和時間;
•我們產品候選品的開發階段；和
•我們產品候選人的功效和安全性概況。
一般與行政管理
一般和行政費用主要包括員工相關費用，包括工資、福利和以股票爲基礎的補償，適用於我們的執行、財務、會計、法律、業務拓展和支持職能的僱員。其他一般和行政費用包括分配的設施、信息技術和與研究與開發費用中未包括的折舊相關成本，以及用於審計、稅務、知識產權和法律服務的專業費用。涉及提交和追求專利申請的成本被視爲一般和行政費用，因爲此類支出的收回性不確定。
我們預計我們的總務及管理開支將會在可預見的將來增加，以支持我們增加的研發活動和其他公司活動。
其他收益（費用）
其他收入（支出）主要包括我們現金、現金等價物和可交易證券所賺取的利息。
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目錄
業務運營結果
2024年和2023年截至9月30日三個月和九個月的比較
以下表格總結了我們 presented 時期的營業額（千元）:
截至9月30日的三個月變化截至9月30日的九個月改變
2024202320242023
營業收入$2,336 $2,818 $(482)$7,924 $7,367 $557 
研發費用77,197 47,714 29,483 207,968 138,151 69,817 
一般和行政費用23,273 13,729 9,544 57,902 38,071 19,831 
其他收入17,736 6,267 11,469 37,901 17,078 20,823 
營業收入
營業收入在截至2024年和2023年9月30日的三個月內減少了50萬美元，主要是因爲在前一年根據Lilly協議確認收入，而今年沒有確認收入，但在當前年度與BMS協議下確認收入增加，而在前一年的比較期內未確認收入。營業收入在截至2024年和2023年9月30日的九個月內增加了60萬美元，主要是因爲今年在BMS協議下確認收入，而在前一年的比較期內未確認收入。
研究與開發費用
下表說明了我們研發支出的元件，金額以千爲單位：
截至9月30日的三個月改變截至9月30日的九個月更改
2024202320242023
外部成本：
刪除-desiran$15,578 $7,301 $8,277 $33,719 $18,477 $15,242 
刪除-brax6,900 3,840 3,060 20,831 12,957 7,874 
刪除-zota8,671 5,195 3,476 19,591 12,887 6,704 
其他計劃1,158 1,744 (586)3,582 6,732 (3,150)
未分配16,330 7,122 9,208 49,895 22,114 27,781 
總外部成本48,637 25,202 23,435 127,618 73,167 54,451 
內部成本：
應計費用包括以下內容：員工相關費用22,823 17,102 5,721 63,713 50,075 13,638 
設施、實驗室供應和其他5,737 5,410 327 16,637 14,909 1,728 
內部總成本
28,560 22,512 6,048 80,350 64,984 15,366 
研發總費用$77,197 $47,714 $29,483 $207,968 $138,151 $69,817 
截至2024年9月30日的三個月內，研發費用比2023年同期增加了$2950萬，主要是由於與臨床試驗和臨床前研究的進展相關的外部成本增加，包括與程序中使用的單克隆抗體相關的$830萬更高的製造業-半導體成本，以及$570萬更高的人員成本等內部成本增加。同樣，研發成本增加了$69.8。
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目錄
2024年9月30日結束的九個月，我們的花費達到2900萬美元，與2023年同期相比增加，主要是由於臨床試驗和臨床前研究的外部成本增加，其中包括跨項目使用的抗單抗相關的製造成本增加，並且內部成本也有所上升，包括1360萬美元的人員成本增加。
一般和行政費用
截至2024年9月30日的三個月，中央和行政費用比2023年同一時期增加了950萬，主要是由於人員成本增加了640萬和專業費用增加了200萬以支持我們擴展的業務。同樣，截至2024年9月30日的九個月，中央和行政費用比2023年同一時期增加了1980萬，主要是由於人員成本增加了1390萬和專業費用增加了270萬以支持我們擴展的業務。
其他收入
其他收入分別增加了1150萬美元和2080萬美元，截至2024年9月30日和2023年，這主要是由於市場證券投資和現金及現金等價物餘額產生的利息收入增加。
流動性和資本資源
流動性來源
2022年11月8日，我們與Cowen和Company，LLC達成了一項銷售協議，即2022銷售協議，後來已被終止，如下所討論。根據2022銷售協議，我們可以不時通過2022銷售代理賣出總值高達2億美元的普通股。普通股的銷售（如果有的話）將根據當時的市場價格進行，或與2022銷售代理另行約定。我們沒有義務出售，2022銷售代理也沒有義務買入或銷售2022銷售協議下的任何普通股。到2024年9月30日和2023年結束的九個月，我們分別根據2022銷售協議出售了418,408股和4,107,810股普通股，並分別在扣除與發行相關的交易成本和佣金後獲得560萬美元和6050萬美元的淨收益。
2024年3月4日，我們以每股16.50美元的價格完成了定向增發，共15,224,773股普通股，並預先融資認購權，以每張預先融資認購權16.499美元的價格購買9,030,851股普通股。扣除16.4990萬美元的定向增發費用和發行成本後，定向增發的淨收益爲3.798億美元。每張預付認購權的行使價格爲每股普通股0.001美元，可立即行使，永不過期。
2024年6月17日，我們以每股38.00美元的公開發行價格完成了12,132,500股普通股的公開發行。在扣除承銷折扣和發行費用28.3百萬美元后，本次發行的淨收益約爲43280萬美元。本次發行的股份已根據我們在2024年5月9日提交的S-3表格的存貨註冊聲明進行註冊，該註冊聲明在提交後自動生效。
在2024年8月9日，我們與TD證券（美國）有限責任公司（2024年銷售代理）達成了一項銷售協議（2024年銷售協議），其條款與2022年銷售協議基本相同。2022年銷售協議在2024年銷售協議生效時終止。根據2024年銷售協議，我們可以不時通過2024年銷售代理出售具有高達4億美元的總髮行價值的普通股。普通股的銷售（如果有的話）將按照當時的市場價格進行，或者與2024年銷售代理另行協商。我們沒有義務出售，2024年銷售代理也沒有義務在2024年銷售協議下買入或賣出任何普通股。截至2024年9月30日，我們尚未根據2024年銷售協議出售任何普通股。
2024年8月16日，我們以每股41.00美元的公開發行價完成了一次公開發行，發行股票數量爲8,418,000股。扣除承銷折扣和發行費用2,140萬美元后，本次發行的淨收益約爲32370萬美元。發行的股票數量爲
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目錄
根據我們於2024年5月9日提交的S-3表格的貨架註冊聲明註冊，該聲明在提交時自動生效。
自我們成立至2024年9月30日，其他重要的資本來源共計籌集了27410萬美元用於資助我們的運營，其中包括從首次公開募股籌集的37890萬美元，以及根據之前的銷售協議（2021年銷售協議）籌集的14060萬美元的淨收益，來自可轉換優先股和可轉換票據的銷售和發行所獲得的總毛收入爲13160萬美元，以及根據合作與研究服務協議獲得的144.6百萬美元的資金，其中包括2023年11月以定向增發方式向bms系統出售普通股所相關的約4000萬美元。
未來資本需求
截至2024年9月30日，我們的現金、現金等價物和可交易證券總額爲16億。基於我們當前的運營計劃，我們相信現有的現金、現金等價物和可交易證券將足以在提交本10-Q表格後的至少12個月內支持我們的運營。然而，我們對財務資源能夠支持運營的時間段的預測是一個前瞻性聲明，涉及風險和不確定性，實際結果可能大幅變動。我們基於可能被證明錯誤的假設做出這一估計，我們的資本資源可能會比預期更早耗盡。此外，進行臨床前研究和在臨床試驗中測試產品候選者的過程成本高昂，這些研究和試驗的進展及費用的時間安排不確定。
我們未來的資本需求難以預測，將取決於許多因素，包括但不限於：
•我們正在追求或將來可能選擇追求的產品候選者的發現、臨床前研究和臨床試驗的類型、數量、範圍、進展、擴展、結果、成本和時間安排。
•我們產品候選人的製造業-半導體成本和時間，以及如果任何產品候選人獲得批准，準備可能的商業運營;
•我們的產品候選品的監管審查的成本，時機和結果應遵循以下所有規則：
•建立和維持合作、許可及其他安排的條款和時機；
•獲取、維護和實施我們的專利和其他知識產權的成本；
•與聘用額外人員和顧問相關的成本，以及我們的臨床前和臨床活動，以及未來商業活動（如有）準備的成本增加；
•根據我們現有和未來的合作協議，里程碑或其他付款的時間和金額；
•如果任何產品候選人獲得批准，建立或確保銷售和營銷能力的成本和時間
•我們能夠達到足夠的市場接受度、覆蓋率，並從第三方支付方獲得足夠的報銷，以及任何獲批產品的足夠市場份額和營業收入；和
•我們可能會辦理授權證書或收購與任何產品或技術相關的費用。
儘管我們可能會根據當前和/或未來的合作協議產生營業收入，但我們不期望在成功完成開發並獲得一個或多個產品候選的監管批准之前，通過產品銷售產生任何營業收入，我們預計這將需要數年時間，並且可能永遠不會發生。如果我們獲得任何產品候選的監管批准，我們預計將在產品銷售、市場營銷、製造業-半導體和分銷方面承擔重大商業化費用。因此，在我們能夠從產品候選的銷售中產生顯著營業收入之前，如果能做到的話，我們預計將通過股票發行、債務融資或其他資本來源，包括當前和潛在的未來合作、許可和其他安排來滿足我們的現金需求。然而，當需要時，我們可能無法籌集額外的資金或進入其他安排，並且可能無法獲得有利條款。此外，即使我們認爲我們有足夠的資金滿足當前或未來的經營計劃，我們可能由於有利的市場條件或戰略考慮而尋求額外的資本。我們的籌資失敗或未能在需要時達成其他安排將對我們的財務狀況產生負面影響。
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並可能迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來商業化努力，或授予開發和推廣產品候選藥物的權利，而我們本來更願意自行開發和推廣。
現金流量
以下表格總結了我們所呈現期間的現金流量（以千爲單位）：
截至9月30日的九個月改變
20242023
提供的淨現金（用於）：
運營活動$(200,999)$(135,565)$(65,434)
投資活動(790,029)(181,110)(608,919)
融資活動1,178,633 61,973 1,116,660 
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少）
$187,605 $(254,702)$442,307 
經營活動
截至2024年9月30日止九個月期間，經營活動中使用的現金淨額分別爲20100萬美元和13560萬美元，主要用於資助我們與臨床試驗、臨床前研究和其他項目開發相關的運營支出。這一增加是由於研發成本和總務費用增加，如上文「運營結果」中所述。
投資活動
2024年9月30日結束的九個月中，投資活動使用的淨現金爲7.9億美元，主要包括11億美元用於購買有價證券和再投資成熟有價證券收益，以及320萬美元用於購買固定資產，同時抵消了34970萬美元的成熟有價證券收益。2023年9月30日結束的九個月中，投資活動使用的淨現金爲18110萬美元，主要包括40720萬美元用於購買有價證券，以投資2022年12月以來銷售普通股所得款項和再投資成熟有價證券的收益，以及340萬美元用於購買固定資產，部分抵消了2.295億美元的成熟有價證券收益。
籌資活動
截至2024年9月30日九個月的籌資活動產生的淨現金爲12億美元，主要包括10億美元的普通股淨收入、141.4百萬美元的定向增發預先融資權益淨收入，以及36.2百萬美元的員工激勵股權計劃下發行普通股所得款項。截至2023年9月30日九個月的籌資活動產生的淨現金爲6200萬美元，主要包括根據2022年銷售協議出售我們的普通股所得淨收入。
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目錄
重要會計估計
我們對我們的基本報表中財務狀況和經營結果的管理討論和分析是基於我們按照美國通用會計準則（GAAP）編制的簡明合併財務報表。編制這些簡明合併財務報表需要我們進行會計估計和判斷，這些會計估計和判斷會對資產、負債、營業收入和費用的報告金額產生影響。我們會定期評估這些會計估計和判斷。我們的估計基於歷史經驗和我們認爲在情況下合理的各種假設。這些估計和假設構成了對資產和負債的賬面價值以及錄入營業收入和費用的判斷的基礎，而這些信息並非來自其他來源明確。實際結果可能與這些估計有重大出入。截至2024年9月30日，我們的關鍵會計估計並未發生重大變化，自2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的年度10-K報告中披露的「管理討論和分析財務狀況和經營結果-關鍵會計政策和估計」中。
合同責任和承諾
在2024年4月，我們簽訂了一項轉租協議，以租賃辦公室和實驗室空間作爲我們未來的公司總部。根據轉租協議，未來的租賃總承諾約爲7260萬美元。有關更多細節，請參閱這份季度報告的10-Q表中其他部分的第7條說明，"承諾和或有事項"。截至2024年9月30日，除轉租協議外，我們在2023年度SEC於2024年2月28日提交的10-K年報中的「管理層對財務狀況和經營結果的討論與分析 - 合同義務和承諾」部分報告的合同義務沒有重大變化。
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目錄
事項3.有關市場風險的定量和定性披露
截至2024年9月30日，我們的市場風險沒有發生實質性變化，與我們在2023年12月31日期末提交給證監會的10-k表格中描述的「關於市場風險的定量和定性披露」中的描述相同。
事項4.控制和程序
披露控件和程序的評估
我們維護的信息披露控制和程序旨在確保在我們向SEC提交的定期和當前報告中所需披露的信息在SEC的規則和表格規定的時間內被記錄、處理、彙總和報告，並且這些信息能夠彙總並適當地傳達到我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席金融官，從而允許及時做出關於所需披露的決策。在設計和評估信息披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，始終只能提供合理而非絕對的實現預期控制目標的保證。在達到合理的保證水平時，管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時應用其判斷。此外，任何控制系統的設計在某種程度上也是基於對未來事件發生可能性的某些假設，無法保證任何設計在所有潛在未來條件下都能實現其預期目標；隨着時間的推移，控制可能因條件變化而變得不足，或者對政策或程序的遵守程度可能會下降。由於在經濟有效的控制系統中固有的侷限性，可能會發生由於錯誤或欺詐導致的虛假陳述而未被發現。
我們的管理層在我們的首席執行官和信安金融官的參與下，於本季報告Form 10-Q所涵蓋的期末評估了我們的披露控制和程序的有效性（根據《交易法》第13a-15(e)和15d-15(e)條的定義）。基於這種評估，我們的首席執行官和信安金融官得出結論，截至2024年9月30日，我們的披露控制和程序在合理保證水平上無效，原因是下面描述的財務報告內部控制存在重大缺陷。
根據我們於2024年2月28日提交給SEC的截至2023年12月31日的年度10-k表格中第9A項「控制和程序」披露的內容，我們先前確定了關於內部財務報告控制中特定信息技術總控制（ITGCs）的職責分離的重大缺陷，涉及我們企業資源規劃（ERP）系統中的一個模塊。這些ITGCs未能有效運行以（i）限制對某些數據的訪問權限和更改能力，以及（ii）監視對這些數據的更改。儘管確定的控制缺陷並未導致任何錯誤陳述，但存在一種合理的可能性，即會計師對年度或臨時財務報表和披露的重大錯誤陳述未能及時預防或檢測。儘管確定了重大缺陷，我們的管理層認爲包含在本季度10-Q表格中的未經審計的簡明綜合財務報表，在所有重大方面，根據GAAP準則，準確呈現了我們的財務狀況、經營業績和現金流量情況，截至和期間呈現的。
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目錄
補救
我們的管理層致力於維護強大的內部控制環境。正如上文所討論並在我們於2024年2月28日向證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的年度10-k表格報告的第9A項「控制和程序」中披露的，我們已經更改了相關的訪問以解決已知的職責分離問題，並將更新我們的訪問審核控制來包括額外的程序。儘管我們認爲迄今爲止所採取的措施在解決這一控制問題方面是實質性的，但我們將在適用的控制措施運行一段足夠長的時間後考慮這一問題已得到解決，並將通過測試，得出這些控制措施的有效運行結論。我們將繼續通過測試來監控這些措施的有效性，以確保這些控制措施繼續有效運行。
關於財務報告內控的變化
除上述所述外，截止2024年9月30日的業績期度內，我們的財務報告內部控制沒有發生任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制未產生實質影響，也不太可能產生實質影響。
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第二部分 — 其他信息
第1項法律訴訟
我們目前沒有受到任何重大法律訴訟的影響。我們可能會不時地參與法律訴訟或面臨與業務的正常運作相關的索賠。無論結果如何，這些訴訟或索賠都可能對我們產生不利影響，原因包括軍工股和和解費用、資源的分散及其他因素，並且不能保證會獲得有利的結果。
項目 1A 風險因素
我們認爲在我們於2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的年度10-k報告第一部分第1A項中列出的風險因素未發生任何實質性變化。這些報告中描述的風險因素並不是我們所面臨的唯一風險。目前我們不知曉的因素，我們目前認爲不重要的因素，或者並非特定於我們的因素，例如一般經濟狀況，也可能對我們的業務或財務狀況造成重大不利影響。
項目2. 無註冊出售股票和使用收益
未註冊的權益證券銷售
無。
發行人回購股票證券
無。
第三部分。對高級證券的違約情況。
不適用。
第4項.礦山安全披露
不適用。
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目錄
第5項其他信息
規則10b5-1交易安排
不時，我們的高級職員（根據規則16a–1(f)的定義）和董事可能會 簽訂規則10b5-1或非規則10b5-1的交易安排 （每個術語的定義見法規S-K的第408條）。截至2024年9月30日的三個月內，我們的高級職員和董事就這些交易安排採取了以下行動：
行動日期交易安排擬出售的股票總數到期日
10b5-1條例*非規則10b5-1**
薩拉·博伊斯 (總裁、首席執行官和董事)
Adopt8/15/2024X500,00012/31/2026
Michael MacLean (致富金融和業務首席官員)
採納7/8/2024X
327,655(1)
10/31/2025
John b. Moriarty, Jr. (首席法律官)
採納9/20/2024X(2)(3)
____________________
* 旨在滿足規則10b5-1(c)的積極防禦
** 不旨在滿足規則10b5-1(c)中的積極防禦要求
(1)根據未來授予我們普通股的10b5-1計劃，相關證券的數量截至本日期無法確定。
(2)根據我們的2020年激勵獎計劃，RSU和PSU的受益人在應稅事件（如歸屬日期）發生時，需要賣出足以滿足適用的稅款扣繳義務的股份。此表中列出的參與者已向我方經紀人執行指示函，以按當時適用的市場價格賣出足以支付適用稅款扣繳義務的最低股份數量，按該人適用的最低法定稅率。這份指示函符合《第10b5-1條例》交易安排的要求，但可能與針對同一人的另一份第10b5-1條例交易安排同時存在，依據《證券交易法》第10b5-1條例規定允許。
(3)此指示信函將在個人擁有RSUs或PSUs期間繼續有效。

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項目6.附件
展覽
數字		附件描述參照而成已提交
隨附
表格日期數字
3.18-K6/16/20203.1
3.28-K12/13/20233.1
4.1S-15/22/20204.1
4.2
8-K
2/29/20244.1
10.1
10-Q
8/9/202410.2
10.2
X
10.3
X
10.4
X
10.5
X
10.6
X
31.1X
31.2X
32.1*X
32.2*X
101.INSInline XBRL實例文檔 - 該實例文檔未出現在交互式數據文件中，因爲XBRL標籤嵌入在Inline XBRL文檔中。X
101.SCH行內XBRL分類擴展模式文檔X
101.CALInline XBRL稅務分類擴展計算鏈接庫文檔X
101.DEF行內XBRL分類擴展定義鏈接庫文檔X
101.LAB行內XBRL分類擴展標籤鏈接庫文檔X
101.PRE行內XBRL分類擴展演示鏈接庫文檔X
104封面交互數據文件（嵌入在Inline XBRL文檔中）。X
*本認證不被視爲根據《交易所法》第18條的目的而提交，也不受該條款責任的約束，也不應被視爲通過提交在證券法或《交易所法》下的任何申報而納入參考。
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簽名
innate pharma
Avidity Biosciences, Inc.
日期：2024年11月7日
簽署:莎拉·博伊斯
薩拉·博伊斯
總裁，首席執行官兼董事
(首席執行官)

日期：2024年11月7日
簽署:/s/ Michael F. MacLean
Michael F. MacLean
致富金融和首席業務官
（信安金融及會計主管）
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