第99.1展示文本
ptc therapeutics提供企业更新和
公布2024年第三季度财务业绩
– 营业收入表现强劲，支持将全年营业收入指引提高至75000-80000万美元 –
– 丝裂蛋白、Translarna™和AADC基因疗法的监管申请正在接受FDA审查 –
– 我们正在按照2024年剩余的临床和监管里程碑计划前进，
包括Vatiquinone的NDA提交 -
2024年11月7日，新泽西州华伦 – PTC Therapeutics, Inc.（NASDAQ: PTCT）今天宣布对截至2024年9月30日的第三季度的公司更新和财务业绩。
“我为我们团队的出色执行感到自豪，”首席执行官Matthew Klein.D.表示。我们持续取得出色的营业收入业绩，使我们能够提高全年营业收入指引。此外，今年我们已向FDA提交了三份批准申请，这三份申请均已被接受审核，计划于12月再次提交Vatiquinone用于费尔埃里希氏共济失调症（Friedreich ataxia）的申请. 我们正在实现2024年所有目标，并且财务状况强劲，能够执行我们的长期战略计划。
关键公司更新:
| ● | 2024年第三季度总营业收入为19700万美元 |
| ● | 2024年第三季度DMD特许经营的营业收入为12400万美元 |
关键的临床和监管里程碑：
| ● | PTC向FDA提交了关于用于治疗苯丙酮尿症的苯丙酮蛋白NDA。文件已被接受审核，监管行动日期定于2025年7月29日。 |
| ● | ptc therapeutics为nmDMD的Translarna重新提交了新药申请；该文件已被接受，尚未提供监管行动日期。 |
| ● | ptc therapeutics的AADC缺陷基因疗法的BLA仍按计划于2024年11月13日的监管行动日期进行。 |
| ● | ptc therapeutics获得PTC518亨廷顿病项目的快速通道设计。 |
| ● | ptc therapeutics计划于2024年12月提交vatiquinone治疗弗里德雷希共济失调的新药申请。 |
| ● | PTC预计将于2024年第四季度分享utruloxastat用于治疗ALS的CardinALS试验的前期数据。 |
2024年第三季度财务亮点:
| ● | 2024年第三季度总收入为19680万元，相比于2023年第三季度的19660万元。 |
| ● | 2024年第三季度总营收包括商业组合的净产品收入为13540万元，相比于2023年第三季度的14400万元。总收入还包括2024年第三季度的版税和制造收入为6140万元，相比于2013年第三季度的5250万元。 |
| ● | Translarna净产品收入为2024年第三季度7230万美元，而2023年第三季度为6900万美元。 |
| ● | Emflaza净产品收入为2024年第三季度5190万美元，而2023年第三季度为6740万美元。 |
| ● | Roche报告了Evrysdi® 2024年截至目前的销售额约为12亿瑞士法郎，为2024年第三季度ptc therapeutics创造了6140万美元的版税收入，而2023年第三季度为5020万美元。 |
| ● | 根据美国通用会计准则（GAAP），2024年第三季度的GAAP研发费用为16140万美元，而2013年第三季度为16420万美元。研发费用的减少反映了战略组合优先级，因为ptc继续将资源集中投入到其不同、高潜力的研发项目上。2024年第三季度的研发费用中包括与Censa收购相关的5000万美元的与监管成功相关的里程碑。 |
| ● | 2024年第三季度的非GAAP研发费用为15200万美元，不包括非现金形式的股权补偿费用940万美元，而2013年第三季度为15020万美元，不包括非现金形式的股权补偿费用1400万美元。 |
| ● | 2024年第三季度的GAAP销售、一般和行政费用为7350万美元，而2013年第三季度为8090万美元。销售、一般和行政费用的减少反映了由于2023年减少了员工而导致人力成本降低。 |
| ● | 2024年第三季度，非通用会计净销售、一般费用和行政开支为6310万美元，不包括1030万美元的非现金、以股票为基础的报酬费用，相比之下，2023年第三季度为6790万美元，不包括1300万美元的非现金、以股票为基础的报酬费用。 |
| ● | 2024年第三季度，递延和或有考虑金额的公允价值变动为亏损70万美元，而2023年第三季度为亏损150万美元。 |
| ● | 2024年第三季度，有形资产减值和交易净损失（或收益）为亏损180万美元，而2023年第三季度为0万美元。这些结果主要与固定资产减值有关。 |
| ● | 2024年第三季度净损失为10670万美元，而2023年第三季度为净损失13300万美元。 |
| ● | 2024年9月30日，现金，现金等价物和市场证券为101340万美元，而2023年12月31日为87670万美元。 |
| ● | 截至2024年9月30日，已发行和流通的股份为76,952,124。 |
PTC更新全年2024年财务指引：
| ● | PTC预计2024年全年总营业收入将介于75000万美元和80000万美元之间。 |
| ● | ptc预计2024年全年的GAAP研发和销售费用将在74000万美元至83500万美元之间，包括预期的研发费用里程碑支付高达6500万美元。 |
| ● | ptc预计2024年全年的非GAAP研发和销售费用将在66000万美元至75500万美元之间，包括预期的研发费用里程碑支付高达6500万美元，不包括预计的非现金、以股票为基础的补偿费用8000万美元。 |
| ● | ptc预计2024年全年根据先前收购的潜在监管成功里程碑实现的支付高达9000万美元，其中高达6500万美元将被记录为研发营业费用。截至2024年9月30日，已实现的里程碑金额为8500万美元，其中6500万美元已被记录为研发营业费用，2000万美元作为有条件的应付款项。 |
非GAAP财务指标:
本新闻稿中，PTC的财务结果按照GAAP规定，并使用某些非GAAP财务指标进行提供。具体而言，非GAAP研发和销售支出财务指标不包括非现金的股票基础补偿费用。管理层在评估和识别运营趋势时使用这些非GAAP财务指标。在管理层看来，这些非GAAP财务指标对于投资者和其他PTC财务报表用户是有用的，因为它提供了更多关于PTC的历史和预期运营表现以及公司未来展望的透明度。非GAAP财务指标不能替代按照GAAP编制的财务指标。非GAAP财务指标与各自最接近的GAAP财务指标的定量相符的协调见表下方。
ptc therapeutics，Inc.
合并利润表
（以千为单位，除每股数据外）
| 截至9月30日三个月 | 截至9月30日的九个月 | |||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||
营业收入: |
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| ||||
净产品收入 | $ | 135,421 |
| $ | 144,038 |
| $ | 446,245 |
| $ | 506,187 |
合作收入 | - |
| - |
| - |
| 6 | ||||
版税收入 | 61,365 |
| 50,173 |
| 145,702 |
| 117,857 | ||||
制造收入 |
| - |
|
| 2,365 |
|
| 1,661 |
| 6,716 | |
总收入 | 196,786 |
| 196,576 |
| 593,608 |
| 630,766 | ||||
营业费用: |
|
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| ||||
产品销售成本，不包括已获无形资产摊销 | 10,848 |
| 9,493 |
| 41,115 |
| 36,368 | ||||
已获得无形资产摊销 | 3,036 |
| 58,649 |
| 57,431 |
| 145,461 | ||||
研究与开发（1） | 161,412 |
| 164,212 |
| 409,710 |
| 545,210 | ||||
销售、总务和管理（2） | 73,456 |
| 80,886 |
| 216,228 |
| 256,249 | ||||
递延和有条件对价公允价值变动 | 700 |
| 1,500 |
| 5,700 |
| (125,000) | ||||
无形资产减值 | - |
| - |
| - |
| 217,800 | ||||
有形资产减值及交易损益（净额） |
| 1,844 |
|
| - |
|
| 3,605 |
|
| - |
营业费用 | 251,296 |
| 314,740 |
| 733,789 |
| 1,076,088 | ||||
营业亏损 | (54,510) |
| (118,164) |
| (140,181) |
| (445,322) | ||||
税息费用净额 | (41,609) |
| (28,160) |
| (125,933) |
| (84,905) | ||||
其他费用净额 | (1,872) |
| (20,266) |
| (2,306) |
| (8,832) | ||||
税前（收入）费用净额 | (97,991) |
| (166,590) |
| (268,420) |
| (539,059) | ||||
所得税（费用）收益 | (8,663) |
| 33,620 |
| (28,989) |
| 68,247 | ||||
归属普通股股东的净亏损 | $ | (106,654) |
| $ | (132,970) |
| $ | (297,409) |
| $ | (470,812) |
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| ||||
加权平均股本： |
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| ||||
基本和稀释（以股票计） | 76,925,523 |
| 75,377,997 |
| 76,716,340 |
| 74,618,611 | ||||
每股净损失-基本和稀释（每股美元） | $ | (1.39) |
| $ | (1.76) |
| $ | (3.88) |
| $ | (6.31) |
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| ||||
(1) 研发和医疗和解 |
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GAAP研究和医疗 | $ | 161,412 |
| $ | 164,212 |
| $ | 409,710 |
| $ | 545,210 |
减：按股份报酬支出 | 9,416 |
| 13,986 |
| 27,810 |
| 44,828 | ||||
非GAAP研究和医疗 | $ | 151,996 |
| $ | 150,226 |
| $ | 381,900 |
| $ | 500,382 |
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| ||||
(2) 销售、一般和管理和解 |
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| ||||
GAAP 销售、一般和管理 | $ | 73,456 |
| $ | 80,886 |
| $ | 216,228 |
| $ | 256,249 |
较少：股票授予补偿费用 | 10,339 |
| 12,956 |
| 29,566 |
| 40,300 | ||||
非通用会计原则销售、总务及行政 | $ | 63,117 |
| $ | 67,930 |
| $ | 186,662 |
| $ | 215,949 |
ptc therapeutics，公司。
综合资产负债表摘要
(以千为单位，除股票数据外)
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| 2024年9月30日 | 2023年12月31日 | |||
Cash, cash equivalents and marketable securities | $ | 1,013,357 |
| $ | 876,739 |
总资产 | $ | 1,842,236 |
| $ | 1,895,698 |
|
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|
总债务 | $ | 285,106 |
| $ | 284,213 |
延期收入总额 |
| - |
|
| 801 |
未来版税销售的总负债 |
| 2,082,051 |
|
| 1,814,097 |
总负债 | $ | 2,896,588 |
| $ | 2,714,253 |
|
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|
股东赤字总额（2024年9月30日和2023年12月31日分别发行和持续的普通股76,952,124和75,708,889股） | $ | (1,054,352) |
| $ | (818,555) |
负债合计和股东赤字 | $ | 1,842,236 |
| $ | 1,895,698 |
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ptc therapeutics，inc。
2024年全年GAAP里程碑付款调节
（单位百万）
| 2024全年 | |
| （单位百万） | |
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| |
预计的GAAP研发费用相关的里程碑支付 | $ | 65 |
预计的GAAP相关的具体交易支付的里程碑 |
| 25 |
总预计的GAAP里程碑支付 | $ | 90 |
ptc therapeutics, Inc.
2024年全年预期研发和销售总费用的GAAP和非GAAP对比调整
（单位百万）
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| |
| 区间的低端 | 区间的高端 | ||||
预计的GAAP研发和销售总费用 | $ | 740 |
| $ | 835 | |
减少：预计的非现金股权补偿支出 | 80 |
| 80 | |||
预计的非GAAP研发和销售总务支出 | $ | 660 |
| $ | 755 | |
首字母缩略词：
AADC：芳香族 l-氨基酸脱羧酶
ALS：肌萎缩侧索硬化症
BLA：生物制品许可申请
CHF：瑞士法郎
DMD：杜兴氏肌营养不良症
FA：弗里德雷希共济失调
FDA：美国食品和药物管理局
GAAP: 通常会计准则
HD: 亨廷顿病
NDA: 新药申请
nmDMD: 早停突变杜兴氏肌肉营养不良
PKU: 苯丙酮尿症
R&D: 研究与开发
SG&A: 销售、一般和管理
Today's Conference Call and Webcast Reminder:
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关于PTC Therapeutics, Inc.
PTC is a global biopharmaceutical company focused on the discovery, development and commercialization of clinically differentiated medicines that provide benefits to children and adults living with rare disorders. PTC's ability to globally commercialize products is the foundation that drives investment in a robust and diversified pipeline of transformative medicines and our mission to provide access to best-in-class treatments for patients who have an unmet medical need. The company's strategy is to leverage its strong scientific expertise and global commercial infrastructure to maximize value for its patients and other stakeholders. To learn more about PTC, please visit us at www.ptcbio.com and follow us on Facebook, X, and LinkedIn.
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前瞻性声明：
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》内涵的前瞻性陈述。本稿中包含的所有声明，除历史事实陈述外，均属前瞻性陈述，包括在“PTC更新2024年全年财务指导”标题下提供的信息，包括(i) 2024年总营业收入指引，(ii) 2024年
关于2024年的审计费用指导以及（iii）收购相关的里程碑付款指导，以及关于：PTC未来的期望、计划和前景，包括关于临床试验和研究预期的时间、数据的可获得性、监管提交和回应、产品与产品候选者的商业化以及其他事项；PTC的策略、未来业务、未来财务状况、未来收入、预计成本；我们战略性管道优先级和减少工作人员的程度、时间和财务方面的方面；以及管理目标。其他前瞻性陈述可能通过“指导”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“意图”、“可能”、“目标”、“潜在”、“将”、“愿意”、“可能会”、“应该”、“继续”及类似表达词而被识别出来。
PTC的实际结果、表现或成就可能会因各种风险与不确定性而与其所发表的前瞻性声明产生实质性差异，包括与以下相关的风险：与第三方支付方针就PTC所商业化或未来可能商业化的产品或产品候选者的价格、覆盖范围和报销谈判结果；PTC保持Translarna在巴西、俄罗斯、欧洲经济区（EEA）和其他地区供治疗nmDMD的上市授权的能力，包括欧洲委员会是否采纳欧洲药品委员会（CHMP）对Translarna在EEA获得有条件上市授权的负面意见，或者PTC是否能确定其他可能的机制来为EEA的nmDMD患者提供Translarna的能力；PTC能否使用其国际药品登记研究和关于Translarna效益的现实世界证据来支持Translarna在EEA用于治疗nmDMD的持续上市授权；PTC是否能利用研究041的结果，这是关于Translarna治疗nmDMD的随机、18个月、安慰剂对照临床试验，随后是18个月的开放性扩展，以及从其国际药品登记研究中获得的数据来支持Translarna在美国用于治疗nmDMD的上市批准；调查人员是否同意PTC对其在Translarna临床试验中结果和所有临床数据的解释；关于Upstaza的预期，包括任何监管提交和潜在批准、商业化、制造能力、发展、监管和销售里程碑的潜在实现，PTC可能有义务支付的开发、规管和销售里程碑以及有条件支付；关于sepiapterin的预期，包括任何监管提交和潜在批准、商业化、开发、监管和销售里程碑以及PTC可能有义务支付的有条件支付；关于PTC SMA合作下Evrysdi的商业化预期；关于Tegsedi和Waylivra的商业化预期；PTC停止其基因治疗的前临床和早期研究计划以及减少工作人员方面面临的实际费用发生的时间和金额，这些费用可能在不同时期发生，可能远高于估计；由于PTC的战略管道优先级和减少工作人员所带来的节省，这些节省可能远低于预期；重大的商业影响，包括行业、市场、经济、政治或监管条件的影响；税收和其他法律、法规、税率和政策的变化；PTC产品和产品候选者的符合患者基数和商业潜力；PTC的科学方法和一般发展进展；PTC满足其租赁协议条款的能力；PTC现金资源的充足性以及PTC未来为已知和未知的营业费用和资本支出获得充足融资的能力；以及在PTC最近的10-k年度报告的“风险因素”部分中讨论的因素，以及PTC随时在SEC的其他报告中提交的这些风险因素的任何更新。我们敦促您仔细考虑所有这些因素。
与任何正在研发的药品一样，在新产品的研发、监管批准和商业化过程中存在着重大风险。不能保证任何产品将获得监管批准，也不能保证其在任何地区都能取得商业成功。
包括Translarna、Emflaza、Upstaza、Evrysdi、Tegsedi、Waylivra或sepiapterin在内，没有任何保证这些产品将在任何地区获得监管批准或被证明具有商业成功性。
此处所含前瞻性声明仅代表PTC在本新闻稿发布之日的观点，并且PTC不打算更新或修改任何此类前瞻性声明以反映实际结果或计划、前景、假设、估计或投射的变化或其他发生在本新闻稿发布之日之后的情况，除非法律要求。