美國
證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
形式
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年證券交易法第13或15（d）條提交的過渡報告 |
由_至_的過渡期
委員會文件號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 |
(稅務局僱主 |
（主要行政辦公室地址）
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
交易代碼 |
註冊的每個交易所的名稱 |
|
|
(The納斯達克全球精選市場） |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則405規定必須提交的每一份交互數據文件。
通過勾選標記來確定註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型報告公司還是新興成長型公司。請參閱《交易法》第120億.2條規則中「大型加速備案人」、「加速備案人」、「小型報告公司」和「新興成長型公司」的定義：
大型加速文件服務器 |
☐ |
加速文件管理器 |
☐ |
☒ |
規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是☐ 沒有
截至2024年11月4日，已有
目錄表
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頁面 |
第一部分： |
5 |
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第1項。 |
5 |
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5 |
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6 |
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7 |
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9 |
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10 |
|
第二項。 |
23 |
|
第三項。 |
37 |
|
第四項。 |
37 |
|
第二部分。 |
38 |
|
第1項。 |
38 |
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第1A項。 |
40 |
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第二項。 |
96 |
|
第三項。 |
96 |
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第四項。 |
96 |
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第五項。 |
96 |
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第六項。 |
97 |
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98 |
||
本報告包括我們的商標和註冊商標，包括Athira、Athira Pharma、Athira徽標以及Athira的其他商標或服務標記。本報告中出現的每個其他商標、商品名稱或服務標記均屬於其持有者。
2
彙總風險因素
我們的業務受到衆多風險和不確定因素的影響，包括本報告標題爲「風險因素」的章節所強調的風險和不確定因素。以下爲我們面對的主要風險概要：
3
我們的風險因素並不保證截至本報告之日不存在這種情況，也不應被解釋爲肯定地說，這種風險或情況沒有全部或部分發生。
4
第一部分--融資AL信息
項目1.財務狀況臨時(未經審計)
Athira Pharma，Inc.
濃縮Consolida泰德資產負債表
(單位爲千，不包括每股和每股金額)
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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(未經審計) |
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資產 |
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流動資產： |
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現金及現金等價物 |
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流動受限現金 |
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短期投資 |
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預付費用和其他流動資產 |
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與法律相關的保險追回應收賬款 |
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流動資產總額 |
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受限現金，非流動現金 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃使用權資產 |
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其他長期資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計負債 |
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應計法律和解（注7） |
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當期經營租賃負債 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債，減去流動部分 |
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總負債 |
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股東權益： |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合收益(虧損) |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
5
Athira Pharma，Inc.
的簡明綜合報表 運營與綜合損失
(單位爲千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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律師費 |
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總運營支出 |
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運營虧損 |
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補助金收入 |
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其他收入，淨額 |
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淨虧損 |
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可供出售證券的未實現收益 |
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普通股股東應占綜合虧損 |
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每股淨虧損可歸因於普通股 |
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計算中使用的加權平均份額 |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
6
Athira Pharma，Inc.
股東權益簡明合併報表
截至2024年9月30日的三個月和九個月
(單位爲千，不包括份額)
(未經審計)
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累計 |
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普通股 |
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其他內容 |
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其他 |
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累計 |
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總 |
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股份 |
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量 |
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資本 |
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收入(虧損) |
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赤字 |
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股權 |
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截至2024年1月1日的餘額 |
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歸屬後發行普通股 |
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基於股票的薪酬 |
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可供出售證券的未實現收益 |
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淨虧損 |
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截至2024年3月31日餘額 |
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歸屬後發行普通股 |
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項下普通股的發行 |
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基於股票的薪酬 |
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可供出售證券的未實現收益 |
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淨虧損 |
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截至2024年6月30日餘額 |
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行使後發行普通股 |
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歸屬後發行普通股 |
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基於股票的薪酬 |
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可供出售證券的未實現收益 |
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淨虧損 |
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截至2024年9月30日餘額 |
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隨附的附註是該等未經審核簡明綜合財務報表的組成部分。
7
Athira Pharma，Inc.
簡明合併股東權益報表
截至2023年9月30日的三個月和九個月
(in數千人，股份金額除外）
（未經審計）
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積累 |
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普通股 |
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額外 |
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其他 |
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積累 |
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股份 |
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量 |
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資本 |
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收入（損失） |
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赤字 |
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股權 |
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截至2023年1月1日餘額 |
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行使後發行普通股 |
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股票補償 |
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可供出售證券的未實現收益 |
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淨虧損 |
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截至2023年3月31日餘額 |
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行使後發行普通股 |
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發行普通股 |
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股票補償 |
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可供出售證券的未實現收益 |
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淨虧損 |
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截至2023年6月30日餘額 |
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股票補償 |
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可供出售證券的未實現收益 |
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淨虧損 |
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截至2023年9月30日餘額 |
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隨附的附註是該等未經審核簡明綜合財務報表的組成部分。
8
Athira Pharma，Inc.
濃縮合併S現金流的陶罐
(in數千）
（未經審計）
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截至9月30日的九個月， |
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2024 |
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2023 |
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經營活動 |
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淨虧損 |
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將淨虧損與經營活動中使用的淨現金進行調節的調整： |
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股票補償 |
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折舊費用 |
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非現金租賃費用 |
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保費攤銷和折扣累積 |
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設備處置損失 |
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經營資產和負債變化： |
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未開票應收贈款 |
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預付費用和其他當前和長期資產，淨 |
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應付款項和應計負債 |
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經營租賃負債 |
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經營活動所用現金淨額 |
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投資活動 |
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購買可供出售證券 |
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可供出售證券的期限 |
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購買財產和設備 |
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投資活動提供的淨現金 |
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融資活動 |
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行使普通股期權和發行的收益 |
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融資活動提供的淨現金 |
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現金、現金等值物和限制性現金淨（減少）增加 |
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現金、現金等值物和受限制現金，期末 |
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現金、現金等值物和限制現金，期末 |
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隨附的附註是該等未經審核簡明綜合財務報表的組成部分。
9
ATHIRA PHARMA，Inc.
未經審計的凝聚公司注釋合併財務報表
1.業務描述
組織
年，Athera Pharma，Inc.或該公司在華盛頓州註冊為M3生物技術公司
流動資金及資本資源
自公司成立以來，它的運營資金主要來自出售和發行普通股、可轉換優先股、普通股認股權證和可轉換票據的收益，其次是授予收入和行使股票期權。從公司成立到2024年9月30日，它已經籌集了總計淨現金收益$
截至2024年9月30日，公司擁有現金、現金等價物和投資$
根據該公司目前的運營計劃，它估計其$
2。重大會計政策
呈列基準
未經審計的簡明綜合財務報表是按照美國公認會計原則或美國公認會計原則編制的。未經審計的簡明綜合財務報表包括Athera Pharma，Inc.及其全資擁有的澳大利亞子公司的業務。合併後，所有公司間餘額和交易均已沖銷。
未經審計的中期簡明合併財務報表
隨附的截至2024年9月30日的簡明綜合資產負債表以及截至2024年9月30日和2023年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合經營報表以及全面虧損、現金流量和股東權益未經審計。截至2023年12月31日的資產負債表來自截至2023年12月31日及截至該年度的經審計綜合財務報表。未經審核的中期簡明綜合財務報表已按截至2023年12月31日及截至該年度的經審核年度財務報表編制，管理層認為該等未經審核的中期簡明綜合財務報表反映為公平列報本公司截至2024年9月30日的財務狀況所需的所有調整(僅包括正常經常性調整)，以及三個年度的未經審核簡明綜合經營業績及現金流量
10
截至2024年9月30日和2023年9月30日的9個月。這些報告中披露的與截至2024年9月30日和2023年9月30日的三個月和九個月相關的財務數據和其他資訊也未經審計。截至2024年9月30日的三個月和九個月的未經審計的簡明綜合經營結果不一定表明截至2024年12月31日的全年或任何其他期間的預期結果。這些未經審計的中期簡明綜合財務報表應與本公司截至2023年12月31日及截至該年度的經審計綜合財務報表一併閱讀包括在其於2024年2月22日提交給美國證券交易委員會(簡稱美國證券交易委員會)的10-k表格年度報告中。
公平值計量
若干金融工具的賬面值，包括現金、現金等價物、限制性現金、投資、應付賬款及應計開支，由於該等金額屬短期性質，其賬面值接近其公允價值。
受限制現金
受限現金包括$
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9月30日， |
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12月31日， |
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2024 |
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現金及現金等價物 |
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現金、現金等值物和限制現金 |
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短期投資
該公司通常將其多餘的現金投資於投資級短期至中期固定收益證券。該等投資包括現金及現金等價物，以及未經審計的簡明綜合資產負債表上的短期投資，分類為可供出售，並按公允價值列報，未實現損益計入累計其他全面收益(虧損)。攤銷和增值計入其他收入，淨額。出售這些證券的已實現收益和損失在其他收入淨額中確認。
公司定期評估其投資的公允價值低於賬面價值的下降是否由於預期的信貸損失，以及公司持有投資直到預測的復甦發生的能力和意圖。預期的信貸損失通過其他收入淨額計入備抵。
使用估計
根據美國公認會計原則編制財務報表時，管理層須作出估計和假設，以影響於財務報表日期的已呈報資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內已呈報的開支金額。估計包括用於資產和負債公允價值、應計負債、遞延稅項資產估值準備和基於股票的薪酬的估計。管理層利用歷史經驗和其他因素持續評估相關假設，並在事實和情況需要時調整這些估計和假設。實際結果可能與這些估計不同.
研發費用
研究和開發費用主要包括研究活動產生的直接和間接成本，包括公司藥物發現工作的管道開發及其候選藥物的開發。直接成本包括實驗室材料和用品、合同研究和製造、臨床試驗成本、諮詢費以及維持公司研發計劃而產生的其他費用。間接成本包括與人員相關的費用，包括員工薪津、相關福利和從事研發活動的員工的股票補償費用，以及設施和其他費用，包括租金和折舊以及實驗室消耗品的直接和分配費用。
11
研究和開發成本在發生時計入費用。用於研發的技術尚未獲得監管批准，且預計未來不會有替代用途的技術的許可內費用和其他成本在發生時計入費用。將隨著時間的推移用於研究和開發的貨物和服務的預付款不能退還，在貨物交付或提供相關服務時予以資本化和確認。該公司估計將在多長時間內提供此類服務，以及在每個時間段內要付出的努力程度。如果實際執行時間或努力程度與估計不同，本公司將相應地調整記錄的金額。自成立以來，本公司的應計或預付成本與實際成本之間沒有任何重大差異。
一般及行政開支
一般費用和行政費用主要包括與人事有關的費用，包括員工工資、相關福利和員工在行政、法律、財務和會計、人力資源和其他行政職能中的股票薪酬費用。一般和行政費用還包括第三方成本，如法律費用、保險費用、會計、審計和稅務相關費用、諮詢費和設施費用以及其他未計入研發費用的費用。一般和行政費用在發生時計入費用。
租賃
該公司採用了會計準則編纂，或ASC，主題842-租賃自2020年1月1日起生效。本公司決定一項安排在開始時是否包含租約。該公司根據ASC 842對合同進行了評估，並確定公司擁有實驗室和辦公設施的經營租賃協定。經營租賃使用權或ROU資產和經營租賃負債在標的資產可供公司使用之日確認。經營租賃負債以租賃期內未來最低租賃付款的現值為基礎。淨收益資產按租賃負債額計量，並根據租賃開始日或之前產生的任何初始直接成本和支付的任何租賃付款減去收到的租賃獎勵進行調整。由於本公司的租賃一般不提供隱性利率，未來最低租賃付款的現值是根據本公司的遞增借款利率確定的。該利率是根據本公司於租賃開始日所掌握的資料，估計在類似期限內本公司未來的租賃付款所產生的抵押借款利率。
本公司的租約包含延長租約的選擇權；只有在合理確定公司將行使這些選擇權時，才會針對這些選擇權調整租賃條款。該公司的租賃協定不包含剩餘價值擔保或契諾。
本公司已就其房地產租賃作出政策選擇，不將非租賃組成部分與租賃組成部分分開，只要它們是固定的。未固定的非租賃組成部分作為可變租賃費用計入已發生的費用。該公司的租賃包括可變的非租賃組成部分，如公共區域維護成本。本公司已選擇不在資產負債表上記錄租期為12個月或以下且不包含本公司合理地確定將行使的購買選擇權的租賃。本公司將初始租期為12個月或以下的租約按直線法計入租賃期內的運營費用。
租賃費用按直線法在租賃條款的營業費用內確認。根據公司設施租賃給予的獎勵，包括租金節假日，被確認為在租賃期內以直線方式對租賃費用進行調整.
股票補償
該公司根據授予日獎勵的估計公允價值來衡量向員工、高級管理人員和董事支付的所有股票支付的補償費用。對於股票期權，公司使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型估計每個期權獎勵的授予日期公允價值。授予日期限制性股票單位的公允價值基於公司普通股在授予日期在納斯達克全球精選市場報告的收盤價基礎上的公平市場價值。薪酬費用在必要的服務期限內以直線方式確認。沒收行為在發生時予以確認。
在管理層確定有可能實現里程碑的剩餘隱含服務期內，公司記錄了股票期權和限制性股票單位授予的補償費用，這些補償費用受基於業績的里程碑歸屬的約束。管理層根據截至報告日期的績效條件的相對滿意度來評估何時可能實現以績效為基礎的里程碑。
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歸屬於普通股股東的每股淨虧損
普通股股東應佔每股基本淨虧損的計算方法是，普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數，不考慮潛在的稀釋證券。普通股股東應佔每股攤薄淨虧損與普通股股東每股基本淨虧損相同，因為考慮到公司淨虧損，潛在攤薄證券的影響是反攤薄的。.
段
的 公司已確定其運營和管理
企業改制
2024年9月15日，該公司承諾進行裁員，預計將導致約
新興成長型公司地位
該公司是一家新興的成長型公司，根據2012年的JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act的定義。根據《就業法案》，新興成長型公司可以推遲採用在《就業法案》頒佈後發佈的新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。本公司選擇使用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，該準則對上市公司和私人公司具有不同的生效日期，直到(1)不再是新興成長型公司和(2)明確且不可撤銷地選擇退出《就業法案》規定的延長過渡期，除非允許提前採用。因此，這些財務報表可能無法與截至上市公司生效日期符合新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。.
最近採用的會計聲明
2023年11月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了會計準則更新，或ASU，2023-07，分部報告(主題280)，對可報告分部披露的改進，通過加強對中期和年度重大分部費用的披露，改善了可報告分部披露要求。ASU 2023-07的所有披露要求對於具有單一可報告部門的實體都是必需的。ASU 2023-07適用於2023年12月15日之後開始的財政年度，以及2024年12月15日之後開始的財政年度的中期，並應追溯適用於所有列報的期間。允許及早領養。該公司預計採用這一新準則不會對其合併財務報表產生實質性影響，目前正在評估採用ASU對其披露的影響。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09，所得稅(主題740)-所得稅披露的改進。ASU要求一個實體在有效稅率對賬中披露具體類別，並為符合數量門檻的專案對賬提供補充資訊。此外，ASU要求披露某些州與聯盟所得稅支出和支付的稅款。本ASU中的修正案要求在2024年12月15日之後的財年採用。允許及早通過，修正案應在預期的基礎上實施。該公司預計採用這一新準則不會對其合併財務報表產生實質性影響，目前正在評估採用ASU對其披露的影響。
13
3。公允價值
本公司擁有若干資產及負債，按公允價值層級按公允價值經常性計量，該層級將用以計量公允價值的投入、假設及估值技術定為優先次序。公允價值層次結構的三個層次是：
1級-活躍市場的未調整報價，在計量日期可獲得相同的、不受限制的資產或負債的報價。
2級-非活躍市場的報價或所有重要投入均可直接或間接觀察到的金融工具。
3級-投入通常是不可觀察的，反映了管理層對市場參與者在為資產或負債定價時將使用的假設的估計。公允價值是使用基於模型的技術來確定的，包括基於概率的類比方法。
在公允價值層次中確定金融工具的水準是基於對對公允價值計量有重要意義的任何投入的最低水準的評估。本公司認為可觀察到的數據為市場數據，可隨時獲得、定期分發或更新、可靠和可核實、非專有，並由積極參與相關市場的獨立來源提供。
下表反映了公司按公允價值經常性計量的金融資產餘額(以千計)：
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2024年9月30日 |
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水平 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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現金等值物： |
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貨幣市場基金 |
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美國政府債務和機構 |
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商業票據 |
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現金等值物總額 |
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2023年12月31日 |
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水平 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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公平 |
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現金等值物： |
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貨幣市場基金 |
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1 |
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$ |
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$ |
— |
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商業票據 |
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現金等值物總額 |
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短期投資： |
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商業票據 |
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美國政府債務和機構 |
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短期投資總額 |
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所有指定為短期投資的商業票據、美國政府債務和機構證券、美國國庫券和公司債券的有效到期日等於或小於
截至2024年9月30日，公司不打算出售任何未實現虧損頭寸的證券，並且公司不太可能被要求在收回攤銷成本基礎之前出售此類證券。根據公司的評估，公司截至2024年9月30日結束了所有損失 是由於信用損失以外的因素，例如利率變化。未確認信用損失撥備，可供出售證券的未實現損失計入其他全面損失。
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4.財產和設備，淨值
財產和設備包括以下內容（以千計）：
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9月30日， |
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12月31日， |
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2024 |
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2023 |
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實驗室設備 |
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辦公家具、固定裝置和 |
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租賃物業裝修 |
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財產和設備，按成本計算 |
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減：累計折舊 |
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財產和設備，淨值 |
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折舊費用為美金
5.應計負債
應計負債包括以下內容（以千計）：
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9月30日， |
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12月31日， |
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2024 |
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2023 |
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研發 |
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員工薪酬福利 |
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法律費用 |
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專業服務等 |
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累計負債總額 |
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6。重要協定
WSU許可協定
本公司是本公司於2015年與WSU簽訂的經修訂和重述的獨家許可協定的訂約方，該協定帶有再許可條款。根據這項協定，該公司擁有製造、使用、銷售和出售某些特許專利所涵蓋的產品的獨家許可證，其中包括福貢美酮在服藥後代謝成的化合物二己胺。該公司目前正在開發的用於ALS潛在治療的小分子候選藥物ATH-1105不在WSU許可協定的覆蓋範圍內。
為了保持良好的信譽，該協定要求該公司達到某些開發里程碑，並支付年度維護費。截至2024年9月30日，所有合同要求均已滿足。
在截至2020年12月31日的年度內，達到了第二階段臨床試驗里程碑，並支付了
如果達到相關里程碑，公司還可能有義務支付以下費用：
根據協定條款，該公司將支付淨銷售額的中位數至個位數的特許權使用費，第一個$
此外，該協定允許本公司對協定所傳達的權利進行再許可，但須根據在這種情況下收到的再許可對價向WSU支付額外費用。這些金額取決於基礎分許可的條款，範圍從個位數的中位數到任何非基於銷售的
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收到的付款以及基於淨銷售額的低二十分之一的子許可使用費。截至2024年9月30日，公司尚未簽訂分許可協議或承擔任何責任.
7.承付款和或有事項
法律訴訟
本公司不時會受到在正常業務過程中出現的各種法律程序或索賠的影響。當公司管理層認為很可能已發生負債且損失金額可合理估計時，公司應計負債。以下是對更重要的法律程序的簡要描述。
證券集體訴訟
對
同一天，在
也在打開
2021年8月9日，法院發佈了合併這三起案件的命令。2021年10月5日，地區法院發佈了任命首席原告的命令，並批准了他們對首席律師和聯絡律師的選擇。
2022年1月7日，主要原告提交了一份合併的修訂後的起訴書，其中聲稱違反了交易法第10(B)和20(A)條以及美國證券交易委員會規則100億5和證券法第11、12和15條。合併修訂後的申訴針對本公司、本公司當時的首席財務官卡瓦斯博士、本公司首次公開募股和第二次公開發行時的某些董事會成員以及首次公開募股和首次公開募股的承銷商。與之前的投訴一樣，它是基於IPO和SPO註冊聲明和/或其他公開聲明存在重大虛假和誤導性的指控，因為它們遺漏了凱瓦斯博士在西澳州立大學發表的某些博士研究論文包含據稱被不當篡改的圖像。主要原告代表自己和所謂的階級尋求未指明的補償性損害賠償，以及公平和強制救濟。2022年3月8日，被告提出動議，駁回主要原告關於未能根據聯盟證券法提出索賠的合併修訂申訴。2022年7月29日，法院發佈命令，部分批准和部分拒絕駁回動議。該命令駁回了根據《交易法》第10(B)條和第20(A)條提出的索賠，駁回了根據《證券法》對除本公司和卡瓦斯博士以外的所有被告提出的第11條索賠，駁回了根據《證券法》對主要原告提出的第12(A)(2)條索賠，並駁回了
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根據證券法對除卡瓦斯博士以外的所有被告提出的第15條索賠。該命令允許主要原告在2022年8月19日之前提交第二份合併修訂的起訴書。主要原告沒有提交第二份合併修訂的起訴書。
對
2023年3月10日，在調解和當事人原則上同意了結證券集體訴訟後，法院輸入了一項規定命令，將2023年4月28日定為雙方提交和解規定和牽頭原告提交初步批准和解的動議的最後期限，雙方於當日提交了和解動議。這項和解還有待美國華盛頓西區地區法院的初步和最終批准。2023年5月31日，法院發佈了一項會議紀要命令，要求雙方在2023年6月30日或之前提交一份聯合狀況報告，涉及擬議和解的幾個方面，包括修改各方在該日提交的有關和解的某些向假定階級成員發出的通知。2023年9月27日，法院發佈了一項命令，在不損害原告的情況下駁回了原告的初步批准動議，理由是該動議未能滿足法院對某些證券法索賠的可追溯性的質疑和擔憂。法院允許原告提交新的初步批准動議，原告於2023年12月15日提交。
2024年2月15日，法院發佈命令，部分批准和部分推遲原告重新提出的初步批准動議，並責令雙方在2024年3月15日之前提交聯合狀況報告。在其命令中，法院初步批准了擬議的和解方案，並證明瞭一個有兩個子類的班級。法院推遲了對與和解有關的擬議通知和索賠表格的部分裁決。2024年3月29日，法院發佈了一項會議紀要命令(I)批准原告要求初步批准的法院先前推遲裁決的部分，(Ii)安排最終批准聽證會，以及(Iii)命令原告要求在2024年9月26日或之前提交最終批准擬議和解的動議。2024年9月26日，原告提出動議，要求最終批准集體訴訟和解和分配計劃。2024年9月30日，法院發佈了一項會議紀要命令，要求提供與索賠管理程式相關的更多資訊，原告對此做出了回應。2024年10月25日，法院舉行和解最終批准聽證會，裁定和解條款公平合理、充分，通知合理。2024年11月1日，法院輸入了最終批准和解的最終書面判決和命令，並結案。
由於上述原因，公司記錄的法律和解費用為#美元。
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股東派生訴訟
2022年4月14日，原告斯蒂芬·布尚斯基向美國華盛頓西區地區法院提起股東派生訴訟，起訴公司某些現任和前任董事會成員，標題為布尚斯基訴卡瓦斯等人案，編號2：22-cv-497。原告聲稱以派生方式代表公司提起訴訟，而公司是訴訟的名義被告。衍生品起訴書稱，該公司董事會違反了其受託責任，未能防止公司公開檔案中據稱的錯誤陳述，未能在某些研究論文中發現被篡改的圖像，以及未能採取適當行動。衍生品起訴書聲稱違反了《交易法》第14(A)條，以及違反受託責任、分擔和賠償、協助和教唆以及浪費公司資產的索賠。衍生品訴訟尋求未指明的損害賠償、交還個別被告收到的利潤、利益和其他賠償、恢復原狀、聲明性救濟，以及判給衍生品原告費用和開支，包括律師費。
2022年5月6日，原告Thomas Houlihan向美國華盛頓西區地區法院提起第二起股東派生訴訟，起訴公司的某些現任和前任董事和高級管理人員，標題為Houlihan訴Kawas等人案，編號2：22-cv-620。原告聲稱以派生方式代表公司提起訴訟，而公司是訴訟的名義被告。衍生品起訴書稱，該公司的某些現任和前任董事和高級管理人員違反了他們的受託責任，未能防止公司的公開檔案中據稱的錯誤陳述，也沒有對某些研究論文中更改的圖像採取適當的行動。衍生品起訴書聲稱違反了《交易法》第14(A)條，以及違反受託責任、出資和賠償的索賠。衍生品訴訟尋求未指明的損害賠償、未指明的公司治理改革、賠償，以及判給衍生品原告包括律師費在內的費用和開支。
2022年5月26日，法院發佈了一項命令，將案件合併並擱置，直到法院做出進一步命令。2024年3月18日，在調解和各方就某些公司治理改革的合併衍生訴訟達成和解條款並向原告律師支付費用和支出賠償金後，原告提出了一項無異議動議，要求初步批准衍生訴訟的和解。2024年5月3日，法院作出命令，初步批准和解。2024年5月17日，原告提出無異議動議，要求批准原告的律師費和服務費獎勵。2024年7月3日，原告提交了一項無異議動議，要求最終批准衍生品和解。和解最終批准聽證會於2024年7月18日舉行，沒有公司股東反對擬議的和解或原告尋求的律師費或服務費。開庭後，法院於2024年7月18日作出命令和判決，批准原告要求最終批准衍生品和解的動議，認為和解對和解當事人和公司股東公平、合理和充分，並以損害駁回衍生品訴訟。
公司在2024年第三季度支付了與此次股東派生訴訟和解相關的費用和支出賠償金。
政府調查
2022年11月，公司收到司法部民事司的民事調查訴求，或稱訴求。要求提供的檔案和資訊涉及該公司與華盛頓州立大學的關係、其在2016年和2019年向美國國立衛生研究院提出的某些撥款申請，以及該公司在2020年獲得美國國立衛生研究院撥款的情況。該公司一直在與司法部就這一要求進行合作.
該公司記錄的法律費用為#美元。
經營租賃
該公司在華盛頓州博塞爾擁有實驗室和辦公設施的運營租約，租約將於#年到期
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下表將公司的未貼現經營租賃現金流量與其經營租賃負債（單位：千）進行對帳：
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9月30日， |
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剩餘的2024年 |
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2025 |
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2026 |
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此後 |
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未貼現租賃付款總額 |
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最低租賃現值調整 |
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淨租賃負債 |
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用於確定經營租賃負債的加權平均剩餘租期和加權平均貼現率如下：
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9月30日， |
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加權平均剩餘租期（年） |
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加權平均折價率 |
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% |
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經營租賃費用和可變租賃費用包括以下內容（單位：千）：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的九個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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經營租賃開支 |
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$ |
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$ |
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$ |
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可變租賃費用 |
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8.普通股
普通股每股有一票的權利。普通股持有人還有權在資金合法可用且經公司董事會宣佈的情況下獲得股息，但須受所有類別已發行股票持有人享有優先股息權利的限制。董事會自成立以來並未宣佈派發現金股利。
按折算後的基礎，公司預留了以下普通股供未來發行，具體如下：
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9月30日， |
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12月31日， |
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2024 |
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2023 |
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在行使流通股時可發行的股份 |
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根據2020年可供未來授予的股份 |
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可供日後根據 |
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根據2024年的規定可供未來授予的股份 |
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總 |
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的 公司的2020年股權激勵計劃或2020年計劃規定，根據2020年計劃，2021年1月1日和此後每年1月1日可能發行的股票數量每年增加若干
19
股份 等於(1)中的最小值
公司的2020年員工購股計劃(ESPP)規定，根據ESPP可能於2021年1月1日及此後每年1月1日發行的股票數量每年增加相當於(1)中的最少數量
自2024年1月1日起，公司2020年計劃和ESPP儲量增加
2024年2月，董事會通過了Athera Pharma，Inc.2024年激勵股權激勵計劃，或2024年激勵計劃，並在符合2024年激勵計劃的調整條款的情況下，保留
9.股票薪酬
確認的基於股票的薪酬費用如下(以千計)：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的九個月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研發 |
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一般及行政 |
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股票補償費用總額 |
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估值假設
股票期權的公允價值是根據布萊克-斯科爾斯期權定價模型和以下假設確定的。這些投入中的每一項都是主觀的，通常需要做出重要的判斷。
每份股票期權的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型和以下加權平均假設估計的：
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截至9月30日的九個月， |
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2024 |
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2023 |
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無風險利率 |
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預期波幅 |
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預計期限（年） |
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預期股息收益率 |
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20
限制性股票單位的授予日期公允價值基於公司普通股的公允市值，該股票的公允市值基於授予日期在納斯達克全球精選市場報告的收盤價。
截至2024年和2023年9月30日止九個月期間授予的期權的公允價值 為$
股票期權活動
2020年計劃和2024年誘導計劃下可供授予的股份變化 截至2024年9月30日的九個月如下：
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股份 |
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2023年12月31日可供授予的股份 |
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2020年計劃儲備增加2024年1月1日 |
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通過後保留的股份 |
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授予的期權和限制性股票單位 |
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期權和限制性股票單位被沒收， |
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2024年9月30日可供授予的股份 |
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2020年計劃和2024年誘導計劃下的股票期權活動摘要 截至2024年9月30日的九個月情況如下：
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股份 |
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加權- |
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加權- |
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骨料 |
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2023年12月31日餘額 |
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授予 |
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行使 |
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被沒收/過期 |
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2024年9月30日餘額 |
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預期歸屬 |
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的購股權可 |
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截至2024年9月30日和2023年9月30日止九個月內已授予並歸屬的期權的總公允價值 為$
上表中的總內在價值計算為標的期權的行使價與2024年9月30日所有價內期權的公司普通股的估計公允價值之間的差異.截至2024年9月30日和2023年9月30日止九個月期間行使的期權的總內在價值為美金
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2020年計劃和2024年誘導計劃下尚未行使和可行使的股票期權包括以下內容 2024年9月30日：
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行使價格（美金） |
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股份 |
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股份 |
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總 |
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受限制的股票單位活動
限制性股票單位（RSU）活動摘要 截至2024年9月30日的九個月如下：
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分享 |
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加權- |
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2023年12月31日未歸屬 |
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授予 |
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取消 |
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既得 |
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2024年9月30日未歸屬 |
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10.歸屬於普通股股東的每股淨虧損
以下潛在稀釋性證券的流通股被排除在所列期間普通股股東應占每股稀釋淨虧損的計算之外，因為其影響具有反稀釋性：
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截至9月30日的九個月， |
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2024 |
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2023 |
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購買普通股的股票期權 |
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非歸屬限制性股票單位 |
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員工股票購買計劃 |
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總 |
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11.企業重組
該公司目前估計將產生約為美金的成本
公司將重組產生的與解僱福利付款相關的以下成本列為費用（單位：千）：
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九個月結束 |
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2024年9月30日 |
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研發費用 |
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一般及行政開支 |
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遣散費總額 |
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截至2024年9月30日，與重組相關的應計負債餘額為美金
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項目2.管理層的討論與分析 財務狀況和經營運績。
您應結合本報告第一部分第1項中包含的未經審計的簡明綜合財務報表及其注釋以及我們的經審計的財務報表及其相關注釋以及我們的管理層對財務狀況和經營運績的討論和分析10-k表格年度報告中包含的財務狀況和經營運績的討論和分析，於2024年2月22日向美國證券交易委員會（SEC）提交。
關於前瞻性陳述的特別注意事項
本報告包含基於我們管理層的信念和假設以及我們管理層當前可用的信息的前瞻性陳述。本節應與本報告第一部分第1項中包含的未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註一起閱讀。本報告中包含的並非純粹歷史性陳述是1933年證券法（經修訂）第27 A條或《證券法》和1934年證券交易法（經修訂）第21 E條或《交易法》含義內的前瞻性陳述。
在某些情況下，您可以通過以下詞語識別前瞻性陳述：「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「意圖」、「可能」、「正在進行」、「計劃」、「可能」、「潛在」、「預測」、「項目」、「應該」、「目標」、「將」或這些術語的否定或其他類似術語，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。您應該仔細閱讀這些陳述，因為它們討論了未來預期、包含對未來運營結果或財務狀況的預測，或陳述了其他「前瞻性」信息。這些陳述與我們未來的計劃、目標、預期、意圖和財務業績以及這些陳述的假設有關。這些前瞻性陳述包括但不限於有關以下方面的陳述：
23
這些前瞻性陳述受到某些風險和不確定性的影響，可能導致實際結果與前瞻性陳述中的預期結果存在重大差異。可能導致此類差異的因素包括但不限於本報告「第二部分，第1A項-風險因素」和本報告其他地方討論的因素。與本報告中的所有聲明一樣，這些聲明僅限於其日期，我們沒有義務根據未來的發展更新或修改這些聲明。我們的風險因素並不保證截至本報告之日不存在此類條件，並且不應被解釋為此類風險或條件尚未全部或部分實現的肯定聲明。
此外，「我們相信」的聲明和類似聲明反映了我們對相關主題的信念和觀點。這些聲明基於截至本報告日期我們可用的信息，儘管我們相信此類信息構成了此類聲明的合理基礎，但此類信息可能是有限的或不完整的，並且我們的聲明不應被解讀為表明我們已經對所有潛在可用的相關信息進行了徹底的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，請您不要過度依賴這些陳述。
本報告包括我們的商標和註冊商標，包括Athira、Athira Pharma、Athira徽標以及Athira的其他商標、商品名稱或服務標記。本報告中出現的所有其他商標、商品名稱或服務標記均屬於其各自的持有者。僅為方便起見，本報告中提及的商標、商品名稱和服務標記未包含®或TM符號，但我們將根據適用法律最大限度地主張我們對這些商標、商品名稱和服務標記的權利。
在本報告中，「我們」、「我們的」、「我們」、「Athira」和「公司」是指Athira Pharma，Inc.以及我們的全資子公司。
24
概述
我們是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於開發小分子工程，以恢復神經元健康和減緩神經退化。我們的方法旨在調節神經營養性肝細胞生長因數(HGF)系統，該系統對正常的大腦功能至關重要，並可能在維持神經元網路的健康和功能方面發揮關鍵作用。我們認為，通過作用於神經營養的HGF系統及其多個下游信號通路，我們可能能夠通過減少炎症、促進再生和減少疾病特異性蛋白病理來增強機體保護和修復神經元網路的自然能力，從而對疾病進程產生積極影響。我們的目標是通過推進我們的新型小分子化合物的流水線來實現這些目標，這些化合物旨在通過穿越血腦屏障(BBB)或外周神經系統(PNS)來增強中樞神經系統(或CNS)中具有神經營養作用的HGF系統。
繼我們之前的主要候選藥物fosgonimeton（下文進一步討論）最近的臨床試驗進展後，我們的主要候選藥物現在是ASH-1105。ASH-1105是一種新型口服下一代小分子候選藥物，旨在積極調節神經營養性CGM系統，以潛在治療神經退行性疾病，包括肌萎縮性側索硬化症（ALS）和阿爾茨海默病（AD）。 ITH-1105目前正在開發中，用於治療ALS。 我們正在進行一項首次人體I期雙盲、安慰劑對照試驗，該試驗招募了多達80名健康志願者，以評估單次和多次口服劑量上升的ASH-1105。該研究正在評估ATH-1105的安全性和耐受性，並包括藥代動力學結果的測量。第一批健康志願者於2024年6月完成了這項研究，我們預計將在2024年底前完成完整研究，目標是在2025年開始為ALS患者提供給藥。
我們的另一種候選藥物fosgonimeton是一種小分子候選藥物，旨在積極調節神經營養性CGM系統，以潛在地治療神經退行性疾病。之前在我們的ACt-AD和LIFt-AD臨床試驗中評估了磷尼莫通對AD的影響。
25
ACT-AD1這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行分組的26周探索性第二階段臨床試驗，以事件相關電位或事件相關電位、P300潛伏期為主要終點，治療輕中度AD。該試驗於2020年11月啟動，旨在更好地表徵福索尼美酮對工作記憶處理速度和認知測量的整體影響，並為2/3期Lift-AD試驗提供資訊。這項探索性第2階段ACT-AD試驗的TOPLINE結果於2022年6月公佈，協定分析未滿足主要和所有次要終點。然而，在一個預先指定的亞組中，對ACT-AD結果的事後分析表明，在沒有背景乙酰膽鹼酯酵素抑制劑(AChEIs)的情況下，單獨服用福戈尼酮的參與者對認知、功能和神經退化的測量有積極影響。此外，對服用沒有背景AChEIs的福索尼美酮的參與者進行的血漿生物標記物的特別分析數據顯示，與安慰劑相比，神經炎症和AD特異性蛋白病理的標記物有描述性改善(非統計學意義)。福戈尼美酮在ACT-AD研究中總體耐受性良好，具有良好的安全性，沒有觀察到與治療相關的嚴重不良事件或死亡。
LIFT-AD是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組的26周2/3期臨床試驗，福戈尼美酮治療輕中度AD。2/3期LIFT-AD試驗的主要終點是全球統計測試(GST)，它結合了認知的共同關鍵次級終點(阿爾茨海默病評估量表-認知子量表(ADAS-Cog11)和功能(阿爾茨海默病合作研究-日常生活活動，或ADCS-ADL23)的分數。根據已完成的探索性ACT-AD第二階段試驗的結果，2022年9月，我們主動修改了LIFT-AD，以專注於不是背景AChEIs的參與者，並在2023年5月，我們進一步修改了LIFT-AD，專注於40 mg劑量，我們選擇該劑量進行進一步開發，並將其作為監管批准福索尼美酮用於這一適應症的潛在劑量。2024年9月，我們宣佈了LIFT-AD的TOPLINE結果，與26周時的安慰劑相比，主要和關鍵的次要終點沒有達到統計學意義。然而，GST、認知(ADAS-Cog11)和功能(ADCS-ADL23)的兩個組成部分都從方向性上支持福貢尼酮治療，在以疾病進展較快為特徵的預先指定的亞組(中度AD和APOE4攜帶者)中，福戈尼美酮治療組的認知和功能得到改善或穩定。此外，蛋白質病理(Aβ42/40、p-Tau181和p-Tau217)、炎症(GFAP)和神經變性(NFL)的生物標記物的數據顯示，福貢美酮治療後有方向性的改善，這與肝細胞生長因數調節的廣泛神經保護機制一致。基於這些結果，我們決定暫停福索尼酮的進一步開發，並將重點轉移到ATH-1105的臨床開發上。
2021年7月，我們宣布將招募參與者參加開放標籤擴展（OFLEX）試驗1 用於我們的LIFt-AD和ACt-AD臨床試驗，使完成任何一項試驗並選擇參加OFLEX試驗的符合條件的參與者能夠接受fosgonimeton的開放標籤治療。2024年9月，根據LIFt-AD的結果，我們決定停止OFLEX試驗。
1 針對ACt-AD參與者的ACt-AD試驗和相關OFLEX試驗得到了美國國立衛生研究院國家老齡化研究所的撥款的支持，獎項號為R 01 AG 06268。所提供的信息僅由Athira負責，不一定代表美國國立衛生研究院的官方觀點。
26
下圖說明了我們候選專利藥物的當前開發階段以及早期發現和開發計劃。我們的管道由用於中樞神經系統、PNS和其他適應症的BBb滲透性和外周限制性候選藥物組成。此外，我們正在探索我們的候選藥物在中樞神經系統和PNS的其他適應症中的使用，因為我們的目標是改善多種神經退行性疾病的神經元健康。我們的藥物發現工作重點是設計和測試新的早期化合物，以增強神經營養性CGM系統，以實現各種臨床應用。
我們於2011年3月成立，自成立以來，我們幾乎將所有資源投入到研發工作中，例如小分子化合物發現、非臨床研究和臨床試驗以及製造活動，建立和維護我們的智慧財產權組合、招聘人員、籌集資金以及為這些運營提供一般和行政支持。我們沒有任何藥品獲准商業銷售，自成立以來我們也沒有產生任何與藥品相關的收入。我們產生足以實現盈利的藥品收入的能力（如果有的話）將取決於我們一種或多種候選藥物的成功開發，我們預計這將需要數年的時間。
我們專注於小分子療法的開發，使我們能夠使用成熟和廣泛可用的製造工藝和基礎設施、配方工藝和給藥技術或設備。我們的主要候選藥物ATH-1105目前正在進行臨床開發，用於ALS的潛在治療，其他候選藥物正在開發中。我們目前沒有運營自己的設施來製造、儲存或分銷我們的候選藥物。在我們的候選藥物開發過程中，我們利用第三方合同製造組織(CMO)來製造和供應我們的臨床前和臨床材料。我們相信ATH-1105的合成是可靠和可重複的，合成方法可以進一步優化，以實現大規模生產，繼續避免在製造過程中使用有毒材料或特殊設備或處理。我們計劃繼續優化製造工藝，以支持未來可能需要的大規模和商業供應。我們的目標是確定和開發成本效益高、易於轉讓給第三方CMO的小分子候選藥物。我們預計將使用類似的合同資源將我們的藥物產品商業化，至少在我們的資源和業務達到足以證明投資於內部製造能力的規模之前。
在收到LIFt-AD的總體結果後，我們決定探索專注於最大化股東價值的戰略替代方案。作為這一努力的一部分，我們暫停了fosgonimeton的進一步開發，同時繼續持續開發ATH-1105，並正在探索合作選擇。儘管付出了巨大努力來識別和評估潛在的戰略替代方案，但我們無法保證該戰略審查流程將導致我們尋求任何交易，或者任何交易（如果尋求）將以有吸引力的條款完成或根本完成。我們尚未制定完成這一戰略審查流程的時間表，我們的董事會也尚未批准明確的行動方案。此外，無法保證任何特定的行動方案、業務安排或交易或一系列交易將被追求、成功完成或導致股東價值增加。
27
鑑於我們的發展階段，我們尚未建立商業組織或分銷能力。只要我們成功開發候選藥物，我們打算建立商業基礎設施來支持未來的銷售。我們希望通過內部資源和第三方關係管理銷售、營銷和分銷。雖然我們可能會向商業活動投入大量財務和管理資源，但我們也會考慮與一家或多家製藥公司合作，以增強我們的商業能力。
迄今為止，我們主要通過出售股權證券的收益為我們的運營提供資金，包括在我們的首次公開募股中出售和發行普通股以及隨後的後續公開募股中出售和發行普通股的收益、出售和發行可轉換優先股、普通股期權和可轉換票據，以及較小程度上來自授予收入和股票期權行使。從成立至2024年9月30日，我們主要通過發行普通股（不包括期權行使）、可轉換優先股、普通股認購證和可轉換票據籌集了總計約40740美金的淨現金收益。迄今為止，我們已經出現了重大的運營損失。截至2024年9月30日和2023年9月30日的九個月內，我們的淨虧損分別為8190盧比和9040盧比。截至2024年9月30日，我們的累計赤字為39110日元，現金、現金等值物和投資為6890日元。
我們預計在可預見的未來將繼續出現運營虧損，因為我們：
我們的淨虧損可能會在季度和年度之間出現顯著波動，具體取決於我們臨床試驗的時間以及我們在其他研發活動上的支出。
我們將需要大量的額外資金來支持我們的持續運營和進一步開發我們的候選藥物。在我們能夠從藥品銷售中獲得可觀收入之前，我們預計在可預見的未來，我們將通過出售股權、債務融資或其他資本來源為我們的運營提供資金，其中可能包括來自合作、許可或類似安排的收入。在需要的時候，或者在我們可以接受的條件下，可能沒有足夠的資金可用，或者根本沒有。如果我們無法根據需要籌集更多資金，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們的候選藥物或其他操作的開發。我們籌集更多資金的能力可能會受到潛在的不利全球經濟狀況以及美國和世界各地信貸和金融市場的中斷和波動的負面影響。如果我們不能在需要時以可接受的條件獲得必要的資本，或者根本不能，這可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的藥物產品開發計劃、商業化努力或其他運營。流動性不足也可能要求我們在開發的早期階段或以不太有利的條件放棄對候選藥物的權利，否則我們就會選擇。我們不能向您保證，我們將永遠盈利或從經營活動中產生正現金流。根據我們目前的運營計劃，我們估計我們現有的現金、現金等價物和投資將足以支付我們的運營費用和資本支出需求，至少在本報告日期後的未來12個月內。
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我們的合作和贈款協議
我們是某些合作和贈款協議的一方，如我們於2024年2月22日向SEC提交的10-k表格年度報告中題為「第一部分，第1項-業務-我們的合作和贈款協議」的部分所述。
最近的事態發展
評估戰略替代方案的流程
在收到LIFt-AD的總體結果後，我們決定探索專注於最大化股東價值的戰略替代方案。作為這一努力的一部分，我們暫停了fosgonimeton的進一步開發，同時繼續持續開發ATH-1105，並正在探索合作選擇。我們已聘請Cantor Fitzgerald & Co.擔任探索戰略替代方案的顧問。
作為這一過程的一部分，我們將探索潛在的戰略替代方案，其中可能包括但不限於收購、合併或反向合併、業務合併、股權或債務融資、出售公司、出售、獨家許可或其他處置我們的全部或部分資產、向股東返還資本或其他交易。無法保證這些努力將導致交易的追求，或者任何交易（如果追求）將以有吸引力的條款完成（如果有的話）。我們尚未設定完成此評估過程的時間表，並且不打算披露進一步的進展，除非確定進一步披露是適當的或必要的。
減少勞動力
2024年9月15日，我們承諾裁員，預計將導致約70%的員工被解僱。我們採取這一步驟是為了降低成本、擴大現金通道並創建一個更加精簡的組織來支持我們的戰略優先事項，包括持續開發ASH-1105。我們預計將在2024年12月31日之前基本完成重組。有關更多信息，請參閱本報告「第一部分第1項-財務報表（未經審計）」中的未經審計簡明綜合財務報表附註11。
運營結果的組成部分
業務費用
研發
研究和開發費用主要包括我們研究活動產生的直接和間接成本，包括我們的藥物發現工作和候選藥物的開發。直接成本包括實驗室材料和用品、合同研究和製造、臨床試驗成本、諮詢費以及為維持我們的研發計劃而產生的其他費用。間接成本包括與人員相關的費用，包括員工薪津、相關福利和從事研發活動的員工的股票補償費用，以及設施和其他費用，包括租金和折舊的直接和分配費用以及實驗室消耗品。
我們將研究和開發費用按發生時支付。隨著時間的推移，將用於研究和開發的商品和服務的不可退還預付款在商品交付或相關服務的履行時資本化並確認。獲取尚未獲得監管機構批准且預計未來不會有替代用途的研發中使用的技術的許可費和其他成本在發生時計入費用。我們按項目階段（臨床或臨床前）跟蹤直接成本。然而，我們不會根據特定計劃跟蹤間接成本，因為這些成本分布在多個計劃中，因此不會單獨分類。
截至本報告之日，我們無法合理確定完成我們任何候選藥物的開發並獲得監管機構批准所需的工作的性質、時間和估計成本。處於開發後期階段的候選藥物通常比處於早期階段的候選藥物具有更高的開發成本。我們預計在可預見的未來將繼續產生研發費用，因為我們將繼續投資於與開發候選藥物相關的研發活動，我們的候選藥物進入開發後期階段，我們進行更大規模的臨床試驗，我們為任何成功完成臨床試驗的候選藥物尋求監管機構批准，我們擴大我們的藥品管道，我們維護、擴大保護和執行我們的知識分子
29
房地產投資組合，以及我們與雇用或保留人員以支持我們的研發工作相關的費用。由於我們決定暫停fosgonimeton的進一步開發並將重點轉移到ATL-1105的臨床開發上，我們還預計我們的研發費用將在短期內減少。
進行必要的臨床研究以獲得監管機構批准的過程成本高昂且耗時，而且我們候選藥物的成功開發也高度不確定。我們的研究和開發費用可能會因以下因素而存在很大差異：
與我們的任何候選藥物開發相關的任何這些變量的結果發生變化都可能會顯著改變與該候選藥物開發相關的成本和時間。
一般及行政
一般和行政費用主要包括與人員相關的成本，包括員工薪津、相關福利以及行政、法律、財務和會計、人力資源以及其他行政職能部門員工的股票補償費用。一般和行政費用還包括第三方成本，例如法律費用、保險費用、會計、審計和稅務相關費用、業務開發費、諮詢費和設施以及其他未計入研發費用的費用。我們承擔發生的一般和行政費用。
我們預計在可預見的未來將繼續產生一般和行政費用，因為我們會維持員工人數以支持我們的持續研究活動和項目的開發。我們還預計，我們將繼續因作為上市公司運營而產生費用，包括與遵守美國證券交易委員會規則和法規以及我們證券交易的任何國家證券交易所規則和法規相關的費用、法律、審計、額外保險費用、投資者關係活動以及其他行政和專業服務。我們預計與我們正在進行的法律訴訟和解決此類索賠的擬議和解方案相關的法律費用將持續存在。我們還預計，由於重組和相關成本節省，一般和行政費用將在短期內減少。
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補助金收入
贈款收入包括與NIH贈款相關的收入，並確認為贈款協議項下發生的合格費用。截至2024年9月30日，我們已確認與NIH撥款相關的撥款總收入為1520加元，相當於批准的撥款總額。未來我們不會確認與NIH撥款相關的額外撥款收入。
其他淨收入
其他淨收入主要包括現金、現金等值物和投資賺取的利息以及可供出售證券的溢價攤銷和折扣累積。在沒有進一步融資的情況下，我們預計現金、現金等值物和投資的利息將會減少，因為我們繼續將現金餘額用於為我們的持續運營提供資金。
經營運績
截至2024年9月30日與2023年9月30日的三個月比較
下表總結了我們在所示期間的經營運績：
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
美金 |
|
|
% |
|
||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
變化 |
|
|
變化 |
|
||||
|
|
(in數千） |
|
|
|
|
||||||||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研發 |
|
$ |
17,922 |
|
|
$ |
27,202 |
|
|
$ |
(9,280 |
) |
|
|
(34 |
)% |
一般及行政 |
|
|
7,572 |
|
|
|
7,840 |
|
|
|
(268 |
) |
|
|
(3 |
) |
法律費用 |
|
|
4,127 |
|
|
|
— |
|
|
|
4,127 |
|
|
|
100 |
|
總運營支出 |
|
|
29,621 |
|
|
|
35,042 |
|
|
|
(5,421 |
) |
|
|
(15 |
) |
經營虧損 |
|
|
(29,621 |
) |
|
|
(35,042 |
) |
|
|
5,421 |
|
|
|
(15 |
) |
其他淨收入 |
|
|
880 |
|
|
|
2,072 |
|
|
|
(1,192 |
) |
|
|
(58 |
) |
淨虧損 |
|
$ |
(28,741 |
) |
|
$ |
(32,970 |
) |
|
$ |
4,229 |
|
|
|
(13 |
) |
研發費用
下表顯示了我們在所示期間研發費用的主要組成部分：
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
美金 |
|
|
% |
|
||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
變化 |
|
|
變化 |
|
||||
|
|
(in數千） |
|
|
|
|
||||||||||
直接成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
Fosgonimeton（ASH-1017） |
|
$ |
10,078 |
|
|
$ |
20,800 |
|
|
$ |
(10,722 |
) |
|
|
(52 |
)% |
ASH-1105 |
|
|
2,438 |
|
|
|
— |
|
|
|
2,438 |
|
|
|
100 |
|
ASH-1020 |
|
|
135 |
|
|
|
249 |
|
|
|
(114 |
) |
|
|
(46 |
) |
臨床前項目和其他直接成本 |
|
|
439 |
|
|
|
1,292 |
|
|
|
(853 |
) |
|
|
(66 |
) |
直接成本總額 |
|
|
13,090 |
|
|
|
22,341 |
|
|
|
(9,251 |
) |
|
|
(41 |
) |
間接成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
人員相關成本，包括庫存- |
|
|
4,304 |
|
|
|
4,405 |
|
|
|
(101 |
) |
|
|
(2 |
) |
設施和其他費用 |
|
|
528 |
|
|
|
456 |
|
|
|
72 |
|
|
|
(16 |
) |
研發費用總額 |
|
$ |
17,922 |
|
|
$ |
27,202 |
|
|
$ |
(9,280 |
) |
|
|
(34 |
) |
研發費用減少了930加元，從截至2023年9月30日的三個月的2720加元減少到截至2024年9月30日的三個月的1790加元。這一下降的主要原因是fosgonimeton項目成本減少了1070美金，臨床前和其他直接成本減少了90美金，以及較小程度上是因為ASH-1020項目成本和人員相關費用減少。fosgonimeton項目成本減少了1070美金，這是由於我們2/3期LIFt-AD臨床試驗的合同研究組織和臨床現場訪問成本以及我們2期ACt-AD和2/3期LIFt-AD臨床試驗的相應開放標籤擴展費用減少了520美金，以及合同製造成本減少了550美金。這些降低
31
與2024年第二季度開始的1期臨床試驗相關的ASH-1105項目成本增加了240萬美元，部分抵消了這一增長。
一般和行政費用
一般和行政費用減少約20萬美元，從截至2023年9月30日的三個月的780萬美元減少至截至2024年9月30日的三個月的760萬美元。減少的原因是一般企業費用減少了40萬美元，業務發展費用減少了30萬美元。這些減少被人事相關費用增加3000萬美元和專業服務費用增加10萬美元部分抵消。
律師費
就司法部調查而言，我們在截至2024年9月30日的三個月內記錄了410萬美元的法律費用。有關更多信息，請參閱本報告標題爲「第二部分，第1項-法律訴訟」的部分。
其他收入，淨額
其他淨收入減少120萬美元，從截至2023年9月30日止三個月的210萬美元減少至截至2024年9月30日止三個月的90萬美元，原因是低於面值購買並持有至到期的債務證券的折扣增加帶來的收入減少以及我們可供出售證券賺取的利息收入減少。這些減少是由於截至2024年9月30日止三個月持有的可供出售證券餘額低於截至2023年9月30日止三個月。
截至2024年9月30日和2023年9月30日的九個月比較
下表總結了我們在所示期間的經營業績：
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
美元 |
|
|
% |
|
||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
變化 |
|
|
變化 |
|
||||
|
|
(單位：千) |
|
|
|
|
||||||||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研發 |
|
$ |
61,312 |
|
|
$ |
70,110 |
|
|
$ |
(8,798 |
) |
|
|
(13 |
)% |
一般和行政 |
|
|
19,897 |
|
|
|
26,342 |
|
|
|
(6,445 |
) |
|
|
(24 |
) |
律師費 |
|
|
4,127 |
|
|
|
— |
|
|
|
4,127 |
|
|
|
100 |
|
總運營支出 |
|
|
85,336 |
|
|
|
96,452 |
|
|
|
(11,116 |
) |
|
|
(12 |
) |
運營虧損 |
|
|
(85,336 |
) |
|
|
(96,452 |
) |
|
|
11,116 |
|
|
|
(12 |
) |
補助金收入 |
|
|
— |
|
|
|
157 |
|
|
|
(157 |
) |
|
|
(100 |
) |
其他收入，淨額 |
|
|
3,399 |
|
|
|
5,908 |
|
|
|
(2,509 |
) |
|
|
(42 |
) |
淨虧損 |
|
$ |
(81,937 |
) |
|
$ |
(90,387 |
) |
|
$ |
8,450 |
|
|
|
(9 |
) |
32
研究和開發費用
下表顯示了我們在所示期間研發費用的主要組成部分：
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
美元 |
|
|
% |
|
||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
變化 |
|
|
變化 |
|
||||
|
|
(單位：千) |
|
|
|
|
||||||||||
直接成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
Fosgonimeton（ASH-1017） |
|
$ |
37,602 |
|
|
$ |
49,691 |
|
|
$ |
(12,089 |
) |
|
|
(24 |
)% |
ASH-1105 |
|
|
6,793 |
|
|
|
— |
|
|
|
6,793 |
|
|
|
100 |
|
ASH-1020 |
|
|
470 |
|
|
|
632 |
|
|
|
(162 |
) |
|
|
(26 |
) |
臨床前項目和其他直接成本 |
|
|
1,419 |
|
|
|
4,541 |
|
|
|
(3,122 |
) |
|
|
(69 |
) |
直接成本總額 |
|
|
46,284 |
|
|
|
54,864 |
|
|
|
(8,580 |
) |
|
|
(16 |
) |
間接成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
人員相關成本，包括庫存- |
|
|
13,229 |
|
|
|
13,742 |
|
|
|
(513 |
) |
|
|
(4 |
) |
設施和其他費用 |
|
|
1,799 |
|
|
|
1,504 |
|
|
|
295 |
|
|
|
20 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
61,312 |
|
|
$ |
70,110 |
|
|
$ |
(8,798 |
) |
|
|
(13 |
) |
研發費用減少了880美元萬，從截至2023年9月30日的9個月的7,010美元萬減少到截至2024年9月30日的9個月的6,130美元萬。減少的主要原因是Fosgonimeton計劃成本減少了1,210美元萬，臨床前和其他直接成本減少了310美元萬，與人員相關的費用減少了50美元，ATH-1020計劃成本減少了20美元萬。Fosgonimeton計劃成本減少1,210萬是由於我們的2/3期Lift-AD臨床試驗的合同研究組織和臨床現場訪問成本減少，以及我們的2期ACT-AD和2/3 Lift-AD臨床試驗相應的開放標籤擴展費用爲700萬，以及合同製造成本減少790美元萬，但被計劃諮詢成本增加300美元萬部分抵消。這些減少被與2024年第二季度開始的第一階段臨床試驗相關的680萬的ATH-1105計劃成本增加以及設施和其他間接成本的增加所部分抵消。
一般和行政費用
一般和行政費用減少了640萬美元，從截至2023年9月30日止九個月的2630萬美元減少到截至2024年9月30日止九個月的1990萬美元。減少主要是由於業務發展費用減少200萬美元、一般企業費用減少100萬美元以及專業服務費用減少90萬美元。此外，法律費用（不包括與司法部調查有關的確認費用）減少了240萬美元。
律師費
與司法部調查有關，我們在截至2024年9月30日的九個月內記錄了410萬美元的法律費用。有關更多信息，請參閱本報告標題爲「第二部分，第1項-法律訴訟」的部分。
補助金收入
截至2023年9月30日的九個月內確認的贈款收入爲20萬美元，是本季度初可用的批准贈款總額1520萬美元的剩餘餘額。截至2024年9月30日的九個月內沒有確認贈款收入。
其他收入，淨額
其他淨收入減少250萬美元，從截至2023年9月30日止九個月的590萬美元減少至截至2024年9月30日止九個月的340萬美元，原因是以低於面值購買並持有至到期的債務證券的折扣增加帶來的收入減少以及我們可供出售證券賺取的利息收入減少。這些減少是由於截至2024年9月30日止九個月持有的可供出售證券餘額低於截至2023年9月30日止九個月。
33
流動性與資本資源
流動資金來源
自成立以來，我們的運營資金主要來自出售和發行普通股、可轉換優先股、普通股期權和可轉換票據的收益，以及較小程度上來自授予收入和股票期權行使。從我們成立到2024年9月30日，我們主要通過發行普通股（不包括期權行使）、可轉換優先股、普通股認購證和可轉換票據籌集了40740萬美元的淨現金收益。
截至2024年9月30日，我們擁有6890萬美元的現金、現金等值物和投資，但尚未從運營中產生正現金流。自成立以來，我們已將幾乎所有資源投入到研究和開發工作中，例如小分子化合物發現、非臨床研究和臨床試驗以及製造活動，建立和維護我們的知識產權組合、招聘人員、籌集資金以及爲這些運營提供一般和行政支持。
物質現金和未來資金要求
我們的物質現金需求包括實驗室和辦公設施的運營租賃。截至2024年9月30日，我們的租賃付款義務爲150美元萬，其中50美元萬應在12個月內支付。有關我們的租賃承諾的更多信息，請參閱本報告其他部分包含的未經審計的簡明綜合財務報表的附註7。根據我們與密歇根州立大學的許可協議，除了基於銷售的付款和版稅外，我們還承諾支付90美元的萬未來潛在里程碑付款。付款一般只有在實現某些開發、監管和銷售里程碑時才到期和支付，具體時間無法預測。有關WSU許可協議的更多信息，請參閱我們的未經審計的簡明合併財務報表的附註6。此外，我們有采購義務和未結采購訂單，支持正常運營，主要在未來12個月內到期。這些採購義務和未結采購訂單一般可通過合同規定全部或部分取消。我們預計，由於我們決定暫停福索尼酮的進一步開發，並將我們的重點轉向ATH-1105的臨床開發，以及重組導致的員工人數減少，我們的研究和開發費用以及一般和管理費用將在短期內減少。
根據我們目前的運營計劃，我們估計，截至2024年9月30日，我們的現金、現金等價物和投資的6,890美元萬將足以爲我們的運營費用和資本支出需求提供資金，至少在本報告發布後的未來12個月內。然而，我們的資源需求可能會發生重大變化，這取決於我們正在進行的戰略備選審查進程的結果，包括我們確定和達成任何潛在戰略交易的程度。我們將需要籌集大量額外資金，爲我們候選藥物的開發提供資金。在我們能夠從藥品銷售中獲得大量收入之前，我們預計將通過出售股權證券、債務融資或其他資本來爲我們的運營提供資金，其中可能包括與第三方合作、許可或類似安排的收入，或接受研究捐款或贈款。例如，2023年1月，我們與坎託·菲茨傑拉德和BTIG簽訂了一項銷售協議，通過坎託·菲茨傑拉德和BTIG擔任銷售代理的自動取款機股權發行計劃，不時出售我們普通股的股票，總銷售收入高達7,500美元萬。截至本報告之日，我們尚未根據此次ATM機發售出售任何證券。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，我們股東的所有權權益將被或可能被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、許可和其他類似安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究項目或候選藥物的寶貴權利，或者以可能對我們不利或可能降低我們普通股價值的條款授予許可。在需要的時候，或者在我們可以接受的條件下，可能沒有足夠的資金可用，或者根本沒有。我們籌集更多資金的能力可能會受到潛在的不利全球經濟狀況以及美國和世界各地信貸和金融市場的中斷和波動的負面影響。如果我們不能在需要時以可接受的條件獲得必要的資本，或者根本不能，這可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的藥物產品開發計劃、商業化努力或其他運營。流動性不足也可能要求我們在開發的早期階段或以不太有利的條件放棄對候選藥物的權利，否則我們就會選擇。我們不能向您保證，我們將永遠盈利或從經營活動中產生正現金流。
34
我們對運營資本需求的預測是基於可能被證明不正確的假設，並且我們可能會比預期更快地使用所有可用資本資源。由於與生物技術產品的研究、開發和商業化相關的衆多風險和不確定性，我們無法估計運營資本需求的確切金額。我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：
與我們的任何候選藥物開發相關的任何這些或其他因素的結果發生變化可能會顯着改變與該候選藥物開發相關的成本和時間。此外，我們的運營計劃未來可能會發生變化，我們可能需要額外資金來滿足與該運營計劃相關的運營需求和資本要求。
現金流
下表彙總了所示期間的現金流：
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(單位：千) |
|
|||||
提供的現金淨額(用於)： |
|
|
|
|
|
|
||
經營活動 |
|
$ |
(71,157 |
) |
|
$ |
(74,460 |
) |
投資活動 |
|
|
57,642 |
|
|
|
88,698 |
|
融資活動 |
|
|
160 |
|
|
|
341 |
|
現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增 |
|
$ |
(13,355 |
) |
|
$ |
14,579 |
|
經營活動
截至2024年9月30日的九個月內，經營活動使用的淨現金爲7120萬美元。這主要包括淨虧損8190萬美元，部分被920萬美元的非現金費用以及淨運營資產減少150萬美元所抵消。非現金費用主要包括股票補償費用、折舊費用以及可供出售證券的溢價攤銷和折扣增加。我們的淨運營資產減少主要是由於預付費用和其他資產減少以及應付賬款增加，但部分被應計費用減少所抵消。
35
截至2023年9月30日的九個月內，經營活動使用的淨現金爲7450萬美元。這主要包括淨虧損9040萬美元，部分被非現金費用810萬美元和淨運營資產減少780萬美元所抵消。非現金費用主要包括股票補償費用、可供出售證券的溢價攤銷和折扣增加以及折舊費用。我們的淨運營資產減少主要是由於應計費用增加和未開票應收贈款減少，但部分被應付賬款減少以及預付費用以及其他流動和長期資產淨增加所抵消。
投資活動
截至2024年9月30日的九個月內，投資提供的淨現金爲5760萬美元。其中包括6890萬美元的可供出售證券的到期日，部分被1130萬美元的可供出售證券的購買所抵消。
截至2023年9月30日的九個月內，投資活動提供的淨現金爲8870萬美元。其中包括11670萬美元的可供出售證券的到期日，部分被2770萬美元的可供出售證券以及30萬美元的不動產和設備的購買所抵消。
融資活動
截至2024年9月30日的九個月內，融資活動提供的淨現金爲20萬美元，包括根據我們的員工股票購買計劃行使股票期權和發行普通股收到的收益。
截至2023年9月30日的九個月內，融資活動提供的淨現金爲30萬美元，包括根據我們的員工股票購買計劃行使股票期權和發行普通股所收到的收益。
關鍵會計政策、重大判斷和估計的使用
我們的財務報表是根據美國公認會計原則（GAAP）編制的。編制這些財務報表要求我們做出影響財務報表日期資產和負債的報告金額、或有資產和負債的披露以及報告期內發生的報告收入和費用的估計和假設。我們的估計基於我們的歷史經驗以及我們認爲在當時情況下合理的各種其他因素，其結果構成了對無法從其他來源明顯看出的資產和負債的公允價值做出判斷的基礎。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。
關鍵會計政策以及重大判斷和估計是我們認爲對描述我們的財務狀況和經營結果最重要的政策，因爲它們需要我們做出最困難、最主觀或最複雜的判斷，通常是由於需要對本質上不確定的事項的影響做出估計。
截至2024年9月30日的九個月內，我們的關鍵會計政策沒有重大變化。我們的關鍵會計政策在我們於2024年2月22日向SEC提交的10-k表格年度報告中的「管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析-關鍵會計政策、重大判斷和估計的使用」標題下進行了描述，以及我們未經審計的簡明合併財務報表的註釋2，「第一部分，本報告第1項-財務報表（未經審計）」。我們相信，在我們的關鍵會計政策中，以下會計政策涉及最多的判斷和複雜性：
近期會計公告
有關更多信息，請參閱本報告「第一部分第1項-財務報表（未經審計）」中的未經審計簡明綜合財務報表附註2。
36
新興成長型公司的地位
正如《就業法案》所定義的那樣，我們是一家新興成長型公司。根據《JOBS法案》，新興成長型公司可以推遲採用《JOBS法案》頒佈後發佈的新的或修訂的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇利用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，這些準則對上市公司和私營公司有不同的生效日期，直到我們（1）不再是新興成長型公司和（2）肯定且不可撤銷地選擇退出《就業法案》規定的延長過渡期之日（以較早者爲準）。因此，我們的財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂後的會計公告的公司進行比較。
我們將繼續是一家新興增長型公司，直到最早發生：（1）年收入至少爲12.35億美元的財年的最後一天;（2）本財年的最後一天，我們被視爲「大型加速申報人」，如《交易法》第120億.2條所定義，如果截至當年第二財年最後一個營業日，非關聯公司持有的我們普通股的市值超過70000萬美元，就會發生這種情況;（3）我們在上一個三年期內發行超過10億美元的不可轉換債務證券的日期;及（4）我們首次公開募股五週年的財年最後一天。
項目3.定量和合格關於市場風險的披露。
作爲一家規模較小的報告公司，根據S-k法規第305條，我們無需提供該項要求的信息。
項目4.控制和程序。
信息披露控制和程序的評估
我們維持《交易法》或《交易法》下規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義的「披露控制和程序」，旨在確保我們根據交易法提交或提交的報告中需要披露的信息：(1)在證券交易委員會的規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告；(2)積累並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的主要高管和主要財務官，以便及時做出關於所需披露的決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能爲實現其目標提供合理的保證，我們的管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時應用其判斷。我們的披露控制和程序旨在爲實現其控制目標提供合理保證。
我們的管理層在首席執行官以及首席財務和會計官的參與下，評估了本季度報告所涵蓋的期末我們披露控制和程序的有效性，表格10-Q。根據該評估，我們的首席執行官以及首席財務和會計官得出的結論是，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理保證水平上有效。
財務報告內部控制的變化
截至2024年9月30日的季度，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13 a-15（f）條和第15 d-15（f）條）沒有發生對我們對財務報告的內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
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第二部分--其他 信息
項目1.法律規定法律程序。
我們不時會受到正常業務過程中出現的各種法律訴訟或索賠的影響。以下是我們參與的更重要法律訴訟的簡要描述。
參加集體訴訟
2021年6月25日，原告王凡(Fan Wang)和航高(Hang Gao)向美國華盛頓西區地區法院提起證券集體訴訟，起訴我們和我們的前首席執行官Leen Kawas博士王訴Athera Pharma，Inc.等人。，2號：21-cv-00861。原告王某和高某根據《交易法》第10(B)條和第20(A)條以及美國證券交易委員會第100條億.5提出索賠，稱被告作出了重大虛假和誤導性陳述，並遺漏了與本公司業務有關的重大不利事實。具體地說，王原告稱，我們未能向投資者披露凱瓦斯博士在威斯康星州立大學的博士工作期間進行的某些研究涉嫌受到科學不當行爲的影響，包括操縱數據，因此，被告對我們的業務、運營和前景的積極陳述具有重大誤導性。這個王原告尋求未指明的補償性和懲罰性損害賠償，以及合理的成本和支出，包括律師費。
同一天，2021年6月25日，原告哈什迪普·賈萬達向美國華盛頓西區地區法院提起證券集體訴訟，起訴我們、我們當時的首席財務官卡瓦斯博士、我們IPO時的某些董事會成員以及IPO承銷商，說明如下Jawandha訴Athera Pharma，Inc.等人案。，2號：21-cv-00862。這個賈萬達起訴書聲稱我們違反了證券法第11和15條，聲稱我們的IPO註冊聲明是重大虛假和誤導性的，因爲它遺漏了Kais博士發表的某些博士在WSU的博士研究論文包含據稱被不當篡改的圖像，該研究據稱是Athera開發阿爾茨海默氏症治療方法的基礎，因此，被告對我們的業務、運營和前景的積極陳述具有重大誤導性。這個賈萬達原告要求未指明的補償性損害賠償，以及合理的成本和支出，包括律師費。
同樣在2021年6月25日，原告Timothy Slyne和Tai Slyne在美國華盛頓西區地方法院對我們、我們當時的首席財務官Kawas博士以及我們董事會和承銷商的相同成員提出了推定的證券集體訴訟。 賈萬達 投訴，標題 斯萊恩訴Athira Pharma，Inc.等人，No. 2：21-cv-00864。的 斯萊恩 投訴聲稱違反了《證券法》第11和15條，聲稱Kawas博士在WSU博士博士研究的所謂問題本應在我們的IPO註冊聲明中披露。的 斯萊恩 原告 尋求未具體說明的補償性損害賠償、合理的成本和費用，包括律師費，以及禁令和其他公平救濟。
2021年8月9日，法院下令合併三起案件。2021年10月5日，地方法院發佈命令任命主要原告，並批准他們選擇主要律師和聯絡律師。
2022年1月7日，主要原告提交了一份合併的修訂後的起訴書，其中聲稱違反了交易法第10(B)和20(A)條以及美國證券交易委員會規則100億.5和證券法第11、12和15條。合併修訂後的申訴針對我們、我們當時的首席財務官卡瓦斯博士、我們首次公開募股和二次公開發行(SPO)時的某些董事會成員，以及IPO和SPO承銷商。與之前的投訴一樣，它是基於IPO和SPO註冊聲明和/或其他公開聲明存在重大虛假和誤導性的指控，因爲它們遺漏了凱瓦斯博士在西澳州立大學發表的某些博士研究論文包含據稱被不當篡改的圖像。主要原告代表自己和所謂的階級尋求未指明的補償性損害賠償，以及公平和強制救濟。2022年3月8日，被告提出動議，駁回主要原告關於未能根據聯邦證券法提出索賠的合併修訂申訴。 2022年7月29日，法院發佈命令，部分批准和部分拒絕駁回動議。該命令駁回了第10(B)條和第20(A)條根據《交易所法》提出的索賠，駁回了根據證券法對除本公司和凱瓦斯博士以外的所有被告提出的第11條索賠，駁回了根據證券法對主要原告提出的第12(A)(2)條索賠，並駁回了根據證券法對除凱瓦斯博士以外的所有被告提出的第15條索賠。該命令允許主要原告在2022年8月19日之前提交第二份合併修訂的起訴書。主要原告沒有提交第二份合併修訂的起訴書。
2022年8月12日，被告Kawas博士提出動議，要求部分重新考慮法院2022年7月29日的命令。2022年10月4日，法院駁回該動議。2022年10月24日，雙方提交了（1）聯合狀態報告和發現計劃和（2）規定和案件安排令，其中雙方提出了重大案件事件的截止日期，包括完成事實發現、專家發現和處置動議實踐。2022年11月2日，
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法院下達了一項命令，設定了某些案件的截止日期。2022年11月4日，我們和Kawas博士對合並修訂投訴提交了個人答覆。2022年11月中旬，各方開始進行事實發現。
2023年3月10日，在調解和雙方原則上同意以1,000萬美元了結這起證券集體訴訟後，法院輸入了一項規定命令，將2023年4月28日定爲雙方提交和解條款和牽頭原告提交初步批准和解的動議的最後期限，雙方於當日提交了和解動議。這項和解還有待美國華盛頓西區地區法院的初步和最終批准。2023年5月31日，法院發佈了一項會議紀要命令，要求雙方在2023年6月30日或之前提交一份聯合狀況報告，涉及擬議和解的幾個方面，包括修改各方在該日提交的有關和解的某些向假定階級成員發出的通知。2023年9月27日，法院發佈了一項命令，在不損害原告的情況下駁回了原告的初步批准動議，理由是該動議未能滿足法院對某些證券法索賠的可追溯性的質疑和擔憂。法院允許原告提交新的初步批准動議，原告於2023年12月15日提交。
2024年2月15日，法院發佈命令，部分批准和部分推遲原告重新提出的初步批准動議，並責令雙方在2024年3月15日之前提交聯合狀況報告。在其命令中，法院初步批准了擬議的和解方案，並證明了一個有兩個子類的班級。法院推遲了對與和解有關的擬議通知和索賠表格的部分裁決。2024年3月29日，法院發佈了一項會議紀要命令(I)批准原告要求初步批准的法院先前推遲裁決的部分，(Ii)安排最終批准聽證會，以及(Iii)命令原告要求在2024年9月26日或之前提交最終批准擬議和解的動議。2024年9月26日，原告提出動議，要求最終批准集體訴訟和解和分配計劃。2024年9月30日，法院發佈了一項會議紀要命令，要求提供與索賠管理程序相關的更多信息，原告對此做出了回應。2024年10月25日，法院舉行和解最終批准聽證會，裁定和解條款公平合理、充分，通知合理。2024年11月1日，法院輸入了最終批准和解的最終書面判決和命令，並結案。
由於上述情況，我們在2022年第四季度的運營費用中記錄了1000萬美元的法律和解費用，並在隨附的簡明合併資產負債表中記錄了10億美元的應計負債。此外，我們在2023年第四季度記錄了160萬美元的運營費用保險追回，並在隨附的簡明綜合資產負債表中記錄了1.6億美元的應收保險追回。該保險賠償代表我們的保險公司將承保的和解金額。
股東衍生訴訟
2022年4月14日，原告Stephen Bushansky向美國華盛頓西區地區法院提起股東派生訴訟，起訴我們董事會的某些現任和前任成員，標題爲Bushansky訴Kawas等人，編號2：22-cv-497。原告聲稱代表我們以派生方式提起訴訟，而我們是訴訟的名義被告。衍生品起訴書聲稱，我們的董事會違反了其受託責任，未能阻止我們的公開申報文件中據稱的錯誤陳述，未能在某些研究論文中發現篡改的圖像，以及未能採取適當行動。衍生品起訴書聲稱違反了《交易法》第14(A)條，以及違反受託責任、分擔和賠償、協助和教唆以及浪費公司資產的索賠。衍生品訴訟尋求未指明的損害賠償、交還個別被告收到的利潤、利益和其他賠償、恢復原狀、聲明性救濟，以及判給衍生品原告費用和開支，包括律師費。
2022年5月6日，原告Thomas Houlihan向美國華盛頓西區地區法院提起第二起股東派生訴訟，起訴我們的某些現任和前任董事和高級管理人員，標題爲Houlihan v.Kawas等人，編號2：22-cv-620。原告聲稱代表我們以派生方式提起訴訟，而我們是訴訟的名義被告。衍生品起訴書聲稱，我們的某些現任和前任董事和高管違反了他們的受託責任，未能防止我們的公開文件中據稱的錯誤陳述，也未能對某些研究論文中的篡改圖像採取適當的行動。衍生品起訴書聲稱違反了《交易法》第14(A)條，以及違反受託責任、出資和賠償的索賠。衍生品訴訟尋求未指明的損害賠償、未指明的公司治理改革、賠償，以及判給衍生品原告包括律師費在內的費用和開支。
2022年5月26日，法院發佈命令，合併案件並暫緩審理，直至法院進一步發佈命令。2024年3月18日，經過調解，雙方達成和解規定，以解決某些公司治理改革的合併衍生訴訟，並向原告律師支付費用和費用裁決後，原告提出了一項無人反對的動議，要求初步批准衍生訴訟的和解。2024年5月3日，法院下達命令，初步批准和解協議，並定於7月18日舉行最終批准聽證會，
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2024. 2024年5月17日，原告提出了一項無人反對的動議，要求批准向原告支付的律師費和費用以及服務獎勵。2024年7月3日，原告提出了一項無人反對的動議，要求最終批准衍生和解。和解最終批准聽證會於2024年7月18日舉行，沒有股東反對擬議的和解方案或原告尋求的律師費或服務裁決。聽證會結束後，法院於2024年7月18日做出命令和判決，批准原告最終批准衍生和解的動議，認爲和解對和解方和我們的股東來說公平、合理且充分，並以偏見駁回衍生訴訟。
我們在2024年第三季度支付了與此次股東衍生訴訟和解相關的費用和費用獎勵。
政務調查
2022年11月，我們收到了司法部民事部門的民事調查要求（即要求）。該需求尋求與我們與WSU的關係、我們在2016年和2019年向NIH提出的某些撥款申請以及我們在2020年收到NIH撥款有關的文件和信息。我們一直在與司法部就該需求進行合作.
根據2024年第三季度的事態發展，我們記錄了410萬美元的法律費用，以及隨附的簡明合併資產負債表中的相應應計負債。我們未能獲得有利的解決方案可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
第1A項。RISK因子。
你應該仔細考慮 除了以下風險因素 其他資料 本報告所載, 包括「管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析」 部分以及我們的未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註。如果發生以下風險因素中描述的任何事件以及本報告其他地方描述的風險，我們的業務、經營業績和財務狀況可能會受到嚴重損害。本報告還包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於下文和本報告其他地方描述的因素，我們的實際結果可能與前瞻性陳述中的預期存在重大差異。 我們的風險因素並不保證截至本報告之日不存在這種情況，也不應被解釋爲肯定地說，這種風險或情況沒有全部或部分發生。
與我們的業務和候選藥物開發相關的風險
我們是一家臨床階段的生物製藥公司，運營歷史有限。
我們是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於開發小分子工程，以恢復神經元健康和減緩神經退化。我們有限的經營歷史可能會使我們很難評估我們業務的成功。藥物開發是一項高度不確定的工作，涉及很大程度的風險。到目前爲止，我們還沒有完成關鍵的臨床試驗，沒有獲得任何候選藥物的上市批准，還沒有生產出商業規模的候選藥物，也沒有進行成功實現候選藥物商業化所必需的銷售和營銷活動。我們作爲一家公司的歷史使我們對未來成功和生存能力的任何評估都受到重大不確定性的影響。我們將遇到臨床階段生物製藥公司在快速發展的領域經常遇到的風險和困難，而我們還沒有表現出成功克服這些風險和困難的能力。如果我們不成功應對這些風險和困難，我們的業務將受到影響。
我們目前正專注於ATH-1105的開發，我們可能無法或無法設計和執行臨床試驗，以支持ATH-1105或我們尋求開發的任何其他候選藥物的上市批准。我們不能確定我們目前或計劃中的臨床試驗或任何其他未來的臨床試驗是否會按時完成或取得成功。我們不能保證FDA或外國監管機構會同意我們的研究設計、方案或方案修改或統計計劃，或者他們會像我們一樣解釋臨床試驗結果，在我們能夠提交尋求批准我們的候選藥物的申請之前，可能需要進行更多的臨床試驗。如果臨床試驗的結果不能令FDA或外國監管機構滿意，以支持上市申請，我們可能需要花費可能無法獲得的大量資源來進行額外的臨床試驗，以支持我們候選藥物的潛在批准。即使我們的任何候選藥物獲得了監管部門的批准，此類批准的條款可能會限制我們候選藥物的範圍和用途，這也可能限制其商業潛力。
我們通過使用小分子針對神經營養因子的方法基於一種新型治療方法，這使我們面臨不可預見的風險。我們的臨床前研究數據有限，
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迄今爲止的臨床試驗，包括ASH-1105，我們無法確定未來的試驗是否會產生支持我們候選藥物安全性、有效性和耐受性的數據。
我們已經發現並正在開發一系列小分子候選藥物來治療神經退行性疾病，包括ALS和AD。我們的候選藥物針對的是一種內源性神經營養因子，該因子預計可以保護和修復神經元網絡，我們相信這最終可能會改善臨床結果和疾病相關生物標誌物。由於缺乏有效且無創地輸送至中樞神經系統，神經營養因子在神經退行性疾病中的治療前景在早期的治療中受到阻礙。我們的小分子候選藥物旨在滲透BBb並增強神經營養因子的活性，但我們無法確定我們的候選藥物在適用患者中的安全性和有效性，也無法確定我們的臨床試驗將提供足夠的證據證明我們的設計方法會產生預期的治療效果。
我們的第二階段ACT-AD臨床試驗中福索尼美酮治療AD的主要和所有次要終點均未通過協議分析得到滿足。隨後對服用福索尼酮而沒有背景AChEIs的患者的預先指定亞組的數據進行的事後分析顯示，與26周時的安慰劑相比，ERP P300潛伏期和認知能力都有有意義的改善，但在統計學上沒有顯著意義。雖然後期分析不能用來確定療效，但這些分析可以幫助指導當前和未來臨床研究的設計。此外，通過協議分析，我們的PDD和DLB的第二階段SHAPE臨床試驗的主要終點沒有達到。40毫克福索尼美酮劑量組的方向性結果是積極的，認知、功能和生物標記物的測量都有所改善。特別是，每天接受一次40毫克福索尼美酮治療的改良意向治療人群中的5名患者單獨看到ADAS-COG13的改善，並與安慰劑(n=7 MITT，單側p=0.0321)相比共同改善。70 mg劑量組患者的結果不一致。
我們的福戈尼美酮治療AD的2/3期LIFT-AD臨床試驗的主要數據顯示，在26周時，與安慰劑相比，試驗的主要終點(全球統計測試，或GST，認知測量(ADAS-Cog11)和功能測量(ADCS-ADL23)的結果組合(ADCS-ADL23))和關鍵的次要終點ADAS-Cog11和ADCS-ADL23都沒有統計學意義。然而，GST、認知(ADAS-Cog11)和功能(ADCS-ADL23)的兩個組成部分都從方向性上支持福貢尼酮治療，在以疾病進展較快爲特徵的預先指定的亞組(中度AD和APOE4攜帶者)中，福戈尼美酮治療組的認知和功能得到改善或穩定。此外，蛋白質病理(Aβ42/40、p-Tau181和p-Tau217)、炎症(GFAP)和神經變性(NFL)的生物標記物的數據顯示，福貢美酮治療後有方向性的改善，這與肝細胞生長因子調節的廣泛神經保護機制一致。基於這些結果，我們決定暫停福索尼酮的進一步開發，並將重點轉移到ATH-1105的臨床開發上。
在讀取LTIP/AD的頂線數據後，我們於2024年9月宣佈打算專注於推進ASH-1105作爲ALS的潛在治療方法的臨床開發計劃。我們尚未完成在健康志願者中進行的首次人體I期臨床試驗，以評估正在開發的ATH-1105的安全性和耐受性。
關於ATH-1105和我們的藥品管道中其他小分子的有效性、安全性和耐受性，我們掌握的證據有限。我們最終可能會確定ATH-1105或我們的任何其他小分子不具備治療效果所需的某些性質。我們可能會花費大量資金試圖開發這些候選藥物，但永遠不會成功。
我們開發的ASH-1105可能永遠不會帶來暢銷產品。
我們正在開發ATH-1105作爲一種小分子，旨在恢復神經元健康。我們尚未獲得ACH-1105的監管批准，並且無法確定我們的方法是否會單獨或與其他療法聯合開發可批准或可上市的產品。
將ASH-1105作爲一種旨在恢復神經元健康的小分子發展給我們帶來了重大挑戰，包括：
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我們的前景在很大程度上取決於ATH-1105的成功研製。2024年9月宣佈福索尼美酮2/3期LIFT-AD臨床試驗的TOPLINE結果顯示，既沒有達到試驗的主要終點，也沒有達到其關鍵的次要終點，我們宣佈打算重點推進ATH-1105的臨床開發計劃，作爲包括ALS和AD在內的神經退行性疾病的潛在治療方法。與福戈尼酮一樣，ATH-1105是一種旨在積極調節HGF系統的小分子。儘管我們基於臨床前數據對ATH-1105的潛力感到鼓舞，但我們可能決定停止開發我們的部分或全部候選產品，包括如果我們在當前和未來的臨床試驗中沒有證明ATH-1105的安全性和有效性，並可能尋求戰略替代方案以實現股東價值最大化，這可能涉及但不限於探索可能的合併、業務合併、投資、購買、許可或其他資產收購或向股東返還資本的可能性。
我們創造收入和實現盈利能力的能力在很大程度上取決於我們實現一系列目標的能力。
我們的業務完全取決於候選藥物的成功發現、開發和商業化。我們沒有批准商業銷售的藥品，並且預計未來幾年（如果有的話）不會從藥品銷售中產生任何收入。我們產生藥品收入的能力將在很大程度上取決於ASH-1105或我們可能尋求開發的任何其他候選藥物的成功臨床開發和最終商業化。我們創造收入和實現盈利能力的能力在很大程度上取決於我們實現一系列目標的能力，包括：
我們可能永遠無法成功實現我們的目標，即使我們成功了，也可能永遠無法產生足夠大或足夠大的收入來實現盈利能力。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或增加
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季度或年度盈利能力。我們未能實現並保持盈利可能會降低我們公司的價值，並可能損害我們維持或進一步研發工作、籌集額外必要資本、發展業務和繼續運營的能力。
我們還可能在開發可持續、可重複和可擴展的製造工藝或將該工藝轉移給商業合作伙伴方面遇到延誤，這可能會阻止我們及時或有利可圖地完成臨床試驗或商業化候選藥物（如果有的話）。生產工藝或設施的變化需要在實施前進一步的可比性分析和FDA的批准，這可能會推遲我們的臨床試驗和候選藥物開發，並可能需要額外的臨床試驗，包括橋樑研究和潛在的驗證性或III期註冊試驗，以證明一致和持續的安全性和有效性。
我們之前還沒有向FDA提交過新藥申請或NDA，也沒有向類似的外國監管機構提交過任何候選藥物的類似批准文件。保密協議或其他相關的監管文件必須包括大量的非臨床和臨床數據以及支持信息，以確定候選藥物對每個期望的適應症都是安全有效的。保密協議或其他相關監管申報文件還必須包括有關藥品的化學、製造和控制的重要信息。我們不能確定我們目前或未來的候選藥物是否會在臨床試驗中取得成功。此外，即使他們在臨床試驗中取得成功，我們的候選藥物或任何未來的候選藥物也可能得不到監管部門的批准。如果我們目前或未來的候選藥物得不到監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。即使我們成功地獲得了監管部門的批准來銷售候選藥物，我們的收入也將在一定程度上取決於我們獲得監管部門批准並擁有商業權的地區的市場規模，以及競爭產品的可用性，是否有足夠的第三方報銷和醫生採用。
我們的研發工作集中在中樞和周圍神經系統退行性疾病的治療上，該領域的產品開發成功非常有限。
我們的研究和開發努力集中在解決中樞神經系統和三叉神經節退行性疾病上。總體而言，製藥公司在中樞神經系統和三叉神經退行性疾病領域的努力在產品開發方面取得的成功非常有限。中樞神經系統療法的開發面臨着獨特的挑戰，包括對生物學的不完全了解，可能限制藥物流向大腦的血腦屏障的存在，在隨後的臨床試驗和劑量選擇中經常缺乏臨床前研究結果的可譯性，以及候選產品的效果可能太小而無法使用臨床試驗中選擇的結果指標檢測，或者如果測量的結果沒有達到統計學意義。對於阿爾茨海默病、肌萎縮側索硬化症和其他中樞或三叉神經系統疾病的患者，有效的治療選擇很少。我們未來的成功高度依賴於我們治療CNS和PNS疾病的技術和候選藥物的成功開發。開發我們用於治療CNS和PNS疾病的候選藥物並在獲得批准後將其商業化，將使我們面臨許多挑戰，包括確保我們選擇了最佳劑量，執行適當的臨床試驗以測試有效性，以及獲得FDA和其他監管機構的監管批准。
臨床開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期、小規模臨床前研究和具有單個或少數臨床試驗中心的臨床試驗的結果可能無法預測跨多個臨床試驗中心的大規模潛在關鍵臨床試驗的最終安全性或有效性。我們可能會遇到臨床試驗的嚴重延誤，或者可能無法按照預期的時間表進行或完成臨床試驗（如果有的話）。
我們的主要候選藥物ASH-1105目前正在臨床開發中，用於潛在的ALS治療，並且我們還有其他候選藥物正在開發中。無法預測我們的任何候選藥物何時或是否將被證明對人類有效和安全，或者將獲得監管機構的批准。
在我們的候選藥物的商業銷售獲得監管部門的批准之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的非臨床研究和臨床試驗來證明，我們的候選藥物對每個目標適應症都是安全有效的。非臨床和臨床測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，而且其結果本身就不確定。在非臨床研究和臨床試驗過程中，失敗隨時可能發生，而且，由於我們的候選藥物處於早期開發階段，失敗的風險很高，我們可能永遠不會成功開發適銷對路的產品。我們候選藥物的非臨床研究和早期臨床試驗的結果可能不能預測後期臨床試驗的結果。儘管候選產品可能在非臨床研究和早期臨床試驗中顯示出有希望的結果，但在隨後的臨床試驗中可能被證明不安全或有效。例如，在動物身上進行試驗的條件與在人類身上進行試驗的條件不同，因此，動物研究的結果可能無法準確預測在人類身上的安全性和有效性。通過非臨床研究和臨床試驗的候選產品失敗，通常會導致極高的流失率。儘管在非臨床研究和初步臨床試驗中取得了進展，但臨床試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性。例如，在我們的福戈尼美酮1a/b期臨床試驗中，招募了88名患者，
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僅包括11名輕度至中度AD患者，其中7名患者接受了fosgonimeton治療，另外4名患者被隨機分配到對照組，這表明大腦網絡活動有所改善，包括對腦功能的潛在積極影響。然而，我們隨後在AD中進行的II期ACt-AD臨床試驗沒有達到整個研究人群的ERP 300潛伏期變化的主要終點，也沒有達到次要終點，而且我們在AD中進行的II/III期LIFt-AD臨床試驗也沒有達到其主要終點（GSt，認知（ADAS-Cog 11）和功能（ADCS-ADL 23）測量結果的組合）也沒有其關鍵次要終點ADAS-Cog 11和ADCS-ADL 23。基於這些結果，我們決定暫停fosgonimeton的進一步開發，並將重點轉移到ASH-1105的臨床開發上。
早期、小規模研究、生物標誌物分析和針對單個或相對較少臨床試驗中心的臨床試驗可能無法預測跨多個臨床試驗中心的大規模關鍵臨床試驗的最終安全性和有效性。即使關鍵臨床試驗的數據呈陽性，監管機構也可能不同意此類數據足以獲得批准，並可能要求我們進行額外的臨床試驗，這可能會嚴重推遲我們的預期開發時間表，需要爲此類額外的臨床試驗提供額外資金，並對我們的業務產生不利影響。儘管早期試驗取得了令人鼓舞的結果，但由於缺乏功效或不可接受的安全問題，生物製藥行業的許多公司在高級臨床試驗中遭遇了重大挫折。大多數開始非臨床研究和臨床試驗的候選產品從未被批准爲產品。
此外，在某些情況下，由於多種因素，包括方案中規定的臨床試驗程序的變化、患者人群規模和類型的差異、臨床試驗的變化和遵守臨床試驗以及臨床試驗參與者的退出率，不同的非臨床研究和同一候選產品的臨床試驗之間的安全性或有效性結果可能存在顯着差異。
未來，我們可能會爲我們的一個或多個候選產品啓動開放標籤試用。「開放標籤」臨床試驗是指患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選，或者是現有的批准藥物或安慰劑。最典型的是，開放標籤臨床試驗只測試候選的研究產品，有時可能會在不同的劑量水平上進行測試。開放標籤臨床試驗受到各種限制，這些限制可能誇大任何治療效果，因爲開放標籤臨床試驗中的患者在接受治療時是知道的。開放標籤臨床試驗可能會受到「患者偏見」的影響，即患者認爲他們的症狀已經改善，僅僅是因爲他們意識到接受了實驗性治療。此外，開放標籤臨床試驗可能會受到「調查者偏見」的影響，即那些評估和審查臨床試驗的生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在了解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。
如果我們、正在進行此類臨床試驗的機構的機構審查委員會或IRS、此類臨床試驗的數據安全監測委員會或FDA或類似的外國監管機構暫停或終止臨床試驗，我們也可能會遇到延誤。臨床試驗可能因多種原因而被推遲、終止或未能達到終點，包括與以下原因相關的延遲或失敗：
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此外，在國外進行臨床試驗（正如我們可能對候選藥物所做的那樣）會帶來額外的風險，可能會推遲我們臨床試驗的完成。這些風險包括由於醫療保健服務或文化習俗的差異而導致在外國入組的患者未能遵守臨床方案、管理與外國監管計劃相關的額外行政負擔以及與這些外國相關的政治和經濟風險。
此外，我們臨床試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對該研究的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨床試驗地點產生的數據的完整性，臨床試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的上市申請，並可能最終導致我們的一個或多個候選藥物被拒絕上市批准。如果我們的候選藥物臨床試驗延遲完成或終止，我們候選藥物的商業前景將受到損害，我們從這些候選藥物中獲得產品收入的能力將被推遲。此外，完成臨床試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們的候選藥物開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。
如果我們當前和未來的臨床試驗的結果對我們候選藥物的療效沒有定論，如果我們沒有達到具有統計學和臨床意義的臨床終點，或者如果存在與我們的候選藥物相關的安全性問題，我們可能會：
我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選藥物或適應症，但未能利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選藥物或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們專注於針對特定適應症確定的研究項目和候選藥物。因此，我們可能會放棄或推遲追求其他候選藥物或其他後來被證明具有更大商業潛力或更大成功可能性的適應症的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們未能利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發項目和特定適應症候選藥物上的支出可能無法產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選藥物的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他方式放棄該候選藥物的寶貴權利
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如果我們保留獨家開發和商業化權會更有利，則特許權使用費安排。
我們的長期前景在一定程度上取決於其他候選藥物的發現、開發和商業化，這些藥物可能會在開發中失敗或出現延誤，從而對其商業可行性產生不利影響。
我們未來的運營結果取決於我們成功發現、開發、獲得監管機構批准和商業化超出目前臨床和非臨床開發領域的候選藥物的能力。候選藥物在非臨床和臨床開發的任何階段都可能意外失敗。由於與安全性、有效性、臨床執行、不斷變化的醫療護理標準和其他不可預測的變量相關的風險，候選藥物的歷史失敗率很高。候選藥物的非臨床測試或早期臨床試驗的結果可能無法預測候選藥物的後期臨床試驗將獲得的結果。
我們可能開發的其他未來候選藥物的成功將取決於許多因素，包括以下因素：
即使我們成功地將任何其他未來候選藥物推進臨床開發，它們的成功也將受到本「風險因素」部分其他地方描述的所有臨床、監管和商業風險的影響。因此，我們無法向您保證我們將能夠發現、開發、獲得監管機構批准、商業化或從中產生大量收入。
我們已經並且未來可能會面臨索賠、訴訟、仲裁程序、政府調查、證券集體訴訟和其他法律、監管和行政程序，並面臨與此相關的潛在責任和費用，這可能會轉移管理層的注意力，並且保險範圍可能不足以支付所有費用和損害賠償。這可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
我們已經並可能在未來受到索賠、訴訟、仲裁程序、政府調查、證券集體訴訟和其他法律、監管和行政程序的影響。例如，在2022年11月，我們收到了司法部民事司的民事調查訴求，即訴求。要求提供的文件和信息涉及我們與威斯康星州立大學的關係，我們在2016年和2019年向NIH提出的某些撥款申請，以及我們在2020年收到的NIH撥款。我們一直在與司法部就這一要求進行合作。2023年2月，美國證券交易委員會(SEC，簡稱美國證券交易委員會)向我們發出傳票，要求提供與我們的前首席執行官更改某些研究論文中的圖像等有關的文件和信息。我們在傳票方面與美國證券交易委員會進行了合作。2024年3月29日，我們收到美國證券交易委員會的來信，通知美國證券交易委員會已經結束調查，沒有對我們採取任何執法行動。
在正常的業務過程中，我們已經並可能在未來成爲各種法律索賠的對象。針對我們的任何此類索賠、調查或訴訟，無論是否值得，都可能耗時，導致昂貴的訴訟，損害我們的聲譽，需要管理層的大量關注並轉移大量資源，並且任何此類索賠、調查或訴訟的解決可能會導致重大損害賠償、和解成本、罰款或處罰，從而對我們的業務產生不利影響，財務狀況或經營結果或導致我們的聲譽和品牌受到損害、制裁、同意令、禁令或需要改變我們業務實踐的其他補救措施。
過去，證券集體訴訟通常是在重大商業交易（例如出售公司或其他戰略交易）或負面事件（例如臨床試驗的負面結果）宣佈之後提起的。即使沒有發生不當行爲，我們也可能面臨此類訴訟或政府或監管機構調查。訴訟和調查通常費用高昂，並轉移管理層的注意力和資源，這可能會對我們的業務和現金資源以及我們完成潛在戰略交易的能力或我們的股東在任何此類交易中獲得的最終價值產生不利影響。
此外，在某些情況下，我們可能有合同或其他法律義務代表投資者、董事、高級職員、員工、客戶、供應商或其他第三方進行賠償並承擔法律費用。比如我們
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修訂和重述的章程規定，我們將在特拉華州公司法允許的最大範圍內，對我們的董事和高級管理人員進行賠償，並可以對我們的員工、代理人和其他人員進行賠償。我們還與董事和官員簽訂了賠償協議，其中要求我們賠償他們因擔任這些職務而可能產生的索賠。這些賠償協議還要求我們墊付他們在調查或抗辯任何此類索賠時合理和實際發生的費用，如果事實證明該人沒有資格獲得賠償，可能很難或不可能收回任何墊付費用。如果我們被要求或同意爲我們的任何投資者、董事、高級管理人員、員工、客戶、供應商或其他第三方提供辯護或賠償，或向他們預支費用，我們可能會產生重大成本和支出，這可能會對我們的業務、運營結果或財務狀況產生不利影響。
我們董事會的一個獨立特別委員會負責審查我們前首席執行官共同撰寫的與她在華盛頓州立大學的博士研究有關的論文。特別委員會的調查結果包括：（1）我們的前首席執行官修改了她2011年的博士論文以及她在WSU研究生期間與人合著的至少四篇研究論文中的圖像，並於2011年至2014年發表，（2）我們引用了某些通信和應用中的有挑戰性的研究論文，以及（3）WSU的二六六氫合成專利，獨家授權給我們，包含了某些修改後的圖像。
我們董事會的一個獨立特別委員會對我們的前首席執行官Leen Kawas博士共同撰寫的與她在WSU的博士研究有關的論文進行審查，其中包括對Kawas博士改變了Kawas博士發表的研究中使用的圖像的指控進行調查。與她的博士研究有關。
獨立特別委員會的主要發現是，我們的前首席執行官改變了她2011年的博士論文以及她在WSU研究生期間與人合著的至少四篇研究論文中的圖像，並於2011年至2014年發表。雖然指控對象的行爲與我們當前的任何候選藥物或臨床研究無關，但這一發現可能會對我們的聲譽、我們的正在許可的專利以及正在進行的專利申請、許可和授予產生重大不利影響，並可能導致政府機構（包括FDA）進行進一步調查，其中任何一項都可能對我們的業務和前景產生重大不利影響。
如本報告其他部分所披露的，包括在標題下的「風險因素」部分-我們和我們的某些董事和高管已經，並可能在未來被列爲訴訟的被告，這些訴訟可能會導致巨額費用並轉移管理層的注意力在「第二部分，第1項--法律訴訟」中，針對我們和我們的某些董事和高級管理人員提起了訴訟，指控違反了聯邦證券法，這些陳述與涉嫌與卡瓦斯博士和其他與我們有關的人的不當行爲有關的虛假和誤導性陳述。由於這些指控，以及針對我們和我們的某些董事和高級管理人員的持續訴訟以及相關事宜，我們一直是負面宣傳的對象。這種負面宣傳可能會損害我們與當前和未來的投資者、政府監管機構、專利局、法院、當前和未來的員工、關鍵意見領袖、潛在的合作者、倡導團體、參加我們臨床試驗的當前和未來的患者、醫生和潛在患者和供應商的信譽、聲譽和關係。例如，這種負面宣傳可能會對我們招聘和聘用有才華的員工、維持與CRO、臨床試驗地點和其他各方的現有業務關係、建立新的業務關係、招募患者參加我們的臨床試驗以及在未來維持可行的業務的能力產生不利影響。此外，負面宣傳及其對我們工作環境的影響可能會導致我們的員工終止僱傭關係，如果他們繼續受僱於我們，可能會導致士氣下降，從而可能對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，負面宣傳已經並可能繼續對我們的股價產生不利影響，因此，員工和潛在員工可能不太傾向於尋求或繼續受僱於我們。因此，我們的業務、財務狀況、運營結果和現金流可能會受到重大不利影響。
WSU已對涉及我們前首席執行官在WSU博士研究的潛在研究不當行爲的指控進行了審查。我們無法預測WSU將得出什麼結論，WSU是否或何時將與我們或公衆分享其結論，以及這項調查可能會對我們的業務和聲譽產生什麼影響（如果有的話）。
除了上文提到的董事會獨立特別委員會的調查外，西澳州立大學還宣佈，它已經對卡瓦斯博士在西澳州立大學博士學習期間進行的研究潛在不當行爲的指控進行了審查。我們無法預測這項調查可能會對我們的業務和聲譽產生什麼影響。與我們董事會的獨立特別委員會的調查相比，WSU的調查可能得出不同的結論，或發現更多或不同的信息，該委員會的結論在以下內容中討論：我們董事會的一個獨立特別委員會參與了對我們前首席執行官與她在西弗吉尼亞大學進行博士研究的共同撰寫的論文的審查。特別委員會的調查結果包括：(1)我們的前首席執行官在2011年的博士論文中篡改了形象，以及她在威斯康星州州立大學讀研究生時與人合著並於2011年至2014年發表的至少四篇研究論文，(2)我們引用了某些通信和應用領域的有挑戰性的研究論文，以及(3)西斯加州大學的
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獨家授權給我們的dihexa專利包含了某些修改後的圖像”. WSU調查的結論可能會對我們的業務、聲譽、科學可信度和前景，以及我們正在授權的專利和未決的專利申請、當前的贈款和未決的贈款申請，以及我們與WSU的關係產生重大不利影響，我們從WSU那裏獲得了某些候選藥物的專利和專利申請。
我們不時宣佈或發佈的臨床試驗中的任何「主線」、中期、初始或初步數據都可能會隨着更多患者數據的可用而發生變化，並且需要接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時公開披露我們的非臨床研究和臨床試驗的初步或主要數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定研究或臨床試驗相關的數據進行更全面的審查後，結果及相關發現和結論可能會發生變化。我們還作出假設、估計、計算和結論，作爲我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，我們報告的背線或初步結果可能與相同研究的未來結果不同，或者一旦收到更多數據並進行充分評估，不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。背線數據仍需接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據大不相同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎查看背線數據。
我們還可能不時披露非臨床研究和臨床試驗的中期數據。隨着患者入組的繼續和更多患者數據的可用，或者隨着我們臨床試驗中的患者繼續對其疾病進行其他治療，我們可能完成的臨床試驗的中期數據存在一個或多個臨床結果可能發生重大變化的風險。初步或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。此外，我們或我們的競爭對手披露中期數據可能會導致我們普通股價格波動。
此外，我們依靠從臨床試驗中收到的數據，無論是初步的還是最終的，爲未來的臨床試驗提供決策依據，包括試驗設計、試驗規模以及是否啓動更多的臨床試驗。然而，這並不能保證我們基於早期數據的期望將在未來的臨床試驗中實現。例如，在2020年11月，我們啓動了ACT-AD，這是一項探索性的第二階段臨床試驗，以更好地了解福戈尼酮對工作記憶處理速度和認知測量的整體影響。ACT-AD的背線結果於2022年6月公佈。我們使用這些數據來幫助制定有關Lift-AD的戰略決策。2024年9月，我們宣佈了Lift-AD的背線結果，顯示試驗未達到其主要或關鍵次要端點。此外，初步或背線結果是基於對當時可用數據的初步分析，對數據進行更全面和充分的審查可能會產生不同的結論，這可能會對我們關於任何額外試驗的決定產生負面影響。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選藥物或藥物的批准或商業化，以及我們公司的總體情況。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨床試驗的信息通常是基於廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定的重要信息或其他適當信息包括在我們的披露中。如果我們報告的中期、主要或初步數據與實際結果不同，或者如果包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選藥物商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、經營結果、前景或財務狀況。
我們臨床試驗的總數據或最終數據的報告可能會被推遲，我們的監管提交或收到必要的上市批准可能會被推遲或阻止。
我們宣佈主線數據的預計時間軸可能會被推遲，其中包括由於我們和/或我們的任何第三方供應商在數據清理、處理或分析方面可能出現延誤，這可能會損害我們的業務、經營結果、前景或財務狀況。
如果我們無法招募和招募足夠數量的合格患者通過完成FDA或其他類似外國監管機構要求的臨床試驗來參與這些臨床試驗，我們也可能無法啓動或繼續我們候選藥物的臨床試驗。患者入選是臨床試驗時間的一個重要因素。我們招募符合條件的患者的能力可能有限，或者可能導致比我們預期的更慢的招募。如果我們的競爭對手正在爲與我們的候選藥物相同的適應症正在開發的計劃進行臨床試驗，而原本有資格參加我們的臨床試驗的患者轉而參加我們競爭對手計劃的臨床試驗，那麼患者登記也可能受到影響。此外，我們已完成的臨床試驗的公開報道結果可能會影響我們正在進行的試驗的登記。如果我們無法找到足夠數量的此類患者，我們的臨床試驗和開發計劃可能會被推遲。
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如果我們推遲或未能在試驗中招募所需數量的受試者，無論是由於我們之前進行的試驗的結果、競爭性臨床試驗、過於嚴格的資格要求還是其他因素，我們的臨床試驗結果可能會被推遲，我們臨床試驗的成本可能會大幅增加，ASH-1105或我們可能尋求開發的任何其他候選藥物的總體開發時間軸可能會受到負面影響。即使我們成功在試驗中招募了目標數量的受試者，FDA和其他監管機構也可能會要求進行更多受試者數量的額外臨床試驗，作爲獲得監管機構批准的條件。
我們無法招募足夠數量的患者參加我們的臨床試驗，這將導致重大延誤，或者可能需要我們完全放棄一項或多項臨床試驗。此外，如果我們的任何臨床試驗站點不符合批准的研究方案、良好的臨床實踐或FDA規定，我們可能會被要求排除此類站點、參與者、此類站點可能已登記的數據以及此類站點收集的數據。如果這些事件中的任何一個發生，或者如果我們因任何原因被要求排除任何數據，我們可能被要求招募比我們最初想象的更多的站點或更多的參與者。我們臨床試驗中的登記延遲或其他延遲可能會導致我們候選藥物的開發成本增加，並危及我們獲得銷售候選藥物的市場批准的能力。此外，即使我們能夠招募足夠數量的患者參加我們的臨床試驗，我們也可能難以在治療和任何隨訪期內保持對臨床試驗的參與。
我們面臨着巨大的競爭，如果我們的競爭對手比我們更快地開發和營銷技術或產品，或者比我們開發的候選藥物更有效、更安全或更便宜，我們的商業機會將受到負面影響。
生物技術和製藥行業利用快速進步的技術，競爭激烈。雖然我們相信我們的科學知識、技術和開發專業知識爲我們提供了競爭優勢，但我們面臨着來自大大小小製藥公司、新興生物技術公司以及學術、政府和私人研究機構的競爭壓力。我們的許多競爭對手比我們能夠獲得更多的財務資源、市場佔有率、開發、臨床前和臨床測試、製造、商業化、監管審批流程或營銷和銷售方面的專業知識。我們的競爭對手可能會在患者招募、臨床研究組織的使用和運營資源採購方面與我們競爭。因此，我們的競爭對手可能會在我們之前或比我們更成功地發現、開發、許可或商業化產品。
我們可能成功開發和商業化的候選藥物將與現有療法和未來可能出現的新療法競爭。影響我們與其他療法有效競爭能力的關鍵產品功能包括我們藥物產品的有效性、安全性和便利性。我們的競爭對手可能獲得專利保護或其他知識產權，這限制了我們開發或商業化我們的候選藥物的能力。政府和其他第三方付款人的報銷也將對我們藥品的定價和競爭力產生重大影響。例如，美國聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)宣佈了一項由兩部分組成的全國覆蓋範圍確定(NCD)，根據該計劃，聯邦醫療保險將覆蓋針對澱粉樣蛋白(或斑塊)的單抗，用於治療AD，並根據證據開發獲得FDA的傳統批准。此外，對於FDA尚未確定顯示出臨床益處或獲得加速批准的藥物，聯邦醫療保險將在FDA或NIH批准的臨床試驗中提供保險。2023年6月，CMS宣佈，當醫生和臨床團隊參與CMS的註冊以收集這些藥物在現實世界中如何起作用的證據時，Medicare將涵蓋獲得傳統FDA批准的新AD藥物。當前和未來CMS對包含我們候選藥物的藥物類別的覆蓋限制可能會對我們將候選藥物商業化、產生收入和實現盈利的能力產生實質性的不利影響。目前尚不清楚未來的CMS覆蓋決定和政策將如何影響我們的業務。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。有關我們競爭的更多信息，請參閱我們於2024年2月22日提交給美國證券交易委員會的Form 10-k年報中題爲「第一部分，第一項-商業-競爭」的章節。
我們可能會與其他療法結合開發候選藥物，這使我們面臨額外的風險。
我們可能會與一種或多種其他已批准或未批准的療法結合開發候選藥物。即使我們開發的任何候選藥物獲得上市批准或商業化以與其他現有療法聯合使用，我們也將繼續面臨FDA或美國以外的類似外國監管機構可能撤銷對與我們的藥品聯合使用的療法的批准的風險，或者安全性、有效性、任何現有療法都可能出現製造或供應問題。如果我們與候選藥物聯合使用的療法被替換爲我們爲任何候選藥物選擇的適應症的標準護理，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們進行額外的臨床試驗。的
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任何這些風險的發生都可能導致我們自己的藥品（如果獲得批准）從市場上撤下或商業上不太成功。
我們也可以選擇結合FDA或類似的外國監管機構尚未批准上市的一種或多種療法來評估候選藥物。如果未經批准的療法最終沒有單獨或與我們的藥物產品組合獲得上市批准，我們將無法營銷和銷售我們開發的與未經批准的聯合適應症治療相結合的任何候選藥物。此外，未經批准的療法面臨與我們目前正在開發的候選藥物ATH-1105和臨床試驗相同的風險，包括可能出現嚴重的不良反應、臨床試驗延遲以及缺乏FDA的批准。如果FDA或類似的外國監管機構不批准這些其他藥物或撤銷其批准，或者如果我們選擇與我們開發的候選藥物一起進行評估的藥物出現安全性、有效性、質量、製造或供應問題，我們可能無法獲得此類聯合療法的批准或銷售。
與我們的財務狀況和資本需求相關的風險
我們將需要大量額外資金來資助我們的運營、完成ATH-1105的開發和商業化，以及開發和商業化其他當前和潛在的候選藥物。如果我們無法在需要時籌集資金並獲得資本，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的藥品開發計劃、商業化工作或其他運營。
自成立以來，我們已使用大量現金來資助我們的運營，並且在可預見的未來，我們將繼續因我們正在進行的活動而產生費用，特別是當我們繼續研究和開發、啓動臨床試驗並尋求上市批准時，ATH-1105。開發ASH-1105並進行臨床試驗以治療ALS和/或AD以及我們未來可能尋求的任何其他適應症將需要大量資金。此外，如果我們獲得ASH-1105或任何未來候選藥物的上市批准，我們預計將產生與銷售、營銷、製造和分銷相關的巨額商業化費用。此外，我們預計將繼續產生與上市公司運營相關的額外成本.
因此，我們需要獲得與持續運營相關的大量額外資金。截至2024年9月30日，我們擁有現金、現金等值物和投資6890萬美元。根據我們當前的運營計劃，我們估計我們現有的現金、現金等值物和投資將足以爲我們的運營費用和資本支出需求提供資金，直至本報告發布之日後至少未來12個月。
這個我們未來資金需求的金額和時間取決於許多因素，其中一些因素超出了我們的控制範圍，包括但不限於：
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由於我們已經採取了評估戰略替代方案的過程，但其時間尚不確定，因此我們未來的資本要求可能與我們的預期存在顯着差異。如果戰略交易未完成，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和發展。此外，即使我們成功完成戰略交易，我們可能仍需要爲我們選擇開展的任何研發或臨床項目籌集額外資金。由於成功研究和開發我們的候選產品所需的時間和精力高度不確定，因此我們無法估計開發以及最終可能被批准銷售的任何候選產品的任何營銷和商業化活動所需的實際資金。
2023年1月，我們與Cantor Fitzgerald&Co.，或Cantor Fitzgerald，以及BTIG，LLC，或BTIG簽訂了一項銷售協議，通過坎託·菲茨傑拉德和BTIG擔任銷售代理的市場股票發行計劃，出售我們普通股的股票，總銷售收入高達7,500美元萬。我們沒有根據此次自動櫃員機發售出售任何證券。然而，我們可能無法以可接受的條件或根本不能獲得額外的資金。任何此類資金都可能導致對股東的稀釋，強制實施債務契約和償還義務，或可能影響我們業務的其他限制。如果我們是無法爲了及時獲得資金，我們可能被要求大幅削減或放棄我們的一個或多個研究或開發計劃。我們還可能被要求通過與合作伙伴的安排或其他方式尋求資金，這可能要求我們放棄對我們的一些技術或候選藥物的權利，或以其他方式同意對我們不利的條款。
我們希望通過公開或私募股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排和其他營銷或分銷安排的組合來滿足我們的現金需求。此外，即使我們相信我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃，我們也可能尋求額外的資本來利用有利的市場條件或戰略機遇。
我們籌集額外資金的能力將取決於金融、經濟和其他因素，其中許多因素是我們無法控制的。例如，當前通貨膨脹的經濟環境和健康流行病已導致全球金融市場的混亂。如果中斷持續或加深，我們可能無法獲得額外資本，這可能會對我們完成某些企業發展交易或其他重要的、有益的或機會性投資的能力產生負面影響。如果在我們需要額外資金時，按我們可以接受的條款或根本無法獲得，我們可能被要求採取可能對我們的業務產生不利影響的措施，包括推遲、限制、減少或終止非臨床研究、臨床試驗或其他研發活動，或完全取消我們的一個或多個開發計劃，或推遲、限制、減少或終止爲任何未來批准的藥物產品的商業化做準備的努力。我們目前有一個生效的貨架註冊表和一個現有的ATM機股權發行計劃，但是，我們根據該註冊表以及通過我們的ATM機股權發行計劃籌集資金的能力在未來可能會受到影響，其中包括影響小公司使用S-3表格進行證券首次發行的資格的美國證券交易委員會規章制度的限制。
自成立以來，我們已經遭受了重大損失，並預計在可預見的未來，我們將繼續遭受重大損失。
我們尚未從藥品銷售中產生任何收入，我們的候選藥物在爲我們提供任何收入之前需要大量額外投資。截至2024年9月30日和2023年9月30日的九個月內，我們的淨虧損分別爲8190萬美元和9040萬美元截至2024年9月30日，累計赤字爲39110萬美元。
我們將大部分財政資源投入到研究和開發，包括臨床和非臨床開發 活動迄今爲止，我們的運營資金主要來自出售和發行普通股、可轉換優先股、普通股認購證和可轉換票據的收益，以及較小程度上來自授予收入和股票期權行使。
我們預計在可預見的未來將產生重大費用和運營損失，包括由於我們可能採取的以下行動：
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由於各種原因，我們的費用可能會超出預期，包括如果我們遇到任何延誤或遇到上述任何問題，FDA、歐洲藥品管理局或EMA或其他國內或國外監管機構要求我們進行臨床和其他 研究 除了我們目前預期的情況之外。我們之前的損失，加上預期的未來損失，已經並將繼續對我們的股東權益產生不利影響。
影響金融服務行業的不良事件或看法可能會對我們的經營業績、流動性、財務狀況和前景產生不利影響。
有限的流動性、違約、不履行或影響與我們有業務往來的金融機構或各方的其他不利事態發展，或對這些或類似風險的看法，過去並可能在未來導致全市場的流動性問題。例如，2023年3月，硅谷銀行（SVb）被關閉並進入破產管理，隨後又有更多金融機構進入破產管理。我們沒有在SVb持有現金存款或其他帳戶，並且沒有（截至本報告日期）與SVb或類似情況的金融機構建立直接業務關係。然而，與SVb有業務關係的公司面臨着：
由於美國政府的干預，帳戶持有人隨後重新獲得了使用其帳戶的權限，包括存款帳戶中未保險的部分;然而，信用協議、信用證和某些其他帶有SVb的金融工具下的借款人以及處境類似的金融機構無法獲得此類流動性來源。無法保證未來如果其他金融機構倒閉，美國政府會進行干預以提供未保險資金的渠道，也無法保證他們會及時這樣做。在這種情況下，與之合作的各方
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我們簽訂的商業協議可能無法履行對我們的義務，或與我們達成新的商業安排。
對美國或國際金融體系的擔憂可能會影響融資的可用性和成本，從而使我們更難以可接受的條款或根本獲得融資。
這些風險中的任何一個都可能對我們的經營業績、流動性、財務狀況和前景產生重大影響。
我們的投資價值受到與利率和信用利差變化相關的重大資本市場風險以及其他投資風險的影響，這可能會對我們的經營業績、流動性、財務狀況和前景產生不利影響。
我們的運營業績受到我們投資組合表現的影響。我們的超額現金由外部投資管理服務提供商在我們管理層的指導下根據我們的投資政策進行投資。投資政策定義了限制和指導方針，根據類型、期限、質量和價值限制我們可能投資的資產類別。我們的投資受到市場風險和波動以及特定證券固有的風險的影響。我們採用的任何投資風險策略的失敗都可能對我們的經營業績、流動性、財務狀況和前景產生重大不利影響。
我們的投資價值受到資本市場風險的影響，我們的運營結果、流動性、財務狀況或現金流可能會受到已實現虧損、減值和未實現頭寸變化的不利影響，這些損失、減值和未實現頭寸的變化是由於以下原因造成的：市場大幅波動、利率變化、信用利差和違約、定價缺乏透明度、市場流動性減少、股票價格下跌、國家、州/省或地方法律的變化以及外幣對美元的走強或走弱。減記或減值水平受我們對出售價值下降的證券的意圖的評估以及因現金流估計違約或惡化而造成的實際損失的影響。如果我們重新定位或調整投資組合的一部分，並以未實現虧損的頭寸出售證券，我們將招致已實現虧損。任何此類費用都可能對我們的運營和業務結果產生重大不利影響。
我們使用淨運營的能力 損失 抵消未來應稅收入可能會受到某些限制。
截至2023年12月31日，我們有聯邦淨營業虧損結轉(NOL)，以抵消未來約950美元萬的應稅收入和約1,240美元萬的聯邦稅收抵免結轉，這些結轉將在8至14年內到期。2017年納稅年度後產生的13870美元萬的聯邦NOL將無限期結轉，並將受到80%的應稅收入限制。截至2023年12月31日，我們還有330美元的州NOL萬，有效期爲18至20年。缺乏未來的應稅收入將對我們利用這些NOL的能力產生不利影響。此外，根據經修訂的1986年《國內稅法》第382條或該法典，公司在進行「所有權變更」時，其利用其NOL抵銷未來應納稅所得額的能力受到限制。我們可能已經經歷了一次或多次所有權變更。根據未來使用我們的NOL和稅收抵免結轉的時間，我們可能會限制由於之前的所有權變更而每年可以使用的金額。然而，我們不認爲這些限制會導致我們的NOL和稅收抵免結轉到期而未被使用。此外，未來我們股票所有權的變化以及我們可能無法控制的其他變化，可能會導致根據守則第382條的額外所有權變化。我們的NOL也可能根據州法律的類似條款受到損害，或根據經冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案修改的《減稅和就業法案修正案》的條款而受到限制。由於最終實現這些資產未來收益的不確定性，我們已經記錄了與我們的NOL和其他遞延稅項資產相關的全額估值準備金。
稅法的變化可能會對我們的業務、現金流、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。
我們受多個徵稅司法管轄區的稅法、法規和政策約束。稅法的變化以及其他因素可能會導致我們的納稅義務和有效稅率出現波動，並對我們的稅務狀況或稅務負債產生不利影響。例如，許多國家和地方司法管轄區和經濟合作與發展組織等組織已提出或實施了新的稅法或對現有稅法的修改，包括對工資或員工徵收額外稅。任何新稅法或稅法變更都可能對我們的有效稅率、經營業績、稅收抵免或激勵措施或稅款支付產生不利影響，這可能對我們的業務、現金流、經營業績或財務狀況產生重大不利影響.
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與戰略過程和潛在戰略交易相關的風險
我們可能無法成功識別和實施任何戰略交易，我們未來可能完成的任何戰略交易也可能不會成功。
在我們收到Lift-AD的背線結果後，我們決心探索專注於股東價值最大化的戰略選擇。作爲這一過程的一部分，我們將探索潛在的戰略選擇，這些選擇可能包括但不限於收購、合併或反向合併、業務合併、股權或債務融資、出售公司、出售、獨家許可或以其他方式處置我們的全部或部分資產、向股東返還資本或其他交易。然而，不能保證我們將能夠成功完成任何特定的戰略交易。繼續評價這些戰略選擇的過程可能非常昂貴、耗時和複雜，我們可能會因繼續評價而產生大量費用。我們還可能在這一過程中產生額外的意外費用。無論是否實施任何此類行動或交易是否完成，這些成本中的相當大一部分都將產生。任何此類支出都將減少可用於我們業務的剩餘現金，並可能減少或推遲任何潛在的現金分配給我們的股東。此外，我們可能無法充分限制或避免未來的負債，包括與總部租賃有關的未來成本，這可能會損害任何潛在交易的價值，或對完成戰略交易構成額外的挑戰。
無法保證任何特定的行動方案、業務安排或交易或一系列交易將被追求、成功完成、導致股東價值增加或實現預期結果。此類潛在交易未能實現預期結果的任何潛在交易都可能會嚴重損害我們進行任何未來戰略交易的能力，並可能會大幅減少或推遲未來向我們股東的任何分配。
我們可能無法在戰略交易中實現任何額外價值。
我們公司的市值目前低於我們當前現金、現金等值物和短期投資的價值。涉及我們公司的戰略交易中的潛在交易對手可能會對我們的資產（包括ASH-1105）進行極低的價值或沒有價值。此外，我們候選產品的開發和任何潛在的商業化都需要大量額外現金來支付與進行必要的臨床前和臨床測試以及獲得監管機構批准相關的成本。因此，涉及我們公司的戰略交易中的任何潛在交易對手都可能選擇不花費繼續開發我們的候選產品所需的額外資源，並且可能在此類交易中對這些候選產品賦予很小或沒有價值。
如果我們成功完成戰略交易，我們可能會面臨其他運營和財務風險。
儘管無法保證我們評估戰略替代方案的過程會產生戰略交易，但任何此類交易的談判和完成都需要我們管理層花費大量時間，管理層注意力的轉移可能會擾亂我們公司的有序運營。任何此類交易的談判和完成也可能需要比我們預期更多的時間或更多的現金資源，並使我們面臨其他運營和財務風險，包括：
上述任何風險都可能對我們的業務、財務狀況和前景產生重大不利影響。
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我們的董事會可能會決定解散和清算。在這種情況下，可分配給股東的現金數量將在很大程度上取決於清算的時間以及需要爲承諾和或有負債保留的現金數量。
不能保證戰略交易將會進行或完成，而且，無論這種戰略交易是否完成，我們的董事會都可能決定尋求解散和清算我們的公司。在這種情況下，可供分配給我們股東的現金數量將在很大程度上取決於做出這一決定的時機，隨着時間的推移，可供分配的現金數量將隨着我們繼續爲我們的運營提供資金而減少。此外，如果我們的董事會批准並建議解散和清算，我們的股東也將批准解散和清算，根據特拉華州公司法，我們將被要求在向股東進行任何清算分配之前，支付我們的未償債務，併爲或有和未知的債務做合理的撥備。由於這一要求，我們可能需要保留一部分資產，以等待此類債務的清償，而任何此類清償的時間尚不確定。此外，我們可能會受到與解散和清算有關的訴訟或其他索賠的影響。如果尋求解散和清算，我們的董事會將需要與我們的顧問協商，對這些事項進行評估，並就合理的儲備金額做出決定。因此，如果發生清算、解散或清盤，我們普通股的持有者可能會損失全部或大部分投資。
與監管批准和其他法律合規事宜相關的風險
FDA和其他類似外國監管機構的監管批准過程漫長、耗時且本質上不可預測。如果我們無法獲得或延遲獲得候選藥物所需的監管批准，我們將無法或推遲商業化我們的候選藥物，我們的收入能力將受到重大損害。
我們的候選藥物及其開發和商業化相關的活動，包括其設計、測試、製造、安全性、功效、記錄保存、標籤、儲存、批准、廣告、促銷、銷售、分銷、進口和出口，均受到FDA和美國其他監管機構以及類似外國監管機構的全面監管。在我們將任何候選藥物商業化之前，我們必須獲得上市批准。
獲得FDA和其他類似外國監管機構的批准是不可預測的，通常需要在臨床試驗開始後許多年才能獲得批准，這取決於許多因素，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。此外，在候選產品的臨床開發過程中，批准政策、法規或獲得批准所需的臨床數據的類型和數量可能會發生變化，並且可能因司法管轄區而異，這可能會導致批准的延遲或不批准申請的決定。此外，要獲得監管批准，還需要向有關監管當局提交有關藥品製造過程的信息，並由其檢查生產設施。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，並需要額外的非臨床、臨床或其他數據。即使我們最終完成臨床測試並獲得對我們候選藥物的批准，FDA和其他類似的外國監管機構可能會批准我們的候選藥物，使其適應症或患者人數比我們最初要求的更有限，或者可能施加其他處方限制或警告，從而限制該藥物產品的商業潛力。我們還沒有爲任何候選藥物提交或獲得監管批准，我們的候選藥物可能永遠也不會獲得監管批准。此外，我們候選藥物的開發或監管審批可能會因爲我們無法控制的原因而被推遲。
我們候選藥物的申請可能因多種原因而無法獲得監管機構批准，包括以下原因：
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這種漫長的審批過程，以及臨床試驗結果的不可預測性，可能導致我們無法獲得監管機構批准來銷售任何候選藥物，這將嚴重損害我們的業務、運營業績和前景。此外，即使我們獲得了候選藥物的批准，監管機構也可能會批准我們的任何候選藥物的適應症比我們要求的更少或更有限，可能會以狹窄的適應症、警告或REMS的形式施加重大限制。監管機構可能不會批准我們打算對可能開發的藥品收取的價格，可能會根據昂貴的上市後臨床試驗的執行情況授予批准，或者可能批准標籤不包括該候選藥物成功商業化所需或理想的標籤聲明的候選藥物。上述任何情況都可能嚴重損害我們的業務。
在大量正在開發的藥物中，只有一小部分成功完成FDA或類似的外國監管機構批准流程並商業化。漫長的審批過程以及未來臨床試驗結果的不可預測性可能導致我們無法獲得監管機構批准來銷售我們的候選藥物，這將嚴重損害我們的業務、運營業績和前景。
當我們當前或未來的候選藥物單獨使用或與其他已批准的產品或研究新藥聯合使用時，可能會導致嚴重的不良事件、毒性或其他不良副作用，這可能會導致安全性特徵，從而抑制監管機構的批准、阻止市場接受、限制其商業潛力或導致重大負面後果。
與一般藥品的情況一樣，我們的候選藥物的使用可能會出現副作用和不良事件。我們的臨床試驗的結果可能揭示了副作用或意外特徵的嚴重程度和普遍程度很高且不可接受。我們的候選藥物造成的不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨床試驗，並可能導致標籤更具限制性，或者FDA或類似的外國監管機構延遲或拒絕監管批准。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或入選患者完成臨床試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何這些事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
如果我們的候選藥物在非臨床研究或臨床試驗中單獨使用或與其他已批准的產品或研究新藥聯合使用時與不良副作用相關或具有意想不到的特徵，我們可能需要中斷、推遲或放棄其開發或將開發限制在更狹窄的用途或亞群，其中不良副作用或其他特徵不太普遍，從風險收益的角度來看，不那麼嚴重或更容易接受。與治療相關的副作用還可能影響患者招募或入組受試者完成臨床試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何這些事件都可能阻止我們實現或維持受影響候選藥物的市場接受度，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
我們臨床試驗中的患者未來可能會遭受我們的非臨床研究或之前的臨床試驗中未觀察到的嚴重不良事件或其他副作用。我們的一些候選藥物可能被用作慢性療法或用於監管機構可能特別審查安全性問題的人群。此外，如果我們的候選藥物與其他療法聯合使用，我們的候選藥物可能會加劇與療法相關的不良事件。接受我們候選藥物治療的患者也可能正在接受單獨的治療，這可能會導致與我們候選藥物無關的副作用或不良事件，但仍可能影響我們臨床試驗的成功，包括干擾我們候選藥物的效果。
將老年患者納入臨床試驗可能會因此類患者可能使用的其他療法或藥物而導致死亡或其他不良醫學事件。如果在我們當前或未來的任何臨床試驗中觀察到重大不良事件或其他副作用，我們可能會難以招募患者參加臨床試驗，患者可能會退出我們的臨床試驗，或者我們可能會被要求放棄臨床試驗或我們對該候選藥物的開發工作。我們、FDA、其他類似監管機構或IRb可能會因各種原因隨時暫停候選藥物的臨床試驗，包括相信此類臨床試驗中的受試者暴露於不可接受的健康風險或不良副作用。生物技術行業開發的一些潛在療法最初在早期臨床試驗中顯示出治療前景，後來被發現會引起副作用，從而阻止他們的治療
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進一步發展。即使副作用不妨礙候選藥物獲得或維持上市批准，但由於其與其他療法的耐受性，不良副作用也可能會抑制市場接受度。任何這些事態發展都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
此外，如果我們的任何候選藥物獲得上市批准，與此類候選藥物相關且在臨床測試中未觀察到的毒性也可能在此類批准後產生，並導致需要進行額外的臨床安全性試驗、在藥物標籤中添加額外的禁忌症、警告和注意事項、對藥品的使用進行重大限制或藥品從市場上撤回。我們無法預測我們的候選藥物是否會對人類產生毒性，從而阻止或導致基於非臨床研究或早期臨床試驗的監管批准被撤銷。
在一個司法管轄區獲得並維持對我們候選藥物的監管批准並不意味着我們將成功在其他司法管轄區獲得對我們候選藥物的監管批准。
在一個司法管轄區獲得並保持我們候選藥物的監管批准並不能保證我們將能夠在任何其他司法管轄區獲得或保持監管批准。例如，即使FDA批准候選藥物上市，外國司法管轄區的可比監管機構也必須批准候選藥物在這些國家的製造、營銷、推廣和報銷。然而，在一個司法管轄區未能或延遲獲得監管批准，可能會對其他司法管轄區的監管批准過程產生負面影響。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同的要求和行政審查期限，包括額外的非臨床研究或臨床試驗，因爲在一個司法管轄區進行的臨床試驗可能不會被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選藥物必須獲得報銷批准，才能在該司法管轄區獲准銷售。在某些情況下，我們打算對我們的藥品收取的價格也需要得到批准。
我們還可能在其他國家/地區提交營銷申請。美國以外司法管轄區的監管機構對候選藥物的批准有要求，我們在這些司法管轄區上市之前必須遵守這些要求。獲得外國監管批准以及建立和維持對外國監管要求的合規可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們在某些國家/地區引入藥品。如果我們或任何未來的合作者未能遵守國際市場的監管要求或未能獲得適用的上市批准，我們的目標市場將減少，我們充分發揮潛在候選藥物市場潛力的能力也將受到損害。
即使我們獲得了候選藥物的監管批准，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查，這可能會導致大量額外費用，並且如果我們未能遵守監管要求或遇到意外問題，我們可能會受到處罰。候選藥物。
我們爲候選藥物獲得的任何監管批准都需要進行監測，以監測候選藥物的安全性和有效性。FDA還可能需要REMS才能批准我們的候選藥物，這可能需要藥物指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的其他要素，如限制分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。此外，如果FDA或類似的外國監管機構批准我們的候選藥物，我們候選藥物的製造過程、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、宣傳、進口、出口和記錄保存將受到廣泛和持續的監管要求。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊，以及對於我們在批准後進行的任何臨床試驗，繼續遵守cGMP法規、GLP法規和GCP法規。後來發現我們的候選藥物存在以前未知的問題，包括意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或我們的第三方製造商或製造工藝，或未能遵守監管要求，可能會導致，除其他外：
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FDA和其他監管機構的政策可能會改變，政府可能會頒佈額外的法規，阻止、限制或推遲對我們候選藥物的監管批准。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或保持盈利。我們也無法預測美國或國外未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。很難預測當前和未來的立法、行政行動和訴訟(包括行政命令)將如何實施，以及它們將在多大程度上影響我們的業務、我們的臨床開發以及FDA和其他機構行使其監管權力的能力，包括FDA的審批前檢查和對我們提交給FDA的任何監管文件或申請的及時審查。如果任何行政行動對FDA在正常過程中參與監督和執行活動的能力造成限制，我們的業務可能會受到負面影響。最近，美國最高法院推翻了雪佛龍原則，該原則在針對聯邦政府機構(如FDA)的訴訟中尊重監管機構的法定解釋，在這些機構中，法律是模棱兩可的。這一具有里程碑意義的最高法院裁決可能會促使更多的公司和其他利益相關者對FDA提起訴訟，挑戰FDA的長期決定和政策，包括FDA對市場排他性的法定解釋和藥品審批的「確鑿證據」要求，這可能會削弱FDA的權威，導致行業的不確定性，並擾亂FDA的正常運作，其中任何一項都可能影響FDA對我們監管提交的審查。我們無法預測這一決定的全部影響，未來對FDA提出的司法挑戰，或者未來立法或行政行動可能產生的政府監管的性質或範圍。
此外，FDA嚴格監管可能針對藥品的促銷聲明。特別是，產品不得用於未經FDA批准的用途（如產品批准的標籤所反映）。FDA等機構積極執行禁止推廣標籤外用途的法律法規，被發現不當推廣標籤外用途的公司可能會受到重大民事、刑事和行政處罰。上述任何事件或處罰的發生可能會抑制我們將候選藥物商業化和產生收入的能力，並可能需要我們花費大量時間和資源來應對，並可能會產生負面宣傳。
2024年總統選舉結果、資金短缺、全球健康問題或其他事件導致FDA、SEC和其他政府機構的混亂可能會阻礙他們僱用和留住關鍵領導和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新產品或修改後的產品及時或根本無法開發、批准或商業化。或以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括2024年總統選舉的結果、管理、政府預算和資金水平的變化、僱用和保留關鍵人員並接受用戶費用支付的能力，以及法定、監管和政策的變化，以及其他可能影響FDA履行常規職能能力的事件。因此，近年來該機構的平均審查時間一直在波動。此外，美國證券交易委員會和我們運營可能依賴的其他政府機構的政府資助，包括資助研發活動的機構，都受到政治進程的影響，政治進程本質上是不穩定且不可預測的。
如果FDA的正常運營被中斷或延遲，例如由於2024年總統選舉結果、政府變更、旅行限制、公共衛生或地緣政治問題、人員短缺或缺乏資金，FDA可能無法在我們的臨床開發或審查期間完成必要的檢查或及時提供反饋。如果發生任何此類延遲或中斷，可能會嚴重影響FDA或其他監管機構及時審查和處理我們監管提交的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，未來的政府關閉或延誤可能會影響我們進入公開市場和獲得必要資本以適當資本化和繼續運營的能力。
我們可能會嘗試通過使用加速批准途徑獲得FDA或類似外國監管機構的批准。如果我們無法獲得此類批准，我們可能會被要求進行
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超出我們預期的額外非臨床研究或臨床試驗，這可能會增加獲得必要上市批准的費用並推遲獲得必要上市批准。即使我們獲得了FDA的加速批准，如果我們的確認性試驗沒有驗證臨床益處，或者如果我們不遵守嚴格的上市後要求，FDA也可能會尋求撤回加速批准。
我們可能會尋求加速批准我們的一個或多個候選藥物。根據加速審批計劃，FDA可以加速批准旨在治療嚴重或危及生命的疾病的候選產品，該候選產品在確定候選產品對替代終點或中間臨床終點具有合理預測臨床益處的情況下，提供比現有療法有意義的治療益處。FDA認爲臨床益處是在特定疾病的背景下具有臨床意義的積極治療效果，例如不可逆轉的發病率或死亡率。爲了加速審批，替代終點是一個標記物，例如實驗室測量或其他被認爲可以預測臨床益處的措施，但本身並不是臨床益處的衡量標準。中間臨床終點是可以在對不可逆發病率或死亡率的影響之前進行測量的臨床終點，其合理地可能預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨床益處的影響。加速批准途徑可用於新藥相對於現有療法的優勢可能不是直接的治療優勢，但從患者和公共衛生的角度來看是臨床上重要的改善的情況。如果獲得批准，加速批准通常取決於贊助商同意以勤奮的方式進行額外的批准後驗證性研究，以驗證和描述藥物的臨床益處。如果此類批准後研究未能證實該藥物的臨床益處，FDA可能會撤回對該藥物的批准。
在尋求加速批准我們的任何候選藥物之前，我們打算徵求FDA的反饋，否則將評估我們尋求和獲得加速批准的能力。不能保證在我們對反饋和其他因素進行評估後，我們將決定尋求或提交保密協議以獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准。同樣，不能保證在FDA隨後的反饋之後，我們將繼續尋求或申請加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，即使我們最初決定這樣做。此外，如果我們決定爲我們的候選藥物提交加速批准申請或獲得快速監管指定(例如，突破性治療指定)，則不能保證此類提交或申請將被接受，或任何加速開發、審查或批准將被及時批准，或根本不能保證。FDA或其他類似的外國監管機構也可以要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型的申請之前進行進一步的研究。如果我們的候選藥物未能獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，將導致該候選藥物商業化的時間更長，可能會增加該候選藥物的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。
此外，如果FDA對加速批准計劃或該計劃的內部審查流程的政策或監管要求發生重大變化，我們的臨床開發計劃和該計劃下的監管批准可能會受到重大影響或延遲。2022年12月29日，《2023年綜合撥款法案》（包括《食品和藥品綜合改革法案》（FDORA）簽署成爲法律。FDORA對FDA的權力及其監管框架進行了多項變更，其中包括對加速批准途徑的改革，例如要求FDA指定批准後研究要求的條件，並規定FDA因不符合批准後要求而快速撤回產品的程序。目前尚不清楚這些提案、未來的政策變化和FDA監管的變化將如何影響新藥申請和我們的臨床開發計劃。
我們可能會面臨當前法規和未來立法的變化帶來的困難。旨在降低醫療成本的醫療立法措施可能會對我們的業務和運營結果產生實質性的不利影響。
美國和許多外國司法管轄區已頒佈或提議影響醫療保健系統的立法和監管變革，這可能會阻止或推遲我們的候選藥物或任何未來候選藥物的上市批准，限制或監管批准後活動，並影響我們銷售我們獲得上市批准的藥品的盈利能力。法規、法規或現有法規的解釋的變化可能會影響我們未來的業務，例如要求：
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在美國，已經並將繼續有許多立法倡議來控制醫療成本。例如，2010年3月，經2010年醫療保健和教育協調法案(或統稱ACA)修訂的《患者保護和平價醫療法案》(Patient Protection And Affordable Care Act)獲得通過，極大地改變了政府和私營保險公司爲醫療保健融資的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。ACA包含的條款可能會通過增加醫療補助計劃報銷的藥品的回扣、將醫療補助回扣擴大到醫療補助管理保健計劃、爲某些聯邦醫療保險D部分受益人提供強制性折扣以及根據製藥公司在聯邦醫療保健計劃中的銷售份額收取年費來降低藥品的盈利能力。醫療補助藥品退稅計劃要求製藥商與美國衛生與公衆服務部部長或HHS部長簽訂並生效全國退稅協議，作爲各州獲得製造商向醫療補助患者提供的門診藥物的聯邦匹配資金的條件。ACA對醫療補助藥品回扣計劃進行了幾次修改，包括增加醫療補助藥品回扣計劃下製造商應支付的最低醫療補助回扣，將回扣計劃擴大到登記在醫療補助管理的護理組織中的個人。ACA還對某些品牌處方藥的製造商建立了年度費用和稅收，並創建了新的Medicare Part D承保缺口折扣計劃，其中製造商必須同意在承保缺口期間向符合條件的受益人提供70%的銷售點折扣(根據2018年兩黨預算法提高，從2019年起生效)，作爲製造商的門診藥物納入Medicare Part D的條件。2020年12月，CMS發佈了一項最終規則，實施了Medicaid藥品回扣計劃下製造商價格報告的重大變化。包括影響藥房福利經理累加器計劃的製造商贊助的患者援助計劃的法規，以及與某些基於價值的採購安排相關的最佳價格報告。根據2021年1月1日生效的《2021年美國救援計劃法案》，製造商向州醫療補助計劃支付的醫療補助藥品退稅計劃退稅的法定上限將被取消。取消這一上限可能會要求製藥商支付比銷售產品更多的回扣，這可能會對我們的業務產生實質性影響。
如上所述，自頒佈以來，ACA的某些方面一直受到司法和國會的挑戰。2021年1月28日，總裁·拜登發佈了一項行政命令，啓動了一個特殊的投保期，目的是通過ACA市場獲得醫療保險，該命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則。2021年6月，美國最高法院裁定德克薩斯州和其他挑戰者沒有挑戰ACA的法律地位，駁回了該案，但沒有具體裁決ACA的合憲性。此外，2022年8月16日，總裁·拜登簽署了2022年通脹削減法案，將個人在ACA市場購買醫療保險的強化補貼延長至2025年。從2025年開始，愛爾蘭共和軍還通過新建立的製造商折扣計劃，顯著降低受益人的最大自付成本，從而消除了聯邦醫療保險D部分計劃下的「甜甜圈漏洞」。ACA有可能在未來受到司法或國會的挑戰。目前尚不清楚拜登政府的額外挑戰和醫療改革措施將如何影響ACA。遵守任何新的法律和法規要求都可能是耗時和昂貴的，從而對我們的業務造成實質性的不利影響。
2018年兩黨預算法還修訂了ACA，自2019年1月1日起生效，增加了參加聯邦醫療保險D部分的製藥商所欠的銷售點折扣，並縮小了大多數聯邦醫療保險藥物計劃的覆蓋缺口，通常被稱爲「甜甜圈洞」。CMS發佈了一項最終規則，允許根據ACA風險調整計劃向某些ACA合格的健康計劃和健康保險發行商進一步收取和支付款項，以回應聯邦地區法院關於CMS用於確定此風險調整的方法的訴訟結果。此外，CMS還公佈了一項最終規則，從2020年開始，在爲個人和小團體市場的保險公司設定基準方面，給予各州更大的靈活性，這可能會放寬ACA對通過此類市場銷售的保險計劃所要求的基本健康福利。2012年的《美國納稅人救濟法》(American納稅人救濟法，簡稱ATRA)減少了向包括醫院在內的幾家醫療服務提供者支付的醫療保險費用，並將政府向醫療服務提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。其他立法變化包括根據2011年《預算控制法案》，將醫療保險提供者的醫療保險支付總額每財年削減至多2%，該法案始於2013年，將一直有效到2032年，但根據各種新冠肺炎救濟立法實施的臨時暫停除外。
在美國，關於特殊藥品定價做法的立法和執法興趣一直在增加。具體地說，美國國會最近進行了幾次調查，並提出了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。例如，2021年7月，拜登政府發佈了一項行政命令，名爲「促進美國經濟中的競爭」，其中有多項條款旨在增加處方藥的競爭。2022年8月，國會通過了IRA，其中包括對製藥業和聯邦醫療保險受益人具有重大影響的處方藥條款，包括允許聯邦政府就某些高價單一來源聯邦醫療保險藥物的最高公平價格進行談判，施加處罰和
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對未能遵守藥品價格談判要求的製造商徵收消費稅，要求所有Medicare b部分和d部分藥物在藥品價格增長快於通脹的情況下獲得通脹回扣，以及重新設計Medicare Part D部分以降低受益人的自付處方藥成本等變化。此外，拜登政府於2022年10月14日發佈了一項額外的行政命令，指示美國衛生與公衆服務部(HHS)在九十(90)天內提交一份報告，說明如何進一步利用聯邦醫療保險和醫療補助創新中心來測試降低聯邦醫療保險和醫療補助受益人藥品成本的新模式。包括製藥公司、美國商會、國家輸液中心協會、全球結腸癌協會和美國製藥研究和製造商在內的多個行業利益相關者已對聯邦政府提起訴訟，聲稱愛爾蘭共和軍的價格談判條款違憲。這些司法挑戰以及其他司法挑戰的影響鑑於最高法院對雪佛龍政府對我們和整個製藥業實施的理論、其他立法、行政和行政行動以及任何未來的醫療措施和機構規則都不清楚。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們能夠創造收入、實現盈利或將我們的候選藥物商業化。
當前和未來對涵蓋我們候選藥物的藥物類別的CMS覆蓋限制可能會對我們將候選藥物商業化（如果獲得批准）產生收入和實現盈利能力的能力產生重大不利影響。目前尚不清楚未來的CMS覆蓋決策和政策將如何影響我們的業務。
在州一級，各州越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。此外，地區衛生保健當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這些措施一旦獲得批准，可能會降低對我們藥品的最終需求，或者給我們的藥品定價帶來壓力。許多州正在考慮或最近已經頒佈了州藥品價格透明度和報告法，這可能會大幅增加我們的合規負擔，並使我們在獲得監管部門對我們的任何藥品的批准後開始商業化後，根據此類州法律承擔更大的責任。此外，FDA最近授權佛羅里達州從加拿大進口某些處方藥，爲期兩年，以幫助降低藥品成本，前提是佛羅里達州衛生保健管理局符合FDA提出的要求。其他州可能會效彷彿羅裏達州的做法。我們預計未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府爲醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們候選藥物的需求減少或額外的定價壓力。
我們的收入前景可能會受到美國和海外醫療支出和政策變化的影響。我們在一個高度受監管的行業運營，與醫療保健可用性、醫療保健產品和服務的交付或支付方式相關的新法律、法規或司法裁決，或對現有法律、法規或決定的新解釋，可能會對我們的業務、運營和財務狀況產生負面影響。
外國、聯邦和州層面已經有並可能繼續有立法和監管提案，旨在擴大醫療保健的可用性並控制或降低醫療保健成本。我們無法預測未來可能採取的舉措，包括廢除、取代或重大修改ACA。政府、保險公司、管理式護理組織和其他醫療保健服務支付方爲遏制或降低醫療保健成本或實施價格管制而持續努力可能會對以下方面產生不利影響：
聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少，這可能會對我們未來的盈利能力產生不利影響。
我們預計，未來可能採取的其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們獲得的任何批准藥品的價格帶來額外的下行壓力。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致付款的類似減少
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來自私人付款者。實施成本控制措施或其他醫療保健改革可能會阻止我們產生收入、實現盈利或將候選藥物商業化。已提出立法和監管提案，以擴大批准後要求並限制生物技術產品的銷售和促銷活動。我們無法確定聯邦和州政府將在多大程度上實施這些立法和監管提案的軌跡，是否會頒佈額外的立法變更，FDA法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們候選藥物（如果有的話）的上市批准有何影響。此外，國會加強對FDA批准過程的審查可能會大大推遲或阻止上市批准，並使我們面臨更嚴格的產品標籤和上市後測試和其他要求。
我們與醫療保健專業人員、臨床研究人員、CROs和第三方付款人與我們當前和未來的業務活動有關的關係，以及我們參與聯邦醫療保健計劃和接受聯邦贈款資金（例如來自NIH的資金）可能會受到聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法、虛假索賠法、透明度法、政府價格報告法、以及健康信息隱私和安全法，這可能會使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害賠償、被排除在政府醫療保健計劃之外、聲譽損害、行政負擔以及利潤和未來收入減少等問題。
醫療保健提供者和第三方付款人在我們獲得上市批准的任何候選藥物的推薦和處方中發揮着主要作用。我們當前和未來與醫療保健專業人員、臨床研究人員、CROs、第三方付款人和客戶的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療保健法律和法規，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的藥品的業務或財務安排和關係。同樣，我們參與聯邦醫療保健計劃和接受NIH的聯邦撥款可能會使我們受到聯邦虛假索賠法、民事處罰和評估、刑事起訴以及其他行政、民事和刑事補救措施的約束。
可能影響我們運作能力的法律包括但不限於：
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由於這些法律的廣泛性以及可用的法定例外和監管安全港的狹窄，我們的一些商業活動，包括我們與醫生的顧問委員會安排(其中一些醫生獲得股票或股票期權作爲所提供服務的補償)，以及候選藥物獲准在美國上市後的任何銷售和營銷活動，可能會受到法律挑戰和執法行動。如果我們的運營被發現違反了上述任何聯邦和州法律或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰，包括但不限於損害賠償、罰款、交還、監禁、被排除在政府醫療保健計劃之外、額外的報告義務和監督(如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決有關不遵守這些法律的指控)，以及我們業務的縮減或重組，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。
我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作者、首席調查員、CRO、供應商和供應商可能從事不當行爲或其他不當活動，包括不遵守法規標準和要求。
除了與上述獨立特別委員會調查結果相關的風險外，我們還面臨着我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作者、主要調查員、CROs、供應商和供應商可能參與不當行爲或其他不當活動的風險。這些方的不當行爲可能包括未能遵守FDA法規、向FDA提供準確的信息、遵守聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律和法規、準確報告財務信息或數據或披露
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向我們提供未經授權的活動。特別是，衛生保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行爲、回扣、自我交易和其他濫用行爲的廣泛法律和法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客戶激勵計劃和其他商業安排。這些方面的不當行爲還可能涉及不當使用在臨床試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。我們並不總是能夠識別和阻止這些各方的不當行爲，我們爲發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地爲自己辯護或維護我們的權利，這些訴訟可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、返還、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)的參與之外、誠信監督和報告義務、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益以及我們業務的削減或重組。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會被罰款或罰款，或者產生成本，這可能會對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
我們受到許多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品、生物和放射性材料。我們的業務還會產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能產生與民事或刑事罰款和處罰相關的巨額費用。雖然我們維持工人補償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能不足以支付潛在的責任。我們不爲可能因我們儲存或處置生物、危險或放射性材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠維持保險。
此外，爲了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生巨額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或商業化努力。不遵守這些法律法規也可能導致巨額罰款、處罰或其他制裁。
我們受到美國和外國的某些反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律和法規的約束。我們可能會因違規行爲而面臨嚴重後果。
除其他事項外，美國和外國的反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律法規統稱爲貿易法，禁止公司及其員工、代理人、臨床研究組織、法律顧問、會計師、顧問、承包商和其他合作伙伴授權、承諾、提供、提供、招攬或直接或間接接受公共或私營部門收款人的腐敗或不當付款或任何其他有價值的東西。違反貿易法可導致巨額刑事罰款和民事處罰、監禁、喪失貿易特權、取消資格、重新評估稅收、違反合同和欺詐訴訟、名譽損害和其他後果。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們還預計，我們在美國以外的活動將及時增加。我們計劃聘請第三方進行臨床試驗或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准，我們可能要爲我們的人員、代理或合作伙伴的腐敗或其他非法活動承擔責任，即使我們沒有明確授權或事先知道此類活動。
與我們依賴第三方相關的風險
如果我們從事未來的收購或戰略合作，這可能會增加我們的資本要求，稀釋我們的股東，導致我們產生債務或承擔或有負債，並使我們面臨其他風險。
我們不時評估各種收購機會以及戰略交易和合作夥伴關係，包括許可或收購補充產品、知識產權、技術或業務。任何潛在的收購或戰略合作伙伴關係都可能帶來許多風險，包括：
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此外，如果我們在未來進行收購或尋求合作，我們可能會發行稀釋證券，承擔或產生債務，產生巨額一次性費用，並收購可能導致重大未來攤銷費用的無形資產。
我們可能會利用戰略合作、許可安排或合作伙伴關係來加速開發並最大限度地發揮我們項目的商業潛力，但我們可能沒有意識到此類合作、安排或合作伙伴關係的好處。
我們擁有或許可我們的小分子候選產品管道的全球知識產權。在適當的情況下，我們可能會利用戰略合作、許可安排或合作伙伴關係來加速開發並最大限度地發揮我們項目的商業潛力。任何這些關係都可能要求我們承擔非經常性費用和其他費用，增加我們的近期和長期支出，發行稀釋我們現有股東或擾亂我們的管理和業務的證券。
我們在尋找合適的戰略伙伴方面面臨着激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。此外，我們爲我們的候選藥物建立戰略合作伙伴關係或其他替代安排的努力可能不會成功，因爲它們可能被認爲處於合作努力的開發階段太早，第三方可能不認爲我們的候選藥物具有展示安全性和有效性並獲得上市批准的必要潛力。此外，對我們業務和聲譽的影響在“-我們董事會的一個獨立特別委員會參與了對我們前首席執行官與她在西弗吉尼亞大學進行博士研究的共同撰寫的論文的審查。特別委員會的調查結果包括：(1)我們的前首席執行官在2011年的博士論文中更改了圖像，以及她在威斯康星州州立大學讀研究生時與人合著並於2011至2014年發表的至少四篇研究論文，(2)我們在某些通信和應用程序中引用了有爭議的研究論文，以及(3)WSU的獨家授權給我們的Dihea專利包含了某些更改後的圖像，“可能會阻礙潛在的交易對手與我們建立關係。
如果我們尋求進行合作，我們可能無法及時、以可接受的條款或根本無法就合作進行談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不減少候選藥物的開發、減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃、推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或增加我們的支出並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加支出來資助自己的開發或商業化活動，我們可能需要獲得額外的資本，而我們可能無法以可接受的條件或根本無法獲得這些資本。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選藥物或將其推向市場併產生產品收入。
即使我們成功地與候選藥物進行合作，這些關係也面臨許多風險，其中可能包括以下風險：
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因此，如果我們達成額外的戰略合作、許可安排或合作伙伴關係，如果我們無法成功將此類交易與我們現有的運營和公司文化整合，我們可能無法實現此類交易的好處，這可能會推遲我們的時間表或以其他方式對我們的業務產生不利影響。我們也無法確定，經過戰略合作、許可安排或合作伙伴關係，我們將實現證明此類交易合理的收入或特定淨利潤。與我們的候選藥物相關的新戰略合作、許可安排或合作伙伴關係的任何延誤都可能會推遲我們在某些地區針對某些適應症的候選藥物的開發和商業化，這將損害我們的業務前景、財務狀況和運營結果。
我們依賴第三方進行非臨床研究和臨床試驗。如果這些第三方未能正確、成功地履行其合同義務或在預期的截止日期之前完成，我們可能無法獲得監管機構對我們的候選藥物的批准或商業化。
我們利用並依賴獨立研究者和合作者，例如醫療機構、CROs、CMO和戰略合作伙伴，根據與我們的協議進行和支持我們的非臨床研究和臨床試驗。
我們預計將不得不與CRO、臨床試驗地點和CMO談判預算和合同，但我們可能無法以有利的條件這樣做，這可能會導致我們的開發時間表延遲並增加成本。在我們的非臨床研究和臨床試驗過程中，我們將嚴重依賴這些第三方，我們只控制他們活動的某些方面。因此，與完全依靠我們自己的員工相比，我們對這些非臨床研究和臨床試驗的進行、時間和完成以及對通過非臨床研究和臨床試驗開發的數據的管理的直接控制將會減少。然而，我們有責任確保我們的每項研究都按照適用的協議、法律和法規要求以及科學標準進行，並且我們對第三方的依賴不會免除我們的監管責任。我們和這些第三方必須遵守GCP，這是FDA和類似的外國監管機構在臨床開發中對候選藥物執行的法規和指導方針。監管機構通過定期檢查臨床試驗贊助商、主要研究人員和臨床試驗地點來執行這些GCP。如果我們或這些第三方中的任何一方未能遵守適用的GCP法規，在我們的臨床試驗中產生的臨床數據可能被認爲是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨床試驗。特別是，協議偏差或不符合GCP要求，或其他數據完整性原因，可能會導致我們或FDA或其他監管機構從不符合要求的站點或調查人員中排除數據，這可能會導致試驗無法滿足終點要求。我們不能向您保證，在檢查後，這些監管機構將確定我們的任何臨床試驗是否符合GCP規定。此外，我們的臨床試驗必須使用根據cGMP規定生產的藥品進行，這將需要大量的測試患者。我們或這些第三方未能遵守這些規定或未能招募足夠數量的患者可能需要我們重複臨床試驗，這將推遲監管批准過程。此外，如果其中任何第三方違反聯邦或州欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到牽連。
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進行我們臨床試驗的任何第三方不是也不會是我們的員工，除了根據我們與該等第三方的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否將足夠的時間和資源投入到我們正在進行的臨床和非臨床候選藥物上。這些第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在爲這些實體進行臨床試驗或其他藥物開發活動，這可能會影響他們代表我們的表現。如果這些第三方未能成功履行其合同職責或義務或在預期期限內完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的臨床數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨床方案或監管要求或其他原因而受到影響，我們的臨床試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法完成我們候選藥物的開發、獲得監管部門的批准或成功地將其商業化。因此，我們的財務業績和候選藥物的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們產生收入的能力可能會被推遲。
切換或添加第三方來進行我們的非臨床研究和臨床試驗涉及巨額成本，並且需要大量的管理時間和重點。此外，當新的第三方開始工作時，還有一個自然的過渡期。因此，會出現延遲，這可能會嚴重影響我們滿足預期臨床開發時間表的能力。
我們與第三方簽訂合同，生產用於非臨床研究和臨床試驗的候選藥物，並希望繼續這樣做以進行額外的臨床試驗並最終實現商業化。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本獲得足夠數量的候選藥物或藥物或此類數量的風險，這可能會延遲、阻止或損害我們的開發或商業化工作。
我們目前沒有基礎設施或內部能力來生產我們的候選藥物供應，用於開發和商業化。在我們組織成員的指導下，我們依賴並預計將繼續依賴第三方製造商生產用於非臨床研究和臨床試驗的候選藥物。我們沒有長期的供應協議。此外，我們候選藥物的原材料在某些情況下來自單一來源的供應商，有時涉及從訂購到收到材料的很長時間。如果我們的任何候選藥物或任何未來候選藥物因任何原因(無論是製造、供應或儲存問題或其他原因)意外失去供應，我們可能會遇到任何未決或正在進行的臨床試驗的延遲、中斷、暫停或終止，或被要求重新啓動或重複。我們希望繼續依賴第三方製造商爲我們獲得上市批准的任何候選藥物提供商業供應。我們可能無法與第三方製造商維持或建立所需的協議，或無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：
我們無法完全控制生產過程的所有方面，並且依賴於我們的合同生產合作夥伴遵守生產活性原料藥和成品的GMP法規。第三方製造商可能無法遵守美國以外的GMP法規或類似監管要求。如果我們的合同製造商無法成功製造符合我們的規範和FDA或其他機構嚴格監管要求的材料，他們將無法獲得或維持其製造設施的營銷批准。此外，我們無法控制我們的能力
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合同製造商要保持足夠的質量控制、質量保證和合格的人員。如果FDA或類似的外國監管機構不批准這些設施用於生產我們的候選藥物，或者如果它在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代生產設施，這將嚴重影響我們開發、獲得營銷批准或營銷我們的候選藥物的能力，如果獲得批准。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規，可能會導致對我們實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延誤、暫停或撤回批准、吊銷執照、扣押或召回候選藥物或藥物、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的候選藥物或藥物的供應造成重大不利影響，並損害我們的業務和運營結果。我們目前和預期未來對其他人生產我們的候選藥物或藥物的依賴可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和具有競爭力的上市批准的候選藥物商業化的能力產生不利影響。
此外，目前美國與其他國家的未來關係在貿易政策、條約、關稅、稅收和其他對跨境經營的限制方面存在重大不確定性，最明顯的是中國。例如，衆議院通過了立法提案，並提交給參議院，這些提案將限制將某些特定類型的政府合同或續簽、貸款或贈款的範圍擴大到可能與選定的中國生物技術設備或服務提供商有業務往來的公司。如果通過，此類立法將禁止某些美國生物技術公司在履行與美國政府達成的特定類型的協議時，使用由這些中國生物技術公司生產或提供的設備或服務。此外，國會中的其他人主張使用現有的行政部門權力來限制某些中國服務提供商在美國開展業務的能力。儘管我們目前不使用此類中國生物技術公司生產或提供的設備或服務，但適用貿易政策的此類變化可能會導致我們無法獲得或使用必要的設備或服務，或者可能導致整個行業的供應延遲或產能限制，這可能會嚴重擾亂我們的運營、供應鏈以及生產、銷售和分銷我們的候選藥物的能力。此外，美國政府已經並將繼續對美國貿易政策做出更多重大改變，並可能在未來繼續採取可能對美國貿易產生負面影響的行動。我們無法預測是否會制定任何擬議的立法，哪些行政行動可能涉及此類服務關係，或者美國與中國或其他國家之間的貿易關係最終可能採取什麼其他行動，包括美國政府已認定爲對美國構成國家安全風險的外國對手的國家。此外，我們無法預測哪些產品和服務可能受到此類行動的影響，或其他國家可能採取哪些行動進行報復，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和現金流產生實質性的不利影響。
我們的製造過程需要遵守FDA有關此類過程質量和可靠性的法規。任何不遵守相關法規的行爲都可能導致我們的臨床項目延遲或終止，以及任何監管機構批准的暫停或撤回。
爲了在我們自己的工廠或在第三方的工廠商業化生產我們的藥物產品，我們需要遵守FDA的cGMP法規和指南。我們在實現質量控制和質量保證方面可能會遇到困難，可能會出現人才短缺的情況。我們將接受FDA和類似的外國監管機構的檢查，以確認是否符合適用的監管要求。任何未能遵守cGMP或其他監管要求的情況，或由於我們的設施或第三方的設施或運營未能遵守監管要求或通過任何監管機構檢查而導致我們的精準藥物的製造、填充、包裝或儲存過程中出現的延遲、中斷或其他問題，都可能嚴重削弱我們開發和商業化我們候選藥物的能力，包括導致我們臨床試驗的精準藥物供應的重大延誤，或者臨床試驗的終止或暫停，或者我們候選藥物的上市申請的提交或批准的延遲或阻止。嚴重的不遵守也可能導致施加制裁，包括警告或無標題信件、罰款、禁令、民事處罰、監管機構未能爲我們的候選藥物授予上市批准、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回產品、運營限制和刑事起訴，任何這些都可能損害我們的聲譽和業務。
如果我們的第三方製造商使用危險材料導致傷害或違反適用法律，我們可能會對損害賠償負責。
我們的研發活動涉及第三方製造商對潛在危險物質（包括化學材料）的受控使用。我們的製造商須遵守美國聯邦、州和地方有關醫療和危險材料使用、製造、儲存、處理和處置的法律法規。儘管我們相信製造商使用、處理、儲存和處置這些材料的程序符合法律規定的標準，但我們無法完全消除醫療或危險材料造成的污染或傷害風險。由於任何此類污染或傷害，我們可能會承擔責任，或者地方、城市、州或聯邦當局可能會減少這些材料的使用並中斷我們的業務運營。情況下
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如果發生事故，我們可能會承擔損害賠償責任或處以罰款，而且責任可能會超出我們的資源範圍。我們不爲醫療或危險材料引起的責任購買任何保險。遵守適用的環境法律和法規的成本高昂，當前或未來的環境法規可能會損害我們的研究、開發和生產工作，從而損害我們的業務、前景、財務狀況或運營結果。
與我們藥品商業化能力相關的風險
即使獲得批准，我們的候選藥物也可能無法在醫生、患者、醫療保健支付者和醫療界其他人中獲得足夠的市場接受度，這是商業成功所需的。
即使我們的候選藥物獲得監管機構批准，它們也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健支付者和醫療界其他人的足夠市場接受。我們任何已批准的候選藥物的市場接受度或報銷程度將取決於多種因素，包括：
如果我們的任何候選藥物獲得批准，但沒有達到醫生、醫院、醫療保健支付者和患者的足夠接受程度，我們可能無法從此類候選藥物和我們的財務狀況中產生或獲得足夠的收入。 結果可能會受到負面影響。
我們以前從未將候選藥物商業化，並且可能缺乏必要的專業知識、人員和資源來獨自或與合適的合作者一起成功將任何藥物產品商業化。
我們從未將候選藥物商業化。我們可能會將候選藥物的某些權利授予合作者，如果是這樣，我們將依賴這些合作者的協助和指導。對於我們保留商業化權和營銷批准的候選藥物，我們將必須建立自己的銷售、營銷和供應組織或將這些活動外包給第三方.
如果獲得批准，可能影響我們自行將候選藥物商業化的能力的因素包括招募和保留足夠數量的有效銷售和營銷人員、制定足夠的教育和營銷計劃以提高公衆對我們批准的候選藥物的接受度、確保我們的公司、員工和第三方遵守適用的醫療保健法，以及與創建獨立銷售和營銷組織相關的其他不可預見的成本。建立銷售和營銷組織將是昂貴且耗時的，並且可能會推遲我們候選藥物獲得批准後的推出。我們可能無法建立一個有效的銷售和營銷組織。如果我們無法建立自己的分銷和營銷能力或爲候選藥物的商業化找到合適的合作伙伴，我們可能無法從中產生收入，也無法實現或維持盈利能力.
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如果我們開發的任何候選藥物的市場機會比我們想象的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。
我們打算最初將我們的候選藥物開發重點放在治療各種中樞神經系統和PNS障礙的適應症上。如果我們的候選藥物獲得批准，可能從我們的候選藥物治療中受益的可尋址患者群體是基於我們的估計。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、診所調查、患者基金會和市場研究，可能被證明是不正確的。此外，新的研究可能會改變這些中樞神經系統和三叉神經系統疾病的估計發病率或流行率。對我們候選藥物的任何監管批准將僅限於我們的臨床試驗中檢查的治療適應症和FDA確定的治療適應症，這將不允許我們的藥物產品銷售任何其他未經FDA明確批准的治療適應症。此外，我們候選藥物的潛在可尋址患者群體最終可能無法接受我們的候選藥物治療。即使我們的任何候選藥物獲得了監管部門的批准，這種批准也可能是以標籤限制爲條件的，這些限制實質上限制了可尋址的患者群體。我們的市場機會也可能受到未來進入市場的競爭對手治療的限制。如果我們的任何估計被證明是不準確的，我們或我們的戰略合作伙伴開發的任何候選藥物的市場機會可能會大大減少，並對我們的業務產生不利的實質性影響。
如果針對我們提起產品責任訴訟，我們可能會承擔重大責任，並可能被要求限制我們候選藥物的商業化。
由於我們的候選藥物計劃進行臨床測試，我們面臨着固有的產品責任風險，如果我們將任何藥物產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，如果我們的候選藥物在臨床測試、製造、營銷或銷售過程中導致或被認爲造成傷害或被發現不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能就產品固有危險發出警告、疏忽、嚴格責任或違反保修的指控。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。如果我們不能成功地在產品責任索賠中爲自己辯護，我們可能會招致重大責任或被要求限制我們候選藥物的商業化。即使是成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論案情如何或最終結果如何，賠償責任可能會導致：
未能以可接受的成本獲得或保留足夠的產品責任保險來防範潛在的產品責任索賠可能會阻止或抑制我們單獨或與企業開發的藥品的商業化 合作者.儘管我們有臨床試驗保險，但我們的保單也有各種排除在外的情況，我們可能會受到我們不承保的產品責任索賠。我們可能必須支付法院判給的或和解協議中協商的任何超出我們承保範圍的金額或我們的保險不承保的金額，並且我們可能沒有或無法獲得足夠的資本來支付此類金額。即使我們與任何未來的企業合作者達成協議，我們有權獲得損失賠償，但如果出現任何索賠，此類賠償可能不可用或不充分。
新獲批產品的保險範圍和報銷狀況不確定。我們的候選藥物可能會受到不利的定價法規、第三方承保和報銷實踐或醫療改革舉措的影響，這將損害我們的業務。未能獲得或保持足夠的
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新產品或當前藥品的覆蓋範圍和報銷可能會限制我們營銷這些藥品的能力，並降低我們創收的能力。
管理新藥上市審批、定價、覆蓋範圍和報銷的規定因國家而異。在美國，最近頒佈的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從批准營銷或產品許可後開始。在一些外國市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會獲得某一藥品在特定國家/地區的上市批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲該藥品的商業投放，可能會拖延很長時間，並對我們在該國家/地區銷售該藥品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回對一個或多個候選藥物的投資的能力，即使我們可能開發的任何候選藥物獲得了上市批准。
在美國和其他國家的市場，患者通常依靠第三方付款人來報銷與治療相關的全部或部分費用。政府醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)和商業支付者的足夠覆蓋和報銷對於新產品的接受度至關重要。我們能否成功地將我們的候選藥物商業化，在一定程度上將取決於政府衛生行政當局、私人健康保險公司和其他組織爲這些藥物產品和相關治療提供的覆蓋範圍和足夠的補償。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物並建立報銷水平。政府和私人付款人提供的保險範圍和報銷範圍對於大多數患者能夠負擔得起基因治療產品等治療是至關重要的。我們可能確定的這些或其他未來候選藥物的銷售將在很大程度上取決於我們的候選藥物的費用將在多大程度上由健康維護、管理醫療、藥房福利和類似的醫療管理組織支付，或由政府衛生行政當局、私人健康保險保險公司和其他第三方付款人報銷。如果沒有覆蓋範圍和足夠的補償，或者只有有限的水平，我們可能無法成功地將我們的候選藥物商業化。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不夠高，不足以讓我們建立或保持足夠的定價，以實現足夠的投資回報。第三方付款人的報銷可能取決於許多因素，包括但不限於第三方付款人對產品使用情況的確定：
美國醫療保健行業和其他地區的主要趨勢是控制成本。政府當局和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。在許多國家，作爲國家衛生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的約束。總體上 價格 此類系統下的藥物數量遠低於美國。其他國家允許公司自行確定藥品價格，但監控和控制公司利潤。額外的外國價格管制或定價監管的其他變化可能會限制我們對候選藥物的收費金額。因此，在美國以外的市場，產品的報銷可能會與美國相比減少，並且可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
與新批准的產品的保險覆蓋範圍和報銷有關的不確定性也很大，而且覆蓋範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准藥物的目的更有限。在美國，有關新藥報銷的主要決定通常由衛生與公衆服務部下屬的CMS機構做出。CMS決定新藥是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷，而私人付款人往往在很大程度上遵循CMS。第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策，產品的承保和報銷水平因付款人而異。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，可能需要我們分別向每個付款人提供使用我們的藥物產品的科學和臨床支持，而不能保證承保範圍和足夠的補償將得到一致或首先獲得。很難預測CMS將對像我們這樣的根本性新產品的報銷做出什麼決定。歐洲的報銷機構可能比CMS更保守。此外，有資格獲得報銷並不意味着任何藥物在所有情況下都會得到支付，或者支付的費率將覆蓋我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不會
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足以支付我們的成本，並且可能不會永久化。報銷率可能會根據藥物的用途和使用其的臨床環境而異，可以基於已經爲較低成本藥物設定的報銷水平，並且可以納入其他服務的現有支付中。我們無法迅速從政府資助和私人付款者那裏獲得我們可能開發的任何批准藥品的保險範圍和有利可圖的付款率，這可能會對我們的經營業績、我們籌集候選藥物商業化所需資本的能力以及我們的整體財務狀況產生重大不利影響.
政府醫療保健計劃或私人支付者要求的強制折扣或回扣，以及未來放寬目前限制從價格低於美國的國家進口藥品的法律，可能會降低藥品的淨價格。我們無法及時獲得我們開發的任何批准藥品的保險範圍和有利可圖的報銷率第三方付款人可能會對我們的經營業績、我們籌集藥品商業化所需資本的能力以及我們的整體財務狀況產生重大不利影響。
越來越多的萬億第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。我們不能確保任何我們商業化的候選藥物都可以得到報銷，如果可以報銷，報銷水平也是如此。報銷可能會影響我們獲得上市批准的任何候選藥物的需求或價格。爲了獲得報銷，醫生可能需要證明，與標準護理藥物相比，患者使用我們的藥物產品具有更好的治療結果，包括價格較低的標準護理藥物的仿製藥。我們預計，由於管理式醫療保健的趨勢、醫療保健組織越來越大的影響力以及額外的立法變化，我們將面臨與銷售我們的任何候選藥物相關的定價壓力。總體上，醫療成本的下行壓力變得非常大，特別是處方藥、外科手術和其他治療。因此，對新產品的進入設置了越來越高的壁壘.
與在國際上營銷我們的候選藥物相關的各種風險可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們計劃最終在美國以外尋求對我們的候選藥物的監管批准，因此，我們 想到 如果我們獲得必要的批准，我們將面臨與在國外運營相關的額外風險，包括：
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與國際運營相關的這些風險和其他風險可能會對我們實現或維持的能力產生重大不利影響 盈利 行動。
與我們的知識產權有關的風險
我們的成功取決於我們保護我們的知識產權和專有技術的能力。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們爲候選藥物、專有技術及其用途獲得和維持專利保護和商業祕密保護的能力，以及我們在不侵犯他人專有權的情況下運營的能力。我們通常尋求通過在美國和國外提交與我們的候選藥物、專有技術及其對我們業務重要的用途相關的專利申請來保護我們的專有地位。我們還可能通過從第三方收購或授予相關已發佈專利或未決申請來尋求保護我們的專有地位。
待決的專利申請不能針對實踐此類申請中所主張的技術的第三方強制執行，除非且直到此類申請發佈專利，並且僅在已發佈的權利要求涵蓋該技術的範圍內。無法保證我們的專利申請或任何當前或未來許可方的專利申請將導致頒發額外的專利，或者所頒發的專利將爲具有類似技術的競爭對手提供足夠的保護，也無法保證所頒發的專利不會被侵犯、設計、被發現不可執行或被第三方無效。
即使已發佈的專利後來也可能被發現無效或不可執行，或者可能在第三方或專利所有者向各個專利局或法院提起的訴訟中被修改或撤銷。因此，對我們以及任何當前或未來許可人專有權的未來保護程度是不確定的。只能提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持任何競爭優勢。我們妥善保護與候選藥物相關的知識產權的能力的這些不確定性或限制可能會對我們的財務狀況和運營業績產生重大不利影響。
我們無法確定我們的未決專利申請或任何當前或未來許可人的專利申請中的主張是否會被美國專利商標局（USPTO）、美國法院或外國專利局和法院視爲可授予專利，我們也無法確定我們擁有或正在許可的專利中的主張如果受到質疑，不會被發現無效或無法執行。
專利申請過程面臨許多風險和不確定性，無法保證我們或我們的任何潛在未來合作者將通過獲得和捍衛專利成功保護我們的候選藥物。這些風險和不確定性包括以下內容：
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專利起訴過程也昂貴且耗時，我們和任何當前或未來的許可人可能無法以合理的成本或及時的方式或在所有保護可能具有商業優勢的司法管轄區提交和起訴所有必要或理想的專利申請。我們或任何當前或未來的許可人也可能無法在獲得專利保護之前識別我們研發成果的可專利方面。
此外，儘管我們與有權訪問我們研發成果的可專利方面的各方（例如我們的員工、外部科學合作者、CROs、第三方製造商、顧問、顧問和其他第三方）簽訂了保密協議和保密協議，但這些各方中的任何一方都可能違反此類協議並在提交專利申請之前披露此類輸出。其中某些方還可能受到公共信息披露法規的約束，並且可以根據其中的請求決定披露我們研發成果的可專利方面，儘管存在保密協議和保密協議。任何這些行爲都可能危及我們尋求專利保護的能力。
鑑於新藥候選物的開發、測試和監管審查所需的時間，保護此類候選物或其使用的專利可能會在此類候選物商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能無法爲我們提供足夠的權利來排除其他人將與我們類似或相同的產品商業化。
如果我們獲得的任何專利保護的範圍不夠廣泛，或者如果我們失去了任何專利保護，我們阻止競爭對手將類似或相同的候選產品商業化的能力將受到不利影響。
生物製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，並且近年來一直是許多訴訟的對象。因此，我們專利權的發放、範圍、有效性、可轉讓性和商業價值具有高度不確定性。我們的未決和未來專利申請以及任何當前或未來許可人的專利申請可能不會導致頒發保護我們的候選藥物或其使用或有效阻止其他人將競爭性候選產品商業化的專利。
此外，專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利發佈前大幅縮小，其範圍在專利發佈後可以重新解釋。即使我們目前或將來擁有的或許可中的專利申請以專利的形式發佈，它們也不會以將爲我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式爲我們提供任何競爭優勢的形式發佈。我們擁有或許可的任何專利可能會受到第三方的挑戰或規避，或者可能會因爲第三方的挑戰而縮小、失效或無法強制執行。因此，我們不知道我們的候選藥物是可保護的，還是仍然受到有效和可執行的專利的保護。我們的競爭對手或其他第三方可能通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們的專利或任何當前或未來許可方的專利，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
專利的頒發對其發明人、範圍、有效性或可轉讓性沒有定論，我們的專利或任何當前或未來許可人的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到質疑。我們可能會受到第三方向USPTO提交的現有技術的約束，或者參與反對、衍生、撤銷、重新審查、授予後審查或PGR，以及 各方間審查、知識產權或其他挑戰我們專利權的類似程序。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利決定可能會縮小我們的專利權的範圍、使其無效或無法執行，允許第三方將我們的候選藥物商業化並直接與我們競爭，而無需向我們付款，或導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。
此外，我們的專利或任何當前或未來許可人的專利可能會受到授權後質疑程序的約束，例如在外國專利局提出的反對，該程序對我們的專利和專利申請以及任何當前或未來許可人的專利和專利申請的發明優先權、範圍、有效性或可專利性提出質疑。
例如，鑑於本報告其他地方披露的訴訟，包括標題爲「風險因素」的“部分-我們和我們的某些董事和高管已經，並可能在未來被列爲訴訟的被告，這些訴訟可能會導致巨額費用並轉移管理層的注意力”，並且在「第二部分第1項-法律訴訟」中，第三方可以質疑我們正在許可的專利和專利申請的有效性或可執行性。法律認定無效和不可撤銷後的結果是不可預測的。這些挑戰
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可能導致專利權的喪失、排他性的喪失或專利主張被縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止其他人使用或商業化類似技術和藥物產品的能力，例如我們已發佈的專利未涵蓋的對dihexa的其他修改。即使最終結果對我們有利，此類程序也可能導致巨額成本，並需要我們的科學家和管理層投入大量時間。此外，如果我們的許可專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，都可能會阻止公司與我們合作對當前或未來的候選藥物進行許可、開發或商業化。此外，這些訴訟可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
儘管我們擁有涵蓋小分子候選藥物的專利和專利申請，但我們的專利和我們獲得的任何未來專利可能無法有效阻止其他人開發或商業化與我們候選藥物類似的產品。雖然fosgonimeton專利系列與WSU許可的dihexa專利不同，也不是同一專利系列的一部分，因此不涉及Kawas博士在博士研究中改變圖像的指控，但第三方可能會利用這些指控來質疑我們擁有的專利或專利申請的有效性和可執行性。此類事件可能會導致巨額成本，並需要我們的科學家和管理層投入大量時間，並可能會阻止公司與我們合作對當前或未來的候選藥物進行許可、開發或商業化，即使最終結果對我們有利。
鑑於Kawas博士在博士研究中改變圖像的指控，我們或WSU未來可能會向USPTO提出一項或多項對某些專利進行補充審查的請求，以重新考慮這些專利（包括與dihexa相關的任何專利）的可推薦性和有效性。任何補充檢查程序的結果都是不可預測的。如果發現實質性的新專利性問題，USPTO主任將下令對該專利進行補充審查。此類訴訟中的不利決定可能會縮小受影響專利權的範圍、使其無效或無法執行。雖然對我們有利的補充審查程序將加強對所審查專利有效性和可執行性的推定，但第三方仍可能在訴訟或其他法律程序中對專利和專利申請提出質疑。
ASH-1105是我們目前正在開發的潛在治療ALS的小分子候選藥物，不屬於WSU許可協議的範圍。
知識產權不一定能解決對我們競爭優勢的所有潛在威脅。
我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因爲知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：
如果發生任何此類事件，都可能嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
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我們的商業成功在很大程度上取決於我們在不侵犯第三方專利和其他專有權利的情況下運營的能力。第三方聲稱我們侵犯了他們的專有權，可能會導致損害賠償責任，或者阻礙或推遲我們的開發和商業化努力。
我們的商業成功在一定程度上取決於避免侵犯第三方的專利和專有權利。然而，我們的研究、開發和商業化活動可能會受到侵犯或以其他方式侵犯第三方擁有或控制的專利或其他知識產權的指控。其他實體可能擁有或獲得專利或專有權利，這可能會限制我們製造、使用、銷售、出售或進口我們的候選藥物和未來可能獲得批准的藥物產品的能力，或損害我們的競爭地位。在美國國內外，有大量涉及生物製藥行業專利和其他知識產權的訴訟和其他法律訴訟，包括專利侵權訴訟、複審、知識產權訴訟和向美國專利商標局和/或相應的外國專利局提出的PGR訴訟和反對意見。在我們正在開發候選藥物的領域中，存在着大量的第三方美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。可能存在與使用或製造我們的候選藥物相關的第三方專利或專利申請，這些專利對成分、材料、配方、製造方法或治療方法提出了要求。
隨着生物製藥行業的擴張和更多專利的頒發，我們的候選藥物可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。由於專利申請在一段時間內是保密的，在相關申請公佈之前，我們可能不知道第三方專利或專利申請可能因我們的任何候選藥物的商業化而受到侵犯，我們也不能確定我們是第一個提交與候選藥物、其用途或我們的技術相關的專利申請的公司。此外，由於專利申請可能需要很多年的時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選藥物或其使用可能會侵犯已頒發的專利。此外，識別可能與我們的技術相關的第三方專利權是困難的，因爲專利搜索由於專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估專利權利要求的含義而不完善。也不能保證沒有我們知道但我們認爲與我們的業務無關的現有技術，儘管如此，這些技術最終可能會限制我們製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們未來可能獲得批准的候選藥物的能力，或損害我們的競爭地位。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。對第三方聲稱的專利侵權索賠的任何辯護都將是耗時的，並且可能：
儘管截至本報告之日，沒有第三方聲稱我們侵犯了專利，但其他人可能持有專利權利，可能會阻止我們的候選藥物上市。任何針對我們的專利相關法律訴訟要求損害賠償，並試圖禁止與我們的候選藥物、治療適應症或方法有關的商業活動，都可能使我們承擔重大損害賠償責任，包括如果我們被確定故意侵權，則賠償三倍，並要求我們獲得製造或營銷我們的候選藥物的許可證。爲這些索賠辯護，無論其是非曲直，都將涉及巨額訴訟費用，並將大量轉移管理層和其他人員的注意力。我們無法預測我們是否會在任何此類訴訟中獲勝，也無法預測這些專利所需的任何許可是否會以商業上可接受的條款提供，如果有的話。此外，即使我們或未來的戰略合作伙伴能夠獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權。此外，如果有必要，我們不能確定是否可以重新設計我們的候選藥物、我們的治療適應症或程序以避免侵權。因此，在司法或行政訴訟中做出不利裁決，或未能獲得必要的許可證，可能會阻止我們開發和商業化我們的候選藥物，這可能會損害我們的業務、財務狀況和經營業績。此外，知識產權訴訟，無論其結果如何，都可能造成負面宣傳，並可能禁止我們營銷或以其他方式將我們的候選藥物和技術商業化。
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對我們提出索賠的當事人可能能夠比我們更有效地承擔複雜專利訴訟的費用，因爲他們擁有更多的資源。此外，由於知識產權訴訟或行政訴訟需要大量發現，因此我們的一些機密信息存在因披露而受到損害的風險。此外，任何訴訟的發起和持續產生的任何不確定性可能會對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或者對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。
我們可能無法通過收購和許可證成功獲得或維護候選藥物的必要權利。
由於我們的開發計劃未來可能需要使用第三方持有的專有權，因此我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲取、授權或使用這些第三方專有權的能力。我們可能無法從第三方獲得我們認爲對我們的候選藥物來說是必要的任何組合物、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，或無法對其進行許可。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，一些更成熟的公司可能會採取我們認爲有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司由於其規模、資本資源以及更強的臨床開發和商業化能力，可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視爲競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本無法。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權，或者如果我們無法保持現有的知識產權，我們可能不得不放棄相關計劃或候選藥物的開發，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們可能會捲入訴訟以保護或執行我們的專利或任何當前或未來許可人的專利，這可能會昂貴、耗時且不成功。此外，如果在法庭上受到質疑，我們已發佈的專利或任何當前或未來許可人的專利可能會被認定無效或無法執行。
競爭對手可能會侵犯我們的知識產權。爲了防止侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在專利侵權訴訟中，法院可以裁定我們擁有的或許可中的專利無效、不可強制執行或未被侵犯。如果我們或我們未來的任何潛在合作者對第三方提起法律訴訟，以強制執行針對我們的候選藥物或他們的使用方法的專利，被告可以反訴我們的專利或任何當前或未來許可人的專利全部或部分無效或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由包括據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括指控缺乏新穎性、明顯、缺乏足夠的書面描述、不能實施或明顯類型的雙重專利。不可執行性主張的理由可能包括與專利申請的起訴有關的人錯誤陳述或欺詐性地向美國專利商標局隱瞞相關信息或在起訴期間作出誤導性陳述的指控。
第三方也可以向美國專利商標局或海外專利局提出類似的無效索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這類機制包括複審、PGR、知識產權、派生程序和外國司法管轄區的同等程序(例如，反對程序)。此類訴訟可能導致我們的專利或任何當前或未來許可人的專利被撤銷、取消或修改，使其不再涵蓋我們的技術或我們可能開發的任何候選藥物。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性主張，我們不能確定沒有我們和專利審查員在起訴期間不知道的無效的先前技術。如果第三方憑藉法律上的無效或不可執行性主張獲勝，我們將失去對我們的技術或我們可能開發的任何候選藥物的至少部分甚至全部專利保護。這種專利保護的喪失將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
無效或不可預見的法律主張後的結果是不可預測的，現有技術可能會使我們的專利或任何當前或未來許可人的專利無效。不保證已發現與我們的專利和專利申請或任何當前或未來許可方的專利和專利申請相關的所有潛在相關現有技術。也不保證不存在我們所知道的現有技術，但我們認爲不會影響我們的專利和專利申請或任何人的專利和專利申請中的權利要求的有效性或可執行性當前或未來的許可人，但最終可能會被發現影響索賠的有效性或可執行性。此外，發現已發佈的權利要求缺乏足夠的書面描述或未啓用可能會導致我們的專利或任何當前或未來許可人的專利無效。
如果第三方對無效或不可銷售的法律主張獲勝，我們可能會失去至少部分甚至全部對此類候選藥物的專利保護。此外，如果提供的保護的廣度或強度
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如果我們的專利和專利申請或任何當前或未來許可人的專利和專利申請受到威脅，則可能會阻止公司與我們合作對當前或未來的候選藥物進行許可、開發或商業化。這種專利保護的喪失將對我們的業務產生重大不利影響。
即使解決方案對我們有利，與我們的知識產權有關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們產生巨額費用，並可能分散我們的管理層和其他人員的正常責任。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認爲這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因爲他們有更多的財政資源。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。
此外，由於知識產權訴訟或與我們的知識產權相關的其他法律程序需要大量的披露，我們的一些機密信息有可能在此類訴訟或其他程序中因披露而被泄露。還可以公開宣佈聽證、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認爲這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生實質性的不利影響。
此外，專利的頒發並不賦予我們實施專利發明的權利。第三方可能擁有封鎖專利，這可能會阻止我們營銷自己的專利藥品和實踐自己的專利技術。
知識產權訴訟或法律訴訟可能會導致不利的宣傳，損害我們的聲譽並導致我們普通股的市場價格下跌。
在任何知識產權訴訟或法律程序的過程中，可能會公開宣佈訴訟或法律程序的啓動以及聽證會、動議裁決和其他臨時程序的結果。如果證券分析師或投資者認爲這些公告是負面的，那麼我們現有候選藥物、項目或知識產權的感知價值可能會降低。因此，我們普通股的市場價格可能會下跌。此類公告還可能損害我們的聲譽或未來藥品的市場，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
爲了確定發明的優先權，派生程序可能是必要的，不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或試圖從勝利方那裏獲得權利許可。
由第三方發起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的派生程序可能是必要的，以確定關於我們的專利或專利申請、任何當前或未來許可人或第三方的發明的優先權。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不以商業上合理的條件向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。我們對派生訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致巨額成本，並分散我們的管理層和其他人員的注意力。此外，與此類程序相關的不確定性可能會對我們籌集資金以繼續我們的臨床試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方獲得必要的技術許可或建立有助於我們將候選藥物推向市場的開發或製造合作伙伴關係的能力產生重大不利影響。
專利改革立法可能會增加我們或任何當前或未來許可者的專利申請的起訴以及我們或任何當前或未來許可者的專利的執行或辯護的不確定性和成本。
2011年9月16日，《萊希-史密斯美國發明法》或《萊希-史密斯法案》簽署成爲法律。《萊希-史密斯法案》對美國專利法進行了多項重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟。特別是，根據《萊希-史密斯法案》，美國於2013年3月過渡到「第一個提交專利申請的發明人」制度，在該制度下，假設滿足其他可專利性要求，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得專利，無論所要求的發明是否是第三方首先發明的。因此，在2013年3月之後但在我們之前向美國專利商標局提交專利申請的第三方可以被授予涵蓋我們或我們當前或未來許可人的發明的專利，即使我們或我們當前或未來的許可人在該第三方做出發明之前已經做出了該發明。這要求我們認識到從發明到專利申請的提交時間。此外，我們獲得和保持有效和可強制執行的專利的能力取決於我們的技術和現有技術之間的差異是否允許
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我們的技術比現有技術具有專利權。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後或發佈前的一段時間內是保密的，因此我們可能不確定我們或任何當前或未來的許可人是第一個（1）提交與我們的候選藥物、其用途相關的任何專利申請，或我們的技術或（2）發明專利或專利申請中主張的任何發明。
《萊希-史密斯法案》還包括一些重大變化，這些變化影響了專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。其中包括允許第三方在專利起訴期間向USPTO提交印刷出版物，以及通過USPTO管理的授予後程序（包括PGR、IPR和衍生程序）攻擊專利的有效性或可執行性的額外程序。任何此類提交或訴訟中的不利決定可能會縮小我們專利權的範圍或可轉讓性或使其無效，這可能會對我們的競爭地位產生不利影響。
由於USPTO程序中的證據標準低於美國聯邦法院宣佈專利權利要求無效所需的證據標準，第三方可能會在USPTO程序中提供足以使USPTO裁定權利要求無效的證據，即使同樣的證據如果首先在地區法院訴訟中提交將不足以使權利要求無效。因此，第三方可能試圖使用USPTO程序來使我們的專利主張無效，或者使我們當前或未來許可人的專利主張無效，如果第三方首先在地區法院訴訟中提出質疑的話，這些專利主張不會被無效。因此，《萊希-史密斯法案》及其實施可能會增加圍繞起訴我們的專利申請或任何現有或未來許可人的專利申請，以及執行或保護我們已頒發的專利或任何現有或未來許可人的專利的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
美國專利法或其他國家法律的變化可能會降低專利的總體價值，從而損害我們保護候選藥物的能力。
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功嚴重依賴於知識產權，尤其是專利。在生物製藥行業獲得和執行專利涉及高度的技術和法律複雜性。因此，獲得和執行生物製藥專利成本高昂、耗時且本質上不確定。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們知識產權的價值，並可能增加專利申請起訴以及已發佈專利的執行或辯護的不確定性和成本。我們無法預測我們的專利或第三方專利中可能允許或執行的主張的廣度。此外，國會或其他外國立法機構可能會通過對我們不利的專利改革立法。
例如，美國最高法院近年來對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了關於我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合也造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。根據美國國會、美國聯邦法院、美國專利商標局或外國司法管轄區類似機構的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或實施我們現有專利和我們未來可能獲得或許可的專利的能力。例如，歐洲專利申請現在提供了在授予專利後成爲單一專利的選項，這受到加入並批准歐盟專利一攬子計劃的成員國的單一專利法院(UPC)的管轄權。單一專利的選擇是歐洲專利實踐中的一個重大變化。由於UPC是一種新的法院制度，法院沒有先例，增加了UPC中任何訴訟的不確定性。我們申請的歐洲專利可能會通過UPC丟失或撤銷，這可能會對我們的業務以及我們將我們的技術和產品商業化或許可的能力產生實質性的不利影響。此外，UPC的控制法律和法規將隨着時間的推移而發展，並可能對我們執行或保護獲得的任何歐洲專利的有效性產生不利影響。到目前爲止，我們已經選擇退出關於我們的歐洲專利的UPC，我們也可能決定退出關於任何未決或未來公佈的歐洲專利申請或專利的UPC。然而，如果某些手續和要求沒有得到滿足，這些歐洲專利和專利申請可能會因不遵守而受到質疑，並被置於UPC的管轄範圍內。即使我們決定退出UPC，我們也不能確定未來的歐洲專利和專利申請是否會避免落入UPC的管轄範圍。
我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。
我們還可能受到前員工或其他第三方對我們的專利或其他知識產權擁有所有權權益的索賠的影響。可能有必要提起訴訟來抵禦這些和其他挑戰發明人身份或所有權的索賠。如果我們未能爲任何此類索賠辯護，除了支付金錢損失外，我們還可能會失去寶貴的知識產權。此類結果可能會對我們的業務產生重大不利影響。即使我們
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如果成功地抗辯此類索賠，訴訟可能會給管理層和其他員工帶來巨額成本和干擾。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選藥物上的競爭地位。
專利的壽命有限。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然到期通常爲自其最早的美國非臨時申請日起20年。可能有各種擴展，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們的候選藥物或其用途的專利，一旦專利有效期到期，我們也可能會接受競爭產品（包括我們藥品的仿製藥）的競爭。鑑於新藥候選物的開發、測試和監管審查所需的時間，保護此類候選物的專利可能會在此類候選物商業化之前或之後不久到期。因此，我們的專利組合可能無法爲我們提供足夠的權利來排除其他人將與我們類似或相同的藥品商業化。
如果我們沒有爲候選藥物獲得專利期限延長，我們的業務可能會受到重大損害。
根據FDA批准我們候選藥物上市的時間、期限和細節，我們的一項或多項美國專利或任何現有或未來許可方的專利可能有資格根據1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》或《哈奇-瓦克斯曼修正案》獲得有限的專利期恢復。哈奇-瓦克斯曼修正案允許專利恢復期限最長爲五年，作爲對產品開發和FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。每個FDA批准的產品最多可以延長一項專利，作爲對臨床試驗和FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。專利期限的延長不得超過自產品批准之日起共計14年的時間，只有涉及該批准的藥品、其使用方法或其製造方法的權利要求方可延長。在我們的候選藥物獲得監管機構批准後，某些外國國家也可以延長專利期限，儘管此類延長的要求和條款因國家而異。但是，我們可能因爲未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求等原因而無法獲得延期。此外，專利保護的適用期限或範圍可能比我們要求的要短。如果我們無法獲得專利期限的延長或恢復，或者任何此類延長的期限比我們要求的短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准或推出我們藥品的仿製藥版本，我們的收入可能會減少，可能會造成重大損失。此外，如果發生這種情況，我們的競爭對手可能會利用我們在開發和臨床試驗方面的投資，參考我們的臨床和非臨床數據，比其他情況下更早推出他們的藥物產品。
我們將無法在世界各地保護我們的知識產權。
我們在美國和美國以外的司法管轄區擁有和許可中的專利和未決的專利申請。然而，在世界各國申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們將無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的藥品。競爭者可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的發明來開發他們自己的藥物產品，而且還可以將其他侵權的藥物產品出口到我們有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些藥物產品可能會與我們的候選藥物競爭，而我們的專利、任何當前或未來許可方的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衛知識產權方面遇到了重大問題。許多國家的法律制度不支持強制執行專利和其他知識產權保護，這可能會使我們很難阻止侵犯我們的專利或任何當前或未來許可人的專利，或者以侵犯我們的專有權的方式營銷競爭對手的藥品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致巨大的成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利或任何現有或未來許可人的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，我們的專利申請或任何當前或未來許可人的專利申請可能面臨不頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
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許多國家都制定了強制許可法，根據該法，專利所有者可能被迫向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利針對政府機構或政府承包商的可轉讓性。在這些國家，專利所有者的補救措施可能有限，這可能會嚴重降低此類專利的價值。如果我們被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到不利影響。
地緣政治行動可能會增加圍繞我們的專利申請或任何現有或未來許可人的專利申請的起訴或維護，以及我們已頒發的專利或任何現有或未來許可人的專利的維護、強制執行或辯護的不確定性和成本。例如，與俄羅斯入侵烏克蘭有關的美國和外國政府行動可能會限制或阻止在俄羅斯提交、起訴和維護專利申請。政府的行動也可能阻止在俄羅斯維護已頒發的專利。這些行動可能導致我們的專利或專利申請被放棄或失效，導致在俄羅斯的專利權部分或全部喪失。如果發生這樣的事件，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，俄羅斯政府於2022年3月通過了一項法令，允許俄羅斯公司和個人在美國和其他俄羅斯認爲不友好的國家和地區，在沒有同意或補償的情況下，利用專利權人擁有的發明，這些發明在美國和其他俄羅斯認爲不友好的國家擁有公民身份或國籍，在美國和其他國家註冊，或在這些國家有主要的商業或盈利活動地點。因此，我們將無法阻止第三方在俄羅斯實踐我們的發明，或在俄羅斯境內銷售或進口使用我們的發明製造的產品。因此，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到不利影響。
獲得和維持我們的專利保護取決於遵守法規和政府專利機構施加的各種程序、文件、費用支付和其他要求，如果不遵守這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在我們的專利或申請以及任何現有或未來許可人的專利或申請的生命期內，定期維護費、續期費、年費和各種其他政府費用將在我們的專利或申請的生命期內的不同時間向美國專利商標局和各個外國專利局支付。我們有系統提醒我們支付這些費用，我們依靠我們的外部專利年金服務在到期時支付這些費用。此外，美國專利商標局和各外國專利局要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們聘請了聲譽良好的律師事務所和其他專業人士來幫助我們遵守，在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用於特定司法管轄區的規則通過其他方式得到糾正。然而，在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關管轄區的專利權部分或全部喪失。如果發生這樣的事件，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們打算使用註冊或未註冊的商標或商號來品牌和營銷我們自己和我們的藥品。我們的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈爲通用商標，或被確定爲侵犯了其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，我們需要這些權利來在我們感興趣的市場的潛在合作伙伴或客戶中建立知名度，而且在美國境內外的司法管轄區註冊、維護或保護我們對這些商標和商品名稱的權利可能很困難，成本也很高。有時，競爭對手可能會採用與我們類似的商品名稱或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。從長遠來看，如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，那麼我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們執行或保護與商標、商號、域名、版權或其他知識產權相關的專有權的努力可能是無效的，可能會導致大量成本和資源轉移，並可能對我們的財務狀況或運營結果產生不利影響。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
此外，我們依靠對我們的商業祕密的保護，包括非專利的專有知識、技術和其他專有信息來維持我們的競爭地位。儘管我們已採取措施保護我們的商業祕密和非專利專有技術，包括與第三方簽訂保密協議，以及與我們的員工、顧問和顧問簽訂保密信息和發明協議，但我們無法保證所有此類協議均已正式執行，並且任何一方都可能違反協議並披露我們的專有信息，包括我們的商業祕密。我們可能無法對此類違規行爲獲得足夠的補救措施。執行
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a claim that a party improperly disclosed or misappropriated a trade secret is difficult, expensive and time-consuming, and the outcome is unpredictable. In addition, some courts inside and outside the United States are less willing or unwilling to protect trade secrets.
Moreover, third parties may still obtain this information or may come upon this or similar information independently, and we would have no right to prevent them from using that technology or information to compete with us. If any of these events occurs or if we otherwise lose protection for our trade secrets, the value of this information may be greatly reduced, and our competitive position would be harmed. If we do not apply for patent protection prior to such publication or if we cannot otherwise maintain the confidentiality of our proprietary technology and other confidential information, then our ability to obtain patent protection or to protect our trade secret information may be jeopardized.
We may be subject to claims that we or our employees have wrongfully used or disclosed alleged confidential information or trade secrets of third parties.
We have entered into and may enter in the future into non-disclosure and confidentiality agreements to protect the proprietary positions of third parties, such as outside scientific collaborators, CROs, third-party manufacturers, consultants, advisors, potential partners, lessees of shared multi-company property and other third parties. We may become subject to litigation where a third party asserts that we or our employees inadvertently or otherwise breached the agreements and used or disclosed their trade secrets or other information proprietary to the third parties. Defense of such matters, regardless of their merit, could involve substantial litigation expense and be a substantial diversion of employee resources from our business. We cannot predict whether we would prevail in any such actions. Moreover, intellectual property litigation, regardless of its outcome, may cause negative publicity and could prohibit us from marketing or otherwise commercializing our drug candidates. Failure to defend against any such claim could subject us to significant liability for monetary damages or prevent or delay our developmental and commercialization efforts, which could adversely affect our business. Even if we are successful in defending against these claims, litigation could result in substantial costs and be a distraction to our management team and other employees.
Parties making claims against us may be able to sustain the costs of complex intellectual property litigation more effectively than we can because they have substantially greater resources. Furthermore, because of the substantial amount of discovery required in connection with intellectual property litigation, there is a risk that some of our confidential information could be compromised by disclosure. In addition, any uncertainties resulting from the initiation and continuation of any litigation could have material adverse effect on our ability to raise additional funds or otherwise have a material adverse effect on our business, operating results, financial condition and prospects.
We may be subject to claims that we have wrongfully hired an employee from a competitor or that we or our employees have wrongfully used or disclosed alleged confidential information or trade secrets of their former employers.
As is common in the biopharmaceutical industry, in addition to our employees, we engage the services of consultants to assist us in the development of our drug candidates. Many of these consultants, and many of our employees, were previously employed at, or may have previously provided or may be currently providing consulting services to, other biopharmaceutical companies including our competitors or potential competitors. We may become subject to claims that we, our employees or a consultant inadvertently or otherwise used or disclosed trade secrets or other information proprietary to their former employers or their former or current clients. Litigation may be necessary to defend against these claims. If we fail in defending any such claims, in addition to paying monetary damages, we may lose valuable intellectual property rights or personnel, which could adversely affect our business. Even if we are successful in defending against these claims, litigation could result in substantial costs and be a distraction to our management team and other employees.
Our rights to develop and commercialize our drug candidates may be subject, in part, to the terms and conditions of licenses granted to us by others.
We have entered into license agreements with third parties and we may enter into additional license agreements in the future with others to advance our research and development or allow commercialization of drug candidates. These and other licenses may not provide exclusive rights to use such intellectual property and other rights in all relevant fields of use and in all territories in which we may wish to develop or commercialize our drug candidates in the future. Further, these and other licenses may also include certain restrictions or obligations that limit our ability to engage with third parties, including potential restrictions on sublicensing or outsourcing certain activities.
In addition, subject to the terms of any such license agreements, we may not have the right to control the preparation, filing, prosecution, maintenance, enforcement, and defense of patents and patent applications covering our drug candidates that we license from third parties. In such an event, we cannot be certain that these patents and patent applications will be prepared, filed, prosecuted, maintained, enforced, and defended in a manner consistent with the best interests of our
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business. If any of our current or future licensors fail to prosecute, maintain, enforce, and defend such patents, or lose rights to those patents or patent applications, the rights we have licensed may be reduced or eliminated, and our right to develop and commercialize any of our drug candidates that are subject of such licensed rights could be adversely affected.
Our licensors and any future licensors may have relied on third party consultants or collaborators or on funds from third parties such that our licensors are not the sole and exclusive owners of the patents we in-license. If it is later determined that third parties own the rights to our in-licensed patents, or if other third parties have ownership rights to our in-licensed patents, such third parties may be able to license such patents to our competitors, and our competitors could market drug products similar or identical to our drug candidates. This could have a material adverse effect on our competitive position, business, financial condition, results of operations, and prospects.
It is possible that we may be unable to obtain additional licenses at a reasonable cost or on reasonable terms, if at all. Even if we are able to obtain a license, it may be non-exclusive, thereby giving our competitors access to the same rights licensed to us. In that event, we may be required to expend significant time and resources to redesign our drug candidates, or the methods for manufacturing them or to develop or license replacement technology, all of which may not be feasible on a technical or commercial basis. If we are unable to do so, we may be unable to develop or commercialize the affected drug candidates, which could harm our business, financial condition, results of operations, and prospects significantly. We cannot provide any assurances that third party patents do not exist which might be enforced against our current manufacturing methods, drug candidates, methods of use, or future methods or drug candidates resulting in either an injunction prohibiting our manufacture or future sales, or, with respect to our future sales, an obligation on our part to pay royalties or other forms of compensation to third parties, which could be significant.
If we fail to comply with our obligations in the agreements under which we license intellectual property rights or other rights from third parties or otherwise experience disruptions to our business relationships with our licensors, we could lose license rights that are important to our business.
Disputes may arise between us and our current or future licensors regarding intellectual property and other rights subject to a license agreement, including:
In addition, the agreements under which we license intellectual property or other rights from third parties are complex, and certain provisions in such agreements may be susceptible to multiple interpretations. The resolution of any contract interpretation disagreement that may arise could narrow what we believe to be the scope of our rights to the relevant intellectual property or other rights, or increase what we believe to be our financial or other obligations under the relevant agreement, either of which could have a material adverse effect on our business, financial condition, results of operations, and prospects. Moreover, if disputes over intellectual property or other rights that we have licensed prevent or impair our ability to maintain our current licensing arrangements on commercially acceptable terms, we may be unable to successfully develop and commercialize the affected drug candidates, which could have a material adverse effect on our business, financial condition, results of operations, and prospects.
In spite of our best efforts, our licensors might conclude that we have materially breached our license agreements and might therefore terminate the license agreements, thereby removing our ability to develop and commercialize drug candidates covered by these license agreements. If these in-licenses are terminated, or if the underlying patents fail to provide the intended exclusivity, competitors would have the freedom to seek regulatory approval of, and to market, drug
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products identical to ours. This could have a material adverse effect on our competitive position, business, financial condition, results of operations, and prospects.
The patent protection and patent prosecution for some of our drug candidates may be dependent on third parties.
While we normally seek to obtain the right to control prosecution, maintenance and enforcement of the patent applications and patents relating to our drug candidates and their use, there may be times when the filing and prosecution activities for patent applications and patents relating to our drug candidates are controlled by licensors or collaboration partners. If a licensor or collaboration partner fails to prosecute, maintain and enforce such patents and patent applications in a manner consistent with the best interests of our business, including by payment of all applicable fees for patent applications and patents covering our drug candidates, we could lose our rights to the intellectual property or our exclusivity with respect to those rights, our ability to develop and commercialize those drug candidates may be adversely affected and we may not be able to prevent competitors from making, using and selling drug products similar or identical to our drug candidates. In addition, even where we have the right to control patent prosecution of patents and patent applications we have licensed to and from third parties, we may still be adversely affected or prejudiced by actions or inactions of our licensees, our licensors and their counsel that took place prior to the date upon which we assumed control over patent prosecution.
Intellectual property discovered or developed through government funded programs may be subject to federal regulations such as “march-in” rights, certain reporting requirements and a manufacturing preference for U.S.-based companies. Compliance with such regulations may limit our exclusive rights and limit our ability to contract with non-U.S. manufacturers, which could adversely affect our ability to successfully develop and commercialize our drug products.
We entered an exclusive license agreement with WSU for certain licensed patents that include intellectual property that was generated through the use of U.S. government funding, and we received a grant from the NIA of the NIH to support our ACT-AD clinical trial. Pursuant to the Bayh-Dole Act of 1980, or the Bayh-Dole Act, the U.S. government may have certain rights in any invention developed or reduced to practice with government funding. In addition, in the future we may discover, develop, acquire, or license new intellectual property that has been generated through the use of U.S. government funding or grants in which the U.S. government may have certain rights pursuant to the Bayh-Dole Act. These U.S. government rights include a non-exclusive, non-transferable, irrevocable worldwide license to use inventions for any governmental purpose. In addition, the U.S. government has the right, under certain limited circumstances, to require us to grant exclusive, partially exclusive, or non-exclusive licenses to any of these inventions to a third party if it determines that: (1) adequate steps have not been taken to commercialize the invention; (2) government action is necessary to meet public health or safety needs; or (3) government action is necessary to meet requirements for public use under federal regulations (also referred to as “march-in rights”). Such “march-in” rights would apply to new subject matter arising from the use of such government funding or grants and would not extend to pre-existing subject matter or subject matter arising from funds unrelated to the government funding or grants. If the U.S. government exercises its march-in rights in our intellectual property rights that are generated through the use of U.S. government funding or grants, we could be required to license or sublicense intellectual property discovered or developed by us or that we license on terms unfavorable to us, and there can be no assurance that we would receive compensation from the U.S. government for the exercise of such rights. The U.S. government also has the right to take title to these inventions if the grant recipient fails to disclose the invention to the government or fails to file an application to register the intellectual property within specified time limits. Intellectual property generated under a government funded program is also subject to certain reporting requirements, compliance with which may require us to expend substantial resources. Reporting of a subject invention and compliance with the Bayh-Dole Act requirements were delayed for the patent family directed to methods of treating AD with fosgonimeton. As such, this patent family may be subject to U.S. government action which may include loss of rights in the subject invention, suspending or terminating the grant or future awards, or withholding further awards. Should any of these events occur, it could significantly harm our business, results of operations and prospects. In addition, the Bayh-Dole Act requires that, in certain circumstances, any products embodying intellectual property generated with the use of U.S. government funds or produced through the use of any such intellectual property be manufactured substantially in the United States. This preference for U.S. industry may be waived by the federal agency that provided the funding if the owner or assignee of the intellectual property can show that reasonable but unsuccessful efforts have been made to grant licenses on similar terms to potential licensees that would be likely to manufacture substantially in the United States or that under the circumstances domestic manufacture is not commercially feasible. This preference for U.S. industry may limit our ability to contract with non-U.S. product manufacturers for products covered by such intellectual property, which could adversely affect our ability to successfully develop and commercialize our drug products and have a material adverse effect on our business, financial condition, results of operations, and prospects.
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Risks Relating to Cybersecurity
We are dependent on networks, infrastructure and data, which exposes us to data security risks, including security failures or breaches of our systems or those used by our CROs or other contractors or consultants. We are dependent upon our own or third-party information technology systems, infrastructure and data, including mobile technologies, to operate our business. The multitude and complexity of our computer systems may fail or suffer security breaches.
As discussed in the section titled "Part 1, Item 1.C—Cybersecurity," in our Annual Report on Form 10-K filed with the SEC on February 22, 2024, we have implemented various processes and policies for identifying, assessing, and managing material risks from cybersecurity threats. However, despite the implementation of such safeguards and security measures, our internal computer systems and those of our CROs and other contractors and consultants may nevertheless be vulnerable to damage from computer viruses and unauthorized access. Likewise, data privacy or security incidents or breaches by employees or others may pose a risk that sensitive data, including our intellectual property, trade secrets or personal information of our employees, patients, customers or other business partners may be exposed to unauthorized persons or to the public or may otherwise be misused. Cyberattacks, malicious internet-based activity, online and offline fraud, and other similar activities threaten the confidentiality, integrity, and availability of our personal, sensitive, confidential or proprietary information and information technology systems, and those of the third parties upon which we rely. For example, in April 2023, CRO Evotec SE faced a cybersecurity attack that temporarily disrupted its systems and operations. Such threats are prevalent and continue to rise, are increasingly difficult to detect, and come from a variety of sources, including traditional computer “hackers,” threat actors, “hacktivists,” organized criminal threat actors, personnel (such as through theft or misuse), sophisticated nation states, and nation-state-supported actors. Some actors now engage and are expected to continue to engage in cyber-attacks, including without limitation nation-state actors for geopolitical reasons and in conjunction with military conflicts and defense activities. During times of war and other major conflicts, we, the third parties upon which we rely, may be vulnerable to a heightened risk of these attacks, including retaliatory cyber-attacks, that could materially disrupt our systems and operations, supply chain, and ability to produce, sell and distribute our goods and services.
We and the third parties upon which we rely may be subject to a variety of evolving threats, including but not limited to social-engineering attacks (including through phishing attacks), malicious code (such as viruses and worms), malware (including as a result of advanced persistent threat intrusions), denial-of-service attacks (such as credential stuffing), credential harvesting, personnel misconduct or error, ransomware attacks, supply-chain attacks, software bugs, server malfunctions, software or hardware failures, loss of data or other information technology assets, adware, telecommunications failures, earthquakes, fires, floods, and other similar threats. Increases in remote work impacting how our employees work and access our systems could lead to additional opportunities for bad actors to launch cyberattacks or for employees to cause inadvertent security risks or incidents and may amplify the impacts of any security breach or incident. Future or past business transactions (such as acquisitions or integrations) could expose us to additional cybersecurity risks and vulnerabilities, as our systems could be negatively affected by vulnerabilities present in acquired or integrated entities’ systems and technologies.
We may rely on third-party service providers and technologies to operate critical business systems to process sensitive information and other company data in a variety of contexts. We may also rely on third-party service providers to provide certain products or services, or otherwise to operate our business. Our ability to monitor these third parties' information security practices is limited, and these third parties may not have adequate information security measures in place. Security incidents or other interruptions suffered by our third-party service providers could cause us to experience adverse consequences. While we may be entitled to damages if our third-party service providers fail to satisfy their privacy- or security-related obligations to us, any award may be insufficient to cover our damages, or we may be unable to recover such award. In addition, supply-chain attacks have increased in frequency and severity, and we cannot guarantee that third parties’ infrastructure in our supply chain or our third-party partners’ supply chains have not been compromised.
Our business partners face similar risks, and any security breach of, or security incident impacting, their systems or that they otherwise suffer could adversely affect our security posture. A security breach or incident or privacy violation that leads to loss of or unauthorized use, disclosure or modification of, or access to trade secrets, company resources, personal, sensitive, confidential or proprietary information, including protected health information or other patient information, or that prevents access to patient information, as well as the perception that any of the foregoing has occurred, could harm our reputation, compel us to comply with federal or state breach notification laws and foreign law equivalents, subject us to mandatory corrective action, cause us to provide other notification or take other steps in response to such breach or violation, require us to verify the correctness of database contents and otherwise subject us to litigation, claims, investigations, penalties or other liability under laws and regulations, any of which could disrupt our business or result in increased costs or loss of revenue or company resources. Moreover, the prevalent use of mobile devices that access confidential information, increase the risk of security breaches and incidents.
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Despite efforts to create security barriers to the above-described threats, it is impossible for us to entirely mitigate these risks. To date, we have not experienced any material impact to our business, financial position or results of operations resulting from cyberattacks or other information security incidents such as phishing, social engineering, ransomware or malware attacks; however, because of the frequently changing attack techniques, along with the increased volume and sophistication of such attacks, our business, financial position or results of operations could be adversely impacted in the future. We may be unable to anticipate or prevent techniques used to obtain unauthorized access or to compromise our systems because they change frequently and are generally not detected until after an incident has occurred. If a compromise or other security breach or incident were to occur and cause the loss or corruption of data or interruptions in our operations, it could result in a material disruption of our development programs and our business operations. For example, the loss, unavailability, or corruption of clinical trial data from completed, ongoing or future clinical trials could result in delays in our regulatory approval efforts and significantly increase our costs to recover or reproduce the data. Any disruption or security breach or incident resulting in loss or unavailability of, or damage to, our data or systems, or inappropriate use, disclosure or modification of personal, sensitive, confidential or proprietary information, could result in us incurring liability and in delays to further development and commercialization of our drug candidates could be delayed. While we have invested, and continue to invest, in the protection of our data and information technology infrastructure, there can be no assurance that our efforts will prevent service interruptions, or prevent or identify vulnerabilities or security breaches or incidents, that could adversely affect our business and operations or result in the loss, unavailability, or corruption of, or inappropriate access to or use of, critical or sensitive information or company resources. Any such interruptions, breaches or incidents, or the perception any have occurred, could result in financial, legal, business or reputational harm to us. In addition, our liability insurance may not be sufficient in type or amount to cover us against claims related to security breaches, cyberattacks and other privacy and security breaches or incidents.
Our contracts may not contain limitations of liability, and even where they do, there can be no assurance that limitations of liability in our contracts are sufficient to protect us from liabilities, damages, or claims related to our data privacy and security obligations. We cannot be sure that our insurance coverage will be adequate or sufficient to protect us from or to mitigate liabilities arising out of our privacy and security practices, that such coverage will continue to be available on commercially reasonable terms or at all, or that such coverage will pay future claims.
Data collection is governed by restrictive regulations governing the use, processing and cross-border transfer of personal information.
As we conduct our clinical trials and continue to enroll patients in our current and future clinical trials, we may be subject to additional restrictions relating to privacy, data protection and data security. The collection, use, storage, disclosure, transfer, or other processing of personal data, including personal health data, regarding individuals in the European Economic Area, or EEA, is subject to the EU General Data Protection Regulation, or GDPR. The GDPR is wide-ranging in scope and imposes numerous requirements on companies that process personal data, including requirements relating to processing health and other sensitive data, obtaining consent of the individuals to whom the personal data relates, providing information to individuals regarding data processing activities, implementing safeguards to protect the security and confidentiality of personal data, providing notification of data breaches, and taking certain measures when engaging third-party processors. The GDPR also imposes strict rules on the transfer of personal data to countries outside the EEA, including the United States, and permits data protection authorities to impose large penalties for violations of the GDPR, including potential fines of up to €20 million or 4% of annual global revenues, whichever is greater. The GDPR also confers a private right of action on data subjects and consumer associations to lodge complaints with supervisory authorities, seek judicial remedies, and obtain compensation for damages resulting from violations of the GDPR. In addition, the GDPR includes restrictions on cross-border data transfers. Certain aspects of cross-border data transfers under the GDPR are subject to uncertainty, including as the result of legal proceedings in the EU. For example, in 2020, the Court of Justice for the EU invalidated the EU-U.S. Privacy Shield and imposed additional obligations in connection with the use of standard contractual clauses approved by the EU Commission. These and other developments with respect to cross-border data transfers may increase the complexity of transferring personal data across borders and may require us to review and amend our mechanisms relating to cross-border data transfer.
Further, the exit of the United Kingdom, or UK, from the EU has created uncertainty regarding data protection regulation in the UK. The UK has implemented legislation similar to the GDPR, referred to as the UK GDPR, which provides for fines of up to the greater of up to the greater of £17.5 million or 4% of global turnover. The GDPR and UK GDPR increased our responsibility and liability in relation to personal data that we process where subject to these regimes, and we may be required to put in place or modify policies and measures to ensure compliance with the GDPR, including as implemented by individual countries, and the UK GDPR, each of which may require us to modify our policies and procedures and engage in additional contractual negotiations, and which may cause us to incur liabilities, expenses, costs, and operational losses. Compliance with the GDPR and UK GDPR will be a rigorous and time-intensive process that may increase our cost of doing business or require us to change our business practices, and despite our efforts, there is a risk that we may be subject to fines and penalties, litigation, and reputational harm in connection with our activities in the EEA and the UK.
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In addition, in the United States, federal, state, and local governments have enacted numerous data privacy and security laws, including data breach notification laws, personal data privacy laws, consumer protection laws (e.g., Section 5 of the Federal Trade Commission Act), and other similar laws (e.g., wiretapping laws). California has enacted the California Consumer Privacy Act, or CCPA, which creates new individual privacy rights for California consumers (as defined in the law) and places increased privacy and security obligations on entities handling personal data of consumers or households. The CCPA requires covered companies to provide new disclosure to consumers about such companies’ data collection, use and sharing practices, provide such consumers new ways to opt-out of certain sales or transfers of personal information, and provide consumers with additional causes of action. The California Privacy Rights Act of 2020 (CPRA), which became operative January 1, 2023, expands the CCPA’s requirements, including applying to personal information of business representatives and employees and establishing a new regulatory agency to implement and enforce the law. Although the CCPA exempts some data processed in the context of clinical trials, the CCPA and CPRA may increase compliance costs and potential liability with respect to other personal data we maintain about California residents. Additionally, numerous other states have proposed or enacted laws addressing privacy and security, including Washington's My Health, My Data Act, and several laws imposing obligations similar to those of the CCPA. The U.S. federal government also is contemplating federal privacy legislation. The CCPA, CPRA, and other evolving legislation relating to privacy, data protection, and information security may impact our business activities and exemplify the vulnerability of our business to the evolving regulatory environment related to personal data and protected health information.
We may also be bound by contractual obligations related to data privacy and security, and our efforts to comply with such obligations may not be successful. For example, certain privacy laws, such as the GDPR and the CCPA/CPRA, require us to impose specific contractual restrictions on our service providers, and we may also be subject to use and disclosure limitations in our contracts with providers who share information with us for clinical trials. Additionally, we may publish privacy policies, marketing materials and other statements, such as compliance with certain certifications or self-regulatory principles, regarding data privacy and security. If these policies, materials, or statements are found to be deficient, lacking in transparency, deceptive, unfair, or misrepresentative of our practices, we may be subject to investigation, enforcement actions by regulators or other adverse consequences.
Obligations related to data privacy and security are quickly changing, becoming increasingly stringent, and creating regulatory uncertainty. Additionally, these obligations may be subject to differing applications and interpretations, which may be inconsistent or conflict among jurisdictions. Preparing for and complying with these obligations requires us to devote significant resources. These obligations may necessitate changes to our business model, information technologies, systems, and practices and to those of any third parties that process personal data on our behalf. We may at times fail (or be perceived to have failed) in our efforts to comply with our data privacy and security obligations. Moreover, despite our efforts, our personnel or third parties on whom we rely may fail to comply with such obligations, which could negatively impact our business operations.
Compliance with U.S. and international data protection laws and regulations could require us to take on more onerous obligations in our contracts, restrict our ability to collect, use and disclose data, or in some cases, impact our ability to operate in certain jurisdictions. Any actual or alleged failure to comply with U.S. or international laws and regulations relating to privacy, data protection, and information security could result in governmental investigations, proceedings and enforcement actions (which could result in civil or criminal penalties), private litigation or adverse publicity, harm to our reputation, and could negatively affect our operating results and business. Moreover, clinical trial subjects about whom we or our potential collaborators obtain information, as well as the providers who share this information with us, may contractually limit our ability to use and disclose the information or impose other obligations or restrictions in connection with our use, retention, and other processing of information, and we may otherwise face contractual restrictions applicable to our use, retention, and other processing of information. Claims that we have violated individuals’ privacy rights, failed to comply with laws relating to privacy, data protection, or information security, or breached our contractual obligations, even if we are not found liable, could be expensive and time consuming to defend and could result in adverse publicity that could harm our business.
Risks Relating to Ownership of Our Common Stock
If we do not regain compliance with or continue to satisfy the Nasdaq continued listing requirements, our common stock could be delisted from the Nasdaq, which may make it more difficult for investors to sell shares of our common stock and consequently may negatively impact the price of our common stock.
We have in the past and we may in the future fail to comply with the Nasdaq listing rules, including, the minimum $1.00 per share closing bid price requirement, the minimum $50.0 million market value of listed securities requirement, and the minimum $15.0 million market value of publicly held shares requirement. From September 4, 2024 to November [5], 2024, our common stock has had a closing bid price below the minimum $1.00 requirement and the market value of our listed securities has been below the minimum $50 million requirement. We received a deficiency notice from Nasdaq with respect to the closing bid price requirement on October 16, 2024. If our common stock ceases to be listed for trading on the Nasdaq
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for failure to comply with the minimum $1.00 per share closing bid price requirement, the $50 million market value of listed securities requirement, or for any other reason, it may harm our stock price, increase the volatility of our stock price, decrease the level of trading activity and make it more difficult for investors to buy or sell shares of our common stock. If we are not listed on the Nasdaq, our ability to raise capital will be adversely impacted. Trading in our common stock may also be halted or suspended in the future on the Nasdaq due to market or trading conditions at the discretion of the Nasdaq. Any halt or suspension in the trading in our common stock may negatively impact the market price of our common stock.
We do not know whether an active market for our common stock will be sustained, and, as a result, it may be difficult for you to sell your shares of our common stock.
If an active market for our common stock is not sustained, it may be difficult for you to sell your shares of common stock at an attractive price or at all. We cannot predict the prices at which our common stock will trade. It is possible that in one or more future periods our results of operations and progression of our drug product pipeline may not meet the expectations of public market analysts and investors, and, as a result of these and other factors, the price of our common stock may fall.
The market price of our common stock has been and may continue to be volatile, which could result in substantial losses for investors.
The market price of our common stock may be volatile. As a result, you may not be able to sell your common stock at or above the price that you paid for such shares. Some of the factors that may cause the market price of our common stock to fluctuate include:
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In recent years, the stock market in general, and the market for pharmaceutical and biotechnology companies in particular, has experienced significant price and volume fluctuations that have often been unrelated or disproportionate to changes in the operating performance of the companies whose stock is experiencing those price and volume fluctuations. Broad market and industry factors may seriously affect the market price of our common stock, regardless of our actual operating performance. Following periods of such volatility in the market price of a company’s securities, securities class action litigation has often been brought against that company. Because of the potential volatility of our stock price, we may become the target of securities litigation in the future. Securities litigation could result in substantial costs and divert management’s attention and resources from our business.
We and certain of our directors and executive officers have been, and may in the future be, named as defendants in lawsuits that could result in substantial costs and divert management’s attention.
As described elsewhere in this report in “Part II, Item 1—Legal Proceedings,” we and certain of our executive officers and directors were named as defendants in a class action lawsuit that generally alleged that we and certain of our officers and directors violated Sections 10(b) and 20(a) of the Exchange Act and Rule 10b-5 promulgated thereunder and Sections 11, 12, and 15 of the Securities Act by making allegedly false or misleading statements and omitting material adverse facts regarding our business. Certain of our executive officers and directors were also named as defendants in derivative actions, which were based on similar allegations, and generally alleged that defendants breached their fiduciary duties to us, among other things. We were named as a nominal defendant in these derivative proceedings. These complaints sought unspecified compensatory and punitive damages, and reasonable costs and expenses, including attorneys’ fees, and other relief. Although we have insurance, it provides for a substantial retention of liability and is subject to limitations and may not cover a significant portion, or any, of the expenses or liabilities we may incur or be subject to in connection with any class action lawsuit or other litigation to which we become party. Moreover, any conclusion of such matters in a manner adverse to us and for which we incur substantial costs or damages not covered by our directors’ and officers’ liability insurance would have a material adverse effect on our financial condition and business. In addition, such litigation would cause our management and board of directors to divert time and attention to the litigation and could adversely impact our reputation and further divert management and our board of directors’ attention and resources from other priorities, including the execution of our operating plan and strategies that are important to our ability to grow our business and advance our drug candidates, any of which could have a material adverse effect on our business. In addition, additional lawsuits may be filed, the conclusion of which in a manner adverse to us and for which we incur substantial costs or damages not covered by our directors’ and officers’ liability insurance would have a material adverse effect on our financial condition and business.
Actions by activist stockholders have in the past been, and may in the future be, disruptive and could cause uncertainty about the strategic direction of our business.
Our business could be negatively affected as a result of stockholder activism, which could be disruptive and cause uncertainty about the strategic direction of our business. For example, in February 2022, an activist stockholder announced his intention to nominate himself and one other candidate for election to our board of directors at our 2022 annual meeting of stockholders. While this proxy contest was unsuccessful, stockholder activism could recur and have an adverse effect on our business, results of operations, and financial condition. For example, at times our market capitalization has been less than the aggregate value of our cash, cash equivalents and investments. Other biotechnology companies in this situation have received proposals from shareholder activists to liquidate and return capital to investors.
We strive to maintain constructive communications with our stockholders and welcome their views and opinions with the goal of enhancing value for all stockholders. However, a proxy contest or other activist behaviors could have an adverse effect on us because:
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Even if a proxy contest or other activist efforts are not successful, the increased costs that we would bear and the distraction of our board of directors and senior management could negatively impact our business, although we cannot predict with certainty the extent of such negative impacts.
A significant portion of our total outstanding shares may be sold into the market in the near future, which could cause the market price of our common stock to decline significantly, even if our business is doing well.
Sales of a substantial number of shares of our common stock in the public market could occur at any time. These sales, or the perception in the market that the holders of a large number of shares of common stock intend to sell shares, could reduce the market price of our common stock. In addition, shares issued upon the exercise of stock options outstanding under our equity incentive plans or pursuant to future awards granted under those plans will become available-for-sale in the public market to the extent permitted by the provisions of applicable vesting schedules, any applicable market standoff and lock-up agreements, and Rule 144 and Rule 701 under the Securities Act.
We also register shares of common stock that we may issue under our equity compensation plans. Once we register these shares, they can be freely sold in the public market upon issuance and once vested, subject to volume limitations applicable to affiliates. If any of these additional shares are sold, or if it is perceived that they will be sold, in the public market, the market price of our common stock could decline.
Our directors, executive officers and significant stockholders own a substantial percentage of our common stock, which could limit your ability to affect the outcome of key transactions, including a change of control.
Our directors, executive officers, significant holders of our outstanding common stock and their respective affiliates beneficially own a substantial amount of our outstanding common stock as of September 30, 2024. As a result, these stockholders, if they act together, will be able to influence our management and affairs and all matters requiring stockholder approval, including the election of directors and approval of significant corporate transactions. This concentration of ownership may have the effect of delaying or preventing a change in control of our company and might affect the market price of our common stock.
We are an “emerging growth company,” and the reduced disclosure requirements applicable to emerging growth companies may make our common stock less attractive to investors.
We are an “emerging growth company,” as defined in the Jumpstart Our Business Startups Act of 2012, or the JOBS Act. For so long as we remain an emerging growth company, we are permitted and plan to rely on exemptions from certain disclosure requirements that are applicable to other public companies that are not emerging growth companies. These exemptions include not being required to comply with the auditor attestation requirements of Section 404 of the Sarbanes-Oxley Act of 2002, or the Sarbanes-Oxley Act, not being required to comply with any requirement that may be adopted by the Public Company Accounting Oversight Board regarding mandatory audit firm rotation or a supplement to the auditor’s report providing additional information about the audit and the financial statements, reduced disclosure obligations regarding executive compensation, and exemptions from the requirements of holding a nonbinding advisory vote on executive compensation and stockholder approval of any golden parachute payments not previously approved. As a result, the information we provide stockholders will be different than the information that is available with respect to other public companies. We cannot predict whether investors will find our common stock less attractive if we rely on these exemptions. If some investors find our common stock less attractive as a result, there may be a less active trading market for our common stock, and our stock price may be more volatile.
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Failure to build and maintain our finance infrastructure and improve our accounting systems and controls could impair our ability to comply with the financial reporting and internal controls requirements for publicly traded companies.
As a public company, we operate in an increasingly demanding regulatory environment, which requires us to comply with the Sarbanes-Oxley Act, the regulations of The Nasdaq Global Select Market, the rules and regulations of the SEC, expanded disclosure requirements, accelerated reporting requirements and more complex accounting rules. Company responsibilities required by the Sarbanes-Oxley Act include establishing corporate oversight and adequate internal control over financial reporting and disclosure controls and procedures. Effective internal controls are necessary for us to produce reliable financial reports and are important to help prevent financial fraud. We must perform system and process evaluation and testing of our internal controls over financial reporting to allow management to report on the effectiveness of our internal controls over financial reporting, as required by Section 404 of the Sarbanes-Oxley Act. We may experience difficulty in meeting these reporting requirements in the future.
The process of building and maintaining our accounting and financial functions and infrastructure has required and will continue to require significant additional professional fees, internal costs and management efforts. Any disruptions or difficulties in implementing or using such a system could adversely affect our controls and harm our business. Moreover, such disruption or difficulties could result in unanticipated costs and diversion of management attention. In addition, we may discover weaknesses in our system of internal financial and accounting controls and procedures that could result in a material misstatement of our financial statements. Our internal control over financial reporting will not prevent or detect all errors and all fraud. A control system, no matter how well designed and operated, can provide only reasonable, not absolute, assurance that the control system’s objectives will be met. Because of the inherent limitations in all control systems, no evaluation of controls can provide absolute assurance that misstatements due to error or fraud will not occur or that all control issues and instances of fraud will be detected.
If we are not able to comply with the requirements of Section 404 of the Sarbanes-Oxley Act in a timely manner, or if we are unable to maintain proper and effective internal controls, we may not be able to produce timely and accurate financial statements. If we cannot provide reliable financial reports or prevent fraud, our business and results of operations could be harmed, investors could lose confidence in our reported financial information and we could be subject to sanctions or investigations by Nasdaq, the SEC or other regulatory authorities.
Anti-takeover provisions in our charter documents and under Delaware or Washington law could make an acquisition of us difficult, limit attempts by our stockholders to replace or remove our current management and limit our stock price.
Provisions of our amended and restated certificate of incorporation and amended and restated bylaws may delay or discourage transactions involving an actual or potential change in our control or change in our management, including transactions in which stockholders might otherwise receive a premium for their shares, or transactions that our stockholders might otherwise deem to be in their best interests. Therefore, these provisions could adversely affect the price of our common stock. Among other things, the amended and restated certificate of incorporation and amended and restated bylaws:
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In addition, because we are incorporated in Delaware, we are governed by the provisions of Section 203 of the Delaware General Corporation Law, which generally prohibits a Delaware corporation from engaging in any of a broad range of business combinations with any “interested” stockholder for a period of three years following the date on which the stockholder became an “interested” stockholder. Likewise, because our principal executive offices are located in Washington, the anti-takeover provisions of the Washington Business Corporation Act may apply to us under certain circumstances now or in the future. These provisions prohibit a “target corporation” from engaging in any of a broad range of business combinations with any stockholder constituting an “acquiring person” for a period of five years following the date on which the stockholder became an “acquiring person.”
Our amended and restated bylaws provide that the Court of Chancery of the State of Delaware and the federal district courts of the United States are the exclusive forums for substantially all disputes between us and our stockholders, which could limit our stockholders’ ability to obtain a favorable judicial forum for disputes with us or our directors, officers or employees.
Our amended and restated bylaws provide that the Court of Chancery of the State of Delaware (or, if the Court of Chancery does not have jurisdiction, another state court in Delaware or the federal district court for the District of Delaware) will be the exclusive forum for any derivative action or proceeding brought on our behalf; any action asserting a breach of fiduciary duty; any action asserting a claim against us arising under the Delaware General Corporation Law, our certificate of incorporation or our amended and restated bylaws; any action to interpret, apply, enforce or determine the validity of our certificate of incorporation or our amended and restated bylaws; and any action asserting a claim against us that is governed by the internal affairs doctrine. This provision would not apply to suits brought to enforce a duty or liability created by the Exchange Act or any other claim for which the U.S. federal courts have exclusive jurisdiction.
Our amended and restated bylaws further provide that the federal district courts of the United States will be the exclusive forum for resolving any complaint asserting a cause of action arising under the Securities Act. The enforceability of similar exclusive federal forum provisions in other companies’ organizational documents has been challenged in legal proceedings, and while the Delaware Supreme Court has ruled that this type of exclusive federal forum provision is facially valid under Delaware law, there is uncertainty as to whether other courts would enforce such provisions and that investors cannot waive compliance with the federal securities laws and the rules and regulations thereunder.
These exclusive forum provisions may limit a stockholder’s ability to bring a claim in a judicial forum that it finds favorable for disputes with us or our directors, officers or other employees, which may discourage such lawsuits against us and our directors, officers and other employees. Alternatively, if a court were to find either exclusive forum provision in our amended and restated bylaws to be inapplicable or unenforceable in an action, we may incur further significant additional costs associated with resolving such action in other jurisdictions, all of which could have a material adverse effect on our business, financial condition, and results of operations.
General Risk Factors
We may fail to achieve the expected cost savings and related benefits from our reduction in workforce initiated in September 2024.
In September 2024, we committed to a workforce reduction that is expected to result in the termination of approximately 70% of our workforce, or the Restructuring. We took this step to decrease our costs, extend our cash runway, and create a more streamlined organization to support our strategic priorities, including the continued development of ATH-1105.
We may fail to effectively execute on, or achieve the stated goals of, the reduction in workforce. Our plans may also change to the extent we continue to refocus on our key priorities. These actions may take more time than we currently estimate and we may not be able to achieve the cost-efficiencies sought.
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The loss of any of our key personnel could significantly harm our business, results of operations and competitive position.
In order to compete, we must attract, retain, and motivate executives and other key employees. Hiring and retaining qualified executives, scientists, technical and legal and accounting staff are critical to our business, and competition for experienced employees in our industry can be high. The loss of one or more of these key employees, or our inability to hire additional key personnel when needed, could have a material adverse effect on our business and prospects.
In addition, the Restructuring may negatively impact employee morale for those who are not directly impacted, which may increase employee attrition and hurt future recruiting efforts, hindering our ability to achieve our key priorities. Any failure to achieve the expected benefits from the reduction in workforce could adversely affect our stock price, financial condition and ability to achieve our key priorities, as well as lead to litigation.
Our advisors and consultants are classified as independent contractors, and we can face consequences if it is determined that they are misclassified as such.
There is often uncertainty in the application of worker classification laws, and consequently there is risk to us that our independent contractors could be deemed to be misclassified under applicable law. The tests governing whether a service provider is an independent contractor or an employee are typically highly fact sensitive and can vary by governing law. Laws and regulations that govern the status and misclassification of independent contractors are also subject to divergent interpretations by various authorities, which can create uncertainty and unpredictability. A misclassification determination or allegation creates potential exposure for us, including but not limited to monetary exposure arising from or relating to failure to withhold and remit taxes, unpaid wages, and wage and hour laws and requirements (such as those pertaining to minimum wage and overtime); claims for employee benefits, social security, workers’ compensation and unemployment; claims of discrimination, harassment, and retaliation under civil rights laws; claims under laws pertaining to unionizing, collective bargaining, and other concerted activity; and other claims, charges, or other proceedings under laws and regulations applicable to employers and employees, including risks relating to allegations of joint employer liability. Such claims could result in monetary damages (including but not limited to wage-based damages or restitution, compensatory damages, liquidated damages, and punitive damages), interest, fines, penalties, costs, fees (including but not limited to attorneys’ fees), criminal and other liability, assessment, or settlement. Such an allegation, claim, adverse determination, including but not limited to with respect to advisors and consultants that provide services to us could also harm our brand and reputation, which could adversely impact our business.
If securities analysts do not publish research or reports about our business or if they publish negative evaluations of our stock, the price of our stock could decline.
The trading market for our common stock will rely in part on the research and reports that industry or financial analysts publish about us or our business. If no or few analysts commence coverage of us, the trading price of our stock could decrease. Even if we do obtain analyst coverage, if one or more of the analysts covering our business downgrade their evaluations of our stock, the price of our stock could decline. If one or more of these analysts cease to cover our stock, we could lose visibility in the market for our stock, which in turn could cause our stock price to decline.
We will continue to incur increased costs as a result of operating as a public company, and our management will be required to devote substantial time to new compliance initiatives and corporate governance practices.
As a public company, and particularly after we are no longer an emerging growth company, we will incur significant legal, accounting, and other expenses that we did not incur as a private company. The Sarbanes-Oxley Act, the Dodd-Frank Wall Street Reform and Consumer Protection Act, the listing requirements of The Nasdaq Global Select Market, and other applicable securities rules and regulations impose various requirements on public companies, including establishment and maintenance of effective disclosure and financial controls and corporate governance practices. We have hired, and we expect that we will continue to need to hire, additional accounting, finance, and other personnel in connection with our efforts to comply with the requirements of being a public company, and our management and other personnel will need to devote a substantial amount of time towards maintaining compliance with these requirements. These requirements will increase our legal and financial compliance costs and will make some activities more time-consuming and costly. For example, we expect that the rules and regulations applicable to us as a public company may make it more difficult and more expensive for us to obtain director and officer liability insurance, which could make it more difficult for us to attract and retain qualified members of our board of directors. We continue to evaluate and monitor these rules and regulations and cannot predict or estimate the amount of additional costs we may incur or the timing of such costs. These rules and regulations are often subject to varying interpretations, in many cases due to their lack of specificity, and, as a result, their application in practice may evolve over time as new guidance is provided by regulatory and governing bodies. This could result in continuing uncertainty regarding compliance matters and higher costs necessitated by ongoing revisions to disclosure and governance practices.
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If we are unable to maintain effective internal controls, our business, financial position and results of operations could be adversely affected.
As a public company, we are subject to reporting and other obligations under the Exchange Act, including the requirements of Section 404 of the Sarbanes-Oxley Act, which require annual management assessments of the effectiveness of our internal control over financial reporting.
The rules governing the standards that must be met for management to determine that our internal control over financial reporting is effective are complex and require significant documentation, testing and possible remediation to meet the detailed standards under the rules. During the course of its testing, our management may identify material weaknesses or deficiencies which may not be remedied in time to meet the deadline imposed by the Sarbanes-Oxley Act. These reporting and other obligations place significant demands on our management and administrative and operational resources, including accounting resources.
Our management is responsible for establishing and maintaining adequate internal control over financial reporting. Our internal control over financial reporting is a process designed to provide reasonable assurance regarding the reliability of financial reporting and the preparation of financial statements for external purposes in accordance with accounting principles generally accepted in the United States. Any failure to maintain effective internal controls could have an adverse effect on our business, financial position and results of operations.
The potential effects of health epidemics could adversely impact our business, including our nonclinical studies and clinical trials.
Our business could in the future be adversely impacted by the effects of possible health epidemics and other outbreaks which could cause disruptions that could severely impact our business, nonclinical studies and clinical trials. Such disruptions may include:
The trading prices for shares of biopharmaceutical companies have in the past been and could in the future be highly volatile as a result of health epidemics, including the COVID-19 pandemic, and the trading prices for shares of our common stock could also experience high volatility. In the event of an emergence of new disease outbreaks or a resurgence of
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COVID-19, we could face difficulties raising capital through sales of our common stock or such sales may be on unfavorable terms. In addition, a recession, depression or other sustained adverse market event resulting from a health epidemic, including a resurgence of COVID-19, could materially and adversely affect our business and the value of our common stock.
The ultimate impact of a possible health epidemic or other outbreak, including a resurgence of COVID-19, on our business operations is highly uncertain and subject to change and will depend on future developments, which cannot be accurately predicted. In addition, our business could be significantly adversely affected by other business disruptions to us or our third-party providers that could seriously harm our potential future revenue and financial condition and increase our costs and expenses. Our operations, and those of our CROs, commercial manufacturing organizations, or CMOs, and other contractors, consultants, and third parties could be subject to other global pandemics, earthquakes, power shortages, telecommunications failures, water shortages, floods, hurricanes, typhoons, fires, extreme weather conditions, medical epidemics and other natural or man-made disasters or business interruptions, for which we are predominantly self-insured. The occurrence of any of these business disruptions could seriously harm our operations and financial condition and increase our costs and expenses. We rely on third-party manufacturers to produce and process our drug candidates. Our ability to obtain clinical supplies of our drug candidates could be disrupted if the operations of these suppliers are affected by a man-made or natural disaster or other business interruption.
Attention to ESG (environmental, social and governance) matters may cause us to incur additional costs or expose us to additional risks.
A variety of stakeholder groups, including investors, governmental and nongovernmental organizations, are focused on corporate environmental, social and governance, or ESG, practices. Our ESG practices may not meet the standards of our investors or other stakeholders, and they as well as advocacy groups may campaign for us to change our business, operations or practices to better address ESG-related concerns. A failure, or perceived failure, of us to respond to any such campaigns could harm our business and reputation and have a negative impact on the market price of our common stock. Moreover, if ESG best practices, reporting standards and disclosure requirements continue to develop, we may incur increasing costs related to ESG monitoring and reporting.
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Item 2. Unregistered Sales of Equity Securities and Use of Proceeds.
Recent Sales of Unregistered Equity Securities
None.
Item 3. Defaults Upon Senior Securities.
Not applicable.
Item 4. Mine Safety Disclosures.
Not applicable.
Item 5. Other Information.
During our last fiscal quarter, no director or officer, as defined in Rule 16a-1(f) of the Exchange Act,
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Item 6. Exhibits.
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Incorporated by Reference |
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Exhibit Number |
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Description |
Form |
File No. |
Exhibit |
Filing Date |
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3.1 |
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Amended and Restated Certificate of Incorporation of the Company |
10-Q |
001-39503 |
3.1 |
November 12, 2020 |
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3.2 |
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8-K |
001-39503 |
3.1 |
May 29, 2024 |
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3.3 |
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8-K |
001-39503 |
3.1 |
November 18, 2022 |
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10.1** |
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Employment Offer Letter between the Company and Robert Renninger. |
8-K |
001-39503 |
10.1 |
September 17, 2024 |
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10.2** |
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Change in Control Agreement between the Company and Robert Renninger. |
8-K |
001-39503 |
10.2 |
September 17, 2024 |
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10.3†** |
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8-K |
001-39503 |
10.1 |
October 7, 2024 |
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10.4†** |
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8-K |
001-39503 |
10.2 |
October 7, 2024 |
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31.1 |
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31.2 |
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32.1* |
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32.2* |
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101.INS |
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Inline XBRL Instance Document – the instance document does not appear in the Interactive Data File as its XBRL tags are embedded within the Inline XBRL document |
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101.SCH |
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Inline XBRL Taxonomy Extension Schema With Embedded Linkbase Documents |
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104 |
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Cover Page Interactive Data File (formatted in Inline XBRL and included in Exhibit 101) |
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* The certifications filed as Exhibits 32.1 and 32.2 are not deemed “filed” for purposes of Section 18 of the Securities Exchange Act of 1934 and are not to be incorporated by reference into any filing of the Company under the Securities Exchange Act of 1933 or the Securities Exchange Act of 1934, whether made before or after the date hereof irrespective of any general incorporation by reference language contained in any such filing, except to the extent that the registrant specifically incorporates it by reference.
** Indicates a management contract or compensatory plan.
† Certain portions of this exhibit have been omitted because they are not material and is the type of information that the Company treats as private or confidential.
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SIGNATURES
Pursuant to the requirements of the Securities Exchange Act of 1934, the registrant has duly caused this report to be signed on its behalf by the undersigned thereunto duly authorized.
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Athira Pharma, Inc. |
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Date: November 7, 2024 |
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By: |
/s/ Mark Litton |
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Mark Litton |
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President and Chief Executive Officer (Principal Executive Officer) |
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Date: November 7, 2024 |
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By: |
/s/ Robert Renninger |
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Robert Renninger |
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Vice President of Finance (Principal Financial and Accounting Officer) |
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