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第99.1展示文本

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nkarta報告2024年第三季度財務業績和公司亮點

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NKX019的Ntrust-1和由調查員發起的臨床試驗(IST)的首位患者接受了劑量; 兩項研究的招募仍在進行中。
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Ntrust-2的招募預計將於2024年年底開始
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計劃於2025年公佈Ntrust-1和Ntrust-2臨床試驗的初步臨床數據
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不打算進一步發展NKX019用於淋巴瘤
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該平台重點放在推進NKX019用於多種自身免疫疾病的進展上
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2024年9月30日的現金餘額爲40530萬美元，包括現金、現金等價物和投資，預計可支持運營至2027年下半年。

2024年11月7日，加利福尼亞州南舊金山--Nkarta，Inc.（納斯達克：NKTX），一家開發工程化天然殺傷性(NK)細胞療法的處於臨床階段的生物製藥公司，今天發佈了截至2024年9月30日的第三季度財務業績報告。

Nkarta的首席執行官保羅·哈斯廷斯表示：「我們對NKX019在自身免疫性疾病臨床研究中取得的早期進展感到鼓舞。已經在Ntrust-1和哥倫比亞大學歐文醫學中心ISt分別爲首例患者進行了投藥治療，這些經驗可以幫助我們優化當前和未來臨床試驗的執行。其中包括我們即將在今年晚些時候啓動的Ntrust-2試驗。在自身免疫性疾病中，安全性和可及性至關重要，我們相信特製的NK細胞療法具有最大的幫助潛力。」

哈斯廷斯繼續表示：「我們已決定不再繼續NKX019在非霍奇金淋巴瘤領域的未來發展。通過審查最新一組大B細胞淋巴瘤患者的臨床數據以及治療格局的演變，Nkarta將專注於自身免疫性疾病，我們相信NKX019有潛力改變患者護理。」

NKX019用於自身免疫性疾病的臨床開發取得進展

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首例狼瘡性腎炎治療試驗NKX019-Ntrust-1的患者投藥治療。如先前宣佈，首例Ntrust-1患者於2024年6月進入篩選階段。

 

 

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在哥倫比亞大學歐文醫學中心（CUIMC）進行的NKX019針對系統性紅斑狼瘡ISt的首例患者投藥治療。如先前宣佈，CUIMC的ISt於2024年7月開始實施。
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兩項研究繼續招募參與者。

2024年至2025年預期的自身免疫里程碑

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預計2024年年底在Ntrust-2開展患者入組，這是用於治療全身硬化症、肌炎和血管炎的NKX019的臨床試驗。正如先前宣佈的那樣，Ntrust-2的新藥申請(IND)在2024年6月獲得批准。
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從Ntrust-1和Ntrust-2臨床試驗的初步臨床數據計劃於2025年公開。

非霍奇金淋巴瘤(NHL)中NKX019的最新進展

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在接受CD19 CAR T細胞治療後疾病進展的七名重度預處理的大B細胞淋巴瘤(LBCL)患者在淋巴減滅後於第0天、第3天和第7天接受了NKX019。
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在首個治療週期後，五名患者實現了部分緩解。其中五名患者中有一名在接受第二個治療週期後獲得了持續6個月以上的完全緩解。
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沒有發生大於2級的細胞因子釋放綜合徵(CRS)病例，也沒有發生免疫效應細胞相關神經毒性(ICANS)病例。
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Nkarta旨在在未來的醫學會議上報告來自LBCL隊列的最終數據。
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nkarta將放棄進一步在NHL開發，優先將開發工作集中在自身免疫性疾病上。

2024年第三季度及近期財務亮點

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截至2024年9月30日，nkarta的現金及現金等價物、受限現金和可交易證券投資總額爲40530萬美元。
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2024年第三季度研發（R&D）費用爲2530萬美元。研發費用中包括非現金股權補償費用爲180萬美元。
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2024年第三季度一般及管理（G&A）費用爲850萬美元。一般及管理費用中包括非現金股權補償費用爲230萬美元。
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2024年第三季度淨虧損爲2830萬美元，基礎和稀釋普通股每股淨虧損爲0.39美元。該淨虧損包括主要由股權補償和折舊費用組成的非現金費用580萬美元。

財務指導

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Nkarta預計其目前的現金及現金等價物將足以支持其當前的經營計劃，直至2027年末。

關於NKX019

2

 

NKX019是一種異基因的，冷凍保存的，現成的免疫治療候選藥物，它使用從健康成年供體的外周血液中分離的自然殺傷(NK)細胞。它經過人類化的CD19定向的CAR工程化，以增強細胞定向和專有的，膜結合的IL-15形式，以獲得更大的持久性和活性，而無需外源性細胞因子的支持。CD19是正常B細胞以及與自身免疫性疾病和B細胞來源的惡性腫瘤有關的生物標誌物。

關於Ntrust™在自身免疫疾病臨床試驗中的情況

Ntrust-1和Ntrust-2是多中心、開放標籤、劑量遞增臨床試驗，建立在關於CD19靶向細胞治療後自身免疫疾病患者持久、免藥物緩解的學術研究基礎上。兩項試驗將評估NKX019在患有自身免疫疾病的人群中的安全性，以及通過消除致病b細胞實現長期緩解的能力，通過對免疫系統進行「重置」。根據試驗方案，患者在經過環磷酰胺淋巴淋巴鞘減少單劑量後，每劑次接受10億或15億個NKX019的三劑量週期。NKX019的工程優勢，兩項試驗中沒有患者會接受額外的細胞因子或基於抗體的治療藥物。這種方法旨在評估NKX019的單藥活性，並促進更快的獲得監管批准。

在Ntrust-1研究中（NCT06557265），難治性紅斑性狼瘡腎炎患者接受NKX019的三劑量週期，隨後進行淋巴減少。Ntrust-1患者也可能接受額外週期以恢復反應。

一旦啓動，Ntrust-2將會對系統性硬化（硬皮病）、特發性炎性肌病（肌無力症）和ANCA相關血管炎的患者進行平行的隊列招募，並在第0、3和7天對NKX019進行劑量。該療程在所有Nkarta臨床試驗中可能具有優勢。每個試驗最初設計招募最多12名患者。

About the Investigator-Sponsored Clinical Trial of NKX019 for Systemic Lupus Nephritis

The single-center, single-arm, open-label Phase 1 investigator-sponsored clinical trial is designed to enroll up to 6 patients with systemic lupus erythematosus, regardless of renal involvement, and will evaluate safety and clinical outcomes in a potentially different population than Ntrust-1. Translational and biomarker studies, including autoantibodies, cytokine profiles and pharmacokinetics are also planned. Patients receive NKX019 following single-agent lymphodepletion with cyclophosphamide. The clinical trial is being led by Anca D. Askanase萬.D.萬.P.H., Director, Lupus Center at Columbia University Irving Medical Center and the Director of Rheumatology Clinical Trials.

關於Nkarta

Nkarta is a clinical-stage biotechnology company advancing the development of allogeneic, off-the-shelf natural killer (NK) cell therapies. By combining its cell expansion and cryopreservation platform with proprietary cell engineering technologies and CRISPR-based genome engineering capabilities, Nkarta is building a pipeline of future cell therapies engineered for deep

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therapeutic activity and intended for broad access in the outpatient treatment setting. For more information, please visit the company’s website at www.nkartatx.com.

前瞻性聲明的警示說明

Statements contained in this press release regarding matters that are not historical facts are 「forward-looking statements」 within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, as amended. Words such as "anticipates," "believes," "expects," "intends," 「plans,」 「potential,」 "projects,” 「would」 and "future" or similar expressions are intended to identify forward-looking statements. Examples of these forward-looking statements include, but are not limited to, statements concerning Nkarta’s expectations regarding any or all of the following: Nkarta’s position, plans, strategies, and timelines for the continued and future clinical development and commercial potential of NKX019 (including initiation of further clinical trials such as Ntrust-2 and the future availability and disclosure of clinical data and other updates from Nkarta’s clinical trials); the therapeutic potential, accessibility, tolerability, advantages, and safety profile of Nk cell therapies, including NKX019 for the treatment of autoimmune diseases, lupus, systemic sclerosis, myositis, and vasculitis, and NHL; and Nkarta’s expected cash runway. Interim clinical data for NKX019 included in this press release are subject to the risk that one or more of the clinical outcomes may materially change as patient enrollment continues and more data on existing patients become available.

由於此類聲明存在風險和不確定性，實際結果可能與這些前瞻性聲明所暗示或表達的結果存在實質性差異。這些風險和不確定性包括但不限於：nkarta 有限的營業歷史和歷史虧損；nkarta 尚無任何產品獲得銷售批准以及實現盈利能力的能力；動物前期研究和早期臨床試驗結果可能無法預測未來結果；nkarta 獲得額外資金以完成其產品候選品的開發和任何商業化的風險； nkarta 依賴 NKX019 臨床成功；nkarta 可能延遲啓動、招募或完成其臨床試驗；第三方競爭者爲類似用途開發產品；nkarta 獲得、維護和保護其知識產權的能力；nkarta 在製造、臨床試驗和前臨床研究方面依賴第三方；以及 CAR nk 細胞療法的製造流程的複雜性。

這些及其他風險和不確定性的更全面描述詳見 nkarta 向美國證券交易委員會（「SEC」）提交的文件，包括 nkarta 截至2024年6月30日止的第10-Q表格中於2024年8月13日提交給 SEC 的「風險因素」部分，以及 nkarta 隨後提交或提供給 SEC 的其他文件。本新聞稿中包含的所有前瞻性聲明僅於發佈之日起生效。nkarta 除非法律要求，否則不承擔更新此類聲明以反映發生或存在於其發表日期之後的事件的責任。

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Nkarta, Inc.

經簡化的損益表

（以千爲單位，除股份數和每股數據外）

(未經審計)

 

 

 

 

截至9月30日的三個月

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

營業費用

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研發

 

$

25,250

 

 

$

22,194

 

 

$

73,617

 

 

$

73,451

 

一般行政

 

 

8,544

 

 

 

7,100

 

 

 

23,654

 

 

 

27,014

 

營業費用總計

 

 

33,794

 

 

 

29,294

 

 

 

97,271

 

 

 

100,465

 

經營虧損

 

 

(33,794

)

 

 

(29,294

)

 

 

(97,271

)

 

 

(100,465

)

其他收入，淨額：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

5,453

 

 

 

3,616

 

 

 

14,423

 

 

 

10,651

 

其他（費用）收益，淨額

 

 

(3

)

 

 

33

 

 

 

(7

)

 

 

67

 

其他收入淨額

 

 

5,450

 

 

 

3,649

 

 

 

14,416

 

 

 

10,718

 

淨損失

 

$

(28,344

)

 

$

(25,645

)

 

$

(82,855

)

 

$

(89,747

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基本和稀釋每股淨虧損

 

$

(0.39

)

 

$

(0.52

)

 

$

(1.26

)

 

$

(1.83

)

用於計算的加權平均股份數
每股基本和稀釋淨虧損

 

 

73,563,316

 

 

 

49,062,799

 

 

 

65,941,355

 

 

 

48,985,373

 

 

Nkarta, Inc.

精簡資產負債表

（以千爲單位）

(未經審計)

 

 

 

九月30日,
2024

 

 

12月31日,
2023

 

資產

 

 

 

 

 

 

現金、現金等價物、受限制的現金和投資

 

$

405,265

 

 

$

250,932

 

資產和設備，淨值

 

 

76,231

 

 

 

79,326

 

經營租賃權使用資產

 

 

38,804

 

 

 

39,949

 

其他

 

 

11,734

 

 

 

8,678

 

資產總額

 

$

532,034

 

 

$

378,885

 

負債和股東權益

 

 

 

 

 

 

應付賬款、應計費用和其他負債

 

$

15,712

 

 

$

17,261

 

經營租賃負債

 

 

85,449

 

 

 

88,339

 

負債合計

 

 

101,161

 

 

 

105,600

 

股東權益

 

 

430,873

 

 

 

273,285

 

負債和股東權益總額

 

$

532,034

 

 

$

378,885

 

 

 

Nkarta媒體/投資者聯繫人：

Greg Mann

Nkarta, Inc.

gmann@nkartatx.com

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