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附錄 99.1

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Poseida Therapeutics提供2024年第三季度的最新情況和財務業績

隨着羅氏擴大CAR-T合作伙伴關係以及安斯泰來提名第二個實體瘤研究項目目標，合作勢頭強勁

 

2024年前九個月的現金流爲正；迄今爲止，里程碑和預付款爲1.3億美元

RMAT 指定的 P-BCMA-ALLO1 的中期 1 期結果呈陽性，在經過大量預處理的復發/難治性 bcma 暴露和 bcma 純屬多發性骨髓瘤患者中，總體緩解率爲 91%，安全性各不相同

以令人信服的生物學理由引入 P-BCMACD19-ALLO1 作爲全資項目，用於治療自身免疫性疾病和血液系統惡性腫瘤

有望在2024年年底之前提供跨異體CAR-T管道的進一步更新，包括在66上的演講th 12月美國血液學會年會

聖地亞哥，2024 年 11 月 7 日 — Poseida Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：PSTX）是一家臨床階段的異體細胞療法和基因藥物公司，致力於爲癌症、自身免疫和罕見疾病患者提供差異化非病毒治療，今天公佈了截至2024年9月30日的第三季度的最新情況和財務業績。

波塞達總裁兼首席執行官克里斯汀·亞雷瑪博士表示：「波塞達繼續在所有關鍵舉措中取得卓越進展，我們的創新非病毒異基因細胞療法和基因醫學項目管道中令人信服的數據顯示，我們與羅氏和安斯泰來合作的擴大和發展，以及我們以科學爲依據的戰略，將我們的平台應用於CAR-T在自身免疫性疾病中的巨大且不斷增長的機遇。」 波塞達療法。「結果，今年到目前爲止，我們已經產生了1.3億美元的非稀釋性、與合作伙伴關係相關的里程碑和付款，另外還通過研發費用報銷獲得了4900萬美元的收入。這使波塞達在今年的前九個月實現了正現金流，並延長了我們的現金流，持續執行、臨床進展和業務發展帶來了額外的上行潛力。我們期待在即將到來的細胞療法研發日和未來的醫學會議上分享我們的CAR-T項目的最新情況。」

最近的成就

細胞療法

擴大與羅氏的全球戰略合作， 包括正在進行的研發進展和提名新的雙CAR-T開發候選人.

•
新的候選藥物是一種針對血液系統惡性腫瘤中表達的已知抗原的異基因雙重CAR-T療法， 包括多發性骨髓瘤。波塞達和羅氏現在有三個合作項目，包括同種異體的 P-BCMA-ALLO1

 

針對多發性骨髓瘤的 CAR-T 療法正處於 10/10期開發階段，以及 P-CD19CD20-ALLO1，一種 b 細胞惡性腫瘤的 1 期開發中的異基因雙 CAR-T 候選藥物。羅氏將來可以選擇提名其他開發候選人。
•
P-BCMA-ALLO1 繼續被定位爲臨床階段領先的異基因 CAR-T 療法，具有引人注目的差異化特徵： 在9月份的國際骨髓瘤學會（IMS）年會上公佈的1期中期數據顯示，經過優化的淋巴消耗組的總緩解率（ORR）爲91％，包括b細胞成熟抗原（BCMA）天真患者的ORR爲100％，以前至少接受過一次BCMA和/或G蛋白偶聯受體C組5成員D（GPRC5D）的患者ORR爲86％-靶向治療模式，安全性結果差異，無劑量限制毒性，細胞因子釋放綜合徵（CRS）和免疫效應細胞的發生率低神經毒性綜合徵 (ICANS) 均爲 2 級或以下，無移植抗宿主病或帕金森綜合徵。沒有使用類固醇或託珠單抗的抗骨髓瘤橋接療法或預防，沒有侵入性血液分離或製造等待，從治療決定到臨床反應的平均時間僅爲3.5周1 （初次 P-BCMA-ALLO1 治療後的平均反應時間爲 16 天）。本研究中的患者比經批准的自體 CAR-T 療法臨床試驗中研究的骨髓瘤患者患有更晚期的疾病2，在意向治療人群中，100% 的患者注射了 P-BCMA-ALLO1。
•
波塞達討論IMS數據的電話會議以 爐邊聊天 與領先的骨髓瘤專家合作 這突顯了數據的關鍵方面，並提供了當前治療方法的背景信息。專家們強調，現成可用性使患者能夠快速開始治療，而無需進行自體CAR-T通常所需的橋接療法，在某些情況下，它爲沒有資格接受自體治療的患者提供了解決方案；快速的臨床反應；有吸引力的安全性；門診治療患者的能力；以及試驗中觀察到的主要益處是治療暴露於BCMA的患者。
•
P-BCMA-ALLO1 的開發仍在繼續， 最近啓動的10/10期試驗正在持續招收患者，該試驗使用與上述優化淋巴消耗組相同的淋巴消耗方案，包括兩種不同的細胞劑量。在第三季度，P-BCMA-ALLO1 被美國食品藥品監督管理局 (FDA) 授予再生醫學高級療法 (RMAT) 稱號，用於治療先前三種或更多療法（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗 CD38 抗體）後的復發/難治性多發性骨髓瘤。
•
波塞達已從2024年迄今爲止的羅氏合作里程碑中獲得了8000萬美元， 包括第三季度收到的與 P-BCMA-ALLO1 10期臨床試驗啓動相關的里程碑式付款，以及10月份爲提名新的開發候選人而支付的額外款項。

______________

1 根據 2024 年 9 月宣佈的 1 期 P-BCMA-ALLO1 臨床試驗的中期數據，Arms A 和 b。

2 尚未進行任何正面交鋒的試驗，將 P-BCMA-ALLO1 與本文中包含的其他產品進行過評估。應謹慎考慮跨試驗數據的解釋，因爲它受研究人群、研究設計和其他因素差異的限制。

 

 

推進了與安斯泰來全資子公司Xyphos Biosciences的戰略研究合作和許可協議 並正式提名第二項高潛力計劃目標.合作提名的兩個項目靶點都是衆所周知且經過驗證的實體瘤靶標。

 

利用 P-BCMACD19-ALLO1 加速針對自身免疫性疾病的高差異化雙靶向異體 car-T 作爲第一個解決這一重大市場機會的管道候選人。P-BCMACD19-ALLO1 是一種異基因雙 CAR-T 候選藥物，目前正在進行支持 IND 的研究。我們認爲，與僅靶向其中一種抗原的CAR-T相比，靶向BCMA和CD19有可能實現更徹底的免疫細胞消耗，而且專門靶向BCMA有可能消耗漿細胞的自身抗體，而漿細胞的自身抗體被認爲是許多自身免疫性疾病的關鍵驅動因素，不能僅通過靶向CD19來解決。迄今爲止，來自靶向BCMA和CD19的自體雙CAR-T的新興數據證實了這種雙重靶向方法。P-BCMACD19-ALLO1 還有望提供同種異體產品的准入優勢，以及源自波塞達的非病毒 T 的潛在誘人安全特徵sCM 該公司CAR-T平台獨有的方法和其他功能，例如其專有的安全開關。

 

加強了波塞達在異體CAR-T領域的創新概況和新興領導地位 9月血液腫瘤學會（SOHO）第十二屆年會和癌症免疫療法學會（SITC）39上有新數據th 11 月的年度會議和會前計劃。

•
在SOHO上發表了一項新的案例研究，該研究表明，對復發的多發性骨髓瘤患者進行T細胞接合的自體波塞達CAR-T療法可以重新激活。在CAR-T重新激活後的10個月內，患者達到並保持嚴格的完全緩解。該案例凸顯了波塞達的T的潛力SCM基於 CAR-T 的療法可提供強大的抗骨髓瘤反應，具有長期緩解和 car-T 細胞持久性。該公司認爲，這是首次看到T細胞參與者重新激活CAR-T療法。
•
新的臨床前數據突顯了波塞達平台設計和製造富含幹細胞記憶T細胞（T）的CAR-TCR-T細胞的潛力SCM) 和中央存儲器 t 細胞 (TCM）可能用於實體瘤的產品將於11月9日在SITC上發佈。在實體瘤中，人們認爲多抗原是療效所必需的，CAR+TCR-T細胞可以識別和殺死單抗原和雙抗原靶細胞，並顯示出與T細胞參與者協同作用的潛力。SITC 演示的主要亮點包括：
o
CAR+TCR-T細胞被證明可以控制體內單抗原陽性腫瘤和雙重抗原陽性腫瘤的生長，並且具有持續的持續性。
o
t-cell engager 用於重新激活和重定向植入的 car+TCR-T 細胞，以控制表達不同抗原的繼發腫瘤挑戰，這與在 SOHO 上提出的患者案例研究相呼應，並提出了一種治療異質腫瘤和/或腫瘤的方法，這些腫瘤和/或腫瘤的成分會隨着時間的推移而變化。

繼續招募患者參加 P-CD19CD20-ALLO1 的 1 期臨床試驗。鑑於針對CD19和CD20的療法的競爭環境，波塞達和羅氏預計，一旦有了更完整的該項目數據集，波塞達和羅氏預計將在2025年提供該試驗的初步臨床數據。

 

 

遺傳藥物

 

在開發非病毒基因藥物方法方面表現出持續的領導地位， 在美國過敏、哮喘和免疫學學會（ACAAI）2024年科學會議上發佈的數據爲支持，該會議以 P-KLKB1-101 爲特色，這是一種使用公司Cas-Clover™ 位點特異基因編輯系統的非病毒、肝臟定向遺傳藥物。數據顯示，KLKB1 的高保真基因編輯可以靶向糾正遺傳性血管性水腫 (HAE)，具有控制劑量反應的能力，良好的耐受性，肝臟編輯接近預期的治療範圍。這些數據增強了Cas-clover的潛力，它有可能成爲針對各種疾病的獨特而有吸引力的基因編輯工具，首先是HAE和 KLKB1 編輯。

此外，波塞達在 2024 年 9 月成功與美國食品藥品管理局就 P-FVIII-101 舉行了 InterAct 會議。該會議使波塞達能夠儘早與FDA就該計劃進行接觸和溝通，以支持旨在符合FDA標準的高效開發。InterAct會議重點關注美國食品藥品管理局生物製劑評估與研究中心（CBER）涵蓋的創新和新興技術。

其他運營更新和即將舉行的活動

製造業更新

該公司繼續提高其異體細胞療法制造的平台流程和分析能力。最近的分析改進使人們能夠更精確地評估潛在捐贈者，並改善了藥品屬性的特徵。

細胞療法研發日

波塞達將於2024年11月14日舉辦以細胞療法爲重點的研發日，重點介紹其腫瘤和自身免疫性疾病差異化同種異體CAR-T療法臨床階段和早期階段產品線取得的進展和進一步的機會。

虛擬活動和網絡直播的訪問權限將通過以下注冊鏈接提供： https://wsw.com/webcast/cc/pstx7/1467684。此虛擬活動的註冊以及網絡直播的重播也將在 「投資者與媒體」 欄目上提供 www.poseida.com。網絡直播的重播將在演講結束後約90天內播放。

2024年第三季度的財務業績

收入

截至2024年9月30日的三個月，收入爲7,170萬美元，截至2024年9月30日的九個月收入爲1.259億美元，而2023年同期分別爲940萬美元和3,970萬美元。增長的主要原因是里程碑的確認和羅氏合作協議下報銷的研發費用增加，以及安斯泰來戰略協議和安斯泰來合作協議中確認的收入。

研究和開發費用

截至2024年9月30日的三個月，研發費用爲4,190萬美元，而2023年同期爲3,750萬美元。這一增長主要是由於異體臨床階段項目的增加，這主要是由總入學人數增加所致

 

公司的同種異體項目，以及臨床前階段計劃和其他未分配費用的增加。

 

截至2024年9月30日的九個月中，研發費用爲1.304億美元，而2023年同期爲1.147億美元。增長的主要原因是異基因臨床階段項目的增加，這主要是由於公司異基因項目的總入學人數增加及其第三次異體臨床試驗 P-CD19CD20-ALLO1 的啓動，以及臨床前階段項目和其他未分配支出的增加。

一般和管理費用

截至2024年9月30日的三個月，一般和管理費用爲1,010萬美元，截至2024年9月30日的九個月爲3,210萬美元，而2023年同期分別爲810萬美元和2,860萬美元。增長的主要原因是專利相關費用和其他諮詢費用增加，以及人事開支增加，導致法律和專業費用增加。

淨收益（虧損）

截至2024年9月30日的三個月，淨收入爲2,020萬美元，截至2024年9月30日的九個月淨虧損爲3540萬美元，而截至2023年9月30日的三個月和九個月的淨虧損分別爲3,180萬美元和9,810萬美元。

現金狀況

截至2024年9月30日，該公司的現金、現金等價物和短期投資餘額爲2.309億美元。這包括2024年前九個月產生的1.15億美元里程碑和預付款，其中包括來自安斯泰來合作的5000萬美元預付款，以及該公司與羅氏的CAR-T合作伙伴關係中持續執行的6500萬美元。該公司預計，其現金、現金等價物和短期投資，以及這些和其他剩餘的短期里程碑以及羅氏的其他付款，將足以爲2026年初的運營提供資金。根據羅氏合作協議，潛在的額外預期進展和付款和/或潛在的額外業務發展可能會進一步擴大現金流道。

關於 Poseida Therapeutics, Inc.

Poseida Therapeutics是一家處於臨床階段的生物製藥公司，致力於推進差異化異基因細胞療法和具有治癒能力的基因藥物。該公司的產品線包括用於血液系統癌症、自身免疫性疾病和實體瘤的研究性同種異體CAR-T細胞療法，以及針對未得到滿足的醫療需求的患者群體的在研活體內遺傳藥物。該公司的方法基於其專有的基因編輯平台，包括其基於非病毒轉座子的DNA遞送系統、Cas-Clover™ 位點特異性基因編輯系統、Booster Molecule和納米顆粒基因遞送技術，以及內部的GMP細胞療法制造。該公司已與羅氏和安斯泰來建立戰略合作，爲癌症患者開啓細胞療法的前景。在 www.poseida.com 上了解更多信息，並通過 X 和 LinkedIn 與 Poseida 聯繫。

前瞻性陳述

本新聞稿中有關非歷史事實的聲明是 “前瞻性陳述”，根據1995年《私人證券訴訟改革法》的定義。此類前瞻性陳述包括有關預期的陳述

 

與臨床試驗有關的計劃，包括監管會議的時間、提交和批准以及臨床數據更新；公司根據與羅氏和安斯泰來合作協議可能獲得的潛在費用、報銷、里程碑、特許權使用費和其他付款，包括相關時間；與公司開發計劃、製造活動和能力有關的預期時間表和里程碑；公司技術平台的潛在能力、優勢和機會；以及候選產品，包括此類候選產品的功效、安全性和耐受性概況或任何提供自身免疫性疾病治療方法的能力；亞雷瑪博士的名言；對公司現金餘額、現金流道、支出、資本需求和任何未來收入的估計；公司利用和完善包括羅氏和安斯泰來在內的其他業務發展機會的能力，以及對公司現金餘額和現金流的任何預期上行潛力和影響；公司的吸引能力和/或留住具有相關專業知識的新老合作者及其對任何此類合作可能帶來的潛在收益的期望；以及公司在開發其技術和候選產品方面的計劃和戰略。由於此類陳述受風險和不確定性的影響，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。這些前瞻性陳述基於公司當前的預期，涉及可能永遠無法實現或可能被證明不正確的假設。由於各種風險和不確定性，實際業績可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異，其中包括但不限於公司在業務的各個方面依賴第三方；與進行臨床試驗相關的風險；公司的任何候選產品是否會被證明是安全有效的；公司爲持續經營融資的能力；公司目標市場的競爭；公司保護其知識產權風險的能力；以及與生物製藥行業新候選產品的開發和監管部門批准相關的不確定性；公司留住關鍵科學或管理人員的能力；公司對其合作者根據各自的合作協議爲推進開發計劃而投入的精力和資源的控制將受到限制；公司可能無法獲得合作協議規定的潛在費用、報銷和付款；公司的合作者有能力提前終止合作，使公司可能無法完全實現合作的好處；以及公司向美國證券交易委員會提交的文件中描述的其他風險。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發佈之日。除非法律要求，否則公司沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發表之日後發生的事件或存在的情況。

 

Poseida Therapeutics, Inc

精選財務數據

（以千計，股票和每股金額除外）

 

 

運營聲明

（未經審計）

 

 

 

三個月已結束
九月三十日

 

 

九個月已結束
九月三十日

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

收入：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

協作收入

 

$

71,748

 

 

$

9,352

 

 

$

125,863

 

 

$

39,708

 

總收入

 

 

71,748

 

 

 

9,352

 

 

 

125,863

 

 

 

39,708

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

 

41,914

 

 

 

37,482

 

 

 

130,382

 

 

 

114,727

 

一般和行政

 

 

10,092

 

 

 

8,092

 

 

 

32,072

 

 

 

28,576

 

運營費用總額

 

 

52,006

 

 

 

45,574

 

 

 

162,454

 

 

 

143,303

 

運營收入（虧損）

 

 

19,742

 

 

 

(36,222

)

 

 

(36,591

)

 

 

(103,595

)

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息支出

 

 

(2,295

)

 

 

(2,236

)

 

 

(6,807

)

 

 

(6,404

)

其他收入，淨額

 

 

2,831

 

 

 

6,787

 

 

 

8,031

 

 

 

12,025

 

所得稅前淨收益（虧損）

 

 

20,278

 

 

 

(31,671

)

 

 

(35,367

)

 

 

(97,974

)

所得稅支出

 

 

(43

)

 

 

(107

)

 

 

(43

)

 

 

(107

)

淨收益（虧損）

 

$

20,235

 

 

$

(31,778

)

 

$

(35,410

)

 

$

(98,081

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基本和攤薄後的每股淨收益（虧損）

 

$

0.21

 

 

$

(0.35

)

 

$

(0.37

)

 

$

(1.11

)

已發行股票的加權平均數，基本

 

 

97,160,467

 

 

 

91,898,347

 

 

 

96,716,649

 

 

 

88,321,943

 

攤薄後的已發行股票的加權平均數

 

 

98,219,947

 

 

 

91,898,347

 

 

 

96,716,649

 

 

 

88,321,943

 

 

 

選定的資產負債表數據

 

 

 

九月三十日

 

 

十二月 31,

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

 

（未經審計）

 

 

 

 

現金、現金等價物和短期投資

 

$

230,852

 

 

$

212,202

 

總資產

 

 

293,577

 

 

 

273,885

 

負債總額

 

 

206,366

 

 

 

170,184

 

股東權益總額

 

 

87,211

 

 

 

103,701

 

 

###

 

波塞達投資者和媒體關係：

亞歷克斯·查普曼

投資者關係和企業傳播高級副總裁

IR@poseida.com

莎拉·泰林

投資者關係和企業傳播高級董事

PR@poseida.com