第99.1展示文本
allogene therapeutics報告2024年第三季度財務業績和業務更新
•Cemacabtagene Ansegedleucel（Cema-Cel）：1L鞏固大B細胞淋巴瘤（LBCL）
◦重要的第2期ALPHA3試驗繼續進行，現正進行現場激活和病人篩選/招募
◦旨在2025年中期進行淋巴清除選擇
◦到2026年上半年預計完成招募，到2026年年底獲得主要EFS數據
◦可能於2027年提交BLA
•在自身免疫性疾病(AID)中的ALLO-329
◦在美國風溼病學會(ACR)大會上展示ALLO-329潛力的臨床前數據
◦CD19 / CD70雙CAR專爲解決自身免疫性疾病中涉及的b細胞和t細胞功能障礙而設計
◦使用經過臨床驗證的Dagger®技術的CD70 CAR旨在減少或消除淋巴清除的需求
◦新藥申請(IND)計劃定於2025年第一季度
◦預計到2025年底會有概念驗證數據
•ALLO-316在腎細胞癌(RCC)中的應用
◦公司宣佈，ALLO-316在經過預處理的晚期腎癌患者中展示了積極的1期數據，證明了其潛力，SITC和IKCS上發表
◦TRAVERSE試驗的1期結果表明，ALLO-316的單次輸注在CD70腫瘤比例得分大於50%的患者中可以獲得50%的總體反應率，33%的確認反應率
◦CD70 Dagger® 科技促進了帶有標準淋巴減滅的ALLO-316的強勁擴張和持續性，支持其作爲下一代全基因異基因平台的潛力
◦ALLO-316表現出可管理的安全性概況；新實施的診斷和管理算法似乎在減輕IEC-HS的同時保持CAR-T的療效方面非常有效
◦TRAVERSE試驗的數據支持FDA最近將ALLO-316指定爲晚期或轉移性RCC潛在治療方案
•截至2024年第三季度，現金、現金等價物和投資總額爲40340萬美元；現金儲備預計將持續到2026年下半年
•今天下午2:00 PT/5:00 ET安排了電話會議和網絡直播
美國加利福尼亞州南舊金山，11月7日, 2024 – Allogene Therapeutics， Inc. （納斯達克：ALLO）是一家臨床階段的生物技術公司，致力於開發用於癌症和自身免疫疾病的異基因CAR T（AlloCAR T™）產品，今天提供了公司更新並報告了截至2024年9月30日的財務業績。
「我們爲愛文思控股在2024年第三季度推進我們的調查性異基因細胞產品取得的進展感到自豪，主要涉及關鍵的「第一次」——針對大B細胞淋巴瘤的我們的一線鞏固試驗，採用cem-cel，ALLO-316作爲第一個在固性腫瘤中展示積極結果的異基因CAR t產品候選，以及第一個針對自身免疫性疾病專門設計的CD19/CD70雙CAR t候選人，」愛文思控股Allogene的總裁，首席執行官，兼聯合創始人David Chang博士表示。「我們相信這些努力有可能重新定義治療範式，量身定製治療方案以滿足大型患者群體的獨特需求，並促進更廣泛的現實世界應用。愛文思控股一直致力於推動改進患有癌症和自身免疫性疾病患者預後的創新。」
項目更新
Cema-Cel：大B細胞淋巴瘤（LBCL）主要ALPHA3 1L鞏固試驗
關鍵2期ALPHA3試驗是該公司的主要關注點。該試驗始於2024年6月，目前已有近30個研究點激活並正在篩選具有極小殘留病變（MRD）的患者。
這項開創性研究評估使用西馬卡布亞基尼安塞格雷黴素（cema-cel）作爲大B細胞淋巴瘤（LBCL）患者一線（1L）治療方案的一部分，這些患者可能在標準一線治療後出現復發。ALPHA3是第一個提供CAR t作爲1L治療鞏固的關鍵試驗。
這項創新的ALPHA3試驗將通過利用Foresight CLARITY™搭載的PhasED-Seq™，一種新穎且高度準確的僅供調查使用（IUO）MRD測試，識別那些在一線治療後面臨復發風險的患者。這項隨機試驗將招募約240名患者，旨在證明接受cema-cel治療的患者相對於接受當前標準護理（觀察）的患者在事件無憂生存（EFS）方面具有有意義的改善。預計ALPHA3將於2026年上半年招募完成。
預計在2026年進行有效性分析，幷包括由獨立數據安全監控委員會（DSMB）在2026年上半年監控的中期EFS分析，以及在2026年年底之前完成的主要EFS分析數據讀取。潛在的生物製品許可申請（BLA）提交計劃定於2027年。
ALLO-329: CD19/CD70雙特異性CAR與匕首® 自免疫性疾病（AID）中的科技
公司將於2024年11月18日在華盛頓特區舉行的美國風溼病學院年會ACR Convergence 2024上，爲其下一代用於自免疫疾病的實驗性AlloCAR t候選藥ALLO-329展示臨床前數據。
ALLO-329提供了一種新穎的治療自免疫性疾病的方法，作爲首個特異設計用於靶向CD19+ B細胞和CD70+活化T細胞的同種異體CD19/CD70雙特異性CAR T產品。該實驗性產品利用基於CRISPR的位點特異性整合，並結合了公司經臨床驗證的Dagger®技術，旨在減少或消除淋巴清掃的需要，這被認爲是擴大CAR T療法在自免疫應用中廣泛採用的一個潛在重要障礙。
公司計劃在2025年第一季度提交一項新藥（IND）申請，並預計到2025年底擁有概念驗證。
ALLO-316: 腎細胞癌（RCC）TRAVERSE試驗
公司將在2024年11月8日舉行的國際腎癌研討會（IKCS）以及在Society for Immunotherapy of Cancer（SITC）年會（2024年11月9日）上，以口頭報告方式更新正在進行的第1階段TRAVERSE試驗，並在海報展示環節展示。該試驗評估了ALLO-316，公司治療實體腫瘤的首個AlloCAR T™候選藥，針對晚期或轉移性腎細胞癌（RCC）的患者進行試驗，這些患者在接受免疫檢查點抑制劑和靶向VEGF療法治療後病情進展。這些報告強調了在CD70陽性RCC腫瘤患者中，在標準FC（氟達拉濱（30 mg/m2）和環磷酰胺（500 mg/m2））淋巴清掃後，ALLO-316顯示出強有力的抗腫瘤活性。
截至2024年10月14日的數據截止日期，已有39名患者參加了正在進行中的第1期臨床試驗，其中26名被確認爲CD70陽性的RCC患者，並可評估療效結果。從入組到開始治療的中位時間爲五天。來自劑量遞增隊列以及新開設的第10億擴展隊列的數據已包含在報告中。第10億擴展隊列正在評估ALLO-316在DL2（8000萬CAR-T細胞）進行常規FC淋巴減少後的安全性和療效。
在經過重度治療的患者中給予ALLO-316單次輸注後，該試驗顯示了CD70腫瘤比例分數（TPS）≥50%的患者中，最佳整體反應率（ORR）爲50%，確認的反應率爲33%。TPS ≥50%的患者佔晚期或轉移性RCC患者的大多數。在TPS ≥50%的患者中，76%（16/21）的患者經歷了腫瘤負荷的減少。在接受第10億擴展方案的TPS高於50%的六名患者中，有兩名（33%）顯示出持久的反應，持續時間超過4個月。
最常見的所有等級不良事件包括細胞因子釋放綜合徵（CRS）（僅有一個≥3級）、疲勞（59%）、中性粒細胞減少（56%）、白細胞計數降低（54%）、貧血（51%）和噁心（51%）。免疫效應細胞相關的神經毒性綜合徵（ICANS）發生率僅爲8%，未發生移植物抗宿主病（GvHD）。
報告了兩起自身免疫性肝炎和心源性休克的劑量限制毒性（DLT）事件。每起事件發生在接受FCA（FC加ALLO-647）淋巴減少和ALLO-316 DL2的兩名不同參與者身上。報告了三起5級與治療相關的不良事件：1）心源性休克，這是兩起DLT事件之一；2）DL4的ALLO-316治療後的多耐藥肺炎克雷伯氏菌敗血症 - 這名受試者先前有一次相同多耐藥肺炎克雷伯氏菌肌肉膿腫和菌血症事件，正在接受anakinra和地塞米松治療高炎症反應；以及3）接受ALLO-316治療後16個月出現瘦弱的一名受試者 - 此受試者在第12個月出現了穩定疾病（SD）的腫瘤反應，死亡前未進行間隔掃描評估疾病狀態。
2024年10月29日，公司宣佈已獲得ALLO-316在晚期或轉移性RCC成人患者中再生醫學先進療法（RMAT）認定。這項RMAT認定基於TRAVERSE試驗的第1階段臨床數據，表明ALLO-316有望滿足難治性RCC患者的未滿足需求，這些患者已經經歷了多種標準RCC治療，包括免疫檢查點抑制劑和靶向VEGF療法。
2024年第三季度財務業績
•2024年第三季度研發費用爲4470萬美元，包括560萬美元的非現金股份補償費用。
•2024年第三季度總務費用爲1630萬美元，其中包括780萬美元的非現金股份補償費用。
•2024年第三季度淨虧損爲6630萬美元，每股虧損0.32美元，其中包括1340萬美元的非現金股份補償費用和1070萬美元的非現金長期資產減值費用。
•截至2024年9月30日，公司現金、現金等價物和投資總額爲40340萬美元。
根據截至2024年9月30日的現金、現金等價物和投資，公司預計其現金儲備將支持業務運營至2026年下半年。指引維持在最近更新中不變，預計2024年現金、現金等價物和投資將減少約20000萬美元。預計依據GAAP營業費用約爲30000萬美元，其中包括約6000萬美元的估計非現金股份補償費用。這些估計不包括任何可能的業務發展活動影響。
電話會議和網絡直播細節
Allogene將於今天下午2點太平洋時間/下午5點東部時間舉行現場電話會議和網絡直播，討論財務業績並提供業務更新。如果您想在電話會議中提問，請使用此鏈接註冊。在註冊電話會議時，您將收到一個個人識別碼 PIN，以便您作爲參與者獲取通話權限，並可以選擇提問。僅供收聽的網絡直播將在公司網站上提供。 www.allogene.com 要獲取30天左右的公司網站上提供的網絡直播回放，請在Investors選項卡的News and Events部分訪問www.allogene.com。
關於Allogene Therapeutics
總部位於南舊金山的allogene therapeutics是一家處於臨床階段的生物技術公司，致力於研發用於癌症和自身免疫疾病的異體嵌合抗原受體T細胞（AlloCAR T™）產品。allogene由一支在細胞療法領域擁有豐富經驗的管理團隊領導，正在開發一系列「現貨」CAR T細胞產品候選藥物管線，旨在提供即插即用型細胞療法，更加可靠且規模更大地滿足更多患者需求。欲了解更多信息，請訪問www.allogene.com，並在X和LinkedIn上關注allogene therapeutics。
關於前瞻性聲明的警示：本新聞稿包含「前瞻性聲明」，根據1933年修正案第27A條、1934年修正案第21E條以及1995年《私人證券訴訟改革法》，其中包括我們的業務策略、產品發佈、未來運營和資本資源的討論。本新聞稿中的「估計」、「項目」、「期望」、「預計」、「預測」、「計劃」、「有意」、「相信」、「尋求」、「可能」、「將」、「應該」、「未來」、「提議」和這些詞或類似表達（或這些詞或表達的否定版本）旨在用於識別前瞻性聲明。前瞻性聲明並非對未來業績、條件或結果的保證。這些聲明基於管理層的意見、估計和信念，這些意見、估計和信念是在發表這些聲明的日期做出的，並且它們受到已知和未知的風險、不確定性、假設和其他因素的影響，其中許多因素超出了我們的控制範圍，可能導致實際結果、活動級別、業績或成就與這些前瞻性聲明所表示的結果、活動級別、業績或成就存在實質性差異。其中一些風險在公司上市交易時已經詳細討論過，包括2023年12月31日和2024年3月31日間的10-K年度報告和季度報告10-Q中所包含的「風險因素」部分，以及公司隨後向美國證券交易委員會提交的文件。可能會影響實際結果或結果的重要因素包括：我們的客戶保留、增長、產品開發、市場地位、財務結果和儲備的策略，我們執行業務計劃的能力，我們保留核心人員的能力，我們能否繼續保持納斯達克Capital市場上市，我們能否實現我們未來指導和積壓報告中包括的收入，我們能否滿足未來的債務義務、附屬負債和其他負債，公司能否繼續作爲一個正在運營的企業，潛在的訴訟、供應鏈短缺以及影響我們產品和服務需求的一般經濟和市場情況。讀者不應過分依賴任何前瞻性聲明。我們假定不會更新或修訂前瞻性聲明，除非有法律要求更新或修訂。
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法案》安全港條款的前瞻性陳述。新聞稿在某些情況下可能使用諸如「目標」，「持續」，「可能」，「認爲」，「潛力」，「繼續」，「估計」，「期望」，「計劃」，「項目」，「預計」，「打算」，「旨在」，「前進」，「可以」，「變得」，「可能」，「將會」，「應該」或其他傳達未來事件或結果不確定性的詞語來識別這些前瞻性陳述。前瞻性陳述包括關於意圖，觀念，展望，分析或關於以下事項的當前期望：Allogene產品候選藥物，包括Cema-cel，ALLO-329和ALLO-316，實現臨床成功，獲得監管批准，影響商業市場或在商業上取得成功的潛力；關於試驗設計，時間表和預期數據披露的期望，包括ALPHA3將成爲一個關鍵試驗的期望；監管提交的計劃和時間表，包括2027年Cema-Cel的BLA和2025年第一季度ALLO-329的IND申請的潛在提交；如果ALLO-316進入第2階段，爲ALLO-316預期的給藥方案；與Allogene產品候選藥物和技術相關的預期結果，包括療效和安全性結果以及處理不良事件的能力；Allogene產品候選藥物在治療癌症和自身免疫疾病中的潛在應用；關於獲得數據以建立概念驗證的期望；Allogene的預期財務狀況，包括2024年財務指引和現金流量情況；以及其他關於未來事件或情況的陳述。各種因素可能導致Allogene的期望與實際結果存在重大差異，包括與我們新技術和潛在不良效應相關的風險和不確定性；Allogene產品開發活動和臨床試驗的成功，成本和時間；監管批准流程；Allogene獲得和維持其產品候選藥物監管批准的能力；產品製造可能存在的延遲或困難；與其他生物製藥公司的競爭；獲得額外資金以開發Allogene的產品候選藥物並實施其業務計劃；以及一般經濟和市場狀況。這些和其他風險在Allogene向美國證券交易委員會（SEC）的申報中詳細討論，包括但不限於其今天向SEC提交的截至2024年9月30日的第三季度10-Q表格中「風險因素」標題下。本新聞稿中作出的任何前瞻性陳述僅適用於本新聞稿日期。Allogene不承擔更新前瞻性陳述的義務，無論是出於新信息，未來事件還是其他方面，於本新聞稿日期之後。
在比較自體CAR t數據時應小心。臨床試驗設計、患者人群、已發佈數據、隨訪時間以及候選產品本身存在差異，自體產品的臨床試驗結果可能對我們現有或未來的結果沒有解釋價值。
AlloCAR T™和Dagger®是Allogene Therapeutics, Inc.的商標。
CLARITY™和PhasED-Seq™是Foresight Diagnostics的商標。
Allogene的正在研究中的AlloCAR T™腫瘤產品利用Cellectis技術。抗CD19腫瘤產品是基於Cellectis授予Servier的獨家許可開發的。Servier擁有來自Cellectis的抗CD19 AlloCAR T™研究產品的獨家許可權，已授予Allogene這些產品在美國、所有歐盟成員國和英國的獨家權利。抗CD70 AlloCAR t項目由Allogene獨家從Cellectis獲得許可，Allogene持有該AlloCAR T™項目的全球開發和商業權利。ALLO-329 (CD19/CD70)用於自身免疫疾病的產品採用CRISPR基因編輯技術。
ALLOGENE THERAPEUTICS, INC.
選定財務數據
(未經審計；以千爲單位，除股份和每股數據外)
損益表
| 截止到9月30日的三個月 | |||||||||||
| 2024 | 2023 | ||||||||||
| 合作營業收入-關聯方 | $ | — | $ | 22 | |||||||
| 營業費用： | |||||||||||
| 研發 | $ | 44,713 | $ | 45,977 | |||||||
| 一般行政 | 16,333 | 17,041 | |||||||||
| 開多的資產減值 | 10,728 | — | |||||||||
| 營業費用總計 | 71,774 | 63,018 | |||||||||
| 經營虧損 | (71,774) | (62,996) | |||||||||
| 其他收益（費用），淨: | |||||||||||
| 利息和其他收入，淨額 | 6,705 | 6,205 | |||||||||
| 利息費用 | (100) | — | |||||||||
| 其他收益和損失，淨額 | (1,124) | (5,496) | |||||||||
| 總其他收入(費用)，淨額 | 5,481 | 709 | |||||||||
| 淨損失 | (66,293) | (62,287) | |||||||||
| 基本和稀釋每股淨虧損 | $ | (0.32) | $ | (0.37) | |||||||
| 基本每股淨虧損和稀釋每股淨虧損計算所使用的加權平均股數 | 209,188,551 | 167,649,010 | |||||||||
選擇的資產負債表數據
| 截至2024年9月30日 | 截至2023年12月31日 | ||||||||||
| 現金、現金等價物及投資 | $ | 403,385 | $ | 448,697 | |||||||
| 資產總額 | 589,120 | 642,837 | |||||||||
| 負債合計 | 125,372 | 130,604 | |||||||||
| 股東權益總額 | 463,748 | 512,233 | |||||||||
Allogene媒體/投資者聯繫人：
克莉絲汀·卡西亞諾
執行副總裁，首席公司事務和品牌策略官
Christine.Cassiano@allogene.com