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附錄99.1
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Rallybio報告2024年第三季度財務業績並提供業務更新

CTA批准RLYB212第2期臨床試驗；預計在2024年第4季度開始篩選 ̶

截至2024年9月30日，現金、現金等價物和有價證券總額為7510萬美元，提供至2026年年中的資金儲備

2024年11月7日，康涅狄格州紐黑文 Rallybio公司 納斯達克：RLYB，一家臨床級生物技術公司，將科學進展轉化為對於罕見疾病患者具有轉變性療法。今天，公司公布了截至2024年9月30日的第三季度財務業績，並就最近的公司發展情況進行了更新。

“將RLYB212推進第2期試驗對Rallybio來說是一項重大成就。憑借臨床試驗申請批准，我們的團隊正在啟動臨床試驗站點，我們預計將在未來幾周內開始為懷孕婦女進行篩選，這些婦女處於更高風險的免疫攻擊反應及胎兒和新生兒免疫性血小板減少症（FNAIT）。”Rallybio的首席執行官Stephen Uden萬.D.表示：“此外，我們在RLYB116計劃上的專注投資已經產生了重要數據，我們期待在12月與該計劃的下一步共享。由於我們今年初宣布的重新聚焦營運計劃，我們已經減少了現金消耗，並且我們正在按照2024年所有管道里程碑的目標取得進展。我們將繼續我們的專注投資策略，這將使Rallybio能夠在2025年帶來多個關鍵價值轉折點和長期價值創造。”

最近的業務亮點和即將到來的里程碑：

RLYB212計劃

•Rallybio宣布其RLYB212第2期確認劑量試驗在懷孕婦女中得到批准，這些婦女處於更高風險的HPA-1a免疫化和FNAIt。通過歐洲藥品管理局（EMA）和英國藥品和保健產品監管局（MHRA）的批准，臨床站點的啟動已在進行中，預計在2024年第四季度開始篩選。

•該公司的FNAIt自然史研究中篩選工作持續進行，截至2024年11月1日，已有超過13,000名懷孕婦女進行篩選。Rallybio現已將歐洲站點從自然史研究轉向第2期試驗，該處將繼續在那些沒有接受RLYB212的更容易出現HPA-1a免疫化風險的婦女中收集自然史數據。

•第十億階段概念驗證研究的結果已於2024年8月發表。 關於血栓形成和血液凝結的結果已於2024年8月發表在《血栓與止血》期刊上。 預計今年晚些時候將發表進一步的出版物，包括支持RLYB212第2期劑量方案的理據和模型。

•將於12月7日至10日在加州聖迭戈舉行的美國血液學學會（ASH）年會上，展示預防性給予RLYB212能安全有效地防止懷孕老鼠FNAIt的預臨床模型數據。

職稱： 在懷孕老鼠中預防性給予HPA-1a專一性抗體RLYB212能安全地防止胎兒/新生兒免疫性血小板減少癥。
出版號： 1185
會議名稱： 311. 血小板數量或功能異常：臨床和流行病學：海報I
會議日期： 2024年12月7日週六
演示時間： 下午5:30 - 7:30


地點： 聖地牙哥會議中心，G-H廳

此海報也被選為ASH海報漫步活動 血管、血栓形成和止血：從基本概念到臨床應用，主辦單位為血管、血栓形成與止血。 將於12月7日上午11:15至下午12:15舉行。

•Rallybio在NORD罕見疾病和孤兒產品突破峰會上展示了一項流行病學分析的完整數據，首次提供了定量非高加索祖先女性攜帶高風險FNAIt基因標誌的堅固證據（HPA-1a阴性，HLA-DRB3*01:01陽性）該峰會於10月20日至22日在華盛頓特區舉行，並且在美國人類遺傳學學會（ASHG）年會上進行，該年會將於11月5日至9日在科羅拉多丹佛舉行。根據數據，估計每年在北美和主要歐洲國家中，有超過30,000起懷孕來自於高風險FNAIt。

RLYB116方案

•RLYB116的製造工作於2024年第三季度成功完成。 Rallybio預期，這次製造工作的流程改進將提高RLYB116的耐受性。

•額外的補體生物標誌特性分析已經完成。這些結果與第1階段MAD數據一起，表明RLYB116導致的游離C5的持續減少大於最初預期。根據這些分析，Rallybio認為，在第1階段MAD研究中測試的劑量下，有機會追求超越一般性重症肌無力的指示，包括發作性夜間血紅蛋白尿和抗磷脂症候群。

•在2024年12月，Rallybio預計提供製造工藝改進和生物標誌特性的更新，以及RLYB116的未來計劃。

臨床前項目

根據其2024年營運計劃，Rallybio正在推進其到達2024年重要里程碑的臨床前計劃。除了實現這些里程碑之外，Rallybio正在尋求其他選項來進一步推進這些計劃，包括合作夥伴關係和其他形式的非稀釋融資。

•RLYB332: 將在即將舉行的ASH年會上介紹評估RLYB332的非臨床數據，這是RLYB331抗matriptase-2長效版本。

職稱： 長效抗matriptase-2抗體作為治療鐵過量疾病的潛在極優療法
發表編號: 3854
會議名稱: 102. 鐵質平衡和生物學：海報III
Session Date: 2024年12月9日星期一
Presentation Time: 下午6:00 - 下午8:00
位置： 聖地牙哥會議中心，G-H廳
•ENPP1 抑制劑，Exscientia 合作： Rallybio和Exscientia仍在進行，計劃在2024年12月提名一個ENPP1抑制劑開發候選藥物，用於治療低磷酸酶病（HPP）患者。早期引導ENPP1抑制劑在HPP模型中的數據已在九月份的美國骨科與礦物研究學會（ASBMR）會議上發表。數據表明，對成年HPP小鼠口服REV101可使無機焦磷酸酯（PPi）降低30％，從而改善了長骨和脊椎骨的礦化。此外，數據顯示，ENPP1的抑制是安全且耐受的。數據還首次表明，ENPP1是適合治療後發性HPP的一種可藥用的靶點。



企業動態更新

•Rallybio被選為2024年Fierce 50名單的創新榮譽得主。
2024年第三季度財務結果

•營業收入： 2024年第三季度營收為300萬美元，相比於2023年同期沒有營收。增加是由於Rallybio在2024年第二季度與強生公司達成合作協議，以及與合作協議相關營收的確認。

•研究與發展（R&D）費用： 2024年第三季度研發費用為820萬美元，相較於2023年同期的1330萬美元。研發費用的降低主要是由於RLYB116和RLYB212相關開發成本的減少，以及與2023年相比，與工資和與人員相關成本的降低，主要跟人員減少和2024年持續人數較低有關。

•總務與行政（G&A）費用： 總務及行政費用於2024年第三季度為410萬美元，較2023年同期的610萬美元低。總務及行政費用的減少主要與薪資和與人員相關的成本降低有關，主要與2024年的員工裁員和較2023年相比的低工作人數相關，以及其他相關總務及行政費用的降低，包括顧問費用的減少。

•淨損失及每普通股淨損失： Rallybio於2024年第三季度報告淨損失1150萬美元，每普通股淨損失為0.26美元，相比之下，2023年第三季度淨損失1840萬美元，每普通股淨損失為0.45美元。

•現金位置： 截至2024年9月30日，現金、現金等價物和有價證券總額為7510萬美元。
關於Rallybio
Rallybio（納斯達克：RLYB）是一家臨床階段的生物技術公司，旨在為罹患嚴重罕見疾病的患者開發和商業化改變生活的治療方案。Rallybio已構建了一系列有前途的產品候選品管道，旨在解決孕產婦胎兒健康、補體失調、血液學和代謝性疾病等領域未滿足醫療需求的疾病。該公司有兩個臨床階段計畫：RLYB212，用於預防胎兒和新生兒異體免疫性血小板減少症（FNAIT）的抗HPA-1a抗體，以及RLYB116，一種能夠治療補體元件5（C5）多種補體失調疾病的抑制劑，以及其他處於臨床前開發階段的計畫。Rallybio總部位於康涅狄克州紐黑文。欲瞭解更多信息，請訪問 www.rallybio.com 並關注我們 LinkedIn 和 Twitter.
前瞻性陳述
本新聞稿含有基於我們管理層的信仰和假設以及目前可用信息的前瞻性陳述。本新聞稿中除了包含歷史事實陳述外，所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，前瞻性陳述可以通過“可能”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預見”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“持續”或這些術語的否定形式或其他類似表達來識別，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。本新聞稿中的前瞻性陳述包括但不限於有關RLYB212第2期臨床試驗啟動時間、FNAIt自然病史研究和計劃的RLYB212第2期試驗結果是否足以支持設計和實施RLYB212第3期註冊研究、RLYB116製造工作是否將改善耐受性，及在進行臨床試驗時會產生什麼樣的結果，我們對來自臨床研究數據的實用性的期望，我們通過與強生合作推動FNAIt意識的期望，我們更準確地識別懷孕女性FNAIt風險較高的人數的期望，僅在北美和歐洲主要國家懷孕女性FNAIt風險較高的數量的估計，我們對RLYB212市場機會的估計，有關FNAIt和RLYB212發表時機的時間安排，我們對RLYB116生物標記特性工作結論是否具有指導意義的期望，2024年我們前臨床項目中實現里程碑的時間，包括對ENPP1抑制劑候選提名，Rallybio是否會在2025年交付多個關鍵價值拐點（如有），以及長期價值創造，Rallybio成功開發RLYB212、RLYB116或我們其它產品候選者的機率，我們成功識別並實施可進一步推進我們項目的替代和可接受選項的能力，我們對我們資本需求及其足夠性的估計以及我們的現金週轉周期的期望。本新聞稿中的前瞻性陳述僅為預測，主要基於管理層對未來事件和財務趨勢的目前期望和預測，管理層認為這些可能影響Rallybio業務、財務狀況和營運結果。這些前瞻性陳述僅反映本新聞稿日期時的情況，並受到許多已知和未知風險、不確定因素和假設的影響，包括但不限於我們成功啟動和進行計劃中的臨床試驗（包括FNAIt自然病史研究和RLYB212第2期試驗）並及時或完全完成這些臨床試驗並獲得預期時間軸上或完全符合預期的結果，我們的現金資源是否足以支持我們的營業費用和資本支出需求，以及我們是否能成功籌集到額外資金，我們能否建立戰略合作夥伴關係或其他安排的能力，與其他生物技術和製藥公司的競爭，以及在Rallybio向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中描述的那些風險和不確定因素，包括Rallybio截至2024年6月30日的季度報告以及隨後向SEC提交的文件。我們前瞻性陳述中所反映的事件和情況可能未能實現或發生，實際未來結果、活動水平、績效及事件情況可能與前瞻性陳述中預期的有實質不同。除適用法律要求外，我們沒有責任公開更新或修訂本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述，無論是因為任何新信息、未來事件、改變的情況還是其他原因。


如果通過臨床試驗，FNAIt自然病史研究結果和計劃的RLYB212第2期試驗結果足以支持RLYB212第3期註冊研究的設計和實施，關於我們臨床研究數據的用處的期望，我們通過與強生合作推動FNAIt意識的能力，更精確識別懷孕女性FNAIt風險較高人數的估計以及僅在北美和主要歐洲國家的FNAIt風險較高女性數量的估計，我們對RLYB212市場機遇的估計，關於FNAIt和RLYB212相關出版的時機，我們對RLYB116生物標誌特性工作總結是否具有信息性，2024年我們前臨床項目里程碑的達成時間，包括對ENPP1抑制劑候選者的提名，Rallybio是否會在2025年交付多個關鍵價值拐點（如有），以及長期價值創造，Rallybio成功開發RLYB212、RLYB116或我們的其他產品候選者的可能性，我們成功找到並實施進一步推進項目的替代可接受選項，我們資本需求及其足夠性的估計以及我們的現金週轉周期。本新聞稿中的前瞻性陳述僅為預測，主要基於管理層對未來事件和財務趨勢的目前期望和預測，管理層認為這些可能影響Rallybio業務、財務狀況和營運結果。這些前瞻性陳述僅反映本新聞稿日期時的情況，並受到許多已知和未知風險、不確定因素和假設的影響，包括但不限於我們成功啟動和進行計劃中的臨床試驗（包括FNAIt自然病史研究和RLYB212第2期試驗）並及時或完全完成這些臨床試驗並獲得預期時間軸上或完全符合預期的結果，我們的現金資源是否足以支持我們的營業費用和資本支出需求，以及我們是否能成功籌集到額外資金，我們能否建立戰略合作夥伴關係或其他安排的能力，與其他生物技術和製藥公司的競爭，以及在Rallybio向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中描述的那些風險和不確定因素，包括Rallybio截至2024年6月30日的季度報告以及隨後向SEC提交的文件。我們前瞻性陳述中所反映的事件和情況可能未能實現或發生，實際未來結果、活動水平、績效及事件情況可能與前瞻性陳述中預期的有實質不同。除適用法律要求外，我們沒有責任公開更新或修訂本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述，無論是因為任何新信息、未來事件、改變的情況還是其他原因。


財務表格
RALLYBIO 公司
所選擇的精簡合併財務信息
綜合損益簡明綜合表
(未經查核)
截至9月30日的三個月內截至9月30日的九個月內
(以千為單位，股票和每股金額除外)2024202320242023
營業收入:
合作及授權收入$299 $— $598 $— 
營業總收入299 — 598 — 
營業費用：
研發費用8,240 13,288 34,122 37,620 
總務與行政4,125 6,075 15,364 20,200 
營業費用總計12,365 19,363 49,486 57,820 
營運虧損(12,066)(19,363)(48,888)(57,820)
其他收入：
利息收入986 1,545 3,405 4,699 
其他收益251 92 561 227 
其他綜合收益淨額1,237 1,637 3,966 4,926 
合資企業損失之前虧損(10,829)(17,726)(44,922)(52,894)
對合資企業投資的損失637 648 1,809 1,428 
淨損失$(11,466)$(18,374)$(46,731)$(54,322)
每股普通股基本和稀釋淨虧損$(0.26)$(0.45)$(1.08)$(1.35)
基本和稀釋的加權平均普通股份數44,593,22140,531,49743,170,17740,382,625
其他綜合損失：
可變現證券的未實現收益（虧損）240 64 154 6 
其他綜合收益（損失）240 64 154 6 
全面損失$(11,226)$(18,310)$(46,577)$(54,316)
縮短的合併財務報表
(未經查核)
（以千為單位）九月三十日,
2024		12月31日,
2023
現金、現金等價物及有價證券截至2024年6月30日為1.527億美元，公司沒有未偿债务。截至2024年6月30日的26周期間，經營活動所提供的淨現金為4010萬美元，相比之下，截至2023年6月25日的26周期間，經營活動所提供的淨現金為1890萬美元。$75,139 $109,929 
資產總額79,007115,620
總負債8,1899,436
股東權益總額70,818106,184



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