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第99.1展示文本

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立即发布

 

Rapport Therapeutics报告第三季度财务状况并提供业务更新

 

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生物技术行业领袖加入董事会，带来在药物发现、神经科学临床研发和运营领导方面的深厚专业知识
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RAP-219 MAD-2和PEt试验正在进行中；预计于2025年第一季度公布最终数据
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积极招募癫痫焦点性癫痫2a期试验的患者；试验进展顺利，预计于2025年年中公布最终数据
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在公司解决美国食品药品管理局（FDA）关于2a期试验方案的反馈之际，糖尿病周围神经病痛的新药申请（IND）被置于临床暂停状态
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现金、现金等价物和短期投资合计为32070万美元，不包括受限现金，在预计可以资助运营至2026年底。

 

马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州圣迭戈2024年11月7日—Rapport Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：RAPP），一家专注于发现和开发面向中枢神经系统（CNS）疾病患者的小分子精准药物的临床阶段生物技术公司，今天宣布了2024年第三季度财务业绩，并提供了业务更新。

“我们对RAP-219的进展感到满意，特别是在我们继续执行我们的第2a期概念验证试验以治疗局灶性癫痫的过程中，”Rapport首席执行官亚伯拉罕·N·塞赛说。“我们持续地从我们正在进行的临床活动中学习，包括MAD-2和PEt试验以及我们的药物开发工作，这些只是加强了我们对RAP-219作为局灶性癫痫、外周神经性疼痛和躁郁症潜在变革性治疗产品实用潜力的信心。”

业务更新

董事会

公司宣布任命新董事会成员，帮助指导其下一阶段的增长和创新，包括General Atlantic运营合伙人、前Cubist Pharmaceuticals首席执行官Rob Perez；前Cerevel Therapeutics首席医疗官Raymond Sanchez医生；前Vertex Pharmaceuticals首席会计官Paul Silva；以及前Genentech小分子药物发现负责人Wendy b. Young博士。随着这些任命，Third Rock Ventures合伙人Jeff Tong博士已从董事会辞职。

“我代表整个董事会，向Jeff致以深深的感谢，感谢他在帮助建立Rapport的过程中所做出的不凡领导，”Rapport董事会创始人兼主席Steve Paul MD说。“我们很高兴欢迎更多经验丰富的生物技术领导者加入我们的董事会，他们将为我们提供重要的科学、医学和业务专业知识，以帮助我们。

1

 

实现我们的科学对患者和股东均有着巨大潜力。在Rob、Ray、Paul和Wendy的丰富经验和成就的基础上，加上我们现有董事会成员，我们已经为未来的成功做好了准备。

“我要对Jeff在帮助我们推出并塑造Rapport方面所提供的指导和领导表示诚挚的感谢，” Ceesay说。“能够欢迎这样杰出的行业领袖加入我们的董事会，是一种真正的荣誉。他们带来了丰富的在扩展生物技术组织方面的知识和经验，他们对神经科学药物开发的深刻理解、运营卓越和创新将对推动公司的增长和长期成功起到重要作用。他们加入董事会证明了受体关联蛋白和RAP-219科学前景的承诺。”

Perez目前是General Atlantic的执行合伙人。此前，他担任Cubist Pharmaceuticals的首席执行官，引领了Cubicin®的推出以及多个收购和国际拓展，直至2015年将其出售给默沙东。在此之前，Perez担任渤健公司美国中枢神经系统业务部门的副总裁，负责领导一个80000万美元的商业单位。Perez还是Life Science Cares的创始人和主席，以及Biopharma Leaders of Color的联合创始人。

Sanchez是一名精神科医生，拥有超过20年的学术、医学和制药行业经验，专注于中枢神经系统和镇痛等领域。他曾担任Cerevel Therapeutics的首席医疗官，直至2024年被艾伯维公司收购，并现任Bain Capital Life Sciences的高级顾问等职务。Sanchez在全球资产开发方面拥有卓越的业绩，实现了多种化合物的监管批准，包括Abilify®。他还在业务发展、资本形成、监管互动和对各种治疗领域的全球医疗投资组合的战略监督中扮演着关键角色。

An experienced finance and operations executive, Silva played a key role in transforming Vertex Pharmaceuticals into a high-growth company with over $60亿 in annual revenue. During his 15-year tenure, he led Vertex's accounting, tax, and treasury functions, supporting global growth and critical business development initiatives, including key international reimbursement agreements for its cystic fibrosis medicines. Silva also contributed to business development transactions that enabled Vertex to advance into genetic and cell therapies. Additionally, Silva was an inaugural Board Member of the Vertex Foundation and founding executive sponsor of Vertex “PRIDE.”

Young is a biotechnology and life science executive with over 30 years of experience in drug discovery and development. As former senior vice president of small molecule drug discovery at Genentech, she oversaw the advancement of over 25 clinical candidates in oncology, immunology, neurology, and anti-infectives. Notably, she led the BTk program and co-invented fenebrutinib. Young was recently inducted into the American Chemistry Society Hall of Fame, and she has also been named “One of the Top 20 Women in Biopharma” by Endpoints News and “Most Influential Women in SF Bay Area” by the San Francisco Times.

RAP-219 Lead Program

RAP-219 is designed to selectively target TARPγ8是一种受体相关蛋白（RAP），与神经元AMPA受体（神经元α-氨基-3-羟基-5-甲基-4-异恶唑丙酸受体）相关联，这是癫痫临床验证的靶点。公司还正在评估RAP-219作为外周神经病性疼痛和躁郁症的潜在治疗方法。

2

 

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公司正在进行RAP-219的第二个多剂量逐步增加试验（MAD-2），预计将于2024年第四季度完成。该试验将评估额外的剂量方案，具体用于指导其用于治疗躁郁急性狂躁症的2a期试验的剂量。最初的MAD试验表明，RAP-219在目标治疗曝光下通常耐受良好，没有严重不良事件，也没有药物相关的治疗相关的不良事件（TEAEs）超过1级。
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正在进行健康成年志愿者的第一期人体正电子发射断层扫描（PET）试验，利用伴侣PEt放射标记剂来验证脑靶受体占有率和脑区域特异性，跨越一系列RAP-219的剂量和曝光水平。
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MAD-2和PET试验的首要结果将于2025年第一季度发布。
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公司将继续推进开发RAP-219长效注射剂制剂，作为第一个潜在的在库房制剂中使用的抗癫痫药物（ASM），提供更便于使用和可能改善患者依从性。

局灶性癫痫

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公司正在进行局灶性癫痫2a概念验证试验的患者招募和筛选工作。该试验进展顺利，预计将于2025年年中发布首要结果。
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2a期试验正在招募中 成年患有药物耐受性局灶性癫痫的患者 他们植入了响应性神经刺激（RNS）装置，并且在人口统计学上与未来注册试验中预期的人群相似。
o
RNS装置持续捕捉颅内脑电图数据，并记录长期发作（LEs）的频率，LEs通常指亚临床癫痫发作，可作为临床癫痫的生物标记。LEs作为基于生物标记的终点，支持更高效和客观的疗效结果。在新抗癫痫药物开始使用后，LEs减少30％已被证实可以预测临床癫痫频率的有意义变化（≥50％的减少）。
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在12月举办的年度癫痫学会议上，公司将展示四个海报，重点介绍RAP-219，突出展示患有难治性局灶性癫痫成年患者中的临床数据、SAD/MAD试验结果、进餐效应数据，以及RNS测量的长发作和临床癫痫频率之间的相关性的新分析。
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在9月的国际抗癫痫联盟第15届年度欧洲癫痫大会和2024年癫痫基金会新药管线会议上，公司介绍了RAP-219的作用机制以及用于局灶性癫痫治疗的2a期概念验证试验的新设计。th 年度欧洲癫痫大会和2024年癫痫基金会新药管线会议。

周围神经痛

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公司最近收到FDA的通知，该公司提交给FDA的用于启动RAP-219进行第2a阶段概念验证试验的IND已被搁置。FDA要求提供与方案设计相关的额外信息和修正。临床暂停仅适用于DPNP的IND，并未影响公司正在进行的癫痫性病变第2a阶段试验或计划中的躁郁症概念验证试验。公司相信自己有能力解决DPNP的临床暂停，并将在可用时提供有关第2a阶段试验启动预计时间的更新。

3

 

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公司计划在2025年启动一项躁郁症患者急性狂躁的第2a阶段试验。

临床前和发现项目

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对于RAP-219的信恳智能增长和严格的资本配置承诺，公司决定暂缓对RAP-199的进一步投资，重点放在执行其三个RAP-219概念验证临床试验上。
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公司继续推进其RAP启用的尼古丁乙酰胆碱受体（nAChR）发现阶段项目 - 慢性疼痛潜在治疗的调节剂，以及听力损失潜在治疗的调节剂 a慢性疼痛的潜在治疗，以及 a9a听力损失潜在治疗

 

2024年第三季度财务结果

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Net loss was $1750万 for the third quarter of 2024, as compared to $870万 for the prior year period.
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Research and development expense was $1550万 for the third quarter of 2024, as compared to $760万 for the prior year period. The increase in research and development expense was primarily driven by operational costs related to clinical development and costs to support the progression of the Company’s overall pipeline.
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General and administrative expense was $6.1 million for the third quarter of 2024, as compared to $2.0 million for the prior year period. The increase in general and administrative expense was primarily driven by costs associated with the growth of the business, in addition to costs incurred to satisfy the requirements of becoming and operating as a public company.
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The Company ended the third quarter with $32070万 in cash, cash equivalents and short-term investments, compared to $33610万 as of June 30, 2024. The decrease was primarily due to cash outflows on operating activities in the third quarter of 2024.
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公司预计截至2024年9月30日的现金、现金及现金等价物以及短期投资将使公司能够通过2026年年底资助其营业费用和资本支出要求。

 

关于RAP-219

RAP-219是一种处于临床阶段的AMPAR（α-氨基-3-羟基-5-甲基-4-异恶唑丙酸受体）负向别构调节剂（NAM），旨在通过选择性靶向称为TARP的RAP，实现神经解剖学特异性。γ8，与神经元AMPAR相关。虽然AMPAR广泛分布在中枢神经系统（CNS）中，TARPγ8仅在离散区域表达，包括海马和皮层。由于TARP的受限表达，γ在大脑前区域，公司认为RAP-219具有潜力提供差异化的临床特征，包括改善活性和耐受性以及更高的治疗指数，可能为更多患者提供持续的治疗益处，而不会出现无法忍受的副作用，与传统的神经科学药物相比。由于AMPA生物学在各种神经系统紊乱中的作用以及选择性靶向TARP的精准方法。γ公司认为，RAP-219具有重要的产品潜力，并正评估该化合物作为变革性治疗方案，用于治疗患有局灶性癫痫、外周神经疼痛和躁郁症的患者。

4

 

关于Rapport Therapeutics的其他信息可供查阅

Rapport Therapeutics使用并打算继续使用其投资者关系网站和LinkedIn（Rapport Therapeutics）作为披露重要非公开信息的手段，并遵守根据FD法规的披露义务。因此，投资者应监视公司的投资者关系网站和LinkedIn，除了关注公司的新闻稿、SEC申报、公开电话会议、介绍和网络广播。公司网站或社交媒体的内容不得被视为纳入任何1933年证券法修正案下的申报文件。

关于Rapport Therapeutics

Rapport Therapeutics是一家致力于为患有中枢神经系统（CNS）疾病的患者发现和开发小分子精准药物的临床阶段生物技术公司。公司的创始人在大脑中受体相关蛋白（RAP）功能方面进行了开拓性发现。他们的发现构成了Rapport的RAP技术平台的基础，该平台采用差异化方法生成具有克服传统神经学药物发现许多局限性潜力的精准小分子候选药物。Rapport的精准神经科学管线包括公司的主导临床项目RAP-219，旨在通过选择性靶向仅在大脑特定区域表达的RAP来实现神经解剖学特异性。公司目前正在推进RAP-219进行局灶性癫痫、外周神经疼痛和躁郁症的临床试验。此外，还正在进行其他临床前和后期发现阶段项目，针对慢性疼痛和听力障碍等CNS疾病。

前瞻性声明

本新闻稿包含​ 《前瞻性陈述》(Forward-looking statements)包括1933年证券法第27A条和1934年证券交易法第21E条的涵义，各经修订。“预计”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期待”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”等类似表达旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述均包含这些识别词。这些前瞻性陈述包括但不限于，关于：RAP-219用于治疗耐药性局灶性癫痫、外周神经性疼痛和躁郁症的临床开发，包括我们正在进行和计划的临床试验的启动、时间、进展和结果；公司解决与FDA的临床暂停的能力；RAP-219的潜在活性和耐受性；Rapport的RAP技术平台的潜力；RAP-199和Rapport的筛选阶段项目的正在进行和计划的开发；以及Rapport资本使用、支出和财务业绩的预期，包括其现金透支至2026年底的预期。

前瞻性陈述基于管理层目前的预期，会受到可能对Rapport业务、运营业绩、财务状况和股票价值产生负面影响的风险和不确定性的影响。可能导致实际结果与目前预期不符的因素包括：与公司的研发活动相关的风险；Rapport执行战略的能力，包括按照预期的时间表获取必要的监管批准，如果有的话；与临床前和临床开发活动相关的不确定性；公司依赖第三方进行临床试验、生产其产品候选药物并开发和商业化其产品候选药物（如果获批准）的风险；Rapport吸引、整合和留住关键人员的风险；与公司的财务

5

 

在获批后，条件和需要大量额外资金以完成研发活动并将产品候选品商业化的风险；与美国食品药品监督管理局及其他国外类似监管机构的监管进展和批准流程相关的风险；与建立和维护Rapport的知识产权保护相关的风险；以及与Rapport产品候选品的竞争格局相关的风险；以及其他在"Risk Factors"中描述的风险；公司在Form S-1的注册声明以及最新的Form 10-Q季度报告中描述的潜在风险，以及Rapport随后向美国证券交易委员会（SEC）的申报中讨论的潜在风险、不确定性及其他重要因素。Rapport明确否认有任何义务或责任公开发布这里包含的任何前瞻性声明的任何更新或修订，以反映其预期的任何变化或基于任何此类声明所依赖的事件、情况或环境的任何变化，除非法律要求，Rapport并声称受到1995年《私人证券诉讼改革法》中包含的前瞻性声明的安全港的保护。​ 在获批后，条件和需要大量额外资金以完成研发活动并将产品候选品商业化的风险；与美国食品药品监督管理局及其他国外类似监管机构的监管进展和批准流程相关的风险；与建立和维护Rapport的知识产权保护相关的风险；以及与Rapport产品候选品的竞争格局相关的风险；以及其他在"Risk Factors"中描述的风险；公司在Form S-1的注册声明以及最新的Form 10-Q季度报告中描述的潜在风险，以及Rapport随后向美国证券交易委员会（SEC）的申报中讨论的潜在风险、不确定性及其他重要因素。Rapport明确否认有任何义务或责任公开发布这里包含的任何前瞻性声明的任何更新或修订，以反映其预期的任何变化或基于任何此类声明所依赖的事件、情况或环境的任何变化，除非法律要求，Rapport并声称受到1995年《私人证券诉讼改革法》中包含的前瞻性声明的安全港的保护。

 

 

6

 

简明合并资产负债表数据

（以千为单位）

(未经审计)

 

 

9月30日,
2024

 

 

12月31日,
2023

 

资产

 

 

 

 

 

 

流动资产

 

 

 

 

 

 

现金及现金等价物

 

$

39,314

 

 

$

70,169

 

短期投资

 

 

281,347

 

 

 

77,309

 

受限现金

 

 

105

 

 

 

85

 

预付费用和其他流动资产

 

 

5,173

 

 

 

3,309

 

总流动资产

 

 

325,939

 

 

 

150,872

 

资产和设备，净值

 

 

3,409

 

 

 

1,916

 

经营租赁权益资产净额

 

 

1,607

 

 

 

2,084

 

其他

 

 

189

 

 

 

551

 

资产总额

 

$

331,144

 

 

$

155,423

 

负债，可转换优先股和股东权益（赤字）

 

 

 

 

 

 

流动负债

 

 

 

 

 

 

应付账款

 

$

1,323

 

 

$

2,502

 

应计费用及其他流动负债

 

 

5,056

 

 

 

5,631

 

经营租赁负债

 

 

720

 

 

 

670

 

流动负债合计

 

 

7,099

 

 

 

8,803

 

B轮优先股款项权责

 

 

—

 

 

 

4,200

 

经营租赁负债，减：流动部分

 

 

931

 

 

 

1,476

 

负债合计

 

 

8,030

 

 

 

14,479

 

承诺和 contingencies

 

 

 

 

 

 

A系列可转换优先股

 

 

—

 

 

 

89,487

 

Series B可转换优先股

 

 

—

 

 

 

77,091

 

股东权益（赤字）

 

 

 

 

 

 

未指定的优先股

 

 

—

 

 

 

—

 

普通股

 

 

36

 

 

 

4

 

额外实收资本

 

 

426,443

 

 

 

19,796

 

累计其他综合收益

 

 

400

 

 

 

4

 

累积赤字

 

 

(103,765

)

 

 

(45,438

)

股东权益（赤字）

 

 

323,114

 

 

 

(25,634

)

总负债、可转换优先股和股东权益

 

$

331,144

 

 

$

155,423

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

7

 

汇编损益统计表

（以千为单位，除每股数据外）

(未经审计)

 

 

截至9月30日三个月的期间内

 

 

2024

 

 

2023

 

营业费用

 

 

 

 

 

 

研发

 

$

15,543

 

 

$

7,580

 

一般行政

 

 

6,097

 

 

 

1,984

 

营业费用总计

 

 

21,640

 

 

 

9,564

 

经营亏损

 

 

(21,640

)

 

 

(9,564

)

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

4,103

 

 

 

856

 

优先股权责任条款公允价值变动

 

 

—

 

 

 

—

 

其他收入净额

 

 

4,103

 

 

 

856

 

税前净亏损

 

 

(17,537

)

 

 

(8,708

)

所得税费用

 

 

—

 

 

 

1

 

净损失

 

$

(17,537

)

 

$

(8,709

)

普通股东每股基本净亏损
和稀释后

 

$

(0.50

)

 

$

(5.70

)

基本和稀释加权普通股份

 

 

34,855,907

 

 

 

1,529,216

 

 

 

 

简明的综合现金流量表

(以千为单位)

(未经审计)

 

 

截至9月30日三个月结束时,

 

 

2024

 

 

2023

 

经营活动使用的净现金流量

 

$

(16,415

)

 

$

(5,424

)

投资活动产生的净现金流出

 

 

(53,041

)

 

 

(52

)

筹集资金的净现金流量

 

 

(1,394

)

 

 

85,360

 

现金，现金等价物和受限制现金的净增加额

 

$

(70,850

)

 

$

79,884

 

 

8