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Amylyx製藥報告了2024年第三季度財務業績

馬薩諸塞州劍橋，2024年11月7日-- Amylyx藥品公司 (納斯達克：AMLY)（「Amylyx」或「公司」）今天報告了截至2024年9月30日的第三季度財務業績。

「本季度，我們繼續推進我們的後期階段項目，以實現將新的潛在治療方案帶給患有高未滿足需求的群體的目標。我們最近報告了與生活在 Wolfram 綜合症患者中的 AMX0035 顯示出有意義的疾病進展多項措施上的改善和持續改善有關的 2 期 HELIOS 臨床試驗的積極頭條數據。我們計劃與 FDA 和其他利益相關者合作，以制定 Wolfram 的第 3 階段項目計劃，」Amylyx 的聯合首席執行官 Joshua Cohen 和 Justin Klee 表示。「此外，我們計劃在明年第一季度啓動我們的主資產 avexitide 用於術後低血糖反應的 3 期項目，並計劃在 2025 年中期報告我們的進行性上行核病的 AMX0035 的 2b/3 期 ORION 臨床試驗的中期數據。憑藉到 2026 年的現金儲備，我們相信我們已經完全準備好繼續在神經退行性疾病和內分泌異常領域開展關鍵工作並交付這些里程碑。」

第三季度及最新更新：

即將到來的預期里程碑:

2024年9月30日結束的第三季度財務結果

淨產品收入: 截至2024年9月30日的三個月，淨產品收入爲40萬美元，與公司對RELYVRIO和ALBRIOZA™之前銷售期間的折讓淨額預估進行了調整相關。® 如前披露的那樣，在2024年4月4日，該公司宣佈已經與FDA和加拿大衛生部啓動了一個流程，自願停止RELYVRIO和ALBRIOZA的營銷授權，並根據全球3期PHOENIX試驗的主要和次要終點結果將該產品從市場上下架，該試驗未達到其預定的主要和次要終點。

Cost of Sales: 銷售成本在2024年9月30日結束的三個月中爲80萬美元，與AMX0035商業製造供應協議下的承諾損失有關，這些協議是在PHOENIX試驗第三階段結果之前建立的。

已獲取的研發費用： 截至2024年9月30日結束的三個月，已獲取的研發費用爲3620萬美元，而2023年同期爲零。增加是因爲已獲取了avexitide的研發資產。

研發費用： 研發費用在2024年9月30日結束的三個月中爲2120萬美元，與2023年同期的3000萬美元相比。降低主要是由於臨床費用減少和工資及人員相關成本減少所致。臨床費用的減少主要是由於

自PHOENIX試驗頂線數據發佈後，用於ALS治療的AMX0035支出減少。工資及人員相關成本的減少主要與2024年4月4日宣佈的重組計劃有關，隨之員工數量減少。

銷售、一般管理和行政費用： 銷售、一般和管理費用在2024年9月30日結束的三個月中爲1780萬美元，而在2023年同期爲4870萬美元。減少主要是由於工資及人員相關成本減少和諮詢及專業服務減少。工資及人員相關成本的減少主要與2024年4月4日宣佈的重組計劃導致員工數量減少有關。諮詢及專業服務的減少主要是因爲根據PHOENIX試驗第三階段頂線結果，從美國和加拿大市場上撤下RELYVRIO/ALBRIOZA導致商業銷售和市場活動減少。

持續運營的淨虧損爲2024年3月31日結束的三個月爲2080萬美元，而去年同期爲7620萬美元。淨虧損與比較前一季度相比減少了5540萬美元，主要是由於毛利潤增加了2730萬美元，營業費用減少了110萬美元，其他費用減少了2940萬美元。 2024年9月30日結束的三個月中，淨損失爲7270萬美元，或每股1.07美元，相比之下，2023年同期淨利潤爲2090萬美元，每股攤薄收益爲0.30美元。

現金餘額： 截至2024年9月30日，現金、現金等價物和市場證券爲23440萬美元，相比之下，截至2024年6月30日爲30980萬美元。公司預計資金儲備將持續至2026年。

關於Home Bancorp：Home Bancorp是路易斯安那州的一家公司，於2008年10月成爲Home Bank N.A.的控股公司。Home Bank是一家聯邦特許、面向社區的銀行，成立於1908年，總部位於路易斯安那州拉斐特。Home Bank，N.A.成立於1908年，最初名爲Home Building & Loan，是拉法葉教區成立時間最早的金融機構，總部設在路易斯安那州拉斐特。我們擴展到南部路易斯安那、密西西比州納切茲和休斯敦大都會區的市場，該地區還設有一個北休斯敦的商業銀行辦事處。

Amylyx的管理團隊將於2024年11月7日上午8:00舉行電話會議，討論財務業績並更新業務動態。欲參與電話會議，請在開始時間前至少10分鐘撥打+1 (800)-836-8184 (美國和加拿大) 或+1 (646)-357-8785 (國際)，並要求加入Amylyx Pharmaceuticals的電話會議。電話會議的現場音頻網絡廣播可在公司網站的「投資者」版塊的「事件與介紹」下進行訪問。 https://investors.amylyx.com/news-events/events網絡廣播將被存檔，並在活動結束後的90天內提供重播。

可用信息

我們定期在公司網站上爲投資者提供其他信息， https://amylyx.com，以及我們的投資者關係網站， https://investors.amylyx.com。這包括新聞發佈和關於財務業績的其他信息，公司治理信息，以及有關股東年會的詳細內容。我們打算將我們的網站用作披露重大非公開信息並遵守《FD法規》披露義務的手段。因此，投資者應當監視我們的網站，除了關注公司的新聞發佈、SEC備案以及公開電話會議和網絡廣播。

關於Avexitide

Avexitide是一種首創的研究性類胰高血糖素-1（GLP-1）受體拮抗劑，已在五項2期臨床研究中評估其用於術後胃減肥導致的低血糖（PBH），並且在先天性高胰島素血癥（HI）中進行了研究，針對這兩種適應症獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的突破性療法認定和HI的罕見小兒疾病認定。Avexitide被設計成結合胰島β細胞上的GLP-1受體，並阻止過量GLP-1的作用，通過降低胰島素分泌和穩定葡萄糖水平來緩解低血糖。在PBH中，過量的GLP-1可以導致胰島素的過度分泌，隨後發生嚴重低血糖事件。在兩項2期PBH試驗中，avexitide顯示出對低血糖事件的高度統計學顯著減少。這些事件可能導致自主神經和神經元糖貧血症狀，這可能對日常生活產生毀滅性影響。

關於AMX0035

AMX0035是鈉苯丁酸酯（PB）和牛磺膽酸（TURSO；在美國以外也稱爲烏目鯡豆胺）的口服固定劑量組合。 AMX0035旨在通過針對內質網（ER）應激和線粒體功能障礙這兩個相關的核心通路來減緩或減輕神經退行性，這兩個通路導致細胞死亡和神經退行性。 我們相信我們專有的PB和TURSO的組合以及它們互補的作用機制將使我們能夠協同作用地靶向異常細胞死亡，以比單獨針對任一作用機制的治療更好地預防神經退行性。 AMX0035正在研究作爲沃爾夫拉姆綜合徵和進行性核上性麻痹兩種神經退行性疾病的潛在治療方法。

關於AMX0114

AMX0114是一種探索性的反義寡核苷酸，旨在靶向編碼鈣蛋白酶-2的基因，這是軸突（瓦勒氏）退化通路的重要貢獻者。 軸突退化被認爲是ALS及其他神經退行性疾病臨床表現和發病機制的重要早期貢獻者。 根據ALS屍檢組織中發現的鈣蛋白酶-2及其裂解產物水平升高、在ALS動物模型中鈣蛋白酶-2調節的治療效益以及鈣蛋白酶-2在解剖神經絲剪裂中的作用，鈣蛋白酶-2已被認爲與ALS病因有關。迄今爲止完成的臨床前研究表明，AMX0114在人類運動神經元中實現了CAPN2 mRNA表達和鈣蛋白酶-2蛋白水平的強大、劑量依賴性和持久性沉默。 此外，在臨床前療效研究中，AMX0114治療降低了誘導多能幹細胞（iPSC）源人類運動神經元中神經毒性侵害後外部神經絲輕鏈水平，並改善了攜帶ALS相關致病TDP-43突變的iPSC源人類運動神經元的存活。 CAPN2 mRNA表達及人類運動神經元中鈣蛋白酶-2蛋白水平。 此外，在臨床前療效研究中，AMX0114治療降低了誘導多能幹細胞（iPSC）源人類運動神經元中神經毒性侵害後外部神經絲輕鏈水平，並改善了攜帶ALS相關致病TDP-43突變的iPSC源人類運動神經元的存活。

關於術後胃減重後低血糖症（PBH）

Symptomatic post-bariatric hypoglycemia (PBH) is a condition that affects approximately 8% of people who have undergone bariatric surgery. It is characterized by an excessive glucagon-like peptide-1 (GLP-1) response, dysregulated secretion of insulin, and a rapid drop in blood sugar. PBH can cause serious hypoglycemia events associated with brain glucose starvation, known as neuroglycopenia, including impaired cognition, cardiac arrythmias, loss of consciousness, and seizures. PBH is associated with a high degree of disability and can result in major disruptions to life, including falls, motor vehicle accidents, and job and income loss. It is estimated that ~160,000 people are currently living with symptomatic PBH in the U.S., classifying it as an orphan condition.

About Congenital Hyperinsulinism (HI)

Congenital hyperinsulinism (HI) is a rare disease characterized by hypersecretion of insulin leading to severe, persistent hypoglycemia in infants and young children with limited therapeutic options. Common symptoms of congenital HI include lack of energy, irritability, lethargy, and excessive hunger. Repeated episodes of low blood glucose increase the risk for serious complications such as breathing difficulties, seizures, intellectual disability, vision loss, brain damage, and coma.

About the HELIOS Trial

HELIOS (NCT05676034) is a 12-participant, single-site, single-arm, open-label, proof of biology, Phase 2 trial designed to study the effect of AMX0035 on safety and tolerability, and various measures of endocrinological, neurological, and ophthalmologic function in adult participants living with Wolfram syndrome. Participants in HELIOS receive AMX0035 for up to 96 weeks followed by a four-week safety follow-up. Primary and secondary outcomes are assessed at Week 24 and at longer-term time points.

In September 2022, researchers from Washington University School of Medicine in St. Louis, including Dr. Urano, in collaboration with Amylyx, published preclinical data on AMX0035 in beta cell, neuronal cell, and mouse models of Wolfram syndrome in the peer-reviewed 臨床研究投資見解雜誌FDA和歐洲委員會分別於2020年11月和2024年8月授予AMX0035用於治療 Wolfram 綜合症的特藥認證。

關於 Wolfram 綜合症

Wolfram 綜合症是一種罕見的、單基因遺傳的神經退行性疾病，其特徵是兒童早期發病的糖尿病、視神經萎縮和神經退行。 Wolfram 綜合症的常見表現包括糖尿病和尿崩症、逐漸視力喪失導致失明、聽力喪失、神經源性膀胱、平衡和協調困難以及呼吸困難。遺傳和實驗證據表明內質網（ER）功能障礙是 Wolfram 綜合症的重要致病因子。 Wolfram 綜合症的預後不良，許多患病者因嚴重的神經功能殘疾而過早死亡。

關於 ORION 試驗

ORION 試驗（NCT06122662）是一項全球範圍、隨機分組、雙盲、安慰劑對照的2b/3期臨床試驗，旨在評估 AMX0035 與安慰劑在 Wolfram 綜合症患者中的療效、安全性和耐受性。

ORION是與關鍵的全球學術領袖、患有PSP的患者及其護理人員以及行業倡導組織合作設計和規劃的。

關於 PSP

進行性核上性麻痹（PSP）是一種零星發生的罕見且致命的神經退行性疾病，影響運動、步態、平衡、眼球運動、吞嚥和言語。患有PSP的人在初始診斷後預計壽命爲六至八年。PSP通常在中老年晚期開始，並隨時間迅速進展。該疾病在全球大約每10萬人中影響七人，目前尚無治療PSP的病情改變療法獲批准。

PSP以異常的tau包涵體爲特徵，因此也被稱爲tau病理。與其他神經退行性疾病類似，PSP潛在病理生理學變化是多方面的，多個遺傳和環境因素可能有助於tau功能異常和聚集。

多條路徑，包括基因突變、內質網（ER）應激以及未展結蛋白反應的激活、線粒體功能障礙和神經炎症等，被認爲是導致tau功能異常和聚集的因素。

關於ALS

肌萎縮側索硬化症（ALS，也稱爲運動神經元病）是由大腦和脊髓中的運動神經元死亡引起的持續惡化和致命的神經退行性疾病。ALS中的運動神經元喪失導致肌肉功能惡化、無法移動和言語、呼吸麻痹，最終導致死亡。患有ALS的人中有超過90%的病例是零星性疾病，沒有明顯的家族史。美國約有30,000人患有ALS，在歐洲（歐盟和英國）估計有超過30,000人患有ALS。患有ALS的人從診斷開始平均存活約兩年。

關於Amylyx製藥公司

Amylyx致力於發現和開發新的治療選項，以滿足社區對高度未滿需求的需求，包括生活中嚴重和致命的神經退行性疾病以及內分泌狀況的人群。自成立以來，Amylyx一直遵循科學指導，解決未答之謎，將社區置於一切決策的核心和中心。Amylyx總部位於馬薩諸塞州劍橋。欲了解更多信息，請訪問 amylyx.com和我們一起領英 和 X請訪問investors.amylyx.com.

前瞻性聲明

本新聞稿中包含的聲明以及在我們的業績會議通話中涉及的與歷史事實不符的事項屬於「前瞻性聲明」，根據1995年修訂的《私人證券訴訟改革法案》的規定。由於這些聲明受到風險和不確定性的影響，實際結果可能會與這些前瞻性聲明所表達或暗示的結果有實質性差異。此類聲明包括但不限於：avexitide作爲PBH和HI治療的潛力；有關avexitide在PBH開展第3期試驗的啓動時間的預期；AMX0035（苯丁酸鈉和熊去氧膽酸）作爲治療Wolfram綜合徵和PSP或其他神經退行性疾病的潛力；公司針對AMX0035用於PSP治療的第3期ORION試驗結果公佈時間的預期；與AMX0035用於Wolfram綜合徵治療相關的公司與監管機構的計劃討論；AMX0114作爲ALS治療的潛力以及評估AMX0114在ALS中的計劃試驗，包括可能在美國擴展的預期；公司對財務表現的預期；以及公司現金儲備和長期策略的預期。本新聞稿中的前瞻性聲明以及公司業績會議通話中的相關評論基於管理層對未來事件的當前預期，並受一系列可能導致實際結果與這些前瞻性聲明所闡明或暗示的結果存在實質性和不利差異的風險和不確定性。導致前瞻性聲明具有不確定性的風險包括：Amylyx計劃開發活動的成功、成本和時間；Amylyx執行其監管開發計劃的能力以及有關其計劃數據公告和臨床研究啓動時間的預期；早期階段結果可能不反映後期階段結果；Amylyx的能力

基金運營與全球宏觀不確定性、地緣政治不穩定以及公共衛生事件對Amylyx運營的影響，以及Amylyx在美國證券交易委員會（SEC）文件中所述的風險和不確定因素，包括截至2023年12月31日的Amylyx年度報告Form 10-K及隨後向SEC提出的文件。本新聞稿中包含的所有前瞻性聲明以及在我們業績發佈電話會議中的相關評論僅適用於其發表之日。Amylyx不承擔更新此類聲明以反映發生在其發表之日後的事件或情況的義務。

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