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第99.1展示文本

 

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Q32生物报告2024年第三季度财务业绩并提供公司更新

 

-- Bempikibart Phase 2 topline results in atopic dermatitis (AD) and alopecia areata (AA) remain on-track for Q4’24, with topline data from both trials expected in December --

 

-- Enrollment ongoing in ADX-097 Phase 2 basket trial for complement mediated renal diseases, with topline data expected in 2H’25 and initial open-label data in 1H’25 --

 

-- Cash and cash equivalents of $8910万 as of September 30, 2024 expected to provide financial runway through four Phase 2 clinical milestones and into mid-2026 --

 

WALTHAm, Mass.—November 7, 2024 – Q32 Bio Inc. (Nasdaq: QTTB) (“Q32 Bio”), a clinical stage biotechnology company focused on developing biologic therapeutics to restore immune homeostasis, today reported financial results for the quarter ended September 30, 2024, and provided recent corporate updates.

 

“2024年第三季度,我们继续取得重要进展,推进了评估bempikibart在AD和AA方面的两项2期临床试验,尽管AD中超量招募,两项试验仍然按时进行,我们将继续专注于在本季度发布这两项临床试验的头条数据,” Q32 Bio首席执行官Jodie Morrison表示。“我们相信bempikibart有潜力为患有AD和AA的患者带来具有差异化的疾病修正治疗,并期待分享我们的研究结果。同时,我们继续推进在补体介导性肾脏疾病中ADX-097 Phase 2篮子试验,预计首次开放标签Phase 2数据将在2025年上半年发布,此前我们将在本季度发布bempikibart数据,我们仍然预计2025年下半年发布头条结果。此外,我们正在继续准备在2025年上半年开始进行ADX-097 Phase 2试验,针对ANCA相关性血管炎(AAV)。”

 

2024年第三季度和近期业务亮点

Bempikibart SIGNAL-AD AD型2期临床试验仍按计划进行,预计将于2024年12月发布头条结果。 Bempikibart是一种全人源抗IL-7Rα抗体,旨在通过阻断IL-7和TSLP信号来重新调节适应性免疫功能,这两者导致多种自身免疫障碍的炎症和损伤。 SIGNAL-AD是一项两部分2期、随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验,评估bempikibart治疗持续中等至重度AD的成年患者。A部分用于评估安全性、Pk,并为B部分的剂量选择提供支持,临床试验已完成A部分,但数据仍保持保密。B部分正在进行,以评估bempikibart与安慰剂相比的疗效和安全性。在B部分中,患者以1比1的比例分别加入bempikibart每隔一周(Q2W)皮下200毫克平坦剂量和安慰剂治疗组,持续治疗12周。主要终点是从基线到第14周湿疹范围和严重度指数(EASI)得分的平均百分比改变。患者在治疗完成后将再随访12周。总共有121名患者入组,其中A部分有15名患者。由于B部分患者入组需求,总入组人数超过了最初约100名患者的目标。

 


 

临床试验。A部分已经完成,但数据仍然保密。B部分正在进行,以评估bempikibart的疗效和安全性与安慰剂相比。在B部分,患者以1比1的比例加入bempikibart每隔一周(Q2W)皮下200毫克平坦剂量和安慰剂治疗组,持续治疗12周。主要终点是湿疹范围和严重度指数(EASI)得分在14周时与基线相比的平均百分比变化。治疗完成后,患者将再随访12周。总计121名患者入组,其中A部分有15名患者。由于B部分患者入组需求,总入组人数超过了最初约100名患者的目标。

 

Bempikibart SIGNAL-AA 第2期临床试验控制在良好的轨道上,预计于2024年12月公布头部结果。 SIGNAL-AA是一项第2期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验,评估病人在24周内接受bempikibart治疗的情况。病人被随机分配到 bempikibart 200 毫克 Q2W 皮下平均剂量组和安慰剂组,比例为3:1。主要终点是在第24周的头层脱发工具(SALT)评分中,与基线相比的平均百分比变化。疗程结束后,病人将被跟踪12周。

 

ADX-097 目前正在进行第2期篮子试验,用于补体介导的肾脏疾病。 ADX-097旨在成为一种组织靶向的补体激活抑制剂,同时最小化全身补体阻断,用于治疗与增加的补体激活相关的肾脏疾病患者。第2期开放标签临床试验评估了通过皮下注射给予ADX-097的IgA肾病(IgAN)、狼疮性肾炎(LN)或C3肾小球病(C3G)参与者的安全性、药效动力学、药代动力学和临床活性。预计在2025年上半年公布初步开放标签数据,头部结果预计在2025年下半年公布。Q32 Bio也计划评估ADX-097在抗中性粒细胞胞浆抗体相关血管炎(AAV)的第2期临床试验中的应用,该试验预计于2025年上半年开始,头部结果也预计于2025年下半年公布。

 

2024年ASN肾周,ADX-097组织靶向补体抑制剂的积极第1期临床试验结果已经报告。 ASN的海报展示突出展示了ADX-097在健康志愿者中进行的首例、第1期逐渐剂量临床试验的数据。 ADX-097表现出良好的安全性概况和期望的PK/PD特性,支持预测能在肾小球疾病中提供组织补体抑制而保留全身补体活性的第2期剂量。

 

 


 

财务结果

截至2024年9月30日,现金及现金等价物为8910万美元。公司认为其现金及现金等价物足以支持业务运营至2026年中期,涵盖以下四个第2期临床里程碑:预计在2024年第四季度公布bempikibart用于AD和AA的顶线数据,以及在2025年下半年公布ADX-097肾蓝射篮和AAV试验的顶线数据。

 

截至2024年9月30日止三个月的研发费用为1430万美元,而截至2023年9月30日止三个月为750万美元。680万美元的支出增加主要是由于用于评估bempikibart用于治疗AA和AD的第2期临床试验的临床试验和制造成本增加,其中包括根据我们的许可协议向施贵宝付款的开发里程碑付款。

 

截至2024年9月30日止三个月的一般和管理费用为450万美元,而截至2023年9月30日止三个月为220万美元。230万美元的支出增加主要是由于增加的股权报酬费用以及增加的咨询和上市相关成本。

 

截至2024年9月30日止三个月,净亏损为1760万美元,基本和稀释每股净亏损为1.46美元,而截至2023年9月30日止三个月的净亏损为1400万美元,基本和稀释每股净亏损为40.52美元。

 

关于Q32 Bio

Q32 Bio是一家临床阶段的生物技术公司,开发针对先天免疫和适应性免疫系统的强效调节剂的生物治疗药物,以重塑自身在自身免疫和炎症性疾病中的免疫平衡。Q32 Bio的主要项目主要集中在IL-7/TSLP受体途径和补体系统上,以解决免疫失调问题,帮助患者重新掌控自己的生活。

Q32 Bio的自适应免疫方案bempikibart(ADX-914)是一种全人源抗IL-7Rα抗体,用于治疗自身免疫疾病,重塑适应性免疫功能。目前正在进行两项II期临床试验,用于治疗特应性皮炎和斑秃。IL-7和TSLP途径在许多自身免疫疾病中被遗传和生物学相关,并推动几种t细胞介导的病理过程。Q32 Bio的先天免疫方案ADX-097基于一种新颖技术平台,实现靶向组织调节补体系统,避免长期系统性阻滞,与当前补体治疗药物相比具有重要的差异化优势。Q32 Bio已完成ADX-097在健康志愿者中的I期递增剂量临床研究。

 

要获取更多信息,请访问 www.Q32Bio.com.

 


 

Q32 Bio的其他信息可获得

投资者和其他人应注意,我们与投资者和公众的沟通通过我们公司的网站www.Q32Bio.com进行,其中包括但不限于公司披露、投资者演示文稿和常见问题解答、美国证券交易委员会的申报文件、新闻稿、公开电话会议抄本和网络直播抄本,以及在X(前身为Twitter)和LinkedIn上。我们在网站或X或LinkedIn上发布的信息可能被视为重要信息。因此,我们鼓励投资者、媒体和其他感兴趣的人定期查看我们在那里发布的信息。我们网站或社交媒体的内容不得被视为参考提交给1933年修订版证券法案下的任何申报文件。

 

前瞻性声明

 

本通信包含根据1995年修订的美国私人证券诉讼改革法第forward-looking statements,与我们的业务、业务、财务状况相关,包括但不限于当前信念、期望和假设,关于我们业务的未来,未来计划和战略,我们的临床结果和相关时间,包括我们计划在2024年四季度报告bempikibart在AD和AA的2期数据,以及在2025年上半年报告我们的ADX-097在补体介导的肾脏疾病2期篮子试验的初步开放式数据,并在2025年下半年报告综述数据,我们对现金及现金等价物足以提供财务里程碑直至2026年中期的期望,Q32 Bio的产品候选者,包括bempikibart和ADX-097的潜力、安全性、疗效以及监管和临床进展,以及临床数据揭晓的预期时间,临床里程碑等。

 

前瞻性声明通常包括具有预测性质并依赖于或参考未来事件或状况的声明,包括“可能”、“将”、“应当”、“将会”、“期望”、“预期”、“计划”、“可能”,“认为”、“估计”、“项目”、“打算”等等其他类似表达。非历史事实的声明为前瞻性声明。前瞻性声明是基于当前的信念和假设,受到风险和不确定性的影响,并不保证未来的表现。实际结果可能与任何前瞻性声明中所包含的结果有很大不同,原因包括但不限于:临时、顶线和初步数据可能随着更多患者数据的出现而发生变化,并且这些数据受到审核和验证程序的影响,可能导致最终数据发生重大变化;从我们的临床研究以及我们的bempikibart和ADX-097 2期临床试验产生的数据可能不符合预期;我们的产品候选药物可能不能提供预期的治疗效果;我们的产品候选药物可能会引发严重的不良副作用;我们保留、吸引和聘用关键人员的能力;可能的业务不确定性,包括可能影响我们财务表现的现有业务关系的变化;需要额外资金,可能无法获得;未能确定额外的产品候选者并开发或商业化有市场价值的产品;我们开发工作的早期阶段;临床试验期间潜在的无法预料的事件可能导致延误或其他不良后果;与监管批准流程相关的风险;无法保持我们的合作关系,或者这些合作关系失败;我们依赖第三方,包括用于我们研究项目的材料的制造商、临床前和临床研究;无法获得美国或国际市场营销批准

 


 

批准;持续的监管义务;显著竞争的影响;不利的定价规定、第三方偿付实践或医疗改革倡议;产品责任诉讼;证券集体诉讼;全球大流行病和一般经济状况对我们业务和运营的影响,包括我们的临床前研究和临床试验;系统故障或安全漏洞的可能性;与知识产权相关的风险;作为公共公司而产生的重大成本;以及Q32 Bio向美国证券交易委员会定期提交的各项公开文件中所列举的其他因素,包括但不限于我们在2024年8月8日向证券交易委员会提交的表格10-Q中列明的那些在“风险因素”标题下描述的风险。除非法律有要求,我们不承担修订或更新任何前瞻性声明或进行任何其他前瞻性声明的义务,无论是基于新信息、未来事件或其他原因。

 

联系人:

投资者:Brendan Burns
媒体:Sarah Sutton
阿哥特合伙人。
212.600.1902
Q32Bio@argotpartners.com
 

 


 

 

Q32 BIO INC。

 

简明合并利润表

 

(以千为单位,除每股数据外)

 

(未经审计)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至9月30日的三个月

 

 

截至9月30日的九个月

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

合作安排营业收入

 

$

 

 

$

1,859

 

 

$

 

 

$

8,011

 

营业费用:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研发

 

 

14,346

 

 

 

7,463

 

 

 

37,598

 

 

 

23,390

 

一般行政

 

 

4,468

 

 

 

2,194

 

 

 

13,978

 

 

 

7,067

 

营业费用总计

 

 

18,814

 

 

 

9,657

 

 

 

51,576

 

 

 

30,457

 

经营亏损

 

 

(18,814

)

 

 

(7,798

)

 

 

(51,576

)

 

 

(22,446

)

可转换票据公允价值变动

 

 

 

 

 

(6,252

)

 

 

15,890

 

 

 

(4,992

)

其他收入(费用)净额

 

 

1,219

 

 

 

84

 

 

 

3,767

 

 

 

827

 

总其他收入(费用),净额

 

 

1,219

 

 

 

(6,168

)

 

 

19,657

 

 

 

(4,165

)

税前亏损

 

 

(17,595

)

 

 

(13,966

)

 

 

(31,919

)

 

 

(26,611

)

所得税费用

 

 

 

 

 

(65

)

 

 

 

 

 

(65

)

权益法投资亏损

 

 

 

 

 

 

 

 

(1,625

)

 

 

 

净损失

 

$

(17,595

)

 

$

(14,031

)

 

$

(33,544

)

 

$

(26,676

)

每股基本净亏损

 

$

(1.46

)

 

$

(40.52

)

 

$

(4.01

)

 

$

(76.81

)

每股摊薄净亏损

 

$

(1.46

)

 

$

(40.52

)

 

$

(5.60

)

 

$

(76.81

)

基本加权平均普通股份

 

 

12,076,412

 

 

 

346,288

 

 

 

8,360,652

 

 

 

347,292

 

摊薄加权平均普通股份

 

 

12,076,412

 

 

 

346,288

 

 

 

8,810,555

 

 

 

347,292

 

 

Q32 BIO INC。

 

简明合并资产负债表

 

(以千为单位)

 

(未经审计)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

9月30日,
2024

 

 

12月31日,
2023

 

资产

 

 

 

 

 

 

现金及现金等价物

 

$

89,078

 

 

$

25,617

 

股权投资

 

 

2,600

 

 

 

 

Right-of-use asset, operating leases

 

 

5,869

 

 

 

6,301

 

受限现金及受限现金等价物

 

 

647

 

 

 

5,647

 

其他

 

 

6,348

 

 

 

9,492

 

资产总额

 

$

104,542

 

 

$

47,057

 

负债,可转换优先股和股东赤字

 

 

 

 

 

 

应付账款、应计费用及其他流动负债

 

$

10,170

 

 

$

13,231

 

CVR负债

 

 

2,680

 

 

 

 

租赁负债,扣除流动部分后净值

 

 

5,793

 

 

 

6,248

 

创业公司债务

 

 

12,604

 

 

 

5,459

 

转换票据

 

 

 

 

 

38,595

 

其他非流动负债

 

 

55,000

 

 

 

55,000

 

可转换优先股

 

 

 

 

 

111,445

 

股东权益(赤字)

 

 

18,295

 

 

 

(182,921

)

总负债、可转换优先股和股东权益(赤字)

 

$

104,542

 

 

$

47,057