蒙特羅莎治療宣佈2024年第三季度財務業績，並提供企業更新

與Novartis簽訂了全球獨家開發和商業化許可協議，推動面向VAV1的分子膠黏蛋白降解劑，包括用於免疫相關疾病的MRt-6160；15000萬美元預付款，可獲得高達21億美元的里程碑和美國P&L份額

MRt-6160階段1 SAD/MAD研究正在進行中，預計將在2025年第1季度公佈初步臨床數據

MRt-2359的第1/2期研究，針對MYC驅動的實體瘤，正在進行中，預計於年底前公佈更新的臨床結果

MRt-8102，NEK7定向的分子膠黏蛋白降解劑 針對由IL-1β和NLRP3炎症小體驅動的疾病，計劃在2025年上半年提交IND申請

增強現金頭寸，包括來自Novartis的預期15000萬美元預付款，預計將通過多項預期的概念驗證臨床結果資助運營至2028年

2024年11月7日，馬薩諸塞州波士頓 – Monte Rosa Therapeutics, Inc. （納斯達克：GLUE），一家臨床階段的生物技術公司，開發基於新型分子膠粘劑降解劑（MGD）的藥物，今天報告了截至2024年9月30日的第三季度業務亮點和財務業績。

「我們繼續在開創性的發現和高度選擇性的分子膠粘劑降解劑的研發領域取得重大進展，針對改變範式的靶標。最近宣佈與諾華的全球許可協議，以推進針對免疫相關疾病的VAV1定向MGD標誌着實現該目標的轉折性里程碑，」Monte Rosa Therapeutics首席執行官Markus Warmuth博士表示。「我們相信這一協議將加速和拓寬MRt-6160在一系列免疫介導性疾病中的臨床發展範圍，同時爲Monte Rosa保留了可觀的價值。此外，該協議提供的資源有望顯著延長我們的現金運營時間，並使我們能夠將我們的產品線推進到潛在的創造價值里程碑，進一步利用我們業內領先的QuEEN™發現引擎設計和開發針對以前無法治療的目標的新型MGD，涵蓋多種疾病領域，包括免疫學和炎症（I&I）、心血管和代謝性疾病。我們期待在2025年第一季度分享MRt-6160正在進行的I期研究的最新臨床數據。」

Warmuth博士繼續說：「我們在推進第二個I&I項目MRt-8102方面取得了重大進展，預計將於2025年上半年提交IND申請。轉向我們的腫瘤產品線，我們期待在年底之前分享MRt-2359研究的I期劑量遞增部分的更新臨床結果，並且我們對我們的細胞週期組合包括CDK2和cyclin E1項目的進展表示滿意，這兩者都在逐步進展至開發候選藥物提名階段。」

最新亮點

MRt-2359，針對MYC驅動的實體瘤的GSPT1定向MGD

MRt-6160，針對VAV1的用於免疫介導疾病的MGD

MRt-8102，NEK7導向的用於由IL-1β和NLRP3炎症小體驅動的炎症性疾病的螯合分子蛋白降解物（MGD）

CDK2和Cyclin E1導向的MGD項目

QuEEN™（Quantitative and Engineered Elimination of Neosubstrates）發現引擎

預期的里程碑

UPCOMING INVESTOR CONFERENCES

Monte Rosa management will participate in the following investor conferences:

A webcast of the fireside chat will be accessible via the 「Events & Presentations」 section of Monte Rosa’s website at ir.monterosatx.com，演示結束後的30天內會提供存檔版本。

2024年第三季度財務結果

合作收入: 2024年第三季度合作收入爲920萬美元。合作收入指的是根據羅氏許可和合作協議錄得的收入。2023年同期沒有認可任何合作收入。

研發費用: 2024年第三季度研發費用爲2760萬美元，而2023年同期爲2830萬美元。研發費用受到R&D組織關鍵里程碑的成功實現推動，包括MRt-2359臨床研究的繼續進行、我們臨床前管線的進展和增長、MRt-6160進入臨床階段以及公司QuEEN™發現引擎的持續發展。Q3 2024的研發費用中，非現金股權補償佔260萬美元，而在2019年同期爲230萬美元。

總部和行政費用: 2024年第三季度的管理和行政費用爲810萬美元，而2023年同期爲870萬美元。2024年第三季度的管理和行政費用包括160萬美元的非現金股權補償，而2019年同期爲220萬美元。

淨虧損: 2024年第三季度的淨虧損爲2390萬美元，而2024年第二季度爲3030萬美元。

現金狀況和財務指引： 截至2024年9月30日，現金、現金等價物、受限現金和可交易證券爲24710萬美元，而截至2024年6月30日爲26710萬美元。Q3結尾的現金狀況不包括最近宣佈的由諾華（Novartis）支付的15000萬美元預付款，需滿足包括監管批准等習慣性結算條件。

基於當前現金、現金等價物、受限現金、可交易證券以及預期的從諾華獲得的15000萬美元預付款，公司預計其現金及現金等價物將足以支持計劃的運營和資本支出直至2028年。

關於MRt-2359

MRt-2359是一種強效、高度選擇性、口服可用的調查性分子粘附降解劑（MGD），通過誘導E3泛素連接酶組分穀氨酸蛋白酶和翻譯終止因子GSPT1之間的相互作用，導致GSPT1蛋白的有針對性降解。MYC轉錄因子（c-MYC, L-MYC和N-MYC）是普遍驅動人類癌症的因素，維持高水平的蛋白質翻譯對於不受控制的細胞增殖和腫瘤生長至關重要。臨床前研究表明，MYC誘導的蛋白質翻譯依賴於GSPT1。通過誘導GSPT1的降解，MRt-2359旨在利用這種脆弱性，破壞蛋白質合成機制，進而在MYC驅動的腫瘤中產生抗腫瘤活性。

關於MRt-6160

MRt-6160是一種有效、高度選擇性、口服可利用的調查性分子膠附融合蛋白降解劑，主要作用於VAV1，在臨床前研究中顯示對目標物的深度降解，並且未對其他蛋白產生可檢測的影響。VAV1是一個Rho家族鳥嘌呤核苷酸交換因子，在t-細胞和b-細胞受體下游是一個關鍵的信號蛋白。VAV1表達受限於血液和免疫細胞，包括t細胞和b細胞。臨床前研究表明，通過MGD對VAV1蛋白的靶向降解可以調節t-細胞和b-細胞受體介導的活性。這種調節在體外和體內都很明顯，表現爲細胞因子分泌顯著減少，這些蛋白對於維持自身免疫性疾病至關重要。MRt-6160在多種免疫介導情況的臨床前模型中展現出有希望的活性。根據2024年10月宣佈的協議條款，諾華將獲得開發、生產和商業化MRt-6160及其他VAV1 MGD的獨家全球權利，條件包括常規的結算條件，包括監管批准。

關於MRt-8102

MRt-8102是一種有效、高度選擇性、口服可利用的調查性分子膠附融合蛋白降解劑（MGD），針對NEK7治療由IL-1β和NLRP3炎症小體驅動的炎症性疾病。已經顯示NEK7在NLRP3炎症小體的組裝、激活和IL-1β釋放中起作用，並且在體外和體內都如此。異常NLRP3炎症小體的激活以及隨後的活性IL-1β和白細胞介素18（IL-18）釋放被認爲與多種炎症性疾病有關，包括痛風、心血管疾病、神經系統疾病如帕金森病和阿爾茨海默病，眼科疾病、糖尿病、肥胖和肝臟疾病。在非人靈長類動物模型中，MRt-8102顯示出對NEK7的強效、選擇性和持久性降解，並導致全血外刺激後IL-1β模型幾乎完全降低。MRt-8102在非GLP毒理學研究中表現出有利的特性。

關於Monte Rosa

Monte Rosa Therapeutics是一家處於臨床階段的生物技術公司，致力於爲罹患嚴重疾病的患者開發高度選擇性的分子膠蛋白降解劑（MGD）藥物，涵蓋腫瘤學、自身免疫和炎症性疾病等領域。MGDs是一種小分子蛋白質降解劑，具有治療其他藥物類別無法治療的多種疾病的潛力。Monte Rosa的QuEEN™（Quantitative and Engineered Elimination of Neosubstrates）發現平台結合了人工智能引導的化學、多樣化的化學文庫、結構生物學和蛋白質組學，用於識別可降解的蛋白質靶標，併合理設計具有前所未有選擇性的MGDs。QuEEN發現平台能夠訪問廣泛且不同於其他公司的靶標領域，在多個治療領域具有經過驗證的生物學。Monte Rosa已經開發出行業領先的MGD管線，涵蓋腫瘤學、自身免疫和炎症性疾病等領域。Monte Rosa與諾華公司達成全球許可協議，推進針對VAV1的分子膠蛋白降解劑，並與羅氏達成戰略合作，發現和開發針對癌症和神經系統疾病等之前認爲無法治療的靶標的MGDs。要了解更多信息，請訪問www.monterosatx.com。

前瞻性聲明

本通信包含明確和隱含的「前瞻性聲明」，其中前瞻性聲明涵蓋了《1995年私人證券訴訟改革法案》的含義範圍。前瞻性聲明包括所有非歷史性事實陳述，在某些情況下，可以通過諸如「可能」、「也許」、「將會」、「可能」、「應該」、「期望」、「打算」、「計劃」、「目標」、「預期」、「相信」、「估計」、「預測」、「潛在」、「繼續」、「正在進行」或這些術語的否定形式，或其他旨在識別有關未來的陳述的可比術語來識別。本文中包含的前瞻性聲明包括但不限於關於我們擴展產品管線的能力以及加速和擴大MRt-6160在一系列免疫介導疾病中的臨床開發範圍的陳述，以及關於公司的QuEEN的說明。此款超便攜式投影儀使用了最新的 Android TV 界面，而且遙控器還內置了 Google AssistantTM 功能，用戶可以非常方便地使用它。 探索引擎及公司對其識別可降解蛋白靶點併合理設計MGD具有空前選擇性的潛力的看法，與公司戰略協議相關的聲明，此類協議的目標及任何相關里程碑、版稅或其他相關付款，關於公司推進其管線至潛在創造價值里程碑的能力的聲明，關於QuEEN探索引擎的生產力及公司MGD在廣泛靶點上的潛力的聲明，包括跨各種疾病領域的難以藥物化目標，如I&I、心血管及代謝性疾病，關於我們臨床前和臨床計劃、管線及其中各種產品的推進和時間表的聲明，包括（i）我們正在進行的GSPT1蛋白降解劑MRt-2359的臨床發展，包括其選擇性，我們對於在2024年年底前從MRt-2359第1/2期研究的劑量遞增部分披露任何數據的性質、重要性和時間的期望，包括安全、生物標誌數據和臨床活性，我們對於在2024年底前確定並披露MRt-2359推薦的第2期劑量以及我們關於在2024年底前指導啓動第2期擴展隊列的時間，以及（ii）我們VAV1-定向的降解劑MRt-6160的持續發展，被指MRt-6160，以及由諾華貢獻的潛在臨床效益的預期，（iii）我們NEK7-定向的MGD MRt-8102的持續發展和進展，並關於它在神經邏輯跡象等領域的潛力的預期，包括我們期望在2025年上半年向FDA提交IND，以及我們對多個預期的臨床前和/或臨床讀數及其預期時間的聲明，包括從概念驗證結果

病患研究、候選人及其在各種適應症中的適用性、推進我們的CDK2和環E1指導的MGD項目，任何候選人的預期潛在臨床益處，我們管線的進展和應用，有關我們平台進展和應用的聲明，就我們在確定、提名和提名額外目標、產品候選人和開發候選人的時間，以及我們資本化、研究和翻譯見解可能帶來的潛在好處的期望，包括與工業合作伙伴在我們的開發項目上優化合作的能力的聲明，關閉與諾華的交易，根據我們合作協議的義務，有關根據該等協議收到任何支付並未來各種產品的開發和商業化的聲明，關於我們開發項目的監管申報，包括此類監管申報的計劃時間，如IND申請，以及可能由監管機構審查的期望，我們對資本的使用、未來的費用和其他財務結果，對現有項目的資金可用性，能夠資助運營至2028年，包括來自諾華的前期支付的預期之中，以及我們對我們項目成功的期望，合作關係的實力和我們財務狀況的實力等。這些聲明其性質決定，受諸多風險和不確定性的影響，包括在我們最近的年度報告（截至2023年12月31日）中列明的那些建立在2024年3月14日向美國證券交易委員會提交的，以及後續的文件中可能導致實際結果、表現或成就與聲明中預期或暗示的大不相同或不利的風險和不確定性。您不應當依賴於前瞻性聲明作爲未來事件的預測。儘管我們的管理層認爲我們聲明所反映的期望是合理的，我們無法保證前瞻性聲明中所述的未來結果、表現或事件和情況會實現或發生。接收方被告誡不要過度依賴這些前瞻性聲明，這些聲明僅反映在發表這些聲明的日期，不應被解釋爲事實性聲明。我們無需公開更新任何前瞻性聲明，除非適用法律要求。這些材料中包含的某些信息和任何在這些材料的任何展示中口頭表達的句子涉及這些材料或基於從第三方來源獲得的研究、出版物、調查和其他數據以及我們自身內部估算和研究。雖然我們相信這些第三方的研究、出版物、調查和其他數據在這些材料的日期前是可靠的，我們並未獨立驗證，並不對從第三方來源獲得的任何信息的充分性、公平性、準確性或完整性作出陳述。此外，沒有獨立來源評估我們內部估算或研究的合理性或準確性，任何基於這些內部估算或研究的材料中的信息或聲明不應該被視爲可靠。

投資者
Andrew Funderburk

ir@monterosatx.com

媒體
Cory Tromblee，Scient PR

media@monterosatx.com

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