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附錄99.1

Verastem Oncology報告2024年第三季度財務業績和最新業務更新重點

已完成對循環KRAS突變的avutometinib和defactinib組合的滾動式NDA提交

2024年10月關於低等級浆液性卵巢癌

公司尋求對具有KRAS突變的低等級浆液性卵巢癌的NDA提交進行加速批准和優先審查;預計FDA將在2024年底之前做出提交決定,有望在2025年中旬獲得FDA批准決定

準備為可能於2025年中期美國商業推出持續進行

於2024年10月在2024年IGCS年會上展示了積極的更新安全性和療效結果

波士頓--(業務線)--2024年11月6日--亞文思腫瘤學(納斯達克:VSTM),一家致力於為癌症患者推動新藥物的生物製藥公司,今天宣布了業務更新並報告了截至2024年9月30日的第三季度財務結果。

“在2024年第三季度,我們在我們的循環性低度惡性卵巢癌計劃中取得了進展,包括分享了更新的第2期RAMP 201資料,顯示出堅固和持久的反應率,大多數患者的腫瘤縮小,無論其KRAS基因突變狀態如何,並低因不良事件而中止率。我們還完成了我們對循環性KRAS突變引起的低度惡性卵巢癌的遞交性新藥批准申請並加強了我們的資產負債表,”新保安集團總裁暨首席執行官丹·帕特森表示。“展望到2024年第四季度,我們期待FDA對我們NDA的接受做出決定,計劃提交我們的更新RAMP 201試驗數據以出版,並預計準備一份用於VS-7375的美國IND申請,即口服KRAS G12D(ON/OFF)inhibitor。”

2024年第三季度及最新更新

LGSOC中低危害性卵巢癌的Avutometinib和Defactinib組合

於2024年10月,為曾接受至少一次先前全身治療的成年患者完成了Avutometinib和Defactinib組合的新藥申請(NDA)滾動提交,用於KRAS突變LGSOC的復發患者。該公司根據美國食品藥品監督管理局(FDA)的快速批准途徑提交了NDA,並要求優先審查,希望通過該組合物潛力來應對LGSOC復發患者的重大未滿足醫療需求。該組合物有望解決LGSOC復發患者重大的未滿足醫療需求,因此公司基於該組合物的潛力,基於美國食品藥品監督管理局的加速批准途徑遞交了NDA,並請求優先審查。
RAMP 301目前正在美國、英國、歐盟、加拿大和澳洲招募具有循環LGSOC的患者,不論KRAS突變狀態,將作為最初適應症的確認性研究,並有潛力擴大適應症,不論KRAS突變狀態。該公司 計劃於2025年底完成RAMP 301的招募。 公司計劃繪製



制定了與FDA針對KRAS野生型指示的前進路徑,包括利用正在進行的RAMP 301第3期試驗的數據的能力。
於2024年10月17日在國際婦產科癌症學會(IGCS)2024年年會上公佈了RAMP 201試驗的成熟數據,顯示在患有復發性KRAS突變型或KRAS野生型LGSOC並至少有12個月追蹤的患者中,仍然呈現強大和持久的反應率,並且因不良事件而停止的率低。 RAMP 201試驗的主要分析截至2024年6月30日的數據,經由獨立盲檢中央評審(BICR)確認的整體反應率(ORR)為31%(34/109;95% CI:23-41),KRAS突變型LGSOC為44%(25/57;95% CI:31-58),而KRAS野生型LGSOC為17%(9/52;95% CI:8-30)。不論KRAS狀態如何,絕大多數(82%)患者的腫瘤都有縮小。更新的數據繼續顯示avutometinib與defactinib組合一般耐受良好,不良事件(AEs)導致10%的停止率,且沒有新的安全信號。
公司繼續進行商業準備活動,準備在2025年年中潛在美國上市。
日本婦產科腫瘤學組織(JGOG)於2024年10月首次為與verastem贊助的一項第2期臨床試驗,名為RAMP201J,為日本復發性LGSOC評估avutometinib與defactinib的安全性和有效性,給予第一位患者劑量。

Avutometinib與KRAS G12C抑制劑在非小細胞肺癌(NSCLC)中的組合

在對公司的肺癌臨床開發計劃進行全面評估後,Verastem決定停止評估KRAS G12C突變型NSCLC患者中Avutometinib和Adagrasib組合的Phase 1/2 RAMP 204臨床試驗。RAMP 204試驗沒有安全問題。公司正在優先考慮評估Avutometinib和Sotorasib的雙重劑量以及Avutometinib和Sotorasib加Defactinib的三重組合在類似患者人群中的Phase 1/2 RAMP 203臨床試驗。

自2023年10月RAMP 203最新更新以來,KRAS G12C抑制劑前尚未接受治療的I期b部分組合Avutometinib加Sotorasib的入組已近期完成,並根據方案追蹤患者,以判斷療效是否支持進一步擴大I期II部分的入組。KRAS G12C抑制劑先前接受治療的I期b部分入組幾乎完成。
今年早些時候,RAMP 203被修改以包括avutometinib和sotorasib加上defactinib的三聯組合,並且這個三聯組的第一安全小組已完全招募。預臨床數據提供了強有力的證據,顯示將一種FAk抑制劑添加到sotorasib和avutometinib的雙胺體中有潛力加深抗腫瘤反應,並明顯延遲腫瘤進展。
預計將於2024年底前報告avutometinib加sotorasib雙胺體的更新中期數據,並提供avutometinib、sotorasib和defactinib三聯組合在RAMP 203試驗中的初始安全數據和招生狀況。

Avutometinib和Defactinib在一線轉移性胰臟癌中的組合

預臨床數據概述了avutometinib加上defactinib與標準治療化療結合的科學理論,發表於2024年10月23日。 版本 頁,共 科學轉譯醫學.
從進行中的RAMP 205試驗中,呈獻了avutometinib和defactinib與目前標準照護gemcitabine和nab-paclitaxel組合的初步中期安全性和有效性結果



2024年6月1日,於美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上,報告腺癌轉移性胰腺癌的數據。  
預計於2025年第一季度報告正在進行中的RAMP 205試驗的最新數據。

VS-7375/GFH375:口服KRAS G12D(ON/OFF)抑制劑

GenFleet於2024年7月開始在中國評估患有KRAS G12D突變高級實質瘤的患者,在Phase 1/2試驗中為患者注射VS-7375/GFH375。
在對中國VS-7375/GFH375 Phase 1研究的初步劑量逐步升級數據進行評估後,verastem預期將於2025年第一季度提交美國新藥研究(IND)申請。
GenFleet合作中的第二和第三項目的發現/領先優化工作正在繼續進行。

2024年第三季度財務結果

Verastem Oncology在2024年第三季度結束時擁有11320萬美元的現金、現金等同物和短期投資,預計可支撐至2025年中批准avutometinib和defactinib用於再發性LGSOC。

 

截至2024年9月30日的三個月營業費用總計為3700萬美元,較截至2023年9月30日的三個月(2023年第三季度)的2130萬美元有所增加。 (2023年第三季度)。

 

2024年第三季度的研發費用為2480萬美元,較2023年第三季度的1390萬美元有所增加。這個增加了1090萬美元,或78.4%,主要是與合同研究機構成本、諮詢費用、確保持續快速啟動RAMP 301相關的調查者費用,以及GenFleet G12D計劃中達到的臨床里程碑費用有關。

 

2024年第三季度的銷售、總管理費用為1230萬美元,較2023年第三季度的740萬美元有所增加。這個增加了490萬美元,或66.2%,主要是因為與2024年7月的融資活動相關的一次性費用,人員費用,包括非現金股份薪酬和為了LGSOC中avutometinib和defactinib潛在推出而增加的其他成本。

2024年第四季的淨虧損為2400萬美元,每股0.60美元(基本和稀釋),相比於2023年第四季的2000萬美元,每股0.75美元(基本和稀釋)。 

 

2024年第四季,非依據通用會計準則調整後的淨虧損為3530萬美元,每股0.88美元(稀釋),相比於2023年第四季非依據通用會計準則調整後的淨虧損1900萬美元,每股0.71美元(稀釋)。請參考本新聞稿附帶的通用會計準則至非依據通用會計準則調整對照表。 

使用非GAAP財務指標

為補充Verastem Oncology按照美國通用會計準則(GAAP)編製和展示的精簡合併財務報表,本公司在本新聞稿中使用以下非依據通用會計準則的財務指標:非依據通用會計準則調整後的淨虧損和非依據通用會計準則的每股淨虧損。這些非依據通用會計準則的財務指標排除了根據通用會計準則確定的相應財務指標中的某些金額或開支。



管理層相信這些非GAAP信息對投資者是有用的,在與公司的GAAP財務報表相結合時,因為它提供了更大的透明度和與公司營運表現相對比的能力,可以增強投資者識別公司業務營運趨勢的能力。管理層使用這些措施,除其他因素外,還用於評估和分析運營結果和趨勢,以及制定財務和運營決策。非GAAP信息並未根據一套全面的會計準則準備,應僅用於補充對公司業務營運結果的理解,如同GAAP下報告的,而不是獨立使用,或作為根據GAAP準備和提供的財務信息的替代品或優越品。此外,這些非GAAP財務指標不太可能與其他公司提供的非GAAP信息相比較。從非GAAP財務指標中排除的金額的確定屬於管理判斷的範疇,並取決於,除其他因素外,基礎費用或收入金額的性質。涵蓋2024年和2023年9月30日三個和九個月份的這些非GAAP財務指標與最相似GAAP財務指標之間的調解,已包括在本新聞稿之後隨非審核總結財務報表一併出現的表格中。

有關Avutometinib和Defactinib的合併

Avutometinib是一種RAF/MEk夾具,能夠誘導MEk與ARAF、BRAF和CRAF的不活躍複合物,可能通過最大程度抑制RAS/MAPk途徑,創造出更完整和持久的抗腫瘤反應。與目前可用的僅MEk抑制劑相比,avutometinib既能阻止MEk激酶活性,也能阻止RAF磷酸化MEk的能力。這種獨特的機制使avutometinib能夠阻止MEk信號傳導,而不會出現其他僅MEk抑制劑所產生的MEk的補償激活,這樣似乎限制了其他僅MEk抑制劑的效力。

Verastem Oncology目前正在進行與avutometinib相關的RAS/MAPk途徑驅動的腫瘤臨床試驗作為其 Raf A Mek PVerastem目前正在招募受試者並啟動RAMP 301(NCT06072781)國際第3期確認試驗,該試驗評估avutometinib和defactinib的組合,一種選擇性FAk抑制劑,與標準化療或荷爾蒙治療相比,用於治療復發性低度分化卵巢癌(LGSOC)。RAMP 201(NCT04625270)是avutometinib與defactinib組合在復發性LGSOC患者中的第2期登記導向試驗,並且RAMP 201試驗的招募已經完畢。

Verastem已於2024年10月對美國食品藥品監督管理局(FDA)提交了有關avutometinib和defactinib組合的新藥申請(NDA),用於已至少接受一次先前全身療法的復發性KRAS突變LGSOC成年患者,而且FDA可能在2025年中期做出裁決。對於已接受一次或多次鉑金化療等前期治療的復發性LGSOC患者,FDA已授予avutometinib和defactinib組合的突破性療法設計。FDA還對單獨使用avutometinib或與defactinib組合使用的治療LGSOC的藥物組合授予了孤兒藥物設計。

Verastem Oncology已與Amgen建立臨床合作夥伴關係,以評估LUMAKRAS™(sotorasib)與avutometinib和defactinib的組合,既包括初次治療也包括在G12C抑制劑進展的患者中作為RAMP 203試驗(NCT05074810)的一部分。Verastem已於2024年4月為三聯組合獲得了FDA的快速通道設計。RAMP 205(NCT05669482),



新保安集團在前線轉移性胰臟癌患者中, 通過PanCAN治療加速器獎的支持, 進行評估avutometinib、defactinib與gemcitabine/nab-paclitaxel的第1b/2期臨床試驗。 FDA授予avutometinib和defactinib的組合治療胰臟癌的孤兒藥物設計專利。

關於VS-7375/GFH375


VS-7375/GFH375是潛在的最佳-in-class、強效和選擇性的口服KRAS G12D(ON/OFF)抑制劑,被識別為Verastem Oncology與GenFleet Therapeutics合作開發計畫的領先發現項目。 GenFleet對於VS-7375/GFH375的IND在2024年6月獲得中國批准,隨後在KRAS G12D突變性實體瘤的第1/2期試驗中啟動,並於2024年7月首次為患者投藥。該合作包括三個發現計畫,第一個是KRAS G12D抑制劑,並提供Verastem Oncology在成功完成第1期試驗中預定里程碑後獲得獨家權利選擇性授權三個化合物的選擇合作。授權將使verastem Oncology在GenFleet中國大陸、香港、澳門和臺灣領土之外獲得開發和商業化權利。

關於 verastem 腫瘤學

verastem 愛文思控股(Nasdaq:VSTM)是一家致力於開發和商業化新藥以改善癌症診斷患者生活的晚期開發生物製藥公司。我們的導管專注於RAS/MAPk驅動的癌症,特別是新型小分子藥物,可以抑制促進癌細胞存活和腫瘤生長的癌症中的關鍵信號通路,包括RAF/MEk抑制和FAk抑制。如需更多信息,請訪問www.verastem.com並在LinkedIn上關注我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含關於愛文思控股公司計劃和產品候選者、策略、未來計劃和前景等事項的前瞻性聲明,包括與FDA審查avutometinib和defactinib合併用於LGSOC滾動NDA提交的預期時間相關的聲明,計劃和擱置中臨床試驗的結構,公司臨床試驗多個試驗的潛在臨床價值,包括RAMP 201、205和301試驗,開始和完成試驗的時間,包括頂線數據報告,與監管機構的互動,臨床發展的時間軸和指示,監管提交以及產品候選者商業化和潜在的發展計劃,涉及愛文思控股公司主導化合物的預期結果和利益,我們與GenFleet Therapeutics合作的預期結果和益處,我們藥物候選者的估計可開發市場。"預期","相信","估計","期望","打算","可能","計劃","預測","項目","目標","潛力","將","將會","可能","應該","繼續","可以","有前途"等字詞旨在識別前瞻性聲明,儘管並非所有前瞻性聲明包含這些識別詞。

前瞻性聲明並非對未來業績的保證,並受到可能導致我們實際結果與所表達或暗示的不一致的風險和不確定性的影響



我們提出的前瞻性陳述。相關風險和不確定性包括開發和潛在商業化我們的產品候選者的成功,包括avutometinib與其他化合物,包括defactinib,LUMAKRAS™和其他產品的成功; 研究和發展中固有的不確定性,如臨床試驗的負面或意外結果,與在任何司法管轄區向監管部門申報我們的產品候選者的申請的發生或時間; 监管机构是否会在任何司法管辖区批准我们可能为我们的候选产品提交的任何申请,以及如果批准,我们的产品候选者在这些司法管辖区是否会取得商业成功; 我們取得,維護和強制執行對我們的產品候選者的專利和其他知識產權保護的能力; 任何法律程序的範圍,時間和結果; 監管機構對試驗設計、標籤和可能影響我們的產品候選者的上市時間,可用性或商業潛力的其他事項的決定; 我们的产品候选者的临床前测试和来自临床试验的初步或中期数据是否能预测正在进行或未来的临床试验的结果或成功; 我们的产品候选者的报销时间点,范围和率是不确定的; 我们的药物候选者的市场机会基于自己和第三方的估计,可能会证明是不正确的; 第三方付款方(包括政府机构)可能不会报销; 可能会有影响我们的产品候选者的竞争发展; 可能在预期时无法获得数据; 临床试验的招募可能超出预期的时间,这可能会延迟我们的开发计划,包括在向FDA提交我们复发性KRAS突变LGSOC的NDA提交的时间,如果我们的确诊试验的招生工作在提交时尚未进行顺利,FDA可能要求公司在FDA采取行动之前已完成招生或对进行中的RAMP-301确诊阶段3临床试验的进一步患者进行招募; 与初步和中期数据相关的风险,这些数据可能不代表更成熟的数据,包括有关治疗时间的中期数据; 我们的产品候选者是否会引起不良安全事件和/或出于附加数据或分析而产生意外关注,或导致与效力水平相比无法管理的安全概况; 我们可能无法成功验证,开发并获得需要或将从这些测试中获益的伴随诊断检验的监管批准,或者在这方面经历重大延迟; 成熟的RAMP 201数据和与FDA的讨论未必会支持我们针对LGSOC中avutometinib和defactinib组合的NDA提交范围,包括涉及KRAS野生型LGSOC; 我们的产品候选者可能会遇到生产中断或故障; 我们依赖的任何第三方合同研究组织、合同制造组织、临床研究网站或承包商等,在某些环节未能完全执行; 我们面临严峻竞争,这可能导致他人在我们之前或比我们更成功地开发或商业化产品,从而可能导致我们的产品候选者的市场份额或市场潜力减少; 我们可能无法成功启动或完成产品候选者的临床开发和最终商业化; 我们的产品候选者的开发和商业化可能需要比计划更长时间或花费更多资金,包括因进行额外研究或我们对实施此类商业化的决定而引起的; 我们可能没有足够的现金来资助我们计划的业务,包括我们的某些产品开发项目; 我们可能无法吸引和留住高素质人员; 我们或千叶制药株式会社将无法完全履行avutometinib许可协议下的义务; 我们的产品候选者的总体销售市场和目标市场可能小于我们目前的估计; 我们或新保安集团(Secura)将无法完全履行与Secura的资产购买协议下的义务;



包括有關里程碑款項;我們將不會從我們根據與上海恩菲制藥科技(GenFleet)合作及期權協議支付的款項中獲得投資回報,或者GenFleet將未能完全履行協議;我們可能無法建立新的合作夥伴關係或擴大現有合作關係,包括就我們的產品候選品進行獲權合作,在有利條款下或根本未達成合作;未來我們可能無法通過產品許可、共同促銷安排、公開或私募股權、債務融資或其他方式獲得充足的融資;我們將不會追求或遞交我們的產品候選品的監管提案;我們的產品候選品將不會獲得監管批准、成為商業成功產品,或導致為患者提供新的治療選擇。

其他風險和不確定性,包括在公司截至2023年12月31日的年度10-k表格中識別的風險因素,在2024年3月14日提交給證券交易委員會(SEC)的公司年度報告中以及與SEC的任何後續提交,可在www.sec.gov上獲得。本新聞稿中包含的前瞻性陳述反映了Verastem癌症學的觀點截至今日之日期,公司不會假設也明確否認需要根據法律更新任何前瞻性陳述,不論是由於新資訊、未來事件或其他原因。

投資者和媒體查詢:

朱莉莎·維雅納

企業通信和投資者關係副總裁

investors@verastem.com 或

media@verastem.com



verastem 腫瘤學

縮短的合併財務報表

(以千為單位)

(未經審計)

2024年9月30日

12月31日,

2023

現金, 現金 等價物 & 短期 投資

$

113,175

$

137,129

應收補助款

200

預付費 開支 其他 流動所得稅 資產

7,287

6,553

房產險 equipment, 淨額

39

37

租賃權 asset, 淨額

625

1,171

受限制 現金 其他 資產

5,052

4,828

總計 相關资产

$

126,378

$

149,718

目前 負債

$

37,374

$

26,380

長島市 期限 債務

30,647

40,086

租賃負債,長期

530

優先股份槽負債

4,189

認股權負債

26,138

可轉換優先股

21,159

21,159

股東权益 股東權益

11,060

57,374

總計 負債、可轉換優先股 股東的 股東權益

$

126,378

$

149,718



verastem 治療腫瘤

損益綜合表簡明合併報表

(以千為單位,除每股金額外)

(未經審計)

截至9月30日的三個月内,

截至九月三十日止九個月,

2024

2023

 

2024

 

2023

 

營業收入

銷售COPIKTRA許可證和相關資產

$

$

$

10,000

$

營業總收入

 

 

 

10,000

 

營業費用:

研發費用

24,754

13,946

60,523

38,854

銷售,一般及行政費用

 

12,276

 

7,363

 

32,843

 

22,091

營業費用總計

 

37,030

 

21,309

 

93,366

 

60,945

營運虧損

 

(37,030)

 

(21,309)

 

(83,366)

 

(60,945)

其他費用

(77)

(13)

(131)

(60)

利息收入

 

831

 

2,247

 

3,181

 

4,345

利息費用

 

(1,148)

 

(1,129)

 

(3,416)

 

(3,019)

換算為優先股權債務專戶負債的公平價值變動

200

4,189

(320)

公允價值調整權證負債

13,457

13,457

淨損失

$

(23,967)

(20,004)

$

(66,086)

$

(59,999)

每股基本和稀釋淨虧損

$

(0.60)

$

(0.75)

$

(2.11)

$

(2.93)(1)

計算中使用的加權平均普通股份

 

 

 

 

基本和稀釋每股淨損失

40,258

26,790

31,350

20,452(1)

(1) 金額已被追溯調整,以反映於2023年5月31日實施的1比12的股票合併。



愛文思控股

GAAP和非GAAP財務資訊的調解

(以千為單位,除每股金額外)

(未經審計)

截至9月30日的三個月内,

截至九月三十日止九個月,

2024

2023

 

2024

2023

 

淨虧損調解

淨虧損(按照GAAP基礎)

$

(23,967)

$

(20,004)

$

(66,086)

$

(59,999)

調整:

 

 

以股份為基礎之報酬支出

1,935

1,517

35,323

4,262

非現金利息,淨額

 

201

 

(371)

 

(212)

 

(295)

優先股權項責任公允價值變動

(200)

(4,189)

320

公允價值調整權證負債

(13,457)

(13,457)

遣散金和其他

 

10

 

47

 

619

 

85

調整後淨虧損(非通用會計準則)

$

(35,278)

$

(19,011)

$

(78,002)

$

(55,627)

 

 

 

 

每股淨損盈調節

 

 

 

 

每股稀釋淨虧損(根據GAAP基礎)

 

(0.60)

 

(0.75)

 

(2.11)

 

(2.93)(1)

每股按稀釋調整:

 

 

 

以股份為基礎之報酬支出

 

0.05

 

0.06

 

0.17

 

0.21(1)

非現金利息,淨額

(0.01)

(0.01)

(0.02)(1)

換算後的優先股權責任金額變動

(0.01)

(0.13)

0.02(1)

公允價值調整權證負債

(0.33)

(0.43)

離職金和其他

0.02

每股調整後淨損失-稀釋

(非通用會計原則)

$

(0.88)

$

(0.71)

$

(2.49)

$

(2.72)(1)

用於計算每股淨損的稀釋後加權平均普通股

40,258

26,790

31,350

20,452(1)

金額已經進行過回顧性重新調整,以反映2023年5月31日實施的1比12的股票逆向拆分。