附件99.1
烏龍製藥報告了2024年第三季度的財務業績和業務亮點，包括2025年可能推出的新藥申請UGN-102 在2025年
| • | 新藥申請 UGN-102 獲得美國FDA接受；PDUFA目標行動日期定於6月 13, 2025 |
| • | JELMYTO® 在2024年第三季度實現了淨產品銷售 2520萬美元，相比2023年第三季度的2090萬美元，現金、現金等價物和可市場交易證券總額爲 |
| • | $254.2九月份爲1000萬美元 30, 2024 |
| • | 今天將舉行電話會議和網絡直播上午10:00 ET |
新澤西州普林斯頓，2024年11月 6, 2024烏龍製藥有限公司(Nasdaq：URGN)，一家致力於開發和商業化治療泌尿尿道和特殊癌症創新解決方案的生物技術公司，今天宣佈截至2024年9月30日的第三季度財務業績，並概述了最近的進展。
“最近FDA接受了我們的新藥申請 UGN-102 ，標誌着我們向患者提供突破性治療方案的使命邁出了重要的里程碑，”烏龍製藥總裁兼首席執行官Liz Barrett說。 UGN-102 有潛力重新定義 低級 中危 非肌肉 針對目前不得不接受全身麻醉下繁重手術重複治療的患者，我們希望能夠爲侵襲性膀胱癌提供更長的無需治療間隔。我們期待在2025年6月13日PDUFA目標行動日期前獲得FDA的潛在批准。如果獲批，我們相信 UGN-102 將代表一種護理模式的轉變，涉及超過50億美元的總市場機會。我們的團隊全力以赴，爲在2025年獲批後的成功商業推出做好準備。 UGN-102， 如果獲批，將代表一種護理模式的轉變，涉及超過50億美元的總市場機會。我們的團隊全力以赴，爲在2025年獲批後的成功商業推出做好準備。
2024年第三季度及最新業務亮點:
UGN-102 （間苗黴素）膀胱內溶液：
| • | 2024年10月，美國食品藥品監督管理局（FDA）接受了UroGen的新藥申請（NDA）用於研究用藥 UGN-102 （絲裂黴素）膀胱內溶液作爲治療 低級別 中風險 非肌肉 侵襲性膀胱癌 （LG-IR-NMIBC） FDA授予了2025年6月13日的處方藥用戶費行動目標日(PDUFA)。 |
| • | 新藥申報(NDA)爲 UGN-102 得到一個全面的研發計劃的支持，該計劃證明了在三項晚期臨床試驗中有臨床意義的完全反應率和較長的反應持續時間，並且有可接受的安全剖面。第三階段ENVISION試驗通過展示接受UGN-102治療的患者達到了主要終點來取得了成功。 UGN-102 首次滴入後，3個月內的完全緩解率爲79.6％（95％置信區間爲73.9％，84.5％）UGN-102。 更近期，ENVISION的耐久性數據顯示 UGN-102 展示了82.3％（95％置信區間爲75.9％，87.1％）的 我們與客戶有安排，其中我們的履行義務隨時間滿足，主要涉及延保和我們的GameStop Pro®獎勵計劃（以前稱爲PowerUp Rewards）。我們的GameStop Pro®獎勵計劃包括訂閱Game Informer®雜誌。患者在首次滴入後3個月內實現完全緩解的反應持續時長（DOR），由Kaplan-Meier估算得出 UGN-102。 這是該患者人群中迄今爲止報告的最高DOR。ENVISION 試驗表明， UGN-102 具有可接受的安全性概況，與先前臨床試驗觀察到的副作用概況一致。 |
JELMYTO（絲裂黴素）用於腎盂盞溶液 低級別 上尿路移行細胞癌 (LG-UTUC)：
| • | 2024年第三季度的淨產品營業收入爲2520萬美元，高於2023年第三季度的2.09億美元，主要受強勁的潛在需求增長和 非病人 購買。 |
下一代 UGN-103 和 UGN-104 是針對泌尿上皮癌的新型絲裂黴素製劑。
| • | 2024年10月，首位患者在調查藥物UTOPIA第3期臨床試驗中接受了用藥。 UGN-103 （絲裂黴素）用於治療患有侵襲性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的患者的膀胱內溶液。 LG-IR-NMIBC。 UGN-103 是一款結合烏龍製藥的RTGel下一代產品® 技術與從medac GmbH獲得許可的一種新型絲裂黴素配方相結合。 UGN-103 計劃在UGN-102LG-IR-NMIBC的潛在FDA批准和發佈之後 UGN-102當PFSA有借款時，特定限制還包括200%的流動資產限制。LG-IR-NMIBC。烏龍製藥 計劃在明年初啓動第3階段研究，探索其下一代產品的安全性和有效性 UGN-104, 用於治療的下一代產品 LG-UTUC。 要了解關於烏龍製藥UTOPIA試驗的更多信息，請參考clinicaltrials.gov/NCT06331299. |
| • | 2024年9月，烏龍製藥收到了美國專利及商標局關於覆蓋使用UGN-103等內容的專利申請的許可通知 UGN-103 用於治療 LG-IR-NMIBC。 美國專利一經頒佈，將在2041年12月到期。 |
公司
| • | 烏龍製藥於2024年10月任命Chris Degnan爲首席財務官。Degnan先生在財務策略、投資者關係、SEC報告、會計和合規方面擁有豐富的專業知識，此前曾擔任Galera therapeutics和verrica製藥的首席財務官。他取代了Don Kim，後者離開公司追尋其他機會。 |
2024年第三季度財務業績
JELMYTO 毛利率：Q1/2024爲46%；Q1/2023爲44%；235個點子的提高。JELMYTO淨產品收入分別爲2024年9月30日及2023年三個月的2520萬美元和2090萬美元。
R&D Expense: 2024年第三季度的研發支出爲1140萬美元，其中包括研發支出。 非現金投資和籌資活動: 1000萬股份報酬費用，相比之下，包括2013年同期的1020萬美元，其中包括股份報酬費用。 非現金投資和籌資活動:相同期間2023年的股份報酬費用爲40萬美元。
銷售及行政費用： 2024年第三季度的銷售、一般和管理費用爲28.9百萬美元，其中包括 非現金投資和籌資活動: 290萬美元的股權報酬費用。相比之下，2023年同期的費用爲21.8百萬美元，其中包括 非現金投資和籌資活動: 180萬美元的股權報酬費用。
預付轉讓義務融資： UroGen報告非現金投資和籌資活動: 2024年第三季度與2023年同期相比，與RTW Investments的預付遠期義務相關的融資費用爲590萬美元，而去年爲550萬美元。
長期債務利息支出: 與Pharmakon Advisors管理的12.5億美元期限貸款設施相關的利息費用爲2024年第三季度270萬美元，而2023年同期爲380萬美元。
淨虧損：烏龍製藥報告2024年第三季度淨虧損2370萬美元，基本和攤薄每股虧損爲0.55美元，而去年同期淨虧損2190萬美元，基本和攤薄每股虧損爲0.68美元。
現金 現金及現金等價物: 截至2024年9月30日，現金、現金等價物和可市場轉換證券總額爲2.542億美元。
關於公司財務情況的進一步細節，包括截至2024年9月30日的結果，請參閱2024年營業收入、營業費用和RTW費用指南： 9個月期間截至2024年9月30日，請參考2024年營業收入、營業費用和RTW費用指南： 10-Q, 在與SEC提交的年度報告中進行的其他披露。
關於公司先前提供的2024年JELMYTO營收指引，公司預計全年營收將低於指引範圍的下限。公司確實預計JELMYTO全年2024年的營收將實現低兩位數的年同比增長。關於公司先前提供的2024年全年營業費用指引，公司預計將朝指引範圍的中點方向發展，包括股權報酬費用9至13百萬美元，取決於市場條件。預計2024年全年 股基礎則是成爲所有有基金類型 非現金投資和籌資活動: 現金等價物能夠$9至$13美元的 支持，取決於全球貨幣狀況。 非現金投資和籌資活動:與RTW投資的預付債務相關的融資費用保持不變，預計在2100萬至2600萬美元的範圍內。RTW債務現金部分的費率將爲2024年JELMYTO全球淨產品銷售額的13%。
電話會議和網絡轉播信息： 烏龍製藥管理團隊成員將於今天東部時間上午10點舉行現場電話會議和網絡直播，對烏龍製藥的財務業績進行審查並提供一般業務更新。
現場網絡直播可通過訪問公司網站的投資者部分進行訪問 http://investors.UroGen.com。請至少提前15分鐘連線到現場網絡直播，以確保足夠的時間下載可能需要訪問網絡直播的任何軟件。
烏龍製藥有限公司
選定的合併資產負債表
(以千美元計)
（未經審計）
| 2022年9月30日 2024 |
12月31日 2023 |
|||||||
| 現金及現金等價物 |
$ | 254,217 | $ | 141,470 | ||||
| 資產總額 |
$ | 301,943 | $ | 178,311 | ||||
| 負債合計 |
$ | 276,428 | $ | 243,523 | ||||
| 股東權益（赤字）總計 |
$ | 25,515 | $ | (65,212 | ) | |||
烏龍製藥有限公司。
利潤和綜合虧損簡明綜合報表（未經審計，以千爲單位，除股票和每股數據外）
(以千美元計，除每股和每股數據外)
（未經審計）
| 三個月結束 2022年9月30日 |
截至九月底的九個月的營業租賃成本 2022年9月30日 |
|||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 營業收入1 |
$ | 25,204 | $ | 20,852 | $ | 65,833 | $ | 59,183 | ||||||||
| 營業收入成本 |
2,543 | 2,367 | 6,410 | 7,075 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 毛利潤 |
22,751 | 18,485 | 59,423 | 52,108 | ||||||||||||
| 營業費用： |
||||||||||||||||
| 研發費用 |
11,355 | 10,230 | 42,251 | 34,312 | ||||||||||||
| 銷售，總務及管理費用 |
28,941 | 21,755 | 86,296 | 68,723 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 營業費用總計 |
40,296 | 31,985 | 128,547 | 103,035 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 營業虧損 |
(17,545 | ) | (13,500 | ) | (69,124 | ) | (50,927 | ) | ||||||||
| 預付義務的融資 |
(5,915 | ) | (5,479 | ) | (17,348 | ) | (16,047 | ) | ||||||||
| 長期債務利息費用 |
(2,721 | ) | (3,815 | ) | (8,629 | ) | (11,129 | ) | ||||||||
| 利息和其他收入，淨額 |
2,599 | 906 | 5,922 | 1,941 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 稅前虧損 |
$ | (23,582 | ) | $ | (21,888 | ) | $ | (89,179 | ) | $ | (76,162 | ) | ||||
| 所得稅費用 |
(91 | ) | 9 | (183 | ) | (66 | ) | |||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 淨損失 |
$ | (23,673 | ) | $ | (21,879 | ) | $ | (89,362 | ) | $ | (76,228 | ) | ||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 普通股基本和稀釋的每股淨虧損 |
$ | (0.55 | ) | $ | (0.68 | ) | $ | (2.36 | ) | $ | (2.89 | ) | ||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 基本及攤薄加權平均股本 |
43,100,237 | 32,298,182 | 37,797,492 | 26,358,719 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 1. | JELMYTO淨營業收入在2024年和2023年9月30日結束的三個 月分別爲260萬美元和110萬美元，其中包括CREATES法案銷售額。 |
關於JELMYTO
JELMYTO® （絲裂黴素）適用於pyelocalyceal溶液的絲裂黴素類逆熱凝膠，每毫升凝膠含有4毫克絲裂黴素，適用於成人患者的治療 LG-UTUC。 建議對經組織活檢證實的LG-UTUC進行初級治療，適用於被認爲適合接受腎保留療法的患者。 LG-UTUC 對於被認爲適合接受節腎療法的患者。JELMYTO在冷卻時是粘稠液體，在體溫下變成半固體凝膠。藥物在放置後四到六個小時緩慢溶解，並通過正常尿液流動和排尿清除尿路。已批准通過輸尿管導管或經過腎造瘻管的逆行方式給藥。輸送系統允許初始液體塗覆並符合上尿路解剖。最終的半固體凝膠可使化療療法在收集系統中停留四到六個小時，而不會立即被尿液流動稀釋或沖走。.
JELMYTO的批准用途
JELMYTO® 是一種處方藥，用於治療包括腎臟在內的上尿路內襯的一種癌症的成人，稱爲 低等級 上尿路上皮癌 (LG-UTUC)。
重要的安全信息
如果您 的膀胱或上尿路有孔或撕裂（穿孔）時，不應接受JELMYTO。
在接受g JELMYTO, 告訴 y我們的醫療保健 p提供商關於所有 y我們 醫療條件，包括如果您:
| • | 懷孕或計劃懷孕，都應告訴您的醫療保健提供者。 JELMYTO可能會危害您未出生的寶寶。您在 接受JELMYTO治療期間不應懷孕。如果您在接受JELMYTO治療期間懷孕了或認爲自己可能在懷孕，請立即告訴您的醫療保健提供者。女性可以懷孕的女性：在接受JELMYTO治療期間及最後一次劑量後的6個月內，您應該使用有效的避孕措施（避孕）。男性正在接受JELMYTO治療的男性：如果您有可以懷孕的女性伴侶，在接受JELMYTO治療期間及最後一次劑量後的3個月內，您應該使用有效的避孕措施（避孕）。 |
| • | 在哺乳或計劃哺乳。目前不清楚JELMYTO是否會傳入您的母乳中。在接受JELMYTO治療期間及最後一次劑量後的1周內，請勿哺乳。 |
| • | 告知您的醫務人員如果您服用利尿藥。 |
How will I receive JELMYTO?
| • | Your healthcare provider will tell you to take a medicine called sodium bicarbonate before each JELMYTO treatment. |
| • | You will receive your JELMYTO dose from your healthcare provider 1 time a week for 6 weeks. It is important that you receive all 6 doses of JELMYTO according to your healthcare provider’s instructions. If you miss any appointments, call your healthcare provider as soon as possible to reschedule your appointment. Your healthcare provider may recommend up to an additional 11 monthly doses. |
| • | JELMYTO is given to your kidney through a tube called a catheter. |
| • | During treatment with JELMYTO, your healthcare provider may tell you to take additional medicines or change how you take your current medicines. |
After receiving JELMYTO:
| • | JELMYTO may cause your urine color to change to a violet to blue color. Avoid contact between your skin and urine for at least 6 hours. |
| • | 如需小便，男性女性應坐在馬桶上，並在使用後多次沖洗馬桶。上完廁所後，用肥皂和水徹底清洗雙手，大腿內側和生殖器區域。如需小便，男性女性應坐在馬桶上，並在使用後多次沖洗馬桶。上完廁所後，用肥皂和水徹底清洗雙手，大腿內側和生殖器區域。如需小便，男性女性應坐在馬桶上，並在使用後多次沖洗馬桶。上完廁所後，用肥皂和水徹底清洗雙手，大腿內側和生殖器區域。如需小便，男性女性應坐在馬桶上，並在使用後多次沖洗馬桶。上完廁所後，用肥皂和水徹底清洗雙手，大腿內側和生殖器區域。 |
| • | 與尿液接觸的衣物應立即清洗，並與其他衣物分開清洗。 |
JELMYTO可能導致嚴重副作用，包括：
| • | 尿液由腎臟流向膀胱的管道腫脹和狹窄（輸尿管梗阻）。如果您出現腫脹和狹窄，或爲了保護腎臟免受損害，您的醫療服務提供者可能會建議在輸尿管中放置一根小型塑料管（支架），以幫助腎臟排水。在接受JELMYTO治療期間，如果您出現背部疼痛或發燒，請立即告知您的醫療服務提供者。 |
| • | 骨骼骨髓問題。JELMYTO可能影響您的骨髓並導致您的白細胞、紅細胞和血小板計數減少。在使用JELMYTO治療期間，您的醫療提供者將進行血液檢查以檢查您的血細胞計數。如果您在接受JELMYTO治療期間出現骨髓問題，您的醫療提供者可能需要暫時或永久停止使用JELMYTO。 |
| • | JELMYTO最常見的副作用包括：尿路感染，尿液中有血液，側腹疼痛，噁心，排尿困難，腎問題，嘔吐，疲勞，胃（腹部）疼痛。 |
鼓勵您向FDA報告處方藥的負面副作用。訪問www.fda.gov/medwatch或致電 1-800-FDA-1088。 您也可以向烏龍製藥報告副作用烏龍製藥位於1-855-987-6436.
請查閱JELMYTO完整處方信息，包括患者信息，了解更多信息。
關於上泌尿道上皮癌（UTUC）
上皮癌是全球第九常見的癌症，也是美國男性第八致命的新生物。在美國，大約百分之五到百分之十的原發性上皮癌起源於輸尿管或腎盂，統稱爲上泌尿道上皮癌（UTUC）。.每年約有6000-7000例新的或復發的UTUC患者。大多數病例是在70歲以上的患者中被診斷出來，而這些年齡較大的患者常常面臨合併症。對於UTUC來說，治療選擇有限，最常見的是內窺鏡手術或腎輸尿管切除術（切除整個腎臟和輸尿管）。這些治療方法可能導致高率的復發和復發。 低等級 UTUC患者每年約有6000-7000例新的或復發病例。大多數病例是在70歲以上的患者中被診斷出來，而這些年齡較大的患者常常面臨合併症。對於UTUC，治療選擇有限，最常見的是內窺鏡手術或腎輸尿管切除術（切除整個腎臟和輸尿管）。這些治療方法可能導致高率的復發和復發。
關於 UGN-102
UGN-102 （絲裂黴素）膀胱內溶液是異藥絲裂黴素的創新藥物配方，目前正在接受監管審查以批准用於LG-IR-NMIBC的治療 LG-IR-NMIBC 利用烏龍製藥專有的RTGel技術，一種持續釋放的基於水凝膠的配方，®科技，一種持久釋放的基於水凝膠的配方， UGN-102 旨在使膀胱組織對脫氧表雄酮長時間暴露，從而實現對腫瘤的治療 非手術 手段。 UGN-102 通過專業的醫護人員在門診設置中使用標準尿道導管向患者進行輸送。對於 UGN-102 目前正在接受FDA審查，預計最晚在2025年6月13日做出決定。如果獲批，對於 LG-IR-NMIBC 那 UGN-102 可能涉及的美國市場價值約爲50億美元。
關於烏龍製藥有限公司。
烏龍製藥是一家專注於開發和商業化創新解決方案，用於治療膀胱上皮癌和特殊癌症的生物技術公司，因爲患者應該得到更好的選擇。 烏龍製藥已經開發了RTGel逆熱水凝膠，這是一種專有的持續釋放、基於水凝膠的平台技術，有潛力改善現有藥物的治療特性。 烏龍製藥的持續釋放技術旨在使尿路組織更長時間暴露於藥物，使局部治療成爲可能更有效的治療選擇。 我們的第一個產品用於治療低級 上尿路膀胱癌和研究治療 UGN-102 （絲裂黴素）用於膀胱內溶液治療患有 LG-IR-NMIBC 旨在通過 非手術 UroGen總部位於新澤西州普林斯頓，業務遍佈以色列。 訪問www.UroGen.com了解更多信息，或關注我們在X（Twitter）上的賬號@UroGenPharma。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法案》定義的前瞻性聲明，包括但不限於以下聲明:FDA就申請UGN-102的決定可能的時間；如獲批准，可能的上市時間；UGN-102的潛在患者獲益和機會。 UGN-102 NDA的潛在上市時間；如果獲批准的話 UGN-102， UGN-102的潛在患者益處和機會 UGN-102 如果獲得批准;估計可以開發的美國市場規模爲 UGN-102, 如果獲得批准;計劃爲 UGN-103 在潛在FDA批准和啓動後進行 UGN-102; 計劃進行第3期試驗的時間爲 UGN-103 和 UGN-104 以及兩個產品候選品的潛在批准；預期的知識產權保護對 UGN-103； 2024財務指導；UTUC患者預估人口和人口統計數據；UroGen專有RTGel技術提高現有藥物的治療概況的潛力；以及UroGen控制釋放技術相對於其他治療選擇而言使局部給藥更有效的潛力。諸如「預期」，「相信」，「期望」，「如果」，「計劃」，「潛在」，「將」，或其他表明不確定未來事情或結果的詞語來識別這些前瞻性陳述。這些陳述受到一系列風險，不確定性和假設的影響，包括但不限於：臨床試驗的時間和成功以及潛在安全性和其他併發症；未預期的延遲可能影響推進臨床試驗和報告數據的時間；ENVISION第3期試驗的結果可能不足以支持 UGN-102； 即使對於 UGN-102的NDA has been accepted by the FDA, there is no guarantee that such NDA will be sufficient to support approval of UGN-102 on the timeframe expected, or at all; the PDUFA target action date may be delayed due to various factors outside UroGen’s control; the FDA may schedule an advisory committee meeting for UGN-102, and the impact of any such advisory committee meeting or recommendation on the approval decision by the FDA is uncertain; the ability to obtain and maintain adequate intellectual property rights and adequately protect and enforce such rights; past results are not necessarily indicative of results that may be seen in the future, including in larger patient populations; the ability to
obtain and maintain regulatory approval within the timeframe expected, or at all; complications associated with commercialization activities; the labeling for any approved product; competition in UroGen’s industry; the scope, progress and expansion of developing and commercializing UroGen’s product candidates; the size and growth of the market(s) therefor and the rate and degree of market acceptance thereof 與股東相比，要約方沒有義務就進入本承諾僅因要約或完成要約與股東達成法律義務。 alternative therapies or procedures, such as surgery; UroGen’s ability to attract or retain key management, members of the board of directors and other personnel; UroGen’s RTGel technology may not perform as expected; UroGen may not successfully develop and receive regulatory approval of any other product that incorporates RTGel technology; and UroGen’s financial condition and need for additional capital in the future. In light of these risks and uncertainties, and other risks and uncertainties that are described in the Risk Factors section of UroGen’s Quarterly Report on Form 10-Q 截至2024年6月30日結束的季度，對UroGen公司在2024年8月13日提交的《2024年6月30日截止的季度報告》以及在即將提交給SEC的UroGen季度報告的《風險因素》部分中討論的事件和情況。 10-Q ，即將在今天晚些時候向SEC提交(可在此處查看)，在此類前瞻性聲明中討論的事件和情形可能不會發生，並且UroGen的實際結果可能與預期的差異重大並不利。任何前瞻性聲明僅於本新聞發佈日有效，並基於UroGen截至本發佈日的可獲信息。www.sec.gov的日期之一的前瞻性陳述，如有雷同僅代表UroGen認爲的看法，事實或情勢可能不會發生，UroGen的實際結果可能會與預期的結果有重大且不利的差異。任何前瞻性聲明僅於本新聞稿發佈日默許，並基於UroGen在本公告發布日具備的信息。
投資者聯繫：
Vincent Perrone
高級董事，投資者關係
vincent.perrone@UroGen.com
609-460-3588 分機號1093
媒體聯繫人:
Cindy Romano
董事，企業傳訊
cindy.romano@UroGen.com
609-460-3583 通信-半導體董事烏龍製藥肖恩·羅曼諾分機號碼1083
信息來源：烏龍製藥股份有限公司