在罕見疾病治療的前沿 2024年第三季度業績 電話會議 及網絡轉播 2024年11月6日

前瞻性聲明 本演示文稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法案》所載的“前瞻性聲明”，涉及我們產品候選者的臨床前和臨床開發，從臨床前研究和臨床試驗中報告結果的時間，我們產品候選者獲得潛在監管批准的前景和時間，商業化計劃，製造和供應計劃，融資計劃以及公司預期的收入和現金狀況。包含前瞻性聲明不應被視為我們確認我們任何計劃將實現的代表性。本新聞稿中的任何前瞻性聲明都可能被證明是錯誤的，並且可能受到我們可能做出的不準確假設或已知或未知風險和不確定性的影響。例如，就涉及與監管機構和定價和報酬機構的討論目標、進展、時間和結果的聲明而言，均基於當前信息。實際結果可能會由於我們業務中固有的風險和不確定性而與本通報中所列的結果不同，包括但不限於：臨床或臨床前研究結果表明產品候選者不安全或無效的潛力；可能難以招募患者參加我們的臨床試驗；可能監管機構可能不授予或可能會延遲批准我們的產品候選者；可能會延遲或未能成功進行所需的監管檢查，從而延遲或阻止產品批准；可能我們在定價和報酬機構的協商中不成功；也可能我們在歐洲、英國、美國和其他地區不成功地將Galafold®、Pombiliti®和Opfolda®進行商業化;可能臨床前和臨床研究可能會延遲，因為我們發現嚴重副作用或其他安全問題；可能我們可能無法製造或供應足夠的臨床或商業化產品；以及可能我們將需要額外資金來完成我們所有研究，製造和產品的商業化。關於公司財務指引和財務目標以及公司收入、非依照美國通用會計原則獲利和現金狀況的預期達成，實際結果可能因市場因素和本公司執行其運營和預算計劃的能力而不同。此外，所有前瞻性聲明均受另類風險的細節，這些風險的詳情請參見我們於2023年12月31日結束的年度10-k表和於2024年9月30日結束的10-Q表，今天將提交。建警告您不應對這些前瞻性聲明抱有過度的依賴，這些前瞻性聲明僅於本日期發佈。所有前瞻性聲明均通過本警語全面合格，我們不保證修訂或更新此新聞發佈以反映本日期之後的事件或情況。 非依照美國通用會計原則之財務措施 本演示文稿除依照美國通用會計原則準備的財務資訊外，還包含我們認為為投資者和管理層提供有關營運表現和趨勢的補充信息的調整後財務措施，以便比較不同時期和有關預期信息。這些調整後的財務措施是非依照美國通用會計原則之措施，應當作為而不是替代以依照美國通用會計原則準備的信息。通常我們會排除某些管理不認為影響我們基本業務的美國通用會計原則項目，並且不符合不尋常或非常發生性項目的美國通用會計原則定義。其他公司可能用不同的方式定義這些措施。當我們根據前瞻性方式提供我們對非依照美國通用會計原則營業費用的期望時，由於未來相應期間相對較高的可變性、復雜性和低能見度，通常將不會合理地辦理相應的非依照美國通用會計原則措施之間的差異，因此，將不會有可用的和合邏輯的努力為基礎的和合邏輯的差異復調出非依照美國通用會計原則措施中排除的東西，如不尋常所得或損失等。這些被排除事項的變化性可能對我們將來美國通用會計原則結果產生重大和可能不可預測的影響。

領先的生物科技公司預計在2024年營業收入將增長30%-32%1 一家罕見的公司 可槓桿化 全球 商業 組織 ~500名員工 在20多個國家 第一種兩成分療法 用於龐培症 2 已批准 療法 結合的最高 營業收入潛力 15億美元-20億美元 世界一流的 臨床 開發 能力 2024財年 Galafold營收 增長1 指引至全年2024 非依據GAAP 盈利能力 3 6900萬美元-7100萬美元 2024財年 Pombiliti + Opfolda 營收1 1以CER:匯率恆定

1 2 3 4 Amicus迎來了開創性的一年 1CER:匯率恆定；2024 Galafold營收指引利用了截至2023年12月31日實際匯率 2024 戰略 優先事項 4 Galafold®在CER1下的營收增長率為11-16%，現已提高至16-18% 成功推出Pombiliti® + Opfolda®多個應用 推進正在進行的研究，支持在法布瑞病和龐培病方面的醫學和科學 領導地位 實現全年非依據GAAP的盈利能力 4

5 Galafold®（米加拉斯塔） 持續增長 在法布瑞病治療中建立領先地位

6 2024 Galafold的成功（截至2024年9月30日） Galafold適用於已確診患有法布瑞病且可變異的成年人。頻率≥10%的最常見不良反應報告與Galafold有關，包括頭痛、鼻咽炎、尿路感染、噁心和發燒。有關Galafold的其他信息，包括完整的美國處方信息，請 訪問https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。有關Galafold的進一步重要安全信息，包括劑量和使用方法，特別警告， 藥物相互作用和不良藥物反應，請查看歐洲Galafold的SmPC，可從歐洲藥品管理局網站www.ema.europa.eu獲取。 對有可變異的法布瑞病患者具有 獨特的作用機制 35-50% 法布瑞患者 可用於 Galafold的40個+ 獲得監管 批准的國家 2,400+ 接受治療的 個人2 1At CER:匯率恆定 在2024年，Galafold 以CER1的16-18%增長 >60% 接受治療 可變異患者 Galafold是法布瑞病唯一獲批的口服治療方案 2截至2023年底

7 FY16 FY17 FY18 FY19 FY20 FY21 FY22 FY23 FY24 $5M $37M $91M $182M $261M $306M $329M 羅利達表現 全球交換機(~40%)和先前未接受治療的患者(~60%)的混合2 預計由於不規則的訂購模式和匯率波動，季度增長將繼續非線性增長 FY 2024羅利達增長預測為16-18%，根據CER 1 在CER: 恆定匯率 2 文件資料 $388M 2024年第三季度羅利達報告營收12040萬美元(+19%的CER增長) Q2 $9400萬 第三季度 $101M 第四季度 $107M 第一季度 $8600萬 第一季度 $99M 第二季度 $111M $45000萬$458M1 第三季度 $120M

8 通過增加幼稚族群的接受度，以及地理和標籤擴展，擴大市場規模 通過持續的醫學教育，篩查和優化診斷方法，提高患者識別 通過優秀的執行，推動受治療規範的患者市場份額 通過HCP和患者教育和支持，維護90%以上的依從性和遵從 2024年的關鍵增長驅動力 過去四年來最高的患者需求為2024年持續的羅利達雙位數增長奠定了堅實基礎 8

9 Pombiliti® (cipaglucosidase alfa-atga) Opfolda® (miglustat) 為晚發性庞氏病患者制定新的護理標準 +

10 FY23 FY24 Pombiliti + Opfolda表現 $11M 第一季度 $11M 第二季度 $16M 1在CER：恆定匯率 Pombiliti + Opfolda持續建立動力，2024年第三季度營收為2110萬美元，較第二季度增加+33% 2024年的Pombiliti + Opfolda營收在CER中引導為6900萬至7100萬美元 第三季度 $21M 6900萬至7100萬1

11 Pombiliti + Opfolda在全球成功推出進行中 接入和 醫療保險 與全球支付機構的積極互動 通過美國保險過程的時間改善 正在進行逐個國家的報銷流程 預計在接下來的6-9個月內達成多個 報銷協議 203名患者已接受治療或計劃接受 商業產品 ~196名接受治療患者 來自實際經驗的非常積極的反饋 權威人士支持 增加處方者的深度和廣度 持續疾病教育 建立實際證據體系 患者需求 截至2024年10月底 2024年的焦點在於通過年底最大程度地增加服藥患者數量

12 監管和臨床更新 持續擴大證據基礎和商業準入 2024年全年提交超過10份醫療保險資料包（dossiers）和多項監管申報 提交給日本衛生、勞動和福利部（MHLW）的日本新藥申請（JNDA） 關於晚發型龐貝病（LOPD）和嬰兒發病型龐貝病（IOPD）兒童的臨床研究正在進行 關於龐貝病的Amicus登記將繼續產生關於卓越機制作用和長期效果的證據

13 企業前景 實現我們為患者和股東的使命

14 2024第三季度選定財務結果 Q3’24 YTD’24 （除每股數據外，全部金額以千為單位） 2024年9月30日 2023年9月30日 2024年9月30日 2023年9月30日 根據美國通用會計準則（GAAP）計算的淨產品銷售額 $ 141,517 $ 103,501 $ 378,589 $ 284,274 根據GAAP計算的銷貨成本 13,279 9,946 38,107 26,002 根據GAAP計算的營業費用 106,579 110,578 331,577 331,791 非GAAP營業費用 82,578 89,844 250,195 254,401 GAAP淨虧損（6,729）（21,577）（70,845）（117,741） 非GAAP淨收入（虧損） 30,786（3,971） 44,692（41,051） GAAP每股淨虧損 $ (0.02) $ (0.07) $ (0.23) $ (0.40) 非GAAP每股净收入（虧損） $ 0.10 $ (0.01) $ 0.15 $ (0.16) 2024年9月30日截至季度加權平均流通普通股：304,690,596股；2023年9月30日截至季度加權平均流通普通股：295,759,435股 2024年9月30日截至年度加權平均流通普通股：303,792,479股；2023年9月30日截至年度加權平均流通普通股：293,314,167股 2024年第三季度收入達14150萬美元，增長37％，非GAAP淨收入達30.8百萬美元

15 更新的2024全年指引 1以CER：恆定匯率 更新的指引 前次指引 總收入增長率1 30%至32% 26%至31% Galafold收入增長率1 16%至18% 14%至18% Pombiliti + Opfolda收入1 $6900萬至$7100萬 $6200萬至$67M 非GAAP營業費用 $34000萬至$35000萬 $34500萬至$360M 指引到2024全年非GAAP盈利

16 加速 總收入增長 1 非GAAP淨（虧損）收入定義為除股票基於報酬支出、應付之未來對價條款公平值變動、資產減值損失、折舊及攤銷、併購相關收入（費用）、債務抹除損失、重組費用和所得稅之外的美國通用會計準則（GAAP）淨（虧損）收入 清晰的 實現 產生 正 現金流 交付 全年 非GAAP1盈利 2024年的重要價值創造前景 釋放在龐大且不斷增長的市場中兩種獨特商業療法的價值

17 最終成功的衡量標準： 影響患有罕見疾病的人們的生活 YE17 2024+ >2,600患者* 成千上萬的患者* YE23 >350患者* *臨床和商業，所有數字均為近似值

附錄

19 附錄一

20 附錄二

21 環境、社會、治理（ESG）快照 董事會 致力於持續董事會更新和多樣性背景、性別、技能和經驗： 89% 董事會 獨立性 56% 整體董事會 多樣性 致力於罕見遺傳疾病 首選或最佳選擇 為患者帶來有意義的益處 517 全球員工 58% 女性員工比例 我們的使命是通過與合作夥伴一起，將環境和可持續原則納入所有商業關係，推動可持續發展 為治癒而立誓 將產品收入的一部分再投入該特定疾病的研發，直到找到治療方法。 3名女性 1名退伍軍人 1名非裔美國人 董事多樣性 利用員工的能力和專業知識，提供一種推動表現並最終吸引、激勵和留住關鍵人才的文化。 員工招聘、參與、保留 Amicus在美國、英國、意大利、德國、西班牙、法國和日本被證書為一個GWP認證企業（Great Place to Work） 職業發展 員工表示Amicus是一個很棒的工作場所，與Typical U.S.公司的57%員工相比，他們更樂於工作 致力於為患有罕見疾病的人們生產具有變革性的藥物，同時實踐環境責任，遵守營運的可持續最佳實踐。 環境管理 0% Amicus 擁有的直接製造業務和相關範圍 1 和範圍 2 的排放 多樣性、公平、包容（DEI） 511 志願者 工時（美國）： 37 Amicus支持的 社區項目： 40名患者/16個國家 2024年11月開放進入的機會： 價格承諾 分配的貢獻： 美元1980516 國際706417 慈善捐贈 （截至2023年12月31日） 承諾從不提高產品的年度價格超過消費層面膨脹率。 承諾支持更具包容性的文化，影響我們的員工、社區和社會。 我們已將DEI融入我們的業務部門、信念聲明和以使命為導向的行為中 90% 我們投資的計劃擁有3個主要特點： （截至2023年12月31日） （截至2024年9月30日）

22 外匯期貨敏感度和每季Galafold銷售分佈 2024年第3季的外匯衝擊： 貨幣波動： 美元/ 2023年第3季 2024年第3季 年增比 歐元 1.088 1.099 1.0% 英鎊 1.266 1.301 2.7% 日元 0.007 0.007 (2.9%) 全年2024年營收敏感度 鑒於Amicus海外營收比例高（>60％），相較於2023年年底的匯率，匯率變動+/- 5％可能導致2024年全球申報營收約1500萬美元的變動。 Galafold營收分配 過去5年每個季度的比例： 第1季 第2季 第3季 第4季 5年平均 22% 24% 26% 28%

23 著重於Fabry病和Pompe病領域的精簡罕見病項目及品牌 指引 發現 預臨床 第1/2期 第3期 規範 商業 FABRA品牌 Galafold® (migalastat) Fabry基因藥品 下一代辅酶 POMPE品牌 Pombiliti® (cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda® (miglustat) Pompe基因藥品 其他 發現计划