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第99.1展示文本

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Syndax報告2024年第三季度財務業績並提供業務更新

– 將在第66屆ASH年會上重點介紹新的revumenib和Niktimvo™臨床數據 –th ASH年會 –

– 預計AUGMENt-101中mNPM1 AML的頭條數據將在2024年第4季度公佈；有望在2025年上半年提交sNDA –

– Revumenib在復發/難治性KMT2Ar急性白血病中的NDA正在RTOR下審查；PDUFA行動日期爲2024年12月26日 –

– 美國FDA批准Niktimvo用於慢性GVHD治療，至少兩種前線系統治療失敗後 的成人和體重至少40公斤的兒童 –

– 35000萬美元的royalty資金協議預計用於支持公司直至盈利 –

– 公司將於今天下午4:30舉行電話會議 –

WALTHAm，馬薩諸塞州，2024年11月5日(PRNEWSWIRE) – Syndax Pharmaceuticals (納斯達克: SNDX)，一家正在開發創新癌症療法產品管線的商業階段生物製藥公司，今天報告了截至2024年9月30日季度的財務業績，並提供了業務更新。

「對於Syndax來說，這是一個歷史性時期，我們正在轉型爲一家商業階段公司，獲得了Niktimvo的批准。通過最近完成的royalty融資，我們預計能夠在盈利階段獲得資金支持，並且我們有望充分發揮產品管線的潛力，」首席執行官Michael A. Metzger表示。「我們即將迎來一個非常激動人心的季度，預計FDA將批准並在美國發布Revumenib，用於成人和兒童的R/R KMT2A複發性白血病，同時也期待着R/R mNPM1 AML患者的關鍵數據成果。我們的商業團隊已做好準備，推出Revumenib並利用我們的先發市場地位推動長期價值創造。」

最近的管線進展和預期里程碑
 

Revumenib

 

 

•
revumenib的新藥申請(NDA)，用於成人和兒童複發性或難治性(KMT2A重排)急性白血病的口服menin抑制劑，獲得了優先審查，並正在根據美國FDA的實時腫瘤學審查(RTOR)計劃進行審查，法定藥物用戶費行動(PDUFA)的目標行動日期爲2024年12月26日。
•
公司預計將於2024年第四季度報告AUGMENt-101關鍵試驗隊列的患有複發性突變核仁蛋白mNPM1的急性髓細胞白血病(AML)患者的資料。積極的資料可能支持在2025年上半年爲複發性mNPM1 AML的revumenib提交附加NDA(sNDA)申請。
•
公司宣佈AUGMENt-101試驗的revumenib關鍵第2期部分數據已發表，該試驗針對成人和兒童的複發性KMT2Ar AML以及急性淋巴細胞白血病(ALL)。 《臨床腫瘤學雜誌》2022年第40卷21期2321-2332頁: Burtness億.等。 《關鍵點048中的Pembrolizumab單藥或聯合化療用於復發/轉移性頭頸鱗狀細胞癌：通過編程死亡配體1合併陽性評分的亞組分析》。請注意，5.4％的ORR和32.4％的DCR是根據具有CPS的37位可評估患者計算得出的.
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公司宣佈AUGMENt-101試驗的revumenib關鍵第2期部分將呈現更大的數據集和長期隨訪，該試驗針對複發性KMT2Ar急性白血病。th 美國血液學年會(ASH)年會即將發佈AUGMENt-101試驗revumenib的重要第2期部分數據。更大的有效性人群(n=97)包括之前報告的57名患者，外加40名患者。與先前報道的數據一致，最新分析顯示revumenib提供持久反應、整體反應率、微小殘餘病變(MRD)陰性和造血幹細胞移植(HSTC)的強大比率。隨着額外七個月的隨訪，CR/CRh持續時間的中位數在ASH 2023年呈現的初步分析中包括的13名CR/CRh響應者中延長至13個月。
•
正在進行的多項試驗評估revumenib在mNPM1和KMT2Ar急性白血病治療領域擴展應用的潛力。這些試驗包括：
•
BEAt AML: A Phase 1 trial evaluating the combination of revumenib with venetoclax and azacitidine in front-line AML patients. The trial is being conducted as part of the Leukemia & Lymphoma Society’s Beat AML® Master Clinical Trial. The Company presented updated positive data from the trial at the European Hematology Association (EHA) 2024 Congress, showing a 96% (23 of 24 pts) composite complete remission (CRc) rate in patients with newly diagnosed mNPM1 or KMT2Ar AML. The BEAt AML trial is expanding to validate the recommended Phase 2 dose of the combination of revumenib with venetoclax

 

 

and azacitidine. The company anticipates that an update on the trial will be available in the fourth quarter of 2024.
•
SAVE: A Phase 1 trial evaluating the all-oral combination of revumenib with venetoclax and decitabine/cedazuridine in R/R AML or mixed phenotype acute leukemias. The trial is being conducted by investigators from MD Anderson Cancer Center. The Company announced that updated data showing an 88% ORR (23 of 26 pts) in R/R patients with KMT2Ar, mNPM1, or NUP98r leukemias will be presented at the upcoming 66這些網絡直播可以在Exact Sciences公司的投資者關係部分查閱。. ASH Annual Meeting. In addition to the R/R cohort, a frontline cohort is now enrolling patients.
•
INTERCEPT: A Phase 1 trial evaluating the use of novel therapies, including revumenib, to target MRD and early relapse in AML. The trial is being conducted by the Australasian Leukaemia and Lymphoma Group as part of the INTERCEPt AML master clinical trial. Preliminary results from the first eight mNPM1 patients treated with revumenib will be presented at the upcoming 66th ASH年會。
•
Intensive chemotherapy: 一項評估revumenib與強化化療（7+3）聯合治療，隨後維持revumenib治療的新診斷mNPM1或KMT2Ar急性白血病患者的1期試驗。該試驗旨在確定該聯合治療的推薦第2期劑量，以支持進一步發展。
•
休息 通過 抗癌醫藥：一項研究是否revumenib和venetoclax組合可以消除AML患者的MRD並延長無進展生存期的2期試驗。該試驗由 Break 抗癌醫藥進行，這是美國領先癌症研究中心之間的合作。 通過 Break 抗癌醫藥，與美國領先的癌症研究中心合作。

 

•
公司計劃在2024年年底前啓動revumenib與venetoclax和azacitidine聯合治療新診斷的mNPM1或KMT2Ar急性白血病患者的關鍵試驗，這些患者無法接受強化化療。
•
公司正在評估revumenib在R/R轉移性微衛星穩定（MSS）結腸癌（CRC）患者中的應用。該試驗目前正在進行其1/2概念驗證試驗的階段一億部分患者的招募。

 

 

 

Niktimvo™（axatilimab-csfr）

•
Niktimvo獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批准，用於治療慢性移植物抗宿主病（GVHD），在成人和體重至少40公斤（88.2磅）的兒童患者中，在至少兩種先前系統治療方案失敗後。公司預計Niktimvo將在2025年初第一季度最遲在美國上市。在美國，Niktimvo將由Syndax和Incyte共同商業化。
•
公司宣佈Niktimvo被加入最新的NCCN癌症臨床實踐指南（NCCN Guidelines）作爲至少兩種先前系統治療失敗後治療GVHD的2A級推薦。當有一致NCCN共識認爲干預措施適當，基於較低級別證據時，治療被分類爲2A級別。®公司宣佈Niktimvo在曾至少接受兩種先前系統治療方案失敗後的成人和體重至少40公斤的兒童患者中，針對反覆/難治的活動性慢性GVHD進行關鍵2期AGAVE-201試驗的結果已發佈
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公司宣佈了Niktimvo在成人和兒童中最近曾接受至少兩種先前系統治療方案的反覆/難治活動性慢性GVHD關鍵2期AGAVE-201試驗的結果已發表。 《新英格蘭醫學雜誌》。
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公司宣佈了關於Niktimvo在成人和兒童患有復發/難治性活動性慢性GVHD的關鍵2期AGAVE-201試驗中整體和器官特異性反應的二次分析，這些患者至少接受過兩種以上系統治療方案。此消息將在第66屆ASH年會上發表。這些網絡直播可以在Exact Sciences公司的投資者關係部分查閱。. 數據顯示，在曾接受過重度治療的慢性GVHD患者中，Niktimvo顯示出快速反應和症狀改善，涉及到炎症性和纖維化表現。
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公司正在對患有特發性肺纖維化（IPF）的患者進行一個爲期26周的隨機、雙盲、安慰劑對照的第2期axatilimab試驗，現在被稱爲MAXPIRe試驗（NCT06132256）。公司預計將於2026年發佈該試驗的最新數據。
•
公司的合作伙伴Incyte目前正在招募≥12歲新診斷慢性GVHD患者的第2期、開放標籤、隨機分組、多中心axatilimab試驗（NCT06388564）。有關axatilimab與類固醇聯合治療慢性GVHD的第3期試驗目前正在準備中。

 

 

公司更新。

公司與Royalty Pharma簽署了一項基於Niktimvo在美國淨銷售額的35000萬美元的版稅融資協議。根據協議，Syndax獲得了3.5億美元，以換取Niktimvo在美國淨銷售額的13.8%的版稅。在達到2.35倍的倍數後，對Royalty Pharma的版稅付款將停止。

 

2024年第三季度財務結果

截至2024年9月30日，Syndax擁有39960萬美元的現金、現金等價物、短期和長期投資，以及8560萬普通股和未行使認股證權。

 

2024年第三季度研發費用從可比去年同期的3910萬美元增加至7100萬美元。該增加主要是由於臨床開發費用增加、商業化前製造成本增加以及員工相關費用和專業費用增加所致。

 

2024年第三季度銷售、總務和管理費用從可比去年同期的1730萬美元增加至3110萬美元。這一增加是由於爲revumenib和axatilimab進行更多的商業準備活動，以及員工相關費用和專業費用增加所致。

截至2024年9月30日的三個月，Syndax報告了歸屬於普通股股東的淨損失爲8410萬美元，每股0.98美元，相比可比的去年同期歸屬於普通股股東的淨損失爲5110萬美元，每股0.73美元。

 

財務指導

到2024年全年，公司預計研發費用爲245到25000萬美元（先前指導範圍爲24000萬到26000萬美元），總營業費用爲365到37000萬美元（先前指導範圍爲35500萬到37500萬美元），其中包括公司預計需支付的里程碑款項，並估計4100萬美元（先前指導爲4300萬美元）的非現金股票補償費用。

 

 

Syndax預計，與Niktimvo特許權部分出售所得的35000萬美元以及預期產品收入和利息收入一起，將使公司能夠實現盈利。

電話會議和網絡直播

關於收益發布，syndax pharmaceuticals管理團隊將於今天下午4:30 ET，2024年11月5日星期二舉行電話會議和現場音頻網絡直播。

現場音頻Webcast和附帶幻燈片可以通過公司網站投資者部分的事件和演示頁面進行訪問。此外，也可以通過以下方式訪問電話會議：

會議ID：Syndax3Q24
國內撥打電話號碼：800-590-8290
國際撥打電話號碼：240-690-8800
現場網絡直播：https://www.veracast.com/webcasts/syndax/events/SNDX3Q24.cfm

對於無法參加電話會議或網絡直播的人士，我們將在公司網站的投資者部分提供回放。回放將在電話會議後大約24小時內，可供查看90天。

關於Revumenib

Revumenib是一種口服的小分子抑制劑，用於治療KMT2A重排（KMT2Ar），也被稱爲混合系白血病重排或MLLr，急性白血病，包括急性淋巴細胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML），以及mNPM1 AML。 《臨床腫瘤學雜誌》2022年第40卷21期2321-2332頁: Burtness億.等。 《關鍵點048中的Pembrolizumab單藥或聯合化療用於復發/轉移性頭頸鱗狀細胞癌：通過編程死亡配體1合併陽性評分的亞組分析》。請注意，5.4％的ORR和32.4％的DCR是根據具有CPS的37位可評估患者計算得出的 Revumenib在R/R KMT2Ar急性白血病的2期AUGMENt-101試驗中發佈的結果顯示，試驗達到了其主要終點。

Revumenib先前獲得了美國FDA針對AML、ALL和不明確系譜（ALAL）急性白血病治療的孤兒藥物認可，並獲得了歐洲委員會針對AML治療的快速通道認證。美國FDA還爲Revumenib治療攜帶KMT2A重排或NPM1突變的成人和兒童R/R急性白血病患者，以及治療攜帶KMT2A重排的成人和兒童R/R急性白血病患者授予了突破性療法認定。

 

 

關於Niktimvo™（axatilimab-csfr）

Niktimvo（axatilimab-csfr）是一種首創的抗CSF-1R抗體，已獲批用於治療美國慢性移植物抗宿主病（GVHD），在至少使用過兩種系統療法而未獲成功的成人和體重至少40公斤（88.2磅）的小兒患者中使用。

在美國，Niktimvo將由Syndax和因塞特共同商業化。 因塞特在美國以外地區擁有Niktimvo的獨家商業化權利。

2016年，Syndax獲得了開發和商業化axatilimab的全球獨家權利許可，來源於UCb。2021年9月，Syndax和因塞特進入了axatilimab慢性GVHD以及未來適應症全球獨家共同開發和共同商業化許可協議。

Axatilimab正在進行前線慢性GVHD組合試驗，與利妥昔單抗（NCT06388564）進行中的2期組合試驗以及與類固醇的3期組合試驗正在準備中。Axatilimab還正在對患有特發性肺纖維化的患者進行進行中的2期試驗（NCT06132256）。


關於實時腫瘤學綜述計劃（RTOR）

RTOR爲腫瘤藥物提供了更有效的審評流程，以確保儘快爲患者提供安全有效的治療方法，同時提高審評質量並與申請人進行早期迭代溝通。具體而言，它允許贊助商與FDA在提交過程中進行緊密互動，使FDA能夠審查藥物申請的各個模塊部分，而不需要在啓動審查之前提交完整的模塊或完整的申請。有關RTOR的更多信息，請訪問：https://www.fda.gov/about-fda/oncology-center-excellence/real-time-oncology-review-pilot-program

關於Syndax

Syndax Pharmaceuticals是一家商業化階段的生物製藥公司，正在開發一個創新的癌症療法產品線。該公司產品線的亮點包括revumenib（一種選擇性Menin抑制劑）和Niktimvo™（axatilimab-csfr），一種FDA批准的單克隆抗體，可阻斷集落刺激因子1（CSF-1）受體。在承諾重新構想癌症護理的支持下，Syndax正在努力釋放其產品線的全部潛力，並正在跨治療連續進行多項臨床試驗。有關更多信息，請訪問www.syndax.com/，或關注該公司的X（前稱Twitter）和LinkedIn頁面。

 

 

前瞻性聲明

本新聞發佈包含《1995年私人證券訴訟改革法案》中的前瞻性陳述。諸如"預計," "相信," "可能," "估計," "預期," "打算," "可能," "計劃," "潛在," "預測," "項目," "應該," "將," "會" 或這些術語的否定或複數形式，以及類似表達（還有其他指向未來事件、條件或情況的詞語或表達）均旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於Syndax在本新聞發佈日的期望和假設。這些前瞻性陳述中的每一項都涉及風險和不確定性。實際結果可能與這些前瞻性陳述存在實質分歧。本新聞發佈中包含的前瞻性陳述，包括但不限於有關Syndax產品候選藥物的進展、時間安排、臨床開發和臨床試驗範圍，Syndax爲治療各種癌症適應症和纖維病的產品候選藥物的潛在用途，Syndax預期的全年研發費用、預期的全年總營業費用，以及Syndax對流動性和未來運營的預期。許多因素可能導致目前預期與實際結果之間存在差異，包括：在臨床前或臨床試驗過程中觀察到的意外安全性或有效性數據；臨床試驗現場激活或納入速率低於預期；預期或現有競爭的變化；監管環境的變化；Syndax的合作伙伴未能支持或推進合作或產品候選藥物；以及意外訴訟或其他爭端。可能導致Syndax實際結果與本新聞發佈中前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在差異的其他因素見Syndax向美國證券交易委員會提交的文件，包括其中包含的"風險因素"部分。除非法律要求，Syndax不承諾更新此處包含的任何前瞻性陳述以反映期望的任何變化，即使有了新信息也是如此。

Niktimvo是因塞特的商標。

所有其他商標均爲其各自所有者的財產。

Syndax聯繫人

Sharon Klahre

Syndax Pharmaceuticals, Inc.

sklahre@syndax.com

 

 

電話 781.684.9827

 

SNDX-G


 

 

 

 

 

 

Syndax Pharmaceuticals，Inc。

 

(未經審計)

 

簡明合併資產負債表

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

September 30,

 

 

12月31日

 

（以千爲單位）

2024

 

 

2023

 

現金、現金等價物、短期和長期投資。

$

399,636

 

 

$

600,527

 

資產總額

$

425,811

 

 

$

612,880

 

負債合計

$

59,379

 

 

$

58,684

 

股東權益合計

$

366,432

 

 

$

554,196

 

 

 

 

 

 

 

 

 

普通股已發行未賣出

 

85,285,488

 

 

 

84,826,632

 

普通股和普通股等價物*

 

99,238,167

 

 

 

96,316,640

 

 

 

 

 

 

 

 

 

*普通股和普通股等價物：

 

 

 

 

 

 

 

85,285,488

 

 

 

84,826,632

 

 

普通股認購證（預融資）

 

285,714

 

 

 

285,714

 

 

 

普通股票和預擔保股票認購權

 

85,571,202

 

 

 

85,112,346

 

 

期權購買普通股

 

12,205,960

 

 

 

10,684,858

 

 

受限股票單位

 

1,461,005

 

 

 

519,436

 

 

 

普通股票和普通股票等價物總數

 

99,238,167

 

 

 

96,316,640

 

 

Syndax Pharmaceuticals，Inc。

 

(未經審計)

 

簡明合併利潤表

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至9月30日的三個月

 

 

截至9月30日的九個月

 

（以千爲單位，除每股數據外）

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

營業收入

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

里程碑和許可收入

$

12,500

 

 

$

-

 

 

$

16,000

 

 

$

-

 

總收入

 

12,500

 

 

 

-

 

 

 

16,000

 

 

 

-

 

營業費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研發

$

70,971

 

 

$

39,087

 

 

$

176,118

 

 

$

107,906

 

 

銷售、一般及行政費用

 

31,106

 

 

 

17,268

 

 

 

83,189

 

 

 

44,143

 

營業費用總計

 

102,077

 

 

 

56,355

 

 

 

259,307

 

 

 

152,049

 

經營虧損

 

(89,577

)

 

 

(56,355

)

 

 

(243,307

)

 

 

(152,049

)

其他收入（費用）淨額

 

5,451

 

 

 

5,209

 

 

 

18,718

 

 

 

15,162

 

淨損失

$

(84,126

)

 

$

(51,146

)

 

$

(224,589

)

 

$

(136,887

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

歸屬於普通股股東的淨虧損

$

(84,126

)

 

$

(51,146

)

 

$

(224,589

)

 

$

(136,887

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

每股普通股股東淨虧損，基本和稀釋(4.24)(7.16)

$

(84,126

)

 

$

(51,146

)

 

$

(224,589

)

 

$

(136,887

)

普通股股東-基本和稀釋

$

(0.98

)

 

$

(0.73

)

 

$

(2.63

)

 

$

(1.97

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

加權平均普通股數量

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

用於計算每股淨損失歸屬於普通股股東

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

普通股股東基本和稀釋後的每股淨損失

 

85,433,569

 

 

 

69,855,766

 

 

 

85,307,660

 

 

 

69,645,888