附件 99.1

Rhythm Pharmaceuticals報告2024年第三季度財務業績和業務更新

-- 2024年第三季度全球IMCIVREE銷售的淨營業收入^® （setmelanotide）爲3330萬美元

-- 在法國早期藥物獲得計劃，買得到攝食加重者（共8人）通過setmelanotide療法在三個月內平均BMI降低12.8% --

-- 評估120名獲得性攝食加重者的3期試驗setmelanotide的頭條數據將於2025年上半年如期出爐

-- 將擴大IMCIVREE標籤以包括2歲患者在已批准適應症中的sNDA已被FDA接受進行優先審查，PDUFA截止日期爲2024年12月26日 --

-- 預計手頭現金將支持計劃的運營至2026年底 --

-- 管理層將於今天下午5:00舉行電話會議 Et --

波士頓，2024年11月5日 – rhythm pharmaceuticals公司（納斯達克：RYTM）是一家全球商業階段的生物製藥公司，專注於改善罕見神經內分泌疾病患者的生活。今天公佈了截至2024年9月30日第三季度的財務業績，並提供業務更新。

「 Rhythm持續推進我們針對罕見黑素皮質-4受體（MC4R）通路疾病患者的臨床治療和商業執行，以應對過度進食和嚴重肥胖。」 rhythm pharmaceuticals主席、總裁兼首席執行官David Meeker萬.D.說，「IMCIVREE全球銷售額增長， 主要是由於爲巴德比德爾綜合症（BBS）患者開具處方的增加而穩定，我們期待在獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批准後，將其提供給2歲及以上的患者。我們相信能夠在較小年齡段治療兒童可以通過解決過度進食和早發、重度肥胖的根本原因，改善長期臨床預後。」^® 幾米科織(setmelanotide) – 主要由處方推動，用於巴德比德爾綜合症（BBS）患者 – 保持穩定，並且我們期待根據美國食品和藥物管理局（FDA）的批准，將其提供給2歲及以上的患者。我們相信能夠在較小年齡段治療兒童可以通過解決過度進食和早發、重度肥胖的根本原因改善長期臨床預後。

Meeker博士繼續說：「我們對今天在肥胖周公布的旨在治療法國成年患有下丘腦性肥胖的提前獲得計劃的新數據感到特別興奮。」^®重要的是，這些現實世界的數據支持我們第三階段試驗成功的潛力，並突顯了那些已經患有後天性下丘腦性肥胖症十年或更長時間的成年患者的機會。

第三季度及近期業務亮點

預計即將到來的里程碑

Rhythm預計實現以下近期里程碑：

2024年第三季度財務業績：

現金持有情況： 截至2024年9月30日，現金、現金等價物和短期投資約爲29840萬美元，較2023年12月31日的27580萬美元略有增長。

收入： 2024年第三季度IMCIVREE全球銷售的淨產品收入爲3330萬美元，較2013年第三季度的2250萬美元有所增長。

研發費用： 研發費用 在2024年第三季度爲3790萬美元，而在2023年第三季度爲3360萬美元。同比增長 主要是由於某些臨床產品製造活動的成本增加，持續進行的臨床試驗和員工數量增加所致。這種增加部分被其餘試驗成本的降低部分抵消。

銷售、一般管理和行政費用： 銷售及一般管理費用 在2024年第三季度爲3540萬美元，而在2023年第三季度爲3050萬美元。同比增長 主要是由於員工數量，市場營銷和推廣費用增加以及專業服務費用增加。

其他收益（費用），淨: 其他 淨收入（費用）爲2024年第三季度爲（0.1）百萬美元。

持續運營的淨虧損爲2024年3月31日結束的三個月爲2080萬美元，而去年同期爲7620萬美元。淨虧損與比較前一季度相比減少了5540萬美元，主要是由於毛利潤增加了2730萬美元，營業費用減少了110萬美元，其他費用減少了2940萬美元。 歸屬於普通股股東的淨損失爲2024年第三季度爲（45.0）百萬美元，每股基本和稀釋淨損失爲（0.73）美元，相比 於2023年第三季度普通股股東的淨損失爲（44.2）百萬美元，每股基本和稀釋淨損失爲（0.76）美元。

2024年迄今爲止的財務業績：

收入： 截至2024年9月30日的九個月內，IMCIVREE銷售的淨產品收入爲8830萬美元，而截至2023年9月30日的九個月內爲5320萬美元。

研發費用： 研發費用截至2024年9月30日的九個月內爲19680萬美元，而截至2023年9月30日的九個月內爲10510萬美元。這增加主要是由於收購和開發bivamelagon（LB54640）相關成本，人員增加以及某些臨床試驗成本。這種增加部分被2023年收購Xinvento b.V.所產生的一次性、非經常性成本所抵消。

銷售、一般管理和行政費用： 銷售、一般及管理費用截至2024年9月30日的九個月內爲10620萬美元，而截至2023年9月30日的九個月內爲8520萬美元。這種增加主要是由於人員增加、專業服務費用、市場營銷和數據分析，以及爲適應不斷增長的員工隊伍而產生的一般辦公室費用。

其他收益（費用），淨: 其他板塊收入（費用），淨額爲2024年9月30日結束的九個月爲740萬美元，而2023年9月30日結束的九個月爲40萬美元。主要增長是由於2024年第二季度與可轉換優先股發行相關的遠期合約結算收益，債務版稅義務嵌入衍生工具的公平價值變化以及投資餘額增加而產生的利息收入增加。這種增長部分抵消了2025年7月到期的應付給LG Chem的非流動負債的攤蝕以及與2023年9月收到的HCR里程碑付款相關的債務折讓的非現金利息費用。

持續運營的淨虧損爲2024年3月31日結束的三個月爲2080萬美元，而去年同期爲7620萬美元。淨虧損與比較前一季度相比減少了5540萬美元，主要是由於毛利潤增加了2730萬美元，營業費用減少了110萬美元，其他費用減少了2940萬美元。 2024年9月30日結束的九個月，歸屬於普通股股東的淨虧損爲（2.199億）美元，或每股基本和稀釋後歸屬於普通股股東的淨虧損爲（3.62）美元，相比之下，2023年9月30日結束的九個月歸屬於普通股股東的淨虧損爲（1.43億）美元，每股基本和稀釋後歸屬於普通股股東的淨虧損爲（2.50）美元。

財務指引: 對於截至2024年12月31日的本年度，rhythm今天將其預期的非GAAP營業費用從24500萬美元至25500萬美元降低至25000萬美元至27000萬美元。非GAAP營業費用來源於：

非GAAP營業費用被定義爲GAAP營業費用，不包括基於股票的補償和與許可相關的固定對價（有關更多詳細信息，請參見下文「非GAAP財務指標」）。

根據其當前的營運計劃，Rhythm預計截至2024年9月30日的現金、現金等價物和短期投資將足以支持其營業費用和資本支出需求，直至2026年。

電話會議信息

Rhythm Pharmaceuticals將於今天下午5:00（東部時間）舉行直播電話會議和網絡研討會，審查其2024年第三季度的財務業績和近期的業務活動。參與者可以註冊參加電話會議 這裏建議參與者在預定開始時間前十分鐘加入電話會議。

投資者關係部分的"活動與演示"下也可以在Rhythm Pharmaceuticals網站上找到電話會議的網絡直播。 https://ir.rhythmtx.com/存檔的網絡直播將約在電話會議後兩小時可在Rhythm Pharmaceuticals網站上找到，並將在電話會議結束後的30天內提供。

關於Rhythm Pharmaceuticals

Rhythm是一家專注於改善罕見神經內分泌疾病患者生活的商業階段生物製藥公司。Rhythm的主力產品IMCIVREE®（setmelanotide）是一種MC4R激動劑，旨在治療暴食症和嚴重肥胖，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，用於成人和6歲及以上接受基因檢測證實患有前咽上皮黑色素合成皮質素（POMC）、蛋白酶前體轉化酶Ⅰ（PCSK1）或瘦素受體（LEPR）缺陷導致的單基因或綜合徵性肥胖的患者的慢性體重管理，或者是有基因診斷的Bardet-Biedl綜合徵（BBS）患者。歐洲委員會（EC）和英國藥品及醫療保健產品監督管理局（MHRA）也授權setmelanotide用於治療肥胖和控制與經基因檢測證實的BBS或基因檢測證實的雙等位POMC缺陷，包括PCSK1缺陷或雙等位LEPR缺陷的成人和6歲及以上的兒童相關的飢餓。EC還授權setmelanotide用於控制飢餓和治療2歲及以上的患有BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺陷的兒童的肥胖。此外，Rhythm正在推進setmelanotide在其他罕見疾病中的廣泛臨床開發計劃，以及用於治療先天性高胰島素血癥的研究MC4R激動劑bivamelagon（LB54640）和Rm-718以及一套用於治療先天性高胰島素血癥的小分子的臨床前研究。Rhythm的總部位於馬薩諸塞州波士頓。

Setmelanotide指示

在美國，setmelanotide被指示用於成人和6歲及以上年齡的小兒患者慢性體重管理，這些患者因POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷而患有單基因或綜合徵性肥胖，由FDA批准的測試顯示POMC、PCSK1或LEPR基因中的變異被解讀爲病原性、可能病原性或意義不明（VUS）或BBS。

在歐盟，setmelanotide被指示用於治療肥胖和控制與經遺傳確認的BBS或雙等位POMC缺失、包括PCSK1缺失或雙等位LEPR缺失相關的飢餓感，適用於2歲及以上的成人和兒童。在歐洲，setmelanotide應由具有肥胖潛在遺傳病因學專業知識的醫生開具處方並監督使用。

使用限制

setmelanotide不適用於以下情況的治療，因爲預計setmelanotide不會有效果：

禁忌症

對setmelanotide或IMCIVREE中的任何輔料有嚴重的過敏反應。已有報道發生嚴重的超敏反應（例如，過敏性休克）。

警示和注意事項

皮膚色素沉着和現有痣的加深： 由於其藥理效應，可能發生全身皮膚曬黑和現有痣的加深。在開始治療前和定期進行全身皮膚檢查，以監測現有和新的色素病變。

心率和血壓監測：在歐洲，應在每次就醫（至少每6個月）時對接受setmelanotide治療的患者進行心率和血壓監測，作爲標準臨床實踐的一部分。

性喚起的干擾： 男性可能出現自發性陰莖勃起，女性可能出現性不良反應。如果患者出現持續時間超過4小時的勃起，應尋求緊急醫療救助。

抑鬱症和自殺意念： 抑鬱症和自殺意念已經發生。應監測患者是否出現新的抑鬱症狀或自殺念頭或行爲惡化。 如果患者出現自殺念頭或行爲，或出現臨床顯著或持續抑鬱症狀，應考慮停止使用賽馬蘭崔德。

過敏反應： 已報告嚴重過敏反應（例如，過敏性休克）。如果懷疑，請告知患者立即尋求醫療協助，並停止使用賽馬蘭崔德。

兒科人群： 開具處方的醫生應定期評估賽馬蘭崔德療法的反應。在成長中的兒童中，應評估體重減輕對生長和成熟的影響。在歐洲，開具處方的醫生應通過使用適合年齡和性別的生長曲線 監測生長（身高和體重）。

新生兒和低出生體重嬰兒中存在嚴重不良反應風險，原因是苯甲醇防腐劑： 賽馬蘭崔德未獲批用於新生兒或嬰兒。新生兒和低出生體重嬰兒使用含苯甲醇的藥物可能會出現嚴重和致命的不良反應，包括「喘息綜合 徵」。

不良反應

最常見的不良反應（發生率≥20%）包括皮膚增色，注射部位反應，噁心，頭痛，腹瀉，腹痛，嘔吐，抑鬱症和自發性陰莖勃起。

特定人群的使用

哺乳期： 哺乳期不推薦使用。

要報告疑似不良反應，請聯繫rhythm pharmaceuticals電話+1 (833) 789-6337，或FDA電話1-800-FDA-1088。 www.fda.gov/medwatch有關歐洲地區報告疑似不良反應的信息，請參見產品特性總結的4.8節。產品特性摘要 關於在歐洲報告疑似不良反應的信息。

請查看完整的美國處方信息和歐盟產品特性摘要，獲取額外重要安全信息。

前瞻性聲明

本新聞稿含有根據1995年《私人證券訴訟改革法案》的前瞻性聲明。本新聞稿中的所有與歷史事實無關的聲明均應視爲前瞻性聲明，包括但不限於有關我們產品或產品候選者的安全性、療效、潛在益處及臨床設計或進展的任何聲明、包括但不限於對bivamelagon（LB54640）、Rm-718的劑量或適應症，患者最小年齡爲2歲的IMCIVREE的潛在擴展以及預期的PDUFA日期，以及用於控制獲得性下丘腦性肥胖患者的setmelanotide的潛在用途；我們對於任何產品候選者可能提交、進展或獲批的監管文件的預期；我們的臨床試驗數據發佈，包括評估控制獲得性下丘腦性肥胖患者setmelanotide的3期試驗、全球評估控制性獲得性下丘腦性肥胖患者setmelanotide試驗的日本隊患者入組情況、3期EMANATE試驗和評估口服MC4R激動劑bivamelagon（LB54640）對控制獲得性下丘腦性肥胖患者的2期試驗；Rm-718第1期試驗C部分患者的劑量；公司的業務戰略和計劃，包括setmelanotide的商業化；我們對於任何時期的預期財務績效和財務狀況，包括截至2024年12月31日年度估計的非GAAP營業費用；以及我們的現金、現金等價物和短期投資支持經營的充足性；以及任何上述事項的時間安排。使用「期望」、「預計」、「相信」、「可能」、「將」、「目標」等詞語的聲明也屬於前瞻性聲明。這類聲明面臨衆多風險和不確定性，包括但不限於我們招募臨床試驗患者的能力、臨床試驗的設計和結果、獲得必要監管批准的能力、與數據分析和報告有關的風險、未能識別和開發其他產品候選者的風險、不利的定價法規、第三方費用報銷做法或醫改倡議的風險、與管理我們的國際業務的法律與法規相關的風險以及任何相關遵從計劃的成本、競爭的影響、產品責任訴訟的風險、無法維持合作關係，或這些合作的失敗、我們對第三方的依賴、知識產權相關風險、我們招募和留住必要人員的能力、經濟總體條件、與財務報告內部控制相關的風險，以及在2024年9月30日結束的季度的《第10-Q表格》和我們向證券交易委員會提交的其他文件中討論的其他重要因素下發生的重要因素，請參考標題爲「風險因素」的部分。除非法律要求，否則我們不承諾對本新聞稿中包含的前瞻性聲明進行任何修訂或更新，以反映在本新聞稿日期之後發生的事件或情況，無論是因爲新信息、未來發展或其他因素。

非依照普遍公認會計准則的財務措施

此新聞稿包含非GAAP營業費用，這是我們的績效的一項補充指標，不受美國通用會計準則要求，也不按照其規定呈現，不應視爲營業費用或根據通用會計準則衍生的任何其他績效指標的替代。

我們將非GAAP營業費用定義爲GAAP營業費用，不包括股權激勵和許可收入中固定的考慮。

我們警告投資者，根據我們對非GAAP營業費用的定義呈現的金額可能與我們競爭對手披露的類似指標不可比，因爲並非所有公司和分析師以相同方式計算這一非GAAP財務指標。我們呈現這一非GAAP財務指標，因爲我們認爲它是我們績效的一個重要補充指標，並且相信證券分析師、投資者和其他利益相關方在評估我們行業公司時經常使用。管理層認爲，通過包括這一非GAAP財務指標，投資者對我們的績效有了更深入的了解，可以合理地用作比較我們不斷改善的營運業績的依據。

管理層使用這一非GAAP財務指標以進行規劃，包括準備我們的內部年度營運預算和財務預測；評估我們營運策略的績效和有效性；以及評估我們擴大業務的能力。這一非GAAP財務指標作爲一個分析工具有其侷限性，不應單獨考慮，也不應視爲營業費用或根據我公司財務報表中按照通用會計準則呈現的其他財務數據的替代或替代。

rhythm pharmaceuticals未提供預測的非GAAP營業費用與預測的GAAP營業費用的定量調和，因爲公司無法在不做出不合理努力的情況下計算股權激勵費用。這些項目可能會對前瞻性GAAP營業費用的計算產生重大影響，這些影響本質上是不確定的，取決於各種因素，其中一些因素是rhythm pharmaceuticals無法控制的。

公司聯繫人:

David Connolly

投資者關係及企業傳播負責人

瑞思製藥有限公司。

857-264-4280

請參閱產品特性摘要第4.8節，了解有關在歐洲報告疑似不良反應的信息。

媒體聯繫：

Sheryl Seapy

Real Chemistry

(949) 903-4750

sseapy@realchemistry.com

瑞思製藥有限公司。

綜合損益表-彙編的綜合損益表

(以千計，除分享和每分享數據外)

(未經審計)

彙編的綜合資產負債表

(以千計，除分享和每分享數據外)

(未經審計)