美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格
根據1934年證券交易法第13或15(d)條款的季度報告。 |
截至2024年6月30日季度結束
或
根據1934年證券交易法第13或15(d)條款的過渡報告 |
到 天從發票日期計算，被視為商業合理。 .
委員會檔案編號：
（依憑章程所載的完整登記名稱）
(依據所在地或其他管轄區) 的註冊地或組織地點) |
(國稅局雇主識別號碼) 識別號碼) |
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不適用 |
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(總部辦公地址) |
（郵政編碼） |
+
(註冊人電話號碼，包括區號)
根據法案第12(b)條規定註冊的證券：
每種類別的名稱 |
交易標的（s） |
每個註冊交易所的名稱 |
請勾選以下選項以表示申報人（1）已提交證券交易法1934年第13條或15(d)條所要求提交的所有報告，且在過去12個月中（或申報人需要提交此類報告的較短期間）已提交；（2）已受到過去90天內此類提交要求的限制。
請打勾號表明註冊人是否根據《S-t條例405條規定（本章節232.405號）的規定，在過去12個月內（或註冊人需要提交此類文件的更短期限內），已提交每個交互數據文件。
請檢視勾選，以指出登記者是否為大幅增加的存檔者、加速增長的存檔者、非加速增長的存檔者、較小的報告公司或新興成長公司。請查看《交易所法》第120條2的「大幅增加的存檔者」、「加速增長的存檔者」、「較小的報告公司」和「新興成長公司」的定義。
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加速歸檔人 |
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非加速歸檔人 |
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小型報告公司 |
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新興成長型企業 |
如果是新興成長公司，請用勾選表示該註冊人已選擇不使用根據《交易所法》第13(a)條提供的任何新的或修訂的財務會計標準的擴展過渡期來遵守。 ☐
□標記是否申報人屬於貝殼公司（如《交易所法》第120億2條所定）。 是 ☐ 否
截至11月1日，2024年有
在本第10-Q表格的季度報告中，“公司”，“CRISPR”，“CRISPR Therapeutics”，“我們”，“我們的”和“我們的”，除非情境要求，均指CRISPR Therapeutics AG及其合併子公司; “我們的董事會”指的是CRISPR Therapeutics AG的董事會; 一般而言，我們將CASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]，以前稱為CTX001）稱為“CASGEVY”。
“CRISPR Therapeutics®” 標準文字標記和設計標誌，“CRISPRX™,” “CRISPR TX™,” “CTX112™,” “CTX131™,” “CTX310™,” “CTX320™,” and “CTX211™” 是 crispr therapeutics ag 的商標和註冊商標。CASGEVY™ 文字標記和設計是福泰製藥的商標。所有其他商標和註冊商標 均屬於本季度10-Q表格中的各自所有者財產. 為了方便起見，在本季度10-Q表格中提到的商標、服務標記和商業名稱可能會出現不帶符號，這樣的省略並不意味著放棄任何此類權利。 ® 或 ™ 符號和任何這樣的遺漏均不是為了表明對任何此類權利的放棄。
前瞻性陳述
這份10-Q表格的季度報告包含涉及重大風險和不確定性的「前瞻性陳述」。所有陳述中，除了關於歷史事實的陳述外，在這份10-Q表格的季度報告內容包含的都是前瞻性陳述。這些陳述通常通過使用「預料」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可能」、「計劃」、「預測」、「項目」、「潛在」、「將會」、「將」這類字詞或這些字詞的否定形式或複數形式或類似表達方式來進行確定。這份10-Q表格的季度報告中的前瞻性陳述包括，但不限於，有關以下事項的陳述：
本季度報告表格10-Q中的任何前瞻性陳述均反映我們對未來事件或我們未來財務表現的觀點，涉及已知和未知風險、不確定性和假設，可能導致我們的實際結果和某些事件的時間與前瞻性陳述所暗示的未來結果有實質不同。可能導致或有助於產生這種差異的因素包括但不限於本季度報告表格10-Q第二部分第1A項中所確定的因素，以及在本季度報告表格10-Q中設定的“風險因素”部分中討論的因素，如有的話，我們於2024年2月21日向證券交易委員會（SEC）提交的年度報告表格10-K，以及其他SEC提交的文件。您不應該將前瞻性陳述作為未來事件的預測。這些前瞻性陳述僅於本報告日期發表。我們的前瞻性陳述不反映我們可能進行的任何未來收購、合併、處分、合資或投資的潛在影響。 反映我們目前對未來事件或我們未來財務表現的看法，並涉及已知和未知風險、不確定性和假設，可能導致我們的實際結果和某些事件的時間與前瞻性陳述所暗示的未來結果有實質不同。可能導致或有助於產生這種差異的因素包括但不限於本季度報告表格10-Q第二部分第1A項中所確定的因素，以及在本季度報告表格10-Q中設定的“風險因素”部分中討論的因素，如有的話，我們於2024年2月21日向證券交易委員會（SEC）提交的年度報告表格10-K，以及其他SEC提交的文件。您不應該將前瞻性陳述作為未來事件的預測。這些前瞻性陳述僅於本報告日期發表。我們的前瞻性陳述不反映我們可能進行的任何未來收購、合併、處分、合資或投資的潛在影響。
您應該完整閱讀本季度10-Q表格以及我們作為本季度10-Q報告附件提交的文件，並且要明白我們未來的實際結果、表現或成就可能與我們的預期大不相同。除法律要求外，我們不承擔任何更新前瞻性陳述以反映該等陳述日期之後事件或情況的義務。
投資者和其他人應該注意，我們通過我們的投資者關係網站（https://crisprtx.gcs-web.com/）、SEC文件、新聞稿、公開電話會議和網路研討會公佈重要信息。我們利用這些建渠道以及社交媒體與公眾溝通我們公司、業務、產品候選者和其他事項。我們發佈在社交媒體上的信息可能被視為重要信息。因此，我們鼓勵投資者、媒體和對我們公司感興趣的其他人查看我們在投資者關係網站上列出的社交媒體渠道上發佈的信息。
指數
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31 |
第一部分—財務L INFORMATION
第一項。財務報表。財務報表
crispr therapeutics ag
綜合總表簡明總賬表
(未經審核，以千為單位，股份和每股數據除外)
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截至日期 |
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九月三十日， |
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12月31日， |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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流動資產: |
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現金及現金等價物 |
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有價證券 |
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應收帳款 |
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預付費用及其他流動資產 |
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全部流動資產 |
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物業及設備，扣除折舊後淨值 |
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非流動市場證券投資 |
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無形資產，扣除累計攤銷 |
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限制性現金 |
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經營租賃資產 |
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其他非流動資產 |
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資產總額 |
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負債及股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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營業收入待確認收入，當期 |
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應付稅務負債 |
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營業租賃負債 |
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其他流動負債 |
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流動負債合計 |
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逾期收入，非流動資產 |
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扣除當期償還後之經營租賃負債淨額 |
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其他非流動負債 |
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總負債 |
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股東權益： |
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普通股，瑞士法郎 |
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庫藏股，以成本計量， |
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資本公積額額外增資 |
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累積虧損 |
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其他綜合收益累計額 |
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股東權益總額 |
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負債總額及股東權益 |
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附帶說明是這些未經審計的簡化合並財務報表的組成部分。
2
CRISPR Therapeutics AG
經過簡化的綜合損益表（未經審核） 運營和綜合虧損
（未審計，以千爲單位，除每股數據外）
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三個月已結束 |
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九個月已結束 |
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九月三十日 |
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九月三十日 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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收入： |
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協作收入 |
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補助金收入 |
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總收入 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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協作費用，淨額 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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其他收入： |
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其他收入，淨額 |
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其他收入總額，淨額 |
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所得稅前淨虧損 |
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所得稅準備金 |
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淨虧損 |
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外幣折算調整 |
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有價證券的未實現收益 |
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綜合損失 |
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普通股每股淨虧損——基本 |
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已發行基本加權平均普通股 |
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普通股每股淨虧損——攤薄 |
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攤薄後的加權平均已發行普通股 |
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附帶說明是這些未經審計的簡化合並財務報表的組成部分。
3
CRISPR Therapeutics AG
彙編的並表報表 股東權益
（未審計，以千爲單位，除每股數據外）
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普通股份。 |
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庫藏股 |
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股份 |
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0.03瑞士法郎 |
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股份 |
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金額, |
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額外的 |
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累積的 |
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累積的 |
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總費用 |
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2022年12月31日結存餘額 |
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限制股股份解除限制 |
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行使已獲得的期權，扣除發行費用$ |
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購買普通股的ESPP計劃 |
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股票補償費用 |
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其他綜合收益 |
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淨虧損 |
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2023年3月31日的餘額 |
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限制股份的認購權 |
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行權已取得的期權，扣除發行成本 $ |
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股票補償費用 |
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其他綜合收益 |
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淨虧損 |
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2023年6月30日的餘額 |
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限制股份的分配 |
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行使已獲期權 |
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購買普通股的ESPP計劃 |
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股票補償費用 |
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其他綜合收益 |
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淨虧損 |
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2023年9月30日結餘 |
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普通股份。 |
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庫藏股 |
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股份 |
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0.03瑞士法郎 |
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股份 |
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金額, |
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額外的 |
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累積的 |
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累積的 |
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總費用 |
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2023年12月31日結餘爲 |
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普通股發行淨額，減去發行成本$ |
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限制股份的分配 |
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行權已取得的期權，扣除發行成本 $ |
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購買普通股的ESPP計劃 |
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股票補償費用 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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限制股份的分配 |
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行權已取得的期權，扣除發行成本 $ |
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股票補償費用 |
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其他綜合損失 |
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2024年6月30日餘額 |
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普通股發行 |
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限制股份的分配 |
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行使已獲期權 |
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購買普通股的ESPP計劃 |
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股票補償費用 |
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其他綜合收益 |
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淨虧損 |
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2024年9月30日的餘額 |
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( |
) |
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附帶說明是這些未經審計的簡化合並財務報表的組成部分。
5
CRISPR Therapeutics AG
壓縮的合併現金流量表現金流量表
（未經審計，以千爲單位）
|
|
截至9月30日的九個月 |
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2024 |
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2023 |
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經營活動： |
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淨虧損 |
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淨虧損與經營活動使用現金的調節： |
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折舊和攤銷 |
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以股票爲基礎的補償 |
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其他非現金項目，淨額 |
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收購的未完成研發項目 |
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變動情況： |
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應收賬款 |
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預付款項和其他資產 |
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應付賬款及應計費用 |
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遞延收入 |
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營運租賃資產和負債 |
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其他淨負債 |
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) |
經營活動使用的淨現金流量 |
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( |
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( |
) |
投資活動： |
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購買固定資產和設備 |
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購買進行中的研究和開發 |
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股權投資 |
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購買有市場流通的證券 |
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有價證券到期收益 |
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投資活動的淨現金流量(使用)/提供的淨現金流量 |
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( |
) |
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籌資活動： |
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發行普通股收到的款項，減去發行成本 |
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行權期權和ESPP(員工股票購買計劃)認購款淨額扣除發行成本 |
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籌資活動產生的現金淨額 |
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匯率變動對現金的影響 |
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現金減少或增加 |
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) |
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期初現金、現金等價物及受限制的現金 |
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期末現金、現金等價物及受限制的現金 |
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$ |
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補充披露的非現金投融資活動 |
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應付賬款及應計費用中的財產和設備購買 |
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股權發行成本包括應付賬款、應計費用及其他長期負債 |
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$ |
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|
截至2022年9月30日， |
|
|||||
協調至合併資產負債表中的金額 |
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2024 |
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2023 |
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現金及現金等價物 |
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$ |
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受限現金 |
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期末現金、現金等價物及受限制的現金餘額 |
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所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
6
CRISPR Therapeutics AG
基本報表附註 基本報表
(未經審計)
1. 報告的基礎和重要會計政策
報告範圍
附表中的簡明綜合財務報表未經審計，按照美國通用會計準則或U.S. GAAP由公司編制。
附表中簡明綜合財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。所有公司間的餘額和交易在合併中已經予以消除。公司將其業務視爲一個經營板塊，在其中進行業務發現、開發和商業化，這一業務源自或融合基因編輯技術。公司的年度財務報表通常包括的一些信息及附註披露在這些中期財務報表中已經被精簡或省略。據管理層的意見，這些中期財務報表反映了爲公正呈現截至2024年和2023年9個月的財務狀況和經營業績所需的所有正常週期性調整。
其經營板塊的管理。.
使用估計
根據美國通用會計準則編制財務報表需要管理層進行估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表及附註中報告的金額。 公司管理層會定期評估包括但不限於營業收入確認、基於股權的報酬費用以及期間內報告金額在內的估計。這些綜合財務報表中的重要估計涉及營業收入確認和基於股權的報酬費用。公司的估計依據歷史經驗和其他市場特定或其他相關假設，認爲在當時環境下是合理的。實際結果可能與這些估計或假設有所不同。 估計變動將在其知曉的期間反映在報告結果中。
重要會計政策
爲截至2024年9月30日的三個月和九個月期間編制這些簡明綜合財務報表所使用的重要會計政策與公司於2024年2月21日向SEC提交的2023年度10-K表格附註2中討論的相一致。
新會計準則-最近採納
從時間到時間，財務會計準則委員會或其他標準制定機構發佈新的會計準則，公司將在指定的生效日期採納。公司不認爲最近發佈的準則的採納對其簡明綜合財務報表和披露可能產生或可能產生重大影響。
7
2. 有價證券
以下表格總結了截至2024年9月30日和2023年12月31日持有的現金等價物和有價證券（以千爲單位），按公允價值計量。下表不包括截至2024年9月30日和2023年12月31日分別的現金$百萬。 截至2024年9月30日和2023年12月31日，記錄在公允價值的所有基金類型排除在下表之外。
|
|
分期償還的 |
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毛利 |
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毛利 |
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公正價值 |
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2024年9月30日 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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證書和定期存款 |
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商業票據 |
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現金等價物總計 |
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可轉換證券: |
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美國國債 |
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企業債券 |
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證書和定期存款 |
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政府贊助的企業證券 |
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商業票據 |
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總市場債券投資 |
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公司股票 |
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總計可出售證券 |
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現金及市場流通證券總額 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2023年12月31日 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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美國國債 |
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現金等價物總計 |
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可轉換證券: |
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美國國債 |
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企業債券 |
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證書和定期存款 |
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政府支持的企業證券 |
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商業票據 |
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總計可出售證券 |
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所有基金類型和可交易證券 |
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截至2024年9月30日，可交易債務證券處於淨未實現盈利地位，金額爲$
截至2024年9月30日和2023年12月31日，市場可售證券中未實現損失不足十二個月的總公允價值爲$
公司確定截至2024年9月30日，上述投資不存在重大信用風險。
8
公司有意願和能力持有這些證券直到回收。因此，截至2024年和2023年9月30日三個月和九個月結束時，公司沒有記錄任何與信貸相關的減值費用，用於其可變證券。.
3.公允價值衡量
以下表格顯示了公司按照重複性基礎計量的金融資產的信息，並指示了這些公允價值的公允價值層次分類截至 2024年9月30日和2023年12月31日（單位：千美元）：
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至2022年12月31日的公允價值衡量 |
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2024年9月30日 |
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總計 |
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一級 |
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二級 |
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三級 |
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現金及現金等價物： |
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現金 |
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貨幣市場基金 |
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證書和定期存款 |
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商業票據 |
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可轉換證券: |
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美國國債 |
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企業債券 |
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證書和定期存款 |
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政府主辦企業證券 |
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商業票據 |
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公司股票 |
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總計 |
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公允價值衡量 |
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2023年12月31日 |
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總計 |
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一級 |
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二級 |
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三級 |
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現金及現金等價物： |
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現金 |
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貨幣市場基金 |
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美國國債 |
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可轉換證券: |
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美國國債 |
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企業債券 |
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證書和定期存款 |
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政府支持的企業證券 |
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商業票據 |
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總計 |
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一般被歸類爲估值層次中的二級市場證券主要包括美國國債、政府機構債券、存單、公司債券和商業票據。公司通過考慮第三方定價來源獲取的估值來估計這些市場證券的公允價值。
9
4. 公司所有及設備淨值
公司所有及設備淨值包括以下內容（以千爲單位）：
|
|
截至 |
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|||||
|
|
September 30, |
|
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12月31日, |
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2024 |
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2023 |
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計算機設備 |
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$ |
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傢俱、固定設備和其他 |
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實驗室設備 |
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租賃改良 |
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施工工作正在進行中 |
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所有房地產及設備總價值，毛值 |
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累計折舊 |
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( |
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( |
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淨房地產和設備總資產 |
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$ |
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$ |
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2024年9月30日三個月和九個月的折舊費分別爲$
5. 應計費用
應計費用包括以下內容（以千爲單位）：
|
|
截至 |
|
|||||
|
|
September 30, |
|
|
12月31日, |
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2024 |
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2023 |
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工資和與僱員相關的成本 |
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$ |
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研究開發費用 |
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合作成本 |
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許可費 |
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專業費用 |
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知識產權成本 |
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應計物業及設備 |
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其他 |
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總計 |
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$ |
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6. 重大合同
與福泰製藥的協議
2015年合作
2015年，公司與福泰製藥達成了一項戰略合作、期權和許可協議，即2015年合作協議，與福泰製藥公司進行合作，集中於利用公司的CRISPR/Cas9基因編輯技術來發現和開發針對人類疾病基礎遺傳原因的潛在新治療方法。公司和福泰製藥於2017年和2019年修改了2015年合作協議，分別以修訂案1和修訂案2（以下簡稱爲JDA）來澄清福泰製藥在2015年合作協議下的期權權利，並修改了2015年合作協議的某些定義和條款，使其與JDA和2019年合作協議保持一致。2017年，福泰製藥行使了根據2015年合作協議授予的一個期權，獲得了共同獨家許可，用於開發和商業化血紅蛋白病和β-球蛋白靶點，2019年，福泰製藥行使了根據2015年合作協議授予其餘期權，專屬許可根據2015年合作協議開發的某些合作靶點。
血紅蛋白病合作
2017年，隨着福泰製藥行使其獲得共同獨家許可，用於開發和商業化血紅蛋白病和β-球蛋白靶點的期權，公司與福泰製藥達成了一項聯合開發和商業化協議，簡稱JDA，並同意對潛在的血紅蛋白病治療，包括CASGEVY，在研發成本和全球收入上均進行平等分配。n 2021年，公司和福泰製藥修改並重新制定了JDA，即A&R Vertex JDCA（經修訂並生效，隨時生效），根據協議，雙方同意，在
10
其他 事情，（a）調整協作治理結構，調整協作各方的責任，據此，Vertex將領導並擁有與CASGEVY計劃有關的所有決策（即控制權）；（b）僅調整各方對CASGEVY計劃的淨利潤和淨虧損的分配，後者將進行分配
在A&R Vertex JDCA考慮的交易完成方面，該公司收到了一美元
信函協議
2024年5月，Vertex與公司就美國食品藥品管理局向作爲CASGEVY罕見兒科疾病產品申請發起人Vertex發放的優先審查憑證簽訂了書面協議或信函協議。Vertex和公司同意，如果Vertex在CASGEVY計劃產生淨利潤的第一個日曆年之前使用或轉讓優先審查憑證，則Vertex將向公司支付美元
DMD 和 DM1 獨家許可
2019年，公司與Vertex簽訂了一系列協議，包括戰略合作和許可協議或2019年合作協議，用於開發和商業化治療杜興氏肌營養不良症（DMD）和1型肌強直性營養不良症（DM1）的產品。對於 DMD 和 DM1 項目，Vertex 負責所有研究、開發、製造和商業化活動以及所有相關成本。在研究性新藥（IND）申請後，公司可以選擇放棄DM1里程碑和特許權使用費，轉而在全球範圍內共同開發和共同商業化所有DM1產品，以換取支付
糖尿病領域的合作
2021年，公司與ViaCyte, Inc.（ViaCyte）簽訂了一項聯合開發和商業化協議，即ViaCyte JDCA，共同開發和商業化用於在全球範圍內診斷、治療或預防1型糖尿病、2型糖尿病或胰島素依賴性/需要糖尿病的候選產品和共享產品。2022年第三季度，Vertex收購了ViaCyte，ViaCyte成爲Vertex的全資子公司。2023 年 3 月，(1) 公司和 ViaCyte 簽訂了對 ViaCyte JDCA 或 ViaCyte JDCA 修正案的修正案，並調整了公司和 ViaCyte 在 ViaCyte JDCA 下的某些權利和義務；(2) 公司與 Vertex 簽訂了非排他性許可協議或非出口許可協議，根據該協議，公司同意向 Vertex 授權。非排他性依據，利用其某些基因編輯知識產權，用於診斷、治療或預防1型糖尿病、2型糖尿病或胰島素依賴性/全世界都需要糖尿病。隨後，ViaCyte選擇退出ViaCyte JDCA。根據選擇退出條款，正在進行的合作資產現在由公司全資擁有，但未來應向ViaCyte收取特許權使用費。選擇退出於 2024 年 2 月初生效。
在簽訂非出口許可協議時，公司收到了 $
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會計分析
就本附註6而言，2015年合作協議、第1號修正案、第2號修正案、A&R Vertex JDCA、A&R Vertex JDCA第1號修正案和2019年合作協議統稱爲 「Vertex協議」，非出口許可協議和ViaCyte JDCA修正案統稱爲 「2023年3月協議」。
頂點協議和2023年3月協議包括ASC 606中定義的客戶與供應商關係的組成部分， 與客戶簽訂合同的收入, 或ASC 606，即ASC 808中定義的合作安排， 合作協議, 或ASC 808，以及ASC 730中定義的研發成本， 研究和開發，或 ASC 730。具體而言，關於2023年3月的協議，公司得出結論，非獨家許可是ASC 606規定的履約義務，而根據ViaCyte JDCA修正案正在進行的研發服務是ASC 808下的記賬單位。
公司已確定，信函協議的確認標準尚未得到滿足，只有在優先審核憑證 (i) 使用或 (ii) 有足夠的盈利能力使Vertex有義務根據信函協議向公司付款之前，才能得到滿足。
ASC 606 下的會計分析
2023 年 3 月協議
合同的識別
2023年3月的協議是作爲一個具有單一商業目標的一攬子協議進行談判的，因此，出於會計目的，2023年3月的協議被合併爲一項單一安排。出於會計目的，公司確定合併後的合同終止了最初的ViaCyte JDCA，並創建了一份新合同。
履約義務的確定
公司得出結論，非排他性許可的轉讓，包括作爲ViaCyte JDCA修正案的一部分爲支持許可證交付而規定的某些修改後的權利和義務，在合同的背景下既可以區分又不同。
交易價格的確定
初始交易價格由預付的美元組成
2023年第二季度，公司調整了交易價格，將美元包括在內
將交易價格分配給履約義務
該公司爲2023年3月的協議確定了一項履約義務，因此無需分配交易價格。
收入確認
公司確定的非排他性許可，包括作爲ViaCyte JDCA修正案的一部分爲支持許可證的交付而提供的某些修改後的權利和義務，屬於功能性知識產權，因爲該知識產權爲Vertex提供了在糖尿病領域以研發的形式履行職能或任務的能力。2023 年，公司確認收入爲 $
2023 年，來自可變對價的收入爲 $
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Milestones under the Non-Ex License Agreement
截至2024年9月30日, the Company is eligible to receive potential future milestone payments from Vertex of up to $
Each of the remaining milestones under the Non-Ex License Agreement are fully constrained as of September 30, 2024. There is uncertainty as to whether the events to obtain the research and developmental milestones will be achieved given the nature of clinical development and the stage of the CRISPR/Cas9 technology. The remaining research, development and regulatory milestones will be constrained until it is probable that a significant revenue reversal will not occur. Commercial milestones and royalties relate predominantly to a license of intellectual property and are determined by sales or usage-based thresholds. The commercial milestones and royalties are accounted for under the royalty recognition constraint and will be accounted for as constrained variable consideration. The Company applies the royalty recognition constraint for each commercial milestone and will not recognize revenue for each until the subsequent sale of a licensed product (achievement of each) occurs.
Vertex Agreements
遞延收入
截至2024年9月30日和2023年12月31日因此，所有在職股票期權已完全歸屬，在2024年6月30日未確認與股票期權相關的補償費用。
里程碑
公司已評估可能在Vertex協議中收到的里程碑。
根據2015年協作協議及後續修訂，公司有資格獲得多達美元
根據2019年協作協議，公司有資格根據達到指定的發展、監管和商業里程碑來獲得多達美元
公司有權以自己的成本在特定定義區域進行研究。如果這些研究對CASGEVY計劃有益，且CASGEVY最終在該領域獲得監管批准，則公司可有資格從Vertex那裏獲得高八位數字的一定數額的里程碑付款。
上述剩餘的各個里程碑在2024年9月30日之前完全受限。由於臨床開發的性質和CRISPR/Cas9技術的階段，獲得研究和開發里程碑的事件是否能實現存在不確定性。剩餘的研究、開發和監管里程碑將受到限制，直到可以肯定不會發生重大營業收入逆轉的概率爲止。商業里程碑和版稅主要涉及知識產權許可，根據銷售或使用門檻確定。商業里程碑和版稅按照版稅確認約束進行覈算，並將作爲受限制的可變考慮進行覈算。公司對每個商業里程碑都應用版稅確認約束，在每個許可產品的後續銷售（實現每個里程碑）之前都不會確認收入。
根據ASC 808進行的會計分析
Vertex 合約
關於Vertex合約，公司確定了以下協作要素，按照ASC 808進行覈算：(i) 爲共享產品提供開發和商業化服務，包括與A&R Vertex JDCA下的CASGEVY相關的任何過渡服務；(ii) 爲後續產品提供研發服務；以及(iii) 參與委員會。成本分攤的相關影響納入了合作費用淨額，列入了簡明綜合損益表中。截至2024年9月30日的三個月和九個月內，與CASGEVY項目相關的合作費用淨額分別爲百萬。在董事會委任了Related的執行副總裁Bryan Cho擔任公司的三類董事。Cho先生的任命是根據諮詢協議作出的，該協議規定顧問有權指定一名董事擔任董事會成員，但顧問及其關聯人須繼續滿足一些條件，包括顧問及其關聯方持有至少一定數量的A類普通股。作爲公司的董事，Cho先生的薪酬與公司的其他非僱員董事相同。
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截至2023年9月30日的三個和九個月內董事會委任了Related的執行副總裁Bryan Cho擔任公司的三類董事。Cho先生的任命是根據諮詢協議作出的，該協議規定顧問有權指定一名董事擔任董事會成員，但顧問及其關聯人須繼續滿足一些條件，包括顧問及其關聯方持有至少一定數量的A類普通股。作爲公司的董事，Cho先生的薪酬與公司的其他非僱員董事相同。
7. 承諾和擔保 向供應商的承諾 截至 2023 年 12 月 30 日，公司對合同製造商未完成的商品的未完成採購訂單約爲美元，其中大部分預計將在未來 的 內支付。截至 2023 年 12 月 30 日，公司對組件供應商的預計承諾在 百萬美元量級，其中大部分預計將由我們的合同製造商支付和/或在未來 的 內用於製造成品。由於需求預測波動以及與合同製造商和供應商的持續談判，這些承諾可能會發生變化。這些承諾涉及特定於搜諾思產品的組件，幷包括以下內容：1）向第三方製造商和供應商的間接義務，2）由合同製造商擁有的庫存以製造搜諾思產品，以及3）由合同製造商向其上游供應商作出的採購承諾。
租約
請參考公司於2024年2月21日向SEC提交的10-k表格中注7的合併基本報表，討論公司的租賃安排。
訴訟
在業務日常運作中，公司不時涉及與知識產權，商業安排等相關的訴訟，調查，訴訟威脅以及其他事項。此類訴訟可能包括準訴訟，美國專利商標局和歐洲專利局的行政訴訟，涉及公司的知識產權體系，包括特定許可的知識產權。不論結果如何，以上任何情況的結局都是不確定的。此外，訴訟和相關事項費用高昂，並可能轉移公司管理層和其他本應從事其他活動的資源的注意力。如果公司無法在任何此類訴訟中取得勝利，公司的業務，運營結果，流動性和財務狀況可能會受到不利影響。 當事人之間 美國專利商標局和歐洲專利局的行政訴訟，涉及公司的知識產權體系，包括特定許可的知識產權。不論結果如何，以上任何情況的結局都是不確定的。此外，訴訟和相關事項費用高昂，並可能轉移公司管理層和其他本應從事其他活動的資源的注意力。如果公司無法在任何此類訴訟中取得勝利，公司的業務，運營結果，流動性和財務狀況可能會受到不利影響。
信用證
截至2024年9月30日，公司持有的限制性現金爲$
研究、製造、許可和知識產權協議
公司已與多家研究機構和公司合作，以尋找新的遞送策略和應用公司的基因編輯技術。公司還參與了多項需要支付大額前期費用的許可協議，並可能需要不時進行未來的版稅支付和潛在的里程碑付款。此外，公司還參與了需要定期支付維護和里程碑費用的知識產權協議。此外，公司還參與了多項製造協議，需要支付未來執行服務的前期費用。
根據這些協議，按產品分配，合同方有資格在特定的研究、開發和監管里程碑達成時獲得最多幾千萬美元的潛在支付。此外，按產品分配，合同方有權根據特定的年度銷售門檻獲得潛在的商業里程碑支付。潛在支付金額爲特定年度銷售門檻的低個位數百分比。合同方還有資格獲得將來淨銷售低個位數百分比的版稅。
在某些特定情況下，且如果發生某些未來的有條件事件，vertex有資格獲得高達$
根據A&R Vertex JDCA，公司有權選擇延遲CASGEVY項目超過$金額的特定成本，分別在2022年、2023年和2024年結束。此外，根據A&R Vertex JDCA修訂版1中規定的某些情況，公司被允許調整其根據協議可延遲的成本部分和時機。
在2024年第三季度，公司行使了其在經修訂的A&R Vertex JDCA下超過延遲限額的CASGEVY項目特定成本的延遲選擇。截至2024年9月30日，公司已經根據經修訂的A&R Vertex JDCA推遲了$的部分發生在2024年的其所承擔成本。
14
哪些股票派息導致$的推遲
8. 股本
所有公司的普通股均經瑞士公司法授權，面值爲
截至2024年9月30日，公司的股本由
Common Share Issuances
按市場價格發行股票
2019年8月，公司與Jefferies LLC簽訂了一份公開市場銷售協議SM 根據該協議，公司可以在其自行決定的情況下，通過Jefferies作爲其銷售代理商，不時地提供和出售其普通股，或2019年8月銷售協議
2021年1月，在2019年8月銷售協議的基礎上，公司向SEC提交了一份招股說明書，以不時地提供和出售總額最高達$的普通股
截至2024年9月30日公司已發行並賣出了共計
註冊直接發行
2024年2月，公司與一群機構投資者簽訂了一項投資協議，以每股$約進行普通股的出售
9.股票補償
在2024年和2023年截至9月30日的三個和九個月內，公司確認了以下股權補償費用（以千爲單位）：
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研發 |
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一般行政 |
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總計 |
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$ |
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股票期權交易
以下表格總結了股票期權交易活動 2024年9月30日結束的九個月：
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股份 |
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加權授予日期公允價值的平均數 |
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2023年12月31日未行使的股票期權 |
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已行權 |
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行使 |
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取消或沒收 |
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) |
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截至2024年9月30日應收款項 |
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$ |
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2024年9月30日可行使 |
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$ |
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已投資並預計在2024年9月30日完全投資 |
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$ |
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截至2024年9月30日，與股票期權相關的總未確認補償費用爲$
限制股票交易
以下表格總結了受限股的活動情況。 2024年9月30日結束的九個月：
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股份 |
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加權授予日期公允價值的平均數 |
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截至2023年12月31日的未歸屬餘額 |
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$ |
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已行權 |
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34,105 |
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( |
) |
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取消或沒收 |
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( |
) |
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2024年9月30日的未投資餘額 |
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$ |
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10. 每股普通股東應占稅後淨虧損
基本每股淨虧損是通過將歸屬於普通股東的淨虧損除以期間內流通普通股的加權平均數計算得出的。稀釋每股淨虧損是通過將歸屬於普通股東的淨虧損除以該期間內流通的普通股等效物的加權平均數計算得出的，包括任何來自在權證和認股權期權上的稀釋效應，使用庫存庫存法。公司的淨虧損是呈現所有時期的歸屬於普通股東的淨虧損。
以下普通股等效物在指定時期的稀釋每股淨虧損計算中被排除，因爲如果包括它們會產生反稀釋效應：
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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未行權的期權 |
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未獲授予的限制性普通股 |
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總計 |
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11.所得稅
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第二條。管理層的討論和分析。 財務狀況和經營業績。 財務狀況和運營結果
有關我們的財務狀況和經營業績的以下討論和分析應該結合閱讀（i）我們不經審計的簡明合併財務報表及相關附註（載於本季度報告表10-Q中的其他位置），和（ii） 我們經審計的合併財務報表及相關附註，以及我們在年度報告表10-K中包含的財務狀況和經營業績的管理層討論和分析，該報告報告了截至2023年12月31日止年度情況，並於2024年2月21日提交給證券交易委員會（SEC）。本討論和分析中包含的關於我們業務計劃和策略的信息以及對我們業務的影響和潛在影響，包括其他在本季度報告表10-Q中其他地方提出的信息，包括了涉及風險和不確定性的前瞻性聲明。由於多種因素的影響，包括但不限於我們年度報告表10-K中「風險因素」部分和隨後的季度報告表10-Q中的「風險因素」部分中規定的因素，我們的實際結果或某些事件的時間可能會與這些前瞻性聲明中描述的結果或時間有實質性差異。
概述
我們是一家領先的基因編輯公司，專注於CRISPR/Cas9基因治療藥物的開發。CRISPR/Cas9是一項革命性的基因編輯技術，用於精確改變基因組DNA中特定序列的過程。我們旨在應用這一技術來破壞、刪除、更正和插入基因，以治療疾病並開發先進的細胞療法。我們已經將這一技術從發現推進到獲得批准的藥物，速度無與倫比，最終在2023年與我們在福泰製藥公司（vertex pharmaceuticals）合作的合作伙伴共同獲得了CRISPR基因治療CASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）的首次批准。我們相信，我們的技術、研發能力和已被證實的執行能力相結合，可能使我們能夠爲那些當前生物製藥方法成功有限的罕見和常見疾病患者創造一類全新、高效且潛在治癒性的療法。
我們已經建立了跨越四個核心領域的治療項目組合：血紅蛋白病、免疫腫瘤學和自身免疫疾病、體內 方法和1型糖尿病。 我們最先進的項目CASGEVY已經在美國和其他國家獲得批准，用於治療患有嚴重鐮狀細胞病或依賴輸血的β地中海貧血的符合條件的患者，這是兩種血紅蛋白遺傳疾病，醫療需求巨大。此外，我們還在有針對性的造血幹細胞調理和 體內編輯方面進行進一步研究，這有潛力擴大受益巨大的患者數量。 我們還在推進 多個下一代基因編輯的細胞治療項目，包括用於治療血液和實體腫瘤癌症以及自身免疫疾病的同種異基因嵌合抗原受體t細胞或CAR t 候選者。此外，我們正在推進一組項目組合，利用 體內我們對常見和罕見疾病進行編輯，首先從治療和預防心血管疾病開始。此外，我們通過使用異基因、基因編輯、低免疫力、幹細胞衍生的β細胞等多個並行努力，解決1型糖尿病或T1D，而無需長期免疫抑制。
血紅蛋白病
CASGEVY
CASGEVY是一種非病毒性的電芯， 我們建立了一個多元化的產品候選管道，包括旨在恢復Tregs的抑制和免疫調節功能的體外方法。我們的產品候選管道基於我們的三種不同潛在治療方式：Treg增強生物製品、Treg衍生外泌體和自體Treg細胞療法。「自體」意味着使用來源於患者本身的人類細胞治療患者，而「同種異體」意味着使用來源於與患者基因不同的捐贈者的人類細胞治療患者。我們的核心重點是開發這些療法以針對Treg功能失調，這已被確定爲神經退行性、自身免疫和代謝性疾病的重要病理生理組成部分，在這些領域迫切需要新的有效療法。CRISPR/Cas9基因編輯的細胞治療，在這種治療中，患者自身的造血幹細胞和祖細胞在 BCL11A 基因的紅細胞特異性增強子地域板塊處經過精確的雙鏈斷裂進行編輯。這種編輯會導致患者的紅細胞中產生高水平的胎兒血紅蛋白，可以彌補SCD和TDt患者體內缺陷的成人血紅蛋白。CASGEVY是我們與Vertex戰略合作伙伴關係中湧現的第一種療法，正在根據我們與Vertex及其部分關聯公司的共同開發和商業化協議進行推進。
2023年，CASGEVY成爲全球首個獲批的基於CRISPR的基因編輯療法。迄今爲止，CASGEVY已在美國、歐洲聯盟、大不列顛、加拿大、瑞士、沙特阿拉伯王國和巴林王國獲批，用於治療12歲及以上患有鐮狀細胞病或Thalassemia適格患者。我們和Vertex繼續研究CASGEVY，包括（1）旨在評估12至35歲患有嚴重鐮狀細胞病和Thalassemia的患者單劑CASGEVY的安全性和有效性的三項臨床試驗，分別（2）在5至11歲患者中進行兩項臨床試驗，一項是嚴重鐮狀細胞病，另一項是Thalassemia，以及（3）長期隨訪臨床試驗，旨在在CASGEVY輸注後最多隨訪參與者15年。迄今爲止呈現的CASGEVY安全數據一般與自體幹細胞移植和骨髓消融療法一致。迄今爲止呈現的有效性數據支持這種療法作爲嚴重鐮狀細胞病和Thalassemia患者潛在一次性功能性治癒的特點。
額外的候選人
在CASGEVY的基礎上，我們正在進行下一代的靶向調控和 ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 對造血幹細胞進行編輯，任一種均有望擴大從我們的血紅蛋白病產品候選品中受益的患者人數。
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免疫腫瘤學和自身免疫疾病
我們相信CRISPR/Cas9具有潛力創造下一代具有優越產品概況並相對於目前自體療法有更廣泛病人接觸的CAR T電芯療法。 我們正在推進幾項用於腫瘤學和/或自免疫適應症的細胞療法計劃，包括兩個新一代的異基因CAR T計劃，分別是CTX112以CD19爲靶點，以及CTX131以CD70爲靶點。這些產品候選結合了兩種新型基因編輯——Regnase-1的敲除和轉化生長因子-β受體 type 2的敲除，旨在增強CAR T的效力並減少CAR T的耗盡。來自CTX112和CTX131正在進行中的臨床試驗的新型效力基因編輯的藥理學數據，包括藥代動力學，顯示出這些新型效力基因編輯導致病人中CAR T電芯的擴張顯著增加並具有功能持久性，相對於我們未納入這些編輯的第一代候選者。此外，新一代候選人呈現出製造業的增強魯棒性，每批產生的CAR T電芯數量更高且更一致。我們在我們內部的GMP製造設施生產CTX112和CTX131用於臨床試驗。
CD19候選人
CTX112正在爲腫瘤學和自身免疫病適應症開發。目前正在進行的臨床試驗旨在評估成年復發或難治的CD19陽性B細胞惡性腫瘤患者在至少接受兩種前期治療方案的基礎上，該候選藥物的安全性和有效性，同時也正在進行一項關於全身性紅斑狼瘡患者的臨床試驗。 第三方進行的早期臨床研究表明，CD19導向的自體CAR-t療法可以通過深度耗盡B細胞在多種自身免疫疾病中產生持久緩解。我們的第一代同種異體CD19導向的CAR-t計劃已經證明在腫瘤學環境中有效地耗竭B細胞，這支持了CTX112在自身免疫疾病中的潛力。
CD70 候選人
CTX131正在開發用於固體腫瘤和血液惡性腫瘤，包括T細胞淋巴瘤（TCL）。目前正在進行的臨床試驗旨在評估該候選藥物對成年復發或難治性固體腫瘤患者以及血液惡性腫瘤，包括TCL患者的安全性和有效性。我們認爲用於TCL的異基因CAR T細胞療法可能在滿足該患者群體的未滿足需求方面具有更大潛力，因爲患者自身的T細胞不適合自體制造業-半導體。
額外的候選人
我們的CRISPR/Cas9平台使我們能夠通過將漸進式編輯合併到下一代產品中，不斷創新。我們正在推進幾個額外的CAR T候選產品的研究。
體內IFNa挑戰
我們體內基因編輯策略側重於基因破壞和整體基因修復 - 這兩種技術是解決絕大多數最常見的單基因疾病以及許多常見疾病所需的。我們已建立了一個領先的平台，用於 體內基因編輯，並正在迅速推進廣泛的 體內項目。我們的第一個 體內程序針對肝臟，利用經過驗證的脂質納米粒子（LNP）遞送技術，並旨在治療我們可以通過安全地干擾具有良好遺傳關聯的基因而產生強烈治療效果的疾病
心血管疾病
我們的前兩個 在活體中 利用我們專有的 LNP 平台 CTX310 和 CTX320 的項目針對的是與心血管疾病相關的經過驗證的治療靶標。正在進行的針對雜合子家族性高膽固醇血癥、純合子家族性高膽固醇血癥、混合型血脂異常或嚴重高甘油三酯血癥患者的 ANGPTL3 的臨床試驗正在研究 CTX310。ANGPTL3 中的自然功能喪失突變與低密度脂蛋白、甘油三酯和動脈粥樣硬化性心血管疾病風險降低有關，不會對整體健康產生任何負面影響。此外，一項針對Lp（a）升高患者的編碼apo（a）的基因（a）（Lp（a）（Lp（a）的關鍵成分）正在進行的臨床試驗中，CTX320 正在研究中，Lp（a）升高患者，Lp（a），該基因已顯示與重大心血管不良事件有獨立關係。全球多達20％的人口的Lp（a）水平升高。
額外的候選人
在CTX310和CTX320的基礎上，我們有許多處於早期階段的調查項目 體內利用基因失活在肝臟中治療罕見和常見疾病。此外，我們還有專注於肝臟基因修復的項目，包括利用我們CRISPR-X研究團隊開發的技術。最後，我們正在追求更多的遞送技術，包括進一步改進納米顆粒技術和腺相關病毒（AAV）載體，用於將藥物遞送到肝臟以外的組織，包括造血幹細胞。
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1型糖尿病
我們正在開發基因編輯的幹細胞治療方案，用於治療T1D。我們相信我們的基因編輯能力有潛力創造出一種β-細胞替代產品候選，可能會爲患者提供持久的好處，而無需長期免疫抑制。我們有三項平行的努力來實現這一目標。首先，我們最先進的產品候選，CTX211，是一種異體、基因編輯、低免疫、幹細胞來源的產品候選，植入到患者體內的一種裝置，旨在以葡萄糖依賴的方式產生胰島素。這一項目最初被稱爲VCTX211，起源於我們與ViaCyte, Inc.或簡稱ViaCyte（Vertex的子公司）的合作，通過將我們的基因編輯技術應用於ViaCyte的專有幹細胞能力而開發出來。CTX211正在進行一個旨在評估CTX211在T1D成年患者中的安全性、耐受性和療效的進行中階段1/2臨床試驗。其次，我們有研究工作集中於一種不需要設備的β-細胞替代方法，其中包括來自編輯幹細胞的非膠囊化β-細胞。第三，我們已經授予Vertex我們的某些CRISPR/Cas9知識產權的非獨家許可，以加快Vertex開發T1D的低免疫細胞療法，我們將在2023年收到17000萬美元的前期和里程碑付款，並有權獲得額外的研究和開發里程碑和未來產品的版稅。
CRISPR-X
儘管我們在當前的項目組合中取得了重大進展，但我們意識到需要繼續創新，以釋放基因編輯的全部潛力，併爲更多患者帶來潛在的變革性治療。我們有一個名爲CRISPR-X的專門的早期研究團隊，致力於創新下一代編輯方法。CRISPR-X正在開發技術，能夠實現整個基因的修正和插入，而無需同源指導修復或DNA的病毒傳遞，例如全RNA基因修正、非病毒DNA傳遞和新型基因插入技術。
合作伙伴關係
鑑於CRISPR/Cas9具有多種潛在的治療應用，我們已經進行了戰略合作，以拓展我們可以追求的指標，並通過獲取特定技術和/或疾病領域專業知識來加速項目的開發。我們保持廣泛的合作伙伴關係，以發展基於基因編輯的治療產品在特定疾病領域。
所有板塊我們於2015年與vertex建立了最初的合作協議，重點關注TDt、SCD、囊性纖維化以及其他一些適應症。2017年12月，我們與vertex簽署了聯合開發和商業化協議，根據該協議，我們將與vertex共同開發和推廣用於TDt和SCD的CASGEVY等產品。2021年4月，我們與vertex修改並重訂了現有的聯合開發和商業化協議，根據該協議，我們將繼續與vertex合作開發和推廣用於TDt和SCD的CASGEVY。2019年6月，我們還與vertex簽署了戰略合作和許可協議，用於開發和推廣治療杜欣肌肉營養不良症（DMD）和1型肌營養不良症（DM1）產品，2023年3月，我們與vertex簽署了一項非獨佔許可協議，允許vertex利用我們的基因編輯技術用於糖尿病。
ViaCyte我們與ViaCyte在2018年9月簽署了研究與合作協議，致力於發現、開發和商業化基因編輯的異基因幹細胞療法，用於糖尿病的治療。2021年7月，我們與ViaCyte簽署了一項聯合開發與商業化協議（ViaCyte JDCA）。在簽訂ViaCyte JDCA之際，我們與ViaCyte的現有研究合作協議按照其條款到期。2022年第三季度，Vertex宣佈收購了ViaCyte及其聯合開發和商業化產品候選藥物和共享產品的權利。這些產品用於全球範圍內治療1型糖尿病、2型糖尿病以及胰島素依賴性/需胰島素治療的糖尿病。2023年3月，我們根據ViaCyte JDCA簽署了一項修正協議，其中調整了各方的某些權利和義務。2023年12月，ViaCyte選擇退出與我們的協作，用於共同開發和商業化用於治療糖尿病的基因編輯幹細胞療法。根據退出條款，一旦退出完成，正在進行的協作資產將完全歸我們所有，但需向ViaCyte支付未來銷售收入的版稅。退出於2024年2月初生效。ViaCyte的合作資產包括CTX211（原名VCTX211），一種異基因、基因編輯、低免疫、幹細胞衍生產品候選藥，植入患者體內並擬產生葡萄糖依賴性方式的胰島素。CTX211用於治療T1D的I期臨床試驗正在進行中。’ViaCyte
拜爾我們在2019年第四季度與拜耳簽訂了一項期權協議，根據該協議，拜耳有權選擇共同開發和共同商業化我們推進的用於診斷、治療或預防某些自身免疫性疾病、眼部疾病或血友病A疾病的兩種產品，爲一定時期，或在某些情況下，獨家許可此類被選定的產品。
其他合作伙伴關係我們已經進入了許多額外的合作和許可協議，以支持和補充我們的造血幹細胞、免疫腫瘤學和自身免疫、 體內以及T1D項目和平台，包括與Nkarta, Inc.達成的協議，開發和商業化利用供體來源的、基因編輯的CAR-Nk細胞產品；與Capsida Biotherapeutics, Inc.達成的協議，開發 ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 基因編輯治療，使用經過工程化的AAV載體傳遞； Roswell Park Comprehensive
20
癌症中心將推進一項針對新目標的基因編輯自體CAR T方案；MaxCyte，Inc.負責體外遞送我們的血紅蛋白病和免疫腫瘤項目；curevac AG進行了優化mRNA構建和半導體制造以用於特定項目；以及KSQ Therapeutics，Inc.就我們的異基因免疫腫瘤項目的知識產權進行合作。 體外 製造業-半導體-適用於某些項目；以及KSQ Therapeutics，Inc.就我們的異基因免疫腫瘤項目的知識產權進行合作。 ，爲抑鬱症、焦慮症和其他沉思性障礙提供了有前景的新療法。 製造業-半導體-適用於某些項目；以及KSQ Therapeutics，Inc.就我們的異基因免疫腫瘤項目的知識產權進行合作。
財務總覽
自2013年10月成立以來，我們已經將幾乎所有資源投入到我們的研發工作中，確定潛在的產品候選者，進行藥物發現和臨床前開發活動，建立和保護我們的知識產權，建立內部製造能力，組織和配備我們的公司，業務計劃，籌集資本，併爲這些運營提供總體和行政支持。迄今爲止，我們主要通過發行優先股、普通股、可轉換貸款以及與戰略合作伙伴許可和合作協議的私下配售來融資我們的運營。
雖然由於與Vertex合作相關的某些款項，我們在某些以前的年度中處於淨利潤地位，但我們有持續虧損的歷史，並預計在可預見的將來將繼續承擔虧損。我們的淨虧損可能會在季度和年度之間顯著波動。我們預計隨着我們繼續進行當前的研究計劃和開發活動；尋找額外的研究計劃和額外的產品候選者；進行支持臨床前研究的初步藥物申請和爲我們的產品候選者啓動臨床試驗；爲我們確定和開發的任何其他產品候選者啓動臨床前測試和臨床試驗；爲我們的產品候選者尋求監管批准；維護、捍衛、保護和擴展我們的知識產權；進一步發展我們的基因編輯平台；聘用更多的研究、臨床和科學人員；承擔與人員增長相關的設施成本；開發製造業基礎設施；以及承擔作爲一家公共公司運營的額外成本。
收入確認
截至目前，我們還未從產品銷售中產生任何營業收入，也不指望在不久的將來能夠。2024年9月30日結束的三個月和九個月所認可的營業收入並不重要。截至2023年9月30日結束的九個月內，我們認可的營業收入爲17000萬美元，這與我們於2023年第一季度從Vertex收到的與Vertex和ViaCyte達成協議有關，涉及糖尿病領域治療產品的研究、開發、製造和商業化，以及與在2023年第二季度實現的研究里程碑相關的第二季度中認可的營業收入有關。2023年9月30日結束的三個月內未認可任何營業收入。有關我們的營業收入確認政策的更多信息，請參閱我們於2024年2月21日向SEC提交的截至2023年12月31日年度報告10-k中的第2注「重要會計政策摘要」，以及包括在本季度報告的未經審計的簡明合併財務報表附註中的註釋6。
研發費用
研發費用主要包括我們研究活動所發生的成本，包括產品發現工作和產品候選品的開發費用，其中包括：
我們的外部研發支出支持各種臨床前和臨床項目，因此我們不會進一步細分外部研發支出。我們的內部研發支出包括薪酬和福利支出、設施費用以及其他間接研發支出，這些支出用於支持整體研發活動，因此不會分配到特定的開發階段或治療領域。研發成本按發生額支出。用於將來收到的研發貨物或服務的不可退還預付款被推遲和資本化。隨着相關貨物的交付或服務的執行，資本化金額也會作爲支出。當前階段，我們無法合理估計或了解完成我們可能確定和開發的任何產品候選品開發所需的工作的性質、時間或估計成本。這是因爲開發這些產品候選品涉及許多風險和不確定性，包括：
21
任何這些變量中任何一個的結果變化，對任何我們可能成功開發的任何候選產品的開發或隨後的商業化可能顯著改變與該產品候選開發相關的成本、時間和可行性。
研究和開發活動是我們業務模式的核心。我們預計將繼續承擔與我們規模和發展階段相一致的研究與開發成本，隨着我們目前的開發計劃的進展，新增計劃和繼續準備監管申報，這些成本可能會在可預見的未來增加。這些增加可能包括與臨床試驗點的實施和擴展及相關患者招募、監測、項目管理以及當前和未來臨床試驗的製造費用有關的費用。
一般行政費用
一般和行政費用主要包括與員工相關的費用，包括工資、福利和基於股權的薪酬，用於執行、財務、會計、業務發展、人力資源和其他一般和行政職能人員。其他重要費用包括未包括在研發費用中的設施費用，涉及專利和公司事務的法律費用，以及會計和諮詢服務的費用。
我們預計將繼續產生一般和行政費用，這與我們的規模和發展階段的研發公司的一般和行政功能保持一致，未來可能會增加以支持持續的研發活動和潛在的產品候選品的商業化。此外，我們預計會持續發生與第三方專利相關費用的報銷費用，涉及我們部分授權的知識產權。
合作費用，淨額
合作費用淨額包括與Vertex合作下CASGEVY計劃相關的運營費用。根據A&R Vertex JDCA，截至2022年、2023年和2024年底，我們有權選擇推遲CASGEVY計劃的指定成本部分，超過11030萬美元。2024年第三季度，我們行使了推遲CASGEVY計劃2024年發生的指定成本部分的選擇權，超過11030萬美元。任何推遲支付款項僅限於作爲抵消CASGEVY計劃未來盈利的Vertex，可支付金額每年有指定的最高金額。此外，根據A&R Vertex JDCA修正案1規定的特定情況，我們被允許調整我們在協議下可以推遲支付成本份額的時間和比例。
其他收入（費用），淨額
其他收入（費用），淨額主要包括投資收益所得的利息收入。
22
經營結果
2024年9月30日和2023年同期三個月的比較（單位：千美元）:
|
|
截至9月30日的三個月 |
|
|
期間對期間 |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改變 |
|
|||
營業收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
合作收入 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
補助收入 |
|
|
602 |
|
|
|
— |
|
|
|
602 |
|
總收入 |
|
|
602 |
|
|
|
— |
|
|
|
602 |
|
營業費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
|
82,160 |
|
|
|
90,698 |
|
|
|
(8,538 |
) |
一般行政 |
|
|
17,419 |
|
|
|
18,291 |
|
|
|
(872 |
) |
合作支出，淨額 |
|
|
11,153 |
|
|
|
23,422 |
|
|
|
(12,269 |
) |
營業費用總計 |
|
|
110,732 |
|
|
|
132,411 |
|
|
|
(21,679 |
) |
經營虧損 |
|
|
(110,130 |
) |
|
|
(132,411 |
) |
|
|
22,281 |
|
其他收入，淨額 |
|
|
25,064 |
|
|
|
20,671 |
|
|
|
4,393 |
|
稅前虧損 |
|
|
(85,066 |
) |
|
|
(111,740 |
) |
|
|
26,674 |
|
所得稅費用 |
|
|
(876 |
) |
|
|
(412 |
) |
|
|
(464 |
) |
淨損失 |
|
$ |
(85,942 |
) |
|
$ |
(112,152 |
) |
|
$ |
26,210 |
|
合作收入
截至2024年9月30日和2023年，合作營收爲零。 有關詳細信息，請參閱我們未經審計的簡明合併基本報表附註6。
研發費用
截至2024年9月30日，研發費用爲8220萬美元，而2023年9月30日截至的三個月研發費用爲9070萬美元。以下表格總結了我們2024年和2023年9月30日截至三個月的研發費用，以及這些項目金額的變化（以千美元爲單位）：
|
|
截至9月30日的三個月 |
|
|
期間到期間 |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改變 |
|
|||
外部研發費用 |
|
$ |
25,375 |
|
|
$ |
30,667 |
|
|
$ |
(5,292 |
) |
員工相關費用 |
|
|
18,443 |
|
|
|
20,016 |
|
|
|
(1,573 |
) |
設施費用 |
|
|
25,651 |
|
|
|
25,656 |
|
|
|
(5 |
) |
股權激勵支出 |
|
|
11,949 |
|
|
|
11,287 |
|
|
|
662 |
|
其他費用 |
|
|
607 |
|
|
|
733 |
|
|
|
(126 |
) |
許可和轉讓費用 |
|
|
135 |
|
|
|
2,339 |
|
|
|
(2,204 |
) |
總的研發費用 |
|
$ |
82,160 |
|
|
$ |
90,698 |
|
|
$ |
(8,538 |
) |
將近850萬美元的減少主要歸因於530萬美元的外部研發成本減少，主要與外部研發和製造成本的變量減少相關。
一般行政費用
2024年9月30日結束的三個月內，一般和行政費用爲1740萬美元，相比於2023年9月30日結束的三個月內的1830萬美元一般和行政費用，主要原因是諮詢和專業服務費用減少。
合作費用，淨額
截至2024年9月30日三個月的合作費用淨額爲1120萬美元，而截至2023年9月30日三個月的合作費用淨額爲2340萬美元。在2024年第三季度和2023年第三季度，我們行使了對CASGEVY計劃中指定成本超過按修訂的A&R Vertex JDCA規定的11030萬美元遞延限制的選擇。合作費用淨額減少約1230萬美元，主要歸因於我們達到遞延限制的時間安排，這是由於與前期相比，CASGEVY的商業和製造成本增加所致。 截至2024年9月30日，根據修訂後的A&R Vertex JDCA，我們已經遞延了2024年的4490萬美元，而截至2023年9月30日，我們在2023年遞延了2340萬美元。
23
其他收入，淨額
其他收入截至2024年9月30日爲2510萬美元，而2023年9月30日爲2070萬美元。其中約440萬美元的增長主要是由於截至2024年9月30日的現金、現金等價物和可市場證券的利息收入增加。
2024年9月30日結束的九個月與2023年進行比較（以千爲單位）:
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
|
期間對期間 |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改變 |
|
|||
營業收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
合作收入 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
170,000 |
|
|
$ |
(170,000 |
) |
補助收入 |
|
|
1,623 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,623 |
|
總收入 |
|
|
1,623 |
|
|
|
170,000 |
|
|
|
(168,377 |
) |
營業費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
|
238,498 |
|
|
|
292,188 |
|
|
|
(53,690 |
) |
一般行政 |
|
|
54,853 |
|
|
|
59,683 |
|
|
|
(4,830 |
) |
合作支出，淨額 |
|
|
110,250 |
|
|
|
110,250 |
|
|
|
— |
|
營業費用總計 |
|
|
403,601 |
|
|
|
462,121 |
|
|
|
(58,520 |
) |
經營虧損 |
|
|
(401,978 |
) |
|
|
(292,121 |
) |
|
|
(109,857 |
) |
其他收入，淨額 |
|
|
75,924 |
|
|
|
51,819 |
|
|
|
24,105 |
|
稅前虧損 |
|
|
(326,054 |
) |
|
|
(240,302 |
) |
|
|
(85,752 |
) |
所得稅費用 |
|
|
(2,887 |
) |
|
|
(2,655 |
) |
|
|
(232 |
) |
淨損失 |
|
$ |
(328,941 |
) |
|
$ |
(242,957 |
) |
|
$ |
(85,984 |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
合作收入
截至2024年9月30日的九個月沒有合作營收。截至2023年9月30日的九個月合作營收爲17000萬美元，由於2023年第一季度從Vertex收到了預付款，以及2023年第二季度確認的與研究里程碑相關的收入，該里程碑在2023年第二季度實現。更多信息請參考我們的未經審計的基本報表附註第6條，該附件已包含在本季度10-Q表格中。
研發費用
截至2024年9月30日的九個月，研發費用爲23850萬美元，而截至2023年9月30日的九個月爲29220萬美元。以下表格總結了我們截至2024年9月30日和2023年的研發費用，以及這些項目的變化金額（以千美元計）。
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
|
從一個週期到一個時期 |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改變 |
|
|||
外部研發費用 |
|
$ |
63,083 |
|
|
$ |
102,642 |
|
|
$ |
(39,559 |
) |
與員工相關的費用 |
|
|
58,015 |
|
|
|
63,576 |
|
|
|
(5,561 |
) |
設施開支 |
|
|
73,486 |
|
|
|
81,662 |
|
|
|
(8,176 |
) |
股票薪酬支出 |
|
|
36,542 |
|
|
|
36,284 |
|
|
|
258 |
|
其他開支 |
|
|
1,467 |
|
|
|
2,191 |
|
|
|
(724 |
) |
分許可費和許可費 |
|
|
5,905 |
|
|
|
5,833 |
|
|
|
72 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
238,498 |
|
|
$ |
292,188 |
|
|
$ |
(53,690 |
) |
大約-$5370萬的減少主要歸因於以下原因:
24
一般行政費用
截至2024年9月30日，總務及行政費用爲5490萬美元，而截至2023年9月30日的總務及行政費用爲5970萬美元。大約480萬美元的減少主要歸因於員工相關費用、諮詢和專業服務相關費用的減少。
合作費用，淨額
合作支出淨額爲2024年和2023年截至2024年9月30日的九個月均爲11030萬美元，這代表我們在CASGEVY計劃中的成本份額。在2024年第三季度和2023年第三季度，我們行使了在A＆R Vertex JDCA修訂案下，將CASGEVY計劃中特定成本推遲超過11030萬美元推遲限額的選擇。截至2024年9月30日，根據修改後的A＆R Vertex JDCA，我們在2024年推遲了4490萬美元，而截至2023年9月30日，我們在2023年推遲了2340萬美元。與之前期間相比，這種推遲增加是由於CASGEVY的商業和製造成本增加。
其他收入，淨額
其他收入在2024年9月30日結束的九個月中爲7590萬美元，而在2023年9月30日結束的九個月中爲5180萬美元。約增加了2410萬美元，主要是由於截至2024年9月30日結束的九個月中現金、現金等價物和可變證券所產生的利息收入。
流動性和資本資源
自成立以來，我們主要遭受了損失，並自我們創立以來一直有累積的負現金流。截至2024年9月30日，我們的現金、現金等價物和可市場出售證券總額爲193560萬美元，其中約15460萬美元存放在美國境外，並累積虧損達132860萬美元。我們預計未來幾年將繼續發生虧損。我們預計將繼續發生與我們這個規模和發展階段的公司相關的研發成本和一般和管理性費用，因此，我們將需要額外的資金來資助我們的運營，我們可以通過公開或私人股權或債務融資、戰略合作或其他渠道籌集資金。
2019年8月，我們與Jefferies簽訂了2019年8月銷售協議，並在2024年8月提交了我們目前的招股說明書，金額爲37860萬美元。截至2024年9月30日，我們已發行和銷售了總計160萬股普通股，平均股價爲134.76美元每股，總收入爲21840萬美元，減去股本發行成本290萬美元，不包括印花稅。
2024年2月，公司與一群機構投資者簽訂了一項投資協議，出售約28000萬美元的普通股，每股價格爲71.50美元。公司收到的淨收益爲27900萬美元，扣除應繳納的印花稅280萬美元。
資金需求
我們對資本的主要用途包括，我們預計將繼續是，研發活動，製造活動，補償和相關費用，實驗室和相關用品，法律和其他監管費用，專利申請、申請、辯護和知識產權維護成本，以及一般營業費用，包括作爲上市公司的運營成本。我們預計將繼續承擔與我們規模和發展階段的研發相關的營業費用，這些費用可能會因要支持繼續的研發活動和潛在的產品候選品商業化而在未來增加。
雖然我們和合作夥伴Vertex在2023年在特定司法管轄區獲得了CASGEVY的營銷批准，並在2024年獲得了後續批准，但我們的大部分項目仍處於早期開發階段，這些努力的結果是不確定的，我們無法估計成功完成任何當前或未來產品候選者的開發、生產和商業化所需的實際金額，如果獲得批准，或者何時會實現盈利。在我們能夠產生可觀的產品收入之前，如果有的話，我們預計通過股權融資、債務融資和與合作協議相關的付款的組合來滿足現金需求。在市場條件有利時，我們打算考慮通過出售股權或債務證券來籌集額外資金的機會。然而，我們的普通股及其他生物製藥公司的交易價格一直非常波動。因此，我們可能在出售普通股籌資時面臨困難，或者這種銷售條件可能不利。此外，衰退、蕭條或其他持續的不利市場事件，包括由冠狀病毒的持續蔓延或近期美國和全球某些銀行和金融機構的破產造成的事件，可能會嚴重和不利地影響我們的業務和普通股的價值。在未來通過出售股權或債務證券籌集額外資本的程度上，我們的股東的所有權利益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他
25
偏好可能會對我們現有股東的權益造成不利影響。如果我們未來通過合作協議籌集額外資金，可能不得不放棄我們技術、未來營業收入或產品候選者的有價值權益，或者在可能對我們不利的條件下授予許可。如果我們在需要時無法通過股權或債務融資籌集額外資金，可能需要延遲、限制、削減或終止我們的產品開發或未來商業化努力，或者授予開發和銷售產品候選者的權利，而我們本來更願意自行開發和銷售。
展望
根據我們的研發計劃和與項目進展相關的預期時間，我們預計我們現有的現金、現金等價物和可市場拋售證券足以支持我們的營業費用和資本開支至少未來24個月，而不考慮我們在與Vertex的合作和任何其他募資交易中可能獲得的額外收入。我們對這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會在預期之前使用我們的資本資源。考慮到我們爲支持項目的長期臨床開發而需要額外融資的情況，我們打算在市場條件有利於我們時考慮額外的融資機會。
我們實現營業收入和盈利能力的能力在很大程度上取決於我們在許多領域的成功，包括：發展我們的交付技術和我們的基因編輯技術平台；選擇適當的產品候選者進行開發；完成選擇產品候選者的研究及臨床前和臨床開發；爲我們完成臨床試驗的產品候選者獲得監管批准和上市授權；爲產品候選者開發可持續並可擴展的製造流程；爲我們獲得監管批准和上市授權的產品候選者推出並商業化，直接或與合作伙伴或分銷商合作；爲我們獲得市場接受的產品候選者直接或與合作伙伴或分銷商合作，如果獲得批准，包括CASGEVY；應對任何競爭性技術和市場發展；在我們可能進入的任何合作、許可或其他安排中談判有利的條款；與我們的合作伙伴和許可方保持良好關係；維護、捍衛、保護和擴大我們的知識產權包括專利、商業祕密和技術訣竅；吸引、聘用和留住合格的人員。
現金流量
以下表格提供了我們每個時期現金流量的信息（單位：千美元）：
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截至9月30日的九個月 |
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從一個週期到一個時期 |
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2024 |
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2023 |
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改變 |
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|||
用於經營活動的淨現金 |
|
$ |
(92,743 |
) |
|
$ |
(164,302 |
) |
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$ |
71,559 |
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投資活動提供的（用於）淨現金 |
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(386,309 |
) |
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456,100 |
|
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(842,409 |
) |
融資活動提供的淨現金 |
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315,108 |
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|
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23,725 |
|
|
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291,383 |
|
匯率變動對現金的影響 |
|
|
66 |
|
|
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12 |
|
|
|
54 |
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現金淨增加（減少） |
|
$ |
(163,878 |
) |
|
$ |
315,535 |
|
|
$ |
(479,413 |
) |
經營活動
截至2024年9月30日，營業活動產生的淨現金流爲9270萬美元，而截至2023年9月30日的九個月的營業活動產生的現金流爲16430萬美元。主要由於2023年認定爲營業收入的里程碑帶來的現金收入減少， 並受增加的淨損失抵消。
投資活動
2024年9月30日結束的九個月中，投資活動產生的淨現金流量爲38630萬美元，而2023年9月30日結束的九個月中，投資活動提供的淨現金流量爲45610萬美元。從投資活動產生的淨現金流量轉爲投資活動使用的淨現金流量，主要原因是我們可交易證券購買支出淨額較前有所增加。
籌資活動
2024年9月30日結束的九個月期間，融資活動提供的淨現金爲31510萬美元，而2023年9月30日結束的九個月期間爲2370萬美元。2024年9月30日結束的九個月期間，融資活動提供的淨現金主要包括從一組機構投資者處以每股71.50美元的價格銷售約28000萬美元普通股的收入。
26
關鍵會計政策與重要判斷和估計
本文對我們的財務狀況和經營成果進行了討論和分析，基於我們根據美國通用會計準則編制的財務報表。我們認爲多項會計政策對理解我們的歷史和未來業績至關重要。我們將這些政策稱爲關鍵，因爲這些特定領域通常要求我們就在做出估計時尚不明確的事項進行判斷和估計，不同的估計——也許是合理的——都可以使用。我們會定期評估我們的估計和判斷，包括以下更詳細的描述。我們的估計基於歷史經驗和其他市場特定或其他相關假設，我們認爲這些假設在該情況下是合理的，其結果構成了對於未能從其他來源清楚看出的資產和負債的賬面價值進行判斷的基礎。實際結果可能會因在不同假設或條件下而與這些估計有所不同。
我們認爲，我們最關鍵的會計政策是與營業收入確認和以股權爲基礎的報酬有關的政策，並且在我們最終的2023年12月31日提交給SEC的第10-K表格中，討論過的我們的會計政策沒有發生變化。
最近的會計聲明
請參考我們不經審計的基本報表附註中的註釋1，以了解本季度10-Q表格中包含的最新會計準則討論。
項目3. 關於市場風險的定性和定量披露市場風險的定性和定量披露
利率靈敏度
我們承擔與利率期貨變化相關的市場風險。截至2024年9月30日，我們持有現金、現金等價物和可市場轉讓證券總額爲$193560萬，主要投資於美國國債、政府機構證券、公司債券、商業票據和美國政府機構證券投資的貨幣市場帳戶。由於這些工具的保守性質，我們認爲我們並未面臨重大的利率風險。如果利率上升或下降1％，我們投資組合的公允價值將會略微增加或減少。
外匯匯率風險
由於我們的海外業務，我們面臨着匯率波動的風險，主要是瑞士和英鎊兌美元。當前的風險主要來自現金、應付賬款以及公司間應收和應付款項。外匯匯率的變化會影響我們的合併利潤表，並使得各時期之間的比較出現扭曲。迄今爲止，外幣交易的盈利和虧損對我們的財務報表沒有造成重大影響，我們也沒有進行任何外幣對沖交易。
通貨膨脹
通貨膨脹通常通過增加勞動力成本、臨床試驗和製造業-半導體成本來影響我們。我們認爲通貨膨脹並沒有對我們截至2024年和2023年9月30日的三個月和九個月的業務、財務狀況或運營結果產生實質影響。
27
第4條. 控制措施 和程序。
管理層對我們的信息披露控制和程序的評估
我們維護了旨在確保按照《1934年證券交易法》要求披露的信息（1）被記載、處理、彙總和報告在SEC規則和表格規定的時間段內，以及（2）被累積和傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和信安金融主管，以便及時作出有關要求披露的決定的披露控制和程序。
截至2024年9月30日，我們的管理層在我們的首席執行官和信安金融主管的參與下，評估了我們的信息披露控制和程序的有效性（如《1934年證券交易法》第13a-15(e)和15d-15(e)條規定）。我們的管理層認識到，無論控制和程序設計得多麼完善並運作良好，都只能合理保證實現其目標，管理部門必須根據其判斷評估可能控制和程序的成本效益關係。基於上述評估，我們的首席執行官和信安金融主管已經得出結論，即截至2024年9月30日，我們的信息披露控制和程序在合理保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
截至2024年9月30日的季度結束時，我們的財務報告內部控制未發生變化，這一術語在證券交易法規1934年制定的第13a-15(f)條和第15(d)-15(f)條中有定義，其對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或者可能會對其產生重大影響。
28
第二部分-其他 信息。
第1項. 法律訴訟。 進行中。
在正常的業務過程中，我們不時會涉及訴訟、調查、程序和與我們的知識產權資產（包括某些許可的知識產權）、商業安排和其他事項有關的訴訟威脅。這些訴訟可能包括準訴訟， 當事人之間 美國專利商標局和歐洲專利局的行政程序，涉及我們的知識產權資產，包括某些許可的知識產權。目前沒有針對我們提出的要求或訴訟，據我們管理層的意見，這些要求或訴訟不太可能對我們的業務產生重大不利影響。
關於在我們2023財年年度報告的「第3項法律訴訟」中披露的法律訴訟，目前沒有實質性進展。 已於2024年2月21日向美國證券交易委員會提交。
1A項目。風險因素。
除了我們在年度10-k表格和任何季度10-Q報告中描述的風險外，您還應仔細考慮此10-Q表格中所列的其他信息以及我們在與SEC的其他備案中的信息，因爲它們可能會嚴重影響我們的業務、財務狀況或未來經營成果。在我們的年度10-k表格第I部分、第1A條目（風險因素）中披露的風險因素未發生重大變化。
項目2. 註銷出售股權證券及所得款項的用途。
無。
項目3. 違約上級證券。
不適用。
項目4. 礦山安全披露安全披露。
不適用。
項目5。其他信息信息。
我們的職員（如16a-1（f）規則所定義）和董事們不時會參與按照規則10b5-1或非規則10b5-1的交易安排（如《S-K條例》第408條中所定義的每個術語）。在截至2024年9月30日的三個月內，我們的職員和董事們中沒有人
項目6. E展品
作爲本季度10-Q表格的一部分提交的展品詳見下面的展品指數。
展示文件 數量 |
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文件描述 |
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10.1* |
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31.1* |
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31.2* |
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32.1*+ |
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Inline XBRL實例文檔 |
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內聯XBRL實例文檔——該實例文檔不會出現在互動數據文件中，因爲其XBRL標籤嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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Inline XBRL擴展架構文檔 |
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內聯XBRL補充架構，帶有嵌入式鏈接基礎文檔。 |
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104* |
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封面交互式數據文件（格式爲內聯XBRL，其中包含在展示文宣101中的適用稅務擴展信息） |
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* 隨附提交。
+ 附在本季度10-Q表格中的附件32.1的證書不被視爲提交給證券交易委員會，並不得被視爲CRISPR Therapeutics AG在《1933年證券法修正案》或《1934年證券交易法修正案》下任何提交文件的參考，無論是在此10-Q表格日期之前還是之後，而不論該提交文件中是否包含一般性的納入語言。
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簽名紋樣
根據1934年的證券交易法的要求，註冊人已經指定代表簽署本報告。
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crispr therapeutics AG |
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日期: 2024年11月5日 |
作者： |
/s/薩瑪思·庫爾卡尼 |
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Samarth Kulkarni博士。 |
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首席執行官 |
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簽名：/s/ Ian Lee |
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|
日期: 2024年11月5日 |
作者： |
Raju Prasad |
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|
Raju Prasad，博士。 |
|
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首席財務官 |
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（財務總監） |
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