美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格
（標記一）
截至季度結束日期的財務報告
或者
過渡期從 對
委託文件編號：001-39866
（依據其憲章指定的註冊名稱）
（國家或其他管轄區的 公司成立或組織） |
（IRS僱主 唯一識別號碼） |
|
|
，（主要行政辦公地址） |
(郵政編碼) |
公司電話號碼，包括區號：（
在法案第12(b)條的規定下注冊的證券：
每一類的名稱 |
交易標誌 |
在其上註冊的交易所的名稱 |
請在以下方框內打勾，以指示註冊人是否（1）已在過去12個月內（或在註冊人需要提交此類報告的較短期間內）提交了交易所法案第13或15（d）條規定的所有要求提交的報告，並且（2）在過去90天內一直需要遵守提交要求。
☑ 否 ☐
請在以下選項中勾選是否公司在過去12個月內(或公司需要提交這些文件的較短期間)已經以電子方式提交了根據規則405條和本章第232.405條提交的互動數據文件。
請勾選標記以說明註冊人是大型快速申報人、加速申報人、非加速申報人、較小的報告公司還是新興成長型公司。請查看《交易所法》第120億.2條中「大型快速申報人」、「加速申報人」、「較小的報告公司」和「新興成長型公司」的定義。
☒ |
|
加速文件提交人 |
☐ |
|
|
|
|
|
|
非加速文件提交人 |
☐ |
|
若是新興增長公司，請在以下方框勾選是否不使用根據1934年證券交易法第13(a)條規定提供的任何新的或修訂的財務會計準則的延長過渡期進行遵守。 ☐ |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
新興成長公司 |
如果是新興增長企業，請勾選是否選擇不使用擴展過渡期，在符合交易所法第13(a)條規定的任何新的或修訂的財務會計準則的合規方面遵循。☐
請在以下方框內打勾，以指示註冊人是否爲殼公司（如交易所法規第12b-2條規定）。 是 ☐ 否
截至2024年10月29日，該登記者持有優先股0.0001美元面值，已發行股份。登記者持有
APELLIS藥品股份有限公司。
表格10-Q
2024年9月30日止季度
目 錄
|
|
頁面 |
3 |
||
3 |
||
|
3 |
|
|
綜合損益控制項簡明綜合營業業績基本報表 2024年及2023年截至9月30日三個月和九個月虧損 |
4 |
|
5 |
|
|
7 |
|
|
8 |
|
23 |
||
37 |
||
|
37 |
|
39 |
||
39 |
||
39 |
||
40 |
||
41 |
||
|
42 |
i
關於前瞻性陳述和行業資料的特別說明
本季度的10-Q表格中包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。除了歷史事實陳述之外，本季度的10-Q報告中所含有的所有陳述，包括有關我們的策略、未來業務、未來財務狀況、未來營業收入、預計成本、前景、計畫和管理目標以及預期市場增長等陳述，均為前瞻性陳述。"預期"、"相信"、"持續"、"可能"、"估計"、"期望"、"打算"、"可能"、"計畫"、"潛在"、"預測"、"項目"、"應該"、"目標"、"將"和類似表達方式旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都含有這些識別詞彙。
這些前瞻性陳述包括對以下事項的陳述：
我們實際上可能無法實現我們在前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或期望，您不應過分依賴我們的前瞻性聲明。實際結果或事件可能與我們所作前瞻性聲明中披露的計劃、意圖和期望大不相同。我們在本季度報告第10-Q表格中和我們截止於2023年12月31日的財政年度的年度報告第10-k中的警語聲明中包含了重要因素，特別是在“風險因素”部分，這些因素可能導致實際結果或事件與我們所作前瞻性聲明大不相同。我們的前瞻性聲明不反映我們未來可能進行或參與的任何收購、併購、處置、合作、合資或投資可能產生的潛在影響。
您應該完整閱讀此10-Q表格的季度報告，以及我們作為本季度報告展覽文件已提交或納入參考的文件，並了解我們實際的未來結果可能與我們預期的有顯著差異。我們不承擔更新任何前瞻性陳述的義務，除非根據適用法律的要求。
本季度的10-Q表格中包含我們從行業出版物和第三方進行的研究、調查和研究中獲得的統計和其他行業和市場數據。本季度報告中使用的所有市場數據都涉及多個假設和限制，請勿過分看重這些數據。我們相信從這些行業出版物、調查和研究中獲得的信息是可靠的。我們所在的行業面臨著高度
1
由於許多重要因素，包括我們於2023年12月31日結束的年度10-k表格的“風險因素”部分和本季度10-Q報告中所述的因素，導致不確定性和風險程度增加。 這些和其他因素可能導致結果與獨立方和我們所做估計之間有實質差異。 Apellis、EMPAVELI、SYFOVRE和Apellis Assist的名稱和標識是我們的商標、商號和服務標誌。 本季度10-Q報告中出現的其他商標、商號和服務標誌為其各自所有者所有。
就《10-Q表格季度報告》中特定參考事項的備註
除非另有聲明或上下文另有指示，本文件中所有提及的「Apellis」、「Apellis Pharmaceuticals, Inc.」、「我們」、「我們的」、「本公司」、「公司」及類似的用語指的是Apellis Pharmaceuticals, Inc.及其全資附屬公司。
此季度報告中所有對「EMPAVELI（pegcetacoplan）」和「EMPAVELI」的引用，均指美國市場上治療原發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）成年患者用的全身性pegcetacoplan，除非另有聲明或情境顯示其他。對「Aspaveli」的引用則指歐盟市場上治療經C5抑製劑治療至少三個月後仍貧血的PNH成年患者用的pegcetacoplan，如本文中更詳細地描述。此季度報告中對「SYFOVRE（pegcetacoplan注射）」和「SYFOVRE」的引用，則指美國食品藥品監督管理局於2023年2月核准用於治療老年黃斑變性次紅斑性萎縮的玻璃體內pegcetacoplan，除非另有聲明或情境顯示其他。本文中對「pegcetacoplan」的其他引用，則指我們正在探索進一步應用和指示的產品候選者，如本文中更詳細地描述。此季度報告中出現的其他商標、商號和服務標誌均為其各自擁有者的財產。
2
第一部分—財務L INFORMATION
第一項。財務報表。財務報表。
APELLIS藥品股份有限公司。
簡明綜合賬目表縮編平衡表
(未經查核)
（金額以千元為單位，除每股金額外）
|
|
九月三十日， |
|
|
12月31日， |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
資產 |
|
|
|
|
|
|
||
流動資產: |
|
|
|
|
|
|
||
現金及現金等價物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
應收帳款淨額 |
|
|
|
|
|
|
||
存貨 |
|
|
|
|
|
|
||
預付資產 |
|
|
|
|
|
|
||
限制性現金 |
|
|
|
|
|
|
||
其他流動資產 |
|
|
|
|
|
|
||
全部流動資產 |
|
|
|
|
|
|
||
非流動資產： |
|
|
|
|
|
|
||
租賃資產 |
|
|
|
|
|
|
||
物業及設備，扣除折舊後淨值 |
|
|
|
|
|
|
||
長期存貨 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
其他資產 |
|
|
|
|
|
|
||
資產總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
550,714 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
||
應付賬款 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
應計費用 |
|
|
|
|
|
|
||
開發負債的當前部分 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
租賃負債流動部分 |
|
|
|
|
|
|
||
逐步認列的收入 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
流動負債合計 |
|
|
|
|
|
|
||
長期負債： |
|
|
|
|
|
|
||
長期發展負債 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
長期信貸設施 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
可轉換高級票據 |
|
|
|
|
|
|
||
租賃負債 |
|
|
|
|
|
|
||
其他負債 |
|
|
|
|
|
|
||
總負債 |
|
|
|
|
|
|
||
（附註13） |
|
|
|
|
|
|
||
股東權益： |
|
|
|
|
|
|
||
優先股，面額$0.01，授權股數為5,000,000股，發行且流通股數為截至2024年6月30日和2023年12月31日之184,668,188股和181,364,180股。 |
|
|
|
|
|
|
||
0.01 |
|
|
|
|
|
|
||
資本公積額額外增資 |
|
|
|
|
|
|
||
累積其他全面損失 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
累積虧損 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
股東權益總額 |
|
|
|
|
|
|
||
負債和股東權益總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
請參閱未經審核的簡明綜合財務報表附註
3
APELLIS藥品股份有限公司。
綜合總結的簡明總合報表 營運及綜合虧損
(未經查核)
（金額以千元為單位，除每股金額外）
|
截至9月30日三個月的數據： |
|
|
截至九月三十日止九個月內 |
|
||||||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
營業收入: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
營業收入淨額 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
授權和其他營業收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
營業收入總額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
營業費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
銷貨成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研發費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
銷售，一般及行政費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
營業費用總額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
營業虧損 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
清償開發負債處之損失 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
利息收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息費用 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他收益/(費用)，淨額 |
|
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
稅前淨虧損 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
所得稅支出 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
淨損失 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
其他綜合利益/(損失): |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
外币翻译 |
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
||
綜合收益總額 |
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
||
稅後綜合損失 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
每股普通股基本和稀釋淨虧損 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
加權平均股份，用於淨利每股損失 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
請參考財務報表的相關說明
4
Apellis Pharmaceuticals, Inc.
簡明綜合報表股東權益變動表
(未經審計)
（以千爲單位）
|
|
|
|
|
|
|
|
累積的 |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
|
|
普通股 |
|
|
額外的 |
|
|
其他 |
|
|
|
|
|
總費用 |
|
|||||||||
|
|
未償還金額 |
|
|
|
|
實繳 |
|
|
綜合 |
|
|
累積的 |
|
|
股東的 |
|
|||||||
|
|
股份 |
|
數量 |
|
|
資本 |
|
|
收益/（損失） |
|
|
$ |
|
|
股權 |
|
|||||||
2024年1月1日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
結算期權看漲獲利 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
行使期權的普通股發行 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
受限股票單位的解禁，淨扣稅後股份 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
基於股份的報酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
外幣翻譯 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
2024年3月31日結存餘額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
|
||||
行使期權的普通股發行 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
受限股票單位的解禁，淨扣稅後股份 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
基於股份的報酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
發行普通股給員工股票購買計劃 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
外幣翻譯 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
2024年6月30日餘額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
|
||||
行使期權的普通股發行 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
受限股票單位的解禁，淨扣稅後股份 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
基於股份的報酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
外幣翻譯 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
2024年9月30日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
請參考財務報表的相關說明
5
Apellis Pharmaceuticals, Inc.
壓縮綜合股東權益變動表
(續前頁)
(未經審計)
（以千爲單位）
|
|
|
|
|
|
|
|
累積的 |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
|
|
普通股 |
|
|
額外的 |
|
|
其他 |
|
|
|
|
|
總費用 |
|
|||||||||
|
|
未償還金額 |
|
|
|
|
實繳 |
|
|
綜合 |
|
|
累積的 |
|
|
股東的 |
|
|||||||
|
|
股份 |
|
數量 |
|
|
資本 |
|
|
損失 |
|
|
$ |
|
|
權益（虧損） |
|
|||||||
2023年1月1日餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
普通股和預先擔保權證的普通股發行 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||||
行使期權的普通股發行 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
受限股票單位的解禁，淨扣稅後股份 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
基於股份的報酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
外幣翻譯 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
2023年3月31日的餘額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
|
||||
行使期權的普通股發行 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
受限股票單位的解禁，淨扣稅後股份 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
基於股份的報酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
發行普通股給員工股票購買計劃 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
外幣翻譯 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
2023年6月30日的餘額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
|
||||
行使期權的普通股發行 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
受限股票單位的解禁，淨扣稅後股份 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
基於股份的報酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
外幣翻譯 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
2023年9月30日結餘 |
|
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
請參考財務報表的相關說明
6
Apellis Pharmaceuticals, Inc.
簡明合併財務報表現金流量表
(未經審計)
（以千爲單位）
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
經營活動 |
|
|
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
調整爲淨損失到經營活動現金流量淨使用： |
|
|
|
|
|
|
||
基於股份的報酬支出 |
|
|
|
|
|
|
||
發展責任的清償損失 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
固定資產處置損失 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
折舊費用 |
|
|
|
|
|
|
||
信貸設施折扣攤銷 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
可轉換票據折扣攤銷 |
|
|
|
|
|
|
||
發展責任折現 |
|
|
|
|
|
|
||
經營性資產和負債變動: |
|
|
|
|
|
|
||
應收賬款 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
庫存 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
預付資產 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
其他資產 |
|
|
|
|
|
|
||
其他 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
租賃及租賃負債的權利資產 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
應付賬款 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
應計費用及其他負債 |
|
|
|
|
|
|
||
遞延收入 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
經營活動使用的淨現金流量 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投資活動 |
|
|
|
|
|
|
||
購置固定資產等資產支出 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投資活動產生的淨現金流出 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
籌資活動 |
|
|
|
|
|
|
||
信貸機構提供的資金 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
支付信貸設施發行成本 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
還款開發責任 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
結算有上限看漲的收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
普通股和預資金認股權發行款項的收益 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
發展責任的支付 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
行使股票期權所得 |
|
|
|
|
|
|
||
根據員工股票購買計劃發行普通股所得款項 |
|
|
|
|
|
|
||
與基於股權的補償相關的員工稅收代扣支付 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
籌資活動產生的現金淨額 |
|
|
|
|
|
|
||
匯率變動對現金、現金等價物及受限制資金的影響 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
現金，現金等價物和受限現金淨增加（減少） |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
期初現金、現金等價物及受限制的現金餘額 |
|
|
|
|
|
|
||
期末現金、現金等價物及受限制的現金餘額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
將現金、現金等價物和受限制現金對比 |
|
|
|
|
|
|
||
現金及現金等價物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
受限現金 |
|
|
|
|
|
|
||
總現金、現金等價物和受限制現金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
補充披露 |
|
|
|
|
|
|
||
支付的利息現金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
支付的所得稅費用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
尚未支付的信貸額度發行成本 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
請參考財務報表的相關說明
7
APELLIS PHARMACEUTICALS, INC.
未經審計的簡明基本財務報表附註基本報表
(未經審計)
1. 組織和運營性質
Apellis Pharmaceuticals，Inc.（以下簡稱「公司」）是一家專注於發現、開發和商業化新型治療化合物的商業階段生物製藥公司，通過抑制免疫系統的一個組成部分——補體系統中的C3水平，治療存在高度未滿足需求的疾病。
公司成立於2009年9月，根據特拉華州法律成立。公司的主要執行辦公室位於馬薩諸塞州沃爾瑟姆。
公司自成立以來，其業務範圍僅限於組織和員工配置、獲得產品候選者的權利、業務規劃、籌集資金、開發其產品候選者、商業化EMPAVELI（pegcetacoplan，用於治療夜間血紅蛋白尿（PNH））和SYFOVRE（pegcetacoplan注射劑，用於治療與年齡相關性黃斑變性（GA）相關的地理萎縮）。
公司面臨着生物技術行業普遍存在的風險，包括但不限於增加資本、競爭對手開發新技術創新、成功完成產品候選者的臨床前和臨床發展並及時獲得產品的監管批准、市場接受公司產品、保護專有技術、醫療成本遏制措施和遵守政府法規，包括美國食品和藥品管理局（FDA）的法規。
流動性和持續經營
附帶的未經審計的精簡合併基本財務報表是在資產實現和正常業務中的債務和承諾滿足基礎上編制的。自成立以來直至2024年9月30日，公司從營運活動中出現現金流出，經營虧損，並累計赤字爲 $
截至2024年11月5日，這些未經審計的簡明綜合財務報表發佈之日，公司認爲其現金及現金等價物爲 $
2. 報告基礎及重要會計政策摘要
報告範圍
附帶的未經審計的簡明綜合財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。所有子公司之間的餘額和交易已在合併中予以消除。附帶的未經審計的簡明綜合財務報表已根據美國通用會計準則（「美國GAAP」）編制，並遵循證券交易委員會（「SEC」）的中期報告要求。 根據這些規定，通常要求的某些附註或其他財務信息已經被簡化或省略，因此，2023年12月31日的合併資產負債表是根據該日期的審計綜合財務報表制定的，但不包括美國GAAP要求的所有完整財務報表信息。 這些財務報表根據公司的年度財務報表制定，並且在管理層的意見中，反映了爲公正呈現公司財務信息而必要的所有調整（僅包括常規循環調整）。 截至2024年9月30日的三個月和九個月的運營結果不一定代表預計截至2024年12月31日的年度或任何其他中期期間或任何將來年度的結果。
附帶的未經審計的簡明綜合財務報表和相關財務信息應當與2023年12月31日公司年度報告中包含的已審計綜合財務報表及相關附註一起閱讀。該年度報告於2024年2月27日向SEC提交的10-K表格，由2024年2月29日向SEC提交的修正案1（「2023表10-K」）所修訂。
8
使用估計
根據美國通用會計準則編制財務報表需要管理層進行估計和假設，這些估計和假設會影響資產和負債的報告金額以及關於財務報表日期的備抵資產和負債的公開披露，以及報告的收入和費用金額。實際結果可能與這些估計不同。管理層在選擇適當的財務會計政策和控制措施以及制定這些財務報表編制中使用的估計和假設時考慮了許多因素。管理層在這一過程中必須運用重大的判斷力。此外，其他因素可能會影響估計，包括預期的業務和運營變化，與制定估計所使用的假設相關的敏感性和波動性，以及歷史趨勢是否被認爲代表未來趨勢。估計過程通常可能產生一系列潛在合理的未來結果的估計值，管理層必須選擇落在這一合理估計範圍內的金額。估計在諸如開發責任、應計費用、預付費用、可轉換債務、變量考慮準備金、超額或過時存貨準備金和所得稅等領域中使用。
重要會計政策之摘要
請參閱我們2023年10k表中第2號註釋《重要會計政策摘要》中對重要會計政策的詳細描述。除以下事項外，我們在2023年10K表中披露的會計政策未發生重大變化。
應收賬款
公司的應收賬款主要源自產品銷售。它們通常以發票金額列示，不帶利息。產品銷售應收賬款代表應收來自公司SP或SD的款項。 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司從未對應收賬款進行過歷史性沖銷，其支付條件通常爲EMPAVELI的30-65天和SYFOVRE的60-150天。公司監控客戶的財務表現和信用狀況，併爲因客戶無法付款而產生的預期信用損失提供預備金。確定無法收回的金額將被沖銷爲已設立的儲備金。截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司客戶的信用狀況被視爲正常，無需考慮信用損失準備金。
公司與第三方金融機構達成了一項協議（「保理協議」），以折扣價出售某些交易應收賬款。根據保理協議，任何時候轉讓的應收賬款的最大金額爲$10000萬。公司按照ASC 860的規定將交易應收賬款的轉讓視爲銷售。 轉移和服務因爲有效控制和與轉讓的應收賬款相關的風險已轉移給第三方。因此，公司在合併資產負債表中取消已售交易應收賬款。與已售賬款相關的現金收入包括在綜合現金流量表中的經營活動現金中。與銷售相關的折扣或費用計入綜合損益表中的「銷售、一般和管理費用」。根據保理協議，公司爲已售應收款執行某些收款和行政職能。這些行政服務的公允價值不重大，因此公司未就與保理協議相關的服務資產或負債進行賬務處理。詳見附註3獲取更多信息。
庫存
存貨按成本或淨變現價值的較低者記錄，成本按先進先出的原則確定。存貨成本包括第三方承包製造、第三方包裝服務和貨運。公司在每個報告期進行資本化存貨可收回性的評估，並將任何過剩和過期存貨按其首次識別減值時估計的可變現價值減記。如果發生此類減值損失，其將計入銷售成本。存貨成本是否能夠實現的確定需要管理層進行估計。如果實際市場條件不如管理層預期的那樣有利，可能需要進一步減記存貨，這將計入綜合損益表中的銷售成本。
未預計在公司正常營運週期內銷售的存貨，在簡明合併資產負債表中被歸類爲長期存貨。
在其產品候選品獲得監管批准之前，公司會將與其產品候選品製造相關的成本列入研發費用，除非公司相信這些成本將來會有未來的商業用途和淨現實價值。當公司相信其產品候選品的監管批准和隨後的商業化是可能的，並且公司也預計未來通過銷售產品候選品將獲得未來經濟利益時，公司
9
然後將生產成本資本化爲庫存。可以用於臨床或商業產品生產的庫存被選中用於臨床製造活動時，作爲研發費用支出。
在2021年5月14日在獲得EMPAPVELI的FDA批准前，公司在研發費用中包括了與製造即將在商業化時銷售的EMPAPVELI庫存相關的成本。因此，FDA批准前發生的EMPAPVELI庫存建立的製造成本在之前的期間被支出，因此，這部分成本不計入銷售成本和庫存。截至2024年9月30日和2023年12月31日，餘留的FDA批准前庫存分別爲$
產品裝運的運輸和處理成本與製造產品以及任何庫存減值相關的成本一起記錄爲銷售成本。
最近頒佈的會計準則
在2023年12月，財務會計準則委員會（「FASB」）發佈了關於所得稅會計準則的修訂，要求實體在匯率調解和關於所得稅支付的進一步詳細說明方面提供額外信息。該指導要求公開實體在其匯率調解表中披露有關聯邦、州和外國所得稅的額外信息類別，併爲某些類別的和解項目提供更多細節，如果這些項目達到定量閾值。該指導適用於2024年12月15日後開始的年度期間。公司目前正在評估此指導，以判斷其可能對其合併財務報表和披露產生的影響。
在2023年11月，FASB發佈了有關分部報告的會計準則修訂。修訂要求披露重要分部費用和其他分部項目，並要求實體在中間期間提供有關報告段的利潤或損失和資產的所有披露，這是目前每年要求的。修訂還要求披露首席經營決策者（「CODM」）的職稱和職位，以及CODM如何使用報告的分部利潤或損失指標來評估分部績效並決定如何分配資源。該指導適用於2023年12月15日後開始的財政年度，以及2023年12月15日後開始的財政年度內的中間期間。
2024年。要求進行追溯應用，並允許提前採納。公司目前正在評估該指引對其合併財務報表和披露的影響。
3.產品收入、應收賬款和產品銷售儲備
該公司於2021年5月獲得美國食品藥品管理局批准在美國銷售EMPAVELI，並於2023年2月批准在美國銷售SYFOVRE。該公司的產品收入包括向專業藥房和專業分銷商銷售EMPAVELI和SYFOVRE。
該表反映了以下時期按主要來源分列的產品收入（以千計）：
|
|
截至9月30日的三個月 |
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
產品： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
EMPAVELI |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
SYFOVRE |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
產品總收入，淨額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
公司的應收賬款餘額爲 $
公司的產品收入補貼和儲備金總計 $
The 下表彙總了截至2024年9月30日的三個月和九個月中每個產品收入補貼和儲備金類別的活動（以千計）：
10
|
|
退單、折扣和費用 |
|
|
政府和其他折讓 |
|
|
懷舊口味"橙子片"回歸 |
|
|
總費用 |
|
||||
2023年12月31日的結餘 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
與本年度銷售有關的準備金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
與往期銷售有關的調整 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
|
||
信用和支付的情況 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2024年3月31日的期末餘額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
本年度與銷售相關的準備金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
修正與往期銷售有關的事項 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
信貸和支付款項 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2024年6月30日的期末餘額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
本年度與銷售相關的準備金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
修正與往期銷售有關的事項 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
信貸和支付款項 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2024年9月30日的期末餘額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
以下表格總結了截至2023年9月30日三個月和九個月內每個產品營業收入津貼和儲備分類的活動（以千爲單位）：
|
|
退款、折扣和費用 |
|
|
政府和其他返點 |
|
|
懷舊口味"橙子片"回歸 |
|
|
總費用 |
|
||||
2022年12月31日的期末餘額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
與本年度銷售相關的準備 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
與之前銷售額相關的調整 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
已歸集並支付的款項 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
2023年3月31日結餘 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
與本年度銷售額相關的準備金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
與之前銷售額相關的調整 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
已歸集並支付的款項 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2023年6月30日結餘 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
與本年度銷售額相關的準備金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
與往期銷售相關的調整 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
信用和付款已完成 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
2023年9月30日的期末餘額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
重要客戶 EMPAVELI和SYFOVRE主要通過與專科藥房和專業分銷商的安排銷售，這些藥房和分銷商是公司的客戶。 公司的營業收入和應收產品銷售來自單獨對帳的公司客戶，具體情況如下：
|
|
總毛利收入百分比 |
||||||
|
|
截至9月30日的三個月 |
|
截至9月30日的九個月 |
||||
|
|
2024 |
|
2023 |
|
2024 |
|
2023 |
客戶A |
|
|
|
|
||||
客戶C |
|
|
|
|
||||
客戶D |
|
|
|
|
||||
|
|
產品銷售應收款的百分比 |
||
|
|
截至2022年9月30日， |
||
|
|
2024 |
|
2023 |
客戶A |
|
|
||
客戶C |
|
|
||
客戶D |
|
|
||
截至2024年9月30日和2023年12月31日應收賬款及相關費用保理情況如下（單位：千元）：
11
|
|
2020年9月30日 |
|
|
12月31日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
應收賬款已售出 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
減：保理費用 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
淨現金收益 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
4. 庫存
公司的存貨截至 2024年9月30日和2023年12月31日（單位：千美元）：
|
|
2020年9月30日 |
|
|
12月31日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
原材料 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
半成品 |
|
|
|
|
|
|
||
成品 |
|
|
|
|
|
|
||
19,782 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
公司的長期存貨餘額包括那些不會在公司正常營運週期內出售的原材料。
因爲庫存過剩、過時、無市場性或其他原因而減記的存貨金額計入銷售成本。公司的庫存過剩和過時準備金分別爲$
5. 預付款及其他流動資產
預付款 及其他流動資產截至2024年9月30日和2023年12月31日如下（以千爲單位）：
|
|
2020年9月30日 |
|
|
12月31日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
存貨首付款 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
預付研究與開發 |
|
|
|
|
|
|
||
其他預付費用 |
|
|
|
|
|
|
||
預付總資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
|
|
2020年9月30日 |
|
|
12月31日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
應收版稅 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
合作協議應收款（1） |
|
|
— |
|
|
|
|
|
存款和其他流動資產 |
|
|
|
|
|
|
||
其他流動資產合計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
(1)
6. 發展責任
2019年，公司與SFJ Pharmaceuticals Group（「SFJ」）簽訂了一項發展資金協議（經修訂後稱爲「SFJ協議」），根據該協議，SFJ同意向公司提供資金，以支持用於治療PNH患者的pegcetacoplan的開發。根據SFJ協議，SFJ在2019年6月至2020年1月之間向公司支付了一筆總額爲$
根據SFJ協議，公司向SFJ授予了對其所有資產的安全利益，不包括知識產權和許可協議，除約定參與者外。爲了提供安全利益，公司同意了某些積極和消極契約，包括限制其支付分紅、增加債務或進入涉及其知識產權的許可交易，除特定類型的許可之外。
12
在2021年5月和歐洲藥品管理局分別批准將系統性佩克塞他庫普蘭用於治療PNH之後，公司有義務向SFJ支付總計$ 2021年12月，該公司有義務支付SFJ一筆總額爲$
從2021年12月15日到2027年12月的最後一次年度付款到期日，發展義務根據其初始賬面金額按照剩餘SFJ協議期限的有效利率方法增記至總付款金額。賬面金額和總付款金額之間的差額呈現爲發展義務貼現。增記金額記錄在未經審計的簡明合併利潤表中作爲利息費用。
2024年5月，公司通過第六街融資協議（如下文所定義）的收益中的$
下表總結了發展責任（以千爲單位）：
|
|
2024年9月30日 |
|
|
2023年12月31日 |
|
|
生效 |
|
|||
發展責任 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
% |
||
減少：未攤銷的發展責任折扣 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
減少：發展責任的流動部分，淨折扣 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
總的長期發展責任 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
|
||
截至2024年9月30日止三個月，公司未記錄發展責任的折舊
截至2023年9月30日的三個月和九個月
(除每股數額和其他特別說明外，均以美元計)利息費用爲$
7. 應計費用
截至目前，應計費用包括以下內容 2024年9月30日和2023年12月31日（單位：千美元）：
|
|
2020年9月30日 |
|
|
12月31日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
已發生的研究和開發 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
應計版稅 |
|
|
|
|
|
|
||
應計工資 |
|
|
|
|
|
|
||
已收未開票的貨物 |
|
|
|
|
|
|
||
產品營業收入準備金 |
|
|
|
|
|
|
||
其他 |
|
|
|
|
|
|
||
總費用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
8.長期債務
可轉換資本性債券
2019年9月16日，公司完成了一項私募可轉換債券（「2019可轉債券」），總本金金額爲$
13
出售2019年可轉換票據的淨收益約爲美元
5月12日 2020年，公司發行了本金總額爲美元的可轉換票據（「2020年可轉換票據」）
2019年可轉換票據和2020年可轉換票據統稱爲可轉換票據。
2026年3月15日之前，可轉換票據只能在以下情況下兌換：
在2026年3月15日當天或之後，直到可轉換票據到期日前第二個預定交易日營業結束，無論上述情況如何，持有人都可以隨時轉換可轉換票據。轉換可轉換票據後，公司將視情況在公司的選舉中支付或交付現金、公司普通股或現金和普通股的組合。
開啓或之後
如果公司在到期前經歷了契約中定義的 「根本性變化」，則持有人可以要求公司以等於的基本變動回購價格以現金回購其可轉換票據的全部或任何部分，但須遵守某些條件
2021年1月、2021年7月和2022年7月，公司分別與其2019年可轉換票據和2020年可轉換票據的某些持有人簽訂了私下談判的交換協議，以修改轉換條款。根據這些交換協議的條款，在2021年1月、2021年7月和2022年7月，持有人交換了大約美元
14
所有板塊principal amount held by them for an aggregate of
The conditional conversion feature of the Convertible Notes was triggered as of December 31, 2023, and as a result the Convertible Notes were convertible at the option of the holders until March 31, 2024. No Convertible Notes were converted during this period.
可轉換票據的有條件轉換功能在2024年3月31日觸發，因此可轉換票據直到2024年6月30日由持有人選擇轉換。在此期間沒有可轉換票據被轉換。
截至2024年6月30日，可轉換票據的有條件轉換功能未觸發，因此在截至2024年9月30日的季度期間，可轉換票據不可轉換。
截至2024年9月30日，可轉換票據的有條件轉換功能未觸發，因此在截至2024年12月31日的季度期間，可轉換票據不可轉換。
截至2024年9月30日，公司持有的可轉換票據的本金額爲$
截至2024年9月30日，可轉換票據的未償餘額和2023年12月31日如下（以千美元計）： 2024年9月30日和2023年12月31日的可轉換票據的未償餘額如下（以千美元計）：
|
|
2020年9月30日 |
|
|
12月31日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
負債 |
|
|
|
|
|
|
||
主要 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
減少：債務折讓和發行成本，淨額 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
淨帶餘額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
以下表格詳細列出了與可轉換票據有關的總利息費用，在截至2024年和2023年9月30日的三個和 九個月期間（以千計）：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
截至9月30日的三個月 |
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
債務發行成本攤銷 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
合同利息費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
總利息支出 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
看漲式認購交易
2019年9月11日和2020年5月6日，在可轉換票據定價同時，公司進行了帶有限價格看漲期權交易的交易
公司於2024年2月27日取消了部分與上限看漲期權交易交易對手的上限看漲期權交易，使公司獲得了$
截至2024年9月30日，公司持有的剩餘上限看漲期權交易的名義金額相當於$
15
融資協議和信貸額度
2024年5月13日，公司及其某些子公司與其貸款方（「貸款人」）和作爲貸款人的行政代理人和抵押代理人的第六街貸款合夥人（「第六街」）簽訂了融資協議（「第六街融資協議」）。
第六街融資協議規定了高達$的高級有擔保定期貸款
信貸額度於
信貸額度初始提取的淨收益約爲 $
信貸額度不提供期限內的定期攤銷付款。所有本金將在到期日到期。公司有權隨時根據信貸額度預付貸款。公司必須用某些資產出售、譴責事件和特別收入的收益償還信貸額度下的貸款，在某些情況下，受再投資權的限制。還款需繳納預付保費。還款可以在貸款的第一年之後支付，並需繳納預付保費，最高可達
除某些例外情況外，第六街融資協議下的所有債務均由公司和公司某些子公司的幾乎所有資產（包括其知識產權）的擔保權益作爲第一優先擔保，並由公司的某些子公司（包括外國子公司）提供擔保，但某些例外情況除外。
截至該信貸額度的未清餘額 2024 年 9 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日包括以下內容（以千計）：
|
|
九月三十日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
責任 |
|
|
|
|
|
|
||
校長 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
減去：債務折扣和發行成本 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
淨賬面金額 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
下表列出了三年期間與信貸額度相關的確認的利息支出總額，以及 截至 2024 年 9 月 30 日和 2023 年 9 月 30 日的九個月（以千計）：
16
|
|
截至9月30日的三個月 |
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
債務發行成本的攤銷 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
||
合同利息支出 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
利息支出總額 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
||
9. 租賃
公司租賃的基礎資產主要涉及辦公空間租賃，但也包括一些設備租賃。公司確定安排是否在其開始時符合租賃要求。
截至2024年9月30日和2023年12月31日所有租賃都被分類爲經營租賃。
|
|
2020年9月30日 |
|
|
12月31日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
租賃資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
經營租賃負債 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
加權平均剩餘年限 |
|
|
|
|
|
|||
用於測量的加權平均折扣率 |
|
|
% |
|
|
% |
||
截至2024年9月30日三個月的數據 在2023年，經營租賃費用的總租賃成本爲$
與 相關的經營租賃補充現金流信息，截至2024年9月30日，分別爲以下（以千爲單位）：
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
經營租賃的經營現金流量 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
截至目前，公司經營租賃負債的到期日 2024年9月30日如下（以千爲單位）：
2024 |
|
|
|
$ |
|
|
2025 |
|
|
|
|
|
|
2026 |
|
|
|
|
|
|
2027 |
|
|
|
|
|
|
2028年及以後 |
|
|
|
|
|
|
未來最低租賃付款總額 |
|
|
|
|
|
|
減去假定利息 |
|
|
|
|
( |
) |
3,582,475 |
|
|
|
$ |
|
17
10。公允價值測量
公司必須披露有關金融工具和投入的公允價值的信息，以便對公允價值進行評估。公允價值層次結構的三個級別根據這些輸入的可觀察性質對估值投入進行優先排序，如下所示：
第 1 級 — 相同資產或負債在活躍市場的報價；
第 2 級 — 第 1 級中包含的除報價外、可直接或間接觀察到的資產或負債的投入；
第 3 級 — 不可觀察的輸入反映了公司自己對市場參與者在資產或負債定價時將使用的假設的假設。
下表列出了最初按攤銷成本或公允價值記錄但未按經常性計量的金融工具的公允價值（以千計）：
|
|
2024年9月30日 |
|
|||||||||||||
資產負債表分類 |
樂器類型 |
第 1 級 |
|
|
第 2 級 |
|
|
第 3 級 |
|
|
總計 |
|
||||
金融資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金和現金等價物： |
貨幣市場基金 |
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
金融資產總額 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
2023 年 12 月 31 日 |
|
|||||||||||||
資產負債表分類 |
樂器類型 |
第 1 級 |
|
|
第 2 級 |
|
|
第 3 級 |
|
|
總計 |
|
||||
金融資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金和現金等價物 |
貨幣市場基金 |
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
金融資產總額 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
|||||||||||||||
公司的可轉換票據和發展負債是按歷史成本在財務報表中報告的金融工具。截至2024年9月30日，可轉換票據在公允價值層次結構中處於第一級 以及 2023 年 12 月 31 日。可轉換票據的公允價值爲美元
開發負債的公允價值爲美元
11. 所有板塊的收入長益稅
截至2024年9月30日的三個月和九個月該公司記錄了其他所有基金類型中與此交易有關的長期負債 $
截至2023年9月30日三個月和九個月，公司記錄的$
在過渡期間的所得稅費用是通過將預計年度有效稅率應用於當年截至目前爲止的稅前收入，再加上FASb ASC 740-270第，根據有關的顯著飛凡或非經常性發生的事項進行調整。 所得稅-中期報告。所得稅貸款與美國聯邦法定稅率不同主要是由於對公司淨遞延稅收資產的減值準備的影響，減少了公司的淨稅收益。
淨遞延稅資產和遞延稅負基於資產和負債的財務報告和稅基之間的暫時差異確定，並使用於這些差異預計改變時將生效的核定稅率和法律進行衡量。如果有十分之一或全部遞延稅資產不太可能能夠實現，就會對遞延稅資產記錄估值準備。截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司已對其淨遞延稅資產記錄了全部減值準備。
18
公司不承認不確定的稅收狀況的稅收優惠，除非稅務機關根據該職位的技術優點進行審查，包括解決任何相關的上訴或訴訟程序，該職位很可能得以維持。爲這些職位記錄的稅收優惠以最大累積收益金額來衡量，該金額大於
12。許可和合作協議
Sobi 許可和合作協議
2020年10月，公司及其子公司Apellis Switzerland GmbH和APL DEL Holdings, LLC與Sobi簽訂了關於pegcetacoplan的開發和商業化的合作和許可協議（「Sobi合作協議」），並規定了其他結構和功能相似的康普他汀類似物或衍生物供系統使用或用於當地非眼科管理機構（統稱爲 「許可產品」））。
根據Sobi合作協議，公司授予Sobi某些專利權和專有技術的獨家（受公司某些保留權利的約束）、可再許可的許可，用於在美國以外的所有國家開發和商業化許可產品。
公司保留在美國將許可產品商業化的權利，並在遵守特定限制的前提下，在全球範圍內開發許可產品以便在美國進行商業化的權利。
根據Sobi合作協議，公司和Sobi同意合作開發針對某些適應症的許可產品，包括PNH、C3G、IC-MPGN和HSCT-TMA（統稱爲 「初始適應症」），以及雙方隨後商定的任何其他適應症，以便公司或代表Sobi在美國境外進行商業化。如果雙方不同意共同開展許可產品的任何開發活動（無論是初始指示還是其他目的），則提議開展此類活動的一方可以自費開展此類活動（非提議方有權通過支付該費用的特定百分比獲得此類開發活動生成的數據的權利），但商定的例外情況限制了各方的單方面開發權。
初步開發計劃規定了公司和Sobi雙方將開展的初步開發活動，公司承擔開展此類初步開發計劃中規定的活動所產生的所有費用，以及雙方在歐盟和英國爲PNH開發許可產品時可能產生的某些特定額外費用，這些費用未包含在初始開發計劃中。該公司和Sobi成立了多個治理委員會，負責監督許可產品的開發和製造，並審查和討論其商業化問題。
公司應根據雙方談判的供應協議，向Sobi提供許可產品，用於在美國境外的開發和商業化。Sobi合作協議授予Sobi在美國境外進行或已經進行過藥品製造以進行開發和商業化的許可產品的權利，以及在某些情況下製造或已經制造藥物物質的權利。
Sobi 向公司支付了預付款 $
根據Sobi合作協議，在截至2024年9月30日的三個月和九個月內，公司確認了 $
19
起源， 公司已經認可了 $
截至 2023 年 12 月 31 日，公司錄得 $
賓夕法尼亞大學許可協議
本公司是與賓夕法尼亞大學簽訂的許可協議的當事方，該協議旨在爲特定專利權提供全球獨家許可。公司需要支付年度維護費 $
2023 年 4 月，公司支付了 $
在截至2024年9月30日的三個月和九個月中，公司產生的特許權使用費支出爲美元
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，該公司產生了240萬美元的特許權使用費支出和520萬美元的銷售SYFOVRE的特許權使用費。
此外，公司還是與賓夕法尼亞大學簽訂的許可協議的當事方，該協議旨在對特定專利權進行全球獨家許可，用於在使用領域開發和商業化產品，如其中所定義。公司必須支付里程碑式的款項，總額不超過 $
2021 年 1 月，公司支付了 $
在截至2024年9月30日的三個月和九個月中，公司產生的特許權使用費支出爲美元
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，該公司在銷售EMPAVELI和Aspaveli時產生了130萬美元的特許權使用費支出和340萬美元。
13. Commitments and Contingencies
The Company has certain non-cancelable purchase obligations related to the manufacturing of drug substance and drug product. The Company has agreed to purchase from Bachem Americas, Inc. a significant portion of its requirements for the pegcetacoplan drug substance. Under a commercial supply agreement with NOF Corporation ("NOF"), the Company has agreed to purchase activated polyethylene glycol derivative, or PEG, which is a component of pegcetacoplan. In September 2024, the Company terminated the minimum purchase obligation with NOF for 2025. Under these agreements, as of September 30, 2024, the Company is obligated to pay
20
up 總計達到$
此外，截至2024年9月30日，公司還有其他不可取消的購買協議，根據這些協議，公司有責任支付總計達到$百萬給供應商。總計達到$百萬給供應商。
公司是一項主要承租方協議的一方，根據該協議，公司租賃具有初始期限的車輛
賠償責任—在常規業務過程中，公司簽訂可能包含賠償條款的協議。根據這些協議，公司可能會賠償、使無害併爲受賠償方損失辯護。一些條款將損失限制在第三方行爲所產生的損失。在某些情況下，賠償將在協議終止後繼續。公司根據這些條款可能被要求未來支付的最大潛在金額是不確定的。公司還未發生過爲了辯護與這些賠償條款相關的訴訟或解決索賠而產生的費用。
法定儲備金—在正常業務過程中，公司可能會捲入無法由保險覆蓋的法律索賠。
2023年8月2日，朱迪絲·M·索德伯格在特拉華區法院向公司及公司的某些現任和前任高管提起了一起關於公司的投訴。該投訴聲稱，被告在SYFOVRE的臨床試驗設計和SYFOVRE商業採納的風險方面，通過歪曲和/或遺漏某些重要事實違反了《交易法》第10(b)和/或第20(a)條以及根據該法案制定的100億.5號規定。投訴尋求，除其他救濟外，爲所謂的類別對所有被告，包括利息、原告因律師費、專家費用等合理費用和費用支付損害賠償和衡平救濟。
2023年10月2日，被告申請將訴訟案件轉移至美國馬薩諸塞州地方法院。
2023年10月23日，法庭任命Ray Peleckas和密歇根勞工退休基金會共同擔任聯合首席原告，並將該案件命名爲Apellis Pharmaceuticals, Inc. Securities Litigation，案件編號爲1:23-cv-00834-MN。聯合首席原告於2024年2月8日提交了修正起訴書（「修正起訴書」）。修正起訴書代表購買或在2021年1月28日至2023年7月28日期間以任何方式取得Apellis普通股的所有人和實體提起訴訟，列出了公司和我們的首席執行官Cedric Francois作爲被告，並提出了類似的指控，主張相同的訴訟請求。於2024年5月17日，美國特拉華州地方法院批准了將案件轉移至美國馬薩諸塞州地方法院的動議。被告於2024年6月12日提出將起訴書駁回的動議，法院已計劃於2024年11月14日就此動議進行口頭辯論。
公司的業務可能隨時面臨其他商業糾紛、產品責任索賠、人身傷害索賠、第三方傳票或業務例行程序中產生的各種訴訟，包括知識產權侵權、僱傭或投資者事務等，並且公司預計這種情況將在未來繼續存在。
例如，2024年8月，一名個人在德克薩斯州北區美國地方法院針對公司提起了民事訴訟，聲稱與使用SYFOVRE有關的人身傷害索賠。我們於2024年9月提出將此民事訴訟駁回的動議。截至未經審計的簡明綜合財務報表發佈日期，法院尚未就此駁回動議作出裁決。
上述事項的結果無法確定，因此任何損失既不可能也無法估計。但公司打算積極捍衛這些事項。
14. Net Loss per Share
Basic and diluted net loss per share is calculated based upon the weighted average number of shares of common stock outstanding during the period. Shares of the Company’s common stock underlying pre-funded warrants are included in the weighted average number of shares of common stock used to calculate basic and diluted net loss per share attributable to common stockholders as they are exercisable at any time for nominal cash. Since the Company was in a loss position for all periods presented, basic net loss per common share is the same as diluted net loss per common share for all periods presented as the inclusion of all potential common shares
21
would have been anti-dilutive.
|
As of September 30, |
|
|||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
Convertible notes |
|
|
|
|
|
||
Common stock options |
|
|
|
|
|
||
Restricted stock units |
|
|
|
|
|
||
Total |
|
|
|
|
|
||
22
Item 2. Management’s Discussion and Analysis of Financial Condition and Results of Operations.
The following discussion and analysis of our financial condition and results of operations should be read in conjunction with our unaudited condensed financial statements and related notes appearing elsewhere in this Quarterly Report on Form 10-Q and our audited financial statements and related notes for the year ended December 31, 2023 included in our Annual Report on Form 10-K filed with the Securities and Exchange Commission on February 27, 2024, as amended by Amendment No. 1 thereto filed with the Securities and Exchange Commission on February 29, 2024, which we refer to as the 2023 Annual Report on Form 10-K.
This Quarterly Report on Form 10-Q contains forward-looking statements that involve substantial risks and uncertainties. All statements, other than statements of historical facts, contained in this Quarterly Report on Form 10-Q, including statements regarding our strategy, future operations, future financial position, future revenue, projected costs, prospects, plans and objectives of management and expected market growth are forward-looking statements. The words “anticipate,” “believe,” “continue,” “could,” “estimate,” “expect,” “intend,” “may,” “plan,” “potential,” “predict,” “project,” “should,” “target,” “would” and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words.
We may not actually achieve the plans, intentions or expectations disclosed in our forward-looking statements, and you should not place undue reliance on our forward-looking statements. Actual results or events could differ materially from the plans, intentions and expectations disclosed in the forward-looking statements we make. Please also refer to those factors described in “Part I, Item 1A. Risk Factors” of our 2023 Annual Report on Form 10-K for important factors that we believe could cause actual results to differ materially from those in our forward-looking statements.
Overview
We are a commercial-stage biopharmaceutical company focused on the discovery, development and commercialization of novel therapeutic compounds to treat diseases with high unmet needs through the inhibition of the complement system, which is an integral component of the immune system, at the level of C3, the central protein in the complement cascade. We believe that this approach can result in broad inhibition of the principal pathways of the complement system and has the potential to effectively control diseases with high unmet need and that are driven by excessive complement activation.
In February 2023, the U.S. Food and Drug Administration, or the FDA, approved SYFOVRE® (pegcetacoplan injection), the first approved treatment for geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration, or GA. In June 2024, we announced additional results from the GALE long-term extension study which demonstrated that SYFOVRE injection preserved visual function in patients with GA at 36 months. We believe SYFOVRE has the potential to be a best-in-class treatment for patients with GA, a disease that affects approximately 1.5 million people in the United States and five million people worldwide. We launched SYFOVRE in the United States in March 2023. For the three and nine months ended September 30, 2024, we generated $152.0 million and $444.0 million, respectively, in U.S. net product revenue from sales of SYFOVRE.
We have pending marketing applications for SYFOVRE for the treatment of GA with regulatory authorities in various jurisdictions, including the United Kingdom and Switzerland, which are each under review by the applicable regulatory authorities. In September 2024, the Committee for Medicinal Products for Human Use, or CHMP, adopted a negative opinion following the re-examination of the marketing authorization application, or MAA, with the European Medicines Agency, or EMA. We have exclusive, worldwide commercialization rights for intravitreal pegcetacoplan.
In May 2021, the FDA approved EMPAVELI (systemic pegcetacoplan), the first targeted C3 therapy, for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, or PNH, for use in adults who are either treatment-naïve or who are switching from C5 inhibitors eculizumab or ravulizumab. For the three and nine months ended September 30, 2024, we generated $24.6 million and $74.7 million, respectively, in U.S. net product revenue from sales of EMPAVELI and received $5.0 million and $13.9 million, respectively, in royalties from our collaboration partner, Swedish Orphan Biovitrum AB (Publ), or Sobi, which has exclusive ex-U.S. commercialization rights for systemic pegcetacoplan outside of the United States. We have commercialization rights for systemic pegcetacoplan in the United States.
We believe that EMPAVELI has the potential to be a best-in-class treatment for additional high unmet need areas. We are leading the development of systemic pegcetacoplan in C3 glomerulopathy, or C3G, and primary immune complex membranoproliferative glomerulonephritis, or primary IC-MPGN, in nephrology under our collaboration with Sobi. In August 2024, we reported top-line data from the Phase 3 VALIANT trial investigating systemic pegcetacoplan in adolescent and adult patients with naive and post-transplant recurrence IC-MPGN and C3G and provided further details at the annual meeting of the American Society of Nephrology in October 2024. The VALIANT study demonstrated a 68% reduction in proteinuria in C3G and IC-MPGN patients compared to placebo (p < 0.0001), favorable results across key secondary endpoints, including stabilized estimated glomerular filtration rate, or eGFR, a key measure of kidney function, and a reduction in C3G staining intensity, and favorable safety and tolerability results, consistent with pegcetacoplan’s established profile. All patients who have already completed the VALIANT study have been enrolled into the VALE
23
long-term extension study. We intend to submit a supplemental new drug application to the FDA in early 2025, and Sobi plans to submit an MAA to the EMA in 2025.
Sobi is leading the development of systemic pegcetacoplan for hematopoietic stem cell transplantation-associated thrombotic microangiopathy, or HSCT-TMA, in hematology.
We are developing additional product candidates with other routes of administration. These candidates include APL-3007, a small interfering RNA, or siRNA, which is in a Phase 1 clinical trial in healthy volunteers, as well as an oral complement inhibitor in preclinical development. Furthermore, we are collaborating with Beam Therapeutics, Inc., or Beam, on up to six research programs focused on C3 and other complement targets in the eye, liver and brain, using Beam’s proprietary base editing technology to discover new treatments for complement-driven diseases.
Since our commencement of operations in May 2010, we have devoted substantially all of our resources to developing our proprietary technology, developing product candidates, undertaking preclinical studies and conducting clinical trials for pegcetacoplan, building our intellectual property portfolio, organizing and staffing our company, business planning, raising capital, preparing for and executing the commercial launch of our products and providing general and administrative support for these operations.
To date, we have financed our operations primarily through approximately $2.6 billion in net proceeds from public and private offerings of our common stock and convertible securities, $392.0 million in payments and royalties from Sobi pursuant to our collaboration agreement, $532.5 million under various credit arrangements, including with Sixth Street Lending Partners, or Sixth Street, and SFJ Pharmaceuticals Group, or SFJ, and $98.8 million relating to the unwinding of certain capped call transactions in March 2024, as well as from the proceeds of our operations. To date, we have exchanged $425.4 million and converted $0.7 million of aggregate principal amount of our Convertible Notes for shares of our common stock. Our non-dilutive financing activities in the nine months ended September 30, 2024, which include the Sixth Street Financing Agreement (as defined below), the repayment of our remaining obligations to SFJ and the partial unwinding of our capped call transactions, increased the amount of cash available to us through 2025 by approximately $270.0 million, with the potential for us to access additional short-term liquidity through a second draw of $100.0 million under the Credit Facility (as defined below).
We have incurred significant annual net operating losses in every year since our inception, and we expect to continue to incur net operating losses for at least this year. Our net losses were $57.4 million and $140.2 million for the three months ended September 30, 2024 and 2023, respectively. As of September 30, 2024, we had an accumulated deficit of .$3.0 billion.
Our operating results may fluctuate significantly from quarter to quarter and year to year. We anticipate that we will continue to incur significant commercialization expenses related to sales, marketing, medical affairs, manufacturing, distribution and other commercial infrastructure associated with the commercialization of EMPAVELI for the treatment of PNH and other indications and the commercialization of SYFOVRE for the treatment of GA. In addition, we expect to continue to incur these expenses if and as we continue to develop and conduct our ongoing and planned clinical trials of pegcetacoplan and our other product candidates; initiate and continue research and preclinical and clinical development efforts for any future product candidates; seek to identify and develop additional product candidates for complement-dependent diseases; seek regulatory and marketing approvals for our product candidates that successfully complete clinical trials, if any; establish sales, marketing, distribution and other commercial infrastructure to commercialize any additional products for which we may obtain marketing approval; require the manufacture of larger quantities of product candidates for clinical development and, potentially, commercialization; maintain, expand and protect our intellectual property portfolio; hire and retain additional personnel, such as clinical, quality control, regulatory and scientific personnel; add operational, financial and management information systems and personnel, including personnel to support our product development and add equipment and physical infrastructure to support our research and development programs and commercialization.
Financing Agreement and Credit Facility
On May 13, 2024, we entered into a financing agreement, or the Sixth Street Financing Agreement, with certain of our material subsidiaries as guarantors party thereto, the lenders party thereto, or the Lenders, and Sixth Street Lending Partners, as the administrative agent and collateral agent for the Lenders.
The Sixth Street Financing Agreement provides for a senior secured term loan facility of up to $475.0 million, or the Credit Facility, consisting of an initial draw of $375.0 million at closing and a potential additional $100.0 million draw at our option upon satisfaction of a $50.0 million minimum cash requirement and a requirement that our trailing three-month sales of SYFOVRE is at least $180.0 million prior to the $100.0 million draw. We can exercise the option for the additional $100.0 million draw through September 30, 2025, assuming such requirements are met.
The Credit Facility matures on May 13, 2030 (the “Maturity Date”) and bears interest at (i) in the case of SOFR Loans, an annual rate equal to 3-month Term SOFR (subject to 1.00% floor), plus 5.75%, and (ii) in the case of Base Rate Loans, an annual rate equal to the
24
base rate as defined in the agreement (subject to 2.00% floor), plus 4.75%. Certain additional commitment and undrawn amount fees are also payable in connection with the Credit Facility.
The net proceeds from the initial draw of the Credit Facility were approximately $358.2 million, net of $16.8 million of issuance costs. We used the majority of the proceeds of the $375.0 million draw at closing to buy out our remaining obligations to SFJ, in the amount of approximately $326.5 million.
The Credit Facility does not provide for scheduled amortization payments during the term. All principal will be due on the Maturity Date. We have the right to prepay loans under the Credit Facility at any time. We are required to repay loans under the Credit Facility with proceeds from certain asset sales, condemnation events and extraordinary receipts, subject, in some cases, to reinvestment rights. Repayments are subject to a prepayment premium. Repayments may be made after the first year of the loan and are subject to a prepayment premium up to 3% depending on timing.
All obligations under the Sixth Street Financing Agreement are secured on a first-priority basis, subject to certain exceptions, by security interests in substantially all of our assets and assets of our material subsidiaries, including our intellectual property, and are guaranteed by our material subsidiaries, including foreign subsidiaries, subject to certain exceptions.
The Sixth Street Financing Agreement contains customary covenants, including, without limitation, a financial covenant to maintain liquidity of at least $50.0 million if our market capitalization is below $3.0 billion, and negative covenants that, subject to certain exceptions, restrict indebtedness, liens, investments (including acquisitions), fundamental changes, asset sales and licensing transactions, dividends, modifications to material agreements, payment of subordinated indebtedness, and other matters customarily restricted in such agreements. Among other permissions, we are permitted, on terms and conditions set forth on the Sixth Street Financing Agreement, to enter into a separate asset-based financing arrangement with a third party in an amount of up to $100.0 million, which amount is increased to $200.0 million upon certain sales or market capitalization thresholds, and to have outstanding convertible unsecured notes in an amount equal to the greater of $400.0 million and 10% of our market capitalization, but not to exceed $600.0 million. We are subject to restrictions on sales and licensing transactions with respect to our core intellectual property, defined to include SYFOVRE, EMPAVELI, and other pegcetacoplan product assets, subject to certain exceptions, including certain transactions related to areas outside the United States and Europe.
The Sixth Street Financing Agreement also contains certain events of default after which loans under the Credit Facility may be due and payable immediately, including payment defaults, material inaccuracy of representations and warranties, covenant defaults, bankruptcy and insolvency proceedings, cross-defaults to certain other agreements, judgments against us and our subsidiaries, and change of control.
SFJ Agreement
In 2019, we entered into a development funding agreement (as amended, the “SFJ agreement”) with SFJ Pharmaceuticals Group (“SFJ”), under which SFJ agreed to provide funding to us to support the development of pegcetacoplan for the treatment of patients with PNH. Under the SFJ agreement, SFJ paid us an aggregate of $140.0 million between June 2019 and January 2020.
Following regulatory approval for the use of systemic pegcetacoplan as a treatment for PNH by the FDA in May 2021 and by the EMA in December 2021, we became obligated to pay SFJ an aggregate of $460.0 million in payments between 2021 and 2027. We paid SFJ an aggregate of $94.0 million through March 31, 2024.
On May 13, 2024, we used proceeds from the Sixth Street Financing Agreement to buy out our remaining obligations owed to SFJ, in the amount of approximately $326.5 million. The buyout of the SFJ development liability eliminated the remaining $366.0 million in payments to SFJ, including a total of approximately $200.0 million payable in 2024 and 2025.
Convertible Notes
On September 16, 2019, we completed a private offering of convertible notes, or the 2019 Convertible Notes, with an aggregate principal amount of $220.0 million issued pursuant to an indenture, or the Indenture, with U.S. Bank National Association, as trustee.
The net proceeds from the sale of the 2019 Convertible Notes were approximately $212.9 million after deducting the initial purchasers’ discounts and commissions of $6.6 million and offering expenses of $0.5 million. We used $28.4 million of the net proceeds from the sale of the 2019 Convertible Notes to pay the cost of the capped call transactions in September 2019 described below.
On May 12, 2020, we issued convertible notes, or the 2020 Convertible Notes, with an aggregate principal amount of $300.0 million. The net proceeds from the sale of the 2020 Convertible Notes were approximately $322.9 million after deducting the purchasers’ discounts and commission of $5.7 million and offering expenses of $0.3 million. We used $43.1 million of the net proceeds from the sale to pay the cost of the additional capped call transactions in May 2020 described below.
25
The 2019 Convertible Notes and the 2020 Convertible Notes are referred to together as the Convertible Notes. The Convertible Notes are our senior unsecured obligations and bear interest at a rate of 3.5% per year payable semiannually in arrears on March 15 and September 15 of each year, beginning on March 15, 2020. The Convertible Notes will mature on September 15, 2026, unless converted earlier, redeemed or repurchased in accordance with their terms.
The Convertible Notes are convertible into shares of our common stock at an initial conversion rate of 25.3405 shares per $1,000 principal amount of notes (equivalent to an initial conversion price of approximately $39.4625 per share of common stock). The conversion rate is subject to customary anti-dilution adjustments. In addition, following certain events that occur prior to the maturity date or if we deliver a notice of redemption, we will increase the conversion rate for a holder who elects to convert its Convertible Notes in connection with such corporate event or a notice of redemption, as the case may be, in certain circumstances as provided in the Indenture.
Prior to March 15, 2026, the Convertible Notes are convertible only under the following circumstances:
On, or after, March 15, 2026 until the close of business on the second scheduled trading day immediately preceding the maturity date of the Convertible Notes, holders may convert the Convertible Notes at any time regardless of the foregoing circumstances. Upon conversion of the Convertible Notes, we will pay or deliver, as the case may be, cash, shares of our common stock or a combination of cash and shares of common stock, at our election.
As of September 20, 2023, we may redeem for cash all or a portion of the Convertible Notes, at our option, if the last reported sale price of our common stock has been at least 130% of the conversion price then in effect for at least 20 trading days (whether or not consecutive), including the trading day immediately preceding the date on which we provide a notice of redemption, during any 30 consecutive trading day period ending on, and including, the trading day immediately preceding the date on which we provide notice of redemption. The redemption price will be equal to 100% of the principal amount of the Convertible Notes to be redeemed, plus accrued and unpaid interest to, but excluding, the redemption date. If we call any Convertible Notes for redemption, it will constitute a “make-whole fundamental change” with respect to such Convertible Notes, in which case the conversion rate applicable to the conversion of such Notes, if converted in connection with the redemption, will be increased in certain circumstances. We have not called for redemption any of the Convertible Notes as of September 30, 2024.
If we undergo a “fundamental change,” as defined in the Indenture, prior to maturity, subject to certain conditions, holders may require us to repurchase for cash all or any portion of their Convertible Notes at a fundamental change repurchase price equal to 100% of the principal amount of the notes to be repurchased, plus any accrued and unpaid interest to, but excluding, the fundamental change repurchase date.
In January 2021, July 2021 and July 2022, we entered into separate, privately negotiated exchange agreements to modify the conversion terms with certain holders of our Convertible Notes. Under the terms of these exchange agreements, in January 2021, July 2021 and July 2022, the holders exchanged approximately $126.1 million of 2019 Convertible Notes, $201.1 million of 2019 Convertible Notes and 2020 Convertible Notes, and $98.1 million of 2020 Convertible Notes, respectively, in aggregate principal amount held by them for an aggregate of 3,906,869 shares, 5,992,217 shares and 3,027,018 shares, respectively, of common stock we issued. In accordance with FASB ASC Topic 470-20, “Debt – Debt with Conversion and Other Options,” or ASC 470-20, we accounted for the exchange as an induced conversion based on the short period of time the conversion offer was open and the substantive conversion feature offer. We accounted for the conversion of the debt as an inducement by expensing the fair value of the shares that were issued in excess of the original terms of the Convertible Notes.
The conditional conversion feature of the Convertible Notes was triggered as of December 31, 2023, and as a result the Convertible Notes were convertible at the option of the holders until March 31, 2024. No Convertible Notes were converted during this period.
26
The conditional conversion feature of the Convertible Notes was triggered as of March 31, 2024, and as a result the Convertible Notes were convertible at the option of the holders until June 30, 2024. No Convertible Notes were converted during this period.
The conditional conversion feature of the Convertible Notes was not triggered as of June 30, 2024, and as a result the Convertible Notes are not convertible during the quarter ending September 30, 2024.
The conditional conversion feature of the Convertible Notes was not triggered as of September 30, 2024, and as a result the Convertible Notes are not convertible during the quarter ending December 31, 2024.
As of September 30, 2024, we held in treasury Convertible Notes in principal amount of $425.4 million, which notes had not been cancelled.
Collaboration Agreement with Sobi
On October 27, 2020, we entered into the Sobi collaboration agreement, concerning the development and commercialization of pegcetacoplan and specified other structurally and functionally similar compstatin analogues or derivatives for use systemically or for local non-ophthalmological administration, collectively referred to as the licensed products. We granted Sobi an exclusive (subject to certain rights retained by us), sublicensable license of certain patent rights and know-how to develop and commercialize licensed products in all countries outside of the United States. We retained the right to commercialize licensed products in the United States, and, subject to specified limitations, to develop licensed products worldwide for commercialization in the United States. Under the Sobi collaboration agreement, Sobi made an upfront payment of $250.0 million in November 2020, and agreed to pay up to an aggregate of $915.0 million upon the achievement of specified one-time regulatory and commercial milestone events, including a $50.0 million milestone payable following the first regulatory and reimbursement approval of systemic pegcetacoplan in any major European country, and to reimburse us for up to $80.0 million in development costs.
In January 2021 we received a $25.0 million development reimbursement payment from Sobi and in January 2022 and 2023, we received a $20.0 million development reimbursement payment from Sobi. In January 2024, we waived the remaining reimbursement payment of $15.0 million in connection with the decision to discontinue the cold agglutinin disease program.
The European Commission approved systemic Aspaveli (pegcetacoplan) for the treatment of adults with PNH in December 2021. In March 2022, we earned a $50.0 million payment from Sobi related to the first regulatory and reimbursement milestone in Europe, which we received in April 2022. We are also entitled to receive tiered, double-digit royalties (ranging from high teens to high twenties) on sales of licensed products outside of the United States, subject to customary deductions and third-party payment obligations, until the latest to occur of: (i) expiration of the last-to-expire of specified licensed patent rights; (ii) expiration of regulatory exclusivity; and (iii) ten (10) years after the first commercial sale of the applicable licensed product, in each case on a licensed product-by-licensed product and country-by-country basis. We remain responsible for our license fee obligations (including royalty obligations) to the University of Pennsylvania.
Financial Operations Overview
Revenue
Our revenues consist of product sales of EMPAVELI and SYFOVRE, and revenues derived from our collaboration agreement with Sobi.
Revenue is recognized when, or as, we satisfy a performance obligation by transferring a promised good or service to a customer. An asset is transferred when, or as, the customer obtains control of that asset. For performance obligations that are satisfied over time, we recognize revenue using an input or output measure of progress that best depicts the satisfaction of the relevant performance obligation.
Product Revenues
Product revenue is derived from our sales of our commercial products, EMPAVELI and SYFOVRE, in the United States.
Licensing and Other Revenue
Licensing and other revenue is derived from our collaboration agreement with Sobi concerning the development and commercialization of pegcetacoplan and specified other compstatin analogues or derivatives for use systemically or for local non-ophthalmic administration.
27
Cost of Sales
Cost of sales consists primarily of costs associated with the manufacturing of EMPAVELI and SYFOVRE, royalties owed to our licensor, costs associated with supply provided under the Sobi collaboration agreement, costs of products provided under our patient assistance programs, and certain period costs.
Research and Development Expenses
Research and development expenses consist primarily of costs incurred for our research activities, including our drug discovery efforts, and the development of our product candidates, which include:
Research and development costs are expensed as incurred. Nonrefundable advance payments for goods or services to be received in the future for use in research and development activities are deferred and capitalized. The capitalized amounts are expensed as the related goods are delivered or the services are performed. We have not provided program costs since inception because historically we have not tracked or recorded our research and development expenses on a program-by-program basis.
The successful development of our product candidates in clinical development is highly uncertain. Accordingly, at this time, we cannot reasonably estimate the nature, timing and costs of the efforts that will be necessary to complete the remainder of the clinical development of these product candidates. We are also unable to predict when, if ever, material net cash inflows will commence from pegcetacoplan in other jurisdictions and indications or any other potential product candidates. This is due to the numerous risks and uncertainties associated with developing therapeutics, including the uncertainties of:
A change in the outcome of any of these variables with respect to the development of any of our product candidates would significantly change the costs and timing associated with the development of that product candidate.
Research and development activities are central to our business model. Product candidates in later stages of clinical development generally have higher development costs than those in earlier stages of clinical development, primarily due to the increased size and duration of later-stage clinical trials. We expect research and development costs to increase for the foreseeable future as our product candidate development programs progress. However, we do not believe that it is possible at this time to accurately project total program-specific expenses through commercialization. There are numerous factors associated with the successful commercialization of any of our product candidates, including future trial design and various regulatory requirements, many of which cannot be determined with accuracy at this time based on our stage of development. Additionally, future commercial and regulatory factors beyond our control will impact our clinical development programs and plans.
Selling, General and Administrative Expenses
Selling, general and administrative expenses consist primarily of costs associated with the commercialization of approved products and general and administrative costs to support operations, including salaries, bonuses, benefits and share-based compensation. Selling expenses include product marketing, sales operations costs, and other costs incurred to support our sales efforts. General and administrative expenses include corporate support functions such as executive management, finance and accounting, business
28
development, legal, human resources, information technology, and associated external costs to support those functions. Other significant costs include facility costs not otherwise included in research and development expenses, legal fees relating to patent and corporate matters, and fees for accounting and consulting services.
We anticipate that our selling, general and administrative expenses will increase in the future to support continued commercial activities for our approved products, potential commercialization of our product candidates and costs of operating as a public company.
Critical Accounting Estimates
This discussion and analysis of our financial condition and results of operations is based on our financial statements, which we have prepared in accordance with U.S. generally accepted accounting principles. The preparation of these financial statements requires us to make estimates and assumptions that affect the reported amounts of assets and liabilities and the disclosure of contingent assets and liabilities at the date of the financial statements, as well as the reported amounts of expenses during the reported periods. On an ongoing basis, we evaluate our estimates and judgments, including those related to product revenue, licensing revenue, costs of research collaboration arrangements, inventory, accrued research and development expenses, convertible notes, capped call transactions and development liability, which we described in our 2023 Annual Report on Form 10-K. We base our estimates on historical experience and on various other factors that we believe are reasonable under the circumstances, the results of which form the basis for making judgments about the carrying value of assets and liabilities that are not readily apparent from other sources. Actual results may differ from these estimates under different assumptions or conditions.
Our critical accounting policies are described in Note 2 of Part I, Item 1 of this Quarterly Report on Form 10-Q and in Part I, Item 7, “Critical Accounting Estimates” in our 2023 Annual Report on Form 10-K. There have been no changes to our critical accounting estimates since our 2023 Annual Report on Form 10-K, except as noted in Note 2.
Results of Operations
Three Months Ended September 30, 2024 and 2023 (in thousands, except percentages)
|
截至9月30日三個月結束時, |
|
|
變更 |
|
|
變更 |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
營業收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
產品收入，扣除折扣 |
$ |
176,571 |
|
|
$ |
99,182 |
|
|
$ |
77,389 |
|
|
|
78 |
% |
許可和其他營業收入 |
|
20,259 |
|
|
|
11,217 |
|
|
|
9,042 |
|
|
|
81 |
% |
總營業收入： |
|
196,830 |
|
|
|
110,399 |
|
|
|
86,431 |
|
|
|
78 |
% |
營業費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
銷售成本 |
|
33,557 |
|
|
|
22,410 |
|
|
|
11,147 |
|
|
|
50 |
% |
研發 |
|
88,569 |
|
|
|
79,421 |
|
|
|
9,148 |
|
|
|
12 |
% |
銷售、一般及行政費用 |
|
121,984 |
|
|
|
145,648 |
|
|
|
(23,664 |
) |
|
|
(16 |
%) |
營業費用總計： |
|
244,110 |
|
|
|
247,479 |
|
|
|
(3,369 |
) |
|
|
(1 |
%) |
淨營業虧損 |
|
(47,280 |
) |
|
|
(137,080 |
) |
|
|
89,800 |
|
|
|
(66 |
%) |
利息收入 |
|
2,889 |
|
|
|
4,989 |
|
|
|
(2,100 |
) |
|
|
(42 |
%) |
利息支出 |
|
(12,532 |
) |
|
|
(7,310 |
) |
|
|
(5,222 |
) |
|
|
71 |
% |
其他收入/（費用），淨額 |
|
70 |
|
|
|
(603 |
) |
|
|
673 |
|
|
|
(112 |
%) |
稅前淨虧損 |
|
(56,853 |
) |
|
|
(140,004 |
) |
|
|
83,151 |
|
|
|
(59 |
%) |
所得稅費用 |
|
592 |
|
|
|
233 |
|
|
|
359 |
|
|
|
154 |
% |
淨虧損 |
$ |
(57,445 |
) |
|
$ |
(140,237 |
) |
|
$ |
82,792 |
|
|
|
(59 |
%) |
產品營業收入，淨收入
我們的產品營業收入淨額來源於美國於2021年5月推出的EMPAVELI銷售和於2023年3月推出的SYFOVRE銷售。截至2024年9月30日的三個月裏，我們確認了17660萬美元和9920萬美元的淨產品收入，分別是2024年和2023年的。2024年9月30日結束的九個月裏，17660萬美元的淨產品收入包括2460萬美元來自EMPAVELI銷售的淨產品收入和15200萬美元來自SYFOVRE銷售的淨產品收入。截至2023年9月30日結束的九個月裏，9920萬美元的淨產品收入包括
29
通過銷售EMPAVELI獲得了2390萬美元的淨產品營業收入，通過銷售SYFOVRE獲得了7530萬美元的淨產品營業收入。產品營業收入的增加主要是由於SYFOVRE在推出第二年銷量增加所致。
許可和其他營業收入
2024年9月30日結束的三個月，授權和其他營業收入爲2030萬元，包括從Sobi供應產品的1530萬元收入和Sobi的500萬元版稅收入。2023年9月30日結束的三個月，授權和其他營業收入爲1120萬元，包括來自Sobi供應產品的350萬元收入，來自Sobi的270萬元版稅收入以及來自Sobi的500萬元合作里程碑。
銷售成本
銷售成本爲2024年9月30日結束的三個月是3360萬美元，爲2023年9月30日結束的三個月是2240萬美元。銷售成本的增加主要是由於與過剩、過時或報廢庫存相關的支出增加了900萬美元，以及與2024年9月PEG最低購買義務終止相關的支出增加了640萬美元，部分抵消了由於上一年的銷售里程碑而產生的390萬美元的版稅支出減少，這一支出在當前期間未再發生。
此外，在獲得EMPAVELI和SYFOVRE的FDA批准之前，與EMPAVELI和SYFOVRE庫存製造相關的成本被視爲研發費用按發生時支出。這在截至2024年9月30日的三個月內對銷售成本沒有實質影響。截至2024年9月30日，尚未獲得FDA批准的庫存餘額爲$1540萬美元，主要由原材料構成。
研發費用
以下表格總結了我們在2024年9月30日和2023年（以千爲單位，除百分比外）發生的研發費用。
（以千爲單位） |
|
截至9月30日三個月結束時, |
|
|
變更 |
|
|
變更 |
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
特定程序的外部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
PNH |
|
$ |
3,584 |
|
|
$ |
2,240 |
|
|
$ |
1,344 |
|
|
|
60 |
% |
IC-MPGN及C3G |
|
|
7,715 |
|
|
|
8,445 |
|
|
|
(730 |
) |
|
|
(9 |
%) |
ALS |
|
|
154 |
|
|
|
1,671 |
|
|
|
(1,517 |
) |
|
|
(91 |
%) |
CAD |
|
|
1,736 |
|
|
|
1,112 |
|
|
|
624 |
|
|
|
56 |
% |
HSCt-TMA |
|
|
989 |
|
|
|
417 |
|
|
|
572 |
|
|
|
137 |
% |
GA |
|
|
14,610 |
|
|
|
10,083 |
|
|
|
4,527 |
|
|
|
45 |
% |
其他發展和發現項目 |
|
|
16,836 |
|
|
|
12,105 |
|
|
|
4,731 |
|
|
|
39 |
% |
總特定項目成本 |
|
|
45,624 |
|
|
|
36,073 |
|
|
|
9,551 |
|
|
|
26 |
% |
未分配的外部成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
非項目特定外部成本 |
|
|
10,875 |
|
|
|
8,137 |
|
|
|
2,738 |
|
|
|
34 |
% |
總未分配的外部成本 |
|
|
10,875 |
|
|
|
8,137 |
|
|
|
2,738 |
|
|
|
34 |
% |
未分配的內部成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
補償和相關人員成本 |
|
|
30,886 |
|
|
|
34,046 |
|
|
|
(3,160 |
) |
|
|
(9 |
%) |
其他費用 |
|
|
1,184 |
|
|
|
1,165 |
|
|
|
19 |
|
|
|
2 |
% |
總未分配的內部成本 |
|
|
32,070 |
|
|
|
35,211 |
|
|
|
(3,141 |
) |
|
|
(9 |
%) |
總研發成本 |
|
$ |
88,569 |
|
|
$ |
79,421 |
|
|
$ |
9,148 |
|
|
|
12 |
% |
截至2024年9月30日止三個月，研發費用增加910萬美元，達到8860萬美元，較2023年9月30日止三個月的7940萬美元增長12%。研發費用增加主要是由於特定項目外部成本增加960萬美元，非特定項目外部成本增加270萬美元，以及薪酬和相關人員成本減少320萬美元。
我們項目特定的外部成本增加了960萬美元，其中GA成本增加了450萬美元，其他開發和發現項目成本增加了470萬美元。這些增加部分被IC-MPGN和C3G成本減少80萬美元以及ALS成本減少150萬美元部分抵消，這是由於2024年《MERIDIAN》第二階段研究的中止。
30
薪酬和相關人員成本減少了320萬美元，其中薪金和福利減少了380萬美元，原因是相對於前一年，人數減少，同時將某些僱員成本重新分類爲銷售、一般性及行政費用，部分被向員工授予股票期權和受限制股單位而導致的600,000美元股票補償費用增加所抵消。
銷售、一般和管理費用
銷售、一般及管理費用從2024年9月30日結束的三個月減少了2360萬美元至12200萬美元，而2023年9月30日結束的三個月爲14560萬美元，減少了16%。這一減少主要歸因於人員相關成本的減少210萬美元，一般商業活動減少2010萬美元，辦公室成本降低180萬美元，以及專業諮詢費用減少50萬美元。這一減少部分抵消了旅行和保險支出增加20萬美元以及保理費用增加70萬美元。人員相關成本的210萬美元降低主要是由於薪資支出下降710萬美元，招聘支出下降30萬美元，部分抵消員工股票期權和限制性股票單位授予所導致的530萬美元較高股票補償支出。
發展責任的清償損失
我們於2024年5月全部償還了SFJ協議下的剩餘義務。我們認定開發責任已於償還日期被清償。重新取得價格32650萬美元與開發責任的淨賬面價值32460萬美元之間的190萬美元差額被記錄爲2024年9月30日開發責任的熄滅損失。
利息收入
截至2024年9月30日的三個月內，利息收入爲290萬美元，相比於2023年9月30日結束的三個月的500萬美元減少了210萬美元。利息收入的減少主要是由於2024年9月30日結束的三個月內的投資減少所致。
利息費用
截至2024年9月30日爲止的三個月，利息費用爲1250萬美元，比截至2023年9月30日爲止的三個月的730萬美元增加了520萬美元。增加主要是由於信貸額度下所產生的利息支出，部分抵消了發展責任餘額的減少。
其他（費用）/收入，淨額
其他費用爲70,000美元，截至2024年9月30日止三個月，相比於2023年9月30日止三個月的其他收入爲600,000美元。
所得稅費用
截至2024年9月30日三個月的所得稅費用爲60萬美元，比截至2023年9月30日三個月的20萬美元增加了40萬美元。主要增加是由於外國和州稅的增加。
31
2024年9月30日止九個月及2023年（以千爲單位，除百分比外）
|
截至9月30日的九個月 |
|
|
變更 |
|
|
變更 |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
營業收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
產品收入，扣除折扣 |
$ |
518,782 |
|
|
$ |
227,626 |
|
|
$ |
291,156 |
|
|
|
128 |
% |
許可和其他營業收入 |
|
50,057 |
|
|
|
22,588 |
|
|
|
27,469 |
|
|
|
122 |
% |
總營業收入： |
|
568,839 |
|
|
|
250,214 |
|
|
|
318,625 |
|
|
|
127 |
% |
營業費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
銷售成本 |
|
76,867 |
|
|
|
38,598 |
|
|
|
38,269 |
|
|
|
99 |
% |
研發 |
|
251,216 |
|
|
|
285,105 |
|
|
|
(33,889 |
) |
|
|
(12 |
%) |
銷售、一般及行政費用 |
|
379,571 |
|
|
|
359,114 |
|
|
|
20,457 |
|
|
|
6 |
% |
總營業費用: |
|
707,654 |
|
|
|
682,817 |
|
|
|
24,837 |
|
|
|
4 |
% |
淨營業虧損 |
|
(138,815 |
) |
|
|
(432,603 |
) |
|
|
293,788 |
|
|
|
(68 |
%) |
發展責任的清償損失 |
|
(1,949 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(1,949 |
) |
|
|
100 |
% |
利息收入 |
|
9,377 |
|
|
|
16,385 |
|
|
|
(7,008 |
) |
|
|
(43 |
%) |
利息支出 |
|
(28,857 |
) |
|
|
(22,179 |
) |
|
|
(6,678 |
) |
|
|
30 |
% |
其他（費用）/收益，淨額 |
|
(405 |
) |
|
|
(946 |
) |
|
|
541 |
|
|
|
(57 |
%) |
稅前淨虧損 |
$ |
(160,649 |
) |
|
$ |
(439,343 |
) |
|
$ |
278,694 |
|
|
|
(63 |
%) |
所得稅費用 |
|
876 |
|
|
|
709 |
|
|
|
167 |
|
|
|
24 |
% |
淨虧損 |
$ |
(161,525 |
) |
|
$ |
(440,052 |
) |
|
$ |
278,527 |
|
|
|
(63 |
%) |
產品營業收入，淨收入
我們的產品營業收入淨額來自於2021年5月在美國推出的EMPAVELI銷售和2023年3月在美國推出的SYFOVRE銷售。我們於2024年9月30日結束的九個月內確認了51880萬美元和22760萬美元的淨產品營業收入，分別爲2024年九個月結束的51880萬美元的淨產品營業收入包括來自EMPAVELI銷售的7470萬美元的淨產品營業收入和來自SYFOVRE銷售的44400萬美元的淨產品營業收入。到2023年9月30日結束的三個月，淨產品營業收入爲22760萬美元，其中EMPAVELI銷售的淨產品營業收入爲6670萬美元，SYFOVRE銷售的淨產品營業收入爲16100萬美元。產品營業收入的增長主要來自SYFOVRE銷售在推出第二年的銷量增加。
許可和其他營業收入
截至2024年9月30日的九個月，許可和其他營業收入爲5010萬美元，其中3620萬美元來自向Sobi提供的產品的收入，1390萬美元來自Sobi的版稅收入。截至2023年9月30日的九個月，許可和其他營業收入爲2260萬美元，其中1080萬美元來自向Sobi提供的產品的收入，680萬美元來自Sobi的版稅收入，另外還有來自Sobi的合作里程碑費用達500萬美元。
銷售成本
截至2024年9月30日的九個月，銷售成本爲7690萬美元，截至2023年9月30日的九個月爲3860萬美元。銷售成本的增加主要是由於商業銷售和根據我們的患者援助計劃提供的產品成交量增加160萬美元，向Sobi供應產品成交量增加840萬美元，版稅支出增加400萬美元，與庫存超額、過時或報廢有關的支出增加1790萬美元，以及2024年9月終止PEG最低購買義務而發生的640萬美元支出。
此外，在接受EMPAVELI和SYFOVRE獲得FDA批准之前，與EMPAVELI和SYFOVRE庫存相關的製造成本被視爲研發費用按發生額支出。這並沒有在2024年9月30日結束的九個月中對銷售成本產生重大影響。截至2024年9月30日，剩餘的FDA批准前庫存爲$1540萬美元，主要由原材料組成。
32
研發費用
以下表格總結了截至2024年9月30日和2023年9月30日爲止的九個月內發生的研發費用（以千爲單位，除比例外）:
（以千計） |
|
在截至9月30日的九個月中， |
|
|
改變 |
|
|
改變 |
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
特定項目的外部費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
PNH |
|
$ |
13,412 |
|
|
$ |
13,289 |
|
|
$ |
123 |
|
|
|
1 |
% |
IC-MPGN 和 C3G |
|
|
26,431 |
|
|
|
24,227 |
|
|
|
2,204 |
|
|
|
9 |
% |
還有 |
|
|
832 |
|
|
|
8,508 |
|
|
|
(7,676 |
) |
|
|
(90 |
%) |
CAD |
|
|
19,348 |
|
|
|
4,821 |
|
|
|
14,527 |
|
|
|
301 |
% |
HSCT-TMA |
|
|
2,024 |
|
|
|
2,229 |
|
|
|
(205 |
) |
|
|
(9 |
%) |
GA |
|
|
35,801 |
|
|
|
40,041 |
|
|
|
(4,240 |
) |
|
|
(11 |
%) |
其他開發和發現計劃 |
|
|
39,840 |
|
|
|
40,963 |
|
|
|
(1,123 |
) |
|
|
(3 |
%) |
項目特定費用總額 |
|
|
137,688 |
|
|
|
134,078 |
|
|
|
3,610 |
|
|
|
3 |
% |
未分配的外部成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
非項目特定的外部費用 |
|
|
12,967 |
|
|
|
15,211 |
|
|
|
(2,244 |
) |
|
|
(15 |
%) |
未分配的外部費用總額 |
|
|
12,967 |
|
|
|
15,211 |
|
|
|
(2,244 |
) |
|
|
(15 |
%) |
未分配的內部成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
薪酬和相關人事費用 |
|
|
96,720 |
|
|
|
131,647 |
|
|
|
(34,927 |
) |
|
|
(27 |
%) |
其他開支 |
|
|
3,841 |
|
|
|
4,169 |
|
|
|
(328 |
) |
|
|
(8 |
%) |
未分配的內部成本總額 |
|
|
100,561 |
|
|
|
135,816 |
|
|
|
(35,255 |
) |
|
|
(26 |
%) |
研究和開發費用總額 |
|
$ |
251,216 |
|
|
$ |
285,105 |
|
|
$ |
(33,889 |
) |
|
|
(12 |
%) |
截至2024年9月30日的九個月內，研發費用從截至2023年9月30日的九個月內的28510萬減少了3390萬至25120萬元，減少了12%。研發費用減少主要歸因於補償和相關人員成本減少了3490萬以及與項目無關的外部成本減少了220萬，部分抵銷了項目相關外部成本增加了360萬。
我們節目特定的外部成本增加了360萬美元，其中220萬美元與IC-MPGN和C3G成本的增加有關，另外1500萬美元是由於CAD程序的終止而導致的一次性費用增加。這些增加部分地被通用費用減少420萬美元部分抵消，這主要反映了2023年2月SYFOVRE的獲批對其產生的影響，ALS費用減少770萬美元是由於MERIDIAN研究二期的終止，其他開發和發現計劃費用減少110萬美元。
補償和相關人員成本減少了3490萬美元，其中工資和福利減少了3220萬美元，主要是由於與上一年相比的人員減少，以及將某些僱員成本重新分類爲銷售、總務和行政費用，以及與員工股票期權授予和限制股票單位相關的股票補償費用減少了270萬美元。
銷售、一般和管理費用
銷售、一般及行政支出在結束於2024年9月30日的九個月內增加2050萬美元，達到37960萬美元，而2013年9月30日結束的九個月爲35910萬美元，增長了6%。 這一增長主要歸因於人員相關成本增加了710萬美元，一般商業活動增加了1150萬美元，辦公室成本增加了310萬美元，保險費增加了70萬美元，差額費用費用增加了110萬美元，部分抵消了專業和諮詢費減少了250萬美元以及保險費用減少了40萬美元。 710萬美元的人員相關成本增加主要包括與向員工授予股票期權和受限制股票單位相關的股票補償費用增加了1080萬美元，部分抵消了招聘費用減少了90萬美元和工資福利減少了280萬美元。
發展責任的清償損失
我們於2024年5月全部償還了SFJ協議下的剩餘義務。我們認定開發責任已於償還日期被清償。重新取得價格32650萬美元與開發責任的淨賬面價值32460萬美元之間的190萬美元差額被記錄爲2024年9月30日開發責任的熄滅損失。
33
利息收入
截至2024年9月30日的九個月，利息收入爲940萬美元，相比於2023年9月30日結束的九個月的1640萬美元下降了700萬美元。利息收入下降主要是由於2024年9月30日結束的九個月中投資減少所致。
利息費用
截至2024年9月30日，利息支出爲2890萬美元，較2023年9月30日的2220萬美元增加了670萬美元。增加主要是由於信貸設施下的利息支出增加，並部分抵消了發展責任負債餘額的減少。
其他（費用）/收入，淨額
其他費用在2024年9月30日結束的九個月中爲40萬美元，比2023年9月30日結束的九個月中的90萬美元增加了50萬美元。主要是由於外幣重新估值損失所致。
所得稅費用
2024年9月30日結束的九個月的所得稅費用爲90萬美元，比2023年9月30日結束的九個月的70萬美元增加了20萬美元。增加主要涉及外國和州稅的增加。
流動性和資本資源
流動性來源
迄今爲止，我們主要通過我司普通股和可轉換證券的公開和私人融資獲得約26億美元的淨收益，Sobi根據我們的合作協議支付的39700萬美元和版稅，各類信貸安排提供的53250萬美元，包括與第六街和SFJ的安排，以及2024年3月解除帽式認購交易所得的9880萬美元，以及來自我司業務收入的收益。
2024年5月，我們簽訂了第六大街融資協議，其中規定了信貸額度，包括在結案時初始提取了37500萬美元，以及在我們選擇滿足5000萬美元最低現金要求和SYFOVRE過去三個月銷售額至少爲18000萬美元之前，還可以額外提取10000萬美元。信貸額度於2030年5月13日到期，按照年利率等於3個月擔保隔夜融資利率（SOFR）+5.75%（受1.00%下限限制）計息。在與信貸額度有關的過程中，還需要支付一定的額外承諾和未提取金額費用。我們將37500萬美元的大部分提取用於買斷我們對SFJ尚未清償的責任，金額約爲32650萬美元。
根據第六街融資協議，我們被允許與第三方達成單獨的基於資產的融資安排，最高金額可達10000萬美元，當達到特定銷售額或市值門檻時，該金額將增加至20000萬美元，並且可以發行未償還的可轉換無擔保票據，金額爲40000萬美元和我們市值的10%中較大者，但不得超過60000萬美元。
2024年8月，公司與花旗簽訂了保理協議，以折讓的方式將特定應收款項賣給花旗。根據保理協議，隨時賣出的應收賬款的最大金額爲10000萬美元。
2023年11月，我們與Cowen and Company, LLC，或Cowen，作爲代理人，達成了銷售協議，即銷售協議，根據該協議，我們可以不時地提供並出售共計高達30000萬美元的普通股。根據《1933年證券法》下制定的規則415(a)(4)中定義的「市場發行」方式的任何方法以市場價格進行的任何銷售均視爲「市場發行」方式。根據我們的S-3表格上的註冊聲明，即於2023年2月22日生效的註冊聲明，我們同意支付Cowen相當於出售根據銷售協議進行的股票所得總收益的最高3.0%的報酬。到2024年9月30日結束的九個月內，我們未根據銷售協議進行任何銷售。
2023年2月，我們發行並出售了4,007,936股普通股，並向選擇的投資者發行了預先資助的認股權，用於購買2,380,956股普通股，包括根據包銷商全額行使其購買額外普通股選擇權而出售的833,333股。普通股的公開發行價格爲每股63.00美元，預資助認股權的公開發行價格爲每個預資助認股權62.9999美元。
34
預先融資認股權證的行權價格爲每股0.0001美元，且永不到期。這些預先融資認股權證被視爲權益工具。在扣除承銷折讓和佣金1880萬美元以及發行成本30萬美元后，我們獲得總淨收入38440萬美元。
2024年2月，我們與上限看漲合約方達成協議，解除了部分上限看漲交易。解除協議適用於相當於我們在2023年12月31日持有的42610萬美元名義金額的可轉換票據或已被先前轉換的一部分上限看漲交易。解除交易的成交量加權平均價格爲每股64.11美元，導致我們獲得9880萬美元的現金收益。截至2024年9月30日，尚未解除的上限看漲交易金額相當於9390萬美元的可轉換票據的名義金額。
現金流量
以下表格提供了截至2024年9月30日和2023年9月30日的九個月現金流量信息（單位：千美元）：
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
經營活動使用的淨現金流量 |
|
$ |
(107,226 |
) |
|
$ |
(496,860 |
) |
投資活動產生的淨現金流出 |
|
|
(383 |
) |
|
|
(678 |
) |
籌資活動產生的現金淨額 |
|
|
153,241 |
|
|
|
398,412 |
|
匯率變動對現金及現金等價物的影響 |
|
|
306 |
|
|
|
(449 |
) |
現金、現金等價物淨增加（減少） |
|
$ |
45,938 |
|
|
$ |
(99,575 |
) |
經營活動中的現金流量淨額
截至2024年9月30日的九個月中，經營活動產生的淨現金流出爲10720萬美元，主要包括16150萬美元的淨虧損，調整後爲10100萬美元的非現金項目，包括8780萬美元的股份補償費用，140萬美元的折舊費用，190萬美元的發展責任熄滅損失以及890萬美元的發展責任折現。此外，還包括4670萬美元的經營資產和負債的淨增加，主要是由7260萬美元應收賬款增加，2080萬美元存貨增加，1520萬美元預付資產減少，1070萬美元其他流動資產減少，40萬美元應付賬款減少，1950萬美元應計費用增加以及190萬美元遞延營業收入增加而引起。應收賬款的增加部分受到2024年9月30日結束的三個月內將7260萬美元的應收賬款轉讓給花旗銀行（Citi）根據2024年8月5日簽訂的保理協議而減少。
截至2023年9月30日的九個月，經營活動中使用的淨現金爲49690萬美元，主要由44010萬美元的淨虧損和10080萬美元的非現金項目（包括7970萬美元的股份報酬費用，130萬美元的折舊費用，1950萬美元的開發責任折現費用）調整而成。此外，還包括運營資產增加的淨額爲16130萬美元，其中包括應收賬款增加16150萬美元，應付賬款減少1.95億美元和應計費用增加2310萬美元。
投資活動中使用的淨現金流量
2024年9月30日結束的九個月中，主要是由於購買固定資產，投資活動使用的淨現金爲40萬美元。
2023年9月30日結束的九個月中，主要是由於購買固定資產，投資活動使用的淨現金爲70萬美元。
籌資活動現金流量淨額
截至2024年9月30日止九個月期間，融資活動提供的淨現金爲15320萬美元，主要包括從信貸額度初始提取36390萬美元的淨收益，封頂看漲解除交易的9880萬美元結算，1400萬美元來自行權期權的收益，320萬美元來自員工股票購買計劃下發行普通股的收益，部分抵消的發展責任還款32650萬美元。
35
截至2023年9月30日的九個月期間，融資活動提供的淨現金爲39840萬美元，主要包括2023年3月通過跟進普通股和預籌資權證發行獲得的38440萬美元、股票期權行權所得4590萬美元以及員工股票購買計劃下發行的普通股所得370萬美元，部分用於抵銷發展責任支付的2450萬美元以及與權益報酬相關的員工稅款支付的1110萬美元。
資金需求
我們預計將繼續發生費用，以支持我們與製造業-半導體產品製造、市場營銷、銷售和分銷相關的商業活動。此外，我們預計將繼續發生費用，因爲我們將優先考慮系統性補體治療蛋白pegcetacoplan的持續開發，並將研究重點放在高潛力機會上。
預計從EMPAVELI和SYFOVRE銷售中產生的現金，加上我們目前的現金及現金等價物，將足以覆蓋未來至少12個月內的預期營業費用和資本支出需求，以及預期的長期現金需求和義務。我們對短期和長期融資需求的預期基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能需要額外的資本資源來支持我們的營運計劃和資本支出需求。
我們正在爲 SYFOVRE 的商業製造行業投入大量資源。我們也在爲產品候選者的開發投入大量資源。由於 EMPAVELI 和 SYFOVRE 的商業化以及其他產品候選者的開發存在許多風險和不確定性，加之我們可能與第三方合作的程度未知，因此我們無法估計與研究、開發和商業化相關的資本支出和營業費用的增加金額。我們未來的資金需求和長期資本需求將取決於許多因素，包括:
36
如果我們的現金及現金等價物、以及從EMPAVELI和SYFOVRE銷售所得現金不足以資助我們計劃的支出，我們將需要通過外部資金來源來滿足我們的現金需求，這些資金來源包括股本發行、債務融資、合作、戰略聯盟或許可安排。目前，我們並沒有任何已承諾的外部資金來源。
如果我們無法從EMPAVELI和SYFOVRE的銷售中獲得足夠的所有基金類型，或者在需要時籌集額外的資金，則可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和銷售產品候選藥物的權利，而我們本來更希望自行開發和銷售。
合同義務
我們的合同義務和承諾的披露詳載於2023年度報告Form 10-k的"管理層討論與分析基本報表和業務結果-流動性和資本資源-合同義務"標題下。請參閱本Form 10-Q第I部分、項目I中未經審計簡明綜合基本報表的附註13合同和待處理事項中關於義務和承諾的討論。
項目3.市場風險的定量和定性披露市場風險披露。
我們面臨與利率變動相關的市場風險。截至2024年9月30日，我們持有39690萬美元的現金及現金等價物，主要包括貨幣市場基金和美國政府債券。我們主要面臨的市場風險是利率敏感性，這受美國利率普遍水平變化的影響。由於我們投資組合的短期持有期限和投資的低風險配置，即使利率立即變動10%，也不會對我們的投資組合的公允市場價值產生實質影響。我們有能力持有我們的有市場性的證券直至到期，因此我們預計我們的經營業績或現金流量不會受到市場利率變動對投資的影響而受到重大影響。
第4條. 控制措施 和程序。
控制和程序的有效性受到限制
《披露控制和程序》一詞是指根據1934年修訂的交易法規第13a-15(f)條和15d-15(e)條所定義的，或者稱爲交易所法案，是指旨在確保公司在根據交易所法案提交的報告中需要披露的信息被記錄、處理、總結和報告的控制和程序，必須在SEC規則和表格規定的時間內完成。我們的披露控制和程序包括但不限於，旨在確保公司在根據交易所法案提交的報告中需要披露的信息被積累並傳達給我們的管理層，包括其首席執行官和首席財務官，或執行類似職責的人員，以便及時作出有關所需披露的決定。
在設計和評估我們的披露控制和程序時，管理層認識到，無論裝備有多好的控制和程序，都只能在合理的範圍內提供實現所需控制目標的合理保障。此外，披露控制和程序的設計必須反映出存在資源約束和管理必須在評估可能的控制和程序的成本與收益之間進行判斷的事實。
披露控件和程序的評估
我們的管理層，在我們的首席執行官和致富金融(臨時代碼)的參與下，在本季度報告的截止日期評估了我們的信息披露控制和程序（定義見《規則》
37
根據那項評估，我們的首席執行官和致富金融(臨時代碼)得出結論，截至2024年9月30日，我們的披露控制和程序在合理保障水平上是有效的。
關於財務報告內控的變化
在2024年9月30日結束的三個月內，我們的內部財務報告控制（在《證券交易法》第13a-15(f)和15d-15(f)條規定中定義）未發生任何變化，這對我們的內部財務報告控制造成了實質性影響，或者可能實質性影響到內部財務報告。
38
其他信息
條款1. 法律 訴訟
請查看本表格第一部分第I項未經審計的簡明合併基本報表附註13"Commitments and Contingencies"。
第1A條 風險 因素。
除了在本季度報告表格10-Q中列明的其他信息外，您還應該仔細考慮我們年度報告表格10-k中討論的「第一部分，風險因素」中描述的因素對我們的業務、財務狀況或未來成果可能造成的重大影響。 我們年度報告表格10-k和截至2023年12月31日的年度報告表格10-Q中的風險因素披露將受到本季度報告表格10-Q中描述的信息的限制。 下文中描述的風險以及我們截至2023年12月31日的年度報告表格10-k和截至2024年6月30日的季度報告表格10-Q中描述的風險並非我們唯一的風險。 目前我們不知道或目前我們認爲不重要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況或未來成果造成重大不利影響。
39
第五條。其他 信息。
我們的任何董事或高管都未在本報告期所涵蓋的季度期間實施10b5-1規則的交易安排或非10b5-1規則的交易安排（如《S-K條例》第408（c）項中定義）。
40
項目6。 附件99.1反映的是現金、現金等價物和流動金融資產展示。
展示文件 數量 |
|
|
Description |
|
|
|
|
31.1* |
|
|
根據《1934年證券交易法》規定第13a-14(a)和第15d-14(a)條款，及《薩班斯-豪利法案》第302條款，署名主要執行官認證書。. |
|
|
|
|
31.2* |
|
|
根據《證券交易法》第13a-14(a)條和第15d-14(a)條規定文件，信安金融主要財務負責人的認證，根據《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過。 |
|
|
|
|
32.1* |
|
|
根據2002年薩班斯 - 豪利法案第906條，主要執行官的認證（根據18 U.S.C. Section 1350進行），豪利奧克斯利應用第32.1(a)項（第906條）的採納。 |
|
|
|
|
32.2* |
|
|
|
|
|
|
|
101.INS |
|
|
內聯XBRL實例文件-該實例文件未出現在交互式數據文件中，因爲它的XBRL標籤嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
|
|
|
|
101.SCH |
|
|
行內XBRL分類擴展模式文檔 |
|
|
|
|
101.CAL |
|
|
Inline XBRL稅務分類擴展計算鏈接庫文檔 |
|
|
|
|
101.DEF |
|
|
行內XBRL分類擴展定義鏈接庫文檔 |
|
|
|
|
101.LAB |
|
|
行內XBRL分類擴展標籤鏈接庫文檔 |
|
|
|
|
101.PRE |
|
|
行內XBRL分類擴展演示鏈接庫文檔 |
|
|
|
|
104 |
|
|
封面頁面交互式數據文件（格式爲行內XBRL，包含在展覽101中） |
*隨此提交。
41
簽名紋樣
根據1934年的證券交易法的要求，註冊人已經指定代表簽署本報告。
|
|
Apellis Pharmaceuticals, Inc. |
|
|
|
|
|
日期：2024年11月5日 |
通過： |
|
Cedric Francois |
|
|
|
Cedric Francois |
|
|
|
總裁兼首席執行官 (首席執行官) |
|
|
|
|
日期：2024年11月5日 |
通過： |
|
/s/ Timothy Sullivan |
|
|
|
Timothy Sullivan |
|
|
|
首席財務官和財務主管 (首席財務官) |
42