Krystal Biotech Announces Third Quarter 2024
Financial Results and Provides Business Updates
Net product revenue of $8380萬 in 3Q and $25010萬 since launch in August 2023
JNDA for b-VEC filed and on track for commercial launches in Japan and Europe in 2025
French health authority approved pre-marketing early reimbursed access for b-VEC in France under the Accès Précoce (AP1) program; AP1 program for DEb patients access expected to start in 4Q 2024
Advancing Jeune Aesthetics’ KB301 to Phase 2 after positive results in Phase 1
Clinical updates on AATD and oncology program before end of year
強勁的資產負債表，季末淨現金和投資為69420萬美元
匹茲堡，2024年11月4日（全球新聞社）- Krystal Biotech, Inc.（以下簡稱“公司”）（納斯達克：KRYS），一家商業化階段的生物技術公司，今天公布了截至2024年9月30日的第三季度財務業績和關鍵業務更新。
“我很高興地報告，我們的美國上市持續朝著實現在上市前兩年內獲得720個報銷批准的雄心目標邁進，這要歸功於我們敬業的團隊和VYJUVEK提供的明確臨床益處。” Krystal Biotech的主席兼首席執行官Krish S. Krishnan說：“在歐洲和日本最近實現的重要里程碑及預期將啟動用於治療DEb患者角膜擦傷的註冊試驗後，我們即將開啟推動企業擴張機遇的大門，這將使我們能夠全面治療全球DEb患者。更重要的是，我們持續推進我們深度臨床管線。我們相信，我們上季度為Jeune Aesthetics取得的成功臨床數據和今年晚些時候即將公布的兩項臨床數據將展示我們可重複使用平臺的廣度和潛力。”
VYJUVEK® 用於治療發育不全性表皮溲疹性雞脂疽（DEB）
•公司錄得2024年第三季度VYJUVEk淨產品收入8380萬美元。本季的毛利率為92%。
•截至10月，該公司已在美國獲得460多個VYJUVEk的報銷批准，對商業和醫療補助計畫覆蓋的生命已獲得積極進入的確定，覆蓋生命的97%。
•在藥物治療期間，患者每周繼續服用的高遵從性，截至本季結束時為87％。
•在法國，卫生部批准了b-VEC在預上市早期償付存取AP1計劃下的早期存取。預計DEb患者將在2024年第四季度在AP1下存取b-VEC。當確認存在積極的成本效益比且沒有其他治療替代方案時，AP1允許在歐洲監管機構批准前在法國提前存取創新療法。
•歐洲藥品管理局（EMA）正在審核公司的b-VEC治療DEb的上市許可申請（MAA）。根據最近與EMA的互動，公司預期EMA將在年底前就MAA提出人用藥品委員會（CHMP）的意見，並預計在2025年上半年在德國進行首次歐洲上市。
•公司已於十月向日本藥品醫療機構（PMDA）提交了一份日本新藥申請（JNDA）。預計PMDA會在2025年下半年對JNDA做出決定。鑑於b-VEC在2023年12月獲得的孤兒藥品設計ation的地位，JNDA有望獲得優先審核。
呼吸道
用於治療α-1抗胰蛋白酶缺陷（AATD）肺疾病的KB408
•在九月，在Cohort 2開始服藥後，公司修改了其KB408 Phase 1 SERPENTINE-1研究方案，以在這個群體中包括強制性的支氣管鏡檢查，以測量α-1抗胰蛋白酶的表現。SERPENTINE-1是一項開放標籤，單一劑量逐步升級研究，涉及具有Pi*ZZ或Pi*ZNull基因型的AATD成年患者。公司計劃在年底前報告該研究的中期分子數據。有關該研究的詳細信息可在www.clinicaltrials.gov/在NCt識別號NCT06049082下找到。
用於治療囊腫性纖維症（CF）的KB407
•公司最近為其KB407第1階段CORAL-1研究啟動了兩個額外的臨床研究站點，並預計將於2025年上半年報告該研究的中期摩貝數據。 CORAL-1是一項多中心，逐劑量升級的研究，評估KB407對不論其基因型的CF患者的療效。 預計在年底之前對CORAL-1中的第三組和最後一組中的第一名患者進行給藥。 您可以在www.clinicaltrials.gov的NCt標識符NCT05504837下找到該研究的詳細信息。
眼科醫療
KB803（b-VEC以眼用滴劑形式配製）用於EBD的角膜并發症
•公司繼續招募參加自然病史研究的患者 前瞻性收集DEb患者角膜擦傷頻率的數據並作為可能有資格參加評估KB803對DEb角膜擦傷影響的註冊研究的病患的磨合期。 KB803註冊IOLITE研究是預期將於2025年上半年開始的單臂，開放標籤研究。
管道擴展
•公司正在積極評估用於治療前後眼部疾病的多個臨床前階段遺傳醫學候選治療方案
腫瘤學
Inhaled KB707 for the treatment of solid tumors of the lung
•In August, the Company progressed to dose expansion in KYANITE-1, the Phase 1 open label, multi-center, monotherapy, dose escalation and expansion study evaluating
inhaled KB707 in patients with locally advanced or metastatic solid tumors of the lung. Details of the study can be found at www.clinicaltrials.gov under NCt identifier NCT06228326.
•In May, the FDA granted Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) for inhaled KB707 for the treatment of osteosarcoma.
Intratumoral KB707 for the treatment of injectable solid tumors
•The Company continues to enroll patients in the dose expansion cohort of OPAL-1, the Phase 1 open label, multi-center, monotherapy, dose escalation and expansion study evaluating intratumoral KB707 in patients with locally advanced or metastatic solid tumor malignancies. Details of the study can be found 在 www.clinicaltrials.gov 根据NCT05970497識別碼。
•八月份，FDA授予RPDD肌內用KB707治療橫紋肌肉瘤的許可。
公司預計在年底之前報告KB707的首次暫時中間數據。除了獲得RPDD外，FDA還授予肺內和肌內用KB707快速通道設計ations設計a，這些是一種益處眾多的監管設計，其中包括更頻繁的FDA互動，這可能會加速KB707臨床開發。
美学
KB301用于审美迹象的治療
•八月份，公司的全資子公司Jeune Aesthetics, Inc.（“Jeune美学”）宣佈KB301在靜止時横紋和頸部紋的動态皺紋治療中取得積極的中間安全和效果結果，分别在KB301 Phase 1研究PEARL-1的第3和第4組，進行了評估。研究調查人员和受試者在頸部和横紋區域報告了多個皮膚美學屬性的實質和持久的改善，包括皺紋，皮膚鬆弛，水合和光澤。受試者對皺紋外觀感到滿意的增加也有報告。研究詳情可在www.clinicaltrials.gov中找到，根据NCT識別碼NCT04540900。
•基于PEARL-1的第3和第4組的結果，公司已選擇將動态頸部皺紋的治療用于進階臨床開發，並計劃在2025年開始評估KB301在該指標中的第2期研究。公司預计將報告PEARL-1 Cohorts 3和4的詳細結果，包括再投藥，参加未來的科學研討會。
皮膚科
公司正在繼續準備，以便在2025年上半年開始進行其KB105第1/2階段JADE-1試驗的第2部分，該試驗評估KB105治療小兒膜狀魚鱗癬。
2024年9月30日結束的季度財務結果：
•截至2024年9月30日，現金、現金等價物和投資總額為69420萬美元。
•產品營收淨額分別為2024年9月30日和2023年9月30日結束的季度為8380萬美元和860萬美元。
•2024年9月30日結束的季度，營業成本分別為670萬美元和22.3萬美元， 分別為2024年9月30日和2023年9月30日結束的季度。
•2024年9月30日結束的季度研發費用為1350萬美元，包括230萬美元的股票酬勞，而2023年9月30日結束的季度研發費用為1060萬美元，其中包括230萬美元的股票酬勞。
•2024年9月30日結束的季度銷售、一般及管理費用為2870萬美元，包括1100萬美元的股票酬勞，而2023年9月30日結束的季度銷售、一般及管理費用為2370萬美元，其中包括600萬美元的股票酬勞。
•2024年9月30日結束的季度凈收入為2720萬美元，每普通股（基本）0.95美元，每普通股（稀釋）0.91美元。截至2023年9月30日結束的季度淨收入為8070萬美元，每普通股（基本）2.88美元，每普通股（稀釋）2.79美元。
•如需了解2024年9月30日結束的公司財務業績的更多信息，請參閱提交給SEC的Form 10-Q。
2024年9月30日結束的九個月期間的財務業績：
•截至2024年9月30日和2023年9月30日結束的九個月期間，產品收入淨額分別為19940萬美元和860萬美元。
•截至2024年9月30日和2023年9月30日結束的九個月期間，銷貨成本分別為1510萬美元和22.3萬美元。
•截至2024年9月30日結束的九個月期間，研發費用為4000萬美元，包括690萬美元的股份償付，而截至2023年9月30日結束的九個月期間為3510萬美元，包括770萬美元的股份償付。
•截至2024年9月30日結束的九個月期間，銷售、一般和管理費用為8240萬美元，包括2890萬美元的股份償付，而截至2023年9月30日結束的九個月期間為7360萬美元，包括2240萬美元的股份償付。
•截至2024年9月30日結束的九個月期間，凈收入為4370萬美元，每普通股（基本）1.53美元，每普通股（稀釋）1.47美元。截至2023年9月30日結束的九個月期間的淨收入為220萬美元，每普通股（基本和稀釋）0.08美元。
•有關截至2024年9月30日的九個月的公司財務業績的更多信息，請參閱提交給證券交易委員會的Form 10-Q。
財務指導
我們預計我們的非GAAP研發和銷售費用將在截至2024年12月31日的整個年度介於11500萬美元至12500萬美元之間。非GAAP研發和銷售費用指引不包括股票酬勞，因為我們目前無法確定2024年全年股票酬勞的支出。因此，我們沒有提供從預測的非GAAP到預測的GAAP綜合研發和銷售費用的調節。這可能會對前瞻性的GAAP綜合研發和銷售費用的計算產生重大影響，因為這本質上是不確定的。請參閱下面的非GAAP財務指標部分以獲取更多信息。
看漲會議通話
公司將於2024年11月4日上午8:30舉行投資者網絡研討會。
投資者和一般公眾可在以下網址查閱現場網絡研討會：
https://www.webcaster4.com/Webcast/Page/3018/51458
對於無法收聽現場分析師電話會議的人，回放將在公司網站的投資者部門www.krystalbio.com上提供30天。
關於 VYJUVEK
VYJUVEK是一種非侵入式、局部、可多次使用的基因療法，旨在在直接塗抹至DEb傷口時傳遞兩份COL7A1基因。VYJUVEK旨在通過為患者的皮膚細胞提供製造正常COL7蛋白的模板，從而處理分子級別的DEb，從而解決基本的致病機制。 COL7A1 VYJUVEK是以單純疱疹病毒1型（HSV-1）為載體的基因療法，適用於六個月及以上患有具有COL7A1基因突變的發育性表皮水泡症的患者的傷口治療。
“指示” 意指人类中一种完全不同的疾病或醫療條件，該生物製品：(i)正進行臨床試驗，而用於該臨床試驗治療該疾病或醫療條件；或(ii)已獲得批准的藥品標籤聲明，以治療此類疾病或條件。雙方同意並承認：
COL7A1 VYJUVEK是一種以膠原蛋白七α1鏈（COL7A1）突變的六個月及以上患有發育性表皮水泡症的患者傷口治療的基因療法。 基因。
重要的安全資訊
不良反應
使用VYJUVEk可能會引起最常見的不良藥物反應（發生率>5％）包括瘙癢、發冷、紅腫、皮疹、咳嗽和流鼻涕。這些不是VYJUVEk可能引起的所有副作用。請致電您的醫療保健提供者瞭解有關副作用的醫學建議。
如欲報告可疑的不良反應，請聯繫krystal biotech公司，電話：1-844-557-9782，或聯繫FDA，電話：1-800-FDA-1088，網址：http://www.fda.gov/medwatch。
禁忌症
無。
警告與注意事項
VYJUVEk凝膠必須由醫療保健提供者應用。
治療後，患者和照護者應小心，避免接觸已治療的傷口和敷料24小時。
更換傷口敷料時，請洗手並戴上防護手套。用滅臭劑消毒第一次更換敷料的繃帶，並將已消毒的繃帶放入家庭垃圾中獨立密封的塑料袋裡。將後續使用過的敷料放入家庭垃圾中的密封塑料袋中處理。
患者應避免觸摸或抓挠傷口部位或敷料。
如果意外暴露，應用清水沖洗至少15分鐘。
欲瞭解更多信息，請參閱完整的美國處方信息。
關於罕見小兒疾病指定
FDA授予罕見小兒疾病指定，用於美國有不超過18歲、罹患少於20萬人的嚴重或危及生命的疾病。根據FDA的罕見小兒疾病優先審查換領券計畫，當贊助商為預防或治療罕見小兒疾病的產品取得新藥申請或生物製品許可申請的批准時，有資格獲得一張換領券，該換領券可用於獲得任何後續行銷申請的優先審查，並可出售或轉讓。
關於 Krystal Biotech, Inc.
Krystal Biotech, Inc.（納斯達克代碼：KRYS）是一家專注於發現、開發和商業化基因藥物以治療高度未滿足醫療需求疾病的商業化生物技術公司。VYJUVEK®是公司的第一款商業產品，也是第一款可重複使用的基因療法，以及首款獲得FDA批准用於治療橈狀表皮水泡性萎縮症的藥物。公司正在積極推進在呼吸、腫瘤學、皮膚科、眼科和美學領域的一系列可探測基因藥物的豐富預臨床和臨床渠道。Krystal Biotech總部位於賓夕法尼亞州匹茲堡。有關更多信息，請訪問 http://www.krystalbio.com，並在 LinkedIn 和 X（前身為Twitter）上關注 @KrystalBiotech。
關於 Jeune Aesthetics, Inc.
Jeune Aesthetics, Inc.，Krystal Biotech, Inc.的全資子公司，是一家利用經臨床驗證的基因傳遞平台開發產品，從根本上解決-並扭轉-老化和/或受損皮膚生物學的生物技術公司。有關更多信息，請訪問 http://www.jeuneinc.com。
前瞻性語句。
本新聞稿中關於Krystal Biotech, Inc.或Jeune Aesthetics, Inc.未來期望、計劃和前景的任何陳述，包括關於b-VEC品牌的擴展機會以及全球全面治療DEb患者；VYJUVEk在美國的商業推出；歐洲和日本潛在的營銷授權，包括提交和批准的時間以及相關商業推出；展示公司可重複使用平台的廣度和潛力；法國患者在AP1計劃下取得b-VEC的時間安排等項目的預期；公司對於報告其KB408和KB707研究的中期數據、在年底之前對其KB407研究最後一組的受試患者進行劑量給藥時間的預期；預期開始KB803註冊研究、報告第1階段KB301研究的第3組和第4組的詳細結果、第2階段KB301研究的開始以及KB105第1/2階段研究的第2階段的啟動；以及包含“預測”、“相信”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“目標”、“潛在”、“可能”、“將”、“將”、“接受”的其他陳述，“應該”、“繼續”和類似表達，構成根據1995年《私人證券訴訟改革法案》的前瞻性陳述。由於各種重要因素，實際結果可能會與該等前瞻性陳述不同；這些重要因素包括：與臨床試驗的監管審查和獲得營銷批准的不確定性；VYJUVEk或產品候選藥的可用性或商業潛力；以及本新聞稿所述的其他重要因素，如在美國證券交易委員會已歸檔的公司年度和季度報告中所載的“風險因素”標題所載。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表公司截至本新聞稿日期的看法。公司預計未來的事件和發展將導致其觀點發生變化。然而，盡管公司可能選擇未來某一時刻更新這些前瞻性陳述，但公司特別聲明不承擔此項義務。不應依賴這些前瞻性陳述來代表公司在本新聞稿日期之後任何日期的看法。
任何本新聞稿中包含的有關Krystal Biotech, Inc.或Jeune Aesthetics, Inc.的未來期望、計劃和前景的陳述，包括關於b-VEC品牌擴展機會、全球全面治療DEb患者以及在美國商業推出VYJUVEk的項目；歐洲和日本潛在的營銷授權，包括提交和批准的時間以及相關商業推出；展示公司可重複使用平台的廣度和潛力；法國患者在AP1計劃下取得b-VEC的患者接入時間安排；公司預期報告公司的KB408和KB707研究的中期數據、在年底之前為其KB407研究最終組劑量第一患者進行給藥，以及預期開始KB803註冊研究，報告第1階段KB301研究的第3組和第4組的詳細結果，開展第2階段KB301研究以及KB105第1/2階段研究的第2階段的開始等陳述，包括包含“預測”、“相信”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“目標”、“潛在”、“可能”、“將”、“應該”，以及類似表達的語句，構成根據1995年《私人證券訴訟改革法案》的前瞻性陳述。實際結果可能因各種重要因素而與此類前瞻性陳述所示不同，這些重要因素包括：與臨床試驗的監管審查及申請獲得醫藥市場批准的不確定性，VYJUVEk或產品候選藥品的可用性或商業潛力；以及其他重要因素如在美國證券交易委員會的公司年度報告和季度報告中標示的“風險因素”標題下所述。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述是根據本新聞稿日期公司的觀點。公司預計隨著隨後的事件和發展，其觀點將發生變化。然而，盡管公司可能會選擇在未來某個時間點更新這些前瞻性陳述，但它明確聲明不準備這樣做。不應依賴這些前瞻性陳述作為代表公司觀點的依據，該公司觀點截至本新聞稿日期。
非通用會計原則財務指標
本新聞稿包括不受美國通用會計原則（GAAP）要求或呈報的前瞻性研發與S&A費用指引，不應被視為R&D和SG&A費用或任何其他按照GAAP獲得的績效衡量指標的替代品。公司將非GAAP的綜合R&D和SG&A費用定義為除去股票酬勞的GAAP綜合R&D和SG&A費用。公司警告投資者，根據其對非GAAP綜合R&D和SG&A費用的定義呈報的金額可能不具可比性，因為並非所有公司都以相同方式計算此非GAAP財務衡量指標。公司呈報此非GAAP財務衡量指標是因為認為此指標是一項重要的補充指標，並且相信證券分析師、投資者和其他利害關係人經常在對公司所屬行業的公司進行評估時使用這一非GAAP財務衡量指標。管理層認為，通過將此前瞻性的非GAAP財務衡量指標納入作為比較公司持續營運結果的合理基準，投資者對公司的績效有了更好的理解。管理層在計劃方面使用此非GAAP財務衡量指標，包括公司內部年度營運預算和財務預測的準備；評估公司營運策略的表現和有效性；以及評估公司擴大業務的能力。此非GAAP財務衡量指標作為一項分析工具存在局限性，不應被單獨或作為GAAP按公司合併財務報表提出的R&D和SG&A費用或其他財務報表數據的替代品或替代品。公司未提供預測的非GAAP綜合R&D和SG&A費用與預測的GAAP綜合R&D和SG&A費用的定量對帳，因為公司無法在不進行不合理努力的情況下計算調和項目，即股票酬勞。
補償費用，我們對此充滿信心。這一項目可能對未來展望的GAAP合併研發和銷售支出的計算產生重大影響，這是隱含不確定性的，取決於各種因素，其中一些是公司不能控制的。
聯繫方式
投資者與媒體：
Stéphane Paquette博士
Krystal Biotech
spaquette@krystalbio.com
Condensed Consolidated Balance Sheet Data:
| 九月三十日， 2024 | 12月31日， 2023 | ||||||||||
| （以千為單位） | （未經審計） | ||||||||||
| 資產負債表數據: | |||||||||||
| 現金及現金等價物 | $ | 373,966 | $ | 358,328 | |||||||
| 短期投資 | 214,358 | 173,850 | |||||||||
| 長期投資 | 105,888 | 61,954 | |||||||||
| 資產總額 | 982,318 | 818,355 | |||||||||
| 總負債 | 96,472 | 39,714 | |||||||||
| 股東權益總額 | $ | 885,846 | $ | 778,641 | |||||||
綜合營業收入表：
| 截至9月30日的三個月 | |||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 變化 | |||||||||||||||
| （以千美元為單位，除每股數據外） | （未經審計） | ||||||||||||||||
| 營業收入 | |||||||||||||||||
營業收入淨額 | $ | 83,841 | $ | 8,556 | $ | 75,285 | |||||||||||
| 費用 | |||||||||||||||||
| 營業成本 | 6,684 | 223 | 6,461 | ||||||||||||||
| 研發費用 | 13,511 | 10,629 | 2,882 | ||||||||||||||
| 銷售、一般及管理費用 | 28,713 | 23,697 | 5,016 | ||||||||||||||
| 訴訟和解 | 12,500 | — | 12,500 | ||||||||||||||
| 營業費用總計 | 61,408 | 34,549 | 26,859 | ||||||||||||||
| 營業利益（損失） | 22,433 | (25,993) | 48,426 | ||||||||||||||
| 其他收益 | |||||||||||||||||
| 優先審查券出售收益 | — | 100,000 | (100,000) | ||||||||||||||
| 利息收益及其他淨收入 | 7,336 | 6,740 | 596 | ||||||||||||||
| 稅前收入 | 29,769 | 80,747 | (50,978) | ||||||||||||||
所得稅支出 | (2,589) | — | (2,589) | ||||||||||||||
| 凈利潤 | $ | 27,180 | $ | 80,747 | $ | (53,567) | |||||||||||
| 每股普通股凈利潤： | |||||||||||||||||
| 基礎 | $ | 0.95 | $ | 2.88 | |||||||||||||
| 稀釋 | $ | 0.91 | $ | 2.79 | |||||||||||||
| 加權平均在外流通股數： | |||||||||||||||||
| 基礎 | 28,716 | 28,042 | |||||||||||||||
| 稀釋 | 29,902 | 28,892 | |||||||||||||||
| 截至9月30日的九個月 | |||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 變化 | |||||||||||||||
| （以千美元為單位，除每股數據外） | （未經審計） | ||||||||||||||||
| 營業收入 | |||||||||||||||||
營業收入淨額 | $ | 199,376 | $ | 8,556 | $ | 190,820 | |||||||||||
| 費用 | |||||||||||||||||
| 營業成本 | 15,112 | 223 | 14,889 | ||||||||||||||
| 研發費用 | 40,050 | 35,061 | 4,989 | ||||||||||||||
| 銷售、一般及管理費用 | 82,398 | 73,637 | 8,761 | ||||||||||||||
| 訴訟和解 | 37,500 | 12,500 | 25,000 | ||||||||||||||
| 營業費用總計 | 175,060 | 121,421 | 53,639 | ||||||||||||||
| 營業利益（損失） | 24,316 | (112,865) | 137,181 | ||||||||||||||
| 其他收益 | |||||||||||||||||
| 優先評價券出售收益 | — | 100,000 | (100,000) | ||||||||||||||
| 利息收益及其他淨收入 | 22,430 | 15,105 | 7,325 | ||||||||||||||
| 稅前收入 | 46,746 | 2,240 | 44,506 | ||||||||||||||
所得稅支出 | (3,066) | — | (3,066) | ||||||||||||||
| 凈利潤 | $ | 43,680 | $ | 2,240 | $ | 41,440 | |||||||||||
| 每股普通股凈利潤： | |||||||||||||||||
| 基礎 | $ | 1.53 | $ | 0.08 | |||||||||||||
| 稀釋 | $ | 1.47 | $ | 0.08 | |||||||||||||
| 加權平均在外流通股數： | |||||||||||||||||
| 基礎 | 28,537 | 26,812 | |||||||||||||||
| 稀釋 | 29,669 | 27,385 | |||||||||||||||