第99.1展示文本
insmed報告2024年第三季度財務業績並提供業務更新
——ARIKAYCE® (阿米卡星脂質體吸入懸液)2024年第三季度總營業收入達到9340萬美元，同比增長18%
達到2023年第三季度水平—
—Brensocatib在支氣管擴張症方面的NDA提交計劃仍然如期於2024年第四季度進行，預計美國上市日期仍定於
2025年年中—
—擴大美國銷售團隊已全面展開；專注於支氣管擴張症的疾病認知和在Brensocatib預計上市之前支持ARIKAYCE的增長—
—第三季度結束時現金、現金等價物和證券投資約15億美元—
—與Pharmakon重新談判貸款條款，導致資本成本降低，第四季度還將收到額外15000萬美元款項—
—重申 2024年全球ARIKAYCE營業收入指導範圍爲34000萬至36000萬美元，與2023年相比以兩位數增長—
2024年10月31日，新澤西州布里奇沃特 / PRNewswire / — insmed公司（納斯達克：insmed），一家以人爲本的全球生物技術公司，致力於提供首創和最好的療法，改變面對嚴重疾病患者的生活，今天報告了截至2024年9月30日的第三季度財務業績，並提供了業務更新。 努力
提供首創和最佳療法，改善面臨嚴重疾病患者生活的insmed公司今天報告了截至2024年9月30日的第三季度財務業績，並提供了業務更新。
「我對本季度公司在多個正在進行的計劃上取得的進展感到高興。」 insmed董事長兼首席執行官Will Lewis表示，「我們仍然計劃在2024年第四季度提交brensocatib的新藥申請，並繼續預計在2025年年中可能會在美國上市。在臨床方面，ENCORE和PAH研究即將完成招募。在我們的三個商業區域，ARIKAYCE的營業收入再次實現兩位數增長。通過我們在降低資本成本和增加現金儲備方面採取的措施，我們的資產負債表得以增強，我們相信我們已經爲抓住前方巨大機遇奠定了良好基礎。」
近期支柱亮點
支柱一：ARIKAYCE
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Insmed has closed screening of new patients for the ENCORE study and is now expected to exceed its target enrollment of 400 patients with newly diagnosed or recurrent 複合物的 complex (MAC) lung infection who have not started antibiotics.
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The Company is scheduled to meet with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) during the fourth quarter to discuss the possibility of an accelerated approval to expand the label for ARIKAYCE
to include all patients with MAC lung infection, based on the positive Phase 3 ARISE trial data. Insmed continues to expect that the full data from the ongoing ENCORE trial will be required for approval.
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1
支柱2：Brensocatib
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Insmed remains on track to file a New Drug Application (NDA) with the FDA for brensocatib in patients with bronchiectasis in the fourth quarter of 2024. If priority review is granted and
brensocatib is approved, Insmed anticipates a U.S. launch in mid-2025. Launches in Europe and Japan are expected in the first half of 2026, pending approvals.
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| • |
New subpopulation data from 19 pre-specified categories of patients in the ASPEN study were presented in October 2024 at the American College of Chest Physicians Annual Meeting in Boston. The
annualized rate of pulmonary exacerbations favored brensocatib at both the 10 mg and 25 mg doses over placebo for almost all subgroups. In a separate analysis, least squares mean difference for brensocatib 25 mg demonstrated a reduced
decline in post-bronchodilator forced expiratory volume in 1 second (FEV1) at Week 52 versus placebo for all prespecified subgroups.
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| • |
Insmed正在美國推進上市準備工作，並已聘請、培訓和部署了120名額外的治療銷售專家，在推進之前專注於支氣管擴張症的疾病認知意識，與更多肺科醫生合作，同時支持ARIKAYCE的增長。
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| • |
公司繼續招募患有慢性鼻竇炎但無鼻息肉（CRSsNP）的患者參加布倫索卡替的第二期20億BiRCh試驗，並預計將於2025年下半年公佈該研究的頭號數據。
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| • |
公司計劃在2024年底激活其在美國的第一個布倫索卡替治療丘疹性汗腺炎（HS）患者的第二期研究臨床試驗地點。
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支柱3：TPIP
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目前仍在繼續招募肺動脈高壓（PAH）患者進行曲前列酮棕櫚酰吸入粉末（TPIP）的第二期研究，目前已完成90%以上的目標招募。
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| • |
Insmed計劃在2025年下半年報告PAH研究的首要結果。
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| • |
公司仍然期待在2025年下半年啓動TPIP在與間質性肺疾病相關的肺動脈高壓（PH-ILD）患者的第三期研究。
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支柱4：初期研究
| • |
Insmed的早期研究工作包括正在開發的超過30個已確定的臨床前計劃，所有這些計劃都有可能成爲一類或最佳療法。
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該公司繼續預計其早期研究計劃的總體支出將佔總支出的不到20％。
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公司更新
| • |
insmed已經採取了以下措施，旨在進一步加強其資產負債表和財務狀況：
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| (i) |
在2024年第三季度，公司完成了對於將於2025年1月到期的22500萬美元可轉換債券的贖回。Insmed發行了約570萬股普通股，以補償債券的贖回和早期轉換。
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2
| (ii) |
公司在2024年第三季度通過其市價股權發行計劃額外籌集了37100萬美元的淨收入，平均每股售價爲75.64美元。
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| (iii) |
2024年10月，insmed與Pharmakon Advisors, LP管理的投資基金就修改其35000萬美元的到期貸款達成協議。根據修改協議的條款，由Pharmakon Advisors, LP管理的投資基金將提供額外的15000萬美元收入，預計將於2024年第四季度收到。全額本金的到期日延長至2029年，並將以高個位數的固定利率支付。
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| • |
2024年10月，insmed宣佈在___中獲得第一名的"**No. 1**"排名 科學根據2024年的《頂級僱主調查》，Insmed連續第四年蟬聯榜首。該年度調查對生物技術、製藥和相關行業的員工進行了調查，以確定排名前20的最佳僱主以及它們的主要特徵。
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2024年第三季度財務業績
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截至2024年9月30日的第三季度總營業收入爲9340萬美元，同比增長18%，相比於2023年第三季度的總收入爲7910萬美元。
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| • |
2024年第三季度的總營業收入中，美國ARiKAYCE的淨銷售額爲6690萬美元，日本爲2100萬美元，歐洲及其他地區爲560萬美元。2024年第三季度的銷售總額在美國增長了13%，日本增長31%，歐洲及其他地區增長45%，反映了這些地區ARiKAYCE持續增長的趨勢。
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| • |
2024年第三季度產品銷售成本（不包括無形資產攤銷）爲2120萬美元，相較於2023年第三季度的1670萬美元，主要反映了ARiKAYCE銷售量的增加。
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| • |
2024年第三季度研發費用爲15080萬美元，相比於2023年第三季度的10910萬美元。研發費用的同比增長主要是由於製造業和薪酬福利相關費用的增加。
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| • |
2024年第三季度銷售、普通及行政費用爲11890萬美元，相比於2023年第三季度的9060萬美元。銷售、普通及行政費用的同比增長主要是由於薪酬福利相關費用和與brensocatib的啓動準備活動有關的員工人數增加而產生的股票補償成本的增加。
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| • |
2024年第三季度，Insmed報告淨虧損22050萬美元，每股1.27美元，而2023年第三季度淨虧損15890萬美元，每股1.11美元。
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資產負債表、財務指導和計劃投資
| • |
截至2024年9月30日，Insmed的現金、現金等價物和市場證券總額爲146790萬美元。
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| • |
Insmed重申其2024年全球ARIKAYCE營收預測爲34000萬至36000萬美元，中點較2023年同期增長15％。
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| • |
Insmed繼續預期超過總支出的80%將用於其臨床和商業項目，而不到總支出的20%將用於其早期研究項目，反映了公司在支出方面的歷史做法。
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| • |
公司計劃在2024年繼續投資以下關鍵活動:
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| (i) |
商業化和ARIKAYCE在當前適應症全球的持續增長，以及擬支持標籤擴展到所有患有MAC肺感染的患者的臨床試驗計劃的推進，以滿足其當前適應症獲得全面批准的後續需求。
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3
| (ii) |
推進brensocatib，包括:
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| a. |
與調節支氣管擴張和
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| b. |
針對CRSsNP患者進行的第2期BiRCh試驗以及HS患者預計的第2期計劃;
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| (iii) |
推進TPIP的臨床開發計劃;
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| (iv) |
推進早期研究計劃。
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insmed將於今天東部時間上午8:00舉行電話會議。 股東和其他感興趣的人士可通過撥打(888)210-2654（美國）和(646)960-0278（國際）並提及訪問代碼7862189參加電話會議。會議也將在公司網站上進行現場網絡直播。 www.insmed.com.
會議通話重播將於會議結束後大約1小時內通過撥打(800) 770-2030 (美國)和(609) 800-9909（國際）並提及訪問代碼7862189可訪問至2024年11月7日。撥打的網絡會議也將在公司網站的投資者關係部門存檔90天。 www.insmed.com.
4
INSMED INCORPORATED
綜合淨虧損陳述
（以千爲單位，每股數據除外）
(未經審計)
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結束的三個月
2023年9月30日
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九個月結束
2023年9月30日
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2024
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2023
|
2024
|
2023
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|
產品收入淨額
|
$
|
93,425
|
$
|
79,072
|
$
|
259,265
|
$
|
221,515
|
||||||||
|
營業費用：
|
||||||||||||||||
|
產品銷售成本
|
21,170
|
16,706
|
59,591
|
47,130
|
||||||||||||
|
研發
|
150,809
|
109,148
|
418,640
|
433,982
|
||||||||||||
|
銷售、一般及行政費用
|
118,930
|
90,626
|
318,601
|
254,971
|
||||||||||||
|
無形資產攤銷
|
1,263
|
1,263
|
3,789
|
3,789
|
||||||||||||
|
遞延和相關償付責任負債公允價值變動
|
14,682
|
8,997
|
106,482
|
12,997
|
||||||||||||
|
營業費用總計
|
306,854
|
226,740
|
907,103
|
752,869
|
||||||||||||
|
營業虧損
|
(213,429
|
)
|
(147,668
|
)
|
(647,838
|
)
|
(531,354
|
)
|
||||||||
|
投資收益
|
16,982
|
10,583
|
36,050
|
32,279
|
||||||||||||
|
利息支出
|
(21,054
|
)
|
(20,288
|
)
|
(63,363
|
)
|
(60,910
|
)
|
||||||||
|
利率掉期公允值變動損益
|
(3,852
|
)
|
(1,301
|
)
|
(1,106
|
)
|
(1,650
|
)
|
||||||||
|
其他收入（費用）淨額
|
1,843
|
285
|
474
|
(314
|
)
|
|||||||||||
|
稅前虧損
|
(219,510
|
)
|
(158,389
|
)
|
(675,783
|
)
|
(561,949
|
)
|
||||||||
|
所得稅費用
|
1,014
|
544
|
2,441
|
1,557
|
||||||||||||
|
淨虧損
|
$
|
(220,524
|
)
|
$
|
(158,933
|
)
|
$
|
(678,224
|
)
|
$
|
(563,506
|
)
|
||||
|
每股基本和稀釋淨損失
|
$
|
(1.27
|
)
|
$
|
(1.11
|
)
|
$
|
(4.27
|
)
|
$
|
(4.06
|
)
|
||||
|
加權平均基本和稀釋普通股份在外流通
|
173,721
|
142,899
|
159,013
|
138,960
|
||||||||||||
5
INSMED INCORPORATED
合併資產負債表
（以千爲單位，除每股面值和股份數據外）
|
截至
2024年9月30日
|
截至
2023年12月31日
|
|||||||
|
(未經審計)
|
||||||||
|
資產
|
||||||||
|
流動資產：
|
||||||||
|
現金及現金等價物
|
$
|
461,451
|
$
|
482,374
|
||||
|
有價證券
|
1,006,457
|
298,073
|
||||||
|
應收賬款
|
42,317
|
41,189
|
||||||
|
庫存
|
98,470
|
83,248
|
||||||
|
預付費用和其他流動資產
|
41,150
|
24,179
|
||||||
|
總流動資產
|
1,649,845
|
929,063
|
||||||
|
固定資產淨額
|
75,265
|
65,384
|
||||||
|
融資租賃使用權資產
|
18,951
|
20,985
|
||||||
|
經營租賃權使用資產
|
16,030
|
18,017
|
||||||
|
無形資產，淨額
|
59,915
|
63,704
|
||||||
|
商譽
|
136,110
|
136,110
|
||||||
|
其他
|
96,856
|
96,574
|
||||||
|
總資產
|
$
|
2,052,972
|
$
|
1,329,837
|
||||
|
負債和股東權益
|
||||||||
|
流動負債:
|
||||||||
|
應付賬款及應計費用
|
$
|
248,684
|
$
|
214,987
|
||||
|
融資租賃負債
|
2,871
|
2,610
|
||||||
|
經營租賃負債
|
7,633
|
8,032
|
||||||
|
流動負債合計
|
259,188
|
225,629
|
||||||
|
長期債務
|
954,831
|
1,155,313
|
||||||
|
知識產權融資協議
|
160,049
|
155,034
|
||||||
|
或有事項考慮
|
157,600
|
84,600
|
||||||
|
融資租賃負債，長期
|
24,841
|
27,026
|
||||||
|
經營租賃負債，長期
|
9,692
|
11,013
|
||||||
|
其他長期負債
|
3,356
|
3,145
|
||||||
|
負債合計
|
1,569,557
|
1,661,760
|
||||||
|
股東權益：
|
||||||||
|
普通股，面值$0.01；授權股份爲5億股，於2024年9月30日和2023年12月31日分別發行並流通股份爲1億4797萬960股
178,846,991 ，於2024年9月30日和2023年12月31日分別發行並流通股份爲1億4797萬960股
|
1,788
|
1,480
|
||||||
|
額外實收資本
|
4,605,449
|
3,113,487
|
||||||
|
累積赤字
|
(4,124,369
|
)
|
(3,446,145
|
)
|
||||
|
累計其他綜合收益(虧損)
|
547
|
(745
|
)
|
|||||
|
股東權益（虧損）總計
|
483,415
|
(331,923
|
)
|
|||||
|
負債和股東權益（虧損）總計
|
$
|
2,052,972
|
$
|
1,329,837
|
||||
6
關於ARIKAYCE
ARIKAYCE在美國獲得批准爲ARIKAYCE®（阿米卡星脂質體吸入懸浮液），在歐洲爲ARIKAYCE脂質體590mg霧化器懸液， 在日本爲ARIKAYCE吸入劑590mg（阿米卡星硫酸鹽吸入劑）。當前，國際治療指南推薦ARIKAYCE適用於適當的患者。® 590毫克脂質體霧化分散液，在日本被稱爲ARIKAYCE®
吸入用590毫克（阿米卡星硫酸鹽吸入製劑）。 當前國際治療指南建議將ARIKAYCE用於適當患者。ARIKAYCE是阿米卡星的一種新型吸入式每日一次配方，阿米卡星是一種已經歷史性靜脈用藥的抗生素，與聽力、平衡和腎功能嚴重毒性有關。Insmed的專有PULMOVANCE® 脂質體技術可以將阿米卡星直接輸送到肺部，脂質體阿米卡星被肺巨噬細胞所吸收，感染病竈處在肺部，同時限制全身暴露。ARIKAYCE使用Lamira每日一次給藥® 由PARI Pharma GmbH（PARI）製造的Nebulizer System。
關於PARI Pharma和Lamira® 霧化噴霧器系統
ARIKAYCE通過一種新型吸入設備Lamira交付® 霧化器系統由PARI開發的獨特便攜式噴霧器系統Lamira® Lamira是一款靜音、便攜式噴霧器，通過振動的、具有孔洞的膜片有效霧化ARIKAYCE。基於PARI與氣溶膠合作了100年的歷史，PARI致力於通過開發創新的遞送平台來改善患者護理，推動吸入療法。
關於Brensocatib
Brensocatib是由Insmed開發的一種小分子口服可逆二肽基肽酶1（DPP1）抑制劑，用於治療患有支氣管擴張、腺樣體肥大-鼻竇炎多發性鼻息肉樣息肉，以及其他由中性粒細胞介導的疾病的患者。DPP1是一種酶，負責激活中性粒細胞絲氨酸蛋白酶（NSPs），如中性粒細胞彈性蛋白酶，當它們在骨髓中形成時。中性粒細胞是最常見的白細胞類型，在病原體清除和炎症調解中發揮關鍵作用。在慢性炎症性肺疾病中，中性粒細胞在氣道中積聚，導致過多的活性NSPs使肺部受到破壞和發炎。Brensocatib可能通過抑制DPP1及其對NSPs的激活來減少支氣管擴張等炎症性疾病的破壞性影響。Brensocatib是一種尚未在任何司法管轄區批准用於任何適應症的研究性藥物。
關於TPIP
Treprostinil palmitil吸入粉末（TPIP）是Treprostinil palmitil的乾粉製劑，是Treprostinil的前藥，由Treprostinil經酯鍵連接到一個16碳鏈。TPIP完全在Insmed的實驗室開發，是一種潛在的高度差異化的前列環素衍生物，正在評估用於治療PAH、PH-ILD和其他罕見和嚴重的肺部疾病。TPIP通過膠囊式吸入裝置給藥。TPIP是一種正在調查的藥物產品，尚未在任何司法管轄區批准用於任何適應症。
重要安全信息和ARIKAYCE在美國的警告
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警告：呼吸道不良反應增加風險
ARIKAYCE已與增加呼吸道不良反應的風險相關，包括過敏性肺炎、咯血、支氣管痙攣和加重潛在肺部疾病，有時導致患者住院。
|
7
Hypersensitivity Pneumonitis 在臨床試驗中使用ARIKAYCE報告了過敏性肺炎。過敏性肺炎（報告爲變態性肺炎、肺炎、間質性肺病、對ARIKAYCE的過敏反應）在接受ARIKAYCE及背景方案治療的患者中（3.1%）的發病率較接受單獨背景方案治療的患者（0%）更高。大多數患有過敏性肺炎的患者停止了ARIKAYCE治療，並接受了皮質類固醇治療。如出現過敏性肺炎，應停止使用ARIKAYCE，並根據醫學適當管理患者。.
Hemoptysis 在臨床試驗中使用ARIKAYCE報告了咯血。咯血在接受ARIKAYCE及背景方案治療的患者中（17.9%）的發病率較接受單獨背景方案治療的患者（12.5%）更高。如果出現咯血 咯血發生時，根據醫學判斷進行患者管理.
Bronchospasm 在臨床試驗中使用ARIKAYCE報告了這種症狀。哮喘（報告爲哮喘、支氣管高反應性、支氣管痙攣、呼吸困難、勞力性呼吸困難、呼氣延長、喉嚨緊縮、喘鳴）在接受ARIKAYCE輔助療效治療的患者中發生頻率較高（28.7%） 與僅接受背景療程的患者（10.7%）相比，使用ARIKAYCE期間發生支氣管痙攣時，請根據臨床情況進行治療.
Exacerbations of underlying pulmonary disease在臨床試驗中使用ARIKAYCE報告了這種症狀。患者接受ARIKAYCE輔助療效治療（14.8%）與僅接受背景療程治療的患者（9.8%）相比，患者患有潛在肺部疾病加重（報告爲慢性阻塞性肺病（COPD）、感染性COPD加重、支氣管擴張症感染性加重）的發生頻率較高. 如果在使用ARIKAYCE期間發生潛在的肺部疾病急性惡化，請根據醫學判斷對患者進行治療.
過敏和超敏反應： 已有報道稱，使用ARIKAYCE的患者出現了嚴重且可能危及生命的過敏反應，包括過敏性休克。症狀包括皮膚和粘膜組織過敏反應的急性發作（蕁麻疹，瘙癢，潮紅，脣/舌/小齶腫脹），呼吸困難（氣促，哮鳴，喘鳴，咳嗽），胃腸道症狀（噁心，嘔吐，腹瀉，絞痛），以及過敏反應的心血管體徵和症狀（心動過速，低血壓，暈厥，尿失禁，頭暈）。在實施ARIKAYCE療法之前，評估患者對氨基糖苷過敏反應的情況。如果發生過敏性休克或過敏反應，請停止使用ARIKAYCE並實施適當的支持措施。
耳毒性 在臨床試驗中使用ARIKAYCE時有報道稱發生過耳毒性（包括耳聾，頭暈，暈厥前兆，耳鳴和眩暈）。與接受背景方案治療的患者相比，接受ARIKAYCE加背景方案治療的患者中，出現聽覺障礙有更高的頻率（17%）。 獨自使用（9.8%）相比，接受ARIKAYCE加背景方案治療的患者中耳鳴的發生頻率更高（背景方案治療組爲0.9%）。主要是耳鳴（ARIKAYCE加背景方案治療組爲7.6%，背景方案治療組爲0.9%）和頭暈（ARIKAYCE加背景方案治療組爲6.3%，背景方案治療組爲2.7%）。 在使用ARIKAYCE治療期間，密切監測已知或疑有聽覺或前庭功能障礙的患者。如果發生耳毒性，請根據醫學適當管理患者，包括可能停止使用ARIKAYCE。
Nephrotoxicity 在ARIKAYCE用於治療MAC肺部疾病的臨床試驗中觀察到這種情況，但並沒有高於單獨使用背景方案治療。腎毒性已與氨基糖苷相關聯。 密切監測 在開具ARIKAYCE處方時，可能需要對已知或疑似腎功能異常的患者進行評估。
Neuromuscular Blockade：未有神經肌肉疾病患者參與ARIKAYCE臨床試驗。應密切監測已知或疑似患有神經肌肉疾病（如重症肌無力）的患者，因爲氨基糖苷類藥物可能通過阻斷神經肌肉交界處的乙酰膽鹼釋放而加重肌無力。
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胚胎-胎兒毒性: 當孕婦使用氨基糖苷類藥物時可能會對胎兒造成危害。氨基糖苷類藥物，包括ARIKAYCE在內，可能與接觸的兒童患者出現全身不可逆的雙側先天性失聰有關 宮內使用ARIKAYCE的患者在懷孕期間，或在服用ARIKAYCE期間懷孕，應被告知對胎兒可能造成的潛在危險。
忌用症。對於任何氨基糖苷類藥物過敏的患者，不得使用ARIKAYCE。
最常見的不良反應在試驗1中，與僅接受背景方案治療的患者相比，使用ARIKAYCE聯合背景方案治療的患者中發生率≥5%的最常見不良反應包括聲音嘶啞（47% vs 1%），咳嗽（39% vs 17%），支氣管痙攣（29% vs 11%），咯血（18% vs 13%），耳毒性（17% vs 10%），上呼吸道刺激（17% vs 2%），肌肉骨骼疼痛（17% vs 8%），疲勞和無力感（16% vs 10%），基礎肺部疾病加重（15% vs 10%），腹瀉（13% vs 5%），噁心（12% vs 4%），肺炎（10% vs 8%），頭痛（10% vs 5%），發熱（7% vs 5%），嘔吐（7% vs 4%），皮疹（6% vs 2%），體重下降（6% vs 1%），咳痰變化（5% vs 1%），胸部不適（5% vs 3%）。
藥物相互作用避免與可能引起神經毒性、腎毒性和耳毒性的藥物一同使用ARIKAYCE。某些利尿劑會通過改變血清和組織中的氨基糖苷類藥物濃度來增加氨基糖苷類藥物的毒性。避免同時使用ARIKAYCE和乙丙酸、呋塞米、尿素或靜脈甘露醇。
過量: 未確定與ARIKAYCE過量相關的特異性不良反應。 急性中毒應立即停止使用ARIKAYCE，並進行腎功能基線測試。血液透析可能有助於將阿米卡星從體內清除。在所有疑似超量服用的情況下，醫生應聯繫地區毒物控制中心以獲取有效治療信息。
LIMITED POPULATION: ARIKAYCE® is indicated in adults, who have limited or no alternative treatment options, for the treatment of 複合物的 在多藥聯合治療背景下，對於在經過至少6個連續月的治療後未能獲得負痰培養結果的患者，合併抗菌藥物方案中作爲複雜（MAC）肺部疾病的一部分。由於目前僅有有限的ARIKAYCE臨床安全性和有效性數據可用，因此將ARIKAYCE保留供成年患者使用，這些患者的替代治療選擇有限或沒有。. 這種藥物適用於特定和有限的患者群體。
鼓勵患者報告處方藥的負面副作用給FDA。
訪問 www.fda.gov/medwatch，或撥打1-800-FDA-1088。您也可以致電公司電話1-844-4-insmed。
請查看完整處方信息，包含警告信息。
完整處方信息.
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關於Insmed
Insmed Incorporated is a people-first global biopharmaceutical company striving to deliver first- and best-in-class therapies to transform the lives of patients facing
serious diseases. The Company is advancing a diverse portfolio of approved and mid- to late-stage investigational medicines as well as cutting-edge drug discovery focused on serving patient communities where the need is greatest. Insmed’s most
advanced programs are in pulmonary and inflammatory conditions, including a therapy approved in the United States, Europe, and Japan to treat a chronic, debilitating lung disease. The Company’s early-stage research programs encompass a wide range of
technologies and modalities, including gene therapy, AI-driven protein engineering, protein manufacturing, RNA end-joining, and synthetic rescue.
Headquartered in Bridgewater, New Jersey, Insmed has offices and research locations throughout the United States, Europe, and Japan. Insmed is proud to be recognized as
one of the best employers in the biopharmaceutical industry, including spending four consecutive years as the No. 1 Science Top Employer. Visit www.Insmed.com to learn more.
前瞻性聲明
This press release contains forward-looking statements that involve substantial risks and uncertainties. 「Forward-looking statements,」 as that term is
defined in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, are statements that are not historical facts and involve a number of risks and uncertainties. Words herein such as 「may,」 「will,」 「should,」 「could,」 「would,」 「expects,」 「plans,」
「anticipates,」 「believes,」 「estimates,」 「projects,」 「predicts,」 「intends,」 「potential,」 「continues,」 and similar expressions (as well as other words or expressions referencing future events, conditions or circumstances) may identify forward-looking
statements.
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The forward-looking statements in this press release are based upon the Company’s current expectations and beliefs, and involve known and unknown risks,
uncertainties and other factors, which may cause the Company’s actual results, performance and achievements and the timing of certain events to differ materially from the results, performance, achievements or timings discussed, projected,
anticipated or indicated in any forward-looking statements. Such risks, uncertainties and other factors include, among others, the following: failure to continue to successfully commercialize ARIKAYCE, our only approved product, in the U.S., Europe
or Japan (amikacin liposome inhalation suspension, Liposomal 590 mg Nebuliser Dispersion, and amikacin sulfate inhalation drug product, respectively), or to maintain US, European or Japanese approval for ARIKAYCE; our inability to obtain full
approval of ARIKAYCE from the FDA, including the risk that we will not successfully or in a timely manner complete the confirmatory post-marketing clinical trial required for full approval of ARIKAYCE, or our failure to obtain regulatory approval
to expand ARIKAYCE’s indication to a broader patient population; failure to obtain, or delays in obtaining, regulatory approvals for brensocatib, TPIP or our other product candidates in the US, Europe or Japan or for ARIKAYCE outside the US, Europe
or Japan, including separate regulatory approval for Lamira® 在每個市場和每個用途中； 未能成功商業化brensocatib、TPIP或我們其他的候選產品（如果獲得適用監管機構的批准），或
維持brensocatib、TPIP或我們其他候選產品（如果獲得批准）的適用監管批准； 出現ARIKAYCE被醫生、患者等在醫療社區中的接受程度或變化的不確定性，如果獲得批准，brensocatib或TPIP； 我們無法從政府或第三方付款方獲得充足的ARIKAYCE或如果獲得批准的brensocatib或TPIP的報銷，或ARIKAYCE或，如果
批准，brensocatib或TPIP的合理價格； 我們對ARIKAYCE、brensocatib、TPIP或我們其他候選產品的潛在市場規模的估計存在錯誤，或者在用於識別醫生、預期患者接受率、
預期治療持續時間或預期患者依從性或中止率方面使用的數據存在錯誤； 依賴的第三方未能爲公司製造足夠數量的ARIKAYCE、brensocatib或TPIP以滿足商業或臨床
需求，進行公司的臨床試驗，或者遵守對公司業務產生影響的公司協議或法律法規； 我們與Pharmakon Advisors L.P.管理的某些基金的擔保高級
貸款以及與OrbiMed Royalty相關的風險和不確定性。 Credit Opportunities IV，LP，包括我們在協議中遵守對擔保高級的合規性以
及對我們運營有影響的協議中的限制的能力; 我們無法建立或維持有效的直銷和市場營銷基礎設施，或與提供這種基礎設施以分銷ARIKAYCE或未來批准的任何產品候選人的第三方合作； 無法成功進行ARIKAYCE、brensocatib、TPIP和我們其他產品候選人的未來臨床試驗，以及我們潛在
的無法吸引或留住足夠的患者進行和完成試驗或生成監管批准我們的產品候選人或允許在與肺部MAC病患者等廣泛人群中使用ARIKAYCE所必需的數據，等等； ARIKAYCE、brensocatib、TPIP或我們其他產品候選人相關的意外安全性或有效性問題的發展； 我們的臨床研究可能會延遲，藥物開發過程中可能會出現嚴重的副作用，或者可能會拒絕所提交的任何
協議修訂； 我們在不時宣佈或發佈的臨床試驗中的中期，概要或初步數據可能會隨着更多患者數據的獲知而發生變化，或者如果披露更多數據，則可能會以不同方式加以解釋，或者可能會
發現盲數據與非盲數據描述不符； 我們的競爭對手可能會針對我們爲特定指標開發的產品獲得孤兒藥物排他性; 我們無法吸引和留住關鍵人員，或有效管理我們的增長; 我們無法成功整合我們最近的收購併適當地管理管理層在整合活動上所花費的時間和注意力的數量； 我們獲得的技術、產品和產品候選人未能獲得商業成功; 無法適應我們激烈的競爭和不斷變化的環境；
無法訪問、升級或擴展我們的技術系統或更新現有技術或開發或實施新技術的困難； 我們無法維持重要客戶的風險； 政府醫療保健改革增加我們的成本並損害我們的財務狀況的風險； 由於災難或其他事件（包括自然災害或公共衛生危機等）引起的業務或經濟中斷； 我們目前和未來潛在利用人工智能和機器學習可能不成功; 美國、歐洲、日本和全球普遍經濟狀況的惡化，包括通貨膨脹長時間作
用對我們、我們的供應商、第三方服務提供商和潛在合作伙伴的影響； 我們可能陷入成本高昂的知識產權訴訟，無法充分保護我們的知識產權或防止泄露我們的商業祕密和其他
專有信息，並承擔涉及此類事宜的訴訟或其他程序的費用； 身在ARIKAYCE、brensocatib或我們其他產品候選人相關協議強加給我們的限制或其他義務，包括我們與PARI和AstraZeneca Ab的許可協議，並未能遵守我們根據這些協議的義務； 因訴訟導致的成本和聲譽損
失，包括產品責任權益索賠; 我們的經營受到網絡安全攻擊或問題嚴重擾亂的風險； 我們在國際上經驗有限； 適用於我們業務的法律和法規的變化，包括任何涉及定價改革和影響我們
利用研究、開發或生產某些第三方的能力的法律和法規，並未能遵守這些法律和法規； 我們的經營損失歷史以及我們或許永遠不會實現或維持盈利的可能性； 影響我們運營的淨
資產減值損失; 無法償還我們現有債務，並對我們未來獲得資本的能力產生不確定性; 建立額外第三方生產設施的計劃延遲執行並與這些計劃相關的意外費用的風險。
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由於其性質，控股公司的前瞻性陳述涉及風險和不確定性，因爲它們與可能發生或可能不會發生的事件有關，所以公司可能實際上無法實現公司前瞻性陳述中所指示的結果、計劃、意圖或期望。關於可能影響公司業務的風險和不確定性的額外信息，請參閱公司年度報告第10-k表格所討論的第1A項目「風險因素」，截至2023年12月31日結束的年度報告，以及與證券交易委員會（SEC）的任何隨後公司備案文件。
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