有價值的基因療法創造了強大的商業潛力。$850,000,$2,254,412,$2,800,000,$3,000,000,$3,200,000,$3,000,000,$2,500,000,$2,000,000,$1,500,000,$1,000,000,$500,000,$0,$3,500,000。WAC(批發商獲得成本):產品 Luxturna®, Zolgensma®, Zynteglo, Skysona, Elevidys。適應症:雙等位RPE65突變相關的視網膜營養不良;2歲以下脊髓性肌肉萎縮(SMA)患者;需要定期輸血的β地中海貧血患者;4-17歲患有腦白質脫髓鞘病(CALD)的患者;能自主行走的4-5歲患有杜氏肌營養不良(DMD)的患者。技術類型:AAV載體基因療法;AAV載體基因療法;自體造血幹細胞基因療法;自體造血幹細胞基因療法;AAV載體基因療法。劑量方案:每隻眼1.5 x 1011 vg,分開在不少於6天的間隔內;體重每公斤1.1 × 1014 vg,靜脈內注射60分鐘;每公斤5.0 × 106 CD34+細胞,每袋通過靜脈注射不超過30分鐘;每公斤5.0 × 106 CD34+細胞最低單劑量;每公斤1.33 ×1014 vg,靜脈內注射1-2小時(每公斤<10mL/kg/hr)。ROA:視網膜下;靜脈內;靜脈內;靜脈內;靜脈內;批准日期:2017年12月;2019年5月;2022年8月;2022年9月;2023年6月;專利過期日期:2025年6月;2029年12月;2029年12月;2032年12月;無。基因療法是患者一生只需進行一次治療的。 *同時治療兩隻眼睛的WAC成本;單隻眼睛的成本減半。AAV,腺相關病毒;IV,靜脈內;RPE,視網膜色素上皮;ROA,給藥途徑;WAC,批發商獲取成本。Luxturna®是spark therapeutics公司的註冊商標。Zolgensma是諾華基因療法公司的註冊商標。Zynteglo是bluebird bio公司的商標。Skysona是bluebird bio公司的商標。Elevidys是Sarepta Therapeutics公司的商標。