第99.1展示文本
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ocuphire pharma宣佈收購Opus遺傳學
收購將打造一個專注於罕見遺傳性視網膜變性基因治療的領先臨床階段公司
新的OPGx-LCA5 1/2期6個月數據表明在早發性視網膜退變中的安全性和視覺改善
預計2025年下半年將發佈LCA5兒童患者和BEST1患者的額外臨床數據
LYNX-2第3期試驗，針對光線暗淡中有障礙的患者使用0.75%氯胺酮眼用溶液，將於2025年第1季度發佈頭等數據
VEGA-3第3期試驗，針對老視症使用0.75%氯胺酮眼用溶液，將於2025年上半年發佈頭等數據
公司將尋找戰略合作伙伴，繼續開發APX3330，這是用於治療非增殖性糖尿病視網膜病的口服小分子Ref-1抑制劑。
預計現金儲備將延至2026年
討論收購事宜的電話會議將於今天下午4:30點進行。
密歇根州法明頓希爾斯，2024年10月22日（環球新聞社）-ocuphire pharma公司（納斯達克：OCUP）是一家臨床階段眼科生物製藥公司，專注於開發和商業化治療視網膜和屈光眼疾病患者的療法，今天宣佈全股票收購Opus Genetics公司，該公司是一家專注於遺傳性視網膜疾病的臨床階段基因療法公司。該合併創立了一家致力於成爲遺傳性視網膜疾病基因療法開發領導者的變革性生物技術公司。作爲合併的一部分，合併後的公司將於2024年10月23日起更名爲Opus Genetics公司，並於2024年10月24日起在納斯達克交易所以「IRD」爲標的進行交易。
「Opus Genetics爲遺傳性視網膜疾病患者創造了一系列具有變革性的療法，在早期數據表現出前景良好。這是一個推動這些治療方案快速發展的機會，2025年爲合併公司設立了四個重要的臨床里程碑，」George Magrath博士表示，他將繼續擔任合併公司的首席執行官。「我們對新的LCA5六個月概念驗證數據感到鼓舞，顯示出三名患有晚期疾病的患者中有三名獲得了視覺改善，並且很高興能匯聚一支在潛在開創性基因療法開發方面擁有深厚專業知識的領導團隊。我們期待着繼續取得進展，創造價值，並共同改善患者的預後。」
Opus Genetics前總裁兼首席執行官、新合併公司總裁Ben Yerxa博士說：「利用ocuphire團隊在後期眼科藥物開發和監管批准方面的經驗和資源，我們相信我們有能力加速我們針對遺傳性視網膜疾病的潛在變革性基因療法管線。」
我們認爲這筆交易對全球患有遺傳性視網膜疾病患者來說是一次勝利，我們期待高效推進我們的結合管線。
這家合併公司現在擁有一個擴大的管線，其中包括來自其基於腺相關病毒（AAV）基因治療組合的多個引人注目的資產，目前正在爲遺傳性視網膜疾病開發，以及正在評估用於老花眼和角膜矯正術後的暗適光（有時稱爲DLD）視力障礙的鹽酸費托拉明眼科溶液0.75%。由於APX3330的資本需求和發展時間表，這是一種口服小分子Ref-1抑制劑，用於治療非增生性糖尿病視網膜病，該公司將尋求戰略合作伙伴推進晚期糖尿病視網膜病項目的臨床開發，並將將其現有資源重定向到已收購的基因治療項目。
最先進的基因療法候選藥物OPGx-LCA5正在開發用於治療LCA5，這是一種早發性視網膜退化疾病，並且正在進行開放標籤、劑量遞增的1/2期臨床試驗。該試驗已顯示早期的臨床概念驗證，在試驗中參加的三名成年患者中有三名展現出視力改善的新的六個月數據，每位患者均患有晚期疾病。
Opus Genetics科學聯合創始人Jean Bennett博士在評論中表示：「晚期疾病患者獲得這種療效的水平令人振奮，並支持OPGx-LCA5一次性治療的潛力，這對於經歷了毀滅性視力喪失並且沒有其他治療選擇的個體可能產生深遠的影響。」
第一批兒童患者的1/2期試驗預計將在2025年第一季度開始招募，首批數據預計將在2025年第三季度公佈。由於該項目已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的罕見兒科疾病認定和孤兒藥品認定，OPGx-LCA5將有資格在生物製品許可申請（BLA）獲批時獲得優先審查券。
本次交易前均曾在Opus Genetics董事會任職的Bennett博士、Yerxa博士和Adrienne Graves博士將加入合併公司的董事會。Bennett博士是Opus Genetics的科學聯合創始人，曾是Spark Therapeutics的科學創始人。她是最早使用病毒載體將轉基因遞送至視網膜特定細胞的研究者之一，並領導了首個證明眼科基因治療潛在性的團隊。Yerxa博士共同創立了Opus Genetics，並且曾是Foundation Fighting Blindness的前首席執行官，主持了Foundation Fighting Blindness的視網膜退行性（RD）基金的建立。他在生物技術和眼科藥物研發領域擁有逾30年經驗，能將有前景的研究成果轉化爲臨床里程碑和治療方案。Graves博士是Santen Inc.的前首席執行官，曾擔任Iveric Bio主席，目前擔任RD基金的董事長。
合併公司的預期現金儲備延長至2026年，在此期間，公司期待兒童患者在OPGx-LCA5第1/2期試驗、OPGx-BEST1第1/2期試驗的首批患者、LYNX-2第3期試驗以及VEGA-3第3期試驗中發佈臨床數據。LYNX-2第3期試驗招募處於低光條件下視力下降的患者，這些患者進行了角膜屈光手術，而VEGA-3第3期試驗針對老花進行招募，預計分別於2025年第一季度和上半年公佈頭條數據。
收購條款
與收購相關，Ocuphire發行了520萬股普通股和1.41萬股可轉換優先股給Opus Genetics的現有股東。可轉換優先股將在公司2025年4月年度股東大會上獲得股東批准後，轉換爲普通股。發行後，Ocuphire的原股東將約佔合併公司全面攤薄資本的58%，而Opus Genetics的原股東將約佔合併公司全面攤薄資本的42%。
Leerink Partners擔任Ocuphire的獨家財務顧問。Sidley Austin LLP擔任Ocuphire的法律顧問。Smith Anderson擔任Opus Genetics的法律顧問。
投資者電話會議
管理層將於今天下午4:30舉行電話會議和帶有幻燈片的網絡研討會，討論收購事宜。撥入詳情如下：
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投資者撥打
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1-877-407-0792
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國際投資者撥打
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1-201-689-8263
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會議ID
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13749219
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Call me™：參與者可以使用上述賓客撥入號碼，並由運營商接聽，或單擊Call me™鏈接立即訪問該事件。Call me™鏈接將在預定開始時間的15分鐘前激活。 CALL ME LINK
網絡直播鏈接：點擊此處
通話存檔將在公司企業網站上保留90天。
關於公司
該公司是一家臨床階段的眼科生物製藥公司，開發治療遺傳性視網膜疾病（IRDs）患者的治療方案，以及治療其他視網膜和屈光不正的治療方案。其產品線包括基於腺相關病毒（AAV）的基因治療，用於治療導致不同形式的最佳窗病、先天性白內障和視網膜色素變性的基因突變。該公司最先進的基因治療項目旨在治療LCA5基因突變，該基因編碼Lebercilin蛋白，目前正接受階段1/2的開放標籤劑量遞增試驗，初步數據令人振奮。產品線還包括0.75%苯托拉明眼科溶液，一種非選擇性α-1和α-2腎上腺能拮抗劑，用於減小瞳孔大小，以及APX3330，一種新型小分子Ref-1抑制劑，用於減緩非增殖性糖尿病視網膜病變的進展。0.75%苯托拉明眼科溶液目前正在進行用於老視和昏暗（昏暗光線）視力障礙的第3階段試驗。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法案》相關規定的前瞻性聲明。此類聲明包括但不限於
關於我們現金儲備、臨床試驗數據以及未來招募的期望、額外適應症的生產線、潛在增長預期，以及關於收購Opus Genetics並進行整合後的期望，包括將他們的臨床資產組合整合到我們現有組合中以及我們在基因治療治療方面的聯合關注的聲明。
這些前瞻性聲明涉及我們、我們的業務前景和運營結果，並受到許多因素和事件所構成的一定風險和不確定性的影響，這些因素和事件可能導致我們的實際業務、前景和運營結果與此類前瞻性聲明所預期的有實質性差異。可能導致或有助於產生這種差異的因素包括但不限於《Ocuphire年度報告在表10-k中》所描述的「風險因素」部分。讀者被警告不要過分依賴這些前瞻性聲明，這些聲明僅在本報告的日期發表。在某些情況下，您可以通過以下詞語識別前瞻性聲明：「預期」，「相信」，「持續」，「可能」，「估計」，「期望」，「打算」，「目標」，「可能」，「進行中」， 「計劃」，「潛在」，「預測」，「項目」，「應該」，「將」，「將」或這些術語的否定形式或其他可比較的術語，儘管並非所有前瞻性聲明都包含這些詞語。我們無需修改任何前瞻性聲明以反映隨後可能出現的事件或情況。
這些前瞻性聲明基於我們目前的期望並涉及可能永遠不會實現或可能被證明不正確的假設。由於各種風險和不確定性的影響，實際結果和事件的時間可能會與這些前瞻性聲明中預期的有實質性差異，這些風險和不確定性包括但不限於：
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監管提交和臨床前和臨床試驗的成功和時間，包括招募和數據讀數；
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監管要求或發展；
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與臨床試驗設計和監管途徑相關的變更或出乎意料的事件；
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招募臨床試驗患者方面的延遲或困難；
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激烈的競爭和快速的技術變革；
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我們的銷售和營銷基礎設施的開發；
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未來的收入損失和盈利能力；
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我們相對較短的運營歷史；
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資本資源要求的變化；
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與我們無法獲得足夠的資本繼續推進其產品候選品和臨床前計劃相關的風險;
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國內和全球立法、監管、政治和經濟發展；
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員工不端行爲
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市場機會和認可的變化
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依賴第三方；
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未來可能存在產品責任和證券訴訟風險
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系統故障、意外事件或網絡事件風險
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與我們的信貸額度安排相關的大量股票發行可能存在風險
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我們與合作伙伴或其他許可安排之間的風險可能無法促進產品候選品的商業化或市場接受;
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我們的普通股未來可能會出現波動
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實現Opus Genetics收購預期好處的能力;
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成功執行基因療法臨床項目並從基因療法開發中預測的預期商業價值變化的能力;
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任何產品候選品的商業化成功和時間安排;
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獲取和維護我們的知識產權。
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上文對可能導致實際事件與預期不符的重要因素的審查不應被視爲窮盡。
讀者們被敦促仔細閱讀並考慮我們在本報告和我們向證券交易委員會提交的其他報告中披露的各種信息，告知感興趣方可能影響我們業務的風險和因素。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅表明其發表之日。我們不承擔更新此類陳述以反映發生在其發表之日後的事件或情況的義務。
聯繫方式
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公司
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投資者關係
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Nirav Jhaveri萬.b.A.
首席財務官
ir@ocuphire.com
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Corey Davis，博士。
生命科學顧問
cdavis@lifesciadvisors.com
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