8-K

AMYLYX藥物公司。

日期：2024年10月17日

/s/ 詹姆斯·M·弗雷茨

致富金融(臨時代碼)官

美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格 8-K

目前的報告

根據第13或15(d)條款

證券交易法（1934年）第13條或第15(d)條規定

報告日期（最早報告事項日期）：2024年10月17日。

AMYLYX藥物公司。

(根據其章程規定的註冊人準確名稱)

特拉華州

001-41199

46-4600503

(所在州或其他司法管轄區)

(委員會文件號)

（委員會

文件號）

（美國國內國稅局僱主

唯一識別號碼）


43 Thorndike St.,
劍橋, 馬薩諸塞州		02141
，（主要行政辦公地址）		(郵政編碼)

公司電話，包括區號：(617) 682-0917

(過往名稱或過往地址，如果自上次報告以來有變動)

如果所提交的表格申報旨在同時滿足註冊人在以下規定項下的任何一項申報義務，請選中以下適當的框（見下面的A.2指導方針）：8-K 提交本文件旨在同時滿足註冊人根據以下任何規定的申報義務：

☐	根據證券法規定的425條規則的書面通信（17 CFR 230.425）

☐	依據交易所法案規則14a-12徵集材料14a-12交易所法案240.13e-4(c))240.14a-12)

☐	預開始通信事項依據規則240.13e-4(c)進行通信事項交易所法案14d-2(b)交易所法案240.13e-4(c))交易所法案240.14d-2(b))

☐	預開始通信事項依據規則240.13e-4(c)進行通信事項依據交易所法240.13e-4(c)進行通信事項交易所法案240.13e-4(c))依據交易所法240.13e-4(c)進行通信事項

每個交易所的名稱

每一類的名稱

交易

符號:

普通股，每股面值$0.001

ANNX

每股普通股的面值爲$0.0001

AMLX

納斯達克全球精選市場

在規則405下定義爲新興增長型公司的情況請打勾 (《1933年證券法》第230.405章規則或本章規則) 12b-2請勾選是否爲創業板企業，即根據證券法1933年規則405條（本章第230.405條）或證券交易法1934年規則12b-2條（本章第240.12b-2條）中的定義(§240.12b-2 本章

新興成長企業☐

如果是新興成長企業，請在複選框中指明是否選擇不使用延長過渡期來符合根據《證券交易法》第13(a)條規定提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

項目8.01

其他事項。

2024年10月17日，Amylyx製藥公司（以下簡稱「公司」）宣佈AMX0035（苯丙酸鈉[PB]和牛磺膽酸[PB]，又稱優瑟多倍氨酸[ursodoxicoltaurine]）在12名患有伍爾夫拉姆綜合徵的成年人身上進行的第2期開放標籤HELIOS臨床試驗取得了積極的頭號數據。伍爾夫拉姆綜合徵是一種罕見、進行性單基因疾病，影響美國約3,000人。HELIOS顯示胰腺功能改善，通過測量來評估 C肽對AMX0035治療24周後C肽反應數據顯示出積極效果，這是研究的主要有效終點，與疾病進展導致胰腺功能下降的預期相反。所有二級終點，包括糖化血紅蛋白（HbA1c）、通過持續葡萄糖監測評估的目標葡萄糖區間時間和視力等方面都觀察到了類似的整體改善或穩定。患者和醫生報告的全球改變印象顯示所有參與者疾病穩定或改善，符合預先規定的反應者標準。此外，所有完成36周評估（n=10）和48周評估（n=6）的參與者的長期數據顯示隨時間持續改善。

所進行的分析包括所有12名參與者的第24週數據以及所有完成第36周評估（n=10）和第48周評估（n=6）的參與者的截止數據。

HELIOS顯示了其主要終點 C肽在意向治療組（N=12）中，基線到第24周120分鐘時的變化爲+3.8分鐘*ng/mL（分鐘*ng/mL）[標準錯誤（SE）：19.3]，在符合方案組（N=11）中爲+20.2分鐘*ng/mL [SE：11.2]。此外，如下表所述，接受AMX0035的參與者在葡萄糖代謝標誌物測量方面改善了血糖控制；一些參與者的視覺銳度得到改善，由Snellen圖表測量；並且疾病得到改善或穩定，根據臨床醫生報告的全球印象改變（CGIC）和患者報告的全球印象改變（PGIC）。


	第24周意向治療（N=12）	第24周符合方案 Protocol^†（N=11）	第36周（n=10）	第48周（n=6）
C-肽響應（分鐘*納克/毫升）基線值變化均值 120分鐘††	+3.8 (標準誤差：19.3)	+20.2 (SE: 11.2)	+30.7 (SE: 9.7)	+36.7 (SE: 19.6)

糖化血紅蛋白（%）改變自基線	-0.09 (標準誤差: 0.14)	-0.16 (標準誤差: 0.13)	-0.35 (標準誤差: 0.18)	-0.30 (標準誤差: 0.31)

在目標血糖區間的絕對時間 (%) 改變自基線	+5.2 (標準誤差: 3.6)	+5.7 (SE: 3.9)	+12.3 (SE: 4.0)	+5.8 (SE: 8.9)

外源胰島素平均劑量（單位/千克/2周）改變自基線	-0.01	-0.01	0.01	0.02

視力(acuity) (對數Minimum Angle of Resolution) 改變自基線	-0.04 (標準誤差: 0.06)	-0.04 (標準誤差: 0.06)	此時間點未收集時間點	-0.11 (標準誤差: 0.12)

臨床醫生報告全球整體改變印象 (Clinician Report Global Impression of Change) % 符合回覆者標準^†^†^†	100%	100%	100%	100%

患者報告的全球總體變化印象（PGIC） % 符合回覆者標準†††	100%	100%	100%	100%

†	經過基因審查，一名參與者不符合HELIOS的納入/排除標準。該參與者被發現常染色體隱性遺傳突變被證實僅對兩個等位基因中的一個具有致病性，對另一個等位基因的變異意義不確定。該參與者在正常範圍內 C 肽，血糖測量，視力表明缺乏典型的 Wolfram 綜合徵表型。無論該參與者是否已進入第 24 周（分別爲「治療意向」和「按協議」），均提供的數據。

††	在非糖尿病患者個人， C 肽飯後峯值約爲 30 分鐘；在 Wolfram 綜合徵中，峯值較慢，但在 HELIOS 中通常等於 120 分鐘或之前。餐後 120 分鐘內的曲線下方區域 (AUC) 反映了 β 細胞對膳食的反應。Amylyx 目前正計劃重點關注 120 分鐘 AUC 作爲 C 肽衡量未來研究的指標。

†††	鑑於沃爾夫拉姆綜合徵的漸進性質，HELIOS將CGIC和PGIC上的「響應者」定義爲沒有變化或改善。

AMX0035 在 HELIOS 中的安全概況與先前的安全數據一致。AMX0035 的耐受性總體良好。所有不良事件（AE）均爲輕度或中度，沒有與amx35萬億.eatment相關的嚴重不良事件（AE）。最常見的 AE 是腹瀉。

HELIOS 的參與者可獲得長達 96 周的 AMX0035，然後獲得爲期四周的安全保障後續行動。主要和次要結局將在第24周和較長期的時間點進行評估。

美國食品藥品監督管理局（「FDA」）和歐盟委員會分別於 2020 年 11 月和 2024 年 8 月授予用於治療沃爾夫拉姆綜合徵的 AMX0035 孤兒藥稱號。Amylyx計劃與美國食品藥品管理局和其他利益相關者會面，爲第三階段計劃提供信息，並預計將在2025年提供最新情況。

前瞻性陳述

本報告表格中包含的聲明 8-K 關於非歷史事實的事項是經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的「前瞻性陳述」。由於此類陳述受風險和不確定性的影響，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。此類聲明包括但不限於 Amylyx 對以下方面的期望：AMX0035 在幫助沃爾夫拉姆綜合徵患者方面的潛在臨床益處；以及與監管機構的互動。本最新表格報告中的任何前瞻性陳述 8-K 基於管理層當前對未來事件的預期，存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。導致前瞻性陳述不確定性的風險包括Amylyx的美國證券交易委員會（SEC）文件中列出的風險和不確定性，包括Amylyx的季度表格報告 10-Q 截至2024年6月30日的季度以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件。本最新表格報告中包含的所有前瞻性陳述 8-K 只能在他們當天說話。Amylyx沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發表之日後發生的事件或存在的情況。