展品 99.1

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UniQure 宣佈在 I/II 期臨床試驗中爲首位患者服藥

用於治療 SOD1-ALS 的 AMT-162

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馬薩諸塞州列剋星敦和荷蘭阿姆斯特丹 2024年10月15日——領先的基因療法公司UniQure N.V.（納斯達克股票代碼：QURE）今天宣佈，AMT-162的I/II期臨床試驗已爲第一位患者服藥，該試驗用於治療由超氧化物歧化酶1（SOD1）突變引起的肌萎縮性側索硬化（ALS），一種罕見、遺傳性和進行性運動神經元突變引起的肌萎縮性側索硬化（ALS）on 疾病。EPISOD1 是一項在美國進行的 I/II 期多中心開放標籤試驗，由三個劑量遞增的隊列評估了 AMT-162 對 SOD1-ALS 患者的安全性、耐受性和療效探索性跡象。

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Uniqure首席醫學官Walid Abi-Saabwand.D.表示：「我們很高興地宣佈首次爲患者服用AMT-162，這是一種使人衰弱、退行性和致命的疾病 SOD1-ALS 的研究性基因療法。」「這項試驗的開始標誌着我們的第三個基因療法項目通過該試驗設計進入臨床，延續了我們的目標，即使用完善的生物標誌物快速生成概念驗證數據，以便儘快爲患者提供治療。我們相信，我們基於AAV的新型候選基因療法可以提供一次性給藥的便利，並有可能實現這種破壞性疾病所需的差異化療效。」

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AMT-162是一種正在研究的基於AAVRH10的基因療法，它表達一種旨在抑制突變的SOD1蛋白表達的miRNA。SOD1-ALS 患者表達的是一種錯誤摺疊的 SOD1 蛋白。這種錯誤摺疊的蛋白質會對運動神經元產生毒性，導致退化，隨着時間的推移會導致肌肉無力、功能喪失並最終死亡。AMT-162 可能提供一種新穎的一次性鞘內給藥方法來減緩或阻止 SOD1-ALS 的進展。AMT-162已被美國食品藥品監督管理局授予孤兒藥地位和快速通道稱號。

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AMT-162 的 EPISOD1 I/II 期臨床試驗將在美國進行。這項多中心、開放標籤的試驗由三個隊列組成，最多四名患者在鞘內輸注AMT-162之前和之後接受短期免疫抑制。該試驗將探討AMT-162的安全性和耐受性，並將通過測量神經絲光鏈、神經元損傷的生物標誌物和SOD1蛋白來評估療效的探索性跡象。美國目前有四個活躍站點，並計劃到2025年第一季度再激活七個站點。更多詳情可在www.clinicaltrials.gov（NCT06100276）上查閱。

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關於由超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 突變引起的肌萎縮性側索硬化 (ALS)

SOD1-ALS 是一種罕見的、進行性的、致命的神經退行性疾病，會導致大腦和脊髓的運動神經元流失。隨着肌萎縮性側索硬化症的進展，個人會出現肌肉無力和萎縮，導致他們失去手臂和腿部移動、說話、吞嚥乃至最終呼吸的能力，從而導致呼吸衰竭。根據2021年神經流行病學研究，估計全球約有17萬名肌萎縮性側索硬化症患者，其SOD1突變在該人群中佔2％。根據國家神經系統疾病和中風研究所的數據，被診斷患有肌萎縮性側索硬化症的人的平均預期壽命爲自症狀出現之日起三到五年。

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關於uniQure

此新聞稿包含前瞻性聲明。所有與歷史事實不符的陳述都是前瞻性聲明，常見的識別方法是「預計」、「認爲」、「可能」、「估計」、「期望」、「目標」、「打算」、「展望」、「可以」、「計劃」、「潛力」、「預言」、「項目」、「應該」、「將」、「會」等類似的表達。前瞻性陳述基於管理層的信念和假設，也基於僅在本新聞稿發表之日前管理層掌握的信息。這些前瞻性陳述的例子包括但不限於以下陳述：有關公司基因療法管道的製造資源和能力的可用性；未來項目的潛力以及其增加股東價值的能力；關於公司前僱員轉到Genezen上的預期；公司預計該交易將每年減少約4000萬美元的營業費用和現金燃燒；公司對運營的ongoing review，以及減少運營費用和增加股東價值的選項的期望以及完工和公告的時間表，以及此類回顧是否會成功降低運營費用和增加股東價值。由於許多原因，公司的實際結果可能與這些前瞻性聲明所預期的結果有所不同。這些風險和不確定因素包括但不限於：（i）交易後公司或Genezen可能面臨的任何法律程序的開啓或結果；（ii）建立前提計劃和實施目的如公告和確定後，所提出的交易風險；（iii）合同製造方資產的提供和產能方的優先協議的實現的可能性；（iv）適用法律或法規的變化；（v）與交易相關的費用；（vi）公司可能會受到其他經濟、商業和/或競爭因素的不利影響的可能性；（vii）與臨床結果、公司項目的開發和時間表相關的風險；（viii）與公司與監管機構的互動有關的風險，這可能會影響臨床試驗的啓動、時間表和進展以及批准途徑；（ix）公司在本新聞稿發表之日或之後可能得到的資料，對公司財務狀況、業務及營運情況以及公司的股價等方面均可能產生影響。

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uniQure 前瞻性聲明

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本新聞稿包含前瞻性聲明。除歷史事實陳述外，所有其他陳述均爲前瞻性聲明，常以"預期"，"相信"，"可能"，"確立"，"估計"，"期望"，"目標"，"意圖"，"期待"，"可能"，"計劃"，"潛力"，"預測"，"項目"，"尋求"，"應該"，"將"，"將會"等表達形式表示。前瞻性聲明基於管理層的信念和假設以及管理層僅在本新聞稿日期前所掌握的信息。這些前瞻性聲明的示例包括但不限於，關於公司在其開放標籤的美國I/II期SOD1-ALS臨床試驗中提供概念驗證數據的可用性；EPISOD1試驗設計的有效性；以及AMt-162一次性給藥能夠減緩或停止SOD1-ALS進展的潛在療效概況。公司實際結果可能會因許多原因而與這些前瞻性聲明不符。這些風險和不確定性包括但不限於，與臨床結果和公司計劃開發、時間安排相關的風險；公司與監管機構的互動可能影響臨床試驗的啓動、時間安排和進展以及批准路徑；公司能夠繼續建立和維護實現其目標所需的公司基礎設施和人員的能力；公司在管理當前和未來臨床試驗和監管流程方面的有效性；基因療法的持續發展和接受情況；公司能夠在臨床試驗中證明其基因療法候選藥物的治療效益的能力；公司能夠獲得、保持和保護其知識產權的能力；以及公司能夠爲其運營籌集資金並根據需要融資的能力。這些風險和不確定性在公司定期向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中有更全面的描述，包括其2024年2月28日提交的年度報告10-k，2024年5月7日和8月1日提交的季度報告10-Q，以及公司隨時向SEC提交的其他文件中。考慮到這些風險、不確定性和其他因素，您不應過度依賴這些前瞻性聲明，即使未來有新信息可用，公司也不承擔更新這些前瞻性聲明的義務。

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