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已於2024年10月7日向美國證券交易委員會提交。
登記號333-282241​
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美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區20549
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第2號修訂
至
表格S-1
註冊聲明
在……下面
1933年《證券法》
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CAMP4 Therapeutics Corporation
(註冊人的確切姓名載於其章程)
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特拉華州
(述明或其他司法管轄權
成立或組織​
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2834
(主要標準工業
分類代碼編號)​
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81-1152476
(稅務局僱主
識別號碼)
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肯德爾廣場一號
西1400號樓3樓
馬薩諸塞州劍橋02139
電話：（617）651-8867
(註冊人主要執行辦公室的地址，包括郵政編碼和電話號碼，包括區號)
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喬什·曼德爾-佈雷姆
首席執行官
肯德爾廣場1號，西1400號樓，3樓
馬薩諸塞州劍橋02139
電話：（617）651-8867
(服務代理商的名稱、地址，包括郵政編碼和電話號碼，包括區號)
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複製到：
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Marc A.魯賓斯坦
托馬斯·J·丹尼爾斯基
Rods&Gray LLP
保誠大廈
博伊爾斯頓大街800號
馬薩諸塞州波士頓02199
(617) 951-7000
​ ​
西亞沃什·薩利米
William A.馬吉奧卡爾達
保羅·黑斯廷斯律師事務所
大都會人壽大廈
公園大道200號
紐約，紐約10166
(212) 318-6000
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建議向公衆出售的大約開始日期：
在本註冊聲明宣佈生效後，在切實可行的範圍內儘快完成。
如果根據1933年證券法第415條，在此表格上登記的任何證券將延遲或連續發售，請勾選以下方框。☐
如果此表格是爲了根據證券法下的規則第462(B)條註冊發行的額外證券而提交的，請選中以下框並列出同一發行的較早生效註冊聲明的證券法註冊聲明編號。☐
如果此表格是根據證券法下的規則462(C)提交的生效後修訂，請選中以下框並列出相同發售的較早有效註冊聲明的證券法註冊聲明編號。☐
如果此表格是根據證券法下的第462(D)條規則提交的生效後修訂，請選中以下框並列出相同發售的較早生效註冊聲明的證券法註冊聲明編號。☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閱《交易法》第12b-2條規則中的「大型加速申報公司」、「加速申報公司」、「較小報告公司」和「新興成長型公司」的定義。
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大型加速文件夾
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加速文件管理器
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非加速文件服務器
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規模較小的報告公司
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新興成長型公司
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據證券法第7(A)(2)(B)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
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註冊人特此在必要的一個或多個日期修改本註冊聲明，以推遲其生效日期，直至註冊人提交進一步的修正案，明確規定本註冊聲明此後將根據修訂後的1933年證券法第8(A)節生效，或直至註冊聲明將於證券交易委員會根據上述第8(A)節採取行動所確定的日期生效。
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本招股說明書中的信息不完整，可能會被更改。在提交給美國證券交易委員會的註冊聲明生效之前，這些證券不得出售。這份初步招股說明書不是出售這些證券的要約，也不尋求在任何不允許要約或出售的司法管轄區購買這些證券的要約。
完成日期爲2024年10月7日
初步招股說明書
500萬股
[MISSING IMAGE: lg_camp4-4c.jpg]
普通股
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這是Camp4治療公司首次公開發行普通股。
我們提供500,000,000股普通股。預計首次公開募股價格將在每股14.00美元至16.00美元之間。
在此次發行之前，我們的普通股還沒有公開市場。我們已申請將我們的普通股在納斯達克全球市場上市，交易代碼爲「CAMP」，此次發行取決於我們的普通股在納斯達克全球市場的上市情況。
根據美國聯邦證券法的定義，我們是一家「新興成長型公司」，也是一家「較小的報告公司」，因此，本次招股說明書和未來的文件對上市公司的報告要求將有所降低。見「招股說明書摘要--作爲一家新興成長型公司和一家規模較小的報告公司的影響」。
投資我們的普通股涉及很高的風險。請參閱第頁開始的「風險因素」15了解您在購買我們普通股之前應考慮的因素。
證券交易委員會和任何國家證券委員會均未批准或不批准這些證券，也未就本招股說明書的準確性或充分性作出規定。任何相反的陳述都是刑事犯罪。
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有關承保補償的更多信息，請參閱標題爲「承保」的部分。
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我們已授予承銷商30天的選擇權，以公開發行價減去承銷折扣，從我們購買最多750，000股額外普通股。
承銷商預計將於日期或前後交付股份 ，2024年。
​ 摩根大通 ​ ​ Leerink合作伙伴 ​ ​ 派珀·桑德勒 ​ ​ 威廉·布萊爾 ​
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吾等或承銷商均未授權任何人提供任何資料或作出任何陳述，但本招股章程或由吾等或代表吾等擬備的任何免費書面招股章程或吾等向閣下提交的任何免費書面招股章程所載的資料或陳述除外。我們和承銷商對其他人可能向您提供的任何其他信息的可靠性不承擔任何責任，也不能提供任何保證。我們和承銷商不會在任何不允許要約或出售的司法管轄區出售這些證券。您應假定本招股說明書中包含的信息僅在本招股說明書封面上的日期是準確的，無論本招股說明書的交付時間或我們普通股的任何出售時間。自那以來，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能發生了變化。
對於美國以外的投資者：我們或任何承銷商都沒有做過任何事情，允許在除美國以外的任何司法管轄區爲此目的採取行動，或擁有或分發本招股說明書。擁有本招股說明書的美國以外的人必須告知自己，並遵守與發行普通股和將本招股說明書分發到美國境外有關的任何限制。
 
 
PROSPECTUS摘要
本摘要重點介紹了本招股說明書中其他部分包含的信息，並對其全部內容進行了限定。此摘要不包含您在投資我們的普通股之前應考慮的所有信息。在作出投資決定前，您應仔細閱讀整份招股說明書，特別是「風險因素」、「業務」和「管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析」部分，以及我們的合併財務報表和本招股說明書中其他地方的相關說明。如本招股說明書所用，除文意另有所指外，凡提及「我們」、「本公司」、「Camp4」及「Camp4 Treateutics」，均指Camp4治療公司。
4號營地是珠穆朗瑪峯登頂前的最後一個營地。它也是約塞米蒂國家公園攀巖天堂的所在地，世界上最偉大的登山者聚集在這裏，爲人們認爲可能的事情突破界限。就像這些精英登山者一樣，我們正在突破生物學的界限，以發現和開發新的、可能改變生活的療法。
概述
我們是一家臨床階段的生物製藥公司，率先發現和開發基於調控RNA的療法，目標是上調基因表達並恢復健康的蛋白質水平，以治療廣泛的遺傳疾病。調控RNAs，或regRNAs，通過促進基因激活和抑制，在每個蛋白質編碼基因的調控中發揮核心作用。我們的方法旨在通過利用regRNAs的力量來放大信使RNA或mRNA的表達，regRNAs與轉錄因子形成局部複合體，並調節基因表達。我們專有的RNA執行平台，或RAP平台，使我們能夠快速、系統地識別和表徵控制每個表達基因的活性調控元件，以及控制蛋白質編碼基因的數萬個可藥物增強子和啓動子regRNA序列。一旦確定了與疾病相關的目標基因，我們就應用我們的RAP平台來識別控制regRNA並快速生成新的反義寡核苷酸或ASO候選基因，我們也稱爲RNA執行子。這些反義寡核苷酸被設計成與識別的regRNA結合，並以一種特定和可控的方式放大目標基因的表達。我們最初專注於代謝和中樞神經系統(CNS)疾病，具有經過驗證的疾病生物學，我們相信我們的RAP平台允許我們解決廣泛的遺傳性疾病，在這些疾病中，蛋白質表達的適度增加可能具有臨床意義。
根據我們的臨床前研究，我們相信我們的主要候選產品CMP-CPS-001有可能成爲治療最常見的尿素循環障礙(UCDs)的第一種疾病修正療法。UCDS是一組嚴重的遺傳性代謝性疾病，由基因突變引起，這些基因編碼將氨轉化爲尿素所必需的八種酶和轉運體中的一種或多種。人體無法正確代謝氨會導致血液中有毒物質的積累，最終導致嚴重的健康後果，如神經功能障礙、癲癇發作和死亡。CMP-CPS-001旨在通過與CPS1特異的regRNA結合來放大氨甲酰磷酸合成酶1(CPS1)的表達，從而提高尿素循環的活性。CPS1是一種催化尿素循環第一步的酶。我們的臨床前研究表明，調節靶標regRNA的活性增加了CPS1基因，導致CPS1酶水平升高，從而使更多的氨轉化爲尿素，從而將氨水平降低到正常、健康的範圍。這些臨床前研究還表明，CMP-CPS-001可以增加或上調負責將氨轉化爲尿素的多種酶的產生，從而潛在地使我們能夠解決85%以上的UCDS患者，我們稱之爲我們的泛UCD方法。我們正處於開發的早期階段，正在對健康志願者進行的第一階段臨床試驗中評估CMP-CPS-001，預計將在2025年第一季度報告試驗的單一上升劑量(SAD)部分的所有四個隊列的數據，並在2025年下半年報告試驗的多個上升劑量(MAD)部分的數據。我們還利用我們的RAP平台來推進我們的第一個臨床前計劃，用於治療突觸Ras GTP酶激活蛋白1或SYNGAP1相關疾病。我們希望在2025年在我們的SYNGAP1計劃中啓動最終的良好實驗室實踐或GLP毒理學研究，以便提交臨床試驗申請。
 
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DNA轉錄成信使核糖核酸，即分子模板，然後被翻譯成蛋白質，這是一個複雜但仔細協調的細胞過程，涉及許多成分。人類基因組中只有一小部分DNA被轉錄成編碼蛋白質的RNA。絕大多數轉錄組來自DNA的非編碼區，其中一部分被稱爲增強子和啓動子，在決定特定基因表達的特異性、時機和水平方面發揮着至關重要的作用。RegRNAs是由這些增強子和啓動子DNA區域轉錄的非編碼RNA，它們與轉錄因子形成局部複合體，控制蛋白質編碼基因的表達，在自然生理範圍內增加或減少它們的表達。人類基因組中編碼mRNA的大約20,000個基因由數十萬個DNA增強子及其相關的regRNAs控制。
蛋白質水平不足是上千種疾病的特徵。單倍體不足疾病主要是遺傳性疾病，其中基因表達不足是由單個等位基因或基因複製的突變驅動的，並導致蛋白質水平下降高達50%。許多其他遺傳疾病是由導致基因活性降低的隱性突變引起的。我們臨床前研究的數據和第三方發表的研究報告表明，適度增加疾病相關基因的表達可以恢復健康的蛋白質水平，並對這些疾病提供治療益處。因此，蛋白質表達的適度增加在單倍體不足和隱性部分功能喪失障礙中都具有潛在的臨床意義，其中有1200多種。我們的RAP平台具有識別與所有這些疾病相關的regRNA的潛力，我們相信這使我們能夠設計RNA執行器來解決這些疾病的潛在生物學問題。我們的目標是利用我們的RAP平台開發候選產品，旨在以基因特異性的方式調節轉錄，以恢復健康的蛋白質水平並治療這些疾病。然而，我們的方法未經驗證，可能不會成功地開發和商業化我們的候選產品，並確定和發現其他潛在的候選產品。
我們的說唱平台
我們相信，我們的RAP平台可以釋放人類基因組的潛力，並在一系列由次優蛋白質表達水平引起的疾病中得到廣泛應用。我們的技術基於我們的聯合創始人Richard Young博士和Leonard Zon醫學博士在轉錄調控方面所做的開創性工作。我們已經建立了我們的RAP平台，以識別和表徵控制蛋白質編碼基因的每個regRNA，並開發基於ASO的新型療法來調節regRNA的活性，以增加感興趣的蛋白質編碼基因的表達，從而解決遺傳性疾病的根本原因。基於我們專有的regRNA圖譜以及ASO的篩選和優化，我們在regRNA靶向治療方面確立了領先地位。我們的目標是成爲專注於發現、開發和向患者提供regRNA靶向療法的卓越公司。我們相信，通過靶向regRNA選擇性上調基因的能力可以爲治療廣泛的人類疾病提供一種新的方法，並有可能成爲一類新藥。
目前，在公共基因組數據庫中描述的regRNAs很少，因爲它們的表達水平往往很低，其重要性還沒有得到充分的了解。我們的RAP平台利用下一代測序技術和定製序列分析來繪製控制每個表達基因的活躍調控元件。這些數據使我們的專有機器學習算法Epic能夠以最特定的方式識別以最特定的方式調控任何相關基因的特定控制元件，包括可能將基因表達限制在特定細胞類型的元件。這使我們能夠確定regRNA合成的確切位置，並最終將每個候選regRNA的完整序列定位到治療基因控制的靶點。到目前爲止，我們已經在短短三個月內繪製了多種細胞類型的圖譜，包括肝臟、中樞神經系統、心臟、骨骼肌和免疫系統中的一些潛在可解決的疾病。我們對這項技術的內部開發和應用使我們能夠識別數以萬計的增強子和啓動子regRNA序列及其關鍵生物學特性，從而產生我們認爲是現有的最強大的regRNA數據集。
我們將我們的RAP平台與ASO化學相結合，這些化學已經在美國食品和藥物管理局(FDA)批准的產品中得到利用和驗證，以開發可編程的RNA執行器，旨在精確地
 
2
 
在轉錄水平上調基因表達。一旦目標基因被提名，我們的RAP平台就會快速識別控制regRNA序列，並進行ASO篩選，以確定ASO結合導致該目標基因最佳上調的區域。對屏幕中確定的ASO進行了進一步的合理設計。我們的專利技術使我們能夠設計RNA執行器，通過避免與作用於多個基因的regRNA以及轉錄組中其他任何類似序列的結合來優化特異性。因此，我們的序列特異性方法使我們能夠精確地靶向regRNA轉錄本，以增加基因表達。我們的方法旨在使有效和系統地創建RNA啓動子來靶向感興趣的regRNA。在這項技術的力量基礎上，我們的RNA執行器可以被編程爲接觸regRNA靶標，產生可調的蛋白質表達增加。雖然其他ASO已獲得監管部門的批准，但到目前爲止還沒有監管機構批准針對regRNAs的ASO，因此，與目前批准的ASO相比，我們候選產品的安全性和有效性存在不確定性。
我們的RAP平台涉及的關鍵步驟如下：
我們專有的說唱平台
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我們設計的RNA致動器利用現有的寡核苷酸遞送方法，使藥物能夠遞送到全身特定類型的組織。我們相信，我們的RAP平台可以解決任何蛋白質表達適度增加可能具有臨床意義的疾病，包括單倍體不足疾病或隱性功能喪失疾病。此外，隨着我們繼續在更多的細胞類型中映射regRNAs和進行ASO篩選，產生的數據將改進我們用來識別候選regRNAs的算法，從而特異性地控制基因表達。我們相信，從我們最初的項目中學到的知識和經驗將大大加快挑選主要候選人的速度，並使我們能夠迅速擴大我們的渠道。
我們的管道
我們正在利用我們的RAP平台推進一系列最初專注於代謝和中樞神經系統疾病的項目，由於受影響患者的重大未得到滿足的需求，這些項目具有經過驗證的疾病生物學和誘人的潛在市場機會。我們保留所有候選產品和發現計劃在全球範圍內的獨家開發和商業化權利。
 
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CMP-CPS-001：P尿素循環障礙的電療
根據我們的臨床前研究，我們相信我們的主要候選產品CMP-CPS-001有可能成爲治療最常見的UCDs的第一種疾病修正療法。UCDS是一組嚴重的遺傳性代謝性疾病，由基因突變引起，這些基因編碼八種酶和轉運體中的一種或多種，這些酶和轉運體是將氨轉化爲尿素所必需的，尿素然後從體內排出。人體無法正確代謝氨會導致血液循環中有毒的全身水平的積累，最終導致嚴重的健康後果，如神經功能障礙、癲癇發作和死亡。從嬰兒到成年人，所有年齡段的人都會發生UCD，輕微的症狀可能不會被注意到，直到疾病、手術、蛋白質攝入或環境應激等應激源壓倒了代償功能，導致高氨危象或極高水平的氨。據估計，UCDs在美國的患病率約爲3,700名患者，我們估計其中有晚發患者，定義爲出生一個月後出現嚴重症狀，其中96%的晚發患者有酶缺乏，我們可以解決這些患者中的問題。據估計，在美國，UCDs的發病率約爲每35,000名新生兒中就有1例，歐洲的發病率和發病率估計也差不多。最常見的UCD，約佔UCD診斷的60%，是鳥氨酸轉氨酶或OTC缺乏症，由OTC基因突變引起場外交易吉恩。接下來兩種最常見的基因亞型是由精氨酸琥珀酸裂解酶(ASL)和精氨酸琥珀酸合成酶(ASS1)基因編碼的突變引起的，這兩種酶的缺陷分別影響了大約16%和14%的UCD患者。
目前還沒有FDA批准的疾病修正療法來治療最普遍的UCDs。護理標準在性質上是支持性的，旨在減少但不是消除高氨血癥危機的頻率。目前針對患者的治療方案包括努力降低血氨水平。血漿氨的降低是通過氮清除劑去除多餘的氮，以及補充瓜氨酸來實現的。這些氮素清除劑帶來了繁重的藥丸療法，並顯著降低了患者的生活質量。長期的維持方案包括嚴格遵守低蛋白質飲食，以及預防性使用氮素清除劑。必要時，可使用血液透析來降低氨濃度。現有的支持措施不夠，許多患者患有神經殘疾和過早死亡。目前正在開發的治療方法只針對選定的UCDs患者亞群，其中包括OTC缺乏症患者和12歲及以上的患者。我們設計的CMP-CPS-001廣泛適用於UCD患者，並通過使用已建立的ASO模式和方便的每月一次皮下給藥來克服當前護理標準以及正在開發的治療晚發性UCD的計劃的限制，以便爲UCD患者提供安全有效的治療方案的潛力。我們最初的目標是在最普遍的晚發性患者(具有OTC、ASL和ASS1缺陷的患者，這些患者加起來佔UCDs患者的80%以上)中開發CMP-CPS-001，我們可能會擴展到其他不太常見形式的UCD患者組。FDA於2024年8月授予CMP-CPS-001治療UCDs的罕見兒科疾病稱號，並於2024年9月授予CMP-CPS-001治療UCDs的孤兒藥物稱號。
 
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CMP-CPS-001旨在通過與CPS1特異的regRNA結合來放大CPS1的表達，從而提高尿素循環的活性。CPS1是催化尿素循環第一步的關鍵酶。CMP-CPS-001是一種皮下注射的ASO，與N-乙酰半乳糖胺或GalNAc結合，GalNAc是一種能夠定向遞送到肝臟的配體，設計爲每月給藥。漸增CPS1表達增強氨代謝，上調多種尿素循環酶，包括OTC，導致尿素循環活性增加。我們的RAP平台使我們能夠(I)識別關鍵的增強子調製CPS1表達，(Ii)篩選針對該增強子表達的regRNAs的ASO，以及(Iii)產生旨在增加CPS1表情。
我們的臨床前研究表明，調節靶標regRNA的活性增加了CPS1基因，導致CPS1酶水平升高，從而使更多的氨轉化爲尿素，從而將氨水平降低到正常、健康的範圍。這包括在老鼠模型中的研究，在那裏我們證明了增加Cps1表達可以克服尿素循環酶的部分功能突變，場外交易，提高氨的清除量。這些臨床前研究還表明，CMP-CPS-001可以上調多種負責將氨轉化爲尿素的酶的產生，這支持了我們的泛UCD方法。在非人類靈長類動物或NHP的研究中，服用CMP-CPS-001增加了尿素的合成，通常被稱爲尿失禁。在這些NHP研究中，標記的乙酸鈉被用作尿素生成率測試(URT)的一部分，以測量尿素循環的代謝產出。Carbaglu，批准用於超稀有N-乙酰穀氨酸合成酶，或NAGS缺乏症患者，在健康志願者中使用URT，並表明尿失禁的微小增加轉化爲NAGS缺乏症患者氨的大幅減少。尿失禁的發生率被發現在統計學意義上超過了安慰劑。這種分析也被用於我們的第一階段臨床試驗。尿素循環代謝產量的增加，如標記乙酸鈉代謝量的增加所表明的，預計將與代謝氨量的增加相關。儘管我們認爲，在我們的第一階段臨床試驗中，尿失禁的增加可能與UCD患者氨代謝的臨床有意義的改善相對應，但尿失禁並不是一個既定的臨床終點，我們在健康成年志願者進行的第一階段臨床試驗中獲得的URT結果不應被解釋爲CMP-CPS-001療效的證據。有關我們使用該化驗方法的進一步討論，請參閱“風險因素-​臨床前研究和早期臨床試驗的結果可能不能預測未來的結果或後來的臨床前研究和臨床試驗的成功。我們正在進行一項隨機、雙盲和安慰劑對照的第1階段臨床試驗，以評估澳大利亞健康志願者的安全性、耐受性和藥代動力學。我們預計將在2025年第一季度報告SAD部分所有四個隊列的第一階段臨床試驗數據，並在2025年下半年報告MAD部分的第一階段臨床試驗數據。
截至2024年10月，我們的CMP-CPS-001第一階段臨床試驗的安全審查委員會(SRC)已經審查了所有報告的安全性數據，包括從SAD隊列1到3的治療緊急不良事件，以及批准的劑量升級到試驗方案中規定的最高劑量隊列4。我們還完成了所有四個SAD隊列和CMP-CPS-001第一階段臨床試驗MAD部分的隊列1的劑量。已經啓動了第一階段臨床試驗MAD部分的第二個隊列，所有參與者都接受了第一個計劃劑量。執行了一項有計劃的、以安全爲重點的中期分析，以評估截至2024年8月6日的SAD隊列1和2的盲法安全數據。到目前爲止，還沒有觀察到令人擔憂的安全趨勢，也沒有發生與治療相關的嚴重不良事件，而且對CMP-CPS-001的耐受性良好。
CMP-SynGAP：P治療的程序 SYNGAP 1相關疾病
我們最初的中樞神經系統開發計劃CMP-SYNGAP旨在解決SYNGAP 1相關疾病的根本原因。SYNGAP 1相關疾病是一組由神經系統中的病原性變體引起的神經發育疾病。 Syngap1 導致單倍不足狀態的基因，使SYNGAP蛋白水平降低高達50%。SYNGAP在認知和適當的突觸功能的發展中發揮着關鍵作用。癲癇是這些疾病的共同特徵，幾乎所有患者都存在一定程度的發育遲緩和認知障礙。患者對SYNGAP 1相關疾病的估計差異顯着。我們估計美國有5，000人被診斷出患有這些疾病，儘管我們相信更多溫和的
 
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症狀仍未診斷，不包括在這一估計數中。據估計，SYNGAP1相關疾病的發病率在10萬人中從1到40人不等，據報道，這種疾病佔所有智力殘疾病例的0.5%到1.0%。
目前還沒有FDA批准的針對SYNGAP1相關疾病的疾病修改療法。也沒有明確的治療方案，這取決於癲癇發作的類型和嚴重程度以及其他神經特徵。治療通常僅限於支持性的物理、職業和語言治療。儘管SYNGAP1相關疾病已被證明很難用現有的治療方法來控制，但可以開出非特異性抗癲癇藥物的組合來治療癲癇。多達50%的患者對藥物沒有足夠的反應，在這種情況下，植入式設備，如用於迷走神經刺激的設備，可能會提供增量治療益處。
我們正在推進我們的CMP-SynGAP計劃，通過瞄準SYNGAP1相關疾病的直接原因單倍體功能不全來解決這些患者的重大未得到滿足的需求，我們認爲單倍體功能不全可以通過regRNA進行靶向。我們的CMP-SynGAP計劃是一種新的方法，目標是Syngap1通過利用鞘內傳遞的ASO，在轉錄水平上恢復SynGAP功能和改善症狀的基因。我們已經鑑定了特定的regRNA序列，涉及Syngap1轉錄並利用我們的RAP平台生成ASO，從而提高Syngap1抄寫。上調Syngap1基因表達可能會增加SynGAP蛋白水平，數量足以產生治療效益。我們的臨床前研究顯示，SYNGAP1的mRNA水平隨劑量的增加而降低Syngap1表情。我們預計將在2025年啓動最終的良好實驗室實踐或GLP毒理學研究，以便提交臨床試驗申請。
我們隊
我們的管理團隊在平台研究、藥物發現和開發以及商業化方面擁有深厚的經驗和知識。我們的團隊由總裁和首席執行官Josh Mandel-Brehm領導，他在生命科學公司擁有超過18年的領導經驗，包括他在Biogen、賽諾菲和Genzyme工作期間的業務開發和運營經驗；我們的首席科學官David博士，他是行業專家，負責Editas Medicine的CRISPR技術的初步治療計劃，並開始在Alnylam製藥公司進行RNAi治療開發；Yuri Maricich醫學博士，我們的首席醫療官，曾領導臨床、監管、質量和醫療事務，曾擔任包括梨治療公司在內的幾家早期生物製藥公司的執行團隊成員；還有凱利·戈爾德，我們的首席財務官，他之前是生物遺傳公司的企業融資和商業規劃小組的成員，以及德意志銀行的醫療保健投資銀行小組的成員。
我們的技術基於我們傑出的聯合創始人Richard Young博士和Leonard Zon醫學博士在轉錄調控方面所做的開創性工作，前者來自懷特黑德生物醫學研究所和麻省理工學院，後者隸屬於波士頓兒童醫院和哈佛醫學院。
自成立以來，我們已經籌集了18830美元的萬。我們的投資者集團包括與5AM Ventures有關聯的實體；AH Bio Fund I，L.P.；Enavate Sciences的附屬公司珠峯聚合器LP；與Kaiser Permanente Group Trust有關聯的實體；與北塘風險投資有限責任公司有關聯的實體；與Polaris Partners有關聯的實體；以及SMRS-Tope LLC。潛在投資者不應依賴我們現有投資者的投資決策，因爲這些投資者可能具有不同的風險承受能力和策略，並已在之前的發行中以低於本次發行向公衆提供的價格購買了他們的股票。此外，其中一些投資者可能不受1934年《證券交易法》第16節的報告要求的約束，因此，潛在投資者可能不一定知道每一位先前投資者的投資總額，以及一些先前投資者是否以及何時決定出售其任何股票。請參閱標題爲「某些關係和關聯人交易」和「主要股東」的章節，了解這些股東以前購買和當前持有的更多信息。
 
6
 
我們的戰略
我們的使命一直是破譯人類基因表達的規則，以開發一類新的藥物，可以改變一系列基於基因的疾病的治療模式。爲了實現這一目標，我們利用我們專有的RAP平台來繪製細胞圖譜，並發現在蛋白質表達水平低於最佳水平的疾病中調節蛋白質編碼基因的regRNAs，在這些疾病中，蛋白質產量的適度增加可以對患者產生臨床上有意義的治療效果。我們戰略的主要內容包括：
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推動我們的主要候選藥物CMP-CPS-001通過臨床試驗，成爲首個獲得批准的治療UCDs的疾病修正療法。
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迅速推動我們針對SYNGAP1相關疾病的疾病修改候選藥物進入臨床開發。
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利用我們的RAP平台，擴展我們在新陳代謝、中樞神經系統和其他蛋白質表達水平不佳的疾病領域的渠道。
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利用經過驗證的模式，通過臨床開發和監管批准有效地推進計劃。
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尋求戰略合作伙伴關係，使我們的候選產品和RAP平台的價值最大化。
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打造一家領先的以regRNA爲靶向的治療公司。
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與我們的業務相關的風險
我們的業務面臨許多風險，在做出投資決定之前，您應該意識到這一點。緊跟在本招股說明書摘要之後的本招股說明書的「風險因素」部分對這些風險進行了更全面的描述，其中包括：
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我們自成立以來已經發生了重大虧損，沒有批准銷售的產品，我們預計在可預見的未來會出現虧損；
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即使此次發行成功，我們也將需要大量的額外資本來爲我們的運營提供資金，如果在需要時未能以可接受的條件獲得必要的資本，或者根本不能獲得必要的資本，可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的開發計劃、商業化努力或其他運營；
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籌集額外資金可能會導致我們的股東稀釋、限制我們的運營或要求我們放棄對我們的技術或產品候選人的權利；
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我們的獨立註冊會計師事務所在其關於本招股說明書所列經審計財務報表的報告中對我們作爲持續經營企業的能力表示了極大的懷疑；
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我們的開發工作還處於早期階段。我們的候選產品處於臨床前和臨床開發的不同階段，我們還沒有完成任何候選產品的臨床試驗。因此，我們將需要很多年的時間才能將候選產品商業化，如果有的話。如果我們無法通過臨床前研究和臨床試驗確定和推進候選產品，無法獲得市場批准並最終將其商業化，或者在這樣做方面遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性損害；
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我們的業務高度依賴我們的領先候選產品CMP-CPS-001作爲我們唯一的臨床階段計劃，我們必須先完成臨床測試，然後才能尋求監管部門的批准，並開始將我們的任何其他候選產品商業化。如果我們不能獲得監管部門的批准，併成功地將CMP-CPS-001商業化，我們的業務可能會受到實質性的損害，這種失敗可能會影響我們其他候選產品的生存能力；
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藥物開發是一個漫長而昂貴的過程，臨床前和臨床試驗的結果還不確定。我們可能會在臨床試驗的開始、登記或完成方面遇到重大延誤，並且可能永遠不會進入臨床試驗，或者我們可能無法證明安全性和
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7
 
有效性，使適用的監管機構滿意，這可能會阻止我們及時推進我們的候選產品或將其商業化，如果有的話；
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如果我們當前或未來的任何候選產品導致不良副作用或具有其他意想不到的不良特性，這些副作用或特性可能會推遲或阻止監管部門的批准，限制商業潛力，或在任何潛在的上市批准後導致重大負面後果；
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我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人在我們之前發現、開發或商業化產品，或者比我們更成功；
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我們可能會與第三方合作，對我們可能開發的某些候選產品進行研究、開發和商業化。如果任何這樣的合作不成功，我們可能無法利用這些候選產品的市場潛力；
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我們未來的成功取決於我們留住關鍵管理人員以及吸引、留住和激勵合格人員的能力；
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我們可能會遇到困難，管理我們的增長和擴大我們的業務成功；
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我們目前依賴第三方供應商生產我們的候選產品。失去這些或未來的第三方供應商，或他們無法向我們提供足夠的供應，可能會損害我們的業務；
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我們開發和商業化候選產品的權利在一定程度上受制於第三方授予我們的許可證的條款和條件。如果我們未能履行這些安排下的義務，或者我們與當前或任何未來許可方的業務關係受到干擾，我們可能會失去對我們的業務至關重要的知識產權；
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第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能損害我們的業務；
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如果我們或我們的許可方無法就我們的候選產品和技術獲得、維護、強制執行和充分保護我們的知識產權，或者如果獲得的任何專利或其他知識產權保護的範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品和技術，我們成功開發和商業化我們的候選產品和技術的能力可能會受到不利影響。此外，我們目前沒有擁有或許可任何針對我們候選產品的物質組成或使用方法的已頒發專利；如果我們未能獲得此類專利，我們的競爭對手可能能夠在任何適用的法規排他性到期後開發、製造或銷售與我們候選產品相同的產品；
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我們依賴並打算繼續依賴第三方來進行我們的一些臨床前研究和臨床試驗。如果這些第三方未能成功履行其合同義務、未能遵守適用的監管要求或未在預期的截止日期前完成，我們的開發計劃可能會被推遲或成本增加，或者我們可能無法獲得監管部門的批准或將我們的候選產品商業化;
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我們的普通股還沒有公開市場。我們的普通股活躍、流動性和有序的市場可能無法發展，或者我們未來可能無法滿足納斯達克的持續上市要求，投資者可能無法以或高於首次公開發行價轉售其普通股或根本無法轉售;和
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我們普通股的交易價格可能非常不穩定，購買我們普通股的人可能會遭受重大損失。
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如果我們無法充分應對我們面臨的這些風險和其他風險，我們的業務、經營業績、財務狀況和前景可能會受到損害。
 
8
 
成爲一家新興成長型公司和一家小型報告公司的影響
我們符合《2012年創業啓動法案》(JumpStart Our Business Startups Act)或《就業法案》(JOBS Act)中所定義的「新興成長型公司」的資格。只要我們仍然是一家新興的成長型公司，我們就可以利用某些報告要求和其他通常適用於上市公司的負擔的緩解。這些規定包括：
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減少財務數據方面的債務，包括除任何規定的未經審計的中期財務報表外，只需提交兩年的已審計財務報表，並相應減少「管理層對財務狀況和業務成果的討論和分析」的披露；
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不遵守經修訂的2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第404節的核數師認證要求的例外；
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減少在我們的定期報告、委託書和登記聲明中披露我們的高管薪酬安排的義務；
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豁免就高管薪酬或金降落傘安排進行不具約束力的諮詢投票的要求；以及
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豁免遵守上市公司會計監督委員會關於在核數師的財務報表報告中傳達關鍵審計事項的要求。
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我們可以利用這些條款，直到本次發行五週年後結束的財年的最後一天，或者更早的時間，以至於我們不再有資格成爲一家新興的成長型公司。我們將在下列日期中最早的一天停止成爲新興成長型公司：(I)在本次發行完成五週年後我們的財政年度的最後一天；(Ii)在我們的財政年度的最後一天，我們的年度總收入超過1.235億美元；(Iii)在美國證券交易委員會的規則下，我們被視爲「大型加速申報公司」之日；這意味着截至前一年6月30日，非關聯公司持有的我們普通股的市值超過7億美元，或(Iv)在前三年期間我們發行了超過10億美元的不可轉換債券。我們可能會選擇利用這些減輕的報告負擔中的一部分，但不是全部。我們利用了本招股說明書中某些降低的報告要求。因此，本文中包含的信息可能與您從您持有股權的其他上市公司獲得的信息不同。
此外，根據《就業法案》，新興成長型公司可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，並採用新興成長型公司的某些減少的披露要求。由於會計準則選舉的結果，我們將不會受到與其他非新興成長型公司的上市公司相同的新會計準則或修訂會計準則的實施時間的約束，直到我們(I)不可撤銷地選擇「退出」延長的過渡期或(Ii)不再符合新興成長型公司的資格，這可能會使我們的財務狀況與其他上市公司的財務狀況進行比較變得更加困難。由於這些選舉的結果，我們在招股說明書中提供的信息可能與您從您持有股權的其他上市公司獲得的信息不同。此外，一些投資者可能會因爲這些選舉而發現我們的普通股吸引力下降，這可能會導致我們普通股的交易市場不那麼活躍，我們的股價波動更大。
我們也是一家「規模較小的報告公司」，這意味着非關聯公司持有我們的股票的市值加上此次發行給我們帶來的擬議毛收入總額不到7億美元，我們在最近結束的財年的年收入不到1億美元。在本次發行後，如果(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於2.5億美元，或(Ii)我們在最近結束的財年的年收入低於1億美元，且非關聯公司持有的我們股票的市值低於7億美元，則我們可能繼續是一家規模較小的報告公司。如果我們是一家較小的報告公司，當我們不再是一家新興的成長型公司時，我們可能會
 
9
 
繼續依賴於某些披露要求的豁免，這些要求適用於較小的報告公司。具體地說，作爲一家較小的報告公司，我們可能會選擇在我們的Form 10-k年報中只公佈最近兩個財政年度的經審計財務報表，與新興成長型公司類似，較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。在確定我們不再符合被視爲較小報告公司所需的要求後，我們可能會繼續作爲一家較小的報告公司，直到下一財年。
企業信息
我們最初於2015年根據特拉華州的法律以掠奪者治療公司的名稱註冊，並於2016年開始運營。我們於2018年3月更名爲Camp4治療公司。我們的主要行政辦公室位於馬薩諸塞州坎布里奇市肯德爾廣場1號西1400號樓3樓，郵編：02139，電話號碼是(617651-8867)。我們的網站地址是www.camp4tx.com。本招股說明書並不包含本公司網站所載或可透過本公司網站取得的資料。我們在招股說明書中包括我們的網站只是作爲一個不活躍的文本參考。
「Camp4」、「RAP Platform」、「RNA Actuator」以及本招股說明書中出現的其他註冊或普通法商標、商號或服務標誌均爲Camp4治療公司的財產，並在美國和其他國家/地區註冊爲商標。本招股說明書還包含對屬於其他實體的商標的引用。僅爲方便起見，本招股說明書中提及的商標和商品名稱，包括徽標、插圖和其他視覺顯示，可能不帶有®或™符號，但此類引用並不以任何方式表明，我們不會根據適用法律最大程度地主張我們的權利或適用許可人對這些商標和商品名稱的權利。我們不打算使用或展示其他實體的商號、商標或服務標誌，以暗示與任何其他實體的關係，或由任何其他實體背書或贊助我們。
 
10
 
供品
我們提供的普通股
500萬股。
承銷商購買額外股份的選擇權
我們已授予承銷商自本招股說明書之日起30天內購買最多750,000股普通股的選擇權。
普通股將在本次發行後立即發行
17,685,119股(如果承銷商全面行使購買額外股份的選擇權，則爲18,435,119股)。
收益的使用
我們估計，本次發行的淨收益約爲6,670萬(或約7,710萬，如果承銷商全面行使其購買最多750,000股額外普通股的選擇權)，假設首次公開募股價格爲每股15美元，這是本招股說明書封面所述價格範圍的中點，並扣除估計的承銷折扣和佣金以及我們估計應支付的發售費用。
我們目前打算使用此次發行的淨收益，以及我們現有的現金和現金等價物，如下：(I) 推動用於治療非傳染性疾病的CMP-CPS-001的臨床開發，包括完成目前第一階段臨床試驗的SAD和MAD部分； 用於推進我們用於治療SYNGAP1相關疾病的CMP-SynGAP計劃，包括指定開發候選者和啓動GLP毒理學研究； 用於擴展我們的RAP平台，包括推進我們其他臨床前和發現計劃的研究和開發；以及(Iv)將剩餘資金用於營運資本和其他一般企業用途。關於更多信息，見「收益的使用」一節。
風險因素
在決定投資我們的普通股之前，您應該閱讀「風險因素」一節，討論您應該仔細考慮的因素，以及本招股說明書中包含的所有其他信息。
擬建納斯達克全球市場
符號
「夏令營」
本次發行完成後，我們即將發行的普通股股數是基於在自動轉換我們可轉換優先股的所有流通股後，截至2024年9月30日我們已發行的普通股12，685，119股，包括62，389股，根據假設的首次公開發行價格每股15.00美元，我們的791股A系列優質可轉換優先股和68，258，635股b系列可轉換優先股，總計11，648，582股普通股，即本次發行完成之前本招股說明書封面上規定的價格範圍的中點。本次發行後我們將發行在外的普通股股數不包括：
 
11
 
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根據我們修訂和重訂的2016年股票期權和授予計劃，或2016年計劃，在行使截至2024年9月30日的未償還股票期權時，可發行2,078,470股我們的普通股，加權平均行權價爲每股7.80美元；
​
​
•
截至2024年9月30日，根據2016年計劃爲未來發行預留的869,646股普通股，這些股票將在我們的2024年股權激勵計劃或2024年計劃與此次發行相關的生效時停止可供發行；
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142股普通股，在行使2024年9月30日發行的認股權證時可發行，加權平均行權價爲每股11.21美元；
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根據2024年計劃爲未來發行保留的1,976,373股普通股，該計劃將與本次發行相關生效，我們已授予某些員工在註冊說明書生效時購買29,244股我們普通股的選擇權，招股說明書是其一部分，價格相當於每股公開發行價，以及根據2024計劃爲未來發行保留的普通股數量的任何自動增加；以及
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根據我們的2024年員工股票購買計劃(ESPP)爲未來發行預留的197,637股普通股，將在此次發行中生效，以及根據ESPP爲未來發行預留的普通股數量的任何自動增加。
​
除非另有說明或上下文另有要求，本招股說明書中的所有信息，包括本次發行後將發行的普通股數量，都反映和假設了以下內容：
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•
我們的股本11.2158股1股的反向股票拆分，於2024年10月3日生效；
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•
吾等經修訂及重述的公司註冊證書或經重述的章程的提交及效力，以及吾等經修訂及重述的章程或經重述的附例的通過，每一項均將在緊接本次發售完成前發生；
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根據假定的每股15.00美元的首次公開發行價格，將我們所有已發行的可轉換優先股自動轉換爲總計11,648,582股我們的普通股，這是緊接本次發行完成之前本招股說明書封面上列出的價格區間的中點；
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在緊接本次發售完成之前，將購買我們A系列優質可轉換優先股1,602股的流通權證轉換爲購買142股普通股的權證；
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在2024年9月30日之後，不授予或行使上述未償還的股票期權或認股權證；
​
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388,488股被視爲與向我們指定的執行人員發行的有擔保本票的寬免有關的未償還股票，如題爲「某些關係和關聯方交易」一節所述；以及
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承銷商沒有行使在此次發行中額外購買至多750,000股普通股的選擇權。
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12
 
SUMMARY合併財務數據
下表列出了截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月以及截至2023年12月31日、2023年和2022年12月31日的六個月的彙總綜合財務數據。我們已從本招股說明書其他部分包括的經審計綜合財務報表中得出截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日的三個年度的運營報表和全面虧損數據。截至2024年6月30日和2023年6月30日的6個月的運營報表數據和截至2024年6月30日的資產負債表數據來自本招股說明書中其他部分包含的未經審計的綜合財務報表。管理層認爲，未經審計的數據反映了公允陳述這些報表中的財務信息所必需的所有調整，這些調整僅包括正常的經常性調整。
你應該閱讀下面的綜合財務數據，以及我們的綜合財務報表和本招股說明書中其他地方的相關說明，以及本招股說明書中題爲「管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析」的部分。本節中的財務數據摘要並不是爲了取代我們的財務報表，而是完全受我們的財務報表和本招股說明書其他部分所包含的相關附註的限制。我們的歷史結果並不一定預示着未來應該取得的結果。
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截至6月30日的六個月，
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Y耳端 D9月31日，
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(以千爲單位，不包括每股和每股數據)
​ ​
2024
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2023
​ ​
2023
​ ​
2022
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收入： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
研究和協作收入
​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ 350 ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​
運營費用： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
研發
​ ​ ​ ​ 19,129 ​ ​ ​ ​ ​ 20,136 ​ ​ ​ ​ ​ 40,616 ​ ​ ​ ​ ​ 34,771 ​ ​
一般和行政
​ ​ ​ ​ 6,408 ​ ​ ​ ​ ​ 5,930 ​ ​ ​ ​ ​ 11,613 ​ ​ ​ ​ ​ 10,230 ​ ​
總運營費用
​ ​ ​ ​ 25,537 ​ ​ ​ ​ ​ 26,066 ​ ​ ​ ​ ​ 52,229 ​ ​ ​ ​ ​ 45,001 ​ ​
運營虧損
​ ​ ​ ​ (25,537) ​ ​ ​ ​ ​ (26,066) ​ ​ ​ ​ ​ (51,879) ​ ​ ​ ​ ​ (45,001) ​ ​
其他收入（支出）淨額： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
利息收入
​ ​ ​ ​ 626 ​ ​ ​ ​ ​ 1,550 ​ ​ ​ ​ ​ 2,808 ​ ​ ​ ​ ​ 904 ​ ​
其他（費用）
​ ​ ​ ​ (117) ​ ​ ​ ​ ​ (90) ​ ​ ​ ​ ​ (220) ​ ​ ​ ​ ​ (95) ​ ​
其他收入(費用)合計，淨額
​ ​ ​ ​ 509 ​ ​ ​ ​ ​ 1,460 ​ ​ ​ ​ ​ 2,588 ​ ​ ​ ​ ​ 809 ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ $ (25,028) ​ ​ ​ ​ $ (24,606) ​ ​ ​ ​ $ (49,291) ​ ​ ​ ​ $ (44,192) ​ ​
歸屬於普通股股東的每股淨虧損（基本和稀釋）（1）
​ ​ ​ $ (52.56) ​ ​ ​ ​ $ (65.59) ​ ​ ​ ​ $ (124.80) ​ ​ ​ ​ $ (141.51) ​ ​
流通、基本和稀釋普通股加權平均股數（1）
​ ​ ​ ​ 476,167 ​ ​ ​ ​ ​ 375,127 ​ ​ ​ ​ ​ 394,976 ​ ​ ​ ​ ​ 312,296 ​ ​
普通股應占每股預計淨虧損
股東、基本股東和
稀釋（2）
​ ​ ​ $ (2.06) ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ $ (4.09) ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
預計普通股加權平均股數
傑出、基本和稀釋（2）
​ ​ ​ ​ 12,124,749 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ 12,043,558 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
(1)有關普通股股東應占每股基本及攤薄淨虧損的計算詳情，以及用於計算每股金額的加權平均股份數目，請參閱本招股說明書其他部分所載本公司財務報表附註2。
(2)已計算截至2024年6月30日止六個月及截至2023年12月31日止年度的備考基本及攤薄每股淨虧損，以自動將我們所有已發行的可轉換優先股股份轉換爲11,648,582股普通股。截至2024年6月30日止六個月及截至2023年12月31日止年度之未經審核備考基本及攤薄每股淨虧損乃根據已發行普通股之加權平均數計算，包括將本公司所有已發行優先股轉換爲普通股之備考效果，猶如轉換髮生於呈列期間首日較後日期或各自優先股的原始發行日期。
 
13
 
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截至2024年6月30日
​
(單位：千)
​ ​
實際
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形式上（2）
​ ​
備考
調整後（3）
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資產負債表數據： ​ ​ ​ ​
現金及現金等價物
​ ​ ​ $ 12,607 ​ ​ ​ ​ $ 12,607 ​ ​ ​ ​ $ 79,257 ​ ​
受限現金
​ ​ ​ ​ 1,624 ​ ​ ​ ​ ​ 1,624 ​ ​ ​ ​ ​ 1,624 ​ ​
流動資金（1）
​ ​ ​ ​ 7,001 ​ ​ ​ ​ ​ 7,001 ​ ​ ​ ​ ​ 73,651 ​ ​
總資產
​ ​ ​ ​ 29,944 ​ ​ ​ ​ ​ 29,944 ​ ​ ​ ​ ​ 96,594 ​ ​
可轉換優先股
​ ​ ​ ​ 162,147 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
股東（赤字）權益總額
​ ​ ​ ​ (147,114) ​ ​ ​ ​ ​ 15,033 ​ ​ ​ ​ ​ 81,683 ​ ​
(1)我們將營運資本定義爲流動資產減去流動負債。有關我們流動資產和流動負債的進一步詳情，請參閱我們的財務報表和本招股說明書其他部分的相關附註。
(2)預計資產負債表數據將使(I)我們的所有可轉換優先股的所有流通股自動轉換爲總計11,648,582股我們的普通股，基於每股15.00美元的假設首次公開發行價格，這是緊接本次發售完成前本招股說明書封面上列出的價格區間的中點，以及(Ii)我們重新制定的憲章的備案和有效性，這將在緊接本次發售完成之前生效。
(3)作爲經調整資產負債表數據的備考數據生效(I)上文腳註(2)所述的備考調整，及(Ii)在扣除估計承銷折扣及佣金及本公司應支付的估計發售開支後，以每股15.00美元的假設首次公開發售價格發行及出售本次發售中發售的5,000,000股本公司普通股。
上述經調整資料的備考及備考資料僅供參考，並將根據實際首次公開發售價格及於定價時厘定的其他條款而有所變動。假設本招股說明書封面所載我們提供的股份數目保持不變，假設本招股說明書封面所載的首次公開招股價格每股15.00美元的價格區間的中點每股增加或減少1.00美元，將酌情增加或減少預計現金、營運資本、總資產和總股東(赤字)股本的調整金額約470萬。同樣，如本招股說明書封面所載，吾等發售的股份數目每增加或減少1,000,000股，將按適用情況增加或減少備考現金、營運資金、總資產及股東(赤字)權益各調整金額約1,400萬，假設假設每股首次公開發售價格不變，並在扣除估計承銷折扣及佣金及估計應支付的發售開支後。
 
14
 
RISK因素
投資我們的普通股涉及很高的風險。在決定投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮以下描述的風險和不確定因素，以及本招股說明書中的所有其他信息，包括題爲「管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析」一節以及我們經審計的綜合財務報表和相關說明。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們沒有意識到，或者我們目前認爲不是實質性的其他風險和不確定性，也可能成爲影響我們的重要因素。如果發生以下任何風險，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景都可能受到重大不利影響。在這種情況下，我們普通股的價格可能會下跌，你可能會損失部分或全部投資。
與我們的財務狀況和額外資本需求有關的風險
自成立以來，我們已經遭受了重大損失，沒有產品獲得批准銷售，並且我們預計在可預見的未來將遭受損失。
我們是一家臨床階段的生物製藥公司，處於發展的早期階段，運營歷史有限。自成立以來，我們一直專注於開發我們專有的RNA執行平台或RAP平台，通過臨床前和臨床開發確定、開發和改進我們的候選產品，組織和配備我們的公司人員，開展研發活動，建立和保護我們的知識產權組合，以及籌集資金。對生物製藥產品開發的投資具有很高的投機性，因爲它需要大量的前期資本支出，並存在重大風險，即任何潛在的候選產品將無法證明足夠的效果或可接受的安全狀況，無法獲得監管部門的批准，無法在商業上可行。我們仍處於候選產品開發的早期階段，我們的主要候選產品僅處於第一階段臨床試驗。到目前爲止，我們還沒有獲得商業銷售許可的產品，也沒有產生任何收入，我們繼續產生與我們持續運營相關的巨額研發和其他費用。因此，我們沒有盈利，自成立以來每個時期都出現了虧損。截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日的三個年度，我們報告的淨虧損分別爲4930萬美元和4420萬美元。截至2024年和2023年6月30日的六個月，我們報告的淨虧損分別爲2,500美元萬和2,460美元萬。截至2024年6月30日，我們的累計赤字爲185.0美元。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大損失，隨着我們繼續研究和開發我們治療尿素循環障礙的主要候選產品CMP-CPS-001以及我們可能開發的任何其他當前或未來的候選產品，並尋求監管部門的批准，這些損失將會增加。
我們預計我們的費用將大幅增加，如果我們：
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通過臨床試驗推進我們的主要候選產品CMP-CPS-001；
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最終確定我們的SYNGAP1相關疾病計劃的臨床前開發；
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對未來的候選產品進行臨床前研究和臨床試驗；
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擴展我們的RAP平台的功能，並尋求確定和開發更多的候選產品；
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尋求確定其他候選產品；
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爲任何成功完成臨床試驗的候選產品尋求市場批准；
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•
獲取、擴大、維護、捍衛和執行我們的知識產權組合;
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•
僱用額外的臨床、監管和科學人員;
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與製造來源簽訂合同，對我們可能開發的任何未來候選產品進行臨床前和臨床開發，並就獲得監管機構批准的任何此類候選產品進行商業供應;
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15
 
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最終建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得上市批准的任何產品商業化；以及
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增加運營、法律、合規、財務和管理信息系統和人員，以支持我們的研究、產品開發和未來的商業化努力，以及支持我們作爲上市公司的運營。
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即使我們獲得了監管部門的批准，併成功地將我們當前和未來的一個或多個候選產品商業化，我們仍將繼續產生大量的研發和其他成本，以開發和營銷更多的候選產品。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率和我們創造收入的能力。我們之前的虧損和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
我們從未從產品銷售中獲得收入，也可能永遠不會實現或保持盈利。
我們的候選產品處於臨床前和臨床開發的不同階段。到目前爲止，我們還沒有產生任何收入。我們還沒有完成任何候選產品的臨床試驗，我們預計還需要幾年時間，如果有的話，我們才能有準備好商業化的候選產品。要成爲並保持盈利，我們必須成功地開發、獲得必要的監管批准，並最終將產生大量收入的一個或多個產品商業化。實現這一成功的能力將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中保持有效，包括：
•
確定候選產品，並完成我們可能確定的任何候選產品的臨床前和臨床開發；
​
•
爲我們當前或未來的任何候選產品獲得監管部門的批准；
​
•
製造、營銷和銷售我們可能獲得監管部門批准的任何產品；
​
•
使我們獲得監管機構批准作爲可行治療方案的任何產品獲得市場接受；以及
​
•
滿足任何上市後的要求。
​
上面列出的許多因素都是我們無法控制的，可能會導致我們遭遇重大延誤，或者阻止我們獲得監管部門的批准或將我們的候選產品商業化。我們正處於許多此類活動的初步階段。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠不會產生足夠大的收入來實現盈利。由於與產品開發相關的衆多風險和不確定性，我們無法準確估計或知道完成我們當前或未來候選產品的臨床前和臨床開發以及商業化所需努力的性質、時間或成本，或者我們何時或是否能夠產生收入或實現盈利。
如果我們成功獲得監管部門的批准，銷售我們的一個或多個產品，我們的收入將在一定程度上取決於我們獲得監管部門批准的地區的市場規模、產品的可接受價格、獲得保險和報銷的能力，以及我們是否擁有該地區的商業權。如果我們的潛在患者數量沒有我們估計的那麼多，監管部門批准的適應症比我們預期的要窄，或者治療人群因競爭、醫生選擇或治療指南而縮小，即使獲得批准，我們也可能無法從此類產品的銷售中獲得大量收入。
即使我們確實實現了盈利能力，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。我們未能實現並保持盈利可能會損害我們籌集資本、維持研發工作、擴大業務甚至繼續運營的能力。我們公司價值的下降也可能導致我們的股東失去全部或部分投資。
 
16
 
即使此次發行成功，我們也將需要大量的額外資本來爲我們的運營提供資金，如果在需要時未能以可接受的條件獲得必要的資本，或者根本不能獲得必要的資本，可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的開發計劃、商業化努力或其他運營。
自成立以來，我們的業務消耗了大量現金。我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是我們正在進行和計劃中的臨床試驗和臨床前研究，並可能尋求監管部門對我們的候選產品和我們可能開發的任何未來候選產品的批准。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們還預計會產生與產品製造、營銷、銷售和分銷相關的巨額商業化費用。由於任何臨床試驗或臨床前研究的結果都高度不確定，我們無法合理估計成功完成我們候選產品的開發和商業化所需的實際資金量。此外，在此次發行完成後，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本。
根據我們目前的運營計劃，我們相信，此次發行的淨收益，加上我們截至2024年6月30日的現有現金和現金等價物，將足以支付自此次發行之日起至少12個月的運營費用和資本支出需求。我們基於的這些估計可能被證明是錯誤的，我們可能會比目前預期的更早耗盡我們的資本資源。由於許多我們目前未知的因素，我們的運營計劃和對現金資源的其他需求可能會發生變化，我們可能需要比計劃更早地尋求額外資金。此次發行的淨收益，加上我們的現有資本，可能不足以完成我們的任何候選產品或我們可能確定的任何未來候選產品的開發，在此次發行之後，我們將需要大量資金來推動我們的候選產品通過臨床試驗、監管批准和商業化。因此，我們將需要獲得與我們的持續業務有關的大量額外資金。我們籌集更多資金的能力可能會受到全球經濟狀況、美國或美國乃至全球信貸和金融市場的中斷和波動，以及流動性和信貸供應減少的不利影響。如果股市和信貸市場惡化，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、稀釋程度更高。我們不能確定是否會在可接受的條件下提供額外資金，或者根本不能。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或任何未來的商業化努力，甚至停止運營。我們預計將通過公共或私人股本或債務融資或其他資本來源，包括潛在的合作、許可證和其他類似安排，爲我們的現金需求提供資金。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認爲我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃。試圖獲得更多資金可能會轉移我們的管理層對日常活動的注意力，這可能會對我們開發候選產品的能力產生不利影響。
我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括但不限於：
•
我們正在進行的CMP-CPS-001臨床試驗的範圍、時間和進展；
​
•
我們的候選產品和我們可能選擇的任何未來候選產品的臨床前研究和臨床試驗的啓動、類型、數量、範圍、進展、擴展、結果、成本和時間，包括根據我們可能從監管機構收到的反饋對臨床開發計劃進行修改的成本，以及在我們的臨床試驗中用作聯合制劑的任何第三方產品；
​
•
我們的候選產品的製造成本和時間，包括足夠規模的商業製造，如果任何候選產品獲得批准；
​
•
我們的候選產品或任何未來候選產品的監管會議和審查的成本、時間和結果，包括我們可能尋求批准的任何其他司法管轄區的監管機構的要求以及任何未來候選產品；
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•
獲取、維護、執行和保護我們的專利以及其他知識產權和所有權的成本；
​
 
17
 
•
我們努力加強運營系統和增聘人員，以履行我們作爲上市公司的義務，包括加強對財務報告的內部控制；
​
•
隨着我們的臨床和臨床前活動的增加，以及我們作爲一家上市公司的運營，與僱用更多人員和顧問相關的成本；
​
•
根據我們現有的和未來可能與第三方達成的許可或合作協議，我們必須支付里程碑、特許權使用費或其他付款的時間和付款；
​
•
如果我們的候選產品或任何候選產品獲得批准，建立或確保銷售和營銷能力的成本和時間；
​
•
我們有能力從第三方付款人那裏獲得足夠的市場接受度、覆蓋率和足夠的補償，併爲任何經批准的產品獲得足夠的市場份額和收入；
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•
患者在沒有保險和/或第三方付款人充分報銷的情況下，自掏腰包購買任何經批准的產品的能力和意願；
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建立和維持合作、許可和其他類似安排的條款和時間；以及
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與我們可能獲得許可或收購的任何產品或技術相關的成本。
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使用我們的RAP平台進行臨床試驗和臨床前研究並發現潛在的候選產品是一個昂貴且不確定的過程，我們可能永遠無法生成獲得監管部門批准和將我們的候選產品商業化所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，最初將來自我們預計在未來許多年內不會有商業用途的產品的銷售，如果有的話。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和/或許可安排的組合來滿足我們的現金需求。我們沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠。任何債務融資或優先股融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取特定行動的能力的契約，例如產生額外債務、出售或許可我們的資產、進行資本支出、宣佈股息或扣押我們的資產以確保未來的債務。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時或按照我們可以接受的條款通過股權或債務融資或其他安排籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或取消我們的部分或全部研發計劃、管道擴張或未來的商業化工作，或者授予開發和營銷我們原本寧願自己開發和營銷的候選產品的權利。
我們的獨立註冊會計師事務所對我們作爲一家持續經營的企業繼續經營的能力表示了極大的懷疑。
根據我們當前的運營計劃，我們沒有足夠的現金和現金等值物來爲自本招股說明書提交日起至少未來12個月的運營費用和資本支出提供資金。在截至2023年和2022年12月31日止年度經審計財務報表隨附的報告中，我們的獨立註冊會計師事務所包含了一個解釋性段落，指出我們的經常性損失
 
18
 
從運營開始，人們對我們作爲一家持續經營的企業的能力產生了極大的懷疑。我們未來的生存能力取決於我們從經營活動中產生現金的能力，或籌集額外資本爲我們的經營提供資金的能力。不能保證我們將成功地以我們可以接受的條件獲得足夠的資金，爲持續運營提供資金，如果有的話。認爲我們可能無法繼續作爲一家持續經營的企業，也可能使我們更難獲得資金，以便以對我們有利的條款繼續運營，並可能導致投資者、供應商和員工失去信心。如果我們無法繼續經營下去，我們可能不得不清算我們的資產，並可能獲得低於這些資產在我們財務報表上的價值，我們的投資者很可能會損失他們的全部或部分投資。
與我們候選產品的研發相關的風險
我們的開發工作還處於早期階段。我們的候選產品處於臨床前和臨床開發的不同階段，我們還沒有完成任何候選產品的臨床試驗。因此，我們將需要很多年的時間才能將候選產品商業化，如果有的話。如果我們無法通過臨床前研究和臨床試驗確定和推進候選產品，無法獲得營銷批准並最終將其商業化，或者在這樣做方面遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性損害。
我們的開發工作還處於早期階段，我們的主要候選產品僅處於第一階段臨床試驗。到目前爲止，我們一直致力於開發我們的RAP平台，確定我們的計劃，並開始我們的候選產品的臨床前和臨床開發。我們創造產品收入的能力，我們預計在許多年內都不會發生，如果有的話，將在很大程度上取決於我們候選產品的成功開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。我們目前沒有從任何產品的銷售中獲得收入，我們可能永遠無法開發或商業化適銷對路的產品。
我們目前正在澳大利亞進行CMP-CPS-001的第一階段臨床試驗。在澳大利亞進行的使用「未經批准的治療商品」或尚未經過治療商品協會(TGA)的質量、安全性和有效性評估的臨床試驗，必須根據臨床試驗通知計劃或臨床試驗批准計劃進行。在每個案例中，試驗都由人類研究倫理委員會(HREC)監督，該委員會是根據澳大利亞國家健康和醫學研究理事會的指導方針成立的獨立審查委員會，負責審查、批准和持續監督試驗方案和修正案，以及用於獲取和記錄試驗對象知情同意的方法和材料。在美國開始臨床試驗取決於美國食品和藥物管理局(FDA)對新藥(IND)申請的接受，並根據與FDA和其他監管機構的討論最終確定試驗設計。如果FDA或TGA要求我們完成額外的臨床前研究，或者我們被要求在開始臨床試驗之前滿足其他要求，任何未來臨床試驗的開始都可能被推遲。即使在我們收到並納入FDA、適用的HREC或TGA的指導之後，這些授權機構也可能不同意我們已滿足他們的要求以開始任何臨床試驗或繼續或改變他們對我們的試驗設計或所選臨床終點的可接受性的立場，這可能需要我們完成更多的臨床前研究或臨床試驗，或者施加比我們目前預期更嚴格的批准條件，這可能會推遲此類臨床試驗的開始或完成，或者需要比我們目前預期的更多的資本資源來開始或完成此類臨床試驗。
我們預計，對於我們的一個或多個候選產品，將需要利用歐盟和英國的地點和患者進行臨床試驗。與其他地區一樣，歐盟和英國的臨床試驗申請(CTA)也適用類似的流程和風險。歐盟和/或當地國家的監管機構可以要求進行額外的臨床前研究，也可以拒絕啓動人體臨床試驗的請求。在開始臨床試驗之前要求進行更多的臨床前研究可能會導致未來臨床試驗的延遲。即使我們收到並納入了歐盟和/或當地國家/地區監管機構的指導意見，監管機構也可能不同意我們的立場，即我們已滿足他們的要求，要求進行額外的臨床前研究或臨床試驗，或拒絕批准候選產品。
 
19
 
我們目前或未來的任何候選產品的商業化將需要臨床前和臨床開發；在歐洲藥品管理局(EMA)進行了有利的評估後，我們尋求將這些候選產品商業化的任何司法管轄區的監管和營銷批准，例如FDA、TGA和歐盟委員會(EC)；製造供應、產能和專業知識；商業組織；以及重大的營銷努力。我們當前或未來的任何候選產品的成功將取決於許多因素，包括以下因素：
•
及時併成功完成臨床前研究;
​
•
接受INDS或類似的外國申請，允許我們可能開發的任何候選產品開始臨床試驗或未來的臨床試驗；
​
•
成功登記和完成臨床試驗，包括根據FDA的當前良好臨床實踐(GCP)、當前良好實驗室實踐(GLP)以及外國監管機構的任何額外監管要求；
​
•
我們的臨床試驗的積極結果支持在目標人群中發現安全性和有效性以及可接受的風險-收益概況；
​
•
收到相關監管部門的上市批准；
​
•
通過我們自己的設施或與第三方製造商建立臨床供應安排，並在適用的情況下建立商業製造能力;
​
•
爲我們可能開發的任何候選產品建立、維護、辯護和執行專利、商標、商業祕密和其他知識產權保護或監管排他性；
​
•
我們可能單獨或與其他公司合作開發的任何候選產品的商業發佈，如果獲得批准；
​
•
獲得並維持第三方保險和適當的補償；
​
•
有效地與其他療法競爭；
​
•
接受我們可能開發的候選產品的益處和使用，包括如果患者、醫學界和第三方付款人批准的管理方法；以及
​
•
在監管機構批准後，保持我們產品的持續可接受的安全狀況。
​
如果我們不能及時或根本地在這些因素中的一個或多個方面取得成功，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們可能開發的任何候選產品商業化，這將對我們的業務造成實質性損害。如果我們無法推動我們的候選產品進入並完成臨床開發，無法獲得監管部門的批准，並最終將我們的候選產品商業化，或者在這方面遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性損害。
我們的業務高度依賴我們的領先候選產品CMP-CPS-001作爲我們唯一的臨床階段計劃，我們必須先完成臨床測試，然後才能尋求監管部門的批准，並開始將我們的任何其他候選產品商業化。如果我們不能獲得監管部門的批准，併成功地將CMP-CPS-001商業化，我們的業務可能會受到實質性的損害，這種失敗可能會影響我們其他候選產品的生存能力。
不能保證我們的任何候選產品將繼續進行臨床前或臨床開發或獲得監管部門的批准。爲任何候選產品獲得上市批准的過程都非常漫長和有風險，我們將面臨重大挑戰，以便按計劃獲得營銷批准(如果有的話)。
不能保證在我們正在進行的CMP-CPS-001第一階段臨床試驗或我們計劃的未來臨床試驗中獲得的結果將足以獲得監管部門的批准。此外，由於CMP-CPS-001是我們最先進的候選產品，也因爲我們未來的候選產品將基於我們的RAP平台和反義寡核苷酸或ASO技術，如果我們的主要候選產品遇到安全或
 
20
 
藥效問題、開發延遲、監管問題或其他問題、我們的開發計劃和與我們未來其他候選產品相關的業務可能會受到嚴重損害。我們的主要候選產品失敗可能會影響獲得監管部門批准以繼續或實施我們其他或未來候選產品的臨床計劃的能力。
我們基於RAP平台發現和開發候選產品的方法未經驗證，我們在開發和商業化候選產品以及識別和發現其他潛在候選產品的努力中可能不會成功。
我們業務的成功取決於我們識別、開發和商業化基於我們專有RAP平台的產品的能力。我們所有的候選產品仍處於臨床前和臨床開發的不同階段。由於多種原因，我們的研究計劃可能無法確定用於臨床開發的其他候選產品。我們的RAP平台可能無法成功識別其他潛在的候選產品，並且我們的潛在候選產品可能會被證明具有有害的副作用。此外，我們的候選產品可能成功上調了其目標基因的表達，但在此類實驗或研究中可能無法顯示出有希望的治療效果信號，或者它們可能具有其他特徵，使候選產品不適用於生產、無法銷售或不太可能獲得上市批准。此外，由於我們所有的候選產品和計劃都基於我們的RAP平台，因此我們其中一個候選產品和計劃的不利發展可能會對我們其他候選產品和計劃的實際或預期成功可能性和價值產生重大不利影響。
此外，我們還沒有完成任何候選產品的臨床試驗或成功開發出任何候選產品，我們識別和開發其他候選產品的能力可能永遠不會實現。我們確定和開發候選產品的過程可能會因爲一些原因而無法產生更多的候選產品用於臨床開發，包括這些風險因素中討論的那些原因。此外，還有：
•
我們可能無法收集足夠的資源來獲取或發現候選產品；
​
•
競爭對手可能會開發替代產品，使我們的候選產品過時或吸引力降低；
​
•
然而，我們開發的候選產品可能會受到第三方專利或其他知識產權的保護；
​
•
經過進一步研究，候選產品可能被證明具有有害的副作用、毒性或其他特徵，表明它們不太可能是將獲得上市批准並獲得市場接受的產品；
​
•
候選產品可能沒有達到基因上調的最佳水平，或者，儘管有這樣的上調，可能在其目標疾病或障礙方面實現有意義的臨床結果並不有效；
​
•
候選產品的市場可能會發生變化，因此該候選產品的繼續開發不再合理；
​
•
候選產品可能不能以可接受的成本進行商業批量生產，或者根本不能；或者
​
•
候選產品的監管途徑可能過於複雜，難以成功或經濟地駕馭。
​
如果我們無法識別和發現適合臨床開發的候選產品，這將對我們的業務戰略以及財務狀況和股價產生不利影響，並可能導致我們停止運營。
 
21
 
藥物開發是一個漫長而昂貴的過程，臨床前和臨床試驗的結果還不確定。我們可能會在臨床試驗的開始、登記或完成方面遇到重大延誤，或者我們可能無法證明其安全性和有效性令相關監管機構滿意，這可能會阻止我們及時推進候選產品或將其商業化(如果有的話)。
開發候選治療產品失敗的風險很高。即使在動物模型中的臨床前研究表明數據是肯定的，這種增加的風險也是存在的。不可能預測何時或是否有任何候選產品在人體上被證明有效或安全，或者是否會獲得監管部門的批准。在獲得監管部門對銷售任何候選產品的上市批准之前，我們必須完成臨床前開發，獲得開始臨床試驗的監管授權，然後進行廣泛的臨床試驗，以證明候選產品在人體上的安全性和有效性。
臨床試驗可能無法證明我們的候選產品對人類安全且對指定用途有效，並且早期的臨床前和臨床結果可能無法指示未來的臨床試驗結果。即使臨床試驗成功，開發期間上市審批政策的變化、額外法規、法規或指南的變化或頒佈或頒佈、臨床數據的不同解釋或每個提交的產品申請的監管審查的變化都可能導致申請的批准或拒絕延遲。
在我們可以開始候選產品的臨床試驗之前，我們必須完成廣泛的臨床前測試和研究，以支持我們的監管備案獲得批准，包括向美國FDA提交的IND申請和其他司法管轄區的其他類似監管備案，包括澳大利亞的TGA和歐盟的國家主管當局。我們不能確定我們的臨床前研究和臨床試驗的結果是否最終將支持我們的候選產品或未來計劃的進一步開發，或者FDA、TGA、NCA或類似的外國監管機構是否會接受我們建議的臨床計劃，或者我們的臨床前測試和研究的結果是否最終將支持我們候選產品的進一步開發。進行臨床前試驗是一個漫長、耗時和昂貴的過程。根據計劃的類型、複雜性和新穎性，時間長度可能會有很大不同，每個計劃通常可以是幾年或更長時間。因此，我們不能確保我們能夠在我們預期的時間線上爲我們的臨床前項目提交IND、CTA和其他類似的監管文件，我們也不能確保提交此類監管文件將導致FDA、TGA、NCA或類似的外國監管機構允許臨床試驗開始。
臨床測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，而且結果尚不確定。我們不能保證任何臨床試驗將按計劃進行或按計劃完成，或者根本不能保證。一項或多項臨床試驗的失敗可能發生在測試的任何階段，這可能是由多種因素造成的，包括但不限於試驗設計中的缺陷、劑量選擇問題、患者登記標準、操作挑戰、現場實施挑戰、生物統計計劃以及未能證明良好的安全性或有效性特徵。
其他可能妨礙成功或及時完成臨床開發的事件包括：
•
拖延與監管當局就試驗設計達成共識；
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•
延遲與預期的臨床研究組織或CRO和臨床試驗地點就可接受的條款達成協議；
​
•
在每個臨床試驗地點開設臨床試驗地點或獲得機構審查委員會或IRBs、HREC或獨立道德委員會或美國或澳大利亞以外地點的同等審查小組所需批准的延遲；
​
•
由於發生嚴重不良事件或製造問題，或在檢查了我們的臨床試驗操作或試驗地點後，監管機構強制實施臨床暫停；
​
•
在臨床試驗中觀察到的負面或不確定的結果，包括未能證明統計意義，這可能導致我們或導致監管機構要求我們進行額外的臨床試驗或放棄產品開發計劃；
​
 
22
 
•
我們、我們聘請的任何CRO或任何其他第三方未能遵守臨床試驗要求；
​
•
未能按照FDA的GCP、GMP或GMP法規或其他監管機構的法規執行，包括但不限於澳大利亞的GMP要求；
​
•
醫生未能遵守交付方案，導致方案偏差和結果多變；
​
•
臨床前或臨床試驗樣本的儲存設施或儲存設備儲存不當或發生故障；
​
•
我們的候選產品的測試、驗證、製造和交付到臨床現場的延遲，包括與我們簽訂合同執行某些功能的第三方的延遲；
​
•
我們的第三方承包商未能遵守法規要求或未能及時履行其對我們的合同義務，或根本不遵守；
​
•
無法招募患者參與臨床試驗，包括與其他製藥和生物技術公司的競爭以及我們候選產品的患者數量；
​
•
延遲讓患者完全參與臨床試驗或返回治療後隨訪；
​
•
臨床試驗中心或退出試驗的患者;
​
•
選擇需要長時間臨床觀察或分析結果數據的臨床終點，或具有廣泛變異性或不一致性、導致陰性或不確定結果的臨床終點；
​
•
發生與另一家公司正在開發的候選產品相關的嚴重不良事件，這些事件被認爲超過了其潛在的好處，並可能由於技術或方法上的相似而對我們當前或未來的候選產品的看法產生負面影響；
​
•
需要修改或提交新的臨床方案的法規要求和指南的變化；
​
•
與患者權利和隱私有關的國內或國際法律或監管制度的變化；
​
•
缺乏足夠的資金繼續進行臨床試驗；或
​
•
由於競爭，這些項目的收入潛力沒有減少。
​
臨床試驗必須按照FDA、TGA、EC、NCA和其他適用監管機構的法律要求、法規或指南進行，並受這些政府機構和進行臨床試驗的醫療機構的IRBs、HRECs或道德委員會的監督。如果臨床試驗被我們、數據安全監測委員會或FDA、TGA、EMA或任何其他監管機構暫停或終止，或者如果進行此類試驗的機構的IRBs或HREC暫停或終止其臨床研究人員和受其審查的地點的參與，我們可能會遇到延誤。此類機構可能會因多種因素而暫停或終止臨床試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨床規程進行臨床試驗、FDA、TGA、EMA或其他監管機構對臨床試驗操作或試驗地點的檢查導致實施臨床暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用候選產品的益處、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨床試驗。
此外，我們可能會面臨與兒科人群臨床測試相關的挑戰，這是我們目前打算在CMP-CPS-001方面進行的，這可能會增加我們的臨床開發時間表和運營成本，推遲此類兒科適應症的監管批准和商業化，或者使我們面臨額外的責任。例如，找到合格的臨床地點，能夠接觸到足夠的兒科人群，並願意參與我們的臨床試驗，可能需要比在成年患者人群中評估CMP-CPS-001所需的時間更長的時間。符合條件的兒科患者可能會更少
 
23
 
UCD酶缺陷我們的目標是開發CMP-CPS-001，或在適用於其他候選產品的條件下，我們可能會在未來的臨床試驗中開發和評估。我們還可能被要求修改我們候選產品的配方或其他方面，與針對成人患者群體的同類候選產品相比，進行生產更改，修改給藥路線，並進行額外的臨床試驗，如橋接研究和額外的安全性研究，然後才能在兒科人群中開始臨床試驗。FDA或其他類似的監管機構可能會要求我們在開始兒童試驗之前完成成人研究。我們爲兒科患者計劃的臨床開發活動的任何延誤都可能對我們的業務運營產生不利影響。
此外，我們臨床試驗的首席研究員也可能不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA、TGA、EC、NCA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA、TGA、NCA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對試驗的解釋。因此，FDA、TGA、EMA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨床試驗地點產生的數據的完整性，臨床試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA、TGA、EMA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的營銷申請，並可能最終導致我們的候選產品被拒絕上市批准。
任何無法成功完成臨床前研究和臨床試驗的情況都可能導致我們的額外成本，或者阻止或削弱我們從產品銷售、監管和商業化里程碑以及特許權使用費中獲得收入的能力。此外，如果我們對我們的候選產品進行製造或配方更改，我們可能需要進行額外的研究，以將我們修改後的候選產品與更早的版本聯繫起來。臨床試驗延遲也可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，或者允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會削弱我們成功將候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
此外，在國外進行臨床試驗，例如我們正在進行的用於治療UCDs的CMP-CPS-001第一階段臨床試驗，正在澳大利亞進行，這帶來了額外的風險，可能會推遲我們臨床試驗的完成。這些風險包括在外國登記的患者由於醫療服務或文化習俗的差異而未能遵守臨床方案，管理與外國監管計劃相關的額外行政負擔，以及與此類外國相關的政治和經濟風險。
此外，如果臨床試驗的結果不確定，或者如果與我們的候選產品相關的安全問題或嚴重不良事件，我們可以：
•
延遲獲得候選產品的上市批准(如果有的話)；
​
•
獲得批准的適應症或患者群體並不像預期或期望的那樣廣泛；
​
•
獲得包括重大使用或分銷限制或安全警告在內的標籤的批准；
​
•
可能會改變我們的候選產品的管理方式；
​
•
被要求進行額外的臨床試驗以支持批准或接受額外的上市後測試要求；
​
•
讓監管機構撤回或暫停對該產品的批准，或以風險評估和緩解戰略(REMS)的形式對其分銷施加限制；
​
•
附加標籤說明，如警告或禁忌症；
​
•
受到訴訟;或
​
•
我們的聲譽受到了損害。
​
 
24
 
這些事件中的任何一項都可能阻止我們獲得或保持對我們候選產品的監管批准或市場接受度，或者可能大幅增加商業化成本和費用，如果獲得批准，這反過來可能會推遲或阻止我們從銷售我們的候選產品中獲得大量收入。
我們不時宣佈或公佈的臨床試驗和臨床前研究的中期、主要和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這些程序可能會導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時公開披露我們的臨床試驗和臨床前研究的中期、主要或初步數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，在質量保證、審核和/或對與特定研究或試驗相關的數據進行更全面的審查後，結果和相關的發現和結論可能會發生變化。作爲數據分析的一部分，我們也會做出假設、估計、計算和結論，而我們可能沒有收到或沒有機會全面而仔細地評估所有數據。因此，我們報告的中期、背線或初步結果可能與相同研究或試驗的未來結果不同，或者一旦收到更多數據並進行充分評估，不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。背線和初步數據仍須接受審計和核查程序，這可能導致最終數據與我們以前公佈的背線或初步數據有很大不同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎地查看背線和初步數據。我們可能完成的臨床試驗的中期數據進一步面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨床結果可能會發生實質性變化。中期數據、背線數據或初步數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。
此外，其他人，包括監管機構，可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品的批准或商業化，以及我們公司的總體情況。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨床試驗的信息通常是基於廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定的重要信息或其他適當信息包括在我們的披露中，而我們決定不披露的任何信息最終可能被認爲對未來關於特定候選產品或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面具有重大意義。如果我們報告的中期、背線或初步數據與實際結果不同，或者如果包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、經營業績、前景或財務狀況。
臨床前研究和早期臨床試驗的結果可能不能預測未來的結果或後來的臨床前研究和臨床試驗的成功。
我們的計劃正處於開發的早期階段，並已在澳大利亞的健康成年志願者中啓動了我們的主要候選產品CMP-CPS-001的第一階段臨床試驗，但我們尚未完成或獲得其他候選產品的IND或CTA使能活動的許可，或將任何其他候選產品推進到臨床開發。因此，我們對我們平台的能力和我們的候選產品的潛在成功的信念是基於早期研究和臨床前研究。然而，臨床前研究的結果可能不能預測後來的臨床前研究或臨床試驗的結果，任何早期臨床試驗的結果也可能不能預測後來的臨床試驗的結果。此外，臨床試驗的初步成功可能並不代表這些試驗完成後所取得的結果。此外，臨床前和臨床數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認爲他們的候選產品在臨床前研究和臨床試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其候選產品的營銷批准。我們的臨床試驗可能最終不會成功，也不會支持我們候選產品的進一步臨床開發。
我們在設計和實施臨床試驗方面的選擇將是我們能否成功和及時地完成與我們的候選產品相關的臨床開發的重要因素。我們正在澳大利亞進行的針對CMP-CPS-001的第一階段臨床試驗利用了尿失禁比率測試，即URT，這是一種
 
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一種根據同位素轉化爲標記尿素的速率來評估尿素循環通量的分析方法。該測定可用於測量基線和治療後的尿素速率，以前被證明能夠測量正常健康志願者研究中的尿失禁，以及使用卡谷酸的特定UCD患者亞型的尿失禁增加。更具體地說，被批准用於極度罕見的NAGS缺乏患者的Carbaglu在健康志願者中使用URT，並表明尿失禁的微小增加轉化爲NAGS缺乏患者的大量氨氣減少。儘管URT在研究和臨床研究中得到了廣泛的應用，並被證明與患者的反應有關，使其成爲一種有價值的藥效學工具，但它們並不是一個既定的臨床終點，也不是臨床護理的常規使用。因此，化驗結果的可變性可能會使解釋變得困難。雖然我們認爲，在我們的第一階段臨床試驗中，URT測量的尿失禁增加可能與UCD患者氨代謝的臨床有意義的改善相對應，但不能保證尿失禁患者尿失禁的增加13URT測量的C-醋酸鈉代謝將與氨代謝的增加相關，或者這些數據將預測我們預期在後期臨床試驗中使用的已建立的臨床終點的陽性結果，並且我們在第一階段臨床試驗中使用URT來測量尿失禁的變化不應被解釋爲CMP-CPS-001療效的證據。
通過臨床試驗的候選產品有很高的失敗率。製藥和生物技術行業的一些公司在臨床開發方面遭遇了重大挫折，即使在早期的研究中取得了令人鼓舞的結果。我們臨床開發中的任何這樣的挫折都可能對我們的業務和運營結果造成實質性的損害。
此外，我們計劃的部分或全部臨床試驗可能採用「開放標籤」試驗設計。「開放標籤」臨床試驗是指患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選，或者是現有的批准藥物或安慰劑。最典型的是，開放標籤臨床試驗只測試候選的研究產品，有時可能會在不同的劑量水平上進行測試。開放標籤臨床試驗受到各種限制，這些限制可能誇大任何治療效果，因爲開放標籤臨床試驗中的患者在接受治療時是知道的。開放標籤臨床試驗可能會受到「患者偏見」的影響，即患者認爲他們的症狀已經改善，僅僅是因爲他們意識到接受了實驗性治療。此外，開放標籤臨床試驗可能會受到「調查者偏見」的影響，即那些評估和審查臨床試驗的生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在了解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。在使用安慰劑或主動對照的受控環境中進行研究時，開放標籤試驗的結果可能無法預測我們的任何候選產品的未來臨床試驗結果。
此外，我們計劃中的一些臨床試驗可能採用「安慰劑」和/或盲法臨床試驗設計。安慰劑對照臨床試驗是參與者和研究人員都可能和/或不應該知道參與者是否接受了候選產品或安慰劑。在使用安慰劑和/或盲目對照的研究中，存在「安慰劑反應」現象，即被分配到安慰劑的參與者可能會因爲他們參與研究而體驗到好處。對照組中的這種安慰劑反應有時可能限制或阻止檢測到治療組和安慰劑組之間的數字和/或統計差異。
我們尋求治療的某些疾病，包括UCDs和SYNGAP1相關疾病，患病率較低，可能很難識別和招募患有這些疾病的患者。如果我們在臨床試驗中患者的登記和/或維護方面遇到延遲或困難，我們收到必要的監管批准可能會延遲或阻止。
確定並使患者有資格參與我們當前或未來的任何候選產品的臨床試驗對我們的成功至關重要。患者登記是臨床試驗時間的一個重要因素，它受到許多因素的影響，包括患者群體的大小和性質以及對其他試驗患者的競爭。一般來說，遺傳性疾病，特別是我們目前和未來的一些候選產品所針對的罕見疾病，發病率和流行率都很低。例如，在美國，UCDs的發病率估計約爲每35,000名新生兒中就有1例，而歐洲的發病率估計與此類似，因此，我們可能很難識別和及時招募足夠數量的合格患者進行我們的
 
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臨床試驗此外，兒科人群是CMP-CPS-001的重要患者人群，我們可解決的患者人群估計包括兒科人群。然而，在這一人群中進行研究以及定位和招募兒科患者可能更具挑戰性。此外，確保兒科或青少年患者遵守臨床試驗方案可能具有挑戰性。我們可能無法識別、招募和招募足夠數量的患者或具有所需或期望特徵的患者來及時完成我們的臨床試驗。患者入組和試驗完成受以下因素影響：
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患者群體的規模，特別是罕見疾病，包括我們最初關注的疾病，以及識別患者和篩查患者的過程;
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試驗方案的設計；
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資格和排除標準；
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接受研究的產品候選產品的感知風險和收益；
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競爭療法和臨床試驗的可用性；
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正在調查的疾病或障礙的嚴重程度;
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爲潛在患者提供臨床試驗地點的近似性和可用性；
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獲得和維持患者同意的能力;
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參加試驗的患者在試驗結束前退出的風險；
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醫生的病人轉介做法；以及
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有能力在治療期間和治療後充分監測患者。
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我們無法招募足夠數量的患者進行臨床試驗將導致嚴重延誤，並可能要求我們完全放棄一項或多項臨床試驗。這些臨床試驗的招募延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降並限制我們獲得額外融資的能力。此外，我們依賴並預計將繼續依賴CROs和臨床試驗中心來確保我們的臨床試驗正確、及時地進行，我們對他們的表現的影響力有限。
此外，我們計劃的某些臨床試驗可能會採用「安慰劑」和/或盲法臨床試驗設計，這在某些情況下可能會導致額外的登記困難。在患者的臨床試驗中，患者可能會因爲擔心被分配到安慰劑組而拒絕登記。這種擔憂在罕見疾病中可能會更高，如果患者在臨床試驗或臨床開發期間獲得其他治療方法，這種擔憂可能會增加。
即使我們能夠爲我們的臨床試驗招募足夠數量的患者，我們也可能難以維持我們的臨床試驗中的患者。例如，最終接受安慰劑治療的患者可能會認爲他們沒有收到正在測試的候選產品，他們可能會決定退出我們的臨床試驗，以尋求其他替代療法，而不是繼續試驗，認爲他們正在接受安慰劑。如果我們難以招募或維持足夠數量的患者進行臨床試驗，我們可能需要推遲、限制或終止臨床試驗，其中任何一項都會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
如果我們當前或未來的任何候選產品導致不良副作用或具有其他意想不到的不良特性，這些副作用或特性可能會推遲或阻止監管部門的批准，限制商業潛力，或在任何潛在的上市批准後導致重大負面後果。
我們還沒有完成任何候選產品的臨床試驗。我們無法預測我們目前或未來的候選產品何時或是否會在人體內證明是安全的。不能保證我們的候選產品不會引起不良的副作用。
 
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儘管其他ASO已經獲得了監管部門的批准，但到目前爲止還沒有監管機構批准針對我們候選產品所針對的RNA(監管RNA)類型的ASO。因此，與目前批准的ASO相比，我們目前或未來的任何候選產品的安全性都存在不確定性。
如果我們開發的任何候選產品與嚴重不良事件、不良副作用或意想不到的特徵相關，我們可能需要放棄其開發，或將其開發限制在嚴重不良事件、不良副作用或其他特徵不太普遍、不太嚴重或從風險效益角度來看更容易接受的特定用途或人群中，任何這些都會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。許多在早期測試中最初顯示出希望的候選產品後來被發現會導致副作用，阻礙候選產品的進一步臨床開發。
如果將來我們無法證明這些副作用是由我們的候選產品以外的因素引起的，FDA、TGA、EC、NCA或其他監管機構可以命令我們停止任何或所有目標適應症的任何候選產品的進一步開發或拒絕批准。即使我們能夠證明未來的任何嚴重不良事件與產品無關，並且監管機構沒有命令我們停止進一步開發我們的候選產品，此類事件也可能影響患者招募或納入患者完成試驗的能力。此外，如果我們選擇或被要求推遲、暫停或終止任何候選產品的臨床試驗，該候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從任何這些候選產品創造產品收入的能力可能會被推遲或取消。這些情況中的任何一種都可能損害我們開發其他候選產品的能力，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
我們可能會將未來的某些候選產品與其他療法結合起來開發，這將使我們面臨額外的風險。
我們可能會開發我們未來的某些候選產品，與目前批准的一種或多種療法結合使用。即使我們開發的任何候選產品獲得了上市批准或商業化，以便與其他現有療法結合使用，我們仍將面臨FDA或類似的外國監管機構可能撤銷與我們的候選產品結合使用的療法的批准，或者這些現有療法可能出現安全性、有效性、製造或供應問題的風險。這可能會導致我們自己的產品在商業上不那麼成功。
如果FDA或類似的外國監管機構不批准這些其他藥物或撤銷其批准，或者如果我們選擇結合我們開發的任何候選產品進行評估的藥物出現安全性、有效性、製造或供應問題，我們可能無法獲得該候選產品的批准或將其推向市場。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的計劃、候選產品或適應症，但未能利用可能更有利可圖或成功可能性更大的計劃、候選產品或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們專注於我們確定的研究計劃和產品候選，以尋找我們認爲可以通過我們的技術在許多潛在選擇中解決的特定跡象。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他跡象，或者我們可能會選擇將我們的努力和資源集中在最終被證明不成功的潛在候選產品上。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來研發計劃以及特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他版稅安排放棄對該候選產品有價值的權利，而在這種情況下，我們保留該產品的獨家開發權和商業化權利會更有利。
 
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候選人。任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
我們正在並打算在全球範圍內進行某些臨床試驗。然而，FDA和其他外國同行可能不接受來自此類試驗的數據，在這種情況下，我們的開發計劃將被推遲，這可能會對我們的業務造成實質性損害。
我們打算繼續在全球範圍內進行某些臨床試驗。FDA或其他監管機構接受在其管轄範圍外進行的臨床試驗的研究數據可能會受到某些條件的限制，也可能根本不會被接受。如果來自外國臨床試驗的數據打算作爲美國上市批准的唯一依據，FDA通常不會僅根據外國數據批准申請，除非(I)這些數據適用於美國人口和美國醫療實踐；(Ii)這些試驗是由具有公認能力的臨床研究人員進行的，並符合GCP規定；以及(Iii)如果數據可以被認爲是有效的，而不需要FDA進行現場檢查，或者如果FDA認爲有必要進行這種檢查，FDA可以通過現場檢查或其他適當的手段來驗證數據。
此外，即使外國研究數據不打算作爲批准的唯一依據，FDA也不會接受這些數據作爲上市批准申請的支持，除非臨床試驗設計良好，並根據GCP要求進行良好操作，並且FDA能夠在認爲必要時通過現場檢查來驗證試驗數據。許多外國監管機構也有類似的審批要求。此外，此類外國審判將受進行審判的外國司法管轄區適用的當地法律管轄。不能保證FDA或任何類似的外國監管機構會接受在美國或適用司法管轄區以外進行的試驗數據。如果FDA或任何類似的外國監管機構不接受這些數據，將導致需要額外的試驗，這可能是昂貴和耗時的，並可能導致我們可能開發的當前或任何未來候選產品在適用司法管轄區無法獲得商業化批准。
在美國境外進行臨床試驗也使我們面臨額外的風險，包括與額外的外國監管要求相關的風險；外匯波動；遵守外國製造、海關、運輸和儲存要求的風險；醫療實踐和臨床研究的文化差異；一些國家對知識產權保護的減弱；以及由於地緣政治事件(如戰爭或恐怖主義)導致的試驗中斷或延遲。
更改我們的候選產品的製造方法或配方可能會導致額外的成本或延遲。
隨着我們的候選產品從臨床試驗發展到監管批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法和配方，在此過程中可能會發生變化，以努力優化安全性、有效性、產量和生產批量，最大限度地降低成本，並實現一致的質量和結果。不能保證未來的任何製造或配方變化都能達到預期目標。這些變化以及我們未來可能對我們的候選產品進行的任何更改也可能導致這些候選產品表現不同，並影響使用更改後的材料進行的未來臨床試驗的結果。此類變化或相關的不利臨床試驗結果可能會推遲額外臨床試驗的啓動或完成，需要進行銜接研究或臨床試驗或重複一項或多項研究或臨床試驗，增加開發成本，推遲或阻止潛在的監管批准，並危及我們的候選產品商業化(如果獲得批准)和創造收入的能力。
如果我們開發的任何候選產品的市場機會比我們認爲的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。由於我們某些計劃的目標患者人數很少，而目標患者人數甚至更少，我們必須能夠成功識別患者並佔據相當大的市場份額，才能實現盈利和增長。
我們的某些研究和產品開發計劃側重於罕見疾病的治療。考慮到患有我們最初瞄準的疾病(包括UCDs和SYNGAP1相關疾病)的患者很少，我們繼續成功地發展和盈利是至關重要的
 
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識別患有這些罕見疾病的患者。我們對患有這些疾病的人數的預測，以及有可能從我們可能開發的任何候選產品治療中受益的這些疾病患者的子集，都是基於我們的信念和估計。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、診所調查、患者基金會或我們進行的市場研究，可能被證明是不正確的或包含錯誤。新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。患者數量可能會比預期的要少。識別我們尋求治療的疾病的患者的努力還處於早期階段，我們無法準確預測可能獲得治療的患者數量。此外，我們每個候選產品的潛在可尋址患者群體可能有限，或者可能無法接受我們的候選產品的治療，新患者可能變得越來越難以識別或接觸，這將對我們的運營結果和業務產生不利影響。此外，即使我們爲我們的候選產品獲得了相當大的市場份額，因爲潛在的目標人群非常少，儘管我們獲得瞭如此巨大的市場份額，我們也可能永遠不會實現盈利。
與監管審批和商業化相關的風險
即使我們完成了必要的臨床前研究和臨床試驗，上市審批過程也是昂貴、耗時和不確定的，可能會阻止我們獲得我們可能開發的任何候選產品的商業化審批。如果我們無法獲得或延遲獲得所需的監管批准，我們將無法將我們可能開發的候選產品商業化或延遲商業化，我們創造收入的能力將受到嚴重損害。
我們可能開發的任何候選產品以及與其開發和商業化相關的活動，包括它們的設計、測試、製造、安全性、有效性、潛在的驗證性研究、記錄保存、標籤、儲存、批准、廣告、促銷、銷售和分銷，都必須受到FDA和美國其他監管機構以及其他國家和地區類似機構的全面監管，包括澳大利亞的TGA、歐盟的EC和NCA，以及英國的藥品和保健產品監管機構(MHRA)。如果我們可能開發的候選產品未能獲得市場批准，我們將無法在特定司法管轄區將該候選產品商業化。我們還沒有從任何司法管轄區的監管機構獲得營銷任何候選產品的批准。作爲一家公司，我們沒有提交和支持獲得營銷批准所需的申請的經驗，預計會在這一過程中利用或依賴第三方專家、CRO和其他有能力的團體和/或個人來協助我們。要獲得監管部門的批准，需要向各個監管機構提交廣泛的臨床前和臨床數據以及支持信息，以確定候選產品的安全性和有效性。要獲得監管批准，還需要向相關監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由相關監管機構檢查製造設施。我們可能開發的任何候選產品可能沒有效果，可能只有中等效果，或者可能被證明具有不良或意外的副作用、毒性或其他可能阻止我們獲得上市批准或阻止或限制商業使用的特徵。
在美國和海外獲得營銷批准的過程都很昂貴，如果需要額外的臨床試驗，可能需要數年時間，如果真的獲得了批准，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。在大量正在開發的候選產品中，只有一小部分成功完成了FDA或外國監管機構的審批流程，並已商業化。即使我們可能開發的任何候選產品在臨床試驗中證明是安全和有效的，監管機構也可能無法及時完成審查過程，或者我們可能無法獲得監管部門的批准。如果FDA諮詢委員會或其他監管機構建議不批准或限制批准，可能會導致額外的延誤。開發期間市場審批政策的變化，附加法規或法規的變化，或對每個提交的產品申請的監管審查的變化，都可能導致申請的批准或拒絕的延遲。FDA和其他國家的類似當局在審批過程中有很大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據是
 
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不足以批准，需要額外的臨床前、臨床或其他研究。此外，對從臨床前和臨床試驗中獲得的數據的不同解釋可能會推遲、限制或阻止候選產品的上市批准。如果我們在獲得批准方面遇到延誤，或者如果我們無法獲得我們可能開發的任何候選產品的批准，這些候選產品的商業前景可能會受到損害，我們創造收入的能力將受到實質性損害。
此外，根據《兒科研究公平法》或PREA，某些藥物的新藥申請或NDA或NDA的補充必須包含數據，以評估藥物在所有相關兒科亞群中的安全性和有效性，並支持對產品安全有效的每個兒科亞群的劑量和給藥，除非贊助商收到FDA的延期或豁免。延期可能有幾個原因，包括髮現在兒科試驗完成之前，該產品或候選治療藥物已準備好在成人身上批准使用，或者需要在兒科試驗開始之前收集額外的安全性或有效性數據。歐盟的適用立法還要求贊助商要麼根據EMA兒科委員會批准的兒科調查計劃在兒科人群中進行臨床試驗，要麼獲得EMA兒科委員會的豁免或推遲進行這些研究。對於我們在美國或歐盟尋求監管批准的任何候選產品，我們不能保證我們能夠獲得豁免或以替代方式及時完成任何必要的研究和其他要求，這可能會導致相關的聲譽損害並使我們受到執法行動的影響。
即使我們最終完成了臨床測試，並獲得了任何候選產品的NDA或外國營銷申請的批准，FDA或適用的外國監管機構可能會根據昂貴的額外臨床試驗(包括上市後臨床試驗)的表現而批准或批准其他營銷授權。FDA或適用的外國監管機構也可以批准或授權銷售我們最初要求的更有限適應症或患者群體的候選產品，而FDA或適用的外國監管機構可能不會批准或授權我們認爲對候選產品成功商業化是必要或可取的標籤。這些限制或承諾中的任何一項都可能使經批准的產品在商業上不可行，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響。
我們可能會嘗試尋求FDA或類似的外國監管機構的批准，在適用的情況下，通過加速審批途徑。在這種加速審批的情況下，我們可能無法獲得批准。此外，這些途徑可能不會帶來更快的開發、監管審查或審批過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
在未來，我們可能會在適用的情況下，根據FDA的加速審批途徑尋求加速批准。如果候選產品治療了嚴重或危及生命的疾病，通常提供了比現有療法更有意義的優勢，並證明了對合理可能預測臨床益處的替代終點的影響，或者對可以比不可逆發病率或死亡率(IMM)更早測量的臨床終點的影響，則候選產品可能有資格獲得加速批准，而IMM可能合理地預測對IMM或其他臨床益處的影響。作爲加速批准的條件，FDA可能會要求我們進行充分和良好控制的上市後臨床試驗，以確認該產品的臨床益處。這些驗證性試驗必須以盡職調查的方式完成。根據2022年食品和藥物綜合改革法案(FDOR)，FDA被允許酌情要求在批准之前或在加速批准之日後的特定時間段內進行一項或多項批准後驗證性研究。FDORA還要求贊助商每180天向FDA發送此類研究的最新狀態，包括實現登記目標的進展，FDA必須迅速公開發布這一信息。FDORA還賦予FDA更大的權力來撤回對加速批准的藥物的批准，如果贊助商未能及時進行此類研究，將必要的更新發送給FDA，或者如果此類批准後研究未能驗證該藥物的預期臨床益處。根據FDORA，FDA有權採取行動，如對沒有進行盡職調查的公司進行任何批准後的驗證性研究或及時向該機構提交進展報告的公司開出罰款。即使我們尋求利用加速審批途徑，我們也可能無法獲得加速審批，即使我們這樣做了，我們也可能無法獲得加速審批
 
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體驗該產品更快的開發、監管審查或審批流程。此外，獲得加速審批並不能確保產品的加速審批最終會轉換爲完全審批。
在歐盟，根據集中程序，EMA的人用藥品委員會可以對營銷授權申請進行加速評估。要求加速評估程序的申請者必須證明候選產品具有重大的公共衛生利益，特別是從治療創新的角度來看。在爲我們的任何候選產品尋求加速批准之前，我們打算徵求FDA或類似外國監管機構的反饋，否則將評估我們尋求和獲得加速批准的能力。不能保證在我們對反饋和其他因素進行評估後，我們將決定繼續或提交保密協議或類似的加速批准或任何其他形式的加速開發或審查的申請。同樣，不能保證在FDA或類似的外國監管機構隨後的反饋之後，我們將繼續尋求或申請加速批准或任何其他形式的加速開發或審查，即使我們最初決定這樣做。此外，如果我們決定爲我們的候選產品提交加速審批或其他加速開發或審查的申請，則不能保證此類提交或申請將被接受，或任何加速開發或審查將被及時批准，或者根本不能保證。FDA或其他類似的外國監管機構也可以要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型的申請之前進行進一步的研究。如果我們的候選產品未能獲得加速批准或任何其他形式的加速開發或審查，將導致該候選產品商業化的時間更長(如果有的話)，可能會增加該候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。
我們可能會爲我們的一個或多個候選產品尋求一個或多個指定或快速計劃，但我們可能不會收到此類指定或被允許繼續推進快速計劃途徑，即使我們這樣做並在未來繼續推進此類快速計劃途徑，此類指定或快速計劃可能不會導致更快的開發或監管審查或批准流程，每個指定不會增加我們的任何候選產品在美國獲得營銷批准的可能性
我們可能會爲我們的某些候選產品尋求快速通道認證。如果一種藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病，而該藥物的非臨床或臨床數據表明有可能解決此類疾病未得到滿足的醫療需求，則藥物贊助商可以申請快速通道指定。FDA擁有廣泛的自由裁量權來決定是否授予該稱號，因此，即使我們認爲某個特定的候選產品有資格獲得該稱號，我們也不能向您保證FDA會決定將其授予我們的任何其他候選產品。即使有了快速通道指定，與傳統的FDA程序相比，我們可能不會經歷更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認爲我們的臨床開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤回該指定。僅有快速通道指定並不能保證符合FDA優先審查程序的資格。
我們可能會爲我們的一些候選產品尋求突破性的治療指定。突破性療法被定義爲一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨床證據表明，該藥物可能在一個或多個臨床重要終點顯示出比現有療法顯著的改善，例如在臨床開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定爲突破性療法的候選產品，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨床開發的最有效途徑，同時將無效控制方案中的患者數量降至最低。被FDA指定爲突破性療法的候選產品也可能有資格獲得優先審查和加速批准。指定爲突破性療法是FDA的自由裁量權。因此，即使我們認爲我們的候選產品之一符合被指定爲突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。在任何情況下，與根據FDA傳統程序考慮批准的療法相比，收到針對候選產品的突破性療法指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA最終批准。此外，即使我們的一個或多個
 
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如果候選產品符合突破性療法，FDA可能會在以後決定這些候選產品不再符合資格條件，或者決定FDA審查或批准的時間段不會縮短。
如果FDA確定一種候選產品提供了治療嚴重疾病的方法，並且如果獲得批准，該產品將在安全性或有效性方面提供顯著改善，FDA可能會指定該候選產品進行優先審查。優先審查指定意味着FDA審查申請的目標是六個月，而不是標準的十個月審查期限。我們可能會要求優先審查我們的候選產品。FDA在是否授予候選產品優先審查地位方面擁有廣泛的自由裁量權，因此，即使我們認爲特定的候選產品有資格獲得此類指定或地位，FDA也可能決定不授予該資格。此外，與FDA的常規程序相比，優先審查指定並不一定會加快監管審查或批准過程，也不一定會帶來任何批准方面的優勢。接受FDA的優先審查並不能保證在六個月的審查週期內獲得批准，或者根本不能。
我們已經獲得了用於治療UCDs的CMP-CPS-001的孤兒藥物指定，我們可能會爲我們的某些其他候選產品尋求孤兒藥物指定。我們可能無法獲得或維持孤兒藥物指定的好處，包括潛在的孤兒藥物排他性，即使我們這樣做了，這種排他性也可能不會阻止監管機構批准其他競爭產品。
FDA於2024年9月批准CMP-CPS-001用於治療UCD的孤兒藥物指定；然而，我們可能無法獲得或保持這種指定的好處，包括潛在的孤兒藥物排他性。此外，我們可能會在未來爲我們的某些其他候選產品尋求孤兒藥物稱號；但是，我們可能永遠不會收到這樣的稱號。根據《孤兒藥品法》，如果一種藥物是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，在美國的定義是患者人數低於20萬人，或者在美國的患者人數超過20萬人，且在美國沒有合理的預期從美國的銷售中收回開發藥物的成本，則FDA可以將候選產品指定爲孤兒藥物。在提交保密協議之前，必須申請孤兒藥物指定。在歐盟和英國，根據疾病流行率或病情低於萬分之五等，也有類似的監管計劃管理孤兒產品。
孤兒藥物指定使一方有權獲得財政激勵，如爲臨床試驗費用、稅收優惠和申請費減免提供贈款資金的機會。在FDA批准孤兒藥物指定後，FDA公開披露候選產品的仿製藥身份及其潛在的孤兒用途。此外，如果具有孤兒藥物指定的候選產品隨後獲得了其具有這種指定的適應症的第一次上市批准，該產品有權獲得一段市場排他期，這使得FDA在七年內不能批准同一產品的同一治療適應症的另一營銷申請。
即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能無法有效地保護該產品免受競爭，因爲不同的產品可以針對相同的條件獲得批准。此外，即使在一種孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認爲，後一種產品在臨床上更優越，因爲它被證明更安全、更有效或對患者護理做出了重大貢獻，則FDA隨後可以針對相同的疾病批准相同的產品。如果FDA確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，則也可能失去孤兒藥物的排他性。此外，即使我們獲得了孤兒藥物的稱號，由於與開發藥物產品相關的不確定性，我們也可能不是第一個獲得特定孤兒適應症上市批准的公司。
美國第11巡迴上訴法院在Catalyst Pharms，Inc.訴Becera[《聯邦判例彙編》第14卷，第4卷，第1299頁(第11巡回法庭)]一案中的裁決2021年)對孤兒藥物專有權的範圍造成了不確定性。儘管FDA隨後宣佈，它打算繼續將其對該法規的長期解釋適用於催化劑令範圍以外的事項，並繼續將孤兒藥物獨佔的範圍與藥物被批准用於的用途或適應症捆綁在一起，但尚不清楚未來的訴訟、立法、機構決定、
 
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而行政行爲將影響到孤兒藥品專營權的範圍。FDA可能會進一步重新評估《孤兒藥物法》及其法規和政策。我們不知道FDA是否、何時或如何在未來改變孤兒藥物的法規和政策，也不確定任何變化可能如何影響我們的業務。根據FDA可能對其孤兒藥物法規和政策做出的變化，我們的業務可能會受到不利影響。
我們已經從FDA獲得了用於治療UCDs的罕見兒科疾病的CMP-CPS-001的指定；然而，不能保證如果獲得批准，CMP-CPS-001的上市申請將有資格獲得罕見兒科疾病優先審查憑證。
根據罕見兒科疾病優先審查憑證(PRV)計劃，NDA的贊助商如果獲得了治療罕見兒科疾病的藥物的批准，可能有資格獲得罕見兒科疾病PRV，該PRV可以兌換爲後續申請獲得優先審查。根據目前的法定日落條款，如果藥物在2024年9月30日之前獲得罕見兒科疾病指定，並在2026年9月30日之前獲得上市批准，罕見兒科疾病產品申請可能有資格獲得罕見兒科疾病PRV。雖然我們已經獲得了用於治療UCDs的CMP-CPS-001的罕見兒科疾病指定，但該候選產品不太可能在2026年9月30日之前獲得批准。如果到那時還沒有獲得批准，我們將沒有資格獲得一種罕見的兒科疾病PRV，除非國會在當前日落日期之後進一步重新授權該計劃。此外，指定一種治療罕見兒科疾病的藥物並不能保證該候選產品的非專利藥品符合「兒科罕見疾病優先產品申請」的標準，或在申請獲得批准時有資格獲得一種罕見兒科疾病PRV。FDA可能會確定上市申請不符合一種罕見的兒科疾病PRV的資格標準，原因包括：
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獲得此類稱號的罕見兒科疾病不再符合「罕見兒科疾病」的定義；
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上市申請中含有一種活性成分(包括該活性成分的任何酯或鹽)，該活性成分已在上市申請中獲得批准；
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該營銷申請不被認爲有資格優先審查；
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營銷應用程序不依賴於從檢查兒科人群和針對該人群的產品劑量的研究中獲得的臨床數據(即，如果營銷應用程序沒有包含足夠的臨床數據以允許爲所有受影響的兒科患者使用足夠的標籤)；或
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營銷申請被批准用於不同的成人適應症，而不是我們的產品候選產品所指定的罕見的兒科疾病。
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罕見的兒科疾病指定不會導致產品更快的開發或監管審查，也不會增加獲得上市批准的可能性。
在美國獲得並保持我們的候選產品的營銷批准或商業化，並不意味着我們將成功地在其他司法管轄區獲得我們的候選產品的營銷批准。如果不能在外國司法管轄區獲得營銷批准，我們可能開發的任何候選產品都將無法在這些司法管轄區銷售，這反過來又會嚴重削弱我們創造收入的能力。
爲了營銷和銷售我們可能在歐盟和許多其他外國司法管轄區開發的任何候選產品，我們或我們的合作者必須獲得單獨的營銷批准，並遵守衆多不同的法規要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准的時間有很大不同。美國以外的監管審批程序通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家/地區，必須先批准候選產品進行報銷，然後才能批准該產品在該國銷售。我們或這些第三方可能無法及時獲得美國以外監管機構的批准(如果有的話)。由FDA批准
 
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不能確保得到其他國家或地區監管機構的批准，也不能確保得到美國以外的一個監管機構的批准，也不能確保得到其他國家或地區的監管機構或FDA的批准。我們可能無法申請營銷批准，也可能無法在任何司法管轄區獲得將我們的候選產品商業化所需的批准，這將嚴重削弱我們的創收能力。
此外，外國監管機構可能會改變其審批政策，並可能制定新的規定。例如，在歐盟委員會於2020年11月發起的歐洲藥品戰略倡議的背景下，歐盟藥品立法目前正在進行全面修訂。歐盟委員會於2023年4月26日公佈了修訂與醫藥產品相關的幾項基本立法文書的建議，這些文書可能會縮短監管數據保護的持續時間，並修改快速通道的資格以及其他變化。擬議的修訂尚未由歐洲議會和歐洲理事會通過共同決定立法程序最終敲定，因此，提議可能會在通過之前進行重大修訂，預計在2026年初之前不會。2024年4月10日，歐洲議會通過了對歐盟委員會改革提案的立場。然而，從長遠來看，這些修訂將對製藥業和我們的業務產生重大影響。
任何延遲獲得或無法獲得任何營銷批准都將阻止我們在英國和/或歐盟將任何候選產品商業化，並限制我們創造收入、實現和維持盈利的能力。如果出現上述任何結果，我們可能被迫限制或推遲在英國和/或歐盟尋求我們可能開發的任何候選產品的監管批准的努力，這可能會對我們的業務造成重大和實質性的損害。
即使我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，我們仍將面臨廣泛和持續的監管要求和義務，這可能會導致大量的額外費用。
我們獲得上市批准的任何候選產品，以及該產品的製造流程、批准後的臨床數據、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、記錄保存、出口、進口以及廣告和促銷活動等，都將受到FDA和其他監管機構的廣泛和持續的要求和審查。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、機構註冊和藥品上市要求、繼續遵守與製造、質量控制、質量保證和記錄和文件的相應維護相關的GMP要求、關於向醫生分發樣品的要求以及我們在批准後進行的任何臨床試驗的記錄保存和GCP要求。
即使批准了候選產品的上市，批准也可能受到對候選產品可能上市的指定用途的限制或批准條件的限制，包括實施可再生能源管理系統的要求。如果候選產品獲得市場批准，附帶的標籤可能會限制該產品的批准指示用途，這可能會限制該產品的銷售。FDA還可能要求進行昂貴的上市後研究或臨床試驗和監測，以監測產品的安全性或有效性。FDA密切監管藥品的審批後營銷和促銷，以確保藥品只針對批准的適應症銷售，並根據批准的標籤的規定銷售。FDA對製造商關於標籤外使用的溝通施加了嚴格的限制，如果我們銷售我們的產品用於超出其批准適應症的用途，我們可能會受到標籤外營銷的執法行動。違反FDCA與促進處方藥有關的行爲可能會導致FDA採取執法行動並進行調查，指控其違反了聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律以及州消費者保護法。
如果我們在批准我們可能開發的任何候選產品後未能遵守適用的監管要求，監管機構可以：
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發出警告信，聲稱我們違反了法律；
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尋求禁制令或施加民事或刑事處罰或罰款；
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暫停或撤回監管審批；
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暫停任何正在進行的臨床試驗；
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拒絕批准我們提交的懸而未決的保密協議或保密協議的補充協議;
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扣押產品;或
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拒絕允許我們簽訂供應合同，包括政府合同。
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任何政府對涉嫌違法行爲的調查都可能需要我們花費大量時間和資源來應對，並可能會產生負面宣傳。上述任何事件或處罰的發生可能會抑制我們將我們可能開發的任何候選產品商業化併產生收入的能力。
此外，後來發現我們的產品、製造商或製造過程之前未知的問題，或未能遵守監管要求，可能會產生各種結果，包括：
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對此類產品、製造商或製造工藝的限制；
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對產品的標籤或營銷的限制；
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對產品分銷或使用的限制;
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進行上市後臨床試驗的要求；
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收到警告或無標題信件;
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產品退出市場的；
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拒絕批准我們提交的待決申請或已批准申請的補充申請；
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產品召回；
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罰款、返還或返還利潤或收入；
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暫停或撤回上市審批；
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暫停任何正在進行的臨床試驗；
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拒絕允許我公司產品進出口的；
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產品檢獲；以及
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禁制令或施加民事或刑事處罰。
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任何政府對涉嫌違法行爲的調查都可能需要我們花費大量時間和資源來應對，並可能會產生負面宣傳。上述任何事件或處罰的發生可能會抑制我們將開發的任何候選產品商業化的能力，並對我們的業務、財務狀況、運營業績和前景產生不利影響。
美國最高法院2024年6月在洛珀·光明企業訴雷蒙多案顛覆了長期存在的雪佛龍原則，根據該原則，法院必須尊重監管機構對模棱兩可的聯邦法規的合理解釋。這個洛珀這一決定可能會導致對我們所依賴的聯邦機構發佈的法規和指導意見提出額外的法律挑戰，其中包括FDA。任何此類法律挑戰，如果成功，都可能對我們的業務產生實質性影響。此外，洛珀裁決可能會導致監管不確定性增加、司法解釋不一致，以及對機關規則制定過程的其他影響，其中任何一項都可能對我們的業務和運營產生不利影響。我們無法預測政府監管的可能性、性質或程度，這些監管可能來自未來的立法或行政行動，或因美國或國外的法律挑戰而產生。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規性，我們的業務可能會受到實質性損害。
 
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即使我們可能開發的任何候選產品獲得了市場批准，它也可能無法達到醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人爲商業成功所必需的市場接受度。
如果我們開發的任何候選產品獲得了市場批准，它可能仍然無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。醫療產品的銷售在一定程度上取決於醫生開出治療處方的意願，這很可能是基於這些醫生確定產品是安全的、治療有效的和具有成本效益的。此外，將產品納入或排除在由不同醫生團體制定的治療指南以及有影響力的醫生的觀點可能會影響其他醫生開出治療處方的意願。我們無法預測醫生、醫生組織、醫院、其他醫療保健提供者、政府機構或私人保險公司是否會確定我們的產品與競爭對手的治療方法相比是安全的、治療有效的和成本效益的。教育醫療界和第三方付款人了解我們可能開發的任何候選產品的好處可能需要大量資源，而且可能不會成功。如果我們可能開發的任何候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，我們也可能無法盈利。如果我們開發的任何候選產品獲准用於商業銷售，市場對該產品的接受程度將取決於多個因素，包括：
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臨床試驗證明的這些候選產品的有效性和安全性；
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與替代療法相比的潛在優勢和侷限性；
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銷售和營銷努力的有效性；
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與替代治療相關的治療費用；
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批准該產品用於臨床的適應症；
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與替代療法相比，給藥的方便性和簡易性；
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目標患者群體嘗試新療法的意願以及醫生開出這些療法的意願；
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有實力的營銷和分銷支持；
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競爭產品投放市場的時機；
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提供第三方保險和適當的補償；
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任何副作用的流行程度和嚴重程度；以及
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任何對我們產品與其他藥物一起使用的限制，如果獲得批准。
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新獲批產品的定價、保險覆蓋範圍和報銷狀況尚不確定。如果我們的候選產品未能獲得或保持足夠的承保範圍和報銷，如果獲得批准，可能會限制我們營銷這些產品的能力，並降低我們創造產品收入的能力。
我們正在籌備的某些初始目標適應症是患者人數較少的適應症。對於旨在治療較小患者群體的候選產品在商業上是可行的，這些候選產品的報銷金額必須相對較高，以解決數量不足的問題。因此，我們將需要爲任何考慮到較小潛在市場規模的經批准的候選產品實施覆蓋和報銷戰略。如果我們無法爲第三方付款人批准的候選產品建立或維持承保範圍和足夠的報銷，這些候選產品的採用和銷售收入將受到不利影響，如果獲得批准，這反過來可能會對營銷或銷售這些候選產品的能力產生不利影響。
我們預計，第三方付款人的覆蓋和報銷將是大多數患者能夠負擔得起這些治療的關鍵。因此，我們候選產品未來的任何銷售，如果獲得批准，將在很大程度上取決於國內和國際上這些候選產品的成本程度。
 
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將由健康維護、管理醫療、藥房福利和類似的醫療管理組織支付，或將由政府當局、私人健康保險保險公司和其他第三方付款人報銷。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不夠高，不足以讓我們建立或保持足夠的定價，以實現足夠的投資回報。
與新批准的產品的保險覆蓋和報銷有關的不確定性很大。在美國，政府當局關於新產品報銷的主要決定通常由聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，因爲CMS決定新產品是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷。私人支付者傾向於在很大程度上遵循CMS。然而，一個付款人決定爲一種產品提供保險並不能保證其他付款人也會爲該藥品提供保險。此外，付款人決定爲藥品提供保險並不意味着將批准適當的報銷率。歐盟的報銷機構可能比CMS更保守。
在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管，我們相信，歐洲、加拿大和其他國家對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續給治療藥物的定價和使用帶來壓力，例如我們可能開發的任何候選產品。在許多國家，特別是歐洲聯盟國家，作爲國家衛生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。因此，我們可能會獲得產品在特定國家/地區的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規可能會推遲甚至阻止我們產品的商業發佈，可能會持續很長一段時間。爲了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨床試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。一般來說，這種制度下的產品價格比美國低得多。其他國家允許公司固定自己的產品價格，但監控公司的利潤。額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向候選產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，我們可能開發的任何候選產品的報銷可能會比美國減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
此外，在美國和國際上，政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會導致這些組織限制批准的新產品的覆蓋範圍和報銷水平，結果是，它們可能無法爲我們可能開發的任何候選產品提供保險或提供足夠的付款。我們預計，由於管理型醫療保健的趨勢、某些第三方付款人(如醫療保健組織)的影響力越來越大，以及額外的立法變化，我們可能會在銷售我們可能開發的任何候選產品時面臨定價壓力。總體上，醫療成本的下行壓力變得非常大，特別是處方藥、外科手術和其他治療。其結果是，對新產品進入醫療保健市場的壁壘越來越高。已經有過第三方付款人拒絕爲FDA批准的產品標籤上註明治療的患者報銷治療的情況。即使我們成功地獲得了FDA的批准，將我們的候選產品商業化，我們也不能保證我們能夠確保對所有使用我們的候選產品進行治療的患者進行報銷。
除了CMS和私人付款人，專業組織，如美國醫學會，可以通過確定護理標準來影響關於新產品報銷的決定。此外，許多私人付款人與銷售軟件的商業供應商簽訂合同，這些供應商提供指導方針，試圖限制某些被認爲對現有替代產品提供有限好處的產品的使用，從而限制對這些產品的補償。此類組織可能會制定準則，限制報銷或使用我們的候選產品。即使我們或我們的協作者獲得監管批准的一個或多個候選產品獲得了有利的承保範圍和報銷狀態，未來也可能實施不太有利的承保政策和報銷費率。
 
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如果我們無法建立銷售、營銷和分銷能力，或與第三方達成銷售、營銷和分銷協議，我們可能無法成功地將我們可能開發的任何候選產品商業化，如果它們獲得批准的話。
我們沒有銷售或營銷基礎設施，也沒有銷售、營銷或分銷醫藥產品的經驗。爲了使我們已獲得上市批准的任何產品取得商業成功，我們需要建立一個銷售、營銷和分銷組織，要麼是我們自己，要麼是通過與第三方的合作或其他安排。
未來，我們可能會建立一個銷售和營銷基礎設施，以營銷我們可能開發的一些候選產品，如果它們獲得批准的話。建立我們自己的銷售、營銷和分銷能力涉及風險。例如，招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而推遲或沒有發生，我們將過早或不必要地產生這些商業化費用。這些努力可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。
可能會阻礙我們自己將產品商業化的因素包括：
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我們無法招聘、培訓和保留足夠數量的有效銷售、營銷、保險或報銷、客戶服務、醫療事務和其他支持人員；
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銷售人員無法對足夠數量的醫生進行培訓，讓他們了解這些候選產品的益處；
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報銷專業人員無法就付款人獲得處方、報銷和其他承兌的安排進行談判；
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無法在足夠的價格點爲我們的產品定價，以確保足夠和有吸引力的盈利水平；
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分銷渠道受限或封閉，使我們的產品難以向部分患者群體分銷；
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缺乏銷售人員提供的配套產品，這可能使我們相對於擁有更廣泛產品線的公司處於競爭劣勢；以及
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與創建獨立的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和費用。
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如果我們無法建立自己的銷售、營銷和分銷能力，而我們與第三方達成協議來提供這些服務，我們的產品收入和我們的盈利能力(如果有的話)可能會低於我們營銷、銷售和分銷我們自己開發的任何產品。此外，我們可能無法成功地與第三方達成協議，以我們可以接受的條款銷售、營銷和分銷我們可能開發或無法這樣做的任何候選產品。我們很可能對這樣的第三方几乎沒有控制權，他們中的任何一方都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地建立銷售、營銷和分銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都不會成功地將我們可能開發的任何候選產品商業化。
我們與醫療保健提供者、醫生、患者和第三方付款人的關係可能會受到各種反回扣、欺詐和濫用、其他醫療保健法律和法規的約束，這可能會增加合規成本，而我們未能遵守這些法律和法規可能會損害我們的聲譽，使我們面臨巨額罰款和責任，或以其他方式對我們的業務產生不利影響。
我們的業務運營以及當前和未來與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客戶的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療保健法律和法規的風險。這些法律可能會限制我們開展運營所通過的業務或財務安排和關係，包括我們如何研究、營銷、銷售和分銷我們獲得監管批准的任何產品。此類法律包括：
 
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聯邦反回扣法規，或AKS，除其他事項外，禁止個人或實體直接或間接、公開或隱蔽地以現金或實物直接或間接、公開或隱蔽地索要、提供、收受或提供任何報酬(包括任何回扣、賄賂或某些回扣)，以換取個人推薦或購買、租賃或訂購，或安排或推薦購買、租賃或訂購任何商品、設施、物品或服務，以根據聯邦醫療保險和醫療補助等聯邦醫療計劃進行全部或部分付款。個人或實體不需要實際了解聯邦AKS或違反該AKS的具體意圖即可實施違規；
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聯邦虛假索賠法，包括民事虛假索賠法或FCA和民事罰款法，除其他事項外，禁止個人或實體故意向聯邦政府提交或導致提交虛假或欺詐性的付款或批准索賠，故意製作、使用或導致製作或使用與虛假或欺詐性索賠有關的虛假記錄或聲明，或明知而做出或導致做出虛假陳述以避免、減少或隱瞞向聯邦政府支付金錢的義務。此外，政府可以斷言，就民事FCA而言，包括因違反聯邦AKS而產生的物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠。根據FCA，即使製造商沒有直接向政府付款人提交索賠，如果他們被認爲「導致」提交虛假或欺詐性索賠，他們也可能被追究責任；FCA還允許作爲舉報人的私人代表聯邦政府提起訴訟，指控違反FCA，並分享任何金錢追回；
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《民事貨幣懲罰法》涵蓋了各種行爲，通常是違反其他法律的行爲，其中包括對違反AKS規定、導致提交虛假索賠以及向聯邦醫療保險或州醫療保健計劃受益人提供或轉移報酬的處罰，如果此人知道或應該知道這可能會影響受益人對可由聯邦醫療保險或州醫療保健計劃報銷的特定提供者、從業者或服務提供者的選擇；
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經2009年《經濟和臨床健康信息技術法案》及其實施條例修訂的1996年聯邦《健康保險攜帶和責任法案》(HIPAA)，除其他外，對故意和故意執行或試圖執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃，或明知和故意僞造、隱瞞或掩蓋與提供或支付醫療福利、項目或服務有關的重大事實或作出任何重大虛假陳述，施加刑事和民事責任。與聯邦AKS類似，個人或實體不需要實際了解法規或違反法規的具體意圖即可實施違規。HIPAA還規定了與個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸相關的義務，這些義務適用於與我們互動的許多醫療保健提供者、醫生和第三方付款人；
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聯邦消費者保護法和不正當競爭法廣泛規範市場活動和可能損害消費者的活動；
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聯邦政府價格報告法，要求製藥商向政府報告某些計算出的產品價格，或向政府當局或私人實體提供某些折扣或回扣，通常作爲政府醫療保健計劃下的報銷條件；
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聯邦醫生支付陽光法案，該法案要求根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃(某些例外情況)可獲得付款的藥品、設備、生物製品和醫療用品的某些製造商每年向CMS報告與向醫生​(其含義與根據社會保障法第1861(R)節規定的相同，通常包括經州合法授權執業的內科醫生、骨科醫生、牙醫、足病醫生、驗光師和脊椎按摩師)、某些非內科從業者(醫生助理、護士從業人員、臨床護士專家、註冊護士麻醉師、麻醉學助理和註冊助產士)、教學醫院和其他醫療保健提供者，以及這些保健專業人員及其直系親屬持有的所有權和投資權益；和
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類似的州和外國法律法規，如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於涉及由非政府第三方付款人(包括私人保險公司)報銷的醫療項目或服務的銷售或營銷安排和索賠；一些州法律要求生物製藥公司遵守生物製藥行業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，並可能要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付和以其他方式轉移價值或營銷支出有關的信息；一些州法律要求生物製藥公司報告某些藥品的定價信息；以及一些州和地方法律，要求藥品銷售代表註冊。
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美國和其他地方的醫療保健提供者、醫生和第三方付款人在推薦和開出藥品方面發揮着主要作用。與第三方付款人和客戶的安排可能使製藥商面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規，這些法律和法規可能會限制此類公司銷售、營銷和分銷藥品的業務或財務安排和關係。特別是，醫療保健產品和服務的促銷、銷售和營銷，以及廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、結構和佣金、某些客戶激勵計劃和其他商業安排，都受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行爲的廣泛法律的約束。這些法律法規可能限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、結構和佣金、支持計劃和其他業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不正當使用在招募病人進行臨床試驗的過程中獲得的信息。
努力確保我們目前和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，這將涉及大量的持續成本。政府當局可能會得出結論，我們的商業行爲，包括我們與部分以股票或股票期權形式獲得報酬的醫生簽訂的某些諮詢協議和顧問協議，可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的法規、法規或判例法。由於這些法律的廣泛性，法定例外情況和可用監管安全港的範圍很窄，以及它們所受的解釋範圍很廣，我們目前或未來的一些做法可能會受到其中一項或多項法律的挑戰。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外、誠信監督和報告義務、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益，以及我們業務的縮減或重組。防禦任何此類行動都可能是昂貴和耗時的，可能需要大量的財政和人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何可能對我們提起的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。此外，如果我們預期與之有業務往來的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現違反適用的法律或法規，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。
當前和未來的醫療改革立法或法規可能會增加我們爲候選產品獲得保險並將其商業化的難度和成本，並可能對我們可能設定的價格產生不利影響。
在美國和一些外國司法管轄區，醫療保健系統已經並將繼續進行多項立法和監管改革，包括成本控制措施，這些措施可能會減少或限制新批准的藥物和生物製品的承保和報銷，並影響我們銷售任何獲得監管批准的候選產品的盈利能力。特別是，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些舉措，尋求降低醫療成本和提高醫療質量。
例如，患者保護和平價醫療法案和醫療保健和教育和解法案，或2010年在美國成爲法律的平價醫療法案，包含的條款將變得更加突出
 
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如果我們的任何候選產品獲得批准，我們的業務。《平價醫療法案》對生產或進口指定品牌處方藥和生物製劑的任何實體規定了一項不可抵扣的年度費用；制定了使生物製品受到低成本生物仿製藥潛在競爭的條款；將製造商的醫療補助回扣責任擴大到分配給參加醫療補助管理的醫療機構的個人的承保藥品；擴大了醫療補助計劃的資格標準；擴大了根據3400日(億)藥品定價計劃有資格獲得折扣的實體；提高了根據醫療補助藥品回扣計劃製造商必須支付的法定最低迴扣；建立了一個新的以患者爲中心的結果研究所，以監督、確定優先事項，並進行臨床療效比較研究，以及爲此類研究提供資金；擴大了聯邦醫療欺詐和濫用法律，包括虛假索賠法案和反回扣法案，新的政府調查權力和加強了對違規行爲的懲罰；並在CMS建立了醫療保險和醫療補助創新中心，以測試創新的支付和服務交付模式，以降低醫療保險和醫療補助支出。我們可能會因爲努力廢除、大幅修改或廢除《平價醫療法案》的部分或全部條款而面臨不確定性。不能保證當前頒佈或未來修訂的《平價醫療法案》不會對我們的業務和財務業績產生不利影響，我們也無法預測未來與醫療改革相關的聯邦或州立法或行政變化將如何影響我們的業務。
此外，自《平價醫療法》頒佈以來，還提出並通過了其他立法修訂。例如，從2013年4月1日開始，根據2011年預算控制法案要求的自動減支，向提供者支付的醫療保險金額減少，除非國會採取額外行動，否則該法案將一直有效到2032年。此外，2013年1月2日，2012年美國納稅人救濟法簽署成爲法律，其中包括進一步減少向包括醫院、成像中心和癌症治療中心在內的幾個提供者支付的醫療保險，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。2021年3月11日，2021年美國救援計劃法案簽署成爲法律，該法案取消了從2024年1月1日起對醫療補助藥品退稅的法定上限。此前，退稅上限爲藥品製造商平均價格的100%。此外，2022年的通脹降低法案包括幾項條款，如藥品定價控制和聯邦醫療保險重新設計，這些條款可能會在不同程度上影響我們的業務，但其對我們的業務和整個醫療行業的最終影響尚不清楚。見「美國的醫療法律和法規--醫療改革」一節。
此外，鑑於處方藥成本不斷上漲，美國政府加強了對藥品定價做法的審查。這種審查導致了最近的幾次國會調查，並提出並通過了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者援助計劃之間的關係，以及改革政府計劃的產品報銷方法。州預算也面臨巨大的經濟壓力，這可能導致各州越來越多地尋求通過限制藥品覆蓋範圍或付款的機制，或允許從美國州醫療補助計劃以外的低成本司法管轄區進口藥品的機制來實現預算節約。醫療補助計劃越來越多地要求製造商支付補充退稅，並要求使用任何未支付補充退稅的藥物事先獲得州計劃的授權。政府減少醫療補助費用的努力可能會導致醫療補助計劃增加對管理型醫療機構的使用。這可能會導致管理型醫療組織影響更大一部分人群的處方決定，如果獲得批准，我們產品的價格和報銷也會受到相應的限制。
這些醫療改革，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，更嚴格的覆蓋標準，新的支付方法，以及我們爲任何批准的產品獲得的價格和/或醫生因管理我們可能推向市場的任何批准的產品而獲得的補償水平的額外下行壓力。報銷水平的降低可能會對我們收到的價格或我們潛在產品的處方或管理頻率產生負面影響。聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。
 
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我們受到與數據隱私和安全相關的嚴格的隱私法、信息安全法律、法規、政策和合同義務的約束，此類法律、法規、政策和合同義務的變化，如果不遵守這些要求，我們可能會受到巨額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生重大不利影響。
我們遵守適用於收集、傳輸、存儲和使用個人身份信息的數據隱私和保護法律、法規、政策和合同義務，其中包括對個人信息的隱私、安全和傳輸施加某些要求，包括美國、歐盟和英國的全面監管制度。隱私和數據保護的立法和監管格局在世界各地的司法管轄區繼續發展，人們越來越關注隱私和數據保護問題，這可能會影響我們的業務。美國十多個州已經通過了全面的數據保護立法，全球信息安全和隱私方面的監管環境越來越苛刻，新的要求也在不斷變化，如歐盟的一般數據保護條例、人民Republic of China的個人信息保護法和巴西的Lei Geral de Protecao de Dados。遵守這些法律和法規的成本可能比我們預期的更高或花費的時間更長，任何不遵守這些法律和法規的行爲都可能導致針對我們的執法行動，包括罰款、受影響個人的損害索賠、我們的聲譽受損和商譽損失，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生重大不利影響。
美國有許多聯邦和州法律法規與個人信息的隱私和安全有關。特別是，根據HIPAA頒佈的法規建立了隱私和安全標準，限制使用和披露個人可識別的健康信息或受保護的健康信息，並對承保實體或某些醫療保健提供者、健康計劃和醫療信息交換所及其業務夥伴實施關於個人可識別的健康信息的隱私和安全的要求，包括強制性合同條款，這些服務涉及涉及個人可識別的健康信息及其使用、披露或以其他方式處理個人可識別的健康信息的分包商。雖然製藥和生物技術公司通常不受HIPAA的直接監管，但在我們與供應商、付款人和其他負有HIPAA合規義務的人的互動中，我們的業務可能會間接受到HIPAA的影響。如果我們不能適當地保護受保護的健康信息的隱私和安全，我們可能被發現違反了這些隱私和安全法律和/或違反了某些合同。此外，如果我們不遵守適用的隱私法，包括適用的HIPAA隱私和安全標準，我們可能面臨重大的民事和刑事處罰。HHS執法活動可能導致財務責任和聲譽損害，對此類執法活動的回應可能會消耗大量內部資源。此外，州總檢察長有權提起民事訴訟，尋求禁令或損害賠償，以回應威脅州居民隱私的侵權行爲。我們不能確定這些規定將如何解釋、執行或應用於我們的業務。除了與執法活動和潛在合同責任相關的風險外，我們在聯邦和州一級不斷努力遵守不斷變化的法律和法規的努力可能代價高昂，需要不斷修改我們的政策、程序和系統。
除了HHS的潛在執法外，我們還可能受到聯邦貿易委員會(FTC)的隱私執法。聯邦貿易委員會通過其最近的執法行動，特別關注對健康和基因數據的非法處理，並正在擴大根據聯邦貿易委員會法案第5條被其解釋爲「不公平」的侵犯隱私行爲的類型，以及它認爲可觸發健康違規通知規則的活動類型，聯邦貿易委員會也有權執行該規則。聯邦貿易委員會還在制定可能影響我們業務的商業監控和數據安全相關規則。我們將需要考慮聯邦貿易委員會不斷演變的規則和適當隱私和數據安全做法的指導，以降低我們可能採取的執法行動的風險，這可能是代價高昂的。如果我們受到潛在的FTC執法行動的影響，我們可能會受到和解命令的約束，該命令要求我們遵守非常具體的隱私和數據安全做法，這可能會影響我們的業務。我們也可能被要求支付罰款，作爲和解的一部分，這取決於被指控的違規行爲的性質。如果我們違反了我們與聯邦貿易委員會達成的任何同意命令，我們可能會受到額外的罰款和合規要求。
 
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當我們在澳大利亞進行臨床試驗，並可能在未來進行臨床試驗或尋求將我們的產品在美國以外的地方商業化時，我們也將受到各種外國數據保護法律和法規的約束。對於我們在澳大利亞的臨床試驗，如果我們的試驗地點包括某些大學、公司或政府機構，我們可能會受到《1988年隱私法》(Cth)的限制和數據保護義務的約束。否則，我們可能會在我們進行試驗的州和地區受到澳大利亞額外的數據保護法律的約束，這些法律對我們收集、分析和傳輸醫療記錄和其他患者數據的能力有類似的限制。這些法律可能會影響我們的業務。我們未能遵守這些隱私法律法規，或限制我們獲取所需患者信息的法律法規發生重大變化，可能會對我們的業務和我們未來的業務計劃產生重大影響。
管理我們未來可能開展的任何國際業務的法律和法規可能會阻止我們在美國境外開發、製造和銷售某些候選產品，並要求我們開發和實施成本高昂的合規計劃。
我們遵守我們運營所在的美國以外每個司法管轄區的衆多法律和法規。國際商業實踐合規計劃的創建、實施和維護成本高昂，而且此類計劃難以執行，特別是在需要依賴第三方的情況下。
《反海外腐敗法》禁止任何美國個人或企業直接或間接通過各方向任何外國官員、國際公共組織的官員、政黨官員或候選人支付、提供或授權提供金錢或任何有價值的東西，目的是影響外國實體的任何行爲或決定，以幫助個人或企業獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求證券在美國上市的公司遵守某些會計條款，這些條款要求公司保存準確和公平地反映公司(包括國際子公司)所有交易的賬簿和記錄，併爲國際業務設計和維護適當的內部會計控制系統。《反海外腐敗法》的反賄賂條款主要由司法部執行。美國證券交易委員會參與執行《反海外腐敗法》中的賬簿和記錄條款。
遵守《FCPA》和可能適用於我們業務的其他反腐敗法律成本高昂且困難，尤其是在腐敗問題已成爲公認的國家。此外，遵守FCPA和其他反腐敗法給製藥行業帶來了特殊的挑戰，因爲在許多國家，醫院由政府運營，醫生和其他醫院員工被視爲外國官員。
美國各種出口和制裁法律、法規和行政命令也限制在美國境外使用和傳播某些產品和與這些產品有關的技術數據，或與某些非美國國民共享。此外，此類出口和制裁法律包括限制或禁止向美國禁運國家或制裁國家、政府、個人和實體銷售或供應某些產品和服務。我們在美國以外的擴張已經並將繼續要求我們投入更多的資源來遵守這些法律，這些法律可能會阻止我們在美國以外開發、製造或銷售某些藥物和候選藥物，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。如果不遵守管理國際商業慣例的法律，可能會受到重大處罰，包括暫停或取消政府合同的資格。違反《反海外腐敗法》以及出口和制裁法律可能會導致重大的民事和刑事處罰、監禁、喪失出口或進口特權、被剝奪資格、違反合同和欺詐訴訟、聲譽損害以及其他後果。僅根據《反海外腐敗法》提起訴訟就可能導致暫停與美國政府做生意的權利，直到懸而未決的索賠得到解決。違反《反海外腐敗法》的定罪可能會導致長期取消政府承包商的資格。由於我們未能根據國際商業慣例法律履行我們的任何義務而導致政府合同或關係的終止，將對我們的運營產生負面影響，並損害我們的聲譽和獲得政府合同的能力。美國證券交易委員會還可能因發行人違反《反海外腐敗法》的會計規定而暫停或禁止發行人在美國交易所交易證券。
 
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美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會或美國證券交易委員會以及其他政府機構的資金不足，包括政府關門或這些機構運營的其他中斷，可能會阻礙它們僱用和保留關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA和類似的外國監管機構審查和批准或認證新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員的能力以及接受用戶費用的支付以及法定、監管和政策變化。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。FDA、其他機構和當局的中斷也可能會減緩新產品候選產品審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。此外，政府爲美國證券交易委員會和我們的業務可能依賴的其他政府機構提供的資金，包括那些爲研發活動提供資金的機構，都受到政治進程的影響，而政治進程本身就是不穩定和不可預測的。
FDA、其他機構和當局的中斷也可能會減緩新產品候選產品由必要的政府機構、外國監管機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，美國政府已經關閉了幾次，某些監管機構，如食品和藥物管理局和美國證券交易委員會，不得不讓關鍵員工休假，停止關鍵活動。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，未來政府關門可能會影響我們進入公開市場並獲得必要資本的能力，以便適當地資本化和繼續我們的業務。
與依賴第三方有關的風險
我們依賴，並打算繼續依賴第三方來進行我們的一些臨床前研究和臨床試驗。如果這些第三方未能成功履行其合同職責、未能遵守適用的法規要求或未能在預期的最後期限內完成，我們的開發計劃可能會被推遲或成本增加，或者我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准或無法將其商業化。
我們依賴第三方來執行我們的一些臨床前研究，並進行我們正在進行和計劃中的臨床試驗。具體地說，我們依賴並打算繼續依賴醫療機構、臨床研究人員、CRO、顧問和其他第三方來執行我們的一些臨床前研究，並進行我們的臨床試驗和隨後的數據收集和分析。這些第三方在我們的研究、臨床前研究和臨床試驗的進行和時間安排中發揮着重要作用。雖然我們已經並將會就這些第三方的承諾活動達成協議，但我們對他們的實際表現的影響有限。然而，我們有責任確保我們的每一項臨床試驗都是根據適用的方案以及法律、法規和科學標準和要求進行的，我們對第三方的依賴不會免除我們的監管責任。此外，我們和這些第三方必須遵守某些臨床前研究的GLP要求以及GCP要求，這些要求是FDA和類似的外國監管機構對我們所有候選產品進行臨床試驗時執行的法規和指導方針。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、主要調查人員和試驗地點來執行這些GCP要求。如果我們或任何這些第三方未能遵守適用的GLP或GCP或其他要求，我們的臨床前研究或臨床試驗中產生的臨床數據可能被認爲是不可靠的，FDA、TGA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨床前研究或臨床試驗(如果有的話)。此外，我們的臨床試驗必須使用符合現行GMP規定的產品進行。如果不遵守這些規定，我們可能需要重複臨床試驗，這將推遲監管部門的批准過程。
不能保證我們所依賴的任何此類CRO、臨床研究人員或其他第三方將在我們的開發活動上投入足夠的時間和資源，或按照合同要求執行任務。如果有任何
 
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這些第三方未能在預期的最後期限內完成、遵守我們的臨床方案或滿足法規要求，或以不符合標準的方式執行或終止與我們的合約，我們的開發計劃的時間表可能會延長、延遲或增加成本，或者我們的臨床試驗可能會延長、延遲或終止。此外，這些第三方中的許多也可能與其他實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在爲這些實體進行臨床試驗或其他開發活動，這可能會損害我們的競爭地位。如果這些第三方未能成功履行其合同職責或義務或未能在預期的最後期限內完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的臨床前或臨床數據的質量或準確性因未能遵守我們的方案或法規要求或其他原因而受到影響，我們的開發時間表，包括臨床開發時間表，可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法完成我們候選產品的開發、獲得監管部門的批准或成功地將其商業化。因此，我們的財務業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲或完全被排除在外。
如果我們與這些第三方的任何關係終止，我們可能無法以商業上合理的條款及時或根本無法與替代第三方達成安排。更換或增加額外的CRO、臨床研究人員和其他第三方涉及額外的成本，需要我們管理層的時間和精力。此外，當新的CRO或其他第三方開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨床開發時間表的能力產生實質性影響。儘管我們努力謹慎地處理我們與CRO、臨床研究人員和其他第三方的關係，但不能保證我們在未來不會遇到挑戰或延誤，或者這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。
我們目前依賴第三方供應商生產我們的候選產品。失去這些或未來的第三方供應商，或者他們無法爲我們提供足夠的供應，可能會損害我們的業務。
我們不擁有或運營製造設施，目前也沒有發展自己的臨床或商業規模製造能力的計劃。我們依賴第三方供應商生產我們的候選產品。我們預計將繼續依賴第三方供應商生產我們在臨床前研究和臨床試驗中評估的任何候選產品，以及如果這些候選產品獲得市場批准的話用於商業生產。第三方製造商用於生產我們的候選產品的設施必須得到FDA和任何類似的外國監管機構的批准，檢查將在我們向FDA提交保密協議或向外國監管機構提交任何類似的文件後進行。我們對第三方製造商或合同製造組織或CMO的製造過程的控制有限，並且完全依賴第三方製造商或合同製造組織或CMO來遵守產品製造的GMP要求。如果這些第三方製造商不能成功地生產符合我們的規格和FDA或任何類似外國監管機構的嚴格監管要求的材料，他們將無法確保和/或保持對其製造設施的監管批准。
此外，我們對第三方製造商維持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力的控制有限。如果FDA或任何類似的外國監管機構不批准這些設施用於生產我們可能開發的任何候選產品，或者如果它在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得監管批准或營銷我們可能開發的任何候選產品的能力(如果獲得批准)。我們的第三方製造商未能或未能遵守適用的法規可能會導致對我們的制裁，包括臨床擱置、罰款、禁令、民事處罰、審批延遲或其他延遲、暫停或撤回審批、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們候選產品的供應造成重大不利影響。
此外，我們候選產品的某些原材料目前由兩家中國公司提供，它們是鴻基生物科技和藥明康德的子公司無錫潮汐，我們預計將依賴這些供應商
 
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在可預見的未來，在需要的基礎上。某些中國生物技術公司和CMO，包括這些供應商，可能會受到美國政府的貿易限制、制裁和其他監管要求，這可能會限制甚至禁止我們與此類實體合作的能力，從而可能中斷對我們的材料供應。2024年1月，美國衆議院提出了《生物安全法》(H.R.7085)，該法案隨後於2024年5月15日進行了修訂，參議院提出了一項基本上類似的法案(S.3558)，這兩項法案都將禁止美國聯邦執行機構與任何實體簽訂合同，而在履行合同時，將使用受關注的生物技術公司的生物技術設備或服務。一般而言，「受關注的生物科技公司」是指總部設在外國對手政府或受其管轄，並對國家安全構成威脅的生物科技公司。參衆兩院版本的法案都將無錫、AppTec、MGI、華大基因和完整基因列爲令人擔憂的生物技術公司，並授權美國政府將更多令人擔憂的中國生物技術公司包括在內。新的衆議院法案也點名藥明生物。目前衆議院版本的《生物安全法》對在生效日期之前至2032年1月1日與指定的「受關注的生物技術公司」簽訂的合同或協議提供了一項父系條款。生物安全法或其條款成爲法律的途徑和時間尚不確定，儘管該法案已於2024年9月9日在衆議院獲得通過。然而，如果《生物安全法》或其條款與目前擬議的祖父條款一起成爲法律，我們預計此類祖父條款將讓我們有足夠的時間在必要時確定替代製造商。如果我們的任何交易對手或其任何子公司或附屬公司被確定爲「受關注的生物技術公司」，我們從該交易對手購買服務或產品或與之合作的能力可能會受到限制，甚至被禁止。除《生物安全法》外，適用於我們當前和任何未來供應商的任何額外的行政行動、立法行動或潛在的制裁都可能對我們與此類供應商的關係產生重大影響。美國執行機構有能力在各種政府禁止和限制方名單上指定實體和個人。視具體情況而定，可能的後果可能是全面禁止與指定締約方的所有交易或交易，或有限禁止某些類型的活動，如與指定締約方的出口和融資活動。如果任何當前或未來的供應商被指定在任何美國政府禁止方名單上，此類指定可能會影響並潛在地限制我們與此類供應商的接觸。這種干擾可能會對我們候選產品的開發和我們的業務運營產生不利影響。
如果第三方製造商未能以商業上合理的條款執行我們的製造要求並遵守GMP，可能會在多種方面對我們的業務造成不利影響，包括：
•
無法啓動候選產品的臨床前研究或臨床試驗；
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•
延遲提交產品候選的監管申請或獲得上市批准；
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對第三方製造設施或我們的製造設施進行監管部門的額外檢查；
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•
要求停止開發或召回一批候選產品；以及
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•
在批准任何產品上市和商業化的情況下，無法滿足該產品的商業需求。
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我們是與許多第三方製造商簽訂的製造協議的一方。我們可能無法維持這些協議或與第三方製造商建立任何額外協議，或者無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商維持或建立協議，對第三方製造商的依賴也會帶來額外的風險，包括：
•
第三方製造商未能遵守監管要求並保持質量保證；
​
•
第三方違反制造協議的；
​
•
沒有按照我們的規格製造；
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•
沒有按照我們的計劃生產或根本沒有生產；
​
•
盜用我們的專有信息，包括我們的商業祕密和專有技術；以及
​
•
第三方在對我們來說代價高昂或不方便的情況下終止或不續簽協議。
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我們可能會與第三方爭奪製造設施的使用權。在GMP法規下運營的製造商數量有限，可能有能力爲我們製造產品。
我們目前沒有安排爲所有所需的原材料提供多餘的供應或第二個來源。如果我們現有的或未來的第三方製造商不能按協議執行，我們可能被要求更換這些製造商，我們可能無法及時或根本無法更換它們。此外，如果一家經批准的製造商的供應中斷，可能會出現嚴重的供應中斷。如果依賴一家新的製造商進行商業生產，監管機構還可能要求進行額外的研究或試驗。更換製造商可能涉及大量成本，並可能導致我們期望的臨床和商業時間表的延遲。
這些因素可能會導致我們候選產品的臨床試驗、監管提交、所需批准或商業化的延遲，導致我們產生更高的成本，並阻止我們成功地將我們的產品商業化。此外，如果我們的供應商未能滿足合同要求，並且我們無法獲得一個或多個能夠以基本相同的成本生產的替代供應商，我們的臨床試驗可能會被推遲，或者我們可能會損失潛在的收入。
我們當前和預期的未來依賴第三方來製造我們開發的任何候選產品可能會對我們的開發計劃以及我們將任何獲得及時和競爭性的營銷批准的產品商業化的能力產生不利影響。
我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手或其他第三方發現我們的商業祕密或我們的商業祕密被挪用或披露的可能性。
由於我們目前依賴某些第三方生產我們的全部或部分臨床前和臨床藥物供應並進行質量測試，而且我們與各種第三方合作以改進我們的平台和流水線，因此我們有時必須與他們共享我們的專有技術和機密信息，包括商業祕密。我們尋求通過在開始研究或披露任何專有信息之前與我們的合作者、顧問、員工、顧問和其他第三方簽訂保密協議以及材料轉讓協議、合作研究協議、諮詢協議和其他類似協議來保護我們的專有技術。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的機密信息的權利。儘管與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的需要增加了此類商業祕密被我們的競爭對手或其他第三方知道、無意中被納入其他人的技術或在違反這些協議的情況下被披露或使用的風險。儘管我們努力保護我們的商業祕密，但我們的競爭對手可能會通過違反這些協議、獨立開發或第三方發佈包括我們的商業祕密在內的信息來發現我們的商業祕密。鑑於我們的專有地位在一定程度上基於我們的專有技術和商業祕密，競爭對手或其他第三方發現我們的專有技術和機密信息或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位，並可能損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
我們可能會與第三方合作，對我們可能開發的某些候選產品進行研究、開發和商業化。如果任何這樣的合作不成功，我們可能無法利用這些候選產品的市場潛力。
我們可能會爲我們可能開發的某些候選產品的研究、開發和商業化尋找第三方合作伙伴。如果我們與任何第三方達成任何此類安排，我們很可能
 
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對我們的合作者致力於開發或商業化我們可能尋求與他們共同開發的任何候選產品的資源的數量和時間進行有限的控制。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。我們無法預測我們參與的任何合作的成功與否。
涉及我們的研究計劃或我們可能開發的任何候選產品的合作給我們帶來了許多風險，包括：
•
合作者將在確定他們將應用於這些合作的努力和資源方面有很大的自由裁量權；
​
•
協作者不得對我們可能開發的任何候選產品進行開發和商業化，或者可以根據臨床試驗結果、協作者戰略重點的變化或可用資金或外部因素(如轉移資源或創造競爭優先級的收購)選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃；
​
•
合作者可以推遲項目、臨床前研究或臨床試驗，爲項目、臨床前研究或臨床試驗提供足夠的資金，停止臨床前研究或臨床試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨床試驗，或要求新的候選產品配方用於臨床測試；
​
•
合作者可以獨立開發或與第三方開發與我們可能開發的任何候選產品直接或間接競爭的產品，前提是合作者認爲有競爭力的產品更有可能成功開發，或者可以以比我們的更具經濟吸引力的條款進行商業化；
​
•
合作伙伴可能被具有競爭產品或不同優先級的第三方收購，導致此類合作下我們的產品開發或商業化計劃的重點被推遲、減少或終止；
​
•
擁有一個或多個產品的營銷和分銷權利的合作者可能沒有投入足夠的資源來營銷和分銷這些產品或產品；
​
•
合作者可能無法正確獲取、維護、強制執行或捍衛我們的知識產權或專有權利，或者可能使用我們的專有信息以招致訴訟，從而危及我們的專有信息或使我們面臨潛在的訴訟；
​
•
合作者和我們之間可能發生糾紛，導致我們可能開發的任何候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致昂貴的訴訟或仲裁，分散管理層的注意力和資源；
​
•
在某些情況下，我們可能會失去某些有價值的權利，包括如果我們經歷控制權的變更；
​
•
合作可能會被終止，如果終止，可能會導致需要額外的資金來進一步開發我們可能開發的適用產品或將其商業化；以及
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•
協作協議可能不會以最有效的方式或根本不會導致候選產品的開發或商業化。
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如果我們可能加入的任何合作沒有成功開發候選產品並將其商業化，或者如果任何未來的合作伙伴終止了與我們的協議，我們可能不會根據該合作獲得任何未來的研究資金或里程碑或版稅付款。如果我們沒有收到我們根據這些協議預期的資金，我們候選產品的開發可能會被推遲，我們可能需要額外的資源來開發候選產品。此外，如果未來的合作者終止了與我們的協議，我們可能會發現更難找到合適的替代合作者或吸引新的合作者，我們的發展計劃可能會延遲，或者我們在商業和金融界的形象
 
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可能會受到不利影響。本「風險因素」一節中描述的與產品開發相關的所有風險均適用於我們的合作者的活動。
這些關係，或類似的關係，可能要求我們產生非經常性費用和其他費用，增加我們的短期和長期支出，發行稀釋我們現有股東的證券，或擾亂我們的管理和業務。如果我們許可我們或我們的合作者可能開發的任何候選產品的權利，如果我們無法成功地將這些交易與我們現有的運營和公司文化相結合，我們可能無法實現此類交易的好處。
如果我們不能在商業上合理的條件下建立合作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。
我們的研究計劃和候選產品以及我們可能開發的任何候選產品的潛在商業化都需要大量額外的現金來支付費用。對於我們可能開發的一些候選產品，我們計劃尋求與製藥和生物技術公司的合作，以開發這些候選產品並可能將其商業化。
我們在尋找高質量的合作者方面面臨着激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。我們是否就合作達成最終協議將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件，以及擬議的合作者對一些因素的評價。這些因素可能包括臨床前研究和臨床試驗的設計或結果，FDA、TGA、EC、NCA或美國以外的類似監管機構批准的可能性，候選產品的潛在市場，製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性，競爭產品的潛力，我們對技術所有權的不確定性，如果在不考慮挑戰的是非曲直的情況下對這種所有權提出挑戰，可能存在的不確定性，以及一般的行業和市場狀況。協作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的跡象，以及這樣的協作是否比與我們公司的協作更具吸引力。
協作的談判和記錄既複雜又耗時。我們可能無法在及時的基礎上、以可接受的條款談判合作，甚至根本無法談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不削減我們正在尋求合作的候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化，縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或增加我們自己在候選產品開發上的支出。
我們依賴第三方供應商提供某些許可、產品和服務，我們的業務和運營（包括臨床試驗）可能會因我們重要的第三方供應商的任何問題而中斷。
我們聘請多家第三方供應商和服務提供商提供關鍵商品和服務，如合同研究服務、合同製造服務和信息技術服務。這些供應商和服務提供商的業務、財務穩定或運營中斷，包括罷工、勞資糾紛或其他對勞動力的干擾，或他們以滿足當局提出的要求或滿足我們自己的要求的方式生產或交付此類商品或提供此類服務的意願和能力，可能會影響我們及時開發和營銷我們的候選產品的能力。如果這些供應商和服務提供商不能或不願意繼續以預期的方式提供他們的商品或服務，或者根本不願意，我們就很難找到替代供應商。即使我們能夠及時獲得適當的替代供應商，此類商品或服務的成本也可能大幅增加。這些事件中的任何一項都可能對我們的運營結果和業務產生不利影響。
如果我們或第三方，包括我們的CRO或合同製造商，以造成傷害或違反適用法律的方式使用危險和生物材料，我們可能會承擔損害賠償責任。
我們的研究和開發活動可能涉及我們或第三方(如我們的CRO和合同製造商)對潛在危險物質的控制使用，包括化學和生物材料。
 
50
 
我們和此類第三方在使用、製造、儲存、搬運和處置醫療和危險材料方面受美國聯邦、州和地方法律法規的約束。儘管我們相信我們和該等第三方使用、處理、儲存和處置這些材料的程序符合法律規定的標準，但我們不能完全消除醫療或危險材料造成的污染或傷害的風險。由於任何此類污染或傷害，我們可能會承擔責任，或者地方、城市、州或聯邦當局可能會限制這些材料的使用並中斷我們的業務運營。一旦發生事故，我們可能被要求承擔損害賠償責任或罰款，責任可能超出我們的資源範圍。遵守適用的環境法律法規代價高昂，當前或未來的環境法規可能會損害我們的研究、開發和生產努力，從而可能損害我們的業務、前景、財務狀況或運營結果。
與我們的知識產權有關的風險
我們開發和商業化候選產品的權利在一定程度上受制於第三方授予我們的許可證的條款和條件。如果我們未能履行這些安排下的義務，或者我們與當前或任何未來許可方的業務關係受到干擾，我們可能會失去對我們的業務至關重要的知識產權。
我們正在並預計將繼續依賴第三方許可方獲得對我們的技術和候選產品的開發非常重要或必要的某些專利和其他知識產權。例如，我們依賴於懷特黑德生物醫學研究所的許可證。我們目前與懷特黑德生物醫學研究所達成的協議規定，我們預計未來的任何許可協議也將對我們施加特定的勤奮、里程碑付款、特許權使用費、商業化、開發和其他義務，並要求我們遵守開發時間表，或盡最大努力或商業上合理的努力來開發和商業化許可產品，以維持許可。請參閱「商業協作和許可協議--懷特黑德研究所專利許可協議」。
此外，如果我們嚴重違反協議並且未能在指定時間內糾正此類違規行爲，或者在我們經歷某些破產事件時，我們的許可人有權或在未來有權終止許可。儘管我們盡了最大努力，我們當前或任何未來的許可方可能會得出結論，我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止許可協議。如果我們的許可協議終止，我們可能會失去開發和商業化我們的候選產品和技術的權利，失去專利保護，在我們的候選產品和技術的開發和商業化方面遇到重大延誤，並招致損害賠償責任。如果這些許可終止，或者如果基礎知識產權未能提供預期的排他性，我們的競爭對手或其他第三方可以自由尋求監管部門的批准，並銷售與我們相同或具有競爭力的產品和技術，我們可能被要求停止對我們的某些候選產品和技術進行開發和商業化。此外，我們可能尋求從我們的許可方獲得更多許可，在獲得此類許可時，我們可能會同意以對許可方更有利的方式修改我們的現有許可，包括同意允許包括我們的競爭對手在內的第三方獲得受我們現有許可約束的部分知識產權的許可的條款，並與我們可能開發的任何候選產品和我們的技術競爭。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。根據許可協議，可能會發生關於知識產權的爭議，包括：
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根據許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題；
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我們或我們的許可人獲得、維護和保護知識產權並針對第三方執行知識產權的能力；
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我們的技術、產品候選和流程在多大程度上侵犯、挪用或以其他方式侵犯不受許可協議約束的許可方的知識產權；
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根據我們的許可協議對專利和其他知識產權進行再許可；
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我們在許可協議下的勤奮、開發、監管、商業化、財務或其他義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務；
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我們目前或未來的許可人以及我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權所產生的發明和專有技術的發明和所有權；以及
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專利技術發明的優先權。
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此外，未來的許可協議可能很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。可能出現的任何合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認爲是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認爲是我們在相關協議下的勤奮、開發、監管、商業化、財務或其他義務。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛或與我們的許可協議相關的任何其他爭議阻礙或損害我們以商業上可接受的條款維護當前許可協議的能力，我們可能無法成功地開發受影響的候選產品和技術並將其商業化。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
我們未來可能簽訂的許可協議可能是非排他性的。因此，第三方也可以從該許可方獲得關於根據該許可協議向我們許可的知識產權的非排他性許可。例如，我們與懷特黑德生物醫學研究所的許可協議將某些專利權授予第三方，這些專利權一般與通過靶向某些基因組序列來調節基因表達的方法等有關。因此，這些許可協議可能不會爲我們提供獨家使用該許可專利和其他知識產權的權利，或者可能不會爲我們提供在所有相關使用領域以及我們希望開發或商業化我們的技術和我們未來可能開發的任何候選產品的所有地區使用該專利和其他知識產權的獨家權利。
此外，我們的一些授權專利和其他知識產權在未來可能會受到第三方利益的影響，例如共同所有權。如果我們無法獲得此類第三方共同所有人在此類專利和其他知識產權中的權益的獨家許可，這些第三方共同所有人可能能夠將其權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。我們或我們的許可人可能需要我們許可專利和其他知識產權的任何此類共同所有人的合作，以便針對第三方強制執行這些專利和其他知識產權，而此類合作可能不會提供給我們或我們的許可人。
此外，我們可能無法完全控制我們從第三方授權的專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、執行和辯護。我們的許可人對許可專利和專利申請的提交、起訴和維護、針對侵權者的專利執法或針對有效性挑戰或可執行性主張的辯護可能不如我們自己進行，因此，我們不能確定這些專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、強制執行和辯護將以符合我們業務最佳利益的方式進行。如果我們的許可人未能提交、起訴、維護、強制執行和保護這些專利和專利申請，或者失去對這些專利或專利申請的權利，我們已經許可的權利可能會減少或取消，我們開發和商業化我們的任何技術和我們可能開發的任何產品的權利可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手或其他第三方製造、使用和銷售競爭產品。
此外，我們擁有的和許可中的專利權可能會受到一個或多個第三方的權利保留。當在政府資助下開發新技術時，爲了確保與技術相關的專利權的所有權，此類資助的接受者必須遵守某些政府規定，包括及時向美國政府披露此類專利權所要求的發明，並及時選擇此類發明的所有權。未能履行這些義務可能會導致損失
 
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有關專利或專利申請的權利或不可執行性。此外，美國政府可能對此類專利權擁有某些權利，包括授權美國政府使用該發明或讓其他人代表其使用該發明的非排他性許可。如果美國政府決定行使這些權利，就不需要聘請我們作爲其承包商。美國政府的權利還可能允許它向第三方披露受資助的發明和技術，其中可能包括我們的機密信息，並行使使用或允許第三方使用使用美國政府資金開發的技術的進行權。如果美國政府認爲有必要採取行動，因爲我們或我們的許可方未能實現美國政府資助的技術的實際應用，因爲有必要採取行動來緩解健康或安全需求，滿足聯邦法規的要求，或優先考慮美國工業，則美國政府可以行使其遊行權利。此外，我們在美國政府資助的此類發明中的權利可能會受到某些要求的約束，即生產我們可能開發的在美國包含此類發明的任何候選產品。上述任何一項都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
如果我們或我們的許可方無法就我們的候選產品和技術獲得、維護、強制執行和充分保護我們的知識產權，或者如果獲得的任何專利或其他知識產權保護的範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品和技術，我們成功開發和商業化我們的候選產品和技術的能力可能會受到不利影響。
我們的成功在很大程度上取決於我們和我們的許可方通過在美國和其他司法管轄區就我們的候選產品和我們的技術獲得、維護、強制執行和充分保護我們的知識產權的能力，以及我們在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯他人知識產權的情況下運營我們業務的能力。
鑑於我們候選產品和技術的開發處於早期階段，我們在候選產品和技術的某些方面的專利組合也同樣處於非常早期的階段。例如，我們目前沒有擁有或許可任何針對我們迄今使用我們的RAP平台開發的任何候選產品的物質組成或使用方法的已頒發專利。我們已經提交併打算繼續提交針對我們當前和未來候選產品的物質組成和使用方法的專利申請。候選藥品的物質構成專利往往爲這些類型的產品提供強有力的知識產權保護，因爲這種專利提供的保護與其使用方法無關。然而，我們不能確定在我們的專利申請中涉及我們候選產品組成的任何權利要求是否會被美國專利商標局、美國專利商標局或外國專利局視爲可申請專利，或者如果發佈，任何此類專利中的權利要求如果受到挑戰，將被美國或外國的法院和行政機構裁定爲不無效和可強制執行。此外，如果發佈，涵蓋我們候選產品的任何組合物質專利可能在某個日期到期，從而不會阻止競爭對手在任何適用的法規排他性到期後開發、製造和營銷與我們候選產品相同的產品。使用方法專利保護特定方法或適應症的產品的使用。這類專利並不阻止競爭對手製造和營銷與我們的候選產品相同的產品，以獲得超出專利使用方法範圍的指示。此外，即使競爭對手不積極推廣他們的產品，用於我們的專利涵蓋的適應症，臨床醫生也可能會爲我們的使用方法專利涵蓋的用途開出這些競爭對手的「標籤外」產品。儘管標籤外的處方可能會侵犯或助長侵犯使用方法專利的行爲，但這種做法很常見，這種侵權行爲很難預防或起訴。爲了確立我們的專有地位，我們擁有並獲得了某些知識產權的許可，我們和我們的許可人已經在美國或國外提交了臨時和非臨時專利申請，並可能提交與我們的候選產品和對我們業務重要的某些技術有關的臨時和非臨時專利申請。在未來，我們還可能向他人許可或購買知識產權。我們阻止第三方製造、使用、銷售、營銷、提供銷售、進口和商業化我們的候選產品和技術的能力取決於我們根據涵蓋我們候選產品和技術的有效和可強制執行的專利和其他知識產權所擁有的權利的程度。我們無法預測我們是否擁有或何時擁有或許可正在申請和未來申請的專利
 
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將導致專利的發放，爲我們提供任何競爭優勢。如果我們或我們的許可方無法獲得、維護、捍衛和執行與我們的候選產品和技術有關的專利和其他知識產權，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到嚴重損害。
專利訴訟過程昂貴、耗時且複雜，我們和我們的許可人可能無法以合理的成本或及時地提交、起訴、維護、辯護、強制執行或許可所有必要或可取的專利申請和專利。此外，我們可能不會在所有相關市場尋求或獲得專利保護。在我們或我們的許可人在提交一項或多項相關臨時專利申請後12個月內提交非臨時專利申請之前，美國臨時專利申請沒有資格成爲已頒發的專利。如果未能在此時間內提交非臨時專利申請，可能會導致我們或我們的許可人失去關於臨時專利申請的優先日期以及臨時專利申請中披露的發明的任何專利保護。由於專利和專利申請中聲稱的標的屬於公有領域，我們和我們的許可人可能無法獲得、維護或捍衛專利和專利申請。我們也有可能在獲得專利保護爲時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。儘管我們與我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同研究組織、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方等能夠訪問我們研發成果的機密或可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，但其中任何一方都可能違反這些協議，並在提交專利申請之前披露此類成果，從而潛在地危及我們尋求專利保護的能力。
生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們擁有和許可的未決和未來的專利申請可能不會導致頒發保護我們的技術、我們的候選產品的專利，或有效阻止其他公司將競爭技術和產品商業化或以其他方式提供任何競爭優勢的專利。事實上，我們擁有或許可的專利申請可能根本不會作爲專利頒發，即使這些專利申請確實作爲專利頒發，它們也可能不會以能夠爲我們提供任何有意義的保護、防止其他人與我們競爭或以其他方式爲我們提供任何競爭優勢的形式或權利要求範圍來頒發。此外，專利申請中要求保護的發明的範圍在專利發佈前可以大幅縮小，已發佈的專利的權利要求的範圍在發佈後可以重新解釋。最終頒發的任何專利都可能受到第三方的挑戰、縮小範圍或使其無效。此外，美國和其他司法管轄區專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利權的價值或縮小我們專利保護的範圍。因此，我們不知道我們的任何候選產品是否會受到有效和可強制執行的專利權的保護或繼續受到保護。此外，我們的競爭對手或其他第三方可能能夠通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們擁有或許可的專利。
第三方開發了可能與我們自己的技術和候選產品相關或具有競爭力的技術，並可能已經或可能提交了專利申請，或可能已經獲得了已頒發的專利，要求的發明可能與我們擁有或許可的專利申請或已頒發的專利中聲稱的發明重疊或衝突。我們可能不知道可能與我們當前和未來的候選產品和技術相關的所有第三方知識產權。科學文獻中發現的發佈往往滯後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才會發佈，在某些情況下，甚至根本不會發布。因此，我們不能確定我們擁有或許可的專利和專利申請的發明人是第一個提出任何擁有或許可的專利或未決專利申請中所要求的發明的人，還是我們第一個爲此類發明申請專利保護的人。如果第三方能夠證明我們或我們的許可人不是第一個做出或第一個申請專利保護的此類發明，我們擁有或許可的專利申請不得作爲專利發佈，即使發佈，也可能被質疑、無效或裁定不可執行。
 
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此外，專利的壽命是有限的。在美國，專利的有效期通常是自專利要求優先的第一個非臨時專利申請的最早提交日期起20年。專利期限的調整和延長可能是可行的；但是，專利的整體期限及其提供的保護是有限的。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合和其他知識產權可能不會爲我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能損害我們的業務。
我們的商業成功取決於我們和我們的合作者開發、製造、商業化、營銷和銷售我們的候選產品並使用我們的專有技術而不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知識產權的能力。生物技術和製藥行業的特點是涉及專利和其他知識產權的訴訟廣泛而複雜。我們可能成爲對抗訴訟或訴訟的一方或受到威脅，在這些訴訟中，第三方可能會對我們提出侵權、挪用或其他侵權索賠，聲稱我們的候選產品、成分、技術或方法受其專利保護。鑑於我們的技術領域擁有大量的專利和其他知識產權，我們不能確定或保證我們不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯專利或其他知識產權。其他公司和機構已經提交，並將繼續提交專利申請，這些申請可能與我們的候選產品、成分、技術和方法有關。其中一些專利申請已經被允許或發佈，另一些可能在未來發布。由於這一領域競爭激烈，製藥和生物技術公司對此興趣濃厚，未來可能會提交更多專利申請和授予更多專利，以及預計未來會有更多研究和開發項目。在我們正在開發我們的候選產品和技術的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。如果專利持有人認爲我們可能開發的任何候選產品的製造、使用、銷售或進口，或者我們的技術侵犯了我們的專利，即使我們已經爲我們的候選產品或技術授予了其他專利權，專利持有人也可以起訴我們。
我們知道某些美國和外國已頒發的專利和未決的專利申請要求與我們的某些候選產品和技術相關的主題。儘管我們認爲他們的權利要求是無效的和/或沒有受到侵犯，但這些第三方可能會在訴訟中對我們主張這些專利。任何此類訴訟的結果都是不確定的，即使我們勝訴，此類訴訟的費用也可能對我們的財務狀況產生重大不利影響，分散關鍵人員對我們業務持續發展的注意力，並對我們與合作者、客戶、客戶或其他第三方建立或保持商業關係的能力產生不利影響。如果我們在這類訴訟中失敗，我們可能會被阻止將產品商業化，或者可能被要求從這些第三方那裏獲得許可，這些許可可能無法以商業合理的條款獲得，如果根本沒有的話。
我們也有可能未能識別相關的第三方頒發的專利或專利申請。由於專利申請可能需要多年的時間才能發佈，在提交後可能需要18個月或更長時間的保密，並且可以在發佈前進行修改，因此可能存在正在等待的申請，這些申請可能會導致已頒發的專利因製造、使用、銷售或進口我們的候選產品、成分或我們的技術而受到侵犯，而我們可能不知道此類專利。此外，在2000年11月29日之前提交的申請和在該日期之後提交的某些申請不會在美國境外提交，在專利發佈之前可能會保密。此外，對於包括我們在內的行業參與者來說，很難確定可能與我們的產品候選和我們的技術相關的所有第三方專利權，因爲由於專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估含義，專利搜索並不完美
 
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專利權利主張。我們可能無法識別相關專利或專利申請，或可能識別潛在利益的未決專利申請，但錯誤地預測了此類專利申請可能提出與我們的技術相關的索賠的可能性。此外，我們可能會錯誤地得出第三方專利無效、不可強制執行或未被我們的活動侵犯的結論。此外，在某些限制的限制下，已公佈的待定專利申請可在以後進行修改，以涵蓋我們的候選技術產品、組合物或方法。
第三方可以基於現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠，而不考慮索賠的是非曲直。存在第三方可能選擇與我們進行訴訟以強制執行或以其他方式向我們主張他們的專利權的風險。即使我們認爲此類主張沒有法律依據，有管轄權的法院也可以裁定這些第三方專利不是無效的、可強制執行的和被侵犯的，這可能會對我們將所主張的第三方專利涵蓋的產品候選或技術商業化的能力產生不利影響。爲了在聯邦法院成功挑戰任何此類美國專利的有效性，我們需要克服有效性推定。由於這一負擔很重，要求我們就任何此類美國專利主張的無效提出明確而令人信服的證據，因此不能保證有管轄權的法院會宣佈任何此類美國專利的主張無效。如果我們被發現侵犯了第三方的有效和可強制執行的知識產權，我們可能被要求從該第三方獲得許可證，以繼續開發、製造和營銷我們的候選產品和技術。然而，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術，這可能需要我們支付大量許可和版稅。我們可能會被迫，包括法院命令，停止開發、製造和商業化侵權技術或候選產品。此外，如果我們被發現故意侵犯專利或其他知識產權，我們可能被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍損害賠償和律師費。侵權的發現可能會阻止我們製造和商業化我們的候選產品，或者迫使我們停止一些業務運營，這可能會損害我們的業務。此外，我們可能被迫重新設計我們的候選產品或技術，尋求新的監管批准，並根據合同協議賠償第三方。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生類似的負面影響。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或其他知識產權或我們許可人的知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯我們的專利或其他知識產權，或我們許可方的知識產權。爲了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的，並分散了我們的管理人員和科學人員的時間和注意力。我們和我們的許可人的未決專利申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非和直到專利從此類申請中頒發。此外，在侵權訴訟或宣告性判決訴訟中，法院可以裁定我們或我們許可人的一項或多項專利無效或不可強制執行，或以我們的專利不涵蓋相關技術爲由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使我們或我們的許可人的一個或多個專利面臨被無效、持有不可執行或狹義解釋的風險，並可能使我們或我們的許可人的專利申請面臨無法頒發的風險。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及巨額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。
即使我們認定侵權行爲成立，法院也可能決定不對進一步的侵權活動授予禁制令，而只判給金錢賠償，這可能是也可能不是足夠的補救措施。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，我們的一些機密信息有可能在訴訟期間因披露而被泄露。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認爲這些結果是負面的，可能會對
 
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對我們普通股價格的不利影響。此外，不能保證我們將有足夠的財政或其他資源來提起和追查這類侵權索賠，這些索賠通常會持續數年才能結案。即使我們最終勝訴，這種訴訟的金錢代價以及我們管理層和科學人員注意力的轉移可能會超過我們從任何訴訟中獲得的任何好處。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在全球所有司法管轄區提交、起訴、維護、執行和保護與我們的技術和產品候選專利和其他知識產權相關的專利和其他知識產權的費用將高得令人望而卻步，因此，我們在美國以外的某些司法管轄區的知識產權可能沒有美國的知識產權廣泛。在某些情況下，我們或我們的許可人可能無法獲得美國以外的某些技術和產品候選的專利或其他知識產權保護。此外，一些外國司法管轄區的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們和我們的許可人可能無法在美國以外的所有司法管轄區獲得涵蓋我們的候選產品和我們的技術的授權專利或其他知識產權，因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們和我們許可人的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。第三方可以在我們和我們的許可人沒有申請和獲得專利或其他知識產權保護的司法管轄區使用我們的技術來開發他們自己的產品，並且可能向我們擁有專利或其他知識產權保護的地區出口其他侵權、挪用或違規產品，但執法力度沒有美國那麼強。這些產品可能與我們的候選產品和我們的技術競爭，我們或我們許可人的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
此外，許多公司在外國司法管轄區保護和捍衛知識產權方面遇到了重大問題。某些司法管轄區的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持強制執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術和醫藥產品有關的專利、商業祕密和其他知識產權保護，這可能會使我們難以阻止對我們或我們許可人的專利和其他知識產權的侵權、挪用或其他侵犯，或以侵犯我們知識產權的方式銷售競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們或我們許可人的專利和其他知識產權的訴訟可能會導致巨額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移，可能會使我們或我們許可人的專利和其他知識產權面臨被宣佈無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法發放的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們或我們的許可人可能不會在我們或我們的許可人發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
又如，近年來歐洲專利法的複雜性和不確定性也有所增加。在歐洲，新的統一專利制度於2023年6月1日生效，這對歐洲專利產生了重大影響，包括在引入該制度之前授予的專利。在單一專利制度下，歐洲的申請在授予專利後，可以選擇成爲受單一專利法院(UPC)管轄的單一專利。現有的歐洲專利和已發表的申請可以在過渡期結束前的任何時候(從2023年6月1日生效的UPC協議起至少七年)選擇退出UPC的管轄權，除非已經向UPC提起訴訟，在這種情況下不能提交選擇退出請求。由於UPC是一種新的法院制度，法院沒有先例，增加了任何訴訟的不確定性。在UPC實施之前授予的專利將可以選擇退出UPC的管轄範圍，而作爲UPC國家的國家專利保留。仍在UPC管轄範圍內的專利可能容易受到基於UPC的單一撤銷挑戰，如果成功，可能會使UPC簽署國的所有國家的專利無效。我們不能肯定地預測任何潛在變化的長期影響。
 
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許多司法管轄區都制定了強制許可法，根據該法，專利所有者可能被迫向第三方授予許可。此外，許多司法管轄區限制專利針對政府機構或政府承包商的可轉讓性。在這些司法管轄區，專利所有者的補救措施可能有限，這可能會嚴重降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營業績和前景可能會受到不利影響。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
定期維護費、續期費、年金費以及與專利和/或專利申請有關的各種其他政府費用將在我們擁有或許可的專利權的有效期內支付給美國專利商標局和外國政府專利機構。我們依靠我們的外部法律顧問和其他專業人士或我們的許可合作伙伴向美國專利商標局和外國政府專利機構支付這些費用。美國專利商標局和外國政府專利機構還要求在專利申請過程中遵守幾項程序性、文件性和其他類似條款。我們依賴我們的外部法律顧問和其他專業人員來幫助我們遵守，我們也依賴我們的許可合作伙伴採取必要的行動來遵守關於我們許可的知識產權的這些要求。在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用規則的其他方式予以補救。但是，在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄、喪失優先權或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，潛在的競爭對手可能會進入市場，這種情況可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
美國和外國司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護我們的候選產品和我們的技術的能力。
與其他生物技術和製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物技術和製藥業獲得、捍衛和執行專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且本質上不確定。專利法或其在美國和外國司法管轄區的解釋的變化，包括專利改革立法，如2011年9月16日簽署成爲法律的《Leahy-Smith America發明法》或《Leahy-Smith Act》，都可能增加這些不確定性和成本。《萊希-史密斯法案》對美國專利法進行了多項重大修改。這些變化包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，爲競爭對手提供更有效和更具成本效益的途徑來質疑專利的有效性，並允許在專利起訴期間第三方向美國專利商標局提交先前技術，以及在美國專利商標局管理的授予後程序中攻擊專利有效性的附加程序，包括授予後審查，各方間審查和派生程序。此外，《萊希-史密斯法案》還將美國的專利制度轉變成了先提交文件的制度。然而，第一批備案的條款於2013年3月16日生效。因此，《萊希-史密斯法案》及其實施可能會增加圍繞起訴我們擁有的和許可內的專利申請，以及執行或保護我們擁有和許可內的已發放專利和我們未來可能擁有或許可內的專利的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
此外，美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了關於我們或我們的許可人未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的組合還造成了關於一旦獲得專利的有效性和可執行性的不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，可能會對我們的專利權以及我們未來保護、捍衛和執行專利權的能力產生實質性的不利影響。
 
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如果我們獲得了涵蓋我們的候選產品或我們的技術的任何專利，如果在法庭上或在美國或國外的行政機構提出質疑，可能會發現這些專利無效或不可執行。
專利的頒發並不是關於其發明性、範圍、有效性或可執行性的確鑿結論。我們擁有和許可的專利權，包括未來可能發佈的我們擁有的或許可中的專利申請的任何專利，可能會受到優先權、有效性、發明權和可執行性的爭議。如果我們或我們的許可人在這些訴訟中的任何一項都不成功，這些專利權可能被縮小、無效或無法執行，我們可能被要求從第三方獲得許可，這些許可可能無法以商業合理的條款或根本不能獲得，或者我們可能被要求停止開發、製造和商業化我們的一個或多個候選產品。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
如果我們或我們的許可人之一對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們的候選產品或我們的技術的專利，被告可以反訴該專利無效和/或不可執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱專利無效和/或不可強制執行的反訴司空見慣，第三方可以基於多種理由斷言專利的無效或可強制執行。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、缺乏書面描述或無法實施。不可執行性主張的理由可能是，與專利起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了與專利可執行性有關的信息，或做出了誤導性的聲明。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這些機制包括重新審查、干預程序、派生程序、撥款後審查、各方間審查和外國司法管轄區的同等程序，如反對、無效和撤銷程序。此類訴訟可能導致我們或我們許可人的專利被撤銷、取消或修改，從而不再涵蓋我們的候選產品或我們的技術，或阻止第三方與我們的候選產品或我們的技術競爭。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。關於有效性問題，例如，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們、我們的許可合作伙伴或專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果第三方在法律上主張無效或不可強制執行，我們可能會失去最終可能獲得的與我們的候選產品或技術有關的任何專利保護的至少部分，甚至全部。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果我們沒有爲我們的候選產品獲得專利期限延長和數據獨佔權，我們的業務可能會受到實質性的損害。
根據FDA對我們當前或未來候選產品的上市批准的時間、期限和細節，我們未來可能獲得的一項或多項我們擁有或授權的美國專利可能有資格根據《藥品價格競爭和專利恢復法》或《哈奇-瓦克斯曼修正案》獲得有限的專利期延長。哈奇-瓦克斯曼修正案允許專利展期最長爲五年，作爲對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。一項專利期限的延長不得超過自產品批准之日起共計1400年的期限，只能延長一項專利，並且只能延長涉及經批准的產品、其使用方法或者製造方法的權利要求。延期申請必須在申請延期的專利期滿前提出。一項涵蓋多個產品的專利只能與其中一項批准相關聯地延期。但是，我們可能因爲在測試階段或監管審查過程中未進行盡職調查、未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用要求等原因而無法獲得延期。此外，專利保護的適用期限或範圍可能比我們要求的要短。此外，如果我們希望基於我們從第三方獲得許可的專利來尋求專利期延長，我們將需要該第三方的合作。如果我們無法獲得專利期限的延長，或者任何此類延長的期限比我們要求的短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，並且
 
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我們的收入可能會減少。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
我們可能會面臨對我們專利和其他知識產權的發明人或所有權提出質疑的索賠。
我們或我們的許可人可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作爲發明人或共同發明人在我們擁有的或許可內的專利權、商業祕密或其他知識產權中擁有權益的索賠。例如，我們或我們的許可人可能因參與開發我們的候選產品或我們的技術的員工、顧問或其他人的義務衝突而產生髮明糾紛。可能有必要提起訴訟，以對抗這些或其他挑戰發明權或我們或我們的許可人對我們擁有的或許可內的專利權、商業祕密或其他知識產權的所有權的索賠。如果我們或我們的許可人未能爲任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，例如對我們的產品候選產品或我們的技術非常重要的知識產權的獨家所有權或使用權。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致巨額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除了爲我們的一些候選產品尋求專利外，我們還依靠商業祕密，包括未獲專利的訣竅、技術和其他專有信息，來維持我們的競爭地位。我們尋求保護這些商業祕密，部分是通過與有權訪問這些商業祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法獲得足夠的補救措施。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。如果我們無法阻止未經授權向第三方披露我們的知識產權，我們可能無法建立或保持競爭優勢，這可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。如果我們選擇訴諸法庭來阻止第三方使用我們的任何商業祕密，我們可能會產生巨額費用。即使我們勝訴，這些訴訟也可能會消耗我們的時間和其他資源。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。因此，我們可能會在保護和捍衛我們的知識產權方面遇到重大問題，無論是在美國還是國外。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位將受到損害。
我們可能無法成功獲得我們可能通過收購和許可證內開發的候選產品的必要權利。
我們目前通過第三方的許可擁有某些知識產權的權利。由於我們的候選產品和技術可能需要使用第三方持有的額外知識產權，因此我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲取、授權或使用這些知識產權的能力。我們可能無法以商業上合理的條款從第三方獲得或許可與我們的業務運營所必需的成分、使用方法、工藝或其他技術相關的任何知識產權。我們可能需要停止使用這種知識產權所涵蓋的成分、使用方法、工藝或其他技術，並可能需要尋求開發不侵犯這種知識產權的替代辦法，這可能會導致巨大的成本和開發延遲，即使我們能夠開發這種可能不可行的替代辦法。即使我們能夠獲得或許可任何這樣的必要知識產權，它也可能是
 
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非排他性條款，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同知識產權，適用的許可人可能要求我們支付大量許可和使用費。第三方知識產權的許可或收購是一個競爭領域，更多的老牌公司可能會採取我們認爲有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司由於其規模、資本資源以及更強的臨床開發和商業化能力，可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視爲競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲得第三方知識產權。
我們有時與非營利性和學術機構合作，根據與這些機構達成的書面協議，加快我們的臨床前研究或開發。在某些情況下，這些機構爲我們提供了一個選項，可以就合作所產生的機構在技術上的任何權利進行談判。無論此類選項如何，我們都可能無法在指定的時間範圍內或在我們可接受的條款下談判許可證。如果我們無法做到這一點，該機構可能會將知識產權提供給第三方，可能會阻礙我們繼續我們的研究計劃以及開發我們的候選產品並將其商業化。
如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權或保持我們已獲許可的現有知識產權，我們可能需要花費大量的時間和資源來重新設計我們的候選產品、製造方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品或技術，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
我們可能會受到指控，聲稱我們的員工、顧問、獨立承包商或顧問錯誤地使用或披露了他們的前僱主或其他第三方的所謂商業祕密，或者聲稱擁有我們認爲是我們自己的知識產權。
我們已經收到並將繼續收到來自第三方的機密和專有信息。此外，我們的許多員工、顧問、獨立承包商或顧問目前或以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管我們努力確保我們的員工、顧問、獨立承包商和顧問在爲我們工作時不使用他人的專有信息或技術，但我們可能會被指控這些個人或我們故意、無意或以其他方式使用或披露了任何此類個人的現任或前任僱主、競爭對手或其他第三方的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息，或者我們不當使用或獲取此類商業祕密或其他專有信息的指控。我們可能會被指控我們或我們的員工、顧問、獨立承包商或顧問無意或以其他方式使用或泄露了第三方的機密信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。如果我們未能爲任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或被要求獲得此類知識產權的許可證，這些許可證可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本無法獲得。無法納入此類知識產權將損害我們的業務，並可能阻止我們成功地將我們可能開發的任何候選產品或技術商業化。此外，我們可能會因此類索賠而損失人員，任何此類訴訟或其威脅可能會對我們僱用員工或與顧問、獨立承包商或顧問簽訂合同的能力產生不利影響。關鍵人員或他們的工作產品的流失可能會阻礙或阻止我們將任何候選產品和我們的技術商業化的能力，這將對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致巨額成本，並分散我們的科學和管理人員的注意力。
此外，儘管我們的政策是要求可能參與知識產權概念或開發的我們的員工和顧問簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上構思或開發知識產權的每一方簽署此類協議。
 
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我們認爲是我們自己的財產。此外，即使我們獲得了向我們轉讓知識產權的協議，知識產權的轉讓也可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或者他們可能對我們提出的索賠進行抗辯，以確定我們認爲是我們的知識產權的所有權。此外，與我們簽署協議的個人可能對第三方(如學術機構)負有預先存在的或相互競爭的義務，因此與我們達成的協議可能在完善該個人開發的發明的所有權方面無效。關於我們所擁有的知識產權所有權的糾紛可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈爲通用商標，或被確定爲侵犯了其他商標。我們的商標依賴於註冊和普通法保護。在商標註冊過程中，我們可能會收到拒絕。雖然我們將有機會對這些拒絕作出回應，但我們可能無法克服這種拒絕。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方有機會反對未決的商標申請，並尋求取消註冊商標。可能會對我們的商標提起反對或取消訴訟，而我們的商標可能無法繼續存在。作爲加強我們的商標權和防止侵權的一種手段，我們可能會被要求向第三方提出商標索賠或提起商標異議訴訟。這可能既昂貴又耗時，特別是對我們這樣規模的公司來說。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，我們需要這些權利來在我們感興趣的市場中的潛在合作伙伴、客戶或客戶中建立知名度。有時，第三方可能採用與我們類似的商品名稱或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。從長遠來看，如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，那麼我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們執行或保護與商標、商業祕密、域名、版權或其他知識產權相關的專有權的努力可能無效，並可能導致大量成本和資源轉移。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果或前景產生重大不利影響。
知識產權不一定能解決所有潛在威脅。
我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因爲知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：
•
其他人可能能夠製造與我們的候選產品相似的產品，或者使用類似的技術，但不包括在我們目前或未來擁有或許可的知識產權(包括專利主張)範圍內的產品；
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•
我們，或我們目前或未來的許可合作伙伴或合作者，可能不是第一個做出我們目前或將來擁有或許可的已發佈專利或未決專利申請所涵蓋的發明的人；
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•
我們，或我們當前或未來的許可合作伙伴或合作者，可能不是第一個提交涵蓋我們或他們的某些發明的專利申請的公司；
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其他人可以獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術，而不侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們擁有或許可的知識產權；
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我們目前或未來擁有或許可的未決專利申請有可能不會產生已頒發的專利；
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•
我們擁有權利的已頒發專利可能被認定爲無效或不可強制執行，包括由於第三方的法律挑戰；
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第三方可能在我們沒有專利或其他知識產權的司法管轄區進行研究和開發活動，然後利用從這些活動中獲得的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售；
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•
我們可能不會開發其他可申請專利的專有技術；
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他人的專利或其他知識產權可能會對我們的業務產生不利影響；以及
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我們可能選擇不爲某些商業祕密或專有技術申請專利，而第三方隨後可能會爲這些知識產權申請專利。
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如果發生任何此類事件，都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
通過政府資助的項目發現的知識產權可能會受到聯邦法規的約束，如「進行權」、某些報告要求以及對美國公司的偏好。遵守這些規定可能會限制我們的專有權，並限制我們與非美國製造商簽訂合同的能力。
我們已經對通過使用美國政府資金或贈款產生的某些專利和專利申請進行了內部許可，我們可能會在未來獲得或許可通過使用美國政府資金或贈款產生的知識產權。根據1980年的《貝赫-多爾法案》，美國政府對由政府資助開發的發明擁有某些權利。美國政府的這些權利包括將發明用於任何政府目的的非排他性、不可轉讓、不可撤銷的全球許可。此外，在某些有限的情況下，美國政府有權要求我們向第三方授予上述任何發明的獨家、部分獨家或非獨家許可，如果它確定：(1)尚未採取足夠的步驟將發明商業化；(2)爲了滿足公共衛生或安全需求，政府行動是必要的；或(3)政府行動是必要的，以滿足聯邦法規對公衆使用的要求(也稱爲「遊行權利」)。如果美國政府對我們當前或未來通過使用美國政府資金或贈款產生的知識產權行使進行權，我們可能會被迫許可或再許可我們開發的知識產權，或者我們以對我們不利的條款許可，並且不能保證我們會因行使此類權利而獲得美國政府的補償。如果授予人沒有向政府披露發明，或者沒有在規定的期限內提交知識產權登記申請，美國政府也有權獲得這些發明的所有權。在政府資助的計劃下產生的知識產權也受到某些報告要求的約束，遵守這一要求可能需要我們花費大量資源。此外，美國政府要求任何包含任何這些發明的產品或通過使用任何這些發明生產的產品都必須基本上在美國製造。如果知識產權的所有者或受讓人能夠證明已經做出了合理但不成功的努力，以類似的條款向潛在的被許可人授予許可，而這些許可很可能在美國大量製造，或者在這種情況下國內製造在商業上不可行，則提供資金的聯邦機構可以放棄對美國工業的這種偏愛。這種對美國工業的偏愛可能會限制我們與非美國產品製造商就此類知識產權涵蓋的產品簽訂合同的能力。如果我們不遵守通過使用美國政府資金制定的有關知識產權的聯邦法規，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
與我們的業務運營和行業相關的風險
我們的經營業績可能會大幅波動，這使得我們未來的經營業績難以預測，並可能導致我們的經營業績低於預期或我們可能提供的任何指導。
我們的季度和年度經營業績可能會有很大波動，這使得我們很難預測未來的經營業績。這些波動可能是由各種因素引起的，其中許多因素不是我們所能控制的，包括但不限於：
 
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與我們的候選產品相關的研究、開發、監管批准和商業化活動的時間、成本和投資水平，這些可能會不時變化，包括需要進行意外的臨床試驗或比預期更大或更復雜的試驗；
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我們招募患者參加臨床試驗的能力和招募的時間；
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我們的候選產品或競爭產品的臨床前研究或臨床試驗的時機和成功或失敗，或我們行業競爭格局的任何其他變化，包括我們的競爭對手或合作伙伴之間的整合；
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關於我們的候選產品(如果獲得批准)以及與我們候選產品競爭的潛在未來藥物的保險和報銷政策；
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製造我們的候選產品的成本，這可能會根據生產數量和我們與第三方製造商協議的條款而變化；
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•
我們可能產生的獲取、開發或商業化其他候選產品和技術的支出；
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任何經批准的候選產品的需求水平，可能差異很大，難以預測；
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我們建立和維護協作、許可或其他安排的能力；
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潛在的不可預見的業務中斷，增加了我們的成本或支出；
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未來的會計聲明或我們會計政策的變化；以及
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根據任何合作、許可或其他類似協議，我們應支付或應付給我們的任何里程碑、特許權使用費或其他付款的時間和金額。
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這些因素的累積影響可能會導致我們的季度和年度經營業績出現巨大波動和不可預測。因此，在不同時期比較我們的經營業績可能沒有意義。投資者不應依賴我們過去的業績作爲我們未來表現的指標。
這種變化性和不可預測性也可能導致我們無法滿足行業或金融分析師或投資者對任何時期的預期。如果我們的收入或經營業績低於分析師或投資者的預期，或低於我們向市場提供的任何預測，或者如果我們向市場提供的預測低於分析師或投資者的預期，我們普通股的價格可能會大幅下跌。即使我們已經達到了我們可能提供的任何先前公開公佈的收入或收益指引，這樣的股價下跌也可能發生。
我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人在我們之前發現、開發或商業化產品，或者比我們更成功。
新藥產品的開發和商業化競爭激烈。我們可能會面臨來自世界各地的主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司開發的任何候選產品的競爭。目前有許多大型製藥和生物技術公司營銷和銷售產品，或正在開發用於治療我們正在進行研究和開發計劃的某些疾病的產品。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他公共和私人研究組織，這些組織開展研究、尋求專利保護併爲研究、開發、製造和商業化建立合作安排。
如果我們的競爭對手開發和商業化的產品比我們的候選產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜，或者會使我們可能開發的任何候選產品過時或沒有競爭力，我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能獲得FDA或其他監管機構對其產品的更多批准
 
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這比我們可能獲得批准的速度更快，這可能導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。此外，我們的競爭對手開發的技術可能會使我們的候選產品不經濟或過時，我們可能無法成功營銷我們可能開發的任何競爭對手的候選產品。
對於我們的每一個項目和候選產品，我們都希望在開發過程中面臨來自現有產品和候選產品的競爭。除了目前針對我們在治療開發計劃中針對的疾病的護理標準治療外，許多締約方正在進行大量的商業和學術臨床前研究和臨床試驗，以評估新技術和候選產品。
對於UCDs患者的廣泛治療，我們將與已經商業化了氮氣清除劑拉維蒂的安進競爭。其他正在開發中的療法僅專注於非處方藥缺乏症患者，假設它們在臨床開發方面取得成功，我們將在這方面與Ultragenyx製藥公司、Arcturus治療控股公司和iECure等公司展開潛在競爭。已經商業化或正在開發治療高膽固醇血癥的大型製藥公司包括安進、瑞吉恩製藥公司和諾華製藥。在針對SYNGAP1相關疾病的候選產品的開發水平上與我們直接競爭的公司包括Stoke治療公司和Praxis Precision Medicines公司。致力於將反義寡核苷酸作爲治療藥物進行商業化和開發的公司包括Alnylam製藥公司和Ionis製藥公司。
我們競爭或未來可能競爭的許多公司在研發、製造、臨床前測試、進行臨床試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面比我們擁有更多的財務資源和專業知識。因此，我們的競爭對手可能在研發、製造、臨床前測試、進行臨床試驗、獲得監管和營銷批准以及獲得廣泛的市場接受方面比我們更成功，從而使我們的候選產品過時或缺乏競爭力。
此外，製藥和生物技術行業的併購可能會導致更多的資源集中在少數競爭對手手中。較小的和其他早期階段的公司也可能成爲重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些第三方在招募和留住合格的科學和管理人員、建立臨床試驗地點和臨床試驗患者登記以及獲取補充或必要的技術方面與我們競爭。
如果我們成功地獲得了對任何候選產品的批准，我們將面臨基於許多不同因素的競爭，包括我們產品的安全性和有效性以及管理我們產品的容易程度、這些產品獲得監管批准的時間和範圍、製造、營銷和銷售能力的可用性和成本、價格、報銷範圍和專利地位。與我們競爭的產品可以提供更好的治療替代方案，包括比我們可能開發的任何產品更有效、更安全、更方便、更便宜或更有效地營銷和銷售。在我們收回開發和商業化候選產品的費用之前，競爭產品或技術方法可能會使我們開發的任何產品或我們的RAP平台過時或不具競爭力。如果我們無法有效競爭，我們從銷售我們可能開發的產品中獲得收入的機會可能會受到不利影響，如果獲得批准的話。
我們的國際活動使我們面臨各種風險，如果我們不能管理這些風險，可能會對我們的經營結果產生不利影響。
由於在國際上開展業務，我們面臨重大的運營風險，例如：
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外幣匯率波動；
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不同的付款人報銷制度、政府付款人或患者自付制度和價格控制；
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潛在的不利和/或意想不到的稅收後果，包括因稅務機關對我們的稅務立場提出質疑而受到的處罰；
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會計準則的潛在變化，可能影響我們的財務狀況和業績；
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如果我們有員工在國外居住或旅行，應遵守稅收、就業、移民和勞動法；
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受制於多個司法管轄區不同、複雜和不斷變化的法律、法規和法院系統，並遵守各種外國法律、條約；
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在某些國家，對知識產權的保護減少，或在執行方面遇到重大困難，或知識產權糾紛的風險增加；
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難以吸引和留住合格的顧問、承包商和人員；
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任何適用的當地勞工慣例和法律對我們的業務和運營施加的限制，包括單方面取消或修改合同；
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全球政府、經濟和政治政策和條件的快速變化、政治或內亂或不穩定、恐怖主義或流行病和其他類似的爆發或事件，以及由於這些變化或事件可能導致我們的供應商或客戶失去信心；
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影響我們的活動、業務和/或我們的承包商、顧問、合作者、供應商或合作伙伴的業務的地緣政治緊張局勢；以及
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關稅、貿易保護措施、進出口許可要求、貿易禁運和其他貿易壁壘。
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我們通過我們在澳大利亞的全資子公司進行某些研發業務。如果我們失去在澳大利亞運營的能力，或者如果我們的子公司無法收到澳大利亞法規允許的研發獎勵付款，我們的業務和運營結果可能會受到影響。
2023年9月，我們成立了一家全資澳大利亞子公司Camp4 Treateutics Pty Ltd，爲我們的候選產品在澳大利亞開展各種臨床活動。由於地理距離遙遠，目前在澳大利亞缺乏員工，以及我們在澳大利亞缺乏運營經驗，我們可能無法有效或成功地監控我們在澳大利亞的臨床活動，包括進行臨床試驗。此外，我們不能保證我們在澳大利亞爲我們的候選產品進行的任何臨床試驗的結果將被FDA或類似的外國監管機構接受，以進行開發和商業化批准。
此外，澳大利亞現行稅收法規規定，研發獎勵計劃最高可退還合格支出的18.5%。如果我們的子公司失去在澳大利亞運營的能力，或者如果我們沒有資格或無法獲得研發獎勵付款，或者澳大利亞政府大幅減少或取消激勵計劃，我們的業務和運營結果可能會受到不利影響。
我們未來的成功取決於我們留住關鍵高管的能力，以及吸引、留住和激勵合格人才的能力。
我們高度依賴我們的高管以及我們管理、科學和臨床團隊的其他主要成員的研發、臨床、財務、運營和其他業務專業知識。儘管我們希望與我們的每一位高管就此次發行簽訂聘用邀請函，但我們的高管可以隨時終止與我們的僱傭關係。我們不爲我們的任何高管或其他員工提供「關鍵人物」保險。招聘和留住合格的科學、臨床、製造、會計、法律以及銷售和營銷人員也將是我們成功的關鍵。
失去高管或其他關鍵員工的服務可能會阻礙我們研發和商業化目標的實現，並嚴重損害我們成功實施
 
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我們的商業戰略。此外，更換高管和關鍵員工可能很困難，而且可能需要很長一段時間，因爲我們行業中擁有成功開發、獲得監管批准和產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，鑑於衆多製藥和生物技術公司之間對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件聘用、培訓、留住或激勵這些關鍵人員。我們還面臨着從大學和研究機構招聘科學和臨床人員的競爭。此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨床顧問，幫助我們制定我們的研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制我們獲得他們的機會。作爲一家上市公司，我們的成功還取決於實施和維護內部控制以及我們財務報告的準確性和及時性。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們推行增長戰略的能力將受到限制。
我們可能會遇到困難，管理我們的增長和擴大我們的業務成功。
截至2024年6月1日，我們有58名全職員工。隨着我們繼續開發和追求我們候選產品的潛在商業化，以及向上市公司轉型，我們將需要擴大我們的財務、開發、監管、製造、信息技術、營銷和銷售能力，或者與第三方簽訂合同，爲我們提供這些能力。隨着我們業務的擴大，我們預計將需要管理與各種戰略合作伙伴、供應商和其他第三方的更多關係，但我們可能無法成功做到這一點。我們未來的財務業績以及我們開發和商業化我們的候選產品並有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來任何增長的能力。
我們可能會從事戰略交易，這可能會影響我們的流動性，增加我們的費用，並給我們的管理層帶來重大分心。
有時，我們可能會考慮戰略交易，例如收購公司、購買資產，以及知識產權、產品或技術的對外許可或內部許可。我們未來可能考慮的其他潛在交易包括各種商業安排，包括剝離、戰略合作伙伴關係、合資企業、重組、資產剝離、業務合併和投資。未來的任何交易都可能增加我們的短期和長期支出，導致我們的股權證券(包括我們的普通股)的潛在稀釋發行，或者產生債務、或有負債、攤銷費用或收購的正在進行的研發費用，任何這些都可能影響我們的財務狀況、流動性和運營結果。未來的收購可能還需要我們獲得額外的融資，這些融資可能不會以優惠的條款提供，或者根本不會。這些交易可能永遠不會成功，可能需要我們管理層投入大量時間和精力。此外，我們未來可能收購的任何業務的整合可能會擾亂我們現有的業務，可能是一項複雜、風險和昂貴的努力，我們可能永遠無法實現其全部好處。此外，我們可能會遇到與其他公司的投資相關的損失，包括未能實現預期收益或意外負債或風險的實現，這可能會對我們的運營結果和財務狀況產生實質性的負面影響。因此，儘管不能保證我們將進行或成功完成上述性質的任何額外交易，但我們確實完成的任何額外交易可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。
針對我們的臨床試驗和產品責任訴訟可能會轉移我們的資源，可能導致我們承擔重大責任，並可能限制我們候選產品的商業化。
我們將面臨與在臨床試驗中測試我們的候選產品相關的固有的臨床試驗和產品責任暴露的風險，如果我們將我們可能開發的任何產品商業化銷售，我們將面臨更大的風險。雖然我們目前還沒有被批准用於商業銷售的候選產品，但我們在臨床試驗中使用候選產品，以及未來銷售任何獲得批准的產品，都可能使我們面臨責任索賠。這些聲明可能是由使用該產品的患者、醫療保健提供者、
 
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製藥公司或其他銷售此類產品的公司。如果我們無法成功保護自己免受有關我們的候選產品或產品造成傷害的指控，我們將承擔重大責任。無論優點或最終結果如何，責任索賠可能會導致：
•
對我們可能開發的任何候選產品的需求減少;
​
•
損害我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注；
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臨床試驗參與者退出，不能繼續進行臨床試驗；
​
•
由監管機構發起調查；
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爲任何相關訴訟辯護的巨額費用；
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•
產品召回、撤回或貼標籤、營銷或促銷限制；
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•
對試驗參與者或患者給予巨額金錢獎勵；
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•
收入損失；
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耗盡所有可用的保險和我們的資本資源；
​
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我們的股票價格下跌；
​
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減少管理層資源以推行業務策略；以及
​
•
無法將我們可能開發的任何候選產品商業化。
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儘管我們維持臨床試驗責任保險，但這種保險可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任。任何產品責任訴訟或其他訴訟的費用，即使解決了對我們有利的問題，也可能是巨大的。隨着我們擴大臨床試驗，或者如果我們開始將任何獲得營銷批准的候選產品商業化，我們可能需要增加我們的保險覆蓋範圍。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以應付可能出現的任何責任。如果一項成功的臨床試驗或產品責任索賠或一系列索賠因未投保的負債或超過投保的負債而向我們提出，我們的資產可能不足以支付此類索賠，我們的業務運營可能會受到損害。
我們的保險單很貴，而且只保護我們免受一些商業風險，這將使我們面臨重大的未投保債務。
我們不爲我們的業務可能遇到的所有類別的風險投保。我們目前維持或將維持的部分保單包括財產、一般責任、僱員福利責任、工人補償、臨床試驗責任、網絡責任，以及董事和高級職員保險。然而，我們不知道我們是否能夠保持足夠的保險覆蓋水平。不能保證保險承運人在索賠發生後不會尋求取消或拒絕承保。任何重大的未投保責任可能需要我們支付大筆金額，這將對我們的財務狀況和運營結果產生不利影響。
我們的內部網絡和信息技術系統，或我們的供應商、協作者、顧問、服務提供商和其他承包商的網絡和信息技術系統可能會出現故障、安全漏洞、數據丟失或泄露或其他中斷或危害，這可能會導致我們的產品開發計劃發生重大中斷，危及敏感信息，阻止我們訪問關鍵信息，觸發合同和法律義務，或以其他方式擾亂我們的業務並對我們的運營造成實質性影響，可能使我們面臨責任、聲譽損害或對我們的業務和財務結果的其他不利影響。
我們越來越依賴信息技術系統、基礎設施和數據來運營我們的業務，其中一些系統由第三方管理。在正常業務過程中，我們收集、存儲和傳輸大量機密信息(包括但不限於知識產權、專有業務信息和個人信息)。這些信息的安全處理、維護和傳輸--包括維護此類機密信息的可用性、安全性、保密性、隱私性和完整性--對我們的運營和業務至關重要。我們還將我們的元素外包出去
 
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因此，許多第三方供應商、合作者、顧問、服務提供商和其他承包商(包括我們的合同研究機構、CMO和CRO)可能或可能能夠訪問我們的機密信息，包括我們的研發工作。
儘管我們實施了安全措施，但鑑於我們內部信息技術系統以及任何當前或未來供應商、合作者、顧問、服務提供商和其他承包商的系統的規模和複雜性，以及我們維護的機密信息的數量不斷增加，此類信息技術系統很容易因服務中斷、系統故障、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障，以及我們的員工、供應商、合作者、顧問、服務提供商、其他承包商和/或其他第三方的疏忽或故意行爲，或惡意第三方的網絡攻擊(包括部署有害的惡意軟件、勒索軟件、計算機病毒、拒絕服務攻擊、社會工程、「網絡釣魚」詐騙、網絡安全漏洞和其他手段影響服務可靠性並威脅信息的機密性、完整性和可用性)，可能會危及我們的系統基礎設施，或我們的供應商、合作者、顧問、服務提供商和其他承包商的系統基礎設施，或導致數據泄露。除了這些風險外，採用新技術還可能增加我們面臨網絡安全漏洞或故障的風險。隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜性增加，安全漏洞或破壞的風險普遍增加，特別是通過網絡攻擊或網絡入侵，包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子。我們可能無法預見所有類型的安全威脅，也可能無法實施有效應對所有此類安全威脅的預防措施。網絡犯罪分子使用的技術經常變化，可能在啓動之前不會被認識到，而且可能來自各種各樣的來源，包括外部服務提供商、有組織犯罪分支機構、恐怖組織或敵對的外國政府或機構等外部團體。
儘管我們試圖保護我們的信息技術系統，但我們的努力可能不會成功。如果發生這樣的事件，可能會導致我們的開發計劃和業務運營的延遲或中斷，無論是由於我們的數據、商業機密或其他專有或機密信息的丟失或其他中斷，我們可能會招致責任和聲譽損害。例如，臨床試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果我們的信息技術系統遭遇中斷或安全漏洞，與調查、補救和可能向交易對手、數據主體、監管機構或其他人通報違規行爲相關的成本可能會很高。此外，我們的補救努力可能不會成功。此外，如果我們的供應商、合作者、顧問、服務提供商和其他承包商的信息技術系統受到中斷或安全漏洞的影響，我們可能沒有足夠的追索權來對抗此類第三方，我們可能不得不花費大量資源來減輕此類事件的影響，並制定和實施保護措施，以防止未來發生此類事件。如果我們不分配和有效管理建立和維持適當的技術和網絡安全基礎設施所需的資源，我們可能會遭受嚴重的業務中斷，包括交易錯誤、供應鏈或製造中斷、處理效率低下、數據丟失或知識產權或其他專有信息的丟失或損壞。隨着網絡安全威脅的演變，任何信息安全事件的範圍和影響都是無法預測的。此外，美國十多個州也通過了全面的數據保護立法，全球有關信息安全和隱私的監管環境日益苛刻，新的和不斷變化的要求，如歐盟的一般數據保護條例，人民的Republic of China個人信息保護法，巴西的Lei Geral de Protecao de Dados。遵守這些法律法規的成本可能比我們預期的更高，或者花費的時間比我們預期的更長，任何不遵守的行爲都可能導致罰款或處罰。
如果任何中斷或安全漏洞導致我們或我們的供應商、合作者、顧問、服務提供商或其他承包商的數據或應用程序丟失或損壞，或者不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，包括訴訟曝光、處罰和罰款，我們可能成爲監管行動或調查的對象，我們的競爭地位和
 
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聲譽可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會被推遲。由於這樣的事件，我們可能會違反我們的合同義務。此外，任何此類導致未經授權訪問、使用或泄露個人信息(包括有關我們員工或當前或未來臨床試驗參與者的個人信息)的事件都可能損害我們的聲譽，迫使我們遵守聯邦和/或州的違規通知法和外國等效法律，強制我們採取糾正措施，否則我們將根據保護個人信息隱私和安全的法律和法規承擔責任，這可能會導致重大的法律和經濟風險以及聲譽損害。以上任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生重大不利影響。
上述事件的財務風險可能無法通過我們維持的任何保險進行保險或不能完全覆蓋，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生重大不利影響。此外，我們不能確保我們現有的保險範圍將繼續以可接受的條款提供，或者我們的保險公司不會拒絕承保任何未來的索賠。不能保證我們合同中的責任限制是可強制執行的或充分的，或以其他方式保護我們免受上述事件造成的責任或損害。
我們或我們所依賴的第三方的運營可能會受到自然災害、流行病或其他災難性事件發生的影響。
我們依賴我們的員工、顧問、供應商、服務提供商和其他承包商(包括CMO和CRO)以及監管機構和其他第三方來繼續運營我們的業務。儘管我們對自然災害或其他災難性事件採取了任何預防措施，但這些事件，包括恐怖襲擊、流行病、颶風、火災、洪水、冰雪和暴風雪，可能會對我們的研發、臨床前研究、臨床試驗以及最終對我們產品的商業化造成重大幹擾。自然災害、戰爭爆發、敵對行動升級和恐怖主義行爲或其他「天災」等事件造成的基礎設施長期中斷，特別是涉及我們維持辦公空間的地方或我們的製造或臨床試驗地點，可能會對我們的業務造成不利影響。雖然我們承保業務中斷保險單，並在合同中通常有條款在某些情況下保護我們，但我們的保險範圍可能無法應對或不足以補償我們可能發生的所有損失。任何影響我們、我們的顧問、供應商、服務提供商以及與我們接觸的其他承包商、監管機構或其他各方的自然災害或災難性事件都可能對我們的運營和財務業績產生重大負面影響。
我們的業務可能會受到訴訟、政府調查和執法行動的影響。
我們目前在多個司法管轄區內的高度監管行業開展業務，我們可能會在美國或外國司法管轄區就各種事項面臨訴訟、政府調查和執法行動，包括但不限於知識產權、監管、產品責任、環境、舉報人、虛假聲明、隱私、反回扣、反賄賂、證券、商業、就業和其他可能因開展業務而產生的索賠和法律程序。任何認定我們的運營或活動不符合現行法律或法規的行爲都可能導致對我們施加罰款、民事和刑事處罰、公平補救措施，包括收回、禁令救濟和/或其他制裁，而對任何此類發現的補救可能會對我們的業務運營產生不利影響。
法律程序、政府調查和執法行動可能既昂貴又耗時。任何此類訴訟、調查或執法行動產生的不利結果可能導致重大損害賠償、罰款、處罰、被排除在聯邦醫療保健計劃之外、醫療保健禁令、禁令救濟、產品召回、聲譽損害和我們的業務做法的修改，這可能對我們的業務和運營結果產生實質性的不利影響。即使這樣的訴訟、調查或執法行動最終做出對我們有利的決定，調查和辯護也可能需要大量的財政和管理資源。
 
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我們的員工、顧問、合作者、供應商、服務提供商和其他承包商可能從事不當行爲或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。
我們面臨員工和第三方欺詐或其他不當行爲或未能遵守適用法規要求的風險。我們過去、現在或將來的任何不當行爲或我們以前、現在或將來的員工、顧問、供應商、服務提供商和其他承包商不遵守任何行業或法規標準或要求，可能會對我們的運營造成重大不利影響或損害我們的聲譽。這些各方的不當行爲可能包括故意不遵守FDA和/或類似適用監管機構的規定、向此類監管機構提供準確信息、遵守制造標準、遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規、準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和其他商業安排受到旨在防止欺詐、不當行爲、回扣、自我交易和其他濫用行爲的廣泛法律法規的約束。這些法律和法規可能限制或禁止廣泛的商業活動，包括但不限於研究、製造、分銷、定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、支持計劃和其他商業安排。這些各方的不當行爲還可能涉及不當使用個人可識別的信息或在臨床試驗過程中或與FDA、TGA或其他監管機構互動過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁併對我們的聲譽造成嚴重損害。我們已經通過了適用於我們所有員工的行爲準則，但並不總是能夠識別和阻止員工或第三方的不當行爲，我們爲發現和防止此類行爲而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類訴訟，這些訴訟可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、金錢罰款、返還利潤、監禁、可能被排除在參與Medicare、Medicaid和其他聯邦醫療保健計劃或其他司法管轄區的其他政府支持的醫療保健之外、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少、如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決有關違反法律的指控，以及削減或重組我們的業務，這些都可能對我們的運營能力產生不利影響。如果我們沒有成功地爲自己辯護或維護我們的權利，這些行爲可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、返還利潤、監禁、可能被排除在參與Medicare、Medicaid和其他聯邦醫療保健計劃或其他司法管轄區的其他政府支持的醫療保健之外、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收益減少、額外的報告或監督義務，如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決有關違反法律的指控，並削減或重組我們的業務，或其他制裁，其中任何一項都可能對我們的運營能力產生不利影響。
我們利用淨營業虧損結轉和某些其他稅收屬性的能力可能會受到限制。
我們有累計虧損的歷史，並預計在可預見的未來我們將繼續產生重大虧損；因此，我們不知道我們是否或何時將產生必要的應稅收入，以利用我們的淨運營虧損、NOL或研發稅收抵免結轉。截至2023年12月31日，我們有6980萬美元的聯邦NOL結轉和6670萬美元的州NOL結轉。
一般而言，根據修訂後的《1986年美國國稅法》第382和383節，或該法典以及州法律的相應條款，公司經歷「所有權變更」，通常定義爲某些股東在三年內其股權所有權變化超過50%(按價值計算)，其利用變更前NOL和變更前研發稅收結轉來抵消變更後應納稅所得額的能力受到限制。我們還沒有進行研究，以確定是否發生了任何可能限制我們使用NOL和稅收抵免的能力的變化
 
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繼續前進。因此，如果我們賺取應稅收入淨額，我們使用NOL結轉和研發稅收結轉抵銷此類應稅收入的能力可能會受到限制。
還有一種風險是，由於法規變化，如暫停使用NOL或其他不可預見的原因，我們現有的NOL可能到期或以其他方式無法抵消未來的所得稅債務。2017年頒佈的稅收立法，非正式名稱爲減稅和就業法案，或稅法，經冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案或CARE法案修訂，包括美國聯邦稅率和NOL結轉管理規則的變化，這可能會顯著影響我們未來利用NOL抵消應稅收入的能力。此外，一個州產生的州NOL不能用來抵消另一個州產生的收入。出於這些原因，即使我們實現了盈利，我們也可能無法使用我們的NOL和其他稅收屬性的很大一部分。
匯率波動可能會影響我們的經營結果和財務狀況。
匯率的波動，特別是美元和澳元之間的波動，可能會對我們產生不利影響。雖然我們在美國特拉華州註冊成立，但我們目前在澳大利亞進行臨床開發。因此，我們的業務和我們普通股的價格可能會受到匯率波動的影響，這可能會對我們的經營業績和現金流產生重大影響。目前，我們沒有任何匯率對沖安排。
與本次發行和我們普通股所有權相關的風險
我們的普通股一直沒有公開市場。活躍、流動和有序的普通股市場可能無法發展，或者我們未來可能無法滿足納斯達克繼續上市的要求，投資者可能無法按照或高於首次公開募股價格轉售普通股，甚至根本無法轉售。
在此次發行之前，我們的普通股還沒有公開市場，此次發行的完成取決於能否獲得在納斯達克全球市場或納斯達克上市的批准。儘管我們已經申請將我們的普通股在納斯達克上市，但此次發行後，我們普通股的活躍交易市場可能永遠不會發展，也可能無法持續。我們和承銷商代表將通過談判確定我們普通股的首次公開募股價格。這一價格不一定反映市場投資者在此次發行後願意買賣我們股票的價格。此外，在本次發行完成後，活躍的交易市場可能不會發展，或者，如果它確實發展了，可能不會持續下去。缺乏活躍的市場可能會削弱投資者在他們希望出售股票的時間或以他們認爲合理的價格出售股票的能力。不活躍的市場也可能削弱我們通過出售股票籌集資金的能力，並可能削弱我們以股票爲代價收購其他業務或技術的能力，這反過來可能對我們的業務產生重大不利影響。
如果上市後，我們未能滿足納斯達克繼續上市的要求，如公司治理要求或最低收盤價要求，納斯達克可能會採取措施，將我們的普通股退市。這樣的退市可能會對我們普通股的價格產生負面影響，並將削弱投資者在希望出售或購買我們普通股時出售或購買我們普通股的能力。在退市事件中，我們不能保證我們爲恢復遵守上市要求而採取的任何行動會允許我們的普通股重新上市、穩定市場價格或提高我們普通股的流動性、防止我們的普通股跌至納斯達克最低買入價要求以下，或者防止未來不符合納斯達克的上市要求。
我們普通股的交易價格可能非常不穩定，購買我們普通股的人可能會遭受重大損失。
我們的股票價格可能會波動。一般的股票市場，特別是生物製藥公司的股票市場經歷了極端的波動，這種波動往往與個別公司的經營業績無關。由於這種波動，投資者可能無法出售他們的普通股
 
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股票達到或高於首次公開發行價。我們普通股的市場價格可能會受到本「風險因素」部分討論的因素和許多其他因素的影響，包括：
•
我們的臨床試驗和臨床前研究的結果，以及我們的競爭對手或我們市場領域的其他公司的試驗結果；
​
•
我們有能力招募患者參加當前和未來的臨床試驗;
​
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我們獲得和維持對候選產品或其其他適應症的監管批准的能力，或對其使用的特定標籤適應症或患者人群的限制，或監管審查過程的變化或延遲;
​
•
美國和外國的監管或法律發展;
​
•
改變醫療保健支付制度的結構；
​
•
我們開發、收購或許可其他候選產品的成功或失敗;
​
•
有關我們競爭對手的創新、臨床試驗結果、產品批准和其他發展;
​
•
我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作伙伴關係、合資企業或資本承諾；
​
•
製造、供應或分銷延遲或短缺;
​
•
我們與任何製造商、供應商、合作伙伴或其他戰略合作伙伴的關係發生任何變化;
​
•
實現預期的產品銷售和盈利能力；
​
•
我們的財務業績或發展時間表或被認爲與我們相似的公司的財務業績或發展時間表存在差異，包括證券分析師或投資者預期的差異;
​
•
生物製藥行業的市場狀況和證券分析師報告或建議的發佈；
​
•
本公司普通股成交量；
​
•
無法獲得額外資金；
​
•
我們、我們的內部人士或我們的股東出售我們的股票，以及預期解除禁售或市場對峙或禁售協議到期;
​
•
一般經濟、工業、地緣政治和市場狀況，例如軍事衝突或戰爭、通貨膨脹和金融機構不穩定、大流行或流行病爆發，其中許多超出了我們的控制範圍;
​
•
高級管理人員、董事或關鍵人員的增加或離職;
​
•
知識產權、產品責任或針對我們的其他訴訟或我們無法執行我們的知識產權;
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•
資本結構的變化，例如未來發行證券和產生額外債務；以及
​
•
會計準則、政策、準則、解釋或原則的變化。
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此外，過去，股東曾在生物製藥公司股票市場價格波動一段時間後對這些公司提起集體訴訟。如果針對我們提起此類訴訟，可能會導致我們承擔巨額成本，轉移我們管理層的注意力和資源並損害我們的聲譽，這可能會對我們的業務、財務狀況以及運營結果和前景產生重大不利影響。
 
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我們可能會以股東可能不會批准的方式分配此次發行的淨收益。
我們的管理層將擁有廣泛的自由裁量權來運用此次發行的淨收益，包括用於「收益的使用」一節中所述的任何目的。由於將決定我們使用此次發行淨收益的因素的數量和可變性，它們的最終用途可能與當前的預期用途有很大不同。我們的管理層可能不會以最終增加您的投資價值的方式使用我們的淨收益，而我們的管理層未能有效地使用這些資金可能會損害我們的業務。在使用之前，我們可能會將此次發行的淨收益投資於美國政府的短期和中期計息債務、投資級票據、存單或直接或擔保債務。這些投資可能不會給我們的股東帶來良好的回報。如果我們不以提高股東價值的方式投資或運用此次發行的淨收益，我們可能無法實現預期的結果，這可能會導致我們的股票價格下跌。
你在此次發行中購買的普通股的有形賬面淨值將立即大幅稀釋。
本次發行結束後，我們普通股的首次公開募股價格大幅高於我們已發行普通股的調整後每股有形賬面淨值的預計價格。假設首次公開發行股票的價格爲每股15.00美元，這是本招股說明書封面上規定的價格範圍的中點，在此次發行中，普通股的購買者將立即經歷每股10.23美元的稀釋。過去，我們發行期權，以遠低於首次公開募股(IPO)價格的價格收購普通股。在這些未償還期權最終被行使的情況下，在此次發行中購買普通股的投資者將遭受進一步稀釋。有關此次發行後您將立即經歷的稀釋的進一步描述，請參閱標題爲「稀釋」的部分。
我們總流通股的很大一部分被限制立即轉售，但可能在不久的將來出售給市場，這可能導致我們普通股的市場價格大幅下跌，即使我們的業務表現良好。
在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。在鎖定協議到期(在本招股說明書的「承銷」部分描述)、提前解除鎖定、或市場認爲持有大量普通股的人打算出售股票時，這些出售可能會降低我們普通股的市場價格。本次發行完成後，我們將有17,685,119股已發行普通股，或18,435,119股，如果承銷商行使其全額購買額外股份的選擇權，每種情況下都是基於我們截至2024年9月30日已發行普通股的股份。在這些股票中，我們在此次發行中出售的5,000,000股(或如果承銷商全面行使購買額外股份的選擇權，則爲5,750,000股)可能立即在公開市場轉售，除非我們的關聯公司購買。其餘股份目前根據證券法或由於鎖定或其他協議而受到限制，但將能夠在本次發行完成後出售，如本招股說明書中「有資格未來出售的股份」一節所述。摩根大通和Leerink Partners可以全權酌情在任何時候釋放部分或全部普通股，但董事和高級管理人員除外，這將允許更早在公開市場出售股票。
此外，在本次發行完成後，持有總計11,648,582股我們普通股的持有者將有權在有條件的情況下要求我們提交關於他們股票的登記聲明，或將他們的股票包括在我們可能爲自己或其他股東提交的登記聲明中。我們還計劃登記根據我們的股權補償計劃可能發行的所有普通股，或在行使未償還期權後可以發行的所有普通股。一旦我們登記了這些股票，它們就可以在發行時在公開市場上自由出售，並一旦歸屬，受適用於聯屬公司的數量限制和本招股說明書「承銷」部分所述的鎖定協議的限制。如果這些額外的股票中的任何一股在公開市場上出售，或者如果人們認爲它們將被出售，我們普通股的市場價格可能會下降。
 
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在此次發行之後，如果我們的高管、董事和主要股東選擇共同行動，他們將繼續有能力對提交給股東批准的所有事項產生重大影響。
本次發行完成後，我們的高管、董事和超過5%的股東合計將擁有我們已發行普通股的約68.7%(假設承銷商沒有行使購買額外股份的選擇權，也沒有行使未行使的期權，也沒有實施此等人士在此次發售中的任何潛在購買)。因此，這些人一起行動，將有能力對提交給我們的董事會或股東批准的所有事項產生重大影響，包括我們管理層的任命、董事的選舉和罷免、任何重大交易的批准，以及我們的管理層和商業事務。這種所有權的集中可能會延遲、推遲或阻止控制權的變更，阻礙涉及我們的合併、合併、收購或其他業務合併，或者阻止潛在的收購者提出要約收購或以其他方式試圖獲得對我們業務的控制權，即使這樣的交易將使其他股東受益。
我們目前不打算爲我們的普通股支付股息，因此您的投資回報將限於我們普通股的價值。
我們從未宣佈或支付過普通股的任何現金股息。我們目前預計，我們將保留未來的收益，用於我們業務的發展、運營和擴張，在可預見的未來，我們預計不會宣佈或支付任何現金股息。此外，未來的任何債務協議都可能阻止我們支付股息。因此，股東的任何回報都將僅限於其股票的增值。不能保證我們普通股的股票會升值，甚至不能保證股東購買股票的價格會保持不變。
我們的現有股東在公開市場上出售大量普通股可能會導致我們的股票價格下跌。
在公開市場上出售我們普通股的大量股票，或認爲這些出售可能會發生，可能會大大降低我們普通股的市場價格，並削弱我們通過出售額外股本或與股本掛鉤的證券籌集足夠資本的能力。
根據截至2024年9月30日的12,685,119股已發行普通股計算，假設承銷商沒有行使購買額外股份的選擇權，也沒有行使已發行期權，本次發行結束時，我們將擁有總計17,685,119股普通股。在這些股票中，只有我們在此次發行中出售的5,000,000股普通股，加上在行使承銷商購買額外股份的選擇權時出售的任何股份，將在此次發行後立即在公開市場自由交易，不受限制，除非它們是由我們的一家關聯公司購買的。
我們的董事和高管以及我們幾乎所有普通股的持有者與代表訂立了鎖定協議，根據該協議，除有限的例外情況外，在本招股說明書發佈之日起的180天內，未經摩根大通和Leerink Partners事先書面同意，他們不得要約、出售或以其他方式轉讓或處置我們的任何證券。承銷商可自行決定是否允許受禁售協議約束的高級職員、董事和其他證券持有人在禁售協議到期前的任何時間出售股票。請參閱標題爲「承保」的部分。出售這些股票，或者認爲它們將被出售，可能會導致我們普通股的交易價格下降。鎖定協議到期後，最多12,685,119股普通股將有資格在公開市場出售，其中2,458,899股將由董事、高管和其他關聯公司持有，並將受到1933年證券法(經修訂)或證券法下第144條的數量限制，但不影響此等人士在此次發行中的任何潛在購買。
此外，截至2024年9月30日，受我們員工福利計劃下未償還期權約束的2,078,470股普通股將有資格在各種歸屬時間表、鎖定協議的規定以及規則第144條和規則第701條允許的範圍內在公開市場上出售。
 
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證券法。如果這些額外的普通股在公開市場上出售，或者如果人們認爲它們將被出售，我們普通股的交易價格可能會下降。
本次發行後，持有我們已發行普通股11,648,582股的持有者，或基於截至2024年9月30日的已發行普通股，約佔我們已發行普通股總數的65.9%，將有權根據證券法登記其股份，但須受上述180天禁售期協議的限制。見「股本說明-登記權」一節。根據《證券法》登記這些股份將導致這些股份根據《證券法》不受限制地自由交易，但由關聯公司持有的股份除外，如《證券法》規則第144條所界定。這些股東的任何證券出售都可能對我們普通股的交易價格產生實質性的不利影響。
我們是一家「新興成長型公司」和一家「較小的報告公司」，適用於新興成長型公司和較小的報告公司的信息披露要求降低，可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是一家「新興成長型公司」，或EGC，正如2012年的JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act所定義的那樣。我們也是一家「較小的報告公司」，根據1934年《證券交易法》或《交易法》第120億.2條的定義。我們可能會一直是EGC，直到2029年12月31日，儘管如果在此之前的任何6月30日，非關聯公司持有的我們普通股的市值超過700.0美元，或者如果我們在任何財年的年毛收入達到或超過1.235億美元，我們將從適用年度的12月31日起停止成爲EGC。如果我們在三年內發行超過10億美元的不可轉換債券，我們也將不再是EGC。只要我們仍然是EGC，我們就被允許並打算依賴於適用於其他非EGC的上市公司的某些披露要求的豁免。這些豁免包括：
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在評估本公司財務報告內部控制時，未被要求遵守核數師的認證要求；
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未被要求遵守上市公司會計監督委員會可能通過的關於強制輪換審計公司的任何要求或提供有關審計和財務報表的補充信息的核數師報告的補充；
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減少有關高管薪酬的披露義務；以及
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免除對高管薪酬進行不具約束力的諮詢投票的要求，以及股東批准之前未批准的任何黃金降落傘付款的要求。
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即使我們不再有資格成爲EGC，我們可能仍然有資格成爲一家規模較小的報告公司，這將使我們能夠利用許多相同的披露要求豁免，包括在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的披露義務。此外，如果我們是一家年收入低於100.0美元的較小報告公司，我們將不需要遵守2002年薩班斯-奧克斯利法案第2404節或第2404節的核數師認證要求。如果非關聯公司持有的普通股市值超過250.0美元，我們的年收入超過100.0美元，或者如果非關聯公司持有的普通股市值超過700.0美元，則我們將不再是一家規模較小的報告公司。
我們無法預測，如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會有一個不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。
此外，《就業法案》允許EGC利用延長的過渡期遵守適用於上市公司的新會計準則或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇利用這種延長的過渡期，這意味着當一項標準發佈或修訂時，它對上市公司或私營公司有不同的應用日期，我們
 
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在私營公司採用新的或修訂的標準時，我們將採用新的或修訂的標準，並且將一直這樣做，直到我們不可撤銷地選擇「退出」延長的過渡期，或者不再有資格成爲EGC。只要允許私營公司提早採用任何新的或修訂的會計準則，我們都可以選擇提早採用。
我們公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能具有反收購效果，可能會阻礙其他公司對我們公司的收購，即使收購對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們修訂和重述的公司註冊證書或重新表述的章程，以及我們修訂和重述的章程，或將在本次發行完成前生效的修訂和重述的章程，以及特拉華州法律包含的條款可能會阻止、推遲或阻止股東可能認爲有利的公司控制權變更或管理層變更，包括您可能從您的股票中獲得溢價的交易。這些規定包括：
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授權「空白支票」優先股，無需股東批准即可由我們的董事會發行，可能包含投票權、清算、分紅和其他優於我們普通股的權利；
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•
創建一個分類的董事會，其成員交錯任職三年；
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明確規定股東特別會議只能由本公司董事會召開；
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禁止股東在書面同意下采取行動；
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•
爲股東在年度股東大會上的批准建立一個預先通知程序，包括建議提名的董事會成員人選；
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規定我們董事會的空缺只能由當時在任的大多數董事填補，即使不到法定人數；
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規定我們的董事只有在有理由的情況下才能被免職；
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明確規定任何股東不得在任何董事選舉中累積投票權；
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明確授權本公司董事會修改、更改或廢除本公司修訂和重述的章程；以及
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需要我們普通股持有者的絕對多數票才能修改我們重新制定的憲章和章程的具體規定。
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這些條款單獨或一起可能會推遲或阻止敵意收購、控制權變更或我們管理層的變動。這些條款還可能限制投資者未來可能願意爲我們普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第2203條或DGCL的條款管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的人在交易日期後三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。
我們重新制定的憲章、重新修訂的附例或特拉華州法律中任何具有推遲或阻止控制權變更的條款都可能限制我們的股東從他們持有的普通股中獲得溢價的機會，還可能影響一些投資者願意爲我們的普通股支付的價格。
我們重申的憲章將指定特定的法院作爲我們股東可能提出的某些索賠或訴訟原因的唯一和獨家論壇，這可能會阻止針對我們和我們的董事和高級管理人員的訴訟。
我們重申的憲章將規定，除有限的例外情況外，特拉華州衡平法院(或者，如果且僅當特拉華州衡平法院駁回所涵蓋的索賠(如定義))
 
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以下)由於缺乏標的物管轄權，特拉華州任何其他具有標的物管轄權的州或聯邦法院)將在適用法律允許的最大範圍內成爲以下類型索賠的唯一和獨家法庭：(I)根據我們的權利提出的任何派生索賠，(Ii)任何聲稱違反了我們的任何現任或前任董事、高級管理人員或其他僱員或股東所欠我們股東的受信責任的索賠，(Iii)根據DGCL、我們重新制定的憲章或重新制定的章程的任何規定對我們提出的任何索賠，(Iv)就解釋、適用、強制執行或決定本公司重新制定的章程或附例的有效性而提出的任何申索，(V)針對吾等提出的任何受內務原則管轄的任何申索，及(Vi)任何其他不受聯邦專屬司法管轄且不主張根據證券法提出的訴訟因由的申索，而提出的任何訴訟主張上文(A)(I)至(V)款所述的一項或多項申索，每項均爲涵蓋申索。這一規定不適用於爲執行《交易法》規定的義務或責任而提出的索賠。
我們重新制定的憲章將進一步規定，美利堅合衆國的聯邦地區法院將是解決根據證券法提出的訴訟理由的任何投訴的獨家論壇。此外，我們重新修訂的章程將規定，任何人士或實體購買或以其他方式收購本公司股本股份的任何權益，將被視爲已知悉並同意此等選擇法院條款，並放棄任何與任何擔保索賠相關的與論壇不便有關的論據。
選擇包含在我們重新制定的憲章中的法院條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認爲有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員、其他員工或股東發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止與此類索賠有關的訴訟，儘管我們的股東不會被視爲放棄了我們對聯邦證券法及其規則和法規的遵守。雖然特拉華州法院已經確定這種選擇的法院條款在表面上是有效的，但另一個司法管轄區的法院可能會裁定，我們重新制定的《憲章》中所載的選擇法院條款不適用或不可執行，如果它們在訴訟中或以其他方式受到質疑，這可能會導致我們在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用。選擇法院條款還可能給聲稱這些條款不可執行或無效的股東帶來額外的訴訟費用。
我們的現有股東和/或他們的關聯實體參與此次發行可能會減少我們普通股的公衆流通股。
在我們現有股東及其關聯實體參與此次發行的範圍內，此類購買將減少我們股票的非關聯公衆流通股，這意味着我們普通股中未由高級管理人員、董事和控股股東持有的股票數量。公衆流通股的減少可能會減少在任何給定時間可供交易的股票數量，從而對我們普通股的流動性產生不利影響，並壓低您能夠出售在此次發行中購買的普通股的價格。
一般風險因素
作爲一家上市公司，我們的運營成本將大幅增加，我們的管理層將被要求投入大量時間來實施新的合規舉措。
作爲一家上市公司，我們將產生大量的法律、會計和其他費用，這是我們作爲私人公司沒有發生的。我們將受制於交易法的報告要求，其中要求我們向美國證券交易委員會提交有關我們業務和財務狀況的年度、季度和當前報告。此外，薩班斯-奧克斯利法案，以及後來美國證券交易委員會和納斯達克爲實施薩班斯-奧克斯利法案而採納的規則，對上市公司提出了大量要求，包括要求建立和維持有效的信息披露和財務控制以及某些公司治理做法。此外，根據2010年的多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法，美國證券交易委員會在這些領域通過了額外的規則和規定，例如當我們不再是一家新興成長型公司時，將適用於我們的強制性「薪酬話語權」投票要求。股東激進主義，當前的政治
 
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環境和當前高度的政府幹預和監管改革可能會導致大量新的法規和披露義務，這可能會導致額外的合規成本，並影響我們以目前無法預測的方式運營業務的方式。
我們預計，適用於上市公司的規則和法規將大幅增加我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。增加的成本將減少我們的淨收益或增加我們的淨虧損，並可能要求我們減少其他業務領域的支出。例如，我們預計這些規則和條例將使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，並且我們可能被要求產生大量成本來維持相同或類似的保險範圍。我們無法預測或估計爲遵守這些要求而可能產生的額外成本的金額或時間。這些要求的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會、董事會委員會或擔任高管。如果這些要求將我們管理層和員工的注意力從其他業務上轉移開，它們可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
我們受到美國和某些外國進出口管制、制裁、禁運、反腐敗法和反洗錢法律法規的約束。我們可能會因違規行爲而面臨刑事責任和其他嚴重後果，這可能會損害我們的業務。
我們受制於出口管制和進口法律法規，包括美國出口管理條例、美國海關條例和由美國財政部外國資產管制辦公室實施的各種經濟和貿易制裁條例，以及反腐敗和反洗錢法律和法規，包括修訂後的美國1977年《反海外腐敗法》、美國《美國法典》第18編第201節所載的美國國內賄賂法規、美國旅行法、美國愛國者法案和其他州和國家的反賄賂和反洗錢法律在我們開展活動的國家。反腐敗法被廣泛解釋，禁止公司及其員工、代理人、CRO、承包商和其他合作者和合作夥伴直接或間接授權、承諾、提供、招攬或接受不正當的付款或任何其他有價值的公共或私營部門收款人。我們可能會聘請第三方在美國以外進行臨床試驗，如果我們進入商業化階段，則將我們的產品銷售到國外，和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們可能要爲員工、代理、CRO、承包商和其他合作者和合作夥伴的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權或實際了解此類活動，並且我們爲防止此類活動而採取的任何培訓或合規計劃或其他倡議可能無效。
任何違反上述法律和法規的行爲都可能導致重大的民事和刑事罰款和處罰、監禁、喪失進出口特權、取消資格、重新評估稅收、違反合同和欺詐訴訟、名譽損害以及其他後果。
此外，美國出口管制法律和經濟制裁禁止向美國製裁目標國家、政府和個人提供某些產品和服務。由於其他國家的軍事衝突，美國已經或可能實施的制裁可能會影響我們在此類制裁覆蓋的地區內繼續在未來臨床試驗地點活動的能力。如果我們不遵守進出口條例和這種經濟制裁，可能會受到懲罰，包括罰款和/或剝奪某些出口特權。這些進出口管制和經濟制裁也可能對我們的供應鏈產生不利影響。
不穩定的市場和經濟狀況以及金融機構方面的不利發展和相關的流動性風險可能會對我們的業務、財務狀況和股票價格產生嚴重的不利影響。
全球信貸和金融市場不時經歷極端的波動和破壞，包括流動性和信貸供應嚴重減少、消費者信心下降、經濟衰退。
 
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經濟增長、失業率上升以及經濟穩定性的不確定性。金融市場和全球經濟也可能受到軍事衝突當前或預期影響的不利影響，包括俄羅斯與烏克蘭和以色列與哈馬斯之間的衝突、恐怖主義或其他地緣政治事件。美國和其他國家爲應對此類衝突(包括烏克蘭衝突)而實施的制裁也可能對金融市場和全球經濟造成不利影響，受影響國家或其他國家的任何經濟對策都可能加劇市場和經濟的不穩定。此外，2023年，金融機構的關閉及其在聯邦存款保險公司的接管造成了銀行特定和更廣泛的金融機構流動性風險和擔憂。未來在特定金融機構或更廣泛的金融服務業方面的不利發展可能會導致整個市場的流動性短缺，削弱公司獲得短期營運資金需求的能力，並造成更多的市場和經濟不確定性。不能保證未來信貸和金融市場的不穩定以及對經濟狀況的信心惡化不會發生。我們的一般業務策略可能會受到任何此類經濟低迷、流動資金短缺、動盪的商業環境或持續不可預測和不穩定的市場狀況的不利影響。如果股票和信貸市場惡化，或如果金融機構出現不利發展，可能會造成短期流動性風險，並可能使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、財務和運營契約更加繁重，並且更具稀釋作用。如果不能及時以有利的條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股票價格產生實質性的不利影響，並可能要求我們推遲或放棄臨床開發計劃。此外，我們目前的一個或多個服務提供商、金融機構、製造商和其他合作伙伴可能會受到上述風險的不利影響，這可能直接影響我們按時和按預算實現運營目標的能力。
通貨膨脹可能會對我們的業務和經營業績產生不利影響。
從2021年到2023年，美國經濟經歷了實質性的通脹水平。地緣政治事態發展的影響，如烏克蘭和中東的衝突，可能會繼續增加近期和長期經濟活動前景的不確定性，包括通脹是否會持續，持續時間有多長，速度如何。通貨膨脹的增加增加了我們的勞動力、材料和服務成本，以及增長和運營我們業務所需的其他成本，如果不能以合理的條款確保這些成本，可能會對我們的財務狀況產生不利影響。此外，通脹上升，加上圍繞地緣政治事態發展和全球供應鏈中斷的不確定性，已經並可能在未來導致全球經濟不確定性和利率環境的不確定性，這可能會使我們獲得更多融資變得更加困難、成本更高或稀釋。如果不能充分應對這些風險，可能會對我們的財務狀況、經營業績或現金流產生重大不利影響。
稅法的變化可能會對我們的財務狀況、經營結果和現金流產生重大不利影響，或者對我們普通股投資的價值產生不利影響。
新的收入、銷售、使用或其他稅收法律、法規、規則、法規或條例可能隨時頒佈，或對我們不利的解釋、更改、修改或應用，其中任何一項都可能對我們的業務運營和財務業績產生不利影響。
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行爲。
我們必須遵守《交易法》的某些報告要求。我們的披露控制和程序旨在合理地確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求我們披露的信息得到積累，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內傳達給管理層、記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和運作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保控制系統的目標得以實現。這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因爲簡單的錯誤或錯誤而發生。此外，某些人的個人行爲、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，
 
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由於我們的控制系統固有的侷限性，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述或披露不足的情況可能會發生，而不會被發現。
如果證券或行業分析師不發表對我們業務不利的研究報告或報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將部分取決於證券或行業分析師發佈的關於我們、我們的業務、我們的市場或我們的競爭對手的研究和報告。我們目前沒有，也可能永遠不會獲得證券和行業分析師的研究報道。如果沒有證券或行業分析師開始報道我們的公司，我們股票的交易價格將受到負面影響。如果我們獲得證券或行業分析師的報道，如果追蹤我們的一位或多位分析師下調了我們的股票評級，或者如果我們未能滿足一位或多位分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位停止跟蹤我們，或未能定期發佈有關我們的報告，對我們股票的興趣可能會減少，這可能會導致我們的股價或交易量下降。
如果我們未能對財務報告保持適當和有效的內部控制，我們編制準確和及時財務報告的能力可能會受到損害，投資者可能會對我們的財務報告失去信心，我們普通股的交易價格可能會下跌。
根據薩班斯-奧克斯利法案第404節，我們的管理層將被要求從此次發行後的第二份年度報告開始，報告我們對財務報告的內部控制的有效性。當我們失去EGC的地位，並且沒有資格成爲「較小的報告公司」時，我們的獨立註冊會計師事務所將被要求證明我們對財務報告的內部控制的有效性。管理我們管理層評估財務報告內部控制所必須達到的標準的規則很複雜，需要大量的文件、測試和可能的補救措施。爲了符合《交易法》中作爲一家報告公司的要求，我們可能需要升級我們的信息技術系統；實施額外的財務和管理控制、報告系統和程序；以及聘請額外的會計和財務人員。如果我們或我們的核數師無法斷定我們對財務報告的內部控制是有效的，投資者可能會對我們的財務報告失去信心，我們普通股的交易價格可能會下降。
我們不能向投資者保證，未來我們對財務報告的內部控制不會出現重大缺陷或重大缺陷。任何未能對財務報告進行內部控制的行爲都可能嚴重抑制我們準確報告財務狀況、運營結果或現金流的能力。如果我們無法得出我們對財務報告的內部控制有效的結論，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所一旦開始進行第404條審查，就確定我們的財務報告內部控制存在重大弱點或重大缺陷，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心，我們的普通股市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。未能彌補財務報告內部控制的任何重大缺陷，或未能實施或維持上市公司所需的其他有效控制系統，也可能限制我們未來進入資本市場的機會。
作爲一家上市公司，我們可能面臨更大的證券集體訴訟風險。
從歷史上看，證券集體訴訟通常是在一家公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與我們特別相關，因爲生物技術和製藥公司最近幾年經歷了大幅的股價波動。如果我們被起訴，可能會導致巨額成本，並轉移管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。
 
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S關於前瞻性陳述的特別說明
這份招股說明書包括「招股說明書概要」、「風險因素」、「管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析」以及「業務」等部分。這些前瞻性陳述涉及重大風險和不確定因素，因爲它們與事件有關，並取決於未來可能發生或不可能發生的情況。除本招股說明書中包含的歷史事實陳述外，所有其他陳述，包括有關我們的戰略、未來業務、未來財務狀況、前景、計劃、管理目標和預期增長的陳述，均爲前瞻性陳述。這些陳述是基於我們目前對我們的意圖、信念或當前預期的信念、預期和假設，其中包括我們業務的未來、未來的計劃和戰略、我們的經營業績和其他未來條件。前瞻性表述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些風險、不確定性和其他重要因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與前瞻性表述明示或暗示的任何未來結果、表現或成就大不相同。
在某些情況下，您可以通過「可能」、「將會」、「應該」、「預期」、「計劃」、「預期」、「可能」、「打算」、「目標」、「項目」、「估計」、「相信」、「預測」、「潛在」或「繼續」等術語或這些術語的否定或其他類似的表述來識別關於未來的陳述，儘管並不是所有的前瞻性陳述都包含這些可識別的詞語。這些前瞻性陳述包括但不限於關於以下方面的陳述：
•
我們的研究和開發計劃以及我們當前和未來的臨床前研究和臨床試驗的啓動、時間、進度、結果和成本，包括關於研究或試驗和相關準備工作的開始和完成的時間以及預期試驗結果的時間段的聲明；
​
•
我們計劃的良好實驗室實踐毒理學研究和法規提交的時間、計劃的臨床試驗的啓動和預期臨床結果的時間(如果適用)，以及我們未來的其他候選產品；
​
•
提交任何文件以供監管部門批准的時間，以及我們獲得和保持對CMP-CPS-001和任何其他候選產品監管部門批准的能力；
​
•
我們有能力識別由我們的候選產品治療的疾病患者，並招募患者參加試驗；
​
•
如果我們的產品被批准用於商業用途，我們對患者群體大小、市場接受度和候選產品的機會以及臨床實用性的期望；
​
•
我們依賴第三方製造合作伙伴來遵守有關生產我們產品的重要法規；
​
•
我們對任何已批准的CMP-CPS-001或任何其他候選產品適應症的範圍的期望；
​
•
如果獲得批准，我們成功地將我們的候選產品商業化的能力；
​
•
我們有能力利用我們的RAP平台來識別和開發未來的候選產品;
​
•
我們對開支、持續虧損、未來收入、資本需求的估計，以及我們需要或有能力獲得額外資金，然後才能從產品銷售中獲得任何收入；
​
•
我們建立或維持戰略合作或安排的能力，包括潛在的業務發展機會和潛在的許可合作伙伴關係，以及我們吸引具有開發、監管和商業化專業知識的合作者的能力;
​
•
我們識別、招聘和留住關鍵人員的能力；
​
•
我們對第三方許可的知識產權的依賴，以及我們以商業上合理的條款或根本沒有獲得此類許可的能力；
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•
我們爲我們的候選產品保護和執行我們的知識產權地位的能力，以及這種保護的範圍；
​
•
我們的財務業績；
​
•
本公司預期將本次發行所得款項淨額、現有現金及現金等價物及本次發行所得款項的充分性，用於支付我們未來的營運開支及資本開支需求；
​
•
我們的競爭地位以及與我們的競爭對手或我們的行業有關的發展和預測；
​
•
我們對未來費用和額外融資需求的估計；
​
•
法律法規的影響；
​
•
一般經濟、工業、地緣政治和市場狀況，如軍事衝突或戰爭、通貨膨脹和金融機構不穩定，或大流行或流行病爆發，其中許多不是我們所能控制的；以及
​
•
我們對根據《就業法案》成爲一家新興成長型公司和較小報告公司的時間的期望。
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雖然這些前瞻性陳述是基於我們認爲在作出時是合理的假設，但我們提醒您，前瞻性陳述不能保證未來的業績，我們的實際運營結果、財務狀況和流動性，以及我們所經營的行業的發展可能與本招股說明書中的前瞻性陳述或其暗示的內容有很大的不同。此外，即使我們的經營結果、財務狀況和流動性，以及我們經營的行業的發展與本招股說明書中包含的前瞻性陳述一致，這些結果或發展也可能不能代表後續時期的結果或發展。
鑑於這些風險和不確定性，謹告誡您不要過度依賴這些前瞻性陳述。我們在本招股說明書中所作的任何前瞻性陳述僅說明該陳述的日期。除非法律要求，否則我們沒有義務公開更新這些前瞻性陳述，或更新實際結果可能與任何前瞻性陳述中預期的結果大不相同的原因，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。對本期間和以往任何期間的結果進行比較，不是爲了表示任何未來趨勢或未來業績的跡象，除非特別說明，而應僅將其視爲歷史數據。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們在本招股說明書日期之後的任何日期的觀點。
此外，「我們相信」的聲明和類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些陳述基於截至招股說明書發佈之日我們掌握的信息，雖然我們認爲這些信息構成了此類陳述的合理基礎，但此類信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀爲表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，告誡投資者不要過度依賴這些陳述。
您應仔細閱讀本招股說明書以及我們已提交作爲註冊聲明附件的文件（本招股說明書是註冊聲明的一部分），並了解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。我們通過這些警示性聲明來限制本招股說明書中的所有前瞻性陳述。
 
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M市場和行業數據
除非另有說明，本招股說明書中包含的市場和行業數據，包括潛在的市場機會，均基於我們管理層的估計和研究，以及行業和一般出版物以及由第三方進行的研究和研究。儘管我們認爲本招股說明書中包含的這些第三方出版物、研究和研究的信息是可靠的，我們對該等信息的準確性負有責任，但我們和承銷商都沒有獨立核實該信息的準確性或完整性。管理層的估計是根據可公開獲得的信息、他們對我們行業的了解以及他們基於這些信息和知識的假設得出的，我們認爲這些信息和知識是合理的。這些數據涉及許多假設和限制，由於各種因素，包括「風險因素」和「有關前瞻性陳述的特別說明」部分中描述的因素，我們經營的行業面臨高度的不確定性和風險。這些因素和其他因素可能會導致我們未來的業績與我們的假設和估計大不相同。
 
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U收益的Se
我們估計，在本次發行中發行和出售5,000,000股我們的普通股的淨收益將約爲6,670萬(或約7,710美元萬，如果承銷商全面行使其購買750,000股額外股票的選擇權)，假設首次公開募股價格爲每股15美元，這是本招股說明書封面所述價格範圍的中點，並扣除估計的承銷折扣和佣金以及估計我們應支付的發售費用。
假設吾等於本招股說明書封面所載的首次公開發售股份數目保持不變，假設吾等於本招股說明書封面所載的股份數目保持不變，則假設本公司首次公開招股價格爲每股15.00美元，即本招股說明書封面所載價格區間的中點，每增加或減少1.00美元，吾等從是次發售所得款項淨額將增加或減少約470萬。同樣，假設假設首次公開招股價格保持不變，在扣除估計的承銷折扣和佣金以及我們應支付的估計發售費用後，我們發行的股票數量每增加或減少1,000,000股將分別增加或減少本次發行的淨收益約1,400美元萬。我們預計，發行價或股份數量的變化不會對我們對此次發行所得資金淨額的預期用途產生實質性影響，儘管它可能會影響我們可能需要尋求額外資本之前的時間量。
截至2024年6月30日，我們擁有1,260美元的現金和現金等價物萬。我們目前打算使用此次發行的淨收益，以及我們現有的現金和現金等價物，如下所示：
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•
大約2,600萬美元，用於推進用於治療UCDs的CMP-CPS-001的臨床開發，包括通過完成我們目前第一階段臨床試驗的SAD和MAD部分；
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​
•
大約1800萬美元，用於推進我們治療SYNGAP1相關疾病的CMP-SynGAP計劃，包括指定開發候選者和啓動GLP毒理學研究；
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​
•
約1,000美元萬，用於擴展我們的RAP平台，包括推進我們其他臨床前和發現計劃的研究和開發；以及
​
•
其餘部分用於營運資金和其他一般企業用途，包括與上市公司相關的額外成本。
​
我們還可以將此次發行的部分淨收益用於授權、收購或投資於產品、技術或業務，儘管我們目前沒有這樣做的協議、承諾或諒解。我們實際支出的金額和時間將取決於衆多因素，包括我們臨床前開發工作的進展、我們的運營成本以及本招股說明書中「風險因素」項下描述的其他因素。
根據我們目前的運營計劃，我們相信，此次發行的預期淨收益，加上我們截至2024年6月30日的現有現金和現金等價物，將足以支付自此次發行之日起至少未來12個月的運營費用和資本支出需求。這一估計和我們對此次發行淨收益充分性的預期是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更早耗盡可用的資本資源。我們預計此次發行的預期淨收益，加上我們現有的現金和現金等價物，將不足以讓我們通過監管機構的批准爲我們的任何候選產品提供資金，我們將需要籌集大量額外資本來完成我們候選產品的開發和商業化。我們可以通過出售股權證券、債務融資、營運資本信用額度、公司合作或許可協議、贈款資金、投資現金餘額賺取的利息收入或這些來源中的一個或多個的組合來滿足我們未來的現金需求。
根據我們目前的計劃和業務狀況，本次發行的淨收益以及我們現有的現金和現金等價物的預期用途代表了我們目前的意圖，未來可能會發生以下變化
 
85
 
我們的計劃和業務條件不斷髮展。我們實際支出的金額和時間可能會因許多因素而存在很大差異，包括我們的開發進度、臨床和臨床前試驗的狀態和結果、任何監管提交的時間和結果、以及我們可能與第三方就開發使用我們的RAP平台開發的候選產品和我們開發的任何其他候選產品進行的任何合作，以及任何不可預見的現金需求。
我們的管理層將擁有廣泛的自由裁量權來應用此次發行的淨收益，投資者將依賴於我們管理層對這些淨收益的應用做出的判斷。我們實際支出的時間和金額將基於許多因素，包括運營現金流和我們業務的預期增長，我們可能會發現將此次發行的淨收益用於其他目的是必要的或明智的。在使用之前，我們計劃將此次發行的淨收益投資於美國政府的短期計息債務、投資級票據、存單或直接或擔保債務。
 
86
 
D逾期政策
我們從未申報或支付過，也不會預計在可預見的未來對我們的股本申報或支付任何現金股息。我們目前打算保留所有可用資金和任何未來收益（如果有的話），以支持我們的運營併爲我們業務的增長和發展提供資金。與我們股息政策相關的任何未來決定將由我們的董事會酌情決定，並將取決於（除其他因素外）我們的經營業績、財務狀況、資本要求、合同限制、業務前景以及我們董事會可能認爲相關的其他因素。我們未來對股本支付現金股息的能力也可能受到我們可能發行的任何優先證券的條款或管轄我們可能產生的任何債務的協議的限制。
 
87
 
C應用化
下表列出了截至2024年6月30日的我們的現金和現金等價物以及我們的資本：
•
在實際基礎上；
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​
•
在備考的基礎上，實施(I)根據假設的每股15.00美元的首次公開發行價格(這是緊接本次發售結束前本招股說明書封面上列出的價格區間的中點)，自動將截至2024年6月30日我們的所有可轉換優先股的流通股自動轉換爲我們普通股的總計11,648,582股，以及(Ii)我們重新簽署的憲章的提交和有效性，該憲章將在緊接本次發售完成之前生效；以及
​
​
•
在扣除估計承銷費及佣金及吾等應支付的估計發售開支後，按預計首次公開發售價格每股15.00美元發行及出售5,000,000股本次發售的5,000,000股普通股，此爲本招股說明書封面所載價格區間的中點。
​
備考經調整資料僅供參考，吾等於本次發售完成後的資本將取決於實際首次公開發售價格及於定價時厘定的其他發售條款。您應閱讀此表中的信息，同時閱讀本招股說明書末尾的財務報表和相關說明、本招股說明書標題爲「管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析」的部分以及本招股說明書中包含的其他財務信息。
​ ​ ​
截至2024年6月30日
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(以千爲單位，不包括每股和每股數據)
​ ​
實際
​ ​
形式上
​ ​
形式上的作爲
調整後(1)
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現金及現金等價物
​ ​ ​ $ 12,607 ​ ​ ​ ​ $ 12,607 ​ ​ ​ ​ $ 79,257 ​ ​
優先股認購證責任
​ ​ ​ $ 2 ​ ​ ​ ​ ​ 2 ​ ​ ​ ​ ​ 2 ​ ​
A系列優質可轉換優先股，面值0.0001美元; 68，173，692股授權股份，62，389，791股已發行和發行的股份，實際;沒有已發行或發行的股份形式和形式調整
​ ​ ​ ​ 61,952 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
B系列可轉換優先股，面值0.0001美元; 81，499，592
授權股份、已發行和發行股份68，258，635股，
實際;沒有授權、發行或發行的形式股份
經調整的備考費用
​ ​ ​ ​ 100,195 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
股東(虧損)權益： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
優先股，面值0.0001美元;沒有授權、發行或發行的股份，實際; 25，000，000股授權股份，沒有發行或發行的股份，預計和調整後的預計
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
普通股，面值0.0001美元;授權210，000，000股，
已發行1，027，116股股票和已發行490，877股股票（實際）;
授權175，000，000股，發行12，675，698股
12，139，459股流通股，形式; 175，000，000股
授權、已發行17，675，698股和17，139，459股
傑出的，經調整的形式
​ ​ ​ ​ 1 ​ ​ ​ ​ ​ 1 ​ ​ ​ ​ ​ 2 ​ ​
額外實收資本
​ ​ ​ ​ 37,875 ​ ​ ​ ​ ​ 200,022 ​ ​ ​ ​ ​ 266,671 ​ ​
累計(虧損)權益
​ ​ ​ ​ (184,990) ​ ​ ​ ​ ​ (184,990) ​ ​ ​ ​ ​ (184,990) ​ ​
股東（赤字）權益總額
​ ​ ​ $ (147,114) ​ ​ ​ ​ ​ 15,033 ​ ​ ​ ​ ​ 81,683 ​ ​
總市值
​ ​ ​ $ 15,035 ​ ​ ​ ​ $ 15,035 ​ ​ ​ ​ $ 81,685 ​ ​
(1)假設每股15.00美元的首次公開發行價格（即本招股說明書封面頁列出的價格範圍的中點）每增加或減少1.00美元，將在適用情況下增加或減少現金和現金等值物的形式調整金額，
 
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額外實收資本、股東(赤字)權益總額和總資本約470萬，假設我們在本招股說明書封面上列出的股票數量保持不變，並在扣除估計的承銷折扣和佣金以及估計的我們應支付的發售費用後。同樣，假設假設每股首次公開招股價格不變，並在扣除估計的承銷折扣和佣金及估計應付的發售費用後，吾等以每股假設首次公開發售價格每股15.00美元(即本招股說明書封面所載價格區間的中點)發售的股份數目每增加或減少1,000,000股，將增加或減少預計額外實收資本、股東(赤字)股本及總資本各自的經調整金額約1,400萬。
如果承銷商全面行使購買額外股份的選擇權，截至2024年6月30日，我們的預計調整後現金和現金等價物、額外實收資本、股東(赤字)股本總額和總資本將分別爲8,970美元萬、27710美元萬、9,210美元萬和9,210美元萬。
以上資料僅供參考，吾等於本次發售完成後的資本將根據本次發售的實際首次公開發售價格及於定價時厘定的其他條款作出調整。本次發行後，預計和調整後我們普通股的流通股數量是基於2024年6月30日我們已發行的普通股的12,139,459股，在實現將我們可轉換優先股的所有流通股自動轉換爲我們普通股的總計11,648,582股後，基於每股15.00美元的假設首次公開募股價格，這是緊接本次發行完成前本招股說明書封面上列出的價格範圍的中點，不包括：
​
•
2,498,802股我們的普通股，根據我們的2016年計劃，在2024年6月30日行使已發行的股票期權時可發行，加權平均行權價爲每股6.35美元；
​
​
•
截至2024年6月30日，根據2016年計劃爲未來發行預留的958,164股普通股，這些股票將在我們的2024計劃與此次發行相關的生效時停止可供發行；
​
​
•
142股我們的普通股，在行使2024年6月30日發行的認股權證時可發行，加權平均行權價爲每股11.21美元；
​
​
•
根據2024年計劃爲未來發行保留的1,976,373股普通股，該計劃將與本次發行相關生效，我們已授予某些員工在註冊說明書生效時購買29,244股我們普通股的選擇權，招股說明書是其一部分，價格相當於每股公開發行價，以及根據2024計劃爲未來發行保留的普通股數量的任何自動增加；以及
​
​
•
根據我們的ESPP爲未來發行預留的197,637股普通股，這將在本次發行後生效，以及根據ESPP爲未來發行預留的普通股數量的任何自動增加。
​
 
89
 
DILUTION
如果您在本次發行中投資於我們的普通股，您的所有權權益將立即攤薄至本次發行後我們普通股的首次公開募股價格與調整後每股有形賬面淨值之間的差額。
截至2024年6月30日，我們的歷史有形賬面淨值(赤字)爲148.9美元/百萬美元，或普通股每股303.27美元/股。我們每股的歷史有形賬面淨值(赤字)是總有形資產減去總負債和可轉換優先股，除以截至2024年6月30日我們普通股的流通股數量。
截至2024年6月30日，我們的預計有形賬面淨值爲1,330萬美元，或每股普通股1.09美元。預計有形賬面淨值代表我們的有形資產總額減去我們的總負債，在緊接本次發行結束前自動將我們所有已發行的可轉換優先股轉換爲總計11,648,582股我們的普通股後(基於假設的每股15.00美元的首次公開募股價格，這是本招股說明書封面上價格區間的中點)，就像這樣的轉換髮生在2024年6月30日。預計每股有形賬面淨值是指在實施上述預計調整後，預計有形賬面淨值除以截至2024年6月30日的已發行股份總數。
在進一步實施我們在此次發行中以每股15美元的假設首次公開募股價格發行和出售5,000,000股普通股後，扣除估計承銷折扣和佣金以及我們估計應支付的發售費用後，截至2024年6月30日，我們的預計有形賬面淨值爲8,170美元萬，或每股4.77美元。這一數額代表着我們現有股東的預計有形賬面淨值立即增加了3.68美元，對參與此次發行的新投資者立即稀釋了每股10.23美元。我們通過從新投資者支付的假設首次公開募股價格中減去預計數減去本次發行後調整後每股有形賬面淨值來確定攤薄。
下表說明了以每股爲基礎的攤薄(不影響承銷商行使購買額外股份的選擇權)：
​
假設每股首次公開募股價格
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ $ 15.00 ​ ​
​
截至2024年6月30日每股歷史有形淨賬面價值（虧損）
​ ​ ​ $ (303.27) ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​
歸因於上述預計交易的每股有形淨現值（虧損）的預計增加
​ ​ ​ $ 304.36 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​
截至2024年6月30日的每股預計有形淨現值
​ ​ ​ ​ 1.09 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​
由於新股東應占的調整後每股有形淨資產，預計增加
參與此次發行的投資者
​ ​ ​ ​ 3.68 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​
預計本次發行後調整後的每股有形賬面淨值
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ $ 4.77 ​ ​
​
對參與此次發行的新投資者的每股攤薄
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ $ 10.23 ​ ​
上述稀釋信息僅爲說明性信息，並將根據實際首次公開發行價格和定價時確定的本次發行的其他條款而變化。假設的首次公開發行價格每股15.00美元（即本招股說明書封面頁列出的價格範圍的中點）每增加或減少1.00美元，將在適用情況下使預計調整後有形淨資產增加或減少約470萬美元，或每股約0.27美元，並增加或減少（如適用）假設本招股說明書封面上列出的我們發行的股份數量保持不變，並扣除我們應付的估計承銷折扣和佣金以及估計發行費用後，參與此次發行的投資者的每股稀釋約0.73美元。我們發行的股票數量增加1，000，000股將增加
 
90
 
假設假設每股首次公開招股價格不變，扣除估計承銷折扣和佣金及估計應支付的發售費用後，預計本次發售後經調整的每股有形賬面淨值將減少0.50美元，並將對參與本次發售的新投資者的每股攤薄減少0.50美元。假設假設每股首次公開招股價格不變，扣除估計承銷折扣和佣金以及估計應支付的發售費用後，我們發售的股份數量減少1,000,000股，預計本次發售後調整後每股有形賬面淨值將減少0.57美元，對參與此次發售的新投資者的每股攤薄將增加0.57美元。
如果承銷商全面行使他們的選擇權購買我們普通股的額外股份，本次發行後調整後有形賬面淨值的預計將爲每股5.15美元，調整後有形賬面淨值的預計增量將爲每股0.38美元，對新投資者的攤薄將爲每股9.85美元，在每種情況下，假設首次公開募股價格爲每股15.00美元，這是本招股說明書封面上列出的價格範圍的中點，並在扣除估計承銷折扣和佣金以及估計應支付的發售費用後。
下表按2024年6月30日經調整後的備考基礎列載向本公司購入的普通股股份數目、向本公司支付的總代價及現有股東向本公司支付的每股平均價格，以及由新投資者以每股15.00美元的假設首次公開發售價格(即本招股說明書封面所載價格區間的中點)購買本次發行的普通股所須支付的股數，然後扣除估計的承銷折扣及佣金及本公司應支付的估計發售費用。
​ ​ ​
總股份數
​ ​
總對價
​ ​
加權
平均值
單價
分享
​
​ ​ ​
數
​ ​
百分比
​ ​
數
​ ​
百分比
​
現有股東
​ ​ ​ ​ 12,139,459 ​ ​ ​ ​ ​ 70.8% ​ ​ ​ ​ $ 188,257,160 ​ ​ ​ ​ ​ 71.5% ​ ​ ​ ​ $ 15.51 ​ ​
新投資者
​ ​ ​ ​ 5,000,000 ​ ​ ​ ​ ​ 29.2% ​ ​ ​ ​ $ 75,000,000 ​ ​ ​ ​ ​ 28.5% ​ ​ ​ ​ $ 15.00 ​ ​
總計
​ ​ ​ ​ 17,139,459 ​ ​ ​ ​ ​ 100.0% ​ ​ ​ ​ $ 263,257,160 ​ ​ ​ ​ ​ 100.0% ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
上表假設承銷商沒有行使在本次發行中購買我們普通股額外股份的選擇權。若承銷商全面行使向本公司購入750,000股額外股份的選擇權，則在本次發售完成後，現有股東持有的普通股數量將減至普通股總流通股數量的67.9%，而參與本次發行的新投資者持有的普通股數量將增加至本次發行完成時本公司普通股總流通股數量的32.1%。
假設我們在招股說明書首頁公佈的股份數目保持不變，假定首次公開招股價格爲每股15.00美元，即本招股說明書封面所載價格區間的中點，每增加或減少1美元，新投資者支付的總對價將增加或減少約500美元萬。我們還可能增加或減少我們提供的股票數量。同樣，假設假設首次公開招股價格不變，我們發售的股份數目每增加或減少1,000,000股，新投資者支付的總代價將增加或減少約1,500美元萬。
前述表格和計算(不包括歷史有形賬面淨值)是基於我們截至2024年6月30日的已發行普通股數量，在本次發行完成後，我們所有已發行的可轉換優先股優先股自動轉換爲我們普通股的總數11,648,582股(基於假設的每股15.00美元的首次公開發行價格，這是本招股說明書封面上列出的價格範圍的中點)，就像此類轉換髮生在2024年6月30日一樣，但不包括在內：
​
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2,498,802股我們的普通股，根據我們的2016年計劃，在2024年6月30日行使已發行的股票期權時可發行，加權平均行權價爲每股6.35美元；
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截至2024年6月30日，根據2016年計劃爲未來發行預留的958,164股普通股，這些股票將在我們的2024計劃與此次發行相關的生效時停止可供發行；
​
​
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142股我們的普通股，在行使2024年6月30日發行的認股權證時可發行，加權平均行權價爲每股11.21美元；
​
​
•
根據2024年計劃爲未來發行保留的1,976,373股普通股，該計劃將與本次發行相關生效，我們已授予某些員工在註冊說明書生效時購買29,244股我們普通股的選擇權，招股說明書是其一部分，價格相當於每股公開發行價，以及根據2024計劃爲未來發行保留的普通股數量的任何自動增加；以及
​
​
•
根據ESPP保留用於未來發行的197，637股普通股，該普通股將與本次發行一起生效，以及根據ESPP保留用於未來發行的普通股股數的自動增加。
​
如果行使股票期權或認購證、根據我們的股權激勵計劃發行新股票期權或其他股權獎勵，或者我們未來發行額外的普通股，將進一步稀釋參與此次發行的投資者。此外，我們可能會出於市場條件或戰略考慮而選擇籌集額外資本，即使我們相信我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，這些證券的發行可能會導致我們股東的進一步稀釋。
 
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M財務狀況與經營成果的分析探討
你應該閱讀以下對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析，以及我們的綜合財務報表和本招股說明書中其他部分的相關說明。本討論和分析中包含的一些信息或本招股說明書中其他地方陳述的信息，包括有關我們業務和相關融資的計劃和戰略的信息，以及涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括「風險因素」一節中闡述的因素，我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。另見題爲「關於前瞻性陳述的特別說明」一節。我們的歷史結果不一定代表未來任何時期可能預期的結果。
我們是一家臨床階段的生物製藥公司，率先發現和開發基於調控RNA的療法，目標是上調基因表達並恢復健康的蛋白質水平，以治療廣泛的遺傳疾病。調控RNAs，或regRNAs，通過促進基因激活和抑制，在每個蛋白質編碼基因的調控中發揮核心作用。我們的方法旨在通過利用regRNAs的力量來放大信使RNA或mRNA的表達，regRNAs與轉錄因子形成局部複合體，並調節基因表達。我們專有的RNA執行平台，或RAP平台，使我們能夠快速、系統地識別和表徵控制每個表達基因的活性調控元件，以及控制蛋白質編碼基因的數萬個可藥物增強子和啓動子regRNA序列。一旦確定了與疾病相關的目標基因，我們就應用我們的RAP平台來識別控制regRNA並快速生成新的反義寡核苷酸或ASO候選基因，我們也稱爲RNA執行子。這些反義寡核苷酸被設計成與識別的regRNA結合，並以一種特定和可控的方式放大目標基因的表達。我們最初專注於代謝和中樞神經系統疾病，擁有經過驗證的疾病生物學，我們相信我們的RAP平台允許我們解決廣泛的遺傳性疾病，在這些疾病中，蛋白質表達的適度增加具有潛在的臨床意義。
自2015年成立以來，我們將所有資源主要集中在開發我們的RAP平台、通過臨床前和臨床開發確定、開發和改進我們的候選產品、組織和配備我們的公司人員、研發活動、建立和保護我們的知識產權組合，以及籌集資金。到目前爲止，我們的運營資金主要來自出售可轉換優先股的收益以及我們的許可和合作協議的收入。截至2024年6月30日，我們已從出售可轉換優先股中獲得188.3至10萬美元的毛收入。此外，截至2024年6月30日，我們通過開發和許可協議確認了1740萬美元的研究合作和許可收入。我們創造任何產品收入的能力，特別是我們產生足以實現盈利的產品收入的能力，將取決於候選產品的成功開發和最終商業化。
自成立以來，我們發生了嚴重的運營虧損和運營現金流爲負。截至2023年和2022年12月31日止六個月，我們的淨虧損分別爲4,930萬美元和4,420萬美元；截至2024年和2023年6月30日止六個月的淨虧損分別爲2,500美元萬和2,460美元萬。截至2024年6月30日，我們的累計赤字爲185.0美元。我們幾乎所有的淨虧損都來自與我們的研究和開發計劃相關的成本，以及與我們的運營相關的一般和行政成本，程度較小。我們的淨虧損可能會在季度間和年度間大幅波動，這取決於我們臨床試驗和臨床前研究的時間、我們的其他研發活動和資本支出，以及根據我們現有或未來的許可或合作協議應支付的任何里程碑或特許權使用費的時間和金額。此外，在本次發行結束後，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本，包括與保持遵守交易所上市和美國證券交易委員會要求相關的重大法律、審計、會計、監管和稅務相關服務，董事和高級管理人員責任保險成本，投資者和公關成本，以及我們作爲私人公司沒有產生的其他費用。如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與開發我們的
 
93
 
支持產品銷售、營銷和分銷的商業化能力。我們預計，如果我們：
•
通過臨床試驗推進我們的主要候選產品CMP-CPS-001；
​
•
最終確定我們的SYNGAP1相關疾病計劃的臨床前開發；
​
•
對未來的候選產品進行臨床前研究和臨床試驗；
​
•
擴展我們的RAP平台的功能，並尋求確定和開發更多的候選產品；
​
•
爲任何成功完成臨床試驗的候選產品尋求市場批准；
​
•
獲取、擴大、維護、捍衛和執行我們的知識產權組合;
​
•
僱用額外的臨床、監管和科學人員;
​
•
與製造來源簽訂合同，對我們可能開發的任何未來候選產品進行臨床前和臨床開發，並就獲得監管機構批准的任何此類候選產品進行商業供應;
​
•
最終建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得上市批准的任何產品商業化；以及
​
•
增加運營、法律、合規、財務和管理信息系統和人員，以支持我們的研究、產品開發和未來的商業化努力，以及支持我們作爲上市公司的運營。
​
由於與治療學發展相關的衆多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，以及我們何時或是否能夠實現或保持盈利。即使我們能夠創造產品銷售，我們也可能無法盈利。如果我們無法實現盈利或無法持續盈利，那麼我們可能無法繼續按計劃運營，並可能被迫減少或終止我們的運營。
我們沒有任何產品被批准銷售，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。除非我們成功完成臨床開發，並獲得監管機構對我們當前和任何未來候選產品的批准，否則我們不會從產品銷售中獲得收入，我們預計這將需要數年時間，甚至可能永遠不會發生。因此，除了此次發行的淨收益外，我們還需要大量的額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，我們預計將通過股權發行、債務融資或其他資本來源(包括當前或未來潛在的合作、許可和其他類似安排)爲我們的運營提供資金。然而，我們可能無法在需要時以優惠條件籌集額外資金或達成此類其他協議或安排，或者根本無法。如果我們未能籌集資金或達成必要的協議或安排，我們可能會推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利，甚至停止運營。
截至2024年6月30日，我們擁有1260萬美元的現金和現金等價物。根據我們目前的運營計劃，我們估計截至2024年6月30日的現有現金和現金等價物，加上此次發行的淨收益，將足以支付我們預計的運營費用和資本支出需求，從此次發行之日起至少12個月。然而，我們的這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們的運營計劃可能會因許多目前我們未知的因素而發生變化。此外，我們可以比預期更快地利用可用的資本資源。見本招股說明書的其他部分，標題爲「-流動性和資本資源」和「風險因素--與我們的財務狀況和額外資本需求有關的風險」。
我們不擁有或經營，目前也沒有建立任何製造設施的計劃。我們依賴，如果我們獲得上市批准，我們預計將繼續依賴第三方提供臨床用品和商業用品。此外，我們依賴第三方來包裝、標記、存儲和分發我們的臨床用品
 
94
 
如果我們獲得監管部門的批准，我們打算依賴第三方爲我們的商業產品進行同樣的活動。我們相信，這一戰略使我們不再需要投資於我們自己的製造設施、設備和人員，從而使我們能夠保持更高效的基礎設施，同時還使我們能夠將我們的專業知識和資源集中於開發候選產品和繼續增強我們的RAP平台。
協作和許可協議
以下是我們的某些許可和協作協議的關鍵條款和財務報表影響的摘要。有關這些協議的更詳細說明，請參閱標題爲「業務-許可和協作協議」的部分。
IN-許可協議
懷特黑德生物醫學研究所
2019年10月，我們與懷特黑德生物醫學研究所或懷特黑德研究所簽訂了專利許可協議，該協議隨後於2021年12月14日或懷特黑德第一修正案和2023年11月7日或懷特黑德第二修正案進行了修訂。根據協議，我們獲得了由懷特黑德研究所擁有或控制的某些專利權下的全球範圍內的、承擔版稅的、可再許可的許可。作爲協議的一部分，我們支付了10萬美元的初始許可證發放費，以及與懷特黑德第一修正案和懷特黑德第二修正案相關的額外費用，這些費用在我們的綜合運營和全面虧損報表中記錄爲研發費用。我們還有義務在協議期限內支付年度許可證維護費，根據該協議，我們已支付了截至2024年6月30日的總計19萬美元。此外，我們有義務就根據該協議授予我們的某些專利權支付某些申請、起訴和維護費，根據該協議，截至2024年6月30日，我們已支付總計26萬美元。根據協議條款，我們有義務在某些特定或有事件發生時支付總計高達190萬的潛在發展里程碑付款。此外，如果我們根據協議成功地將產品商業化，我們還有義務按淨銷售額的不到1%到個位數的中位數或淨銷售額的連續使用費的百分比支付分級使用費，但須具體減少，直到涵蓋該產品的懷特黑德研究所專利的最後到期有效主張或第一次商業銷售後七年，在每種情況下，逐個產品和逐個國家。根據經修訂的協議，在截至2024年和2023年6月30日的六個月內，我們每月分別產生欠懷特黑德研究所的許可證維護和修訂頒發費用3美元萬，在截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度內，我們分別產生8美元萬和4美元萬。這些金額在我們的綜合經營報表和全面虧損中計入我們的研究和開發費用。
兒童醫療中心公司
2018年4月，我們與兒童醫學中心公司(CMCC)簽訂了開發和許可協議，即CMCC協議。該協議允許我們利用中國移動的專有知識產權對利用中國移動專有知識產權的產品進行研究、開發和商業化，以換取特定的付款。根據本協議獲得許可的專有知識產權與我們正在進行的某些遺留項目相關，並隨後被再許可給Fulcrum治療公司或Fulcrum，如下所述。作爲中國移動協議的一部分，我們根據發行當日普通股的公允價值向中國移動及其若干關聯公司發行了15,123股普通股。
根據CMCC協議的條款，我們有義務支付潛在的發展里程碑付款，在某些特定或有事件實現後，第一個許可目標最高可支付770萬美元，第二個許可目標最高可支付390萬美元，第三個許可目標最高可支付190萬美元。如果許可產品開始商業銷售，我們將按從低到中的百分比費率支付中國移動專利使用費。
 
95
 
特許產品在受專利權保護的國家/地區的淨銷售額數字。根據中國移動協議，我們在2023年和2022年均產生了欠中國移動的特許權使用費30萬美元，並在綜合運營報表和綜合虧損中記錄了研發費用金額。於截至2024年及2023年6月30日止六個月內，我們每月產生欠中國移動2萬的特許權使用費，該等費用於簡明綜合經營報表及全面虧損中記入研發費用。此外，根據CMCC協議的條款，我們必須支付在啓動第一項研究性新藥研究之前簽訂的再許可協議下收到的任何預付款的10%。因此，我們在截至2023年12月31日的年度記錄了4萬的再許可成本，這些成本在我們的綜合運營報表和全面虧損的研發費用中列報。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月內，沒有記錄此類再許可成本。
OUT-許可協議
支點治療公司
2023年7月，我們與Fulcrum簽訂了許可協議。根據本許可協議，我們授予了與我們的相關知識產權相關的獨家許可，並就通過中國移動協議獲得的知識產權授予了非獨家再許可。爲了換取許可權，Fulcrum向我們支付了3.5萬美元的預付款。如果Fulcrum實現了開發和商業里程碑，Fulcrum將有義務向我們支付一次性里程碑付款，金額從100萬美元到2000萬美元(關於協議中定義的Tier 1產品)或60萬美元到1200萬美元(關於協議中定義的Tier 2產品)，具體取決於所實現的里程碑。此外，該許可協議包括潛在的名義最低年度特許權使用費支付，以及商業化後最高可達兩位數的基於銷售的特許權使用費。
在截至2023年12月31日的一年中，根據與Fulcrum的這份外部許可協議，我們記錄了350萬美元的研究和協作收入。根據與Fulcrum的外部許可協議，在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月中，每個月都沒有記錄這樣的收入。
協作性安排
禮來公司
2023年7月，我們與禮來公司簽署了一項材料轉讓協議，簡稱MTA。作爲MTA的一部分，我們和禮來公司同意根據規定的工作計劃進行研究和開發活動，以產生最多三個ASO。在截至2023年12月31日的一年中，我們從禮來公司獲得了與MTA相關的40萬美元。我們和禮來公司正在共同監督MTA下的研發活動。於截至2024年6月30日止六個月及截至2023年12月31日止年度，我們在綜合經營報表及全面虧損中分別錄得20,000美元萬及5,000,000美元研發開支減少。此外，截至2024年6月30日和2023年12月31日，我們在合併資產負債表上的預付費用和其他流動資產中記錄了10萬美元的未開單應收賬款。
我們運營結果的組成部分
收入
在截至2023年12月31日的一年中，我們通過合作和許可協議確認了350萬美元的研究合作和許可收入。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月以及截至2022年12月31日的一年中，我們沒有確認任何研究合作和許可收入。然而，我們沒有從銷售產品中獲得任何收入，也不希望在可預見的未來從產品銷售中獲得任何收入，如果有的話。如果我們或我們的合作者爲候選產品和任何未來候選產品所做的開發努力是成功的，並導致法規
 
96
 
如果獲得批准，我們未來可能會從產品銷售、現有或潛在的未來與第三方的合作或許可協議或其任何組合中獲得收入。
運營費用
我們的運營費用包括(I)研發費用，以及(Ii)一般和行政費用。
研發費用
研究和開發費用主要包括進行臨床和臨床前開發活動所產生的外部和內部成本。
我們的研發費用包括：
•
根據與合同研究組織、合同製造組織、合同製造組織或CMO、顧問和其他第三方達成的協議產生的外部成本，以進行和支持我們的臨床試驗和臨床前研究；
​
•
內部費用，包括與研發人員有關的費用，如薪金和股票薪酬和福利，以及分配的設施費用和折舊；
​
•
與我們的許可活動相關的成本。
​
我們按發生的金額計入研發費用。研發活動的某些第三方成本是根據我們的管理層和科學人員、供應商和第三方服務提供商向我們提供的信息和數據對完成特定任務的進度進行評估而確認的。將隨着時間的推移用於研發的商品和服務的不可退還預付款將被推遲，並在我們的合併資產負債表中作爲研發預付費用資本化。資本化金額在貨物交付或提供相關服務時確認爲費用。自我們成立以來，我們幾乎所有的外部成本都與候選產品的開發有關。我們將內部資源用於平台開發、早期管道發現、臨床前開發、臨床開發活動管理、技術運營和對製造合作伙伴的監督。我們不會逐個項目跟蹤我們的研發費用。我們的第三方研發費用主要包括支付給外部顧問、CRO、CMO和研究實驗室的費用，這些費用與我們的臨床前開發、工藝開發、製造和臨床開發活動有關。我們的其他研發成本是主要與我們的發現工作、實驗室用品和設施相關的內部成本，包括部署在多個計劃中的折舊。
儘管研發活動是我們商業模式的核心，但未來任何候選產品的成功開發都具有很大的不確定性。與任何產品的成功開發相關的因素有很多，包括未來的試驗設計和各種法規要求，其中許多因素目前無法根據我們的開發階段準確確定。此外，我們無法控制的未來監管因素可能會影響我們的臨床開發計劃。處於臨床開發後期階段的候選產品通常比處於臨床開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是因爲後期臨床試驗的規模更大、持續時間更長。因此，我們預計在近期和未來，由於我們正在進行和計劃中的臨床和臨床前開發活動，我們的研發費用將大幅增加。目前，我們無法準確估計或知道完成我們當前候選產品和任何未來候選產品的臨床前和臨床開發所需努力的性質、時機和成本。根據各種因素，我們未來的研發費用可能會有很大差異，例如：
•
我們臨床試驗和臨床前研究的數量和範圍、進度、費用和結果，以及我們可能選擇的任何未來產品候選，包括我們可能從監管機構收到的反饋對臨床開發計劃的任何修改；
​
•
每名患者的試驗成本；
​
 
97
 
•
批准所需的試驗次數；
​
•
包括在試驗中的地點數目；
​
•
在哪些國家進行試驗；
​
•
登記符合條件的患者所需的時間長度；
​
•
參與試驗的患者數量；
​
•
患者接受的劑量；
​
•
患者的輟學率或中途停用率；
​
•
監管機構要求的潛在額外安全監測;
​
•
患者參與試驗和隨訪的持續時間；
​
•
生產臨床用品的成本和時間;
​
•
政府監管和監管指導的變化程度；
​
•
來自適用監管機構的任何批准的時間、接收和條款；以及
​
•
我們建立額外協作、許可或其他安排的程度。
​
在我們的候選產品或任何未來候選產品的開發方面，這些變量中的任何一個的結果的變化都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本和時間。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括與人事有關的費用，如行政、法律、財務和會計、人力資源和其他行政職能人員的薪金和基於股票的薪酬和福利。一般和行政費用還包括與專利和公司事務有關的法律費用和爲會計、審計、諮詢和稅務服務支付的專業費用，以及未計入研發費用的設施相關成本和其他成本，如保險費和差旅費。
我們預計，隨着我們擴大業務，未來我們的一般和管理費用將大幅增加，包括增加員工人數，以支持我們持續的研發活動，並繼續推進我們候選產品的開發。我們還預計，我們將產生更多與上市公司運營相關的會計、審計、法律、監管、合規、董事和高管保險，以及投資者和公關費用。
其他收入(費用)，淨額
利息收入
利息收入與我們投資的現金和現金等價物餘額所賺取的利息有關。我們預計，隨着我們將從此次發行淨收益中獲得的現金用於投資，我們的利息收入將會增加。
其他(費用)
其他(費用)包括雜項項目，如匯兌損益和其他微不足道的金額。
 
98
 
截至2024年6月30日與2023年6月30日的六個月比較
下表總結了截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月的經營業績（以千計）：
​ ​ ​
截至6月30日的六個月裏，
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​
2024
​ ​
2023
​ ​
更改(美元)
​
運營費用： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
研發
​ ​ ​ $ 19,129 ​ ​ ​ ​ $ 20,136 ​ ​ ​ ​ $ (1,007) ​ ​
一般和行政
​ ​ ​ ​ 6,408 ​ ​ ​ ​ ​ 5,930 ​ ​ ​ ​ ​ 478 ​ ​
總運營費用
​ ​ ​ ​ 25,537 ​ ​ ​ ​ ​ 26,066 ​ ​ ​ ​ ​ (529) ​ ​
運營虧損
​ ​ ​ ​ (25,537) ​ ​ ​ ​ ​ (26,066) ​ ​ ​ ​ ​ 529 ​ ​
其他收入（支出）淨額： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
利息收入
​ ​ ​ ​ 626 ​ ​ ​ ​ ​ 1,550 ​ ​ ​ ​ ​ (924) ​ ​
其他費用
​ ​ ​ ​ (117) ​ ​ ​ ​ ​ (90) ​ ​ ​ ​ ​ (27) ​ ​
其他收入(費用)合計，淨額
​ ​ ​ ​ 509 ​ ​ ​ ​ ​ 1,460 ​ ​ ​ ​ ​ (951) ​ ​
淨虧損和綜合虧損
​ ​ ​ $ (25,028) ​ ​ ​ ​ $ (24,606) ​ ​ ​ ​ $ (422) ​ ​
研發費用
下表總結了截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月的研發費用（單位：千）：
​ ​ ​
截至6月30日的六個月裏，
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​
2024
​ ​
2023
​ ​
更改(美元)
​
臨床和臨床前費用
​ ​ ​ $ 8,518 ​ ​ ​ ​ $ 9,129 ​ ​ ​ ​ $ (611) ​ ​
員工有關連的開支
​ ​ ​ ​ 6,256 ​ ​ ​ ​ ​ 7,388 ​ ​ ​ ​ ​ (1,132) ​ ​
專業費用
​ ​ ​ ​ 1,107 ​ ​ ​ ​ ​ 755 ​ ​ ​ ​ ​ 352 ​ ​
設施相關費用和其他費用
​ ​ ​ ​ 3,248 ​ ​ ​ ​ ​ 2,864 ​ ​ ​ ​ ​ 384 ​ ​
研發費用總額
​ ​ ​ $ 19,129 ​ ​ ​ ​ $ 20,136 ​ ​ ​ ​ $ (1,007) ​ ​
截至2024年6月30日止六個月的研發費用爲1，910萬美元，而截至2023年6月30日止六個月的研發費用爲2，010萬美元。截至2024年6月30日的六個月內，研發費用與前期相比減少100萬美元，主要是由於勞動力相關費用減少110萬美元和臨床前合同研究支出減少60萬美元，部分被實驗室運營和信息技術費用增加30萬美元所抵消，與臨床前、監管和臨床事務以及我們的主要候選產品的持續開發相關的專業和諮詢費用增加了40萬美元。
一般和行政費用
下表總結了截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月的一般和行政費用（單位：千）：
​ ​ ​
截至6月30日的六個月裏，
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​
2024
​ ​
2023
​ ​
更改(美元)
​
員工有關連的開支
​ ​ ​ $ 3,558 ​ ​ ​ ​ $ 3,471 ​ ​ ​ ​ $ 87 ​ ​
專業和顧問費用
​ ​ ​ ​ 1,901 ​ ​ ​ ​ ​ 1,437 ​ ​ ​ ​ ​ 464 ​ ​
設施相關費用和其他相關費用
​ ​ ​ ​ 949 ​ ​ ​ ​ ​ 1,022 ​ ​ ​ ​ ​ (73) ​ ​
一般和行政費用總額
​ ​ ​ $ 6,408 ​ ​ ​ ​ $ 5,930 ​ ​ ​ ​ $ 478 ​ ​
 
99
 
截至2024年6月30日的6個月，一般和行政費用爲640萬美元，而截至2023年6月30日的6個月爲590萬美元。與上一季度相比，截至2024年6月30日的六個月的一般和行政費用增加了50萬美元，主要是由於與股票薪酬相關的增加10萬美元，以及爲實施專利而支付的會計和諮詢費增加50萬美元，但由於租賃激勵攤銷抵消了租賃費用，設施費用和其他相關成本減少了10萬美元。
其他收入(費用)，淨額
截至2024年6月30日的6個月，其他收入(支出)淨額爲50萬美元，而截至2023年6月30日的6個月，淨額爲150萬美元。減少100萬美元，主要是由於利息收入減少。
截至2023年12月31日及2022年12月31日止財政年度比較
下表彙總了截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日的三個年度的運營結果(單位：千)：
​ ​ ​
截至2013年12月31日止的年度，
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​ ​
更改(美元)
​
收入 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
研究和協作收入
​ ​ ​ $ 350 ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ 350 ​ ​
運營費用 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
研發
​ ​ ​ $ 40,616 ​ ​ ​ ​ $ 34,771 ​ ​ ​ ​ $ 5,845 ​ ​
一般和行政
​ ​ ​ ​ 11,613 ​ ​ ​ ​ ​ 10,230 ​ ​ ​ ​ ​ 1,383 ​ ​
總運營費用
​ ​ ​ ​ 52,229 ​ ​ ​ ​ ​ 45,001 ​ ​ ​ ​ ​ 7,228 ​ ​
運營虧損
​ ​ ​ ​ (51,879) ​ ​ ​ ​ ​ (45,001) ​ ​ ​ ​ ​ (6,878) ​ ​
其他收入(費用)，淨額 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
利息收入
​ ​ ​ ​ 2,808 ​ ​ ​ ​ ​ 904 ​ ​ ​ ​ ​ 1,904 ​ ​
其他費用
​ ​ ​ ​ (220) ​ ​ ​ ​ ​ (95) ​ ​ ​ ​ ​ (125) ​ ​
其他收入合計，淨額
​ ​ ​ ​ 2,588 ​ ​ ​ ​ ​ 809 ​ ​ ​ ​ ​ 1,779 ​ ​
淨虧損和綜合虧損
​ ​ ​ $ (49,291) ​ ​ ​ ​ $ (44,192) ​ ​ ​ ​ $ (5,099) ​ ​
研究和協作收入
截至2023年12月31日止年度的研究和合作收入爲35萬美元，而截至2022年12月31日止年度的研究和合作收入爲0美元。增加35萬美元是由於與Fulspel的分許可協議產生的收入。
研發費用
下表總結了截至2023年和2022年12月31日止年度的研發費用（以千計）：
​ ​ ​
截至2013年12月31日止的年度，
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​ ​
更改(美元)
​
臨床和臨床前費用
​ ​ ​ $ 19,841 ​ ​ ​ ​ $ 19,750 ​ ​ ​ ​ $ 91 ​ ​
員工有關連的開支
​ ​ ​ ​ 14,715 ​ ​ ​ ​ ​ 11,050 ​ ​ ​ ​ ​ 3,665 ​ ​
專業費用
​ ​ ​ ​ 1,324 ​ ​ ​ ​ ​ 509 ​ ​ ​ ​ ​ 815 ​ ​
設施相關費用和其他費用
​ ​ ​ ​ 4,736 ​ ​ ​ ​ ​ 3,462 ​ ​ ​ ​ ​ 1,274 ​ ​
研發費用總額
​ ​ ​ $ 40,616 ​ ​ ​ ​ $ 34,771 ​ ​ ​ ​ $ 5,845 ​ ​
 
100
 
截至2023年12月31日止年度的研發費用爲4，060萬美元，而截至2022年12月31日止年度的研發費用爲3，480萬美元。截至2023年12月31日止年度的研發費用增加580萬美元，主要是由於平均人數增加和股票期權授予活動增加，人員相關費用增加370萬美元，與新房產和設備採購相關的折舊增加70萬美元，與臨床前、監管和臨床事務以及我們的主要候選產品的持續開發相關的專業和諮詢費用增加80萬美元，實驗室運營和信息技術費用增加60萬美元。
一般和行政費用
下表總結了截至2023年和2022年12月31日止年度的一般和行政費用（單位：千）：
​ ​ ​
截至2013年12月31日止的年度，
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​ ​
更改(美元)
​
員工有關連的開支
​ ​ ​ $ 6,909 ​ ​ ​ ​ $ 5,378 ​ ​ ​ ​ $ 1,531 ​ ​
專業和顧問費用
​ ​ ​ ​ 2,670 ​ ​ ​ ​ ​ 2,926 ​ ​ ​ ​ ​ (256) ​ ​
設施、費用和其他相關費用
​ ​ ​ ​ 2,034 ​ ​ ​ ​ ​ 1,926 ​ ​ ​ ​ ​ 108 ​ ​
一般和行政費用總額
​ ​ ​ $ 11,613 ​ ​ ​ ​ $ 10,230 ​ ​ ​ ​ $ 1,383 ​ ​
截至2023年12月31日的年度，一般和行政費用爲1,160萬美元，而截至2022年12月31日的年度爲1,020萬美元。截至2023年12月31日的一年中，一般和行政費用增加了140萬美元，主要是由於平均員工人數增加，員工工資、股票薪酬和獎金支出增加了150萬美元，設施費用增加，以及科羅拉多州博爾德經營租約開始導致的其他相關成本10萬美元，但被減少的法律、會計和諮詢費用30萬美元所抵消。
其他收入(費用)，淨額
其他收入(支出)，截至2023年12月31日的年度淨額爲260萬美元，而截至2022年12月31日的年度淨額爲80萬美元。增加180萬美元的主要原因是利息收入增加，原因是平均投資現金等值餘額增加以及2023年利率上升。截至2023年12月31日的年度的其他支出爲20萬美元，而截至2022年12月31日的年度的其他支出爲10萬美元，主要原因是匯兌損失增加。
流動資金和資本資源
流動資金來源
自成立以來，我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，並出現了重大的運營虧損和運營現金流爲負的情況。我們預計在可預見的未來，隨着我們推進候選產品的開發，將產生巨額費用和運營虧損。到目前爲止，我們的運營資金主要來自出售可轉換優先股股票的收益以及我們的許可和合作協議的收入。截至2024年6月30日，我們已從出售可轉換優先股的股票中獲得總計188.3美元的總收益。此外，截至2024年6月30日，我們通過合作和許可協議確認了1740萬美元的研究和協作收入。截至2024年6月30日，我們擁有1260萬美元的現金和現金等價物。
我們目前的資本資源(包括現金和現金等價物)將不足以爲至少未來12個月的運營提供資金，自2024年6月30日隨附的未經審計簡明合併財務報表根據我們預期的現金需求發佈之日起算，這引發了人們對我們作爲一家持續經營企業繼續經營的能力的極大懷疑。在他們的報告中，伴隨着我們截至2023年12月31日、2023年和2022年12月31日的兩個年度的經審計財務報表，我們的獨立註冊會計師事務所包括了一段解釋，指出我們運營中的經常性虧損引起了很大的懷疑
 
101
 
關於我們作爲一個持續經營的公司繼續經營的能力。我們未來的生存能力取決於我們從經營活動中產生現金的能力，或籌集額外資本爲我們的經營提供資金的能力。不能保證我們將成功地以我們可以接受的條件獲得足夠的資金，爲持續運營提供資金，如果有的話。
未來的資金需求
我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是當我們繼續開發、尋求監管部門批准我們的候選產品並可能將其商業化、尋求發現和開發更多的候選產品、進行我們正在進行和計劃中的臨床試驗和臨床前研究、繼續我們的研發活動、招聘更多的人員、擴大和保護我們的知識產權以及產生與上市公司相關的額外成本時。
我們需要撥款的時間和數額，將視乎多項因素而定，包括：
•
我們正在進行的CMP-CPS-001臨床試驗的範圍、時間和進展；
​
•
我們的候選產品和我們可能選擇的任何未來候選產品的臨床前研究和臨床試驗的啓動、類型、數量、範圍、進展、擴展、結果、成本和時間，包括根據我們可能從監管機構收到的反饋對臨床開發計劃進行修改的成本，以及在我們的臨床試驗中用作聯合制劑的任何第三方產品；
​
•
我們的候選產品的製造成本和時間，包括足夠規模的商業製造，如果任何候選產品獲得批准；
​
•
對候選產品或任何未來候選產品的監管會議和審查的成本、時間和結果，包括我們可能尋求批准的任何其他司法管轄區的監管機構的要求以及任何未來的候選產品；
​
•
獲取、維護、執行和保護我們的專利以及其他知識產權和所有權的成本；
​
•
我們努力加強運營系統和增聘人員，以履行我們作爲上市公司的義務，包括加強對財務報告的內部控制；
​
•
隨着我們的臨床和臨床前活動的增加，以及我們作爲一家上市公司的運營，與僱用更多人員和顧問相關的成本；
​
•
根據我們現有的和未來可能與第三方達成的許可或合作協議，我們必須支付里程碑、特許權使用費或其他付款的時間和付款；
​
•
如果我們的候選產品或任何未來候選產品獲得批准，則建立或確保銷售和營銷能力的成本和時間;
​
•
我們有能力從第三方付款人那裏獲得足夠的市場接受度、覆蓋率和足夠的補償，併爲任何經批准的產品獲得足夠的市場份額和收入；
​
•
患者在沒有保險和/或第三方付款人充分報銷的情況下，自掏腰包購買任何經批准的產品的能力和意願；
​
•
建立和維持合作、許可和其他類似安排的條款和時間；以及
​
•
與我們可能獲得許可或收購的任何產品或技術相關的成本。
​
根據我們當前的運營計劃，我們估計截至2024年6月30日的現有現金和現金等值物，加上此次發行的淨收益，將足以爲我們自本次發行之日起至少12個月內的預計運營費用和資本支出需求提供資金。然而，我們的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會耗盡我們的資本資源
 
102
 
比我們現在預期的要快。由於許多我們目前未知的因素，我們的運營計劃和對現金資源的其他需求可能會發生變化，我們可能需要比計劃更早地尋求額外資金。
我們沒有其他承諾的資金來源。在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過出售股權證券、債務融資、營運資本信用額度、戰略聯盟和/或許可證安排、贈款資金、投資現金餘額賺取的利息收入或這些來源中的一個或多個的組合來爲我們的運營提供資金。然而，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或達成此類其他安排。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，投資者的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取特定行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行收購、從事收購、合併或合作交易、出售或許可我們的資產、進行資本支出、贖回股票、進行某些投資或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作或許可協議籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利，甚至停止運營。
已知合同債務和其他債務所需的物質現金
租契
我們已經爲我們在馬薩諸塞州劍橋市和科羅拉多州博爾德市的辦公室和實驗室簽訂了兩份不可取消的運營租約。馬薩諸塞州劍橋市的經營租約將於2027年6月30日到期，科羅拉多州博爾德的經營租約將於2028年9月30日到期。有關我們不可取消的經營租賃的更多細節，請參閱我們的合併財務報表附註7。
融資租賃
我們已經簽訂了各種實驗室設備的融資租賃合同。有關融資租賃的其他詳情，請參閱我們的綜合財務報表附註7。
受限現金
就其經營租賃而言，我們需要保留按金，這些按金是以信用證的形式在銀行簽發的。有關我們受限現金的更多細節，請參閱我們的合併財務報表附註2。
研發成本
我們正在繼續投資於CMP-CPS-001的臨床開發，並已與CRO簽訂了有關臨床試驗服務表現的合同義務。每份合同均應繼續有效，直至審判結束。我們的臨床試驗成本取決於臨床試驗的規模和持續時間等。我們還會產生與增強現有候選產品相關的研究和開發成本。
其他資本要求和額外的特許權使用費義務
我們在正常的業務過程中與不同的供應商簽訂協議，這些協議通常可以在合同規定的通知期內取消。取消時應支付的款項通常包括所提供服務的付款或發生的費用，以及服務提供者截至取消之日的不可取消的債務。
 
103
 
我們何時支付或接收特許權使用費的時間尚不確定，因爲付款取決於未來的活動，包括候選產品的成功發現、開發、監管批准和商業化。
現金流
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月
下表提供了截至2024年和2023年6月30日止六個月現金流的信息（單位：千）：
​ ​ ​
截至6月30日的六個月，
​
​ ​ ​
2024
​ ​
2023
​
用於經營活動的現金淨額
​ ​ ​ $ (24,581) ​ ​ ​ ​ $ (25,818) ​ ​
用於投資活動的現金淨額
​ ​ ​ ​ (178) ​ ​ ​ ​ ​ (228) ​ ​
融資活動提供的現金淨額(用於)
​ ​ ​ ​ (1,014) ​ ​ ​ ​ ​ 567 ​ ​
現金和現金等價物淨減少
​ ​ ​ $ (25,773) ​ ​ ​ ​ $ (25,479) ​ ​
經營活動
在截至2024年6月30日的六個月中，經營活動使用了2,460萬美元的現金，主要原因是我們淨虧損2,500萬美元，以及用於我們的運營資產和負債變化的現金淨額300萬美元，但被340萬美元的非現金費用部分抵消，非現金費用包括折舊和攤銷、基於股票的薪酬支出和非現金運營租賃支出。
在截至2023年6月30日的六個月中，經營活動使用了2,580萬美元的現金，主要原因是我們淨虧損2,460萬美元，但被330萬美元的非現金費用部分抵消，其中包括基於股票的薪酬支出和非現金運營租賃支出，以及我們運營資產和負債變化中使用的現金淨額450萬美元。
投資活動
在截至2024年6月30日的六個月中，用於投資活動的現金淨額爲20萬美元，原因是購買了財產和設備。
在截至2023年6月30日的六個月中，用於投資活動的現金淨額爲20萬美元，原因是購買了財產和設備。
融資活動
在截至2024年6月30日的六個月內，用於融資活動的現金淨額爲100萬美元，主要包括60萬美元的遞延發行成本付款和40萬美元的融資租賃本金付款和我們融資負債的償還。
在截至2023年6月30日的六個月內，融資活動提供的現金淨額爲60萬美元，主要包括融資義務淨收益70萬美元，被融資租賃本金付款和融資負債償還10萬美元所抵消。
 
104
 
截至2023年12月31日及2022年12月31日止的財政年度
下表提供了有關截至2023年和2022年12月31日止年度現金流量的信息（單位：千）：
​ ​ ​
截至2013年12月31日止的年度，
​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​
用於經營活動的現金淨額
​ ​ ​ $ (44,155) ​ ​ ​ ​ $ (38,543) ​ ​
用於投資活動的現金淨額
​ ​ ​ ​ (678) ​ ​ ​ ​ ​ (4,025) ​ ​
融資活動提供的現金淨額
​ ​ ​ ​ 301 ​ ​ ​ ​ ​ 100,157 ​ ​
現金及現金等價物淨(減)增
​ ​ ​ $ (44,532) ​ ​ ​ ​ $ 57,589 ​ ​
經營活動
截至2023年12月31日的一年內，經營活動使用了4，420萬美元的現金，主要是由於我們的淨虧損4，930萬美元以及運營資產和負債變化中使用的淨現金390萬美元，部分被910萬美元的非現金費用（包括折舊和攤銷）所抵消，股票補償費用和非現金經營租賃費用。
在截至2022年12月31日的年度內，經營活動使用了3850萬美元的現金，主要原因是我們淨虧損4420萬美元，但被390萬美元的非現金費用部分抵消，其中包括基於股票的薪酬支出和非現金運營租賃支出，以及用於我們運營資產和負債變化的現金淨額170萬美元。
投資活動
在截至2023年12月31日的年度內，用於投資活動的現金淨額爲70萬美元，原因是購買了財產和設備。
在截至2022年12月31日的年度內，用於投資活動的現金淨額爲400萬美元，原因是購買了財產和設備。
融資活動
在截至2023年12月31日的年度內，融資活動提供的現金淨額爲30萬美元，主要包括融資義務淨收益70萬美元和行使普通股期權收益20萬美元，被融資租賃本金付款30萬美元和與此類融資義務相關的融資負債償還30萬美元所抵消。
在截至2022年12月31日的年度內，融資活動提供的現金淨額爲100.2美元，包括髮行B系列可轉換優先股的淨收益和行使普通股期權的收益。
關鍵會計政策和重大判斷和估計
我們的合併財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。我們的合併財務報表和相關披露的編制要求我們做出影響合併財務報表中報告的資產、負債、成本和費用金額以及或有資產和負債披露的估計和判斷。我們基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認爲在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值並不是從其他來源很容易看出的。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。
雖然我們的主要會計政策在本招股說明書其他部分的綜合財務報表附註2中有更詳細的描述，但我們認爲以下會計政策對編制我們的綜合財務報表所使用的判斷和估計最爲關鍵。
 
105
 
研究和開發費用及相關的預付和應計費用
作爲編制合併財務報表過程的一部分，我們需要估計截至每個資產負債表日期的研發費用。這一過程包括審查未結合同和採購訂單，與我們的人員溝通以確定代表我們執行的服務，以及在我們尚未收到發票或以其他方式通知實際成本的情況下，估計所執行的服務級別和服務產生的相關成本。我們根據我們當時了解的事實和情況，對截至每個資產負債表日期的研發費用進行估計。我們研發費用中的重大估計包括我們的供應商提供的與我們尚未開具發票的服務相關的服務所產生的成本。我們根據與代表我們進行研發的供應商的報價和合同，對收到的服務和花費的努力的估計，來計算與研發活動相關的費用。這些協議的財務條款有待談判，不同的合同各不相同，並可能導致付款不均衡。
在某些情況下，向我們的供應商支付的款項可能會超過所提供的服務水平，從而導致研發費用的預付款。在應計服務費時，我們估計將提供服務的時間段和每段時間的努力程度。如果服務執行的實際時間或努力程度與我們的估計不同，我們會相應地調整應計或預付費用。將用於未來研發活動的貨物和服務的預付款在活動進行時或收到貨物時支出，而不是在付款時支出。
儘管我們預計我們的估計不會與實際發生的金額有實質性差異，但如果我們對所提供服務的狀態和時間的估計與所提供服務的實際狀態和時間不同，這可能會導致我們在任何特定時期報告的金額太高或太低。到目前爲止，我們對這類費用的估計與實際發生的金額之間沒有實質性差異。
基於股票的薪酬
我們定期以股票期權的形式向僱員、董事和非僱員授予股權支付獎勵，並根據授予日的估計公允價值記錄基於股票支付獎勵的基於股票的補償支出。我們確認所有基於股權的支付的基於股票的薪酬支出，包括股票期權。基於股票的補償成本是根據授予股票期權之日使用Black-Scholes期權定價模型的標的期權的估計公允價值計算的，並在附帶的綜合經營報表中確認爲費用，並在必要的服務期(通常是歸屬期間)內以直線方式確認爲全面損失。確定適當的公允價值模型和相關的投入假設需要判斷，包括估計我們普通股的公允價值和股價波動性。使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型等估值模型在授予日估計股權獎勵的公允價值受到有關若干變量的假設的影響，包括：
•
所使用的無風險利率是基於在授予零息美國國庫券的股票期權授予時有效的美國財政部公佈的利率，其到期日接近於每筆授予的預期期限；
​
•
股息收益率爲零，因爲我們沒有支付股息，也不預期在可預見的未來支付現金股息；
​
•
所授予期權的預期期限是用簡化方法計算的，是根據歸屬日期和授標合同期限結束之間的中間點計算的期權預期未清償的平均時間；
​
•
由於我們沒有普通股的交易歷史，預期波動率是從選定的一組有代表性的公衆公司的歷史波動率得出的，回顧期間與股票期權的預期期限相稱；以及
​
 
106
 
•
普通股的公允價值是從下面進一步討論的第三方估值得出的。
​
有關我們在應用Black-Scholes期權定價模型以確定我們在所述期間授予的股票期權的估計公允價值時使用的某些特定假設的信息，請參閱本招股說明書中其他部分包括的綜合財務報表的附註10。
截至2024年6月30日，所有未償還期權的內在價值爲2,160美元萬，基於每股15美元的假設首次公開發行價格，這是本招股說明書封面上列出的價格區間的中點，其中約1,140美元萬與既有期權相關，約1,020美元萬與非既有期權相關。
普通股公允價值的確定
鑑於到目前爲止還沒有公開交易市場，我們普通股的公允價值是由我們的董事會在每次授予期權時確定的，管理層的意見，考慮了當時第三方對普通股的獨立估值，以及我們董事會對其他客觀和主觀因素的評估，它認爲這些因素是相關的，可能已經從最近的估值日期到授予日期發生了變化，包括：我們在公平交易中向外部投資者出售可轉換優先股股票的價格，以及更高的權利、優先股、以及每次授予時可轉換優先股相對於普通股的特權；我們公司研發計劃的進展，包括它們的發展階段，以及我們公司的業務戰略；經營和財務業績；普通股流動性的缺乏以及更廣泛的經濟和生物技術行業的趨勢也影響普通股公允價值的確定；考慮到當時的市場狀況，爲我們公司的證券持有人實現流動性事件的可能性，如首次公開募股或出售公司；以及關鍵人員的聘用和管理經驗。
這些獨立的第三方估值是根據美國註冊會計師協會審計和估值指南中概述的指導進行的。作爲補償發行的私人持股公司股權證券的估值或《指南》。確定我們普通股公允價值的方法包括使用市場方法估計企業的公允價值，這種方法通過包括在許多不同情況下根據指導方針上市公司對企業價值的估計來估計公司的公允價值。《指南》確定了各種可用於跨類別和系列股本分配企業價值的方法，以確定普通股在每個估值日期的估計公允價值。
根據《指南》，我們審議了以下方法：
•
期權定價方法，或稱OPM。根據OPM，股票的估值是通過創建一系列看漲期權來進行的，這些期權的行使價格基於每個股權類別的清算優先選項和轉換條款。通過對這些期權的分析，得出了可轉換優先股和普通股的估計公允價值。當未來可能的結果範圍很難預測，估計將具有很高的投機性，而且不會很快解散或清算時，這種方法是合適的。
​
•
概率加權預期收益率法，簡稱PWERM。PWERM是一種基於情景的分析，基於預期未來投資回報的概率加權現值估計每股價值，考慮到我們可以獲得的每一種可能結果，以及每種股票類別的經濟和控制權。
​
•
混合法。混合方法是PWERm和OPM的混合方法，其中權益價值是基於多個方案的概率加權價值估計的，其中OPM用於估計一個或多個方案中的價值分配。
​
根據我們的早期開發階段、預測具體結果範圍（及其可能性）的難度以及其他相關因素，我們確定OPm場景最適合2024年4月之前的估值。
 
107
 
這些第三方估值是在不同的日期進行的，這導致我們截至2024年8月15日的普通股估值爲每股1.14美元。我們的董事會考慮了各種客觀和主觀因素，以確定我們普通股在每個授予日的公允價值，包括：
•
在每一次授予時，我們出售可轉換優先股股票的價格以及可轉換優先股相對於我們普通股的更高權利和優先權；
​
•
我們研發計劃的進展情況，包括我們的候選產品的臨床和臨床前研究的狀況和結果；
​
•
我們所處的發展階段和我們的業務戰略；
​
•
影響生物製藥行業的外部市場條件和生物製藥行業內部的趨勢；
​
•
我們的財務狀況，包括手頭的現金，以及我們的歷史和預測業績和經營業績；
​
•
我們的普通股和可轉換優先股缺乏活躍的公開市場；
​
•
根據當時的市場狀況，實現流動性事件的可能性，如首次公開募股、首次公開募股或出售我們的公司；以及
​
•
分析生物製藥行業的IPO和類似公司的市場表現。
​
這些估值所依據的假設非常複雜和主觀，代表了管理層的最佳估計，其中涉及固有的不確定性和管理層判斷的應用。因此，如果我們使用了截然不同的假設或估計，我們普通股的公允價值和我們基於股票的薪酬支出可能會有很大的不同。
一旦我們的普通股公開交易市場與本次發行的完成相關，我們的董事會將不再需要估計我們普通股的公允價值，這與我們授予的股票期權或我們可能授予的任何其他此類獎勵的會計有關，因爲我們普通股的公允價值將根據我們普通股在交易我們普通股的第一證券交易所授予日報告的收盤價來確定。
表外安排
在報告所述期間，我們沒有，目前也沒有美國證券交易委員會規則和法規中定義的任何表外安排。
近期發佈的會計準則
最近發佈的會計準則可能會影響我們的財務狀況、現金流和經營結果，這些會計準則的說明包括在我們的簡明綜合財務報表的附註2中。
新興成長型公司和較小的報告公司地位
根據JOBS法案的定義，我們是一家新興成長型公司，在此次發行完成後，我們可能會在長達五年的時間內仍是一家新興成長型公司。只要我們仍然是一家新興的成長型公司，我們就被允許並打算依賴某些豁免來遵守各種上市公司報告要求，包括不需要我們的財務報告由我們的獨立註冊會計師事務所根據薩班斯-奧克斯利法案第404節進行審計的內部控制，減少我們在定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務，豁免就高管薪酬和任何先前未獲批准的金降落傘付款進行非約束性諮詢投票的要求，以及豁免遵守關於財務報表核數師報告中關於傳達關鍵審計事項的要求。特別是，在這份招股說明書中，我們只提供了兩年的經審計財務報表，並沒有包括所有
 
108
 
如果我們不是一家新興成長型公司，就需要提供與高管薪酬相關的信息。因此，本文中包含的信息可能與您從您持有股權的其他上市公司收到的信息不同。
此外，《就業法案》規定，新興成長型公司可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂後的會計準則。我們選擇利用這一延長的過渡期，這意味着當一項標準發佈或修訂時，如果它對上市公司或私人公司有不同的應用日期，我們將在私人公司採用新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並將一直這樣做，直到我們(I)不可撤銷地選擇「退出」延長的過渡期或(Ii)不再具有新興成長型公司的資格。只要允許私營公司提早採用任何新的或修訂的會計準則，我們都可以選擇提早採用。由於這次選舉，我們的財務報表可能無法與非新興成長型公司的財務報表相提並論。
我們將一直是一家新興的成長型公司，直到出現以下情況中最早的一天：(I)我們的年收入至少爲1.235美元的財年的最後一天；(Ii)根據交易法第120億.2條規則的定義，我們被視爲「大型加速申報公司」的財年的最後一天，如果截至該年第二財季最後一個工作日，非附屬公司持有的我們普通股的市值超過700.0美元，就會發生這種情況；(Iii)截至我們在前三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債務證券的日期；及(Iv)截至本次發行五週年後的財政年度的最後一天。
我們也是一家「較小的報告公司」，這意味着非關聯公司持有我們的股票的市值加上此次發行給我們帶來的擬議毛收入總額不到700.0美元，我們在最近結束的財年的年收入不到100.0美元。在此次發行後，如果(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於250.0美元；或(Ii)在最近結束的財年我們的年收入低於100.0億美元，且非關聯公司持有的我們股票的市值低於700.0億美元，則我們可能繼續是一家規模較小的報告公司。如果我們是一家較小的報告公司，當我們不再是一家新興的成長型公司時，我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地說，作爲一家較小的報告公司，我們可能會選擇在我們的Form 10-k年報中只公佈最近兩個財政年度的經審計財務報表，與新興成長型公司類似，較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。在確定我們不再符合被視爲較小報告公司所需的要求後，我們可能會繼續作爲一家較小的報告公司，直到下一財年。
關於市場風險的定量和定性披露
利率風險
我們的現金和現金等價物包括隨時可用的支票和貨幣市場帳戶中持有的現金。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美國利率總體水平變化的影響。然而，由於我們投資組合中工具的短期性質，市場利率的突然變化預計不會對我們的財務狀況或經營業績產生重大影響。
外幣兌換風險
我們目前沒有受到與外幣匯率變化相關的重大市場風險的影響。隨着我們業務的繼續發展，我們的經營業績和現金流可能會更多地受到外幣匯率波動的影響，包括歐元和其他貨幣，這可能會對我們的經營業績產生不利影響。到目前爲止，我們沒有簽訂任何外幣對沖合約，以減輕我們面臨的外幣兌換風險。我們不相信假設性的10%的增長
 
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或任何期間的匯率下降都會對本招股說明書其他地方包含的綜合財務報表產生重大影響。
通貨膨脹的影響
通貨膨脹可能會增加我們的勞動力成本和研發成本來影響我們。我們認爲通貨膨脹對我們的業務、財務狀況或經營業績，或對本招股說明書其他地方包含的綜合財務報表產生了重大影響。
 
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B有用性
4號營地是珠穆朗瑪峯登頂前的最後一個營地。它也是約塞米蒂國家公園攀巖天堂的所在地，世界上最偉大的登山者聚集在這裏，爲人們認爲可能的事情突破界限。就像這些精英登山者一樣，我們正在突破生物學的界限，以發現和開發新的、可能改變生活的療法。
我們公司
我們是一家臨床階段的生物製藥公司，率先發現和開發基於調控RNA的療法，目標是上調基因表達並恢復健康的蛋白質水平，以治療廣泛的遺傳疾病。調控RNAs，或regRNAs，通過促進基因激活和抑制，在每個蛋白質編碼基因的調控中發揮核心作用。我們的方法旨在通過利用regRNAs的力量來放大信使RNA或mRNA的表達，regRNAs與轉錄因子形成局部複合體，並調節基因表達。我們專有的RNA執行平台，或RAP平台，使我們能夠快速、系統地識別和表徵控制每個表達基因的活性調控元件，以及控制蛋白質編碼基因的數萬個可藥物增強子和啓動子regRNA序列。一旦確定了與疾病相關的目標基因，我們就應用我們的RAP平台來識別控制regRNA並快速生成新的反義寡核苷酸或ASO候選基因，我們也稱爲RNA執行子。這些反義寡核苷酸被設計成與識別的regRNA結合，並以一種特定和可控的方式放大目標基因的表達。我們最初專注於代謝和中樞神經系統(CNS)疾病，具有經過驗證的疾病生物學，我們相信我們的RAP平台使我們能夠應對廣泛的遺傳性疾病，在這些疾病中，蛋白質表達的適度增加具有潛在的臨床意義。
根據我們的臨床前研究，我們相信我們的主要候選產品CMP-CPS-001有可能成爲治療最常見的尿素循環障礙(UCDs)的第一種疾病修正療法。UCDS是一組嚴重的遺傳性代謝性疾病，由基因突變引起，這些基因編碼將氨轉化爲尿素所必需的八種酶和轉運體中的一種或多種。人體無法正確代謝氨會導致血液中有毒物質的積累，最終導致嚴重的健康後果，如神經功能障礙、癲癇發作和死亡。CMP-CPS-001旨在通過與CPS1特異的regRNA結合來放大氨甲酰磷酸合成酶1(CPS1)的表達，從而提高尿素循環的活性。CPS1是一種催化尿素循環第一步的酶。我們的臨床前研究表明，調節靶標regRNA的活性增加了CPS1基因，導致CPS1酶水平升高，從而使更多的氨轉化爲尿素，從而將氨水平降低到正常、健康的範圍。這些臨床前研究還表明，CMP-CPS-001可以增加或上調負責將氨轉化爲尿素的多種酶的產生，從而潛在地使我們能夠解決85%以上的UCDS患者，我們稱之爲我們的泛UCD方法。我們正處於開發的早期階段，正在對健康志願者進行的第一階段臨床試驗中評估CMP-CPS-001，預計將在2025年第一季度報告試驗的單一上升劑量(SAD)部分的所有四個隊列的數據，並在2025年下半年報告試驗的多個上升劑量(MAD)部分的數據。我們還利用我們的RAP平台推進了一項臨床前計劃，用於治療突觸Ras GTP酶激活蛋白1或SYNGAP1相關疾病。我們希望在2025年在我們的SYNGAP1計劃中啓動最終的良好實驗室實踐或GLP毒理學研究，以便提交臨床試驗申請。
DNA轉錄成信使核糖核酸，即分子模板，然後被翻譯成蛋白質，這是一個複雜但仔細協調的細胞過程，涉及許多成分。人類基因組中只有一小部分DNA被轉錄成編碼蛋白質的RNA。絕大多數轉錄組來自DNA的非編碼區，其中一部分被稱爲增強子和啓動子，在決定特定基因表達的特異性、時機和水平方面發揮着至關重要的作用。RegRNAs是由這些增強子和啓動子DNA區域轉錄的非編碼RNA，這些DNA區域與轉錄因子形成局部複合體，以控制蛋白質編碼基因的表達，增加或減少其
 
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在自然生理範圍內表達。人類基因組中編碼mRNA的大約20,000個基因由數十萬個DNA增強子及其相關的regRNAs控制。
蛋白質水平不足是上千種疾病的特徵。單倍體不足疾病主要是遺傳性疾病，其中基因表達不足是由單個等位基因或基因複製的突變驅動的，並導致蛋白質水平下降高達50%。許多其他遺傳疾病是由導致基因活性降低的隱性突變引起的。我們臨床前研究的數據和第三方發表的研究報告表明，適度增加疾病相關基因的表達可以恢復健康的蛋白質水平，並對這些疾病提供治療益處。因此，蛋白質表達的適度增加在單倍體不足和隱性部分功能喪失障礙中都具有潛在的臨床意義，其中有1200多種。我們的RAP平台具有識別與所有這些疾病相關的regRNA的潛力，我們相信這使我們能夠設計RNA執行器來解決這些疾病的潛在生物學問題。我們的目標是利用我們的RAP平台開發候選產品，旨在以基因特異性的方式調節轉錄，以恢復健康的蛋白質水平並治療這些疾病。然而，我們的方法未經驗證，可能不會成功地開發和商業化我們的候選產品，並確定和發現其他潛在的候選產品。
我們的說唱平台
我們相信，我們的RAP平台可以釋放人類基因組的潛力，並在一系列由次優蛋白質表達水平引起的疾病中得到廣泛應用。我們的技術基於我們的聯合創始人Richard Young博士和Leonard Zon醫學博士在轉錄調控方面所做的開創性工作。我們已經建立了我們的RAP平台，以識別和表徵控制蛋白質編碼基因的每個regRNA，並開發基於ASO的新型療法來調節regRNA的活性，以增加感興趣的蛋白質編碼基因的表達，從而解決遺傳性疾病的根本原因。基於我們專有的regRNA圖譜以及ASO的篩選和優化，我們在regRNA靶向治療方面確立了領先地位。我們的目標是成爲專注於發現、開發和向患者提供regRNA靶向療法的卓越公司。我們相信，通過靶向regRNA選擇性上調基因的能力可以爲治療廣泛的人類疾病提供一種新的方法，並有可能成爲一類新藥。
目前，在公共基因組數據庫中描述的regRNAs很少，因爲它們的表達水平往往很低，其重要性還沒有得到充分的了解。我們的RAP平台利用下一代測序技術和定製序列分析來繪製控制每個表達基因的活躍調控元件。這些數據使我們的專有機器學習算法Epic能夠以最特定的方式識別以最特定的方式調控任何相關基因的特定控制元件，包括可能將基因表達限制在特定細胞類型的元件。這使我們能夠確定regRNA合成的確切位置，並最終將每個候選regRNA的完整序列定位到治療基因控制的靶點。到目前爲止，我們已經在短短三個月內繪製了多種細胞類型的圖譜，包括肝臟、中樞神經系統、心臟、骨骼肌和免疫系統中的一些潛在可解決的疾病。我們對這項技術的內部開發和應用使我們能夠識別數以萬計的增強子和啓動子regRNA序列及其關鍵生物學特性，從而產生我們認爲是現有的最強大的regRNA數據集。
我們將我們的RAP平台與ASO化學相結合，這些化學已經在美國食品和藥物管理局(FDA)批准的產品中得到利用和驗證，以開發旨在精確上調轉錄水平基因表達的可編程RNA執行器。一旦目標基因被提名，我們的RAP平台就會快速識別控制regRNA序列，並進行ASO篩選，以確定ASO結合導致該目標基因最佳上調的區域。對屏幕中確定的ASO進行了進一步的合理設計。我們的專利技術使我們能夠設計RNA執行器，通過避免與作用於多個基因的regRNA以及轉錄組中其他任何類似序列的結合來優化特異性。因此，我們的序列特異性方法使我們能夠精確地靶向regRNA轉錄本
 
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來增加基因的表達。我們的方法旨在使有效和系統地創建RNA啓動子來靶向感興趣的regRNA。在這項技術的力量基礎上，我們的RNA執行器可以被編程爲接觸regRNA靶標，產生可調的蛋白質表達增加。雖然其他ASO已獲得監管部門的批准，但到目前爲止還沒有監管機構批准針對regRNAs的ASO，因此，與目前批准的ASO相比，我們候選產品的安全性和有效性存在不確定性。
我們的平台涉及的關鍵步驟如下：
我們專有的說唱平台
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我們設計的RNA致動器利用現有的寡核苷酸遞送方法，使藥物能夠遞送到全身特定類型的組織。我們相信，我們的RAP平台可以解決任何蛋白質表達適度增加可能具有臨床意義的疾病，包括單倍體不足疾病或隱性功能喪失疾病。此外，隨着我們繼續在更多的細胞類型中映射regRNAs和進行ASO篩選，產生的數據將改進我們用來識別候選regRNAs的算法，從而特異性地控制基因表達。我們相信，從我們最初的項目中學到的知識和經驗將大大加快挑選主要候選人的速度，並使我們能夠迅速擴大我們的渠道。
我們的管道
我們正在利用我們的RAP平台推進一系列最初專注於代謝和中樞神經系統疾病的項目，由於受影響患者的重大未得到滿足的需求，這些項目具有經過驗證的疾病生物學和誘人的潛在市場機會。我們保留所有候選產品和臨床前項目在全球範圍內的獨家開發和商業化權利。
 
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CMP-CPS-001：尿素循環障礙的潛在治療方法
根據我們的臨床前研究，我們相信我們的主要候選產品CMP-CPS-001有可能成爲治療最常見的UCDs的第一種疾病修正療法。UCDS是一組嚴重的遺傳性代謝性疾病，由基因突變引起，這些基因編碼八種酶和轉運體中的一種或多種，這些酶和轉運體是將氨轉化爲尿素所必需的，尿素然後從體內排出。人體無法正確代謝氨會導致血液循環中有毒的全身水平的積累，最終導致嚴重的健康後果，如神經功能障礙、癲癇發作和死亡。從嬰兒到成年人，所有年齡段的人都會發生UCD，輕微的症狀可能不會被注意到，直到疾病、手術、蛋白質攝入或環境應激等應激源壓倒了代償功能，導致高氨危象或極高水平的氨。在美國，UCDs的患病率估計約爲3,700名患者，我們估計其中90%是晚發患者，定義爲在生命一個月後出現嚴重症狀，這些晚發患者中96%的人有酶缺乏，我們可以解決。據估計，在美國，UCDs的發病率約爲每35,000名新生兒中就有1例，歐洲的發病率和發病率估計也差不多。最常見的UCD，約佔UCD診斷的60%，是鳥氨酸轉氨酶或OTC缺乏症，由OTC基因突變引起場外交易吉恩。接下來兩種最常見的基因亞型是由精氨酸琥珀酸裂解酶(ASL)和精氨酸琥珀酸合成酶(ASS1)基因編碼的突變引起的，這兩種酶的缺陷分別影響了大約16%和14%的UCD患者。
目前還沒有FDA批准的疾病修正療法來治療最普遍的UCDs。護理標準在性質上是支持性的，旨在減少但不是消除高氨血癥危機的頻率。目前針對患者的治療方案包括努力降低血氨水平。血漿氨的降低是通過氮清除劑去除多餘的氮，以及補充瓜氨酸來實現的。這些氮素清除劑帶來了繁重的藥丸療法，並顯著降低了患者的生活質量。長期的維持方案包括嚴格遵守低蛋白質飲食，以及預防性使用氮素清除劑。必要時，可使用血液透析來降低氨濃度。現有的支持措施不夠，許多患者患有神經殘疾和過早死亡。目前正在開發的治療方法只針對UCD患者中選定的一部分，其中包括OTC缺乏症患者和12歲及以上的患者。我們設計的CMP-CPS-001廣泛適用於UCD患者，並通過使用已建立的ASO模式和方便的每月一次皮下給藥來克服當前護理標準以及正在開發的治療晚發性UCD的計劃的限制，以便爲UCD患者提供安全有效的治療方案的潛力。我們最初的目標是在最普遍的晚發性患者(具有OTC、ASL和ASS1缺陷的患者，這些患者加起來佔UCDs患者的80%以上)中開發CMP-CPS-001，我們可能會擴展到其他不太常見形式的UCD患者組。FDA於2024年8月授予CMP-CPS-001治療UCDs的罕見兒科疾病稱號，並於2024年9月授予CMP-CPS-001治療UCDs的孤兒藥物稱號。
CMP-CPS-001旨在通過與CPS1特異的regRNA結合來放大CPS1的表達，從而提高尿素循環的活性。CPS1是催化尿素循環第一步的關鍵酶。CMP-CPS-001是一種皮下注射
 
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注射ASO與N-乙酰半乳糖胺或GalNAc結合，GalNAc是一種能夠定向遞送到肝臟的配體，設計爲每月給藥。漸增CPS1表達增強氨代謝，上調多種尿素循環酶，包括OTC，導致尿素循環活性增加。我們的RAP平台使我們能夠(I)識別關鍵的增強子調製CPS1表達，(Ii)篩選針對該增強子表達的regRNAs的ASO，以及(Iii)產生旨在增加CPS1表情。
我們的臨床前研究表明，調節靶標regRNA的活性增加了CPS1基因，導致CPS1酶水平升高，從而使更多的氨轉化爲尿素，從而將氨水平降低到正常、健康的範圍。這包括在老鼠模型中的研究，在那裏我們證明了增加Cps1表達可以克服尿素循環酶的部分功能突變，場外交易，提高氨的清除量。這些臨床前研究還表明，CMP-CPS-001可以上調多種負責將氨轉化爲尿素的酶的產生，這支持了我們的泛UCD方法。在非人類靈長類動物或NHP的研究中，服用CMP-CPS-001增加了尿素的合成，通常被稱爲尿失禁。在這些NHP研究中，標記的乙酸鈉被用作尿素生成率測試(URT)的一部分，以測量尿素循環的代謝產出。Carbaglu被批准用於超罕見的N-乙酰穀氨酸合成酶或NAGS缺乏症患者，在健康志願者中使用URT，結果表明，尿失禁的微小增加轉化爲NAGS缺乏症患者的顯著氨氣減少。尿失禁的發生率被發現在統計學意義上超過了安慰劑。這種分析也被用於我們的第一階段臨床試驗。尿素循環代謝產量的增加，如標記乙酸鈉代謝量的增加所表明的，預計將與代謝氨量的增加相關。儘管我們認爲，在我們的第一階段臨床試驗中，尿失禁的增加可能與UCD患者氨代謝的臨床有意義的改善相對應，但尿失禁並不是一個既定的臨床終點，我們在健康成年志願者進行的第一階段臨床試驗中獲得的URT結果不應被解釋爲CMP-CPS-001療效的證據。有關我們使用這種分析方法的進一步討論，請參閱「風險因素--臨床前研究和早期臨床試驗的結果可能不能預測未來的結果或後來的臨床前研究和臨床試驗的成功。」我們正在進行一項隨機、雙盲和安慰劑對照的第1階段臨床試驗，以評估澳大利亞健康志願者的安全性、耐受性和藥代動力學。我們預計將在2025年第一季度報告SAD部分所有四個隊列的第一階段臨床試驗數據，並在2025年下半年報告MAD部分的第一階段臨床試驗數據。
CMP-SynGAP：SYNGAP1相關疾病的治療方案
我們最初的中樞神經系統開發計劃CMP-SYNGAP旨在解決SYNGAP 1相關疾病的根本原因。SYNGAP 1相關疾病是一組由神經系統中的病原性變體引起的神經發育疾病。 Syngap1基因導致單倍體不足狀態，使SynGAP蛋白水平降低高達50%。SynGAP在認知發育和正常突觸功能中起着關鍵作用。癲癇是這些疾病的共同特徵，幾乎所有患者都存在不同程度的發育遲緩和認知障礙。患者對SYNGAP1相關疾病的估計差異很大。我們估計，在美國已有5000人被診斷出患有這些疾病，儘管我們認爲更多的輕微症狀仍未得到診斷，也不包括在這一估計中。據估計，SYNGAP1相關疾病的發病率在10萬人中從1到40人不等，據報道，這種疾病佔所有智力殘疾病例的0.5%到1.0%。
目前還沒有FDA批准的針對SYNGAP1相關疾病的疾病修改療法。也沒有明確的治療方案，這取決於癲癇發作的類型和嚴重程度以及其他神經特徵。治療通常僅限於支持性的物理、職業和語言治療。儘管SYNGAP1相關疾病已被證明很難用現有的治療方法來控制，但可以開出非特異性抗癲癇藥物的組合來治療癲癇。多達50%的患者對藥物沒有足夠的反應，在這種情況下，植入式設備，如用於迷走神經刺激的設備，可能會提供增量治療益處。
我們正在推進我們的CMP-SYNGAP計劃，通過針對SYNGAP 1相關疾病的直接原因（我們認爲這是可以解決的）單倍不足來解決這些患者嚴重未滿足的需求
 
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通過regRNA進行靶向。我們的CMP-SynGAP計劃是一種新的方法，目標是Syngap1通過利用鞘內傳遞的ASO，在轉錄水平上恢復SynGAP功能和改善症狀的基因。我們已經鑑定了特定的regRNA序列，涉及Syngap1轉錄並利用我們的RAP平台生成ASO，從而提高Syngap1抄寫。上調Syngap1基因表達可能會增加SynGAP蛋白水平，數量足以產生治療效益。我們的臨床前研究顯示，SYNGAP1的mRNA水平隨劑量的增加而降低Syngap1表情。我們預計將在2025年啓動最終的GLP毒理學研究，以便提交臨床試驗申請。
我們隊
我們的管理團隊在平台研究、藥物發現和開發以及商業化方面擁有深厚的經驗和知識。我們的團隊由總裁和首席執行官Josh Mandel-Brehm領導，他在生命科學公司擁有超過18年的領導經驗，包括他在Biogen、賽諾菲和Genzyme工作期間的業務開發和運營經驗；我們的首席科學官David博士，他是行業專家，負責Editas Medicine的CRISPR技術的初步治療計劃，並開始在Alnylam製藥公司進行RNAi治療開發；Yuri Maricich醫學博士，我們的首席醫療官，曾領導臨床、監管、質量和醫療事務，曾擔任包括梨治療公司在內的幾家早期生物製藥公司的執行團隊成員；還有凱利·戈爾德，我們的首席財務官，他之前是生物遺傳公司的企業融資和商業規劃小組的成員，以及德意志銀行的醫療保健投資銀行小組的成員。
我們的技術基於我們傑出的聯合創始人Richard Young博士和Leonard Zon醫學博士在轉錄調控方面所做的開創性工作，前者來自懷特黑德生物醫學研究所和麻省理工學院，後者隸屬於波士頓兒童醫院和哈佛醫學院。
自成立以來，我們已經籌集了188.3至100萬美元。我們的投資者集團包括與5AM Ventures有關聯的實體；AH Bio Fund I，L.P.；Enavate Sciences的附屬公司珠峯聚合器LP；與Kaiser Permanente Group Trust有關聯的實體；與北塘風險投資有限責任公司有關聯的實體；與Polaris Partners有關聯的實體；以及SMRS-Tope LLC。潛在投資者不應依賴我們現有投資者的投資決策，因爲這些投資者可能具有不同的風險承受能力和策略，並已在之前的發行中以低於本次發行向公衆提供的價格購買了他們的股票。此外，其中一些投資者可能不受1934年《證券交易法》第16節的報告要求的約束，因此，潛在投資者可能不一定知道每一位先前投資者的投資總額，以及一些先前投資者是否以及何時決定出售其任何股票。請參閱標題爲「某些關係和關聯人交易」和「主要股東」的章節，了解這些股東以前購買和當前持有的更多信息。
我們的戰略
我們的使命一直是破譯人類基因表達的規則，以開發一類新的藥物，可以改變一系列基於基因的疾病的治療模式。爲了實現這一目標，我們利用我們專有的RAP平台來繪製細胞圖譜，並發現在蛋白質表達水平低於最佳水平的疾病中調節蛋白質編碼基因的regRNAs，在這些疾病中，蛋白質產量的適度增加可以對患者產生臨床上有意義的治療效果。我們戰略的主要內容包括：
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推動我們的主要候選藥物CMP-CPS-001通過臨床試驗，成爲首個獲得批准的治療UCDs的疾病修正療法.根據我們的臨床前研究，我們相信我們的主要候選產品CMP-CPS-001有可能成爲治療最常見的UCDs的第一種疾病修正療法，旨在通過放大CPS1的表達來改善尿素循環活性。我們的臨床前研究表明，調節靶標regRNA的活性增加了CPS1 基因，導致CPS 1酶水平增加，從而使更多的氨轉化爲尿液，從而將氨水平降低到正常、健康的範圍。這些臨床前研究
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還證明了CMP-CPS-001可以上調多種負責將氨轉化爲尿素的酶的產生，有可能使我們能夠解決85%以上的UCDs患者。我們正在健康志願者身上進行一項正在進行的第一階段臨床試驗，研究CMP-CPS-001。我們預計將在2025年第一季度報告SAD部分所有四個隊列的第一階段臨床試驗數據，並在2025年下半年報告MAD部分的第一階段臨床試驗數據。
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迅速將我們針對SYNGAP1相關疾病的疾病修改候選藥物推向臨床開發.我們最初的中樞神經系統開發計劃CMP-SynGAP旨在解決SYNGAP1相關疾病的根本原因。CMP-SynGAP利用了一種新的方法，該方法針對Syngap1轉錄水平上的基因，旨在恢復SynGAP功能。在臨床前研究中，我們已經證明，靶向Syngap1 regRNA的ASO能夠以劑量依賴的方式增加小鼠大腦中Syngap1的mRNA水平。我們預計將在2025年爲我們的CMP-SynGAP計劃啓動最終的GLP毒理學研究，以便提交臨床試驗申請。
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利用我們的RAP平台擴展我們在新陳代謝、中樞神經系統和其他蛋白質表達水平不佳的疾病領域的渠道.因此，我們的方法旨在以特定和可控的方式在所需的生理範圍內放大基因表達，在這些疾病中，蛋白質表達的適度增加在單倍體不足和隱性部分功能喪失障礙中都具有臨床意義，其中有1200多種疾病。我們的RAP平台具有識別與所有這些疾病相關的regRNA的潛力，我們相信這使我們能夠設計RNA執行器來解決這些疾病的潛在生物學問題。我們在肝臟介導和中樞神經系統疾病方面擁有先進的項目，我們相信我們可以利用經過驗證的疾病生物學和傳遞機制，以及建立的監管途徑，以及目前FDA批准的基於ASO的療法。我們計劃通過開發一條深層次的候選產品管道來擴大我們RAP平台的潛力，以解決其他單倍體功能不足或功能喪失的疾病，包括但不限於心臟、肌肉和眼睛的疾病。
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利用經過驗證的模式通過臨床開發和監管審批高效地推進計劃.目前，ASOS在包括FDA在內的監管機構中非常熟悉，作爲一種成熟的治療方式，其使用目前包括FDA批准的藥物，並且可以獲得規模化生產和生產的協議。通過在批准的產品中利用化學，我們可以利用對監管的熟悉、既定的製造工藝和現有的交付系統。
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尋求戰略合作伙伴關係，使我們的候選產品和RAP平台的價值最大化.*我們打算尋求戰略合作，我們相信第三方製藥或生物技術公司的資源和專業知識可以加快新計劃進入臨床並獲得批准，並幫助實現我們候選產品的治療和市場潛力。我們的RAP平台的能力擴展到許多其他指示，我們打算評估與第三方合作伙伴的機會，以利用我們的RAP平台的廣泛潛力。
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打造領先的regRNA靶向治療公司.*我們是基於regRNA的療法領域的先驅，我們的目標是成爲專注於發現、開發和向患者提供regRNA靶向療法的卓越公司。我們專有的RAP平台、技術訣竅和科學專業知識使我們能夠發現regRNAs並開發針對這些regRNAs的ASO。我們的目標是通過展示其跨越肝臟和中樞神經系統隱性功能喪失和單倍體不足疾病的潛力，推動RNA執行器作爲一種新的患者治療類別。我們計劃通過創新和擴展我們的RAP平台和技術能力，繼續我們在regRNA領域的領先地位。
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RegRNA在轉錄調控中的作用
DNA轉錄爲mRNA（然後翻譯爲蛋白質的分子模板）是一個複雜但精心協調的生物過程，涉及許多成分。只有一小部分DNA編碼蛋白質。大部分剩餘的DNA包含被稱爲啓動子和增強子的區域，這些區域
 
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控制基因表達。人類基因組中編碼mRNA的大約20,000個基因由數十萬個這些元件及其相關的regRNAs控制。該基因的啓動子區域位於編碼信使核糖核酸的DNA序列之前。啓動子與轉錄因子、共激活因子和RNA聚合酶結合，導致轉錄啓動。增強子結合轉錄調節蛋白，並與啓動子相互作用，以確定特定基因表達的特異性、時機和水平。
十多年前，人們發現所有活躍的基因調控元件也都是轉錄的。這些由增強子和啓動子DNA區域產生的非編碼RNA轉錄本被定義爲regRNAs。最近，人們發現regRNAs在與轉錄激活物和抑制物形成局部分子複合體的過程中起着核心作用，這些分子複合體具有控制mRNA轉錄的功能。如下圖所示，當基因被活躍轉錄時，啓動子和增強子緊密相連。由這些調控元件產生的RegRNAs仍然與在增強子-啓動子界面形成的複合體密切相關。因此，regRNA以基因特有的方式發揮作用，隻影響它們出現的位置附近的基因表達。
增強子和啓動子DNA區域之間的相互作用是基因表達的關鍵調控因素
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蛋白質水平不足是人類一千多種疾病的特徵。單倍體不足疾病主要是遺傳性疾病，在這種疾病中，由單個等位基因突變或基因複製驅動的基因表達不足，導致蛋白質水平下降高達50%。我們的臨床前研究和第三方發表的研究報告的數據表明，適度增加疾病相關基因的表達可以恢復健康的蛋白質水平，並對這些疾病提供治療益處。除了單倍體不足外，許多其他遺傳疾病的特徵是蛋白質功能喪失。這些疾病包括由兩個等位基因突變引起的隱性功能喪失疾病，這些突變降低了蛋白質功能，但不會完全消除蛋白質功能。與單倍體不足類似，我們的臨床前研究和第三方進行的研究表明，即使這些部分活性蛋白的表達略有增加，也可以在治療上有所裨益。
下面的數字說明了這樣一個概念，即蛋白質表達的適度增加可以在單倍體不足和隱性部分功能喪失障礙中產生臨床上有意義的治療益處，其中有1200多種。我們的RAP平台具有識別與所有這些疾病相關的regRNA的潛力，我們相信這使我們能夠設計RNA執行器來解決這些疾病的潛在生物學問題。左邊的圖像表明，對於單倍體不足的疾病，預期功能蛋白水平的增加，甚至低於野生型表型表達的水平，將在臨床上出現。
 
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很有意義。右邊的圖像說明，對於部分功能喪失障礙，即使在蛋白質繼續突變的情況下，蛋白質表達的增加也可能足以達到對受影響患者具有臨床意義的結果。我們正在利用專有的洞察力，利用我們專有的RAP平台內部生成的regRNAs的監管活動，引領旨在實現這一目標的新型療法的開發。
基因表達增加有可能減少或消除與單倍體功能不全和功能障礙相關的疾病
[MISSING IMAGE: bc_functionaldisorder-4c.jpg]
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LOF表示功能喪失。
我們的說唱平台
基因調控的不斷髮展的觀點現在承認RNA是轉錄的關鍵調控因子。我們是在我們的聯合創始人Richard Young博士和Leonard Zon醫學博士領導的轉錄調控方面的開創性工作基礎上成立的。我們相信，我們的RAP平台可以釋放人類基因組的潛力，並在一系列由次優蛋白質表達水平引起的疾病中得到廣泛應用。我們已經建立了我們專有的RAP平台，以發現控制蛋白質編碼基因的regRNAs，並開發基於ASO的新型療法來調節regRNA的活性，以增加感興趣的蛋白質編碼基因的表達，從而解決遺傳性疾病的根本原因。基於我們專有的regRNA圖譜以及ASO的篩選和優化，我們在regRNA靶向治療方面確立了領先地位。我們的目標是成爲專注於發現、開發和向患者提供regRNA靶向療法的卓越公司。我們相信，通過靶向regRNA選擇性上調基因的能力可以爲治療廣泛的人類疾病提供一種新的方法，並有可能成爲一類新的藥物。
我們專有的RAP平台旨在爲基因表達的可調擴增繪製每個regRNA的圖譜。公共基因組數據庫中只描述了幾個regRNA，因爲它們的表達水平往往很低，其重要性還沒有得到充分了解。我們的RAP平台利用下一代測序技術和定製序列分析來繪製控制每個表達基因的活躍調控元件。RAP平台的強大功能的進一步區別是我們能夠使用原代人類細胞系，而不是永生化培養的細胞，以保持特定細胞類型的功能完整性。到目前爲止，我們已經在短短三個月內繪製了多種細胞類型的圖譜，包括肝臟、中樞神經系統、心臟、骨骼肌和免疫系統中的一些潛在可解決的疾病。我們已經證明，我們可以識別以regRNA爲靶標的ASO，它可以增加這些組織中特定基因的表達。這些數據通過我們專有的機器學習算法進行分析，以選擇候選的regRNA靶標，這些靶標以基因特有的方式調節轉錄，以增加生理範圍內的蛋白質產量。我們內部對這項技術的開發和應用使我們能夠識別數以萬計的regRNA序列及其關鍵的生理屬性，從而產生我們認爲是可用的最健壯的regRNA數據集。此外，我們相信，我們的RAP平台從大量候選基因中選擇最有可能控制給定基因的regRNAs的能力是我們技術的一個關鍵優勢，也是其他尋求開發這種方法的人的重大障礙。
我們的方法旨在使有效和系統地創建RNA啓動子來靶向感興趣的regRNA。在這項技術的力量基礎上，我們的RNA執行器可以被編程爲與regRNA接合
 
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靶向並誘導蛋白質表達的可調增加。隨着我們繼續在更多的細胞類型中映射regRNAs和進行ASO篩選，產生的數據將改進我們用來識別候選regRNAs的算法，以特定地控制基因表達。因此，我們相信，從我們最初的項目中學到的知識和經驗將大大加快挑選主要候選人的速度，並使我們能夠迅速擴大我們的渠道。
我們將我們專有的RAP平台與經過驗證的ASO化學相結合，開發可編程的RNA執行器，旨在精確上調轉錄水平的基因表達。ASO結構是一種單鏈的、經過化學修飾的核酸序列，它與目標regRNA序列結合並調節其活性。ASO阻斷或消除關鍵的相互作用，並導致mRNA和蛋白質表達的增加。一旦選擇了一個目標基因，我們的RAP平台就會快速識別控制該基因的regRNA，並進行ASO篩選，以確定ASO結合導致該目標基因最佳上調的區域。利用已建立的優化ASOS的方法，對前導序列進行進一步的合理設計。我們的RAP平台使我們能夠設計RNA啓動子，通過避免與轉錄組其他地方發現的類似序列結合的可能性來優化特異性，這可能會導致有害的副作用。因此，我們的序列特異性方法使我們能夠精確地靶向regRNA轉錄本，以增加基因表達。
我們使用經過驗證的ASO化學來產生潛在的治療候選藥物，這爲我們提供了使用一系列靶序列進行篩選的靈活性，並設計和合成了多種ASO結構變體，這些變體集成了一系列化學修飾和組織靶向遞送載體，旨在最大限度地提高治療效力和靶向特異性。
我們設計的RNA致動器利用現有的寡核苷酸遞送方法，使藥物能夠遞送到全身特定類型的組織。我們的代謝計劃利用GalNAc-偶聯ASO的皮下給藥來有效地傳遞肝臟。我們的CNS計劃利用鞘內傳遞的非結合ASO，在CNS中提供了足夠的分佈。我們的RAP平台具有通過將蛋白質水平恢復到正常生理範圍來治療任何具有臨床意義的疾病的潛力，包括單倍體不足疾病或隱性功能喪失疾病。此外，考慮到我們平台的多功能性，我們相信從我們最初的項目中獲得的知識和經驗將加快挑選主要候選人，並使我們能夠迅速擴大我們的渠道。
我們的節目
我們正在利用我們的RAP平台推進一系列最初專注於代謝和中樞神經系統疾病的項目，由於受影響患者的重大未得到滿足的需求，這些項目具有經過驗證的疾病生物學和誘人的潛在市場機會。我們保留所有候選產品和臨床前項目在全球範圍內的獨家開發和商業化權利。我們的主要候選產品和計劃包括目前處於第一階段臨床試驗的用於治療非傳染性疾病的候選產品CMP-CPS-001，以及用於治療SYNGAP1相關疾病的臨床前計劃CMP-SynGAP，我們預計將在2025年啓動最終的GLP毒理學研究，以便提交臨床試驗申請。
CMP-CPS-001：我們治療尿素循環障礙的主要候選產品
基於我們的臨床前研究，我們相信我們的主要候選產品CMP-CPS-001有可能成爲第一個治療最常見的UCDs的疾病修改療法，旨在通過與CPS1特異性regRNA結合來放大CPS1的表達來改善尿素循環活性。CMP-CPS-001是一種與GalNAc結合的皮下注射ASO，設計爲每月給藥。我們的臨床前研究表明，調節靶標regRNA的活性增加了CPS1基因，導致CPS1酶水平升高，從而使更多的氨轉化爲尿素，從而將氨水平降低到正常、健康的範圍。我們的臨床前研究還表明，CMP-CPS-001可以上調多種負責將氨轉化爲尿素的酶的產生，這可能使我們能夠解決85%以上的UCDs患者。我們正在對健康志願者進行的第一階段臨床試驗中評估CMP-CPS-001，預計將在2025年第一季度報告試驗SAD部分的所有四個隊列的數據，並在2025年下半年報告試驗MAD部分的數據。FDA授予罕見的兒科
 
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2024年8月將疾病名稱授予CMP-CPS-001用於治療非傳染性疾病，並於2024年9月向用於治療非傳染性疾病的CMP-CPS-001授予孤兒藥物名稱。
尿素循環障礙
UCDS是一組嚴重的遺傳性代謝性疾病，由基因突變引起，這些基因編碼八種酶和轉運體中的一種或多種，這些酶和轉運體是將氨轉化爲尿素所必需的，尿素然後從體內排出。尿素循環是從體內清除過量氨和有毒物質的關鍵代謝途徑，氨是蛋白質代謝的一種廢物，對中樞神經系統尤其如此。在肝臟中，含有氨的氮被轉化爲尿素，尿素是無毒的，水溶性的，很容易作爲尿液的一部分通過腎臟從體內排出。人體無法正確代謝氨會導致血液循環中有毒的全身水平，最終導致嚴重的健康後果，如神經功能障礙、癲癇發作和死亡。
包括CPS1在內的6種酶參與了氨向尿素的轉化。N-乙酰穀氨酸合成酶，或NAG，OTC，ASS1，ASL和精氨酸酶1，或ARG1。此外，兩種轉運蛋白ORNT1和Citrin在尿素循環的正常功能中起着關鍵作用。這些酶或轉運蛋白中的任何一種都會發生基因突變，導致功能缺失或功能降低，從而導致尿失禁和氨的積聚。尿素循環的示意圖如下所示。
尿素循環將氨轉化爲尿素。
[MISSING IMAGE: ph_sodiumacetate-4c.jpg]
UCDs發生在所有年齡段，從嬰兒到成年人，輕微的症狀可能不會被注意到，直到疾病、手術、蛋白質攝入或環境應激等應激源壓倒代償功能，通常會導致高氨血癥危機。我們估計，美國嚴重的、有症狀的UCDs的患病率約爲3,700人，其中90%是晚發患者，這些晚發患者中96%的人有酶缺陷，我們可以解決。據估計，在美國，UCDs的發病率約爲每35,000名新生兒中就有1例，而歐洲的發病率和發病率估計也差不多。UCDS的發病和嚴重程度具有很高的變異性，其嚴重程度與氨到尿素的轉化障礙的程度相關，與殘留酶功能的量成反比。據估計，10%的UCDS患者在新生兒發病時出現，嚴重症狀出現在出生後第一個月之前，酶水平低於正常水平的5%。在新生兒UCD發病時，血液中的氨濃度迅速上升，這種疾病的臨床後果通常在出生後一週內出現。肝移植通常需要在六個月大的時候進行。起病較晚的患者可能表現爲嚴重的
 
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神經心理併發症包括髮育遲緩、學習和智力障礙、注意力缺陷多動障礙和執行功能障礙。此外，儘管已有支持性治療，但反覆發生的高氨血癥危象仍然很常見，而且急性危及生命的發作可發生在任何年齡，無論最初出現的疾病嚴重程度如何。
最常見的UCD約佔UCD診斷的60%是OTC缺乏症，由OTC基因突變引起場外交易吉恩。與其他常染色體隱性遺傳病不同，OTC酶缺乏症是一種X染色體連鎖疾病。因此，這種疾病的嚴重病例在男性中更爲普遍，因爲男性只有一個X染色體副本。也有女性OTC缺乏症攜帶者，她們有輕微的症狀，可以從我們的治療中受益，但這些患者並不容易診斷，也不包括在我們的患病率估計中。據估計，美國非處方藥缺乏症的發病率爲每56,500名新生兒中就有1名。接下來兩種最常見的基因亞型是由ASS1和ASL酶的基因編碼突變引起的，這兩種缺陷分別影響了大約14%和16%的UCD患者。
按缺乏劃分的UCD患者人數
[MISSING IMAGE: pc_ucdpatient-4c.jpg]
尿素循環障礙的治療現狀及其侷限性
目前還沒有FDA批准的疾病修正療法來治療最普遍的UCDs。護理標準在性質上是支持性的，旨在減少高氨血癥危機的頻率，但不是消除高氨血癥危機。目前針對患者的治療方案包括努力降低血氨水平。血漿氨的降低是通過氮清除劑去除多餘的氮，以及補充瓜氨酸來實現的。必要時，可使用血液透析來降低氨濃度。
較長期的維持方案包括嚴格遵守低蛋白飲食，同時預防性使用氮素清除劑，後者會帶來繁重的藥丸方案，並顯著降低患者的生活質量。維持治療的目的是最大限度地減少氮的攝入，同時促進其通過替代途徑排出。現有的支持措施不夠，許多患者患有神經殘疾和過早死亡。肝移植通常僅限於早發性患者，旨在防止進一步的高氨危象和神經心理惡化，是唯一的根治方法，但只有不到10%的患者可用。
除了已獲批准的維持療法外，我們知道還有其他幾種候選產品正在開發中，僅用於治療部分UCDs。這些候選藥物通過輸注給藥，因爲它們利用脂納米粒，或LNP，或腺相關病毒爲基礎，或AAV爲基礎的方法，僅以糾正OTC表達不足爲目標。儘管這些技術具有治療潛力，但很少有人發表
 
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到目前爲止，這些項目的臨床數據和一些數據因延誤而受阻。此外，基於AAV的基因治療方法具有不可逆轉的作用機制，旨在僅解決12歲或12歲以上患者的OTC缺乏問題。這可能會將這些以AAV爲基礎的療法的初步臨床應用限制在較小的患者池中。像所有基於AAV的療法一樣，這些候選產品由於免疫原性而無法修改，潛在地限制了它們的長期用途。此外，隨着肝細胞的翻轉，療效可能會減弱，因此需要在基因治療效果減弱的患者中使用其他治療方法。雖然LNPs可以被糾正，但它們面臨着與重複給藥相關的潛在毒性的挑戰。
我們的UCDS解決方案：CMP-CPS-001
我們的主要候選產品CMP-CPS-001是一種潛在的疾病修改療法，旨在通過與CPS1特異的regRNA結合來放大CPS1的表達，CPS1是一種催化尿素循環第一步的酶。在我們的臨床前研究中，我們已經證明調節這種regRNA的活性會增加CPS1基因，導致CPS1酶水平升高，從而使更多的氨轉化爲尿素，從而將氨水平降低到正常、健康的範圍。我們的臨床前研究還表明，CMP-CPS-001可以上調多種負責將氨轉化爲尿素的酶的產生，這可能使我們能夠解決85%以上的UCDs患者。這包括非處方藥缺乏的患者群體以及ASS1和ASL，以及除CPS1和NAGS缺陷之外的其他患者。
我們的RAP平台使我們能夠(I)識別關鍵的增強子調製CPS1表達，(Ii)篩選針對該增強子表達的regRNAs的ASO，以及(Iii)產生旨在增加CPS1表情。我們開始了該項目的工作，確定了CPS1調控RNA目標，並在2021年確定了CMP-CPS-001的主要ASO序列。
我們已經展示了我們的RNA執行器的可控性體外培養 和 體內研究。下圖說明了與濃度相關的增加CPS1鉛-regRNA靶向ASO在健康供者肝細胞中獲得的mRNA體外培養學習。這種ASO被命名爲「CMP-CPS-001 Analog」，具有與CMP-CPS-001相同的序列和化學修飾，但缺少GalNAc連接物，這對體外培養交付.在這項研究中，健康人供體肝細胞和OTC突變肝細胞均用一系列濃度的CMP-CPS-001類似物處理， CPS1 測量mRNA水平並將其標準化爲未處理的細胞。如下圖所示，這項研究的結果表明ASO提高了 CPS1 野生型和野生型均呈濃度依賴性 場外交易 突變人肝細胞。CMP-CPS-001模擬物的GalNAc結合版本是我們的主要候選產品CMP-CPS-001。
 
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濃度依賴性增加 CPS1 mRNA
[MISSING IMAGE: bc_concentration-4c.jpg]
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誤差線代表平均值的標準誤; UTC表示未處理對照; NMC表示非靶向對照。
我們的臨床前研究
我們對小鼠Otc缺乏症模型中CPS 1上調的臨床前評估
場外spf-ash 小鼠是一種已建立的OTC缺乏症動物模型，其攜帶 場外交易 突變將Oct表達降低至低於野生型水平的10%。與野生型小鼠相比，急性氨激發後，這些小鼠的血漿氨水平升高。我們使用這個模型來證明提升表達的概念 CPS1 可以克服OTC的不足, UCD中最常見突變的酶。我們應用我們的RAP平台來識別針對小鼠的替代ASO Cps1 regRNA以便在該模型中進行研究。
在第一項研究中，成年Octspf-ash給小鼠注射8劑(第1、3、5、9、11、13、15和17天)專門針對小鼠的ASOCps13個不同劑量水平(8.33(N=4)、16.6(N=4)和33.3 mg/kg(N=3))。對照組接受安慰劑(磷酸鹽緩衝鹽水，或PBS)。在最後一次服藥兩天後，小鼠接受了注射15N-標記氯化銨。30分鐘後，抽血測定總氨和15N-尿素水平。採用適當的統計檢驗，包括雙因素方差分析和p值報告，確定組間的統計學意義。P值(或概率值)用於確定實驗結果是否具有統計學意義。低p值意味着給定結果是隨機事件的結果的可能性非常低。高p值意味着假設零假設爲真，這種結果很可能是隨機發生的。通常，小於0.05的p值(或事件隨機的5%的概率)被認爲是統計上顯著的。在我們的臨床前研究中，p值<0.05被認爲具有統計學意義。在某些情況下，我們確定了由於有限的組大小、小的效應大小和變異性而不符合統計學意義的效應的方向性趨勢。如下圖所示，與服用安慰劑(稱爲磷酸鹽緩衝鹽水或PBS)的小鼠相比，使用小鼠替代工具ASO治療這些非處方藥缺陷小鼠後，氨的排泄量呈劑量依賴性下降，包括最高劑量水平下減少48%(p<0.01)，同時尿素合成有增加的趨勢(包括在最高劑量水平下增加20%)。這表明，上調的Cps1可以在下游致病突變的背景下改善氨代謝場外交易基因，有毒氨的減少大於尿素的增加。
 
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瞄準Cps1帶有ASO的regRNA導致氨水平下降和尿素產量增加
[MISSING IMAGE: lc_ureaproduction-4clr.jpg]
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**表示p<.01；OtcD表示非處方藥缺乏；PBS表示磷酸鹽緩衝鹽水；誤差條表示平均值的標準誤差。
第二個非處方藥spf-ash通過小鼠實驗，研究升麻的藥效學效應的起效和持續時間。Cps1在非處方藥缺乏的情況下表達。在本研究中，小鼠分3天(第1、3和5天)分別給予ASO 10、30和90 mg/kg三個劑量水平。對照組動物接受安慰劑治療。在給藥前，從最後一次給藥後三天開始，每週間隔一次給動物隊列注射氨刺激，總共持續8周。在激發後30分鐘抽血，測量總氨水平。如下圖所示，作用的開始是劑量依賴的，高、中、低劑量組分別在劑量後3、10和22天將氨水平降低到野生動物的範圍或Wt範圍內。服藥後5至6周，氨水平接近基線水平，顯示出持久的、超過一個月的藥效學效果。此外，ASO治療對Cps1對信使核糖核酸進行了評估，發現高劑量組在第15天的峯值增加了約71%，到第29天恢復到基線水平。中等劑量組顯示出大約27%的增長Cps1信使核糖核酸和氨的顯著減少。低劑量組表現出最小的影響Cps1在測試的時間點，信使核糖核酸具有較慢的氨還原開始，但仍顯示出總體效果。這些數據表明，氨的顯著減少是由於對轉錄的影響不大，以及尿素循環中相關通量的增加。
 
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瞄準Cps1帶有ASO的regRNA導致氨水平持續下降
[MISSING IMAGE: lc_ammonialevel-4c.jpg]
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誤差條表示平均值的標準誤差；PBS表示磷酸鹽緩衝鹽水。
CMP-CPS-001在人源化肝臟小鼠中的臨床前評價
上述研究是使用以小鼠爲靶標的小鼠代理ASO進行的Cps1RegRNA。評價CMP-CPS-001對尿失禁的影響體內我們使用的小鼠的肝臟重新填充了來自健康人類捐贈者的肝細胞。這些人源化肝臟的小鼠被給予了15N-氨激發，然後在第8、12、15和19天分別給予25 mg/kg的CMP-CPS-001。15在第8天和第15天給藥之前，N-氨挑戰，然後在第22天再次給藥。總氨和15在每個時間點測定N-尿素。與使用OTC進行的研究一致spf-ash小鼠，這項評估的結果，如下圖所示，也證明了CMP-CPS-001靶向Cps1隨着尿失禁的增加(在第22天約爲31%，p<0.01)，regRNA在統計學上顯著降低了氨水平(在第22天約爲71%，p<0.05)。與OTC缺乏的小鼠研究類似，這項在野生型人源化肝臟小鼠中的研究表明，氨的大幅減少(約71%)與尿素的較溫和增加(約31%)相關。
 
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在第22天，野生型人源化小鼠與安慰劑組小鼠相比，CMP-CPS-001產生了統計上顯著的氨水和尿失禁水平變化
[MISSING IMAGE: lc_ammoniaureagen-4clr.jpg]
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誤差條表示平均值的標準誤差；*表示p<0.05；**表示p<0.01。
第22天處死動物，收集肝臟，測定CPS1和其他尿素循環酶的表達水平。如下圖所示，使用CMP-CPS-001處理後，雖然在統計學上沒有顯著意義，但可以定向增加其表達。CPS1增長約20%，類似的增長場外交易。此外，另外兩種尿素循環酶(ASL 和 ARG1)進行了觀察。這表明，基因表達的增加CPS1可以增強尿素循環多個階段的酶活性，支持CMP-CPS-001作爲除非處方藥缺乏外的尿素循環障礙的潛在治療方法。我們跨多個尿素循環酶對UCD相關mRNA轉錄的研究結果如下所示。
CMP-CPS-001促進多種尿素循環酶的轉錄
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誤差條表示平均值的標準誤差；PBS表示磷酸鹽緩衝鹽水。
 
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由於氨是一種劇毒分子，出於安全考慮，不能在臨床試驗中使用氨挑戰。取而代之的是，可以通過給受試者進行URT來評估尿素循環的代謝輸出13C-乙酸鈉。醋酸鈉是一種常見於食物來源的鹽，和氨一樣，碳在尿素循環中代謝，並在尿液中排泄。13作爲URT的一部分，參與者攝入乙酸鈉的標記同位素乙酸鈉，以測量尿素循環的整體活性，並在多個時間點抽取血液，以測量13生成的C-尿素。這種尿失禁的測量方法代表了尿素循環代謝輸出的一個有臨床意義的信號。尿素循環新陳代謝產量的增加，如13C-醋酸鈉的代謝，預計與氨代謝量的增加相關。尿失禁發生率與尿失禁的嚴重程度呈負相關。研究表明，雖然這些疾病的無症狀攜帶者的基線血漿尿素水平與健康志願者沒有區別，但有症狀的患者的基線血漿尿素水平顯著低於健康志願者。值得注意的是，先前設計用於治療非處方藥缺乏患者的治療藥物的臨床試驗中對尿失禁的測量已經被證明能夠很好地轉化爲臨床反應。儘管臨床前研究表明尿素的增加不如氨水的減少明顯，但我們相信尿失禁是治療效果的可靠指標。因此，在我們的健康志願者第一階段臨床試驗中，我們將該分析納入了正在進行的CMP-CPS-001評估中。根據我們的臨床前研究，我們認爲尿失禁的微小增加(約20%)最終可能在後續試驗中轉化爲患者有意義的臨床活動。我們可能會在健康志願者中觀察到較小的增加，因爲他們的尿失禁發生率是滿負荷運行的，當在尿失禁發生率較低的患者中進行測試時，這並不代表潛在的療效。然而，有可能增加13由URT測量的C-醋酸鈉代謝與氨代謝的增加無關，檢測結果的可變性可能會使解釋變得困難。有關我們使用這種分析方法的進一步討論，請參閱「風險因素--臨床前研究和早期臨床試驗的結果可能不能預測未來的結果或後來的臨床前研究和臨床試驗的成功。」
我們在非人靈長類動物中的臨床前評估
還研究了CPS1產量增加對野生型食蟹猴尿失禁的影響。這些NHP分兩次給藥，每次5 mg/kg，間隔30天，第二次給藥一週後測量尿素產量。爲了測量尿失禁的發生，給動物注射13C-醋酸鈉，在四個小時內的八個時間點抽血。濃縮物13用URT測定C-尿素。如下所示，與服用安慰劑的動物相比，CMP-CPS-001治療增加了40%的尿失禁(在180分鐘時p<0.05；在240分鐘時p<0.01)。正如在人源化小鼠研究中一樣，這項研究表明，CMP-CPS-001可以增加野生動物的尿素循環活性。此外，NHP研究在健康志願者身上使用了正在進行的第一階段臨床試驗中使用的相同方法來測量尿失禁，支持這種方法來測量人類的藥效學效應。
 
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在野生型NHP中，與安慰劑相比，CMP-CPS-001增加了尿失禁
[MISSING IMAGE: lc_ureagenesisauc-4c.jpg]
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誤差條表示平均值的標準誤差；PBS表示磷酸鹽緩衝鹽水；*表示p<0.05；**表示p<0.01。
臨床前安全性評價
在爲期三個月的小鼠和NHP GLP毒性研究中對CMP-CPS-001進行了評估。動物皮下注射，每月一次，連續三個月。在這兩個物種中，CMP-CPS-001總體上耐受性良好，所有臨床觀察都被認爲是非不良的，因爲嚴重程度較低，缺乏臨床相關性。在12.5 mg/kg和50 mg/kg劑量下沒有觀察到明顯的不良反應，這是分別在小鼠和NHP中測試的最高劑量水平。藥物代謝和藥代動力學評估反映了與藥物類別一致的發現。
我們正在進行的第一階段臨床試驗
CMP-CPS-001目前正在一項約96人的隨機、雙盲和安慰劑對照的第一階段臨床試驗中進行評估，以評估澳大利亞健康志願者的安全性、耐受性以及藥代動力學和藥效學，在澳大利亞，我們能夠受益於澳大利亞政府提供的某些具有成本效益的稅收優惠。CMP-CPS-001每月皮下注射一次。這項試驗的主要終點包括安全性和耐受性，次要終點是使用我們的NHP研究中使用的相同的URT來評估尿失禁的變化。納入URT評估旨在建立URT方法，該方法可用於優化UCDs患者未來註冊研究的設計，並允許正常尿失禁發生率的參考範圍作爲UCDs患者研究的工具和我們與監管機構接觸的支持。
試驗的SAD部分被分成四組，每組10-12名受試者。每個隊列中的9名受試者接受CMP-CPS-001治療，另外3名受試者接受安慰劑治療。我們在2024年3月給這項第一階段SAD臨床試驗的第一名參與者服用了藥物。在第一個隊列中，劑量水平從0.2毫克/公斤開始，根據臨床試驗設計，除非達到最大耐受量，否則劑量水平會隨着每個後續隊列的增加而增加，只有在安全審查委員會確認安全性和耐受性兩週後，隊列之間的劑量才會增加。假設在前兩個SAD隊列中沒有觀察到與藥物相關的不良事件，該試驗的設計是在四個MAD隊列中啓動對CMP-CPS-001的評估，每個隊列12名受試者，與後一個SAD隊列同時交錯。正如第一階段臨床試驗的SAD部分的設計一樣，在第一階段臨床試驗的MAD部分的每個隊列中，活躍的候選治療方案與安慰劑參與者的比例將是3：1。確定了第一階段臨床試驗的MAD部分的初始劑量水平和劑量範圍
 
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根據正在進行的SAD試驗部分的觀察結果。在爲期59天的安全審查委員會確認第一階段臨床試驗的MAD部分後，將出現劑量升級。我們預計將在2025年第一季度報告試驗SAD部分的所有四個隊列的數據，並在2025年下半年報告試驗MAD部分的數據。
第一階段臨床試驗設計
[MISSING IMAGE: fc_clinicaltrialdesign-4c.jpg]
中期1期臨床試驗數據-SAD隊列1和2
截至2024年10月，我們的CMP-CPS-001第一階段臨床試驗的安全審查委員會(SRC)已經審查了所有報告的安全性數據，包括從SAD隊列1到3的治療緊急不良事件以及批准的劑量升級到隊列4，這是試驗方案中規定的最高劑量。我們還完成了所有四個SAD隊列和CMP-CPS-001第一階段臨床試驗MAD部分的隊列1的劑量。已經啓動了第一階段臨床試驗MAD部分的第二個隊列，所有參與者都接受了第一個計劃劑量。執行了一項有計劃的、以安全爲重點的中期分析，以評估截至2024年8月6日的SAD隊列1和2的盲法安全數據。到目前爲止，還沒有觀察到令人擔憂的安全趨勢，也沒有發生與治療相關的嚴重不良事件，而且對CMP-CPS-001的耐受性良好。
計劃中的臨床試驗
假設我們正在進行的針對健康成年志願者的第一階段臨床試驗和監管機構的監管反饋成功完成，我們計劃利用一種逐步開發的方法，啓動一個或多個涉及CMP-CPS-001的52周第二/3階段臨床試驗，並有可能進行開放標籤擴展。我們預計這兩個2/3階段臨床試驗中的第一個階段將招募兩歲或兩歲以上被診斷爲OTC、ASL或ASS1缺乏症的患者，這些患者將被隨機分配到我們的積極治療候選藥物或安慰劑中。我們目前預計，2/3期臨床試驗最初將從成年人開始，並按照監管機構的要求，按年齡段逐步擴展到兩歲或以上的患者。關鍵終點可能包括響應者分析，即與基線相比氨水平的降低和/或維持，飲食自由化，氮清除劑的減少，尿失禁的增加，以及在治療期間維持NO或減少臨床發作。假設在中期分析期間對非處方藥試驗結果的評估是積極的，我們設想啓動第二階段2/3臨床試驗，擴大登記範圍，包括ASS1和ASL缺陷患者群體。
CMP-SynGAP治療SYNGAP1相關疾病
我們最初的中樞神經系統開發計劃CMP-SynGAP旨在解決SYNGAP1相關疾病的根本原因。CMP-SynGAP利用了一種新的方法，該方法針對Syngap1轉錄水平的基因
 
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旨在恢復SynGAP功能。我們正在推進我們的CMP-SynGAP計劃，通過瞄準SYNGAP1相關疾病的直接原因單倍體功能不全來解決這些患者的重大未得到滿足的需求，我們認爲可以通過靶向SYNGAP1 regRNAs進行治療。我們預計將在2025年啓動最終的GLP毒理學研究，以便提交臨床試驗申請。
Syngap1相關疾病
突觸RAS GTP酶激活蛋白，或SynGAP，在認知發育和正常突觸功能中起關鍵作用，通過信號衰減使突觸可塑性和軸突形成。Syngap1相關疾病是由致病變種引起的一組神經發育疾病Syngap1基因導致單倍體不足狀態，使SynGAP蛋白水平降低高達50%。這些SYNGAP1致病變異體或突變中的大多數是突變，導致蛋白質截斷或通過無義介導的衰退破壞RNA，最終導致蛋白質水平降低和單倍體不足。這些障礙可以表現爲各種症狀，包括髮育遲緩、運動障礙和自閉症譜系障礙的特徵。癲癇是SYNGAP1相關疾病的常見特徵，95%以上的兒童患有癲癇，癲癇通常始於兒童早期。幾乎所有的兒童都有不同程度的發育遲緩和認知障礙，儘管疾病症狀和嚴重程度差別很大。Syngap1相關疾病是常染色體顯性遺傳，如果兩個等位基因中的任何一個發生突變，就會出現臨床疾病。在大多數情況下，致病變異是自發發生的，不是遺傳的。患者對SYNGAP1相關疾病的估計差異很大。我們估計，在美國已有5000人被診斷出患有這些疾病，儘管我們認爲更多的輕微症狀仍未得到診斷，也不包括在這一估計中。據估計，SYNGAP1相關疾病的發病率在10萬人中從1到40人不等，據報道，這種疾病佔所有智力殘疾病例的0.5%到1.0%。
當前的治療方法及其侷限性
目前還沒有FDA批准的治療SYNGAP1相關疾病的藥物，無論是疾病修改還是其他治療。也沒有明確的治療方案，這取決於癲癇的類型和嚴重程度以及疾病的其他神經學特徵。治療通常僅限於支持性的物理、職業和語言治療。抗癲癇藥物的組合可以用來治療癲癇，儘管與SYNGAP1相關的疾病被證明很難用現有的治療方法來控制。多達50%的患者對藥物沒有足夠的反應，在這種情況下，植入式設備，如用於迷走神經刺激的設備，可能會提供遞增的治療益處。
我們的解決方案
我們的CMP-SynGAP計劃是一種新的方法，目標是Syngap1基因在轉錄水平上恢復SynGAP功能並改善症狀。我們正在推進我們的CMP-SynGAP計劃，通過瞄準SYNGAP1相關疾病的直接原因單倍體功能不全來解決這些患者的重大未得到滿足的需求，我們認爲單倍體功能不全可以通過regRNA進行靶向。由於單倍體不足是SYNGAP1相關疾病的特徵，因此上調Syngap1基因表達可能使蛋白質水平增加，這可能產生治療益處，包括潛在的改善記憶力和癲癇發生率。我們的CMP-SynGAP計劃利用鞘內注射的ASO治療SYNGAP1相關疾病。我們已經鑑定了特定的regRNA序列，涉及Syngap1轉錄並利用我們的RAP平台生成ASO，其功能是增加Syngap1抄寫。
我們的臨床前研究
我們目前正在尋求並行工作流程，以確定用於小鼠概念驗證研究的工具ASO，以及人類特定的ASO作爲候選藥物，以評估ASO的臨床效果Syngap1 患者源性神經元和表達人的小鼠中的水平 Syngap1.
已發現人類特定ASO增加 Syngap1 人類神經元中的mRNA 體外培養 如下圖（左）所示。此外，通過腦室內給藥小鼠工具ASO
 
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注射給新生小鼠，目標是確認增加的能力 SYNGAP1 表情腦組織評估顯示，腦組織中的腦細胞呈劑量依賴性增加 SYNGAP1 給藥後三週mRNA水平。這些發現如下圖（右）所示。未來的研究將評估增加的影響 SYNGAP1 因單倍不足引起的功能缺陷的表達。
劑量依賴性增加 SYNGAP1 小鼠大腦中的mRNA
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[MISSING IMAGE: lc_syngap1brainsofmice-4clr.jpg]
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誤差線代表平均值的標準誤; TTC表示非靶向對照。​
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垂直誤差條表示信使核糖核酸摺疊變化增加的標準差；水平誤差條表示測得的ASO濃度的標準差。
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作爲我們對人類神經元中鉛的特異性ASO的評估的一部分體外培養，我們已經證實SYNGAP1患者來源的誘導多能幹細胞或IPSC神經元的數量是其一半Syngap1信使核糖核酸來源於家族對照IPSC神經元。兩位有代表性的首席ASO展示了他們在提高目標參與度方面的強勁表現Syngap1在對照和突變神經元中至少有兩倍的mRNA，其中Syngap1MRNA水平完全恢復到野生型水平。我們正在繼續探索IPSC神經元的電生理和生化表型體外培養將表達增加與疾病相關表型的益處聯繫起來。
[MISSING IMAGE: lc_humanneurons-4c.jpg]
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誤差條表示摺疊變化增加的標準差Syngap1信使核糖核酸水平；NTC代表非靶向對照。ASO-7和ASO-9表示我們的CMP-SynGAP計劃的兩個主要候選ASO。
我們預計將在2025年啓動最終的GLP毒理學研究，以便提交臨床試驗申請。
 
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雜合性家族性高膽固醇血癥的治療方案
我們的CMP-FH計劃的重點是開發一種RNA執行器，作爲一種疾病修正療法，以降低FH治療中的低密度脂蛋白-c水平。FH是一組導致低密度脂蛋白-c水平升高的遺傳性疾病，部分原因是肝臟中低密度脂蛋白受體水平降低，從而減少了肝臟介導的低密度脂蛋白-c的清除。
我們的CMP-FH計劃利用GalNAc結合的、皮下遞送的ASO，旨在增加LDLR的表達，以增強肝臟介導的低密度脂蛋白-c水平的清除。利用我們的RAP平台，我們確定了調節LDLR表達，併產生多個領先的RNA啓動子，增加LDLRencoding mRNA和相應蛋白的表達。我們的體內臨床前研究表明，LDLR轉錄增加導致LDLR蛋白合成顯著增加，低密度脂蛋白-c降低，爲我們的治療方法提供了證據。2024年8月，我們根據新出現的非人類靈長類臨床前數據確定，儘管我們目前的候選產品作爲單一療法的耐受性一般很好，但它不太可能與目前可用的療法觀察到的益處大小相匹配。因此，在這個時候，我們做出了戰略決策，將我們的發展資源集中在推進CMP-CPS-001和我們的CMP-SynGAP計劃上。
製造戰略
我們不擁有或經營，目前也沒有建立任何製造設施的計劃。我們依賴第三方合同製造商生產我們的臨床試驗候選產品，如果我們獲得市場批准，我們將依賴這些第三方進行商業生產。此外，我們依賴第三方包裝、標記、存儲和分發我們的候選產品，如果獲得營銷批准，我們打算依賴第三方提供我們的商業產品。我們預計這一戰略將使我們能夠保持更高效的基礎設施，避免依賴我們自己的製造設施和設備，同時使我們能夠將我們的專業知識集中在我們產品的臨床開發和未來的商業化上。化學、製造和控制，或CMC，是藥物開發過程中的關鍵要素，涉及用於評估藥物產品的物理和化學特性的各種程序，以確保其質量和在整個生產過程中的一致性。隨着開發過程的成熟，CMC的複雜性會增加。
許可和合作協議
懷特黑德研究所專利許可協議
2019年10月，我們與懷特黑德生物醫學研究所(「懷特黑德研究所」)簽訂了一項專利許可協議(經2021年12月和2023年11月修訂的「懷特黑德協議」)，根據該協議，我們獲得了由懷特黑德研究所擁有或控制的某些專利權項下的全球範圍內的、收取版稅的、可再許可的許可，以開發、製造、製造、使用、銷售、提供銷售、租賃和進口產品，以及在每種情況下，在人類和動物治療和診斷領域執行和執行許可過程。根據懷特黑德協議授予的許可包括一般與使用寡核苷酸調節基因表達的方法有關的某些專利權的獨家許可，以及一般與通過靶向某些基因組序列調節基因表達的方法有關的某些專利權的共同獨家許可。
根據懷特黑德協議，懷特黑德研究所保留爲研究、教學和其他教育目的實踐許可專利權的權利，包括用於第三方贊助的研究，並向其他非營利性和學術機構授予僅用於非商業研究、教學和其他教育目的的非獨家許可。根據《懷特黑德協議》授予我們的許可還受制於美國政府根據適用法律對聯邦研究經費產生的發明擁有的某些權利。此外，許可證僅限於懷特黑德研究所授予特定第三方的用於內部研究目的的特定非排他性許可證，以及特定第三方持有的某些先前存在的權利，該第三方是與懷特黑德研究所簽訂的特定贊助研究協議或SRA的一方。根據SRA，懷特黑德研究所承諾如果某些發明不起訴所述第三方
 
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在SRA下產生的專利，或SRA發明，由許可的專利權主導，因此我們被排除在主張從Whitehead Institute獲得的涵蓋SRA發明的針對所述第三方的某些專利權之外。
我們有義務用一定的努力來開發一個或多個產品或許可工藝，並將產品或許可工藝在主要市場上商業化。此外，從生效之日起五年起，在符合某些條款和條件的情況下，《懷特黑德協議》要求我們談判，並可能根據獨家許可專利權向第三方發放強制性再許可，以製造、製造、使用、銷售、要約銷售或進口與當時提供出售或由我們或代表我們進行真正研究或開發的許可產品或許可過程不直接競爭的產品或過程。
根據懷特黑德協議的條款，我們向懷特黑德研究所支付了10萬美元的預付許可證頒發費用，以及與2021年12月和2023年11月對協議的修訂相關的額外費用，這些費用在我們的綜合運營和全面虧損報表中記爲研發費用。根據該協議，我們還有義務支付每年的許可證維護費，根據該協議，我們已支付了截至2023年12月31日的總計16美元萬。此外，我們有義務就根據該協議授予我們的某些專利權支付某些申請、起訴和維護費，根據該協議，我們已支付了截至2023年12月31日的總計22萬美元。根據協議條款，我們有義務在某些特定或有事件發生時支付總計高達190萬的潛在發展里程碑付款。此外，如果我們根據懷特黑德協議成功地將產品商業化，則我們將被要求按不到淨銷售額的1%到個位數的中位數或淨銷售額的運行特許權使用費的百分比向懷特黑德研究所支付分級特許權使用費，但須具體減少，直到涉及該產品的懷特黑德研究所專利的最後到期有效主張或第一次商業銷售後七年，每種情況下都是基於產品和國家/地區的。
特許權使用費義務的預期終止將取決於許可地區內許可專利的專利期延長的可用性和適用性等因素。懷特黑德協議將一直有效，直到公司自願終止，如果公司未能支付根據協議到期的任何金額或嚴重違反協議並未能糾正此類違規行爲，懷特黑德研究所可能會提前終止協議。最後一項到期的專利，如果根據懷特黑德協議頒發，預計將於2043年到期。
競爭
近年來，生物技術和製藥行業在新陳代謝和中樞神經系統相關疾病和障礙的新療法的快速開發方面進行了大量投資。
我們面臨着來自多個來源的激烈競爭，包括大型和專業製藥和生物技術公司、學術研究機構和政府機構以及公共和私人研究機構。我們的競爭對手在所採用的技術水平或候選產品的開發水平上與我們競爭。此外，許多小型生物技術公司已經與大型老牌公司建立了合作關係，以(I)爲其產品的研究、開發和商業化獲得支持，或(Ii)結合幾種治療方法來開發更持久或更有效的治療方法，這些治療方法可能會直接與我們當前或未來的候選產品競爭。我們預計，隨着新療法及其組合、技術和數據在反義寡核苷酸療法領域以及代謝和中樞神經系統相關疾病和障礙的治療中出現，我們將繼續面臨日益激烈的競爭。
除了目前針對我們在治療開發計劃中針對的疾病的護理標準治療外，許多締約方正在進行大量的商業和學術臨床前研究和臨床試驗，以評估新技術和候選產品。
 
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對於UCDs患者的廣泛治療，我們將與已經商業化了氮氣清除劑拉維蒂的安進競爭。其他正在開發中的療法僅專注於非處方藥缺乏症患者，假設它們在臨床開發方面取得成功，我們將在這方面與Ultragenyx製藥公司、Arcturus治療控股公司和iECure等公司展開潛在競爭。Ultragenyx製藥公司正在爲12歲及以上的非處方藥患者開發潛在的治療方法；而iECure最初只針對新生兒患者。在針對SYNGAP1相關疾病的候選產品的開發水平上與我們直接競爭的公司包括Stoke治療公司和Praxis Precision Medicines公司。致力於將反義寡核苷酸作爲治療藥物進行商業化和開發的公司包括Alnylam製藥公司和Ionis製藥公司。
我們的許多競爭對手，無論是單獨還是與各自的戰略合作伙伴合作，在研發、製造、監管審批流程和營銷方面都比我們擁有更多的財務資源和專業知識。製藥、生物製藥和生物技術領域的合併和收購活動可能會導致我們的少數競爭對手更集中資源。規模較小或處於初創階段的公司也可能成爲重要的競爭對手，特別是通過與老牌公司的大規模合作安排。這些競爭對手還在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨床試驗場地和臨床試驗的患者登記，以及在獲取與我們的計劃互補或必要的技術方面與我們競爭。
如果我們的一個或多個競爭對手開發和商業化的產品比我們建議的產品更安全、更有效、更耐受、或更方便或更經濟，我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能能夠更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准，從而在我們能夠進入市場之前佔據更強大或主導的市場地位。影響我們所有項目成功的關鍵競爭因素可能是產品安全性、有效性、便利性和治療成本。
知識產權
我們相信，我們的知識產權是一項戰略性資產，有可能爲我們提供競爭優勢。我們努力保護和加強我們認爲對我們的業務重要的專有技術、發明和改進，包括追求、維護和捍衛專利權，無論是內部開發的還是從第三方獲得許可的。我們還依賴與我們的專有技術和產品候選相關的商業祕密和技術訣竅、持續的技術創新和許可內機會來發展、加強和維護我們的專有和知識產權地位。此外，我們還可能依賴數據排他性、市場排他性和專利期延長(如果可用)，並計劃尋求和依賴通過孤兒藥物指定提供的監管保護。我們的商業成功可能在一定程度上取決於我們是否有能力獲得和維護對我們的技術、發明和改進的專利和其他專有保護；保護我們的商業祕密的機密性；捍衛和執行我們的專有權利，包括我們的專利；以及在不侵犯第三方有效和可強制執行的專利和其他專有權利的情況下運營。
我們全資擁有和授權的專利組合包括涵蓋我們的RAP平台和當前候選產品的各個方面的專利權，以及公司不再追求的某些遺留項目。截至2024年9月4日，我們的專利組合由25個專利家族組成，其中包括2個擁有美國授權的專利，16個在許可的美國發布的專利，24個在許可的外國發布的專利，20個擁有或在許可中的美國未決專利申請(包括臨時專利申請)，42個擁有或在許可中的外國未決專利申請，以及4個尚未進入國家階段的擁有或在許可中的專利合作條約申請或PCT申請。我們的目標是繼續擴大我們的專利組合，以保護我們的技術、發明、改進以及當前和未來的候選產品。我們的知識產權組合涵蓋的候選產品和技術領域的示例如下。
與節目相關的知識產權
我們專利組合中與計劃相關的專利權爲設計用於解決某些疾病和障礙的候選產品提供了覆蓋範圍。我們主導項目的與項目相關的專利申請包括下面介紹的專利申請。以下描述的每一項與程序相關的專利申請均由我們全資擁有。
 
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CMP-CPS-001計劃
我們的主要候選產品CMP-CPS-001旨在擴增CPS1的表達。截至2024年9月4日，我們在澳大利亞、巴西、加拿大、中國、歐亞大陸、歐洲、以色列、印度、日本、韓國、墨西哥、新西蘭、新加坡和南非擁有兩項美國非臨時性專利申請和14項外國專利申請，涉及物質組成，包括旨在擴大CPS1表達的CMP-CPS001，以及治療UCDs的方法。這些專利申請中的每一項都是基於2022年12月提交的PCT申請的全國性或地區性階段申請，並要求優先於兩項獨立的美國臨時專利申請，其中最早的一項於2021年12月提交。我們預計，由這些專利申請頒發或聲稱擁有優先權的專利(如果有)將於2042年到期，不包括任何專利期限調整或延長。
CMP-SynGAP計劃
我們的CMP-SynGAP程序旨在放大SYNGAP1的表達。截至2024年9月4日，我們擁有一項於2023年12月提交的未決PCT申請，該申請聲稱優先於2022年12月提交的一項美國臨時專利申請，以及兩項於2024年6月提交的未決美國臨時專利申請，每項申請都與物質的組成有關，包括旨在放大SYNGAP1表達的ASO，以及治療SYNGAP1相關疾病的方法。我們預計，要求優先於這些專利申請的專利(如果有)將在2043年至2045年之間到期，不包括任何專利期調整或延長。
CMPFH程序
我們的CMP-FH計劃旨在擴增LDLR的表達。截至2024年9月4日，我們擁有2024年5月提交的兩項未決的美國臨時專利申請，涉及物質的組成，包括旨在放大LDLR表達的ASO，以及治療家族性高膽固醇血癥的方法。我們預計，要求優先於這些專利申請的專利(如果有)將在2044年至2045年之間到期，不包括任何專利期調整或延長。
除了我們上面列出的計劃，我們還申請了與ASO組合物有關的專利申請，這些組合物涉及參與轉錄額外基因靶標的regRNAs，以及它們用於治療可能受益於基因表達上調的其他疾病或紊亂。截至2024年9月4日，我們在澳大利亞、加拿大、中國、歐洲、以色列、印度、日本和墨西哥擁有一項美國非臨時專利申請和八項外國專利申請，涉及治療尿素循環障礙的成分和方法。這些專利申請中的每一項都是基於2022年9月提交的PCT申請的全國性或地區性階段申請，該申請要求優先於兩項獨立的臨時美國專利申請，其中最早的一項於2021年9月提交。我們預計，這些未決專利申請(如果有)頒發的專利或要求其優先權的專利將於2042年到期，不包括任何專利期限調整或延長。截至2024年9月4日，我們擁有一項於2023年6月提交的未決PCT申請，聲稱優先於三項獨立的美國臨時專利申請，其中最早的一項於2022年6月提交，涉及治療包括額顳部癡呆在內的多種疾病和障礙的成分和方法。我們預計，從這項待決申請中獲得優先權的專利(如果有)將於2043年到期，不包括任何專利期限調整或延長。截至2024年9月4日，我們擁有2023年11月提交的一項PCT申請，要求優先於2022年11月提交的一項美國臨時專利申請，該申請涉及治療淤膽性肝病的組合物和方法。我們預計，從這項待決申請中獲得優先權的專利(如果有)將於2043年到期，不包括任何專利期限調整或延長。
平台相關知識產權
除了與項目相關的知識產權，我們的知識產權組合還包括針對我們的RAP平台的專有技術和專利申請，以及在懷特黑德生物醫學研究所或懷特黑德研究所內部開發或獲得許可的其他技術。受制於此類專利申請的示例性平台技術包括使用寡核苷酸調節基因表達的方法、表徵增強子-啓動子對的方法、以及調節依賴凝集物的轉錄的方法。這些平台技術和我們相關的知識產權組合與我們現有的候選產品和我們未來可能開發的產品廣泛相關。
 
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我們不斷評估和完善我們的知識產權戰略，同時開發新的候選產品和技術。爲此，我們預計將提交更多的專利申請，以支持現有的和新的候選產品以及新技術。
我們阻止第三方製造、使用、銷售、營銷、提供銷售、進口和商業化我們的候選產品和技術的能力取決於我們根據涵蓋我們候選產品和技術的有效和可強制執行的專利和其他知識產權所擁有的權利的程度。我們無法預測我們擁有的或許可的待定專利申請和未來專利申請是否或何時會導致專利的頒發，也無法預測未來可能授予我們的任何專利在保護我們的候選產品和技術方面是否具有商業用途。
個別專利的條款取決於獲得專利的國家的法律條款。在我們提交申請的大多數國家，包括美國，專利期爲自提交非臨時專利申請的最早日期起20年。在美國，專利期限的延長可以通過專利期限調整來延長，專利期限調整可以補償專利權人因美國專利商標局(USPTO)在授予專利時的行政延誤而造成的損失，或者如果一項專利因之前提交的專利而被最終放棄，則專利期限可能會縮短。
在美國，根據《哈奇-瓦克斯曼法案》，涵蓋FDA批准的藥物的專利期限可能有資格延長，作爲FDA監管審查過程中專利期限損失的補償。展期可以在專利到期後最多五年，但不能將專利的剩餘期限從產品批准之日起總共延長14年。在有資格延期的專利中，只有一項專利可以延期，而且一項給定的專利只能延期一次。歐洲和某些其他司法管轄區也有類似的規定，以延長涵蓋經批准的藥物的專利的期限。如果我們的候選產品獲得批准，我們打算申請延長專利期限(如果有)，以延長涵蓋經批准的候選產品的專利期限。我們還打算在任何可用的司法管轄區尋求專利期限延長，但不能保證適用當局，包括美國的FDA，會同意我們的評估，即應批准此類延長，以及如果批准，延長的時間。
除了專利保護，我們還依靠專有技術和商業祕密保護我們的專有信息來發展和維護我們的專有和知識產權地位。然而，商業祕密可能很難保護。儘管我們採取措施保護我們的專有信息，包括與我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方簽訂協議，但這些個人可能會違反此類協議並泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，我們可能無法獲得足夠的補救措施。此外，第三方可以獨立開發相同或類似的專有信息，或以其他方式訪問我們的專有信息。因此，我們可能無法有意義地保護我們的專有技術、商業祕密和專有信息。
美國的政府管制
FDA和聯邦、州和地方各級以及外國的其他監管機構，除其他外，對藥品的研究、開發、測試、製造、定價、報銷、銷售、質量控制、批准、包裝、儲存、記錄、標籤、廣告、促銷、分銷、營銷、批准後的監測和報告以及進出口等方面進行廣泛監管。我們與我們的合同製造商或CMO、合同研究組織或CRO以及第三方供應商一起，將被要求在我們希望進行研究或尋求我們的候選產品批准的每個國家/地區滿足這些要求。獲得市場批准的過程以及隨後遵守適當的聯邦、州、地方和外國法律法規的過程需要花費大量的時間和財力。
在美國，FDA根據修訂後的聯邦食品、藥物和化妝品法案(FDCA)及其實施條例對藥品進行監管。藥品還受其他聯邦、州和地方法律法規的約束。林業局
 
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在美國開始對新藥進行臨床試驗之前，必須獲得研究新藥(IND)申請的批准。通常情況下，藥物在美國合法上市之前也必須獲得FDA的批准。
如果在產品開發、批准或批准後過程中的任何時候不遵守適用的監管要求，可能會導致臨床試驗或監管審查和批准的進行延遲，以及行政或司法制裁或其他法律後果。這些制裁或後果可能包括FDA拒絕批准待決的申請、爲計劃中的或正在進行的研究簽發臨床暫停、暫停或撤銷現有的產品批准、發佈警告或無標題的信件、不利宣傳、產品撤回或召回、營銷限制、產品扣押、完全或部分暫停製造或分銷、進口扣留或拒絕、禁令、罰款、政府調查、民事處罰或刑事起訴。
美國發展過程
尋求批准在美國銷售和分銷新藥的過程通常涉及以下幾個方面：
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根據GLP要求和適用的實驗動物人道使用要求或其他規定完成非臨床實驗室測試和動物研究；
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•
根據當前的良好製造規範或cGMP，贊助商打算用於人體臨床試驗的藥物物質和藥物產品的製造條件以及所需的分析和穩定性測試完成；
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•
向FDA提交IND申請，該申請必須在人體臨床試驗開始之前生效；
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•
在啓動每項臨床試驗之前，由機構審查委員會或IRB對每個臨床地點進行審查；
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根據良好臨床實踐(GCP)進行充分和受控的人體臨床試驗，以及保護人體研究對象及其健康信息的任何額外要求，以確定藥物用於預期用途的安全性和有效性；
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•
準備並向FDA提交新藥申請，或NDA，要求對一個或多個建議的適應症進行上市批准，包括提交有關臨床開發中產品的化學、製造和質量控制以及建議的標籤的詳細信息；
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•
令人滿意地完成FDA對將生產藥物的一個或多個製造設施的一次或多次批准前檢查，包括第三方的檢查，以評估對cGMP要求的遵守情況；
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•
FDA對非臨床和臨床研究場所的潛在審計，這些場所產生了支持NDA的數據，以評估GLP和GCP的遵從性以及支持NDA的臨床數據的完整性；
​
•
根據《處方藥使用費法案》(PDUFA)支付使用費，除非獲得豁免；
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•
在藥物在美國進行任何商業營銷或銷售之前，FDA對NDA的審查和批准，包括考慮FDA任何諮詢委員會的意見；以及
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遵守任何批准後的要求，包括實施風險評估和緩解戰略或REMS的潛在要求，以及進行批准後研究的潛在要求。
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在人體上測試任何藥物之前，候選產品都要進入臨床前測試階段。非臨床試驗包括藥物化學、配方和穩定性的實驗室評估，以及體外和動物研究，以評估安全性，在某些情況下建立治療使用的理論基礎。非臨床研究的進行受到聯邦和州的監管，包括GLP。臨床研究贊助商必須提交非臨床試驗的結果，以及製造信息、分析數據、任何可用的臨床數據或
 
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文獻和擬議的臨床方案，作爲IND的一部分提交給FDA。一些非臨床測試通常在IND提交後繼續進行。
IND是FDCA的一項豁免，允許未經批准的產品在州際商業中運輸用於臨床研究，並請求FDA授權將研究產品用於人類。IND必須在臨床試驗開始之前生效。IND在FDA收到後30天自動生效，除非在此之前FDA對擬議的臨床試驗的產品或進行提出擔憂或問題，包括擔心人類研究對象將面臨不合理的健康風險。如果FDA在最初的30天期間或在IND審查過程中的任何時候提出擔憂或問題，它可能會選擇實施臨床擱置。在這種情況下，IND贊助商和FDA必須在臨床試驗開始之前解決任何懸而未決的問題。因此，提交IND可能會也可能不會導致FDA授權開始臨床試驗，或按照發起人在IND中最初指定的條款開始臨床試驗。每一次連續進行的臨床試驗也必須單獨提交給現有的IND，FDA必須在每一次臨床試驗開始之前，通過不反對的方式明確或隱含地給予許可。
臨床試驗可能涉及在合格研究人員的監督下，給健康志願者或受試者服用候選藥物。涉及某些疾病的一些產品的臨床試驗，包括一些罕見的疾病，可能會從對這種疾病的患者進行測試開始。臨床試驗是在詳細說明臨床試驗的目標、給藥程序、受試者選擇和排除標準以及用於監測受試者安全性的參數的協議下進行的，包括確保在發生某些不良事件時臨床試驗將被停止的停止規則。每個方案和對方案的任何修改都必須作爲IND的一部分提交給FDA。臨床試驗必須根據FDA包含GCP要求的規定進行和監測，包括要求所有研究對象或他或她的法律代表提供知情同意。此外，每項臨床試驗必須由一個獨立的IRB審查和批准，該委員會將在進行臨床試驗的每個機構或爲其提供服務。IRB負責保障研究參與者的福利和權利，並考慮參與臨床試驗的個人的風險是否降至最低，以及與預期利益相比是否合理等項目。IRB還批准知情同意書的形式和內容，該同意書必須由每個臨床試驗受試者或其法律代表簽署，並必須監督臨床試驗直到完成。
一些臨床試驗還包括由臨床試驗贊助商組織的一個由合格專家組成的獨立小組進行監督，該小組被稱爲數據安全監測委員會或數據監測委員會。該小組可根據試驗的某些數據建議按計劃繼續試驗、改變試驗行爲或在指定檢查點停止試驗，只有該小組才能接觸到這些數據。
人體臨床試驗通常分三個連續階段進行，這些階段可能重疊或合併：
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第1期該藥物最初被引入健康的人體受試者，並進行安全性測試，包括不良反應、劑量耐受性、吸收、代謝、分佈、排泄和藥效學。在一些針對罕見疾病的產品的情況下，最初的人體測試通常是在患者身上進行的。
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2期在有限的患者群體中對該藥物進行評估，以確定可能的不良反應和安全風險，初步評估該產品對特定靶向疾病的療效，並確定劑量耐受性、最佳劑量和給藥時間表。贊助商可以進行多個第二階段臨床試驗，以在開始規模更大、成本更高的第三階段臨床試驗之前獲得信息。
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3期如果第二階段臨床試驗證明候選產品的劑量範圍潛在有效並具有可接受的安全性，則通常會繼續進行第三階段臨床試驗。第三階段臨床試驗通常在擴大的患者群體中進行，以進一步評估劑量，提供臨床療效的實質性證據，並在多個地理上分散的臨床試驗地點的不同患者群體中進行進一步的安全性測試。一項控制良好、統計穩健的第三階段試驗可能旨在提供數據，監管機構將使用這些數據來決定是否批准，以及如果批准，如何適當地標記候選產品。
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在某些情況下，FDA可能會批准一種產品的NDA，但要求贊助商進行額外的臨床試驗，以在批准後進一步評估該產品的安全性和有效性。這種批准後試驗通常被稱爲第四階段臨床試驗。這些試驗被用來從預期的治療適應症患者的治療中獲得額外的經驗，並證明根據加速審批條例批准的產品的臨床益處。如果沒有對進行第四階段臨床試驗進行盡職調查，可能會導致撤回對產品的批准。
在臨床開發的所有階段，FDA要求對所有臨床活動、臨床數據和臨床試驗調查人員進行廣泛的監測和審計。詳細說明臨床試驗結果的年度進展報告必須提交給FDA。對於嚴重和意想不到的不良事件，任何來自其他研究的發現、實驗室動物試驗或體外試驗表明對人類受試者有重大風險的任何發現，或與方案或研究人員手冊中列出的嚴重可疑不良反應發生率相比，任何臨床上重要的可疑不良反應發生率的增加，必須及時向FDA和調查人員提交書面IND安全報告。贊助商必須在15個歷日內提交IND安全報告，在贊助商確定該信息符合此類報告的條件後。贊助商還必須在贊助商首次收到信息後7個歷日內通知FDA任何意外的、致命的或危及生命的疑似不良反應。第一階段、第二階段和第三階段臨床試驗可能不會在任何指定的期限內成功完成，如果有的話。在IND下進行臨床試驗的任何時候，FDA都可以強制實施部分或全部臨床暫停。如果對患者安全有顧慮，並且可能是由於臨床、非臨床和/或化學、製造和控制方面的新數據、發現或發展，或者存在不符合法規要求的情況，則可以實施臨床暫停。如果FDA強制臨床暫停，試驗可能不會在沒有FDA授權的情況下重新開始，然後只有在FDA授權的條件下才能重新開始。同樣地，如某項臨床試驗不是按照該委員會的規定進行，而該委員會或資料安全監察委員會可基於各種理由(包括髮現研究對像或病人正面對不可接受的健康風險)，在任何時間暫停該臨床試驗，則該委員會可暫停或終止批准在其機構進行的臨床試驗。
在新藥開發期間，贊助商有機會在某些時候與FDA會面。這些要點可能是在提交IND之前、在第二階段結束時以及在提交保密協議之前。可以要求在其他時間舉行會議。這些會議可以爲贊助商提供機會分享有關迄今收集的數據的信息，爲FDA提供建議，併爲贊助商和FDA就下一階段的開發達成一致。
在臨床試驗的同時，公司必須根據cGMP的要求最終確定商業批量生產藥物產品的工藝。製造過程必須能夠始終如一地生產高質量的候選產品批次，製造商必須開發測試最終藥物產品的特性、強度、質量和純度的方法等。此外，必須選擇和測試適當的包裝，並進行穩定性研究，以證明候選產品在保質期內不會發生不可接受的變質。
與研究相關的實驗室實踐、動物的實驗使用以及危險或潛在危險物質的使用和處置也有各種法律和法規。在這些領域中的每一個領域，FDA和其他監管機構都擁有廣泛的監管和執法權力，包括徵收罰款和民事處罰、暫停或推遲發放批准、扣押或召回產品以及撤回批准。
有關某些臨床試驗的信息必須在特定的時間框架內提交，以便在Clinicaltrials.gov網站上公開發布。用於診斷、監測或治療一種或多種嚴重疾病或狀況的研究產品的贊助商或分銷商還必須擁有一項公開可用的政策，以評估和回應擴大准入請求的請求。
希望在美國境外進行臨床試驗的贊助商可以(但不需要)獲得FDA的授權，根據IND進行臨床試驗。當在IND下進行外國臨床試驗時，除非放棄，否則必須滿足FDA的所有IND要求。如果國外的臨床試驗不是在IND下進行的，FDA將
 
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然而，如果研究是根據GCP要求進行的，則接受支持NDA的研究結果，如果認爲必要，FDA能夠通過現場檢查來驗證數據。FDA的規定旨在幫助確保對參加非IND外國臨床試驗的人體受試者的保護，以及結果數據的質量和完整性。它們還有助於確保非IND外國試驗的進行方式與美國臨床試驗所需的方式相當。
美國審查和批准流程
假設成功完成所需的臨床測試，臨床前研究和臨床試驗的結果，以及與產品的化學、製造、控制和擬議的標籤等相關的詳細信息，將作爲NDA包的一部分提交給FDA，請求批准將該產品用於一個或多個適應症。NDA是對一種或多種指定適應症的新藥上市的批准請求，必須包含該藥物在所要求的適應症下的安全性和有效性的證據。營銷申請必須包括臨床前研究和臨床試驗的否定和模糊結果，以及積極的發現。數據可能來自公司贊助的臨床試驗，旨在測試產品使用的安全性和有效性，或者來自許多替代來源，包括研究人員發起的研究。爲了支持上市批准，提交的數據必須在質量和數量上足夠，以確定研究產品的安全性和有效性，使FDA滿意。通常情況下，FDA必須批准NDA，然後藥物才能在美國上市。
FDA在接受提交的所有NDA申請之前對其進行審查，並可能要求提供更多信息，而不是接受NDA提交申請。FDA必須在收到NDA後60天內做出接受NDA備案的決定，這樣的決定可能包括FDA拒絕備案。一旦提交的申請被接受，FDA就開始對NDA進行深入的實質性審查。FDA審查保密協議，以確定藥物對於所尋求的適應症是否安全有效，以及其製造、加工、包裝或持有的設施是否符合旨在確保產品持續安全、質量和純度的標準。FDA可能會重新分析臨床試驗數據，這可能會導致FDA和申請人在審查過程中進行廣泛的討論。根據FDA在PDUFA下商定的目標和政策，FDA的目標是自提交日期起十個月內完成對NDA的初步審查並回應申請人，以及自NDA提交日期起六個月內進行優先審查。FDA並不總是滿足其PDUFA標準或優先NDA的目標日期，審查過程經常因FDA要求提供更多信息或澄清而延長。每一份保密協議都必須附有可觀的PDUFA使用費，FDA每年都會調整這一費用。在某些情況下，可以免除或減免費用，包括免除小企業首次提出申請的申請費。此外，對於被指定爲孤兒藥物的產品，不對NDA評估使用費，除非該產品還包括非孤兒適應症。
FDA可能會將新藥的申請或提出安全性和有效性難題的藥物提交給諮詢委員會。諮詢委員會是由包括臨床醫生和其他科學專家在內的獨立專家組成的小組，負責審查、評估並就是否應批准申請以及在何種條件下提出建議。FDA不受諮詢委員會建議的約束，但它在做出決定時會仔細考慮這些建議。
在批准保密協議之前，FDA通常會檢查生產產品的一個或多個設施。FDA將不會批准申請，除非它確定製造工藝和設施符合cGMP要求，並足以確保產品在所要求的規格下一致生產。此外，在批准NDA之前，FDA可以檢查一個或多個臨床試驗地點，以確保符合GCP和其他要求，並確保提交給FDA的臨床數據的完整性。
在評估了NDA和所有相關信息後，包括諮詢委員會的建議(如果有)以及關於製造設施和臨床試驗地點的檢查報告，FDA可能會出具批准信，在某些情況下，可能會出具完整的回覆信。一封完整的回覆信通常包含爲確保最終批准保密協議而必須滿足的具體條件的聲明，並可能需要額外的
 
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臨床或臨床前試驗，以便FDA重新考慮申請。NDA贊助商將有一年的時間向FDA提交代表對信中描述的缺陷的完整回應的信息。然後，FDA將重新審查申請，考慮到回應，並確定申請是否符合批准標準。如果這些條件得到了FDA的滿意，FDA通常會簽發一封批准信。批准函授權該藥物的商業營銷，並提供特定適應症的具體處方信息。
即使FDA批准了一種產品，它也可以限制批准的產品使用適應症，並要求在產品標籤中包括禁忌症、警告或預防措施。此外，FDA可能要求進行批准後的研究，包括第四階段臨床試驗，以進一步評估藥物在批准後的有效性或安全性。該機構還可能要求測試和監督計劃，以監測產品商業化後，或施加其他條件，包括分銷限制或其他風險管理機制下的REMS。REMS可以包括藥物指南、醫生溝通計劃、評估計劃和/或確保安全使用的要素，例如受限分發方法、患者登記或其他風險最小化工具，這些工具可能會對產品的潛在市場和盈利能力產生重大影響。FDA可以根據上市後研究或監測計劃的結果，阻止或限制產品的進一步營銷。在批准後，對批准的產品的某些類型的更改，如增加新的適應症、製造更改和額外的標籤聲明，將受到進一步的測試要求和FDA的審查和批准。
審批後要求
要基本遵守適用的聯邦、州和地方法規，需要花費大量的時間和財力。FDA在批准後繼續對藥物進行嚴格和廣泛的監管，特別是在cGMP方面。如果我們的任何產品獲得了監管部門的批准，我們將被要求遵守所有批准後的監管要求，以及FDA在審批過程中強加的任何特定的批准後要求。我們將被要求向FDA報告某些不良反應和生產問題，提供最新的安全性和有效性信息，並遵守有關廣告和促銷標籤要求以及記錄保存要求的要求。此外，如果藥物有任何修改，包括適應症、標籤或生產工藝或設施的變化，我們可能被要求提交併獲得FDA對新的NDA或NDA補充劑的批准，這可能需要生成額外的數據或進行額外的臨床前研究和臨床試驗。處方藥產品的製造商和其他參與藥品供應鏈的各方還必須遵守產品跟蹤和追蹤要求，並向FDA通報假冒、轉移、盜竊和故意摻假的產品或本來不適合在美國分銷的產品。
我們將依賴，並預計將繼續依賴第三方來生產我們可能商業化的任何產品的臨床和商業批量。我們產品的製造商必須遵守cGMP法規中適用的要求，包括質量控制和質量保證以及記錄和文件的維護。
製造工廠必須向FDA和某些州機構登記其工廠，並接受FDA和某些州機構的定期檢查，以確保其遵守正在進行的監管要求。不遵守法律和法規要求可能會導致發佈FDA Form 483檢驗觀察通知、無標題信函、警告信或暫停生產或其他法律或監管行動，如產品扣押、禁令、民事處罰或刑事起訴。此外，商業產品的製造缺陷可能會導致產品召回。
需要建立系統，以記錄和評估衛生保健提供者和患者報告的不良事件，並評估產品投訴。後來發現產品存在以前未知的問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或生產工藝，或未能遵守監管要求，可能導致修訂批准的標籤，以添加新的安全信息，要求上市後研究或臨床試驗，以評估新的安全風險，或根據REMS實施分銷或其他限制。除其他外，其他潛在後果包括：
 
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限制產品的銷售或製造，完全從市場上撤回產品或召回產品；
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發佈安全警報、親愛的醫療保健提供者信函、新聞稿或包含有關產品的警告或其他安全信息的其他通信；
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對批准後的臨床試驗處以罰款、警告信或暫停；
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FDA拒絕批准已批准的申請或對已批准的申請進行補充，或暫停或撤銷產品批准；
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扣押、扣押產品，或者拒不允許產品進出口的；
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禁止令或施加民事或刑事處罰；以及
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同意法令、公司誠信協議、禁止參加聯邦醫療保健計劃或將其排除在聯邦醫療保健計劃之外；或強制修改宣傳材料、標籤和發佈更正信息。
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FDA對投放市場的處方藥產品的營銷、標籤、廣告和促銷進行嚴格監管。除其他外，這項規定包括直接面向消費者的廣告、關於未經批准的用途的通信、行業贊助的科學和教育活動以及涉及互聯網和社交媒體的促銷活動的標準和規定。在藥物獲得批准之前，禁止對藥物的安全性或有效性進行宣傳。經批准後，藥品一般不得用於未經FDA批准的用途或患者群體，這反映在該產品的處方信息中(稱爲「標籤外」使用)。在美國，醫療保健專業人員通常被允許開出用於此類標籤外用途的藥物，因爲FDA不監管用藥行爲。然而，FDA的規定對製造商的溝通施加了嚴格的限制，禁止推廣標籤外的使用。處方藥宣傳材料必須在首次使用時提交給FDA。
如果一家公司，包括該公司的任何代理或代表該公司發言的任何人，被發現促進了標籤外的使用，該公司可能會受到FDA、美國司法部或衛生與公衆服務部監察長辦公室以及州當局的不利公關和行政和司法執法。這可能會使一家公司受到一系列可能產生重大商業影響的處罰，包括民事和刑事罰款，以及實質性限制公司宣傳或分銷藥品的方式的協議。聯邦政府對涉嫌不當促銷的公司處以巨額民事和刑事罰款，並要求公司簽訂同意法令或永久禁令，根據這些法令或永久禁令，改變或限制特定的促銷行爲。
孤兒藥資格
根據《孤兒藥品法》，FDA可以向用於治療罕見疾病或狀況的藥物授予孤兒藥物名稱或ODD，這種疾病或狀況通常是一種在美國影響不到20萬人或在美國影響超過20萬人的疾病或狀況，而且沒有合理的預期在美國開發和生產治療這種類型疾病或狀況的藥物的成本將從產品的銷售中收回。在提交營銷申請之前，必須要求ODD。在FDA批准ODD後，FDA公開披露了治療劑的身份及其潛在的孤兒用途。ODD在監管審批過程中沒有傳達任何優勢，也沒有縮短持續時間。
如果一種具有ODD的產品獲得了FDA對其具有此類指定的疾病或狀況的第一次批准，該產品有權獲得孤兒產品排他性，這意味着FDA可能在七年內不批准任何其他申請，以相同的適應症銷售相同的藥物，除非在有限的情況下，如不能爲患者提供該產品，或顯示出相對於具有孤兒排他性的產品的臨床優勢。
 
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然而，競爭對手可能會因孤兒產品具有排他性的指示而獲得不同產品的批准，或者獲得對同一產品但對於孤兒產品具有排他性的不同指示的批准。如果競爭對手獲得FDA定義的相同藥物的批准，或者如果我們的候選產品被確定包含在競爭對手的產品中，用於相同的適應症或疾病，孤立的產品獨佔性也可能在七年內阻止我們的產品獲得批准。如果一種被指定爲孤兒產品的藥物獲得了上市批准，其適應症的範圍比指定的更廣，它可能沒有資格獲得孤兒產品的獨家經營權。
FDA歷來採取的立場是，孤兒排他性的範圍與產品的批准適應症或用途一致，而不是產品被指定爲孤兒的疾病或狀況。但是，在Catalyst Pharms，Inc.訴Becera案，1299《聯邦判例彙編》第14卷(第11巡回法庭)2021年)，法院不同意這一立場，認爲孤兒藥物的排他性阻礙了FDA對同一孤兒指定疾病的所有用途或適應症的同一藥物的批准。2023年1月24日，FDA在《聯邦紀事報》上發佈了一則通知，澄清FDA打算繼續將其長期對該法規的解釋適用於該法規範圍以外的所有事項觸媒並將繼續將孤兒藥物的專有範圍與藥物被批准用於的用途或適應症捆綁在一起。目前尚不清楚未來的訴訟、立法、機構決定和行政行動將如何影響孤兒藥物獨家經營的範圍。
罕見兒科疾病優先審查代金券計劃
根據罕見兒科疾病優先審查代金券計劃，FDA可以向批准的用於預防或治療罕見兒科疾病的藥物的營銷申請的贊助商頒發優先審查代金券。贊助商可以使用代金券爲後續的人類藥物或生物應用獲得優先審查。贊助商也可以將代金券轉讓或出售給另一家公司。
要有資格獲得罕見兒科疾病優先審查券，NDA必須是預防或治療「罕見兒科疾病」的藥物，其定義是指嚴重或危及生命的疾病，其中嚴重或危及生命的表現主要影響從出生到18歲的個人，該疾病在美國影響不到200,000人，或在美國影響200,000人或更多，但無法合理預期藥物的開發成本將從美國的藥物銷售中收回。此外，NDA必須被視爲符合優先審查條件，依賴於對兒科人群和針對該人群的藥物劑量進行研究得出的臨床數據，不尋求在最初的兒科罕見疾病產品申請中批准不同的成人適應症，以及用於不包含先前批准的有效成分的藥物。贊助商可以在NDA提交之前向FDA申請罕見兒科疾病指定；然而，罕見兒科疾病指定並不保證贊助商在NDA批准後將收到優先審查憑證。
罕見兒科疾病優先審查券計劃原定於2020年10月到期，但又被延長了六年。根據目前的法定日落條款，只有在贊助商在2024年9月30日之前收到該藥物的罕見兒科疾病指定，並且該產品的NDA在2026年9月30日之前獲得批准的情況下，FDA才可以授予罕見兒科疾病優先審查憑證。2026年9月30日之後，FDA可能不會授予任何罕見兒科疾病優先審查代金券，除非該計劃被延長。
加快審批程序
FDA有各種計劃，包括快速通道指定、優先審查、加速批准和突破性治療指定，旨在加快或簡化用於治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物的開發和FDA審查過程，並展示解決未滿足的醫療需求的潛力。這些計劃的目的是比FDA標準審查程序更早地向患者提供重要的新藥。爲了有資格獲得快速通道指定，FDA必須根據贊助商的請求，確定一種藥物旨在治療嚴重或危及生命的疾病或狀況，並證明有可能滿足未得到滿足的醫療需求。FDA將確定，如果一種產品將提供一種沒有滿足的治療方法，它將填補未滿足的醫療需求
 
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基於療效或安全因素，存在或提供一種可能優於現有療法的療法。除了其他好處，如能夠與FDA有更大的互動，FDA可能會在申請完成之前啓動對Fast Track BLA部分的審查，這一過程稱爲滾動審查。
FDA可以對治療嚴重疾病的藥物給予優先審查指定，例如罕見的兒科疾病指定，如果獲得批准，將在安全性或有效性方面提供顯著改善。優先審查意味着FDA審查申請的目標是六個月，而不是目前PDUFA指南下的標準審查十個月。大多數有資格獲得快速通道指定的產品也可能被認爲適合接受優先審查。此外，被研究的藥物在治療嚴重或危及生命的疾病方面的安全性和有效性，以及與現有治療方法相比提供有意義的治療效果的藥物，可能會得到加速批准，並可能基於充分和受控的臨床試驗，確定藥物對替代終點的影響合理地很可能預測臨床益處，或者在臨床終點可以比不可逆轉的發病率或死亡率更早地測量，合理地很可能預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨床益處的影響，同時考慮到病情的嚴重性、稀有性或流行率以及替代治療的可用性或缺乏。作爲批准的一項條件，FDA可能要求獲得加速批准的藥物的贊助商進行充分和良好控制的上市後研究，以驗證和描述對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨床終點的預期效果。根據2022年食品和藥物綜合改革法案(FDORA)，FDA可能會酌情要求此類試驗在批准之前或在批准加速批准的產品獲得批准之日後的特定時間段內進行。根據FDORA，FDA增加了加快程序的權力，例如，如果驗證性試驗未能驗證產品的預期臨床益處，則可以撤回在加速批准下批准的藥物或適應症的批准。此外，對於正在考慮加速批准的產品，FDA通常要求，除非該機構另有通知，否則所有擬在上市批准後120天內傳播或發佈的廣告和促銷材料都應在批准前審查期間提交給該機構審查。
此外，贊助商可以要求將候選產品指定爲「突破性療法」。突破性療法被定義爲一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨床證據表明，該藥物可能在一個或多個臨床重要終點顯示出比現有療法顯著的改善，例如在臨床開發早期觀察到的實質性治療效果。被指定爲突破性療法的藥物也有資格獲得加速批准。FDA必須採取某些行動，如及時召開會議和提供建議，以加快批准突破性療法的申請的開發和審查。
即使一種產品符合這些計劃中的一個或多個，FDA也可以在以後決定該產品不再符合資格條件，或者決定FDA審查或批准的時間段不會縮短。此外，快速通道指定、優先審查、加速批准和突破性治療指定不會改變批准的標準，也可能最終不會加快開發或批准過程。
兒科信息與兒科排他性
兒科研究公平法案，或PREA，要求贊助商對大多數藥物進行兒科臨床試驗，針對新的有效成分、新的適應症、新的劑型、新的給藥方案或新的給藥途徑。根據經修訂的PREA，某些新藥和新藥補充劑必須包含可用於評估藥物在所有相關兒科亞群中聲稱的適應症的安全性和有效性的數據，並支持對產品安全有效的每個兒科亞群的劑量和給藥。FDA可能會批准推遲提交兒科數據，或者給予全部或部分豁免。FDCA要求，計劃提交包括新活性成分、新適應症、新劑型、新劑量方案或新給藥途徑的藥物營銷申請的贊助商，應在第二階段會議結束後60天內提交初步兒科研究計劃，如果沒有此類會議，則最早提交PSP
 
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在啓動第三階段或第二階段2/3研究之前是可行的。最初的PSP必須包括贊助者計劃進行的一項或多項兒科研究的大綱，包括研究目標和設計、年齡組、相關終點和統計方法，或不包括此類詳細信息的理由，以及任何延期或豁免請求。FDA和贊助商必須就PSP達成協議。如果需要根據從臨床前研究、早期臨床試驗和/或其他臨床開發計劃收集的數據考慮兒科計劃的變化，贊助商可以隨時提交對商定的初始PSP的修正案。
FDA可以主動或應申請人的要求，批准推遲提交部分或全部兒科數據，直到批准該產品用於成人，或完全或部分免除兒科數據要求。除非法規另有要求，否則兒科數據要求不適用於具有孤兒稱號的產品。
一種藥物還可以在美國獲得兒科市場排他性。如果獲得兒科排他性，將把現有的市場排他期和專利條款增加六個月。這一爲期六個月的排他性從其他排他性保護或專利期結束時開始，可以根據FDA發佈的此類研究的「書面請求」自願完成兒科研究來授予。
營銷排他性
根據FDCA授權的市場排他性條款可能會推遲某些營銷申請的提交或批准。FDCA爲第一個獲得新化學實體保密協議批准的申請者提供了五年的美國境內非專利營銷排他性。如果FDA以前沒有批准過任何其他含有相同活性部分的新藥，藥物是一種新的化學實體，活性部分是負責藥物物質作用的分子或離子。在排他期內，FDA可能不會批准或甚至接受另一家公司根據第505(B)(2)條或第505(B)(2)條提交的另一種藥物基於相同活性部分提交的簡化新藥申請或ANDA或NDA供審查，無論該藥物是用於與原始創新藥物相同的適應症還是用於另一種適應症，如果申請人沒有或沒有合法權利參考批准所需的所有數據。然而，如果申請包含創新者NDA持有人向FDA列出的其中一項專利的專利無效或未侵權證明，則可以在四年後提交申請。
如果申請人進行或贊助的新臨床研究(生物利用度研究除外)被FDA認爲對批准申請至關重要，例如現有藥物的新適應症、劑量或強度，FDCA也可以爲NDA提供三年的市場排他性，或現有NDA的補充。這一爲期三年的排他性僅包括該藥物在新的臨床研究基礎上獲得批准的修改，並不禁止FDA批准ANDA或505(B)(2)NDA，用於含有原適應症或使用條件的活性成分的藥物。五年和三年的排他性不會推遲提交或批准完整的保密協議。然而，提交完整的保密協議的申請人將被要求進行或獲得參考任何臨床前研究和充分和良好控制的臨床試驗所需的權利，以證明安全和有效。
此外，除某些情況外，如上所述，兒科專營權和孤兒藥品專營權可分別提供六個月或七年的專營期。
專利期限的恢復和延長
根據FDA批准我們候選產品的時間、期限和細節，贊助商的一些美國專利可能有資格根據哈奇-瓦克斯曼修正案獲得有限的專利期限延長或PTE。作爲對產品開發和FDA監管審查過程中失去的專利期的補償，Hatch-Waxman修正案允許專利恢復期限，最長限制爲五年，如果延長的專利期限將超過產品監管批准日期後的1400年，則爲更短時間。專利期恢復期限一般爲IND生效日期和NDA提交日期之間的時間的一半加上NDA提交日期之間的時間減去
 
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保薦人在該期間和批准該申請期間沒有盡職調查，更不用說保薦人在該期間沒有盡職調查。只有適用於經批准的藥品或者藥品的一項專利有資格延期，只有涉及經批准的藥品、其使用方法或者其製造方法的權利要求可以延期，並且延期申請必須在專利期滿前提交。此外，一項給定的專利只能基於單一產品延長一次。美國專利商標局與FDA協商，審查和批准任何專利期延長或恢復的申請。歐洲和其他外國司法管轄區也有類似的規定，以延長涵蓋經批准的藥物的專利的期限。將來，我們可能打算爲我們目前擁有或許可的一項專利申請恢復專利期，以延長其當前到期日之後的專利壽命，這取決於臨床試驗的預期長度和提交相關保密協議所涉及的其他因素。然而，如果我們未能在測試階段或監管審查過程中進行盡職調查、未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求，我們可能不會獲得延期。此外，延期的長度可能比我們要求的要短。不能保證我們將受益於任何PTE或對我們的任何專利期限的有利調整。
美國以外的監管
除了美國的法規外，我們還在其他司法管轄區遵守各種法規，管理我們產品的臨床研究、商業銷售和分銷。美國以外的大多數國家要求每項臨床研究的臨床試驗申請都要提交給當地監管機構並得到當地監管機構的批准。
我們的第一個CMP-CPS-001臨床試驗正在澳大利亞進行。TGA和國家健康與醫學研究委員會爲澳大利亞的臨床研究設定了GCP要求，並強制遵守這些規範。澳大利亞還通過了國際守則，例如國際人用藥品註冊技術要求協調理事會頒佈的守則，即非物質文化遺產。所有臨床研究領域都必須遵守ICH指南，包括與藥品質量、非臨床和臨床數據要求以及試驗設計相關的指南。根據非物質文化遺產指南，臨床前數據支持首例人體試驗的基本要求適用於澳大利亞。澳大利亞與不良事件報告相關的要求與其他主要司法管轄區的要求類似。
在澳大利亞使用「未經批准的治療產品」(尚未經過TGA的質量、安全性和有效性評估)進行的臨床試驗，必須按照臨床試驗通知計劃、CTN計劃、臨床試驗豁免計劃或CTX計劃進行。在每種情況下，試驗都由人類研究倫理委員會(HREC)監督，該委員會是根據澳大利亞國家健康和醫學研究理事會的指導方針成立的獨立審查委員會，旨在確保臨床試驗中涉及的人類受試者的權利、安全和福祉得到保護。****通過審查、批准和持續審查試驗方案和修正案，以及用於獲得和記錄試驗受試者知情同意的方法和材料來做到這一點。
在歐盟，必須向我們打算進行臨床試驗的每個國家的國家主管當局和獨立的倫理委員會提交申請，就像FDA和IRB一樣。根據2022年1月31日取代臨床試驗指令2001/20/EC的新的臨床試驗法規(EU)第536/2014號，現在只需通過臨床試驗信息系統(CTI)提出單一申請，即可同時在多達30個歐盟/EEA國家/地區使用單一文件進行臨床試驗授權。
臨床試驗申請的評估分爲兩部分(第一部分包含科學和醫藥產品文件，第二部分包含國家和患者層面的文件)。第一部分由歐洲聯盟所有成員國的主管當局進行協調審查，其中已提交臨床試驗授權申請(有關成員國)，審查參考成員國編寫的報告草案。第二部分由每個有關成員國單獨評估。有關道德操守委員會在評估程序中的作用將繼續由成員的國家法律管轄。
 
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不過，總體相關時間表由《臨床試驗條例》確定。新的臨床試驗條例還爲臨床試驗贊助商提供了簡化的報告程序。
此外，無論我們的產品是否獲得FDA的批准，我們都必須獲得美國以外國家可比監管機構的批准，然後才能在這些國家開始銷售該產品。審批過程和要求因國家而異，因此所需的非臨床、臨床和生產研究的數量和類型可能不同，所需時間可能比FDA批准的時間長或短。
爲了在歐盟監管體系下獲得我們藥品的監管批准，我們需要提交營銷授權申請或MAA，以便在集中程序中進行評估。集中化程序允許申請者獲得在整個歐盟和歐洲經濟區其他成員國(冰島、列支敦士登和挪威)或EEA有效的營銷授權或MA。使用生物技術生產的醫藥產品、孤兒醫藥產品、高級療法醫藥產品(基因療法、體細胞療法或組織工程藥物)和含有未經歐盟授權的用於治療艾滋病毒、艾滋病、癌症、神經退行性疾病、自身免疫和其他免疫功能障礙、病毒性疾病或糖尿病的新活性物質的人類產品必須遵守這一規定。對於含有未經歐盟授權的新活性物質的任何其他產品，或者對於構成重大治療、科學或技術創新的產品，或者對於其集中授權符合歐盟一級患者利益的產品，集中程序是可選的。當一家公司希望將符合集中程序的醫藥產品投放市場時，它直接向EMA發送申請，由人用藥品委員會(CHMP)進行評估。CHMP負責評估一種藥物是否符合要求的質量、安全性和有效性要求，以及該產品是否具有積極的風險/益處概況。該程序產生了歐盟委員會的決定，該決定在所有歐洲聯盟成員國都有效。集中程序如下：將MAA的完整副本發送給EMA主管科學委員會指定的一名報告員和一名聯合報告員。他們協調EMA對醫藥產品的科學評估，並準備報告草稿。一旦準備好報告草稿(可能會爲此請來其他專家)，就會將它們發送給CHMP，後者的意見或反對意見會傳達給申請人。因此，報告員是申請人的特權對話者，並繼續發揮這一作用，即使在授予MA之後也是如此。
然後，報告員和共同報告員評估申請人的答覆，將其提交CHMP討論，並考慮到這次辯論的結論，編寫一份最終評估報告。一旦評估完成，CHMP將對是否批准授權給出贊成或反對的意見。如果意見是肯定的，則應包括產品特性概要草案或SmPC、包裝傳單以及針對各種包裝材料提出的文本。評估程序的期限爲210天(不包括計時器停止，屆時申請人將提供額外的書面或口頭信息，以回答CHMP提出的問題)。然後，EMA有15天的時間將其意見提交給歐盟委員會，歐盟委員會將在收到CHMP意見後67天內就批准MA做出具有約束力的決定。
歐洲聯盟還有另外兩個程序，可在多個歐洲聯盟成員國授予碩士學位。權力下放程序規定由一個或多個其他成員國或有關成員國覈准對一個成員國所作申請的評估，該成員國稱爲參考成員國。根據這一程序，申請人向參考成員國和有關成員國提交申請書或卷宗以及相關材料，包括Smpc草案和標籤和包裝傳單草案。參考成員國在收到有效申請後120天內編寫評估草案和相關材料草稿。各有關成員國必須在收到參考成員國評估報告後90天內決定是否批准評估報告及相關材料。如果成員國以對公衆健康的潛在嚴重風險爲由不能批准評估報告和相關材料，爭議點最終可能提交歐盟委員會，歐盟委員會的決定是
 
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對所有成員國具有約束力。如果一種產品已被授權在歐洲聯盟成員國銷售，則該國家MA可通過相互承認程序在其他成員國得到承認。
歐盟指定「孤兒藥品」的標準原則上與美國相似。根據(EC)141/2000號法規第3條，如果藥品旨在診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱的疾病，則可將其指定爲孤兒藥品，而在提出申請時，該疾病在歐盟內的影響不超過10,000人中的5人。此外，如果產品打算在歐盟用於危及生命、嚴重虛弱或嚴重和慢性疾病，並且在沒有激勵措施的情況下，該產品在歐盟的銷售不太可能足以證明其開發的必要投資是合理的，則可以被授予孤兒稱號。只有在歐盟沒有批准的其他令人滿意的方法來診斷、預防或治療適用的孤兒情況下，或如果存在這樣的方法，建議的孤兒藥物產品將對受(EC)847/2000號法規定義的這種情況影響的患者有重大好處時，才可使用孤兒指定。
孤兒指定提供了降低費用、禮儀援助和進入集中程序的機會。費用減免僅限於併購後第一年，中小型企業除外。此外，如果具有孤兒指定的產品隨後收到了其具有這種指定的適應症的集中MA，則該產品有權獲得孤兒市場排他性，這意味着EMA在十年內不得批准任何其他針對同一適應症銷售類似醫藥產品的申請。「類似醫藥產品」的定義是含有與批准的孤兒醫藥產品中所含的一種或多種類似活性物質的醫藥產品，其目的是用於相同的治療適應症。如果在第五年結束時證明不再符合指定標準，包括證明該產品有足夠的利潤而不足以證明維持市場排他性是合理的，則專營期可縮短至六年。此外，在下列情況下，可隨時爲相同適應症的類似醫藥產品授予MA：
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第二申請人可以證明其產品雖然與授權產品相似，但更安全、更有效或在臨床上更優越；
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授權產品的MA持有者同意第二次申請孤兒藥品；或
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授權產品的MA持有者不能供應足夠的孤兒藥品。
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歐盟的一項兒科調查計劃，或稱PIP，旨在確保通過對兒童的研究，獲得必要的數據，以支持兒童藥物的授權。所有新藥的MA申請必須包括商定的PIP中描述的研究結果，除非該藥物因延期或豁免而獲得豁免。當MA持有者想要爲已經被知識產權授權和涵蓋的藥物增加新的適應症、藥物形式或給藥路線時，這一要求也適用。歐洲聯盟爲兒童用兒科藥物的開發提供了若干獎勵和獎勵。歐盟授權的藥品，如果產品信息中包含對PIP的研究結果，則有資格將其補充保護證書或SPC延長6個月(前提是在提交該產品的SPC申請的同時，或在SPC到期前的任何時候提出延長申請)。即使研究結果是否定的，情況也是如此。對於孤兒藥品，獎勵措施是額外兩年的市場排他性。EMA免費爲有關兒科藥物開發的問題提供科學諮詢和方案援助。已獲授權但不受專利或補充保護證書保護的專門爲兒童開發的藥物有資格獲得兒科用MA或PUMA。如果獲得PUMA，該產品將受益於十年的市場保護作爲激勵。
2016年3月，EMA啓動了一項名爲優先藥物或Prime計劃的倡議，以促進開發適應症的候選產品，這些適應症往往很罕見，目前幾乎沒有治療方法。優質計劃旨在鼓勵在未得到滿足的醫療需求領域開發產品，並提供
 
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加速評估在集中程序下審查的代表重大創新的產品。根據令人信服的非臨床數據和初步臨床試驗的耐受性數據，中小型企業的產品可能比大型公司更早有資格加入Prime計劃。具有Prime稱號的候選產品的贊助商將獲得許多好處，包括但不限於，及早與EMA進行積極主動的監管對話，頻繁討論臨床試驗設計和其他開發計劃要素，以及在提交檔案後可能加快MAA評估。重要的是，一旦爲Prime計劃選擇了候選藥物，CHMP或高級療法委員會(CAT)的專門聯繫人和報告員就會在Prime計劃的早期被任命，以促進EMA委員會層面對該產品的更多了解。與CHMP/CAT報告員的初次會議啓動了這些關係，幷包括環境管理協會的一個多學科專家小組，以提供關於總體發展和監管戰略的指導。優質資格不會改變產品審批的標準，也不能保證任何此類指定或資格將導致快速審查或批准。
上述歐盟規則一般適用於歐洲經濟區。英國於2020年1月31日脫離歐盟，英國與歐盟締結貿易與合作協定，簡稱TCA，自2021年1月1日起臨時適用，自2021年5月1日起正式適用。
《TCA》包括與藥品有關的具體條款，其中包括相互承認GMP、檢查醫藥產品的製造設施和發佈GMP文件，但沒有規定大規模相互承認聯合王國和歐洲聯盟的藥品法規。目前，英國已通過2012年《人類藥品條例》(經修訂)執行歐盟關於醫藥產品的營銷、推廣和銷售的立法。因此，除新的《歐洲聯盟臨床試驗規例》外，英國的規管制度與現行的歐洲聯盟藥物規例大致一致，但由於英國的規管制度獨立於歐盟，而《藥物管制法》亦沒有就英國與歐盟的藥物法例相互承認作出規定，因此這些制度日後可能會有更大的分別。然而，儘管根據TCA沒有批發承認歐盟製藥立法，但在下文提到的將由英國藥品和保健產品監管機構(MHRA)從2024年1月1日起實施的新框架下，MHRA表示，在考慮英國MA的申請時，它將考慮EMA(和某些其他監管機構)對MA批准的決定。
2023年2月27日，英國政府和歐盟委員會宣佈了一項原則性的政治協議，以一套新的安排取代北愛爾蘭議定書，即被稱爲《溫莎框架》的安排。這一新框架從根本上改變了《北愛爾蘭議定書》下的現行制度，包括聯合王國對醫藥產品的管制。特別是，MHRA將負責批准所有運往英國市場(即大不列顛及北愛爾蘭聯合王國)的醫藥產品，而EMA將不再在批准運往北愛爾蘭的醫藥產品方面發揮任何作用。MHRA將爲在英國銷售的所有醫藥產品授予一個全英國範圍的MA，使產品能夠在整個英國以單一包裝和單一授權銷售。溫莎框架於2023年3月24日獲得歐盟-英國聯合委員會的批准，因此英國政府和歐盟將制定立法措施使其成爲法律。
MHRA已經對國家許可程序進行了改變，包括優先獲得將使患者受益的新藥的程序，加快評估程序，以及新產品和生物技術產品的新評估路線。所有現有的歐盟中央授權產品MA於2021年1月1日自動免費轉換(取消)爲英國MA。在自2021年1月1日起的三年內，MHRA可能會依賴歐盟委員會在集中程序中批准新的MA的決定，以便更快地授予新的英國MA。然而，仍將需要單獨的申請。2023年1月24日，MHRA宣佈一項新的
 
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國際認可框架將於2024年1月1日起實施，在決定新的英國MA的申請時，將考慮EMA和某些其他監管機構對MA的批准決定。
英國現在沒有MA前的孤兒稱號。取而代之的是，MHRA與相應的MAA同時審查孤兒指定申請。這些標準基本上是相同的，但是爲英國市場量身定做的，即英國(而不是歐盟)這種疾病的流行率不得超過萬分之五。如果被授予孤兒稱號，期限或市場排他性將從產品在英國或歐盟首次獲得批准之日起設定，以最早的爲準。
澳大利亞的政府管制
我們針對CMP-CPS-001的第一階段臨床試驗正在澳大利亞進行。治療商品管理局(TGA)和國家健康與醫學研究委員會(NHMRC)爲澳大利亞的臨床研究設定了GCP要求。
遵守TGA和NHMRC制定的法規、標準和守則是強制性的。在.之下1989年《治療商品法》(Cth)和1990年《治療用品條例》(Cth)，這是所有涉及研究用藥品的臨床試驗必須遵守NHMRC發佈的關於人體研究道德行爲的國家聲明(國家聲明)和國際人用藥物註冊技術要求協調理事會發布的良好臨床實踐指南(ICH指南)的條件(以及其他條件)。非物質文化遺產指南已在澳大利亞採用，涉及治療產品的所有臨床研究領域都必須遵守該指南，包括與藥物質量、非臨床和臨床數據要求以及試驗設計相關的那些。根據非物質文化遺產指南，臨床前數據支持首例人體試驗的基本要求適用於澳大利亞。澳大利亞與不良事件報告相關的要求與其他主要司法管轄區的要求大致相似，儘管報告時間框架可能因其他司法管轄區而異。
在澳大利亞使用「未經批准的治療商品」進行的臨床試驗，即那些尚未由TGA進行質量、安全性和有效性評估的臨床試驗(包括未經批准的治療商品的適應症，否則已被批准在澳大利亞使用)，必須根據臨床試驗通知計劃(CTN計劃)或臨床試驗批准計劃(CTA計劃)進行。在每種情況下，試驗都由人類研究倫理委員會(HREC)監督，該委員會是根據《國家聲明》成立的一個獨立審查委員會，確保保護參與臨床試驗的人類受試者的權利、安全和福祉。HREC對臨床試驗受試者獲取和記錄知情同意所使用的試驗方案(包括任何修正案)、方法和材料進行審查、批准並提供持續監督。
綜合運輸網絡計劃大致包括：
•
向HREC提交與擬議的臨床試驗有關的所有材料，包括試驗方案；
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•
HREC審查試驗設計的科學有效性、治療效果的風險和危害的權衡、試驗過程的倫理可接受性，並批准試驗方案。****還負責監督審判的進行；
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•
將進行試驗的機構或組織，稱爲「審批機關」，對在現場進行試驗給予最終批准，其條款對****建議的條款的限制不低於此；以及
​
•
研究人員向TGA提交《進行臨床試驗意向通知書》表格(CTN表格)。CTN表格必須由贊助商、首席調查員、****主席和審批機構的一名負責人簽署。TGA不審查與臨床試驗有關的任何數據，但在試驗通知TGA之前，CTN試驗不能開始。
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在CTA計劃下：
•
發起人向藥品監督管理局提出臨床試驗申請，徵求評審意見；
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•
主辦方必須將TGA代表向****(S)提出的任何意見提交到將進行試驗的地點；
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•
****負責審議擬議試驗方案的科學和倫理問題。
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在收到TGA關於申請的書面意見並從道德委員會和進行試驗的機構獲得進行試驗的批准之前，贊助商不能開始根據CTA計劃進行試驗。
在澳大利亞上市(或供應、進口、出口或製造)治療商品(包括藥品)之前，必須獲得列入澳大利亞治療商品登記(ARTG)的批准。在滿足某些條件的基礎上(例如，試驗是根據CTN或CTA計劃進行的)，爲臨床試驗的目的向澳大利亞供應、進口和從澳大利亞出口的治療性商品/藥品除外。
一旦贊助商決定在澳大利亞註冊一種治療性商品/藥品，以便在ARTG上獲得該產品的註冊，則要求(除其他外)：
•
贊助商提交適當的文件，包括臨床試驗和研究的結果，以使TGA能夠評估治療產品/藥品的質量、安全性和有效性；以及
​
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贊助人提交證據，證明該治療產品的製造/​藥品符合適用的GMP要求。
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TGA擁有最終決定權，決定是否將治療產品/藥品納入ARTG。
美國的醫療保健法律法規
如果我們的候選產品或任何其他未來候選產品的銷售獲得批准，將受到聯邦政府以及我們可能開展業務的州和外國政府的醫療監管和執法。可能影響我們運營能力的醫療法律法規包括：
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聯邦反回扣法規(AKS)規定，任何個人或實體故意、直接或間接地索要、接受、提供或支付任何報酬，以換取或誘使業務推薦，包括購買、訂購、租賃任何商品、設施、物品或服務，並根據聯邦醫療保險或醫療補助等聯邦醫療保健計劃進行全部或部分付款，都是非法的。「報酬」一詞被廣泛解釋爲包括任何有價值的東西。可以在不證明對法規的實際了解或違反該法規的具體意圖的情況下確定責任；
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聯邦虛假索賠和虛假陳述法律，包括聯邦民事虛假索賠法案(FCA)，該法律禁止任何個人或實體在知情的情況下向聯邦計劃(包括Medicare和Medicaid)提交或導致提交虛假或欺詐性的項目或服務的索賠，以供支付或批准。根據FCA，即使製造商沒有直接向政府付款人提交索賠，如果他們被認爲「導致」提交虛假或欺詐性索賠，他們也可能被追究責任；FCA還允許作爲舉報人的私人代表聯邦政府提起訴訟，指控違反FCA，並分享任何金錢追回；
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《民事貨幣處罰法》涵蓋了各種行爲，通常是違反其他法律的行爲，其中包括對違反AKS、導致提交虛假索賠以及向聯邦醫療保險或州醫療保健計劃受益人提供或轉移報酬的處罰，如果此人知道或
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應該知道這可能會影響受益人對特定提供者、從業者或可由聯邦醫療保險或州醫療保健計劃報銷的服務提供者的選擇；
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經2009年《經濟和臨床健康信息技術法》及其實施條例修訂的1996年《健康保險可攜帶性和責任法案》，或HIPAA，對故意和故意執行或試圖執行欺詐任何醫療福利計劃(包括私人第三方付款人)的計劃，或就醫療福利、項目或服務的交付或付款作出任何虛假、虛構或欺詐性陳述，規定刑事和民事責任；
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HIPAA還規定了與個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸相關的義務，這些義務適用於與我們互動的許多醫療保健提供者、醫生和第三方付款人；
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聯邦消費者保護法和不正當競爭法廣泛規範市場活動和可能損害消費者的活動；
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•
聯邦政府價格報告法，要求製藥商向政府報告某些計算出的產品價格，或向政府當局或私人實體提供某些折扣或回扣，通常作爲政府醫療保健計劃下的報銷條件；
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聯邦醫生支付陽光法案，該法案要求某些根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃可獲得付款的藥品、器械、生物製品和醫療用品的製造商每年向聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)報告與支付或以其他方式轉移價值有關的信息，這些信息與根據社會保障法第1861(R)節的含義相同，通常包括經州政府合法授權執業的內科醫生、骨科醫生、牙醫、足科醫生、驗光師和脊醫)和教學醫院。以及由醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益。從2022年開始，適用的製造商還必須報告關於前一年向醫生助理、執業護士、臨床護士專家、麻醉師助理、註冊護士麻醉師和註冊助產士支付和轉移價值的此類信息；以及
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《反海外腐敗法》，或FCPA，禁止美國企業及其代表主動向外國官員支付、支付、承諾或授權支付金錢或任何有價值的東西，以影響外國官員以官方身份做出的任何行爲或決定，或爲了獲得或保留業務而獲得任何其他不正當利益。FCPA的範圍包括與許多國家的某些醫療保健專業人員的互動。
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許多州都有類似的法律法規，如反回扣和虛假申報法，除了根據聯邦醫療補助和其他州計劃報銷的項目和服務外，這些法律和法規的範圍可能更廣，可能適用於無論付款人是誰。此外，我們可能受制於州法律(要求製藥公司遵守聯邦政府和/或製藥行業的自願合規指南)、州法律(要求藥品和生物製品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者或營銷支出進行的付款和其他價值轉移有關的信息)以及管理健康信息隱私和安全的州和外國法律，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且HIPAA通常不會先發制人。這些法律的範圍和執行都是不確定的，並受到當前醫療改革環境的快速變化的影響。此外，如果我們的產品在外國銷售，我們可能會受到類似的外國法律的約束。
由於這些法律的範圍廣泛，而法定例外情況和可供選擇的避風港有限，我們的一些商業活動日後可能會受到一項或多項這類法律的挑戰。如果我們的業務被發現違反了適用於我們的任何此類法律或任何其他政府法規，我們可能會受到公司或個人的懲罰，包括民事和刑事處罰、損害賠償、罰款、削減或重組我們的業務、禁止參與
 
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聯邦和州醫療保健計劃，甚至監禁，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和財務業績產生實質性的不利影響。此外，實施足夠的系統、控制和流程以確保遵守上述所有法律的成本可能是巨大的。任何違反這些法律的行爲，即使成功地得到辯護，也可能導致我們招致巨額法律費用，並轉移管理層對公司業務運營的注意力。如果我們預計與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，該個人或實體可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。
並非總是能夠識別和阻止員工的不當行爲，我們爲發現和防止不當行爲而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。確保我們的業務安排符合適用的醫保法的努力可能會涉及巨額成本。政府和執法當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合解釋適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的當前或未來法規、法規或判例法。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地爲自己辯護或維護我們的權利，我們的業務可能會受到損害。
藥品承保範圍、定價和報銷
對於我們獲得監管部門批准的任何候選產品的覆蓋範圍和報銷狀態，存在重大不確定性。在美國和國外市場，我們獲得監管部門批准進行商業銷售的任何產品的銷售將在一定程度上取決於第三方付款人提供保險的程度，併爲此類藥物產品建立足夠的報銷水平。在美國，第三方付款人包括聯邦和州醫療保健計劃、私人管理醫療組織、私人健康保險公司和其他組織。
在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策。一個付款人決定爲一種藥品提供保險並不能保證其他付款人也會爲該藥品提供保險。第三方付款人正在越來越多地挑戰價格，審查醫療必要性，審查醫療藥品和醫療服務的成本效益，同時質疑其安全性和有效性。因此，從這些付款人那裏獲得產品的承保和報銷批准可能是一個既耗時又昂貴的過程，這可能需要我們向每個付款人提供支持科學的、支持性的科學、臨床和成本效益數據，以便在逐個付款人的基礎上使用我們的產品，但不能保證獲得保險和足夠的報銷。我們可能需要進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明我們產品的醫療必要性和成本效益，以及獲得FDA批准所需的成本。儘管如此，我們的候選產品可能不被認爲是醫學上必要的或具有成本效益的。在美國，新藥報銷的主要決定通常由CMS做出。CMS決定新藥是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷，而私人付款人往往在很大程度上遵循CMS。這樣的付款人可能會將覆蓋範圍限制在批准的清單上的特定藥物產品，也被稱爲處方集，其中可能不包括FDA批准的特定適應症的所有藥物。
此外，確定第三方付款人是否將爲藥品提供保險的過程可以與確定藥品價格或確定這種付款人將爲藥品支付的償還率的過程分開。付款人決定爲藥品提供保險並不意味着將批准適當的報銷率。即使我們獲得了特定產品的保險，由此產生的報銷付款率可能不足以使我們實現或維持盈利，或者可能需要患者認爲不可接受的高共付額。與新批准的產品的保險覆蓋和報銷有關的不確定性很大。目前很難預測第三方付款人將就我們的候選產品的承保範圍和報銷做出什麼決定。
 
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藥品的淨價可以通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣來降低，並受到未來任何法律放鬆的影響，這些法律目前限制從銷售價格低於美國的國家進口藥品。此外，許多製藥商必須計算並向政府報告某些價格報告指標，如平均銷售價格和最佳價格。在某些情況下，當這些指標沒有準確和及時地提交時，可能會適用處罰。
如果第三方付款人未能提供足夠的保險和報銷，我們獲得監管部門批准進行商業銷售的任何候選產品的適銷性可能會受到影響。此外，美國對管理型醫療的重視程度有所增加，這可能會增加藥品定價的壓力。承保政策和第三方報銷費率可能隨時發生變化。即使我們獲得監管部門批准的一個或多個產品獲得了有利的承保和報銷狀態，未來也可能實施不太有利的承保政策和報銷費率。
醫療改革
美國和許多外國司法管轄區已經制定或提議了影響醫療體系的立法和監管改革。美國政府、州立法機構和外國政府也對實施成本控制計劃表現出極大的興趣，以限制政府支付的醫療成本的增長，包括價格控制、限制報銷，以及要求用仿製藥取代品牌處方藥和生物製品。近年來，國會一直在考慮降低醫生管理的藥物和生物製品的醫療保險報銷水平。負責管理聯邦醫療保險和醫療補助計劃的CMS也有權修改報銷費率，並對一些藥物和生物製品實施覆蓋限制。通過立法或條例實施的降低費用倡議和改變覆蓋範圍可能會減少任何覈准產品的使用和報銷。雖然聯邦醫療保險條例只適用於聯邦醫療保險受益人的藥品福利，但私人支付者在設置自己的報銷費率時通常遵循聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。因此，聯邦立法或法規導致的任何報銷減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。
例如，美國和各州政府繼續提出並通過旨在降低醫療保健成本的立法。2010年3月，美國國會頒佈了《患者保護和平價醫療法案》和《醫療保健和教育協調法案》，或稱《平價醫療法案》，其中包括對政府醫療計劃下產品的覆蓋範圍和支付方式進行了修改。通過增加醫療補助計劃報銷藥品的回扣、將醫療補助回扣擴大到醫療補助管理保健計劃、對某些聯邦醫療保險D部分受益人提供強制性折扣以及根據製藥公司在聯邦醫療保健計劃中的銷售份額收取的年費，提高藥品的盈利能力。現行法律，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對任何批准的產品的價格構成額外的下行壓力。自《平價醫療法案》頒佈以來，對《平價醫療法案》某些方面的司法、行政、行政和立法方面一直並將繼續面臨許多挑戰，未來可能會對《平價醫療法案》進行更多的修訂。目前尚不清楚平價醫療法案是否會被推翻、廢除、取代或進一步修訂。我們無法預測《平價醫療法案》的進一步變化會對我們的業務產生什麼影響。
此外，美國國會已經進行了幾次調查，並提出了聯邦和擬議的州立法，旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低聯邦醫療保險下的藥品成本，並改革政府計劃對藥品的報銷方法。例如，2022年8月16日，總裁·拜登簽署了2022年通脹削減法案，或稱愛爾蘭共和軍。IRA包括幾項可能對製藥業產生不同程度影響的條款，包括爲Medicare Part D受益人創建2,000美元的自付上限，對Medicare Part D中的所有藥物施加新的製造商財務責任，允許美國政府就Medicare Part B和Part D定價進行談判
 
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某些沒有仿製藥或生物相似競爭的高成本藥物和生物製品，要求公司爲藥品價格上漲快於通脹的速度向聯邦醫療保險支付回扣，並推遲要求將藥房福利經理回扣轉嫁給受益人的回扣規則。愛爾蘭共和軍對製藥和醫療保健行業的全面影響尚不清楚。
在州一級，立法機構越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。
我們預計未來將採取更多的聯邦、州和外國醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府爲醫療產品和服務支付的金額，這可能導致有限的覆蓋範圍和報銷，以及對我們產品的需求減少，一旦獲得批准，或額外的定價壓力。
員工與人力資本資源
截至2024年6月1日，我們有58名員工，全部爲全職員工，其中36人從事研發活動。我們有20名員工擁有博士或醫學博士學位。所有實驗室人員和我們的管理團隊都在馬薩諸塞州波士頓及其周邊地區。我們的員工都沒有工會代表，也沒有集體談判協議的覆蓋範圍。我們認爲我們與員工的關係很好。
我們的人力資本目標包括識別、招聘、留住、激勵和整合我們現有的和新的員工、顧問和顧問。我們的股權和現金激勵計劃的主要目的是通過授予基於股票和現金的薪酬獎勵來吸引、留住和獎勵員工，以通過激勵這些員工盡其所能並實現我們的目標來增加股東價值和公司的成功。
設施
我們目前在馬薩諸塞州劍橋市租賃了約30,000平方英尺的辦公空間和實驗室空間，在科羅拉多州博爾德市租賃了約5,300平方英尺的辦公和實驗室空間。我們相信這些設施在可見的將來是足夠的，並會在有需要時提供適當的額外或替代地方。
法律程序
我們可能不時受到法律訴訟。我們目前並不參與或知悉任何我們認爲會個別或整體對我們的業務、財務狀況或經營業績造成重大不利影響的訴訟。無論結果如何，訴訟都會因辯護和和解成本、管理資源的轉移以及其他因素而對我們產生不利影響。
 
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M抗衰老
行政人員及董事
下表提供了有關我們現任高管和董事的信息，包括截至2024年8月1日的年齡：
名字
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年齡
​ ​
職位
​
行政人員 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
喬什·曼德爾-鮑姆
​ ​ ​ ​ 41 ​ ​ ​
董事首席執行官總裁
​
David Bumcrot，博士
​ ​ ​ ​ 62 ​ ​ ​ 首席科學官 ​
凱莉·戈爾德
​ ​ ​ ​ 47 ​ ​ ​ 首席財務官 ​
尤里·馬里奇
​ ​ ​ ​ 43 ​ ​ ​ 首席醫療官 ​
非僱員董事 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
史蒂文·霍爾茨曼(2)(3)
​ ​ ​ ​ 70 ​ ​ ​ 董事會主席 ​
詹姆斯·博伊蘭(1)(3)
​ ​ ​ ​ 57 ​ ​ ​ 董事 ​
豪爾赫·康德(4)
​ ​ ​ ​ 47 ​ ​ ​ 董事 ​
英戈·查克拉瓦蒂(1)
​ ​ ​ ​ 56 ​ ​ ​ 董事 ​
邁克爾·希金斯(1)(2)
​ ​ ​ ​ 62 ​ ​ ​ 董事 ​
Amir Nashat，ScD
​ ​ ​ ​ 51 ​ ​ ​ 董事 ​
保拉·拉根，博士(3)
​ ​ ​ ​ 54 ​ ​ ​ 董事 ​
安德魯·J·施瓦布
​ ​ ​ ​ 53 ​ ​ ​ 董事 ​
拉維島Thadhani，醫學博士，公共衛生碩士(3)
​ ​ ​ ​ 58 ​ ​ ​ 董事 ​
理查德·楊，博士(2)
​ ​ ​ ​ 70 ​ ​ ​ 主任 ​
​
(1)
審計委員會成員。
​
(2)
薪酬委員會成員。
​
(3)
提名和公司治理委員會成員。
​
​
(4)
預計孔德先生將在註冊說明書生效前辭去董事的職務，本招股說明書是註冊說明書的一部分。
​
喬什·曼德爾-佈雷姆自2017年以來，一直擔任我們的總裁兼首席執行官和董事會成員。曼德爾-佈雷姆先生曾在2017年至2021年10月期間擔任北極星合夥公司的企業家合夥人。曼德爾-佈雷姆先生之前還曾在2013年至2017年擔任Biogen Inc.業務發展組的一員，在那裏他領導了多項戰略活動和相應的交易。在加入生物遺傳研究公司之前，曼德爾-佈雷姆先生在2009年至2013年期間在Genzyme Corporation擔任過幾個不斷增加的職責，包括作爲該公司罕見疾病業務部業務開發部門的一部分。自2021年9月以來，曼德爾-佈雷姆先生還一直擔任PROMIS神經科學公司的董事會成員，該公司是一家臨床階段的生物技術公司，專注於產生和開發治療神經退行性疾病的抗體療法。曼德爾-佈雷姆先生在聖路易斯華盛頓大學獲得生物學學士學位，並在密歇根大學獲得MBA學位。我們相信，曼德爾-佈雷姆先生對生物製藥行業的廣泛知識和經驗，加上他的業務發展和執行管理專長，使他有資格擔任我們的董事會成員。
David·布姆克羅特博士自2020年3月以來一直擔任我們的首席科學官和研究部的高級副總裁。布姆克羅特博士此前曾於2017年至2019年3月擔任我司副生物部主任總裁，2019年3月至2020年3月擔任生物部高級副總裁。在Camp4之前，Bumcrot博士於2014年至2017年在Editas Medicine擔任分子和細胞生物學高級董事，在那裏他的團隊利用開創性的CRISPR技術建立了公司的初步治療計劃。布姆克羅特博士曾於2012年至2013年擔任麻省理工學院科赫綜合癌症研究所RNA治療實驗室首席研究科學家，並於2002年至2012年擔任
 
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在Alnylam製藥公司擔任責任越來越大的職位，包括最近擔任研究部門的董事。布姆克羅特博士在康奈爾大學獲得生物學學士學位，在賓夕法尼亞大學獲得分子生物學博士學位，並在哈佛大學細胞和分子生物學系完成博士後研究。
凱利·戈爾德自2022年4月以來一直擔任我們的首席財務官。戈爾德女士曾於2021年4月至2022年3月擔任我們的首席商務官，並於2017年至2021年3月在我們公司擔任財務和企業發展方面的責任不斷增加的職位。戈爾德女士曾在2014年至2017年擔任生物遺傳公司戰略企業融資董事助理，在那裏她爲公司後期提供財務領導，營銷罕見疾病計劃，併爲研發組織制定長期戰略財務軌跡。戈爾德女士之前還曾在2009年至2013年擔任德意志銀行的醫療保健投資銀行助理，在那裏她曾在醫療保健投資銀行集團工作。戈爾德女士獲得了安大略省女王大學的生命科學和機械工程學士學位，並獲得了麻省理工學院斯隆管理學院的MBA學位。
尤里·馬里奇，醫學博士自2023年8月以來一直擔任我們的首席醫療官。Maricich博士目前也是Angelini Ventures的風險投資合夥人和顧問，這是一家投資生物技術、醫療設備和數字健康公司的風險投資公司，他自2022年9月以來一直在那裏服務。Maricich博士曾在2017年至2023年4月期間擔任Pear Treateutics，Inc.的首席醫療官和開發主管。梨治療公司於2023年4月根據美國破產法第11章申請破產保護。Maricich博士曾於2014年至2016年擔任Cavion LLC首席科學官兼神經科副總裁兼高級醫學董事，並於2011年至2014年擔任Xdynia LLC的總裁。多年來，他以持證和董事會認證的內科醫生的身份執業，併爲多家生物技術、醫療設備和數字健康公司以及投資公司提供建議和諮詢，包括2019年在羅氏控股公司的科學諮詢委員會任職。Maricich博士在聖母大學獲得職業前研究學士學位，在華盛頓大學獲得醫學博士學位，並在哈佛大學獲得MBA學位。
史蒂文·霍爾茨曼自2019年10月以來一直擔任我們公司的董事會主席和戰略業務顧問。霍爾茨曼先生於2016年至2020年1月擔任生物技術公司分貝治療公司首任總裁兼首席執行官兼董事會成員。在加入分貝之前，霍爾茨曼先生於2011年至2016年擔任生物遺傳股份有限公司企業發展部執行副總裁總裁。在加入生物遺傳研究公司之前，霍爾茨曼先生於2001-2010年間擔任無限制藥公司的首席執行官。霍爾茨曼先生還擔任分子夥伴股份公司的董事會成員，該公司自2014年5月以來一直是一家臨床階段的生物製藥公司。霍爾茨曼先生在密歇根州立大學獲得哲學學士學位，在牛津大學科珀斯克里斯蒂學院獲得哲學學士學位，並以羅茲學者的身份參加該學院。我們相信，霍爾茨曼先生的戰略發展和行業經驗使他有資格在我們的董事會任職。
詹姆斯·博伊蘭自2022年6月以來一直擔任我們的董事會成員。博伊蘭先生自2022年5月起擔任Patient Square Capital旗下投資組合公司Enavate Sciences的首席執行官。博伊蘭先生曾於2009年至2021年4月擔任SVB Leerink的總裁和投資銀行業務主管。自2023年10月以來，博伊蘭先生還一直擔任免疫公司的董事會成員，這是一家開發靶向癌症療法的生物技術公司，自2022年11月以來，他還擔任臨床階段生物製藥公司Compass Treateutics，Inc.的董事會成員，該公司將下一代抗體開發成癌症療法。博伊蘭先生在利哈伊大學獲得金融學學士學位，並在哥倫比亞商學院獲得金融MBA學位。我們相信，博伊蘭先生在生命科學和生物技術領域的廣泛投資和商業經驗使他有資格擔任我們的董事會成員。
豪爾赫·康德自2018年以來一直擔任我們的董事會成員，預計將在緊接本招股說明書生效之前辭去董事的職務。孔德先生自2017年6月以來一直擔任Andreessen Horowitz的普通合夥人，領導生物、計算機科學和工程領域的投資。孔德先生曾於2016至2017年擔任Syros PharmPharmticals，Inc.的首席戰略官，並於2014至2016年擔任首席產品官。
 
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在加入賽洛斯之前，2007年至2014年，孔德先生在基因組學公司Knome，Inc.擔任過各種職務，包括創始人首席執行官、首席財務官和首席產品官。在他職業生涯的早期，孔德先生曾在MedImmune，LLC擔任營銷和運營部門，管理DNA測序公司Helicos Biosciences Corporation的業務開發職能，並在摩根士丹利擔任生物技術投資銀行家。孔德先生擁有約翰·霍普金斯大學生物學學士學位，哈佛-麻省理工學院衛生科學與技術部碩士學位，以及哈佛商學院MBA學位。我們相信，孔德先生豐富的投資和生命科學行業經驗使他有資格在我們的董事會任職。
英戈·查克拉瓦蒂自2024年4月以來一直擔任我們的董事會成員。查克拉瓦蒂是風險投資公司北塘風險投資公司的運營合夥人。在加入北塘風險投資公司之前，查克拉瓦蒂先生於2020年4月至2021年2月擔任梅薩生物科技公司(簡稱梅薩生物技術公司)首席執行官，直至被賽默飛世爾收購；查克拉瓦蒂先生繼續擔任梅薩生物技術公司總經理至2023年3月。在加入梅薩生物科技之前，查克拉瓦蒂先生於2016年至2019年11月期間擔任精準護理公司Navcan Genonomy，Inc.的首席執行官。查克拉瓦蒂先生擁有德國弗里德里希·希克學校的電氣工程學位。我們相信，查克拉瓦蒂先生在生命科學和生物技術行業的重要領導經驗使他有資格在我們的董事會任職。
邁克爾·希金斯自2017年以來一直擔任我們的董事會成員。希金斯先生是一位連續創業者，在他的職業生涯中幫助創辦和建立了許多公司。2015年至2020年，他在風險投資公司北極星合夥公司擔任常駐企業家。2003年至2014年，他擔任生物製藥公司鐵木製藥公司首席運營官高級副總裁。在2003年之前，希金斯先生曾在健贊公司擔任過各種高級業務職位，包括公司財務部副總裁和業務發展部副總裁。希金斯先生自2015年以來一直擔任Voyager Treateutics，Inc.或Voyager的董事會成員。他於2019年6月被任命爲旅行者公司董事會主席，並於2021年6月至2022年3月期間擔任旅行者公司臨時總裁兼首席執行官。希金斯先生還自2023年11月起擔任生物製藥公司Cyclarion Treateutics，Inc.的董事會成員，自2020年4月以來擔任生物製藥公司PulMatrix，Inc.的董事會主席。希金斯先生曾在2015年至2022年5月期間擔任免疫腫瘤學公司Genocea Biosciences Inc.的董事會成員。希金斯先生在康奈爾大學獲得學士學位，並在達特茅斯學院阿莫斯·塔克商學院獲得MBA學位。我們認爲，希金斯先生的金融和商業專長，包括他在上市制藥公司擔任高管的多元化背景以及在其他生命科學公司的董事會服務，使他有資格擔任董事會成員。
Amir Nashat，ScD自2015年以來一直擔任我們的董事會成員。李·納沙特是風險投資公司Polaris Partners的執行合夥人，他自2002年以來一直在那裏工作。李·納沙特先生目前代表北極星擔任Morphy Holding，Inc.的董事會成員，該公司是一家開發小分子整合素療法的生物製藥公司，他自2017年以來一直在該公司任職。Nashat先生曾於2012年6月至2024年6月擔任Scholar Rock Holding Corporation的董事會成員，2007年至2020年5月擔任Fate Treateutics，Inc.的董事會成員，2008年至2020年4月擔任Selecta Biosciences，Inc.的董事會成員，並於2016年9月至2022年9月擔任Syros PharmPharmticals，Inc.的董事會成員。在加入北極星之前，Nashat先生以赫茲研究員的身份在麻省理工學院完成了SCD學位，輔修生物學。Nashat先生還在加州大學伯克利分校獲得了材料科學和機械工程碩士和學士學位。我們相信，納沙特博士豐富的生物技術投資經驗使他有資格在我們的董事會任職。
保拉·拉根，博士自2019年5月以來一直擔任我們的董事會成員。自2014年以來，拉根博士一直擔任商業階段臨床生物製藥公司X4的首席執行官兼首席執行官總裁。拉根博士曾在2013年至2014年擔任Lysosomal Treeutics Inc.的諮詢首席商務官。在加入LTI之前，Ragan博士在健贊擔任董事高級副總裁，在2007年至2012年期間，她領導了健贊罕見病業務的戰略合作努力，並負責健贊旗艦商業產品的供應鏈規劃。約翰·拉根博士還擔任過
 
159
 
自2014年以來一直擔任X4的董事。拉根博士在塔夫茨大學獲得機械工程學士學位，在波士頓大學獲得生物醫學工程碩士學位，並在麻省理工學院獲得博士學位。我們相信，拉根博士作爲上市公司首席執行官的特定行業商業專業知識和經驗，使她有資格在我們的董事會任職。
安德魯·J·施瓦布自2021年3月以來一直擔任我們的董事會成員。施瓦布先生是5AM Venture Management，LLC的創始合夥人和管理合夥人，這是一家專注於生命科學公司的投資公司，他自2002年以來一直在那裏服務。施瓦布先生自2023年8月以來一直擔任Skye Bioscience，Inc.的董事會成員，該公司是一家專注於大麻類衍生物開發的生物製藥公司。施瓦布先生曾於2022年1月至2023年6月擔任專注於小分子激酶抑制劑開發的生物製藥公司Enliven Treeutics，Inc.的董事會成員，於2014年至2022年6月擔任Pear Treateutics，Inc.的董事會成員，並於2020年9月至2022年10月擔任5：01收購公司的董事會成員。施瓦布先生在戴維森學院獲得遺傳學和倫理學榮譽學士學位。我們相信，施瓦布先生在管理職位和幾家生命科學公司董事會的豐富經驗，使他有資格在我們的董事會任職。
拉維島Thadhani，醫學博士，公共衛生碩士自2021年10月以來一直擔任我們的董事會成員。薩達尼博士自2023年1月至今一直擔任埃默裏大學負責健康事務的常務副總裁、埃默裏伍德魯夫健康科學中心執行董事以及埃默裏醫療保健董事會副主席。薩達尼博士此前曾於2019年11月至2022年12月擔任麻省總醫院首席學術官兼教務主任，並於2012年12月至2022年12月擔任哈佛醫學院醫學教授。在此之前，薩達尼博士於2017年至2019年10月在錫達斯-西奈醫學中心擔任研究和研究生研究教育副院長。薩達尼博士在聖母大學獲得文科學士學位，在哈佛大學公共衛生學院獲得公共衛生碩士學位，在賓夕法尼亞大學醫學院獲得醫學博士學位。我們相信，薩達尼博士的研究專長、醫學背景和培訓使他有資格在我們的董事會任職。
理查德·楊，博士自2016年以來一直擔任我們的董事會成員。楊博士自1984年以來一直擔任麻省理工學院生物學教授和懷特黑德研究所成員。他於2012年和2019年分別當選爲美國國家科學院院士和美國國家醫學科學院院士。楊博士曾擔任美國國立衛生研究院和世界衛生組織的顧問。楊博士還從2011年起擔任生物技術公司Syros PharmPharmticals，Inc.的董事會成員，並自2017年以來擔任生物技術公司Omega Treateutics，Inc.的董事會成員。楊博士在印第安納大學獲得生物科學學士學位，在耶魯大學獲得分子生物物理和生物化學博士學位。我們相信楊博士的科學專業知識和他作爲我們科學聯合創始人之一的角色使他有資格在我們的董事會任職。
董事會組成
我們的業務和事務在董事會的領導下進行管理，董事會目前由11名成員組成。我們董事會的主要職責是爲我們的管理層提供監督、戰略指導、諮詢和指導。我們的董事會定期開會，並根據需要另外開會。
本次發售完成後，我們的董事會將由10名成員組成，所有成員都是根據我們與股東之間的第三次修訂和重新投票協議或投票協議的董事會組成條款被選舉爲董事的。投票協議將在本次發行完成後終止，屆時，任何股東都不會在選舉或指定董事會成員方面擁有任何特殊權利。根據投票協議當選爲本公司董事會成員的現任董事將繼續擔任董事，直至正式選出符合資格的繼任者，或直至他或她提前辭職或被免職。
我們的董事會可以不時通過決議確定授權的董事人數。根據我們重申的憲章，該憲章將在本次發售完成後立即生效
 
160
 
本次發行後，我們的董事會將分成三個級別，交錯三年任期。在每一次年度股東大會上，任期屆滿的董事繼任者將被選舉，任期從當選之日起至選舉後的第三次年度會議爲止。我們的董事將分爲以下三類：
•
第I類董事將由博伊蘭先生、查克拉瓦蒂先生、納沙特先生和施瓦布先生擔任，他們的任期將在本次發行結束後我們舉行的第一次年度股東大會上屆滿；
​
•
第二類董事將由希金斯先生、霍爾茨曼先生和楊博士擔任，他們的任期將在本次發售結束後舉行的第二屆股東年會上屆滿；以及
​
•
III類董事將由Mandel-Brehm先生以及Ragan博士和Thadhani博士擔任，他們的任期將在本次發行結束後舉行的我們的第三次年度股東大會上屆滿。
​
我們的董事會分成三個級別，交錯三年任期，可能會推遲或阻止我們管理層的更換或控制權的改變。
董事自主性
根據納斯達克上市規則，獨立董事必須在上市公司完成首次公開發行(IPO)後一年內在董事會中佔據多數席位。此外，納斯達克上市規則規定，除指定的例外情況外，上市公司審計及薪酬委員會的每名成員均爲獨立人士，董事獲提名人須由佔獨立董事多數的獨立董事或由完全由獨立董事組成的提名及企業管治委員會遴選或推薦供董事會推選。根據納斯達克上市規則，董事只有在以下情況下才符合資格：該公司董事會認爲該人士與董事之間並無任何關係會妨礙該人士在履行董事責任時作出獨立判斷，而該人士亦是董事上市規則及一九三四年證券交易法(經修訂)下的規則所界定的「獨立」人士。
審計委員會成員還必須滿足交易所法案規則10A-3規定的獨立性標準。上市公司審計委員會成員除以審計委員會、董事會或任何其他董事會委員會成員的身份外，不得(1)直接或間接接受上市公司或其任何附屬公司的任何諮詢、諮詢或其他補償費，或(2)成爲上市公司或其任何附屬公司的關聯人。
根據每個董事要求並提供的有關其背景、就業和關聯關係(包括家庭關係)的信息，我們的董事會已確定，除曼德爾-佈雷姆先生外，我們的每位董事均爲納斯達克上市規則所定義的「獨立納斯達克」，就希金斯先生和查克拉瓦蒂先生而言，包括根據交易所法案第10A-3條規定的獨立性標準，以及就我們薪酬委員會的所有成員而言，交易法規則10C-1規定的獨立標準，是交易法第160億.3節所界定的「非僱員董事」。在做出這些決定時，我們的董事會考慮了每一位非僱員董事目前和以前與我們公司的關係，以及董事會認爲與確定他們的獨立性相關的所有其他事實和情況，包括每一位非僱員董事對我們股票的實益所有權，以及標題爲「某些關係和關聯人交易」一節中描述的交易。
我們的任何董事或高管之間都沒有家族關係。
董事會在風險監督中的作用
我們的董事會，而且，在此次發行完成後，其委員會也將在監督我們的風險管理方面發揮積極作用。我們的董事會負責對風險進行全面監督
 
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並定期審查有關我們風險的信息，包括信用風險、流動性風險和操作風險。薪酬委員會將負責監督與我們的高管薪酬計劃和安排有關的風險管理。審計委員會將負責監督與會計事項和財務報告有關的風險以及與網絡安全事項有關的風險的管理。提名和治理委員會將負責監督與董事會獨立性和潛在利益衝突相關的風險管理。雖然每個委員會將負責評估某些風險並監督此類風險的管理，但整個董事會將定期通過委員會成員的討論了解此類風險。
董事會委員會
在我們的普通股在納斯達克全球市場上市之前，我們的董事會將成立一個審計委員會、一個薪酬委員會以及一個提名和公司治理委員會。我們董事會各委員會的組成和職責如下。成員在這些委員會任職，直到他們辭職或直到我們的董事會另有決定。每個委員會將根據書面章程運作，該章程滿足美國證券交易委員會和納斯達克上市規則的應用規則和監管，我們將在本次發行完成後將這些規則發佈在我們的網站www.camp4tx.com上。我們的董事會可以隨時成立它認爲必要或適當的其他委員會。本招股說明書中包含或可通過本公司網站獲取的信息不屬於本招股說明書的一部分，本招股說明書中包含本公司網站地址僅爲非主動的文本參考。
審計委員會
我們的審計委員會將根據書面章程運作，在符合適用的納斯達克上市規則的註冊說明書生效時生效，本招股說明書是其中的一部分。
本次發行完成後，審計委員會的職責將包括：
•
任命、批准獨立註冊會計師事務所的薪酬，並對其資格、業績、程序和獨立性進行評估；
​
•
監督我們的獨立註冊會計師事務所的工作，包括通過接收和審議該事務所的書面定期報告；
​
•
預先批准由我們的獨立註冊會計師事務所進行的所有審計和允許的非審計服務；
​
​
•
與管理層和我們的獨立註冊會計師事務所審查和討論我們的年度和季度財務報表和相關披露，包括收益發布；
​
•
與管理層和我們的獨立註冊會計師事務所審查和討論有關會計原則和財務報表列報的任何重大問題，以及爲處理這些問題所採取的步驟；
​
•
審查關於我們內部控制結構和程序中任何重大缺陷或重大弱點的披露，包括在我們的年度和季度報告中的披露；
​
•
協調董事會對財務報告、披露控制和程序、商業行爲和道德準則、投訴程序以及法律和監管事項的內部控制的監督;
​
•
與管理層和我們的獨立註冊會計師事務所審查並討論有關網絡安全風險的任何重大問題以及評估、識別和管理網絡安全威脅重大風險的流程;
​
•
與管理層討論我們的風險管理政策;
​
•
制定有關從我們的獨立註冊會計師事務所僱用員工的政策以及接收和保留會計相關投訴和擔憂的程序;
​
 
162
 
​
•
與我們的獨立註冊會計師事務所和管理層進行獨立會議；
​
•
監督風險評估和風險管理的指導方針和政策；
​
•
監督並定期審查我們的信息技術系統、流程和數據的完整性；
​
•
編寫《美國證券交易委員會》規則要求的審計委員會報告；
​
•
至少每年審查和評估審計委員會章程的充分性；以及
​
•
至少每年對審計委員會的業績進行評價。
​
我們的獨立註冊會計師事務所向我們提供的所有審計服務和所有非審計服務，除De Minimis非審計服務外，都必須事先獲得我們的審計委員會的批准。
我們審計委員會的成員是希金斯、博伊蘭和查克拉瓦蒂。希金斯是審計委員會的主席。我們的董事會已經確定，我們的審計委員會的每一名成員都有足夠的財務和審計知識來擔任審計委員會的成員。我們的董事會還認定，希金斯先生是S-k《條例》第407條所界定的「審計委員會財務專家」。
我們期望在過渡期結束前滿足審計委員會的成員獨立性要求，這是納斯達克上市規則和美國證券交易委員會規則和法規對完成首次公開募股的公司所規定的。
薪酬委員會
我們的薪酬委員會將根據書面章程運作，在符合適用的納斯達克上市規則的註冊說明書生效時生效，招股說明書是其中的一部分。
本次發行完成後，我們薪酬委員會的職責將包括：
•
審查和制定我們的整體管理層薪酬戰略和福利理念和政策，包括基本工資、激勵性薪酬和基於股權的贈款；
​
•
審查和批准績效目標和與首席執行官和其他高管的薪酬相關的目標；
​
​
•
根據首席執行官和高管的業績目標和目的評估他們的業績，並向董事會建議我們的首席執行官和其他高管的薪酬；
​
​
•
對董事非員工薪酬進行審查、評估並向董事會提出建議；
​
•
審查、監督和管理我們的股權激勵計劃，根據該計劃授予獎勵，並就採用任何新的或修改現有的股權、現金、管理激勵和遞延薪酬計劃向董事會提出建議；
​
​
•
執行我們的「追回」政策，允許收回激勵性薪酬，並就採用任何新的「追回」政策向董事會提出建議；
​
•
審查、考慮和選擇一個適當的公司同級小組，以便對我們的執行人員和非僱員董事的薪酬進行基準和分析，並在確定爲適當的程度上進行審查、考慮和選擇；
​
•
向董事會推薦高管和非僱員董事的任何股權指南，定期評估這些指南並提出適當的修訂建議，並監督個人對這些指南的遵守情況；
​
•
保留、任命或徵求賠償顧問、法律顧問或其他顧問的意見，並確定該顧問或顧問的薪酬和獨立性；
​
 
163
 
•
如有需要，根據美國證券交易委員會規則，準備薪酬委員會關於高管薪酬的報告，以納入我們的10-k表格年度報告和我們的委託書；
​
•
監督我們遵守《薩班斯-奧克斯利法案》有關貸款給董事和高級管理人員的要求；
​
​
•
審查和批准我們執行官員的所有僱用合同和其他補償、遣散費和控制變更安排；
​
•
制定並定期審查有關津貼的政策和程序，因爲它們與我們的執行官員有關；
​
​
•
審查與我們的薪酬政策和做法相關的風險；
​
•
審查我們在文化、人才招聘、發展和保留、員工敬業度以及多樣性和包容性方面的戰略、倡議和計劃；
​
•
保存薪酬委員會的會議記錄，並定期向董事會報告其行動和建議；
​
•
至少每年審查和評估薪酬委員會章程的充分性；以及
​
•
每年對薪酬委員會的業績進行評估。
​
我們薪酬委員會的成員是霍茲曼先生、希金斯先生和楊博士。霍爾茨曼是薪酬委員會的主席。
我們的董事會已經確定，薪酬委員會的每一名成員都滿足納斯達克股票市場和美國證券交易委員會適用規則的獨立性標準。
提名及企業管治委員會
我們的提名和公司治理委員會將根據書面章程運作，並在符合適用的納斯達克上市規則的註冊說明書生效時生效。
本次發行完成後，我們的提名和公司治理委員會的職責將包括：
​
•
確定符合董事會批准的標準的有資格成爲董事會成員的個人，並接受對這些合格個人的提名；
​
•
向本公司董事會推薦擬提名的董事人選和董事會各委員會成員；
​
•
制定一項政策，根據該政策，我們的股東可以向提名和公司治理委員會推薦候選人，以供考慮提名爲董事；
​
•
每年審查和推薦委員會名單；
​
•
向董事會推薦符合條件的人選，填補董事會的空缺；
​
•
制定並向我們的董事會推薦一套適用於我們的公司治理原則，並至少每年審查一次這些原則；
​
•
就董事會規模、組成、領導結構和董事會委員會結構進行審查並向董事會提出建議；
​
•
與董事會一起審查我們有關企業公共責任重大問題的政策，包括但不限於可持續發展、多樣性和包容性以及環境、社會和治理舉措;
​
•
就董事會和董事會委員會績效的年度評估流程向董事會提出建議;
​
 
164
 
•
監督董事會和董事會各委員會的年度評估過程；
​
​
•
考慮董事會成員可能存在的利益衝突問題，並向董事會報告；
​
•
定期爲現有董事提供新的董事方向和繼續教育；
​
•
監督公司高級管理職位繼任計劃的維護和向董事會提交；
​
•
至少每年審查和評估提名和企業管治委員會章程的充分性；以及
​
•
每年對提名和公司治理委員會的表現進行評估。
​
我們提名和公司治理委員會的成員是Ragan博士和Thadhani博士，以及H.Boylan和Holtzman先生。拉根博士是提名和公司治理委員會的主席。我們的董事會已經確定，提名和公司治理委員會的每一名成員都符合適用的納斯達克上市規則的獨立性標準。
我們的董事會可能會不時成立其他委員會。
商業行爲和道德準則
我們已通過《商業行爲和道德準則》或《行爲準則》，該準則將於本招股說明書構成的註冊聲明生效時生效，並適用於本公司的所有員工、高管和董事。這包括我們的首席執行官、首席財務官和首席會計官或財務總監，或執行類似職能的人員。本次發售結束後，《行爲準則》全文將在我們的網站www.camp4tx.com上查閱。我們打算在我們的網站上披露我們未來對行爲準則的任何修訂或豁免，以豁免任何主要高管、主要財務官、主要會計官或控制人、執行類似職能的人員或我們的董事遵守行爲準則的規定。本招股說明書中不包含本公司網站上包含的或可通過本網站訪問的信息，並未通過引用將其納入本招股說明書。我們在招股說明書中包括我們的網站只是作爲一個不活躍的文本參考。
薪酬委員會的連鎖和內部人士參與
薪酬委員會的成員目前或在任何時候都不是我們的官員或員工。我們沒有任何高管目前擔任或在上一個完整的財政年度擔任過任何有一名或多名高管擔任我們董事會或薪酬委員會成員的實體的董事會或薪酬委員會成員。
 
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E高管和董事薪酬
以下對薪酬安排的討論和分析應與下文列出的薪酬表和相關披露一起閱讀。本討論包含基於我們當前計劃和對未來薪酬計劃的預期的前瞻性陳述。我們採用的實際薪酬計劃可能與本討論中總結的計劃存在重大差異。
引言
本節介紹了在截至2023年12月31日的財年，我們的首席執行官總裁和首席執行官Joshua Mandel-Brehm以及接下來薪酬最高的兩名高管Kelly Gold和首席科學官David·布姆克羅特獲得的薪酬的實質性要素。這些高管統稱爲我們的指定高管。
在此次發行之前，我們的董事會負責確定我們首席執行官的薪酬，我們董事會的薪酬委員會或委員會就此類薪酬向我們的董事會提出建議，並負責確定我們其他高管的薪酬。我們的首席執行官就他的直接下屬的薪酬向我們委員會提出了建議，其中包括戈爾德女士和布姆克羅特先生。
薪酬彙總表
下表列出了在截至2023年12月31日的財政年度內，我們指定的高管因服務於我們而獲得的薪酬：
名稱和主要職位
​ ​
年
​ ​
薪金
($)
​ ​
不公平
激勵計劃
補償
($)(1)
​ ​
所有其他
補償
($)(2)
​ ​
總計
($)
​
約書亞·曼德爾-佈雷姆
首席執行官
​ ​ ​ ​ 2023 ​ ​ ​ ​ $ 546,000 ​ ​ ​ ​ $ 140,381 ​ ​ ​ ​ $ 9,900 ​ ​ ​ ​ $ 696,281 ​ ​
凱利·戈爾德
首席財務官
​ ​ ​ ​ 2023 ​ ​ ​ ​ $ 425,000 ​ ​ ​ ​ $ 111,190 ​ ​ ​ ​ $ 92,644 ​ ​ ​ ​ $ 628,834 ​ ​
大衛·邦克羅特
首席科學官
​ ​ ​ ​ 2023 ​ ​ ​ ​ $ 390,000 ​ ​ ​ ​ $ 102,033 ​ ​ ​ ​ $ 9,900 ​ ​ ​ ​ $ 501,933 ​ ​
​
(1)
本欄中顯示的金額代表根據我們的年度獎金計劃在2023財年賺取的年度獎金，該計劃在下文的「年度獎金」一節中進行了介紹。
​
(2)
「所有其他薪酬」欄中顯示的金額反映了：(I)在Mandel-Brehm和Bumcrot先生的情況下，公司對我們的401(K)計劃的非選擇性貢獻，下文在「員工和退休福利」下描述；(Ii)在Gold女士的情況下，公司對我們的401(K)計劃的非選擇性貢獻(9,900美元)，通勤和住房費用(73,094美元)，以及專業會員費(9,650美元)。
​
對薪酬彙總表的敘述性披露
年基本工資
曼德爾-佈雷姆先生的初始基本工資在其僱用協議中規定，後來經修訂和重述，而戈爾德女士和布姆克羅特先生的初始基本工資在各自的聘書協議中規定。2023年，曼德爾-佈雷姆先生的年基本工資爲54.6萬美元，戈爾德女士的年基本工資爲42.5萬美元，布姆克羅特先生的年基本工資爲39萬美元。
年度獎金
在2023財年，我們任命的每位高管都有資格獲得年度績效獎金，獎金的目標金額以基本工資的一個百分比表示，相當於30%。每年一次
 
166
 
績效獎金是根據公司業績和個人業績因素而定的。我們的委員會就公司的業績與公司的目標向董事會提出建議，董事會批准最終的獎金池。我們的董事會評估我們首席執行官的個人表現，我們的委員會與我們的首席執行官協商，評估我們其他高管的個人表現，包括戈爾德女士和布姆克羅特先生。
與我們指定的執行人員簽訂的協議
我們任命的每一位高管都是與我們簽訂的僱傭協議或聘書的一方，該協議或聘書列出了該高管受僱於我們的條款和條件。我們與曼德爾-佈雷姆先生簽訂了修訂並重述的僱傭協議，日期爲2019年12月12日，並分別於2017年6月16日和2017年7月1日與戈爾德女士和布姆克羅特先生簽訂了聘書協議，在每種情況下，都規定了高管有權獲得如上所述的年度基本工資，並參與了我們不時生效的員工福利計劃。此外，每名行政人員均須遵守獨立的《僱員保密及委派協議》，該協議書載有若干限制性契約義務，包括與保密及轉讓發展項目有關的契約，以及在受僱期間及終止僱傭後12個月內不得與我們的某些服務提供者、客戶及供應商競爭或招攬的契約。
在僱傭關係終止時可能獲得的付款
在某些情況下，我們任命的每一位高管都有權在終止僱用時獲得遣散費和其他福利，如下所述。下文提及的「原因」及「充分理由」一詞在被指名的行政人員的聘用協議或控制權變更遣散費協議(視何者適用而定)中界定，下文提及的「出售事件」一詞於我們的2016年計劃中界定，而「控制權變更」一詞則於該高管的控制權變更遣散費協議中界定。
曼德爾-佈雷姆先生。根據其修訂和重述的僱傭協議，如果曼德爾-佈雷姆先生的僱傭被我們無故終止或他有充分理由終止，每一次「符合資格的終止」，除與「銷售活動」有關外，他將有權獲得(I)在其僱傭終止後十二個月內繼續支付他的年度基本工資和(Ii)相當於我們向曼德爾-佈雷姆先生的團體醫療、牙科和/或視力保險保費或COBRA繼續支付的金額的每月金額，直至他的遣散期結束或根據《眼鏡蛇法案》他的權利到期爲止。如果在銷售活動前30天內或銷售活動後12個月內符合資格的終止，Mandel-Brehm先生將有權獲得(I)在終止僱用後18個月內繼續支付其年度基本工資，(Ii)繼續支付COBRA直至該18個月期間結束，或如果較早，他的COBRA權利到期，以及(Iii)全面加速其未完成和未授予的基於時間的股權獎勵。
曼德爾-佈雷姆先生無權獲得任何「黃金降落傘」消費稅的稅款總額，但他的僱傭協議規定，在考慮到消費稅對這種未減少的降落傘付款的影響後，如果減少的金額會給他帶來更大的經濟利益，他可以獲得任何所謂的「降落傘付款」的削減。
根據與公司簽訂的控制權變更遣散費協議，如果在控制權變更前30天內或控制權變更後12個月內有資格終止合同，則戈爾德女士和布姆克羅特先生每人有權獲得以下遣散費：(1)在終止僱用後6個月內繼續支付其年度基本工資；(Ii)每月支付相當於公司在其集團健康計劃下的保費份額的COBRA金額，直至六個月遣散期結束或高管被另一僱主的健康計劃覆蓋之日(以較早者爲準)和(Iii)全面加速所有未完成和未授予的基於時間的股權獎勵。
根據我們各自的協議，我們有義務向我們指定的高管提供遣散費和其他福利，條件是該高管簽署了離職協議，其中包括放棄對我們有利的索賠。
 
167
 
關於本次發行，我們的董事會通過了一項離職和控制權變更計劃，即中投計劃，公司及其子公司總裁副總經理及以上級別的某些員工，除我們的首席執行官外，有資格參與。根據CIC計劃，如果我們無故終止聘用高管參與者，包括金女士和布姆克羅特先生，或該參與者有充分理由(此類術語在CIC計劃中定義)而終止僱用，在這兩種情況下，在控制權變更完成前三個月開始至(CIC計劃定義)之後十二個月結束的期間，或符合條件的終止(CIC計劃定義)期間，該高管參與者有權獲得(I)相當於該高管年度基本工資十二個月的一次性付款，(Ii)每月支付相當於我們集團健康計劃下我們所佔保費份額的COBRA金額，直至符合資格的終止後十二個月結束之日或執行人員納入另一僱主健康計劃之日，以較早者爲準；(Iii)支付相當於高管在符合資格終止當年的目標年度現金獎勵或中投公司獎金的薪酬；及(Iv)全面加速所有尚未完成及未獲授予的以時間爲基礎的股權獎勵。CIC計劃下的遣散費和福利取決於執行而不是撤銷索賠的執行和繼續遵守適用的限制性契約。
關於此次要約，吾等與曼德爾-佈雷姆先生簽訂了一份進一步修訂和重述的僱傭協議，該協議包含的條款與其現有協議基本相似，不同之處在於：(I)控制權保護期的變更被調整爲與CIC計劃中的相應期限保持一致；以及(Ii)如果在該保護期內有資格終止其僱傭關係，除如上所述其僱傭協議中規定的付款和福利外，曼德爾-佈雷姆先生還將有權獲得CIC獎金。
股權補償
在2023財年，我們沒有向我們任命的高管授予任何股權獎勵，但在之前的幾年和2024年，我們向我們任命的某些高管授予股權獎勵，以幫助他們的利益與我們股東的利益保持一致。
僱員及退休福利
我們目前爲我們的全職員工提供廣泛的健康和福利福利，包括我們指定的高管，包括健康、人壽、殘疾、視力和牙科保險。此外，我們維持一項安全港401(K)退休計劃，根據該計劃，我們向合資格的計劃參與者提供3%的非選擇性供款。除401(K)計劃外，我們不向我們的員工提供任何合格或不合格的退休或遞延補償福利，包括我們指定的高管。
我們任命的某些高管還獲得了有限的額外津貼，這一點在上文「薪酬摘要表」的腳註中進行了描述。
 
168
 
財年末傑出股權獎勵
下表列出了截至2023年12月31日我們每位指定執行官持有的未償股權獎勵的信息：
​ ​ ​
期權獎勵
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
股票獎勵
​
名字
​ ​
數量
證券
潛在的
未鍛鍊身體
選項(#)
可操練
​ ​
N數量
證券
潛在的
未鍛鍊身體
選項(#)
不能行使
​ ​
O任意性
鍛鍊
價格(美元)
​ ​
O任意性
期滿
日期
​ ​
N數量
股票或
庫存單位
那些還沒有
既得
​ ​
M市場價值
股份或
庫存單位
那些還沒有
但已被推翻（1）
​
約書亞·曼德爾-佈雷姆
​ ​ ​ ​ 25,048 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 5/22/27 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 2,268 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 12/4/27 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 30,719 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 9/4/28 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 2,835 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 3/12/29 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 1,388(2) ​ ​ ​ ​ ​ 29 ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 2/19/30 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 29,255(3) ​ ​ ​ ​ ​ 37,614 ​ ​ ​ ​ $ 5.50 ​ ​ ​ ​ ​ 3/23/32 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 106,777(4) ​ ​ ​ ​ ​ 234,910 ​ ​ ​ ​ $ 8.41 ​ ​ ​ ​ ​ 12/7/32 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ 29(5) ​ ​ ​ ​ $ 263 ​ ​
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ 83,593(6) ​ ​ ​ ​ $ 759,426 ​ ​
凱利·戈爾德
​ ​ ​ ​ 1,512 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 9/26/27 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 378 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 12/4/27 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 2,835 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 9/4/28 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 567 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 3/12/29 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 4,726 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 6/18/29 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 740(2) ​ ​ ​ ​ ​ 15 ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 2/19/30 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 6,436(3) ​ ​ ​ ​ ​ 8,275 ​ ​ ​ ​ $ 5.50 ​ ​ ​ ​ ​ 3/23/32 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 28,901(4) ​ ​ ​ ​ ​ 63,583 ​ ​ ​ ​ $ 8.41 ​ ​ ​ ​ ​ 12/7/32 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ 15(5) ​ ​ ​ ​ $ 136 ​ ​
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ 18,904(6) ​ ​ ​ ​ $ 171,739 ​ ​
大衛·邦克羅特
​ ​ ​ ​ 47 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 5/22/27 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 5,009 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 9/26/27 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 661 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 12/4/27 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 567 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 3/12/29 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 4,348 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 6/18/29 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 4,109(2) ​ ​ ​ ​ ​ 87 ​ ​ ​ ​ $ 2.12 ​ ​ ​ ​ ​ 2/19/30 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 6,826(3) ​ ​ ​ ​ ​ 8,776 ​ ​ ​ ​ $ 5.50 ​ ​ ​ ​ ​ 3/23/32 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ 27,377(4) ​ ​ ​ ​ ​ 60,230 ​ ​ ​ ​ $ 8.41 ​ ​ ​ ​ ​ 12/7/32 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ 14(5) ​ ​ ​ ​ $ 127 ​ ​
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ 18,904(6) ​ ​ ​ ​ $ 171,739 ​ ​
(1)由於我們在2023年沒有公開交易，因此我們的股票沒有易於確定的公開市場價值。本表中報告的股票獎勵基於截至2023年12月31日我們普通股的公平市場價值（9.08美元）進行估值，該價值由我們的董事會根據第三方估值確定。
(2)反映2024年1月1日完全歸屬的股票期權。
(3)反映了在2022年3月1日歸屬開始日期起的48個月週年紀念日內按月等量分期歸屬的股票期權，但取決於指定執行官的繼續受僱。
(4)反映了在2022年9月1日歸屬開始日期起的48個月週年紀念日內按月等量分期歸屬的股票期權，但取決於指定執行官的繼續受僱。
 
169
 
(5)反映2024年1月1日完全歸屬的限制性股票獎勵。
(6)反映提前行使股票期權獎勵時收到的限制性股票，該股票期權獎勵在2021年3月31日開始的48個月期間按月等額分期付款，其限制將於2025年3月31日完全失效，前提是被任命的高管繼續受僱。
董事薪酬
下表列出了我們董事會非僱員董事在2023財年支付、收到或賺取的薪酬。除根據投票協議獲選進入董事會的人士外，董事於2023年在董事會任職期間未獲單獨支付薪酬的人士，每年可獲35,000元聘用金，按月或於每個歷季開始時支付。霍爾茨曼先生擔任董事會主席額外收取15,000美元費用；楊博士擔任研發委員會主席額外收取7,500美元費用；約翰·希金斯先生擔任薪酬委員會主席額外收取7,500美元費用；拉根博士擔任審計委員會主席額外收取7,500美元費用。
名字
​ ​
FEES賺取或支付
現金單位(美元)
​ ​
A所有其他
補償(美元)
​ ​
總計(美元)
​
理查德·楊，博士(2)
​ ​ ​ $ 42,500 ​ ​ ​ ​ $ 100,000(1) ​ ​ ​ ​ $ 142,500 ​ ​
史蒂夫·霍爾茨曼（2）
​ ​ ​ $ 50,000 ​ ​ ​ ​ $ 75,000(1) ​ ​ ​ ​ $ 125,000 ​ ​
邁克爾·希金斯（2）
​ ​ ​ $ 42,500 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 42,500 ​ ​
Paula Ragan，博士（2）
​ ​ ​ $ 42,500 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 42,500 ​ ​
Ravi Thadani，醫學博士，公共衛生碩士（2）
​ ​ ​ $ 35,000 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ $ 35,000 ​ ​
詹姆斯·博伊蘭
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
安德魯·J·施瓦布
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
Amir Nashat，ScD
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
豪爾赫·康德
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
戴安娜·伯恩斯坦
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
英戈·查克拉瓦蒂
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
(1)楊博士和霍爾茨曼先生各自是與公司的一項諮詢協議的一方，根據該協議，該等個人向公司提供戰略和其他商業諮詢服務，以換取每年的聘用費(楊博士爲10萬美元，霍爾茨曼先生爲75,000美元)。
(2)截至2023年12月31日，以下董事持有未歸屬的公司股票期權和限制性股票獎勵，如下：楊博士，43,012份期權和21,975份RSA；Holtzman先生，60,205份期權和25,225份RSA；Higgins先生，9,801份期權和5,316份RSA；Ragan女士，9,801份期權和5,316份RSA；以及Thadhani博士，9,801份期權和6,734份RSA。
對於此次股票發行，我們採取了非員工董事薪酬政策，該政策將於本次股票發行完成後生效。根據這項政策，我們的非僱員董事的薪酬如下：
•
每位非董事僱員每年將獲得40,000美元的現金預聘金(董事會主席爲70,000美元)；
​
•
作爲審計委員會成員的每個非董事僱員每年將額外獲得7 500美元的現金聘用金(審計委員會主席爲15 000美元)；
​
•
作爲薪酬委員會成員的每位非員工董事將獲得額外的年度現金預付費5，000美元（薪酬委員會主席爲10，000美元）;
​
•
提名和公司治理委員會成員的每位非僱員董事將額外獲得5，000美元的年度現金保留金（提名和公司治理委員會主席爲10，000美元）;以及
​
•
作爲研究與開發委員會成員的每位非員工董事將獲得額外的年度現金預付費5，000美元（研究與開發委員會主席爲10，000美元）。
​
根據該政策，與本次發行相關或之後首次當選或任命爲董事會成員的每位非僱員董事將根據2024年計劃（定義如下）獲得期權，以
 
170
 
購買17,787股我們的普通股，這種股票期權將在授予後的三年內按月分期付款。從2025財年開始，每一位在我們的股東年會的財政年度內沒有首次當選或被任命爲董事會成員的非員工董事將被授予根據2024年計劃購買8,893股我們普通股的年度期權，該股票期權將於授予的第一週年(或下一次年度會議，如果更早)全部歸屬。
每位非僱員董事亦有權就出席本公司董事會及其服務的任何委員會的會議所產生的合理旅費及其他開支獲得報銷。
股權計劃
2016年計劃
2016年，我們的董事會通過，我們的股東批准了我們修訂和重新修訂的2016年股票期權和授予計劃，或2016年計劃。2016年計劃允許向我們的高級管理人員、員工、董事、顧問和其他關鍵個人授予激勵性股票期權、非限制性股票期權、限制性股票獎勵、限制性股票單位或RSU以及非限制性股票獎勵。截至2024年6月30日，根據2016年計劃，我們普通股的2,498,802股已發行，還有958,164股可供未來發行。本摘要並不是對2016年計劃所有條款的完整描述，而是通過參考2016年計劃的全部內容加以限定，該計劃已作爲本招股說明書的一部分作爲登記說明書的一部分提交。
計劃管理
我們的董事會負責管理2016年的計劃。本公司董事會有權酌情解釋2016年計劃和根據該計劃頒發的任何獎勵、確定是否有資格獲得和授予獎勵、決定和修改任何獎勵的條款和條件、加快全部或部分獎勵的可行使性或授予速度、規定2016計劃和所有獎勵的管理規則、指導方針和做法，以及以其他方式作出其認爲對2016計劃的管理適宜的所有決定。本公司董事會可將其任何或全部權力授予由不少於兩名董事組成的董事會委員會。如本摘要所用，「管理人」一詞是指我們的董事會及其授權代表(視情況而定)。
資格
我們和我們子公司的高級管理人員、員工、董事、顧問和關鍵人員都有資格參加2016年計劃。獎勵股票期權或ISO的資格僅限於我們的員工或某些附屬公司的員工。
裁決的可轉讓性
除非由管理人決定，否則股票期權不得轉讓，除非根據遺囑或世襲和分配法則。轉讓須予裁決的股份須受多項規定規限，包括向公司發出通知，以及公司有權按建議轉讓的條款購買任何受建議轉讓規限的股份。
銷售活動的效果
一旦發生如下定義的出售事件，2016年計劃和所有未償還股票期權將終止，所有未歸屬的限制性股票和RSU將被沒收，除非倖存實體或其母公司繼續、假設或取代此類獎勵。該公司亦有權(但無義務)向該等被取消或沒收的賠償的持有人提供現金付款，數額相等於行使或結算該等賠償的既得部分後可獲得的金額。就2016年計劃而言，「出售事項」包括(I)出售公司的全部或實質所有資產，(Ii)合併、重組或合併，根據該合併、重組或合併，緊接該項交易前公司尚未行使的投票權的持有人並不擁有公司尚未行使的投票權的多數。
 
171
 
尚存實體；及(Iii)由一人或一群人士在單一交易或一系列相關交易中收購公司全部或過半數已發行有表決權股份，但不包括本次發售。
調整撥備
如果重組、資本重組、重新分類、股票分紅、股票拆分或反向股票拆分等事件導致公司股本發生某些變化，署長將對2016年計劃及其下的未償還獎勵進行適當和適當的比例調整，包括根據2016年計劃爲發行保留的最大股票數量，以及須接受任何未償還獎勵的股票或其他證券的數量和種類。
修訂及終止
本公司董事會可隨時修訂或終止2016年計劃，署長可爲滿足法律變更或任何其他合法目的，隨時修訂或取消任何未決裁決，但未經裁決持有人同意，此類行動不得對任何未決裁決下的權利產生不利影響。
2024年股權激勵計劃
在此次發行中，我們通過了Camp4治療公司2024年股權激勵計劃，或2024年計劃，該計劃將在此次發行完成後生效。與此次發行相關並在此之後，所有基於股權的獎勵將根據2024年計劃授予。以下摘要介紹了2024年計劃的具體條款。本摘要並不是對《2024年計劃》所有條款的完整描述，而是通過參考《2024年計劃》的全部內容加以限定，該計劃已作爲本招股說明書的一部分作爲登記說明書的一部分提交。
目的
2024年計劃的目的是通過爲我們的員工、董事和顧問提供股票和基於股票的獎勵來促進我們的利益。
計劃和行政
2024年計劃將由我們的薪酬委員會管理，但董事會沒有委託給我們的薪酬委員會的事項除外。我們的薪酬委員會(或我們的董事會，視情況而定)將有權酌情解釋2024計劃和根據該計劃授予的任何獎勵，確定是否有資格獲得和授予獎勵，確定適用於任何獎勵的行使價、增值基值或購買價格(如果有)，決定、修改、加速和放棄任何獎勵的條款和條件，決定任何獎勵的結算形式，規定與2024計劃和獎勵有關的表格、規則和程序，並以其他方式進行實現2024計劃或任何獎勵的目的所需或希望做的一切事情。我們的薪酬委員會可以將其決定的職責、權力和責任轉授給一名或多名成員、董事會成員以及在法律允許的範圍內轉授我們的高級職員，並可將其認爲適當的部長級任務轉授給員工和其他人士。如本摘要所用，「管理人」一詞是指我們的薪酬委員會及其授權的代表，視情況而定。
資格
我們的員工、董事、顧問和顧問都有資格參與2024計劃。股票期權的資格旨在成爲激勵性股票期權，或ISO，僅限於我們的員工或某些附屬公司的員工。股票期權、股票增值權或SARS以外的股票期權的資格僅限於在授予獎項之日向我們或某些附屬公司提供直接服務的個人。
 
172
 
授權股份
根據下文所述的調整，根據2024年計劃爲滿足獎勵而可交付的普通股的最大數量將等於緊隨本次發售完成後已發行和已發行普通股的10%，不超過2,143,039股普通股或股份池。股份池將於2025年至2034年的每年1月1日自動增加，增加幅度爲(I)前一年12月31日收市時已發行普通股數量的5%和(Ii)本公司董事會於該日期或之前就該年度厘定的股份數量。最多可交付12,858,238股，以滿足ISO的要求。爲滿足根據《2024年計劃》的獎勵而交付的我們普通股的股票數量是通過(I)不包括我們爲支付獎勵的行使價或購買價或滿足與獎勵有關的預扣稅款要求而扣留的股份，(Ii)通過僅包括爲結算以我們普通股股份結算的特區而交付的股份數量，以及(Iii)不包括任何以現金結算的獎勵或到期、變得不可行使、終止或被我們沒收或回購的股份，而不交付我們的普通股(或保留，就限制性股票或非限制性股票而言)。根據2024年計劃可交付的股票數量不會因根據2024年計劃交付並隨後使用可直接歸因於行使股票期權的收益回購的任何股份而增加。
根據2024計劃可能交付的股份可能是我們收購的授權但未發行的股份、庫存股或以前發行的股份。
獎項的種類
2024年計劃規定授予股票期權、SARS、限制性和非限制性股票和股票單位、績效獎勵和其他可轉換爲普通股或以其他方式基於我們的普通股的獎勵。股息等價物也可以與2024年計劃下的獎勵相關。
•
股票期權與SARS例如，管理人可以授予股票期權，包括ISO和SARS。股票期權是一種權利，持有者有權在支付適用的行權價後獲得我們普通股的股份。特別行政區是一項權利，持有人有權在行使該權利時收取一筆款項(以現金或等值股份支付)，數額相等於受該權利規限的股份的公平市價超出計算增值的基準價值之數。根據2024年計劃授予的每一份購股權的每股行使價以及每一特別行政區的基本價值將不少於授予日每股公平市值的100%(如屬某些獨立購股權，則爲110%)。除與某些公司交易或對我們資本結構的改變有關外，未經股東批准，根據2024計劃授予的股票期權和SARS不得以行權價或基值較低的新股票期權或SARS重新定價、修訂或取代，也不得在取消任何行使每股或基本價格高於股份公平市價的股票期權或SARS時支付任何代價。每個股票期權和特別行政區的最長期限將不超過十年，自授予之日起(或在某些ISO的情況下，不超過五年)。
​
•
限制性和非限制性股票和股票交易單位。署長可以授予股票、股票單位、限制性股票和限制性股票單位的獎勵。股票單位是以股票計價的無資金和無擔保的承諾，以股票價值衡量未來交付股票或現金，限制性股票單位是以特定業績或其他歸屬條件的滿足爲條件的股票單位。限制性股票是受限制的股票，如果不符合指定的業績或其他歸屬條件，則必須沒收、重新交付或要約出售給我們。
​
•
表演獎管理員可以授予績效獎勵，這是以達到績效標準爲條件的獎勵。
​
•
其他以股份爲基礎的獎勵。-署長可授予可轉換爲我們普通股或以其他方式基於我們普通股的其他獎勵，但須受其決定的條款和條件的限制。
​
 
173
 
•
替代獎.如果行政長官可以就某些公司交易授予替代獎勵，這些交易的條款和條件可能與2024年計劃的條款和條件不同。
​
董事限量
就任何日曆年向任何董事授予或支付的所有補償，包括根據「2024年計劃」授予的獎勵以及我們在「2024年計劃」之外就其在該日曆年內作爲董事的服務而向該董事支付的現金費用或其他補償(爲免生疑問，不包括就除董事之外的服務授予或支付給董事的補償，包括但不限於作爲公司顧問或顧問的服務，授予或支付的補償總額以750,000,000美元爲限(董事在我們董事會的第一年服務總計爲1,000,000美元)。
歸屬；授予條款
行政長官決定根據《2024年計劃》授予的所有獎勵的條款和條件，包括獎勵授予或可行使的時間、獎勵仍可行使的條款和條件，以及參與者終止僱用或服務對獎勵的影響。署長可隨時加快裁決(或其任何部分)的授予或可行使速度。
裁決不得轉讓
除非管理署署長另有決定，否則不得以遺囑或世襲及分配法以外的其他方式轉移賠償金。
對某些承保交易的調整
在某些涵蓋交易(包括完成合並、合併或類似交易，出售我們所有或幾乎所有普通股資產或股份，或我們的解散或清算)的情況下，署長可就未決裁決規定(在每種情況下，按其認爲適當的條款和條件)：
•
購置人或尚存實體承擔、取代或延續部分或全部賠償(或其任何部分)；
​
•
加快關於任何裁決的全部或部分可行使或交付股份的速度；和/或
​
•
就部分或全部獎勵(或任何部分)支付的現金，相當於受獎勵的股份的公平市值與其行使或基準價格(如有)之間的差額。
​
除管理人可能另有決定外，除替代、假定或在覆蓋交易後繼續的獎勵外，每項獎勵將在覆蓋交易完成後立即自動終止或被沒收。
資本化變動調整
如果發生某些公司交易，包括股票股息、股票拆分或股票合併（包括反向股票拆分）、資本重組或我們資本結構的其他變化，管理人應對根據2024年計劃可能交付的最大股份數量、受影響的證券數量和類型進行適當調整，以及（如果適用）未償獎勵的行使或購買價格（或基本價值），以及受此類事件影響的任何其他條款。
追討補償
管理人可以規定，任何未償還的獎勵、任何獎勵的收益或根據其獲得的股份以及就任何獎勵或根據其獲得的股份收到的任何其他金額將受到限制
 
174
 
如果獲獎參與者不遵守《2024計劃》或任何獎勵的任何規定、任何競業禁止、不徵求意見、不僱用、不貶損、保密、發明轉讓或其他限制性契約的任何規定，或任何與我們普通股的非公開信息交易和允許交易有關的公司政策，或規定沒收、返還或追回的任何公司政策，或規定沒收、返還或追回的政策，或規定沒收、返還或追回的任何公司政策，包括(在適用的範圍內)公司關於收回獎勵薪酬的政策或法律另有要求的政策，則沒收和返還利息和其他相關收益。
修訂及終止
署長可隨時修訂2024年計劃或任何懸而未決的裁決，並可隨時終止關於未來裁決的2024年計劃。但是，除非《2024年計劃》有明確規定，否則未經參與者同意，署長不得更改獎勵條款，從而對參與者的權利產生實質性不利影響(除非署長在《2024年計劃》中或授予獎勵時明確保留了這樣做的權利)。對2024計劃的任何修改都將以適用法律或證券交易所要求的範圍內的股東批准爲條件。
2024年員工購股計劃
在此次發行中，我們採用了Camp4 Treateutics Corporation 2024員工股票購買計劃，即ESPP，該計劃將在此次發行完成後生效。以下摘要描述了ESPP的主要條款。本摘要並不是對ESPP所有條款的完整描述，而是通過參考ESPP進行了完整的限定，該ESPP已作爲本招股說明書的一部分作爲註冊說明書的一部分提交。
目的
ESPP的目的是使符合條件的員工能夠使用工資扣減來購買我們普通股的股票，從而獲得我們的權益。員工持股計劃的目的是根據守則第423節的規定，符合「員工股票購買計劃」的資格。
計劃和行政
ESPP將由我們的薪酬委員會管理，該委員會將擁有解釋ESPP的自由裁量權，確定ESPP下的資格，規定與ESPP相關的表格、規則和程序，以及以其他方式執行ESPP的目的所必需或希望的一切事情。我們的薪酬委員會可在法律允許的範圍內，將其決定的職責、權力和責任轉授給我們的一名或多名成員、董事會成員以及我們的高級職員和員工。如本摘要所用，「管理人」一詞是指我們的薪酬委員會及其授權的代表，視情況而定。
受ESPP約束的股份
根據如下所述的調整，根據ESPP項下的期權行使可供購買的普通股總數將等於緊隨本次發行完成後已發行和已發行普通股的1%，不超過214,303股普通股，外加自2025年至2034年每年1月1日起自動增加的普通股。相當於(I)於緊接上一年十二月三十一日收市時已發行普通股數目的百分之一及(Ii)本公司董事會於該日期或之前厘定該年度的普通股數目(總計最多2,357,343股普通股)的較小者。在行使ESPP項下的期權時交付的股份可能是我們收購的授權但未發行的股份、庫存股或以前發行的股份。如果根據ESPP授予的任何購股權因任何原因到期或終止而未全部行使或因任何原因停止全部或部分可行使，則受該期權約束的未購買股份將再次可根據ESPP購買。
 
175
 
資格
參加ESPP一般僅限於我們的員工和我們子公司符合ESPP規定的資格要求的員工。署長可在符合守則第423節的範圍內，訂立額外或其他資格要求，或更改本段所述的要求。任何擁有(或根據法定歸屬規則被視爲擁有)我們或我們母公司或子公司所有類別股票總投票權或總價值的5%或以上的員工，將沒有資格參加ESPP。
參與的一般條款
ESPP允許符合條件的員工在指定的發售期間購買我們普通股的股票。除非署長另有決定，否則ESPP下的提供期限爲6個月，從每年1月和7月的第一個工作日開始。在每個發售期間，符合條件的員工將被授予在發售期間的最後一個營業日購買我們普通股的選擇權。參與者在任何招股期間最多可購買5,000股股票(或管理人可能規定的較少數量)。任何參與者將不會被授予ESPP下的期權，該期權允許參與者根據ESPP以及根據我們或我們母公司或子公司的所有其他員工股票購買計劃(如果有)在授予參與者的任何期權在任何時間未償還期間的每個日曆年度，以超過25,000美元的公平市值(或守則可能規定的其他最高限額)的比率累計購買我們的普通股。
根據ESPP於行使日行使購股權而發行的每股股份的收購價將爲以下兩者中較高者的85%(或署長指定的較大百分比)：(I)於授出購股權當日(即要約期的第一天)本公司普通股的公平市價；及(Ii)於行使日(即要約期的最後一個營業日)本公司普通股的公平市價。
除非法律另有規定，否則行政長官有權酌情更改發售期間的開始及行使日期、收購價、可就任何發售期間購買的最大股份數目、任何發售期間的持續時間及ESPP的其他條款，而無需股東批准。
ESPP的參與者將通過工資扣減支付根據ESPP購買的股票。參與者可以選擇授權在每個工資單期內扣除參與者合格薪酬的1%至15%之間的工資。
對某些承保交易的調整
如果發生(I)出售我們當時所有或幾乎所有已發行普通股或出售我們所有或幾乎所有資產，或(Ii)我們不是尚存的公司的合併或類似交易，或導致我們被另一人收購，管理人可規定，每個未償還期權將被假定或取代或將被註銷，參與者帳戶的餘額將被退還，或者期權期限將在擬議的公司交易日期之前結束。
資本化變動調整
如果發生股票分紅、股票拆分或股票組合(包括反向股票拆分)、資本重組或構成股權重組的其他資本結構變化，行政長官將對根據ESPP可供購買的股票總數和類型、根據任何未償還期權授予的股份數量和類型、根據任何未償還期權可購買的最大股份數量和類型和/或根據任何未償還期權可購買的每股價格進行適當調整。
 
176
 
修訂及終止
行政長官有酌情權以其認爲適當的任何方式及在任何範圍內修訂ESPP，但任何就守則第(423)節而言會被視爲採納新計劃的修訂須經股東批准。管理員可以隨時暫停或終止ESPP。
新興成長型公司地位
根據《就業法案》的定義，我們是一家「新興成長型公司」。作爲一家新興成長型公司，我們將免除與高管薪酬披露相關的某些要求，包括就高管薪酬舉行不具約束力的諮詢投票的要求，以及提供有關首席執行官總薪酬與所有員工年總薪酬中值的比率的信息，每一項都符合2010年投資者保護和證券改革法案的要求，該法案是多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案的一部分。
追回政策
本公司董事會已採納本公司的獎勵性薪酬追回政策，該政策將於本招股說明書所包含的登記聲明生效時生效，旨在符合交易所法案第10D-1條及適用的納斯達克上市規則。追回政策規定，如果公司因重大不遵守證券法規定的任何財務報告要求而需要編制會計重述，我們必須收回公司每一位現任或前任高級管理人員(每一位受保護高級管理人員)根據交易所法案第16條獲得的基於激勵的薪酬，包括每一位被任命的高級管理人員。追回政策一般適用於涵蓋人員所獲的所有現金或股權激勵薪酬、獎金及/或獎勵，而該等薪酬、獎金及/或獎勵全部或部分是基於在緊接本公司被要求編制重述日期之前的三個完整財政年度內達到任何財務報告措施而厘定的。然而，追回政策不適用於在我們普通股首次上市之日或之前收到的薪酬、獎金和/或獎勵。
法律責任及彌償的限制
我們重申的憲章將在本次發行完成前立即生效，其中將包含在特拉華州法律允許的最大程度上限制我們現任和前任董事和高級管理人員對金錢損害的責任的條款。特拉華州法律規定，公司董事和高級管理人員不對違反董事或高級管理人員受託責任的任何行爲承擔個人賠償責任，但以下責任除外：
•
違反董事或其高管對公司或其股東的忠誠義務的任何行爲；
​
•
非善意的行爲或者不作爲，或者涉及故意的不當行爲或者明知是違法的；
​
•
作爲董事，非法支付股息或非法回購、贖回股票；
​
•
股東以高級人員身分代表法團提出的衍生工具申索；或
​
•
董事或其高級職員從中獲得不正當個人利益的任何交易。
​
這種責任限制不適用於根據聯邦證券法產生的責任，也不影響可獲得的衡平法補救措施，如禁令救濟或撤銷。
我們的重述憲章將授權我們在特拉華州法律允許的最大範圍內對我們的董事、高級職員、員工和其他代理人進行賠償。我們的重述章程將規定，我們必須在特拉華州法律允許的最大範圍內賠償我們的董事和高級職員，並可以賠償我們的其他員工和代理人。我們的重述章程還將規定，在滿足某些條件後，我們將在任何訴訟或訴訟的最終處置之前預付董事或高級管理人員發生的費用，並允許我們代表任何高級管理人員、董事、員工或其他代理人就因以下原因而產生的任何責任購買保險
 
177
 
他或她以這種身份採取的行動，無論我們是否被允許根據特拉華州法律的規定對他或她進行賠償。我們已訂立並預期將繼續訂立協議，以保障我們的董事、行政人員及董事會所決定的其他僱員。除某些例外情況外，這些協議規定了對相關費用的賠償，包括律師費、判決、罰款和任何這些個人在任何訴訟或訴訟中產生的和解金額。
我們相信，這些重新修訂的憲章和附例條款以及賠償協議對於吸引和留住合格的董事和高級管理人員是必要的。我們還維持着慣常的董事和高級管理人員責任保險。
我們重新制定的章程和章程中的責任限制和賠償條款可能會阻止股東以違反受託責任爲由對我們的董事提起訴訟。它們還可能減少針對我們的董事和高級管理人員提起衍生品訴訟的可能性，即使訴訟如果成功，可能會使我們和其他股東受益。此外，如果我們按照這些賠償條款的要求向董事和高級管理人員支付和解和損害賠償的費用，股東的投資可能會受到不利影響。
至於董事、行政人員或控制吾等的人士可就證券法下產生的責任作出彌償，我們已獲告知，美國證券交易委員會認爲此類彌償違反證券法所述的公共政策，因此不可強制執行。
規則10b5-1計劃
我們的董事、高級管理人員和關鍵員工可以採用書面計劃，即規則10b5-1計劃，根據該計劃，他們將與經紀商簽訂合同，定期買賣我們的普通股。根據規則10b5-1計劃，經紀商在進入計劃時根據董事或官員建立的參數執行交易，而不需要他們的進一步指示。董事或官員可以在某些情況下修改規則10b5-1計劃，並可以隨時終止計劃。我們的董事和高管還可以在不掌握重大非公開信息的情況下，在遵守我們的內幕交易政策條款的情況下，購買或出售規則10b5-1計劃之外的額外股票。
 
178
 
C某些關係和關聯方交易
以下是自2021年1月1日以來我們參與的交易的描述，涉及金額超過或將超過(I)12萬美元或(Ii)過去兩個完整財年我們總資產平均水平的1%，以及我們的任何董事、高管或持有任何類別股本百分之五或以上的董事、高管或持有我們任何類別股本百分之五或以上的人，或他們的直系親屬或關聯實體的任何成員曾經或將擁有直接或間接重大利益的交易，但「管理層非僱員董事薪酬」和「高管薪酬」中描述的薪酬安排除外。
與股東的協議和交易
A系列優質可轉換優先股融資
於2021年3月，吾等與若干投資者(包括若干董事會成員、持有超過5%股本的實益擁有人及董事會成員聯屬公司)訂立優先股購買協議，據此，吾等以每股0.2120美元的收購價發行及出售合共212,264,148股A系列優質可轉換優先股，總收益達4,500萬美元。我們A系列優質可轉換優先股的每股將在本次發行結束時轉換爲我們普通股的一股，從而實施與2024年10月3日生效的普通股11.2158股1股反向拆分相關的轉換比率調整。
於2021年3月，就出售我們的A系列優質可轉換優先股，我們進行了資本重組或資本重組，據此(I)所有已發行的A系列種子可轉換優先股按每1股A系列種子可轉換優先股換1.51121股A系列優質可轉換優先股的比率轉換爲A系列優質可轉換優先股，及(Ii)所有A系列可轉換優先股的流通股以每1股A系列可轉換優先股換1.51996股A系列優質可轉換優先股的比率轉換爲A系列可轉換優先股。2021年5月，我們進行了反向股票拆分，即2021年反向拆分，據此，我們當時已發行的普通股和A系列可轉換優先股的每4.7163股分別成爲普通股和A系列可轉換優先股的一股。
下表列出了在2021年反向拆分生效後，在此次融資中向我們的關聯方發行的A系列Prime可轉換優先股的股份總數：
名字
​ ​
S工廠：A 素數
可兌換優先
庫存(#)
​ ​
A彙總採購價格
($)
​
Polaris Partners附屬實體（1）
​ ​ ​ ​ 8,840,737 ​ ​ ​ ​ $ 8,839,462.55 ​ ​
AH生物基金I，LP，作爲提名人（2）
​ ​ ​ ​ 8,837,550 ​ ​ ​ ​ $ 8,836,274.22 ​ ​
史蒂文·霍爾茨曼（3）
​ ​ ​ ​ 110,014 ​ ​ ​ ​ $ 23,322.97 ​ ​
理查德·楊，博士（3）
​ ​ ​ ​ 110,014 ​ ​ ​ ​ $ 23,322.97 ​ ​
倫納德·佐恩(3)
​ ​ ​ ​ 110,014 ​ ​ ​ ​ $ 23,322.97 ​ ​
(1)包括(I)約8,262,703股由北極星合夥人VII，L.P.或北極星合夥人VII持有的A系列Prime可轉換優先股，及(Ii)約578,034股A系列Prime可轉換優先股，由北極星企業家基金VII，L.P.或北極星企業家VII持有，並與北極星合夥人VII共同持有。Amir Nashat，ScD，我們的董事會成員，是北極星合作伙伴GP VII，L.L.C.或北極星GP VII的管理成員，北極星基金的普通合夥人。北極星夥伴的附屬實體總共持有我們5%以上的有投票權證券。
(2)豪爾赫·孔德是我們的董事會成員，也是風險投資公司Andreessen Horowitz生物+健康團隊的普通合夥人。AhBio Fund，L.P.，或AH Bio Fund，是Andreessen Horowitz的投資工具，持有我們超過5%的有投票權證券。
(3)在A系列優質可轉換優先股融資時，李·霍爾茨曼先生、李·楊博士和李·宗博士分別擔任我們的董事會成員。
B系列可轉換優先股融資
2022年6月，我們與某些投資者簽訂了優先股購買協議，其中包括持有我們股本5%以上的實益所有者、我們董事會成員的附屬公司以及我們的某些
 
179
 
根據該決定，我們以每股1.4724美元的購買價格向這些投資者發行並出售了總計68，258，635股b系列可轉換優先股，總收益爲1.005億美元。我們的b系列可轉換優先股的每股將在本次發行結束時轉換爲一股普通股，從而與2024年10月3日生效的普通股1比11.2158反向股票拆分相關的轉換比例調整生效。
下表列出了本次融資中向關聯方發行的b系列可轉換優先股股份總數：
名字
​ ​
b系列可換股
優先股（#）
​ ​
總購買價格（美元）
​
隸屬於Enavate Sciences的實體（1）
​ ​ ​ ​ 27,166,530 ​ ​ ​ ​ $ 39,999,998.78 ​ ​
隸屬於5 AM Ventures的實體（2）
​ ​ ​ ​ 7,640,586 ​ ​ ​ ​ $ 11,249,998.83 ​ ​
Northpond Ventures，LP（3）
​ ​ ​ ​ 5,287,303 ​ ​ ​ ​ $ 7,785,024.94 ​ ​
Polaris Partners附屬實體（4）
​ ​ ​ ​ 4,244,770 ​ ​ ​ ​ $ 6,249,999.36 ​ ​
AH生物基金I，LP，作爲提名人（5）
​ ​ ​ ​ 679,163 ​ ​ ​ ​ $ 999,999.61 ​ ​
凱撒醫療機構集團信託基金和凱撒基金會醫院（6）
​ ​ ​ ​ 10,187,448 ​ ​ ​ ​ $ 14,999,998.44 ​ ​
密歇根州退休制度（7）
​ ​ ​ ​ 10,187,449 ​ ​ ​ ​ $ 14,999,999.91 ​ ​
喬什·曼德爾-鮑姆
​ ​ ​ ​ 6,791 ​ ​ ​ ​ $ 9,999.07 ​ ​
(1)珠峯聚合器LP或珠峯聚合器是Enavate Sciences附屬的有限合夥企業。Enavate Sciences GP，LLC或Enavate GP是珠峯聚合器的普通合作伙伴。我們的董事會成員James Boylan是Enavate GP的經理，他否認對珠峯聚合器持有的股票擁有實益所有權。珠穆朗瑪峯聚合器持有我們超過5%的有投票權證券。
(2)包括(I)由5am Ventures VI，L.P.或5am Ventures VI持有的4,244,770股B系列可轉換優先股，及(Ii)由5 AM Opportunities II，L.P.或5 am Opportunities持有的3,395,816股B系列可轉換優先股，以及連同5 AM Ventures VI持有的5 AM Ventures。董事會成員Andrew J.Schwab是5am Partners VI，LLC的管理成員，5am Ventures VI的普通合夥人，以及5am Opportunities II(GP)，LLC的管理成員，5am Opportunities的普通合夥人，因此，可能被視爲分享5am Ventures VI和5am Opportunities持有的股份的投票權和投資權。與5AM Ventures有關聯的實體總共持有我們5%以上的有投票權證券。
(3)英戈·查克拉瓦蒂是我們的董事會成員，也是北塘風險投資公司的經營夥伴，北塘風險投資公司是北塘風險投資公司的子公司。附屬於北塘風險投資公司的基金實益擁有我們總共超過5%的有投票權的證券。
(4)包括(I)北極星合夥公司VII持有的3,967,234股B系列可轉換優先股及(Ii)北極星創業家VII持有的277,536股B系列可轉換優先股。北極星夥伴的附屬實體總共持有我們5%以上的有投票權證券。
(5)豪爾赫·孔德是我們的董事會成員，也是風險投資公司Andreessen Horowitz生物+健康團隊的普通合夥人。AhBio Fund是Andreessen Horowitz的投資工具，持有我們超過5%的有投票權證券。
(6)包括(I)由Kaiser Permanente Group Trust持有的6,791,632股B系列可轉換優先股及(Ii)由Kaiser Foundation Hospital持有的3,395,816股B系列可轉換優先股。Kaiser Permanente Group Trust和Kaiser Foundation醫院合計持有我們超過5%的有投票權證券。
(7)SMRS-Tope LLC代表密歇根州退休系統公司在此次發行之前持有我們超過5%的有投票權證券。
投資者的權利、投票權和優先購買權協議
在優先股融資方面，吾等與若干股本持有人訂立經修訂及重述的投資者權利協議、投票協議及經修訂及重述的優先購買權及聯售協議，其中包括登記權、信息權、首次要約權、投票權及優先購買權，包括珠峯匯聚、凱撒永久信託及凱撒基金會醫院、SMRS-Tope LLC、5AM Ventures的附屬實體、AH Bio Fund、北極星基金及北塘風險投資。我們的首席執行官喬希·曼德爾-佈雷姆以股東的身份參與了其中的某些協議。
上述股東協議將在本次發行結束時終止，但根據我們修訂和重述的投資者權利協議授予的登記權除外，這一點在「股本說明-登記權」一節中有更全面的描述。
 
180
 
董事關係
我們的某些董事隸屬於我們的董事會，並在本次發行完成之前，作爲實際擁有或擁有我們5%或更多投票權證券的實體的代表，如下表所示：
董事
​ ​
關聯股東
​
詹姆斯·博伊蘭 ​ ​ Enavate Sciences附屬實體 ​
豪爾赫·康德 ​ ​ AH Bio Fund I，LP附屬實體 ​
英戈·查克拉瓦蒂 ​ ​ 北塘風險投資公司的附屬實體 ​
Amir Nashat，ScD ​ ​ 北極星夥伴的附屬實體 ​
安德魯·J·施瓦布 ​ ​ 與5am Ventures有關聯的實體 ​
上述各董事均根據投票協議的董事會組成條款選出。投票協議，包括其中的董事會組成條款，將在本次發售完成後終止，之後將不再有關於選舉我們的董事的進一步合同義務。
借給有關人士的貸款
2021年8月，我們與我們的首席執行官Josh Mandel-Brehm簽訂了有擔保的本票，或Mandel-Brehm本票，據此，我們借給Mandel-Brehm先生565,999.96美元，爲Mandel-Brehm先生提前行使期權支付267,500股普通股提供資金。曼德爾-佈雷姆期票的擔保是向我們質押曼德爾-佈雷姆先生在因曼德爾-佈雷姆先生的股票期權提前行使而發行的267,500股普通股中的股權。Mandel-Brehm本票對未付本金餘額計息，年利率等於1986年《國內稅法》(經修訂)第(1274)(D)節定義的長期適用聯邦利率，或於每個歷年第一天生效的《稅法》，最初爲1.35%。曼德爾-佈雷姆本票在以下日期到期和應付：(I)2026年8月9日，(Ii)我們首次就我們的證券類別遵守《交易法》的報告要求的日期，或(Iii)曼德爾-佈雷姆本票所定義的違約事件。曼德爾-佈雷姆承付票，包括欠本公司的所有本金和利息，在緊接向美國證券交易委員會提交本登記聲明之前獲得免除，公司向曼德爾-佈雷姆先生支付了一筆必要的款項，以彌補他因這種豁免而繳納的全部稅款。一旦曼德爾-佈雷姆期票獲得寬恕，267,500股普通股在會計上被視爲已發行股票。
於2021年8月，吾等與吾等的首席財務官Kelly Gold訂立有擔保的本票，或黃金本票，據此，吾等借出127,999.82美元予Gold Gold女士，以支付與她Gold女士所持有的60,494股普通股提前行使期權有關的付款。黃金本票是以金女士於提早行使金女士購股權時發行的60,494股普通股的股權質押作爲抵押的。黃金本票對未付本金餘額計息，年利率等於守則定義的長期適用的聯邦利率，在每個日曆年的第一天生效，最初爲1.35%。黃金本票將於以下時間到期並支付：(I)2026年8月9日，(Ii)我們首次就任何類別的證券遵守《交易法》的報告要求之日，或(Iii)黃金本票所定義的違約事件。黃金本票，包括欠本公司的所有本金及利息，已於緊接本註冊說明書向美國證券交易委員會提交前獲豁免，而本公司已向金女士支付一筆所需款項，以彌補因該等寬免而產生的全部稅款。在寬免黃金本票後，60,494股普通股在會計上被視爲已發行。
2021年8月，我們與首席科學官David·布姆克羅特簽訂了一份有擔保的本票，即Bumcrot本票，據此，我們借給Bumcrot先生127,999.82美元，用於支付與Bumcrot先生提前行使期權相關的款項，購買60,494股普通股。《土撥鼠》
 
181
 
本票以Bumcrot先生在因提前行使其股票期權而發行的60,494股普通股中的股權質押爲抵押。Bumcrot本票對未付本金餘額計息，年利率等於守則中定義的長期適用的聯邦利率，在每個日曆年的第一天生效，最初爲1.35%。Bumcrot本票將於以下日期到期和應付：(I)2026年8月9日，(Ii)我們首次就任何類別的證券遵守《交易法》的報告要求之日，或(Iii)Bumcrot本票所定義的違約事件。Bumcrot承付票，包括欠本公司的所有本金和利息，在緊接本登記聲明向美國證券交易委員會提交之前已獲免除，本公司向Bumcrot先生支付了一筆必要的款項，以彌補因該等豁免而產生的稅款。在Bumcrot期票被原諒後，60,494股普通股在會計上被視爲已發行。
僱傭安排
我們已經與我們的某些高管簽訂了僱傭協議或聘書協議。有關此類僱傭協議的更多信息，請參閱「高管薪酬-與我們指定的高管達成的協議」。
賠償協議
我們修訂和重述的公司註冊證書將在本次發售完成後生效，其中將包含限制董事和高管責任的條款，我們修訂和重述的章程將規定，我們將在特拉華州法律允許的最大程度上對我們的每位董事和高管進行賠償。我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程也將賦予我們的董事會酌情在董事會確定適當的情況下對我們的員工和其他代理人進行賠償。
此外，我們還與我們的每一位董事和高管簽訂了賠償協議。有關這些協議的更多信息，請參閱「高管薪酬--責任和賠償的限制」。
關聯人交易政策
本公司董事會通過了書面的關聯人交易政策，自本招股說明書構成的註冊說明書生效之日起生效，規定了關聯人交易的審批或批准的政策和程序。本政策將涵蓋任何交易、安排或關係，或吾等曾經或將成爲參與者的任何交易、安排或關係，或任何一系列類似的交易、安排或關係，而本政策將涵蓋證券法下S-k條例第404項所述的某些例外情況，而所涉及的金額在任何財政年度內超過(I)約120,000美元或(Ii)過去兩個完整財政年度年終我們總資產平均值的1%以上，而有關人士曾經、已經或將會擁有直接或間接重大利益，包括但不限於：由關聯人或實體購買或從關聯人購買商品或服務，而關聯人在該關聯人或實體中擁有重大權益、負債、債務擔保以及吾等僱用關聯人。在審批任何此類交易時，我們的審計委員會的任務是考慮所有相關的事實和情況，包括但不限於，交易的條款是否與公平交易的條款相當，以及關聯人在交易中的權益程度。本節所述的所有交易均發生在採用本政策之前。
 
182
 
PRINCIPAL股東
下表列出了截至2024年9月30日我們股本的實益所有權的某些信息：
•
我們所知的實益擁有我們普通股5%以上的每一個人或一組關聯人；
​
•
我們每一位董事；
​
•
我們被任命的執行幹事；以及
​
•
我們所有現任高管和董事都是一個團隊。
​
我們按照美國證券交易委員會的規則確定了實益權屬。根據這些規則，受益所有權包括個人或實體擁有單獨或共享投票權或投資權的任何普通股。本次發行前我們普通股的所有權百分比是基於2024年9月30日已發行普通股的12,685,119股，在緊接本次發行結束前自動將我們所有的可轉換優先股轉換爲11,648,582股普通股後，假設首次公開募股價格爲每股15.00美元，這是本招股說明書封面上設定的價格範圍的中點，就像這種轉換已經在2024年9月30日發生一樣。本次發行後我們普通股的所有權百分比是基於在實施上述交易和我們在此次發行中發行5,000,000股我們的普通股後，截至2024年9月30日已發行的普通股的股份。在計算個人或實體實益擁有的股份數量和該人的實際所有權百分比時，受該個人持有的期權限制的普通股目前可行使或將於2024年9月30日起60天內可行使的普通股被視爲已發行股票，儘管就計算任何其他人的實際所有權百分比而言，這些股票不被視爲已發行股票。除非另有說明，否則所有上市股東的地址爲：馬薩諸塞州劍橋市肯德爾廣場一號肯德爾廣場一號，西1400號樓，3樓，郵編：02139。
除以下腳註所示外，吾等相信，根據向吾等提供的資料，除另有註明外，除另有說明外，除適用的社區財產法外，上市股東對其實益擁有的股份擁有獨家投票權及投資權。
實益擁有人姓名或名稱
​ ​
數量
實益股份
擁有
​ ​
受益股份百分比
擁有
​
​
在報價之前
​ ​
提供後
​
超過5%的股東 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
隸屬於Enavate Sciences的實體（1）
​ ​ ​ ​ 2,422,166 ​ ​ ​ ​ ​ 19.1% ​ ​ ​ ​ ​ 13.7% ​ ​
隸屬於5 AM Ventures的實體（2）
​ ​ ​ ​ 2,018,825 ​ ​ ​ ​ ​ 15.9% ​ ​ ​ ​ ​ 11.4% ​ ​
Polaris Partners附屬實體（3）
​ ​ ​ ​ 1,715,972 ​ ​ ​ ​ ​ 13.5% ​ ​ ​ ​ ​ 9.7% ​ ​
Northpond Ventures，LLC附屬實體（4）
​ ​ ​ ​ 1,474,608 ​ ​ ​ ​ ​ 11.6% ​ ​ ​ ​ ​ 8.3% ​ ​
AH Bio Fund I，LP附屬實體（5）
​ ​ ​ ​ 1,398,067 ​ ​ ​ ​ ​ 11.0% ​ ​ ​ ​ ​ 7.9% ​ ​
SMRS-TOPE LLC（6）
​ ​ ​ ​ 908,312 ​ ​ ​ ​ ​ 7.2% ​ ​ ​ ​ ​ 5.1% ​ ​
凱撒醫療機構集團信託基金和凱撒基金會醫院（7）
​ ​ ​ ​ 908,311 ​ ​ ​ ​ ​ 7.2% ​ ​ ​ ​ ​ 5.1% ​ ​
指定執行官和董事 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
喬什·曼德爾-貝勒姆（8）
​ ​ ​ ​ 571,127 ​ ​ ​ ​ ​ 4.4% ​ ​ ​ ​ ​ 3.2% ​ ​
David Bumcrot，博士（9）
​ ​ ​ ​ 134,423 ​ ​ ​ ​ ​ 1.1% ​ ​ ​ ​ ​ *% ​ ​
凱利·戈爾德（10）
​ ​ ​ ​ 139,923 ​ ​ ​ ​ ​ 1.1% ​ ​ ​ ​ ​ *% ​ ​
Yuri Maricich，醫學博士（11）
​ ​ ​ ​ 8,305 ​ ​ ​ ​ ​ * ​ ​ ​ ​ ​ * ​ ​
史蒂文·霍爾茨曼（12）
​ ​ ​ ​ 150,826 ​ ​ ​ ​ ​ 1.2% ​ ​ ​ ​ ​ *% ​ ​
 
183
 
實益擁有人姓名或名稱
​ ​
數量
實益股份
擁有
​ ​
受益股份百分比
擁有
​
​
在報價之前
​ ​
提供後
​
詹姆斯·博伊蘭
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ —% ​ ​
豪爾赫·康德
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ —% ​ ​
英戈·查克拉瓦蒂
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ —% ​ ​
邁克爾·希金斯（13）
​ ​ ​ ​ 38,586 ​ ​ ​ ​ ​ * ​ ​ ​ ​ ​ *% ​ ​
阿米爾·納沙特，ScD（3）
​ ​ ​ ​ 1,715,972 ​ ​ ​ ​ ​ 13.5% ​ ​ ​ ​ ​ 9.7% ​ ​
Paula Ragan，博士（14）
​ ​ ​ ​ 28,662 ​ ​ ​ ​ ​ * ​ ​ ​ ​ ​ *% ​ ​
安德魯·J·施瓦布（2）
​ ​ ​ ​ 2,018,825 ​ ​ ​ ​ ​ 15.9% ​ ​ ​ ​ ​ 11.4% ​ ​
拉維島Thadhani，醫學博士，公共衛生碩士（15）
​ ​ ​ ​ 25,444 ​ ​ ​ ​ ​ * ​ ​ ​ ​ ​ *% ​ ​
理查德·楊，博士（16）
​ ​ ​ ​ 220,568 ​ ​ ​ ​ ​ 1.7% ​ ​ ​ ​ ​ 1.2% ​ ​
所有現任高管和董事作爲一個整體（14人）
​ ​ ​ ​ 5,053,266 ​ ​ ​ ​ ​ 38.0% ​ ​ ​ ​ ​ 27.6% ​ ​
*代表實益所有權低於1%。
(1)由2,422,166股普通股組成，可在轉換由珠峯聚合器、有限責任公司或珠峯聚合器持有的B系列可轉換優先股後發行。珠峯聚合器是一家隸屬於奮進科學的有限合夥企業。Enavate Sciences GP，LLC或Enavate GP是珠峯聚合器的普通合作伙伴。關於珠峯聚合器所持股份的投票權、投資權和處分權由Enavate GP的經理集體持有，包括我們的董事會成員James Boylan。博伊蘭否認對珠峯聚合器持有的股票擁有實益所有權。珠峯聚合器的主要業務地址是紐約西56街106號，郵編：10019。
(2)包括(I)1,337,592股可於轉換5am Ventures所持有的A系列優質可轉換優先股或5am Ventures VI持有的普通股，(Ii)378,463股可於轉換5am Ventures VI持有的B系列可轉換優先股後發行的普通股，及(Iii)302,770股轉換由5am Opportunities II，L.P.或5am Opportunities所持有的B系列可轉換優先股後可發行的普通股，以及連同5am Ventures VI的5am Ventures。5am Partners VI，LLC，或Partners VI，是5am Ventures VI的唯一普通合夥人，5am Opportunities II(GP)，LLC，或Opportunities II GP，是5am Opportunities的唯一普通合夥人。庫什·M·帕爾瑪博士和安德魯·J·施瓦布博士是每個Partners VI和Opportunities II GP的管理成員，他們可能被認爲對5am Ventures VI和5am Opportunities實益擁有的證券擁有共同的投票權和投資權。合夥人VI、Opportunities II GP、Parmar博士和Schwab先生均否認對此類證券的實益所有權，但其各自的金錢利益除外。5AM Ventures的主要業務地址是4Embarcadero Center，Suite3110，San Francisco，California 94111。
(3)包括(I)北極星基金持有的A系列Prime可轉換優先股轉換後可發行的普通股1,337,509股及(Ii)北極星基金持有的B系列可轉換優先股轉換後可發行的普通股378,463股。北極星GP VII是北極星各基金的普通合夥人，可被視爲對北極星基金持有的股份擁有唯一投票權和處置權。董事會成員David·巴雷特、Brian Chee和Bryce Young gren(統稱爲北極星GP VII管理成員)是北極星GP VII的管理成員。每一位北極星GP VII管理成員以北極星GP VII管理成員的身份，可被視爲對北極星基金持有的股份擁有共同投票權和處置權。北極星合夥人的主要業務地址是馬薩諸塞州波士頓8樓碼頭大道1號，郵編：02210。
(4)包括(I)1,003,193股北塘風險投資公司II、有限責任公司或北塘基金公司持有的A系列優質可轉換優先股轉換後可發行的普通股，以及(2)471,415股可轉換爲北塘風險投資公司、有限責任公司或北塘基金I公司持有的B系列可轉換優先股的普通股。北塘基金II的普通合夥人是北塘風險投資公司II GP、LLC或北塘基金II GP，而北塘基金I的普通合夥人是北塘風險投資公司GP、LLC或北塘GP。有關北塘基金I和北塘基金II所持證券的投票和處置決定由北塘GP和北塘II GP的管理成員邁克爾·魯賓作出。英戈·查克拉瓦蒂是我們的董事會成員，也是北塘風險投資有限責任公司的經營夥伴。查克拉瓦蒂先生對北塘基金I和北塘基金II持有的證券沒有投票權或處置權。
(5)包括(I)約1,337,513股於轉換A系列優質可轉換優先股時可發行的普通股及(Ii)約60,554股可於轉換B系列可轉換優先股時發行的普通股，該普通股由AH Bio Fund I，L.P.本身及作爲AH Bio Fund I-b，L.P.或合稱AH Bio Fund I-b，L.P.實體的代名人持有。AH Equity Partners Bio I，L.L.C.或AH Bio I EP，是AH Bio Fund Bio I實體的普通合夥人。AH Bio I EP的管理成員是馬克·安德森和本·霍洛維茨。AH Bio I EP對AH Bio Fund I實體持有的股份擁有唯一投票權和處置權。這些實體和個人的地址是加利福尼亞州門洛帕克，101室，沙山路2865號，郵編：94025。
(6)由908,312股普通股組成，普通股可通過轉換由SMRS-Tope LLC的關聯實體持有的B系列可轉換優先股發行。SMRS-TOPE有限責任公司的主要業務地址是馬薩諸塞州波士頓金融中心一號，郵編：02111。
(7)由908,311股普通股組成，可在轉換由Kaiser Permanente Group Trust關聯實體持有的B系列可轉換優先股時發行。Kaiser Permanente Group Trust的主要業務地址是One Kaiser Plaza-Ordway Building，Oakland，California 94612。
(8)包括(I)約271,752股普通股，(Ii)約605股可於B系列可轉換優先股轉換後發行的普通股，及(Iii)299,375股可於2024年9月30日起60個交易日內行使的已發行股票期權相關普通股。
(9)包括(I)61,741股普通股和(Ii)72,682股可在2024年9月30日起60天內行使的已發行股票期權。
(10)包括（i）61，817股普通股和（ii）78，106股普通股相關未行使股票期權，可在2024年9月30日起60天內行使。
 
184
 
(11)由8,305股普通股組成，可在2024年9月30日起60天內行使已發行股票期權。
(12)包括(I)100,029股普通股和(Ii)50,797股可在2024年9月30日起60天內行使的已發行股票期權。
(13)包括(I)28,739股普通股和(Ii)98,847股可在2024年9月30日起60天內行使的已發行股票期權。
(14)包括(I)約20,232股普通股及(Ii)約8,430股可於2024年9月30日起計60個交易日內行使的已發行股票期權。
(15)包括(I)17,014股普通股和(Ii)8,430股普通股，可在2024年9月30日起60天內行使已發行股票期權。
(16)包括(I)145,942股普通股和(Ii)74,626股可在2024年9月30日起60天內行使的已發行股票期權。
 
185
 
D股本eScription
以下有關本公司股本的描述及本公司重訂章程及重訂附例的若干條文將於緊接本次發售完成前生效，均爲摘要，並參考吾等重訂章程及重訂附例而有所保留。這些文件的副本作爲證物提交給註冊說明書，本招股說明書是註冊說明書的一部分。
一般信息
本次發行完成後，我們重新簽署的章程將授權我們發行最多175,000,000股普通股，每股面值0.0001美元，以及25,000,000股優先股，每股面值0.0001美元，所有優先股將不指定。我們的董事會可能會不時確定優先股的權利和偏好。
截至2024年6月30日，我們有490,877股普通股流通股，由60名登記在冊的股東持有。截至2024年6月30日，在自動將我們所有已發行的可轉換優先股，包括62,389,791股我們的A系列可轉換優先股和68,258,635股我們B系列的可轉換優先股轉換爲11,648,582股普通股後，基於每股15.00美元的假設首次公開發行價格，這是本次發行完成後本招股說明書封面價格區間的中點，81名股東持有已發行和已發行普通股12,184,588股(包括45,219股未歸屬限制普通股)，沒有已發行優先股。
普通股
我們普通股的持有者在提交股東投票的所有事項上，每持有一股股票有權投一票，並且沒有累積投票權。當出席任何股東會議的法定人數時，如果董事的被提名人所投的適當票數超過了對該被提名人當選的適當票數，則應選舉該被提名人進入董事會，但有爭議的選舉除外，在這種情況下，選舉應由有權在選舉中投票的股東所投的多數票決定。普通股持有人有權按比例獲得本公司董事會宣佈的任何股息，但受本公司未來可能指定和發行的任何系列優先股的任何優先股息權的限制。
在我們清盤或解散的情況下，普通股持有人有權按比例獲得我們的淨資產，以便在償還所有債務和其他債務後分配給股東，並受任何未償還優先股的優先權利的限制。普通股持有人沒有優先認購權、認購權、贖回權或轉換權。我們已發行的普通股是，我們在本次發行中提供的股票在發行和支付時將是有效發行的、全額支付和不可評估的。普通股持有人的權利、優先權和特權受制於我們未來可能指定和發行的任何系列優先股的持有者的權利，並可能受到這些權利的不利影響。
期權和限制性股票
截至2024年6月30日，我們擁有購買2,498,802股已發行普通股的期權，其中1,319,398股已歸屬並可行使。有關我們2016年計劃條款的更多信息，請參閱標題爲「高管和董事薪酬-股權激勵計劃」的章節。
優先股
截至2024年6月30日，我們的流通股有130,648,426股，其中包括62,389,791股A系列可轉換優先股和68,258,635股B系列可轉換優先股。在本次發行結束前，所有目前已發行的可轉換優先股將轉換爲總計11,648,582股普通股。
根據本公司將於緊接本次發售完成前生效的重訂章程條款，本公司董事會有權指示本公司在未經股東批准的情況下發行一個或多個系列的優先股。我們的董事會有權決定權利，偏好，
 
186
 
特權和限制，包括投票權、股息權、轉換權、贖回權和清算優先權，每一系列優先股。
授權我們的董事會發行優先股並確定其權利和偏好的目的是消除與股東對特定發行進行投票相關的延遲。發行優先股，雖然爲可能的收購、未來融資和其他公司目的提供了靈活性，但可能會使第三方更難收購或阻止第三方尋求收購我們已發行的大部分有表決權的股票。本次發行完成後，將不會有任何已發行的優先股，我們目前也沒有計劃發行任何優先股。
我們目前沒有計劃在本次發行完成後發行任何優先股。
認股權證
截至2024年6月30日，已發行的即時可行權證最多可購買1,602股我們的A系列優質可轉換優先股，行使價爲每股0.9998556美元。本次發行完成後，購買A系列Prime可轉換優先股的認股權證將自動可用於購買142股我們的普通股，這相當於我們普通股的數量，如果此類股票在本次發行完成之前已經發行，我們A系列Prime可轉換優先股的1,602股將自動轉換爲與本次發行相關的股票，行使價爲每股11.21美元。
登記權
本次發售完成後，持有11,648,582股本公司普通股(包括在緊接本次發售結束前已發行的可轉換優先股自動轉換後可發行的所有普通股)的持有者，將根據證券法，根據我們和某些投資者之間的投資者權利協議，有權享有關於根據證券法登記公開轉售該等股份的以下權利。這些股票在本文中統稱爲「可登記證券」。由於下列權利的行使而登記普通股，將使持有者能夠在適用的登記聲明被宣佈生效時，不受證券法的限制地交易這些股份。
要求登記權利
在本招股說明書所屬登記聲明生效日期後一百八十(180)天開始的任何時候，當時未償還的大多數可登記證券的持有人有權要求我們提交一份登記聲明，涵蓋當時未償還的可登記證券的至少40%(40%)(如果預期總髮行價扣除銷售費用後將超過1000萬美元，則爲較低的40%)。這些登記權利受特定條件和限制的約束，包括承銷商(如果有)在特定情況下限制任何此類登記所包括的股份數量的權利。根據該等要求，吾等須在切實可行範圍內儘快完成登記，但無論如何不得遲於接獲該等要求後60天；然而，倘若除其他事項外，吾等已就該等要求登記權爲可登記證券持有人進行兩次登記，吾等將不會被要求進行該項登記。總計11,648,582股普通股將有權獲得這些需求登記權。
搭便式登記權
如果我們建議根據證券法爲我們自己的帳戶或其他股東的帳戶註冊我們的任何證券，每個可註冊證券的持有人都將有權獲得註冊通知，並有權在註冊聲明中包括他們的普通股。這些附帶登記權受特定條件和限制的限制，包括承銷商在特定情況下限制任何此類登記所包括的股票數量的權利。總計11,648,582股普通股將有權享有這些搭載登記權。
 
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R註冊日期：F歐姆 S-3
在吾等有資格提交S-3表格登記聲明後的任何時間，持有當時已發行的至少20%(20%)的可登記證券的持有人將有權要求我們在S-3表格登記聲明中登記該等股份。這些S-3註冊權受其他特定條件和限制的限制，包括扣除某些銷售費用後的預期總髮行價至少爲300萬美元。一旦收到這一請求，可登記證券的持有者將各自有權參與這一登記。根據該等要求，吾等須在切實可行範圍內儘快完成登記，但無論如何不得遲於收到該等要求後45天；然而，倘若吾等已於過去12個月內因應此等要求登記權利而以S-3表格兩次爲可登記證券持有人進行登記，吾等將無須進行登記。總計11,648,582股普通股將有權獲得這些形式的S-3登記權。
註冊的開支
我們被要求支付所有費用，包括一名律師代表出售股東的費用和費用(總額高達50,000美元)，與任何要求、搭車或S-3登記表格有關的費用，但承銷折扣和佣金、股票轉讓稅和出售股東的任何額外律師費用，均受特定條件和限制的限制。如果應大多數可登記證券持有人的要求撤回要求登記的請求，我們無需支付登記費用，除非大多數可登記證券的持有人同意放棄他們一次要求登記的權利。
經修訂及重述的投資者權利協議載有慣常的交叉賠償條款，根據該條款，吾等有責任在適用的登記聲明中出現重大錯誤陳述或遺漏的情況下向出售股東作出賠償，而出售股東亦有責任就彼等在登記聲明中的重大錯誤陳述或遺漏向吾等作出賠償，但須受若干限制所限。
註冊權的終止
根據投資者權利協議授予的關於任何特定股東的登記權利將於(A)根據我們的公司註冊證書定義的被視爲清算事件結束時，(B)在本次發行結束五週年之前，以及(C)對於每個股東而言，在此時間，該股東能夠根據規則第144條或證券法下的另一類似豁免在三個月內出售其所有股份，而無需註冊。
ANTI-我們的接管效果R莊園C哈特和R莊園B美洲狼
S版本203號D埃爾瓦爾Gvbl.C液化 LAW
我們重新制定的章程和重新制定的章程將在本次發售完成之前生效，其中將包含某些條款，旨在提高我們董事會組成的連續性和穩定性，但這些條款可能會延遲、推遲或阻止未來對我們的收購或控制權變更，除非此類收購或控制權變更得到我們董事會的批准。
這些規定包括：
機密公告板。 我們的重述章程將規定，我們的董事會將分爲三類董事，類別的人數儘可能接近相等。因此，我們每年將選舉產生大約三分之一的董事會成員。董事分類將使股東更難改變董事會的組成。我們的重述章程還將規定，在優先股持有人在特定情況下選舉額外董事的任何權利的限制下，董事人數將完全根據我們董事會通過的決議確定。此次發行完成後，我們的董事會將有10名董事。
 
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書面同意的行動；股東特別會議。我們重新修訂的憲章將規定，股東行動只能在股東年度會議或特別會議上採取，不能以書面同意代替會議。我們重申的憲章和重申的章程還將規定，除非法律另有要求，股東特別會議只能根據我們董事會多數成員通過的決議才能召開。除上述情況外，股東不得召開特別會議或要求我們的董事會召開特別會議。
罷免董事。根據我們重新制定的章程，我們的董事只有在我們的流通股至少75%的投票權投贊成票的情況下才能被免職，作爲一個類別一起投票。這項要求以絕對多數票罷免董事的要求，可能使我們的少數股東能夠阻止我們董事會的組成發生變化。
提前通知程序。我們重新修訂的章程將爲提交給我們股東年度會議的股東提案建立一個預先通知程序，包括建議提名的人進入我們的董事會。在年度會議上，股東只能考慮會議通知中指定的建議或提名，或由我們的董事會或在董事會或其指示下在會議前提出的建議或提名，或由在會議記錄日期登記在冊的股東提出的建議或提名，該股東有權在會議上投票，並已以適當的形式及時向我們的秘書發出書面通知，說明股東打算將該業務提交會議。雖然重訂的附例不會賦予我們的董事會批准或反對股東提名候選人的權力，或在特別會議或年度會議上就其他業務提出建議的權力，但如果沒有遵循適當的程序，重訂的附例可能會阻止某些業務在會議上進行，或可能會阻止或阻止潛在的收購方進行委託書徵集，以選舉其自己的董事名單，或以其他方式試圖獲得我們的控制權。
絕對多數批准要求。*DGCL一般規定，修改公司的公司註冊證書或章程需要有權對任何事項投票的過半數股份的贊成票，除非公司的公司註冊證書或章程要求更高的百分比。我們經重申的約章及附例將規定，如要修訂、更改、更改或廢除指定條文，須獲得在董事選舉中有資格投下的總票數至少75%的持有人的贊成票。這項要求以絕對多數票通過對我們重新制定的憲章和重新制定的章程的修訂，可以使我們的少數股東對任何此類修訂行使否決權。
授權但未發行的股份。*我們授權但未發行的普通股和優先股將可用於未來的發行，而無需股東批准。這些額外的股份可以用於各種公司目的，包括未來公開發行以籌集額外資本、公司收購和員工福利計劃。普通股和優先股的授權但未發行股份的存在，可能會使通過代理競爭、要約收購、合併或其他方式獲得對我們普通股大部分控制權的嘗試變得更加困難或受挫。
獨家論壇。《我們的重新制定的憲章》將規定，除有限的例外情況外，特拉華州衡平法院(或者，如果且僅當特拉華州衡平法院因缺乏標的物管轄權而駁回擔保索賠(按照我們《重申憲章》的定義)，特拉華州任何其他擁有標的物管轄權的州或聯邦法院)將在適用法律允許的最大範圍內，成爲擔保索賠的唯一和獨家法庭。這一規定不適用於爲執行《交易法》規定的義務或責任而提出的索賠。
我們重新制定的憲章將進一步規定，美國聯邦地區法院將成爲解決任何根據證券法提出的訴因的獨家論壇。此外，我們重申的憲章將規定，任何購買或以其他方式獲得公司股本股份權益的個人或實體將被視爲已知悉並同意這些選擇法院的條款，並放棄任何與任何擔保索賠有關的與法院不便有關的論點。
選擇將包含在我們重新制定的憲章中的法院條款可能會限制股東在司法法院提出其認爲有利於與我們或我們的任何董事、高級職員、其他人發生糾紛的索賠的能力。
 
189
 
儘管我們的股東不會被視爲放棄遵守聯邦證券法及其下的規則和條例，但我們的員工或股東可能會阻止與此類索賠有關的訴訟。雖然特拉華州法院已經確定這種選擇的法院條款在表面上是有效的，但另一個司法管轄區的法院可能會裁定，我們重新制定的《憲章》中所載的選擇法院條款不適用或不可執行，如果它們在訴訟中或以其他方式受到質疑，這可能會導致我們在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用。見「風險因素--與此次發行和我們的普通股相關的風險--我們重新簽署的憲章」將指定特拉華州的州或聯邦法院作爲我們股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的獨家論壇，這可能限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
《DGCL》第2203條
於本次發售完成後，吾等將受DGCL第(203)節的規定所規限。一般而言，第2203條禁止特拉華州上市公司在該股東成爲有利害關係的股東後的三年內與該「有利害關係的股東」進行「業務合併」，除非該業務合併以規定的方式獲得批准。除其他事項外，「企業合併」包括合併、資產或股票出售或其他交易，從而爲利益相關的股東帶來經濟利益。「有利害關係的股東」是指在確定有利害關係的股東地位之前的三年內，與關聯公司和聯營公司一起擁有或確實擁有公司15%或更多有投票權的股票的人。
根據第203條，禁止公司與有利害關係的股東之間的業務合併，除非它滿足以下條件之一：在股東有利害關係之前，公司董事會批准了導致股東成爲有利害關係的股東的業務合併或交易；在導致股東成爲有利害關係的股東的交易完成後，有利害關係的股東在交易開始時至少擁有公司已發行有表決權股票的85%，但不包括爲確定已發行有表決權股票的目的、在某些情況下由董事和高級管理人員擁有的股份以及員工的股票計劃；或在股東開始感興趣時或之後，該企業合併經公司董事會批准，並在股東年度會議或特別會議上以至少三分之二的未發行有表決權股票的贊成票批准，而該已發行的有表決權股票並非由有利害關係的股東擁有。
特拉華州的公司可以在其原始公司註冊證書中有明文規定，或在其公司註冊證書或公司章程中有明文規定的情況下「選擇退出」這些規定，這些明文規定是由至少獲得已發行有表決權股份的多數股東批准的股東修正案產生的。我們並沒有選擇退出這些條款。因此，我們的合併或其他收購或控制權變更企圖可能會受到阻礙或阻止。
T轉賬代理和註冊官
我們普通股的轉讓代理和登記人是Equiniti Trust Company，LLC。轉會代理人的地址是紐約布魯克林第15大道6201號，郵編：11219。
上市
我們已申請將我們的普通股在納斯達克全球市場上市，交易代碼爲「CAMP」。
L模仿法律責任及彌償事宜
有關責任和賠償的討論，請參閱標題爲“高管和董事薪酬--​責任和賠償的限制。“
 
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S有資格在未來出售的野兔
就在本次發行之前，我們的普通股沒有公開市場，也無法預測我們普通股的市場銷售或可供出售的普通股將對不時流行的市場價格產生的影響。然而，未來在公開市場上出售我們的普通股，或認爲這種出售可能發生的看法，可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響，並可能削弱我們通過未來出售證券籌集資金的能力。見「風險因素--與本次發行和我們普通股所有權相關的風險--我們總流通股的很大一部分被限制立即轉售，但可能在不久的將來出售到市場，這可能會導致我們普通股的市場價格大幅下降，即使我們的業務表現良好。」此外，儘管我們已申請批准我們的普通股在納斯達克上市，但我們不能向您保證，我們的普通股將有一個活躍的公開交易市場。
本次發行完成後，根據我們截至2024年9月30日的已發行普通股數量，假設首次公開募股價格爲每股15.00美元，這是本招股說明書封面所述價格區間的中點，並在緊接本次發行完成前自動將我們所有可轉換優先股的股份轉換爲總計11,648,582股我們的普通股後，我們將擁有總計17,685,119股我們的已發行普通股(或18,435,119股我們的普通股，如果承銷商全面行使購買額外股份的選擇權的話)。在這些普通股中，本次發行中出售的所有5,000,000股(或如果承銷商全面行使購買額外股份的選擇權，則爲5,750,000股)將可以自由交易，不受限制或根據證券法進一步登記，但我們的「聯屬公司」購買的任何股份除外，該術語在證券法下的規則第144條中定義，其銷售將受下文所述的規則第144條轉售限制的約束，但持有期要求除外。
在緊接本次發行完成之前，現有股東持有的所有剩餘普通股將是規則第144條中定義的「受限證券」。這些受限制的證券只有在根據《證券法》登記，或有資格根據《證券法》第144或701條獲得豁免登記的情況下，才有資格公開出售。我們預計，根據下文所述的鎖定協議，基本上所有這些股份都將受到180天的禁售期的限制。禁售期屆滿後，吾等估計約有12,685,119股普通股可在公開市場出售，但在某些情況下須受第144條規定的適用成交量限制所規限。
禁售協議
吾等及吾等每名董事及行政人員以及幾乎所有已發行股本的持有人已與承銷商訂立鎖定協議或以其他方式同意(除某些例外情況外)在本招股說明書日期後180個交易日內，在未取得J.P.Morgan Securities LLC及Leerink Partners LLC書面同意的情況下，不得出售或轉讓任何可轉換爲普通股、可交換、可行使或應償還的普通股或證券。
禁售期屆滿後，受該等禁售期限制的股份基本上全部將符合出售資格，但須受上述限制所規限。有關這些鎖定協議的進一步描述，請參閱標題爲「承保」的部分。
在招股說明書首次公開提交之日後，我們的某些員工，包括我們的高管和/或董事，可以簽訂書面交易計劃，以遵守交易所法案下的規則10b5-1。在與上述發售有關的鎖定協議到期之前，將不允許根據這些交易計劃進行銷售。
規則第144條
受限證券的關聯轉售
一般而言，自本招股說明書所屬註冊說明書生效日期後90天起，作爲本公司聯營公司的人士，或在出售前90天內的任何時間曾是聯營公司的人士，
 
191
 
實益擁有我們普通股股票至少六個月的人將有權在任何三個月內出售(符合上述鎖定協議，如果適用)「經紀交易」或某些「無風險本金交易」或向市場莊家出售數量不超過以下較大者的股票：
​
•
當時已發行普通股數量的1%，這將相當於緊接此次發行後約176,851股(或184,351股，如果承銷商全面行使購買額外股票的選擇權)我們的普通股；或
​
•
在提交有關出售的表格144通知之前的四周內，我們普通股在納斯達克上的每週平均交易量。
​
「附屬公司」是指直接或間接通過一個或多箇中介機構控制或被髮行人控制或與發行人處於共同控制之下的人。根據規則第144條進行的附屬公司轉售也受關於我們的當前公開信息的可用性的限制。此外，如果聯屬公司在任何三個月內根據規則第144條出售的股票數量超過5,000股，或總銷售價格超過50,000美元，賣家必須在向經紀下達銷售訂單或直接向市場莊家執行交易的同時，向美國證券交易委員會提交表格144通知。
受限證券的非關聯轉售
一般而言，自本招股說明書所屬的登記聲明生效日期起計90天起，任何人士如在出售時並非吾等的聯屬公司，且在出售前三個月內的任何時間並非聯營公司，並實益擁有吾等普通股股份至少六個月但不足一年，則有權出售該等股份，但須符合有關吾等的最新公開資料(以及上文提及的鎖定協議，如適用)的規定。如果該人持有我們的股票至少一年，該人可以根據第144(B)(1)條轉售，而不受第144條的任何限制，包括上市公司90天的要求和當前的公開信息要求。
非關聯方轉售不受第144條的銷售方式、數量限制或通知備案條款的限制。
規則第701條
一般來說，根據規則第701條，發行人的任何員工、董事、高級管理人員、顧問或顧問在根據證券法註冊聲明的生效日期之前從發行人購買與補償性股票或期權計劃或其他書面協議有關的股票，有權根據規則第144條在該生效日期後90天出售該等股票。發行人的關聯公司可以依賴規則第144條轉售股票，而不必遵守持有期要求，發行人的非關聯公司可以依賴規則第144條轉售股票，而不必遵守當前的公開信息和持有期要求。
美國證券交易委員會表示，第701條規則將適用於發行人在受到《交易法》的報告要求之前授予的典型期權，以及因行使此類期權而獲得的股份，包括在發行人受到《交易法》的報告要求之後的行使。
股權計劃
我們打算根據證券法以S-8表格的形式提交一份或多份登記聲明，以登記我們普通股的所有股份，但須受未償還期權、RSU和根據我們的激勵計劃發行或可發行的普通股的限制。我們預計將在本招股說明書公佈日期後不久提交根據我們的激勵計劃發行的股票的註冊說明書，允許非關聯公司在公開市場轉售該等股份，不受證券法的限制，並允許關聯公司在公開市場銷售，但須遵守規則第144條的轉售條款。
 
192
 
登記權
本次發行完成後，我們11，648，582股普通股的持有人或其轉讓人，在將我們所有可轉換優先股股份自動轉換爲11，648，582股普通股股份生效後，將有權根據《證券法》獲得有關這些股份登記的各種權利。根據《證券法》登記這些股份將導致這些股份在登記生效後立即根據《證券法》完全可交易，不受限制，但由關聯公司購買的股份除外。請參閱標題爲「股本描述-」的部分​註冊權”以獲取更多信息。登記聲明涵蓋的股份將有資格在鎖定協議條款到期或解除後在公開市場出售。
 
193
 
C特定的材料美國聯邦所得稅對非美國持有者
以下是與非美國持有者(定義如下)購買、擁有和處置我們的普通股有關的重大美國聯邦所得稅考慮事項的摘要。本摘要並不是對與我們普通股的非美國持有者相關的所有潛在稅務考慮的完整分析。本摘要以《守則》、根據《守則》頒佈或提議的《財政條例》及其行政和司法解釋爲基礎，所有這些內容自本摘要之日起均可隨時更改，可能會有追溯力。
本討論僅限於持有本公司普通股的非美國持有者，他們持有本公司普通股作爲《守則》第(1221)節所指的「資本資產」(一般來說，爲投資而持有的財產)。就本摘要而言，「非美國持有人」是指普通股的實益所有人，在美國聯邦所得稅方面，該普通股不被歸類爲合夥企業，也不屬於：
•
是美國公民或居民的個人；
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•
在美國、其任何州或哥倫比亞特區內或根據美國法律成立或組織的公司或任何其他組織，爲美國聯邦所得稅目的而作爲公司徵稅；
​
•
其收入計入美國聯邦所得稅總收入的遺產，不論其來源爲何；或
​
•
如果(1)美國法院能夠對信託的管理行使主要監督，並且一名或多名美國人有權控制信託的所有重大決策，或者(2)根據適用的美國財政部法規，信託具有有效的選擇權，可以被視爲美國人。
​
本討論不涉及與非美國持有者的特定情況相關的所有美國聯邦所得稅後果，包括替代最低稅或聯邦醫療保險繳費稅對淨投資收入的影響。此外，它不涉及受特殊規則約束的非美國持有者的相關後果，包括但不限於：
•
美國僑民、前美國公民或在美國的長期居民；
​
•
持有我們普通股的人，作爲對沖、跨境或其他降低風險戰略的一部分，或作爲轉換交易或其他綜合投資的一部分；
​
•
銀行、保險公司和其他金融機構；
​
•
證券經紀、交易商、交易商；
​
•
「受控外國公司」、「被動外國投資公司」，以及爲逃避美國聯邦所得稅而積累收益的公司；
​
•
就美國聯邦所得稅目的（及其投資者）而言，被視爲合夥企業或其他轉嫁實體的合夥企業或其他實體或安排;
​
•
免稅組織或政府組織；
​
•
根據守則的推定出售條款被視爲出售我們普通股的人；
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•
根據任何員工股票期權的行使或以其他方式作爲補償持有或接受我們的普通股的人；
​
•
符合稅務條件的退休計劃；
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持有構成《守則》第1202條下「合格小型企業股票」或《守則》第1244條下「第1244條股票」的普通股的人;
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在遵守《守則》收益展期條款（包括《守則》第1045條）的交易中收購我們普通股的人員;
​
 
194
 
•
根據可轉換工具行使認股權證或轉換權而獲得我們普通股的人；
​
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選擇按市價計價的人；
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擁有或曾經實際或建設性地擁有我們普通股5%以上的人；
​
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《準則》第897(L)(2)節所界定的「合格境外養老基金」，以及其全部權益由合格境外養老基金持有的實體；以及
​
•
在適用的財務報表中計入與普通股有關的任何毛收入項目而受特別稅務會計規則約束的人員。
​
如果美國聯邦所得稅中被歸類爲合夥企業的實體持有我們的普通股，那麼在美國聯邦所得稅中被視爲其合夥人的人的稅務待遇通常將取決於合夥人的身份和合夥企業的活動。敦促合夥企業和其他實體在美國聯邦所得稅方面被歸類爲合夥企業，通過合夥企業或其他實體持有我們的普通股的人在美國聯邦所得稅方面被歸類爲合夥企業，請諮詢他們自己的稅務顧問。
不能保證美國國稅局不會對本文所述的一個或多個稅收後果提出質疑，我們還沒有、也不打算從美國國稅局獲得關於美國聯邦所得稅對購買、擁有或處置我們普通股的非美國持有者的影響的裁決。
本摘要僅供一般參考，並不打算作爲稅務建議。敦促非美國持有者就美國聯邦所得稅、州、地方和非美國稅收以及購買、擁有和處置普通股對他們的其他稅收後果諮詢他們的稅務顧問。
我們普通股的分配
我們目前不希望就我們的普通股進行分配。如果我們就普通股進行現金或財產分配，任何此類分配通常將構成美國聯邦所得稅目的的股息，範圍爲我們根據美國聯邦所得稅原則確定的當前和累計收入和利潤(如果有)。如果分配超過我們當前和累積的收益和利潤，超出的部分將構成資本回報，並將首先減少持有者在我們普通股中的調整稅基，但不會低於零。任何剩餘的超額部分將被視爲資本利得，受以下「-出售、交換或我們普通股的其他應稅處置的收益」中所述的稅務處理的約束。任何此類分發也將在下文題爲「--附加扣繳和報告要求」一節下進行討論。
支付給非美國持有人的股息一般將被徵收30%的美國聯邦預扣稅，除非該非美國持有人向我們或我們的代理人(視情況而定)提供適當的IRS表格W-8，例如：
•
美國國稅局表格W-8BEN或W-8BEN-E(或後續表格)，證明在僞證懲罰下，根據適用的所得稅條約減少扣繳，或
​
•
IRS Form W-8ECI(或後續表格)，證明就我們普通股支付的股息不需要繳納預扣稅，因爲它實際上與非美國持有者在美國的貿易或業務有關(在這種情況下，此類股息通常將適用如下所述的常規美國累進稅率)。
​
上述認證要求必須在支付股息之前向我們或我們的代理人提供，並且必須定期更新。該認證還可能要求提供國稅局表格或聲稱條約福利的非美國持有者提供其美國納稅人識別號。特殊認證和其他要求適用於某些通過中介機構持有我們普通股股份或作爲美國聯邦所得稅目的的轉嫁實體的非美國持有人。
 
195
 
敦促每個非美國持有者就滿足這些要求的具體方法諮詢自己的稅務顧問。如果收到適用表格的人實際知道或有理由知道表格上的陳述是虛假的，豁免申請將無效。
如果股息與非美國持有者在美國的貿易或業務有效相關(如果適用的所得稅條約要求，可歸因於該非美國持有者在美國設立的常設機構)，非美國持有者雖然免除上述預扣稅(前提是滿足上述證明)，但通常將按照與美國居民相同的方式，按淨收入計算繳納美國聯邦所得稅。如果就美國聯邦所得稅而言，非美國股東被視爲一家公司，則該非美國股東可能需要繳納相當於其收益和利潤的30%(除非通過適用的收入條約減少)的額外「分支機構利得稅」。
沒有及時向我們或我們的代理人提供所需證明的非美國持有者，但根據所得稅條約有資格享受美國聯邦預扣稅減免率的人，可以通過及時向美國國稅局提出適當的退款申請，獲得任何超額預扣金額的退款或抵免。
出售、交換或其他應納稅處置我們普通股的收益
根據下文「-附加預扣和報告要求」部分的討論，一般而言，非美國持有者出售、交換或以其他方式應納稅處置普通股時實現的收益將不繳納美國聯邦所得稅或預扣稅，除非(1)該非美國持有者是在應納稅處置年度在美國停留183天或更長時間的個人，並且滿足某些其他條件，(2)我們是或曾經是“美國房地產控股公司，在處置之前的五年期間和非美國持有者持有我們普通股股票的較短時間內的任何時間，或(3)如果此類收益與該非美國持有者在美國從事貿易或業務的行爲有效相關(如果適用的所得稅條約要求，則可歸因於該非美國持有者在美國設立的常設機構)。
如果第一個例外情況適用，非美國持有者一般將按30%的稅率(或根據適用的所得稅條約的減稅稅率)繳納美國聯邦所得稅，稅率爲該非美國持有者在處置的納稅年度可分配給美國來源的資本收益超過可分配給美國來源的資本損失的金額。如果第三個例外情況適用，非美國持有者一般將以淨收入爲基礎繳納美國聯邦所得稅，就像它是美國居民一樣，非美國持有者根據美國聯邦所得稅目的是一家公司，也可以按30%的稅率(或根據適用的所得稅條約以較低的稅率)繳納分支機構利得稅。
關於第二個例外，一般來說，只有當一家公司在美國的不動產權益的公平市場價值(如守則所定義)等於或超過其全球不動產權益的公平市場價值加上其用於或持有用於貿易或業務的其他資產的總和的50%時，該公司才是USRPHC。我們相信，我們不是，也不會成爲USRPHC。即使我們成爲USRPHC，非美國持有人也不會因爲我們作爲USRPHC的身份而在出售、交換或其他應納稅處置我們的普通股時繳納美國聯邦所得稅，只要我們的普通股在處置發生的日曆年度內的任何時間在成熟的證券市場上定期交易，並且在截至處置日期和持有人持有期的較短的五年期間內的任何時間，該非美國持有人不擁有也不被視爲(直接、間接或建設性地)擁有超過5%的普通股。
附加扣繳和報告要求
《守則》第1471至1474節和相關的財政部條例，以及根據這些條例發佈的財政部和國稅局的其他指導意見，以及根據此類政府間協定通過的政府間協定、立法、規則和其他官方指導意見，
 
196
 
對支付給(1)外國金融機構(根據​的定義)的某些付款，包括支付給我們普通股的股息，徵收30%的美國聯邦預扣稅，除非該機構提供適當的文件(通常在美國國稅局表格W-8BEN-E上)，證明(I)免除FATCA的預扣，(Ii)遵守(或被視爲遵守)特定的盡職調查、報告、FATCA項下的扣繳義務和認證義務，或(Iii)已與美國就FATCA訂立政府間協定並遵守政府間協定和當地實施規則的盡職調查和報告要求的司法管轄區的居住地；或(2)沒有提供適當文件的「非金融外國實體」​(根據FATCA的定義)，通常是在美國國稅局表格W-8BEN-E上，證明(I)豁免FATCA或(Ii)提供關於此類實體的主要美國實益所有者(如果有)的充分信息。美國和適用的外國之間的政府間協議可能會修改這些要求。
美國國稅局和財政部已經發布了納稅人可以依賴的擬議法規，規定這些預扣規則不適用於出售或以其他方式處置我們普通股的總收益。潛在投資者應諮詢他們自己的稅務顧問，了解FATCA對他們擁有和處置我們普通股的影響。
備份扣繳和信息報告
我們必須每年向美國國稅局和每個非美國持有人報告支付給持有人的普通股分配總額以及與分配有關的扣繳稅款(如果有)。非美國持有者可能必須遵守特定的認證程序(例如，提供正確填寫的W-8BEN或W-8BEN-E)，以確定持有者不是美國人(根據守則的定義)，以避免按適用的稅率(目前爲24%)對我們普通股的股息進行備用扣繳。支付給需繳納美國預扣稅的非美國持有者的股息，如上文題爲「我們普通股的分配」一節所述，一般將免除美國的備用預扣。
信息報告和備份預扣一般適用於非美國持有人處置我們普通股的收益，該收益由任何美國或外國經紀商的美國辦事處完成，除非持有人證明其非美國持有人身份並滿足某些其他要求，或以其他方式確立豁免。一般來說，信息報告和備用預扣不適用於向非美國持有人支付處置收益的情況，如果交易是通過經紀人的非美國辦事處在美國境外完成的。然而，出於信息報告的目的，通過擁有大量美國所有權或業務的經紀商的非美國辦事處進行的處置通常將以類似於通過經紀商美國辦事處進行的處置的方式處理。潛在投資者應諮詢他們自己的稅務顧問，了解信息報告和備份預扣規則對他們的適用情況，包括獲得備份預扣豁免的可能性和程序。
根據特定條約或協議的規定，信息申報單的副本可以提供給非美國持有人居住的國家的稅務機關，或者非美國持有人註冊的國家的稅務機關。
備用預扣不是附加稅。根據備份預扣規則從向非美國持有人的付款中扣留的任何金額都可以退還或記入非美國持有人的美國聯邦所得稅義務(如果有)中，前提是及時向美國國稅局提出適當的索賠。
 
197
 
U不再寫
我們通過多家承銷商提供本招股說明書中描述的普通股股份。摩根大通證券有限責任公司、Leerink Partners LLC、Piper Sandler & Co.和William Blair & Company，LLC擔任此次發行的聯合賬簿管理經理和承銷商的代表。我們已與承銷商簽訂承銷協議。根據承銷協議的條款和條件，我們已同意向承銷商出售，並且各承銷商已分別同意以公開發行價格減去本招股說明書封面頁規定的承銷折扣和佣金，購買下表名稱旁邊列出的普通股股數：
名字
​ ​
股份數量
​
摩根大通證券有限責任公司
​ ​
      
​
Leerink Partners LLC
​ ​
      
​
派珀·桑德勒公司
​ ​
      
​
William Blair&Company，L.L.C.
​ ​
      
​
總計
​ ​ ​ ​ 5,000,000 ​ ​
承銷商承諾，如果他們購買任何股票，將購買我們提供的所有普通股。承銷協議還規定，如果承銷商違約，非違約承銷商的購買承諾也可以增加或終止發行。
承銷商提議以本招股說明書首頁規定的首次公開募股價格直接向公衆發售普通股，並以該價格減去不超過每股          美元的優惠向某些交易商發售普通股。股票首次公開發行後，如果普通股未全部按首次公開發行價格出售，承銷商可以變更發行價和其他出售條件。在美國以外出售的任何股票都可以由承銷商的關聯公司進行。
承銷商有權向我們額外購買最多750,000股普通股，以支付承銷商出售超過上表所列股份數量的股份。承銷商自本招股說明書之日起有30天的時間行使這一選擇權購買額外股份。如果用這一選項購買任何股票以購買額外的股票，承銷商將按照上表所示的大致相同的比例購買股票。如果購買了任何額外的普通股，承銷商將以與發行股票相同的條件提供額外的股票。
承銷費等於每股普通股的公開發行價減去承銷商支付給我們的每股普通股的金額。承銷費爲每股    美元。下表顯示了假設承銷商沒有行使和完全行使購買額外股份的選擇權，將向承銷商支付的每股和總承銷折扣和佣金。
​ ​ ​
如果沒有
選擇購買
額外股份
鍛鍊
​ ​
帶全額
選擇購買
額外股份
鍛鍊
​
每股
​ ​ ​ $       ​ ​ ​ ​ $       ​ ​
總計
​ ​ ​ $       ​ ​ ​ ​ $       ​ ​
我們估計，此次發行的總費用，包括註冊、備案和上市費、印刷費以及法律和會計費用，但不包括承銷折扣和佣金，將約爲310萬美元。我們還同意向承銷商報銷與金融業監管局批准此次發行有關的費用，高達40，000美元。
電子形式的招股說明書可以在一個或多個參與發行的承銷商或銷售集團成員（如果有的話）維護的網站上提供。承銷商可能同意分配一個號碼
 
198
 
向承銷商出售股票，並將集團成員出售給其在線經紀帳戶持有人。互聯網分銷將由代表分配給承銷商和銷售集團成員，這些成員可能會在與其他分配相同的基礎上進行互聯網分銷。
我們已同意，我們不會(I)提供、質押、出售、合約出售、購買任何期權或合約、出售任何期權或合約、授予任何期權、權利或認股權證以直接或間接購買、借出或以其他方式轉讓或處置，或根據證券法向美國證券交易委員會或美國證券交易委員會提交或提交有關我們普通股的任何股份或可轉換爲或可行使或交換任何普通股的任何股份或證券的登記聲明，或公開披露作出任何要約、出售、質押、貸款、處置或存檔的意圖。或(Ii)未經J.P.Morgan Securities LLC和Leerink Partners LLC事先書面同意，在本招股說明書日期後180天內，訂立任何對沖、互換或其他安排，轉移與任何普通股或任何該等其他證券的所有權有關的全部或部分經濟後果(不論任何此等交易是否以現金或其他方式交付普通股或該等其他證券的股份)，爲期180天，但我們將於本次發售中出售的普通股除外。
上述限制不適用於：(I)根據可轉換或可交換證券的轉換或交換，或認股權證或期權的行使(包括淨行使)或RSU的結算(包括淨結算)，發行普通股或可轉換爲普通股或可爲普通股行使的證券，每種情況下均在承銷協議日期未償還，並在本招股說明書中描述；(Ii)根據本招股說明書所述於本次發售結束時生效的股權補償計劃的條款，向本公司的僱員、高級職員、董事、顧問或顧問授予股票期權、股票獎勵、限制性股票、RSU或其他股權獎勵，以及向本公司的僱員、高級管理人員、董事、顧問或顧問授予股票期權、股票獎勵、限制性股票、RSU或其他股權獎勵，以及向本公司員工、高級管理人員、董事、顧問或顧問發行普通股股票或可轉換爲或可行使或可交換的普通股股票(無論是否在行使股票期權時)，前提是這些接受者與承銷商訂立鎖定協議；(Iii)緊接本次發售完成後，於收購或其他類似戰略交易中發行最多5%的普通股已發行股份，或可轉換爲吾等普通股、可爲吾等行使或以其他方式交換爲吾等普通股的證券，只要該等承銷商與承銷商訂立鎖定協議；或(Iv)吾等提交S-8表格中關於根據承銷協議日期生效的任何計劃及本招股章程所述的任何證券或任何根據收購或類似戰略交易而假設的利益計劃而授出或將予授出的證券的登記聲明。
我們的董事和高管，以及我們的幾乎所有股東(此等人士，「禁售方」)已在本次發行開始前與承銷商簽訂了鎖定協議，根據該協議，除有限的例外情況外，在本招股說明書發佈之日(該期間，「限售期」)後180天內，未經摩根大通證券有限責任公司和Leerink Partners LLC事先書面同意，各禁售方不得(也不得導致其任何直接或間接關聯公司)(1)要約、質押、出售、簽訂出售合同，出售任何期權或合約以購買、購買任何期權或合約以直接或間接地購買、借出或以其他方式轉讓或處置我們的普通股的任何股份或任何可轉換爲或可行使或可交換爲我們的普通股的證券(包括但不限於普通股或根據美國證券交易委員會的規則和條例可被視爲由禁售方實益擁有的其他證券，以及因行使認股權或認股權證而可能發行的證券(與普通股合稱「鎖定證券」))。(2)訂立任何對沖、互換或其他協議或交易，以全部或部分轉移鎖定證券所有權的任何經濟後果，不論上述第(1)或(2)款所述的任何交易是以現金或其他方式以交付鎖定證券的方式結算，(3)提出任何要求或就任何鎖定證券的登記行使任何權利，或(4)公開披露進行上述任何交易的意圖。該等人士或實體進一步承認，此等承諾阻止他們在受限制期間從事任何對沖或其他交易或安排(包括但不限於任何賣空或購買或出售任何認沽或看漲期權、或其組合、遠期、掉期或任何其他衍生交易或工具，不論如何描述或定義)，或可合理預期會導致或導致出售或處置的任何對沖或其他交易或安排。
 
199
 
或直接或間接全部或部分擁有任何鎖定證券的任何經濟後果的轉讓(不論是由禁售方或任何其他人)，不論任何該等交易或安排(或根據該等安排所規定的工具)是否會以現金或其他方式交付鎖定證券而結算。
前一段所述並載於承銷商與禁售方之間的禁售協議所載的限制，在某些情況下不適用於某些交易，但須受各種條件規限，包括(A)轉讓禁售證券：(1)作爲一份或多份真誠的贈與，或爲善意的遺產規劃目的，或作爲慈善捐贈；(2)以遺囑、其他遺囑文件或無遺囑的方式進行；(Iii)爲禁閉方或任何直系親屬的直接或間接利益而向禁閉方的任何直系親屬或任何信託提供賠償，或如禁售方是信託，則向信託的委託人、受託人(或共同受託人)或受益人或信託受益人的財產提供賠償；。(4)向禁閉方及/或其直系親屬是所有未清償股權證券或類似權益的合法和實益擁有人的公司、合夥、有限責任公司或其他實體作出賠償；。(V)向根據第(I)至(Iv)條將允許進行產權處置或轉讓的個人或實體的代名人或託管人；(Vi)如屬法團、合夥、有限責任公司、信託或其他業務實體，(A)向屬鎖定期一方的聯營公司(按1933年《證券法》所頒佈的規則第405條所界定者)的另一法團、合夥、有限責任公司、信託或其他業務實體，或向控制、控制、管理或管理或與鎖定期一方或其聯營公司共同控制的任何投資基金或其他實體，(爲免生疑問，如鎖定期一方是合夥，則包括其普通合夥人或後續合夥或基金)，或(B)作爲直接或間接成員、退休成員、股東、合夥人、前合夥人、受益人或禁售方其他股權持有人的分配、轉移或處置的一部分；(Vii)通過法律的實施或根據法院或監管機構的命令(包括有保留的國內命令、離婚和解、離婚判令或分居協議)；(Viii)在我們的僱員或其他服務提供者死亡、殘疾或終止僱傭或服務關係時，向我們提供，包括但不限於，根據我們對轉讓我們的該等鎖定證券或其他證券所擁有的優先購買權或回購選擇權；(Ix)作爲出售或轉讓在本次發售中或在本次發售完成後在公開市場交易中獲得的鎖定證券的一部分；(X)向我們提供與歸屬、結算或行使限制性股票單位、期權、認股權證或其他購買我們普通股股份的權利(包括但不限於，在每種情況下，以「淨」或「無現金」行使的方式)有關的權利，包括但不限於，支付行使價以及因歸屬、結算或行使該等限制性股票單位、期權、認股權證或權利而應支付的稅款和匯款；或(Xi)根據本公司董事會批准並向所有股東進行的涉及控制權變更的善意第三方要約、合併、合併或其他類似交易，但如果此類交易未完成，所有此類鎖定證券仍將受上一款規定的限制；(B)根據本招股說明書所述的計劃或其他股權補償安排，行使未償還期權、交收限制性股票單位或其他股權獎勵，或行使認股權證，但在行使、歸屬或交收時收到的任何鎖定證券將受到與上一段類似的限制；。(C)將未償還優先股、收購優先股的認股權證或可轉換證券轉換爲本公司普通股的股份或收購本公司普通股的認股權證，但在轉換時收到的任何普通股或認股權證將受類似於上一段的限制；以及(D)根據《交易法》規則10b5-1制定或修改交易計劃，以轉讓鎖定證券，但條件是(1)此類計劃不規定在受限期間轉讓鎖定證券，以及(2)根據《交易法》關於此類計劃的任何公告或備案包括前一段所述的限制。
摩根大通證券有限責任公司和Leerink Partners LLC可根據與上述承銷商達成的任何鎖定協議，隨時全部或部分發行證券。
我們已同意賠償承銷商的某些責任，包括證券法下的責任。
 
200
 
我們已申請批准我們的普通股在納斯達克全球市場上市，代碼爲「CAMP」。
與本次發行相關的，承銷商可以從事穩定交易，包括在公開市場上競購、買賣普通股，以防止或者延緩本次發行期間普通股市場價格的下跌。這些穩定的交易可能包括賣空普通股，這涉及承銷商出售比此次發行中要求購買的數量更多的普通股，以及在公開市場上購買普通股，以彌補賣空創造的頭寸。賣空可以是「回補」空頭，即不超過承銷商購買上述額外股票的選擇權的空頭頭寸，也可以是「裸」空頭，即超過該數額的空頭頭寸。承銷商可以通過行使購買全部或部分額外股份的選擇權或通過在公開市場購買股份來平倉任何有回補的空頭頭寸。在作出這項決定時，承銷商會考慮多項因素，包括公開市場可供購買的股份價格與承銷商可透過購買額外股份的選擇權購買股份的價格比較。如果承銷商擔心公開市場普通股價格可能存在下行壓力，可能對購買此次發行的投資者產生不利影響，則更有可能建立裸空頭頭寸。只要承銷商建立一個裸空頭頭寸，他們就會在公開市場上購買股票來回補這一頭寸。
承銷商告知我們，根據證券法的規定，他們還可以從事穩定、維持或以其他方式影響普通股價格的其他活動，包括實施懲罰性出價。這意味着，如果承銷商的代表爲了穩定交易或回補賣空而在公開市場上購買普通股，代表可以要求作爲此次發行的一部分出售這些股票的承銷商償還他們收到的承銷折扣。
這些活動可能會提高或維持普通股的市場價格，或防止或延緩普通股的市場價格下跌，因此，普通股的價格可能會高於公開市場上可能存在的價格。承銷商開始從事這些活動的，可以隨時停止。承銷商可以在納斯達克全球市場、場外交易市場或其他市場進行這些交易。
在此次發行之前，我們的普通股還沒有公開市場。首次公開招股價格將由我們與承銷商代表之間的談判確定。在厘定首次公開招股價格時，本行及承銷商代表預期會考慮多項因素，包括：
•
本招股說明書中列出並以其他方式提供給代表的信息；
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我們的前景以及我們競爭的行業的歷史和前景；
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•
對我們管理層的評估；
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我們對未來收益的展望；
​
•
本次發行時證券市場的基本情況；
​
•
一般可比公司上市普通股最近的市場價格和需求；以及
​
•
承銷商和我們認爲相關的其他因素。
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我們和承銷商都無法向投資者保證我們的普通股將發展活躍的交易市場，或者股票將在公開市場上以或高於首次公開發行價的價格交易。
除了美國之外，我們或承銷商尚未採取任何行動允許在任何需要爲此採取行動的司法管轄區公開發行本招股說明書提供的證券。本招股說明書提供的證券不得直接或間接提供或出售，本招股說明書或任何
 
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與任何此類證券的發售和銷售有關的其他發售材料或廣告不得在任何司法管轄區分發或發佈，除非在符合該司法管轄區適用規則和規定的情況下除外。建議持有本招股說明書的人告知自己，並遵守與本招股說明書的發行和分發有關的任何限制。本招股說明書不構成在任何司法管轄區出售或邀請購買本招股說明書所提供的任何證券的要約，在任何司法管轄區，此類要約或要約都是非法的。
歐洲經濟區潛在投資者注意事項
就歐洲經濟區的每個成員國、每個相關國家而言，在我們普通股的招股說明書發佈之前，沒有或將根據招股說明書在該相關國家向公衆發行我們的普通股，而招股說明書已獲該有關國家的主管當局批准，或在適當的情況下，已在另一個相關國家批准並通知該相關國家的主管當局，但根據招股說明書規則下的下列豁免，可在該有關國家向公衆發行我們的普通股，但根據招股說明書規則下的下列豁免，在任何時候除外：
(a)
招股說明書規定的合格投資者的法人單位；
​
(b)
向少於150名自然人或法人(招股章程規例所界定的合資格投資者除外)出售，但須事先徵得承銷商對任何此類發售的同意；或
​
(c)
招股章程規例第(1)(4)條範圍內的任何其他情況，
​
但該等普通股要約並不要求吾等或任何承銷商根據招股章程規例第3條刊登招股章程或根據招股章程規例第23條補充招股章程，而每名初步收購任何普通股或獲提出任何要約的人士將被視爲已向每名承銷商及吾等表示、確認及同意其爲招股章程規例第(2)(E)條所指的「合資格投資者」。
在招股說明書中使用該術語向金融中介機構要約普通股的情況下，每一此類金融中介機構將被視爲已陳述、承認並同意其在要約中收購的普通股股份不是以非酌情方式收購的，也不是爲了要約或轉售而收購的，在可能導致向公衆發出任何普通股要約的情況下，或在有關國家向如此定義的合格投資者要約或轉售以外的情況下，或在事先徵得承銷商同意的情況下，該等建議的要約或轉售。
就本條文而言，就任何有關國家的任何普通股而言，「向公衆要約」一詞是指以任何形式及以任何方式就要約條款及任何擬要約股份作出充分資料的溝通，以使投資者能夠決定購買或認購任何股份，而「招股章程規例」一詞則指條例(EU)2017/1129。
英國潛在投資者須知
在我們普通股的招股說明書公佈之前，英國沒有或將沒有根據招股說明書向公衆發行普通股，而招股說明書(I)已獲得金融市場行爲監管局的批准，或(Ii)將被視爲已被金融市場行爲監管局根據招股說明書第74條(過渡性規定)(修訂等)的過渡性規定對待。(歐盟退出)規定2019/1234，但我們的普通股份額可隨時在英國向公衆提供：
(a)
屬於英國招股說明書條例第2條所界定的合格投資者的任何法人實體；
​
(b)
向150名以下的自然人或法人(英國招股說明書第2條所界定的合格投資者除外)出售，但須事先徵得代表對任何此類要約的同意；或
​
 
202
 
(c)
在FSMA第86條規定範圍內的任何其他情況下，
​
但普通股股份的此類要約不應要求吾等或任何代表根據FSMA第85節發佈招股說明書或根據英國招股說明書法規第23條補充招股說明書。
就本條文而言，「向公衆要約」一詞指以任何形式及以任何方式就要約條款及將予要約的任何普通股向公衆作出通知，以使投資者能夠決定購買或認購本公司普通股的任何股份，而「英國招股章程規例」一詞則指(EU)2017/1129號條例，因爲根據2018年歐盟(退出)法，該條例已成爲英國國內法律的一部分。
此外，在聯合王國，本文件僅分發給且僅針對​，且隨後提出的任何要約只能針對以下對象：(I)在與經修訂的《金融服務和市場法》2005年(金融促進)令第19(5)條有關的投資事項方面具有專業經驗的人，或該命令，及/或(Ii)屬於法令第49(2)(A)至(D)條(所有該等人士合稱爲「相關人士」)或其他情況下的高淨值公司(或以其他方式可合法傳達予該公司的人士)，而該等人士並未導致亦不會導致於英國向公衆發售符合2000年金融服務及市場法定義的股份。
在聯合王國的任何非相關人員不應採取行動或依賴本文件所載信息，或將其用作採取任何行動的基礎。在英國，與本文件有關的任何投資或投資活動均可由有關人士獨家進行或進行。
加拿大潛在投資者須知
普通股只能出售給購買或被視爲購買本金的購買者，他們是國家文書45-106招股說明書豁免或證券法(安大略省)第73.3(1)款定義的認可投資者，並且是國家文書31-103註冊要求、豁免和持續登記義務定義的許可客戶。任何普通股股份的轉售必須符合適用證券法的招股說明書要求的豁免，或在不受招股說明書要求的交易中進行。
如果本招股說明書(包括對本招股說明書的任何修訂)包含失實陳述，加拿大某些省或地區的證券法可向購買者提供撤銷或損害賠償，前提是購買者在購買者所在省或地區的證券法規定的時限內行使撤銷或損害賠償。買方應參考買方所在省份或地區的證券法的任何適用條款，以了解這些權利的細節，或諮詢法律顧問。
根據《國家文書33-105承銷衝突》或NI 33-105的第3A.3節，承銷商無需遵守NI 33-105關於與本次發行相關的承銷商利益衝突的披露要求。
瑞士給潛在投資者的通知
普通股不得在瑞士公開發行，也不得在瑞士證券交易所或瑞士證券交易所上市，或在瑞士的任何其他證券交易所或受監管的交易機構上市。本文件不構成招股說明書意義上的招股說明書，並且在編制時沒有考慮到根據ART發行招股說明書的披露標準。652a或Art.根據《瑞士義務法典》的1156條或上市招股說明書的披露標準。從27歲起。六項上市規則或瑞士任何其他證券交易所或受監管交易機構的上市規則。本文檔或任何其他產品或
 
203
 
與普通股股份或發行有關的營銷材料可以在瑞士公開分發或以其他方式公開提供。
本文件或與此次發行、我們或普通股股份有關的任何其他發售或營銷材料都沒有或將提交給任何瑞士監管機構或得到任何瑞士監管機構的批准。特別是，這份文件將不會提交給瑞士金融市場監管局(FINMA)，普通股的發行也不會受到瑞士金融市場監管局(FINMA)的監管，普通股的發行還沒有也不會根據瑞士聯邦集體投資計劃法案(CISA)獲得授權。根據《中鋼協》，對集體投資計劃中權益的收購人提供的投資者保護，不包括普通股的收購人。
香港潛在投資者須知
普通股股份並未於香港發售或出售，亦不會以任何文件方式發售或出售，除非(A)向《證券及期貨條例》(第章)所界定的「專業投資者」發售或出售。或(B)在其他情況下，而該文件並不是「公司(清盤及雜項條文)條例」(香港法例第571章)所界定的「招股章程」。32)，或《公司條例》，或不構成《公司條例》所指的對公衆的要約。任何人士並無或可能爲發行目的而發出或可能發出或管有任何有關普通股股份的廣告、邀請或文件，而該等廣告、邀請或文件是針對香港公衆人士的，或其內容相當可能會被香港公衆人士查閱或閱讀的(除非根據香港證券法例准許如此做)，但有關普通股股份的廣告、邀請或文件只出售予或擬出售予香港以外的人士，或僅出售予證券及期貨條例及其下訂立的任何規則所界定的「專業投資者」。
新加坡潛在投資者須知
每名代表都承認，本招股說明書尚未在新加坡金融管理局登記爲招股說明書。因此，每名代表均表示並同意，其並未提出或出售任何普通股股份或使普通股股份成爲認購或購買邀請的標的，亦不會直接或間接向新加坡的任何人士提供或出售任何普通股股份或普通股股份以邀請認購或購買，亦沒有向新加坡的任何人士傳閱或分發本招股說明書或與出售普通股股份或邀請認購或購買普通股股份有關的任何其他文件或資料，除非：
(a)
根據《證券及期貨法》(第289章)第274節向機構投資者(如新加坡《證券及期貨法》(第289章)第4A節所界定，經不時修改或修訂，或《證券及期貨管理局》)；
​
(b)
根據《SFA》第275(1)節向相關人士(如《SFA》第275(2)節所界定)，或根據《SFA》第(275)(1A)節，並按照《SFA》第(275)節規定的條件，向任何人提供援助；或
​
(c)
否則，依照SFA的任何其他適用條款並按照其條件。
​
普通股股份由相關人士根據SFA第(275)節認購或購買的，即：
(a)
其唯一業務是持有投資，且其全部股本由一名或多名個人擁有，且每名個人均爲認可投資者的公司(不是認可投資者(定義見SFA第4A節))；或
​
(b)
一種信託(受託人不是經認可的投資者)，其唯一目的是持有投資，而該信託的每一受益人是該公司或受益人的經認可的投資者、證券或基於證券的衍生品合同(每一術語在SFA第2(1)節中定義)或受益人。
​
 
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該信託的權利和利益(無論如何描述)不得在該公司或該信託根據SFA第(275)節提出的要約收購普通股後六個月內轉讓，但以下情況除外：
(i)
向機構投資者或相關人士，或因SFA第275(1A)節或第276(4)(I)(B)節所指要約而產生的任何人；
​
(ii)
未考慮或將不考慮轉讓的；
​
(iii)
因法律的實施而轉讓的；
​
(iv)
如《SFA》第276(7)節所規定；或
​
(v)
如2018年《證券及期貨(投資要約)(證券及證券衍生工具合約)規例》第37A條所指明。
​
新加坡金融管理局產品分類--根據新加坡金融管理局第3090條及2018年《新加坡金融管理局規則》，除非在普通股發售前另有說明，我們已確定並特此通知所有相關人士(定義見新加坡金融管理局第309a(1)條)，普通股爲「訂明資本市場產品」​(定義見2018年《金融管理局規則》)及排除投資產品(定義見金管局公告億04-N12：關於出售投資產品的公告及金管局公告FAA-N16：關於建議投資產品的公告)。
日本潛在投資者須知
普通股股份沒有也不會根據《金融工具和交易法》第四條第一款的規定進行登記。因此，普通股或普通股的任何權益不得在日本直接或間接提供或出售給任何日本「居民」(這裏所用的術語是指任何在日本居住的人，包括根據日本法律組織的任何公司或其他實體)，或直接或間接爲日本居民或爲日本居民的利益而再出售或轉售的其他人，除非符合《金融工具和交易法》和任何其他適用法律的登記要求的豁免，或以其他方式遵守，日本在有關時間生效的條例和部級指導方針。
阿聯酋潛在投資者注意事項
普通股從未、也不會在阿拉伯聯合酋長國(包括迪拜國際金融中心)公開發售、出售、推廣或宣傳，除非遵守阿拉伯聯合酋長國(和迪拜國際金融中心)有關證券發行、發售和銷售的法律。此外，本招股說明書不構成在阿拉伯聯合酋長國(包括迪拜國際金融公司)公開發售證券，也不打算公開發售。本招股說明書尚未獲得阿聯酋中央銀行、證券和商品管理局、迪拜金融服務管理局或DFSA的批准或備案。
給以色列潛在投資者的通知
本招股說明書不構成以色列證券法(5728-1968)或以色列證券法規定的招股說明書，也未向以色列證券管理局提交或批准。在以色列，本招股說明書僅分發給以下對象，且普通股的任何要約僅面向：(1)根據《以色列證券法》規定的有限數量的個人和(2)《以色列證券法》第一份增編或增編所列的投資者，主要包括對信託基金、公積金、保險公司、銀行、投資組合經理、投資顧問、特拉維夫證券交易所會員、承銷商、風險投資基金、股本超過5,000萬新謝克爾的實體和「合格個人」的聯合投資。“按照附錄(可不時修訂)的定義，或統稱爲合格投資者(在每種情況下，爲其自己的帳戶購買，或在允許的情況下
 
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他們的客戶是附錄所列投資者的帳戶)。合格投資者必須提交書面確認，確認他們屬於附錄的範圍，了解該附錄的含義並同意該附錄。
澳大利亞潛在投資者注意事項
本招股說明書：
(a)
不構成2001年《公司法》第6D.2章或《公司法》規定的披露文件或招股說明書；
​
(b)
沒有，也不會提交給澳大利亞證券和投資委員會(ASIC)，作爲公司法目的的披露文件，並且不聲稱包括公司法目的披露文件所要求的信息；以及
​
(c)
只能在澳大利亞提供，以選擇能夠證明自己屬於公司法第708條規定的一個或多個投資者類別或豁免投資者的投資者。
​
普通股股份不得直接或間接要約認購或買賣，亦不得發出認購或購買普通股股份的邀請函，亦不得在澳洲分發與任何普通股股份有關的草案或最終發售備忘錄、廣告或其他發售資料，除非公司法第6D章不要求向投資者披露，或符合所有適用的澳洲法律及法規。通過提交普通股股份申請，您代表並向我們保證您是一名豁免投資者。
由於本文件下的任何普通股要約將在澳大利亞提出，而不會根據公司法第6D.2章進行披露，根據公司法第707條，如果第708條中的任何豁免均不適用於該轉售，則在12個月內在澳大利亞轉售該等證券的要約可能要求根據第6D.2章向投資者披露。通過申請普通股，您向我們承諾，自普通股發行之日起12個月內，您不會向澳大利亞投資者提供、轉讓、轉讓或以其他方式轉讓該等普通股，除非公司法第6D.2章不要求向投資者披露，或編制並向ASIC提交合規的披露文件。
中國潛在投資者須知
本招股說明書不會在中國傳閱或分發，普通股股份亦不會發售或出售，亦不會向任何人士發售或出售以直接或間接向任何中國居民再發售或轉售，除非根據中國任何適用法律及法規。除符合適用法律法規的情況外，本招股說明書或任何廣告或其他招股材料均不得在中國境內分發或發佈。
韓國潛在投資者須知
普通股尚未、也將不會根據韓國《金融投資服務和資本市場法》及其法令和法規或金融市場管理局登記，普通股股票已經並將在韓國以私募方式根據金融市場管理局進行發行。任何普通股不得直接或間接在韓國境內或向任何韓國居民提供、出售或交付，或提供或出售給任何人以供轉售或轉售，除非符合韓國適用的法律和法規，包括韓國金融市場委員會和韓國外匯交易法及其下的法令和法規，或FETL。此外，普通股的購買者應遵守與購買普通股有關的所有適用的監管要求(包括但不限於FETL的要求)。通過購買普通股股份，
 
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相關持有人將被視爲代表並保證，如果其在韓國或爲韓國居民，其根據韓國適用的法律和法規購買了普通股。
給沙特阿拉伯潛在投資者的通知
本文件不得在沙特阿拉伯王國分發，但沙特阿拉伯資本市場管理局(CMA)董事會根據2004年10月4日第2-11-2004號決議(經修訂的第1-28-2008號決議修訂)發佈的《證券要約規則》或CMA規則允許的人員除外。CMA不對本文件的準確性或完整性作出任何陳述，並明確表示不對因依賴本文件任何部分而產生或發生的任何損失承擔任何責任。擬購買本證券的人應自行對與該證券有關的信息的準確性進行盡職調查。如果您不了解本文件的內容，您應該諮詢授權的財務顧問。
迪拜國際金融中心潛在投資者須知
本文件涉及根據DFSA的市場規則2012年的豁免要約。本文件僅供分發給DFSA《2012年市場規則》中規定的人員。它不能交付給任何其他人，也不能由任何其他人依賴。DFSA不負責審查或核實與豁免報價有關的任何文件。DFSA尚未批准本招股說明書附錄，也未採取措施核實本文所述信息，對本文件不負任何責任。與本文件有關的證券可能缺乏流動性和/或受轉售限制。有意購買所發售證券的人士應自行對有關證券進行盡職調查。如果您不了解本文檔的內容，您應該諮詢授權的財務顧問。
關於其在DIFC中的使用，本文件嚴格保密，分發給有限數量的投資者，不得提供給原始收件人以外的任何人，也不得複製或用於任何其他目的。證券權益不得在迪拜國際金融中心直接或間接向公衆提供或出售。
百慕大潛在投資者須知
普通股只能在百慕大發行或出售，但必須遵守2003年《百慕大投資商業法》的規定，該法案規定在百慕大出售證券。此外，非百慕大人(包括公司)不得在百慕大從事或從事任何貿易或業務，除非適用的百慕大法律允許這些人這樣做。
英屬維爾京群島潛在投資者注意事項
普通股不會，也不能向英屬維爾京群島的公衆或任何人提供，以供公司或代表公司購買或認購。普通股可以提供給根據2004年英屬維爾京群島商業公司法(英屬維爾京群島)成立的公司或英屬維爾京群島公司，但只有在向完全在英屬維爾京群島以外的相關英屬維爾京群島公司提出要約並由其收到的情況下。
馬來西亞潛在投資者須知
根據2007年資本市場及服務法案，馬來西亞證券委員會或該委員會並無登記招股說明書或其他與發售及出售普通股股份有關的招股說明書或其他發售材料或文件，以供委員會批准。因此，本招股說明書以及與普通股股份的要約或出售、認購或購買邀請有關的任何其他文件或材料不得分發或分發，也不得直接或間接向馬來西亞境內的人提供或出售普通股，或使其成爲認購或購買邀請的標的，但下列情況除外：(I)委員會批准的封閉式基金；(Ii)
 
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資本市場服務許可證，(Iii)作爲本金收購普通股的人，如果要約的條款是每次交易只能以不低於25萬令吉(或其外幣等值)的代價收購普通股，(Iv)個人與其配偶的個人淨資產或共同淨資產總額超過300萬令吉(或其外幣等值)的個人，不包括個人主要居住地的價值，(五)前十二個月年總收入超過30萬令吉(或其外幣等值)的個人；(六)與配偶共同在前十二個月年總收入超過40萬令吉(或其外幣等值)的個人；(七)根據上次審計賬目淨資產總額超過1000萬令吉(或其外幣等值)的公司；(八)總淨資產超過1000萬令吉(或其外幣等值)的合夥企業；(9)《2010年拉布安金融服務和證券法》所界定的銀行持牌人或保險持牌人，(X)《2010年拉布安金融服務和證券法》所界定的伊斯蘭銀行持牌人或Takaful持牌人，以及(Xi)委員會可能指定的任何其他人；但在上述第(I)至(Xi)類中，普通股股份的分配是由資本市場服務牌照持有人經營證券交易業務進行的。本招股說明書在馬來西亞的分發受馬來西亞法律的約束。本招股說明書不構成也不得用於公開發售或發行、要約認購或購買、邀請認購或購買任何要求根據《2007年資本市場和服務法案》向委員會登記招股說明書的證券。
臺灣潛在投資者須知
普通股尚未也不會根據相關證券法律法規在臺灣金融監督管理委員會登記，不得在臺灣境內以公開募集方式出售、發行或發行，或者在構成臺灣證券交易法意義上的要約的情況下，須經臺灣金融監督管理委員會登記或批准。臺灣沒有任何個人或實體被授權提供、出售、提供有關臺灣普通股發行和銷售的諮詢或以其他方式居間。
南非潛在投資者須知
由於南非證券法的限制，不發售普通股，不得在南非或向地址在南非的人轉讓、出售、放棄或交付普通股，除非下列一項或另一項豁免適用：
第96(1)(A)條：要約、轉讓、出售、放棄或交付：
(a)
以委託人或者代理人的身份，從事證券交易爲其日常業務或者部分日常業務的人員；
​
(b)
南非公共投資公司；
​
(c)
受南非儲備銀行監管的個人或實體；
​
(d)
根據南非法律授權的金融服務提供商；
​
(e)
南非法律承認的金融機構；
​
(f)
第(三)、(四)或(五)項所述任何個人或實體的全資附屬公司，以退休基金獲授權投資組合管理人或集體投資計劃管理人的身分(在每種情況下均根據南非法律正式登記爲代理人)；或
​
(g)
(I)至(Vi)項所述人士的任何組合；或
​
第96（1）（b）條：作爲委託人的單一收件人的證券預期收購成本總額等於或大於1，000，000南非里亞爾或根據《南非公司法》第96（2）（a）條在南非政府公報上發佈的通知中可能公佈的更高金額。
 
208
 
本招股說明書中提供的信息不應被視爲南非2002年金融諮詢和中介服務法所界定的「建議」。
其他關係
某些承銷商及其聯營公司過去曾向吾等及其聯營公司提供，並可能在未來不時在其正常業務過程中爲我們及其聯營公司提供某些商業銀行、財務諮詢、投資銀行和其他服務，他們已經收取並可能繼續收取常規費用和佣金。此外，某些承銷商及其聯營公司可能會不時爲他們自己或客戶的帳戶進行交易，並代表他們或他們的客戶持有我們的債務或股權證券或貸款的多頭或空頭頭寸，並可能在未來這樣做。
 
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L法律事務
本招股說明書提供的普通股的有效性將由位於馬薩諸塞州波士頓的Rods&Gray LLP爲我們傳遞。某些法律問題將由紐約Paul Hastings LLP傳遞給承銷商。
EExperts
Camp4 Treateutics Corporation截至2023年12月31日、2023年和2022年12月31日的合併財務報表以及本招股說明書和註冊說明書中顯示的截至當時的其他年度的綜合財務報表，已由獨立註冊會計師事務所安永會計師事務所審計，其審計報告(其中包含一個解釋性段落，描述了對合並財務報表附註1所述的公司作爲持續經營企業的持續經營能力提出重大懷疑的條件)，並依據該公司作爲會計和審計專家的權威而包括在內。
W在這裏您可以找到更多信息
我們已根據證券法以S-1表格向美國證券交易委員會提交了關於本招股說明書所發行普通股的登記說明書。本招股說明書是註冊說明書的一部分，並不包含註冊說明書或與註冊說明書一起提交的證物和附表中所列的所有信息。關於我們公司和本招股說明書提供的普通股的更多信息，我們建議您參考註冊聲明以及提交的展品和時間表。
本招股說明書中包含的關於作爲登記說明書的證物提交的任何合同或任何其他文件的內容的陳述不一定完整，每項此類陳述在所有方面都是通過參考作爲登記說明書的證物的該合同或其他文件的全文進行限定的。美國證券交易委員會還維護一個互聯網站，其中包含與我們一樣的註冊人的報告、委託書和其他信息，這些信息以電子方式在美國證券交易委員會備案。該網站的地址是www.sec.gov。
在註冊聲明生效後，我們將遵守交易法的信息要求，並根據交易法，向美國證券交易委員會提交報告、委託書和信息聲明以及其他信息。這些年度、季度和特別報告、委託書和信息聲明以及其他信息可以在上述美國證券交易委員會的網站上獲得。我們還打算在我們網站的投資者關係部分提供這些信息，該網站位於www.camp4tx.com。本招股說明書中包含或可通過本公司網站獲取的信息不屬於本招股說明書的一部分，本招股說明書中包含本公司網站地址僅作爲非主動的文本參考。
 
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營地4 THERAPEUTICS C企業組織
INSEN合併財務報表
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頁面
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截至2023年和2022年12月31日止年度的財務報表： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ ​ F-2 ​ ​
​ ​ ​ ​ F-3 ​ ​
​ ​ ​ ​ F-4 ​ ​
​ ​ ​ ​ F-5 ​ ​
​ ​ ​ ​ F-6 ​ ​
​ ​ ​ ​ F-7 ​ ​
截至2024年和2023年6月30日止六個月的簡明財務報表： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
​ ​ ​ ​ F-30 ​ ​
​ ​ ​ ​ F-31 ​ ​
​ ​ ​ ​ F-32 ​ ​
​ ​ ​ ​ F-33 ​ ​
​ ​ ​ ​ F-34 ​ ​
 
F-1
 
獨立註冊會計師事務所報告
致Camp4治療公司股東和董事會
對財務報表的幾點看法
本公司已審計所附Camp4治療公司(本公司)截至2023年12月31日及2022年12月31日的綜合資產負債表、截至該等年度的相關綜合營運及全面虧損報表、可轉換優先股及股東赤字及現金流量，以及相關附註(統稱爲「綜合財務報表」)。我們認爲，綜合財務報表在所有重要方面都公平地反映了公司於2023年12月31日和2022年12月31日的綜合財務狀況，以及截至2023年12月31日和2022年的經營結果和現金流量，符合美國公認會計原則。
公司作爲一家持續經營企業繼續經營的能力
隨附的綜合財務報表的編制假設公司將繼續作爲一家持續經營的企業。如綜合財務報表附註1所述，本公司因經營而蒙受經常性虧損，並表示對本公司作爲持續經營企業的持續經營能力存有重大疑慮。附註1還說明了管理層對事件和條件的評估以及管理層關於這些事項的計劃。合併財務報表不包括可能因這種不確定性的結果而產生的任何調整。
意見基礎
這些財務報表由公司管理層負責。我們的責任是根據我們的審計對公司的財務報表發表意見。我們是一家在美國上市公司會計監督委員會(PCAOB)註冊的公共會計師事務所，根據美國聯邦證券法以及美國證券交易委員會和PCAOB的適用規則和法規，我們必須與公司保持獨立。
我們是按照PCAOB的標準進行審計的。這些標準要求我們計劃和執行審計，以獲得關於財務報表是否沒有重大錯報的合理保證，無論是由於錯誤還是舞弊。本公司並無被要求對其財務報告的內部控制進行審計，我們也沒有受聘進行審計。作爲我們審計的一部分，我們被要求了解財務報告的內部控制，但不是爲了表達對公司財務報告內部控制有效性的意見。因此，我們不表達這樣的意見。
我們的審計包括執行評估財務報表重大錯報風險的程序，無論是由於錯誤還是欺詐，以及執行應對這些風險的程序。這些程序包括在測試的基礎上審查與財務報表中的數額和披露有關的證據。我們的審計還包括評價管理層使用的會計原則和作出的重大估計，以及評價財務報表的整體列報。我們相信，我們的審計爲我們的觀點提供了合理的基礎。
/S/安永律師事務所
自2017年以來，我們一直擔任本公司的核數師。
波士頓，馬薩諸塞州
2024年6月14日，除附註15(A)日期爲2024年9月26日和附註15(B)日期爲2024年10月7日外
 
F-2
 
CAMP4 Therapeutics Corporation
C未合併資產負債表
(單位爲千，不包括每股和每股金額)
​ ​ ​
12月31日，
​
資產
​ ​
2023
​ ​
2022
​
流動資產： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
現金及現金等價物
​ ​ ​ $ 38,380 ​ ​ ​ ​ $ 83,190 ​ ​
預付費用和其他流動資產
​ ​ ​ ​ 1,633 ​ ​ ​ ​ ​ 1,219 ​ ​
流動資產總額
​ ​ ​ ​ 40,013 ​ ​ ​ ​ ​ 84,409 ​ ​
受限現金
​ ​ ​ ​ 1,624 ​ ​ ​ ​ ​ 1,346 ​ ​
財產和設備，淨額
​ ​ ​ ​ 4,797 ​ ​ ​ ​ ​ 5,648 ​ ​
經營性租賃使用權資產
​ ​ ​ ​ 7,764 ​ ​ ​ ​ ​ 10,770 ​ ​
融資租賃使用權資產
​ ​ ​ ​ 748 ​ ​ ​ ​ ​ 376 ​ ​
總資產
​ ​ ​ $ 54,946 ​ ​ ​ ​ $ 102,549 ​ ​
負債、可轉換優先股與股東虧損 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
流動負債： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
應付帳款
​ ​ ​ $ 1,042 ​ ​ ​ ​ $ 2,151 ​ ​
應計費用和其他流動負債
​ ​ ​ ​ 3,302 ​ ​ ​ ​ ​ 3,425 ​ ​
經營租賃負債，流動部分
​ ​ ​ ​ 2,704 ​ ​ ​ ​ ​ 2,227 ​ ​
融資租賃負債，流動部分
​ ​ ​ ​ 354 ​ ​ ​ ​ ​ 143 ​ ​
融資負債，流動部分
​ ​ ​ ​ 405 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
流動負債總額
​ ​ ​ ​ 7,807 ​ ​ ​ ​ ​ 7,946 ​ ​
經營租賃負債，扣除流動部分
​ ​ ​ ​ 8,487 ​ ​ ​ ​ ​ 9,880 ​ ​
融資租賃負債，扣除流動部分
​ ​ ​ ​ 148 ​ ​ ​ ​ ​ 145 ​ ​
融資負債，扣除流動部分
​ ​ ​ ​ 85 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
其他長期負債
​ ​ ​ ​ 2 ​ ​ ​ ​ ​ 2 ​ ​
總負債
​ ​ ​ ​ 16,529 ​ ​ ​ ​ ​ 17,933 ​ ​
承諾和或有事項（注7） ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
可轉換優先股，每股面值0.0001美元;截至2023年12月31日和2022年12月31日授權股票爲149，673，284股，截至2023年12月31日和2022年12月31日已發行和發行的股票爲130，648，426股;截至2023年12月31日和2022年清算價值爲162，885美元
​ ​ ​ ​ 162,147 ​ ​ ​ ​ ​ 162,147 ​ ​
股東赤字： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
普通股，每股面值0.0001美元;授權爲210，000，000股
2023年和2022年12月31日;已發行1，026，057股和1，030，576股，
截至2023年和2022年12月31日，已發行股票爲460，704股和356，759股，
分別
​ ​ ​ ​ 1 ​ ​ ​ ​ ​ 1 ​ ​
額外實收資本
​ ​ ​ ​ 36,231 ​ ​ ​ ​ ​ 33,139 ​ ​
累計赤字
​ ​ ​ ​ (159,962) ​ ​ ​ ​ ​ (110,671) ​ ​
股東總虧損額
​ ​ ​ ​ (123,730) ​ ​ ​ ​ ​ (77,531) ​ ​
負債總額、可轉換優先股和股東赤字
​ ​ ​ $ 54,946 ​ ​ ​ ​ $ 102,549 ​ ​
附註是這些合併財務報表的組成部分。
F-3
 
CAMP4 Therapeutics Corporation
C未合併經營報表和綜合損失
(以千爲單位，不包括每股和每股數據)
​ ​ ​
截至2013年12月31日止的年度，
​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​
收入 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
研究和協作收入
​ ​ ​ $ 350 ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​
運營費用 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
研發
​ ​ ​ ​ 40,616 ​ ​ ​ ​ ​ 34,771 ​ ​
一般和行政
​ ​ ​ ​ 11,613 ​ ​ ​ ​ ​ 10,230 ​ ​
總運營費用
​ ​ ​ ​ 52,229 ​ ​ ​ ​ ​ 45,001 ​ ​
運營虧損
​ ​ ​ ​ (51,879) ​ ​ ​ ​ ​ (45,001) ​ ​
其他收入（支出）淨額： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
利息收入
​ ​ ​ ​ 2,808 ​ ​ ​ ​ ​ 904 ​ ​
其他費用
​ ​ ​ ​ (220) ​ ​ ​ ​ ​ (95) ​ ​
其他收入(費用)合計，淨額
​ ​ ​ ​ 2,588 ​ ​ ​ ​ ​ 809 ​ ​
歸屬於普通股股東的淨虧損和綜合虧損
​ ​ ​ $ (49,291) ​ ​ ​ ​ ​ (44,192) ​ ​
普通股股東應占每股基本虧損和稀釋後每股淨虧損
​ ​ ​ $ (124.80) ​ ​ ​ ​ $ (141.51) ​ ​
發行普通股、基本股和稀釋股的加權平均股
​ ​ ​ ​ 394,976 ​ ​ ​ ​ ​ 312,296 ​ ​
附註是這些合併財務報表的組成部分。
F-4
 
CAMP4 Therapeutics Corporation
C可轉換優先股的合併報表和
股東虧損額
(單位：千，股份金額除外）
​ ​ ​
敞篷車
優先股
​ ​ ​
普通股
​ ​
其他內容
已繳費
資本
​ ​
累計
赤字
​ ​
總計
股東的
赤字
​
​ ​ ​
股份
​ ​
量
​ ​ ​
股份
​ ​
量
​
2022年1月1日的餘額
​ ​ ​ ​ 62,389,791 ​ ​ ​ ​ $ 61,952 ​ ​ ​ ​ ​ ​ 269,011 ​ ​ ​ ​ $ 1 ​ ​ ​ ​ $ 31,707 ​ ​ ​ ​ $ (66,479) ​ ​ ​ ​ $ (34,771) ​ ​
普通股發行
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ 19,966 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 55 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 55 ​ ​
發行b系列可轉換優先股
股票，扣除發行成本309美元
​ ​ ​ ​ 68,258,635 ​ ​ ​ ​ ​ 100,195 ​ ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
受限制普通股的歸屬
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ 67,782 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
基於股票的薪酬費用
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 1,377 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 1,377 ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ (44,192) ​ ​ ​ ​ ​ (44,192) ​ ​
2023年1月1日的餘額
​ ​ ​ ​ 130,648,426 ​ ​ ​ ​ $ 162,147 ​ ​ ​ ​ ​ ​ 356,759 ​ ​ ​ ​ $ 1 ​ ​ ​ ​ $ 33,139 ​ ​ ​ ​ $ (110,671) ​ ​ ​ ​ $ (77,531) ​ ​
受限制普通股的歸屬
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ 43,026 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
普通股發行
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ 60,919 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 185 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 185 ​ ​
基於股票的薪酬費用
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 2,907 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 2,907 ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ (49,291) ​ ​ ​ ​ ​ (49,291) ​ ​
2023年12月31日餘額
​ ​ ​ ​ 130,648,426 ​ ​ ​ ​ $ 162,147 ​ ​ ​ ​ ​ ​ 460,704 ​ ​ ​ ​ $ 1 ​ ​ ​ ​ $ 36,231 ​ ​ ​ ​ $ (159,962) ​ ​ ​ ​ $ (123,730) ​ ​
附註是這些合併財務報表的組成部分。
F-5
 
CAMP4 Therapeutics Corporation
C未合併現金流量報表
(單位：千)
​ ​ ​
截至2013年12月31日止的年度，
​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​
經營活動 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ $ (49,291) ​ ​ ​ ​ $ (44,192) ​ ​
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整：
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
折舊及攤銷
​ ​ ​ ​ 1,678 ​ ​ ​ ​ ​ 878 ​ ​
基於股票的薪酬費用
​ ​ ​ ​ 2,907 ​ ​ ​ ​ ​ 1,377 ​ ​
非現金租賃費用
​ ​ ​ ​ 1,728 ​ ​ ​ ​ ​ 1,678 ​ ​
非現金利息支出
​ ​ ​ ​ 92 ​ ​ ​ ​ ​ 12 ​ ​
經營性資產和負債變動情況：
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
預付資產和其他流動資產
​ ​ ​ ​ (420) ​ ​ ​ ​ ​ (630) ​ ​
應付帳款
​ ​ ​ ​ (1,115) ​ ​ ​ ​ ​ 1,331 ​ ​
應計費用和其他負債
​ ​ ​ ​ (136) ​ ​ ​ ​ ​ 1,891 ​ ​
經營租賃資產和負債
​ ​ ​ ​ 402 ​ ​ ​ ​ ​ (888) ​ ​
用於經營活動的現金淨額
​ ​ ​ ​ (44,155) ​ ​ ​ ​ ​ (38,543) ​ ​
投資活動 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
購置財產和設備
​ ​ ​ ​ (678) ​ ​ ​ ​ ​ (4,025) ​ ​
用於投資活動的現金淨額
​ ​ ​ ​ (678) ​ ​ ​ ​ ​ (4,025) ​ ​
融資活動 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
發行可轉換優先股的收益，扣除發行成本
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 100,195 ​ ​
行使普通股期權的收益
​ ​ ​ ​ 185 ​ ​ ​ ​ ​ 55 ​ ​
融資義務收益，扣除發行成本
​ ​ ​ ​ 706 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
融資義務本金支付
​ ​ ​ ​ (268) ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
融資租賃本金付款
​ ​ ​ ​ (322) ​ ​ ​ ​ ​ (93) ​ ​
融資活動提供的現金淨額
​ ​ ​ ​ 301 ​ ​ ​ ​ ​ 100,157 ​ ​
現金、現金等值物和限制性現金淨（減少）增加
​ ​ ​ ​ (44,532) ​ ​ ​ ​ ​ 57,589 ​ ​
年初現金、現金等值物和限制性現金
​ ​ ​ ​ 84,536 ​ ​ ​ ​ ​ 26,947 ​ ​
期末現金、現金等價物和限制性現金
​ ​ ​ $ 40,004 ​ ​ ​ ​ $ 84,536 ​ ​
補充披露現金流量信息： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
爲換取租賃負債而獲得的經營租賃使用權資產
​ ​ ​ $ 1,397 ​ ​ ​ ​ $ 12,449 ​ ​
融資租賃使用權資產換取租賃負債
​ ​ ​ $ 504 ​ ​ ​ ​ $ 369 ​ ​
應付賬款和應計費用中的財產和設備購買
​ ​ ​ $ 12 ​ ​ ​ ​ $ 295 ​ ​
附註是這些合併財務報表的組成部分。
F-6
 
CAMP4 Therapeutics Corporation
合併財務報表附註
1. D業務電子描述和演示基礎
D業務的eScription
Camp4 Treateutics Corporation(前身爲Marauder Treateutics，Inc.)及其子公司(統稱爲「公司」)是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於發現和開發基於調節RNA的療法，目標是上調基因表達和恢復健康的蛋白質水平，以治療廣泛的遺傳疾病。該公司最初專注於中樞神經系統和肝臟的遺傳性疾病。該公司成立於2015年9月，於2016年開始運營。
BASIS列報和合並原則
隨附的綜合財務報表乃按照美國公認會計原則(「美國公認會計原則」)編制。本附註內對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(「FASB」)的會計準則編纂(「ASC」)及會計準則更新(「ASU」)所載的美國公認會計原則的權威準則。
公司的綜合財務報表包括Camp4治療公司及其成立於2023年9月15日的全資子公司Camp4治療私人有限公司(「Camp4 AUS」)的賬目。所有公司間餘額和交易均已在合併中沖銷。
L流動性和持續經營
截至2023年12月31日，公司擁有約3840萬美元的現金和現金等價物，營運資本約爲3220萬美元。該公司的經營歷史相對有限，公司業務和市場的收入和收入潛力尚未得到證實。自公司成立以來，公司經歷了淨虧損和運營現金流爲負的情況，截至2023年12月31日，公司累計虧損160.0美元。在截至2023年12月31日的年度內，公司淨虧損4930萬美元，運營現金流爲負4420萬美元。該公司將繼續產生與其持續運營相關的巨額成本和開支，直到它成功開發、獲得監管機構對候選產品的批准並獲得市場接受，並獲得足以支持公司運營的收入。
從成立到2023年12月31日，公司主要通過發行可轉換優先股以及許可和合作協議的收入爲其運營提供資金。該公司目前的資本資源，包括現金和現金等價物，將不足以爲至少未來12個月的運營提供資金，自根據其當前運營計劃發佈所附合並財務報表之日起算。隨着公司繼續執行其業務計劃，預計將通過潛在的公共或私人股本發行、債務融資或其他資本來源，包括目前或未來可能的合作、許可證和其他類似安排，爲其運營提供資金。然而，不能保證公司將以可接受的條款獲得任何額外的融資或戰略安排(如果有的話)。如果發生的事件或情況使公司得不到額外的資金，可能有必要大幅縮減其經營範圍，以通過裁員以及需要推遲、限制、減少或終止產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷其原本更願意開發和營銷的候選產品的權利，來降低當前的支出速度，這可能會對公司的業務、運營結果或財務狀況產生重大不利影響。
隨附的綜合財務報表乃以持續經營爲基礎編制，考慮在正常業務過程中變現資產及清償負債。金融界
 
F-7
 
報表不包括與記錄的資產數額的可回收性和分類有關的任何調整，也不包括這種不確定性可能導致的負債數額和分類的任何調整。
2. S重要會計政策摘要
U估計的標準差
根據美國公認會計原則編制綜合財務報表時，管理層須作出估計、假設及判斷，以影響資產、負債、開支及相關披露在附註中的呈報金額。本公司的估計、假設和判斷是根據歷史經驗作出的，並基於其認爲在所附綜合財務報表日期的情況下是合理的各種因素，包括普通股的公允價值、基於股票的補償費用、應計費用、租賃會計以及公司遞延稅項淨資產和相關估值撥備的可回收性。此外，其他因素可能會影響估計，包括預期的業務和運營變化、與制定估計時使用的假設相關的敏感性和波動性，以及歷史趨勢是否預期能代表未來趨勢。估算過程通常可能會對最終的未來結果產生一系列潛在的合理估算，管理層必須選擇一個在該合理估算範圍內的數額。在不同的假設或條件下，實際結果可能與編制所附合並財務報表時使用的估計和假設大不相同。
C灰分和現金等價物
本公司將所有原始到期日爲90天或以下、可在無需事先通知或罰款的情況下清算的高流動性投資和工具視爲現金等價物。現金等價物主要是指投資於現成貨幣市場帳戶的資金。截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日，公司的現金和現金等價物餘額存放在一家主要金融機構。
R受限現金
就其經營租賃而言，該公司須維持總計150萬美元的按金，這些按金是以信用證的形式在一家銀行簽發的。截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日，公司在單獨的受限銀行帳戶中持有這一金額的現金，作爲信用證的抵押品。限制性現金餘額在隨附的合併資產負債表中被歸類爲長期限制性現金。此外，截至2023年12月31日和2022年12月31日，該公司在貨幣市場帳戶中持有的現金不到10萬美元，作爲公司信用卡義務的抵押品，並因租約的修訂而增加了信用證。
下表將合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金與合併現金流量表中顯示的相應金額進行對賬：
​ ​ ​
12月31日，
​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​
現金及現金等價物
​ ​ ​ $ 38,380 ​ ​ ​ ​ $ 83,190 ​ ​
受限現金
​ ​ ​ ​ 1,624 ​ ​ ​ ​ ​ 1,346 ​ ​
現金總額、現金等價物和限制性現金
​ ​ ​ $ 40,004 ​ ​ ​ ​ $ 84,536 ​ ​
C信用風險集中
使公司面臨嚴重集中信用風險的金融工具主要包括現金和現金等值物。該公司將現金和現金等值物存入美國高信用質量的金融機構。這些存款存放在支票和貨幣市場帳戶中，並且可能不時超過聯邦保險金額。該公司尚未在此類帳戶中經歷任何損失。
 
F-8
 
該公司認爲，其現金和現金等價物不存在任何重大風險。該公司投資組合的主要目標是保存資本和維持流動性。
該公司面臨與生物製藥行業公司相同的風險，包括但不限於與候選產品的成功開發和商業化有關的風險、經營結果和財務風險的波動、在需要時成功籌集額外資金的能力、保護專利權和專利風險、專利訴訟、遵守政府法規、對關鍵人員和合作夥伴的依賴、對第三方製造商的依賴以及來自市場競爭產品的競爭。
F空氣價值測量
本公司採用公允價值計量來記錄對某些資產和負債的公允價值調整，並確定公允價值披露。公允價值是指於計量日期在市場參與者之間有序交易中出售一項資產或支付轉移一項負債所收取的價格。公允價值計量假設出售資產或轉移負債的交易發生在資產或負債的主要市場，或在沒有主要市場的情況下發生在最有利的市場。一個框架用於計量公允價值，利用一個三級層次結構，對用於計量公允價值的估值技術的投入進行優先排序。該層次結構對相同資產或負債的活躍市場的未調整報價給予最高優先級(第1級)，對不可觀察到的投入給予最低優先級(第3級)。
公允價值層次的三個層次如下：
水平 1—可觀察的輸入，如活躍市場的未調整報價，在計量日期可獲得公司有能力獲得的相同的不受限制的資產或負債；
水平 2—在資產或負債的整個期限內可直接或間接觀察到的投入(包括在第1級內的報價除外)。這些報價包括活躍市場中類似資產或負債的報價，以及非活躍市場中相同或類似資產或負債的報價；以及
水平 3—市場活動很少或沒有市場活動支持的不可觀察的投入，對確定資產或負債的公允價值具有重要意義，包括定價模型、貼現現金流方法和類似技術。
金融工具根據對公允價值計量有重要意義的最低投入水平進行整體分類。評估某一特定投入對公允價值計量的重要性需要作出判斷，並考慮投資特有的因素。在某種程度上，估值是基於在市場上較難觀察到或無法觀察到的模型或投入，公允價值的確定需要更多的判斷。因此，本公司在厘定公允價值時作出的判斷程度，對分類爲第三級的工具最大。本公司於每個報告日期審閱公允價值層級分類。觀察估值投入的能力的變化可能會導致公允價值層次結構內某些資產或負債的水平重新分類。本公司於列報年度內並無在公允價值計量層級之間進行任何資產及負債轉移。
F外幣重新計量
該公司的報告貨幣及其海外子公司Camp4 AUS的本位幣是美元。於確認外幣交易當日，交易產生的每項資產、負債、收入、費用、收益或虧損最初以美元計量，並以該日的有效匯率爲基礎。隨後，在每個資產負債表日，與貨幣資產和負債相關的餘額都會進行調整，以反映當前匯率，即相關應收或應付款項在該日可以結算的匯率。
外匯交易損益計入其他收入(費用)、所附綜合經營報表的淨額和全面虧損，對於截至2023年12月31日、2023年和2022年12月31日的兩個年度並不重要。
 
F-9
 
C綜合性損失
截至2023年和2022年12月31日止年度的綜合經營報表中呈列的淨虧損和全面虧損之間沒有差異。
P性能和設備，網絡
財產和設備按成本減累計折舊列賬。維護和維修支出在發生時計入費用，而重大改進則資本化爲財產和設備的增加。折舊是在資產的以下估計使用壽命內使用直線法計算的：
描述
​ ​
U沉重的生活
​
計算機和軟件 ​ ​ 三年 ​
實驗室設備 ​ ​ 五年 ​
傢俱和固定裝置 ​ ​ 七年前 ​
租賃權改進 ​ ​
資產壽命較短或剩餘租賃期限較短
​
I長期資產的配置
本公司至少每年評估其長期資產(包括物業及設備、經營租賃使用權資產及融資租賃使用權資產)的減值，並在事件或情況變化顯示資產的賬面價值可能無法收回時評估減值。本公司在決定何時進行減值審核時考慮的因素包括與預期有關的業務表現顯著欠佳、行業或經濟趨勢出現重大負面影響，以及資產用途的重大改變或計劃改變。如該資產被視爲減值，則任何減值金額均以減值資產的賬面價值與公允價值之間的差額計量。本公司於截至2023年、2023年及2022年12月31日止三個年度並無確認減值虧損。
C未履行和或有事項
C實際承諾
本公司在正常業務過程中與合同研究機構(「CRO」)、合同製造機構(「CMO」)、學術機構和其他第三方就臨床前和臨床研究、測試和製造服務簽訂合同。這些合同通常不包含最低採購承諾，公司可在事先書面通知後取消，儘管臨床前材料的採購訂單通常不可取消。取消時應支付的款項主要包括所提供服務的付款或發生的費用，包括公司服務提供商的不可取消債務，直至取消之日或生產運行結束時爲止。
G擔保人及彌償
I賠償義務
公司已經與其高級管理人員和董事簽訂了賠償協議，要求公司在每位高級管理人員或董事應公司要求以此類身份服務期間，就某些事件或事件對這些個人進行賠償。在許多情況下，該公司可能被要求支付的未來最高潛在付款是無限制的。公司擁有董事和高級管理人員責任保險，限制了其風險敞口，並使公司能夠收回未來支付的任何金額的一部分。
該公司以經營租賃的形式租賃辦公和實驗室空間。公司在租約下有標準的賠償安排，要求其賠償業主因違反、違反或不履行公司租約或條件而直接產生的所有費用、開支、罰款、訴訟、索賠、索償、債務和行爲。
 
F-10
 
在其正常業務過程中，本公司與某些供應商和業務合作伙伴簽訂賠償協議，根據該協議，本公司負有某些賠償義務，僅限於本公司的嚴重疏忽或故意不當行爲直接導致的成本、費用、罰款、訴訟、索賠、要求、責任和行動，以及在某些情況下，違反、違反或不履行協議下的契諾或條件。
截至2023年12月31日、2023年12月31日及2022年12月31日止，本公司並無任何與該等賠償責任有關的重大損失，亦無任何與該等賠償責任有關的重大索償懸而未決。本公司預計不會有與這些賠償義務相關的重大索賠，因此得出結論，這些債務的公允價值可以忽略不計，也沒有建立相關準備金。
本公司可能會在正常業務過程中出現或有虧損。管理層在確定或有損失時，會考慮與資產有關的損失的可能性或發生的負債，以及合理估計損失金額的能力。當一項資產很可能已經減值，或者發生了一項負債，並且損失金額可以合理估計時，估計損失或有事項就應計。本公司定期評估現有信息，以確定是否應調整該等應計項目以及是否需要新的應計項目。
L法律訴訟程序
公司可能會不時捲入與正常業務過程中產生的索賠有關的訴訟。管理層相信，目前並無針對本公司的索償或訴訟待決，而最終處置該等索償或訴訟將對本公司的綜合經營業績、財務狀況或現金流產生重大不利影響。
租契
根據ASC 842，租契，公司決定一項安排在開始時是否爲或包含租約。如果合同轉讓了在一段時間內控制已確定資產的使用權以換取對價，則該合同是租賃或包含租賃。本公司於租賃開始日將租賃分類爲經營性租賃或融資租賃，並將初始租賃期限超過12個月的所有租賃的使用權資產和租賃負債記錄在綜合資產負債表上。初始租期爲12個月或以下的租約不會記錄在資產負債表中，但付款在租賃期內以直線方式確認爲費用。
如果租賃開始時滿足下列任何條件之一，則租賃符合融資租賃的資格：(1)租賃資產的所有權在租賃期限結束時轉讓給公司，(2)公司持有購買租賃資產的選擇權，併合理地確定將行使該期權，(3)租賃期限爲租賃資產剩餘經濟壽命的主要部分，(4)租賃支付總額的現值等於或基本上超過租賃資產的全部公允價值，或(5)租賃資產的性質是專門的，預計在租賃期結束時不會爲出租人提供任何替代用途。所有其他租約均記作經營租約。
本公司訂立既包含租賃內容又包含非租賃內容的合同。非租賃部分可能包括維護、水電費和其他運營成本。本公司在其租賃安排中將固定成本的租賃和非租賃部分合併爲單一租賃部分。變動成本，如水電費或維護費，不計入使用權資產和租賃負債的計量，而是在決定支付變動對價金額的事件發生時計入費用。
融資及經營租賃資產及負債於租賃開始日按租賃期間租賃付款的現值按租賃隱含的貼現率確認。如果隱含利率不容易確定，本公司將根據租賃開始日的現有信息對其遞增借款利率進行估計。經營租賃資產根據預付或應計租賃付款進行進一步調整。經營性租賃資產採用直線法計提，作爲租賃期間的經營性費用。融資租賃資產攤銷至折舊費用使用
 
F-11
 
直線法。融資租賃付款分爲(I)計入計入利息支出的部分和(Ii)減少與租賃相關的融資負債的部分。
該公司的某些租約以可償還的租賃改進的形式提供租賃激勵。由於租賃改進報銷的支付具有不可預測性，一旦公司產生的成本符合出租人可償還的條件，公司將確認使用權資產和租賃負債的減少。使用權資產的減值預期將在租賃期的剩餘時間內確認。
該公司的某些租約包括延長或終止租約的選擇權。本公司使用權資產及租賃負債所厘定的金額一般不假設已行使續期選擇權或提前終止條款(如有)，除非合理地確定本公司將行使該等選擇權。
此外，公司還審查與供應商、供應商和外部各方的其他合同，以確定這些合同是否包含嵌入租賃，並根據ASC 842記錄此類嵌入租賃。租契.
F融資債務(失敗的售出-回租)
根據ASC 842，租契對於潛在的售後回租交易，公司會評估合同，以確定是否根據ASC 606進行了出售。當公司將資產出售給第三方並同時將其租回時，就會發生售後回租交易。符合售後回租會計條件的租賃予以評估，並作爲經營租賃入賬。由於融資租賃分類或未能滿足某些收入確認標準而不符合銷售和回租會計資格的交易被計入融資交易。對於融資交易，公司將保留出售的物業、廠房和設備內的資產，淨額並記錄相當於收到的現金收益的融資義務。根據該等交易支付的租金確認爲融資責任的減少，並按有效利息方法確認爲利息支出。到目前爲止，該公司已經達成了一項失敗的回售交易。請參閱中的其他討論附註7.承付款和或有事項.
R合作協議的衡平確認和核算
R從與客戶的合同中獲得收益
公司根據ASC主題606確認收入，與客戶簽訂合同的收入(「ASC 606」)。根據ASC 606，當其客戶獲得對承諾商品或服務的控制權時，實體確認收入，其金額反映了實體預期從這些商品或服務交換中獲得的對價。在確定履行協議規定的義務時應確認的適當收入數額時，公司執行以下步驟：(I)確定合同中承諾的貨物或服務；(Ii)確定承諾的貨物或服務是否是履約義務，包括它們在合同中是否不同；(Iii)交易價格的衡量，包括對可變對價的限制；(Iv)將交易價格分配給履約義務；(V)當公司履行每項履約義務時(或作爲履行義務時)確認收入。
作爲與客戶合同收入的會計處理的一部分，本公司使用判斷來確定：(A)根據上文第(Ii)步的確定確定履約義務；(B)根據上文第(Iii)步的確定確定交易價格；及(C)根據上文第(V)步的規定將收入確認爲服務。本公司還根據判斷來決定是否應將開發里程碑或其他可變對價(特許權使用費和基於銷售的里程碑除外)計入交易價格，如下所述。
當安排不是根據ASC主題808的協作時，公司將五步模型應用於合同，協作安排(「ASC 808」)，而本公司很可能會收取
 
F-12
 
它有權以轉讓給客戶的商品或服務作爲交換的對價。在合同開始時，一旦合同被確定在ASC 606的範圍內，公司就評估每份合同中承諾的商品或服務，並確定哪些是履行義務。然後，公司確認在履行履約義務時分配給各自履約義務的交易價格的金額爲收入。
C合作協議
該公司分析其合作協議，以評估它們是否在ASC 808的範圍內，方法是確定此類安排是否涉及雙方進行的聯合經營活動，這些各方都是活動的積極參與者，並面臨取決於此類活動的商業成功的重大風險和回報。如果安排在ASC 808的範圍內，本公司評估公司與合作伙伴之間的安排的各方面是否在其他會計文獻的範圍內。如果本公司得出結論認爲該安排的部分或全部方面代表與客戶的交易，本公司將在ASC 606的範圍內對該安排的這些方面進行會計處理。如果公司得出結論認爲，該安排的某些或全部方面屬於ASC 808的範圍，並且不代表與客戶的交易，則公司將共同進行的活動所產生的分攤成本中的公司份額確認爲所發生期間相關費用的組成部分。
R研究和開發費用
研究和開發(「R&D」)費用包括其主要候選產品CMP-CPS-001的研究和開發所發生的成本，並在發生時計入運營費用。該公司的研發費用主要包括進行研發活動所發生的成本，包括與人員有關的費用，如工資、基於股票的薪酬和福利、設施成本、折舊以及外部供應商的外部成本，這些供應商從事臨床和臨床前開發活動並生產CMP-CPS-001。該公司根據對根據合同安排的條款接受的服務和花費的努力的評價，應計與第三方進行的開發活動有關的費用。其中一些合同下的付款取決於臨床前試驗的里程碑。將隨着時間的推移用於研發的商品和服務的不可退還的預付款將被推遲，並在我們的合併資產負債表中作爲研發預付費用資本化。資本化金額在貨物交付或提供相關服務時確認爲費用。在應計服務費時，本公司估計將提供服務的時間段和每段時間需要花費的努力程度。如果實際執行服務的時間或努力程度與估計值不同，公司將相應調整應計或預付費用。獲得用於研發的技術的成本，如尚未達到技術可行性，且未來沒有其他用途，也計入已發生的費用。
G一般和行政費用
一般及行政(「G&A」)開支主要包括與人事有關的開支，包括僱員在行政、會計及財務、業務發展、人力資源、法律及其他行政職能方面的薪金、花紅、福利、差旅及股票薪酬開支。其他重大的併購費用包括分配的設施相關成本、與公司和知識產權事務有關的法律費用、會計、審計和稅務服務的專業費用、諮詢費和保險費。併購成本在發生時計入費用。
P現場成本
與提交和起訴專利申請有關的所有與專利有關的費用均按因支出收回情況不確定而產生的費用計入。金額歸類爲G&A費用。
 
F-13
 
O轉賬成本
本公司遵守ASC 340的要求，其他資產和遞延成本，關於報價成本。在普通股發行完成之前，直接發行成本被資本化爲遞延發行成本。遞延發行成本計入普通股發行的額外實收資本或優先股發行的優先股賬面價值的減少。截至2023年12月31日、2023年12月31日及2022年12月31日，本公司並無錄得遞延發售成本。在截至2022年12月31日的年度內，公司記錄了與發行B系列可轉換股票相關的30萬美元的發售成本，並將這筆金額確認爲B系列可轉換優先股賬面價值的減少。
S基於托克的薪酬
本公司定期以股票期權的形式向員工、董事和非員工授予股權支付獎勵，並根據授予日的估計公允價值記錄基於股票支付獎勵的股票薪酬支出。公司確認所有股權支付的股票薪酬支出，包括股票期權。基於股票的補償成本是根據授予股票期權之日使用Black-Scholes期權定價模型的標的期權的估計公允價值計算的，並在附帶的綜合經營報表中確認爲費用，並在必要的服務期(通常是歸屬期間)內以直線方式確認爲全面損失。確定適當的公允價值模型和相關的投入假設需要判斷，包括估計公司普通股的公允價值和股價波動性。
鑑於沒有公開交易市場，公司普通股的公允價值由公司董事會(「董事會」)在每次授予期權時考慮多個客觀和主觀因素來確定。這些因素包括行業內一些專注於生物技術的代表性上市公司的估值，董事會認爲這些公司與公司的業務相當；運營和財務業績；普通股缺乏流動性以及更廣泛的經濟和生物技術行業的趨勢也影響普通股公允價值的確定。
布萊克-斯科爾斯期權定價模型的其他輸入包括：
•
所使用的無風險利率是基於在授予零息美國國庫券的股票期權授予時有效的美國財政部公佈的利率，其到期日接近於每筆授予的預期期限；
​
•
股息率爲零，因爲公司尚未支付股息，並且預計在可預見的未來不會支付現金股息；
​
•
所授予期權的預期期限是使用簡化方法計算的，表示根據歸屬日期和授予合同期限結束之間的中間點，期權預計未清償的平均時間；以及
​
•
由於本公司並無普通股交易歷史，預期波動率乃根據選定一組具代表性公司的歷史波動率計算，其回顧期間與股票期權的預期期限相稱。
​
該公司在發生與股票補償獎勵相關的沒收時予以確認。
本公司在綜合經營報表中對基於股票的補償費用和全面損失進行分類，其方式與分類獲獎者的工資成本或獲獎者的服務付款的方式相同。
I收入稅
本公司按照美國會計準則第740條計算所得稅，所得稅 （「ASC 740」）。ASC 740要求使用資產負債法進行所得稅會計處理。本期或遞延稅
 
F-14
 
交易的後果是通過適用已制定的稅法的規定來衡量的，以確定當前或未來幾年的應繳稅額。遞延稅項資產及負債乃根據綜合財務報表與資產及負債的課稅基準之間的差額，以及已納入綜合財務報表或報稅表的事項的預期未來稅項後果(採用預期差額將撥回的年度的現行稅率)厘定。在這種方法下，如果根據現有證據，部分或全部遞延稅項資產很可能無法變現，則使用估值準備金來抵銷遞延稅項資產。管理層在每個報告期評價遞延稅款的可回收性和估值津貼的充分性(見附註11，所得稅).
該公司遵循ASC 740關於對不確定稅務狀況進行會計處理的規定。這些規定就與稅收頭寸相關的潛在稅收優惠的確認、取消確認和衡量提供了指導。爲了確認這些好處，稅務機關審查後，必須更有可能維持稅收狀況。截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日，該公司沒有與不確定稅收狀況相關的準備金。如適用，本公司在所得稅撥備中確認與未確認稅收優惠相關的應計罰款和利息。於2023年12月31日、2023年12月31日及2022年12月31日，本公司並無產生任何潛在權益或罰款。
該公司被要求在美國提交聯邦和州所得稅申報單，在澳大利亞提交外國所得稅申報單。在編制報稅表時，本公司需要解釋在該等司法管轄區有效的適用稅務法律和法規，這可能會影響本公司已支付的稅額。
該公司的所得稅申報單是基於計算和假設的，這些計算和假設受到美國國稅局和其他稅務機關的審查。此外，在計算本公司的稅務負債時，涉及處理複雜稅務條例應用中的不確定因素。
C可轉換優先股的分類
公司的可轉換優先股在隨附的綜合資產負債表中被歸類爲臨時股本，不包括在股東赤字中，因爲此類股票的潛在贖回不在公司的控制範圍之內。除本公司清盤、解散或清盤外，該可轉換優先股不得贖回。與發行可轉換優先股有關的成本作爲發行所得毛收入的減少額入賬。本公司不會將優先股的賬面價值計入贖回價值，因爲截至2023年12月31日和2022年12月31日，這些事件的發生被認爲是不可能的。只有當這些事件可能發生時，才會對賬面價值進行後續調整，以達到最終贖回價值。
N普通股股東應占每股虧損
公司確定其所有可轉換優先股符合ASC 260中定義的參與證券的資格，每股收益(「ASC 260」)。根據ASC 260，如果證券可以與普通股一起參與未分配收益，則證券被視爲參與證券，無論這種參與是否以特定事件的發生爲條件。根據ASC 260，當一家公司擁有符合參與證券資格的證券時，要求該公司在計算每股淨收益(虧損)時使用兩級法。兩級法是一種收益分配公式，根據已宣佈(或累計)的股息和未分配收益的參與權，確定每一類普通股和參與證券的每股淨收益(虧損)。公司普通股的每股攤薄淨收益(虧損)是使用兩類法或IF-轉換法中稀釋程度較高的一種方法計算的。
普通股股東應占每股基本淨收入(虧損)的計算方法爲：普通股股東應占淨收益(虧損)除以當期已發行普通股的加權平均股數。普通股股東應占稀釋淨收益(虧損)是通過調整普通股股東應占每股淨收益(虧損)以根據稀釋證券的潛在影響重新分配未分配收益來計算的。普通股股東每股攤薄後淨收益(虧損)爲
 
F-15
 
計算方法爲普通股股東應占攤薄淨收益(虧損)除以當期已發行普通股的加權平均數，包括潛在的稀釋性普通股。就這一計算而言，購買普通股的未償還期權、未授予的限制性股票獎勵和可轉換優先股的股份被視爲潛在的稀釋性普通股。本公司在呈列的所有期間均錄得淨虧損，因此普通股股東應占的每股基本及攤薄淨虧損與納入潛在攤薄證券的每股虧損相同，是反攤薄的。
S監管信息
經營部門被定義爲企業(從中賺取收入和產生費用的業務活動)的組成部分，有關該企業的離散財務信息可供首席運營決策者在決定如何分配資源和評估業績時定期審查。該公司的首席運營決策者是其首席執行官。首席運營決策者審查合併的運營結果，以做出關於分配資源和評估整個公司業績的決定。該公司將其運營和業務管理視爲一個運營部門。
E合併成長型公司狀態
本公司爲新興成長型公司(「EGC」)，定義見經修訂的2012年JumpStart Our Business Startups Act(「JOBS Act」)，並可利用適用於其他非EGC上市公司的各種報告要求的若干豁免。公司可以利用這些豁免，直到它不再是JOBS法案第107節規定的EGC，並選擇使用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則。由於這次選舉，該公司的綜合財務報表可能無法與符合上市公司FASB標準的公司的生效日期相比較。
R新近採用的會計公告
2016年6月，美國財務會計準則委員會發布了美國會計準則委員會第2016-13號，金融工具 - 信貸損失(話題326)：金融工具信用損失的計量ASU第2018-19號、ASU第2019-04號、ASU第2019-05號、ASU第2019-10號、ASU第2019-11號、ASU第2020-02號和ASU 2022-02號(「ASU 2016-1」3)。本公司於2023年1月1日採用修改後的回溯法採用ASU 2016-13。該公司上一年期間的合併財務報表沒有修訂，反映了該期間生效的信貸損失要求。採用ASU 2016-13年度並未對本公司的綜合財務報表及相關披露產生重大影響。
R最新發布的會計準則
以下未列明的會計準則經評估後確定不適用或預期對本公司綜合財務報表的影響微乎其微。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09，所得稅(主題740)：改進所得稅披露。該指導意見包括要求公共企業實體每年披露稅率調節中的特定類別，併爲達到量化門檻的調節項目提供補充信息(如果這些調節項目的影響等於或大於稅前收入(或虧損)乘以適用的法定所得稅稅率所計算的金額的5%)。它還要求所有實體每年披露按聯邦(國家)稅、州和外國稅分列的已繳納所得稅金額(扣除收到的退款)和按個別司法管轄區分列的已繳納所得稅(扣除收到的退款淨額)和已繳納所得稅(扣除已收到的退款淨額)等於或大於已繳納所得稅總額(已收到退款淨額)的個別司法管轄區的已繳納所得稅金額，並要求所有實體披露按國內和國外稅前所得稅支出(或收益)和按聯邦(國家)、州、而且是外國人。最後，《指導意見》取消了所有實體披露未確認稅收優惠餘額中合理可能的變化的性質和估計範圍的要求
 
F-16
 
未來12個月或發表聲明稱無法對範圍進行估計。對於公共企業實體，該指南自2024年12月15日之後開始的年度有效。尚未發佈或尚未發佈的年度合併財務報表允許提前採用。該指南應前瞻性地應用。允許追溯申請。該公司目前正在評估該指導可能對其合併財務報表產生的影響。
3. F空氣價值測量
下表分別列出了根據ASC 820層次結構截至2023年和2022年12月31日按經常性公允價值計量的金融工具（單位：千）：
​ ​ ​
F空氣值測量 2023年12月31日
​
​ ​ ​
第1級
​ ​
二級
​ ​
第三級
​ ​
總
​
資產 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
現金等價物
​ ​ ​ $ 37,074 ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ 37,074 ​ ​
​ ​ ​
F空氣值測量 2022年12月31日
​
​ ​ ​
第1級
​ ​
二級
​ ​
第三級
​ ​
總
​
資產 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
現金等價物
​ ​ ​ $ 82,377 ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ 82,377 ​ ​
公司在綜合資產負債表中反映的預付費用和其他流動資產、應付賬款和應計費用以及其他負債的公允價值按其歷史價值列示。
4. P已償還費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括以下內容(以千計)：
​ ​ ​
12月31日，
​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​
可變租賃費用
​ ​ ​ $ 105 ​ ​ ​ ​ $ 16 ​ ​
應收聯邦研發稅收抵免
​ ​ ​ ​ 442 ​ ​ ​ ​ ​ 678 ​ ​
軟件和訂閱
​ ​ ​ ​ 287 ​ ​ ​ ​ ​ 158 ​ ​
研究與開發（R & D）
​ ​ ​ ​ 480 ​ ​ ​ ​ ​ 162 ​ ​
其他
​ ​ ​ ​ 318 ​ ​ ​ ​ ​ 206 ​ ​
預付費用和其他流動資產
​ ​ ​ $ 1,633 ​ ​ ​ ​ $ 1,219 ​ ​
5. P性能和設備，網絡
財產和設備由以下部分組成(以千計)：
​ ​ ​
12月31日，
​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​
實驗室設備
​ ​ ​ $ 3,322 ​ ​ ​ ​ $ 2,757 ​ ​
計算機和軟件
​ ​ ​ ​ 938 ​ ​ ​ ​ ​ 921 ​ ​
傢俱和固定裝置
​ ​ ​ ​ 524 ​ ​ ​ ​ ​ 492 ​ ​
租賃權改進
​ ​ ​ ​ 4,518 ​ ​ ​ ​ ​ 4,518 ​ ​
總資產和設備
​ ​ ​ ​ 9,302 ​ ​ ​ ​ ​ 8,687 ​ ​
減去：累計折舊和攤銷
​ ​ ​ ​ (4,505) ​ ​ ​ ​ ​ (3,039) ​ ​
財產和設備，淨額
​ ​ ​ $ 4,797 ​ ​ ​ ​ $ 5,648 ​ ​
 
F-17
 
截至2023年和2022年12月31日止年度，該公司發生的折舊和攤銷費用分別爲170萬美元和90萬美元。截至2023年和2022年12月31日止年度的折舊和攤銷費用分別包括1000萬美元和低於10萬美元的融資租賃使用權資產攤銷。請參閱中的更多討論 附註7.承付款和或有事項.
6. A應付費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下各項(以千計)：
​ ​ ​
12月31日，
​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​
外部研發費用
​ ​ ​ $ 601 ​ ​ ​ ​ $ 571 ​ ​
僱員補償及福利
​ ​ ​ ​ 1,937 ​ ​ ​ ​ ​ 1,777 ​ ​
專業費用以及其他一般和行政費用
​ ​ ​ ​ 475 ​ ​ ​ ​ ​ 818 ​ ​
其他
​ ​ ​ ​ 289 ​ ​ ​ ​ ​ 259 ​ ​
​ ​ ​ ​ $ 3,302 ​ ​ ​ ​ $ 3,425 ​ ​
7. C未履行和或有事項
O永續租約
該公司目前在馬薩諸塞州劍橋市租用了約3萬平方英尺的辦公和實驗室空間，在科羅拉多州博爾德租用了約5300平方英尺的辦公和實驗室空間。馬薩諸塞州劍橋市的辦公和實驗室空間租賃將於2027年6月30日到期。該租賃以可償還租賃改進的形式提供租賃激勵，最高可達360萬美元。截至2023年12月31日，本公司根據本租賃迄今已資本化450萬美元的租賃改善成本，其中360萬美元通過租賃激勵得到報銷。在截至2023年12月和2022年12月的兩個年度內，公司分別收到270萬美元和90萬美元的改善費用報銷。已收到的租賃獎勵金額計入綜合現金流量表中經營租賃資產和負債項目的變動。截至2023年12月31日，本次經營租賃佔經營租賃使用權資產640萬美元，當期經營租賃負債250萬美元，非流動經營租賃負債740萬美元。
2023年9月，公司在科羅拉多州博爾德市以約5,300平方英尺的經營租賃方式租賃了某些辦公和實驗室空間。這份爲期五年的租約於2023年9月1日開始。科羅拉多州博爾德市的辦公室和實驗室空間將於2028年9月30日到期。由於本租賃協議中隱含的利率不容易確定，本公司使用於租賃開始日期的7.12%的遞增借款利率。於租賃開始時，截至2023年12月31日，公司錄得經營權資產140萬美元、流動經營租賃負債20萬美元及非流動經營租賃負債120萬美元，本次經營租賃佔經營租賃使用權資產130萬美元、流動經營租賃負債20萬美元及非流動經營租賃負債110萬美元。
 
F-18
 
下表總結了公司截至2023年和2022年12月31日止年度的經營租賃成本（以千計，租賃期限和借款利率除外）：
​ ​ ​
截至2013年12月31日止的年度，
​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​
L緩解成本 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
經營租賃成本
​ ​ ​ $ 2,489 ​ ​ ​ ​ $ 2,629 ​ ​
短期租賃成本
​ ​ ​ ​ 119 ​ ​ ​ ​ ​ 46 ​ ​
可變租賃費用
​ ​ ​ ​ 1,213 ​ ​ ​ ​ ​ 1,018 ​ ​
總租賃成本
​ ​ ​ $ 3,821 ​ ​ ​ ​ $ 3,693 ​ ​
O其他信息 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
爲計量中包括的金額支付的現金
租賃負債，計入經營現金流
​ ​ ​ $ 601 ​ ​ ​ ​ $ 1,972 ​ ​
加權平均剩餘租期
​ ​ ​ ​ 3.7 ​ ​ ​ ​ ​ 4.5 ​ ​
加權平均增量借款利率
​ ​ ​ ​ 6.72% ​ ​ ​ ​ ​ 6.66% ​ ​
截至2023年12月31日的租賃負債期限如下（單位：千）：
截至2011年12月31日止的一年，
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
2024
​ ​ ​ $ 3,356 ​ ​
2025
​ ​ ​ ​ 3,455 ​ ​
2026
​ ​ ​ ​ 3,558 ​ ​
2027
​ ​ ​ ​ 1,980 ​ ​
2028
​ ​ ​ ​ 263 ​ ​
租賃付款總額
​ ​ ​ ​ 12,612 ​ ​
減：代表估算利息的金額
​ ​ ​ ​ (1,421) ​ ​
未來最低租賃義務總額
​ ​ ​ $ 11,191 ​ ​
F租賃
該公司根據多項融資租賃協議租賃某些專業實驗室設備，期限爲2024年11月至2028年11月。截至2023年12月31日，這些融資租賃佔融資租賃使用權資產70萬美元、流動融資租賃負債40萬美元和非流動融資租賃負債10萬美元。
下表總結了公司截至2023年和2022年12月31日止年度的融資租賃成本（以千計，租賃期限和借款利率除外）：
​ ​ ​
分類
​ ​
截至2013年12月31日止的年度，
​
​
2023
​ ​
2022
​
融資租賃成本 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
使用權資產攤銷
​ ​ 折舊和折舊
攤銷 		​ ​ ​ $ 146 ​ ​ ​ ​ $ 69 ​ ​
租賃負債利息
​ ​ 其他費用 ​ ​ ​ ​ 33 ​ ​ ​ ​ ​ 12 ​ ​
融資租賃總成本
​ ​ ​ ​ ​ ​ $ 179 ​ ​ ​ ​ $ 81 ​ ​
其他信息 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
爲租賃負債計量中包含的金額支付的現金，計入經營現金流量
​ ​ ​ ​ ​ ​ $ 322 ​ ​ ​ ​ $ 94 ​ ​
加權平均剩餘租期
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ 1.8 ​ ​ ​ ​ ​ 2.0 ​ ​
加權平均增量借款利率
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ 8.14% ​ ​ ​ ​ ​ 6.62% ​ ​
 
F-19
 
截至2023年12月31日的融資租賃負債期限如下（單位：千）：
截至2011年12月31日止的一年，
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
2024
​ ​ ​ $ 381 ​ ​
2025
​ ​ ​ ​ 98 ​ ​
2026
​ ​ ​ ​ 31 ​ ​
2027
​ ​ ​ ​ 31 ​ ​
租賃付款總額
​ ​ ​ ​ 541 ​ ​
減：代表估算利息的金額
​ ​ ​ ​ (39) ​ ​
未來最低租賃義務總額
​ ​ ​ $ 502 ​ ​
F轉賬義務
於2023年4月，本公司(賣方-承租人)將若干實驗室設備出售予非關連第三方(買方-出租人)，並同時與買方-出租人訂立爲期26個月至2025年6月的實驗室設備租賃協議。租賃要求每月支付不到10萬美元，並在租期結束時提供10萬美元的固定價格回購選項。
由於回購期權的行使價是固定的，因此不能將資產轉讓給買方-出租人作爲ASC 842項下的銷售入賬，因此不是期權行使日資產的公允價值。因此，該協議被視爲一項融資交易(即失敗的出售-回租)，因爲本公司有理由確定將在租賃結束時行使回購選擇權。收到的收益淨額爲70萬美元，在公司的綜合資產負債表中計入融資負債。該公司按每月0.86%的利率計算利息。截至2023年12月31日止年度，本公司於綜合經營報表及全面虧損中，於其他開支中計入不到10萬美元與此項融資交易相關的利息開支。
L法律訴訟程序
因索賠、評估、訴訟、罰款、罰款和其他來源產生的或有損失的負債，如果確定很可能已經發生損失，並且損失的金額(或範圍)可以合理估計，則在合併財務報表中記錄。目前尚無任何未決事項產生任何負債或需要披露。
8. C協作和許可協議
IN-許可協議
兒童醫療中心公司
於2018年4月，本公司與兒童醫療中心公司(「CMCC」)訂立開發及許可協議(「CMCC協議」)。該協議允許該公司利用中國移動的專有知識產權對利用中國移動專有知識產權的產品進行研究、開發和商業化，以換取特定的付款。根據本協議獲得許可的專有知識產權與公司沒有進行的某些遺留項目有關，隨後被再許可給Fulcrum治療公司(「Fulcrum」)，如下所述。作爲協議的一部分，本公司根據發行當日普通股的公允價值，向中國移動及其關聯公司發行了總計15,123股普通股。
根據CMCC協議的條款，本公司有義務支付潛在的開發里程碑付款，在某些特定或有事件實現後，第一個許可目標最高可支付770萬美元，第二個許可目標最高可支付390萬美元，第三個許可目標最高可支付190萬美元。如果許可產品開始商業銷售，公司將按以下百分比支付中國移動特許權使用費
 
F-20
 
特許產品在受專利權保護的國家/地區的淨銷售額的低至中至個位數。根據協議，公司在2023年和2022年均產生了欠中國移動的特許權使用費30萬美元，並在綜合經營報表和全面虧損中記錄了研發費用金額。此外，根據CMCC協議的條款，該公司須支付在啓動第一項研究性新藥研究之前簽訂的再許可協議下收到的任何預付款的10%。因此，本公司於截至2023年12月31日止年度錄得再許可成本4,000,000美元，於綜合經營報表及全面虧損的研發費用中列報。本公司在每個報告期結束時重新評估實現未來里程碑的可能性。截至2023年12月31日，本公司認爲實現未來里程碑的可能性不大。
懷特黑德生物醫學研究所
2019年10月，本公司與懷特黑德生物醫學研究所或懷特黑德研究所簽訂了專利許可協議，該協議隨後於2021年12月14日或懷特黑德第一修正案和2023年11月7日或懷特黑德第二修正案進行了修訂。根據該協議，根據懷特黑德研究所擁有或控制的某些專利權，該公司獲得了全球範圍內的、承擔版稅的、可再許可的許可證。作爲協議的一部分，該公司支付了最初10美元的萬許可證頒發費用，在協議期限內，該公司有義務支付高達7美元萬的年度許可證維護費。此外，對於懷特黑德第一修正案和懷特黑德第二修正案，公司向懷特黑德研究所支付了2美元的萬許可證修正案發放費。根據協議條款，公司有義務在某些特定或有事件發生時支付潛在的發展里程碑付款。本公司還有義務在某些或有事件發生時，按淨銷售額的不到1%至個位數的中位數或淨銷售額的連續特許權使用費的百分比支付分級特許權使用費，但須規定減幅。根據經修訂的協議，公司在2023年和2022年分別產生了欠懷特黑德研究所的6萬和4萬的許可證維護費和2萬和0美元的許可證修訂發放費，並在我們的綜合經營報表和全面虧損中記錄了研發費用。
從屬許可A《綠色協定》
支點治療公司
2023年7月，本公司與Fulcrum簽訂許可協議(《Fulcrum協議》)。根據支點協議，本公司授予與本公司知識產權(「IP」)相關的獨家許可，並就通過CMCC協議獲得的IP授予再許可。作爲許可權的交換，Fulcrum向該公司支付了3.5萬美元的預付款。如果Fulcrum實現了某些開發和商業里程碑，Fulcrum將有義務向公司支付一次性里程碑付款，金額從100萬美元到2000萬美元(關於Fulcrum協議中定義的一級產品)或60萬美元到1200萬美元(關於協議中定義的二級產品)，具體取決於所實現的里程碑。此外，Fulcrum協議既包括潛在的名義最低年度特許權使用費支付，也包括商業化後最高可達兩位數的基於銷售的特許權使用費。
該公司根據ASC 606對這一安排進行了評估，並得出結論，合同對手方Fulcrum是客戶。根據ASC 606，公司確定支點協議中有一項履行義務，包括對支點的獨家和非獨家許可權。交易價格由3.5萬美元的固定對價組成，並在合同執行後的某個時間點轉讓許可證時確認。該安排包括主要以里程碑付款形式的重大可變對價，這在合同開始時受到充分限制。所有可變對價在每個財務報告日期重新計量。於2023年12月31日，本公司確定可變對價完全受約束。每個報告期都會重新評估對可變審議各要素的相關限制。
 
F-21
 
基於銷售的特許權使用費被視爲可變對價，並將在發生此類銷售時確認爲收入。基於銷售的特許權使用費符合特許權使用費限制例外，並且不需要對未來交易價格的估計。
截至2023年12月31日止年度，根據支點協議，本公司錄得許可收入0.35億美元。
協作性A爭執
禮來公司
於2023年7月，本公司與禮來公司(「禮來公司」)簽署了一份材料轉讓協議(「MTA」)。作爲MTA的一部分，該公司和禮來公司同意根據規定的工作計劃進行研究和開發活動，以產生最多三個反義寡核苷酸(「ASO」)。在截至2023年12月31日的年度內，公司從禮來公司獲得與MTA相關的40萬美元。該公司根據ASC 808對MTA進行了評估，並得出結論認爲這是一項合作安排。該公司和禮來公司共同監督MTA下的研究和開發活動，並積極參與研究和開發活動。此外，雙方都面臨着MTA下的重大風險和潛在回報。截至2023年12月31日止年度，公司於綜合經營報表及全面虧損中錄得研發費用減少50萬美元。此外，截至2023年12月31日，公司在綜合資產負債表上的預付費用和其他流動資產中記錄了10萬美元的未開賬單應收賬款。
9. C可逆優先股與股東虧損
C可轉換優先股
截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日，公司A系列優質可轉換優先股和B系列可轉換優先股已在隨附的合併資產負債表中列爲臨時權益。
截至2022年12月31日、2023年和2022年，可轉換優先股包括以下內容(以千爲單位，不包括股份金額)：
​ ​ ​
A被激化
股份
​ ​
S野兔
已發佈，並
傑出的
​ ​
清算
價值
​ ​
C歐蒙股票
可發行
vt.在.的基礎上
轉換
​
A系列Prime
​ ​ ​ ​ 68,173,692 ​ ​ ​ ​ ​ 62,389,791 ​ ​ ​ ​ $ 62,381 ​ ​ ​ ​ ​ 5,562,653 ​ ​
B系列
​ ​ ​ ​ 81,499,592 ​ ​ ​ ​ ​ 68,258,635 ​ ​ ​ ​ $ 100,504 ​ ​ ​ ​ ​ 6,085,929 ​ ​
B系列可轉換優先股
2022年，公司簽訂了一份證券購買協議（「b系列協議」），以每股1.4724美元的價格出售b系列可轉換優先股（「b系列優先股」）的股份。2022年6月至7月，公司向現有和新投資者發行了68，258，635股b系列可轉換優先股，現金收益總額爲1.005億美元，減去發行成本30萬美元，淨收益爲1.002億美元。
R權利、偏好、特權和限制
VOtting權利
每位優先股持有人有權投票的票數等於該持有人在投票時持有的優先股股份可轉換爲的普通股股份的總數
 
F-22
 
投票.所有優先股股東都有權對普通股持有人有權投票的所有事項進行投票，但法律規定必須以分級投票或系列投票方式投票的事項除外。
C轉換權
每一股可轉換優先股可根據持有者的選擇隨時轉換爲普通股。每一股可轉換優先股可轉換爲普通股的數量，該數量的普通股由適用的初始購買價格除以適用的轉換價格確定。換股比率會在某些事件發生時作出調整，包括股份攤薄、股份分拆、股份合併、某些股息及分派、合併及重組。
可轉換優先股的所有股票都可以自動轉換爲普通股，這是根據修訂後的1933年證券法下的有效註冊聲明，在承銷的公開發行中自動轉換爲普通股的承諾，其中包括爲公司的帳戶提供和出售普通股，這將爲公司帶來至少7500萬美元的毛收入。
DIvidend權利
當董事會宣佈時，優先股東有權按每股原始發行價的6%每年獲得優先非累積現金股息。此類股息只有在公司董事會宣佈時才能支付。截至2023年12月31日，沒有宣佈或支付過這樣的股息。
L清償偏好
如果公司發生任何自願或非自願的清算、解散或清盤，優先股的持有人應首先從公司的資產和可用於分配給公司所有類別股本的合法資金中獲得每股金額，金額等於原始發行價的較大者，外加就每股該等股票應計但未支付的所有已宣佈股息，並根據任何股票股息、股票拆分、資本重組或其他類似事件進行調整。在向優先股持有人支付所有優先金額後，公司任何剩餘可供分配的資產和資金應按比例分配給普通股持有人。
R贖回權
優先股的持有者可根據適用的優先股協議的條款，在發生被視爲清算事件時，按每股原始發行價和任何已宣佈的股息贖回其股份。
C歐蒙股票
本公司獲授權分別於2023年及2022年12月31日發行最多2.1億股普通股，其中分別於2023年及2022年12月31日發行1,026,057股及1,030,576股普通股；於2023及2022年12月31日分別發行460,704股及356,759股已發行普通股。
普通股持有人的投票權、分紅和清算權受制於可轉換優先股持有人的權利、權力和優先權，並受其制約。
V引用
普通股流通股的每位持有者有權就每股普通股享有一票投票權。普通股流通股持有者作爲一個類別一起投票，有權選舉一名董事。普通股和優先股的法定股數可以通過普通股和優先股的多數流通股作爲一個類別一起投票增加或減少。
DIvidend
在優先股持有人有權獲得的所有優先股息全部付清的情況下，普通股持有人有權從合法可用於此目的的資金中獲得股息。
 
F-23
 
董事會全權決定的時間和金額，優先股和普通股持有人平等分享該股息。
L清算權
在全額支付優先股持有人在公司自願或非自願清算、解散或清盤或公司被視爲清算事件中有權獲得的所有優先金額後，公司可分配給股東的所有剩餘資產應分配給優先股和普通股的持有人，根據每位持有人持有的股份數量按比例轉換爲普通股。
R已服務股份
截至2023年12月31日，公司保留以下普通股股份以供轉換未發行可轉換優先股並行使股票期權後發行：
​ ​ ​
2023年12月31日
​
可轉換優先股轉換
​ ​ ​ ​ 11,648,582 ​ ​
可供發行的股票期權
​ ​ ​ ​ 1,176,505 ​ ​
未償還股票期權
​ ​ ​ ​ 2,273,221 ​ ​
認股權證
​ ​ ​ ​ 142 ​ ​
限制性股票歸屬
​ ​ ​ ​ 74,243 ​ ​
總計
​ ​ ​ ​ 15,172,693 ​ ​
10. S基於托克的薪酬
2016年，本公司通過了掠奪者治療公司2016年股票期權和贈與計劃(以下簡稱計劃)。根據該計劃的條款，公司的所有員工、高級管理人員、董事、顧問和顧問都有資格獲得期權、限制性股票單位和其他基於股票的獎勵。該計劃最初制定時，規定發放18,904股普通股。2018年，董事會批准將該計劃下的普通股增加到1,416,218股。在2021年期間，董事會批准根據該計劃將普通股增加到1,521,972股。在2022年期間，董事會批准了根據該計劃可獲得的普通股再次增加到3803266股。在截至2023年12月31日的年度內，根據2016年計劃，尚有1,176,505股普通股可供發行。
公司可以授予購買公司普通股的授權但未發行股票的選擇權。根據2016計劃授予的期權包括只能授予公司員工的激勵性股票期權和可以授予公司員工、顧問、顧問和董事的非法定股票期權。
2016計劃將授予的獎勵的行使價格、歸屬和其他限制由董事會決定，但不得以低於授予日普通股公允市值的行使價格發行股票期權，或者期限不得超過十年。根據2016計劃授予的期權可在歸屬後的任何時間全部或部分行使，這通常是在四年期間內。
S托克選項
該公司使用布萊克-斯科爾斯估值模型估計股票期權的公允價值。布萊克-斯科爾斯期權定價模型中用於確定授予的股票期權公允價值的加權平均假設如下：
 
F-24
 
​ ​ ​
截至2013年12月31日止的年度，
​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​
預期波動率
​ ​ ​ ​ 92.24% ​ ​ ​ ​ ​ 84.73% ​ ​
無風險利率
​ ​ ​ ​ 3.84% ​ ​ ​ ​ ​ 3.45% ​ ​
預期股息收益率
​ ​ ​ ​ 0% ​ ​ ​ ​ ​ 0% ​ ​
預期期限(三年)
​ ​ ​ ​ 5.97 ​ ​ ​ ​ ​ 5.92 ​ ​
布萊克-斯科爾斯期權定價模型確定的截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日的三個年度授予的股票期權的加權平均公允價值分別爲每股6.73美元和5.72美元。在截至2023年12月31日、2023年和2022年12月31日的三個年度內，行使的期權的內在價值總額分別爲203美元和52美元。
在截至2021年12月31日的年度內，公司向某些高管發行了100萬美元的本票，以便他們及早行使股票期權。管理層得出結論，期票在形式上是追索權，但實質上是無追索權，因爲公司不打算在已發行股份之外尋求償還。因此，爲會計目的，期票被視爲一種選擇，不記入合併資產負債表。相應地，以股票爲基礎的薪酬費用被記錄下來。用於確定股票期權公允價值的行權價包括票據賺取的利息，預期期限爲五年，反映票據的期限。就會計而言，較早行使的股份在償還票據前並無流通股。
下表彙總了截至2023年12月31日的年度的股票期權活動(以千爲單位，不包括股票和每股金額)：
​ ​ ​
N數量
傑出的
選項
​ ​
W八個人
平均值
鍛鍊
價格
​ ​
W八個人
平均值
剩餘
合同
術語
​ ​
A格雷蓋特
固有的
價值
​
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
(年)
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
2022年12月31日餘額
​ ​ ​ ​ 2,449,948 ​ ​ ​ ​ $ 6.47 ​ ​ ​ ​ ​ 9.19 ​ ​ ​ ​ ​ 6,140 ​ ​
授與
​ ​ ​ ​ 191,184 ​ ​ ​ ​ $ 8.72 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
被沒收
​ ​ ​ ​ (324,885) ​ ​ ​ ​ $ 6.75 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ 203 ​ ​
演習
​ ​ ​ ​ (43,026) ​ ​ ​ ​ $ 4.29 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
2023年12月31日的餘額
​ ​ ​ ​ 2,273,221 ​ ​ ​ ​ $ 6.06 ​ ​ ​ ​ ​ 8.05 ​ ​ ​ ​ $ 6,893 ​ ​
已歸屬並預計將於2022年12月31日歸屬
​ ​ ​ ​ 2,273,221 ​ ​ ​ ​ $ 6.06 ​ ​ ​ ​ ​ 8.05 ​ ​ ​ ​ $ 6,893 ​ ​
可於2023年12月31日取消
​ ​ ​ ​ 1,044,637 ​ ​ ​ ​ $ 4.61 ​ ​ ​ ​ ​ 7.33 ​ ​ ​ ​ $ 4,678 ​ ​
截至2023年和2022年12月31日止年度，該公司記錄的與股票期權相關的股票薪酬費用分別爲280萬美元和120萬美元。截至2023年12月31日，該公司仍有總計640萬美元的未確認股票薪酬費用總額有待在2.6年的加權平均期內確認。
 
F-25
 
截至2023年12月31日止年度的限制性股票獎勵活動摘要如下：
​ ​ ​
N數量
股份
​ ​
W八個人
平均值
公允價值
​
2022年12月31日未歸屬
​ ​ ​ ​ 135,162 ​ ​ ​ ​ $ 2.35 ​ ​
授與
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
既得
​ ​ ​ ​ (60,919) ​ ​ ​ ​ ​ 2.51 ​ ​
被沒收
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
2023年12月31日的餘額
​ ​ ​ ​ 74,243 ​ ​ ​ ​ $ 2.02 ​ ​
所有限制性普通股獎勵最初按授予日期確定爲公允價值的價格發行。公司承認限制性普通股的沒收。截至2023年12月31日，與未歸屬的限制性普通股相關的未確認股票補償費用總額爲20萬美元。該金額預計將在1.3年的加權平均期內確認。截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度歸屬股份的公允價值分別爲50萬美元和50萬美元。
隨附綜合經營報表中記錄的與股票期權和限制性股票相關的股票補償費用如下（單位：千）：
​ ​ ​
截至2013年12月31日止的年度，
​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​
研發
​ ​ ​ $ 1,555 ​ ​ ​ ​ $ 676 ​ ​
一般和行政
​ ​ ​ ​ 1,352 ​ ​ ​ ​ ​ 701 ​ ​
​ ​ ​ ​ $ 2,907 ​ ​ ​ ​ $ 1,377 ​ ​
由於與其淨遞延所得稅資產相關的全額估值備抵，公司尚未確認也預計不會在不久的將來確認與員工股票薪酬費用相關的任何稅收優惠。
11. I收入稅
截至2023年和2022年12月31日止年度，使用聯邦法定所得稅率計算的預期所得稅利益與公司實際所得稅率的對賬如下：
​ ​ ​
截至2013年12月31日止的年度，
​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​
所得稅按聯邦法定稅率計算
​ ​ ​ ​ 21.00% ​ ​ ​ ​ ​ 21.00% ​ ​
扣除聯邦福利後的州稅
​ ​ ​ ​ 7.49 ​ ​ ​ ​ ​ 6.72 ​ ​
外幣利差
​ ​ ​ ​ 0.04 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
研發信貸
​ ​ ​ ​ 4.03 ​ ​ ​ ​ ​ 3.08 ​ ​
估值免稅額
​ ​ ​ ​ (31.99) ​ ​ ​ ​ ​ (30.30) ​ ​
永久性差異
​ ​ ​ ​ (0.57) ​ ​ ​ ​ ​ (0.50) ​ ​
有效所得稅率
​ ​ ​ ​ (0.00)% ​ ​ ​ ​ ​ (0.00)% ​ ​
 
F-26
 
公司於2023年和2022年12月31日的遞延所得稅資產包括以下各項（以千計）：
​ ​ ​
截至2013年12月31日止的年度，
​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​
遞延稅項資產： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
經營虧損淨額
​ ​ ​ $ 18,936 ​ ​ ​ ​ $ 15,927 ​ ​
研發信貸
​ ​ ​ ​ 7,239 ​ ​ ​ ​ ​ 4,555 ​ ​
大寫秒。59（e）研發支出
​ ​ ​ ​ 2,337 ​ ​ ​ ​ ​ 2,822 ​ ​
經營租賃負債
​ ​ ​ ​ 3,052 ​ ​ ​ ​ ​ 3,353 ​ ​
資本化的研發成本
​ ​ ​ ​ 17,413 ​ ​ ​ ​ ​ 8,281 ​ ​
其他
​ ​ ​ ​ 2,735 ​ ​ ​ ​ ​ 1,930 ​ ​
遞延稅資產總額
​ ​ ​ ​ 51,712 ​ ​ ​ ​ ​ 36,868 ​ ​
遞延稅項負債： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
經營性租賃使用權資產
​ ​ ​ ​ (2,118) ​ ​ ​ ​ ​ (3,025) ​ ​
其他
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ (19) ​ ​
遞延所得稅負債總額
​ ​ ​ ​ (2,118 ​ ​ ​ ​ ​ (3,044) ​ ​
遞延稅項淨資產
​ ​ ​ ​ 49,594 ​ ​ ​ ​ ​ 33,824 ​ ​
估值免稅額
​ ​ ​ ​ (49,594) ​ ​ ​ ​ ​ (33,824) ​ ​
遞延稅項資產淨額
​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​
截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日，該公司的聯邦淨營業虧損分別爲6980萬美元和5880萬美元，可用於抵消未來的所得稅負債。在結轉的6980萬美元聯邦淨運營虧損中，約480萬美元將於2036年開始到期，約6490萬美元將無限期結轉。截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日，公司的國家淨營業虧損(NOL)結轉分別爲6670萬美元和5670萬美元，將於2036年開始到期。
截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日，公司的聯邦研發稅收抵免結轉金額分別爲520萬美元和320萬美元，將於2036年開始到期。截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日，公司國家研發稅收抵免結轉金額分別爲260萬美元和170萬美元，將於2032年開始到期。截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日，根據2017年《減稅和就業法案》的要求，該公司的研發成本分別爲1,740萬美元和830萬美元。
未來實現現有暫時性差異和NOL結轉的稅收優惠最終取決於結轉期內是否存在足夠的應納稅所得額。截至2023年12月31日，公司進行了評估，以確定是否需要估值津貼。該公司考慮了所有可獲得的證據，包括本年度和前幾年的經營結果，包括積極和消極的證據。本公司認爲，所有遞延稅項資產很可能不會變現。因此，本公司於2023年12月31日維持全額估值津貼。估值撥備在2023和2022財政年度分別增加了1,580萬美元和1,340萬美元，原因是遞延稅項資產增加了相同數額，主要是由於NOL結轉和資本化的研發成本。
由於以前發生或未來可能發生的所有權變更，利用NOL和稅收抵免結轉來抵消未來應納稅所得額可能受到年度限制。根據1986年《國內稅法》(IRC)第382和383節，公司所有權發生變更時，其利用變更前的NOL和其他可用於抵消未來應納稅所得額和/或納稅義務的其他稅務屬性的能力可能受到限制。所有權變更被定義爲在滾動的三年期間，某些股東的所有權狀況累計變化超過50%。
 
F-27
 
本公司尚未完成正式研究，以確定截至2023年12月31日是否發生了IRC第382和383節所指的所有權變更。所有權變更將限制其使用其NOL或稅收抵免結轉的能力，並可能要求該公司比此類限制無效時提前支付聯邦或州所得稅。
在截至2023年12月31日的一年中，公司產生了研究學分，但尚未進行研究來記錄合格的活動。這項研究可能會導致對本公司的研發信貸結轉作出調整；然而，在完成研究並知悉任何調整之前，並無任何金額被確認爲不確定的稅務狀況。已就本公司的研發信貸撥備全額估值撥備，如需要作出調整，該項調整將由爲研發信貸結轉而設立的遞延所得稅資產調整及估值撥備抵銷。
12. N普通股股東應占每股虧損
每股基本和攤薄淨虧損計算如下(以千爲單位，不包括每股和每股金額)：
​ ​ ​
截至2013年12月31日止的年度，
​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​
分子： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
普通股股東應占淨虧損
​ ​ ​ $ (49,291) ​ ​ ​ ​ $ (44,192) ​ ​
分母： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股
​ ​ ​ ​ 394,976 ​ ​ ​ ​ ​ 312,296 ​ ​
普通股股東應占每股基本虧損和稀釋後每股淨虧損
​ ​ ​ $ (124.80) ​ ​ ​ ​ $ (141.51) ​ ​
該公司的潛在稀釋性證券，包括可轉換優先股、未行使的股票期權、未歸屬的限制性普通股和可轉換優先股證，已被排除在每股稀釋淨虧損的計算之外，因爲其效果是減少每股淨虧損。因此，用於計算歸屬於普通股股東的每股基本和稀釋淨虧損的已發行普通股加權平均數是相同的。
公司在計算2023年和2022年12月31日歸屬於普通股股東的每股稀釋淨虧損時排除了以下內容，因爲將其納入將產生反稀釋效應：
​ ​ ​
截至2013年12月31日的年度，
​
​ ​ ​
2023
​ ​
2022
​
優先股轉換
​ ​ ​ ​ 11,648,582 ​ ​ ​ ​ ​ 11,648,582 ​ ​
未償還股票期權
​ ​ ​ ​ 2,273,221 ​ ​ ​ ​ ​ 2,449,948 ​ ​
優先股證轉換
​ ​ ​ ​ 142 ​ ​ ​ ​ ​ 142 ​ ​
未歸屬的限制性普通股
​ ​ ​ ​ 74,243 ​ ​ ​ ​ ​ 135,162 ​ ​
​ ​ ​ ​ ​ 13,996,188 ​ ​ ​ ​ ​ 14,233,834 ​ ​
13. E員工福利計劃
2017年1月1日，公司董事會批准了公司的401（k）退休計劃（「401（k）計劃」）。公司員工有資格參與401（k）計劃。參與者可向401（k）計劃繳納高達100%的年度薪酬，但須遵守法定限制。自2022年1月1日起，根據401（k）計劃「安全港匹配」，公司匹配前3%（3%）的員工繳款的百分之一百（100%），這些繳款在匹配時全額歸屬。
 
F-28
 
截至2023年、2023年及2022年12月31日止年度，本公司分別作出40萬美元及30萬美元的相應供款。
14. R興高采烈的派對
2015年9月，本公司與持有本公司普通股股份的兩名創辦人關聯方訂立諮詢協議，提供研發和戰略規劃服務。在截至2023年、2023年和2022年12月31日的三個年度，公司確認了與根據創始人協議完成的工作相關的研發費用總額分別爲30萬美元和30萬美元。本公司分別於2023年12月31日、2023年12月31日及2022年12月31日均無應付創始人的款項。在截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日的三個年度，公司確認與諮詢協議相關的股票薪酬支出總額分別爲20萬美元和不到10萬美元。
2019年3月，本公司與執行顧問訂立諮詢協議，執行顧問爲持有本公司普通股股份的關聯方。在截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日的三個年度，公司確認了與諮詢協議下完成的工作相關的G&A費用總額分別爲10萬美元和10萬美元。截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日，本公司均無應付顧問的款項。在截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日的三個年度，公司確認與諮詢協議相關的股票薪酬支出總額分別爲20萬美元和不到10萬美元。
15. S後續事件
15(A)BioMarin協作和許可協議
2024年9月26日，該公司與BioMarin製藥公司(「BioMarin」)簽訂了一項合作和許可協議，根據該協議，公司和BioMarin同意合作，利用公司專有的RAP平台在兩個不同的計劃下調節兩個未披露的基因目標的表達，以研究和發現以RNA爲靶標的調節性ASO。根據協議條款，BioMarin將預付不可退還的100美元萬，並將償還公司根據商定的研究計劃和預算爲每個項目進行的研究活動。在每個計劃的基礎上，該公司將有資格在未來的或有臨床前里程碑中獲得最高500美元的萬，在未來的或有開發和監管里程碑中獲得最高7,500美元的萬，在商業銷售里程碑中獲得最高10500美元的萬。該公司還將有資格按淨銷售額的低個位數到高個位數的百分比收取分級使用費，但必須進行特定的減免，直至涉及該產品的最後一項有效專利主張到期，即首次商業銷售後十年，或任何針對該產品獲得的任何適用的監管排他性到期，在每種情況下，均以產品和國家/地區爲基礎。爲了方便，BioMarin可以完全終止協議，也可以逐個計劃終止協議。在協議規定的某些其他情況下，包括重大違約，本公司或BioMarin也可以終止協議。終止條款的通知期從30天到270天不等，視終止原因而定。
15(B)反向股票拆分
2024年10月3日，該公司對其已發行普通股和已發行普通股進行了11.2158股一股的反向拆分，並按比例調整了公司每一系列可轉換優先股的現有換股比例。因此，隨附的綜合財務報表及其附註所列所有期間的所有股份和每股金額已追溯調整(如適用)，以反映股票反向拆分和優先股轉換比率的調整。可轉換優先股和普通股的面值和授權股數沒有因反向股票拆分而進行調整。
 
F-29
 
CAMP4 Therapeutics Corporation
C合併資產負債表
(單位爲千，不包括每股和每股金額)
​ ​ ​
截至6月30日，
2024
​ ​
截至2013年12月31日，
2023
​
​ ​ ​
(未經審計)
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
流動資產： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
現金及現金等價物
​ ​ ​ $ 12,607 ​ ​ ​ ​ $ 38,380 ​ ​
預付費用和其他流動資產
​ ​ ​ ​ 2,179 ​ ​ ​ ​ ​ 1,633 ​ ​
流動資產總額
​ ​ ​ ​ 14,786 ​ ​ ​ ​ ​ 40,013 ​ ​
受限現金
​ ​ ​ ​ 1,624 ​ ​ ​ ​ ​ 1,624 ​ ​
遞延發售成本
​ ​ ​ ​ 1,754 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
財產和設備，淨額
​ ​ ​ ​ 4,201 ​ ​ ​ ​ ​ 4,797 ​ ​
經營性租賃使用權資產淨額
​ ​ ​ ​ 6,928 ​ ​ ​ ​ ​ 7,764 ​ ​
融資租賃使用權資產，淨值
​ ​ ​ ​ 651 ​ ​ ​ ​ ​ 748 ​ ​
總資產
​ ​ ​ $ 29,944 ​ ​ ​ ​ $ 54,946 ​ ​
流動負債： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
應付帳款
​ ​ ​ $ 1,461 ​ ​ ​ ​ $ 1,042 ​ ​
應計費用
​ ​ ​ ​ 2,930 ​ ​ ​ ​ ​ 3,302 ​ ​
經營租賃負債，流動部分
​ ​ ​ ​ 2,846 ​ ​ ​ ​ ​ 2,704 ​ ​
融資租賃負債，流動部分
​ ​ ​ ​ 255 ​ ​ ​ ​ ​ 354 ​ ​
融資負債，流動部分
​ ​ ​ ​ 293 ​ ​ ​ ​ ​ 405 ​ ​
流動負債總額
​ ​ ​ ​ 7,785 ​ ​ ​ ​ ​ 7,807 ​ ​
長期負債： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
經營租賃負債，扣除流動部分
​ ​ ​ ​ 7,039 ​ ​ ​ ​ ​ 8,487 ​ ​
融資租賃負債，扣除流動部分
​ ​ ​ ​ 85 ​ ​ ​ ​ ​ 148 ​ ​
融資負債，扣除流動部分
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 85 ​ ​
其他長期負債
​ ​ ​ ​ 2 ​ ​ ​ ​ ​ 2 ​ ​
總負債
​ ​ ​ ​ 14,911 ​ ​ ​ ​ ​ 16,529 ​ ​
承諾和或有事項（注7） ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
可轉換優先股，面值0.0001美元;截至2024年6月30日和2023年12月31日授權的149，673，284股;截至2024年6月30日和2023年12月31日已發行和發行的130，648，426股;截至2024年6月30日和2023年12月31日清算優先權爲162，885美元
​ ​ ​ ​ 162,147 ​ ​ ​ ​ ​ 162,147 ​ ​
股東赤字： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
普通股，面值0.0001美元，截至2024年6月30日和2023年12月31日已授權210，000，000股，已發行1，027，116股和1，026，057股，截至2024年6月30日和2023年12月31日已發行490，877股和460，704股
​ ​ ​ ​ 1 ​ ​ ​ ​ ​ 1 ​ ​
額外實收資本
​ ​ ​ ​ 37,875 ​ ​ ​ ​ ​ 36,231 ​ ​
累計赤字
​ ​ ​ ​ (184,990) ​ ​ ​ ​ ​ (159,962) ​ ​
股東總虧損額
​ ​ ​ ​ (147,114) ​ ​ ​ ​ ​ (123,730) ​ ​
負債總額、可轉換優先股和股東赤字
​ ​ ​ $ 29,944 ​ ​ ​ ​ $ 54,946 ​ ​
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
F-30
 
CAMP4 Therapeutics Corporation
U未經審計的簡明合併經營報表和全面損失
(以千爲單位，不包括每股和每股數據)
​ ​ ​
六個M幾個月結束 6月30日，
​
​ ​ ​
2024
​ ​
2023
​
運營費用： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
研發
​ ​ ​ $ 19,129 ​ ​ ​ ​ $ 20,136 ​ ​
一般和行政
​ ​ ​ ​ 6,408 ​ ​ ​ ​ ​ 5,930 ​ ​
總運營費用
​ ​ ​ ​ 25,537 ​ ​ ​ ​ ​ 26,066 ​ ​
運營虧損
​ ​ ​ ​ (25,537) ​ ​ ​ ​ ​ (26,066) ​ ​
其他收入（支出）淨額： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
利息收入
​ ​ ​ ​ 626 ​ ​ ​ ​ ​ 1,550 ​ ​
其他費用
​ ​ ​ ​ (117) ​ ​ ​ ​ ​ (90) ​ ​
其他收入(費用)合計，淨額
​ ​ ​ ​ 509 ​ ​ ​ ​ ​ 1,460 ​ ​
歸屬於普通股股東的淨虧損和綜合虧損
​ ​ ​ $ (25,028) ​ ​ ​ ​ $ (24,606) ​ ​
普通股股東應占每股基本虧損和稀釋後每股淨虧損
​ ​ ​ $ (52.56) ​ ​ ​ ​ $ (65.59) ​ ​
加權平均普通股流通股、基本普通股和稀釋普通股
​ ​ ​ ​ 476,167 ​ ​ ​ ​ ​ 375,127 ​ ​
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
F-31
 
CAMP4 Therapeutics Corporation
U未經審計的可轉換優先股和股東赤字的簡明合併報表
(單位爲千，不包括份額)
​ ​ ​
敞篷車
優先股
​ ​ ​
普通股
​ ​
其他內容
已繳費
資本
​ ​
累計
赤字
​ ​
總計
股東的
赤字
​
​ ​ ​
股份
​ ​
量
​ ​ ​
股份
​ ​
量
​
2022年12月31日的餘額
​ ​ ​ ​ 130,648,426 ​ ​ ​ ​ $ 162,147 ​ ​ ​ ​ ​ ​ 356,759 ​ ​ ​ ​ $ 1 ​ ​ ​ ​ $ 33,139 ​ ​ ​ ​ ​ (110,671) ​ ​ ​ ​ $ (77,531) ​ ​
普通股發行
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ 4,569 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 11 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 11 ​ ​
受限制普通股的歸屬
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ 31,442 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
基於股票的薪酬費用
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 1,549 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 1,549 ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ (24,606) ​ ​ ​ ​ ​ (24,606) ​ ​
2023年6月30日的餘額
​ ​ ​ ​ 130,648,426 ​ ​ ​ ​ $ 162,147 ​ ​ ​ ​ ​ ​ 392,770 ​ ​ ​ ​ $ 1 ​ ​ ​ ​ ​ 34,699 ​ ​ ​ ​ ​ (135,277) ​ ​ ​ ​ ​ (100,577) ​ ​
2023年12月31日餘額
​ ​ ​ ​ 130,648,426 ​ ​ ​ ​ $ 162,147 ​ ​ ​ ​ ​ ​ 460,704 ​ ​ ​ ​ $ 1 ​ ​ ​ ​ $ 36,231 ​ ​ ​ ​ $ (159,962) ​ ​ ​ ​ $ (123,730) ​ ​
普通股發行
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ 1,059 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 2 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 2 ​ ​
受限制普通股的歸屬
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ 29,114 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
基於股票的薪酬費用
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 1,642 ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 1,642 ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ (25,028) ​ ​ ​ ​ ​ (25,028) ​ ​
2024年6月30日餘額
​ ​ ​ ​ 130,648,426 ​ ​ ​ ​ $ 162,147 ​ ​ ​ ​ ​ ​ 490,877 ​ ​ ​ ​ $ 1 ​ ​ ​ ​ $ 37,875 ​ ​ ​ ​ $ (184,990) ​ ​ ​ ​ $ (147,114) ​ ​
​
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
F-32
 
CAMP4 Therapeutics Corporation
U未經審計的簡明合併現金流量報表
(單位：千)
​ ​ ​
六個M幾個月結束 6月30日，
​
​ ​ ​
2024
​ ​
2023
​
經營活動 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
淨虧損
​ ​ ​ $ (25,028) ​ ​ ​ ​ $ (24,606) ​ ​
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
折舊及攤銷
​ ​ ​ ​ 860 ​ ​ ​ ​ ​ 813 ​ ​
基於股票的薪酬費用
​ ​ ​ ​ 1,642 ​ ​ ​ ​ ​ 1,549 ​ ​
非現金租賃費用
​ ​ ​ ​ 835 ​ ​ ​ ​ ​ 940 ​ ​
非現金利息支出
​ ​ ​ ​ 49 ​ ​ ​ ​ ​ 29 ​ ​
營業資產和負債變動： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
預付費用和其他流動資產
​ ​ ​ ​ (546) ​ ​ ​ ​ ​ (1,209) ​ ​
應付帳款
​ ​ ​ ​ (59) ​ ​ ​ ​ ​ (1,416) ​ ​
應計費用和其他負債
​ ​ ​ ​ (1,028) ​ ​ ​ ​ ​ (845) ​ ​
經營租賃資產和負債
​ ​ ​ ​ (1,307) ​ ​ ​ ​ ​ (1,073) ​ ​
用於經營活動的現金淨額
​ ​ ​ ​ (24,581) ​ ​ ​ ​ ​ (25,818) ​ ​
投資活動 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
購置財產和設備
​ ​ ​ ​ (178) ​ ​ ​ ​ ​ (228) ​ ​
用於融資活動的現金淨額
​ ​ ​ ​ (178) ​ ​ ​ ​ ​ (228) ​ ​
融資活動 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
普通股發行收益
​ ​ ​ ​ 2 ​ ​ ​ ​ ​ 11 ​ ​
融資義務收益，扣除交易成本
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ 706 ​ ​
融資義務本金支付
​ ​ ​ ​ (230) ​ ​ ​ ​ ​ (38) ​ ​
融資租賃本金付款
​ ​ ​ ​ (178) ​ ​ ​ ​ ​ (112) ​ ​
延期發行成本的支付
​ ​ ​ ​ (608) ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
融資活動提供的現金淨額(用於)
​ ​ ​ ​ (1,014) ​ ​ ​ ​ ​ 567 ​ ​
現金、現金等價物和限制性現金淨減少
​ ​ ​ ​ (25,773) ​ ​ ​ ​ ​ (25,479) ​ ​
現金、現金等值物和受限制現金-年初
​ ​ ​ ​ 40,004 ​ ​ ​ ​ ​ 84,536 ​ ​
現金、現金等值物和受限制現金-期末
​ ​ ​ $ 14,231 ​ ​ ​ ​ $ 59,057 ​ ​
補充披露現金流量信息： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
融資租賃使用權資產換取租賃負債
​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ 368 ​ ​
應付賬款和應計費用中的遞延發行成本
​ ​ ​ $ 1,147 ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​
購買應付賬款和應計費用中的財產和設備
​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ 10 ​ ​
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
F-33
 
CAMP4 Therapeutics Corporation
未經審計簡明合併財務報表附註
1. D業務電子描述和演示基礎
D業務的eScription
Camp4 Treateutics Corporation(前身爲Marauder Treateutics，Inc.)及其子公司(統稱爲「公司」)是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於發現和開發基於調節RNA的療法，目標是上調基因表達和恢復健康的蛋白質水平，以治療廣泛的遺傳疾病。該公司最初專注於中樞神經系統和肝臟的遺傳性疾病。該公司成立於2015年9月，於2016年開始運營。
BASIS列報和合並原則
隨附的綜合財務報表乃按照美國公認會計原則(「美國公認會計原則」)編制。本附註內對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(「FASB」)的會計準則編纂(「ASC」)及會計準則更新(「ASU」)所載的美國公認會計原則的權威準則。
公司的綜合財務報表包括Camp4治療公司及其成立於2023年9月15日的全資子公司Camp4治療私人有限公司(「Camp4 AUS」)的賬目。所有公司間餘額和交易均已在合併中沖銷。
U經審計的中期財務資料
截至2024年6月30日的簡明綜合資產負債表，截至2024年6月30日、2024年6月和2023年6月的六個月的簡明綜合經營表和全面虧損表，截至2024年6月30日、2024年和2023年6月的六個月的可轉換優先股和股東虧損簡明綜合報表，以及截至2024年6月30日、2024年和2023年6月30日的六個月的簡明綜合現金流量表均未經審計。該等未經審核的簡明綜合財務報表已按年度綜合財務報表的相同基準編制，管理層認爲該等報表反映所有調整，其中只包括正常經常性調整，以公平地呈列中期內本公司的綜合財務狀況、綜合經營業績及綜合現金流量。截至2024年、2024年和2023年6月30日止六個月的簡明綜合財務報表附註所載財務數據及其他財務資料亦未經審計。截至2024年6月30日的六個月的運營結果不一定表明截至2024年12月31日的一年或任何其他未來年度或中期的預期結果。
本文所包括的截至2023年12月31日的簡明綜合資產負債表是從截至該日的經審計的綜合財務報表中衍生出來的，這些報表包括在本註冊說明書的其他部分。這些未經審計的簡明綜合財務報表應與本公司截至2023年12月31日止年度的經審計綜合財務報表一併閱讀。
L流動性和持續經營
截至2024年6月30日，公司擁有約1260萬美元的無限制現金和現金等價物，以及約860萬美元的營運資本。該公司的經營歷史相對有限，公司業務和市場的收入和收入潛力尚未得到證實。自成立以來，公司經歷了淨虧損和運營現金流爲負的情況，截至2024年6月30日，公司累計虧損185.0美元。在截至2024年6月30日的6個月內，公司淨虧損2,500萬美元，運營現金流爲負2,580萬美元。該公司將繼續產生與其持續運營相關的巨額成本和開支，直到其成功開發，
 
F-34
 
獲得監管機構對候選產品的批准並獲得市場接受，並實現足以支持公司運營的收入。
從成立到2024年6月30日，公司主要通過發行可轉換優先股以及許可和合作協議的收入爲其運營提供資金。該公司目前的資本資源，包括現金和現金等價物，將不足以爲至少未來12個月的運營提供資金，自根據其當前運營計劃發佈所附簡明綜合財務報表之日起計。隨着公司繼續執行其業務計劃，預計將通過潛在的公共或私人股本發行、債務融資或其他資本來源，包括目前或未來可能的合作、許可證和其他類似安排，爲其運營提供資金。然而，不能保證公司將以可接受的條款獲得任何額外的融資或戰略安排(如果有的話)。如果發生的事件或情況使公司得不到額外的資金，可能有必要大幅縮減其經營範圍，以通過裁員以及需要推遲、限制、減少或終止產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷其原本更願意開發和營銷的候選產品的權利，來降低當前的支出速度，這可能會對公司的業務、運營結果或財務狀況產生重大不利影響。
隨附的簡明綜合財務報表乃以持續經營爲基礎編制，考慮在正常業務過程中變現資產及清償負債。財務報表不包括與記錄的資產數額的可回收性和分類有關的任何調整，也不包括這種不確定性可能導致的負債數額和分類的任何調整。
2. S重要會計政策摘要
U估計的標準差
根據美國公認會計原則編制簡明綜合財務報表時，管理層須作出估計、假設及判斷，以影響資產、負債、開支及相關披露在附註中的呈報金額。該公司的估計、假設和判斷是基於現有的歷史經驗以及它認爲在所附簡明綜合財務報表日期的情況下是合理的各種因素，包括普通股的公允價值、基於股票的補償費用、應計費用、租賃會計以及公司遞延稅項淨值和相關估值撥備的可回收性。此外，其他因素可能會影響估計，包括預期的業務和運營變化、與制定估計時使用的假設相關的敏感性和波動性，以及歷史趨勢是否預期能代表未來趨勢。估算過程通常可能會對最終的未來結果產生一系列潛在的合理估算，管理層必須選擇一個在該合理估算範圍內的數額。在不同的假設或條件下，實際結果可能與編制所附簡明綜合財務報表時使用的估計和假設大相徑庭。
C灰分和現金等價物
本公司將所有原始到期日爲90天或以下、可在無需事先通知或罰款的情況下清算的高流動性投資和工具視爲現金等價物。現金等價物主要是指投資於現成貨幣市場帳戶的資金。截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司的現金和現金等價物餘額存放在一家主要金融機構。
R受限現金
就其經營租賃而言，該公司須維持總計150萬美元的按金，這些按金是以信用證的形式在一家銀行簽發的。截至2024年6月30日和2023年12月31日，
 
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公司在單獨的限制性銀行帳戶中持有這筆金額的現金，作爲信用證的抵押品。受限制現金餘額在隨附的簡明綜合資產負債表中被歸類爲長期受限制現金。此外，截至2024年6月30日和2023年12月31日，該公司在貨幣市場帳戶中持有10萬美元現金，作爲公司信用卡義務的抵押品，並因租賃修訂而增加的信用證。
下表提供了簡明綜合資產負債表中報告的現金、現金等值物和受限制現金與簡明綜合現金流量表中所示相應金額的對賬（單位：千）：
​ ​ ​
2024年6月30日
​ ​
2023年6月30日
​
現金及現金等價物
​ ​ ​ $ 12,607 ​ ​ ​ ​ $ 57,433 ​ ​
受限現金
​ ​ ​ ​ 1,624 ​ ​ ​ ​ ​ 1,624 ​ ​
現金總額、現金等價物和受限現金
​ ​ ​ $ 14,231 ​ ​ ​ ​ $ 59,057 ​ ​
C信用風險集中
使公司承受高度集中信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物。該公司將現金和現金等價物存入美國高信用質量的金融機構。這些存款存在支票和貨幣市場帳戶中，有時可能會超過聯邦保險的金額。本公司在該等賬目中並無出現任何虧損。該公司認爲，其現金和現金等價物不存在任何重大風險。該公司投資組合的主要目標是保存資本和維持流動性。
該公司面臨生物製藥行業公司常見的風險，包括但不限於與候選產品的成功開發和商業化有關的風險、經營結果和財務風險的波動、在需要時成功籌集額外資金的能力、對專有權利和專利的保護、專利訴訟、遵守政府法規、對關鍵人員和合作夥伴的依賴、對第三方製造商的依賴以及市場上來自其他產品的競爭。
F空氣價值測量
本公司採用公允價值計量來記錄對某些資產和負債的公允價值調整，並確定公允價值披露。公允價值是指於計量日期在市場參與者之間有序交易中出售一項資產或支付轉移一項負債所收取的價格。公允價值計量假設出售資產或轉移負債的交易發生在資產或負債的主要市場，或在沒有主要市場的情況下發生在最有利的市場。一個框架用於計量公允價值，利用一個三級層次結構，對用於計量公允價值的估值技術的投入進行優先排序。該層次結構對相同資產或負債的活躍市場的未調整報價給予最高優先級(第1級)，對不可觀察到的投入給予最低優先級(第3級)。
公允價值層次的三個層次如下：
水平 1—可觀察的輸入，如活躍市場的未調整報價，在計量日期可獲得公司有能力獲得的相同的不受限制的資產或負債；
水平 2—在資產或負債的整個期限內可直接或間接觀察到的投入(包括在第1級內的報價除外)。這些報價包括活躍市場中類似資產或負債的報價，以及非活躍市場中相同或類似資產或負債的報價；以及
水平 3—市場活動很少或沒有市場活動支持的不可觀察的投入，對確定資產或負債的公允價值具有重要意義，包括定價模型、貼現現金流方法和類似技術。
 
F-36
 
金融工具根據對公允價值計量有重要意義的最低投入水平進行整體分類。評估某一特定投入對公允價值計量的重要性需要作出判斷，並考慮投資特有的因素。在某種程度上，估值是基於在市場上較難觀察到或無法觀察到的模型或投入，公允價值的確定需要更多的判斷。因此，本公司在厘定公允價值時作出的判斷程度，對分類爲第三級的工具最大。本公司於每個報告日期審閱公允價值層級分類。觀察估值投入的能力的變化可能會導致公允價值層次結構內某些資產或負債的水平重新分類。於本報告所述期間，本公司並無在公允價值計量層級之間進行任何資產及負債轉移。
F外幣重新計量
該公司的報告貨幣及其海外子公司Camp4 AUS的本位幣是美元。於確認外幣交易當日，交易產生的每項資產、負債、收入、費用、收益或虧損最初以美元計量，並以該日的有效匯率爲基礎。隨後，在每個資產負債表日，與貨幣資產和負債相關的餘額都會進行調整，以反映當前匯率，即相關應收或應付款項在該日可以結算的匯率。
外匯交易損益計入其他收入(費用)，淨額計入隨附的簡明綜合經營報表和全面虧損，對截至2024年6月30日和2023年6月30日的六個月並不重要。
C綜合性損失
在截至2024年6月30日、2024年6月和2023年6月30日的六個月的精簡綜合經營報表中，淨虧損和全面虧損之間沒有差異。
P性能和設備，網絡
財產和設備按成本減累計折舊列賬。維護和維修支出在發生時計入費用，而重大改進則資本化爲財產和設備的增加。折舊是在資產的以下估計使用壽命內使用直線法計算的：
描述
​ ​
U沉重的生活
​
計算機和軟件 ​ ​ 三年 ​
實驗室設備 ​ ​ 五年 ​
傢俱和固定裝置 ​ ​ 七年前 ​
租賃權改進 ​ ​
資產壽命較短或剩餘租賃期限較短
​
I長期資產的減損
公司至少每年以及每當事件或情況變化表明資產的公允價值可能無法收回時，對其長期資產（包括財產和設備、經營租賃使用權資產和融資租賃使用權資產）進行一次評估。公司在決定何時進行減損審查時考慮的因素包括業務表現相對於預期的嚴重不佳、行業或經濟趨勢重大負面以及資產使用的重大變化或計劃變化。如果資產被認爲已出現損害，則任何損害金額按已受損資產的公允價值之間的差額計量。截至2024年和2023年6月30日止六個月，公司未確認任何減損損失。
 
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C未履行和或有事項
C實際承諾
本公司在正常業務過程中與合同研究機構(「CRO」)、合同製造機構(「CMO」)、學術機構和其他第三方就臨床前和臨床研究、測試和製造服務簽訂合同。這些合同通常不包含最低採購承諾，公司可在事先書面通知後取消，儘管臨床前材料的採購訂單通常不可取消。取消時應支付的款項主要包括所提供服務的付款或發生的費用，包括公司服務提供商的不可取消債務，直至取消之日或生產運行結束時爲止。
G擔保人及彌償
I賠償義務
公司已經與其高級管理人員和董事簽訂了賠償協議，要求公司在每位高級管理人員或董事應公司要求以此類身份服務期間，就某些事件或事件對這些個人進行賠償。在許多情況下，該公司可能被要求支付的未來最高潛在付款是無限制的。公司擁有董事和高級管理人員責任保險，限制了其風險敞口，並使公司能夠收回未來支付的任何金額的一部分。
該公司以經營租賃的形式租賃辦公和實驗室空間。公司在租約下有標準的賠償安排，要求其賠償業主因違反、違反或不履行公司租約或條件而直接產生的所有費用、開支、罰款、訴訟、索賠、索償、債務和行爲。
在其正常業務過程中，本公司與某些供應商和業務合作伙伴簽訂賠償協議，根據該協議，本公司負有某些賠償義務，僅限於本公司的嚴重疏忽或故意不當行爲直接導致的成本、費用、罰款、訴訟、索賠、要求、責任和行動，以及在某些情況下，違反、違反或不履行協議下的契諾或條件。
截至2024年6月30日及2023年12月31日，本公司並無出現任何與該等賠償責任有關的重大損失，亦無任何與此有關的重大索償懸而未決。本公司預計不會有與這些賠償義務相關的重大索賠，因此得出結論，這些債務的公允價值可以忽略不計，也沒有建立相關準備金。
本公司可能會在正常業務過程中出現或有虧損。管理層在確定或有損失時，會考慮與資產有關的損失的可能性或發生的負債，以及合理估計損失金額的能力。當一項資產很可能已經減值，或者發生了一項負債，並且損失金額可以合理估計時，估計損失或有事項就應計。本公司定期評估現有信息，以確定是否應調整該等應計項目以及是否需要新的應計項目。
L法律訴訟程序
公司可能會不時捲入與正常業務過程中產生的索賠有關的訴訟。管理層相信，目前並無針對本公司的索償或訴訟待決，而最終處置該等索償或訴訟會對本公司的簡明綜合經營業績、財務狀況或現金流產生重大不利影響。
L輕鬆
根據ASC 842，租契，公司決定一項安排在開始時是否爲或包含租約。合同是租賃，如果合同轉讓了對已識別的
 
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在一段時間內以資產換取對價。本公司於租賃開始日將租賃分類爲經營性租賃或融資租賃，並將初始租賃期超過12個月的所有租賃的使用權資產和租賃負債記錄在簡明綜合資產負債表上。初始租期爲12個月或以下的租約不在簡明綜合資產負債表中記錄，但付款在租賃期內按直線基礎確認爲費用。
如果租賃開始時滿足下列任何條件之一，則租賃符合融資租賃的資格：(1)租賃資產的所有權在租賃期限結束時轉讓給公司，(2)公司持有購買租賃資產的選擇權，併合理地確定將行使該期權，(3)租賃期限爲租賃資產剩餘經濟壽命的主要部分，(4)租賃支付總額的現值等於或基本上超過租賃資產的全部公允價值，或(5)租賃資產的性質是專門的，預計在租賃期結束時不會爲出租人提供任何替代用途。所有其他租約均記作經營租約。
本公司訂立既包含租賃內容又包含非租賃內容的合同。非租賃部分可能包括維護、水電費和其他運營成本。本公司在其租賃安排中將固定成本的租賃和非租賃部分合併爲單一租賃部分。變動成本，如水電費或維護費，不計入使用權資產和租賃負債的計量，而是在決定支付變動對價金額的事件發生時計入費用。
融資及經營租賃資產及負債於租賃開始日按租賃期間租賃付款的現值按租賃隱含的貼現率確認。如果隱含利率不容易確定，本公司將根據租賃開始日的現有信息對其遞增借款利率進行估計。經營租賃資產根據預付或應計租賃付款進行進一步調整。經營性租賃資產採用直線法計提，作爲租賃期間的經營性費用。融資租賃資產採用直線法攤銷折舊費用。融資租賃付款分爲(I)計入計入利息支出的部分和(Ii)減少與租賃相關的融資負債的部分。
該公司的某些租約以可償還的租賃改進的形式提供租賃激勵。由於租賃改進報銷的支付具有不可預測性，一旦公司產生的成本符合出租人可償還的條件，公司將確認使用權資產和租賃負債的減少。使用權資產的減值預期將在租賃期的剩餘時間內確認。
該公司的某些租約包括延長或終止租約的選擇權。本公司使用權資產及租賃負債所厘定的金額一般不假設已行使續期選擇權或提前終止條款(如有)，除非合理地確定本公司將行使該等選擇權。
此外，公司還審查與供應商、供應商和外部各方的其他合同，以確定這些合同是否包含嵌入租賃，並根據ASC 842記錄此類嵌入租賃。租契.
F融資債務(失敗的售後回租)
根據ASC 842，租契對於潛在的售後回租交易，公司會評估合同，以確定是否根據ASC 606進行了出售。當公司將資產出售給第三方並同時將其租回時，就會發生售後回租交易。符合售後回租會計條件的租賃予以評估，並作爲經營租賃入賬。由於融資租賃分類或未能滿足某些收入確認標準而不符合銷售和回租會計資格的交易被計入融資交易。對於融資交易，公司將保留出售的物業、廠房和設備內的資產，淨額並記錄相當於收到的現金收益的融資義務。根據這類交易支付的租金被確認爲減少
 
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融資義務和作爲利息支出使用有效的利息方法。到目前爲止，該公司已經達成了一項失敗的回售交易。請參閱中的其他討論附註7.承付款和或有事項.
R協作協議的衡平確認和會計處理
R從與客戶的合同中獲得收益
公司根據ASC主題606確認收入，與客戶簽訂合同的收入(「ASC 606」)。根據ASC 606，當其客戶獲得對承諾商品或服務的控制權時，實體確認收入，其金額反映了實體預期從這些商品或服務交換中獲得的對價。在確定履行協議規定的義務時應確認的適當收入數額時，公司執行以下步驟：(I)確定合同中承諾的貨物或服務；(Ii)確定承諾的貨物或服務是否是履約義務，包括它們在合同中是否不同；(Iii)交易價格的衡量，包括對可變對價的限制；(Iv)將交易價格分配給履約義務；(V)當公司履行每項履約義務時(或作爲履行義務時)確認收入。
作爲與客戶合同收入的會計處理的一部分，本公司使用判斷來確定：(A)根據上文第(Ii)步的確定確定履約義務；(B)根據上文第(Iii)步的確定確定交易價格；及(C)根據上文第(V)步的規定將收入確認爲服務。本公司還根據判斷來決定是否應將開發里程碑或其他可變對價(特許權使用費和基於銷售的里程碑除外)計入交易價格，如下所述。
當安排不是根據ASC主題808的協作時，公司將五步模型應用於合同，協作安排(「ASC 808」)，公司很可能會收取其有權收取的代價，以換取其轉讓給客戶的商品或服務。在合同開始時，一旦合同被確定在ASC 606的範圍內，公司就評估每份合同中承諾的商品或服務，並確定哪些是履行義務。然後，公司確認在履行履約義務時分配給各自履約義務的交易價格的金額爲收入。
於截至2024年、2024年及2023年6月30日止六個月內，本公司並無根據ASC-606確認任何收入。
C合作協議
該公司分析其合作協議，以評估它們是否在ASC 808的範圍內，方法是確定此類安排是否涉及雙方進行的聯合經營活動，這些各方都是活動的積極參與者，並面臨取決於此類活動的商業成功的重大風險和回報。如果安排在ASC 808的範圍內，本公司評估公司與合作伙伴之間的安排的各方面是否在其他會計文獻的範圍內。如果本公司得出結論認爲該安排的部分或全部方面代表與客戶的交易，本公司將在ASC 606的範圍內對該安排的這些方面進行會計處理。如果公司得出結論認爲，該安排的某些或全部方面屬於ASC 808的範圍，並且不代表與客戶的交易，則公司將共同進行的活動所產生的分攤成本中的公司份額確認爲所發生期間相關費用的組成部分。
R研究和開發費用
研究和開發(「R&D」)費用包括其主要候選產品CMP-CPS-001的研究和開發所發生的成本，並在發生時計入運營費用。公司的研發費用包括
 
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主要用於開展研發活動的費用，包括與人員有關的費用，如薪金、基於庫存的薪酬和福利、設施費用、折舊以及受僱從事臨床和臨床前開發活動以及生產CMP-CPS-001的外部供應商的外部費用。該公司根據對根據合同安排的條款接受的服務和花費的努力的評價，應計與第三方進行的開發活動有關的費用。其中一些合同下的付款取決於臨床前試驗的里程碑。將隨着時間的推移用於研發的商品和服務的不可退還的預付款將被推遲，並在公司精簡的綜合資產負債表上作爲研發預付費用資本化。資本化金額在貨物交付或提供相關服務時確認爲費用。在應計服務費時，本公司估計將提供服務的時間段和每段時間需要花費的努力程度。如果實際執行服務的時間或努力程度與估計值不同，公司將相應調整應計或預付費用。獲得用於研發的技術的成本，如尚未達到技術可行性，且未來沒有其他用途，也計入已發生的費用。
G一般和行政費用
一般及行政(「G&A」)開支主要包括與人事有關的開支，包括僱員在行政、會計及財務、業務發展、人力資源、法律及其他行政職能方面的薪金、花紅、福利、差旅及股票薪酬開支。其他重大的併購費用包括分配的設施相關成本、與公司和知識產權事務有關的法律費用、會計、審計和稅務服務的專業費用、諮詢費和保險費。併購成本在發生時計入費用。
P現場成本
與提交和起訴專利申請有關的所有與專利有關的費用均按因支出收回情況不確定而產生的費用計入。金額歸類爲G&A費用。
O轉賬成本
本公司遵守ASC 340的要求，其他資產和遞延成本，關於報價成本。在普通股發行完成之前，直接發行成本被資本化爲遞延發行成本。遞延發行成本計入普通股發行的額外實收資本或優先股發行的優先股賬面價值的減少。根據ASC 340-10-S99-1，首次公開發行(「IPO」)成本直接歸因於股權證券的發售將被遞延，並將作爲額外實收資本的減少額從發售的總收益中扣除。遞延發行成本包括與擬議IPO直接相關的專業費用和註冊費。如果放棄正在進行的股權融資，遞延發售成本將立即在公司的綜合經營報表中計入營業費用和全面虧損。截至2024年6月30日及2023年12月31日，本公司於簡明綜合資產負債表所呈列的遞延發售成本分別爲180萬美元及0美元。
S基於托克的薪酬
本公司定期以股票期權的形式向員工、董事和非員工授予股權支付獎勵，並根據授予日的估計公允價值記錄基於股票支付獎勵的股票薪酬支出。公司確認所有股權支付的股票薪酬支出，包括股票期權。基於股票的補償成本是根據授予股票期權之日使用Black-Scholes期權定價模型的標的期權的估計公允價值計算的，並在附帶的簡明綜合經營報表中確認爲費用，並在必要的服務期(通常是歸屬期間)內以直線方式確認爲全面虧損。確定適當的公允價值模型和相關的投入假設需要判斷，包括估計公司普通股的公允價值和股價波動性。
 
F-41
 
鑑於沒有公開交易市場，公司普通股的公允價值由公司董事會(「董事會」)在每次授予期權時考慮多個客觀和主觀因素來確定。這些因素包括行業內一些專注於生物技術的代表性上市公司的估值，董事會認爲這些公司與公司的業務相當；運營和財務業績；普通股缺乏流動性以及更廣泛的經濟和生物技術行業的趨勢也影響普通股公允價值的確定。
布萊克-斯科爾斯期權定價模型的其他輸入包括：
•
所使用的無風險利率是基於在授予零息美國國庫券的股票期權授予時有效的美國財政部公佈的利率，其到期日接近於每筆授予的預期期限；
​
•
股息率爲零，因爲公司尚未支付股息，並且預計在可預見的未來不會支付現金股息；
​
•
所授予期權的預期期限是使用簡化方法計算的，表示根據歸屬日期和授予合同期限結束之間的中間點，期權預計未清償的平均時間；以及
​
•
由於本公司並無普通股交易歷史，預期波動率乃根據選定一組具代表性公司的歷史波動率計算，其回顧期間與股票期權的預期期限相稱。
​
該公司在發生與股票補償獎勵相關的沒收時予以確認。
本公司在簡明綜合經營報表中對基於股票的補償費用和全面損失進行分類，分類方式與獲獎者的工資成本或獲獎者的服務付款分類的方式相同。
I收入稅
本公司按照美國會計準則第740條計算所得稅，所得稅(「ASC 740」)。ASC 740要求使用資產負債法來覈算所得稅。一項交易的當期或遞延納稅後果是通過應用已制定的稅法的規定來衡量的，以確定當前或未來幾年的應繳稅額。遞延稅項資產及負債乃根據簡明綜合財務報表與資產及負債的課稅基準之間的差額，以及已納入簡明綜合財務報表或報稅表的事件的預期未來稅務後果之間的差額，採用預期差額將撥回的年度的現行稅率厘定。在這種方法下，如果根據現有證據，部分或全部遞延稅項資產很可能無法變現，則使用估值準備金來抵銷遞延稅項資產。管理層在每個報告期評價遞延稅款的可回收性和估值津貼的充分性(見附註11，所得稅).
該公司遵循ASC 740關於對不確定稅務狀況進行會計處理的規定。這些規定就與稅收頭寸相關的潛在稅收優惠的確認、取消確認和衡量提供了指導。爲了確認這些好處，稅務機關審查後，必須更有可能維持稅收狀況。截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司沒有與不確定稅收頭寸相關的準備金。如適用，本公司在所得稅撥備中確認與未確認稅收優惠相關的應計罰款和利息。於2024年6月30日及2023年12月31日，本公司並無產生任何潛在利息或罰款。
該公司被要求在美國提交聯邦和州所得稅申報單，在澳大利亞提交外國所得稅申報單。在編制報稅表時，本公司需要解釋在該等司法管轄區有效的適用稅務法律和法規，這可能會影響本公司已支付的稅額。
 
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該公司的所得稅申報單是基於計算和假設的，這些計算和假設受到美國國稅局和其他稅務機關的審查。此外，在計算本公司的稅務負債時，涉及處理複雜稅務條例應用中的不確定因素。
C可轉換優先股的分類
公司的可轉換優先股在隨附的簡明綜合資產負債表中被歸類爲臨時股本，不包括在股東赤字中，因爲該等股票的潛在贖回不在公司的控制範圍之內。除本公司清盤、解散或清盤外，該可轉換優先股不得贖回。與發行可轉換優先股有關的成本作爲發行所得毛收入的減少額入賬。本公司不會將優先股的賬面價值計入贖回價值，因爲截至2024年6月30日和2023年12月31日，這些事件的發生被認爲是不可能發生的。只有當這些事件可能發生時，才會對賬面價值進行後續調整，以達到最終贖回價值。
N普通股股東應占每股虧損
公司確定其所有可轉換優先股符合ASC 260中定義的參與證券的資格，每股收益(「ASC 260」)。根據ASC 260，如果證券可以與普通股一起參與未分配收益，則證券被視爲參與證券，無論這種參與是否以特定事件的發生爲條件。根據ASC 260，當一家公司擁有符合參與證券資格的證券時，要求該公司在計算每股淨收益(虧損)時使用兩級法。兩級法是一種收益分配公式，根據已宣佈(或累計)的股息和未分配收益的參與權，確定每一類普通股和參與證券的每股淨收益(虧損)。公司普通股的每股攤薄淨收益(虧損)是使用兩類法或IF-轉換法中稀釋程度較高的一種方法計算的。
普通股股東應占每股基本淨收入(虧損)的計算方法爲：普通股股東應占淨收益(虧損)除以當期已發行普通股的加權平均股數。普通股股東應占稀釋淨收益(虧損)是通過調整普通股股東應占每股淨收益(虧損)以根據稀釋證券的潛在影響重新分配未分配收益來計算的。普通股股東應占稀釋淨收益(虧損)的計算方法爲：普通股股東應占稀釋淨收益(虧損)除以當期已發行普通股的加權平均數，包括潛在的稀釋性普通股。就這一計算而言，購買普通股的未償還期權、未授予的限制性股票獎勵和可轉換優先股的股份被視爲潛在的稀釋性普通股。本公司在呈列的所有期間均錄得淨虧損，因此普通股股東應占的每股基本及攤薄淨虧損與納入潛在攤薄證券的每股虧損相同，是反攤薄的。
S交易信息
經營部門被定義爲企業(從中賺取收入和產生費用的業務活動)的組成部分，有關該企業的離散財務信息可供首席運營決策者在決定如何分配資源和評估業績時定期審查。該公司的首席運營決策者是其首席執行官。首席運營決策者審查合併的運營結果，以做出關於分配資源和評估整個公司業績的決定。該公司將其運營和業務管理視爲一個運營部門。
E合併成長型公司狀態
本公司爲新興成長型公司(「EGC」)，定義見經修訂的2012年JumpStart Our Business Startups Act(「JOBS Act」)，並可利用適用於其他非EGC上市公司的各種報告要求的若干豁免。公司可以利用這些豁免，直到它不再是根據JOBS法案第107條規定的EGC，並選擇使用
 
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延長了遵守新的或修訂的會計準則的過渡期。由於這次選舉，該公司的簡明綜合財務報表可能無法與符合上市公司FASB標準的公司的生效日期相媲美。
R新近採用的會計公告
2016年6月，美國財務會計準則委員會發布了美國會計準則委員會第2016-13號，金融工具 - 信貸損失(話題326)：金融工具信用損失的計量ASU第2018-19號、ASU第2019-04號、ASU第2019-05號、ASU第2019-10號、ASU第2019-11號、ASU第2020-02號和ASU 2022-02號(「ASU 2016-1」3)。本公司於2023年1月1日採用修改後的回溯法採用ASU 2016-13。本公司上一年度的簡明綜合財務報表並未修訂，反映了該期間生效的信貸損失要求。2016-13年度採用ASU並未對本公司的簡明綜合財務報表及相關披露產生重大影響。
R最新發布的會計準則
以下未列明的會計準則經評估後確定不適用，或預期對本公司簡明綜合財務報表的影響微乎其微。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09，所得稅(主題740)：改進所得稅披露。該指導意見包括要求公共企業實體每年披露稅率調節中的特定類別，併爲達到量化門檻的調節項目提供補充信息(如果這些調節項目的影響等於或大於稅前收入(或虧損)乘以適用的法定所得稅稅率所計算的金額的5%)。它還要求所有實體每年披露按聯邦(國家)稅、州和外國稅分列的已繳納所得稅金額(扣除收到的退款)和按個別司法管轄區分列的已繳納所得稅(扣除收到的退款淨額)和已繳納所得稅(扣除已收到的退款淨額)等於或大於已繳納所得稅總額(已收到退款淨額)的個別司法管轄區的已繳納所得稅金額，並要求所有實體披露按國內和國外稅前所得稅支出(或收益)和按聯邦(國家)、州、而且是外國人。最後，指導意見取消了要求所有實體披露未來12個月未確認稅收優惠餘額合理可能變化的性質和估計範圍，或發表無法估計範圍的聲明。對於公共業務實體，該指導意見在2024年12月15日之後的年度期間有效。對於尚未印發或可供印發的年度合併財務報表，允許儘早採用。該指南應在預期的基礎上適用。允許追溯申請。該公司目前正在評估這一指導意見可能對其合併財務報表產生的影響。
3. F空氣價值測量
下表根據ASC 820層次結構，分別列出了截至2024年6月30日和2023年12月31日按公允價值經常性列賬的金融工具(以千爲單位)：
​ ​ ​
F空氣值測量 2024年6月30日
​
​ ​ ​
第1級
​ ​
二級
​ ​
第三級
​ ​
總
​
資產 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
現金等價物
​ ​ ​ $ 10,659 ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ 10,659 ​ ​
​ ​ ​
F空氣值測量 2023年12月31日
​
​ ​ ​
第1級
​ ​
二級
​ ​
第三級
​ ​
總
​
資產 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
現金等價物
​ ​ ​ $ 37,074 ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ — ​ ​ ​ ​ $ 37,074 ​ ​
 
F-44
 
公司在簡明綜合資產負債表中反映的預付費用和其他流動資產、應付賬款和應計費用以及其他負債的公允價值按其歷史價值列示。
4. P已償還費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括以下內容(以千計)：
​ ​ ​
2024年6月30日
​ ​
2023年12月31日
​
可變租賃費用
​ ​ ​ $ 115 ​ ​ ​ ​ $ 105 ​ ​
應收聯邦研發稅收抵免
​ ​ ​ ​ 345 ​ ​ ​ ​ ​ 442 ​ ​
軟件和訂閱
​ ​ ​ ​ 369 ​ ​ ​ ​ ​ 287 ​ ​
研究與開發（R & D）
​ ​ ​ ​ 961 ​ ​ ​ ​ ​ 480 ​ ​
其他
​ ​ ​ ​ 389 ​ ​ ​ ​ ​ 318 ​ ​
預付費用和其他流動資產總額
​ ​ ​ $ 2,179 ​ ​ ​ ​ $ 1,633 ​ ​
5. P性能和設備，網絡
財產和設備由以下部分組成(以千計)：
​ ​ ​
2024年6月30日
​ ​
2023年12月31日
​
實驗室設備
​ ​ ​ $ 3,489 ​ ​ ​ ​ $ 3,322 ​ ​
計算機和軟件
​ ​ ​ ​ 938 ​ ​ ​ ​ ​ 938 ​ ​
傢俱和固定裝置
​ ​ ​ ​ 524 ​ ​ ​ ​ ​ 524 ​ ​
租賃權改進
​ ​ ​ ​ 4,518 ​ ​ ​ ​ ​ 4,518 ​ ​
總資產和設備
​ ​ ​ ​ 9,469 ​ ​ ​ ​ ​ 9,302 ​ ​
減去：累計折舊和攤銷
​ ​ ​ ​ (5,268) ​ ​ ​ ​ ​ (4,505) ​ ​
財產和設備合計(淨額)
​ ​ ​ $ 4,201 ​ ​ ​ ​ $ 4,797 ​ ​
截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月，該公司發生的折舊和攤銷費用分別爲90萬美元和80萬美元。截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月的折舊和攤銷費用分別包括10萬美元和低於10萬美元的融資租賃使用權資產攤銷。請參閱中的更多討論 附註7.承付款和或有事項.
6. A應付費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下各項(以千計)：
​ ​ ​
2024年6月30日
​ ​
2023年12月31日
​
工資和員工相關費用
​ ​ ​ $ 1,071 ​ ​ ​ ​ $ 1,937 ​ ​
專業費用以及其他一般和行政費用
​ ​ ​ ​ 1,233 ​ ​ ​ ​ ​ 475 ​ ​
研究與開發（R & D）費用
​ ​ ​ ​ 333 ​ ​ ​ ​ ​ 601 ​ ​
其他
​ ​ ​ ​ 293 ​ ​ ​ ​ ​ 289 ​ ​
應計費用總額
​ ​ ​ $ 2,930 ​ ​ ​ ​ $ 3,302 ​ ​
7. C未履行和或有事項
O持續租賃
該公司目前在馬薩諸塞州劍橋租用約30，000平方英尺的辦公空間和實驗室空間，並在科羅拉多州博爾德租用約5，300平方英尺的辦公空間和實驗室空間。的
 
F-45
 
馬薩諸塞州劍橋市的辦公和實驗室空間租賃將於2027年6月30日到期。該租賃以可償還租賃改進的形式提供租賃激勵，最高可達360萬美元。截至2024年6月30日和2023年12月31日，本公司根據本租賃迄今已資本化450萬美元的租賃改善成本，其中360萬美元通過租賃激勵得到報銷。已收到的租賃獎勵金額計入簡明綜合現金流量表中經營租賃資產和負債項目的變動。截至2024年6月30日，本次經營租賃佔經營租賃使用權資產570萬美元，當期經營租賃負債260萬美元，非流動經營租賃負債600萬美元。
2023年9月，公司在科羅拉多州博爾德市以約5,300平方英尺的經營租賃方式租賃了某些辦公和實驗室空間。這份爲期五年的租約於2023年9月1日開始。位於科羅拉多州博爾德市的這一辦公室和實驗室空間的租約將於2028年9月30日到期。截至2024年6月30日，本次經營租賃佔120萬美元的經營租賃使用權資產、20萬美元的流動經營租賃負債和100萬美元的非流動經營租賃負債。
下表彙總了公司截至2024年6月30日、2024年6月和2023年6月的六個月的經營租賃成本(除租賃條款和借款利率外，以千計)：
​ ​ ​
S截至9個月 6月30日，
​
​ ​ ​
2024
​ ​
2023
​
租賃費： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
租賃開支
​ ​ ​ $ 1,218 ​ ​ ​ ​ $ 1,326 ​ ​
短期租賃費用
​ ​ ​ ​ 27 ​ ​ ​ ​ ​ 57 ​ ​
可變租賃費用
​ ​ ​ ​ 673 ​ ​ ​ ​ ​ 575 ​ ​
運營租賃成本總額
​ ​ ​ $ 1,917 ​ ​ ​ ​ $ 1,959 ​ ​
其他信息： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
爲租賃負債計量中包含的金額支付的現金，包括經營現金流量
​ ​ ​ $ 1,753 ​ ​ ​ ​ $ 1,701 ​ ​
加權平均剩餘租期
​ ​ ​ ​ 3.2 ​ ​ ​ ​ ​ 4.0 ​ ​
加權平均增量借款利率
​ ​ ​ ​ 6.72% ​ ​ ​ ​ ​ 6.66% ​ ​
截至2024年6月30日的經營租賃負債期限如下（單位：千）：
M經營租賃負債到期
​
2024年剩餘
​ ​ ​ $ 1,701 ​ ​
2025
​ ​ ​ ​ 3,455 ​ ​
2026
​ ​ ​ ​ 3,558 ​ ​
2027
​ ​ ​ ​ 1,980 ​ ​
2028
​ ​ ​ ​ 264 ​ ​
租賃付款總額
​ ​ ​ ​ 10,958 ​ ​
減：代表估算利息的金額
​ ​ ​ ​ (1,072) ​ ​
未來最低租賃義務總額
​ ​ ​ $ 9,885 ​ ​
F臨時租賃
該公司根據多項融資租賃協議租賃某些專業實驗室設備，期限爲2024年11月至2028年11月。
 
F-46
 
下表總結了公司截至2024年和2023年6月30日止六個月的融資租賃成本（以千計，租賃期限和借款利率除外）：
​ ​ ​
分類
​ ​
S截至9個月 6月30日，
​
​
2024
​ ​
2023
​
租賃費： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
使用權資產攤銷
​ ​ 折舊和折舊
攤銷 		​ ​ ​ $ 98 ​ ​ ​ ​ $ 58 ​ ​
租賃負債利息
​ ​ 其他費用 ​ ​ ​ ​ 16 ​ ​ ​ ​ ​ 13 ​ ​
運營租賃成本總額
​ ​ ​ ​ ​ ​ $ 114 ​ ​ ​ ​ $ 72 ​ ​
其他信息： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
爲租賃負債計量中包含的金額支付的現金，包括經營現金流量
​ ​ ​ ​ ​ ​ $ 178 ​ ​ ​ ​ $ 112 ​ ​
加權平均剩餘租期
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ 1.7 ​ ​ ​ ​ ​ 1.7 ​ ​
加權平均增量借款利率
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ 8.19% ​ ​ ​ ​ ​ 8.19% ​ ​
截至2024年6月30日的融資租賃負債期限如下（單位：千）：
M融資租賃負債到期
​
2024年剩餘
​ ​ ​ $ 203 ​ ​
2025
​ ​ ​ ​ 98 ​ ​
2026
​ ​ ​ ​ 31 ​ ​
2027
​ ​ ​ ​ 31 ​ ​
租賃付款總額
​ ​ ​ $ 363 ​ ​
減：代表估算利息的金額
​ ​ ​ ​ (23) ​ ​
未來最低租賃義務總額
​ ​ ​ $ 340 ​ ​
F注資義務
於2023年4月，本公司(賣方-承租人)將若干實驗室設備出售予非關連第三方(買方-出租人)，並同時與買方-出租人訂立爲期26個月至2025年6月的實驗室設備租賃協議。租賃要求每月支付不到10萬美元，並在租期結束時提供10萬美元的固定價格回購選項。
回購選擇權排除了將資產轉讓給買方-出租人作爲ASC 842下的銷售進行會計處理，因爲回購選擇權的行使價格是固定的，因此不是資產在期權行使日的公允價值。因此，該協議被視爲融資交易（即，售後回租失敗），因爲公司合理確定會在租賃結束時行使回購選擇權。收到的淨收益爲70萬美元，在公司簡明綜合資產負債表中記錄爲融資負債。公司每月按0.86%的利率估算利息。截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月，公司在簡明綜合經營報表和全面虧損中的其他費用中分別記錄了與該融資交易相關的利息費用不到10萬美元。
L法律訴訟程序
因索賠、評估、訴訟、罰款、罰款和其他來源產生的或有損失的負債，如果確定很可能已經發生損失，並且損失的金額(或範圍)可以合理估計，則在合併財務報表中記錄。目前尚無任何未決事項產生任何負債或需要披露。
 
F-47
 
8. C協作和許可協議
IN-許可協議
兒童醫療中心公司
2018年4月，公司與兒童醫療中心總公司(以下簡稱中國兒童醫療中心)簽訂開發許可協議(《兒童醫療中心公司協議》)。該協議允許該公司利用中國移動的專有知識產權對利用中國移動專有知識產權的產品進行研究、開發和商業化，以換取特定的付款。根據本協議獲得許可的專有知識產權與公司沒有進行的某些遺留計劃有關，隨後被再許可給Fulcrum治療公司或Fulcrum，如下所述。作爲協議的一部分，本公司根據發行當日普通股的公允價值，向中國移動及其關聯公司發行了總計15,123股普通股。
根據兒童醫療中心公司協議的條款，公司有義務支付潛在的發展里程碑付款，在某些特定或有事件完成後，第一個許可目標最高可支付770萬美元，第二個許可目標最高可支付390萬美元，第三個許可目標最高支付190萬美元。如果特許產品開始商業銷售，公司將按特許產品在受專利權保護的國家/地區的淨銷售額的低至中個位數的百分比向中國移動支付版稅。本公司於截至2024年、2024年及2023年6月30日止六個月內，根據協議應付中國移動的特許權使用費少於10萬美元，並在簡明綜合經營報表及全面虧損中計入研發費用金額。本公司在每個報告期結束時重新評估實現未來里程碑的可能性。截至2024年6月30日，本公司認爲實現未來里程碑的可能性不大。
懷特黑德生物醫學研究所
2019年10月，本公司與懷特黑德生物醫學研究所或懷特黑德研究所簽訂了專利許可協議，該協議隨後於2021年12月14日或懷特黑德第一修正案和2023年11月7日或懷特黑德第二修正案進行了修訂。根據該協議，根據懷特黑德研究所擁有或控制的某些專利權，該公司獲得了全球範圍內的、承擔版稅的、可再許可的許可證。作爲協議的一部分，公司支付了10萬美元的初始許可證發放費，以及與懷特黑德第一修正案和懷特黑德第二修正案相關的額外費用，這些費用在公司的簡明綜合經營報表和全面虧損中被記錄爲研發費用。公司還有義務在協議期限內支付年度許可證維護費，根據協議，公司截至2024年6月30日已支付總計190萬美元。此外，公司有義務就根據該協議向我們授權的某些專利權支付某些申請、起訴和維護費，根據該協議，公司截至2024年6月30日已支付總計26萬美元。根據協議條款，該公司有義務向懷特黑德研究所支付某些特定的或有事件發生時，潛在的發展里程碑付款，總額最高可達較低的個位數數百萬美元。此外，如果公司根據協議成功地將產品商業化，公司還有義務按淨銷售額的不到1%到個位數的中位數或淨銷售額的連續特許權使用費的百分比支付分級特許權使用費，但須具體減少，直到涵蓋該產品的懷特黑德研究所專利的最後一個有效主張到期，或在首次商業銷售後的最後幾年內，每種情況下都是基於逐個產品和國家。根據經修訂協議，本公司於截至2024年、2024年及2023年6月30日止六個月內分別產生最低數額的許可證維持費及修訂發放費，並在其簡明綜合經營報表及全面虧損中計入本公司的研發費用。
 
F-48
 
S子許可協議
支點治療公司
2023年7月，本公司與Fulcrum簽訂許可協議(《Fulcrum協議》)。根據支點協議，本公司授予與本公司知識產權(「IP」)相關的獨家許可，並授予通過兒童醫學中心公司協議獲得的IP的再許可。作爲許可權的交換，Fulcrum向該公司支付了3.5萬美元的預付款。如果Fulcrum實現了某些開發和商業里程碑，Fulcrum將有義務向公司支付一次性里程碑付款，金額從100萬美元到2000萬美元(關於Fulcrum協議中定義的一級產品)或60萬美元到1200萬美元(關於協議中定義的二級產品)，具體取決於所實現的里程碑。此外，Fulcrum協議既包括潛在的名義最低年度特許權使用費支付，也包括商業化後最高可達兩位數的基於銷售的特許權使用費。
該公司根據ASC 606對這一安排進行了評估，並得出結論，合同對手方Fulcrum是客戶。根據ASC 606，公司確定支點協議中有一項履行義務，包括對支點的獨家和非獨家許可權。交易價格由3.5萬美元的固定對價組成，並在合同執行後的某個時間點轉讓許可證時確認。該安排包括主要以里程碑付款形式的重大可變對價，這在合同開始時受到充分限制。所有可變對價在每個財務報告日期重新計量。於2024年6月30日，本公司確定可變對價完全受約束。每個報告期都會重新評估對可變審議各要素的相關限制。
基於銷售的特許權使用費被視爲可變對價，並將在發生此類銷售時確認爲收入。基於銷售的特許權使用費符合特許權使用費限制例外，並且不需要對未來交易價格的估計。
於截至2024年及2023年6月30日止六個月內，本公司並無根據支點協議錄得任何許可收入。
C協作性安排
禮來公司
於2023年7月，本公司與禮來公司(「禮來公司」)簽署了一份材料轉讓協議(「MTA」)。作爲MTA的一部分，該公司和禮來公司同意根據規定的工作計劃進行研究和開發活動，以產生最多三個反義寡核苷酸(「ASO」)。在截至2024年6月30日的6個月內，公司從禮來公司收到了與MTA相關的20萬美元。該公司根據ASC 808對MTA進行了評估，並得出結論認爲這是一項合作安排。本公司和禮來公司共同監督MTA下的研究和開發活動，雙方都面臨MTA下的重大風險和潛在回報。在截至2024年6月30日的六個月內，公司在簡明綜合經營報表和全面虧損中記錄了20萬美元的研發費用減少。此外，截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司在簡明綜合資產負債表上的預付費用和其他流動資產中分別記錄了10萬美元的未開賬單應收賬款。
 
F-49
 
9. C可撤銷優先股和股東赤字
可轉換優先股
截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司的A系列優質和B系列可轉換優先股已在隨附的簡明合併資產負債表中歸類爲臨時股權。
截至2024年6月30日和2023年12月31日，可轉換優先股包括以下內容（以千計，股份金額除外）：
​ ​ ​
A被激化
股份
​ ​
S野兔
已發佈，並
傑出的
​ ​
L詢問
價值
​ ​
C歐蒙股票
可發行
vt.在.的基礎上
轉換
​
A系列Prime
​ ​ ​ ​ 68,173,692 ​ ​ ​ ​ ​ 62,389,791 ​ ​ ​ ​ $ 62,381 ​ ​ ​ ​ ​ 5,562,653 ​ ​
B系列
​ ​ ​ ​ 81,499,592 ​ ​ ​ ​ ​ 68,258,635 ​ ​ ​ ​ $ 100,504 ​ ​ ​ ​ ​ 6,085,929 ​ ​
B系列可轉換優先股
於2022年，本公司訂立證券購買協議(「B系列協議」)，以每股1.4724美元出售B系列可轉換優先股(「B系列優先股」)股份。2022年6月至7月，公司向現有和新投資者發行了68,258,635股B系列優先股，現金收益總額爲100.5美元，減去發行成本30萬美元，淨收益爲100.2美元。
R權利、偏好、特權和限制
投票權
每一優先股股東有權投與該股東所持優先股在投票時可轉換成的普通股總股數相等的表決權。.所有優先股股東都有權對普通股持有人有權投票的所有事項進行投票，但法律規定必須以分級投票或系列投票方式投票的事項除外。
轉換權
每一股可轉換優先股可根據持有者的選擇隨時轉換爲普通股。每一股可轉換優先股可轉換爲普通股的數量，該數量的普通股由適用的初始購買價格除以適用的轉換價格確定。換股比率會在某些事件發生時作出調整，包括股份攤薄、股份分拆、股份合併、某些股息及分派、合併及重組。
可轉換優先股的所有股票都可以自動轉換爲普通股，這是根據修訂後的1933年證券法下的有效註冊聲明，在承銷的公開發行中自動轉換爲普通股的承諾，其中包括爲公司的帳戶提供和出售普通股，這將爲公司帶來至少7500萬美元的毛收入。
股息權
當董事會宣佈時，優先股東有權按每股原始發行價的6%每年獲得優先非累積現金股息。此類股息只有在公司董事會宣佈時才能支付。截至2024年6月30日，還沒有宣佈或支付這樣的股息。
清算優先權
如果公司發生任何自願或非自願清算、解散或清盤，優先股股份持有人應首先從資產中支付每股合法可用的金額
 
F-50
 
可供分配給公司所有類別股本持有人的公司資金，數額等於原始發行價的較大者，加上就每股該等股票應計但未支付的所有已宣佈股息，並根據任何股票股息、股票拆分、資本重組或其他類似事件進行調整。在向優先股持有人支付所有優先金額後，公司任何剩餘可供分配的資產和資金應按比例分配給普通股持有人。
贖回權
優先股的持有者可根據適用的優先股協議的條款，在發生被視爲清算事件時，按每股原始發行價和任何已宣佈的股息贖回其股份。
普通股
本公司獲授權分別於2024年6月30日及2023年12月31日發行最多2.1億股普通股，其中分別於2024年6月30日及2023年12月31日發行1,027,116股及1,026,057股；截至2024年6月30日及2023年12月31日分別發行流通股490,877股及460,704股。
普通股持有人的投票權、分紅和清算權受制於可轉換優先股持有人的權利、權力和優先權，並受其制約。
投票
普通股流通股的每位持有者有權就每股普通股享有一票投票權。普通股流通股持有者作爲一個類別一起投票，有權選舉一名董事。普通股和優先股的法定股數可以通過普通股和優先股的多數流通股作爲一個類別一起投票增加或減少。
分紅
在支付優先股持有人有權獲得的所有優先股息的情況下，普通股持有人有權在董事會自行決定的時間和金額從合法可用於此目的的資金中獲得股息，優先股和普通股持有人有權分享該等股息。
清算權
在全額支付優先股持有人在公司自願或非自願清算、解散或清盤或公司被視爲清算事件中有權獲得的所有優先金額後，公司可分配給股東的所有剩餘資產應分配給優先股和普通股的持有人，根據每位持有人持有的股份數量按比例轉換爲普通股。
保留股份
截至2024年6月30日，公司預留了以下普通股，用於轉換已發行的可轉換優先股和行使股票期權時發行：
​ ​ ​
截至2024年6月30日
​
爲可轉換優先股保留的股份
​ ​ ​ ​ 11,648,582 ​ ​
2016年股票激勵計劃項下保留用於未來發行的股份
​ ​ ​ ​ 958,164 ​ ​
爲股票期權行使保留的股份
​ ​ ​ ​ 2,498,802 ​ ​
爲認購證保留的股份
​ ​ ​ ​ 142 ​ ​
保留用於限制性股票歸屬的股份
​ ​ ​ ​ 45,129 ​ ​
總計
​ ​ ​ ​ 15,150,819 ​ ​
 
F-51
 
10. S基於托克的薪酬
2016年，本公司通過了掠奪者治療公司2016年股票期權和贈與計劃(以下簡稱計劃)。根據該計劃的條款，公司的所有員工、高級管理人員、董事、顧問和顧問都有資格獲得期權、限制性股票單位和其他基於股票的獎勵。該計劃最初制定時，規定發放18,904股普通股。2018年，董事會批准將該計劃下的普通股增加到1,416,218股。在2021年期間，董事會批准根據該計劃將普通股增加到1,521,972股。在2022年期間，董事會批准了根據該計劃可獲得的普通股再次增加到3803266股。截至2024年6月30日，根據2016年計劃，尚有958,164股普通股可供發行。
公司可以授予購買公司普通股的授權但未發行股票的選擇權。根據2016計劃授予的期權包括只能授予公司員工的激勵性股票期權和可以授予公司員工、顧問、顧問和董事的非法定股票期權。
2016計劃將授予的獎勵的行使價格、歸屬和其他限制由董事會決定，但不得以低於授予日普通股公允市值的行使價格發行股票期權，或者期限不得超過十年。根據2016計劃授予的期權可在歸屬後的任何時間全部或部分行使，這通常是在四年期間內。
S托克選項
下表彙總了截至2024年6月30日的6個月的股票期權活動(以千爲單位，不包括股票和每股金額)：
​ ​ ​
N數量
選項
​ ​
W八個人-
平均值
鍛鍊
價格
​ ​
W八-
平均值
剩餘
合同
術語
​ ​
A格雷蓋特
內在價值
​
2023年12月31日的餘額
​ ​ ​ ​ 2,273,221 ​ ​ ​ ​ $ 6.06 ​ ​ ​ ​ ​ 8.05 ​ ​ ​ ​ $ 6,893 ​ ​
授予的期權
​ ​ ​ ​ 265,346 ​ ​ ​ ​ $ 9.10 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
註銷購股權
​ ​ ​ ​ (38,706) ​ ​ ​ ​ $ 7.73 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
行使的期權
​ ​ ​ ​ (1,059) ​ ​ ​ ​ $ 2.34 ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ $ 7 ​ ​
2024年6月30日餘額
​ ​ ​ ​ 2,498,802 ​ ​ ​ ​ $ 6.35 ​ ​ ​ ​ ​ 7.77 ​ ​ ​ ​ $ 13,568 ​ ​
已歸屬並預計將於2024年6月30日歸屬
​ ​ ​ ​ 2,498,802 ​ ​ ​ ​ $ 6.35 ​ ​ ​ ​ ​ 7.77 ​ ​ ​ ​ $ 13,568 ​ ​
可於2024年6月30日取消
​ ​ ​ ​ 1,044,637 ​ ​ ​ ​ $ 5.06 ​ ​ ​ ​ ​ 7.09 ​ ​ ​ ​ $ 8,868 ​ ​
截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月，該公司記錄了與股票期權相關的股票薪酬費用分別爲160萬美元和150萬美元。截至2024年6月30日，該公司仍有總計690萬美元的未確認股票薪酬支出總額，有待在2.5年的加權平均期內確認。
 
F-52
 
截至2024年6月30日止六個月的限制性股票獎勵活動摘要如下：
​ ​ ​
N數量
股份
​ ​
W八平均值
公允價值
​
於2023年12月31日未歸屬
​ ​ ​ ​ 74,273 ​ ​ ​ ​ $ 2.02 ​ ​
授與
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
既得
​ ​ ​ ​ (29,114) ​ ​ ​ ​ $ 2.13 ​ ​
被沒收
​ ​ ​ ​ — ​ ​ ​ ​ ​ — ​ ​
2024年6月30日未歸屬
​ ​ ​ ​ 45,129 ​ ​ ​ ​ $ 1.91 ​ ​
所有限制性普通股獎勵最初按授予日期確定爲公允價值的價格發行。公司承認限制性普通股的沒收。截至2024年6月30日，與未歸屬的限制性普通股相關的未確認股票補償費用總額爲10萬美元。該金額預計將在0.8年的加權平均期內確認。截至2024年6月30日止六個月內歸屬的股份公允價值爲30萬美元。
與股票期權和限制性股票相關的股票補償費用記錄在隨附的簡明綜合經營報表中如下（單位：千）：
​ ​ ​
截至6月30日的六個月，
​
​ ​ ​
2024
​ ​
2023
​
研發
​ ​ ​ $ 905 ​ ​ ​ ​ $ 861 ​ ​
一般和行政
​ ​ ​ ​ 738 ​ ​ ​ ​ ​ 688 ​ ​
總計
​ ​ ​ $ 1,642 ​ ​ ​ ​ $ 1,549 ​ ​
由於與其淨遞延所得稅資產相關的全額估值備抵，公司尚未確認也預計不會在不久的將來確認與員工股票薪酬費用相關的任何稅收優惠。
11. I收入稅
截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月，未記錄聯邦、州或外國所得稅撥備。由於在各自的結轉期內利用這些稅收屬性存在不確定性，該公司在所列的所有期間均發生了淨經營虧損結轉，並且沒有在隨附的簡明綜合財務報表中反映該淨經營虧損結轉的任何利益。該公司已對其所有遞延所得稅資產記錄了全額估值撥備，因爲此類資產在不久的將來實現的可能性不大。公司的政策是將與所得稅事項相關的利息費用和罰款確認爲稅款費用。截至2024年6月30日和2023年6月30日止六個月，公司未確認任何與所得稅相關的利息或罰款。
12. N普通股股東應占每股虧損
每股基本和攤薄淨虧損計算如下(以千爲單位，不包括每股和每股金額)：
​ ​ ​
截至6月30日的六個月，
​
​ ​ ​
2024
​ ​
2023
​
分子： ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
普通股股東應占淨虧損
​ ​ ​ $ (25,028) ​ ​ ​ ​ $ (24,606) ​ ​
分母：
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股
​ ​ ​ ​ 476,167 ​ ​ ​ ​ ​ 375,127 ​ ​
普通股股東應占每股基本虧損和稀釋後每股淨虧損
​ ​ ​ $ (52.56) ​ ​ ​ ​ $ (65.59) ​ ​
 
F-53
 
該公司的潛在稀釋性證券，包括可轉換優先股、未行使的股票期權、未歸屬的限制性普通股和可轉換優先股證，已被排除在每股稀釋淨虧損的計算之外，因爲其效果是減少每股淨虧損。因此，用於計算歸屬於普通股股東的每股基本和稀釋淨虧損的已發行普通股加權平均數是相同的。
公司在計算2024年和2023年6月30日歸屬於普通股股東的每股稀釋淨虧損時排除了以下內容，因爲將其納入將產生反稀釋效應：
​ ​ ​
截至6月30日的六個月，
​
​ ​ ​
2024
​ ​
2023
​
未發行可轉換優先股的轉換
​ ​ ​ ​ 11,648,582 ​ ​ ​ ​ ​ 11,648,582 ​ ​
購買普通股的期權
​ ​ ​ ​ 2,498,802 ​ ​ ​ ​ ​ 2,544,222 ​ ​
未歸屬的限制性普通股
​ ​ ​ ​ 45,129 ​ ​ ​ ​ ​ 103,720 ​ ​
優先股證轉換
​ ​ ​ ​ 142 ​ ​ ​ ​ ​ 142 ​ ​
總計
​ ​ ​ ​ 14,192,655 ​ ​ ​ ​ ​ 14,296,666 ​ ​
13. E員工福利計劃
2017年1月1日，公司董事會批准了公司的401（k）退休計劃（「401（k）計劃」）。公司員工有資格參與401（k）計劃。參與者可向401（k）計劃繳納高達100%的年度薪酬，但須遵守法定限制。自2022年1月1日起，根據401（k）計劃「安全港匹配」，公司匹配前3%（3%）的員工繳款的百分之一百（100%），這些繳款在匹配時全額歸屬。
在截至2024年6月30日、2024年6月和2023年6月30日的六個月裏，公司做出了20萬美元的相應貢獻。
14. R興高采烈的派對
2015年9月，本公司與持有本公司普通股股份的兩名創辦人關聯方訂立諮詢協議，提供研發和戰略規劃服務。在截至2024年6月30日、2024年6月和2023年6月30日的六個月中，公司確認了與方正協議下完成的工作相關的研發費用總計10萬美元。截至2024年6月30日，公司沒有應付創始人的款項。在截至2024年和2023年6月30日的六個月裏，公司確認了與諮詢協議相關的基於股票的薪酬支出總計10萬美元。
2019年3月，本公司與執行顧問訂立諮詢協議，執行顧問爲持有本公司普通股股份的關聯方。在截至2024年6月30日、2024年6月和2023年6月30日的六個月中，公司確認了與諮詢協議下完成的工作相關的G&A費用總額不到10萬美元。截至2024年6月30日，公司沒有應付顧問的款項。在截至2024年6月30日、2024年6月和2023年6月30日的六個月中，公司確認了與諮詢協議相關的基於股票的薪酬支出總計10萬美元。
15. S後續活動
15(A)BioMarin協作和許可協議
2024年9月26日，公司與BioMarin Pharmaceutical Inc.簽訂合作和許可協議。（「BioMarin」），根據該協議，公司和BioMarin同意合作研究和發現調節性RNA靶向ASO，使用公司專有的RAP平台來調節兩個不同的計劃下兩個未公開的遺傳目標的表達。根據協議條款，BioMarin將預先支付1億美元的不可退還款項，並報銷
 
F-54
 
公司將根據商定的研究計劃和預算爲每個項目進行研究活動。在每個計劃的基礎上，該公司將有資格在未來的或有臨床前里程碑中獲得最高500美元的萬，在未來的或有開發和監管里程碑中獲得最高7,500美元的萬，在商業銷售里程碑中獲得最高10500美元的萬。該公司還將有資格按淨銷售額的低個位數到高個位數的百分比收取分級使用費，但必須進行特定的減免，直至涉及該產品的最後一項有效專利主張到期，即首次商業銷售後十年，或任何針對該產品獲得的任何適用的監管排他性到期，在每種情況下，均以產品和國家/地區爲基礎。爲了方便，BioMarin可以完全終止協議，也可以逐個計劃終止協議。在協議規定的某些其他情況下，包括重大違約，本公司或BioMarin也可以終止協議。終止條款的通知期從30天到270天不等，視終止原因而定。
15(B)反向股票拆分
2024年10月3日，該公司對其已發行普通股和已發行普通股進行了11.2158股一股的反向拆分，並按比例調整了公司每一系列可轉換優先股的現有換股比例。因此，隨附的簡明綜合財務報表及其附註中列報的所有期間的所有股份和每股金額已追溯調整(如適用)，以反映這種反向股票拆分和優先股轉換比率的調整。可轉換優先股和普通股的面值和授權股數沒有因反向股票拆分而進行調整。
 
F-55
​
​
至且包括 、2024年（本次發行開始後第25天），所有購買、出售或交易我們普通股股份的交易商，無論是否參與本次發行，都可能被要求提交招股說明書。除此之外，交易商在擔任承銷商時以及就其未售出的分配或認購提交招股說明書的義務。
500萬股
[MISSING IMAGE: lg_camp4-4c.jpg]
普通股
摩根大通Leerink合作伙伴派珀·桑德勒威廉·布萊爾
​
​
 
P藝術 II
I招股說明書中不需要信息
I項目13。 O其他發行和分銷費用。
下表列出了登記人就本登記聲明中描述的發行支付的成本和費用（承保折扣和佣金除外）。所有金額均爲估計，但證券交易委員會或SEC註冊費、金融業監管局公司、或FINRA、備案費和納斯達克全球市場首次上市費。
​ ​ ​
量
​ ​ ​ ​
美國證券交易委員會註冊費
​ ​ ​ $ 13,673 ​ ​ ​
FINRA備案費用
​ ​ ​ ​ 11,100 ​ ​ ​
納斯達克全球市場首次上市費
​ ​ ​ ​ 295,000 ​ ​ ​
會計師費用和開支
​ ​ ​ ​ 1,140,000 ​ ​ ​
律師費及開支
​ ​ ​ ​ 1,400,000 ​ ​ ​
轉會代理費及開支
​ ​ ​ ​ 4,500 ​ ​ ​
印刷和雕刻費
​ ​ ​ ​ 180,000 ​ ​ ​
雜類
​ ​ ​ ​ 55,727 ​ ​ ​
總費用
​ ​ ​ $ 3,100,000 ​ ​ ​
項目14.第I項董事和高級職員的賠償。
根據《香港公司條例》第102(B)(7)條的許可，我們計劃在經重新修訂的約章中加入一項條文，除若干例外情況外，免除董事因違反其作爲董事的受信責任而須負上的金錢損害賠償責任。此外，經重訂的約章及重訂的附例將規定，在某些情況下，我們須向高級人員及董事作出彌償，包括在其他情況下可酌情作出彌償的情況，以及我們須向高級人員及董事預支與訴訟程序有關的開支，而在每種情況下，高級人員及董事均可獲彌償，但香港政府總部禁止取消或限制董事因違反受信責任而承擔的法律責任的情況除外。
《董事條例》第145(A)條規定，任何法團有權彌償曾經或現在是該法團的一方或被威脅成爲任何受威脅、待決或已完成的訴訟、訴訟或法律程序的一方的任何人，不論是民事、刑事、行政或調查(由法團提出或根據法團權利提出的訴訟除外)，原因是該人是或曾經是該法團的董事、高級職員、僱員或代理人，或正應該法團的要求以另一法團、合夥、合營企業、信託或其他企業的董事高級職員、僱員或代理人的身分服務，就該人在與該訴訟、訴訟或法律程序有關連的情況下實際和合理地招致的開支(包括律師費)、判決、罰款及爲達成和解而支付的款項，如該人真誠行事，並以其合理地相信符合或不反對該法團的最佳利益的方式行事，而就任何刑事訴訟或法律程序而言，該人並無合理因由相信該人的行爲是違法的。任何訴訟、訴訟或法律程序的終止，如藉判決、命令、和解、定罪或因不認罪或同等的抗辯而終止，本身不得推定該人並非真誠行事，其行事方式亦不合理地相信符合或不反對法團的最大利益，並就任何刑事訴訟或法律程序而言，有合理因由相信該人的行爲是違法的。
DGCL第.145(B)條規定，任何法團有權彌償曾經或現在是任何由法團或根據法團有權成爲任何受威脅、待決或已完成的訴訟或訴訟的一方的人，以促致一項有利於該法團的判決，理由是該人是或曾經是該法團的董事、高級人員、僱員或代理人，或正應該法團的要求而以
 
II-1
 
董事、另一法團、合夥、合營企業、信託或其他企業的高級人員、僱員或代理人，就該人爲抗辯或就該訴訟或訴訟達成和解而實際和合理地招致的開支(包括律師費)，但如該人真誠行事，並以其合理地相信符合或不反對該法團的最大利益的方式行事，則不得就任何申索作出彌償，關於該人被判決須對法團負法律責任的爭論點或事宜，除非並僅限於衡平法院或提起該訴訟或訴訟的法院應申請而裁定，儘管有法律責任的判決，但鑑於案件的所有情況，該人有公平合理地有權獲得彌償，以支付衡平法院或該其他法院認爲恰當的開支。
我們已經與我們的董事和高管簽訂了賠償協議。這些彌償協議將提供比DGCL和我們重申的約章所規定的更廣泛的彌償權利。這些賠償協議無意拒絕或以其他方式限制針對我們或我們的董事或高級管理人員的第三方或衍生訴訟，但只要根據賠償協議，董事或我們的高級管理人員有權獲得賠償或分擔，第三方訴訟的財務負擔將由我們承擔，並且我們將不會從針對董事或高級管理人員的衍生產品追討中受益。此類賠償將爲我們帶來利益，但將被我們根據賠償協議對董事或官員所承擔的義務所抵消。
承銷協議將規定，在某些情況下，承銷商有義務賠償我們的董事、高級管理人員和控制人的某些責任，包括證券法下的責任。
爲了董事和高級管理人員的利益，我們維持董事和高級管理人員的責任保險。
ITem：15歲。*R最近出售的未註冊證券。
以下列表列出了本公司在提交本註冊說明書前三年內出售的所有未註冊證券的信息。以下交易均不涉及任何承銷商、承銷折扣或佣金或任何公開發行。除上文另有指明外，吾等相信該等交易根據證券法第第3(A)(9)及4(A)(2)節(以及根據證券法第D條或S根據證券法第3(B)條頒佈的規例)或規則第701條而獲豁免註冊爲發行人不涉及任何公開發售的交易或根據規則第701條所規定的與賠償有關的福利計劃及合約而進行的交易。每項該等交易中證券的收受人表示，其收購該等證券的意向僅作投資用途，並不是爲了出售或與其任何分銷相關而出售，而在該等交易中發行的股票上均有適當的圖示。通過與我們的關係，所有收件人都有充分的機會獲得有關我們的信息。這些證券的出售是在沒有任何一般招攬或廣告的情況下進行的。
(a)
根據我們的股權補償計劃發行普通股、股票期權和限制性股票
​
2021年，我們向員工、董事和顧問授予了股票期權，以2.36美元的加權平均行權價購買了總計731,355股普通股。我們還在行使股票期權時發行了5,708股普通股，加權平均行權價爲每股3.30美元。
2022年，我們向員工、董事和顧問授予了股票期權，以7.95美元的加權平均行權價購買了總計1,565,806股普通股。在行使股票期權時，我們還發行了19966股普通股，加權平均行權價爲每股2.17美元。
2023年，我們向員工、董事和顧問授予了股票期權，以8.72美元的加權平均行權價購買了191,184股普通股。我們還在行使股票期權時發行了43,026股普通股，加權平均行權價爲每股4.29美元。
自2024年1月1日以來，我們已向員工、董事和顧問授予股票期權，以10.33美元的加權平均行權價購買我們總計398,232股普通股。
 
II-2
 
2021年，我們向某些董事和顧問發行了215,416股限制性股票，以表彰他們爲本公司提供的服務。限制性股票獎勵從2021年3月31日開始，在48個月內按月等額分期付款。我們還向董事會成員拉維·I·塔哈尼發行了17,014股限制性股票，作爲服務。25%的限制性股票獎勵於2022年3月31日授予，其餘75%的限制性股票獎勵在隨後的36個月內按月等額分期付款。
(b)
優先股的發行
​
2021年3月，隨着隨後的交易截止到2021年10月，我們以每股0.2120美元的收購價發行和出售了總計212,264,148股A系列優質可轉換優先股，總收益爲4,500萬美元。
2022年6月和7月，我們以每股1.4724美元的收購價發行和出售了總計68,258,635股B系列可轉換優先股，總收益爲100.5美元。
ITem：16歲。*EXhibit和財務報表明細表。
(A)展品。
以下所列展品作爲本次登記的一部分進行備案。
EXhibit，No.
​ ​
D展品的eScription
​
1.1^ ​ ​ ​
3.1 ​ ​ ​
3.2 ​ ​ ​
4.1 ​ ​ ​
4.2 ​ ​ 硅谷銀行和CAMP 4 Therapeutics Corporation（f/k/a Marauder Therapeutics，Inc.）簽署的股票購買令，日期：2017年1月4日。 ​
5.1 ​ ​ ​
10.1+# ​ ​ ​
10.2+ ​ ​ ​
10.3+ ​ ​ ​
10.4#^ ​ ​ ​
10.5# ​ ​ ​
10.6# ​ ​ ​
10.7# ​ ​ ​
10.8# ​ ​ ​
10.9# ​ ​ CAMP 4 Therapeutics Corporation與Josh Mandel-Behrm於2024年10月3日修訂並重述的僱傭協議。 ​
10.10# ​ ​ ​
10.11#^ ​ ​ ​
10.12# ​ ​ ​
 
II-3
 
EXhibit，No.
​ ​
D展品的eScription
​
10.13# ​ ​ ​
10.14 ​ ​ ​
10.15 ​ ​ ​
10.16# ​ ​ ​
21.1 ​ ​ ​
23.1 ​ ​ ​
23.2 ​ ​ ​
24.1 ​ ​ ​
107 ​ ​ ​
​
^
之前提交的。
​
#
指管理合同或補償計劃。
​
+
該展品的部分（用星號表示）已根據法規S-k第601項進行了編輯，因爲它們都不是重要的，並且註冊人習慣和實際上將此類信息視爲私人或機密信息。
​
(b)財務報表附表。
以上未列明細表已被省略，因爲其中要求列出的資料不適用或列於財務報表或附註中。
項目17. undertakings。
以下簽名的註冊人特此承諾在承銷協議規定的截止日期向承銷商提供以承銷商要求的面額和名稱登記的證書，以允許迅速交付給每個購買者。
對於根據證券法產生的責任的賠償可能根據前述條款允許註冊人的董事、高級管理人員和控制人，或其他方面，註冊人已被告知，美國證券交易委員會認爲這種賠償違反證券法所表達的公共政策，因此不可執行。如果董事、註冊人的高級職員或控制人就正在登記的證券提出賠償要求(註冊人爲成功抗辯任何訴訟、訴訟或法律程序而招致或支付的費用除外)，除非註冊人的律師認爲此事已通過控制先例解決，否則註冊人將向具有適當司法管轄權的法院提交該賠償是否違反證券法所表達的公共政策以及將受該發行的最終裁決管轄的問題。
以下籤署的註冊人特此承諾：
(1)
爲了確定1933年證券法下的任何責任，根據規則第430A條作爲本註冊說明書的一部分提交的招股說明書表格中遺漏的信息，以及註冊人根據證券法第424(B)(1)或(4)條或第497(H)條提交的招股說明書表格中所包含的信息，應被視爲本註冊說明書在宣佈生效時的一部分。
​
(2)
爲了確定1933年證券法下的任何責任，每一項包含招股說明書形式的生效後的修正案應被視爲與其中所提供的證券有關的新的登記聲明，而當時發行此類證券應被視爲其首次善意發行。
​
 
II-4
 
S無知
根據1933年《證券法》的要求，登記人已於2024年10月7日在馬薩諸塞州劍橋市正式授權的以下籤署人代表其簽署本登記聲明。
CAMP4 Therapeutics Corporation
作者：
/s/喬什·曼德爾-貝勒姆
​
​
喬什·曼德爾-佈雷姆
總裁與首席執行官
根據1933年《證券法》的要求，本註冊聲明已由下列人員以指定的身份和日期簽署。
​
簽名
​ ​
標題
​ ​
日期
​
​
/s/喬什·曼德爾-貝勒姆
​
喬什·曼德爾-鮑姆
​ ​ 董事首席執行官總裁(首席行政主任) ​ ​
2024年10月7日
​
​
/s/ Kelly Gold
​
凱莉·戈爾德
​ ​
首席財務官(首席財務官和首席會計官)
​ ​
2024年10月7日
​
​
*
​
史蒂文·霍爾茨曼
​ ​ 董事兼主席 ​ ​
2024年10月7日
​
​
*
​
詹姆斯·博伊蘭
​ ​ 董事 ​ ​
2024年10月7日
​
​
*
​
豪爾赫·康德
​ ​ 董事 ​ ​
2024年10月7日
​
​
*
​
英戈·查克拉瓦蒂
​ ​ 董事 ​ ​
2024年10月7日
​
​
*
​
邁克爾·希金斯
​ ​ 董事 ​ ​
2024年10月7日
​
​
*
​
Amir Nashat，ScD
​ ​ 董事 ​ ​
2024年10月7日
​
​
*
​
保拉·拉根，博士
​ ​ 董事 ​ ​
2024年10月7日
​
 
II-5
 
​
簽名
​ ​
標題
​ ​
日期
​
​
*
​
安德魯·J·施瓦布
​ ​ 董事 ​ ​
2024年10月7日
​
​
*
​
拉維島Thadhani，醫學博士，公共衛生碩士
​ ​ 董事 ​ ​
2024年10月7日
​
​
*
​
理查德·楊，博士
​ ​ 董事 ​ ​
2024年10月7日
​
​
*由：
/s/喬什·曼德爾-貝勒姆
​
​
喬什·曼德爾-佈雷姆
事實律師
​ ​ ​ ​ ​ ​ ​
 
II-6