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學者巖報告，Apitegromab在脊髓肌肉萎縮症（SMA）患者中的3期盛世企業研究中達到主要終點

劍橋，馬薩諸塞州--（業務新聞）--2024年10月7日--學者巖（納斯達克：SRRK），一家專注於推進脊髓性肌萎縮症（SMA）、心臟代謝性疾病和其他嚴重疾病創新治療的晚期生物製藥公司，今天宣佈來自第3期藍寶石臨床試驗的積極的最終結果 （NCT05156320）評估蛋白生長因子在疾病中發揮基本作用的研究，今天宣佈了針對SMA患者進行的受試驗性肌肉靶向療法apitegromab的療效和安全性

該研究實現了其主要終點，顯示出在標準治療（奈西單或銳迪斯普蘭）的SMA患者中，長期接受阿皮替格羅單抗的運動功能較安慰劑有統計學上顯著且臨床意義顯著的改善，以HFMSE作爲黃金標準進行測量。基於阿皮替格羅單抗20mg/kg和10mg/kg劑量的相似藥理特性，統計分析計劃事先指定對比合並劑量（10mg/kg和20mg/kg）與安慰劑，以及對比每個20mg/kg劑量與安慰劑。根據事先指定的統計分析計劃（Hochberg多重性調整），當只有一個事先指定的分析穿過≤0.05的統計顯著性邊界時，p值（≤0.025）更加嚴格地達到統計顯著性。

主要療效人群和探索性年齡13-21歲人群的運動功能結果顯著且一致，有利於apitegromab（n=22）比安慰劑（n=10）。接受apitegromab治療的患者中，有三成的患者 >HFMSE得分提高3分的患者中，有12.5%接受安慰劑。接受apitegromab治療的患者在8周首次測量時表現出早期運動功能改善，與接受安慰劑的患者相比，在52周通過HFMSE測試顯示出不斷增加的益處。在試驗完成後，98%的盛世企業患者（185/188）參加了正在進行的ONYX開放標籤擴展研究。

「我們非常高興，apitegromab在我們的第3階段盛世企業臨床研究中達到了主要終點。結果清楚地表明，在患有SMA的患者中，運動功能有着穩健且臨床意義明顯的改善，」 scholar rock的總裁兼首席執行官Jay Backstrom萬.博士, MPH說。「在Scholar Rock，我們正急切地與緊迫感合作，將apitegromab的潛在革命性好處交付給美國、歐洲和全球範圍內患有SMA的兒童和成人。」

使用apitegromab治療在所有年齡組中都具有良好的耐受性。劑量爲10mg/kg與20mg/kg的不同劑量組之間在不良事件剖析方面並無臨床相關性差異。在盛世企業(SAPPHIRE)臨床試驗中沒有觀察到新的安全性發現；該剖析與2期TOPAZ臨床試驗中觀察到的剖析保持一致，包括截止日期時有四年以上治療的延長研究。嚴重不良事件(SAEs)與患者的基礎疾病和當前接受的標準護理一致；沒有將SAEs評定爲與apitegromab有關。由於不良事件而導致研究藥物停止的情況均未發生。

「我們感謝參與我們試驗的家庭和調查人員。盛世企業第3階段的積極 SAPPHIRE 試驗，連同超過4年的 TOPAZ 臨床試驗數據，清楚地表明瞭 apitegromab 的潛在改變效益，能夠推動在廣泛SMA人群中通過HFMSE測量的運動功能在臨床上具有意義的改善，而在這種人群中，運動功能通常會隨着時間的推移而普遍下降，」 表示學者石的首席醫療官 Jing Marantz 博士。「我們期待在2025年第一季度向FDA和EMA提交申請。」

美國食品和藥物管理局（FDA）已授予飛速通道、孤兒藥、罕見兒童疾病認定，歐洲藥品管理局（EMA）已授予優先藥品（PRIME）和孤兒藥物產品認定，用於SMA治療的apitegromab。公司計劃在2025年第一季度提交美國生物製品許可申請（BLA）和歐洲聯盟營銷授權申請（MAA）。

「對於患有SMA及其家庭的人們來說，今天是個偉大的日子。這些令人鼓舞的試驗結果標誌着SMA社區的一個重要里程碑，」Cure SMA主席肯尼斯·霍比(Kenneth Hobby)表示。「不斷下降的運動功能以及扭轉肌肉無力損失的希望是一個重要的未滿足需求，影響着日常生活的各個方面，從呼吸、進食、自我照顧，到工作和社交互動。我們需要一個經過批准的療法，可以支持運動功能並進一步改善患有SMA的人們的日常活動。」

對盛世企業完整第3階段數據的分析正在進行中，Scholar Rock計劃在2025年初舉行的一次醫療會議上展示詳細結果。試驗的初步基線特徵將在即將舉行的第29屆大會的海報展示中呈現^th 世界肌肉學會每年大會將於2024年10月11日星期五在捷克共和國布拉格舉行。

電話會議信息

scholar rock將於今天10月7日上午8:00（東部時間）舉行投資者電話會議。參與者可以在這裏註冊查看。電話會議的現場音頻網絡廣播將在scholar rock網站的「事件與演示」投資者關係版塊下提供。http://investors.scholarrock.com如要通過電話參與，請在這裏註冊。註冊後，所有電話參與者將收到一封確認郵件，詳細說明如何加入電話會議，包括撥入號碼以及可用於接入電話會議的獨特密碼和註冊ID。網絡廣播的歸檔重播將在公司網站上提供約90天。

在世界肌肉學會年度大會上的展示

scholar rock將在第29屆世界肌肉學會議上展示盛世企業試驗的基線特徵。^th 年度世界肌肉學會議。演示詳情如下：

職位：Apitegromab在脊髓肌肉萎縮症中的應用：SAPPHIRE研究第3階段參與者的基線特徵

演示 類型： 海報展示

主持人: 托馬斯·O·克勞福德（Thomas O. Crawford）博士，約翰霍普金斯大學神經學和兒科教授

日期和 時間： 2024年10月11日，下午3:45 CET

地點: 捷克共和國布拉格

關於Apitegromab

Apitegromab是一種調查性的全人單克隆抗體，通過選擇性結合骨骼肌中肌肉生成抑制素的原形和潛在形式，抑制肌肉生成抑制素的活化。這是第一個在脊髓肌萎縮症(SMA)中展示臨床概念證明的肌肉靶向治療候選藥物。肌肉生成抑制素是TGFβ超家族生長因子的成員，主要由骨骼肌細胞表達，其基因缺失與多個動物物種（包括人類）肌肉質量和力量增加相關。scholar rock相信，通過apitegromab高度選擇性地靶向肌肉生成抑制素的原形和潛在形式，可能會對SMA患者的運動功能產生臨床意義的改善。美國食品和藥物管理局(FDA)已授予apitegromab快速通道、孤兒藥品和罕見兒童疾病認定，歐洲藥物管理局(EMA)已授予apitegromab優先藥物（PRIME）和孤兒藥品認定，用於治療SMA。apitegromab尚未獲得FDA或任何其他監管機構的批准。

關於盛世企業

盛世企業是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗，評估了阿皮替格單抗在非步態良好的2型和3型脊髓肌萎縮患者中的安全性和療效，這些患者正在接受當前標準護理（奈秭司令或瑞斯地博）。盛世企業招募了156名2-12歲的主要療效人群患者。這些患者被隨機分爲1:1:1三組，分別接受每4週一次靜脈注射的阿皮替格單抗10 mg/kg、阿皮替格單抗20 mg/kg或安慰劑。還評估了一個擁有32名13-21歲患者的探索性人群。這些患者被隨機分爲2:1兩組，分別接受阿皮替格單抗20 mg/kg或安慰劑。

關於SMA

脊髓性肌萎縮症（SMA）是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，影響估計在美國和歐洲共有30,000至35,000人。該疾病的特點是運動神經元的喪失，四肢和軀幹的自主肌肉萎縮，以及進行性肌肉無力。儘管在開發針對運動神經元喪失的治療方面取得了進展，但仍然存在對直接解決導致SMA運動功能喪失的進行性肌肉無力的治療的高需求。

關於Scholar Rock

scholar rock是一家生物製藥公司，致力於發現、開發和提供改變人們生活的治療方案，滿足嚴重疾病患者的高度未滿足需求。作爲全球領先的轉化生長因子beta(TGFβ)超家族細胞蛋白生物學公司，並以學子石與蛋白質結構的視覺相似性命名，這家處於臨床階段的公司專注於推進創新治療方案，在這些方案中，蛋白生長因子至關重要。過去十年，scholar rock已經建立起一個潛力巨大的研發項目，有望推動神經肌肉疾病、心臟代謝紊亂、癌症和其他疾病領域的護理標準提升，其中蛋白生長因子靶向藥物可以發揮變革性作用。

致力於解鎖基本不同的治療方法，通過廣泛應用專有平台推動。該平台開發了新型單克隆抗體，以非凡的選擇性調節蛋白生長因子。通過利用疾病領域的前沿科學，這些領域傳統療法歷來忽視， 學者岩石每天努力爲患者創造新的可能性。詳細了解我們的方法，請參閱 ScholarRock.com ，並在 LinkedIn 上關注 @學者岩石。

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本新聞稿中包含「前瞻性聲明」，根據1995年《證券訴訟改革法》的定義，包括但不限於有關Scholar Rock未來期望、計劃和前景的聲明，包括但不限於Scholar Rock對其增長、策略、進展以及apitegromab臨床試驗的時間表和指示選擇和開發時間表的期望，包括任何監管提交的時間、任何產品候選藥的治療潛力、臨床效益和安全性的期望，目前進行中前期臨床試驗和臨床試驗的時間、成功和數據公告的期望，現金儲備時間、對重要里程碑的達成期望，任何產品候選藥能否在人體中表現出與早期非臨床、前期或臨床試驗數據一致的方式的期望，以及其產品候選藥和專有平台的潛力。使用「可能」、「可能」、「可能」、「將」、「應該」、「期望」、「計劃」、「預期」、「相信」、「估計」、「項目」、「意圖」、「未來」、「潛力」或「繼續」等類似表達旨在識別此類前瞻性聲明。所有此類前瞻性聲明均基於管理層對未來事件的當前期望，並可能受到一系列可能導致實際結果與此類前瞻性聲明中規定或暗示的結果大不相同並有不利影響的風險和不確定性的影響。這些風險和不確定性包括但不限於，第3期盛世企業試驗結果是否足以支持監管批准，第3期盛世企業試驗的完整結果是否可能與前期數據有所不同，包括apitegromab的第2期或第3期臨床試驗的結果，是否與未來或進行中同一產品候選藥的臨床試驗產生的數據一致或更爲有利；Scholar Rock非臨床和前期研究以及臨床試驗生成的數據；監管機構提供的信息或作出的決定；第三方正在開發具有相似用途的產品的競爭；Scholar Rock取得、維護和保護其知識產權的能力；Scholar Rock依賴第三方開發和製造產品候選藥，包括但不限於爲任何臨床試驗提供供應；Scholar Rock管理費用的能力並在需要時獲得額外資金以支持其業務活動並建立和保持戰略業務聯盟和新業務倡議，以及我們繼續作爲一個持續存在的可能性；以及在Scholar Rock於2024年6月30日結束的季度報告中更全面討論的風險，在Scholar Rock隨後向證券交易委員會提交的論壇中討論的潛在風險、不確定性和其他重要因素。任何前瞻性陳述只代表Scholar Rock今天的觀點，並不應被視爲代表任何以後日期的觀點。本新聞稿中所有信息均截至發表日期，並且除非法律另有要求，Scholar Rock無需更新此信息。

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