第99.1展示文本
biohaven在進行Troriluzole在脊髓小腦共濟失調（SCA）關鍵研究中取得積極的上線結果
•在S成人患者中，口服Troriluzole 200毫克，每天一次，滿足了研究的主要終點，即所有人群基因型在3年內變化的評估和評分共享的修正功能量表（f-SARA）。
◦控制支出，同時繼續在我們認爲對長期成功至關重要的領域進行投資。在治療1年和2年後，Troriluzole也顯示出顯着的統計學優越性。
•Troriluzole在9個連續的、事先設定的主要和次要終點上取得了顯着的統計學優越性。
•接受Troriluzole治療的SCA患者顯示疾病進展減緩了50-70％，相當於在3年的研究期內延緩疾病進展1.5-2.2年。
•Biohaven計劃於2024年第四季度向美國食品藥物管理局（FDA）提交Troriluzole治療所有SCA基因型的新藥申請（NDA）。該申請有資格獲得FDA先進藥物和快速通道認定所獲得的孤兒藥物地位的優先審查。
•將於今天上午8:30在東部時間舉行電話會議和網絡直播。
康涅狄格州紐黑文，2024年9月23日-- biohaven有限公司（紐交所：BHVN）（以下簡稱Biohaven或本公司） 今天宣佈了主要研究BHV4157-206-RWE（NCT06529146）的上市資料顯示，在經過3年治療後，troriluzole對f-SARA基線平均變化的功效。這項研究實現了主要終點，並顯示在1年和2年時f-SARA上的統計學顯著改善（圖1）。 SCA是一種罕見的，逐漸導致殘疾的神經退行性疾病，影響美國約15,000人，歐洲和英國約24,000人。SCA沒有獲得FDA批准的治療方案。
多項分析數據集體表明，在SCA患者中，疾病進展減緩穩健且臨床意義重大。這些治療效益轉化爲相較未接受治療的患者，疾病下降速率降低50-70%，在3年研究期間延遲疾病進展1.5-2.2年。此外，在反應者敏感性分析中，根據3年時在f-SARA上惡化2分或更多來定義的疾病進展顯示出未接受治療的外部對照組與接受troriluzole治療對象之間的幾率比（OR）爲4.1（95% CI:2.1,8.1），p值爲0.0001；綜合分析。 < 0.0001；彙總分析）
加州大學洛杉磯分校戴維•格芬醫學院共神經遺傳學臨床試驗阿塔克西亞診所主任蘇珊•柏曼博士表示，「SCA是一種讓人喪失生活質量、無情地持續惡化的疾病，讓患者無法照顧自己、行走或言語表達。託利魯唑是第一種顯示可以延緩疾病進展的治療方法，使患者能夠獲得額外的獨立生活年限，他們可以無需幫助行走，繼續工作、和孩子玩耍，並參與日常活動。這對SCA社區來說是令人激動和充滿希望的時刻。」
圖1：f-SARA基線改變顯示Troriluzole比美國自然歷史外部對照減緩SCA疾病進展
與美國食品藥品監督管理局（FDA）討論後，研究BHv4157-206-RWE旨在評估Troriluzole治療SCA 3年後基於f-SARA基線變化的有效性。該研究利用了第3階段數據以及來源於美國臨床研究協會對小腦共濟動失調研究（CRC-SCA）的匹配未治療SCA受試者的外部對照，符合FDA關於實證效果的指導。所有終點均是預先指定的，並且研究方案和統計分析方案已在進行數據分析前提交併由FDA審核。新分析使先前可獲得的3年數據翻倍，目前有63名受試者完成了與外部對照組匹配的3年Troriluzole治療。使用傾向評分匹配（PSM）確保CRC-SCA研究中的未治療患者嚴格匹配了BHv4157-206研究中受治療患者的基線特徵。主要目標是通過比較BHv4157-206研究中接受Troriluzole治療患者的f-SARA數據與自然病史研究中未接受治療的患者的數據，檢查Troriluzole長達3年的治療效果。與嚴格匹配的自然病史對照組相比，Troriluzole治療患者在第1、2和3年的f-SARA上表現出具有統計學意義的持續益處。
此外，協議中的預定分析採用了歐洲自然病史研究（EUROSCA）中的獨立自然病史對照，用於全球監管目的。在使用EUROSCA患者的結果中，以及在使用CRC-SCA和EUROSCA患者進行彙總分析作爲外部對照時，所有時間點的結果均顯著且與一線功效分析一致（見圖2和圖3）。增加EUROSCA數據有助於提升外部對照樣本量，並增加了在第1、2和3年時顯著的治療差異的穩固性，有利於troriluzole。
圖2：f-SARA基線變化展示troriluzole減少SCA疾病進展與獨立歐盟自然歷史外部對照相比
圖3：f-SARA基線變化展示troriluzole減少SCA疾病進展與美國和歐盟自然歷史外部混合對照相比
哈佛醫學院神經學教授Jeremy Schmahmann博士，馬薩諸塞州中央醫院共濟醫院共濟中心創始董事，評論道：「包括3年頂線數據所反映出的SCA症狀穩定，以及先前報道的摔倒減少，顯示了troriluzole的治療潛力。我再怎麼強調也不爲過，潛在治療可以減緩SCA疾病的進展對病人和照料者的影響，他們無奈地看着幾代家庭成員因SCA惡化而死亡。這些新數據爲troriluzole作爲一種安全有效的每日一次治療，爲SCA患者提供了支持。」
脊髓小腦性共濟失調是一組顯性遺傳的神經退行性疾病，其特徵是逐漸喪失自主運動控制和小腦、腦幹及脊髓萎縮。患者會經歷重大的發病率，包括進展到坐輪椅、步態障礙導致摔倒、由於言語障礙無法溝通、吞嚥困難和過早死亡。儘管症狀可以在兒童至成年晚期的任何時候出現，但SCA通常在早成年期出現，並在數年內逐漸加重。目前，尚無FDA批准的治療方法，也沒有SCA的治癒方法。
Biohaven首席執行官兼董事長Vlad Coric博士表示：「爲患有罕見病的患者推進新療法通常是一個跨學術、患者倡導、監管和行業合作的跨年度過程。 Biohaven團隊一直致力於嚴格遵循該領域的科學，並通過與國家共濟會合作以及與全球領先的SCA專家合作，我們的SCA發展項目已經提供了首個具有臨床意義的治療效益的證據，並減緩了SCA患者的疾病進展。我們爲從BH4157-206-RWE研究獲得積極的上市結果感到興奮，該研究是根據FDA的輸入設計的，並符合FDA關於使用實際世界證據的指導原則。 對於這種致命的神經退行性疾病的治療需求迫在眉睫。作爲一家公司，我們仍致力於爲患有罕見疾病且無藥可治的患者開發新型療法。」
我們期待與監管機構合作，將troriluzole帶給患有SCA的患者。
國家共濟會（NAF）首席執行官安德魯·羅森（Andrew Rosen）分享道：「biohaven是第一家加入NAF藥物開發合作（DDC）的公司，這是一群致力於彙集倡導者、臨床醫生、監管機構和患者社區，推動研究並促進共濟藥物研發的藥品公司。今天的頭條結果是多年來致力於研究troriluzole作爲SCA治療的成果。患者和家庭已經等待幾十年，希望能有一種治療方法可以減緩這種毀滅性且無情地進展的疾病發展速度。」
根據研究BHV4157-206-RWE的頭部數據，以及SCA哥特擦魯唑發展計劃的先前安全性和有效性數據，biohaven計劃在2024年第四季度向FDA提交新藥申請（NDA）。哥特擦魯唑發展計劃已經生成了SCA中最大的臨床試驗數據集，並且現在對一些接受哥特擦魯唑治療超過5年的患者進行了後續觀察。biohaven此前已從FDA獲得快速通道和孤兒藥品認定（ODD），以及歐洲藥品管理局爲SCA中的哥特擦魯唑提供了ODD。具有ODD的NDA有資格獲得FDA的優先審查。如果最終獲得批准，biohaven將準備在2025年在美國商業化SCA，根據潛在的優先審查時間表。
電話會議和網絡直播細節
biohaven將於今天上午8:30舉行直播電話會議和網絡直播。網絡直播可通過biohaven網站的投資者關係部分在https://ir.biohaven/com/events-presentations/events上進行訪問。要通過電話參與直播電話會議，請在此處註冊。註冊後，將提供撥入號碼和獨特個人識別碼以加入電話會議。
關於Troriluzole
Troriluzole是一種新的化學實體（NCE）和第三代新型前藥，能夠調節穀氨酸，人體中最豐富的興奮性神經遞質。Troriluzole的主要作用方式是減少突觸中的穀氨酸水平。Troriluzole通過增加膠質細胞上位於起關鍵作用的興奮氨基酸轉運體的表達和功能，促進從突觸中清除穀氨酸的過程，增加穀氨酸的攝取。Troriluzole有潛力在其他許多與過量穀氨酸相關的疾病中得到開發。關於Troriluzole的更多信息，請訪問公司網站：https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/
關於biohaven
Biohaven是一家生物製藥公司，專注於在免疫學、神經科學和腫瘤學等關鍵治療領域發現、開發和商業化改變生活的治療方法。該公司正在推進其創新的療法組合，利用其成熟的藥物開發經驗和多種專有藥物開發平台。Biohaven廣泛的臨床和臨床前項目包括用於癲癇和情感障礙的Kv7離子通道調控；用於免疫性疾病的細胞外蛋白降解；用於偏頭痛和神經病理性疼痛的TRPM3拮抗；用於神經炎症性疾病的TYK2/JAK1抑制；用於強迫症和脊髓小腦共濟失調（SCA）的穀氨酸調控。
肌肉發育抑制用於神經肌肉和代謝性疾病，包括SMA和肥胖；抗體招募雙特異分子和癌症抗體藥物結合物。更多信息，請訪問www.biohaven.com。
前瞻性聲明
本新聞稿涵蓋《1995年私人證券訴訟改革法案》的前瞻性聲明，包括有關biohaven有限公司和我們計劃中以及正在進行中的臨床試驗、這些試驗的數據公佈時間、我們決定繼續進行計劃中的監管申報的時間（包括我們計劃在2024年第4季度向FDA提交troriluzole治療所有SCA基因型的新藥申請）、我們能夠獲取監管機構批准我們的產品候選藥的時間、我們的產品候選藥的臨床潛在效用，單獨以及與其他現有潛在治療選擇相比，以及我們早期階段項目的潛在進展。使用特定詞語，包括「繼續」、「計劃」、「將」、「相信」、「可能」、「預期」、「期待」和類似表述，意在識別前瞻性聲明。投資者應當注意，任何前瞻性聲明，包括關於未來開發、時間安排、潛在市場批准和商品化我們的研究候選藥物的聲明，均不是對未來業績或結果的保證，涉及實質風險和不確定性。實際結果、發展和事件可能會因各種因素而與前瞻性聲明中的情況不同，包括：biohaven計劃中和正在進行中的臨床試驗的預期時間、開始和結果；與FDA計劃互動和申報的時間；預期監管申報的時間和結果，包括troriluzole新藥申請的時間和結果；遵守適用的美國監管要求；biohaven產品候選藥的潛在商品化，包括在2025年在美國商品化SCA；以及biohaven產品候選藥的有效性和安全性。因此，您不應僅依賴這些前瞻性聲明來代表我們對本演示日期之後任何日期的看法。與前瞻性聲明有關的其他重要因素在公司向證券交易委員會提交的文件中描述，包括「風險因素」和「財務狀況管理討論及業務運營結果」部分。這些前瞻性聲明是根據本演示日期作出的，biohaven不承擔更新任何前瞻性聲明的義務，除非法律要求。本演示亦包含基於行業出版物、市場研究公司報告或已發表的獨立來源的市場數據和其他信息。部分市場數據和信息也基於公司的善意估計，這些估計源自公司對行業的了解和上述獨立來源。
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