第99.1展示文本
馬里納斯製藥公司 以TSC投資者和分析師日突出臨床進展和商業推出準備工作 ZTALMY® 。在TSC投資者和分析師日展示臨床進展和商業推出準備工作
招生工作已經完成，並計劃在2025年第四季度上半年報告TrustTSC試驗在結節性硬化症（TSC）中的頂線數據，目標是在2025年4月提交新藥申請（NDA）。
TrustTSC在雙盲停藥中保持了6.2%的停用率，93%的患者繼續參加開放標籤延伸研究。
在長期延長期間，完成Marinus的2期TSC試驗並進入長期延長期的患者表現出兩年內癲癇發作頻率的中位數減少了56%（n=9）
現實世界的索賠數據支持TSC中有約26%的患者嘗試並失敗了三種或更多種抗癲癇藥物，這說明存在重大未滿足的需求。
收到美國專利商標局發出的許可通知書，用於申請專利，該專利聲稱甘沙酮口服滴定方案用於治療廣泛的癲癇症；專利預計將在2022年9月之前批准。
RADNOR，賓夕法尼亞州—2024年9月20日 — marinus pharmaceuticals，Inc. (納斯達克：MRNS)，一家致力於開發創新治療方案以治療癲癇症的藥品公司，今天舉辦投資者和分析師日，將詳細介紹公司開發ZTALMY的研發計劃® （甘波隆）口服懸浮液CV在結節性硬化症（TSC）中的使用，以及預期於2024年第四季度上半年公佈的Phase 3 TrustTSC試驗結果。活動將於東部時間上午9點開始，並可通過網絡直播觀看 這裏.
「今天，我們將重點介紹我們在準備報告全球第三階段TrustTSC試驗的頭條數據之際取得的令人興奮的臨床和商業進展，」 Marinus的董事長兼首席執行官斯科特·布朗斯坦博士說。「我們從Phase 2 TSC試驗患者的新報告數據中得知，在長期延伸隨訪期間，癲癇發作頻率降低持久且逐漸增加。這些數據以及TrustTSC試驗中的低停藥率和高比例的患者過渡進入開放標籤延伸，增加了我們對ZTALMY成爲TSC患者抗治療癲癇的重要選擇的信心。」
患有TSC的患者面臨重大挑戰，由於其疾病的複雜性，通常表現爲嚴重的神經症狀，包括難治的癲癇和神經發育延遲。儘管治療取得了進展，但在減少兒童和成人癲癇發作頻率方面仍存在重大需求。”來自德克薩斯大學麥格文醫學院CTPND兒童神經退行性疾病治療中心董事Mary Kay Koenig博士（M.D.），兒童青少年神經病學部門研究主任，以及TrustTSC試驗研究員。
布朗斯坦博士補充道：「除了我們的臨床勢頭之外，我們還準備好在腦結核病（TSC）方面進行快速高效的美國推出，只需等待FDA的批准，這是基於我們已建立起的商業製造行業、我們在CDD成功推出的經驗以及對該市場的深入了解。此外，我們很高興地分享，我們預計專利局將授予ganaxolone的新知識產權，該知識產權覆蓋了TrustTSC試驗中使用的滾動劑量調整方案。在CDD和TSC約250億美元的美國市場機遇下，我們相信我們的差異化方法和ganaxolone獨特的作用機制，以及預期的有利的報銷動態，可以實現更廣泛的患者接觸，並應對這些具有挑戰性的治療領域的重要需求。」
以下是今天演示的亮點總結。
ZTALMY®
| · | 按照2024年ZTALMY的淨產品營業收入指南，預計能夠達到每年3300萬至3500萬美元的目標。 |
| · | 幾項專有市場調研數據顯示，頑固癲癇型結節硬化症（TSC）患者存在持續未滿足的需求，並且由於疾病負擔較高、需要新療法，可能獲得廣泛的支付者覆蓋。 |
| · | 根據現實世界的索賠數據顯示，大約26%編碼的TSC患者已經嘗試並失敗了三種或更多種抗癲癇藥物，支持公司對可尋址患者人口的假設，並代表一個有吸引力的商業機會 |
臨床項目階段
結節性硬化症（TSC）
第3階段TrustTSC試驗
| · | 全球第三期TrustTSC口服ganaxolone試驗的頂線數據仍按計劃於2024年第四季度上半年發佈 |
| o | 2024年5月完成了報名（n = 129），最後一次患者訪問在9月份 |
| o | 該試驗設計具有90%的功效，可檢測到與安慰劑相比癲癇發作減少百分之25的差異。 |
| · | 該完全入組試驗保持了6.2%的低雙盲中斷率，約93%的患者繼續參加開放標籤延長試驗 |
| · | 計劃在2025年4月向美國食品和藥品管理局（FDA）提交補充新藥申請（NDA），並請求優先審查。 |
第2階段TSC試驗：長期延伸後續
| · | 新的長期延長 隨訪數據顯示，在治療ganaxolone的患者中，癲癇發作頻率持續減少，並且在長達兩年的時間內不斷降低 |
| · | 23名患者中有9名符合條件並進入了長期延展研究；其中7名患者完成了兩年的隨訪，而有兩名患者在此期間中止了治療。 |
| o | 患者（n=9）在兩年內經歷了癲癇發作頻率的中位數累積減少56% |
| o | 有可用數據的患者（n=6）在22-24個月期間癲癇發作頻率中位數減少了87%。 |
| · | 安全性研究結果與雙盲階段一致；在分析時未出現新的安全性發現 |
| · | 數據已被接受用於2024年12月的美國癲癇學會年會報告。 |
其他 罕見遺傳性癲癇
| · | 展示將ZTALMY的發展擴展到包括Lennox-Gastaut綜合症在內的一系列發育及癲癇腦病中，臨床試驗預計將於2025下半年開始，待TSC主要數據結果發佈。 |
| · | 計劃在2025年第四季度提交一項針對新型口服甘氧洛酮前藥的新藥申請 |
一般業務和財務更新
| · | 2024年全年指引保持不變，預計ZTALMY淨產品營業收入在3300萬到3500萬之間，銷售、總務及行政和研發費用約爲1.35億到14億區間，包括約2000萬的股權酬勵支出。 |
| · | 公司預計，截至2024年6月30日，6700萬美元的現金及現金等價物將足以支持公司的營業費用和資本支出需求，直至2025年第二季度。 |
| · | 公司繼續投資擴大ZTALMY製造業產能，以滿足全球推出CDKL5缺陷疾病指標和潛在TSC擴張所需 |
| · | 在美國TSC推出後的18個月內，以公司整體盈利能力爲目標。 |
關於Marinus Pharmaceuticals
Marinus是一家處於商業階段的藥品公司，致力於開發創新的藥物治療癲癇症的產品。該公司的產品ZTALMY® （ganaxolone）口服懸濁液，是一種獲得FDA批准的處方藥，於2022年在美國推出。欲了解更多信息，請訪問 www.marinuspharma.com並關注我們 Facebook, LinkedIn和頁面。X.
前瞻性聲明
就Marinus press release中的聲明而言，如果這些聲明不是關於Marinus的歷史事實描述，則它們是反映管理層當前信仰和期望的前瞻性聲明，根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款製作。"may"、"will"、"expect"、"anticipate"、"estimate"、"intend"、"believe"等詞語（以及其他引用未來事件、條件或環境的詞語或表達方式）旨在識別前瞻性聲明。"TrustTSC試驗在TSC中的臨床前研究將於2025年4月開始"，"我們在2024年的全年指導和相關財務預測"等前瞻性聲明的例子。
本新聞稿中的前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致我們的臨床開發計劃、未來業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的情況存在顯著差異。這些風險和不確定性包括但不限於：意外的市場接受度、支付者覆蓋範圍或未來處方和ZTALMY所產生的收入；定價和報銷過程可能耗時並可能延遲在一個或多個歐洲國家中ZTALMY的商業化；我們依賴奧利安公司根據獨家合作協議在歐洲推廣ZTALMY；FDA或其他監管機構對我們的產品採取的意外行動；競爭條件和ZTALMY治療引起的意外不良事件或患者結局；與臨床試驗的設計、招募、完成和結果相關的不確定性和延遲；意外的成本和費用；公司的現金及現金等價物可能不足以支持其預期的運營計劃時間長；我們是否能夠按照FDA的要求在規定的時間內完成額外的上市後研究；其他產品候選品的監管申報時間；臨床試驗結果可能不支持在指定適應症或根本不支持進一步開發的監管批准；FDA或EMA的行動或建議可能影響臨床試驗的設計、啓動、時間安排、繼續進行和/或進展，或導致需要進行額外的臨床試驗；公司產品候選品市場的規模和增長潛力，以及公司在服務這些市場方面的能力；公司對費用、未來收入、資本需求和額外融資的可用性的期望、預測和估計；生產和供應我們產品候選品的延遲、中斷或失敗；公司獲得額外資金以支持其臨床開發和商業計劃的能力；公司保護其知識產權的能力；以及COVID-19大流行對我們的業務、醫學界、監管機構和全球經濟的影響。此列表並非詳盡無遺，這些以及其他風險在我們的定期報告中有所描述，包括我們的年度報告10-k、季度報告10-Q和當前報告8-k，已提交或提交給證券交易委員會，並可在www.sec.gov上獲得。我們在本新聞稿中所作的任何前瞻性陳述僅作爲本新聞稿日期的陳述。我們不承擔更新前瞻性陳述的義務，無論是因爲新信息、未來事件還是其他原因，在本新聞稿日期之後。
投資者
Sonya Weigle
首席人員和投資者關係官員
Marinus Pharmaceuticals，Inc.
sweigle@marinuspharma.com
媒體
莫莉·卡梅隆
董事，通信-半導體和投資者關係
marinus pharmaceuticals，Inc。
mcameron@marinuspharma.com