TransCon™ CNP（navepegritide） ApproaCH試驗頂線結果於2024年9月16日公佈。TransCon CNP是一個正在研究中的候選產品。僅限投資者傳達使用，不可用於產品推廣，也不得進行進一步分發。附件99.1

關於前瞻性聲明的警語 本演示內容包含前瞻性聲明。本演示內容中除了包含歷史事實陳述之外的所有陳述，例如關於我們預期提交某些與TransCon CNP相關的監管申報的時機；我們對TransCon CNP有望滿足治療軟骨發育不全健康和生活品質併發症需求的期望；我們對TransCon CNP的開發計劃；我們能夠應用TransCon技術平台來打造領先的、完全一體化的生物製藥公司，特別是在治療骨骼發育畸形和生長障礙方面；管理層對未來運營和商業化活動的計劃和目標；以及當前和預期產品及產品候選者的未來結果，均屬於前瞻性聲明。這些前瞻性聲明是基於我們當前的期望和信念，以及對未來事件的假設。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這可能導致我們的實際結果與前瞻性聲明中討論的結果有實質差異。這些風險、不確定性和其他因素更詳盡地描述在我們向美國證券交易委員會（SEC）提交的或已提交的報告中，包括但不限於我們於2024年2月7日向SEC提交的最新20-F表形式的年度報告，尤其是在標題為“風險因素”和“營運和財務回顧與前景”的部分。鑑於我們前瞻性聲明中存在的重大不確定性，您不應該對這些聲明賦予過度的依賴，也不應將這些陳述視為我們或其他人將在任何指定時間範圍內或根本達成我們的目標和計劃的陳述或保證。我們在本演示中發表的任何前瞻性聲明僅代表在本演示日期之日起的我們的估計和假設。除非法律要求，我們不承擔公開更新這些聲明的義務，無論是因為新資訊、未來事件、環境變化或本演示日期之後的其他原因。本演示涉及預期的產品，這些產品正在進行臨床試驗，尚未獲得美國食品和藥物管理局或任何其他外國監管機構的上市批准。這些預期產品目前受到聯邦法律的限制，僅供進行試驗使用，並且不對正在調查其安全性或有效性的任何目的作出陳述。TransCon CNP是一個正在調查中的產品候選者。僅供投資者交流使用。不得用於產品宣傳。不得進一步分發。© 2024年Ascendis Pharma。Ascendis、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma標誌、公司標誌、TransCon和SKYTROFA®是Ascendis Pharma集團擁有的商標。

執行摘要 年齡介於2-11歲的兒童的關鍵性ApproaCH試驗在第52週達到主要目標，在總結了藥物世代數出的結果後，TransCon CNP證明了相對於假藥有優越性，兩者的LS平均治療差異為1.49 cm/年 (p<0.0001) 在年齡介於5-11歲的兒童中，TransCon CNP顯示其與基線相比的結果相對於假藥有優越性，兩者的LS平均治療差異為1.78 cm/年 (p<0.0001) 接受TransCon CNP治療的儿童的生长速度超过一般人口的生长速度，提供了追身式生长並未伴随骨龄的加速 其他终点有助于证明TransCon CNP可能在线性生长以外提供收益 与假藥相比，TransCon CNP治疗导致了健康相关生活质量的数值改善。这一观察得出于几个ACEm领域 患者接受TransCon CNP治疗与基准相比在身体均衡性方面表现出了统计学改善 TransCon CNP一般耐受良好，产生了低频轻度的注射部位反应 继续显示出与假藥相似的安全结果，且具有良好的耐受性，一般而言，TEAEs轻度 无低血压作用的证据 注射一般耐受良好，注射部位反应的低发生率 （每患者每年0.41次事件），所有情况都是轻微的 一周一次的TransCon CNP具有满足需要的潜力，以提供一种有效、安全、可耐受且方便的治疗 TransCon CNP是一种正在研究中的产品候选者。仅用于投资者传播。不用于产品推广。不用于进一步传播。资料来自Ascendis Pharma 2024。

制定關鍵性試驗設計： TransCon CNP用於2至11歲骨發育不全兒童的雙盲、安慰劑對照試驗，並設有開放式延伸期 共有84名骨發育不全（2至11歲）的兒童參與試驗，按2:1（TransCon CNP：安慰劑）隨機分組 57名參與者 TransCon CNP 100 µg/kg/wk TransCon CNP 100 µg/kg/wk 27名參與者 安慰劑 TransCon CNP 100 µg/kg/wk 第52週 第104週 雙盲期 開放式延伸期 主要目標 評估TransCon CNP對年化生長速度（AGV）的有效性 次要目標 評估TransCon CNP對身高Z分數的有效性 評估TransCon CNP對健康相關生活品質的影響 安全目標 評估TransCon CNP的安全性和耐受性 樣本量和分層 84名隨機參與者，按年齡和性別分層（年齡<5歲，年齡≥5歲和女性，年齡≥5歲和男性） 國家 美國、加拿大、丹麥、愛爾蘭、西班牙、英國、澳洲、紐西蘭 主要終點 第52週的年化生長速度（AGV） 次要終點 第52週的身高Z分數與基線的變化 第52週的SF-10身體總結分數與基線的變化 第52週的ACEm-PF、ACEm-DF、ACEm-OSm分數與基線的變化 安全終點 治療出現的不良事件（TEAEs）的發生率和安全評估 選定的其他終點 骨骼年齡 上下身段比（比例性） ACEm-EW肌功能測試 TransCon CNP是一個正在研究的產品候選 在投資者交流中使用，僅供參考 不用於產品推廣 不得進一步分發

人口統計和基線特徵（1/2）全分析組TransCon CNP（n=57）安慰劑（n=27）整體（N=84）年齡（年），平均（SD）5.6（2.6）6.0（2.7）5.7（2.6）年齡（年齡組），n（%）2-4 5-7 ≥8 21（36.8） 26（45.6） 10（17.5） 10（37.0） 10（37.0） 7（25.9） 31 （36.9） 36（42.9） 17（20.2）性別，n（%）女性 男性 26（45.6） 31（54.4） 13（48.1） 14（51.9） 39（46.4） 45（53.6）層（性別，年齡），n（%）<5歲 ≥5歲和女性 ≥5歲和男性 21（36.8） 17（29.8） 19（33.3） 10（37.0） 8（29.6） 9 （33.3） 31（36.9） 25（29.8） 28（33.3）地域板塊，n（%）美國 歐洲 其他地區 14（24.6） 29（50.9） 14（24.6） 8（29.6） 14（51.9） 5（18.5） 22（26.2） 43（51.2） 19（22.6）TransCon CNP是一個調查用產品候選人。僅用於投資者溝通，不可用於產品推廣。不可進一步分發。檔案中的數據，Ascendis Pharma 2024。

基線人口統計和特徵（2/2）完整分析組TransCon CNP（n = 57）安慰劑（n = 27）總體（N = 84）身高（公分），平均（SD）88.9（12.9） 89.1（11.5） 89.0（12.4） ACH特定身高Z得分*，平均（SD）0.18（0.92）-0.11（0.73）0.09（0.87） CDC（一般人口）身高Z得分**，平均（SD）-4.90（0.98）-5.21（0.93）-5.00（0.97）體重（公斤），平均（SD）17.8（6.9）16.8（4.6）17.5（6.3）BMI（公斤/平方米），平均（SD）21.7（2.7）20.9（2.8）21.4（2.7）導致軟骨無發育性，n（％）1138G>A 1138G>C 其他 54（94.7）3（5.3）0 24（88.9）0 3（11.1）78（92.9）3（3.6）3（3.6）在ACH診斷時的年齡（年），n（％）出生前 出生時 ≥ 0 至 6 個月 ≥ 6 至 12 個月 ≥ 12 個月 15（26.3）20（35.1）18（31.6）2（3.5）1（1.8）9（33.3）6（22.2）9（33.3）3（11.1）0 24（28.6）26（31.0）27（32.1）5（6.0）1（1.2）在身高，性別和年齡等主要基線人口統計上取得了良好的平衡TransCon CNP是一個研究性產品候選。僅供投資者交流使用。禁止用於產品推廣。禁止進一步分發。文件資料，Ascendis Pharma 2024。*Hoover-Fong JE等。美國。 Orphanet J Rare Dis。2021; 16（1）：522。** https://www.cdc.gov/nccdphp/dnpao/growthcharts/index.htm

治疗过程中出现的不良事件（TEAEs）安全性分析集团 TransCon CNP (n=57) n (%) 安慰剂(n=27) n (%) 任何不良事件 1级 2级 3级 4级 5级 52 (91%) 52 (91%) 16 (28%) 4 (7%) 0 0 26 (96%) 25 (93%) 11 (41%) 1 (4%) 0 0 任何与治疗相关的不良事件 12 (21%) 7 (26%) 严重不良事件 3 (5%) 3 (11%) 特别关注的不良事件 注射部位反应 骨折 症状性低血压 11 (19%) 11 (19%) 0 0 4 (15%) 4 (15%) 0 0 导致停药的AE 导致退出试验的AE 导致死亡的AE 0 0 0 0 0 0 安全性和耐受性结果与安慰剂相当，并且一般为轻度TEAEs TransCon CNP是一个正在调查的候选产品。仅用于投资者沟通，不得用于产品推广。不得进行进一步分发。数据文件，Ascendis Pharma 2024。

TransCon CNP安全性和耐受性 結果顯示，TransCon CNP的安全性結果與安慰劑相當，並且通常耐受良好，一般為輕度TEAEs大多數AEs為輕度（1級）或中度（2級），並且在這個年齡段的兒童中典型無AEs導致TransCon CNP停用或退出試驗，而且未評估出與TransCon CNP相關的SAEs沒有報告死亡沒有觀察到骨折或其他與骨骼有關的安全事件沒有證據顯示TransCon CNP具有降壓作用注射通常耐受良好，注射部位反應頻率低（每患者年0.41次），全部為輕度TransCon CNP是一項研究中的產品候選者，僅供投資者交流使用，不得用於產品推廣，不得進一步分發文件存檔，Ascendis Pharma 2024。

主要終點：年化增長速度 在第52週，TransCon CNP達到了主要目標，證明優於安慰劑ANCOVA模型。TransCon CNP（n=57）安慰劑（n=27）第52週的LS均值AGV（cm/yr）為5.89 4.41 [95％CI]的LS均值差異（TransCon CNP與安慰劑對比）為1.49 [1.05, 1.93] p值（TransCon CNP與安慰劑對比）p <0.0001 TransCon CNP是一個正在研究中的產品候選者。僅供投資者交流使用。不用於產品推廣。不得進一步分發。資料存檔，Ascendis Pharma 2024。

52週內接受TransCon CNP治療的兒童的AGV年化增長速度為2.00厘米/年（觀測值）年化增長速度（厘米/年）平均值（±SE）。TransCon CNP是一個正在研究的產品候選。僅供投資者交流使用。不能用於產品推廣。不得進一步傳播。資料來源：Ascendis Pharma 2024。

TransCon CNP在兩個年齡組的亞組分析中比安慰劑表現出更好的平均生長速度(AGV)。 年齡組的主要結束點亞組分析：2至5歲和5至11歲 使用ANCOVA模型。 透明质酸(CNP) TransCon CNP(n=21) 安慰劑(n=10) TransCon CNP(n=36) 安慰劑(n=17) 在第52週的LS平均AGV(cm/yr) 6.07 5.06 5.79 4.02 LS平均差異[95% CI]，p值(TransCon CNP vs. 安慰劑) 1.02 [0.29, 1.74] 1.78 [1.22, 2.33] p值(TransCon CNP vs. 安慰劑) p=0.0084 p<0.0001 TransCon CNP是一種正在研究的產品候選者。僅限於投資者溝通使用，不用於產品推廣，不得進一步傳播。檔案資訊，Ascendis Pharma 2024. ANCOVA模型。

TransCon CNP在不同年齡組中顯示出與安慰劑相比的顯著基準值（AGV）變化：年齡組別分析：按年齡組別的基準值變化ANCOVA模型。年齡2至<5歲的次組分析 5-11歲的次組分析 TransCon CNP（n＝19） 安慰劑（n＝10） TransCon CNP（n＝35） 安慰劑（n＝17） 第52週的基準值變化AGV，LS平均值 1.57 0.43 2.29 0.52 治療差異，[95% CI]，（TransCon CNP對安慰劑） 1.15 [0.40, 1.89] 1.78 [1.20, 2.35] p值（TransCon CNP vs. Placebo） p=0.0047 p<0.0001 TransCon CNP是一種正在研究的產品候選。僅供投資者交流使用。不用於產品宣傳。不得進一步散佈。數據存檔，Ascendis Pharma 2024。ANCOVA模型。

次要終點：52週時基線身高Z分數的變化 ACH身高Z分數 TransCon CNP（n=57） 安慰劑（n=27） 52週時LS平均變動0.30 0.01 LS平均差 [95% CI]（TransCon CNP vs. 安慰劑）0.28 [0.18, 0.39] p值（TransCon CNP vs. 安慰劑）＜0.0001 CDC 身高Z分數 TransCon CNP（n=55） 安慰劑（n=27） 52週時LS平均變動0.15 -0.15 LS平均差 [95% CI]（TransCon CNP vs. 安慰劑）0.30 [0.14, 0.45] p值（TransCon CNP vs. 安慰劑）0.0003 TransCon CNP達到次要目標，顯示其優於安慰劑 TransCon CNP是一個正在研究中的產品候選者。僅供投資者交流使用。不適用於產品宣傳。不得進一步分發。數據檔案，Ascendis Pharma 2024年。ANCOVA模型。

52週ACH*身高Z-score和CDC**身高Z-score相比基準值的變化在achondroplasia患兒接受TransCon CNP治療的過程中超過了普通人口的生長速度，提供了追趕生長而不會加速骨齡的機會。平均**變化自基準值(±SE)。拜訪TransCon CNP是一種研究性的產品候選藥物。僅作為投資者溝通之用，不可用於產品推廣，也不可進一步分發。Ascendis Pharma 2024的文件。*Hoover-Fong JE等人。美國。Orphanet J Rare Dis. 2021;16(1):522。**https://www.cdc.gov/nccdphp/dnpao/growthcharts/index.htm

在整個試驗人群中，TransCon CNP的治療與安慰劑相比，在健康相關的生活質量方面數值上有所改善，這一改善在幾個ACEm領域中觀察到。在基線時，相比ACcomplisH試驗，兒童的家長通常報告了更低的健康相關生活質量負擔。線性增長之外的選定結果：健康相關的徵兆和症狀以及生活質量衡量：ACEm-OSm、-PF、-DL、-EW以及SF-10 PHS肌肉功能測試（探索性結果）預先定義的ACEm-Physical Functioning的次群分析顯示了潛在的治療效果，這一效果得到了肌肉功能測試結果的支持ACEM：阿干旺氏症兒童體驗量表，-OSM：可觀察徵兆量表，-PF：影響體能功能，-DL：影響日常生活功能，-DW：影響情緒幸福感，SF-10 PHS：兒童SF-10健康調查的身體概要得分對於基線時具有健康相關生活質量負擔的兒童，ACEm衡量的幾個生活質量領域中觀察到潛在的治療效果。TransCon CNP是一個正在研究中的產品候選人。僅用於投資者交流。不用於產品推廣。不得進一步散發。

n Δ 最小二乘均值 TransCon CNP 安慰劑 28 13 -9.80 29 12 -7.49 45 24 -3.36 24 11 -9.96 有報告健康相關QoL負擔的患者基線結果* TransCon CNP 更好 安慰劑更好 ACEm 可觀察跡象測量 ACEm身體功能 ACEm日常生活功能 ACEm情緒幸福感 Δ 最小二乘均值(95% CI) p=0.05 *基線分數為20或以上的後援分析。名義p值。 TransCon CNP是一個正在研究中的產品候選。僅供投資者溝通使用。不用於產品推廣。不得進一步分發。 數據來源，Ascendis Pharma 2024。TransCon CNP 更好 安慰劑更好 Δ 最小二乘均值(95% CI) 全部試驗人口 基線時有HRQoL負擔的患者≥20*

n Δ 最小二乘均值 TransCon CNP 安慰劑 20 10 -11.1 ACEm-PF 预定子组 研究结果得到探索性肌肉功能终点支持 TransCon CNP 优于安慰劑 优于 ACEm 体能 ˂5岁 p=0.037 *第52周 体重标准化 膝关节伸展力测试 [N*m/kg]; 用于对 ≥5岁试验对象进行探索性结果观察的终点。子组年龄在测试时。名义 p 值。n Δ 最小二乘均值 TransCon CNP 安慰劑 24 7 0.20 安慰劑 优于 TransCon CNP 优于 肌肉力量* 5-8岁 Δ 最小二乘均值 (95% 置信区间) Δ 最小二乘均值 (95% 置信区间) p=0.012 TransCon CNP 是一种正在研发的产品候选人。仅用于投资者沟通。不适用于产品推广。禁止进一步 分发。数据存档，Ascendis Pharma 2024。

追求身體比例 與基線相比，接受TransCon CNP治療的患者在身體比例上呈現統計上的改善（p=0.02），而安慰劑組則與基線相比無變化（p=0.43）。上半身與下半身比例（與基線相比的變化）平均值（±SE） TransCon CNP是一個正在試驗中的產品候選。僅供投資者通訊使用，不用於產品推廣，不進一步分發。名義p值。資料存檔，Ascendis Pharma 2024. TransCon CNP 安慰劑

摘要及下一步計劃 關鍵的ApproaCH試驗結果支持每週一次給藥的TransCon CNP持續暴露CNP的目標產品設定。計劃在2025年第一季度向美國FDA提交TransCon CNP治療幼兒軟骨發育不全症的新藥申請書，在2025年第三季度向歐洲藥物管理局提交TransCon CNP治療幼兒軟骨發育不全症的上市授權申請書。全面的開發計劃將繼續進行，包括現有和計劃中的試驗，以支持TransCon CNP在其他患者群體中的應用。所有已完成雙盲期的82名兒童均繼續參與ApproaCH的開放標籤延長期，顯示顯著的保留能力。憑藉每週一次的SKYTROFA和TransCon CNP，Ascendis在骨骼畸形和生長障礙治療領域處於獨特的領先地位。TransCon CNP是一個正在研究中的產品候選者，僅用於投資者交流，不可用於產品推廣，也不得進一步分發。

成為領先的2030年視野 通過全球商業化為TransCon PTH, TransCon hGH和TransCon CNP實現頂級成就（>1億美元） 成為成長障礙和甲狀旁腺功能不全的領導者，追求臨床 條件、創新LCm和相應的患者服務 通過內分泌罕見疾病頂級產品機會擴大產品管線 通過創新的業務模式在其他治療領域創造價值 在正在進行的登記試驗中加速在腫瘤學中的批准 追求>50億指示的TransCon產品機會 通過與治療領域市場領導者的合作最大程度地創造這些產品機會的價值 以Ascendis的產品創新算法超越行業的藥物開發基準 通過精益靈活的工作方式保持獨立並盈利的生物製藥公司 讓我們的價值觀患者、科學和熱情 推動我們的決策取得成功 為多個產品實現頂級成就並擴大我們未來創新的引擎 TransCon CNP是一個正在進行調查的產品候選人。僅供投資者溝通使用。不用於產品推廣。不用作進一步分發。